附录 99.2

ProQR 公布 2023 年第三季度经营和财务业绩

●	针对针对 NTCP 的胆汁淤积性疾病和针对 B4GALT1 的心血管疾病的持续进步平台和肝脏输送的初始管道计划

●	在美国颁发新专利，并成功抵御日本对其知识产权的反对，进一步巩固了领先的知识产权（“IP”）地位

●	截至2023年9月30日，1.206亿欧元的现金及现金等价物为2026年中期提供了机会

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2023 年 11 月 7 日 — ProQR Therapeutics NV.纳斯达克股票代码：PRQR）（proQR），一家致力于通过基于其专有Axiomer的变革性RNA疗法来改变生活的公司^®RNA编辑技术平台今天公布了截至2023年9月30日的第三季度的财务和经营业绩，并提供了业务最新情况。

ProQR首席执行官丹尼尔·德布尔表示：“我们对推进Axiomer RNA编辑平台的持续进展感到非常满意，并相信我们才刚刚开始发挥这项技术的潜力。”“我们预计，我们的平台和初始管道计划上的数据将在2024年开始大幅增加。除了我们为该平台提供的临床前概念验证数据、与领先的知识产权地位礼来公司的合作伙伴关系，以及超过1.206亿欧元的强劲现金流，为2026年中期提供资金支持，我们相信ProQR为执行我们的战略奠定了坚实的基础面。”

最近的进展

●继续为患有胆汁淤积性疾病的患者推广 AX-0810，为有心血管风险的患者继续推广 AX-1412。ProQR计划在接下来的几个季度中提供和发布来自这两个在编项目的更多临床前数据。

●10月，ProQR参加了Chardan遗传药物大会关于 “ADAR RNA编辑：开启新的治疗机会” 的小组讨论。

●11月，ProQr公布了围绕其Axiomer的知识产权资产^®RNA编辑平台通过以下方式进一步得到加强：

●颁发一项新的美国专利号 11,781,134，涉及应用与靶序列充分互补的寡核苷酸使用内源性 ADAR 脱氨腺苷，该内源性 ADAR 可以将靶腺苷脱氨为靶序列中的肌苷。新专利的范围进一步表明，通过使用反义寡核苷酸进行RNA编辑来应用内源性ADAR的广泛概念是ProQR专有的。如今，ProQR拥有与其RNA编辑平台Axiomer® 相关的广泛专利保护，包括超过11个已发布的专利家族，目前共包括29项专利；以及

●日本专利局发布了最终通报，表明ProQR的主要知识产权财产之一与单链反义RNA编辑寡核苷酸（EON）有关的主要主张包括

无论第三方对授予的专利（JP 7074345）提出异议，都维持了与目标序列存在一个或多个不匹配的情况。

预计即将举行的活动

●在接下来的几个季度中，在科学会议上展示各种平台更新，包括肝脏NHP数据，以及与正在进行的发现工作和管道计划相关的研究。

●继续保持与礼来公司（“礼来”）的现有合作伙伴关系。

●ProQR可以有选择地建立新的合作伙伴关系，其中可能包括多目标发现联盟，类似于公司与礼来公司的合作伙伴关系，或者特定计划的产品联盟。

●proQR 仍有望在 2024 年底/2025 年初将靶向 NTCP 的 AX-0810 和靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推进临床开发。

财务要闻

2023年9月30日，ProQR持有的现金及现金等价物为1.206亿欧元，而2022年12月31日为9,480万欧元。在截至2023年9月30日的三个月期间，用于经营活动的净现金为750万欧元，而去年同期为1,540万欧元。

截至2023年9月30日的季度，研发成本为540万欧元，而去年同期为1,540万欧元。

截至2023年9月30日的季度，一般和管理成本为330万欧元，而截至2022年9月30日的季度为540万欧元。

截至2023年9月30日的三个月期间，净亏损为540万欧元，摊薄每股亏损0.07欧元，而去年同期为2330万欧元，摊薄每股亏损0.33欧元。有关截至2023年9月30日期间的更多财务信息，请参阅本新闻稿末尾显示的财务报表。

关于 Axiomer®

ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 碱基编辑技术^®，这有可能开发出一类治疗不同类型疾病的新药物。轴向体^®“编辑寡核苷酸”（eonS）使用人类细胞中存在的名为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和有针对性的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer^®eonS 旨在招募和引导内源表达的 adAR 将 RNA 中的腺苷 (A) 转化为肌苷 (I)（肌苷被翻译为鸟苷（G）——将具有致病突变的 RNA 校正为正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于胆道闭锁 (BA) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC)

胆汁淤积症是指一组由于胆管功能障碍而导致肝脏中胆汁酸过多和毒性积聚的疾病。这会导致肝损伤和一系列使人衰弱的症状。如果不进行治疗，肝损伤可能会发展到不同的阶段，最终导致肝衰竭和肝脏恶性肿瘤的风险增加，从而影响预期寿命。胆汁淤积性疾病仍然是肝移植的主要原因。目前尚无针对成人的原发性硬化性胆管炎（PSC）和儿科胆道闭锁（BA）的批准疗法。据估计，在北美和欧洲，分别有8万和2万人患有PSC和BA。

关于针对 NTCP 的 AX-0810

肝细胞中存在的大多数胆汁酸源于肠肝再摄取周期。负责肝脏从门静脉循环中摄取胆汁酸的关键转运蛋白是肝脏中表达的钠（Na+）-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP，SLC10A1 基因）。AX-0810 旨在在 SLC10A1 RNA 中引入一种在人类遗传学中发现的功能丧失变体，以防止肝脏通过 NTCP 重新摄取胆汁酸。基于其作用机制，AX-0810 有可能成为主要治疗其他胆汁淤积性疾病 PSC 和 BA 的疾病改善疗法。

关于心血管疾病

心血管疾病（CvD）是一组影响心脏和血管的健康状况，例如动脉粥样硬化，可导致心脏病发作、心力衰竭和中风等严重问题。心血管疾病是世界上造成残疾和死亡的主要原因。每年约有1800万人死于心血管疾病，占全球死亡人数的三分之一。尽管有降脂疗法和高血压药物，但预计在未来几年内，心血管疾病的风险仍将迅速增加。

关于 AX-1412 瞄准 B4GALT1

基于基因的稀有 β-1,4-半乳糖基转移酶 1 (B4GALT1）众所周知，误义变异（p.asn352ser）会导致 B4GALT1 蛋白功能丧失，并显示出与冠状动脉疾病减少有关。这些有益作用是由载脂蛋白B100和纤维蛋白原的低半乳糖基化介导的，而载脂蛋白B100和纤维蛋白原是心血管疾病风险增加的已知独立驱动因素。AX-1412 引入了一种保护性变体 B4GALT1RNA 用于解决患心血管疾病的剩余残留风险。ProQR 打算将靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推进到早期的临床概念验证阶段，然后将寻求与该计划合作。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 技术^®，它使用细胞自己的名为ADAR的编辑机制在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并有可能为需求未得到满足的罕见和流行病产生一类新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大产品线，同时考虑到患者和亲人。

要了解有关 ProQR 的更多信息，请访问 www.proqr.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用 “继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“应该”、“将” 和类似的表达方式来表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们的业务、临床前模型数据、我们的初始产品线目标、Axiomer 的陈述^®平台、我们的专利资产，包括我们的预期实力和对该领域的持续投资，以及我们的临床开发时机、技术和候选产品的潜力、与礼来公司的合作及其预期收益，以及我们的财务状况和现金跑道。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可用的信息。我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们在20-F表格上提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括临床前研究和临床试验以及我们和我们的合作伙伴开展的临床前研究和临床试验以及其他开发活动的成本、时间和结果，这些活动的运营和活动可能会放缓或停止；全球市场供应和物流面临的压力；我们的临床前和临床项目在规定的时间表上启动和执行的可能性，以及对我们的合同研究组织的依赖，以及受试者和患者及时入组以推进临床工作的可预测性试验并维持自己的运营；我们依赖合同制造商提供研发材料，以及合同导致供应中断的风险

制造商；未来数据有可能改变早期临床试验的初步和初步结果；对启动和继续推进和推进我们的临床项目所需的申请或许可进行监管审查的时间和结果的不可预测性；确保、维护和实现与合作伙伴合作（包括与礼来公司的合作）的预期收益的能力；可能受到的损害、无法获得知识产权以及获得知识产权的成本；可能的安全性或研发中产生新数据时可能出现的功效问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方的诉讼和纠纷相关的风险[；以及与宏观经济状况和全球经济发展、地缘政治不稳定和冲突造成的市场波动相关的风险]。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，除非法律要求，否则您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即使将来出现新的信息，我们也没有义务更新这些前瞻性陈述。

ProQR Therapeutics N.

投资者联系人：Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.comor

汉斯·维茨图姆
生命科学顾问
T: +1 617 430 7578
hans@lifesciadvisors.com

媒体联系人：罗伯特·斯坦尼斯拉罗

FTI 咨询

T: +1 212 850 5657
robert.stanislaro@fticonsulting.com

财务表

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并财务状况表


	9月30日	十二月三十一日
	2023	2022
	€1,000	€1,000
资产
流动资产
现金和现金等价物	120,552	94,775
预付款和其他应收账款	3,605	59,078
其他税收	530	607

流动资产总额	124,687	154,460

不动产、厂房和设备	17,347	16,240
对金融资产的投资	—	621

总资产	142,034	171,321

权益和负债
公平
归属于本公司所有者的权益	46,340	67,064
非控股权益	—	(384)
权益总额	46,340	66,680

流动负债
借款	2,344	2,500
租赁负债	1,480	1,387
衍生金融工具	255	1,263
贸易应付账款	117	392
社会保险和其他税	1,230	1,118
递延收益	16,409	5,641
其他流动负债	4,814	8,687

流动负债总额	26,649	20,988

借款	2,891	4,271
租赁负债	14,556	13,813
递延收益	51,598	65,569

负债总额	95,694	104,641

权益和负债总额	142,034	171,321

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并损益表和OCI

（千欧元，股票和每股数据除外）


	三个月的期限		九个月的期限
	已于 9 月 30 日结束，		已于 9 月 30 日结束，
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
收入	1,370	814	3,230	2,874

其他收入	—	74	80	274

研究和开发成本	(5,446)	(15,352)	(17,415)	(40,168)
一般费用和管理费用	(3,315)	(5,359)	(11,486)	(15,679)
总运营成本	(8,761)	(20,711)	(28,901)	(55,847)

运营结果	(7,391)	(19,823)	(25,591)	(52,699)
财务收入和支出	363	599	289	940
与同事相关的结果	—	—	—	(8)
取消子公司认可的结果	92	—	92	—
与以FVTPL计量的金融负债相关的业绩	118	5	1,009	3,831
取消确认金融负债的结果	1,357	(4,016)	1,866	(2,872)

企业所得税前的业绩	(5,461)	(23,235)	(22,335)	(50,808)
所得税	41	(69)	83	(96)

该期间的结果	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)

其他综合收入
随后不会重新归类为损益的项目
投资于指定为FVTOCI的金融资产的公允价值损失	(621)	—	(621)	—
随后可能重新归类为损益的项目
对外业务折算的外汇差异	286	612	74	1,523

综合收入总额	(5,755)	(22,692)	(22,799)	(49,381)

结果归因于
公司所有者	(5,710)	(23,318)	(22,636)	(51,127)
非控股权益	290	14	384	223
	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)
归因于的综合收益总额
公司所有者	(6,045)	(22,706)	(23,183)	(49,604)
非控股权益	290	14	384	223
	(5,755)	(22,692)	(22,799)	(49,381)
分享信息
已发行股票的加权平均数¹	81,000,320	71,382,837	80,942,881	71,367,459

归属于公司所有者的每股收益（每股欧元）
每股基本亏损¹	(0.07)	(0.33)	(0.28)	(0.72)
摊薄后的每股亏损¹	(0.07)	(0.33)	(0.28)	(0.72)

在这些时期，由于公司处于亏损状态，股票期权的潜在行使不包括在摊薄后的每股收益中。由于未偿还期权的反摊薄性质，基本和摊薄后的每股收益是相等的。

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并权益变动表


	归属于公司所有者
	数字的股份	分享资本	分享高级	股权结算员工好处储备	选项保费可兑换贷款	翻译储备	累积的赤字	总计	非- 控制利益	总计公平
		€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
2022 年 1 月 1 日的余额	74,865,381	2,995	398,309	28,443	1,426	430	(316,890)	114,713	(604)	114,109
该期间的结果	—	—	—	—	—	—	(51,127)	(51,127)	223	(50,904)
其他综合收入	—	—	—	—	—	1,523	—	1,523	—	1,523
确认基于股份的付款	—	—	—	3,256	—	—	—	3,256	—	3,256
国库股份转让	(143,094)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期权已失效	—	—	—	(647)	—	—	647	—	—	—
行使的股票期权	143,094	—	33	(362)	—	—	362	33	—	33

2022 年 9 月 30 日的余额	74,865,381	2,995	398,342	30,690	1,426	1,953	(367,008)	68,398	(381)	68,017

2023 年 1 月 1 日的余额	84,246,967	3,370	412,540	29,052	—	1,212	(379,110)	67,064	(384)	66,680
该期间的结果	—	—	—	—	—	—	(22,636)	(22,636)	384	(22,252)
其他综合收入	—	—	—	—	—	74	(621)	(547)	—	(547)
确认基于股份的付款	—	—	—	2,304	—	—	—	2,304	—	2,304
国库股份转让	(341,492)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期权已失效	—	—	—	(6,209)	—	—	6,209	—	—	—
已行使股票期权/已归属限制性股份	341,492	—	155	(426)	—	—	426	155	—	155

截至 2023 年 9 月 30 日的余额	84,246,967	3,370	412,695	24,721	—	1,286	(395,732)	46,340	—	46,340

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并现金流量表


	三个月的期限		九个月的期限
	已于 9 月 30 日结束，		已于 9 月 30 日结束，
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
来自经营活动的现金流
净结果	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)
对以下各项的调整：
— 折旧	642	612	1,785	1,773
— 基于股份的薪酬	444	1,335	2,304	3,256
— 财务收入和支出	(363)	(599)	(289)	(940)
— 与员工相关的结果	—	—	—	8
— 与通过损益计量的以公允价值计量的金融负债相关的业绩	(117)	(5)	(1,008)	(3,831)
— 取消子公司认可的结果	(131)	—	(131)	—
— 取消确认金融负债的结果	(1,357)	4,016	(1,866)	2,872
— 所得税	(83)	69	(83)	96

营运资金的变化	(2,008)	3,607	46,660	572
现金（用于）/来自运营的现金	(8,393)	(14,269)	25,120	(47,098)

收到的企业所得税退款/（已纳税）	83	(69)	83	(96)
收到的利息	802	67	1,667	67
支付的利息	—	(1,093)	—	(3,548)

经营活动产生的净现金（用于）/产生的净现金	(7,508)	(15,364)	26,870	(50,675)

来自投资活动的现金流
购置不动产、厂房和设备	(339)	(246)	(769)	(721)
不动产、厂房和设备的销售	—	—	47	—

用于投资活动的净现金	(339)	(246)	(722)	(721)

来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益	151	—	155	33
偿还可转换贷款	—	(43,373)	—	(43,373)
偿还租赁负债	(432)	(381)	(1,338)	(1,314)

用于融资活动的净现金	(281)	(43,754)	(1,183)	(44,654)

现金及现金等价物净额（减少）/增加	(8,128)	(59,364)	24,965	(96,050)

货币效应现金和现金等价物	118	3,393	812	8,957
期初的现金和现金等价物	128,562	156,402	94,775	187,524

期末的现金和现金等价物	120,552	100,431	120,552	100,431