10-Q
Q30001281895--12-31假的0001281895US-GAAP：计算机设备成员2023-09-300001281895rckt: B 系列可转换优先股成员2023-09-300001281895US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-03-310001281895RCKT: 新泽西州租赁协议成员2023-09-300001281895RCKT: 预先资助的认股权证会员美国通用会计准则：普通股成员2023-09-152023-09-150001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-07-012022-09-300001281895RCKT: Public Warrants成员美国通用会计准则：普通股成员2023-09-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：软件开发成员2022-12-310001281895RCKT：在市场发售会员2023-01-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员RCKT：公开发行会员2023-01-012023-09-3000012818952023-01-012023-09-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员美国通用会计准则：普通股成员2022-12-010001281895US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议修正案成员2023-09-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-3000012818952023-09-300001281895US-GAAP：研发费用会员2023-07-012023-09-300001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：测量输入行使价格会员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-3100012818952022-07-012022-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001281895rckt: RenovaCorinc 会员RCKT：认股权证被归类为股票会员2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：在研研究与开发成员2023-09-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-07-012022-09-300001281895RCKT: Series Convertible PreferredShares会员2022-12-310001281895rckt: Hopewell 会员RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：商业票据成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-06-300001281895RCKT: 预先资助的认股权证会员美国通用会计准则：普通股成员RCKT：公开发行会员2023-09-150001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-010001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：计量输入价格波动率成员2022-12-310001281895US-GAAP：计算机设备成员2022-12-310001281895US-GAAP：员工股权会员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-07-012023-09-300001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：衡量输入股价会员2022-12-310001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：计量输入价格波动率成员2023-09-300001281895RCKT: Public Warrants成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT：股票期权和限制性股票单位补助会员2023-09-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员2023-09-300001281895US-GAAP：员工股权会员2022-07-012022-09-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-09-192022-09-1900012818952022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：员工股权会员2023-09-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-07-012022-09-300001281895rckt: 雇员非雇员和董事会员2022-01-012022-09-300001281895RCKT: 预先资助的认股权证会员美国通用会计准则：普通股成员2023-09-150001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001281895RCKT: Warrants Excise Price Five 会2023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese Six 成员2023-01-012023-09-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员US-GAAP：员工股权会员2022-12-012022-12-010001281895RCKT：Warrants ExcisePriceTwo 成员2023-01-012023-09-300001281895RCKT：在市场发售会员rckt: Cowenand Company LLC 成员2022-02-280001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2018-06-070001281895美国通用会计准则：普通股成员RCKT：公开发行会员2023-09-152023-09-150001281895US-GAAP：在研研究与开发成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：机械和设备成员2022-12-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001281895rckt: RenovaCorinc 会员rckt: 衍生负债会员2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895RCKT: 私人认股权证会员美国通用会计准则：普通股成员2023-09-300001281895美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：一般和管理费用会员2022-01-012022-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-09-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-09-300001281895RCKT：普通股成员可以行使认股权证2023-01-012023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese seve2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2022-12-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-09-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员美国通用会计准则：普通股成员2022-12-012022-12-0100012818952022-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Price Four 会员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895RCKT：帝国大厦租赁协议修正案成员2023-01-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：租赁持有量和租赁持有量改善成员2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益会员2023-09-300001281895US-GAAP：商业票据成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895rckt: LadicirmGrant 会员2019-04-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：商业票据成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益会员2022-06-300001281895RCKT：Warrants Excise Price One 会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT: 私人认股权证会员2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895RCKT：咨询协议业务发展会员2023-07-012023-09-3000012818952023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：留存收益会员2022-01-012022-03-3100012818952022-12-310001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：测量输入行使价格会员2023-09-300001281895US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT：股票期权和限制性股票单位补助会员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-09-300001281895US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-03-310001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：测量输入预期股息率成员2023-09-300001281895rckt: 雇员非雇员和董事会员2023-09-300001281895RCKT: 预先资助的认股权证会员美国通用会计准则：普通股成员RCKT：公开发行会员2023-09-152023-09-150001281895rckt: LadicirmGrant 会员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-07-012022-09-3000012818952023-06-3000012818952023-01-012023-03-310001281895rckt: LadicirmGrant 会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT：咨询协议业务发展会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT: 新泽西州租赁协议成员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT: Warrants Excise Price Three 成员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：员工股权会员2022-12-310001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-06-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2022-07-012022-09-3000012818952022-09-300001281895rckt: B 系列可转换优先股成员2022-12-310001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：测量输入预期股息率成员2022-12-310001281895美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-03-310001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益会员2022-09-300001281895rckt: 雇员非雇员和董事会员2022-09-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2021-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-3100012818952023-03-310001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-04-012023-06-3000012818952022-01-012022-09-300001281895rckt: 雇员非雇员和董事会员2023-01-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001281895RCKT: 私人认股权证会员US-GAAP：衡量输入股价会员2023-09-300001281895RCKT：普通股成员可以行使认股权证2023-09-300001281895US-GAAP：美国国债普通股会员2023-03-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895美国通用会计准则：设备会员2022-12-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-06-300001281895US-GAAP：一般和管理费用会员2022-07-012022-09-300001281895US-GAAP：计量输入无风险利率成员RCKT: 私人认股权证会员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT: Warrants Excise Price Five 会2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：一般和管理费用会员2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：美国国债普通股会员2023-06-300001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-04-012022-06-300001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-310001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：留存收益会员2023-06-3000012818952021-12-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2021-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：机械和设备成员2023-09-300001281895RCKT：普通股成员可以行使认股权证2022-12-310001281895RCKT：Warrants Excise Price Four 会员2023-01-012023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese seve2023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Price One 会员2023-09-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-09-3000012818952022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT：Warrants ExcisePriceTwo 成员2023-09-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-06-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：计量输入无风险利率成员RCKT: 私人认股权证会员2022-12-310001281895US-GAAP：其他流动资产成员2023-09-300001281895US-GAAP：租赁持有量和租赁持有量改善成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT: 私人认股权证会员2023-09-300001281895US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-09-300001281895US-GAAP：美国国债普通股会员2022-12-310001281895rckt: miceColony 模特会员2022-12-310001281895US-GAAP：商业票据成员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001281895rckt: RenovaCorinc 会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-12-012022-12-010001281895rckt: AAV 当前良好制造规范 cGMP 会员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：家具和固定装置成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001281895rckt: LadicirmGrant 会员2023-09-300001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-01-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2021-12-310001281895US-GAAP：研发费用会员2022-07-012022-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895RCKT: Series Convertible PreferredShares会员2023-09-300001281895SRT: 最大成员RCKT：在市场发售会员rckt: Cowenand Company LLC 成员2023-09-120001281895US-GAAP：软件开发成员2023-09-3000012818952023-11-030001281895US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2023-06-300001281895US-GAAP：额外实收资本会员2022-06-3000012818952023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2021-12-310001281895US-GAAP：美国国债普通股会员2023-07-012023-09-300001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-09-300001281895US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益会员2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2022-01-012022-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：衍生金融工具负债成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese Six 成员2023-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2023-04-012023-06-300001281895RCKT: Warrants Excise Price Three 成员2023-09-300001281895美国通用会计准则：设备会员2023-09-300001281895US-GAAP：家具和固定装置成员2022-12-310001281895美国通用会计准则：普通股成员RCKT：公开发行会员2023-09-150001281895US-GAAP：留存收益会员2023-03-310001281895rckt: RenovaCorinc 会员US-GAAP：Warrant 会员2022-12-012022-12-010001281895RCKT：在市场发售会员rckt: Cowenand Company LLC 成员2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001281895RCKT：在市场发售会员SRT: 最大成员rckt: Cowenand Company LLC 成员2022-02-280001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-01-012022-03-310001281895美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001281895US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公司债券证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-09-300001281895US-GAAP：留存收益会员2022-03-3100012818952022-06-30rckt: Milestonexbrli: pureutr: sqftrckt: Programxbrli: 股票iso421:USDxbrli: 股票RCKT：租赁协议iso421:USD
目录

 

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

 

表单 10-Q

 

☒

根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

 

在截至的季度期间 9月30日 2023要么

 

☐

根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

 

在过渡期内 到

 

委员会档案编号： 001-36829

火箭制药公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）

 

特拉华

 

04-3475813

（公司或组织的州或其他司法管辖区）

 

（美国国税局雇主识别号）

 

 

 

锡达布鲁克大道 9 号, 克兰伯里, 新泽西

 

08512

（主要行政办公室地址）

 

（邮政编码）

 

(609) 659-8001

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：

 

每个班级的标题

 

交易品种

 

注册的每个交易所的名称

普通股，每股面值0.01美元

 

RCKT

 

纳斯达克全球市场

 

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人还是小型申报公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人” 和 “小型申报公司” 的定义。

 

大型加速过滤器 ☒

 

加速过滤器 ☐

非加速过滤器 ☐

 

规模较小的申报公司 ☐

 

 

新兴成长型公司 ☐

 

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有 ☒

截至2023年11月3日，有 90,158,895普通股，每股面值0.01美元，已发行。

 

 

 

目录

 

 

 

第一部分 — 金融所有信息

页面

第 1 项。

财务报表

 

5

 

截至2023年9月30日（未经审计）和2022年12月31日的合并资产负债表

 

5

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并运营报表（未经审计）)

 

6

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并综合亏损表（未经审计）

 

7

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并股东权益报表（未经审计）

 

8

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月合并现金流量表（未经审计）

 

10

 

合并财务报表附注（未经审计）

 

11

第 2 项。

管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

 

27

第 3 项。

关于市场风险的定量和定性披露

 

44

第 4 项。

控制和程序

 

45

 

第二部分 — 其他信息

 

 

第 1 项。

法律诉讼

 

46

第 1A 项。

风险因素

 

46

第 2 项。

未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券

 

46

第 3 项。

优先证券违约

 

46

第 4 项。

矿山安全披露

 

46

第 5 项。

其他信息

 

46

第 6 项。

展品

 

47

签名

 

 

48

 

 

目录

 

关于前瞻性陈述的警示声明

这份截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及假设，如果这些陈述没有实现或证明不正确，可能会导致我们的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款发表此类前瞻性陈述。除10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“考虑”、“继续”、“可以”、“设计”、“估计”、“预期”、“未来”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“寻找”、“应该”、“应该”、“”” “” 战略”、“目标”、“将”、“将” 或这些词语的否定词语或其他类似术语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：

•
联邦、州和非美国监管要求，包括美国食品药品监督管理局（“FDA”）对我们当前或未来任何其他候选产品的监管；
•
向美国食品和药物管理局提交监管文件以及获得和维持FDA或其他监管机构对我们候选产品的批准或采取其他行动的时间和能力。
•
我们竞争对手的活动，包括关于竞争产品发布时间、定价和折扣的决定。
•
我们的临床试验以及批准候选产品所需的其他测试的安全性和有效性结果是否提供数据来保证临床试验的进展、潜在的监管部门批准或我们任何候选产品的进一步开发。
•
我们有能力开发、获取和推进候选产品，招收足够数量的患者参与临床研究，并成功完成临床研究，我们有能力在当前预期的时间范围内或完全申请和获得监管部门批准此类候选产品。
•
我们有能力为我们的候选产品和任何其他未来候选产品建立关键合作和供应商关系。
•
我们发展销售和营销能力或与第三方签订协议以销售和营销我们的任何候选产品的能力。
•
我们有能力获得额外资金来进行计划中的研发工作；
•
我们收购更多业务、组建战略联盟或创建合资企业的能力，以及我们从此类收购、联盟或合资企业中获益的能力；
•
我们成功开发和商业化我们可能获得许可的任何技术或我们可能收购的任何产品的能力。
•
发展我们的 AAV 计划的直接制造能力；
•
我们在我们目前或将来开展业务的非美国司法管辖区成功运营的能力，包括遵守适用的监管要求和法律。
•
我们获得和执行专利以保护我们的候选产品的能力，以及我们成功捍卫自己免受不可预见的第三方侵权索赔的能力。
•
我们的业务和业务所在市场的预期趋势和挑战；
•
我们对资本需求的估计；以及
•
我们有能力获得额外融资，并在必要时筹集资金，为运营提供资金或寻求商机。

我们提醒您，上述清单可能不包含本10-Q表季度报告中的所有前瞻性陈述。

本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们当前对未来事件或未来财务业绩的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。我们在本10-Q表季度报告中包含的警示性陈述中纳入了重要因素，特别是在10-K表中引用了截至2022年12月31日的年度报告中的 “风险因素” 部分，这些因素可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或达成的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。

您应该完整地阅读这份10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告的附录提交的文件，并了解我们未来的实际业绩、业绩或成就可能与我们的预期存在重大差异。除非法律要求，否则即使将来会有新的信息，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。

3

目录

 

这份10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务和某些疾病市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和患病率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上受不确定性和实际事件的影响，或者情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方编制的报告、研究和类似数据、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源获得该行业、业务、市场和其他数据。本季度报告包含此处描述的一些文件中包含的某些条款的摘要，但要了解完整信息，请参阅实际文件。所有摘要均以实际文件为准。除非另有说明，否则本季度报告中提及的 “我们”、“我们的” 或我们的 “公司” 以及类似术语均指Rocket Pharmicals, Inc.

4

目录

 

第一部分 — 财务信息

第 1 项。财务报表

火箭制药公司

合并资产负债表

（以千美元计，股票和每股金额除外）

 

 

2023年9月30日

 

2022年12月31日

 

 

（未经审计）

 

 

 

资产

 

 

 

 

流动资产：

 

 

 

 

现金和现金等价物

$

225,657

 

$

140,517

 

投资

 

211,514

 

 

215,877

 

预付费用和其他流动资产

 

9,694

 

 

7,666

 

流动资产总额

 

446,865

 

 

364,060

 

财产和设备，净额

 

36,534

 

 

29,009

 

善意

 

39,154

 

 

39,154

 

无形资产

 

25,150

 

 

25,724

 

限制性现金

 

1,372

 

 

1,340

 

存款

 

542

 

 

608

 

投资

 

-

 

 

43,276

 

经营租赁使用权资产

 

4,089

 

 

1,972

 

融资租赁使用权资产

 

45,056

 

 

46,664

 

总资产

$

598,762

 

$

551,807

 

负债和股东权益

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

应付账款和应计费用

$

30,624

 

$

36,660

 

经营租赁负债，当前

 

1,079

 

 

773

 

融资租赁负债，当前

 

1,773

 

 

1,736

 

流动负债总额

 

33,476

 

 

39,169

 

经营租赁负债，非流动

 

2,990

 

 

1,088

 

融资租赁负债，非当期

 

19,341

 

 

19,269

 

其他负债

 

1,869

 

 

2,595

 

负债总额

 

57,676

 

 

62,121

 

承付款和意外开支（注十三）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

优先股，$0.01面值，已授权 5,000,000股份:

 

 

 

 

A系列可转换优先股； 300,000被指定为A系列的股票； 0 
已发行和流通的股票

 

-

 

 

-

 

B系列可转换优先股； 300,000被指定为B系列的股票； 0
已发行和流通的股票

 

-

 

 

-

 

普通股，$0.01面值， 120,000,000授权股份； 90,146,602和
   79,123,312已发行的股票和 90,146,602和 79,120,741已发行股份
分别在2023年9月30日和2022年12月31日

 

901

 

 

791

 

库存股，按成本计算， 0截至2023年9月30日的普通股以及 2,571
截至2022年12月31日的普通股

 

-

 

 

(47

)

额外的实收资本

 

1,440,403

 

 

1,203,074

 

累计其他综合亏损

 

(508

)

 

(357

)

累计赤字

 

(899,710

)

 

(713,775

)

股东权益总额

 

541,086

 

 

489,686

 

负债和股东权益总额

$

598,762

 

$

551,807

 

 

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

5

目录

 

火箭制药公司

合并状态运营情况

（以千美元计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

 

 

截至9月30日的三个月

 

截至9月30日的九个月

 

 

2023

 

2022

 

2023

 

2022

 

收入

$

-

 

$

-

 

$

-

 

$

-

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

46,844

 

 

43,383

 

 

144,598

 

 

115,533

 

一般和行政

 

18,585

 

 

15,105

 

 

51,782

 

 

39,728

 

运营费用总额

 

65,429

 

 

58,488

 

 

196,380

 

 

155,261

 

运营损失

 

(65,429

)

 

(58,488

)

 

(196,380

)

 

(155,261

)

利息支出

 

(469

)

 

(465

)

 

(1,405

)

 

(1,395

)

利息和其他收入，净额

 

1,720

 

 

1,353

 

 

4,474

 

 

2,644

 

投资折扣的增加和溢价的摊销，净额

 

2,279

 

 

(156

)

 

7,376

 

 

(1,128

)

净亏损

$

(61,899

)

$

(57,756

)

$

(185,935

)

$

(155,140

)

每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损

$

(0.75

)

$

(0.87

)

$

(2.30

)

$

(2.37

)

已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股

 

82,636,120

 

 

66,215,535

 

 

80,865,658

 

 

65,406,844

 

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

6

目录

 

火箭制药公司

公司合并报表综合损失

（以千美元计）

（未经审计）

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

净亏损

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

其他综合损失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未实现的投资收益（亏损）净额

 

 

216

 

 

 

169

 

 

 

(151

)

 

 

(435

)

综合损失总额

 

$

(61,683

)

 

$

(57,587

)

 

$

(186,086

)

 

$

(155,575

)

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

7

目录

 

火箭制药公司

Sto 的合并报表持有人权益

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中

（以千美元计，股份金额除外）

（未经审计）

 

 

 

 

 

 

 

 

累积的

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

额外

 

其他

 

 

 

总计

 

 

普通股

 

财政部

 

付费

 

全面

 

累积的

 

股东

 

 

股份

 

金额

 

股票

 

资本

 

收入/（损失）

 

赤字

 

公平

 

截至2022年12月31日的余额

 

79,123,312

 

$

791

 

$

(47

)

$

1,203,074

 

$

(357

)

$

(713,775

)

$

489,686

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

88,429

 

 

1

 

 

-

 

 

1,113

 

 

-

 

 

-

 

 

1,114

 

根据以下标准发行普通股
授予限制性股票单位

 

126,060

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

根据以下标准发行普通股
行使认股权证

 

126,093

 

 

1

 

 

-

 

 

6

 

 

-

 

 

-

 

 

7

 

根据以下规定发行普通股
市场发售计划，
扣除发行成本

 

948,300

 

 

10

 

 

-

 

 

17,212

 

 

-

 

 

-

 

 

17,222

 

未实现的综合收益
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

267

 

 

-

 

 

267

 

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

8,915

 

 

-

 

 

-

 

 

8,915

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(58,335

)

 

(58,335

)

截至2023年3月31日的余额

 

80,412,194

 

 

804

 

 

(47

)

 

1,230,319

 

 

(90

)

 

(772,110

)

 

458,876

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

48,088

 

 

-

 

 

-

 

 

182

 

 

-

 

 

-

 

 

182

 

根据以下标准发行普通股
授予限制性股票单位

 

61,133

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未实现的综合亏损
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(632

)

 

-

 

 

(632

)

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

10,245

 

 

-

 

 

-

 

 

10,245

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(65,701

)

 

(65,701

)

截至 2023 年 6 月 30 日的余额

 

80,521,415

 

 

805

 

 

(47

)

 

1,240,745

 

 

(722

)

 

(837,811

)

 

402,970

 

普通股的发行，扣除了
发行成本

 

9,453,418

 

 

94

 

 

-

 

 

188,790

 

 

-

 

 

-

 

 

188,884

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

56,811

 

 

1

 

 

-

 

 

544

 

 

-

 

 

-

 

 

545

 

根据以下标准发行普通股
授予限制性股票单位

 

114,958

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未实现的综合收益
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

214

 

 

-

 

 

214

 

出售国库股

 

-

 

 

-

 

 

47

 

 

9

 

 

-

 

 

-

 

 

56

 

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

10,316

 

 

-

 

 

-

 

 

10,316

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(61,899

)

 

(61,899

)

截至 2023 年 9 月 30 日的余额

 

90,146,602

 

$

901

 

$

-

 

$

1,440,403

 

$

(508

)

$

(899,710

)

$

541,086

 

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

 

8

目录

 

火箭制药公司

股东权益合并报表

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中

（以千美元计，股份金额除外）

（未经审计）

 

 

 

 

 

 

 

 

累积的

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

额外

 

其他

 

 

 

总计

 

 

普通股

 

财政部

 

付费

 

全面

 

累积的

 

股东

 

 

股份

 

金额

 

股票

 

资本

 

收入/（损失）

 

赤字

 

公平

 

截至2021年12月31日的余额

 

64,505,889

 

$

645

 

$

-

 

$

946,152

 

$

(161

)

$

(491,912

)

$

454,724

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

6,000

 

 

-

 

 

-

 

 

76

 

 

-

 

 

-

 

 

76

 

根据以下标准发行普通股
授予限制性股票单位

 

10,168

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未实现的综合亏损
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(468

)

 

-

 

 

(468

)

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

6,270

 

 

-

 

 

-

 

 

6,270

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(42,982

)

 

(42,982

)

截至2022年3月31日的余额

 

64,522,057

 

 

645

 

 

-

 

 

952,498

 

 

(629

)

 

(534,894

)

 

417,620

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

2,387

 

 

-

 

 

-

 

 

3

 

 

-

 

 

-

 

 

3

 

根据以下规定发行普通股
市场发售计划，
扣除发行成本

 

1,313,450

 

 

13

 

 

-

 

 

17,229

 

 

-

 

 

-

 

 

17,242

 

未实现的综合亏损
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(136

)

 

-

 

 

(136

)

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

7,369

 

 

-

 

 

-

 

 

7,369

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(54,402

)

 

(54,402

)

截至2022年6月30日的余额

 

65,837,894

 

 

658

 

 

-

 

 

977,099

 

 

(765

)

 

(589,296

)

 

387,696

 

根据以下标准发行普通股
行使股票期权

 

22,437

 

 

-

 

 

-

 

 

229

 

 

-

 

 

-

 

 

229

 

根据以下规定发行普通股
市场发售计划，
扣除发行成本

 

1,978,472

 

 

20

 

 

-

 

 

29,278

 

 

-

 

 

-

 

 

29,298

 

未实现的综合收益
投资

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

169

 

 

-

 

 

169

 

基于股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

7,677

 

 

-

 

 

-

 

 

7,677

 

净亏损

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(57,756

)

 

(57,756

)

2022 年 9 月 30 日的余额

 

67,838,803

 

$

678

 

$

-

 

$

1,014,283

 

$

(596

)

$

(647,052

)

$

367,313

 

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

9

目录

 

火箭制药公司

合并报表s 的现金流量

（以千美元计）

（未经审计）

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

2023

 

 

2022

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：

 

 

 

 

 

 

财产和设备的折旧和摊销

 

 

3,548

 

 

 

2,883

 

融资租赁使用权资产的摊销

 

 

1,615

 

 

 

1,605

 

收购的无形资产的减值

 

 

574

 

 

 

-

 

记下财产和设备，净额

 

 

291

 

 

 

177

 

基于股票的薪酬

 

 

29,476

 

 

 

21,316

 

溢价摊销和投资折扣的增加，净额

 

 

(7,076

)

 

 

1,132

 

运营资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

预付费用和其他资产

 

 

(1,962

)

 

 

(1,278

)

应付账款和应计费用

 

 

(5,611

)

 

 

7,189

 

经营租赁负债

 

 

120

 

 

 

(96

)

融资租赁负债

 

 

109

 

 

 

134

 

其他负债

 

 

(726

)

 

 

(43

)

用于经营活动的净现金

 

 

(165,577

)

 

 

(122,121

)

投资活动：

 

 

 

 

 

购买投资

 

 

(182,418

)

 

 

(177,460

)

投资到期所得收益

 

 

236,982

 

 

 

222,074

 

为获得使用权资产而支付的款项

 

 

(36

)

 

 

-

 

购买财产和设备

 

 

(11,789

)

 

 

(5,355

)

投资活动提供的净现金

 

 

42,739

 

 

 

39,259

 

筹资活动：

 

 

 

 

 

减去发行成本的普通股发行

 

 

188,884

 

 

 

-

 

根据股票期权的行使发行普通股

 

 

1,841

 

 

 

308

 

根据出售库存股发行普通股

 

 

56

 

 

 

-

 

根据市场发行，发行普通股
节目，扣除发行成本

 

 

17,222

 

 

 

46,540

 

根据行使认股权证发行普通股

 

 

7

 

 

 

-

 

融资活动提供的净现金

 

 

208,010

 

 

 

46,848

 

现金、现金等价物和限制性现金的净变动

 

 

85,172

 

 

 

(36,014

)

期初现金、现金等价物和限制性现金

 

 

141,857

 

 

 

234,037

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

227,029

 

 

$

198,023

 

 

 

 

 

 

 

 

非现金融资和投资活动的补充披露：

 

 

 

 

 

 

应计购置的财产和设备，期末余额

 

$

1,670

 

 

$

1,747

 

经营租赁负债

 

 

2,813

 

 

 

-

 

未实现的投资损失

 

$

(151

)

 

$

(435

)

 

 

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

10

目录

 

火箭制药有限公司

合并注意事项ted 财务报表

（以千美元计，股票和每股数据除外）（未经审计）

1.
业务性质

Rocket Pharmicals, Inc.（“Rocket” 或 “公司”）是一家临床阶段、多平台的生物技术公司，专注于开发针对罕见和毁灭性疾病的首创、唯一和最佳的同类基因疗法，这些疗法具有直接靶向作用机制和明确的临床终点。该公司有 三临床阶段体外慢病毒载体（“LV”）计划。其中包括针对范可尼贫血（“FA”）（一种骨髓中的遗传缺陷，可减少血细胞的产生或促进缺陷血细胞的产生）、导致免疫系统功能失调的遗传性疾病白细胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”），一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传性疾病慢性非球形红细胞溶血性贫血。其中，第 2 阶段 FA 计划和第 1/2 阶段 LAD-I 计划都在 2022 年生成了数据读取结果。2023 年 9 月，美国食品药品管理局接受了生物制剂许可申请 (BLA)，并批准对治疗重度 LAD-I 的 RP-L201 进行优先审查。FA 2 期研究的治疗已于 2023 年完成预计将于2024年在美国（“美国”）和欧洲（“欧盟”）提交FA监管文件。针对不太常见的FA亚型C和G的基因治疗计划的其他工作正在进行中。在美国，该公司还针对达农病进入临床阶段的体内腺相关病毒（“AAV”）项目。达农病是一种多器官溶酶体相关疾病，可导致心力衰竭导致过早死亡。 达农计划目前正在进行第二阶段试验。此外，该公司还有一项针对致Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV载体计划，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量逐渐流失、右心室严重扩张、发育异常、心肌纤维脂肪置换以及心律失常和猝死倾向高。该计划也被称为Pegasus，已获得美国食品药品管理局对一项在研新药（“IND”）申请的批准，我们已经启动了1期研究。由于公司收购了Renovacor Inc.（“Renovacor”）（见附注15 “Renovacor 收购”），该公司得以使用基于重组AAV9的基因疗法，该疗法旨在减缓或阻止BAG3扩张型心肌病（“DCM”）的进展，该病是最常见的心肌病形式，其特征是壁逐渐变薄心脏导致心室肿大，无法泵血。根据特许权使用费许可协议，公司对所有这些候选产品拥有全球商业化和开发权。

2.
风险和流动性

自成立以来，该公司没有产生任何收入并蒙受了损失。公司的运营面临某些风险和不确定性，包括候选药物开发的不确定性、技术的不确定性、专利和专有权利的不确定性、没有商业制造经验、营销或销售能力或经验、对关键人员的依赖、政府法规的遵守情况以及获得额外融资的需求等。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人事基础设施和广泛的合规报告能力。

该公司的候选产品处于开发和临床阶段。无法保证公司的研发会成功完成，公司的知识产权将获得足够的保护，开发的任何产品都会获得必要的政府批准，也无法保证任何经批准的产品在商业上可行。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。该公司在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

公司的合并财务报表是在业务连续性、资产变现和正常业务过程中偿还负债的基础上编制的。该公司的运营现金流为负，累计赤字为美元899.7截至2023年9月30日，百万人。截至2023年9月30日，该公司拥有美元437.2百万现金、现金等价物和投资。该公司预计，到2025年，这些资源将足以为公司的运营费用和资本支出需求提供资金。

2022年2月28日，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）签订了销售协议（“销售协议”），根据该计划，公司可以不时自行决定发行和出售面值为美元的普通股0.01每股，总发行价最高为 $200通过Cowen作为其销售代理的百万股（“股份”）。2023年9月12日，公司与Cowen签订了一项修正案（“经修订的销售协议”），根据该修正案，市场发行计划下可用的总发行金额减少至美元180.0百万。截至2023年9月30日，该公司已出售 4.2百万股普通股，净收益为美元63.8根据市场发行计划（见附注8 “股东权益”）获得的百万美元，包括 0.9百万股，净收益为 $17.2在截至2023年9月30日的九个月中，百万美元。

11

目录

 

2023 年 9 月 15 日，公司完成了大约 1 次公开募股 9.5我们的百万股普通股，公开发行价格为美元16.00每股和预先注资的购买认股权证 3.1百万股普通股，价格为美元15.99根据逮捕令。Rocket从公开发行中获得的总收益约为美元201.3百万，扣除大约 $12.4百万美元的发行成本、承保折扣和佣金、发行净收益的法律和其他费用188.9百万。

从长远来看，公司的未来生存能力取决于其通过运营活动产生现金或筹集额外资金为其运营提供资金的能力。该公司未能在需要时筹集资金，可能会对其财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。

3.
列报基础、合并原则和重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表应与公司截至2022年12月31日止年度的合并财务报表一起阅读，这些报表包含在2023年2月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告（“2022年10-K表格”）中。未经审计的中期合并财务报表的编制基础与经审计的年度财务报表相同，管理层认为，这些调整反映了公允列报公司截至2023年9月30日的合并财务状况以及截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩和现金流量所必需的所有调整，其中仅包括正常的经常性调整。这些合并附注中披露的与截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月有关的财务数据和其他信息未经审计。截至2023年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定表示截至2023年12月31日的年度以及任何其他中期或未来任何年度或期间的预期业绩。

重要会计政策

在编制截至2023年9月30日的三个月和九个月的合并财务报表时使用的重要会计政策与2022年10-K表合并财务报表附注3中披露的重要会计政策一致，此处还列出了大多数重要的政策。

整合原则

合并财务报表代表根据美国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）对公司及其子公司的账目进行合并。在合并中，所有公司间账户均已删除。

估算值的使用

根据美国公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于商誉和无形资产减值、研发（“研发”）费用的应计以及股权交易和股票奖励的估值。估计数和假设的变化反映在已知期间报告的结果中。实际结果可能与这些估计值不同。

现金、现金等价物和限制性现金

现金、现金等价物和限制性现金包括银行存款、存款证和金融机构的货币市场账户。现金等价物由于其短期性质而以近似公允价值的成本记账，并且公司认为这种成本不存在重大信用风险。公司认为，自购买之日起到期日为三个月或更短的所有高流动性投资均为现金等价物。公司的现金和现金等价物账户有时可能会超过联邦保险限额。该公司在这些账户中没有遭受任何损失。

 

12

目录

 

限制性现金包括抵押银行签发的与公司运营租赁相关的信用证的存款（更多披露见附注12 “租赁”），以及作为支持公司信用卡的银行发行的信用证作抵押的存款。现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

现金和现金等价物

 

$

225,657

 

 

$

140,517

 

限制性现金

 

 

1,372

 

 

 

1,340

 

现金、现金等价物和限制性现金总额

 

$

227,029

 

 

$

141,857

 

 

信用风险和资产负债表外风险的集中

使公司面临信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及可供出售的证券。公司与高质量金融机构保持现金和现金等价物余额，因此，公司认为此类基金面临的信用风险最小。公司的有价证券包括美国国债、公司债券和机构债券。公司的投资政策限制了公司可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资的评级至少为AA+/AA1，从而降低信用风险敞口。

投资

投资包括美国国债、公司债券和机构债券。管理层在收购这些证券时确定这些证券的适当分类，并在每个资产负债表日期评估此类分类的适当性。根据财务会计准则委员会（“FASB”）《会计准则编纂》（“ASC”）320《投资-债务和股票证券》，公司将其投资归类为可供出售。投资按公允价值入账，在实现之前，未实现的损益作为股东权益累计其他综合收益（亏损）的组成部分和综合亏损总额的一部分，计入合并的综合亏损表。已实现的收益和亏损在特定识别基础上计入投资收益。公司估算存在未实现亏损时投资的预期信贷损失。与信贷相关的未实现亏损在公司的合并运营报表中确认，与信贷无关的未实现亏损在累计的其他综合收益（亏损）中确认。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，有 不与信贷相关的未实现亏损。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，有 $0.2百万美元未实现的投资净收益和 $0.2分别为百万美元的投资未实现净亏损。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，有 $0.2百万美元未实现的投资净收益和 $0.4分别为百万美元的投资未实现净亏损。

无形资产

与在建研发（“IPR&D”）项目相关的无形资产被认为是无限期的，直到相关的研发工作完成或放弃。如果开发完成（通常是在获得监管部门批准将产品上市）时，相关资产将被视为寿命有限，然后将根据当时各自的估计使用寿命进行摊销。被确定为公允价值下降的IPR&D无形资产向下调整，并在合并运营报表中将费用记入研发费用。根据研发活动进展、资产预计开发变化以及监管环境和未来商业市场的变化等指标，这些IPR&D无形资产至少每年或在发生可能表明潜在减值的触发事件时进行测试。

 

13

目录

 

公允价值测量

公司必须披露按公允价值报告的所有资产和负债的信息，以便评估用于确定报告的公允价值的投入。FASB ASC 820 “公允价值衡量与披露” 建立了可用输入的层次结构。可观察的输入是市场参与者根据从公司以外的来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。不可观察的输入反映了公司对市场参与者在定价资产或负债时将使用的投入的假设，是根据当时可用的最佳信息制定的。公允价值层次结构仅适用于用于确定已报告的投资公允价值的估值输入，而不是衡量投资信贷质量的指标。公允价值层次结构的三个级别描述如下：

•
1级——基于活跃市场中公司在衡量日期有能力获得的相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。
•
第 2 级 — 基于非活跃市场或所有重要投入均可直接或间接观察的市场中类似资产或负债的报价进行估值。
•
第 3 级——需要输入反映公司自身假设的估值，这些假设对公允价值衡量既重要又不可观察。

如果估值基于市场上不太容易观察或不可观察的模型或输入，则公允价值的确定需要更多的判断力。

因此，对于归类为3级的工具，公司在确定公允价值时所做的判断力最大。公允价值层次结构中金融工具的等级基于对公允价值衡量具有重要意义的所有输入的最低水平。由于其中大多数工具的短期性质，公司金融工具（包括现金和现金等价物、限制性现金、存款、应付账款和应计费用）的公允价值与其各自的账面价值大致相同。

认股证

根据ASC主题480 “区分负债与股权” 和/或 ASC 主题815 “衍生品和对冲”，公司将股票认股权证记为股票工具、负债或衍生负债，具体取决于认股权证协议的具体条款。负债分类认股权证按每个报告期的估计公允价值入账，直到这些认股权证被行使、终止、重新分类或以其他方式结算。负债分类认股权证估计公允价值的变化包含在公司合并运营报表中的利息和其他收入中。

股票薪酬

公司根据授予日奖励的公允价值，衡量为换取股权工具奖励而获得的员工和非雇员服务的薪酬费用。该费用在裁决的必要服务期内按直线方式予以确认，没收在发生时予以确认。

公司在其合并运营报表中对股票薪酬支出进行分类，其分类方式与奖励获得者的工资成本和服务的分类方式或奖励获得者的服务付款的分类方式相同。

所得税

2022年5月，公司收到纽约市财政部关于对截至2018年12月31日至2020年12月31日的纳税期纽约市生物技术抵免进行审计的通知，该审计截至2023年9月30日已结清。

最近的会计公告

最近没有对公司产生影响或对合并财务报表产生重大影响的会计公告。

 

14

目录

 

4.
金融工具的公允价值

经常性按公允价值计量的项目是公司的投资。下表列出了公司在公允价值层次结构中按级别经常按公允价值计量的金融工具：

 

 

 

截至 2023 年 9 月 30 日的公允价值衡量方法使用：

 

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

 

总计

 

资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场共同基金

 

$

41,363

 

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

41,363

 

 

 

 

41,363

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

41,363

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

投资：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美国国库证券

 

 

154,023

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

154,023

 

公司债券

 

 

-

 

 

 

50,441

 

 

 

-

 

 

 

50,441

 

机构债券

 

 

-

 

 

 

7,050

 

 

 

-

 

 

 

7,050

 

 

 

 

154,023

 

 

 

57,491

 

 

 

-

 

 

 

211,514

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

总资产

 

$

195,386

 

 

$

57,491

 

 

$

-

 

 

$

252,877

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

负债：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

认股权证责任

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

808

 

 

$

808

 

负债总额

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

808

 

 

$

808

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至 2022 年 12 月 31 日的公允价值衡量标准使用：

 

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

 

总计

 

资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场共同基金

 

$

90,527

 

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

90,527

 

商业票据

 

 

-

 

 

 

3,899

 

 

 

-

 

 

 

3,899

 

美国国库证券

 

 

3,848

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

3,848

 

公司债券

 

 

-

 

 

 

8,618

 

 

 

-

 

 

 

8,618

 

 

 

 

94,375

 

 

 

12,517

 

 

 

-

 

 

 

106,892

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

投资：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商业票据

 

 

-

 

 

 

1,151

 

 

 

-

 

 

 

1,151

 

美国国库证券

 

 

189,444

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

189,444

 

公司债券

 

 

-

 

 

 

60,905

 

 

 

-

 

 

 

60,905

 

机构债券

 

 

-

 

 

 

7,653

 

 

 

-

 

 

 

7,653

 

 

 

 

189,444

 

 

 

69,709

 

 

 

-

 

 

 

259,153

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

总资产

 

$

283,819

 

 

$

82,226

 

 

$

-

 

 

$

366,045

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

负债：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

认股权证责任

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

1,512

 

 

$

1,512

 

负债总额

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

1,512

 

 

$

1,512

 

 

公司将其货币市场共同基金和美国国债归类为公允价值层次结构下的一级资产，因为这些资产是在活跃市场中使用报价进行估值的，没有进行任何估值调整。公司将其商业票据以及公司和机构债券归类为二级资产，因为这些资产不在活跃市场上交易，而是通过第三方定价服务根据类似资产的报价进行估值的。

 

15

目录

 

公司的认股权证负债作为其他负债的一部分记录在合并资产负债表中，使用不可观察的投入（第三级）定期按公允价值计量，对账情况如下：

 

 

 

认股权证责任

 

余额，2022 年 12 月 31 日

 

$

1,512

 

公允价值调整

 

 

(704

)

余额，2023 年 9 月 30 日

 

$

808

 

 

公司使用Black-Scholes模型对每个报告期的认股权证负债（见附注10 “认股权证”）进行估值，公允价值的变化将在合并运营报表中确认。认股权证负债的估计公允价值是使用3级输入确定的。期权定价模型中固有的假设与预期的股价波动、预期寿命、无风险利率和股息收益率有关。考虑到认股权证的预期剩余期限，公司根据公司和同行集团的历史波动率估算其普通股的预期波动率。无风险利率基于估值日的美国财政部零息收益率曲线，其到期日与认股权证的预期剩余期限相似。认股权证的预期寿命假定等于其剩余的合同期限。股息率基于历史利率，公司预计历史利率将保持在零.

认股权证负债的公允价值是根据以下假设估算的：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

股票价格

 

$

20.49

 

 

$

18.39

 

行使价格

 

$

65.23

 

 

$

65.23

 

预期波动率

 

 

67.08

%

 

 

71.25

%

无风险利率

 

 

5.22

%

 

 

4.14

%

预期股息收益率

 

 

-

 

 

 

-

 

预期寿命（年）

 

 

1.56

 

 

 

2.39

 

每份权证的公允价值

 

$

1.31

 

 

$

2.45

 

 

5.
财产和设备，净额

该公司的财产和设备包括以下内容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

实验室设备

 

$

25,926

 

 

$

21,905

 

机械和设备

 

 

12,095

 

 

 

11,326

 

计算机设备

 

 

244

 

 

 

244

 

家具和固定装置

 

 

2,753

 

 

 

2,135

 

租赁权改进

 

 

6,255

 

 

 

589

 

内部使用软件

 

 

1,903

 

 

 

1,903

 

 

 

 

49,176

 

 

 

38,102

 

减去：累计折旧和摊销

 

 

(12,642

)

 

 

(9,093

)

不动产、厂房和设备总额，净额

 

$

36,534

 

 

$

29,009

 

 

在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，公司确认了美元1.2百万和美元3.5分别为百万美元的折旧和摊销费用。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，公司确认了美元1.1百万和美元2.9分别为百万美元的折旧和摊销费用。

 

16

目录

 

6.
无形资产和商誉

该公司的无限期存续无形资产包括收购的IPR&D资产和收购Renovacor时获得的老鼠群落模型。 截至2023年9月30日和2022年12月31日的无形资产汇总如下：

 

2023年9月30日

 

总账面价值

 

 

累计摊销

 

 

无形资产，净额

 

正在进行的研究与开发

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

无形资产总额

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

 

2022年12月31日

 

总账面价值

 

 

累计摊销

 

 

无形资产，净额

 

正在进行的研究与开发

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

小鼠群落模型

 

 

574

 

 

 

-

 

 

 

574

 

无形资产总额

 

$

25,724

 

 

$

-

 

 

$

25,724

 

 

无形资产的账面价值总额归因于对Renovacor的收购（见附注15 “Renovacor收购”）。截至2023年9月30日，无形资产的总账面价值与2022年12月31日相比有所下降，这是由于为反映该模型的有限收益而降低了老鼠群落模型的估计公允价值而产生的减值费用。

截至2023年9月30日，Goodwill的账面价值而且 2022 年 12 月 31 日是 $39.2百万，包括 $8.3收购Renovacor的结果为百万美元（见附注15 “Renovacor收购”）。

7.
应付账款和应计费用

公司的应付账款和应计费用包括以下内容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

研究和开发

 

$

14,700

 

 

$

19,100

 

员工薪酬

 

 

8,359

 

 

 

10,006

 

财产和设备

 

 

1,670

 

 

 

2,095

 

专业费用

 

 

4,042

 

 

 

1,436

 

收购相关费用

 

 

-

 

 

 

1,153

 

应付的政府补助金

 

 

-

 

 

 

597

 

其他

 

 

1,853

 

 

 

2,273

 

应付账款和应计费用总额

 

$

30,624

 

 

$

36,660

 

 

17

目录

 

8.
股东权益

市场销售计划

2022年2月28日，公司与Cowen就一项市售计划签订了销售协议，根据该计划，公司可以不时通过作为销售代理的Cowen自行决定发行和出售股票。根据销售协议发行和出售的股份（如果有）将根据公司在表格S-3上的上架注册声明进行发行和出售。公司于2022年2月28日向美国证券交易委员会提交了有关根据销售协议发行和出售股票的招股说明书补充文件。该公司将向Cowen支付现金佣金 3.0根据销售协议出售股票所得总收益的百分比。公司已向Cowen提供了惯常的赔偿和缴款权。该公司向Cowen偿还了与销售协议有关的某些费用。截至2023年9月30日，该公司已出售 4.2市场发行计划下的百万股股票，总收益为 $65.8百万，减去佣金2.0百万美元，净收益为美元63.8百万。在截至2023年9月30日的九个月中，该公司出售了 0.9市场发行计划下的百万股股票，总收益为 $17.8百万，减去佣金0.6百万美元，净收益为美元17.2百万。2023年9月12日，公司与Cowen签订了经修订的销售协议，根据该协议，市场发行计划下可用的总发行金额减少至美元180.0百万。

公开发行

2023 年 9 月 15 日，公司完成了大约 1 次公开募股 9.5百万股普通股，公开发行价格为 $16.00每股和预先注资的购买认股权证 3.1百万股普通股，价格为美元15.99根据逮捕令。Rocket从公开发行中获得的总收益约为美元201.3百万，净额 $12.4百万美元的发行成本、承保折扣和佣金、发行净收益的法律和其他费用188.9百万。

9.
股票薪酬

股票期权估值

公司在Black-Scholes定价模型中用于确定授予员工、非员工和董事的股票期权的公允价值的加权平均假设如下：

 

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

无风险利率

 

 

3.98

%

 

 

2.40

%

预期期限（以年为单位）

 

 

5.84

 

 

 

5.82

 

预期波动率

 

 

73.35

%

 

 

73.21

%

预期股息收益率

 

 

0.00

%

 

 

0.00

%

行使价格

 

$

20.15

 

 

$

15.79

 

普通股的公允价值

 

$

20.15

 

 

$

15.79

 

 

下表汇总了截至2023年9月30日的九个月的股票期权活动：

 

 

 

 

 

 

加权

 

 

加权

 

 

 

 

 

 

 

 

 

平均值

 

 

平均值

 

 

聚合

 

 

 

的数量

 

 

运动

 

 

合同的

 

 

固有的

 

 

 

股份

 

 

价格

 

 

期限（年）

 

 

价值

 

截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现

 

 

13,138,870

 

 

$

14.52

 

 

 

5.46

 

 

$

118,767

 

已授予

 

 

2,275,212

 

 

 

20.15

 

 

 

6.46

 

 

 

 

已锻炼

 

 

(193,328

)

 

 

9.52

 

 

 

 

 

 

2,013

 

取消或没收

 

 

(331,085

)

 

 

32.26

 

 

 

 

 

 

 

截至2023年9月30日未偿还

 

 

14,889,669

 

 

$

15.05

 

 

 

5.43

 

 

$

127,116

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至 2023 年 9 月 30 日已归属和可行使的期权

 

 

11,434,192

 

 

$

13.24

 

 

 

4.33

 

 

$

122,157

 

截至 2023 年 9 月 30 日尚未归属的期权

 

 

3,455,477

 

 

$

21.03

 

 

 

9.08

 

 

$

4,959

 

 

 

18

目录

 

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，每股股票期权授予日期的加权平均公允价值为 $13.32和 $15.79，分别地。

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，归属期权的公允价值总额为 $26.9百万和美元26.9分别是百万。

限制性股票单位 (“RSU”)

下表汇总了截至2023年9月30日的九个月中公司RSU的活动：

 

 

 

 

 

 

加权平均值

 

 

 

的数量

 

 

授予日期

 

 

 

股份

 

 

公允价值

 

截至 2022 年 12 月 31 日，尚未归属

 

 

992,874

 

 

$

16.49

 

已授予

 

 

976,015

 

 

 

19.63

 

既得 (1)

 

 

(302,271

)

 

 

16.29

 

被没收

 

 

(60,514

)

 

 

18.24

 

截至2023年9月30日未归属

 

 

1,606,104

 

 

$

18.37

 

 

(1) 发行的普通股扣除了 120与税收有关的股票。

股票薪酬支出

按奖励类型确认的股票薪酬支出如下：

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

股票期权

 

$

7,482

 

 

$

6,694

 

 

$

21,922

 

 

$

19,332

 

限制性库存单位

 

 

2,834

 

 

 

983

 

 

 

7,554

 

 

 

1,984

 

股票薪酬支出总额

 

$

10,316

 

 

$

7,677

 

 

$

29,476

 

 

$

21,316

 

 

合并运营报表和综合亏损表中按分类分列的股票薪酬支出如下：

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

研究和开发

 

$

4,673

 

 

$

3,040

 

 

$

13,130

 

 

$

8,247

 

一般和行政

 

 

5,643

 

 

 

4,637

 

 

 

16,346

 

 

 

13,069

 

股票薪酬支出总额

 

$

10,316

 

 

$

7,677

 

 

$

29,476

 

 

$

21,316

 

 

截至2023年9月30日，该公司的总收入为 $62.1数百万笔未确认的股票薪酬支出与股票期权和RSU补助金有关，预计将在加权平均期内确认 2.01年份。

 

19

目录

 

10.
认股证

截至2023年9月30日未兑现的认股权证摘要如下：

 

行使价格

 

杰出

 

 

拨款/就职日期

 

到期日期

$57.11

 

 

603,386

 

 

2020年12月21日

 

2030年12月21日

33.63

 

 

301,291

 

 

2021年8月9日

 

2031年8月9日

22.51

 

 

153,155

 

 

2021年12月17日

 

2031年12月17日

22.51

 

 

153,155

 

 

2021年12月17日

 

2031年12月17日

65.23

 

 

617,050

 

 

2022年12月1日

 

2025年4月23日

65.23

 

 

760,086

 

 

2022年12月1日

 

2026年12月1日

$0.01

 

 

3,126,955

 

 

2023年9月15日

 

不适用

总计

 

 

5,715,078

 

 

 

 

 

 

下表汇总了截至2023年9月30日的九个月中购买普通股的认股权证变动情况：

 

 

 

认股权证数量

 

 

 

 

 

 

出色且可锻炼

 

 

每股行使价

 

截至2022年12月31日的余额

 

 

2,721,267

 

 

 

 

已发行

 

 

3,126,955

 

 

$

0.01

 

已锻炼

 

 

(126,093

)

 

 

0.06

 

已过期

 

 

(7,051

)

 

$

24.42

 

截至2023年9月30日的余额

 

 

5,715,078

 

 

 

 

在公开发行中发行的认股权证

2023 年 9 月 15 日，公司完成了公开发行，其中包括预先融资的认股权证 3,126,955普通股，价格为美元0.01每股（见附注8 “股东权益” 和附注17（“关联方交易”）。

假定的 Renovacor 公开认股

在收购Renovacor的同时（见附注15 “Renovacor收购”），Rocket假设收购前的公共认股权证（“公共认股权证”），这些认股权证已转换为具有购买权的火箭认股权证 760,086的 Rocket 普通股，行使价为 $65.23每股。

该公司确定公共认股权证符合所有股票分类标准。因此，合并完成后，公共认股权证被记为美元额外实收资本的一部分3.4百万。

假定 Renovacor 私人认股权

在收购Renovacor的同时（见附注15 “Renovacor收购”），Rocket假设收购前的私人认股权证（“私人认股权证”），这些认股权证已转换为具有购买权的火箭认股权证 617,050的 Rocket 普通股，行使价为 $65.23每股。

该公司确定私募认股权证不符合所有股票分类标准。因此，公司在其合并资产负债表中将私人认股权证归类为衍生负债。公司在每个报告期末衡量认股权证的公允价值，并在公司本期经营业绩中确认公允价值与上期相比的变化。有关认股权证负债公允价值计量的讨论，请参阅附注4 “金融工具的公允价值”。

 

20

目录

 

11.
每股净亏损

归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损的计算方法如下：

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

分子：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

归属于普通股股东的净亏损

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

分母：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

加权平均普通股
出色-基本版和稀释版

 

 

82,636,120

 

 

 

66,215,535

 

 

 

80,865,658

 

 

 

65,406,844

 

归属于普通股的每股净亏损
股东——基本股东和摊薄股东

 

$

(0.75

)

 

$

(0.87

)

 

$

(2.30

)

 

$

(2.37

)

 

公司在计算所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损时将以下根据每个期末的未偿还金额列报的潜在普通股排除在外，因为将其包括在内会产生反摊薄效应：

 

 

 

截至9月30日的三个月和九个月，

 

 

 

2023

 

 

2022

 

普通股可行使的认股权证

 

 

2,588,123

 

 

 

1,218,038

 

可转换为普通股的限制性股票单位

 

 

1,606,104

 

 

 

895,869

 

购买普通股的期权

 

 

14,889,669

 

 

 

12,730,994

 

 

 

 

19,083,896

 

 

 

14,844,901

 

 

12.
租赁

公司在开始时决定一项安排是否为租约。运营和融资租赁在公司的合并资产负债表中作为来自租赁、流动租赁负债和长期租赁负债的使用权资产列报。公司的某些租赁协议包含续订选项。但是，除非确定公司有合理的把握在租约之初或触发事件发生时续订租约，否则公司不承认续订期内的使用权资产或租赁负债。由于公司的租赁不提供隐性利率，公司在计算租赁付款现值时使用公司类似期限债务的抵押借款利率的估计值来估算增量借款利率。该公司根据生物技术行业同类公司的长期借贷成本使用了增量借款利率。由于公司选择将每个租赁部分及其相关的非租赁部分记为单一的合并租赁部分，因此所有合同对价都分配给了合并租赁部分。公司的一些租赁协议包含租金上涨条款（包括基于指数的上涨条款）。对于经营租赁，公司根据租赁安排的固定组成部分在直线基础上确认最低租金支出。公司将在从租赁开始日期开始的租赁期内摊销这笔费用。可变租赁部分代表本质上不是固定的、与指数或费率无关的金额，被确认为已发生的金额。

融资租赁

该公司在新泽西州克兰伯里租用了一座设施，包括 103,720平方英尺的空间，包括办公室、工艺开发、研究和开发实验室的区域，以及 50,000专用于AAV当前良好生产规范（“cGMP”）制造设施的平方英尺，以支持公司的管道（例如经修订的租约，即 “新泽西州租赁协议”）。新泽西州租赁协议有 15-从 2019 年 9 月 1 日起为期一年，可以选择续订 二连续 五年续订条款。

新泽西州租赁协议的预计租金支付额为 $1.2每年百万美元，按月分期支付，具体取决于租赁空间的性质，每年的基本租金增长幅度为 3%。租约下的承诺总额估计约为 $29.3超过一百万 15-租赁期限。公司支付了$的现金保证金0.3向房东支付了与新泽西州租赁协议有关的数百万美元，截至目前，该协议已作为存款的一部分反映在合并资产负债表中 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。

 

21

目录

 

经营租赁

2018 年 6 月 7 日，公司签订了 三年纽约帝国大厦办公空间租赁协议（“ESB 租赁协议”）。关于ESB租赁协议，公司开立了不可撤销的备用信用证（“Empire LOC”），金额为0.9百万。2021 年 3 月 26 日，公司签订了 ESB 租赁协议第 1 号修正案（“ESB 租赁修正案”），将租赁协议的期限延长至 2024年6月30日，减少了未来的租金支付，并将帝国控制权减少到美元0.8百万。Empire LOC是公司租约的保证金，房东是受益人，到期 2024年8月29日.

该公司的存款证为美元0.8百万美元由一家银行作为帝国LOC的抵押品，截至目前，帝国LOC在合并资产负债表中被归类为限制性现金的一部分 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。

2018年1月4日，在与Inotek的反向合并中，该公司承担了Inotek位于马萨诸塞州列克星敦的前总部的运营租约，期限截止于 2023年2月28日。2018年7月，公司签署了转租马萨诸塞州列克星敦部分空间的协议，2018年9月，该公司签署了转租马萨诸塞州列克星敦空间剩余部分的协议。根据转租协议获得的租金收入共计 $0.1百万和美元0.3截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元。在合并运营报表中，租金收入扣除租金支出。$的保证金0.22023 年 4 月，向公司退还了百万美元。

2022年11月15日，公司签订了一份租赁协议，租赁期限至 2024年10月31日，用于西班牙马德里的实验室空间。租约于2023年4月1日开始，公司确认使用权资产和相应的租赁负债约为美元0.2每百万。

2022年12月1日，该公司收购了Renovacor（见附注15 “Renovacor收购”），收购了Renovacor在新泽西州霍普韦尔和马萨诸塞州剑桥的设施空间的运营租约，剩余的租赁条款约为 10.25和 1.3分别为几年。截至2023年9月30日，所有租赁的租赁开始日期均已确定，公司确认的使用权资产总额为美元3.8百万，相应的租赁负债总额为 $3.6租赁开始日期为百万美元，其中包括使用权资产 $2.7百万美元，租赁负债为美元2.62023 年开始的租约为百万美元。该公司打算在剩余的租赁条款中转租这两处房舍。

运营租赁成本为 $0.3百万和美元1.0截至2023年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。运营租赁成本为 $0.2百万和美元0.6截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。

租金支出为 $0.7百万和美元1.7截至2023年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。租金支出为 $0.5百万和美元1.2截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。

截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司运营和融资租赁的限制性现金余额总额为美元0.8百万。

 

租赁成本

 

截至9月30日的九个月

 

运营租赁成本

 

$

1,026

 

融资租赁成本：

 

 

 

使用权资产的摊销

 

 

1,615

 

租赁负债的利息

 

 

1,405

 

总租赁成本

 

$

4,046

 

 

 

22

目录

 

下表汇总了公司以未贴现现金流为基础的运营和融资租赁负债的未来租赁付款，以及截至目前运营和融资租赁负债的对账情况 2023 年 9 月 30 日：

 

截至12月31日的财政年度，

 

2023年9月30日

 

2023（三个月）

 

$

322

 

2024

 

 

903

 

2025

 

 

538

 

2026

 

 

545

 

2027

 

 

506

 

此后

 

 

2,941

 

租赁付款总额

 

$

5,755

 

减去：利息

 

 

(1,686

)

经营租赁负债总额

 

$

4,069

 

 

截至12月31日的财政年度，

 

2023年9月30日

 

2023（三个月）

 

$

440

 

2024

 

 

1,791

 

2025

 

 

1,856

 

2026

 

 

1,912

 

2027

 

 

1,969

 

此后

 

 

43,031

 

租赁付款总额

 

$

50,999

 

减去：利息

 

 

(29,885

)

融资租赁负债总额

 

$

21,114

 

 

租赁

 

2023年9月30日

 

运营使用权资产

 

$

4,089

 

 

 

 

 

经营性当期租赁负债

 

$

1,079

 

经营性非流动租赁负债

 

 

2,990

 

经营租赁负债总额

 

$

4,069

 

 

 

 

 

为使用权资产融资

 

$

45,056

 

 

 

 

 

为当前租赁负债融资

 

$

1,773

 

为非流动租赁负债融资

 

 

19,341

 

融资租赁负债总额

 

$

21,114

 

 

其他信息

 

 

 

为计量租赁负债所含金额支付的现金：

 

 

 

来自经营租赁的运营现金流

 

$

894

 

融资租赁产生的现金流

 

$

1,296

 

加权平均剩余租赁期限-运营租赁

 

 

8.0年份

 

加权平均剩余租赁期限-融资租赁

 

 

20.9年份

 

加权平均贴现率——运营租赁

 

 

8.34

%

加权平均贴现率——融资租赁

 

 

8.96

%

 

13.
承付款和或有开支

 

诉讼

公司可能会不时受到在其正常业务活动过程中出现的各种法律诉讼和索赔。尽管无法确定地预测诉讼和索赔的结果，但公司认为自己不是任何其他索赔或诉讼的当事方，如果认定这些索赔或诉讼的结果对公司不利，则有理由预计其个人或总体上会对其业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源的转移和其他因素，诉讼都可能对公司产生不利影响。

 

23

目录

 

赔偿安排

根据其章程和特拉华州法律的允许，公司对公司的董事、高级职员、员工或代理人或以这些身份任职的任何人负有赔偿义务。公司未来可能需要支付的最大潜在付款金额是无限的。该公司有保险可以减少其货币风险，并使其能够收回未来支付的任何款项的一部分。因此，该公司认为，这些赔偿承诺的估计公允价值微乎其微。

在整个正常业务过程中，公司与供应商签订协议，供应商提供公司运营业务所需的商品和服务。在某些情况下，供应商协议中包含的措辞要求公司赔偿供应商因公司使用供应商的商品和/或服务而造成的某些损失。该公司有保险，可以收回这些赔偿可能产生的任何未来金额的一部分。因此，该公司认为，这些赔偿承诺的估计公允价值微乎其微。

14.
与知识产权相关的协议

该公司直接或通过其子公司Spacter Seven, LLC拥有各种许可以及研究和合作安排。这些交易主要导致了知识产权的收购，该知识产权处于临床前阶段，尚未经过安全性或可行性测试。在所有情况下，公司均未收购有形资产、流程、协议或操作系统。公司将自收购之日起收购的知识产权进行支出，其依据是，从他人那里购买的用于研发活动的无形资产的成本在未来没有其他用途。

15.
收购 Renovacor

2022年9月19日，公司与特拉华州的一家公司Renovacor签订了协议和合并计划（“合并协议”），根据该协议和计划，该公司于2022年12月1日收购了Renovacor（“收购Renovacor”）。2022年12月1日，根据合并协议的条款，（i）合并子公司与公司合并（“第一次合并”）；（ii）作为第一次合并中幸存的公司，公司与合并子公司合并为第二合并子合并（“第二次合并”），合并子公司II在第二次合并中幸存下来。根据合并协议的条款和条件，在Renovacor收购完成时，Renovacor在首次合并生效之前已发行的每股普通股都被取消并转换为收款权 0.1763公司普通股已全额支付和不可评估股份（“交换比率”），该公式是根据合并协议中规定的交换公式确定的，该公式可能会根据Renovacor收盘时的净现金水平进行调整。在2022年12月1日开市之前，Renovacor的股票停止在纽约证券交易所交易，收购完成后，Renovacor的已发行普通股被转换为 3,391,976火箭普通股的股票。

收购 Renovacor 的总对价为 $72.3百万，包括 $62.4百万美元为已发行普通股，美元2.7归属于合并前服务期的股权薪酬部分为百万美元，以及 $7.2假冒的认股权证为百万美元。对价基于 (i) 收购之日的估计公允价值 3,391,976为Renovacor普通股已发行股票发行的普通股，（ii）待收购的员工股票期权的估计公允价值 367,852公司的普通股，（iii） 28,798为员工授予时间限制性股票而发行的普通股，以及（iv）收购认股权证 1,503,229普通股（见附注10 “认股权证”）。

收购 Renovacor 的总对价为 $72.3百万包括以下内容：

 

 

 

股份

 

价值

 

总计

 

股票对价

 

 

3,391,976

 

$

18.39

 

$

62,378

 

现金对价(1)

 

 

 

 

 

 

29

 

股票期权

 

 

367,852

 

 

 

 

2,163

 

赋予时间的 RSU

 

 

28,798

 

 

 

 

512

 

假定认股证(2)

 

 

1,503,229

 

 

 

 

7,183

 

全部对价

 

 

5,291,855

 

 

 

$

72,265

 

 

(1) 代表以现金代替部分股份支付的对价。

(2) 假定 Renovacor 认股权证为 $7,183用 $5,671归类为权益和 $1,512归类为负债。

 

24

目录

 

此次收购是使用收购会计方法作为业务合并进行会计核算的，该方法要求收购的资产和假设负债按收购之日的公允价值确认，在成功完成或放弃相关研发工作之前，收购的IPR&D资产的公允价值被归类为无限期资产。

初步收购价格分配结果是，根据收购日收购的资产和负债各自的初步公允价值，将以下金额分配给收购的资产和负债，汇总如下：

 

营运资金(1)

 

$

(5,210

)

现金和现金等价物

 

 

42,755

 

财产和设备

 

 

1,414

 

经营租赁使用权资产

 

 

1,161

 

其他非流动资产

 

 

113

 

IPR&D

 

 

25,150

 

其他无形资产

 

 

574

 

经营租赁责任

 

 

(970

)

递延所得税负债

 

 

(1,061

)

收购的净资产

 

 

63,926

 

善意

 

 

8,339

 

购买对价

 

$

72,265

 

 

(1) 包括其他应收账款、预付费用、应付账款和应计负债。

收购的IPR&D的公允价值基于Renovacor针对 BAG3-DCM 的最先进的基于AAV的基因疗法的预期税后现金流的现值。预期税后现金流的现值是通过估算完成商业上可行产品的开发所需的税后成本、估算未来的收入和持续生产支出以及将产生的净现金流折现为现值来确定的。根据不同发展阶段的评估概率，降低了所使用的成本和收入预测。在主要市场获得监管部门批准或停止开发之前，收购的IPR&D将作为无限期的无形资产记账。

收购价格超过分配给收购的可识别资产和假设负债的公允价值的部分代表商誉金额为美元8.3此次收购产生的百万美元。收购中记录的商誉主要归因于公司投资组合和研究能力的扩大、递延所得税和员工队伍的集结。归属于此次收购的商誉已在公司的合并资产负债表中记为非流动资产，不进行摊销，但每年需要进行减值审查。

16.
CIRM 补助金

LAD-1 CIRM Grant

2019 年 4 月 30 日，加州再生医学研究所（“CIRM”）向公司颁发了高达美元的奖励7.5在 CLIN2 补助金下拨款百万美元，用于支持其基于 LV 的 RP-L201 基因疗法的临床开发。该补助金的收益将用于资助在美国临床基地加州大学洛杉矶分校（“加州大学洛杉矶分校”）美泰儿童医院就诊的1/2期患者的临床试验费用和生产的药物，该医院由首席研究员、加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学教授、儿科（血液学/肿瘤学）、分子和医学药理学教授兼Eli and Edythe Broad中心成员唐纳德·科恩领导加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究专业。截至2023年9月30日，该公司已收到美元5.9来自 CIRM 的 RP-L201 补助金总额为百万美元。 没有在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，实现了更多里程碑。

 

25

目录

 

17.
关联方交易

2023年6月，公司与公司一位执行官的配偶签订了信息技术咨询服务的咨询协议。该公司做到了 不在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，不会产生与根据本协议提供的服务有关的任何费用。

2023 年 9 月，与公司的公开发行有关，该公司出售了大约 3.1百万份预先出资的认股权证，用于向隶属于公司最大股东RTW Investments, LP的基金购买公司普通股（见附注8 “股东权益”）。

18.
401 (k) 储蓄计划

根据1986年《美国国税法》第401（k）条，公司有固定缴款储蓄计划（“计划”）。该计划几乎涵盖所有符合最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者在税前基础上推迟部分年度薪酬。公司对本计划的缴款可由公司董事会自行决定。该公司选择了安全港匹配项 4员工向本计划缴款的百分比，但有某些限制。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，该公司的对等捐款为美元0.4百万和美元1.1分别为百万。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，该公司的对等捐款为美元0.2百万和美元0.7分别是百万。

26

目录

 

第 2 项。管理层的讨论 以及财务状况和经营业绩分析

您应该阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及合并财务报表和相关附注，这些内容包含在本10-Q表季度报告和2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告（“2022年10-K表格”）的其他地方。本讨论包含基于当前计划、预期和信念的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性。由于各种因素，包括但不限于2022年10-K表格和本10-Q表季度报告中讨论的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在准备这份 MD&A 时，我们假设读者可以访问并已阅读我们的 2022 年 10-K 表格中的 MD&A。除非另有说明，否则本10-Q表季度报告中提及的 “我们”、“我们的” 或 “公司” 以及类似术语均指Rocket Pharmicals, Inc.

我们是一家临床阶段、多平台的生物技术公司，专注于开发针对罕见和毁灭性疾病的首创、唯一和一流的基因疗法，这些疗法具有直接靶向作用机制和明确的临床终点。我们有三个临床阶段 活体外 慢病毒载体（“LV”）程序。其中包括针对范可尼贫血（“FA”）（一种骨髓中的遗传缺陷，可减少血细胞的产生或促进缺陷血细胞的产生）、导致免疫系统功能失调的遗传性疾病白细胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”），一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传性疾病慢性非球形红细胞溶血性贫血。其中，第 2 阶段 FA 计划和第 1/2 阶段 LAD-I 计划都在 2022 年生成了数据读取结果。2023 年 9 月，美国食品药品管理局接受了生物制剂许可申请 (BLA)，并批准对治疗重度 LAD-I 的 RP-L201 进行优先审查。FA 2期研究的治疗已于2023年完成，预计将于2024年在美国（“美国”）和欧洲（“欧盟”）提交FA的监管文件。针对不太常见的FA亚型C和G的基因治疗计划的其他工作正在进行中。在美国，我们也有临床阶段 在活体中 用于达农病的腺相关病毒（“AAV”）项目，这是一种多器官溶酶体相关疾病，可导致心力衰竭导致过早死亡。达农计划目前正在进行第二阶段试验。此外，我们还有一项针对致Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV载体计划，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量逐渐流失、右心室严重扩张、发育异常、心肌纤维脂肪置换以及心律失常和猝死倾向高。该计划也被称为Pegasus，已获得美国食品药品管理局对一项在研新药（“IND”）申请的批准，我们已经启动了1期研究。由于我们收购了Renovacor, Inc.（“Renovacor”），我们现在能够使用基于重组AAV9的基因疗法，该疗法旨在减缓或阻止BAG3扩张型心肌病（“DCM”）的进展，这是最常见的心肌病形式，其特征是心脏壁逐渐变薄，导致心室肿大，无法泵血。根据特许权使用费许可协议，我们对所有这些候选产品拥有全球商业化和开发权。

最近的事态发展

市场销售计划

2022年2月28日，我们与Cowen就一项市售计划签订了销售协议，根据该计划，我们可以随时自行决定通过Cowen作为我们的销售代理发行和出售股票。根据销售协议发行和出售的股票（如果有）将根据我们在表格S-3上的上架注册声明进行发行和出售。我们于2022年2月28日向美国证券交易委员会提交了有关根据销售协议发行和出售股票的招股说明书补充文件。根据销售协议，我们将向Cowen支付现金佣金，相当于出售股票总收益的3.0％。我们还同意向Cowen提供惯常的赔偿和缴款权。我们向Cowen偿还了与销售协议相关的某些费用。截至2023年9月30日，我们在盘中发行计划下出售了420万股股票，总收益为6,580万美元，减去200万美元的佣金，净收益为6,380万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们根据盘中发行计划出售了90万股股票，总收益为1,780万美元，减去60万美元的佣金，净收益为1,720万美元。2023年9月12日，公司和Cowen签订了一项修正案，根据该修正案，市场发行计划下可用的总发行金额减少至1.8亿美元。

公开发行

2023年9月15日，我们完成了约950万股普通股的公开发行，公开发行价格为每股16美元，并以每股认股权证15.99美元的价格完成了购买310万股普通股的预融资认股权证（“2023年9月的公开发行”）。Rocket从2023年9月的公开发行中获得的总收益约为2.013亿美元，扣除1,240万美元的发行成本、承保折扣和佣金、1.889亿美元发行净收益的法律和其他费用。

 

27

目录

 

基因疗法概述

基因由脱氧核糖核酸（“DNA”）序列组成，脱氧核糖核酸（“DNA”）序列为在所有活生物体中发挥广泛生理功能的蛋白质提供密码。尽管基因代代相传，但在此过程中可能会发生遗传变化，也称为突变。这些变化可能导致蛋白质缺乏产生，或产生功能降低或异常的改变蛋白，这反过来又可能导致疾病。

基因疗法是一种治疗方法，向患者施用分离的基因序列或DNA片段，最常见的目的是治疗由基因突变引起的遗传疾病。目前针对许多遗传病的可用疗法侧重于给药大型蛋白质或酶，通常仅针对疾病的症状。基因疗法旨在通过将基因序列的功能拷贝直接传递到患者的细胞中来解决缺失或功能失调的基因的致病影响，从而为治愈遗传病提供可能性，而不仅仅是解决症状。

我们正在使用改良的非致病性病毒来开发我们的基因疗法。病毒特别适合作为运载工具，因为它们善于穿透细胞并在细胞内传递遗传物质。在创建我们的病毒传送载体时，病毒（致病）基因被移除，取而代之的是导致患者遗传病的缺失或突变基因的功能形式。缺失或突变基因的功能形式被称为治疗基因或 “转基因”。插入转基因的过程被称为 “转导”。一旦通过用转基因替换病毒基因来改造病毒，则经过改造的病毒被称为 “病毒载体”。病毒载体将转基因传送到靶组织或器官（例如患者骨髓内的细胞）。我们正在开发两种类型的病毒载体，即 LV 和 AAV。我们相信，我们基于LV和AAV的计划有可能为患者提供持久（持久）的显著治疗益处。

基因疗法可以通过 (1) 提供 活体外 （体外），在这种情况下，提取患者的细胞，然后在受控、安全的实验室环境中将载体输送到这些细胞，然后将经过修改的细胞重新插入患者体内，或（2） 在活体中 （体内），在这种情况下，将载体直接注射到患者体内，可以静脉注射（“静脉注射”），也可以直接注射到靶向部位的特定组织中，目的是使载体将转基因传递给靶细胞。

我们认为，科学进步、临床进步以及监管部门对基因疗法的更高接受度为基因疗法产品的发展创造了前景广阔的环境，因为这些产品旨在恢复细胞功能和改善临床结果，在许多情况下，包括预防早期死亡。近年来，美国食品药品管理局批准了几种基因疗法，这表明基因疗法产品有监管前进的道路。

管道概述

下图显示了我们项目和候选产品的当前开发阶段：

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1281895/000095017023060339/img172941496_0.jpg 

 

28

目录

 

心血管项目

达农病

达农病（“DD”）是一种多器官溶酶体相关疾病，可因心力衰竭导致过早死亡。DD 是由编码溶酶体相关膜蛋白 2（“LAMP-2”）的基因突变引起的，溶酶体相关膜蛋白是自噬的介质。这种突变导致自噬液泡的积累，主要集中在心肌和骨骼肌中。男性患者通常需要心脏移植，通常在十几岁或二十多岁时死于进行性心力衰竭。除严重的心肌病外，其他与 DD 相关的表现可能包括骨骼肌无力和智力障碍。没有特异性疗法可用于治疗 DD，通常用于治疗充血性心力衰竭（“CHF”）的药物被认为不会改变终末期心力衰竭（“CHF”）的进展。终末期心力衰竭患者可能接受心脏移植，目前只有少数患者可以接受心脏移植手术，这会带来严重的短期和长期并发症，并且不能长期治愈该疾病。RP-A501 正在进行临床试验 在活体中 DD 的治疗，据估计，在美国和欧盟，DD 患者的患病率为 15,000 到 30,000 人。

DD 是一种 X 连锁显性、单基因罕见遗传性疾病，其特征为进行性心肌病，即使在可以进行心脏移植的环境中，男性也几乎普遍致命。DD 主要影响生命早期的男性，其特征是没有 LAMP2B 在心脏和其他组织中的表达。DD 的临床前模型表明，AAV 介导的心脏转导会导致心脏重组 LAMP2B 心脏功能的表达和改善。

我们目前有一个针对 DD 的 AAV 计划，即 RP-A501。在 RP-A501 1 期临床试验中，我们已经治疗了七名患者，该试验招收了成人/老年青少年和儿科男性 DD 患者。这包括第一组评估15岁或以上的成人/老年青少年患者的低剂量（6.7e13 基因组拷贝（gc）/千克（kg））（n=3），第二组评估15岁或以上的成人/老年青少年患者（n=2）的较高剂量（1.1e14 gc/kg），以及低剂量水平的儿科队列（6.7e13 gc/kg）n=2)。

如先前披露的那样，一名接受高剂量队列（1.1e14 gc/kg 剂量）治疗的患者患有进行性心力衰竭，并在治疗后的第五个月接受了心脏移植手术。该患者的病情比在低剂量和高剂量组中接受治疗的其他四名成人/老年青少年患者更为晚期，超声心动图显示的左心室射血分数（35%）降低，治疗前左心室充血压力明显升高就证明了这一点。患者的临床病程是 DD 进展的特征。患者移植后情况良好。

基于在低剂量队列中观察到的初始疗效，以及为了减轻在高剂量队列（血栓性微血管病变（“TMA”）中观察到的补体介导的安全问题，并与FDA达成一致，我们将重点放在低剂量（6.7e13 gc/kg）上，在本试验中我们将不再使用1.1e14 gc/kg或更高的剂量。已经实施了其他安全措施，并反映在更新的试验方案中。这些措施包括排除终末期心力衰竭患者，以及完善的免疫调节方案，包括短暂的 B 和 T 细胞介导抑制，重点是防止补体激活，同时还可降低类固醇剂量和提早减少类固醇的使用量，所有免疫抑制疗法在给药 RP-A501 后2-3个月停止。

我们正在I期临床研究中进行各种疗效评估，以衡量患者受益的前景。这些评估包括以下内容：

•
纽约心脏协会（“NYHA”）功能分类是最常用的心力衰竭分类系统。NYHA II 类是指患者表现出轻微的身体活动限制，休息时感到舒适，而普通的体育锻炼会导致疲劳、心悸和/或呼吸困难。I 类是指患者没有身体活动限制，普通的体育锻炼不会导致过度疲劳、心悸和/或呼吸困难。III 级和 IV 级被认为是更严重或晚期的心力衰竭。
•
脑利钠肽（“BNP”）是一种基于血液的评估，是心力衰竭的关键标志，对心力衰竭和心肌病具有预后意义。BNP 升高与心力衰竭恶化和心血管疾病预后不佳密切相关。
•
高灵敏度肌钙蛋白 I（“hstNi”）是一项基于血液的评估，也是心脏损伤的关键标志，在DD患者中，该指标（如BNP）经常升高，在晚期疾病患者中已被证明明显升高。
•
超声心动图测量的心脏厚度，最值得注意的是左心室质量（“LVM”）和最大左心室壁厚度（“MLVWT”），表明了心脏中存在的肥大程度。

29

目录

 

•
堪萨斯城心血管问卷调查（“KCCQ”）是一项经过验证的、患者报告的结果评估，用于衡量患者对心力衰竭症状的看法、疾病对身体和社交功能的影响以及心力衰竭对整体健康状况和生活质量的影响。评估分数从 0（健康状况非常差）到 100（健康状况良好）不等。KCCQ 分数 +/-5 分的变化被认为是有意义的，并已被证明与结果相关。
•
通过苏木精和曙红（“H&E”）组织学和电子显微镜对内膜心肌活检进行组织学检查用于检测与DD相关的组织错乱的证据，包括自噬液泡的存在和肌原纤维结构的破坏，每一种都是DD相关心肌损伤的特征。
•
通过免疫组织化学和 Western blot 测量内膜心肌心脏活检样本中的 LAMP2B 基因表达，证实 RP-A501 治疗后 DD 心脏组织中存在 LAMP2B 蛋白。

2022 年 9 月，我们在美国心力衰竭协会（“HFSA”）会议上公布了正在进行的 RP-A501 1 期试验的中期数据，包括儿科队列的最新安全性和初始疗效参数，以及低剂量和高剂量成人/老年青少年队列（15 岁及以上患者；n=5）的长期疗效参数（数据截止日期为 2022 年 9 月 27 日）。该数据也于2022年11月在美国心脏协会（“AHA”）第75届年会上公布。在这些演示中，我们提供了跨群组的增量安全更新。如前所述，RP-A501 在 6.7e13 gc/kg 剂量水平下通常具有良好的耐受性，在成人/老年青少年和儿科低剂量队列中均未观察到与药物产品相关的意外和严重的不良事件或严重的不良事件。两种剂量下观察到的所有不良反应都是可逆的，成人/老年青少年队列的随访时间为2-3年，儿科队列的随访时间为6-11个月，未观察到持续的后遗症。停止皮质类固醇治疗后，任何早期的转氨酶和肌酐激酶升高均恢复到基线或降低，DD 相关骨骼肌病的任何短暂恶化都会得到缓解。2022 年 9 月在 HFSA 和 2022 年 11 月在 AHA 上公布的最新安全数据再次证实，RP-A501 在低剂量下总体上具有良好的耐受性，在儿科和成人/老年青少年队列中安全性可控。

在儿科队列中，在RP-A501后进行6个月和9个月的随访后，两位患者的NYHA类别（从II类到I类）均有所改善。在成人/老年青少年队列中，观察到密切监测NYHA类免疫调节和稳定的三名患者（两名低剂量和一名高剂量）的NYHA类别（从II到I）有所改善。在一名未接受密切监测免疫调节方案的低剂量成年患者中，观察到NYHA类别（从II级到I级）有所改善。在6个月和9个月的随访中，两位儿科患者均观察到心力衰竭的关键标志物BNP显著改善（降低），这些评估的水平低于基线值的50％。在随访6个月和9个月的儿科患者中，均观察到心肌损伤的关键标志物hstNi有所改善（降低），这些评估中的水平低于基线值的20％。在成人/老年青少年队列中，观察到三名低剂量患者和一名高剂量患者的hstNi降低，这四名患者在至少一项评估中确定的降幅超过基线水平的50％，并且在24-36个月的随访中持续降低。在至少一项评估中，发现三名低剂量患者和一名高剂量患者的BNP比基线值降低了至少25％。在两名成人/老年青少年患者中，在最近的评估中，BNP水平略高于基线。但是，这两名患者的基线BNP水平要么在正常范围内，要么略有升高。在密切监测免疫调节（两例低剂量和一例高剂量）的成人/老年青少年队列患者中，左心室后壁厚度有所改善（与治疗前基线相比减少了约15-25％），发现有四名患者的左心室肿块减少，其中包括未密切监测免疫调节的低剂量队列患者。严重和进行性壁厚是达农病肥厚型心肌病的标志，也是导致男性患者过早死亡的主要因素。在标准的H&E和电子显微镜下，在五名成人/老年青少年组患者中，有四名以及儿科队列中的两名患者在两种剂量水平下均观察到通过免疫组化持续表达心脏 LAMP2B 基因，并对液泡和心脏组织结构进行定性改善。通过24个月的随访，在所有三名接受密切监测的免疫调节方案的成年/老年青少年患者中，均通过免疫组织化学观察到心脏 LAMP2B 基因的持续表达。重要的是，基因校正（如心肌载体拷贝数（“vCNs”）和 LAMP2 蛋白表达所证明的那样，伴随着自噬液泡相对心肌面积的减少，与四名成人/老年青少年队列患者（其中三名减少至少 50%）的基线相比，该比率至少降低了20％。在治疗后6个月该参数可评估的一位儿科队列患者中，液泡面积也显著降低（超过基线50％）。除了NYHA Class中发现的改善外，通过KCCQ报告的三名密切监测免疫调节的成年/老年青少年患者以及两名儿科队列患者的生活质量（“QOL”）也有所改善。初始儿科患者在基线时的KCCQ分数为50，在最近9个月的评估中为93分；第二组在基线时的KCCQ分数为52 儿科患者，在3个月的初步评估中为81岁。

 

30

目录

 

2022 年 12 月 22 日，我们宣布了与 FDA 就 RP-A501 举行的第 1 阶段末会议的最新情况。会议期间，我们与美国食品药品管理局一起审查了阳性的1期数据集，并为正在进行的基因疗法的临床开发提出了研究设计和终点。在与美国食品药品管理局讨论后，我们预计继续使用6.7e13 gc/kg的剂量，并且根据美国食品和药物管理局承认在DD中进行随机对照试验所面临的挑战，我们预计将采用具有强大自然历史比较器的单臂开放标签试验设计。美国食品药品管理局还表示愿意考虑以功能和生活质量评估为支持的基于生物标志物的复合终点作为衡量患者益处的标准。我们期待继续与美国食品药品管理局就我们提议的关键试验的设计进行对话，包括讨论该研究的适当外部控制措施以及支持加快批准的适当终点。我们现在正在与美国食品药品管理局讨论一项试验设计，该设计将允许对两名使用我们内部cGMP AAV设施生产的药物进行治疗的儿科患者进行评估，这是一项规模适中的全球关键研究的初始组成部分。

2023 年 1 月 9 日，我们在第 41 届摩根大通年度医疗保健大会上公布了我们对 RP-A501 的 I 期研究的更多积极疗效更新。所提供的数据包括另外几个月的随访，显示关键生物标志物、超声心动图和功能测量值进一步得到改善。下表提供了这些更新的摘要。我们还提供了其他自然史比较器数据，这些数据显示，在关键生物标志物（BNP）和功能测量（NYHA Class）方面，I期患者的病程与未接受治疗的患者的疗程存在明显差异。此外，在成人/老年青少年的高剂量和低剂量队列中，RP-A501 在治疗后 2-3 年内仍然具有良好的耐受性，在儿科队列中，在 8 到 13 个月时，耐受性仍然良好。在儿科队列中，未观察到明显的即时或延迟毒性、严重的骨骼肌病或晚期转氨酶升高。

在 RP-A501 第 1 阶段研究中，观察到关键生物标志物、回声发现和功能测量结果有所改善或稳定

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1281895/000095017023060339/img172941496_1.jpg 

 

深绿色 = 改进；浅绿色 = 变化最小（稳定）

在 Ph1 试验中，不包括 pt 1007 的受试者患有高级 HF 和 EF

1患者 1008 超声心动图参数为 M9 就诊（M12 待定）。

21002 NYHA 患者被描述为 M30 就诊（M36 待定）。

3显示了 M24 就诊的患者 1005 KCCQ 分数（M30 待定）。

除了这些临床更新外，我们还提供了内部制造活动的最新信息。我们已经成功生产了 2 批 cGMP RP-A501 批次，无论是滴度还是满颗粒还是空颗粒，其规格均优于 I 相材料。我们相信，我们内部制造的产品质量的提高将允许以更低的总病毒颗粒进行全剂量，从而有可能进一步优化 RP-A501 的安全性。此外，我们与美国食品药品管理局就通过商业化以及我们的可比性方法和效力测定继续使用基于 HEK-293 细胞的工艺达成了协议。

2023 年 5 月，我们在ASGCT 第 26 届年会上公布了先前披露的 RP-A501 I 期研究结果。截至最近一次提取日期，所有六名仍在接受随访的患者均继续显示出改善或稳定的迹象。

 

31

目录

 

正在进行的1期DD试验的结果是针对所有心脏病的最全面的在研基因治疗数据集之一。RP-A501 的耐受性总体良好，有证据表明，无论是随访时间长达九个月的儿科患者，还是随访时间长达 36 个月的成年/老年青春期患者，都有持续的治疗活性和 DD 改善。所有接受密切监测的免疫调节方案的成年/老年青少年和儿科患者在组织、实验室和成像生物标志物方面均显示出改善，NYHA类别（从II到I）和KCCQ评分均有改善，随访时间为6至36个月。

2023 年 9 月 12 日，该公司宣布，已与 FDA 就针对达农病的 RP-A501 全球二期关键试验达成一致。达农病是一种统一致命的遗传性心肌病，导致大多数20岁左右的男性患者死亡，40岁左右的女性患者死亡，而且尚无批准的治疗或疾病改善疗法。据估计，该疾病影响了美国和欧洲的15,000至30,000名患者。这项全球性、单臂、多中心 2 期关键试验将评估 RP-A501 在 12 名达农病患者中的疗效和安全性，包括一项儿科安全性试验（n=2），采用自然史比较器，剂量水平为 6.7 x 1013 gc/kg。

•
为了支持加速获得批准，该研究将评估以基于生物标志物的共同主要终点衡量的 RP-A501 的功效，包括 LAMP2 蛋白表达的改善（按照免疫组织化学测量，≥ 1 级）和左心室肿块减少。
•
关键的次要终点是肌钙蛋白的变化。其他次要终点将包括利钠肽、堪萨斯城心肌病问卷、纽约心脏协会课程、无事件存活至24个月以及治疗紧急安全事件。这些终端可以支持全面批准并进行长期随访。
•
一项全球自然史研究将作为外部比较对象，并与2期关键试验同时进行。
•
内部生产已经完成，生产了足够的高质量药品，足以为2期关键研究提供充足的服务。效力测定是根据美国食品药品管理局的指导开发和认证的。

我们已经向欧洲药品管理局（“EMA”）和医疗保健产品监管局（“MHRA”）提交了 RP-A501 的临床试验申请（“CTA”）和在研药品档案（“IMPD”）。我们正在努力在欧洲和英国启动2期关键试验活动。

预期里程碑

2023 年 2 月 7 日，我们宣布 RP-A501 获得了 FDA 颁发的再生医学高级疗法（“RMAT”）称号，2023 年 5 月 31 日，我们获得了 EMA 的优先药物（“PRIME”）称号。2023 年 9 月 12 日，我们宣布在 DD 中 RP-A501 的关键研究设计上与 FDA 保持一致，我们已经启动了这项全球研究。

Plakophilin-2 致心律失常的心肌病 (PKP2-ACM)

致心律失常心肌病（“ACM”）是一种遗传性心脏病，其特征是心律失常和猝死倾向高、心肌质量逐渐流失、右心室严重扩张、发育异常和心肌纤维脂肪置换。最常见的是，心肌病最初表现为右心室自由壁，因此该病被称为致心律失常右心室发育不良/心肌病（ARVD/ARVC）。但是，由于还观察到左侧显性和双心室形式，这导致最近使用了ACM一词。PKP2 基因的突变是家族 ACM 最常见的基因鉴定病因。PKP2 编码蛋白质 Plakophilin-2，它是桥粒体的组成部分，桥粒是一种参与细胞粘附的细胞间复合物。PKP2 还参与心肌细胞之间钙信号的转录调节。PKP2 发生突变的患者通常是杂合子，心肌中表现出 PKP2 的表达降低。平均表现在 35 岁时，患者终身出现心室心律失常、心室结构异常和心脏性猝死（“SCD”）的风险非常高。

目前尚无经证实对ACM非常有效的特定药物疗法，目前的治疗方案遵循标准的心室心律失常和心肌病指南，其中包括生活方式的改变（即运动限制），包括β受体阻滞剂、抗心律失常药和利尿剂等药物治疗。这些疗法的使用受心律失常负担和心肌病的严重程度驱动。这些疗法不会改变病程，通常只提供对症和/或姑息支持。确诊后，很大一部分患者接受植入式心脏除颤器（“ICD”），用于心室心律失常和SCD的一级或二级预防。值得注意的是，ICD 不能治愈，突破性危及生命的心律失常可能会持续存在，并有持续的死亡风险。此外，ICD 不能阻止心力衰竭的发展。ICD 解雇虽然可以挽救生命，但却是身体和情感创伤事件。病情发展至终末期心力衰竭的患者应考虑接受心脏移植，心脏移植虽然可以治愈潜在疾病，但本身会导致严重的发病率和死亡率。因此，这些人群中存在大量未得到满足的医疗需求。据估计，PKP2-ACM 在美国和欧盟的患病率为50,000人。

32

目录

 

我们目前有一个针对 PKP2-ACM 的腺相关病毒载体项目，即 RP-A601，它是一种表达 pkp2a 的重组 aavrh.74 载体。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因的杂合致病突变导致心肌中 PKP2 的表达降低。一种在病程早期就解决疾病根源（PKP2 缺乏）的基因疗法可以缓解早期的电学重塑并降低与ACM相关的危及生命的心律失常和SCD的风险，从而可能阻碍不可逆转的心脏结构变化的发展。预计预防晕厥发作、危及生命的心律失常、SCD、ICD 休克以及由此产生的焦虑、不适和住院治疗将大大改善生活质量和生存益处。此外，这种方法可以使患者无需终身服用多种心律失常和心力衰竭药物，这些药物对 PKP2-ACM 没有特异性且与其自身的副作用有关，从而使患者有机会不受运动限制地生活，减少对心律失常、心悸、ICD 休克和进展为终末期心力衰竭的担忧。

2023 年 5 月，我们在美国基因与细胞疗法学会第 26 届年会上公布了 RP-A601 的临床前疗效数据。由赞助商进行的非临床研究，RP-A601 已证明可以有效改变 PKP2 驱动的 ACM 的自然病史。在接受该研究药物治疗的 PKP2 cKO 动物中，100% 的存活率延长至测得的最长时间点（5 个月），心脏扩张和心肌纤维化减少，左心室功能得到保持，心律失常表型得到缓解。未经治疗的 PKP2 cKo 小鼠的平均存活率约为一个月。

我们已经启动了一项针对 RP-A601 的多中心 1 期研究。多中心 1 期剂量递增试验将评估 RP-A601 在至少六名患有 ICD 和总体心律失常高风险的成人 PKP2-ACM 患者中的安全性和初步疗效。该研究将评估 RP-A601 对 PKP2 心肌蛋白表达、心脏生物标志物以及危及生命的心室心律失常和心脏性猝死的临床预测指标的影响。剂量递增试验中的患者将获得单剂量的 RP-A601。起始剂量将为 8 x 1013gc/kg。

预期里程碑

我们已经在代表 PKP2-ACM 的动物模型中实现了 RP-A601 的临床前概念验证，完成了药理学和 GLP 毒理学研究，生产了 GMP 药物产品，并开发了适当的效力分析来支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我们宣布美国食品药品管理局批准了 IND。2023 年 6 月 8 日，我们宣布收到 FDA 快速通道和孤儿药称号，我们已经启动了 1 期研究。

BAG3 扩张型心肌病

扩张型心肌病（“DCM”）是最常见的心肌病形式，其特征是心脏壁逐渐变薄，导致心室肿大，无法泵血。在20-50％的DCM患者中，可以识别出DCM的家族关联，而高达40％的家族患者具有可识别的遗传病因。BAG3 基因（BCL-2 相关的 athanogene 3）的突变是家族 DCM 中观察到的较常见的致病遗传变异之一，这些变异具有很强的渗透性，大约 80% 的 BAG3 基因致病遗传变异体在大于 40 岁时发育 DCM。BAG3 蛋白与多种细胞功能相关，包括心脏收缩力、蛋白质质量控制（作为辅助伴侣）、心肌细胞结构支持和抗细胞凋亡。BAG3 相关的扩张型心肌病 (BAG3-DCM) 可导致早期发作、进展迅速的心力衰竭以及显著的死亡率和发病率。我们估计 BAG3 的患病率-在美国，相关的 DCM 多达 30,000 人。

目前，BAG3突变的DCM患者采用心力衰竭的标准治疗方法，包括血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂、奈普利辛抑制剂、β-肾上腺素受体拮抗剂或β-受体拮抗剂或β受体阻滞剂、醛固酮拮抗剂和/或利尿剂，以及某些生活方式的改变。符合特定参数的患者还可以接受植入式心律复律除颤器、心脏再同步设备或两者的组合。目前尚无直接针对BAG3相关DCM潜在机制的疗法，与与BAG3变异无关的DCM患者相比，被诊断患有BAG3相关DCM的患者似乎更快地发展为终末期心力衰竭和死亡。例如，大约 19% 的 BAG3-DCM 患者需要机械心脏支持、心脏移植或在诊断后 12 个月内出现与心力衰竭相关的死亡，几乎是同期非 Bag3-DCM 患者的两倍。

2022 年 12 月，我们完成了对 Renovacor 的收购，这为 Rocket 提供了 Recket 最先进的项目，这是一种基于 AAV9 的重组基因疗法，旨在提供功能齐全的 BAG3 基因，以提高心肌细胞中的 BAG3 蛋白水平并减缓或阻止 BAG3-DCM 的进展。对Bag3-Knockout小鼠模型的研究已经证明了 AAV9-BAG3 的概念初步验证，该模型表明，与未治疗的基因敲除小鼠相比，经过治疗的小鼠的射血分数有所提高，在注射后 4 周和 6 周的时间点射出分数与行走测试对照组相当。

 

33

目录

 

预期里程碑

我们正在评估该计划的最佳发展途径，并计划在 2024 年提交 BAG3-DCM 的IND。

血液学项目

范科尼贫血补充组 A (FANCA)

FA 是一种罕见且危及生命的 DNA 修复障碍，通常源于单个 FA 基因的突变。据估计，有60％至70％的病例源于Fanconi-A（“FANCA”）基因的突变，这是我们计划的重点。FA 会导致骨髓衰竭、发育异常、髓系白血病和其他恶性肿瘤，通常发生在生命的最初几年和几十年中。骨髓发育不全是骨髓不再产生任何或极少的红血球和白细胞及血小板，导致感染和出血，是 FA 早期发病和死亡的最常见原因，中位发病时间在 10 岁之前。白血病是第二常见的死亡原因，最终发生在晚年大约20％的患者中。实体器官恶性肿瘤，例如头颈癌，也可能发生，尽管在生命的头二到三十年中发病率较低。

尽管异体（供体介导）造血干细胞移植（“HSCT”）（目前最常用的FA疗法）的改善已导致该疾病的血液学纠正，但HSCT与急性和长期风险有关，包括移植相关死亡、移植物失败和移植物抗宿主病（“GVHD”），这种异体移植有时是致命的副作用胃肠道溃疡、肝毒性和皮疹以及随后患癌症的风险增加。我们在FA中的基因治疗计划旨在在病程早期使用患者自身的干细胞进行最低毒性的血液学矫正，并且在没有调理的情况下给药。我们认为，开发一种广泛适用的自体基因疗法可以为这些患者带来变革。

我们的每个血液学项目都利用第三代自失活性左室来纠正患者的造血干细胞缺陷，这些缺陷是在骨髓中发现的，能够在患者的一生中产生血细胞。造血干细胞遗传编码缺陷可能导致严重的、可能危及生命的贫血，即患者的血液中缺乏足够正常运转的红细胞，无法将氧气输送到全身。干细胞缺陷还可能导致白细胞严重减少并可能危及生命，从而易受感染，并导致血液凝结的血小板减少，这可能导致严重且可能危及生命的出血发作。FA 患者的遗传缺陷会阻碍骨髓血细胞内基因和染色体的正常修复，这通常会导致骨髓衰竭、急性髓系白血病（“AML”）和骨髓增生异常综合征（“MDS”）等类型的血液癌。FA 患者通常还会出现先天性缺陷。据估计，足协患者的平均寿命为30至40年。据估计，美国和欧盟的FA总患病率约为4,000名患者。鉴于非病症患者的疗效，现在据信，在美国和欧盟，每年的潜在市场机会总共为400至500名患者。

我们目前有一个针对 FA 的 ex-vivo LV 项目，即 RP-L102。RP-L102 是我们领先的基于 LV 的项目，由西班牙马德里领先的研究机构能源、环境与技术研究中心（“CIEMAT”）授权。我们在斯坦福大学医学院的权威和治疗医学中心（“斯坦福”）、伦敦的大奥蒙德街医院（“GOSH”）和西班牙的尼诺·耶稣儿童医院（“HNJ”）进行的用于治疗 FA 患者 RP-L102 的 2 期注册临床试验已完成治疗。该试验共治疗了来自美国和欧盟的12名患者。在斯坦福大学的美国 1 期研究中，又有两名患者接受了治疗，因此在洛克特赞助的临床试验中，共有 14 名患者接受了 RP-L102 治疗。患者接受单次静脉输液，该注射利用新鲜细胞的 RP-L102 和 “Process B”，后者采用改良的干细胞富集工艺、转导增强剂以及商业级载体和最终药物产品。

我们正在进行的2期研究的主要终点是治疗后至少一年的骨髓干细胞对Mitomycin-C（一种DNA破坏剂）产生耐药性。根据与FDA和EMA达成的协议，植入导致骨髓修复超过10％的丝裂霉素-C耐药性阈值可以支持上市申请的批准。

 

34

目录

 

2022 年 10 月，我们在欧洲细胞与基因疗法学会第 29 届年会上公布了 RP-L102 的数据，包括在 ASGCT 2022 会议上公布的临床活性结果。我们还披露，在我们针对FA的2期试验中，随访不到12个月的另外三名患者中，至少有一位已显示出植入的初步证据（如骨髓丝裂霉素-C耐药性以及血液和骨髓中的VCN所示），其水平与有长期证据表明进行植入和表型矫正的五名患者的水平相当。RP-L102我们还透露，在这项试验中最初有植入证据的五名患者中，有一位在给药 RP-L102 后大约 22 个月出现了 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤。当血液和骨髓中共存的VCN分别为0.26和0.42时，淋巴瘤的手术活检显示出可以忽略不计的基因标记（VCN为0.003）。这些发现最终表明，淋巴瘤不是由LV介导的插入引起的，因为肿瘤中基本没有基因标记（非常低但可检测到的VCN可能是肿瘤标本中血细胞的结果）。FA 是一种癌症易感综合征，10 岁以下的患者可能会患上癌症。重要的是，该患者耐受了淋巴瘤的诱导化疗，没有出现明显的并发症，目前已完全缓解。基因校正造血细胞的存在可能促使该患者对化疗的总体耐受性。

2022 年 12 月，我们在第 64 届 ASH 年会上公布了 RP-L102 的积极临床数据。RP-L102 在随访 ≥12 个月的 10 名可评估患者中至少有 6 例进行了表型矫正，骨髓衍生菌落形成细胞对 MMC 的耐药性增强、伴随的基因校正和血液学稳定就证明了这一点。第七位患者显示出基因校正逐渐增加的证据，外周血和骨髓VCN就是明证，在随访36个月后，最近出现了MMC耐药性以及可能的血液学稳定指标。根据一项试验方案，主要终点已经达到，在该协议中，统计学和临床意义要求至少有五名患者在两个或更多时间点达到比基线高出至少10％的MMC耐药性，同时还有基因修正和临床稳定的证据。RP-L102 的安全性非常好，并且该治疗在没有任何细胞毒性调节的情况下进行，耐受性良好。没有观察到与 RP-L102 相关的骨髓发育不良、克隆优势或插入性突变的迹象。

2023 年 5 月，我们在 ASGCT 第 26 届年会上公布了 RP-L102 的最新临床数据。截至数据截止日期（2023 年 4 月 17 日），RP-L102 对 12 名可评估患者中的 8 名进行了持续的基因修正，12 名随访 ≥12 个月的可评估患者中有 7 名进行了全面表型校正，骨髓 (BM) 衍生菌落形成细胞对丝裂霉素 C (MMC) 的耐药性增加和血液学稳定证明了这一点。RP-L102 的安全性仍然非常好，没有与 RP-L102 相关的骨髓发育异常、克隆优势或插入性突变的迹象。在有表型、遗传和血液学证据的七名患者中均观察到多克隆整合模式。关键试验的注册和治疗已经完成。

预期里程碑

RP-L102 的产品申请预计将于 2024 年上半年在美国和欧洲提交。火箭正在与美国食品药品管理局敲定CMC一揽子计划。

白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)

LAD-I 是一种罕见的白细胞粘附和迁移常染色体隐性遗传病，由白细胞的突变引起 ITGB2Beta-2 整合素成分 CD18 的基因编码。CD18的缺乏会导致中性粒细胞（抗感染白细胞的子集）离开血管进入需要这些细胞对抗感染的组织的能力受损。与许多罕见疾病一样，发病率的准确估计很难得到证实。但是，迄今为止已经报告了数百例病例。据信大多数 LAD-I 患者都患有严重的疾病。在未接受异基因造血干细胞移植的患者中，严重的LAD-I以反复发作、危及生命的感染和大量婴儿死亡率而著称。据报道，在没有异体HCST的情况下，严重的LAD-I的死亡率在两岁之前为60％至75％。

我们目前有一个 前-活的 针对 LAD-I、RP-L201 的节目。RP-L201 是我们从 CIEMAT 获得许可的临床项目。加州大学洛杉矶分校及其Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心是LAD-I注册临床试验的美国主要临床研究中心，而HNJ和GOSH分别是西班牙和伦敦的主要临床研究中心。这项研究已获得加州再生医学研究所（“CIRM”）颁发的660万美元的 CLIN2 拨款，用于支持LAD-I基因疗法的临床开发。

RP-L201 的开放标签、单臂、支持 1/2 期注册的临床试验已经治疗了九名重度 LAD-I 患者，以评估 RP-L201 的安全性和耐受性。2019 年第三季度，第一位患者在加州大学洛杉矶分校接受了 RP-L201 治疗。该研究的第一阶段和第二阶段的注册现已完成。在美国和欧洲的 3 个调查中心已有 9 名患者接受 RP-L201。

35

目录

 

2022年5月，我们在ASGCT的第25届年会上公布了更新的数据。该报告包括所有九名接受治疗的患者的输液后随访三至二十四个月的疗效和安全性中期数据，以及总生存率数据，包括截至2022年3月9日截止日期输液后至少有12个月随访的七名患者的存活数据。所有年龄在三个月至九岁的患者均表现出持续的CD18恢复和超过10％的中性粒细胞表达（范围：20％-87％，中位数：56％）。根据Kaplan-Meier的估计，一年后，整个队列中不进行异基因造血干细胞移植的总存活率为100％。截至数据截止时，所有九名患者都还活着并且临床稳定。与治疗前相比，所有患者的全因住院率和严重感染率均有统计学上的显著降低。已显示出与Lad-i相关的皮疹消退、伤口修复能力恢复以及持续表型修正的证据。在所有没有与 RP-L201 相关的不良事件的患者中，RP-L201 的耐受性都非常好。此前已披露了与包括白消安调理在内的其他研究程序相关的不良事件，这些不良事件与这些药物和程序的耐受性特征一致。

2022年12月，我们在第64届ASH年会上公布了积极的临床数据。该报告包括先前披露的所有患者 RP-L201 输液后随访三至二十四个月的顶级数据，以及七名患者在输液后 12 个月或更长时间内的总存活率数据。根据Kaplan Meier的估计，我们观察到输液后12个月的总存活率为100％，所有9名LAD-I患者的住院、感染和炎症相关住院人数均有统计学上的显著降低，并且有3至24个月的随访时间。数据还显示，有证据表明与LAD-i相关的皮疹已得到缓解，伤口修复能力得到恢复。迄今为止，所有未发生与 RP-L201 相关的严重不良事件的患者中，RP-L201 的安全性都非常好。

2023年5月，在ASGCT第26届年会上，我们公布了所有九名患者12至24个月随访的最新顶级数据，显示输液后12个月的总存活率为100％。所有患者继续表现出与LAD-i相关的皮疹消退和伤口修复能力恢复的证据，RP-L201 的安全性仍然非常好，随访了12-36个月。没有观察到具有复制能力的慢病毒的证据。插入位点分析表明，整个队列中存在高度多克隆的整合模式。

预期里程碑

BLA 的 RP-L201 申请已被美国食品药品管理局接受，优先审查，处方药使用费法（“PDUFA”）的日期为2024年3月31日。

丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)

红细胞 PKD 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由编码红细胞（“RBC”）糖酵解途径成分的丙酮酸激酶 L/R（“PKLR”）基因突变引起。PKD 以慢性非球形红细胞溶血性贫血为特征，在这种疾病中，红细胞不呈正常的球形并被分解，从而导致向细胞输送氧气的能力降低，贫血的严重程度可能从轻度（无症状）到严重不等，可能导致儿童死亡或需要经常终身输血红细胞。儿科人群是 PKD 患者中最常见、受影响最严重的亚组，PKD 通常会导致脾肿大（脾脏异常肿大）、黄疸和慢性铁超负荷，这可能是慢性溶血和用于治疗该疾病的红细胞输血的结果。据信，贫血严重程度的变异部分源于可能影响PKLR基因的大量不同突变。据估计，美国和欧盟白人人口的发病率介于每百万人3.2至51例之间。行业估计表明，在美国和欧盟，至少有2,500例病例已经被诊断出来。市场研究表明，将基因疗法应用于更广泛的人群可以将市场机会从每年约250名患者增加到500名。

我们目前有一个 前-活的 针对 PKD、RP-L301 的基于 LV 的节目。RP-L301 是我们从 CIEMAT 获得许可的临床阶段项目。

这项全球1期开放标签的单组临床试验旨在招收美国和欧洲的四到五名成人和儿科PKD患者，旨在评估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性。斯坦福大学是美国成人和儿科患者的牵头机构，HNJ是欧洲儿科的牵头机构，希门尼斯·迪亚兹大学基金会医院是欧洲成人患者的牵头机构。在1期试验中，有四名患者接受了治疗，包括2名成人和2名儿科患者（年龄8-17岁）；在对成人队列进行安全性评估后，该儿科队列入组。

 

36

目录

 

2022年12月，我们在第64届ASH年会上公布了积极的临床数据。该报告包括来自两名严重贫血的成年患者的正面更新数据。输注后24个月，血红蛋白正常化（基线水平在7.0-7.5 g/dL范围内）、溶血参数的改善、不受红细胞输血的影响以及生活质量的改善，均有传闻和正式生活质量评估记录在案，这两位患者均具有强大而持续的疗效。安全性似乎非常好，两名成年患者在输液后的24个月内均未发生与RP-L301相关的严重不良事件。在RP-L301术后12个月内，对两名成年患者的外周血和骨髓的插入部位分析显示出高度多克隆的模式，没有插入诱变的证据。

2023 年 5 月，我们在ASGCT 第 26 届年会（2023 年 5 月 3 日截止数据）上公布了积极的最新临床数据，其中包括对两名接受治疗的成年患者进行长达 30 个月的随访，以及来自第一位接受 RP-L301 治疗的儿科患者的早期临床数据。两位成年患者在输注后长达30个月时均观察到稳健而持续的疗效，血红蛋白恢复正常（基线预治疗水平在7.0-7.5 g/dL范围内）、溶血参数改善和红细胞输血独立性证明了这一点。此外，两名成年患者都报告说，通过正式的生活质量评估，生活质量得到了改善，有据可查的改善。安全状况仍然非常有利，两位成年患者均未出现与RP-L301相关的严重不良事件。在RP-L301后的24个月内，对两名成年患者的外周血和骨髓的插入部位分析显示出高度的多克隆模式，没有插入诱变的证据。首例儿科患者输液 RP-L301 耐受性良好，植入术在第 +15 天完成，输液后不到一个月出院，没有与 RP-L301 相关的严重不良事件，也没有疗效的早期迹象。植入后无需输血红细胞。在1期研究中，成人和儿科的入组均已完成。

2023 年 10 月，我们公布了积极的最新临床数据第四ESGCT 年度大会（2023 年 10 月 9 日数据截止），包括成人队列最多 36 个月的随访和儿科队列中更有限的 6 个月随访。成人队列已显示出持续的疗效，包括血红蛋白正常化、输血独立性、溶血减少和生活质量改善；在儿科队列中观察到血红蛋白相对于治疗前基线有所改善。安全状况仍然良好。

预期里程碑

今年早些时候，根据在 1 期治疗患者中观察到的强大疗效，我们宣布获得 RP-L301 的 FDA RMAT 和 EMA PRIME 称号。

我们已经与 FDA 就 RP-L301 第 2 期关键试验的研究设计达成协议。基于1期研究的积极安全性和有效性数据，Rocket已就支持加速批准的关键研究设计与FDA保持一致，并正在启动一项10名患者的单臂2期关键试验，其主要终点为12个月后HgB改善≥1.5点。

cGMP 制造

我们位于新泽西州克兰伯里的 103,720 平方英尺的制造工厂已扩大规模，为计划在 DD 进行的 2 期关键研究生产 AAV 药物。该设施还设有用于研发和质量的实验室空间。我们与FDA就化学、制造和控制要求达成了谅解，以便在我们的内部工厂开始AAV cGMP的生产，并制定了在DD进行2期关键试验的效力测定计划。为了在2022年进一步加强我们的制造和商业能力，我们任命了业内经验最丰富的细胞和基因疗法技术运营和制造领导者之一梅奥·普约尔斯为我们的首席技术官。

策略

我们力求通过开发和商业化具有潜在治疗效果的同类首创基因疗法，为患有毁灭性、治疗不足、罕见儿科疾病的患者带来希望和救济。为了实现这些目标，我们打算发展成为一家完全整合的生物技术公司。在短期和中期内，我们打算开发针对需求严重未得到满足的毁灭性疾病的首创候选产品，开发专有的内部分析和制造能力，并继续为我们目前计划中的项目启动注册试验。从中长期来看，在获得有利数据之前，我们预计将为其余的临床项目提交BLA，并建立我们的基因治疗平台并扩大我们的产品线，以靶向我们认为可能与我们的基因治疗技术兼容的其他适应症。此外，在此期间，我们认为我们目前计划的计划将有资格获得美国食品药品管理局颁发的优先审查凭证，这些凭证可以加快审查。我们组建了一支在细胞和基因疗法、罕见病药物开发和产品批准方面具有专业知识的领导和研究团队。

 

37

目录

 

我们认为，我们的竞争优势在于我们基于疾病的选择方法，这是一个严格的流程，具有明确的标准来识别目标疾病。我们认为，这种资产开发方法使我们作为一家基因疗法公司脱颖而出，并有可能为我们提供先发优势。

财务概览

自成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购或发现候选产品并确保相关的知识产权、为候选产品进行发现、研发活动以及规划潜在的商业化上。我们没有任何产品获准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。从成立到2023年9月30日，我们通过股权和可转换债务融资从投资者那里筹集了约10亿美元的净现金收益，为运营活动提供资金。

收入

迄今为止，我们尚未从包括产品销售在内的任何来源产生任何收入，我们预计在不久的将来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们对候选产品的开发工作取得成功并最终获得监管部门批准或与第三方签订许可协议，那么将来我们可能会通过产品销售获得收入。

运营费用

研究和开发费用

我们的研发计划费用主要包括开发候选产品所产生的外部成本。这些费用包括：

•
根据与代表我们开展研发活动（包括工艺开发、临床前和临床活动）的研究机构和顾问签订的协议产生的费用；
•
与工艺开发、临床前和临床材料生产相关的成本，包括支付给合同制造商的费用和用于内部制造过程的制造投入成本。
•
支持流程开发和监管活动的顾问；以及
•
与许可开发和商业化我们的候选产品组合的权利相关的成本。

我们根据与计划活动一致的合同付款时间表、所发生工作的发票以及与第三方产生的成本相对应的里程碑来确认外部开发成本。将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作预付费用。

我们对候选产品的直接研发费用逐个项目进行跟踪，主要包括外部成本，例如与我们的临床前研究、工艺开发、制造和临床开发活动相关的研究合作和第三方制造协议。我们按项目划分的直接研发费用还包括根据许可协议产生的费用。我们的人事、非项目和未分配的计划费用包括与我们的内部研发组织开展的活动相关的成本，通常会使多个项目受益。这些成本不是由候选产品单独分配的，主要包括：

•
我们从事研发活动的科学人员的工资和人事相关成本，包括福利、差旅和股票薪酬。
•
设施和其他费用，包括设施的租金和维护费用以及折旧费用；以及
•
用于内部研发活动的实验室用品和设备。

我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如向与我们的临床研究相关的研究人员、顾问、实验室和合同研究组织（“CRO”）支付的费用，以及与获取和制造临床研究材料相关的成本。我们分配与特定计划直接相关的薪资和福利成本。我们不分配与人事相关的全权奖金或股票薪酬成本、与我们的一般发现平台改进相关的成本、折旧或其他间接成本，这些成本分散在多个正在开发的项目中，因此，这些成本被单独归类为其他研发费用。

 

38

目录

 

下表列出了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中按项目以及费用类型和性质追踪的研发费用。

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

直接费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

达农病 (AAV) RP-A501

 

$

9,744

 

 

$

8,058

 

 

$

23,140

 

 

$

24,001

 

Plakophilin-2 致心律失常心肌病 (AAV)
RP-A601

 

 

1,177

 

 

 

3,709

 

 

 

6,205

 

 

 

9,268

 

白细胞粘附缺陷 (LVV) RP-L201

 

 

2,767

 

 

 

5,719

 

 

 

15,907

 

 

 

15,814

 

范科尼贫血 (LVV) RP-L102

 

 

6,109

 

 

 

7,141

 

 

 

19,397

 

 

 

16,228

 

丙酮酸激酶缺乏症 (LVV) RP-L301

 

 

883

 

 

 

433

 

 

 

2,470

 

 

 

1,919

 

婴儿恶性骨硬化症 (LVV) RP-L401 (1)

 

 

-

 

 

 

91

 

 

 

-

 

 

 

280

 

其他候选产品

 

 

827

 

 

 

980

 

 

 

4,259

 

 

 

2,451

 

直接支出总额

 

 

21,507

 

 

 

26,131

 

 

 

71,378

 

 

 

69,961

 

未分配的费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

员工薪酬

 

$

12,085

 

 

$

7,983

 

 

$

34,982

 

 

$

20,495

 

股票薪酬支出

 

 

4,673

 

 

 

3,040

 

 

 

13,130

 

 

 

8,247

 

折旧和摊销费用

 

 

1,761

 

 

 

1,090

 

 

 

4,081

 

 

 

2,976

 

实验室和相关费用

 

 

4,497

 

 

 

3,033

 

 

 

13,736

 

 

 

3,940

 

专业费用

 

 

1,035

 

 

 

819

 

 

 

2,953

 

 

 

2,009

 

其他开支

 

 

1,286

 

 

 

1,287

 

 

 

4,338

 

 

 

7,905

 

其他研究和开发费用总额

 

 

25,337

 

 

 

17,252

 

 

 

73,220

 

 

 

45,572

 

研发费用总额

 

$

46,844

 

 

$

43,383

 

 

$

144,598

 

 

$

115,533

 

 

(1) 自2021年12月起，决定不再进行火箭赞助的RP-L401临床评估；该项目已退还给学术创新者。完成这项研究的费用是在2022年产生的。

我们无法确定完成当前或未来候选产品临床研究的持续时间和成本，也无法确定我们是否、何时或在多大程度上通过任何获得监管部门批准的候选产品的商业化和销售获得收入。我们的任何候选产品都可能无法成功获得监管部门的批准。临床研究和候选产品开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：

•
我们正在进行的以及任何临床研究和其他研发活动的范围、进展速度和费用；
•
未来的临床研究结果。
•
临床研究注册率的不确定性；
•
不断变化的监管批准标准；以及
•
任何监管部门批准的时间和收到。

随着我们的项目进入后期开发阶段以及我们将进行更多的临床试验，我们预计在可预见的将来，随着我们继续投资与开发候选产品相关的研发活动，包括对制造业的投资，研发费用将增加。进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，候选产品的成功开发具有很大的不确定性。因此，我们无法确定研发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们将在何时以及在多大程度上通过任何候选产品的商业化和销售获得收入。

我们未来的研发费用将取决于候选产品的临床成功，以及对此类候选产品的商业潜力的持续评估。此外，我们无法确定地预测哪些候选产品可能受到未来合作的约束，此类安排何时得到保障（如果有），以及此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本需求。随着我们寻求进一步开发候选产品，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。

 

39

目录

 

我们的候选产品的成功开发和商业化具有很大的不确定性。这是由于与产品开发和商业化相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

•
我们的临床试验和其他研发活动的范围、进展、结果和成本；
•
与替代疗法（包括任何标准护理）相比，我们的候选产品的功效和潜在优势。
•
市场对我们候选产品的接受程度。
•
获取、维护、捍卫和执行专利主张和其他知识产权；
•
重要且不断变化的政府法规；以及
•
任何营销批准的时间、收据和条款。

我们可能开发的候选产品开发方面的任何变量的结果发生变化，都可能意味着与开发候选产品相关的成本和时间发生重大变化。例如，如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们进行临床试验或其他测试，而不是我们目前为完成可能开发的任何候选产品的临床开发而考虑的临床试验或其他测试，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到严重延迟，则可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成该候选产品的临床开发。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括员工的工资和相关福利成本，包括股票薪酬以及我们从事行政、运营、财务、法律、业务发展和人力资源职能的员工的差旅费用。此外，其他重要的一般和管理费用包括法律、咨询、投资者和公共关系、审计和税务服务的专业费用，以及用于一般和行政活动的设施、保险和其他用品的租金和维护费用。我们预计，在可预见的将来，由于预计员工人数将增加，以支持候选产品的持续发展，一般和管理费用将增加。我们还预计，随着我们继续以越来越复杂的上市公司运营，我们将继续承担更多的会计、审计、法律、监管、合规、董事和高管保险成本以及投资者和公共关系费用。

利息支出

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的利息支出与我们对新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关。

利息和其他收入

利息和其他收入与投资及现金等价物所得利息、负债清偿和认股权证负债公允价值降低有关。

关键会计政策与重要判断和估计

与我们在2022年10-K表格中披露的相比，在截至2023年9月30日的三个月中，我们在编制合并财务报表时的重要会计政策和估计没有重大变化。

40

目录

 

运营结果

截至2023年9月30日的三个月与2022年9月30日的比较

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

 

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

改变

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

46,844

 

 

$

43,383

 

 

$

3,461

 

一般和行政

 

 

18,585

 

 

 

15,105

 

 

 

3,480

 

运营费用总额

 

 

65,429

 

 

 

58,488

 

 

 

6,941

 

运营损失

 

 

(65,429

)

 

 

(58,488

)

 

 

(6,941

)

利息支出

 

 

(469

)

 

 

(465

)

 

 

(4

)

利息和其他收入，净额

 

 

1,720

 

 

 

1,353

 

 

 

367

 

增加折扣和摊销
的投资溢价，净额

 

 

2,279

 

 

 

(156

)

 

 

2,435

 

其他收入总额，净额

 

 

3,530

 

 

 

732

 

 

 

2,798

 

净亏损

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(4,143

)

 

研究和开发费用

与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，研发费用增加了350万美元，至4,680万美元。研发费用增加的主要原因是临床试验成本增加了740万美元，由于研发人员增加，薪酬和福利支出增加了450万美元，许可支出增加了220万美元，非现金股票补偿支出增加了160万美元。注意到的增长被制造和开发成本减少900万美元以及直接材料成本减少330万美元所抵消。

一般和管理费用

与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，并购支出增加了350万美元，至1,860万美元。并购费用的增加主要是由商业准备相关支出的增加推动的，其中包括250万美元的商业战略、医疗事务、市场开发和定价分析，100万美元的非现金股票薪酬支出和50万美元的法律费用，但被130万美元收购相关费用的减少部分抵消。

其他收入，净额

与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，其他收入增加了280万美元，达到350万美元。其他收入的增加主要是由投资折现和摊销溢价净额增加240万美元以及利息和其他净收入增加40万美元所推动的。利息和其他收入净额增加40万美元，主要是由于60万美元的负债清除，认股权证负债的公允价值减少20万美元，利率上升10万美元，部分被30万美元的资产减值所抵消。

 

41

目录

 

截至2023年9月30日的九个月与2022年9月30日的比较

 

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

改变

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

144,598

 

 

$

115,533

 

 

$

29,065

 

一般和行政

 

 

51,782

 

 

 

39,728

 

 

 

12,054

 

运营费用总额

 

 

196,380

 

 

 

155,261

 

 

 

41,119

 

运营损失

 

 

(196,380

)

 

 

(155,261

)

 

 

(41,119

)

利息支出

 

 

(1,405

)

 

 

(1,395

)

 

 

(10

)

利息和其他收入，净额

 

 

4,474

 

 

 

2,644

 

 

 

1,830

 

增加折扣和摊销
的投资溢价，净额

 

 

7,376

 

 

 

(1,128

)

 

 

8,504

 

其他收入总额，净额

 

 

10,445

 

 

 

121

 

 

 

10,324

 

净亏损

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

 

$

(30,795

)

 

研究和开发费用

与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，研发费用增加了2910万美元，至1.446亿美元。研发费用的增加主要是由于研发人员增加，薪酬和福利成本增加了1,680万美元，临床试验成本增加了1,080万美元，非现金股票补偿支出增加了490万美元，许可证支出增加了220万美元，实验室用品增加了90万美元。注意到的增长被制造和开发成本减少730万美元以及直接材料成本减少190万美元所抵消。

一般和管理费用

与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，并购支出增加了1,210万美元，至5180万美元。并购费用的增加主要是由商业准备相关费用增加490万美元、非现金股票薪酬支出增加330万美元、并购员工人数增加导致的200万美元薪酬和福利以及120万美元的法律费用增加所推动的。

其他收入，净额

与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，其他收入增加了1,030万美元，至1,040万美元。其他收入的增加主要是由投资折现和摊销溢价净额增加850万美元以及利息和其他净收入增加180万美元所推动的。利息和其他收入净额增加180万美元，这是由于利率提高了120万美元，认股权证负债的公允价值减少了70万美元，负债消灭了60万美元，部分被30万美元的资产减值所抵消。

流动性和资本资源

自成立以来，我们没有产生任何收入，也蒙受了损失。公司的运营面临某些风险和不确定性，包括候选药物开发的不确定性、技术的不确定性、专利和专有权利的不确定性、没有商业制造经验、营销或销售能力或经验、对关键人员的依赖、政府法规的遵守情况以及获得额外融资的需求等。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人事基础设施和广泛的合规报告能力。

我们的候选药物正处于开发和临床阶段。无法保证我们的研发会成功完成，无法保证我们的知识产权将获得足够的保护，无法保证开发的任何产品都将获得必要的政府批准，也无法保证任何经批准的产品在商业上可行。即使我们的产品开发工作取得了成功，也不确定我们何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。我们在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

 

42

目录

 

我们的合并财务报表是在业务连续性、资产变现和正常业务过程中偿还负债的基础上编制的。自成立以来，Rocket每年的运营都出现净亏损和负现金流。在截至2023年9月30日的九个月中，Rocket净亏损1.859亿美元，截至2022年12月31日的年度净亏损2.219亿美元。我们的运营现金流为负，截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的累计赤字分别为8.997亿美元和7.138亿美元。截至2023年9月30日，我们有4.372亿美元的现金、现金等价物和投资。我们预计，到2025年，这些资源将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们主要通过出售股权为我们的业务提供资金。

从长远来看，我们未来的生存能力取决于我们从运营活动中获得现金或筹集额外资金为运营提供资金的能力。如果我们通过发行股票证券筹集更多资金，我们的股东将面临稀释的情况。我们未来进行的任何债务融资都可能对我们施加额外的契约，限制我们的运营，包括限制我们获得留置权或额外债务、支付股息、回购普通股、进行某些投资以及参与某些合并、整合或资产出售交易的能力。我们筹集的任何债务融资或额外股权可能包含对我们或股东不利的条款。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。

现金流

 

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

用于经营活动的净现金

 

$

(165,577

)

 

$

(122,121

)

投资活动提供的净现金

 

 

42,739

 

 

 

39,259

 

融资活动提供的净现金

 

 

208,010

 

 

 

46,848

 

现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）

 

$

85,172

 

 

$

(36,014

)

 

经营活动

在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动使用了1.656亿美元的现金及现金等价物，这主要是由于我们的1.859亿美元净亏损被2,840万美元的净非现金费用所抵消，其中包括2950万美元的非现金股票薪酬支出、520万美元的折旧和摊销费用，部分被710万美元投资折扣的增加所抵消。截至2023年9月30日的九个月中，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用减少560万美元，预付费用增加200万美元，其他负债减少70万美元。

在截至2022年9月30日的九个月中，经营活动使用了1.221亿美元的现金及现金等价物，这主要是由于我们的1.551亿美元净亏损被2710万美元的净非现金费用所抵消，其中包括2,130万美元的非现金股票薪酬支出、110万美元的投资溢价摊销以及290万美元的折旧和摊销费用。在截至2022年9月30日的九个月中，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用增加720万美元，预付费用增加130万美元。

投资活动

在截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为4,270万美元，主要来自投资到期日的2.37亿美元收益，但被购买的1.824亿美元投资和购买1180万美元的财产和设备所抵消。

在截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为3,930万美元，主要来自投资到期日的2.221亿美元收益，但被购买的1.775亿美元投资和购买540万美元的财产和设备所抵消。

融资活动

在截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为2.080亿美元，主要包括与2023年9月的1.889亿美元公开发行相关的收益，1,720万美元来自通过我们的市场融资机制出售股票，180万美元来自行使股票期权。

在截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为4,680万美元，主要包括通过我们的市场融资机制出售股票所得的4,660万美元收益。

43

目录

 

合同义务和承诺

有关合同义务和承诺的信息可在本10-Q表季度报告中未经审计的中期合并财务报表附注13中找到。我们没有任何重要或合理可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响的资产负债表外安排。

最近发布的会计公告

最近没有对公司产生影响或对合并财务报表产生重大影响的会计声明。

第 3 项。定量和定性有关市场风险的暂定披露

我们面临的市场风险主要限于我们的现金、现金等价物和有价证券。我们投资于美国国债、公司债券和机构债券，截至2023年9月30日，这些债券被归类为可供出售。我们在高质量的金融机构中维持现金和现金等价物余额，因此，我们认为此类基金面临的信用风险最小。我们的投资政策限制了我们可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资的评级至少为AA+/AA1，从而降低信用风险敞口。

假设市场利率下降100个基点，尽管实际影响可能与假设分析存在重大差异，但风险敏感型金融工具的未来收益和公允价值的潜在损失并不重要。尽管我们认为我们的现金、现金等价物和有价证券不包含过大的风险，但我们无法绝对保证我们的投资将来不会受到市值不利变化的影响。此外，我们在一家或多家金融机构持有超过联邦保险限额的大量现金、现金等价物和有价证券。鉴于金融机构的潜在不稳定性，我们无法保证这些存款不会蒙受损失。我们不使用利率套期保值协议或其他利率衍生工具。

44

目录

 

第 4 项Con巨魔与程序

评估披露控制和程序

截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官和主要财务和会计官的参与下，对我们的披露控制和程序的有效性进行了评估。根据对截至2023年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼临时首席财务和会计官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格中规定的时限内记录、处理、汇总和报告公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，这些控制和程序旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和临时首席财务和会计官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必然会运用其判断力。

内部控制的固有局限性

由于其固有的局限性，对财务报告的内部控制可能无法防止或发现错误陈述。因此，即使那些被确定为有效的系统也只能为财务报表的编制和列报提供合理的保证。对未来时期的任何有效性评估的预测都存在以下风险：条件变化可能导致控制措施不足，或者遵守政策或程序的程度可能恶化。

财务报告内部控制的变化

在本报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

45

目录

 

第二部分 — 其他信息

公司可能会不时受到在其正常业务活动过程中出现的各种法律诉讼和索赔。尽管无法确定地预测诉讼和索赔的结果，但公司认为自己不是任何其他索赔或诉讼的当事方，如果认定这些索赔或诉讼的结果对公司不利，则有理由预计其个人或总体上会对其业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源的转移和其他因素，诉讼都可能对公司产生不利影响。

第 1A 项。风险因素

我们的重大风险因素已在 2022 年 10-K 表第 1A 项中披露。与先前在此类文件中披露的风险因素相比，没有重大变化。

第 2 项。未注册 S股票证券的销售、所得款项的使用和发行人购买股票证券

没有。

第 3 项设置时的默认值nior 证券

没有。

第 4 项矿山安全y 披露

不适用。

第 5 项。其他信息形成

在截至2023年9月30日的三个月中，我们没有一位董事或高级管理人员 采用 要么 终止 a “规则 10b5-1 交易安排” 或 “非规则 10b5-1 交易安排”，每个术语的定义见第 S-K 法规第 408 (a) 项。

46

目录

 

第 6 项。前hibits

 

展览

数字

 

展品描述

2.1

 

Inotek Pharmicals Corporation、Rocket Pharmicals, Ltd.和Rome Merge Sub之间签订的截至2017年9月12日的协议和合并与重组计划（参照公司于2017年9月13日向美国证券交易委员会提交的表8-K（001-36829）最新报告的附录2.1纳入）

2.2

 

火箭制药、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc.和斑马鱼合并子公司于2022年9月19日签订的协议和合并计划

II, LLC（参照公司于2022年9月20日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录2.1而成立）。

3.1

 

火箭制药公司第七份经修订和重述的公司注册证书，自2015年2月23日起生效（参照公司于2015年3月31日向美国证券交易委员会提交的10-K表（001-36829）年度报告的附录3.1纳入）

3.2

 

注册人第七份经修订和重述的公司注册证书修正证书（反向股票拆分），自2018年1月4日起生效

（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录3.1纳入）

3.3

 

注册人第七份经修订和重述的公司注册证书修正证书（名称变更），于2018年1月4日生效（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录3.2纳入）

3.4

 

注册人第七份经修订和重述的公司注册证书修订证书（解密董事会），自6月25日起生效，

2018 年（参照公司于2019年6月25日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录3.1纳入

3.5

 

经修订和重述的火箭制药公司章程，自2018年3月29日起生效（参照公司于2018年4月4日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录3.2纳入）

4.1

 

预融资认股权证表格（参照公司于2023年9月15日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录4.1纳入）

10.1

 

Rocket Pharmaceutical Inc.与Cowen and Company, LLC签订的截至2023年9月12日的销售协议第1号修正案（参照公司于2023年9月13日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录1.1纳入）

10.2

 

Rocket Pharmicals, Inc.与摩根大通证券有限责任公司、摩根士丹利公司之间的承保协议，日期为2023年9月12日。有限责任公司、Leerink Partners LLC和Cowen and Company, LLC作为其附表A中提到的几家承销商的代表（参照公司于2023年9月15日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告的附录1.1纳入）

31.1*

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14 (a) 条或第15d-14 (a) 条对首席执行官进行认证

31.2*

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14 (a) 条或第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证

32.1**

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18节第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证

101.INS

 

内联 XBRL 实例文档-实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。

101.SCH

 

内联 XBRL 分类扩展架构文档。

101.DEF

 

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。

101.CAL

 

内联 XBRL 分类扩展计算文档。

101.LAB

 

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。

101.PRE

 

内联 XBRL 分类扩展演示文稿链接文档。

104

 

封面交互式数据文件（封面页 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中）

 

* 随函提交。

** 本附录32.1中提供的证书被视为随本10-Q表季度报告一起提供，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，除非注册人以引用方式明确纳入该证书，否则不被视为 “已提交”

47

目录

 

SIG本质

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

 

 

火箭制药有限公司

 

 

 

2023年11月7日

来自：

/s/Gaurav Shah，医学博士

 

 

高拉夫·沙阿，医学博士

 

 

首席执行官兼董事

 

 

（首席执行官）

 

 

 

2023年11月7日

来自：

/s/John Militello

 

 

约翰·米利特洛

 

 

财务副总裁、高级财务总监兼财务主管

 

 

（临时首席财务官兼首席会计官）

 

 

 

 

48