目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
在截至的季度期间
或者
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
| 不。 | |
（公司或组织的州或其他司法管辖区） | （美国国税局雇主识别号） |
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
| 交易品种 |
| 注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。（勾选一个）：
| 加速过滤器☐ | |
非加速过滤器☐ | 规模较小的申报公司 | |
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至2023年10月27日，
目录
CELLDEX 治疗公司
表格 10-Q
截至2023年9月30日的季度期间
目录
|
| 页面 |
第一部分 — 财务信息 | ||
第 1 项。未经审计的财务报表 | 3 | |
简明合并资产负债表位于 2023年9月30日还有2022年12月31日 | 3 | |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表和综合亏损 | 4 | |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表 | 5 | |
未经审计的简明合并财务报表附注 | 6 | |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 15 | |
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 | 30 | |
第 4 项。控制和程序 | 30 | |
第 5 项。其他信息 | 31 | |
第二部分 — 其他信息 | ||
第 1A 项。风险因素 | 31 | |
第 6 项。展品 | 32 | |
展品索引 | 32 | |
签名 | 33 |
2
目录
第一部分 — 财务信息
第 1 项。未经审计的财务报表
CELLDEX 治疗公司
简明的合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
9月30日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
资产 | ||||||
流动资产： | ||||||
现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
有价证券 |
| |
| | ||
账款和其他应收款 |
| |
| | ||
预付资产和其他流动资产 |
| |
| | ||
流动资产总额 |
| |
| | ||
财产和设备，净额 |
| |
| | ||
经营租赁使用权资产，净额 | | | ||||
无形资产 |
| |
| | ||
其他资产 |
| |
| | ||
总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 | ||||||
流动负债： | ||||||
应付账款 | $ | | $ | | ||
应计费用 |
| |
| | ||
经营租赁负债的流动部分 | | | ||||
其他长期负债的流动部分 |
| |
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流动负债总额 |
| |
| | ||
经营租赁负债的长期部分 | | | ||||
其他长期负债 |
| |
| | ||
负债总额 |
| |
| | ||
承付款和或有负债 | ||||||
股东权益： | ||||||
可转换优先股，$ |
|
| ||||
普通股，$ |
| |
| | ||
额外的实收资本 |
| |
| | ||
累计其他综合收益 |
| |
| | ||
累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
| |
| | ||
负债和股东权益总额 | $ | | $ | | ||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
3
目录
CELLDEX 治疗公司
简明的合并运营报表和综合亏损
（未经审计）
（以千计，每股金额除外）
三个月 | 三个月 | 九个月 | 九个月 | |||||||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 |
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||||
收入： | ||||||||||||
产品开发和许可协议 | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
合同和补助金 |
| |
| |
| |
| | ||||
总收入 |
| |
| |
| |
| | ||||
运营费用： |
|
| ||||||||||
研究和开发 |
| |
| |
| |
| | ||||
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
重新计量或有对价的公允价值收益 | — | — | — | ( | ||||||||
与诉讼和解相关的损失 | — | — | — | | ||||||||
运营费用总额 |
| |
| |
| |
| | ||||
营业亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
投资和其他收入，净额 |
| |
| |
| |
| | ||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份 |
| |
| |
| |
| | ||||
综合损失： | ||||||||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
其他综合收益（亏损）： | ||||||||||||
有价证券的未实现收益（亏损） |
| |
| |
| |
| ( | ||||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
4
目录
CELLDEX 治疗公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
（以千计）
九个月 | 九个月 | |||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||
来自经营活动的现金流： | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | ||||||
折旧和摊销 |
| |
| | ||
有价证券的摊销和溢价，净额 |
| ( |
| | ||
出售或处置资产造成的损失 | — | | ||||
重新计量或有对价的公允价值收益 | — | ( | ||||
股票薪酬支出 |
| |
| | ||
运营资产和负债的变化： | ||||||
账款和其他应收款 |
| |
| ( | ||
预付费和其他流动资产 |
| |
| ( | ||
其他资产 | ( | — | ||||
应付账款和应计费用 |
| |
| | ||
其他负债 |
| |
| | ||
用于经营活动的净现金 |
| ( |
| ( | ||
来自投资活动的现金流： | ||||||
有价证券的销售和到期 |
| |
| | ||
购买有价证券 |
| ( |
| ( | ||
购置财产和设备 | ( | ( | ||||
出售或处置资产所得收益 | — | | ||||
投资活动提供的净现金 |
| |
| | ||
来自融资活动的现金流： | ||||||
员工福利计划股票发行所得收益 |
| |
| | ||
融资活动提供的净现金 |
| |
| | ||
现金和现金等价物的净减少 |
| ( |
| ( | ||
期初的现金和现金等价物 |
| |
| | ||
期末的现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
非现金投资活动 | ||||||
应计施工正在进行中 | $ | | $ | | ||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
5
目录
CELLDEX 治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
2023年9月30日
(1) 陈述依据
随附的未经审计的简明合并财务报表由Celldex Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司” 或 “Celldex”）根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制，反映了公司及其全资子公司的运营情况。在合并过程中，所有公司间余额和交易均已清除。
这些中期财务报表不包括美国公认会计准则要求的年度财务报表的所有信息和脚注，应与截至2022年12月31日止年度的经审计的财务报表一起阅读，这些财务报表包含在公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中。管理层认为，中期财务报表反映了为公允列报公司在所列期间的财务状况和经营业绩所必需的所有正常经常性调整。为比较目的提供的年终简明资产负债表数据来自经审计的财务报表，但不包括美国公认会计原则要求的所有披露。
过渡期的经营业绩不一定代表未来任何过渡期或截至2023年12月31日的财年的预期经营业绩。
截至2023年9月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元
在接下来的十二个月及以后，公司可能会采取进一步措施筹集额外资金以满足其长期流动性需求，包括但不限于以下一项或多项：向现有或新的合作伙伴许可候选药物、可能的业务合并、发行债务，或通过私募或公开发行发行普通股或其他证券。尽管公司过去成功筹集了资金，但无法保证会以可接受的条件提供额外融资，而且随着现有资源的使用，公司在筹集资金方面的谈判地位可能会恶化。也无法保证公司能够建立进一步的合作关系。额外的股权融资可能会稀释公司的股东；债务融资（如果有的话）可能涉及大量的现金支付义务和契约，限制了公司的业务运营能力；许可或战略合作可能会产生特许权使用费或其他条款，从而降低公司从开发中的产品中获得的经济潜力。如果公司实现与股东代表服务有限责任公司（“SRS”）签订的和解协议（见附注13）规定的和解协议（定义见下文），公司能否继续为其计划运营提供资金，前提是公司实现与这些付款相关的里程碑。公司可以选择决定以现金、普通股或两者的组合支付这些里程碑付款。如果公司无法筹集满足其长期流动性需求所需的资金，则可能不得不推迟或停止一项或多项计划的开发，停止或推迟正在进行或预期的临床试验，比预期更早地批准项目，以大幅折扣或其他不利条件（如果有的话）筹集资金，或者出售公司的全部或部分股份。
(2) 重要会计政策
在本截至2023年9月30日的三个月和九个月的10-Q表季度报告中编制这些简明合并财务报表时使用的重要会计政策与截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中财务报表附注2中讨论的重要会计政策一致，除非它与在2023年前九个月采用新的会计准则有关，如下所述。
6
目录
新通过的会计公告
2023年1月1日，公司采用了ASU 2016-13：金融工具——信用损失（主题326）：金融工具信用损失的衡量。该指南要求使用预期损失模型而不是已发生损失模型来报告信用损失，并规定了与信用风险相关的额外披露要求。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，该标准要求记录准备金，而不是减少投资的摊销成本。本指引的通过并未对公司的合并财务报表和相关披露产生重大影响。
最近的会计公告
财务会计准则委员会或其他准则制定机构不时发布新的会计公告，这些公告在规定的生效日期由公司采用。公司审查了最近发布的会计公告，得出的结论是，这些公告要么不适用于该业务，要么由于未来的采用，预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。
(3) 公允价值测量
下表列出了公司受公允价值计量约束的金融资产和负债：
截至 | ||||||||||||
| 2023年9月30日 |
| 第 1 级 |
| 第 2 级 |
| 第 3 级 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
资产： | ||||||||||||
货币市场基金和现金等价物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有价证券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
截至 | ||||||||||||
| 2022年12月31日 |
| 第 1 级 |
| 第 2 级 |
| 第 3 级 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
资产： | ||||||||||||
货币市场基金和现金等价物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有价证券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
公司的金融资产主要包括货币市场基金、现金等价物和有价证券，在估值层次结构中被归类为二级。公司利用独立定价服务对其有价证券进行估值，这些服务通常从最近报告的相同或相似证券的交易中得出证券价格，并根据可观察到的重大交易进行调整。在每个资产负债表日期，可观察到的市场输入可能包括交易信息、经纪人或交易商报价、出价、报价或这些数据源的组合。
使用第 3 级投入按公允价值计量的或有对价负债为 $
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，有
7
目录
公司没有在第 3 层进行任何转入或转出 要么 截至2023年9月30日的九个月。
(4) 有价证券
以下是归类为可供出售的有价债务证券的摘要：
摊销 | 未实现总额 | 未实现总额 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 价值 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
2023年9月30日 | ||||||||||||
有价证券 | ||||||||||||
美国政府和市政义务 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | — | ( | | ||||||||
美国政府和市政债务总额 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | — | ( | | ||||||||
公司债务证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有价证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
摊销 | 未实现总额 | 未实现总额 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 价值 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
2022年12月31日 | ||||||||||||
有价证券 | ||||||||||||
美国政府和市政义务 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | — | | — | — | ||||||||
美国政府和市政债务总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | — | | — | — | ||||||||
公司债务证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有价证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司持有投资级有价证券，以及
有价证券包括 $
(5) 无形资产
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司无限期无形资产的账面价值为美元
公司至少每年对IPR&D资产进行减值测试，如果事件或情况变化表明IPR&D资产可能受到减值，则更频繁地进行减值测试。由于IPR&D项目的性质，公司可能会经历未来
8
目录
延迟或未能获得监管部门批准进行临床试验，此类临床试验失败或其他未能实现商业上可行的产品，因此，将来可能会进一步确认减值损失。
(6) 其他长期负债
其他长期负债包括：
| 9月30日 |
| 十二月三十一日 | |||
2023 | 2022 | |||||
（以千计） | ||||||
与IPR&D相关的递延所得税负债净额（注11） | $ | | $ | | ||
出售税收优惠所得递延收入 |
| |
| | ||
递延收入（附注10） |
| |
| | ||
总计 |
| |
| | ||
减少当前部分 |
| ( |
| ( | ||
长期部分 | $ | | $ | | ||
2022年3月，该公司获得了新泽西州经济发展局的批准，并同意出售新泽西州的税收优惠
(7) 股东权益
2016年5月，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订了受控股权发行销售协议（“坎托协议”）。（“Cantor”）允许公司不时通过Cantor作为代理人发行和出售其普通股。截至2023年9月30日，该公司拥有美元
9
目录
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，股东权益的变化汇总如下：
|
|
|
| 累积的 |
|
| |||||||||||
常见 | 常见 | 额外 | 其他 | 总计 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 付费 | 全面 | 累积的 | 股东 | ||||||||||||
| 股份 |
| 价值 |
| 资本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
（以千计，股票金额除外） | |||||||||||||||||
截至2022年12月31日的合并余额 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 |
| |
|
| — |
|
| |
|
| — |
|
| — |
|
| |
基于股票的薪酬 |
| — |
|
| — |
|
| |
|
| — |
|
| — |
|
| |
有价证券的未实现收益 |
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| |
|
| — |
|
| |
净亏损 |
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| ( |
|
| ( |
截至2023年3月31日的合并余额 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基于股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有价证券的未实现亏损 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年6月30日的合并余额 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基于股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有价证券的未实现收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年9月30日的合并余额 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
|
|
|
| 累积的 |
|
| |||||||||||
常见 | 常见 | 额外 | 其他 | 总计 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 已付款 | 全面 | 累积的 | 股东 | ||||||||||||
股份 | 价值 | 资本 | 收入 | 赤字 | 公平 | ||||||||||||
（以千计，股票金额除外） | |||||||||||||||||
截至2021年12月31日的合并余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
基于股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
有价证券的未实现亏损 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2022年3月31日的合并余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
基于股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
有价证券的未实现亏损 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2022年6月30日的合并余额 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基于股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有价证券的未实现收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2022年9月30日的合并余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
10
目录
(8) 股票薪酬
截至2023年9月30日的九个月的股票期权活动摘要如下：
加权 | 加权 | ||||||
平均值 | 平均值 | ||||||
运动 | 剩余的 | ||||||
价格 | 合同的 | ||||||
| 股份 |
| 每股 |
| 期限（以年为单位） | ||
截至2022年12月31日的未偿还期权 |
| | $ | | |||
已授予 |
| | $ | | |||
已锻炼 |
| ( | $ | | |||
已取消 |
| ( | $ | | |||
截至2023年9月30日未偿还的期权 |
| | $ | | |||
期权已归属，预计将于2023年9月30日归属 |
| | $ | | |||
期权可在2023年9月30日行使 |
| | $ | | |||
2021年计划下可供授予的股份 |
| | |||||
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为美元
截至2023年9月30日，归属并预计归属的股票期权的总内在价值为美元
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的股票薪酬支出记录如下：
截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的九个月 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
（以千计） | （以千计） | |||||||||||
研究和开发 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
股票薪酬支出总额 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中授予的员工、顾问和非雇员董事股票期权的公允价值使用Black-Scholes期权定价模型进行估值，假设如下：
截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的九个月 | |||||||
|
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 |
预期的股价波动 |
| |||||||
预期期权期限 |
| |||||||
无风险利率 |
| |||||||
预期股息收益率 |
| |||||||
11
目录
(9) 累计其他综合收益
截至2023年9月30日的九个月中，作为股东权益组成部分报告的累计其他综合收益的变化汇总如下：
未实现 | |||||||||
Lost on | |||||||||
可销售 | 国外 | ||||||||
| 证券 |
| 货币物品 |
| 总计 | ||||
（以千计） | |||||||||
截至2022年12月31日的余额 | $ | ( | $ | | $ | | |||
其他综合收益 |
| |
| |
| | |||
截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | $ | ( | $ | | $ | | |||
(10) 收入
合同和补助金收入
公司已与洛克菲勒大学（“洛克菲勒”）签订协议，根据该协议，公司在时间和材料基础上或以议定的固定价格提供制造和研发服务。公司认可 $
合同资产和负债
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司在所有合同下的对价权被视为无条件的，因此，有
(11) 所得税
公司评估了影响其递延所得税净资产可变现性的正面和负面证据，并考虑了其亏损历史，最终得出结论，公司 “很有可能” 不承认联邦、州和外国递延所得税资产的好处，因此，截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司一直维持其递延所得税资产的全额估值补贴。
递延所得税负债净额为 $
马萨诸塞州、新泽西州、纽约州和康涅狄格州是公司主要运营或曾经运营并与所得税相关的司法管辖区。该公司目前没有接受这些司法管辖区或任何其他司法管辖区对任何纳税年度的审查。
12
目录
(12) 每股净亏损
每股普通股的基本净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数，不包括已发行但尚未归属的限制性股票。摊薄后的每股普通股净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数，再加上效应为稀释期内流通的额外加权平均潜在摊薄普通股。在公司报告净亏损的时期，基本每股净亏损和摊薄后的每股净亏损之间没有区别，因为稀释普通股没有发行，因为它们的作用是反稀释的。由于其影响本来是反稀释的，因此未包含在每股普通股净亏损计算中的潜在稀释普通股如下：
截至9月30日的九个月 | ||||
| 2023 |
| 2022 | |
股票期权 |
| |
| |
限制性股票 |
| — |
| — |
| |
| | |
(13) 收购 Kolltan
2016年11月29日，公司收购了处于临床阶段的生物制药公司Kolltan的所有股份和债务权益，以换取
2019年10月，公司收到了Kolltan前股东的受聘代表SRS的来信，通知公司，它反对公司将与 CDX-0158 相关的开发、监管批准和基于销售的Kolltan Milestones描述为已被放弃，而是争辩说相关的里程碑款项应由Celldex向Kolltan股东支付。
2020年8月18日，Celldex向特拉华州财政法院对SRS（根据合并协议以Kolltan前股东的代表的身份行事）提起了经过验证的申诉，要求就与已终止的 CDX-0158 计划有关的合并协议（“诉讼”）下与合并协议下的某些或有里程碑付款有关的各方的权利和义务提供宣告性救济。
2022年6月20日，公司与SRS签订了与诉讼有关的具有约束力的和解条款表（“条款表”），该条款在执行最终和解协议并支付了首期付款（定义见下文）后，将导致诉讼中的所有索赔和反诉在有偏见的情况下共同驳回。公司与SRS之间的最终和解协议于2022年7月15日签署（“和解协议”），公司和SRS于2022年7月19日共同提交了与诉讼有关的有偏见的解雇条款。
根据条款表和和解协议的条款，合并协议规定的所有里程碑付款全部由以下款项取代，每笔款项只能支付一次：
| (i) | 该公司支付了 $ |
| (ii) | 公司应支付 $ |
| (iii) | 公司应支付 $ |
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上述付款义务完全取代了以开发、监管批准和基于销售的里程碑为形式的或有对价，最高为美元
根据和解协议，公司和SRS双方广泛解除与合并协议有关或由合并协议产生的所有索赔，包括但不限于诉讼中提出或可能在诉讼中提出的所有索赔。
在截至2022年9月30日的三个月中，公司以现金支付了首期付款。根据 ASC 450 下的损失应急模型，任何与 CDX-0159 计划相关的未来里程碑付款，都将记录在可能且可以合理估算付款的时间和时间。与剩余的幸存公司产品相关的里程碑按公允价值计量（参见附注3）。当上述任何剩余款项到期时，应由公司自行选择以现金或股票（如合并协议所规定）或两者的组合支付。
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
根据1995年《私人证券诉讼改革法》发表的安全港声明：这份10-Q表季度报告包含根据经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款发表的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括有关我们的信念、计划、目标、目标、预期、预期、假设、估计、意图和未来表现的陈述，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能超出我们的控制范围，可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与此类前瞻性陈述所表达或暗示的未来业绩、业绩或成就存在重大差异。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。你可以通过我们使用诸如 “可能”、“将”、“可以”、“预期”、“假设”、“应该”、“表明”、“会”、“相信”、“考虑”、“期望”、“寻求”、“估计”、“继续”、“计划”、“指向”、“项目”、“预测”、“可以”、“打算”、“打算” 之类的词语来识别这些前瞻性陈述 “目标”、“潜力” 以及其他类似的未来词汇和表达。
有许多重要因素可能导致实际结果与我们在任何前瞻性陈述中所表达的结果存在重大差异。这些因素包括但不限于：
| ● | 我们对仍处于早期开发阶段的候选产品的依赖； |
| ● | 我们成功完成研究和进一步开发的能力，包括临床前和临床研究； |
| ● | 我们预计的临床前开发、监管申报、临床试验开始和完成以及产品批准的时机； |
| ● | 我们有能力酌情为我们的候选药物谈判战略伙伴关系； |
| ● | 我们能够管理处于不同开发阶段的各种候选药物的多项临床试验； |
| ● | 正在进行的临床前和临床试验的成本、时间、范围和结果； |
| ● | 我们对产品和候选开发产品的属性的期望，包括药物特性、功效、安全性和给药方案； |
| ● | 我们的候选药物获得监管部门批准的成本、时间和不确定性； |
| ● | 我们的临床研究组织合作伙伴提供的临床管理服务的可用性、成本、交付和质量； |
| ● | 由我们自己的制造工厂生产或合同制造商、供应商和合作伙伴提供的临床和商业级材料的可用性、成本、交付和质量； |
| ● | 我们对候选药物进行商业化的能力以及这些候选药物的市场增长； |
| ● | 我们有能力在竞争对手之前开发和商业化产品，这些产品优于竞争对手开发的替代品； |
| ● | 我们发展技术能力的能力，包括识别具有临床重要性的新靶标，利用我们现有的技术平台开发新的候选药物，并将我们的重点扩大到现有靶向疗法的更广阔市场； |
| ● | 根据我们收购Kolltan Pharmicals, Inc.（“Kolltan”）的合并协议以及我们与Kolltan的相关和解协议，支付开发、监管部门批准和基于销售的里程碑的成本； |
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| ● | 我们有能力筹集足够的资金来资助我们的临床前和临床研究，并以我们可接受的条件或根本满足我们的长期流动性需求。如果我们无法筹集必要的资金来满足我们的长期流动性需求，我们可能不得不推迟或停止一项或多个计划的开发，停止或推迟正在进行或预期的临床试验，停止或推迟我们的商业生产工作，停止或推迟我们为候选药物扩展到其他适应症的努力，比预期更早地批准计划，以大幅折扣或其他不利条件（如果有）筹集资金，或者全部出售或我们业务的一部分； |
| ● | 我们保护知识产权的能力和避免知识产权诉讼的能力，知识产权诉讼可能代价高昂，会分散管理的时间和注意力； |
| ● | 我们在不侵犯第三方知识产权的情况下开发和商业化产品的能力； |
| ● | COVID-19 疫情对我们的业务或总体经济的影响；以及 |
| ● | 本10-Q表季度报告其他地方列出的风险因素，以及我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中在 “业务”、“风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 标题下列出的因素. |
本警示通知对所有前瞻性陈述进行了明确的全部限定。提醒您不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本报告发布之日或以引用方式纳入本报告的文件之日。无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们没有义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，也明确声明不承担任何义务。我们真诚地表达了我们的期望、信念和预测，我们相信这些期望、信念和预测是有合理依据的。但是，我们无法向您保证，我们的期望、信念或预测将实现、实现或实现。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于开发治疗性单克隆和双特异性抗体，用于治疗现有治疗不足的疾病。我们的候选药物包括基于抗体的疗法，这些疗法能够利用人体免疫系统和/或直接影响改善炎症性疾病和多种形式癌症患者的生活的关键途径。
我们将精力和资源集中在继续研究和开发上
| ● | Barzolvolimab（也称为 CDX-0159），一种可特异性结合 KIT 受体并有效抑制其活性的单克隆抗体，目前正在多种肥大细胞驱动的疾病中对其进行研究，包括 |
| - | 慢性荨麻疹：分别在2022年6月和7月，我们宣布慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（cinDU）的2期研究已经开始招生，首批患者已经接受了剂量；科罗拉多州立大学2期研究的注册已于2023年7月宣布，我们预计将在2023年底报告这项研究的顶线数据。2023年2月和6月报告了科罗拉多州立大学1b期研究的数据。2021年7月和9月，以及2022年12月，在患有感冒荨麻疹和有症状的皮肤图检查患者中，报告了CinDu1b期研究的积极中期数据。CinDu研究中包含的胆碱能队列的数据已于2023年6月公布； |
| - | 结节性瘙痒（PN）：2021年12月，我们宣布，在PN的1b期研究中，第一位患者已被给药；注册已于2023年2月结束，我们计划在2023年11月公布该研究的数据； |
| - | 嗜酸性食管炎 (eoE)：一项针对EoE的2期研究于2023年6月启动，第一位患者于当月下旬接受了给药治疗。 |
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| ● | 我们的下一代双特异性抗体平台可支持产品线扩张，增加炎症性疾病和肿瘤学候选药物。靶点是根据新的科学及其兼容性来选择的，以双特异性抗体形式与我们现有的抗体项目一起使用。开发重点是控制炎症性疾病或肿瘤免疫的新兴重要途径。 |
我们的目标是建立一家完全整合的、处于商业阶段的生物制药公司，为医疗需求未得到满足的患者开发重要的疗法。我们相信，我们的项目资产为我们提供了战略选择，要么保留我们创新疗法的全部经济权利，要么通过有利的商业合作伙伴关系寻求有利的经济条件。这种方法使我们能够最大限度地提高技术和产品组合的整体价值，同时最大限度地确保每种产品的快速开发。
执行我们的业务计划所必需的支出存在许多不确定性。完成临床试验可能需要几年或更长时间，而且时间长短通常因候选药物的类型、复杂性、新颖性和预期用途而有很大差异。每种候选药物的临床开发都需要五年或更长时间的情况并不少见，每种候选药物的总开发成本可能超过数亿美元。我们估计，我们通常进行的此类临床试验通常在以下时间表内完成：
| 估计的 | |
| 完成 | |
临床阶段 |
| 时期 |
第 1 阶段 |
| 1-2 岁 |
第 2 阶段 |
| 1-5 年 |
第 3 阶段 |
| 1-5 年 |
由于临床试验方案期间出现的差异，临床试验的持续时间和成本在整个项目生命周期内可能会有很大差异，其中包括：
| ● | 最终参与试验的患者人数； |
| ● | 从结果来看，患者随访的持续时间似乎合适； |
| ● | 试验中包括的临床部位的数量； |
| ● | 招收合适的患者受试者所需的时间；以及 |
| ● | 候选药物的疗效和安全性。 |
我们在许多临床前研究中测试了潜在的候选药物的安全性、毒理学和免疫原性。然后，我们可能会对每种候选药物进行多项临床试验。当我们获得试验结果时，我们可能会选择停止或推迟某些候选药物的临床试验，以便将我们的资源集中在更有前途的候选药物上。
我们业务战略的一个要素是继续发现、研究和开发广泛的候选药物组合。这旨在使我们能够分散与研发支出相关的风险。如果我们无法维持广泛的候选药物，我们对一种或几种候选药物成功的依赖就会增加。
我们需要获得监管部门的批准才能将我们的候选药物作为治疗产品进行销售。为了进入后续临床试验阶段并最终获得监管部门的批准，监管机构必须得出结论，我们的临床数据表明我们的候选产品是安全有效的。从历史上看，临床前测试和早期临床试验（直至第二阶段）的结果通常无法预测后期临床试验中获得的结果。许多新药和生物制剂在早期临床试验中显示出令人鼓舞的结果，但随后未能建立足够的安全性和有效性数据来获得必要的监管批准。
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此外，我们的业务战略包括选择与第三方达成合作安排，以完成候选药物的开发和商业化。如果第三方接管了我们其中一种候选药物的临床试验流程，那么预计的完成日期将在很大程度上由该第三方而不是我们控制。我们无法确定地预测哪些专有产品（如果有）将全部或部分受到未来合作安排的约束，以及这些安排将如何影响我们的发展计划或资本要求。我们的项目还可能受益于补贴、补助、合同或政府或机构赞助的研究，这些研究可以降低我们的开发成本。
除其他外，由于上述不确定性，很难准确估计我们研发项目的持续时间和完成成本，也很难准确估计何时（如果有的话），以及我们将在多大程度上从产品的商业化和销售中获得现金流入。我们无法及时完成研发项目，或者未能在适当时签订合作协议，可能会大大增加我们的资本需求，并可能对我们的流动性产生不利影响。这些不确定性可能迫使我们不时寻求额外的外部融资来源，以继续我们的业务战略。我们无法筹集额外资金，或者无法按照我们合理可接受的条件筹集资金，将危及我们业务的未来成功。
在截至2022年12月31日的过去五年中，我们共承担了2.872亿美元的研发费用。下表显示了在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的每项重大研究项目和其他已确定的研发活动所产生的金额。下表中披露的金额反映了直接研发成本、与基础技术相关的许可费以及对每个项目的间接研发成本的分配。
九个月 | 九个月 | |||||
已结束 | 已结束 | |||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||
| （以千计） | |||||
barzolvolimab/Anti-Kit 计划 | $ | 59,009 | $ | 35,519 | ||
CDX‑585 |
| 5,499 |
| 8,638 | ||
其他节目 |
| 23,077 |
| 15,202 | ||
研发费用总额 | $ | 87,585 | $ | 59,359 | ||
临床开发项目
Barzolvolimab（也称为 CDX-0159）
Barzolvolimab 是一种人源化单克隆抗体，可特异性结合受体酪氨酸激酶 KIT 并有效抑制其活性。KIT 在包括肥大细胞在内的各种细胞中表达，其配体 SCF 的激活调节肥大细胞的生长、分化、存活、趋化性和脱颗粒。Barzolvolimab 旨在通过破坏 SCF 结合和 KIT 二聚化来阻止 KIT 的激活。我们认为，通过靶向 KIT，barzolvolimab 可能能够抑制肥大细胞活性并减少肥大细胞数量，从而为肥大细胞相关疾病提供潜在的临床益处。
在某些炎症性疾病中，例如慢性自发性荨麻疹（CSU）（也称为慢性特发性荨麻疹（CIU）和慢性诱导性荨麻疹（cinDU），肥大细胞脱颗粒在疾病的发作和进展中起着核心作用。2020年6月，我们完成了一项针对健康受试者（n = 32；每队列8名受试者，6个barzolvolimab；2个安慰剂）的随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量递增的1a期研究。受试者在0.3、1.0、3.0或9.0 mg/kg的剂量下接受了单次静脉输注巴佐伏利马布或安慰剂。该研究的目标包括安全性和耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学（胰蛋白酶和干细胞因子）以及免疫原性。胰蛋白酶是一种几乎完全由肥大细胞合成和分泌的酶，据信血浆胰蛋白酶水平的降低反映了健康志愿者和疾病中肥大细胞负担的全身降低。该研究的数据出现在6月举行的欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）2020年年会的最新演讲中。Barzolvolimab表现出良好的安全性，血浆胰蛋白酶可大幅而持久地减少，这与全身肥大细胞抑制一致。
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这些数据支持将barzolvolimab计划扩展到肥大细胞驱动的疾病，包括最初在科罗拉多州立大学和CindU中，肥大细胞脱粒在疾病的发作和进展中起着核心作用的疾病。科罗拉多州立大学和CindU的1期研究已经完成，2期研究正在进行中。我们将继续评估barzolvolimab在肥大细胞起重要作用的其他疾病中的潜在机会，例如皮肤病、呼吸系统、过敏性、胃肠道和眼科疾病。为此，我们目前正在进行一项针对嗜酸性食管炎的2期研究，在最近完成了PN的1b期研究之后，我们计划在2024年初启动一项针对PN的2期皮下研究。barzolvolimab的1期研究是使用静脉注射制剂进行的；皮下制剂已成功开发出来，并正在用于2期研究。
慢性自发性荨麻疹 (CSU)
科罗拉多州立大学表现为瘙痒荨麻疹、血管性水肿或两者兼而有之，持续至少六周，没有特定的触发因素；多次发作可能会持续数年甚至数十年。科罗拉多州立大学是最常见的皮肤病之一，患病率占总人口的0.5-1.0％，在美国约有100万至300万患者（Weller等人，2010年。Hautarzt。61 (8)，Bartlett 等人。2018。derMnet。组织）。大约 50% 的科罗拉多州立大学患者使用抗组胺药实现症状控制。奥马珠单抗是一种IgE抑制剂，可缓解大约一半的剩余抗组胺药难治患者。因此，需要其他疗法。
2020年10月，我们宣布在科罗拉多州立大学对barzolvolimab进行的一项1b期多中心研究中，已经开始招生，第一位患者已经接受了剂量。这项研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估多达40名尽管使用抗组胺药治疗但仍有症状的科罗拉多州立大学患者中多次递增剂量的barzolvolimab的安全性。次要和探索性目标包括药代动力学和药效学评估，包括测量胰蛋白酶和干细胞因子水平和临床活动结果（对荨麻疹症状、疾病控制、临床反应的影响）以及生活质量评估。Barzolvolimab 采用静脉注射（0.5、1.5、3 和 4.5 mg/kg，不同的给药时间表）作为治疗H1-抗组胺药的补充，可以单独使用，也可以与H2-抗组胺药和/或白三烯受体激动剂联合使用。
2023年2月，在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAI）年会和2023年6月的欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）年会上，我们分别报告了科罗拉多州立大学研究的积极数据，分别为12周和24周。该研究现已完成，有45名中度至重度科罗拉多州立大学对抗组胺药耐药的患者入组并接受了治疗 [35 barzolvolimab（0.5 mg/kg 中的 n=9；1.5 mg/kg 中的 n=8；3.0 mg/kg 中的 n=9；4.5 mg/kg 中的 n=9）和 10 个安慰剂]。饱和剂量（1.5 mg/kg 及更高）的活性数据概述如下。两名患者未接受所有剂量的研究治疗 [4.5 mg/kg (1)、安慰剂 (1)].
| ● | Barzolvolimab 使中度至重度科罗拉多州立大学对抗组胺药耐药的患者产生快速、明显和持久的反应。之前接受过奥马珠单抗治疗的患者的症状也与所有患者相似。1.5 mg/kg、3.0 mg/kg 和 4.5 mg/kg 剂量组表现出类似的明显改善的荨麻疹症状，包括反应迅速发作（最早在第一次给药后 1 周）和疾病控制时间延长，持续持续时间长达 24 周。 |
| ● | 在第12周，1.5毫克/千克剂量组（n=8）的荨麻疹活性（UAS7）的平均降幅为67％，3.0 mg/kg剂量组（n=9）为67％，4.5 mg/kg剂量组（n=9）为82％。在第24周，1.5毫克/千克剂量组（n=7）的荨麻疹活性（UAS7）的平均降幅为80％，3.0 mg/kg剂量组（n=6）为70％，4.5 mg/kg剂量组（n=7）为77％。 |
| ● | 在第12周，1.5 mg/kg剂量组的完全反应（UAS7=0）为57％，3.0 mg/kg剂量组为44％，4.5 mg/kg剂量组为67％。在第24周，1.5 mg/kg剂量组的完全反应（UAS7=0）为57％，3.0 mg/kg剂量组为67％，4.5 mg/kg剂量组为43％。 |
| ● | 在第12周，控制良好的疾病（UCT≥12）在1.5 mg/kg剂量组中为75％，在3.0 mg/kg剂量组中为63％，在4.5 mg/kg剂量组中为89％。在第24周，控制良好的疾病（UCT≥12）在1.5 mg/kg剂量组中为75％，在3.0 mg/kg剂量组中为67％，在4.5 mg/kg剂量组中为67％。 |
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| ● | 在治疗后随访期间，在接受剂量大于或等于1.5 mg/kg治疗并在第12周出现完全反应（UAS7=0）的患者中，有71％（14人中有10人）在第24周保持无荨麻疹（患者在第8周接受了最后一剂巴佐沃利马布）。 |
| ● | 通过7天内血管性水肿活动评分（AAS7）衡量，在1.5 mg/kg及更高剂量水平下观察到的持续活性下，所有剂量水平均实现了血管性水肿症状的深刻而持久的改善。 |
| o | 31名接受研究的患者（n=26 barzolvolimab；5=安慰剂）在注册该研究时报告了基线的血管性水肿活性。在barzolvolimab治疗的患者中，有86％在第12周没有血管性水肿，83％在第24周没有血管性水肿。 |
| ● | 胰蛋白酶抑制表明肥大细胞消耗，同时改善症状，表明肥大细胞消耗对科罗拉多州立大学疾病活动的影响。 |
| ● | Barzolvolimab耐受性良好，安全性良好；多次给药的效果与单剂量研究中的观察结果一致。大多数 AE 的严重程度为轻度或中度，在研究期间已消退。最常见的治疗突发不良事件是头发颜色改变、COVID-19、头痛、中性粒细胞减少和尿路感染 (UTI)。据报道，尿路感染和 COVID-19 与治疗无关。有一次沙门氏菌胃肠炎的严重不良事件，也与研究治疗无关。血液学参数的变化与单剂量研究的观察结果一致，多次给药后没有进一步下降的模式；血液学值通常保持在正常范围内，并在随访期间恢复到基线水平。五名患者的中性粒细胞计数减少为AE。在这些患者的中性粒细胞变化中观察到的模式与迄今为止在barzolvolimab项目中观察到的患者中的模式相似——通常是短暂的、无症状的、轻度的，通常发生在研究开始时筛查和基线中性粒细胞计数处于正常范围下限的患者身上。 |
2023年10月，我们在欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上公布了这项研究的生活质量结果数据，该数据由皮肤科生活质量指数（DLQI）评估。DLQI调查评估了患者对疾病对其健康相关生活质量不同方面的影响的看法，包括症状和感受、日常活动、休闲、工作和学校表现、人际关系和治疗等问题。注意到所有接受巴唑沃利单抗治疗的患者的DLQI在4周内迅速改善。剂量 ≥1.5 mg/kg 时，DLQI 持续改善。接受治疗的队列的医生全球评估（PhysGA）在第1周也有所改善，并持续到第24周。随着UAS7和UCT的剂量依赖性改善、胰蛋白酶抑制以及SCF的增加，DLQI和PhysGA的趋势非常密切。
2022年6月，我们宣布，在一项针对科罗拉多州立大学尽管接受了抗组胺药物治疗但仍有症状的2期研究中，第一位患者接受了剂量；2023年7月，我们宣布该研究的入组已经完成。该研究正在9个国家的约75个地点进行。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组2期研究，评估了巴佐沃利马布多种剂量方案的疗效和安全性，以确定最佳给药策略。208名患者以 1:1:1:1 的比例被随机分配，接受每 4 周 75 mg、每 4 周 150 mg、每 8 周 300 mg 或在 16 周内接受安慰剂皮下注射 barzolvolimab 安慰剂对照治疗阶段。然后，患者将进入为期36周的主动治疗阶段，在此阶段，尚未按每4周150毫克或每8周随机分配300毫克的barzolvolimab的患者将以 1:1 随机分配接受这两种剂量方案中的一种；已经随机分配到这些治疗组的患者将保持与安慰剂对照治疗阶段相同的方案。治疗期结束后，患者将进入为期24周的随访阶段。该研究的主要终点是UAS7中第12周基线的平均变化（7天内荨麻疹活动得分）。次要终点包括安全性和其他临床活动评估，包括 ISS7（7 天内瘙痒严重程度评分）、HSS7（7 天内蜂巢严重程度评分）和 AAS7（7 天内血管性水肿活动评分）。我们计划在今年年底报告这项研究的顶线数据。
慢性诱发性荨麻疹 (cinDU)
麻疹是荨麻疹的形式，其原因或触发因素与之相关，通常会导致荨麻疹或麻疹。据估计，CindU的患病率占总人口的0.5％，据报道，在多达36％的科罗拉多州立大学患者中存在重叠现象（Weller等人，2010年）。Hautarzt。61 (8)，Bartlett 等人。2018 年。dermnet.org）。目前尚无批准的慢性病疗法
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抗组胺药以外的诱发性荨麻疹，患者试图通过避免触发因素来控制与其疾病相关的症状。我们正在研究感冒诱发的、皮肤造影（刮擦引起的）和胆碱能（运动引起的）荨麻疹。
2020年12月，我们宣布在德国CinDu对抗组胺药耐药患者进行的一项1b期研究中，入组已经开始，第一位患者已经接受了剂量。这项研究是一项开放标签的临床试验，旨在评估单剂量（3 mg/kg）barzolvolimab 对感冒荨麻疹（ColdU）或有症状的皮肤照相术（SD）患者的安全性。2021年3月和6月，我们分别在胆碱能性荨麻疹（“choLU”）患者中增加了第三组（单剂量，3 mg/kg），在ColdU中增加了第四组较低剂量（单剂量，1.5 mg/kg）。患者的症状是通过类似于现实生活中的触发情况的挑衅测试引起的。次要和探索性目标包括药代动力学和药效学评估，包括基线激发阈值的变化、胰蛋白酶和干细胞因子水平的测量、临床活动结果（对荨麻疹症状的影响、疾病控制、临床反应）、生活质量评估以及通过皮肤活检测量组织肥大细胞。Barzolvolimab 在第 1 天静脉注射，作为 H1-抗组胺药的附加治疗。
2022 年 11 月，接受单次静脉输注 3 mg/kg 的 barzolvolimab 治疗的 ColdU 和 SD 队列的数据发布于 过敏（Terhorst-Molawi 等人。2022 年 11 月 16 日。doi：10.1111/all.15585）。报告了21名患者的安全结果；报告了接受全剂量barzolvolimab的20名患者的活动结果。患者的疾病活跃度很高。在基线时，患者皮肤病学生活质量指数（DLQI）的平均分数（范围） [10.8 (2–21)]和荨麻疹控制测试 (UCT) [6.0 (0–13)]分别显示生活质量 (QoL) 明显受损和疾病控制不佳。三名患者（1名患有ColdU，2名患有SD）曾接受过奥马珠单抗治疗，他们之所以选择停止该治疗，是因为他们仍然有症状。在基线上，ColdU 患者的激发阈值（范围）平均为 18.9°C 或 66°F（5—27°C 或 41—80.6°F），SD 患者的激发阈值为 3.5（2—4）pin。
| ● | 根据激发试验的评估，所有患者均有快速（最早1周）和持久的反应。95％（n=19/20）的患者获得了完全的缓解（n=10/10 ColdU；n=9/10 SD）。在12周的观察期内，ColdU患者完全缓解的平均持续时间（范围）为77天以上（29—86；n=10），SD患者为57天以上（16—70；n=9）。所有三名对奥马珠单抗治疗反应不足的患者在使用巴佐尔沃利单抗治疗后均有完全的反应。 |
| ● | 单剂量巴唑沃利单抗后，观察到荨麻疹控制效果迅速改善。在治疗后的第4周内，有80％的患者（n=16/20）的UCT分数达到≥12（控制良好）。到第8周，所有患者（100%；n=20/20）都得到了良好的荨麻疹控制，80% 的患者（n=16/20）在给药后荨麻疹持续到第12周。在第4、8和12周，荨麻疹的完全控制（UCT=16）分别达到35％（n=7/20）、65％（n=13/20）和40％（n=8/20）。 |
| ● | 在基线时，两个治疗组的患者都报告了疾病对其生活质量的影响。给药后，疾病影响显著降低；在研究期间完成DLQI的所有患者的分数为0—1（最低/无），分数提高了80％（n=16/20）。此外，在生活质量方面取得了具有临床意义的改善，并持续到第12周。 |
| ● | 单剂量的barzolvolimab导致胰蛋白酶和皮肤肥大细胞显著减少。动力学与激发测试和临床活性的改善相关，这与肥大细胞在ColdU和SD发病机制中的核心作用一致。这证实，血清胰蛋白酶水平是一种强大的药效学生物标志物，用于评估诱导性荨麻疹以及其他可能受肥大细胞驱动的疾病的肥大细胞负担和临床活性。 |
| ● | Barzolvolimab 耐受性良好。大多数不良事件是轻微的，最常见的（≥3名患者）是头发颜色变化（76％；n=16/21）、输液反应（43％；n=9/21）、味觉变化（38％；n=8/21）、鼻咽炎（24％；n=5/21）和头痛（19％；n=4/21）。头发颜色变化（通常是头发颜色变亮的小区域）和味觉障碍（通常是盐味或鲜味味味觉能力的部分变化）与抑制其他细胞类型的 KIT 信号传导一致，并且在随访过程中随着时间的推移会完全消失。输液反应表现为局部荨麻疹和瘙痒以及红斑和感觉发热，可自发消退。一名有昏厥史的患者在输液期间失去知觉。病人迅速康复。重要的是，在该患者中没有观察到通过血清胰蛋白酶监测测得的肥大细胞激活的证据。总体而言，平均血液学参数保持在正常范围内，这是 KIT 抑制剂的重要发现。一些患者的血红蛋白和白细胞参数出现轻度、短暂和无症状的下降。 |
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2022年12月，我们在2022年GA²LEN全球荨麻疹论坛（GUF）上公布了来自3.0 mg/kg感冒荨麻疹和有症状皮肤图的群体的长期随访数据。14名患者同意了可选的长期随访评估（6名感冒，8名有症状的皮肤图检查）；根据第12周的挑衅性测试评估，14名患者中有10名仍然完全控制了自己的疾病。数据是在第 12 周至第 36 周之后的一个或多个时间点收集的。
| ● | 大多数患者在 12 至 36 周内出现症状复发和/或失去对荨麻疹的控制。值得注意的是，两名患者在给药36周时仍呈激发阴性，四名患者在给药36周后疾病控制良好（UCT ≥12）。 |
| ● | 血清胰蛋白酶的恢复速度与临床症状类似，而皮肤肥大细胞的恢复速度较慢。按SCF水平估计，组织KIT信号在给药后迅速受到抑制，并在给药约18周后完全重新激活。 |
| ● | 在随访期间，胰蛋白酶水平恢复到预处理水平，而肥大细胞继续恢复。研究期间发现的与药物相关的不良事件均已解决。 |
2022年12月，我们还在2022年GA²LEN全球荨麻疹论坛（GUF）上公布了1.5 mg/kg感冒荨麻疹患者为期12周的治疗结果。10名患者接受了1.5 mg/kg的单次静脉输注barzolvolimab。根据激发阈值测试的评估，患者的疾病活性很高，平均基线临界温度阈值为18.4°C或65°F，范围为6至27°C或43至81°F。所有患者患有抗组胺药难治的疾病，五名患者患有奥马珠单抗难治的疾病。报告了所有10名患者的安全性结果；报告了接受全剂量barzolvolimab治疗的9名患者的活动结果，其中包括4名奥马珠单抗难治性疾病患者。
| ● | 根据激发阈值测试的评估，所有9名（100％）患者在1.5 mg/kg的活性评估下均出现了完全的反应，其中包括4名对奥马珠单抗具有难治性的疾病患者。在1.5 mg/kg的队列中，观察到给药后反应迅速发作，持续耐久。在接受治疗的9名患者中，有6名在给药后一周内取得了完全的反应。中位回复持续时间为 51 天以上（7 周以上）。 |
| ● | 荨麻疹控制测试（UCT）报告的疾病活动改善与通过挑衅测试衡量的完整反应一致。所有患者都因疾病控制不佳（基线时的平均UCT分数为5.9，范围为1-11）进入研究。服用barzolvolimab后，所有患者都实现了良好的疾病控制（UCT>12），9名患者中有7名实现了完全控制（UCT=16）。 |
| ● | 单次 1.5 mg/kg 剂量 barzolvolimab 可快速、显著和持久地抑制血清胰蛋白酶；胰蛋白酶消耗的动力学反映了激发阈值和 UCT 的变化。Barzolvolimab的耐受性总体良好，1.5mg/kg的安全分布与3.0 mg/kg时观察到的安全特征相似。 |
| ● | 没有发现新的治疗出现令人担忧的AE。虽然注意到血红蛋白和白细胞 (WBC) 参数有轻度、短暂和无症状的下降，但与先前的研究一致，血液学参数通常保持在正常范围内。 |
迄今为止，在这项1b期研究中，19名（100％）感冒荨麻疹患者中，有19名（100％）接受了1.5或3.0 mg/kg的巴佐沃利马布的单剂量巴佐沃利马布的刺激试验获得了完全的反应，其中包括5名奥马珠单抗难治性疾病患者。
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来自1b期CinDu研究中胆碱能队列的数据于6月在2023年EAACI混合大会上公布。在这项开放标签的1期试验中，一组抗组胺药难治性胆碱能性荨麻疹（n=9）患者接受了单次静脉注射3.0 mg/kg barzolvolimab剂量，随访12周。评估包括使用脉冲控制测力学进行挑衅测试（PCE；完全反应，cr=在测试开始后的40分钟内没有愈合）、荨麻疹控制试验（UCT）、生活质量评估以及循环胰蛋白酶和干细胞因子以及皮肤肥大细胞数量的测量。安全评估包括不良事件和临床实验室监测。EAACI报告的数据包括12周内的治疗和安全数据。
| ● | 56%（5/9）的患者仅使用一剂巴佐利单抗即可通过PCE激发测试获得完全缓解（阴性测试），大多数反应持续到第12周。PCE 测试包括在固定式自行车上进行控制运动，同时监测瘙痒和车轮的发育。 |
| ● | 分别有63％（5/8）的患者在第8周报告了疾病得到良好控制（UCT ≥12），在第12周报告了50％（4/8）的患者。 |
| ● | 在第8周报告生活质量（QoL）测量结果的100％（6/6）患者的生活质量有临床显著改善。对于大多数（5/7，71％）的患者而言，生活质量的改善一直持续到第12周。 |
| ● | 胰蛋白酶和肥大细胞减少的动力学反映了临床活性。 |
| ● | 对于ChoLu患者，Barzolvolimab的耐受性总体良好，其安全性与之前报告的相似。最常见的AE主要是轻度的；头发颜色变化（78％）、鼻咽炎（67％）、味觉障碍（44％）和输液相关反应（33％）。血液学参数与先前的观察结果一致，总体保持在正常范围内。血红蛋白和白细胞参数出现轻度、短暂和无症状的下降。 |
2022年7月，我们宣布，在一项针对CinDU患者的2期研究中，第一位患者已经接受了剂量，这些患者尽管接受了抗组胺药治疗，但仍有症状。该研究正在大约 12 个国家的大约 85 个地点进行。这项随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究正在评估多剂量barzolvolimab对cinDU患者的疗效和安全性，以确定最佳给药策略。将按照 1:1:1 的比例随机分配2个队列（按cinDU亚型区分）中的大约180名患者，包括90名感冒荨麻疹患者和90名有症状的皮肤造影患者，接受每4周150 mg、每8周300mg的barzolvolimab皮下注射，或者在20周的治疗阶段接受安慰剂的皮下注射。然后，患者将进入后续阶段，再持续24周。此外，该研究还包括允许在治疗阶段后出现症状的患者，包括服用安慰剂的患者，报名参加开放标签延期，所有患者每8周服用300毫克巴佐伏利马。该研究的主要终点是第12周（使用TempTest（R）和FricTest（R））的挑衅测试呈阴性的患者的百分比。次要终点包括安全性和其他临床活动评估，包括CTT（临界温度阈值）、CFT（临界摩擦阈值）和WI-NRS（最差瘙痒数字评级量表）。
Prurigo Nodularis (PN)
我们已经将barzolvolimab的临床开发扩展到结节性瘙痒症（PN）。PN 是一种慢性皮肤病，其特征是皮肤上会出现坚硬、剧烈瘙痒（瘙痒）的结节。肥大细胞通过与感觉神经元和其他免疫细胞的相互作用被认为在放大慢性瘙痒和神经炎症方面起着重要作用，这两者都是 PN 的标志。目前只有一种经美国食品药品管理局批准的PN疗法，这代表着一个需求严重未得到满足的领域。业内消息人士估计，在过去的12个月内，美国大约有15.4万名PN患者接受了治疗，其中约有75,000人符合生物学资格。2021年12月，在一项1b期多中心、随机、双盲、安慰剂对照的静脉注射研究中，第一位患者接受了给药，该研究旨在评估巴唑沃利单抗对多达30名PN患者的安全性和治疗效果。在皮肤科环境中进行静脉注射早期研究是一项艰巨的任务，而且该研究完成所需的时间比预期的要长。2023年2月，我们结束了对24名患者的入组，我们认为这将为分析提供足够的数据，为PN的未来发展决策提供依据。该研究的数据，包括24周的随访，已获准在2023年11月初举行的第十二届世界瘙痒大会（WCI）上公布。我们目前正计划在2024年初在PN中启动一项2期皮下研究。
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嗜酸性食管炎 (EoE)
2023 年 7 月，我们宣布，在一项嗜酸性食管炎 (EoE) 的 2 期研究中，第一位患者已被给药。EoE 是最常见的嗜酸性胃肠道疾病，是一种以嗜酸性粒细胞浸润为特征的慢性食道炎性疾病。这种慢性炎症可能导致吞咽困难、胸痛、呕吐和食物冲击食道，这是一种医疗紧急情况。多项研究表明，肥大细胞可能是该病的重要驱动因素，这表明在EoE活检中，肥大细胞的数量和激活状态会大大增加，肥大细胞特征与炎症、纤维化、疼痛和疾病严重程度的标志物相关。目前，只有一种经美国食品药品管理局批准的EoE疗法，这代表着一个需求严重未得到满足的领域。业内消息人士估计，在过去的12个月内，美国大约有16万名EoE患者接受了治疗，其中约有48,000人符合生物学资格。鉴于缺乏有效的EoE疗法以及barzolvolimab作为肥大细胞消耗剂的潜力，我们认为EoE是未来研究的重要指标。
这项随机、双盲、安慰剂对照的平行组2期研究正在评估皮下barzolvolimab对活动性eoE患者的疗效和安全性。将按照 1:1 的比例随机分配大约60名患者，在为期16周的安慰剂对照治疗阶段接受一次300毫克的巴佐沃利马布皮下注射，或者在为期16周的安慰剂对照治疗阶段接受安慰剂的皮下注射。然后，患者进入为期12周的主动治疗阶段，所有患者将每8周接受300毫克的barzolvolimab。然后，患者进入后续阶段，再持续16周。根据食管上皮内肥大细胞计数峰值评估，该研究的主要终点是减少肥大细胞的食管上皮内浸润。次要终点包括吞咽困难症状减轻、嗜酸性粒细胞食管上皮内浸润和安全性。当所有临床试验场所开放后，该研究将包括8个国家（包括美国）的大约60个临床试验中心。
Barzolvolimab 的其他开发活动
支持将barzolvolimab皮下配方引入临床计划的生产活动已经完成，2022年2月，我们报告说，皮下给健康志愿者服用barzolvolimab的耐受性良好，并且已经确定了具有令人鼓舞的药代动力学和药效学特性的多剂量水平。重要的是，与安慰剂相比，barzolvolimab的皮下给药导致血清胰蛋白酶的剂量依赖性、快速和持续降低，并且暴露量足以产生胰蛋白酶抑制水平，与CinDu和CSU静脉注射1期研究中观察到的令人印象深刻的临床活性的水平相当。荨麻疹的2期多剂量研究旨在评估每4周给药75毫克和150毫克以及每8周给药300毫克。随着barzolvolimab走向潜在的商业化，这些剂量支持0.5至2 ml的注射量，允许单次注射。2022年，我们将barzolvolimab的制造流程转移到合同制造组织，以支持后期试验并为潜在的商业化做准备。
2022年2月，我们在完成为期六个月的非人类灵长类慢性毒理学研究的生命中给药部分后报告了中期数据。给药完成后唯一的临床不良发现是对精子发生的深远影响，这是抑制KIT的预期和众所周知的效果。作为毒理学研究的标准部分，在恢复期内继续观察每组中的一些动物，以了解任何不良发现的可逆性。由于给药结束时barzolvolimab的浓度非常高，因此恢复期约为一年。正如我们所预料的那样，与先前对KIT阻断抗体的发现一致，我们很高兴在2022年12月报告，根据精子数量和活力的衡量，在这段恢复期，所有雄性动物的精子发生完全恢复。最终的组织学分析和研究报告于2023年初完成，与之前报告的结果一致。我们对这些发现感到鼓舞，并相信这些数据有力地支持了我们在荨麻疹和未来适应症方面的2期研究。
双特异性平台
我们的下一代双特异性抗体平台为扩大我们的产品线提供了支持，增加了炎症性疾病和肿瘤学的候选抗体。靶点是根据新的科学及其兼容性来选择的，以双特异性抗体形式与我们现有的抗体项目一起使用。开发重点是控制炎症性疾病或肿瘤免疫的新兴重要途径。
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CDX-585
CDX-585 结合了我们专有的高活性 PD-1 阻断和抗 ILT4 阻断剂，分别克服 T 细胞和髓细胞中的免疫抑制信号。ILT4正在成为髓系细胞的重要免疫检查点，被认为有助于增强对PD-1阻断的抵抗力。众所周知，PD-1和ILT4与其配体的相互作用会传递免疫抑制信号，从而减弱抗肿瘤免疫反应。CDX-585 背后的概念是同时抑制 T 细胞和髓系抑制信号，以增强两种细胞类型的抗肿瘤活性，并有可能克服 PD-1 耐药性。在临床前研究中，与批准的 PD-1 抗体 nivolumab 相比，CDX-585 被证明是 PD-1 信号传导的有效抑制剂。此外，CDX-585 激活并促进了人类巨噬细胞和树突状细胞培养物中的强烈炎症表型。CDX-585 的这些活性共同增强了混合淋巴细胞反应测定中的反应，高于亲本 mAb 或 PD-1 和 ILT4 mAB 组合的反应。那个 在活体中CDX-585 的功效也在黑色素瘤人源化小鼠模型中得到证实。CDX-585 已成功完成 GMP 制造和支持 IND 的研究，以支持临床开发。CDX-585 最初将开发用于治疗实体瘤，既可以作为单一疗法，也可以与其他肿瘤疗法联合使用。
2023 年 5 月下旬，我们宣布，第一位患者已在 CDX-585 的 1 期研究中接受了剂量。这项针对 CDX-585 的开放标签、多中心、静脉注射研究正在标准护理治疗期间或之后进展的晚期或转移性实体瘤患者进行评估。该研究的剂量递增阶段（n=~30 名患者）旨在确定最大耐受剂量（MTD），并选择 CDX-585 剂量用于肿瘤特异性扩张队列的未来评估。在第一阶段，将每 2 周静脉注射（0.03 mg/kg 至 10.0 mg/kg）增加剂量的 CDX-585，直到确认疾病进展、不耐受或最长 2 年。在第二阶段，潜在的扩张队列将评估特定肿瘤类型中 CDX-585 选定剂量水平的安全性、耐受性和生物学作用，包括抗肿瘤活性。
关键会计政策和估计
有关新通过和最近的会计公告的信息，请参阅本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注2。另请参阅截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的财务报表附注2，以了解我们的关键会计政策和估计。这些重要的会计政策或估计数没有发生重大变化。我们认为，我们最关键的会计政策包括或有对价、收入确认、无形和长期资产、研发费用和股票薪酬支出的会计。
操作结果
截至2023年9月30日的三个月与截至2022年9月30日的三个月相比
三个月已结束 | 增加/ | 增加/ |
| |||||||||
9月30日 | （减少） | （减少） |
| |||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千计） | |||||||||||
收入： | ||||||||||||
产品开发和许可协议 | $ | 2 |
| $ | — | $ | 2 | 不适用 | ||||
合同和补助金 |
| 1,515 |
|
| 407 |
| 1,108 | 272 | % | |||
总收入 | $ | 1,517 |
| $ | 407 | $ | 1,110 | 273 | % | |||
运营费用： |
|
|
|
|
| |||||||
研究和开发 |
| 34,535 |
|
| 21,572 |
| 12,963 | 60 | % | |||
一般和行政 |
| 8,221 |
|
| 6,531 |
| 1,690 | 26 | % | |||
运营费用总额 |
| 42,756 |
|
| 28,103 |
| 14,653 | 52 | % | |||
营业亏损 |
| (41,239) |
| (27,696) |
| 13,543 | 49 | % | ||||
投资和其他收入，净额 |
| 2,979 |
|
| 912 |
| 2,067 | 227 | % | |||
净亏损 | $ | (38,260) | $ | (26,784) | $ | 11,476 | 43 | % | ||||
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净亏损
截至2023年9月30日的三个月，与截至2022年9月30日的三个月相比，净亏损增加了1150万美元，这主要是由于研发支出的增加，但部分被投资和其他净收入的增加所抵消。
收入
截至2023年9月30日的三个月，产品开发和许可协议的收入与截至2022年9月30日的三个月相对一致。与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，合同和补助金收入增加了110万美元，这主要是由于我们与洛克菲勒大学签订的合同制造和研发协议的收入增加。我们预计，未来十二个月收入将增加，这主要是由于根据我们与洛克菲勒大学签订的合同制造和研发协议，预计将提供的服务增加。
研发费用
研发费用主要包括 (i) 人员开支、(ii) 与我们的技术开发相关的实验室用品费用、(iii) 设施费用和 (iv) 与我们的候选药物相关的产品开发费用，如下所示：
三个月已结束 | 增加/ |
| ||||||||||
9月30日 | （减少） |
| ||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千计） | |||||||||||
人事 | $ | 10,532 | $ | 8,610 | $ | 1,922 | 22 | % | ||||
实验室用品 |
| 1,249 |
| 1,075 |
| 174 | 16 | % | ||||
设施 |
| 1,282 |
| 1,088 |
| 194 | 18 | % | ||||
产品开发 |
| 19,457 |
| 9,271 |
| 10,186 | 110 | % | ||||
人事支出主要包括工资、福利、股票薪酬和工资税。与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，人事支出增加了190万美元，这主要是由于股票薪酬支出增加和员工人数增加。我们预计，在未来十二个月中，由于为支持barzolvolimab的扩大开发而增加员工，人事支出将增加。
实验室用品费用包括实验室材料和用品、服务以及在开发我们的技术时产生的其他相关费用。与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，实验室供应费用增加了20万美元，这主要是由于实验室材料和用品的购买量增加。我们预计，在未来十二个月中，实验室用品费用将保持相对稳定，尽管每个季度可能会出现波动。
设施费用包括我们的设施产生的折旧、摊销、水电费、租金、维护和其他相关费用。与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，设施支出增加了20万美元，这主要是由于维修和折旧费用增加。我们预计，在未来十二个月中，设施支出将保持相对稳定，尽管每个季度可能会出现波动。
产品开发费用包括临床研究者现场费用、外部试验监测成本、数据积累成本、合同研究和外部临床药物产品制造。与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，产品开发费用增加了1,020万美元，这主要是由于barzolvolimab临床试验和合同制造费用的增加。我们预计，由于barzolvolimab的扩大开发，未来十二个月产品开发费用将增加，尽管每季度可能会出现波动。
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一般和管理费用
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，一般和管理费用增加了170万美元，这主要是由于股票薪酬和招聘费用增加。我们预计，在接下来的十二个月中，一般和管理费用将保持相对稳定，尽管每个季度可能会出现波动。
投资和其他收益，净额
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月中，投资和其他收入净额增加了210万美元，这主要是由于固定收益投资的利率上升。我们预计，在未来十二个月中，投资和其他收入将保持相对稳定，尽管每个季度可能会出现波动。
截至2023年9月30日的九个月与截至2022年9月30日的九个月相比
| 九个月已结束 |
| 增加/ | 增加/ |
| |||||||
9月30日 | （减少） | （减少） | ||||||||||
2023 |
| 2022 | $ |
| % | |||||||
（以千计） | ||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
产品开发和许可协议 | $ | 19 | $ | 30 | $ | (11) | (37) | % | ||||
合同和补助金 |
| 2,733 |
| 714 | 2,019 | 283 | % | |||||
总收入 | $ | 2,752 | $ | 744 | $ | 2,008 | 270 | % | ||||
运营费用： |
|
|
| |||||||||
研究和开发 |
| 87,585 |
| 59,359 | 28,226 | 48 | % | |||||
一般和行政 |
| 22,082 |
| 20,596 | 1,486 | 7 | % | |||||
重新计量或有对价的公允价值收益 |
| — |
| (6,862) | (6,862) | (100) | % | |||||
与诉讼和解相关的损失 |
| — |
| 15,000 | (15,000) | (100) | % | |||||
运营费用总额 |
| 109,667 |
| 88,093 | 21,574 | 24 | % | |||||
营业亏损 |
| (106,915) |
| (87,349) | 19,566 | 22 | % | |||||
投资和其他收入，净额 |
| 8,792 |
| 1,511 | 7,281 | 482 | % | |||||
净亏损 | $ | (98,123) | $ | (85,838) | $ | 12,285 | 14 | % | ||||
净亏损
截至2023年9月30日的九个月中，与截至2022年9月30日的九个月相比，净亏损增加了1,230万美元，这主要是由于研发费用增加以及或有对价公允价值重新计量收益的减少，但被2022年第二季度记录的1,500万美元诉讼和解相关亏损以及投资和其他收入的增加所部分抵消。
收入
截至2023年9月30日的九个月中，产品开发和许可协议的收入与截至2022年9月30日的九个月相对稳定。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，合同和补助金收入增加了200万美元，这主要与根据我们与洛克菲勒大学签订的制造和研发协议提供的服务增加有关。
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研发费用
研发费用主要包括 (i) 人员开支、(ii) 与我们的技术开发相关的实验室用品费用、(iii) 设施费用和 (iv) 与我们的候选药物相关的产品开发费用，如下所示：
| 九个月已结束 |
| 增加/ |
| ||||||||
9月30日 | （减少） | |||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||
（以千计） | ||||||||||||
人事 | $ | 28,559 | $ | 24,116 | $ | 4,443 | 18 | % | ||||
实验室用品 |
| 4,167 |
| 4,821 | (654) | (14) | % | |||||
设施 |
| 3,699 |
| 3,566 | 133 | 4 | % | |||||
产品开发 |
| 45,348 |
| 22,374 | 22,974 | 103 | % | |||||
人事支出主要包括工资、福利、股票薪酬和工资税。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，人事支出增加了440万美元，这主要是由于股票薪酬支出增加和员工人数增加。
实验室用品费用包括实验室材料和用品、服务以及在开发我们的技术时产生的其他相关费用。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，实验室供应费用减少了70万美元，这主要是由于实验室材料和用品的购买量减少。
设施费用包括我们的设施产生的折旧、摊销、水电费、租金、维护和其他相关费用。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，设施支出增加了10万美元，这主要是由于维修费用增加。
产品开发费用包括临床研究者现场费用、外部试验监测成本、数据积累成本、合同研究和外部临床药物产品制造。与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，产品开发费用增加了2300万美元，这主要是由于barzolvolimab临床试验和合同制造费用的增加。
一般和管理费用
与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用增加了150万美元，这主要是由于股票薪酬和招聘费用的增加，但部分被法律费用的减少所抵消。
或有对价的公允价值调整收益
在截至2022年9月30日的九个月中，通过重新计算或有对价的公允价值获得690万美元的收益，这主要是由于我们决定降低 CDX-1140 计划的优先顺序。
与诉讼和解相关的损失
根据与SRS输入的条款表，我们在2022年第二季度记录了1,500万美元的亏损，这与应付的初始付款有关。
投资和其他收益，净额
与截至2022年9月30日的九个月相比，截至2023年9月30日的九个月中，投资和其他收入净增730万美元，这主要是由于固定收益投资的利率提高以及与我们出售新泽西州税收优惠相关的其他收入增加。
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流动性和资本资源
我们的现金等价物是高流动性的投资，在购买之日到期日为三个月或更短，主要包括对商业银行和金融机构的货币市场共同基金的投资。我们与金融机构的现金余额超过了保险限额。我们预计此类现金余额不会有任何损失。我们将多余的现金余额投资于有价证券，包括市政债券证券、美国政府机构证券和符合我们投资政策规定的高信贷质量标准的高等级公司债券。我们的投资政策旨在管理这些资产，以实现我们维持本金和保持充足流动性的目标。
我们的现金流用于运营主要包括员工的工资和工资；办公室、实验室和制造设施的设施和设施相关成本；与临床前研究、临床研究、合同制造、实验室用品和服务相关的费用；以及咨询、法律和其他专业费用。我们预计，随着我们在临床试验过程中推进目前的候选药物并开发其他候选药物，我们的运营现金流将继续集中在这些领域。迄今为止，运营现金流的主要来源是从我们的合作伙伴和政府实体收到的款项以及我们提供的合同制造和研发服务收到的付款。任何新的合同制造和研发协议、合作协议、政府合同或补助金以及这些协议、合同或补助金下的任何付款的时间都不容易预测，而且每个季度可能有很大差异。
截至2023年9月30日，我们的主要流动性来源包括现金、现金等价物和2.353亿美元的有价证券。在截至2023年9月30日的九个月中，我们经常出现亏损，亏损9,810万美元。截至2023年9月30日的九个月中，用于运营的净现金为7,480万美元。我们认为，截至2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券足以满足预计的营运资金需求并为到2025年的计划运营提供资金，其中包括我们在科罗拉多州立大学、CindU、EoE和PN正在进行和计划中的第二阶段研究。如果我们选择以现金支付与SRS签订的和解协议规定的未来里程碑（如果有），这可能会受到影响。
在接下来的十二个月中，我们可能会采取进一步措施筹集额外资金，以满足我们的长期流动性需求，包括但不限于以下一项或多项：向现有或新的合作伙伴发放候选药物许可、可能的业务合并、发行债务，或通过私募或公开发行发行普通股或其他证券。尽管我们过去成功地筹集了资金，但无法保证会以可接受的条件提供额外融资，而且随着现有资源的使用，我们在筹资工作中的谈判地位可能会恶化。也无法保证我们将能够建立进一步的合作关系。额外的股权融资可能会削弱我们的股东；债务融资（如果有的话）可能涉及大量的现金支付义务和契约，限制我们的企业运营能力；许可或战略合作可能会导致特许权使用费或其他条款，从而降低我们在开发产品的经济潜力。如果我们实现了与这些付款相关的里程碑，我们能否在发行之日起十二个月及之后继续为计划运营提供资金，还取决于与SRS签订的和解协议规定的未来里程碑的支付时间和方式。我们可能会决定以现金、普通股或两者的组合支付这些里程碑式的款项。如果我们无法筹集必要的资金来满足我们的长期流动性需求，我们可能不得不推迟或停止一项或多项计划的开发，停止或推迟正在进行或预期的临床试验，比预期更早地批准项目，以大幅折扣或其他不利条件（如果有的话）筹集资金，或者出售我们的全部或部分业务。
经营活动
截至2023年9月30日的九个月，用于经营活动的净现金为7,480万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为8,200万美元。用于经营活动的净现金减少主要是由于2022年第三季度根据和解协议向SRS支付了1,500万美元的首期付款，固定收益投资利率提高导致的投资收入增加以及预付款减少，但研发费用的增加部分抵消了这一点。我们预计，在未来十二个月中，用于经营活动的现金将保持相对稳定，尽管每季度可能会出现波动。
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目录
随着候选药物的开发，我们在研发领域已经并将继续承担巨额成本，包括临床前和临床试验以及临床药物产品的制造。我们计划花费大量资金，在临床试验过程中推进我们目前的候选药物，并开发其他候选药物。随着我们的候选药物在临床试验过程中的进展，根据我们现有的安排和未来可能达成的安排，我们可能有义务支付重要的里程碑式款项。
投资活动
截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为6,540万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为5,870万美元。投资活动提供的净现金增加主要是由于截至2023年9月30日的九个月中，有价证券的净销售额和到期日为6,650万美元，而截至2022年9月30日的九个月为6,030万美元。
融资活动
截至2023年9月30日的九个月，融资活动提供的净现金为110万美元，而截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为270万美元。融资活动提供的净现金减少主要是由于员工福利计划下股票发行的净收益减少。
第 3 项有关市场风险的定量和定性披露
作为我们投资组合的一部分，我们拥有对市场风险敏感的金融工具。我们的投资组合用于保护我们的资本，直到将其用于为运营提供资金，包括我们的研发活动。这些对市场风险敏感的工具均不用于交易目的。我们的现金主要投资于货币市场共同基金。这些投资每季度进行一次评估，以确定投资组合的公允价值。根据我们的投资政策的规定，我们会不时将多余的现金余额投资于有价证券，包括市政债券证券、美国政府机构证券和符合高信贷质量标准的高等级公司债券。我们的投资政策旨在管理这些资产，以实现我们维持本金和保持充足流动性的目标。由于这些投资的短期性质，我们认为由于市场风险，我们没有重大敞口。利率可能的变化对我们的财务状况和经营业绩的影响并不大。
我们不使用衍生金融工具。由于这些工具的到期日较短，截至2023年9月30日，现金及现金等价物、应收账款和应付账款合并资产负债表中反映的账面金额约为公允价值。
第 4 项控制和程序
评估披露控制和程序。
截至2023年9月30日，我们在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了披露控制和程序（定义见经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2023年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。我们的披露控制和程序旨在提供合理的保证，确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中需要披露的信息将在美国证券交易委员会规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告，并酌情收集这些信息并传达给我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
财务报告内部控制的变化。
在截至2023年9月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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目录
第 5 项。其他信息
在本10-Q表季度报告所涵盖的时期内，公司没有董事或高管
第二部分 — 其他信息
第 1A 项。风险因素
除了本报告中列出的其他信息外，你还应仔细考虑第一部分 “第 1A 项” 中讨论的因素。风险因素” 见我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，这可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们在10-K表年度报告中描述的风险可能不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况和/或经营业绩产生重大不利影响。
我们之前在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化。
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目录
第 6 项。展品
作为本10-Q表季度报告的一部分提交的附录列在随附的附录索引中，并以引用方式纳入此处。
展览索引
展览 没有。 |
| 描述 |
*31.1 | 总裁兼首席执行官认证 | |
*31.2 | 高级副总裁兼首席财务官认证 | |
**32.1 | 第 1350 节认证 | |
*101.INS | 直列式 XBRL 实例 文档 — 实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中。 | |
*101.SCH | 内联XBRL 分类扩展架构文档。 | |
*101.CAL | 内联XBRL 分类扩展计算链接库文档。 | |
*101.DEF | 内联XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 | |
*101.LAB | 内联XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 | |
*101.PRE | 内联XBRL 分类扩展演示链接库文档。 | |
104 | 封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息）。 |
* | 随函提交。 |
** | 随函提供。 |
† | 表示管理合同或薪酬计划、合同或安排。 |
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目录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| CELLDEX 治疗公司 |
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| 来自： |
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| /s/ 安东尼·马鲁奇 |
日期：2023 年 11 月 2 日 | 安东尼·S·马鲁奇 |
| 总裁兼首席执行官 |
| （首席执行官） |
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| /s/ 山姆·马丁 |
日期：2023 年 11 月 2 日 | 山姆·马丁 |
| 高级副总裁兼首席财务官 |
| （首席财务和会计官） |
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