Lumos Pharma 公布 2023 年第三季度财务业绩和临床开发最新情况

--PGHD 可能第一种口服治疗药物的第 2 阶段数据已达到所有主要和次要终点，并有支持证据，可以进入第 3 阶段 —

— Oragrowth210 试验结果显示，1.6 mg/kg 的 LUM-201 剂量在 6 个月时达到 8.2 厘米/年 AHV，12 个月时达到 8.0 厘米/年，与中等 PGHD 人群的历史增长率一致 —

— Oragrowth212 数据证实了 LUM-201 独特的脉动作用机制，并显示出更接近正常的生理生长激素水平和 IGF-1 的正常水平 —

— 2023年第三季度末的4,270万美元现金将持续到2024年第三季度

德克萨斯州奥斯汀，2023 年 11 月 7 日 — 专注于罕见病治疗的临床阶段生物制药公司 Lumos Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：LUMO）今天宣布，其评估口服 LUM-201 的 2 期剂量发现 Oragrowth210 试验和第 2 期药代动力学/药效学 (PK/PD) Oragrowth212 试验的主要结果达到主要和次要终点中度儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 的受试者使用 Lumos Pharma 的预测性富集标记 (PEM) 策略筛查 PEM 阳性。Lumos还公布了截至2023年9月30日的季度财务业绩。

Lumos Pharma董事长兼首席执行官里克·霍金斯表示：“随着今天宣布我们的Oragrowth210和Oragrowth212试验的2期研究已经结束，我们很高兴这些数据支持我们的临床计划向关键的3期试验推进，该试验可能是第一种治疗中度PGHD的口服疗法。“数据证实，进入第三阶段的最佳剂量为1.6 mg/kg/天 LUM-201，初步数据显示治疗可以持续24个月。此外，Oragrowth212的数据再次证实了我们对口服化合物的独特作用机制、生长激素自然脉动释放的重要性及其对恢复生长的影响的信心。”

近期亮点

•第 2 阶段 Oragrowth210 和 PK/PD Oragrowth212 试验符合所有主要和次要终点。来自顶级2期Oragrowth210试验的数据表明，中度PGHD受试者在治疗六个月时，1.6 mg/kg/天的 LUM-201 剂量产生的平均年化身高速度（AHV）为8.2 cm/年，与中度PGHD患者的历史数据一致 1,2,3,4。此外，在治疗十二个月后，还观察到一种持久的效果，LUM-201 在 1.6 mg/kg 剂量下达到 8.0 cm/yr 的 AHV，在比较器注射 rhGH 组的目标 2 厘米/年范围内。数据还初步验证了PEM策略，预先确定的主要和次要结局得到满足，从而降低了我们为3期项目选择患者的风险。来自 Oragrowth212 试验的数据证实，LUM-201 独特的脉动机制通过恢复生长激素来提高生长率

分泌物和 IGF-1 在正常范围内。在两项 2 期试验中，LUM-201 的安全性都保持清晰，在我们迄今为止进行的两项 2 期试验中均未发现任何安全问题。有关公司电话会议和数据介绍的链接，请参阅公司网站 “投资者与媒体” 部分的 “活动与演示” 页面。

•Oragrowth212 试验数据在欧洲儿科内分泌学会2023年年会上公布。口头陈述了对生长激素 (GH) 浓度的反卷积分析，在基线时超过 12 小时以及每日口服 LUM-201 治疗 6 个月后，说明了中度 PGHD 患者使用 LUM-201 治疗如何增加 AHV、GH 总分泌量以及血清 IGF-1 和 IGFBP3。与基线相比，在6个月时测量的数据显示，正常健康儿童的生长激素分泌量增加了60％，达到与既定值相当的水平，AHV增加了62％。

•由知名儿科内分泌学家组成的独立小组讨论了PGHD和治疗前景。2023 年 9 月 5 日，由五位儿科内分泌学家组成的小组参加了一场网络研讨会，他们讨论了口服疗法 LUM-201 候选药物与当前注射治疗方案相比可能提供的益处。

即将举行的活动

•虚拟 KOL 活动计划中。该公司计划在12月6日举办一场虚拟的KOL活动，更详细地讨论Oragrowth210和Oragrowth212试验的主要结果，并提供临床和企业战略的最新信息。以下三位内分泌学领域备受尊敬的思想领袖将加入管理层的行列：

•安德鲁·道伯，医学博士，华盛顿特区国家儿童医学中心内分泌科主任

•费尔南多·卡索拉，医学博士，智利大学母婴研究所儿科内分泌科主任

•Leslie A. Soyka，医学博士，麻省大学纪念医学中心儿科内分泌科主任；马萨诸塞州伍斯特麻省大学陈医学院副教授

有关KOL活动的访问信息将在稍后提供。

1 Blum 等人 JES 2021、2 Lechuga-Sancho 等人 JPEM 2009、3 Ranke 等人 JCEM 2010、4 对于所有 OragroWth 试验 AHV 值，ANCOVA 示范条款：治疗、剂量年龄 1、性别、基线 HT SDS、基线 IGF-1 SDS、LUM-201 PEM、基线 BA 延迟

截至2023年9月30日的季度财务业绩

•现金状况——Lumos Pharma于2023年9月30日结束了本季度，现金、现金等价物和短期投资总额为4,270万美元，而2022年12月31日为6,740万美元。该公司预计，2023年第四季度的现金使用量约为900万至1,000万美元。截至2023年9月30日，手头现金预计将支持2024年第三季度的运营，包括与规划和启动关键的3期临床试验相关的活动。

•研发费用——截至2023年9月30日的季度，研发费用为500万美元，而2022年同期为410万美元，这主要是由于临床试验费用增加了90万美元，咨询费用增加了20万美元，但人事相关费用减少了20万美元。

•并购费用——截至2023年9月30日的季度，一般和管理费用为390万美元，而2022年同期为390万美元，这主要是由于人事相关费用增加了30万美元，被特许权使用费减少的30万美元所抵消。

•净亏损——截至2023年9月30日的季度净亏损为830万美元，而2022年同期的净亏损为730万美元。

•截至2023年第三季度，Lumos Pharma发行了7,914,582股流通股。

关于 Lumos Pharma 的临床试验

第 2 阶段 oragrowth210 试验设计

Oragrowth210 试验是一项多地点的全球性试验，评估了在 82 名被诊断患有中度 PGHD 的受试者中以三种剂量水平（0.8、1.6、3.2 mg/kg/天）口服给药的 LUM-201 与每日注射重组人类生长激素 (rhGH) 34 µg/kg/天的对比。在对未接受治疗的 PGHD 患者施用 0.8 mg/kg 的单剂量 LUM-201 后，对筛查期间对 LUM-201 有反应的受试者使用特定 PEM 临界值，即基线 IGF-1 值大于 30 ng/ml，生长激素峰值为 ≥ 5 ng/ml，从而丰富了试验人群。该研究并非旨在评估疗效并证明其不逊于每日生长激素。

oragrowth212 试用版设计

OraGrowth212 试验是一项单一部位开放标签试验，评估口服 LUM-201 对多达 24 名未接受治疗的 PGHD 受试者的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 影响，两种剂量水平，分别为 1.6 和 3.2 mg/kg/day。Oragrowth212 试验中的每位受试者都是 PEM 阳性，因此对 LUM-201 的反应能力非常丰富。

Switch 研究，oraGrowth213 试验，评估之前使用 rhGH 的 oraGrowth210 受试者中的 LUM-201

Oragrowth213 试验是一项开放标签、多中心、2 期试验，旨在评估多达 20 名已完成 Oragrowth210 试验的特发性 PGHD 受试者在每日 rhGH 服用 12 个月后，LUM-201 的生长效果和安全性。受试者将服用 LUM-201，剂量水平为 3.2 mg/kg/天，持续长达 12 个月。

关于 Lumos Phar

Lumos Pharma, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见病疗法的开发和商业化。该公司成立并由一支在罕见病药物开发方面拥有长期经验的管理团队领导。Lumos Pharma的主要候选治疗药物 LUM-201 是一种新型的口服生长激素（GH）促分泌剂，旨在将约34亿美元的全球生长激素市场从注射疗法转变为口服疗法。LUM-201 目前正在多项儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期临床研究中进行评估，并已在美国和欧盟获得孤儿药认定。欲了解更多信息，请访问 https://lumos-pharma.com/。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有此类声明均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。如果事实证明我们的预测不正确，这项法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望，而不必担心会提起诉讼。

我们对我们的业务充满热情，包括 LUM-201 及其可能为临床患者提供帮助的潜力。这种激情使我们感到乐观，相信我们的努力将取得成功，为患者带来有意义的改变。请记住，实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。

我们试图通过使用 “预期”、“即将到来”、“将”、“计划”、“打算”、“预期”、“大约”、“预期”、“潜力”、“临近” 等词语来识别前瞻性陈述，以及对未来时期或这些术语的负面提法的类似提法。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。前瞻性陈述的示例包括我们就我们的 2 期数据所做的陈述，这些数据为口服 LUM-201 推进到第 3 期提供了支持证据，LUM-201 有可能成为第一种 PGHD 口服治疗药物，Oragrowth210 试验支持将 1.6 mg/kg 剂量作为 3 期试验的最佳剂量，我们对口服化合物独特作用机制的信心，生长激素自然脉动释放的重要性，及其对恢复生长的影响，我们对口服化合物的信心 LUM-201独特的作用机制、生长激素自然脉动释放的重要性及其对恢复生长的影响，降低了我们为第三阶段计划选择患者的风险，预计2023年第四季度现金使用量约为900万至1,000万美元，截至2023年9月30日的手头现金预计将支持2024年第三季度的运营、未来的财务业绩、经营业绩、我们的现金状况和充足性通过未来的临床试验为我们的运营需求提供资金的资本资源，以及除历史事实陈述以外的任何其他陈述。

我们希望我们能够以 100% 的准确度预测未来，但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来表现的保证。您不应依赖任何这些前瞻性陈述，为了帮助您自己确定风险，我们对可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的风险进行了广泛讨论，包括与持续分析 LUM-201 试验数据相关的风险、我们未来与监管机构互动的时机和结果（包括我们与美国食品药品管理局的第二阶段会议结束）、Lumos 在需要时筹集额外股权资本的时机和能力我们的 3 期试验，我们预测未来或有负债和业务运营所需的现金使用情况和储备的能力，有效和及时地组织我们的第三阶段试验的能力，成功开发候选产品的能力，流行病、包括乌克兰-俄罗斯冲突和中东冲突在内的其他广泛健康问题或军事冲突的影响，以及可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中表达或暗示的事项存在重大差异的其他风险，包括“风险因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年6月30日的10-Q表季度报告中的其他地方，以及向美国证券交易委员会提交的其他报告，包括我们随后的10-Q表季度报告和8-K表的最新报告。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在就我们的股票做出任何决定之前，您应该阅读并理解这些文件。

我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但是，我们不承担任何义务

这样做。因此，截至本新闻稿发布之日后的任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。

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投资者和媒体联系人：

丽莎米勒

Lumos Parma 投资者关系

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