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最大成员US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成员2022-12-310001711279US-GAAP：限制性股票成员2023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成员2022-07-012022-09-300001711279SRT: 最大成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-12-310001711279US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-09-300001711279US-GAAP：研发费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：研发费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：研发费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：研发费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2023-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：绩效股成员2022-12-310001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：绩效股成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：绩效股成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：绩效股成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：绩效股成员2022-01-012022-09-300001711279Krys：股票激励计划会员2023-09-300001711279KRYS：激励股票期权会员2023-09-300001711279US-GAAP：库存会员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：库存会员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：不动产、厂房和设备成员2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：不动产、厂房和设备成员2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：不动产、厂房和设备成员2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：不动产、厂房和设备成员2022-01-012022-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-01-012023-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-07-012023-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-09-30

美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________________________
表单 10-Q
_____________________________________________________
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年9月30日
要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内              到                    
委员会文件编号： 001-38210
_____________________________________________________
克里斯塔尔生物技术有限公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________

特拉华82-1080209
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（美国国税局雇主
识别码）
沃顿街 2100 号, 701 套房
匹兹堡, 宾夕法尼亚州15203
（主要行政办公室地址和邮政编码）
(412) 586-5830
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
_____________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易
符号		注册的每个交易所的名称
普通股KRYS
纳斯达克全球精选市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的☒没有 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒没有 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☒加速过滤器☐
非加速过滤器☐规模较小的申报公司☐
新兴成长型公司 ☐
如果是新兴成长型公司，请用勾号注明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第 13 (a) 条规定的任何新的或修订的财务会计准则。 ☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒
截至2023年10月30日，有 28,206,330注册人已发行和流通的普通股。


克里斯塔尔生物技术有限公司
目录
  页号
第一部分财务信息
  
  
第 1 项。
财务报表
  
 
截至2023年9月30日和2022年12月31日的简明合并资产负债表（未经审计）
 
3
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并经营和综合收益（亏损）报表（未经审计）
 
4
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并股东权益表（未经审计）
 
5
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表（未经审计）
 
6
 
简明合并财务报表附注（未经审计）
 
7
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
 
22
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
 
36
第 4 项。
控制和程序
 
36
  
第二部分。其他信息
 
   
第 1 项。
法律诉讼
 
37
第 1A 项。
风险因素
 
37
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
 
50
第 3 项。
优先证券违约
 
50
第 4 项。
矿山安全披露
 
50
第 5 项。
其他信息
 
50
第 6 项。
展品
 
51
   
签名
 
52

2

第一部分财务信息
第 1 项。财务报表

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
资产
流动资产
现金和现金等价物$373,241 $161,900 
短期投资188,828 217,271 
应收账款，净额
9,316 — 
库存
5,278 — 
预付费用和其他流动资产5,465 4,608 
流动资产总额582,128 383,779 
财产和设备，净额164,029 161,684 
长期投资36,548 4,621 
使用权资产7,360 8,042 
其他非流动资产285 324 
总资产$790,350 $558,450 
负债和股东权益
流动负债
应付账款$4,340 $3,981 
租赁负债的当期部分1,501 1,561 
应计费用和其他流动负债21,742 23,305 
流动负债总额27,583 28,847 
租赁责任6,819 7,372 
负债总额34,402 36,219 
承付款和或有开支（注7）
股东权益
普通股；$0.00001面值； 80,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日授权的股份； 28,194,655截至2023年9月30日已发行和流通的股份；以及 25,763,743截至2022年12月31日已发行和流通的股票
— — 
额外的实收资本1,034,849 803,718 
累计其他综合亏损
(382)(728)
累计赤字(278,519)(280,759)
股东权益总额755,948 522,231 
负债和股东权益总额$790,350 $558,450 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并运营报表和综合收益（亏损）
（未经审计）

 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（以千计，股票和每股数据除外）2023202220232022
产品收入，净额
$8,556 $— $8,556 $— 
费用：
销售商品的成本223 — 223 — 
研究和开发10,629 11,516 35,061 31,720 
销售、一般和管理23,697 19,935 73,637 53,705 
诉讼和解— — 12,500 25,000 
运营费用总额34,549 31,451 121,421 110,425 
运营所致（损失）
(25,993)(31,451)(112,865)(110,425)
其他收入：
出售优先审查凭证的收益
100,000 — 100,000 — 
利息和其他收入，净额6,740 1,601 15,105 2,502 
净收益（亏损）$80,747 $(29,850)2,240 (107,923)
可供出售证券的未实现（亏损）收益和货币折算调整
(146)70 346 (1,312)
综合收益（亏损）
$80,601 $(29,780)$2,586 $(109,235)
普通股每股净收益（亏损）：
基本$2.88 $(1.17)$0.08 $(4.24)
稀释$2.79 $(1.17)$0.08 $(4.24)
已发行普通股的加权平均值：
基本28,042,130 25,619,125 26,812,278 25,428,097 
稀释28,892,226 25,619,125 27,384,539 25,428,097 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并股东权益表
（未经审计）
 普通股额外付费累积其他综合版累积的总计
股东
（以千计，股票除外）股份金额资本
损失
赤字公平
截至2023年1月1日的余额25,763,743 $— $803,718 $(728)$(280,759)$522,231 
普通股发行量，净额42,021 — 2,208 — — 2,208 
因纳税而交出的股票(9,551)— (749)— — (749)
股票薪酬支出— — 10,599 — — 10,599 
投资和其他方面的未实现收益— — — 574 — 574 
净亏损— — — — (45,297)(45,297)
截至2023年3月31日的余额25,796,213 $— $815,776 $(154)$(326,056)$489,566 
普通股发行量，净额2,178,703 — 185,397 — — 185,397 
股票薪酬支出— — 11,443 — — 11,443 
投资和其他未实现（亏损）— — — (82)— (82)
净亏损— — — — (33,210)(33,210)
截至2023年6月30日的余额
27,974,916 $— $1,012,616 $(236)$(359,266)$653,114 
普通股发行量，净额219,739 — 13,511 — — 13,511 
股票薪酬支出— — 8,722 — — 8,722 
投资和其他未实现（亏损）
— — — (146)— (146)
净收入 — — — — 80,747 80,747 
截至2023年9月30日的余额
28,194,655 $— $1,034,849 $(382)$(278,519)$755,948 
 普通股额外付费累积其他综合版 累积的总计
股东
（以千计，股票除外）股份金额资本（损失）赤字公平
截至2022年1月1日的余额25,207,985 $— $734,523 $(163)$(140,784)$593,576 
普通股发行量，净额1,475 — 55 — — 55 
因税收和没收而交出的股票(10,379)— (649)— — (649)
股票薪酬支出— — 6,571 — — 6,571 
投资和其他未实现（亏损）— — — (1,034)— (1,034)
净亏损— — — — (49,965)(49,965)
截至2022年3月31日的余额25,199,081 $— $740,500 $(1,197)$(190,749)$548,554 
普通股发行量，净额472,706 — 30,748 — — 30,748 
没收的股份
(7,500)— — — — — 
股票薪酬支出— — 8,335 — — 8,335 
投资和其他未实现（亏损）— — — (348)— (348)
净亏损— — — — (28,108)(28,108)
截至2022年6月30日的余额
25,664,287 $— $779,583 $(1,545)$(218,857)$559,181 
普通股发行量，净额45,377 — 2,176 — — 2,176 
股票薪酬支出— — 9,195 — — 9,195 
投资和其他方面的未实现收益
— — — 70 — 70 
净亏损— — — — (29,850)(29,850)
截至2022年9月30日的余额
25,709,664 $— $790,954 $(1,475)$(248,707)$540,772 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
 九个月已结束
9月30日
（以千计）20232022
经营活动
净收益（亏损）$2,240 $(107,923)
为调节净收入（亏损）与净现金（用于）经营活动而进行的调整
出售优先审查凭证的收益
(100,000)— 
折旧和摊销2,569 2,966 
股票薪酬支出30,080 23,678 
处置固定资产的损失— 22 
其他，净额(4,290)(224)
经营资产和负债的变化
应收账款
(9,316)— 
库存
(3,983)— 
预付费用和其他流动资产(137)1,031 
其他非流动资产(48)(31)
租赁责任(603)(459)
应付账款121 (316)
应计费用和其他流动负债1,795 3,016 
（用于）经营活动的净现金(81,572)(78,240)
投资活动
出售优先审查券的收益
100,000 — 
购买财产和设备(9,952)(47,762)
购买投资(425,870)(214,712)
投资到期所得收益428,620 153,599 
由（用于）投资活动提供的净现金
92,798 (108,875)
融资活动
减去发行成本的普通股发行
200,880 32,927 
与结算限制性股票奖励有关的已缴税款(749)(649)
融资活动提供的净现金200,131 32,278 
汇率变动对现金和现金等价物的影响(16)— 
现金和现金等价物的净增加（减少）211,341 (154,837)
期初的现金和现金等价物161,900 341,246 
期末的现金和现金等价物$373,241 $186,409 
非现金投资和融资活动的补充披露
应付账款和应计费用中包括的未付财产和设备购置$11,103 $15,305 
使用权资产的初步确认$— $1,556 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1.    组织
Krystal Biotech, Inc.（“公司” 或 “我们” 或其他类似代词）于2016年4月开始运营。2017年3月，公司从加州有限责任公司转为特拉华州C型公司，并从Krystal Biotech LLC更名为Krystal Biotech, Inc.。2018年6月，该公司在澳大利亚成立了全资子公司，目的是在澳大利亚进行临床前和临床研究。2019年4月，该公司在特拉华州成立了全资子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune Aesthetics”），这是一家全资子公司，目的是进行皮肤美容状况的临床前和临床研究。2022年1月、2022年8月、2022年12月和2023年8月，公司分别在瑞士、荷兰、法国和德国成立了全资子公司，目的是在欧洲建立初始业务，实现公司产品管道的商业化。
我们是一家商业阶段的生物技术公司，专注于遗传药物的发现、开发和商业化，以治疗医疗需求严重未得到满足的疾病。我们的方法利用我们的专利平台，该平台基于工程化的单纯疱疹病毒-1（“HSV-1”）载体，向多器官系统中感兴趣的细胞提供治疗性转基因。然后，细胞自身的机制转录和翻译转基因以治疗该疾病。我们为医疗保健专业人员办公室或患者家中的非侵入性或微创给药途径制定载体，由医疗保健专业人员在患者家中使用。我们的创新技术平台由两个内部商业规模的现行良好生产规范（“CGMP”）制造设施提供支持。
2023 年 5 月 19 日，该公司的首款产品 VYJUVEK 获得了美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准®（“VYJUVEK”）用于治疗六个月或以上患者的营养不良性大疱性表皮松解症（“DEB”）。此外，该公司还获得了与VYJUVEK批准相关的罕见儿科疾病优先审查凭证（“PRV”）。VYJUVEK 在获得批准后开始上市，我们在 2023 年第三季度开始从 VYJUVEK 产品销售中获得收入。
流动性
截至2023年9月30日，该公司的累计赤字为美元278.5百万。由于公司继续出现营业亏损，向运营盈利能力的过渡取决于VYJUVEK的成功商业化，以及其他候选产品的成功开发、批准和商业化，以及能否实现足以支持公司成本结构的收入水平。公司可能永远无法实现运营盈利，除非实现盈利，否则公司将继续需要筹集额外资金或从其他来源获得融资。管理层打算通过其现有现金和现金等价物、出售VYJUVEK产生的收入、出售股权、债务融资为未来的运营提供资金，还可能通过与战略合作伙伴或其他来源的安排寻求额外资本。如果有的话，也无法保证会以公司可以接受的条件提供额外资金。
公司面临生物技术行业公司常见的风险，包括但不限于临床和临床前研究中候选产品的失败、竞争对手开发竞争产品或其他技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规以及将候选产品商业化的能力。该公司预计，在VYJUVEK可能获得全球监管机构批准之前，该公司将承担大量成本，以扩大其产品线并扩大其商业化能力。该公司认为，其现金、现金等价物和短期投资约为美元562.1截至2023年9月30日，百万美元将足以让公司为自本10-Q表季度报告发布之日起至少未来12个月的计划运营提供资金。
2.    重要会计政策摘要
演示基础
随附的中期简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（“GAAP”）编制的。管理层认为，所有调整，包括公允列报公司财务状况和中期经营业绩所必需的所有正常经常性调整，均反映在中期简明合并财务报表中。在合并过程中，所有公司间余额和交易均已清除。
7

过渡期的业务结果不一定代表全年预期的经营业绩。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与公司于2023年2月27日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的公司经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响简明合并财务报表和随附附注中报告的金额。实际结果可能与这些估计存在重大差异。管理层在制定编制这些财务报表时使用的估计数和假设时考虑了许多因素。在此过程中，管理层必须做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括预期的业务和运营变化、与制定估算值时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。估算过程通常可能对未来的最终结果做出一系列可能合理的估计，管理层必须选择一个在合理估计值范围内的数额。如果未来的实际业绩与公司的估计不同，则公司将在这些差异公布期间内调整这些估计。估算值用于以下领域：与收入确认相关的可变对价、股票薪酬支出、应计费用以及递延所得税计算中包含的估值补贴。
细分市场和地理信息
运营部门被定义为企业的组成部分，在决定如何分配资源和评估绩效时，有单独的离散信息可供首席运营决策者或决策小组进行评估。公司和公司首席运营决策者审视公司的运营并管理其业务 一运营部门，即开发和商业化药品的业务。 
现金、现金等价物和投资
现金和现金等价物包括货币市场基金和银行存款。现金等价物被定义为购买当日原始到期日不超过90天的短期、高流动性投资。
期限少于一年的投资在简明合并资产负债表上被归类为短期投资，包括商业票据、公司债券和美国政府机构证券。期限超过一年的投资在简明合并资产负债表上被归类为长期投资，包括公司债券和政府机构证券。在简明的合并资产负债表上，投资的应计利息也被归类为短期投资。
由于我们的整个投资组合被认为可用于当前业务，因此我们将所有投资归类为可供出售证券。可供出售证券按公允价值记账，未实现损益以累计其他综合亏损列报，这是简明合并资产负债表中股东权益的单独组成部分。购买时产生的任何溢价将摊销至最早的收回日，购买时产生的任何折扣均计入到期日。保费和折扣的摊销和增加在简明合并的运营和综合收益（亏损）报表中记入利息和其他净收入。
金融工具的公允价值
公允价值被定义为在衡量日市场参与者之间在有序交易中出售资产或为转移负债而支付的价格。有三级层次结构，根据可靠性和首选用途对用于确定公允价值的输入进行优先级排序，如下所示：
•第 1 级— 基于活跃市场相同资产或负债的报价进行估值。
•第 2 级— 估值基于活跃市场中类似资产和负债的报价、不活跃市场中相同或相似资产或负债的报价，或者可以观察到或可以由可观察的市场数据证实的其他投入。
•第 3 级— 基于既对公允价值计量重要又不可观察的输入进行估值。
8

如果估值基于的模型或投入在市场上不太容易观察或不可观察，则公允价值的确定需要更多的判断。因此，对于归类为三级的工具，公司在确定公允价值时行使的判断力最大。金融工具在公允价值层次结构中的等级基于对公允价值衡量有重要意义的所有投入中的最低水平。
在本报告所述期间，公司使用的估值方法没有发生重大变化。在所列的任何时间段内，第 1 级、第 2 级和第 3 级之间均未发生任何转移。
包括现金和现金等价物、投资、应收账款、净额、预付费用和其他流动资产、应付账款、应付账款、应计费用和其他流动负债在内的金融工具的账面金额包含在公司简明合并财务报表中，约为公允价值，这主要是由于其到期日短。我们的可供出售、短期和长期投资被视为二级金融工具。
收入确认
该公司将VYJUVEK出售给数量有限的专业药房（“SP”），这些药房将药物混合在一起，由医疗保健专业人员和单一专业分销商（“SD”）在患者家中给患者服用，后者将VYJUVEK分发给医院和门诊诊所，在医疗专业人员办公室给患者服药。
公司根据ASC主题606确认产品收入， 与客户签订合同的收入（“主题 606”）。 根据主题606，公司必须完成以下五个步骤：
(i) 确定与客户的合同；(ii) 确定合同中的履约义务；(iii) 确定交易价格，包括可变对价（如果有）；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在该实体履行履约义务时（或当）确认收入。
当客户获得对产品的控制权时，公司就会确认收入，这种控制权发生在向客户交付后的某个时间点。与创收活动同时征收的销售税和其他税不计入收入。收入以公司为换取转让VYJUVEK而预计获得的对价金额来衡量，通常根据清单或固定价格减去退货、回扣和折扣补贴计算。公司的付款条件通常是 30到 60自发票日期起的天数。
变量考量
产品收入在交付和控制权移交给客户后按净销售价格或交易价格入账，包括可变对价的估计，该对价来自公司与其客户之间合同中提供的折扣、回扣和回报。
–即时付款折扣： 作为及时付款的激励措施，公司向客户提供现金折扣。该公司使用最可能的金额法估算应计的即时支付折扣。公司预计，所有符合条件的客户都将遵守合同条款以获得折扣。公司将折扣记为应收账款、净额和收入减少额的备抵额。
–政府回扣： 该公司参与某些政府折扣计划，包括医疗补助。公司使用预期价值法估算应计政府回扣。公司根据向合格患者开处方的VYJUVEK的估计百分比、估计的折扣百分比以及分销渠道中将向合格患者开处方的估计库存水平来累积估计的回扣，并将回扣记录为收入减少。应计政府回扣记为收入减少，并包含在简明合并资产负债表上的其他应计负债中。
–商业折扣：公司参与某些商业折扣计划。根据这些折扣计划，公司向该计划的商业实体或第三方管理人支付折扣。应计商业回扣是使用预期价值法估算的。公司根据合同价格、将向合格患者开处方的VYJUVEK的估计百分比以及分销渠道中的估计库存水平来累积估计的回扣。应计商业回扣记为收入减少，并包含在简明合并资产负债表上的其他应计负债中。
–自付补助：公司为符合条件的患者提供自付额补助，帮助他们履行对保险提供者的自付义务。公司通过第三方供应商向药房补偿此折扣。公司使用预期价值法估算自付补助成本。该估算基于合同价格、将向合格患者开处方的VYJUVEK的估计百分比、根据第三方供应商的报告支付的平均援助金额以及分销渠道中的估计库存水平。Copay援助成本记为收入减少，并在简明的合并资产负债表中计入其他应计负债。
9

–退货： 公司为SP和SdS提供与产品损坏或缺陷相关的有限退货权，根据这些规定，公司认为回报将微乎其微。
对可变对价进行估算并降低交易价格，以反映公司根据合同条款对公司有权获得的对价金额的最佳估计，并记录在相关产品收入确认的同期内。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，只有在认为未来一段时间内累计确认的累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才会计入净销售价格。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计有所不同。如果未来的实际业绩与公司的估计不同，则公司将在这些差异公布期间内调整这些估计。
销售商品的成本
销售的商品成本包括与VYJUVEK的制造相关的直接和间接成本。这些成本包括制造成本、包括库存补偿在内的人员成本、设施成本和其他间接管理费用。销售的商品成本还可能包括与某些制造服务和库存调整费用相关的期间成本。
应收账款
应收账款在扣除即时付款折扣、回报和信贷损失备抵后入账。公司通过考虑信贷质量、应收账款余额的年限以及可能影响客户支付能力的当前经济状况等因素来估算信贷损失备抵额。截至2023年9月30日，公司客户的信用状况被认为信誉良好，因此没有记录信用损失备抵金。
信用风险和资产负债表外风险的集中
使公司面临信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物、短期投资、长期投资和应收账款（净额）。公司与高质量金融机构保持现金和现金等价物余额，因此，公司认为此类基金面临的信用风险最小。如果金融机构违约，公司将面临信用风险，前提是简明合并资产负债表中记录的金额超过保险限额。该公司在这些账户中没有遇到任何信用损失，也不认为这些资金面临任何重大的信用风险。公司的应收账款、净额和有价证券主要包括美国政府机构的证券和国债、股票证券、公司债券和商业票据，可能会使公司面临集中信用风险。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，该公司只有一位客户， 不截至2022年9月30日的三个月和九个月的产品收入。该公司没有具有资产负债表外亏损风险的金融工具。
库存
当有望实现未来经济效益时，公司将与产品相关的库存成本资本化。这些成本包括原材料、与制造相关的成本、包括库存补偿在内的人员成本、设施成本和其他间接管理费用。在2023年5月获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准之前，该公司将与临床和商业前用途库存相关的成本直接计入研发费用。在FDA批准VYJUVEK之后，该公司开始将与待售的商业化产品、待售生产过程以及用于制造库存的原材料相关的库存进行资本化。
公司在先入先出（“FIFO”）的基础上，以较低的成本和可变现的净价值对其库存进行估值。公司调整确定减值期间任何多余、过时或无法出售库存的可变现净值。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，有 不库存减值调整。截至2023年9月30日，该公司的收入为美元5.3百万份库存，包括公司简明合并资产负债表上库存中的原材料、在制品和成品。
财产和设备，净额
财产和设备净额按成本减去累计折旧列报。未改善或延长相关资产寿命的维护和维修在发生时记作运营费用，而重大增建和改善的费用则资本化。处置后，将扣除相关成本和累计折旧，由此产生的任何收益或损失均计入经营业绩。 在相应资产的估计使用寿命内使用直线法记录折旧，如下所示：
10

建筑物和建筑物改进
7 - 47年份
计算机设备和软件
3 - 7年份
制造设备
3 - 20年份
实验室设备
3 - 15年份
家具和固定装置
3 - 7年份
租赁权改进使用寿命或剩余租赁寿命中较小者
该公司持续审查其财产和设备的估计使用寿命。在评估使用寿命时，公司会考虑资产将在多长时间内保持功能有效性，该技术是否仍然具有相关性，并考虑了其他竞争和经济因素。如果评估表明资产的使用期限将短于或长于先前的预期，则调整资产的使用寿命，从而导致估计数发生变化。估计数的变化是通过将资产当前账面价值折旧至修订后的剩余使用寿命来考虑的。
在建工程直到资产投入使用后才进行折旧。
长期资产减值
当事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回时，公司会评估长期资产的潜在减值。每当事件和情况表明（“触发事件”）资产的账面净值可能无法收回时，我们就会审查长期资产的账面净值的可收回性。如果触发事件发生且未贴现的预期未来现金流小于账面净值，我们确认减值损失等于账面净值超过资产公允价值的金额。待处置的长期资产按账面金额或公允价值减去出售成本的较低者列报。该公司有 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，它发现了任何触发事件或确认了任何减值损失。
租赁
公司根据财务会计准则委员会（“FASB”）《会计准则编纂法》（ASC，主题842）对其租赁协议进行核算， 租赁。使用权租赁资产表示在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表对租赁产生的租赁付款的承诺。使用权租赁资产和债务根据租赁期内剩余租赁付款的现值进行确认。由于公司现有的租赁协议没有提供隐含利率，而且公司没有任何外部借款，因此公司在确定租赁付款的现值时根据租赁开始时获得的信息使用了估计的增量借款利率。经营租赁费用在租赁期限内按直线法确认。可变租赁费用在发生付款义务的期间确认。此外，公司还选择了会计政策，将初始期限为十二个月或更短的租赁排除在简明合并资产负债表之外，并将其运营租赁的租赁和非租赁部分作为单一组成部分入账。
研究和开发费用
研发费用记入开展研发活动所产生的费用中。这些成本包括员工薪酬成本、设施和管理费用、临床前和临床活动、临床制造成本、合同管理服务、监管和其他相关成本。
公司根据与生产公司正在进行的临床前和临床研究所用材料的研究机构和制造组织签订的合同提供的服务来估算合同研究和制造费用。对于将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款，在简明合并资产负债表上的预付费用和其他流动资产中资本化。资本化金额在相关货物交付或服务执行时记为支出。
在累积服务费时，公司估计了提供服务的时间段以及每个时期要花费的精力。这些估算基于与第三方服务提供商的沟通，以及公司使用每个资产负债表日期可用的信息对应计费用的估算。如果服务的实际执行时间或工作量与估计值不同，公司将相应地调整应计额。
11

股票薪酬支出
公司适用财务会计准则委员会的公允价值确认条款，ASC Topic 718， 补偿—股票补偿（“ASC 718”），以考虑股票薪酬。与授予的股权奖励相关的补偿成本基于授予之日奖励的估计公允价值。
ASC 718要求根据授予日的公允价值在合并运营报表中确认所有股票付款，包括股票期权和限制性股票的授予。股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位的薪酬支出根据授予日的公允价值（通常是归属期限）按直线确认。基于绩效的限制性股票单位的薪酬支出根据可能在奖励服务期内归属的奖励予以确认。管理层按季度估计，在最终达到绩效标准之前，可能归属的基于绩效的限制性股票单位数量。
公司使用Black-Scholes期权定价模型估算其股票期权的公允价值，该模型需要输入主观假设，包括：（i）预期的股价波动；（ii）预期的奖励期限；（iii）无风险利率；以及（iv）预期股息。
该公司使用自己的历史数据估算股价波动。公司股票期权的预期期限是使用 “简化” 方法估算的，在这种方法中，预期期限等于归属期限和期权原始合同期限的算术平均值。无风险利率以美国国债为基础，到期日与相关奖励的预期期限相称。该公司从未支付过股息，预计在可预见的将来也不会支付股息。公司对发生的没收情况进行核算。财务报表中确认的股票薪酬支出以服务条件预期得到满足的奖励为基础。
综合收益（亏损）
综合收益（亏损）被定义为非所有者来源的交易在一段时间内产生的权益变化。可供出售证券的未实现损益和外币折算是其他综合损益的组成部分，列报时扣除税款。我们记录了从其他综合收益或亏损重新归类为与可供出售证券销售已实现收益相关的简明合并经营报表中的净利息和其他收益。
公司每季度审查其证券，以确定是否发生了非临时减值。该公司确定，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，除临时减值外，没有其他减值。
最近的会计公告
财务会计准则委员会不时发布新的会计公告，公司自规定的生效日期起采用这些公告。最近通过的会计公告没有对公司的简明合并财务报表产生重大影响，最近发布的预计会对公司的简明合并财务报表产生重大影响的会计公告。
3.    收入确认
该公司开始在美国各地对VYJUVEK进行商业营销和销售，并于2023年第三季度开始确认收入。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，公司确认的净产品收入为美元8.6百万和 零，分别地。应收账款余额为 $9.3百万和 零分别截至2023年9月30日和2022年12月31日。
下表汇总了截至2023年9月30日的三个月中津贴和折扣的变化（以千计）：
返利
即时付款
其他应计费用
总计
截至2023年6月30日的余额
$— $— $— $— 
规定
920 195 78 1,192 
付款/积分
— (5)— (5)
余额，截至2023年9月30日
$920 $190 $78 $1,187 
12

4.    归属于普通股股东的每股净收益（亏损）
归属于普通股股东的每股基本净收益（亏损）的计算方法是将归属于普通股股东的净收益（亏损）除以该期间已发行的加权平均股，不考虑普通股等价物。归属于普通股股东的摊薄后每股净收益（亏损）的计算方法是将净收益（亏损）除以该期间已发行普通股和普通股等价物的加权平均数。普通股等价物包括行使股票期权以及归属限制性股票奖励和限制性股票单位时可发行的普通股。
有 378,299和 1,277,313在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，以股票期权为形式的普通股等价物分别被排除在摊薄后的每股普通股净收益（亏损）的计算之外，因为它们的作用将是反稀释的。有 3,565,110截至2022年9月30日，以股票期权和未归属限制性股票奖励形式流通的普通股等价物，未计入普通股摊薄后每股净收益（亏损）的计算，因为其影响将具有反稀释作用。
三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
（以千计，股票和每股数据除外）2023202220232022
分子： 
净收益（亏损）$80,747 $(29,850)$2,240 $(107,923)
分母：
加权平均基本普通股
28,042,130 25,619,125 26,812,278 25,428,097 
股票期权和未归属限制性股票的稀释效应
850,096 — 572,261 — 
 
加权平均摊薄后普通股
28,892,226 25,619,125 27,384,539 25,428,097 
每股普通股净收益（亏损）——基本
$2.88 $(1.17)$0.08 $(4.24)
每股普通股净收益（亏损）——摊薄
$2.79 $(1.17)$0.08 $(4.24)
5.    公允价值工具
下表分别按重要投资类别显示了公司截至2023年9月30日和2022年12月31日的现金、现金等价物和可供出售证券（以千计）：
 2023年9月30日
 摊销成本格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
（损失）
聚合博览会
价值		现金和现金
等价物
短期
可销售
证券 (1)
长期
可销售
证券 (2)
第 1 级：       
现金和现金等价物$373,241 $— $— $373,241 $373,241 $— $— 
小计373,241 — — 373,241 373,241 — — 
第 2 级：
商业票据43,496 1 (9)43,488 — 43,488 — 
公司债券70,465 4 (201)70,268 — 56,463 13,805 
美国政府机构证券111,635 225 (240)111,620 — 88,877 22,743 
小计225,596 230 (450)225,376 — 188,828 36,548 
总计$598,837 $230 $(450)$598,617 $373,241 $188,828 $36,548 
13

 2022年12月31日
 摊销成本格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
（损失）
聚合博览会
价值		现金和现金
等价物
短期
可销售
证券 (1)
长期
可销售
证券 (2)
第 1 级：       
现金和现金等价物$161,900 $— $— $161,900 $161,900 $— $— 
小计161,900 — — 161,900 161,900 — — 
第 2 级：
商业票据63,624 5 (23)63,606 — 63,606 — 
公司债券82,241 13 (419)81,835 — 77,214 4,621 
美国政府机构证券76,683 161 (393)76,451 — 76,451 — 
小计222,548 179 (835)221,892 — 217,271 4,621 
总计$384,448 $179 $(835)$383,792 $161,900 $217,271 $4,621 
(1)该公司的短期有价证券到期于 一年或更少。
(2)该公司的长期有价证券的到期日介于 一年和 两年.
有关公司公允价值衡量标准的更多讨论，请参阅这些未经审计的简明合并财务报表附注2。
6.    资产负债表组成部分
财产和设备，净额
财产和设备，净额包括以下各项（以千计）：
 9月30日
2023		十二月三十一日
2022
建筑和建筑物改进72,193 — 
在建工程$56,074 $131,331 
租赁权改进24,835 24,217 
制造设备16,827 9,783 
实验室设备2,339 2,089 
家具和固定装置1,518 957 
计算机设备和软件982 100 
财产和设备总额174,768 168,477 
累计折旧(10,739)(6,793)
财产和设备，净额$164,029 $161,684 
折旧费用为 $1.2百万和美元3.5截至2023年9月30日的三个月和九个月中为百万美元669千和 $1.6截至2022年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元。
2023年3月27日，公司获得了第二座商业规模的CGMP设施ASTRA的永久占用许可，这使公司得以开始使用该建筑的某些部分。因此，与ASTRA相关的某些资产在2023年上半年从在建工程被重新归类为租赁权益改善、制造设备、建筑物和建筑物改进、家具和固定装置或计算机设备和软件。在截至2023年9月30日的三个月中，该公司已确定其他资产已准备就绪，可用于预期用途，因此将ASTRA的更多部分投入使用。由于某些建筑物改善尚未完成，某些认证活动仍在进行中，公司将继续持有剩余的在建资产，直到验证完成并且资产准备就绪，可以用于预期用途。该设施的验证预计将于2023年完成。
14

应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
 9月30日
2023		十二月三十一日
2022
应计施工正在进行中$7,548 $11,452 
应计工资和福利7,033 6,781 
应计的专业费用2,786 3,397 
其他流动负债2,315 267 
应计的临床前和临床费用1,908 1,365 
应计税款152 43 
总计$21,742 $23,305 
7.    承付款和或有开支
与合同研究组织和合同制造组织签订的协议
公司在正常业务过程中与合同研究组织（“CRO”）、合同制造组织（“CMO”）和其他第三方签订各种协议，用于临床前研究、临床试验以及测试和制造服务。与CMO的协议主要涉及我们的细胞和病毒库的制造，以及我们的无菌凝胶的制造，该凝胶与内部生产的载体混合在一起，是VYJUVEK最终药物产品的一部分。与第三方的协议还可能包括研发咨询活动、临床试验协议、对我们的临床前和临床阶段或商业化前产品的存储、包装、标签和/或测试。根据其中某些合同，公司有义务支付里程碑式的款项。在任何协议有效期内，公司还可能负责支付项目管理服务的月度服务费。截至2023年9月30日，这些协议下的剩余承诺估计约为美元2.7百万。根据这些协议，公司承担的研发费用为 $1.9百万和美元5.0截至2023年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元，以及美元2.1百万和美元5.1截至2022年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元。
ASTRA 合同义务
该公司已与多家第三方签订合同，以完成我们的第二家CGMP设施ASTRA，并对其进行资格认证。这些合同通常要求在达到某些里程碑后支付服务或材料费。截至2023年9月30日，估计剩余的承诺额为美元11.1百万美元，主要与该设施的剩余建筑物改善和某些资格认证活动有关。该公司已将迄今为止与ASTRA持续扩建相关的成本包括在建工程中，但已投入使用的设施的资产除外。
截至2023年9月30日，与ASTRA施工经理惠廷-特纳承包公司（“Whiting-Turner”）签订的《施工合同标准格式》和相应的施工合同一般条件（“协议”）中定义的实质性竣工尚未实现。Whiting-Turner在本协议下的工作代表了完成ASTRA设施建设所需工作的一部分，因此，根据该协议，惠廷-特纳工程基本完成的日期可能不等同于ASTRA部分工程的投入使用日期或ASTRA设施全面完工的日期。
法律诉讼
2020年5月，PerifaceGen, Inc.（“ProphigaGen”）向美国宾夕法尼亚州西区地方法院对该公司提起诉讼，指控其违反合同和盗用商业秘密。2022年4月27日，公司与Propheriagen签订了最终和解协议，该公司向ProphaGen支付了预付款 $25.02022年4月28日的百万美元用于：（i）解除与PerifaceGen的商业秘密诉讼中的所有索赔；（ii）收购某些Periphagen资产，以及（iii）Perizagen授予皮肤病学应用许可证。根据和解协议，公司于2023年6月15日向ProphaGen额外支付了1美元12.5美国食品药品管理局批准VYJUVEK后数百万美元。和解协议要求公司支付 三额外 $12.5达到美元时支付的百万美元或有里程碑款项100.0百万累计销售额，美元200.0累计销售总额为百万美元和 $300.0累计销售总额为百万。根据和解协议的定义，累计销售额应包括公司及其关联公司和被许可人销售公司产品的所有收入，如上所述
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公司在其年度10-K表格申报中。如果实现所有里程碑，则解决争议、收购某些资产以及从PereparAgen授予许可证的总对价将为美元75.0百万，其中 $37.5已经支付了百万美元。
公司记录了以下方面的结算付款 零和 $12.5截至2023年9月30日的三个月和九个月分别为百万美元，以及 零和 $25.0截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元，用于简明合并运营报表的诉讼和解费用。截至2023年9月30日，公司尚未记录剩余或有里程碑付款的应计账款。
该公司做到了 不t 在截至2023年9月30日的三个月和九个月内收到保险收益，并收到了 零和 $768在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为数千人。这些报销被记录为减少了我们的律师费，这些费用包含在简明合并运营报表中的销售、一般和管理费用以及简明合并现金流量表中的运营活动中。
8.    租赁
截至2023年9月30日，公司租赁期超过12个月的运营租赁下的未来最低承诺如下（以千计）：
 正在运营
租赁
2023 年（剩余三个月）$413 
20241,539 
20251,277 
20261,277 
20271,300 
此后10,763 
未来的最低经营租赁付款额$16,569 
减去：利息(8,249)
租赁负债的现值$8,320 
与租赁相关的补充简明合并资产负债表信息如下：
 9月30日
2023		2022年12月31日
经营租赁：  
使用权资产$7,360 $8,042 
租赁负债的当期部分1,501 1,561 
租赁责任6,819 7,372 
租赁负债总额$8,320 $8,933 
加权平均剩余租期，以年为单位12.312.5
加权平均折扣率9.4 %9.4 %

公司租赁费用的组成部分如下：
 三个月已结束
9月30日		九个月已结束
9月30日
2023202220232022
租赁成本：
运营租赁费用$379 $399 $1,282 $1,200 
可变租赁费用62 48 150 168 
租赁费用总额$441 $447 $1,432 $1,368 
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9.    资本化
自动柜员机计划
2020年12月31日，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就市场股票发行计划（“2020 年自动柜员机计划”）签订了销售协议，根据该计划，公司不时通过作为代理人和/或委托人的Cowen发行和出售其面值为$的普通股0.0001每股，总发行价格不超过 $150.0百万（“配售股”）。配售股份的发行和出售是根据公司于2020年5月4日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的S-3表格的有效 “上架” 注册声明（“2020年上架注册声明”）进行的。在截至2022年9月30日的九个月中，公司发行和出售 434,782加权平均价格为 $ 的配售股票69.00每股净收益为 $29.1扣除大约 $的销售佣金后的百万美元900千。
公司的2020年货架注册声明已于2023年5月4日到期，公司制定了一项新的市场股票发行计划，其条款与2020年自动柜员机计划（“新自动柜员机计划”）基本相同。因此，2023年5月8日，公司与Cowen签订了新的销售协议，发行和出售总发行价不超过美元的公司普通股150.0不时发行百万股（“新配股”），根据该数额，Cowen将担任公司的代理人和/或委托人。新配售股将根据公司于2023年4月6日向美国证券交易委员会提交的S-3表格的有效上架注册声明以及2023年5月8日向美国证券交易委员会提交的与新配售股有关的招股说明书补充文件进行发行和出售。在截至2023年9月30日的季度中 不普通股是根据新的自动柜员机计划发行的，产生了 $150.0根据新的自动柜员机计划，可供发行数百万美元。
2023 年私募发行
2023年5月22日和2023年5月23日，该公司出售了 1,720,100和 9,629普通股分别以美元的价格向某些机构投资者进行私募配售92.50每股净收益总额为美元160.0百万。此外，公司与投资者签订了注册权协议（“注册权协议”），要求公司向美国证券交易委员会提交注册声明 60自注册权协议签订之日起，注册转售私募中发行的普通股的天数。2023 年 7 月 18 日，公司在 S-3ASR 表格上向美国证券交易委员会提交了转售注册声明，该声明自提交之日起生效。
10.    股票薪酬
2017年，公司通过了2017年IPO股票计划（“计划”），该计划管理向员工、某些非雇员顾问和董事发行股票期权和限制性股票。最初，公司保留了保留 900根据本计划发行的千股股票，激励性股票期权的初始次级限额为 900千股。根据本计划，可供发行的股票数量每年增加一次，金额等于 四截至上一日历年最后一天已发行股票总额的百分比。激励性股票期权的次级限额不受上调的影响。公司历来向其员工授予股票期权和限制性股票奖励。2023年2月，公司开始向某些员工发行限制性股票单位和基于绩效的限制性股票单位。
股票期权
授予员工和非雇员的期权比例高于 四年授予公司董事的期限和股票期权按比例归属 一-年至 三-年期。股票期权的寿命为 十年.
公司授予了 30,500和 419,780在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，公司员工、非员工和董事的股票期权以及 189,000和 1,958,000在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，分别向公司的员工、非员工和董事发放。
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下表汇总了公司的股票期权活动：
 股票
选项
杰出		加权-
平均的
运动
价格		加权-
平均的
剩余的
合同的
寿命（年）
聚合
固有的
价值
（以千计）(1)
截至 2022 年 12 月 31 日已发行3,582,181 $61.50 8.7$64,880 
已授予419,780 $91.38 
已锻炼(710,734)$57.98 
取消或没收(623,967)$64.19 
已过期— $— 
截至2023年9月30日未付清2,667,260 $66.04 8.2$133,648 
可在 2023 年 9 月 30 日行使707,277 $55.51 7.1$42,793 
(1)内在价值总额代表2023年9月30日我们普通股的收盘价与未平仓价内期权的行使价之间的差额。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，行使的股票期权的总内在价值（公允市场价值超过行使价的金额）为美元13.5百万和美元41.4分别为百万美元，在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，为美元1.3百万和美元2.1分别是百万。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，授予员工、非员工和董事的每股期权的加权平均授予日公允价值为美元85.93和 $62.87，在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为美元49.59和 $43.66，分别地。
有 $77.5与员工、非雇员和董事期权奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认 2.6截至2023年9月30日的年份。
公司分别在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表中记录了与发行股票期权奖励相关的股票薪酬支出，具体如下（以千计）：
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
 2023202220232022
研究和开发$2,033 $2,184 $6,858 $5,547 
销售、一般和管理
4,796 6,433 18,881 16,791 
股票薪酬总额$6,829 $8,617 $25,739 $22,338 
期权的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes估值模型估算的，其中包含截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的加权平均假设：
 截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
 2023202220232022
预期的股价波动74 %78 %73 %78 %
预计奖励期限（年）6.26.26.06.2
无风险利率4.26 %3.20 %3.94 %2.27 %
加权平均行使价$125.06 $70.91 $91.38 $63.03 
没收率— %— %— %— %
股息收益率— %— %— %— %
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限制性股票奖励
授予员工的限制性股票奖励（“RSA”）按比例归属 四-年期。公司授予 零在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，分别向公司员工发放RSA。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属登记册系统管理人66,600 $78.89 
已授予— $— 
既得(12,649)$78.89 
已退还税款(9,551)$78.89 
截至 2023 年 9 月 30 日的非既得登记册系统管理人
$44,400 $78.89 
有 $2.5与员工 RSA 相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认1.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表中记录了与RSA相关的股票薪酬支出，如下所示（以千计）：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
2023202220232022
销售、一般和管理
$437 $441 $1,305 $1,340 
股票薪酬总额$437 $441 $1,305 $1,340 
限制性股票单位
授予员工的限制性股票单位（“RSU”）按比例归属于 四年时期。 公司授予了 零和 186,900在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，分别向公司员工发放限制性股份，以及 零分别在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，限制性股权单位。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属限制性股份— 
已授予186,900 $81.91 
既得— 
投降或没收(24,700)$81.91 
截至 2023 年 9 月 30 日的非既得限制性股份
162,200 $81.91 
有 $11.3与员工 RSU 奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认3.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表中记录了与RSU相关的股票薪酬支出，如下所示（以千计）：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
2023202220232022
研究和开发$303 $— $837 $— 
销售、一般和管理
370 — 998 — 
股票薪酬总额$673 $— $1,835 $— 
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基于绩效的限制性股票单位
授予员工的基于绩效的限制性股票单位（“PSU”）将在两年内按比例归属，前提是员工在归属日期之前的持续服务以及达到公司董事会薪酬委员会确定的特定监管和商业绩效标准。绩效标准将在颁发PSU奖项的当年年底之前完成。每个PSU代表在归属时获得公司普通股一股的权利。公司根据PSU奖励的公允价值确认股票薪酬支出，该奖励与服务期内可能归属的奖励部分有关。管理层按季度估算在知道绩效标准的最终实现情况之前可能分配的PSU的数量。截至2023年9月30日，该公司估计 100获得 PSU 的百分比将有资格归属。
公司授予了 零和 60,000在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，向公司员工发放PSU；以及 零在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，PSU。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属PSU— 
已授予60,000 $81.91 
既得— 
投降或没收(10,000)$81.91 
截至2023年9月30日的非既得PSU
50,000 $81.91 
有 $2.9与员工 PSU 奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认1.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表中记录了与PSU相关的股票薪酬支出如下（以千计）：
截至9月30日的三个月截至9月30日的九个月
2023202220232022
销售、一般和管理
$373 $— $1,201 $— 
股票薪酬总额$373 $— $1,201 $— 
根据该计划，剩余可供授予的股份为 1,489,488，激励性股票期权的次级限额为 30,783，截至 2023 年 9 月 30 日。
美国食品药品管理局于2023年5月19日批准VYJUVEK后，该公司开始将与生产VYJUVEK的工作相关的劳动力成本分配相关的股票薪酬资本化。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，公司资本化为美元410千和 $522库存中分别有数千个。
从历史上看，公司还将股票薪酬中与制造设施建设工作相关的部分资本化。有 零和 $162在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，以财产和设备为资本的数千美元股票薪酬和美元137千和 $423在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别以财产和设备为资本的数千笔股票薪酬。
11.    从出售优先审核券中获得的收益
2023年8月，该公司签订了出售罕见儿科疾病代金券（“PRV”）的协议，该代金券是在美国食品药品管理局批准VYJUVEK时授予该公司的。该交易于2023年8月完成，不收取任何佣金或交易费用。$的收益100.0出售PRV的百万美元在公司的简明合并运营报表中被列为出售优先审查凭证的收益，因为该凭证在出售时没有账面价值。
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12.    后续事件
公司评估资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易，以确定需要确认或披露的事项。该公司得出结论，随后没有发生任何需要在简明合并财务报表中确认或披露的事件。
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的经审计的财务报表和相关附注一起阅读。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，可以用 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将” 或类似表达方式以及这些表达方式的否定词来识别条款。这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。其中一些因素包括但不限于：
•VYJUVEK 的商业成功；
•我们针对候选产品的研发活动、临床前研究和临床试验的启动、时间、成本、进展和结果；
•监管申请和批准的时间、范围或结果，包括美国食品药品监督管理局（“FDA”）的最终审批以及其他监管部门对我们候选产品的批准时间；
•我们获得美国食品药品管理局某些加速药或孤儿药认定的能力；
•我们对美国食品药品管理局批准的产品VYJUVEK的潜在市场机会的估计发生了变化 （beremagene geperpavec-svdt）（未经批准也称为 “B-VEC”），以及我们的候选产品；
•与我们的候选产品研发计划相关的成本增加；
•我们的销售、一般和管理费用增加；
•与我们成功开发和商业化候选产品的能力相关的风险；
•我们识别新候选产品的能力；
•我们识别、招聘和留住关键人员的能力；
•与我们的营销和制造能力及战略相关的风险；
•我们的业务、候选产品和技术的商业模式和战略计划；
•总体而言，我们的候选产品和基因疗法的市场接受率和临床效用率和程度；
•我们的竞争地位和竞争疗法的成功；
•我们的知识产权地位以及我们保护和执行知识产权的能力；
•我们建立和维持合作的能力；
•我们的财务业绩、我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计，以及我们筹集资金的能力；
•我们成功避免或解决可能针对我们的任何诉讼、知识产权或其他索赔的能力；
•全球经济状况，包括最近通货膨胀和利率的上升以及最近的银行倒闭；以及
•法律法规变化的影响。
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前瞻性陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括（i）本10-Q表季度报告第二部分第1A项中描述的风险、不确定性和假设，（ii）截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中的 “风险因素”，以及（iii）我们不时向美国证券交易委员会提交的其他文件。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营，不时出现新的风险。我们的管理层无法预测所有风险，也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。鉴于这些风险、不确定性和假设，本10-Q表季度报告中讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大和不利的差异。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，前瞻性陈述仅代表我们管理层截至本季度报告发布之日的信念和假设。您应该完整阅读本季度报告，并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。
除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务公开更新这些前瞻性陈述，也没有义务更新实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因。
在本10-Q表格中，除非上下文另有要求，否则所有提及 “Krystal”、“公司”、“我们”、“我们的”、“我们” 或类似术语均指Krystal Biotech, Inc. 及其合并子公司。本文档中提供的 Web 链接仅为方便起见，并不是指向所引用网站的有效超链接。所引用网站上的任何内容均不得被视为以引用方式纳入本10-Q表季度报告。
概述
我们是一家商业阶段的生物技术公司，专注于遗传药物的发现、开发和商业化，以治疗医疗需求严重未得到满足的疾病。我们的方法利用我们的专利平台，该平台基于工程化的单纯疱疹病毒-1（“HSV-1”）载体，向多器官系统中感兴趣的细胞提供治疗性转基因。然后，细胞自身的机制转录和翻译转基因以治疗该疾病。我们为医疗保健专业人员办公室或患者家中的非侵入性或微创给药途径制定载体，由医疗保健专业人员在患者家中使用。我们的创新技术平台由两个内部商业规模的CGMP制造设施提供支持。
我们的美国 FDA 批准的产品
VYJUVEK
2023 年 5 月 19 日，美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准了 VYJUVEK，这是有史以来第一种可重复给药的基因疗法，用于治疗患有营养不良性大疱性表皮松解症（“DEB”）的患者，这是一种罕见的严重单基因疾病，会影响皮肤和粘膜组织，由一种名为的基因中的一个或多个突变引起 COL7A1。VYJUVEK 是一种可重复使用的外用凝胶，含有我们的新载体，旨在提供两份副本 COL7A1转基因到患者的皮肤细胞以产生 COL7 蛋白。VYJUVEK是美国食品药品管理局批准的第一种也是唯一一种用于治疗隐性和显性DEB的药物，可以由医疗保健专业人员在医疗保健专业人员环境中或在家中使用。我们拥有开发、制造和商业化 VYJUVEK 以及我们在全球范围内的所有候选管道的独家权利。
截至2023年9月30日，该公司收到了284份患者起始表，其中20％是为显性DEB患者生成的。此外，该公司已收到所有主要商业国民健康计划的积极承保决定。可选医疗补助服务费各州于7月启动了保险，该公司预计将在2023年第四季度从大多数强制性州获得正面保险，其余部分将在2024年第一季度获得保障。因此，我们计划从2024年第一季度开始报告接受治疗的患者人数，因为我们相信接受治疗的患者将更好地预测VYJUVEK销售的净收入。
2023年10月，我们向欧洲药品管理局（“EMA”）申请了B-VEC的上市许可，预计将在2024年下半年获得欧盟批准。此前，在2023年7月，该公司收到了EMA儿科委员会对用于治疗DEB的B-VEC儿科调查计划的积极评价，无需进行其他研究。
2023 年 7 月，日本药品和医疗器械管理局正式接受了我们对 B-VEC 的开放标签延期研究。接受后，我们启动了一项针对日本5名患者的B-VEC的开放标签延伸研究。该研究的详细信息可以在jrct.niph.go.jp上找到，编号为jrct2053230075。我们打算在开放标签延期研究完成后，于2024年上半年提交用于治疗DEB的B-VEC日本新药申请。
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管道亮点和最新进展
呼吸系统
KB407 是我们新型载体的吸入（雾化）配方，旨在提供两份全长囊性纤维化跨膜电导调节剂（“CFTR”）转基因，用于治疗囊性纤维化（“CF”），这是一种由缺失或突变的 CFTR 蛋白引起的严重罕见肺部疾病。2023 年 7 月，我们宣布，我们为 KB407 治疗 CF 的 1 期 (CORAL-1) 临床试验中的第一位患者给药。CORAL-1 研究的第 1 组已经注册并完成。在数据监测委员会进行安全审查后，该公司正在努力启动 CORAL-1 研究的第 2 组。CORAL-1 研究是一项多中心、剂量递增试验，针对 CF 患者，无论其潜在基因型如何。KB407该公司预计将在2024年公布 CORAL-1 研究的数据。第一阶段研究的详细信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，标识符为NCT NCT05504837。
KB408 是我们新型载体的吸入（雾化）配方，旨在输送编码正常人类 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的 SERPINA1 转基因的两个拷贝，用于治疗严重的罕见肺部疾病 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）。2023 年 9 月，该公司宣布，美国食品药品管理局已批准该公司的 KB408 在研新药（“IND”）申请。该公司计划启动一项1期临床试验（SERPINA-1），并在2024年第一季度为首位患者接种 KB408。此前，美国食品药品管理局授予用于治疗 AATD 的 KB408 孤儿药称号。
肿瘤学
2023 年 7 月，我们宣布将研发渠道扩展到肿瘤学，利用我们在皮肤和肺组织方面的先前经验，将增强免疫的细胞因子局部输送到肿瘤微环境。我们的主要肿瘤学候选产品 KB707 是一种改良的 HSV-1 载体，旨在将编码人类 IL-12 和 IL-2 的基因传递到肿瘤微环境，并促进全身免疫介导的肿瘤清除。KB707 靶向可通过肿瘤内注射或吸入进入的实体瘤。
2023 年 7 月，FDA 接受了我们的 IND 申请，要求在一项治疗局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤患者的临床试验中评估肿瘤内注射 KB707。美国食品药品管理局还授予 KB707 快速通道称号，以延缓抗PD-1复发/难治局部晚期或转移性黑色素瘤患者治疗中的疾病进展。
2023 年 10 月，我们为 KB707 1 期 (OPAL-1) 研究中的第一位患者给药，该研究旨在评估局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤患者的瘤内 KB707。OPAL-1 研究是一项开放标签、多中心、单一疗法、剂量递增和扩大研究，招收了局部晚期或转移性实体瘤患者，这些患者复发或无法接受标准治疗，其中至少有一个可测量和可注射的肿瘤可通过经皮途径进入。该研究的主要目的是评估 KB707 的安全性和耐受性。疗效还将通过多种衡量标准进行评估，包括总体反应率、无进展存活率和总存活率，并将评估 KB707 单一疗法在肿瘤组织、淋巴结和血液中的免疫作用。第一阶段研究的详细信息可以在 nct 标识符 NCT05970497 下找到 www.clinicaltrials.gov。
该公司在2023年11月3日和4日的癌症免疫疗法学会年会上公布了多种肿瘤学模型的临床前数据。在一场演示中展示了使用公司平台技术表达的组合式 IL-2 和 IL-12，它们在黑色素瘤模型中提供协同效应，抑制治疗和未治疗的肿瘤生长，提高存活率，并产生足以控制复发肿瘤的持久记忆反应。同样，该公司表示，在转移模型中，发现非侵入性吸入载体编码的IL-2和 IL-12 对治疗肺肿瘤既安全又有效，因此在单一或反复的癌细胞受到挑战后可以长期存活，这表明适应性免疫可以延长。
该公司有望在2023年第四季度对现有的 KB707 IND 提交修正案，允许该公司在治疗患者肺部肿瘤的临床试验中评估吸入式 KB707。该公司预计将在2024年上半年给第一位患者注射吸入式 KB707。
皮肤科
KB105 是一种外用凝胶，含有我们的新型载体，旨在提供两个 TGM1 转基因拷贝，用于治疗 TGM1-ARCI，这是一种由缺失或突变的 TMG1 蛋白引起的严重的罕见皮肤病。KB104 是我们新型载体的局部凝胶配方，旨在提供两份 SPINK5 转基因拷贝，用于治疗 Netherton 综合症，这是一种由缺失或突变所致、衰弱的常染色体隐性遗传性皮肤病。SPINK5我们打算在2024年开始用于治疗 TGM1-ARCI 的 KB105（JADE-1）的2期试验，我们预计将在2024年底向美国食品药品管理局提交IND申请，并启动一项治疗内瑟顿综合症患者的KB104 临床试验。

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美学
我们还利用我们平台的能力，通过我们的全资子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune”）向美容医学背景下的皮肤细胞提供感兴趣的蛋白质。KB301 是我们用于皮内注射的新型载体的溶液配方，旨在输送两份 COL3A1 转基因，以解决因包括 III 型胶原蛋白在内的细胞外基质中蛋白质水平下降或受损而导致的皮肤衰老或受损迹象。2023 年 4 月，Jeune 治疗了 KB301 第 1 期、第 3 队列研究中的第一个受试者，以改善静止的手指外侧线（“LCL”）。第 1 阶段、第 3 队列研究作为一项开放标签研究在单一中心进行，旨在评估多达 20 名受试者的两种不同剂量的 KB301。根据第 1 阶段的安全性、有效性和耐久性研究，静止时横手指纹的改善被选为 KB301 的目标适应症，该研究评估了下脸颊和上脸颊（包括手外侧区域）的 KB301。KB301 治疗后，将对受试者进行三个月的随访。Jeune在第三组研究的入学人数方面遇到了延迟，并计划在2024年上半年公布这项研究的结果。完成这项研究后，Jeune 计划启动对液体静止状态下的 KB301 的第 2 阶段研究。第一阶段研究的详细信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，标识符为NCT（NCT04540900）。
业务亮点和近期发展
2023 年 10 月 10 日，美国专利商标局向 Krystal Biotech, Inc. 颁发了名为 11,779,660 号的美国专利，名为 “用于癌症治疗的病毒载体”，该专利涵盖了该公司的主要肿瘤候选产品 KB707。
2023 年 8 月，该公司以 1 亿美元的价格出售了其罕见儿科疾病优先审查券（“PRV”）。该公司因美国食品药品管理局加速批准VYJUVEK而被授予PRV。根据罕见儿科疾病优先审查券计划，美国食品药品管理局向符合特定标准的罕见儿科疾病产品申请的赞助商颁发优先审查券。该计划旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。可以兑换 PRV 以获得对不同产品的后续营销申请的优先审核，也可以选择出售或转让。
2023 年 8 月，我们在第二个 CGMP 生物制剂制造工厂 ASTRA 开始了研发业务。ASTRA 是一座 155,000 平方英尺的先进的 CGMP 设施，具有全面的端到端能力，目前包括或将包括工艺开发、分析测试、病毒和细胞库、商业规模的药品/物质制造、灌装/表面处理和包装、标签和配送、废物处理、环境监测以及带温度可控 CGMP 存储的仓储。ASTRA 配备了多个洁净室，其配置中设计了灵活性，可进一步扩大规模和横向扩展能力。
财务概览
收入
2023 年 5 月，我们获得美国食品药品管理局批准 VYJUVEK，用于治疗六个月及以上患者 DEB。获得批准后，我们开始在美国各地对该产品进行商业营销和销售，并于2023年第三季度开始确认收入。我们未来的收入将在每个季度之间波动，原因有很多，包括任何此类销售的时间和金额的不确定性。
我们通过与有限数量的专业药房（“SP”）的协议销售VYJUVEK，这些药房将药物混合在一起，由医疗保健专业人员在患者家中给患者服用，而专业分销商（“SD”）则将VYJUVEK分销给医院和门诊诊所，患者在医疗专业人员的办公室接受药物治疗。我们确认为产品收入的交易价格包括可变对价的估计，其中包括在与客户签订的合同中提供的折扣、退货和回扣。有关更多信息，请参阅我们的简明合并财务报表附注2。
销售商品的成本
我们确认与VYJUVEK的制造相关的直接和间接成本的商品销售成本。这些成本包括制造成本、包括库存补偿在内的人员成本、设施成本和其他间接管理费用。销售的商品成本还可能包括与某些制造服务和库存调整费用相关的期间成本。
在2023年5月获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准之前，与制造VYJUVEK相关的成本被列为研发费用。因此，在此期间出售的库存成本的一部分在FDA批准之前已记为支出。我们预计，在剩余的预批准库存售出之前，先前列出的库存已经并将继续对销售成本和公司的毛利率产生有利影响。
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研究和开发费用
研发费用主要包括推进我们的临床前和临床候选药物所产生的成本，其中包括：
•根据与合同制造组织、合同研究组织、顾问和其他开展临床前活动的供应商达成的协议产生的费用；
•获取、开发和制造临床试验材料和实验室用品的成本；
•设施成本、折旧和其他费用，包括设施和其他用品的租金和维护的直接费用；以及
•工资相关费用，包括股票薪酬支出。
我们将内部研发成本计入运营费用。我们根据供应商向我们提供的对特定任务（例如药物制造、填充/表面处理和稳定性测试）完成进度的评估，为研发活动（例如临床前和临床材料的制造）支付第三方费用。
我们预计，随着我们继续生产临床前和临床材料、管理候选产品的临床试验和寻求监管部门的批准以及扩大我们的产品组合，我们的研发费用将增加。在短期内，我们预计，随着我们恢复给药 KB105 1/2 期临床试验、继续进行 1 期、队列 3 研究并启动 KB301 的 2 期试验、继续 KB407 的 1 期试验、继续肿瘤内 KB707 的 1 期试验、启动吸入性 KB707 的 1 期试验、启动 KB408 的 1 期试验、启动 KB104 的 1 期试验，并招致 prer 我们其他候选产品的临床费用。由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法确定临床试验的持续时间、成本和时间，因此，完成临床试验的实际成本可能超过预期成本。
销售、一般和管理费用
销售、一般和管理费用主要包括工资和其他相关成本，包括我们的行政、商业、业务发展和其他管理职能人员的股票薪酬。销售、一般和管理费用还包括与公司和知识产权相关的法律费用、咨询和会计服务、设施相关成本以及与获得和维护专利相关的费用相关的专业费用。其他销售、一般和管理成本包括差旅费用、患者访问计划费用、管理服务费和其他销售费用，包括运输、运费和手续费。
我们预计，未来我们的销售、一般和管理费用将增加，以支持候选产品的持续研发以及我们的商业和运营目标。这些增长可能包括保险费用的增加、与雇用额外人员有关的费用以及向外部顾问、律师和会计师付款等费用。此外，我们预计，由于我们在美国的商业活动以及为美国以外的商业活动做准备，我们将继续增加工资和人事成本以及其他费用。
ASTRA 资本支出
2021年3月，我们完成了对为容纳我们的第二座CGMP设施ASTRA而建造的建筑物的购买，目前我们正在完成该设施的竣工和资格认证。该公司在截至2023年9月30日的三个月和九个月中将ASTRA的一部分投入使用，因为已确定某些资产已准备就绪，可以用于预期用途。2023年3月27日，公司获得了阿斯利康的永久占用许可，这使该公司得以开始使用该建筑的某些部分。由于某些建筑物改善和某些认证活动仍在进行中，公司将继续持有剩余的在建资产，直到验证完成并且资产准备就绪，可以用于预期用途。该设施的验证预计将于2023年完成。
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从出售优先审核券中获得的收益
出售优先审查凭证的收益与出售与美国食品药品管理局批准VYJUVEK有关的稀有儿科PRV的收益有关。
利息和其他收入
利息和其他收入主要包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的收入。
关键会计政策以及重大判断和估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制的。根据公认会计原则编制财务报表要求我们做出影响财务报表和随附附注中报告的金额的估算和假设。
收入确认
在FDA于2023年5月批准VYJUVEK之后，我们开始了商业营销，并于2023年第三季度首次销售了产品。 ASC 606 与客户签订合同的收入要求我们对包含在与客户签订的合同中的可变对价进行估算，以纳入交易价格。
在向客户交付和控制权移交后被确认为产品收入的交易价格包括对储备金的可变对价的估计，该对价来自我们与客户之间的合同中提供的折扣、回扣和退货。
–即时付款折扣： 作为及时付款的激励措施，我们向客户提供现金折扣。我们使用最可能的金额方法估算应计的即时付款折扣。我们将折扣记作应收账款、净额和收入减少额的备抵额。
–政府回扣： 我们参与某些政府回扣计划，包括医疗补助。我们使用预期价值法估算应计的政府回扣。我们根据向合格患者开处方的VYJUVEK的估计百分比、估计的折扣百分比以及分销渠道中将向合格患者开处方的估计库存水平来累积估计的回扣，并将回扣记录为收入的减少。应计政府回扣包含在简明合并资产负债表上的其他应计负债中。
–商业折扣：我们参与某些商业折扣计划。根据这些折扣计划，我们会向该计划的商业实体或第三方管理员支付折扣。应计商业回扣是使用预期价值法估算的。我们根据合同价格、向合格患者开处方的估计药品百分比以及分销渠道中的估计库存水平来累积估计的回扣，并将折扣记录为收入减少。应计商业回扣包含在简明合并资产负债表上的其他应计负债中。
–自付补助： 我们通过第三方供应商向药房补偿此折扣。我们使用预期价值法估算应计自付补助成本。该估算基于合同价格、将向合格患者开处方的VYJUVEK的估计百分比、根据第三方供应商的报告支付的平均补助金以及分销渠道中的估计库存水平。Copay援助成本记为收入减少，并在简明的合并资产负债表中计入其他应计负债。
–退货： 我们为SP和SdS提供与产品损坏或缺陷相关的有限退货权，根据这些规定，我们认为回报将降至最低。
对可变对价进行估算并降低交易价格，以反映我们根据合同条款对我们有权获得的对价金额的最佳估计，并记录在确认相关产品收入的同期内。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，只有在认为未来一段时间内累计确认的累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才会计入净销售价格。最终收到的实际对价金额可能与我们的估计有所不同。如果未来的实际结果与我们的估计不同，我们将在已知这些差异的时期内调整这些估计值。
除了上述收入确认外，在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们披露的关键会计政策、重大判断和估计没有重大变化
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管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析包含在我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中。
运营结果
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的三个月
 
截至9月30日的三个月
 
 20232022改变
（以千计）（未经审计） 
产品收入，净额
$8,556 $— 8,556 
费用：  
销售商品的成本223 — 223 
研究和开发10,629 11,516 (887)
销售、一般和管理23,697 19,935 3,762 
运营费用总额34,549 31,451 3,098 
运营损失(25,993)(31,451)5,458 
其他收入
 
出售优先审查凭证的收益
100,000 — 100,000 
利息和其他收入，净额6,740 1,601 5,139 
净收益（亏损）
$80,747 $(29,850)$110,597 
产品收入，净额
截至2023年9月30日的三个月，产品收入净额为860万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，由于VYJUVEK在2023年5月19日获得美国食品药品管理局批准后首次销售，净收入为零。由于VYJUVEK于2023年5月获得美国食品药品管理局的批准，因此没有可比期收入。迄今为止，我们所有的产品收入都是在美国产生的。
销售商品的成本
截至2023年9月30日的三个月，销售成本为22.3万美元，而截至2022年9月30日的三个月中，由于VYJUVEK在2023年5月19日获得美国食品药品管理局批准后首次销售，销售成本为零。在2023年5月获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准之前，与制造VYJUVEK相关的成本被列为研发费用。因此，在此期间出售的库存成本的一部分在FDA批准之前已记为支出。
研究与开发费用
研究和开发费用 在截至2023年9月30日的三个月中，与截至2022年9月30日的三个月相比，减少了88.7万美元。下降的主要原因是，在FDA批准后，与VYJUVEK的制造相关成本被记录为库存，商业前制造费用减少了约110万美元，外包研发减少了58.1万美元，库存管理费用减少了482,000美元。这些下降被85.9万美元的工资相关支出增加部分抵消，这主要是由于员工人数增加以支持整体增长，其中包括股票薪酬增加15.2万美元，折旧增加484,000美元。
研发费用主要包括与我们的候选产品和临床前项目的临床前和临床开发相关的费用。与我们的候选产品或开发计划相关的直接研发费用包括我们内部资源开展研发活动的薪酬相关费用、支付给外部顾问、合同研究组织的费用或支持我们临床试验的费用。分配给我们的候选产品或计划的间接研发费用包括实验室用品和软件费用。我们的研发费用中有很大一部分没有分配给单个候选产品和临床前项目，因为某些费用会使多个候选产品和临床前项目受益。例如，我们不会将与股票补偿、临床前或临床开发产品的制造相关的成本或与设施和设备相关的成本分配给个别候选产品和临床前项目。
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下表汇总了我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中按候选产品或项目分列的研发费用，以及按类型划分的未分配费用：
截至9月30日的三个月
（以千计）20232022改变
KB103(1)
$1,749$2,330$(581)
KB1057 7 —
KB407441 585 (144)
KB301150 549 (399)
KB7071,265 68 1,197
其他皮肤病学项目1 437 (436)
其他呼吸项目340 128 212
其他美学项目9 42 (33)
其他研究项目172 232 (60)
其他开发计划160 175 (15)
基于股票的薪酬2,336 2,184 152
其他未分配的制造费用(2)
2,682 3,639 (957)
其他未分配的费用(3)
1,317 1,140 177
研发费用$10,629$11,516$(887)
(1)在截至的三个月中 2023年9月30日， KB103 费用包括上市后研究费用、海外临床前和临床试验费用、许可和监管成本。
(2)未分配的制造费用包括分摊的商业前制造成本，主要与原材料、合同制造、合同测试、工艺开发、质量控制和质量保证活动以及其他支持在我们的临床前和临床开发计划中开发多种候选产品的制造成本有关。
(3)其他未分配的费用包括租金、仓储、折旧和其他设施相关成本，我们不分配给单个候选产品。
如上所述，研发费用减少了 在截至2023年9月30日的三个月中，为88.7万美元，相比之下 截至2022年9月30日的三个月。VYJUVEK在美国商业推出后，KB103 的支出减少了58.1万美元。其他未分配的制造费用减少了95.7万美元，原因是美国食品药品管理局批准后与VYJUVEK的制造有关的成本被记录为库存，以及为公司产品的计划生产而购买的原材料收据同期减少。由于合同制造费用减少，其他皮肤科减少了43.6万美元。KB707 的支出增加了 120 万美元，这部分抵消了这些减少，这主要是由于为支持持续研究而增加的内部资源和其他薪资相关成本以及为准备 1 期临床试验而增加的合同研究费用。
销售、一般和管理费用
与截至2022年9月30日的三个月相比，在截至2023年9月30日的三个月中，销售、一般和管理费用增加了380万美元。销售、一般和管理支出的增加主要是由于薪资相关费用增加了约220万美元，这主要是由于我们为支持整体增长和为商业化做准备而增加的商业和其他管理职能人员，包括某些员工离职导致的股票薪酬减少90万美元，与推出VYJUVEK相关的销售费用增加73.3万美元，差旅相关成本增加45美元 2,000，信息技术基础设施成本增加了42.3万美元，软件相关成本增加了37.7万美元，法律和专业成本增加了32.7万美元，其他销售、一般和管理费用增加了18.9万美元。由于VYJUVEK推出之前的营销活动时机，营销成本减少了92.1万美元，部分抵消了这些增长。
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通过出售优先审核优惠券（“PRV”）获得的收益
截至2023年9月30日的三个月，出售优先审查凭证的收益为1亿美元，与出售我们的罕见儿科疾病PRV有关，PRV是在FDA批准VYJUVEK时授予公司的。
利息和其他收入
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，利息和其他收入分别为670万美元和160万美元，包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的利息和股息收入。利息和股息收入的增加是投资活动增加和与前一时期相比更优惠的利率以及我们的现金、现金等价物和投资余额增加的结果。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月
 截至9月30日的九个月 
 20232022改变
（以千计）（未经审计） 
产品收入，净额
$8,556 $— $8,556 
费用：
销售商品的成本
223 — 223 
研究和开发35,061 31,720 3,341 
销售、一般和管理
73,637 53,705 19,932 
诉讼和解12,500 25,000 (12,500)
运营费用总额121,421 110,425 10,996 
运营损失(112,865)(110,425)(2,440)
其他收入：
 
出售优先审查凭证的收益
100,000 — 100,000 
利息和其他收入，净额15,105 902 14,203 
净收益（亏损）$2,240 $(109,523)$111,763 
产品收入，净额
产品净收入为860万美元 九截至2023年9月30日的月份，而截至2023年9月30日的月份为零 九截至2022年9月30日的月份，这是由于VYJUVEK在2023年5月19日获得美国食品药品管理局批准后首次销售。由于VYJUVEK于2023年5月获得美国食品药品管理局的批准，因此没有可比期收入。迄今为止，我们所有的产品收入都是在美国产生的。
销售商品的成本
售出的商品成本为22.3万美元 九截至2023年9月30日的月份，而截至2023年9月30日的月份为零 九截至2022年9月30日的月份，这是由于VYJUVEK在2023年5月19日获得美国食品药品管理局批准后首次销售。由于美国食品药品管理局批准的时间和我们的生产时间表，与为商业发布而制造的VYJUVEK库存相关的大部分成本以前都被记作研发支出。在2023年5月获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准之前，与制造VYJUVEK相关的成本被列为研发费用。因此，在此期间出售的库存成本的一部分在FDA批准之前已记为支出。
研究与开发费用
研究而且开发费用也增加了 330 万美元在截至2023年9月30日的九个月中，相比之下截至2022年9月30日的几个月。增长的主要原因是薪资相关支出增加了550万美元，这主要是由于员工人数增加以支持整体增长，其中包括股票薪酬增加210万美元，折旧增加180万美元，其他研发费用增加87.7万美元，其他研发费用增加87.7万美元，这主要是由于设施成本、许可证和监管费用所致。这些增长被临床前、临床和商用前制造费用减少的400万美元部分抵消，这是由于美国食品药品管理局批准后与VYJUVEK的制造相关成本被记录为库存，以及同期内为计划生产我们产品而购买的原材料和实验室用品的收入减少，减少了
30

63.5万美元来自库存的管理费用分配，外包研发减少了338,000美元。
下表汇总了我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中按候选产品或项目分列的研发费用，以及按类型划分的未分配费用：
截至9月30日的九个月
（以千计）20232022改变
KB103(1)
6,311 5,672 $639
KB105260 116 144
KB4071,259 1,522 (263)
KB301480 923 (443)
KB7072,633 66 2,567
其他皮肤病学项目15 491 (476)
其他呼吸项目749 531 218
其他美学项目23 109 (86)
其他研究项目429 672 (243)
其他开发计划689 461 228
基于股票的薪酬7,695 5,547 2,148
其他未分配的制造费用(2)
10,207 12,611 (2,404)
其他未分配的费用(3)
4,311 2,999 1,312
研发费用$35,061$31,720$3,341
(1)在结束的九个月里 2023年9月30日， KB103 费用包括与上市后研究费用以及海外临床前和临床试验成本、许可和监管成本有关的成本。
(2)未分配的制造费用包括分摊的商业前制造成本，主要与原材料、合同制造、合同测试、工艺开发、质量控制和质量保证活动以及其他支持在我们的临床前和临床开发计划中开发多种候选产品的制造成本有关。
(3)其他未分配的费用包括租金、仓储、折旧和其他设施相关成本，我们不分配给单个候选产品。
如上所述，研发费用增加了330万美元在截至2023年9月30日的九个月中，相比之下截至2022年9月30日的几个月。KB103 的费用增加了63.9万美元，这是由于支持VYJUVEK预先批准活动的工资相关支出、临床试验成本、许可和监管成本、与海外临床试验和监管机构申报相关的成本以及分配的研发费用增加。由于我们的研发渠道扩大到肿瘤学，KB707 支出增加了260万美元，这主要是由于薪资相关成本的增加以及为1期临床试验做准备的合同研究成本增加。股票薪酬增加了210万美元，这要归因于支持整体研发增长的内部资源的增加。此外，其他未分配费用增加了130万美元，主要与折旧费用的增加有关。这些增长被其他未分配制造费用减少240万美元所抵消，原因是美国食品药品管理局批准后与VYJUVEK的制造有关的成本被记录为库存，以及同期为我们的产品计划生产而购买的原材料收入减少，以及由于临床研究成本的降低，KB301 减少了44.3万美元。
销售、一般和管理费用
销售、一般和管理费用增加了1,990万美元 九截至 2023 年 9 月 30 日的月份与 九截至2022年9月30日的几个月。销售、一般和管理支出的增加主要是由于薪资相关费用增加了约1,510万美元，这主要是由于我们的商业和其他管理职能人员增加以支持整体增长和为商业化做准备，其中包括股票薪酬增加430万美元，信息技术基础设施成本增加160万美元，软件相关成本增加100万美元，差旅相关成本增加95.7万美元，销售增加与VYJUVEK的商业推出相关的费用为73.3万美元，法律和专业成本增加41.8万美元，营销成本增加40.1万美元，其他销售、一般和管理费用增加76.9万美元，其中主要包括会议费用和公用事业费用的增加。业务发展成本减少了53.1万美元，医疗事务成本减少了51.1万美元，部分抵消了这些增长。
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诉讼和解
的诉讼和解 九截至2023年9月30日和2022年9月30日的月份分别为1,250万美元和2,500万美元，其中包括与PeripalAgen的诉讼和解相关的金额。有关更多信息，请参阅本表格10-Q中包含的简明合并财务报表附注7中的 “法律诉讼”。
通过出售优先审核优惠券获得的收益
从出售优先审核凭证中获得的收益 九截至2023年9月30日的几个月中，有1亿美元与出售我们罕见的儿科PRV有关，该PRV是在美国食品药品管理局批准VYJUVEK时授予该公司的。
利息和其他收入
的利息和其他收入 九截至2023年9月30日和2022年9月30日的月份分别为1,510万美元和250万美元，包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的利息和股息收入。利息和股息收入的增加是投资活动增加和与前一时期相比更优惠的利率以及我们的现金、现金等价物和投资余额增加的结果。
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流动性和资本资源
概述
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资余额约为5.621亿美元。自运营开始以来，我们蒙受了营业损失。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.785亿美元。我们认为，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资将足以让我们为自本10-Q表季度报告提交之日起至少12个月的运营提供资金。
由于我们继续蒙受营业亏损，向运营盈利能力的过渡取决于VYJUVEK的成功商业化、候选产品的成功开发、批准和商业化，以及能否实现足以支持我们成本结构的收入水平。此外，我们预计与满足监管和质量标准、维持产品和临床试验以及进一步围绕当前和未来的候选产品开展工作相关的成本将增加。我们可能永远无法实现运营盈利，除非我们实现了盈利，否则我们将继续需要筹集更多资金或从其他来源获得融资。
与临床试验相关的成本可能是不可预测的，因此无法保证我们有足够的资金来为 KB105、KB407、KB301、KB707 的持续临床研究或计划中的其他候选产品的临床和临床前研究或我们的运营提供资金。此外，我们预计未来的收入将在每个季度之间波动，原因有很多，包括任何产品销售的时间和金额的不确定性。在我们建设内部载体制造能力的同时，我们的一些制造活动将外包给第三方。此外，我们目前利用第三方合同研究组织来开展一些临床开发活动。在我们寻求获得监管部门对候选产品的批准时，我们预计在为产品销售、营销、商业制造、包装、标签和分销做准备时，将继续承担大量的制造和商业化费用。此外，根据我们与PeriperaGen的和解协议，在FDA批准VYJUVEK后，我们支付了1,250万美元，并且在总累计销售额达到1亿美元、总累计销售额达到2亿美元和总累计销售额达到3亿美元时，我们将被要求额外支付三笔1,250万美元的或有里程碑付款。我们的资金可能不足以让我们为 KB105、KB407、KB408、KB301、KB707 或任何其他候选产品进行关键临床试验、寻求上市批准或商业上市。因此，为了获得这些或任何其他候选产品的上市批准并将其商业化，我们可能需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源获得更多资金。如果有的话，我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资。我们未能在需要时筹集资金可能会对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。
运营资本要求
我们的资本主要用途是薪酬和相关费用、临床前和临床材料的制造成本、监管费用、第三方临床试验研发服务、实验室和相关用品、销售费用、制造我们的商业产品的成本、法律费用、向PerepaseGen支付的和解金额以及一般管理费用。为了完成我们的任何候选产品获得监管部门批准的流程，并建立我们认为将候选产品商业化所必需的销售、制造、营销和分销基础设施，如果获得批准，我们可能需要大量的额外资金。
我们对运营资本需求的预测基于可能被证明不正确的假设，而且我们可能会比预期的更快地使用所有可用资本资源。由于与药品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计运营资本需求的确切金额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•将我们的主导产品VYJUVEK商业化和销售所需的成本；
•我们当前候选产品的临床试验进展、时间和成本；
•VYJUVEK的制造进度、时间和成本以及商业销售VYJUVEK获得的收入；
•持续开发和提交当前和未来候选产品的IND申请；
•我们未来可能开展的任何候选产品的药物发现、实验室测试、制造、临床前研究和临床试验的启动、范围、进展、时间、成本和结果（如果有）；
•维护我们自己的商业规模 CGMP 生产设施的成本；
•寻求监管部门批准的结果、时间和成本；
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•与第三方制造商的制造工艺开发和评估相关的成本；
•如果获得批准，我们的候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式医疗、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者将由政府当局、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销；
•如果我们获得候选产品的上市许可，则我们当前和未来候选产品的商业化活动成本，包括建立产品销售、医疗事务、营销、分销和制造能力的成本和时间；
•在获得营销批准（如果有）的前提下，我们当前和未来的候选产品的商业销售所获得的收入；
•我们可能建立的任何未来合作、许可、咨询或其他安排的条款和时间；
•我们可能被要求支付或可能收到的与任何专利或其他知识产权的许可、申请、起诉、维护、辩护和执行相关的款项的金额和时间，包括根据我们的许可协议我们有义务支付的里程碑和特许权使用费以及专利申请费；
•我们目前的许可协议仍然有效，以及我们在这些协议下实现的里程碑；
•我们以优惠条件（如果有）建立和维持合作和许可的能力；以及
•我们在多大程度上获得或授予其他候选产品和技术的许可。
我们可能需要获得大量额外资金才能获得监管部门的批准并将我们的候选产品商业化。如果我们通过出售普通股、可转换证券或其他股权证券筹集额外资金，则我们现有股东的所有权利益可能会被大幅摊薄，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资（如果有）将导致固定还款义务增加，并可能涉及包含限制性契约的协议，这些协议限制了我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能被迫大幅推迟、缩减或停止候选产品的开发或商业化，在比原本可取的更早阶段寻找合作者，并以可能不利的条件放弃或许可我们对候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化的候选产品。
现金的来源和用途
下表汇总了我们在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中现金的来源和用途（以千计）：
 截至9月30日的九个月
20232022
（未经审计）
用于经营活动的净现金(81,572)(78,240)
由（用于）投资活动提供的净现金
92,798 (108,875)
融资活动提供的净现金200,131 32,278 
汇率变动对现金和现金等价物的影响(16)— 
现金净增加（减少）$211,341 $(154,837)
经营活动
截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为8160万美元，主要包括经非现金项目调整后的220万美元净收入，主要包括稀有儿科PRV的销售收益1亿美元、股票薪酬支出3,010万美元、折旧和摊销以及430万美元的其他调整，以及净营运资金增加约1,220万美元所使用的现金。
截至2022年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为7,820万美元，主要包括1.079亿美元的净亏损，经调整后的非现金项目主要包括折旧和摊销以及
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股票薪酬支出为2640万美元，包括约320万美元的运营资产和负债的净变动。
投资活动
截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为9,280万美元，主要包括出售罕见儿科PRV的1.00亿美元收益和来自短期投资到期日的4.286亿美元，部分被用于扩建我们的ASTRA设施、租赁权改善新办公空间以及购买计算机和实验室设备的1,000万美元支出以及4.259美元所抵消百万美元用于购买短期和长期投资。
截至2022年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为1.089亿美元，主要包括用于扩建我们的ASTRA设施、改善新办公空间的租赁权益以及购买计算机和实验室设备的4,780万美元支出，用于购买短期和长期投资的2.147亿美元，部分被短期投资到期日所得的1.536亿美元收益所抵消。
融资活动
截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为2.01亿美元，主要包括私募股权发行的1.6亿美元收益和主要来自行使股票期权的4,090万美元收益，部分被用于结算既得限制性股票奖励的74.9万美元员工税收预扣款所抵消。
截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为3,230万美元，主要包括从我们的自动柜员机计划和股票期权行使中获得的3,290万美元的收益，抵消了用于结算既得限制性股票奖励的员工预扣税款的64.9万美元。
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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
关于市场风险的定性和定量披露
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资为5.621亿美元，主要包括货币市场、银行存款、商业票据、公司债券和美国政府机构证券。对这些金融工具的投资是根据投资政策进行的，该政策规定了我们可以考虑投资的证券的类别、分配和评级。我们投资活动的主要目标是保留本金，同时在不显著增加风险的情况下最大限度地提高我们获得的收入。我们投资的某些金融工具可能面临市场风险。这意味着现行利率的变化可能会导致工具的价值波动。例如，如果我们购买以固定利率发行的证券，而现行利率随后上升，则该证券的价值可能会下降。为了最大限度地降低这种风险，我们打算维持一个投资组合，其中可能包括现金、现金等价物以及可供出售的各种证券的短期和长期投资证券，这些证券可能包括货币市场基金、政府和非政府债务证券以及商业票据，所有这些证券的到期日各不相同。根据我们目前的投资组合，我们认为10％的利率立即变化不会对我们的经营业绩或财务状况产生重大影响。
我们不会出于投机交易目的持有或发行衍生品、衍生商品工具或其他金融工具。此外，我们认为我们的现金、现金等价物和短期投资不存在违约或流动性不足的重大风险。尽管我们认为我们的现金、现金等价物和短期投资不包含过大的风险，但我们无法绝对保证我们在未来的投资不会受到市值的不利变动的影响。我们的现金、现金等价物以及短期和长期投资按公允价值入账。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们的首席执行官和首席会计官在公司管理层其他成员的参与下，评估了截至本季度报告所涉期末公司 “披露控制和程序”（该术语的定义见经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）下第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，以及我们的首席执行官和我们的首席执行官和我们的首席会计官得出结论，根据我们的披露控制和程序，我们的披露控制和程序是有效的根据《交易法》第13a-15条或第15d-15条 (b) 款的要求对这些控制和程序进行评估。
财务报告内部控制的变化

在截至2023年9月30日的三个月中，在VYJUVEK的首次销售中，我们实施了与收入确认、应收账款和销售成本的会计和披露有关的新程序和控制措施。随着每个受影响地区的流程和程序的发展，管理层将继续评估和监督我们的内部控制措施。

除上述讨论外，在截至2023年9月30日的三个月中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，也没有发生对我们财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼
本表格10-Q第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注7中 “法律诉讼” 标题下列出的信息是针对本项目以提及方式纳入的。
第 1A 项。风险因素。
有许多风险和不确定性可能会对我们的业务经营业绩和财务状况产生重大影响。以下风险因素反映了美国食品药品管理局于2023年5月19日批准VYJUVEK后我们业务风险的重大变化，应与 “风险因素摘要” 和 “第1A项” 一起审查。风险因素”，见我们于2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。除下文所述外，截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的风险因素保持不变。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自成立以来，我们已经蒙受了净亏损。我们预计在可预见的将来会蒙受损失，并且可能永远无法实现或维持运营盈利能力。
自成立以来，我们的运营经常性亏损和负现金流，截至2023年9月30日，我们的累计赤字为2.785亿美元。我们实现运营盈利能力取决于我们成功完成候选产品的开发并获得商业化所需的监管部门批准的能力。迄今为止，我们已将所有精力都投入到基因疗法平台、候选产品和制造基础设施的研发上。我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和运营亏损。每个季度，我们蒙受的净亏损可能会大幅波动。我们预计，如果我们：
•将我们的主导产品VYJUVEK商业化、制造和销售；
•继续我们的研究和候选产品的临床开发，包括我们目前的临床试验和计划中的未来试验；
•对我们的某些候选产品启动临床试验，对我们将来可能追求的任何其他候选产品启动临床前研究；
•为我们的候选产品在美国、欧盟和其他关键地区的监管批准做准备；
•继续运营我们的内部商业规模的CGMP制造工厂ANCORIS，并在我们的第二个CGMP制造工厂ASTRA完成建成和运营；
•为临床试验或潜在商业销售制造材料；
•进一步发展我们的基因疗法候选产品组合；
•进一步建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准的任何候选产品商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及
•获取或许可其他候选产品和技术，
为了实现并保持盈利，我们必须为VYJUVEK或任何其他已上市的候选产品开发和维护商业规模的制造工艺。如果我们被要求停止开发任何候选产品，如果我们的任何候选产品未获得监管部门的批准，如果我们没有获得候选产品的靶向适应症，或者如果我们的任何候选产品获得批准，未能获得足够的市场接受度，则我们实现营业盈利能力可能会延迟很多年，我们的业务前景和财务状况可能会受到重大不利影响。此外，如果我们决定利用现有候选产品的任何成功来开发其他产品机会，那么我们在这方面的努力可能无法取得成功。在任何此类情况下，我们的业务都将受到重大不利影响。
37

我们目前有一款经美国食品药品管理局批准的产品VYJUVEK，还有几款处于临床试验阶段的候选产品。但是，我们绝不会开发、收购或许可其他候选产品。我们永远不会从VYJUVEK或将来可能获得监管部门批准的任何其他候选产品中获得足够大或足以实现运营盈利能力的收入。如果我们确实实现了营业盈利能力，我们可能无法维持或提高季度或年度的营业盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致股东损失全部或部分投资。
由于与药品和生物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够实现运营盈利。如果美国食品药品管理局、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的研究之外进行研究，或者如果我们的临床试验或候选产品的开发出现延迟，我们的支出可能会增加，正在开发的候选产品的收入和市售产品的运营盈利能力可能会延迟。
我们可能需要筹集额外资金，以扩大VYJUVEK的营销和分销能力，并获得其他候选产品的批准。此类资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法获得。未能在需要时获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些产品开发工作或其他运营。
为了完成我们的候选产品获得监管部门批准的流程，并继续建设我们认为成功实现VYJUVEK商业化所必需的销售、营销和分销基础设施，我们可能需要大量额外资金。我们预计将承担与VYJUVEK的销售、医疗事务、营销、制造和分销相关的巨额费用。我们可能还需要额外的资金来完成候选产品的开发，并将获得监管部门批准的任何其他产品商业化。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•VYJUVEK创造收入的能力；
•VYJUVEK的产品销售、医疗事务、营销、制造和分销的成本；
•我们针对 KB105 的 1/2 期临床试验的进展、时间、结果和费用；
•我们针对 KB301 的 2 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•我们针对 KB407 的 1 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•我们计划的 KB707 第 1 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•KB104、KB408 和其他候选产品的持续开发和IND申请的提交；
•我们未来可能开发的任何其他候选产品（如果有）的药物发现、实验室测试、制造、临床前研究和临床试验的启动、范围、进展、时间、成本和结果；
•建造和维护我们自己的商业规模CGMP生产设施的成本；
•寻求监管部门批准的结果、时间和成本；
•必要时与第三方制造商的制造工艺开发和评估相关的成本；
•如果我们获得任何当前和未来候选产品的上市批准，则未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、营销、制造和分销；
•如果获得批准，我们的候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式医疗、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者将由政府当局、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销；
•在获得营销批准（如果有）的前提下，我们当前和未来的候选产品的商业销售所获得的收入；
•我们可能建立的任何未来合作、许可、咨询或其他安排的条款和时间；
•在任何专利或其他知识产权的许可、申请、起诉、维护、辩护和执行方面，我们可能需要支付或可能收到的任何款项的金额和时间，包括根据我们的许可协议，我们有义务支付的里程碑和特许权使用费以及专利申请费（如果有）；
•我们当前的许可协议（如果有）仍然有效，以及我们在这些协议下实现的里程碑；
•我们以优惠条件（如果有）建立和维持合作和许可的能力；以及
•我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术。
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识别潜在候选产品以及进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准以及为正在开发的候选产品或未来的候选产品实现产品销售所需的必要数据或结果。在我们有其他候选产品获得市场批准之前，收入（如果有）将来自VYJUVEK。因此，我们可能需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。任何额外的筹款活动都可能分散我们的管理层的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。此外，任何融资条款都可能对股东的持股或权利产生不利影响，我们发行额外证券，无论是股权还是债券，或发行此类证券的可能性，都可能导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股票或可转换证券将稀释我们所有的股东。现有股东可能不同意我们的融资计划或此类融资的条款。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得足够的额外融资。除其他外，额外融资条款可能会受到总体市场状况、市场对我们批准的产品VYJUVEK和候选产品的看法、增长潜力以及普通股每股市场价格的影响。
我们有限的运营历史可能使您难以评估我们迄今为止业务的成功，也难以评估我们未来的可行性。
我们于 2016 年开始运营。迄今为止，我们的努力仅限于组织和人员配置、业务规划、筹集资金、开发我们的载体平台和相关技术、识别和开发基因疗法候选产品、进行临床前研究和临床试验、扩大我们的制造能力、获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准以及VYJUVEK的商业化。因此，如果我们在开发基因疗法产品方面有更多经验，那么您对我们未来的成功、表现或生存能力所做的任何预测都可能不如预期的那么准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续因季度和逐年波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够开展商业活动的公司。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况和延误，在这样的过渡中可能无法成功。因此，您不应依赖任何特定季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
与我们的业务相关的风险
我们在很大程度上依赖于VYJUVEK的商业成功
迄今为止，我们已经投入了大量精力和财政资源来研究和开发我们的候选产品。我们的短期前景，包括我们开发候选产品和创造收入的能力，以及我们未来的增长，在很大程度上取决于VYJUVEK的商业成功。
尽管我们在2023年5月19日获得了美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准，但我们无法保证我们会在任何其他司法管辖区获得监管部门的批准，这将对我们的经营业绩产生不利影响。此外，VYJUVEK的成功商业化将取决于许多因素，包括这些 “风险因素” 中确定的风险，以及 “风险因素摘要” 和 “项目1A”。风险因素” 见我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。其中一个或多个因素（其中许多是我们无法控制的）可能会导致严重延迟或无法成功将VYJUVEK商业化。
我们作为商业公司的经验有限，VYJUVEK或任何未来批准的产品的销售、营销和分销可能不成功或不如预期。
我们最近获得了美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准，并且我们已经开始在美国商业上推出VYJUVEK。作为一家公司，我们以前没有将药物商业化的经验。我们的商业化努力能否成功难以预测，这取决于我们业务计划的有效执行，除其他外，包括我们内部销售、营销和分销能力的持续发展以及我们应对发展和管理此类能力所涉及的巨额费用和风险的能力。例如，我们的商业发布可能无法按计划或预期进行，这可能要求我们调整或修改我们的商业计划并产生巨额费用。此外，鉴于我们缺乏产品商业化经验，我们没有成功进行商业发布的记录。如果我们未能成功实现目标和执行我们的商业计划，或者如果我们的商业化努力没有按计划发展，我们可能无法成功商业化VYJUVEK和任何未来批准的产品，我们可能需要大量的额外资本和财务资源，我们可能无法盈利，我们可能无法与行业中更成熟的公司竞争。

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如果我们无法扩大我们的营销和分销能力，也无法与第三方合作来营销和销售VYJUVEK或我们获得市场批准的未来候选产品，我们可能无法产生足够的产品收入。
为了成功地将我们的开发活动可能产生的任何产品商业化，我们需要继续扩大我们的营销和分销能力，既可以自己做，也可以与其他人合作。我们的营销和分销工作的发展过去和将来都是昂贵和耗时的，并且可能会推迟任何进一步的产品发布。我们无法确定我们能否成功地发展这种能力。我们可能会与其他实体就VYJUVEK或任何未来批准的候选产品进行合作，以利用其既有的营销和分销能力。但是，如果有的话，我们可能无法以优惠的条件签订此类协议。如果未来的任何合作者没有投入足够的资源来商业化VYJUVEK或任何未来的候选产品，或者我们无法自行开发必要的能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多目前拥有广泛、经验丰富且资金充足的销售、分销和营销业务的公司竞争，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。如果获得批准，我们在寻找第三方来协助我们开展VYJUVEK和未来任何候选产品的销售和营销工作时也面临竞争。

VYJUVEK的市场以及我们获得市场批准的任何未来候选产品的市场可能小于我们的预期。

我们将研究和产品开发重点放在用于衰弱性疾病患者的遗传药物上。我们的市场机会估计基于各种因素，包括我们对患有这些疾病的人数的估计、我们批准的产品标签的潜在范围、有可能从VYJUVEK或我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者群体、各种定价情景以及我们对特定国家报销政策的理解。这些估计基于许多假设，可能被证明是不正确的，新的研究可能会降低这些疾病的估计发病率或患病率。对于罕见适应症，例如我们目前正在研究的适应症，估算市场机会可能尤其具有挑战性，因为流行病学数据通常比更普遍的适应症更为有限，可能需要额外的假设来评估潜在的患者群体。例如，随着我们开始在美国将VYJUVEK商业化，更多地了解市场动态，并就其他潜在的上市批准与监管机构接触，我们对产品初始潜在市场机会的看法将变得更加精致。事实证明，美国和国际上可解决的患者人数可能低于预期，或者患者可能不愿意接受我们的产品治疗，所有这些都将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。如果我们无法成功地将VYJUVEK或任何具有吸引力市场机会的未来候选产品商业化，那么我们未来的产品收入可能低于预期，我们的业务可能会受到影响。
我们的产品可能会引起不良的副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在获得任何潜在的上市批准后造成重大的负面后果。
过去，在使用其他载体的基因疗法试验中，曾出现过几种明显的不良副作用。基因疗法仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，可能会产生其他不良副作用。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分具有持续的生物活性，接触基因疗法产品后，也存在延迟发生不良事件的风险。
除了我们的候选产品引起的副作用外，管理过程或相关程序也可能导致不良副作用。如果发生任何此类不良事件，我们的临床试验可能会暂停或终止。如果将来我们无法证明此类不良事件是由管理程序或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有靶向适应症候选产品。即使我们可以证明任何严重的不良事件都与产品无关，但此类事件可能会影响患者招募或入组患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止对候选产品的任何临床试验，则此类候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能损害我们开发候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果候选产品获得上市许可，美国食品药品管理局可能会要求我们采用批准后的安全监测计划，以确保收益大于风险，其中可能包括概述该产品分发给患者的风险的药物指南，以及向医疗保健从业人员提供的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现VYJUVEK或我们的候选产品引起的不良副作用，可能会产生一些潜在的重大负面后果，包括：
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•监管机构可以暂停或撤回对此类产品的批准；
•监管机构可能要求在标签上贴上额外警告；
•我们可能被要求改变VYJUVEK或候选产品的管理方式或进行额外的临床试验；
•我们可能会被起诉并对患者造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一个都可能阻碍我们获得或维持市场对VYJUVEK或我们的候选产品的接受度，并可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
即使在监管部门批准之后，VYJUVEK和我们的候选产品仍受到监管监督。我们将继续承担与监管合规相关的费用，并面临与不遵守或更改适用法律法规相关的风险，这可能会导致VYJUVEK或我们获得监管部门批准的任何候选产品失去该批准。
VYJUVEK是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，以及未来获得监管部门批准的任何其他候选产品，将继续遵守制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息的持续监管要求。我们获得的候选产品的任何监管部门批准也可能受到批准后安全监测计划的约束，对产品可能销售的批准指定用途的限制或批准条件，或者包含可能昂贵的上市后测试的要求，包括4期临床试验，以及监测产品的质量、安全性和有效性的监测。例如，经批准的生物制剂许可证申请（“BLA”）的持有人有义务监测和报告不良事件以及产品不符合BLA中规格的任何故障。经批准的BLA的持有人还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，才能对批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。广告和促销材料必须符合 FDA 的规定，除其他可能适用的联邦和州法律外，还必须接受美国食品和药物管理局的审查。
此外，产品制造商及其设施必须支付用户费，并接受美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确定是否符合CGMP要求以及遵守BLA或国外营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现经批准的产品存在以前未知的问题，例如意想不到的严重性或频率的不良事件，或者产品生产设施出现问题，或者监管机构不同意该产品的推广、营销或标签，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求召回或退出市场或暂停生产。
如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
•发出警告信，声称我们违法；
•寻求禁令或处以行政、民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管部门的批准；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待处理的BLA或类似的国外营销申请（或其任何补充）；
•限制产品的营销或制造；
•扣押或扣押该产品或以其他方式要求将该产品撤出市场；
•拒绝准许候选产品的进口或出口；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能要求我们花费大量时间和资源进行回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将经批准的产品和候选产品商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
FDA以及同等外国监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这可能会对VYJUVEK的现有上市批准产生负面影响，并阻止、限制或延迟监管部门对候选产品的批准。我们无法预测美国或国外的未来立法或行政行动可能引发政府监管的可能性、性质或范围。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持运营盈利能力，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
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尽管我们已经获得了 VYJUVEK、KB105、KB407 和 KB408 的孤儿药称号，但它可能无法有效保护我们免受竞争影响，我们可能无法获得其他候选产品的孤儿药称号。如果我们的竞争对手能够获得与我们之前的候选产品构成相同药物和治疗相同适应症的产品的孤儿药独家经营权，那么我们可能无法在相当长的一段时间内使竞争产品获得相关监管机构的批准。
2017年11月2日，美国食品药品管理局批准我们的主要产品VYJUVEK为治疗DEB的孤儿药。2018年4月16日，欧盟委员会授予VYJUVEK的孤儿药品称号（“OMPD”）。2018 年 8 月 7 日，美国食品药品管理局向我们的候选产品 KB105 授予孤儿药称号，该产品目前正在临床开发中，用于治疗 TGM1-ARCI 患者；2019 年 10 月 10 日，欧盟委员会批准了 KB105 的 OMPD。2020 年 8 月 17 日，美国食品药品管理局向我们的候选产品 KB407（目前处于临床开发阶段）授予孤儿药称号，用于治疗囊性纤维化，2023 年 1 月 13 日，欧盟委员会批准了 KB407 的 OMPD。2023 年 9 月 1 日，美国食品药品管理局向我们的候选产品 KB408 授予孤儿药称号，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。一些司法管辖区的监管机构，包括美国和欧盟，可能会将针对相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药。根据1983年的《孤儿药法》，如果用于治疗罕见疾病或病症，美国食品和药物管理局可以将候选产品指定为孤儿药，这种疾病或病症通常定义为在美国的患者群体少于20万人，或者如果没有合理的预期开发该药物的成本能够从美国的销售中收回，则美国食品和药物管理局可以将其指定为孤儿药。在欧盟，欧盟委员会根据欧洲药品管理局孤儿药品委员会的建议，授予孤儿药称号，以促进用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱疾病的产品的开发，这种疾病的影响不超过欧盟万分之五的人。此外，用于诊断、预防或治疗危及生命、严重衰弱或严重和慢性疾病的产品，如果没有激励措施，该药物在欧盟的销售不可能足以证明有必要投资开发该药物或生物制剂，则被授予孤儿称号。
通常，如果具有孤儿药名称的候选产品获得其具有此类称号的适应症的首次上市批准，则该产品有权获得一段销售独家期，这使FDA或EMA无法批准在该上市独家期内构成相同药物治疗相同适应症的产品的另一份上市申请，除非在有限的情况下。如果其他赞助商在我们之前获得此类批准（无论我们的孤儿药名称如何），我们都将被禁止在适用的独家经营期内获得我们产品的上市批准。美国的适用期限为七年，欧盟的适用期为10年。如果产品不再符合孤儿药指定标准，或者该产品的利润足以使市场排他性不再合理，则欧盟的独家经营期可以缩短到六年。如果任何监管机构确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证产品数量足以满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药的独家经营权可能会被撤销。
尽管我们已经获得了 VYJUVEK、KB105、KB407 和 KB408 的孤儿药独家经营权，但这种排他性可能无法有效保护产品或候选产品免受竞争，因为不同的药物可以获准用于相同病症。在美国，即使孤儿药获得批准，如果美国食品药品管理局得出结论，认为后一种药物不是同一种药物，或者在临床上更胜一筹，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，FDA仍可能随后批准另一种治疗相同病症的药物。在欧盟，在以下情况下，可以向具有相同孤儿适应症的类似药品授予上市许可：
•第二个申请人可以在申请中证明其药品虽然与已经批准的孤儿药产品一样，但更安全、更有效或在其他方面具有临床优势；
•原始孤儿药产品的上市许可持有人同意第二份孤儿药产品申请；或
•原始孤儿药品上市许可的持有人无法提供足够数量的孤儿药品。
美国食品药品管理局的突破性疗法称号、再生医学高级疗法称号、Fast Track 称号或罕见儿科疾病称号，即使我们的任何候选产品获得批准，也可能无法加快开发、监管审查或批准流程，也不会增加我们的任何候选产品在美国获得上市批准的可能性。
RMAT/PRIME 候选疗法产品被定义为旨在单独或与一种或多种其他药物联合使用以治疗严重或危及生命的疾病的候选产品。被美国食品药品管理局指定为RMAT疗法的药物有资格获得加速批准，并加强与FDA的互动和沟通，旨在加快开发和审查过程。如果一种药物，或者在我们的例子中是生物制剂，用于治疗严重或危及生命的人
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病情和生物制剂显示出满足这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，生物学赞助商可以申请美国食品药品管理局的快速通道认证。即使获得了 Fast Track 称号，与传统的 FDA 程序相比，我们的开发流程、审查或批准可能不会更快。此外，如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。许多获得 Fast Track 认证的生物制剂都未能获得批准。获得用于 “罕见儿科疾病” 的药物或生物制剂的批准的赞助商可能有资格获得代金券，该代金券可以兑换，以获得对另一种产品的后续上市申请的优先审查。在VYJUVEK的批准下，FDA向我们发放了稀有的儿科优先审查凭证。此外，我们还获得了 KB105、KB104 和 KB407 的 “罕见儿科疾病” 称号，这可能使我们有资格获得稀有儿科优先审查券。
无法保证我们会获得任何其他候选产品的RMAT、PRIME或突破性疗法或Fast Track称号，收到候选产品的这些指定可能不会加快开发流程、审查或批准，也不能保证最终获得美国食品药品管理局的批准。此外，尽管我们已获得 KB105、KB104 和 KB407 的罕见儿科疾病称号，但后续的上市申请可能无法更快地获得审查或批准。
在快速技术变革的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手有可能在我们面前获得监管部门的批准，或者开发出比我们的更先进或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们成功商业化和营销候选产品的能力产生不利影响。
我们知道有几家公司和机构目前正在开发针对DEB和囊性纤维化的替代自体或姑息性基因疗法。我们的许多潜在竞争对手，无论是单独还是与他们的战略合作伙伴一起，都拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更大的研发、临床、营销和制造组织。生物技术和制药行业的兼并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手中。如果竞争对手开发和商业化产品比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更轻、更方便或更便宜，那么我们的商业机会就会减少或消失。竞争对手的产品获得FDA或其他监管部门批准的速度也可能比我们获得批准的速度更快或更早，这可能导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。此外，竞争对手开发的技术可能会使VYJUVEK或我们的任何候选产品变得不经济或过时，我们可能无法成功地将VYJUVEK或任何获得监管部门批准的候选产品推向竞争对手。
将来，即使我们比竞争对手更快地将候选产品商业化，我们也可能面临来自成本较低的生物仿制药的竞争。
此外，由于我们的专利权到期或成功质疑，我们可能会面临与竞争对手产品相关的专利有效性和/或范围的诉讼。竞争对手产品的供应可能会限制我们可能开发和商业化的任何候选产品的需求以及我们能够收取的价格。
如果成功对我们提起任何产品责任诉讼，我们可能会承担巨额责任，并可能被要求限制我们的产品或候选产品的商业化。
我们面临与销售VYJUVEK、使用VYJUVEK和我们的候选产品以及测试我们的候选产品有关的产品责任诉讼的固有风险。参加我们的临床试验的参与者、患者、医疗保健提供者或其他使用或管理我们批准的产品和候选产品的人士可能会向我们提出产品责任索赔。如果我们无法成功地为自己辩护，免受任何此类索赔，我们可能会承担巨额责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
•对VYJUVEK的需求减少；
•损害我们的声誉；
•临床试验参与者的退出；
•终止临床试验地点或整个试验计划；
•加强监管审查；
•巨额诉讼费用；
•向患者或其他索赔人提供大量金钱赔偿或与患者或其他索赔人达成高昂的和解；
•已批准产品的产品召回或其可能使用的适应症发生变化；
•收入损失；
•从我们的业务运营中转移管理和科学资源；以及
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•无法将我们的候选产品商业化。
对于VYJUVEK以及我们任何获准在未来进行商业销售的候选产品，我们现在和将来都高度依赖医生和患者对我们的看法以及我们产品的安全性和质量。如果我们受到负面宣传，我们可能会受到不利影响。如果我们的任何产品或其他公司分销的任何类似产品被证明或声称对患者有害，我们也可能受到不利影响。由于我们依赖消费者的看法，任何负面宣传都可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们的产品责任保险可能不足以涵盖我们可能承担的所有责任。既然VYJUVEK已获得美国食品药品管理局的批准，以及我们开始将候选产品商业化，我们可能需要增加保险范围。保险变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本维持或获得足够的保险，以保护我们免受可能对我们的业务产生重大不利影响的损失。成功的产品责任索赔或对我们提起的一系列索赔，特别是如果判决超过我们可能拥有的任何保险范围，可能会减少我们的现金资源，对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
与制造相关的风险
延迟获得生产候选产品所需的工艺和设施的监管部门批准，或者我们的制造过程中断，可能会延迟或干扰我们的产品开发和商业化工作。
在我们开始商业化生产候选产品之前，我们必须通过美国食品药品管理局对生产设施的预先批准检查。还必须从相应的欧盟监管机构获得制造许可。我们获得此类批准所需的时间表尚不确定。为了获得批准，我们需要确保我们的所有流程、方法和设备均符合CGMP，并对供应商、合同实验室和供应商进行广泛的审计。如果发现我们的任何供应商、合同实验室或供应商不符合CGMP，则在我们与这些第三方合作纠正违规行为或努力寻找合适的替代供应商时，我们的生产可能会延迟或中断。CGMP 要求管理制造过程的质量控制以及文件政策和程序。为了遵守CGMP，我们有义务在生产、记录保存和质量控制上花费时间、金钱和精力，以确保产品符合适用的规格和其他要求。如果我们未能遵守这些要求，我们将受到可能的监管行动，并且可能被禁止出售我们可能开发的任何经批准的产品或候选产品。
此外，用于生产VYJUVEK和我们的候选产品的制造过程既复杂又新颖。VYJUVEK和我们的候选产品的生产所需的加工步骤比大多数化学药品所需的加工步骤更为复杂。此外，与化学药物不同，像我们这样的生物制剂的物理和化学特性通常无法完全表征。因此，对成品的分析可能不足以确保产品能以预期的方式发挥作用。因此，我们采用多个步骤来控制我们的制造过程，以确保该过程行之有效，并确保VYJUVEK和我们的候选产品严格且始终符合该流程。制造过程中的问题，即使是与正常过程的微小偏差，也可能导致产品缺陷或制造故障，从而导致批次故障、产品召回、产品责任索赔或库存不足。在获得足够数量和质量的临床级材料时，我们可能会遇到问题，这些材料符合FDA、EMA或其他适用的标准或规格，同时生产产量和成本保持一致且可接受。
尽管我们已经为VYJUVEK和我们的候选产品建立了自己的制造工厂，但我们也可能利用第三方来制造我们的产品或其组件。因此，我们面临的风险是，这些第三方的表现可能不令人满意。
我们可能会保持第三方制造能力，以提供多种供应来源。我们使用第三方来制造无菌凝胶，该凝胶与我们内部生产的VYJUVEK载体混合在一起。如果任何第三方制造商未能成功履行其合同职责，未能在预期的截止日期之前完成生产，或者如果我们与任何第三方制造商之间存在分歧，我们可能无法为商业或监管目的生产我们的产品。在这种情况下，我们可能需要找到适当的替代第三方关系，这种关系可能不容易获得，也无法以可接受的条件进行，这将导致额外的延误或增加支出，从而对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们或第三方制造商未能遵守适用的CGMP法规，FDA和外国监管机构可以实施监管制裁，包括拒绝批准待处理的新申请
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产品候选或暂停或撤销先前存在的批准。此类事件可能导致我们的业务、财务状况、经营业绩和前景受到重大损害。

我们的制造过程中的任何污染、原材料短缺或我们的任何主要供应商未能交付必要的组件，都可能导致我们的临床开发或营销计划延迟。
鉴于生物制剂制造的性质，存在污染的风险。任何污染都可能对我们按计划生产VYJUVEK或我们的候选产品的能力产生重大不利影响，因此可能损害我们的运营业绩并造成声誉损害。
我们的制造过程所需的一些原材料来自生物来源。此类原材料难以采购，可能会受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在VYJUVEK或我们的候选产品的制造中使用生物衍生物质可能会对商业制造或临床材料的生产产生不利影响或中断，这可能会对我们的开发时间表以及我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。

与我们的产品或候选产品的商业化相关的风险
如果我们无法扩大市场开发能力，也无法与第三方签订协议来营销和销售VYJUVEK或我们的候选产品，我们可能无法产生足够的产品收入。
为了成功实现VYJUVEK和任何其他经批准的候选产品的商业化，我们扩大了促进市场准入和建立知名度的能力。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何产品商业化，我们将需要自行或与第三方合作，进一步扩大我们的市场开发组织。我们自己的市场开发团队的开发既昂贵又耗时，可能会延迟任何产品的发布。此外，我们无法确定我们能否成功地发展这种能力。我们可能会与第三方签订有关VYJUVEK或我们的任何候选产品的合作协议，以利用其既有的营销和分销能力，但如果有的话，我们可能无法以优惠条件签订此类协议。如果未来的合作者没有投入足够的资源来实现我们的产品商业化，或者我们无法自行开发必要的能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多目前拥有广泛、经验丰富且资金充足的医疗事务、营销和销售业务的公司竞争，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。在寻找第三方来协助我们开展候选产品的销售和营销工作时，我们还面临着竞争。如果没有有效的内部团队或第三方的支持来履行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
我们努力教育医学界和第三方付款人了解VYJUVEK或我们的候选产品的好处，可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们产品的复杂性和独特性，此类工作可能需要比通常需要更多的资源。如果VYJUVEK或我们的任何候选产品获得批准，但未能获得医生、患者或第三方付款人的市场认可，我们将无法从此类产品中获得可观的收入，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果VYJUVEK或我们的候选产品的市场机会比我们想象的要小，我们的产品收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
迄今为止，我们的研究和产品开发工作主要集中在 VYJUVEK for DEB 上。我们对患有这种疾病的人数，以及有可能从VYJUVEK治疗中受益的该病患者群体的理解，都是基于已发表文献中的估计。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能会降低该疾病的估计发病率或患病率。美国、欧盟和其他地方的患者人数可能低于预期，或者这些患者可能不愿意接受VYJUVEK或我们任何获得监管部门批准的产品进行治疗，或者可能变得越来越难以识别和获取，所有这些都将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
此外，有几个因素可能导致接受VYJUVEK或我们任何产品获得监管部门批准的实际患者人数少于潜在的潜在市场。其中包括在许多欠发达的市场中，新疗法缺乏广泛供应和报销有限。此外，由于不可逆的细胞损伤，在治疗之前疾病进展的严重程度可能会降低基因疗法所带来的治疗益处。最后，某些患者的免疫系统可能会阻止某些基因治疗产品成功输送到目标组织，从而限制治疗结果。
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如果获得批准，与基因检测相关的道德、法律和社会问题可能会减少对VYJUVEK和我们的候选产品的需求.
我们预计，在接受某些基因疗法之前，患者可能需要接受基因检测。基因检测引起了人们对基因检测所提供信息的适当利用和保密性的担忧。为评估一个人患慢性病的可能性而进行的基因检测已将公众的注意力集中在保护遗传信息隐私的必要性上。例如，有人担心，保险公司和雇主可能会利用这些测试来根据遗传信息进行歧视，从而阻碍消费者接受基因检测。还有人对基因检测的准确性表示担忧。这可能导致政府当局限制基因检测或要求对基因检测进行额外监管，特别是对尚无已知治愈方法的疾病。如果获得批准，这些情况中的任何一种都可能减少对VYJUVEK和我们的候选产品的需求。
即使我们获得并维持美国食品药品管理局对候选产品的批准，我们也可能永远无法在美国以外获得批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。
美国食品和药物管理局对候选产品的批准并不能确保该候选产品获得其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，而一个外国监管机构的批准并不能确保获得其他外国监管机构或美国食品和药物管理局的批准。在美国境外销售VYJUVEK或我们的候选产品将受到有关临床试验和上市批准的外国监管要求的约束。即使美国食品和药物管理局批准了候选产品的上市许可，国外的相应监管机构也必须批准候选产品在这些国家的生产和销售。批准程序因司法管辖区而异，可能涉及的要求和行政复议期与美国不同，也比美国更为繁琐，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家/地区，候选产品必须获得报销批准，然后才能获准在该国家/地区销售。在某些情况下，我们打算为候选产品收取的价格如果获得批准，也需要获得批准。根据EMA的意见从欧盟委员会获得上市许可申请是一个漫长而昂贵的过程。即使候选产品获得批准，FDA或欧盟委员会（视情况而定）也可能会限制该产品的上市适应症，要求在产品标签上发出大量警告，或者要求将昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。美国和欧盟以外国家的监管机构也有候选产品的批准要求，在这些国家/地区销售之前，我们必须遵守这些要求。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来严重的延误、困难和成本，并可能延迟或阻止我们的候选产品在某些国家的推出。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不被其他国家的监管机构接受。此外，监管部门对我们任何候选产品的批准都可能被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将减少，我们充分发挥候选产品市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到不利影响。
与我们的业务运营相关的风险
我们的员工人数和基础设施显著增长，在管理这一增长方面可能遇到困难。如果我们无法管理运营规模和复杂性的预期增长，我们的业绩可能会受到影响。
随着我们开发了自己的制造设施，建立了我们认为VYJUVEK商业化所必需的销售、营销和分销基础设施，并加大了研发力度，我们经历了一段人员以及设施、基础设施和管理费用的大幅扩张时期。VYJUVEK的商业化以及我们对其他候选产品的持续开发将继续对资本提出严格的要求，并增加管理层成员的责任，包括需要物色、招聘、留住和整合新员工。我们未来的财务业绩和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理增长的能力。如果我们成功地执行业务战略，我们将需要扩大我们的管理、运营、财务和其他系统和资源来管理我们的运营，继续我们的研发活动，并建立商业基础设施，以支持我们批准销售的任何候选产品的商业化。未来的增长将大大增加管理层成员的责任。我们目前的管理、财务、开发人员、系统和设施可能不足以支持预期的未来增长。我们需要有效管理我们的运营、增长和候选产品，这要求我们继续开发更强大的业务流程，改进每个领域的系统和程序，并吸引和留住足够数量的人才员工。我们可能无法成功地更大规模地执行这些任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和增长目标。
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我们可能直接或间接地受到联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法以及健康信息隐私和安全法的约束。如果我们无法遵守或没有完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
经美国食品药品管理局批准VYJUVEK后，我们的运营直接或间接地通过处方者、客户和购买者受各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法以及《医生支付阳光法案》和法规。除其他外，这些法律会影响我们的销售、营销和教育计划。此外，我们受联邦政府和开展业务的州以及其他司法管辖区的患者隐私法的约束。影响我们运营的法律包括但不限于：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体故意和故意直接或间接、公开或秘密地以现金或实物形式索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以换取购买、推荐、租赁或提供根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助计划）可报销的物品或服务。该法规被解释为一方面适用于药品制造商之间的安排，另一方面适用于处方者、购买者和处方经理之间的安排。《患者保护和平价医疗法案》（“PPACA”）修订了联邦《反回扣法规》的意图要求，以澄清个人或实体不必实际了解该法规或违反该法规的具体意图；
•联邦民事和刑事虚假索赔法以及民事罚款法，除其他外，禁止个人或实体故意提出或促使人们提出虚假或欺诈性的医疗保险、医疗补助或其他政府付款人的付款或批准索赔。PPACA规定，根据联邦《虚假索赔法》（“FCA”），因违反反回扣法规而产生的物品或服务索赔是虚假索赔。针对药品制造商的案件支持这样的观点，即某些营销行为，包括标签外促销，可能涉及 FCA；
•联邦医疗保健欺诈法规对执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健问题有关的虚假陈述规定了刑事和民事责任；
•经经济和临床健康健康信息技术法（“HITECH”）修订的1996年《健康保险便携性和问责法》（“HIPAA”）及其实施条例，并经HIPAA最终综合规则《HIPAA隐私、安全、执法和违规修改》再次修订；
•HITECH 和《遗传信息非歧视法》下的通知规则；对 HIPAA 的其他修改，于 2013 年 1 月发布，该修正案在未经健康计划、医疗保健信息交换所和医疗保健提供者等受该规则约束的实体（例如健康计划、医疗保健信息交换所和医疗保健提供者）的适当授权的情况下对个人身份健康信息的隐私、安全和传输施加了某些要求；
•联邦透明度法，包括联邦《医生支付阳光法》，要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付费的药物、器械、生物制剂和医疗用品制造商每年向CMS报告与以下内容有关的信息：（i）向医生和教学医院支付的款项或其他 “价值转移”；（ii）医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
•州和外国法律等同于上述每项联邦法律、要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者付款和其他价值转移或营销支出有关的信息的州法律，以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州法律，其中许多法律在很大程度上存在差异，效果可能不一样，从而使某些情况下（例如特定疾病州）的合规工作复杂化；以及
•在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上存在重大差异，而且通常不被 HIPAA 所取代，从而使合规工作复杂化。
由于这些法律的范围广泛，以及可用的法定例外情况和安全港的范围很窄，根据其中一项或多项此类法律，我们的某些业务活动可能会受到质疑。如果发现我们的运营违反了上述任何法律或任何其他适用于我们的政府法规，我们可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被禁止参与医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划、监禁以及削减或重组我们的运营，任何处罚都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。
通常，为了避免英国金融行为管理局规定的三倍赔偿和处罚的威胁，医疗保健提供者会在不承认责任的情况下以和解方式解决指控。任何此类和解都可能对我们的业务、财务运营和声誉产生重大影响。
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努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规，需要付出高昂的代价。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来的法规、法规或涉及适用的欺诈和滥用行为或其他医疗保健法律和法规的判例法。
监管机构或法院尚未对其中许多法律进行充分解释，而且其条款有多种解释，这增加了我们被发现违反这些法律的风险。任何因违反这些法律而对我们提起的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们承担巨额的法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及需要建立和维护强大且可扩展的系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区，这增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。

与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法为我们批准的产品和候选产品、我们可能开发的任何未来候选产品和/或我们的矢量平台获得和维持足够的美国和外国专利保护，或者如果所获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的产品和技术相似或相同的产品和技术，以及我们成功地将VYJUVEK、我们当前的候选产品、我们可能开发的任何未来候选产品以及我们的平台技术进行商业化的能力是受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否在美国和其他国家获得和维持专利保护，涉及我们批准的产品、当前的候选产品、我们正在研发的其他候选产品以及与我们的矢量平台相关的当前和未来创新。专利申请过程昂贵、耗时且复杂；我们可能无法以合理的成本或及时的方式提交、起诉、维护和/或执行所有必要或理想的专利申请和已颁发的专利。
即使我们获得了我们目前正在寻求的专利，它们颁发的形式也可能无法为我们提供所需的全方位保护，也可能不会阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争，和/或它们可能无法以其他方式为我们提供竞争优势。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利。此外，我们的专利财产不妨碍第三方拥有可能干扰我们使用我们平台的自由（包括用于预期适应症）的知识产权。即使假设专利来自我们待处理和未来的专利申请，美国和外国司法管辖区的专利法或对专利法解释的变化也可能降低我们专利的价值或缩小其保护范围。
我们也可能不知道可能与我们自己的技术类似的所有第三方知识产权。科学文献中关于发现的出版往往落后于其实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到最早的优先权日期后18个月才公布，或者在某些情况下，要等到专利颁发后才公布。因此，无法确定我们是第一个开发任何拥有的专利或待处理的专利申请中声称的特定技术的人，或者我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家申请、起诉和捍卫VYJUVEK的专利、我们的每一项候选产品以及与我们的矢量平台相关的当前和未来创新的专利将非常昂贵，而且美国以外一些国家的知识产权的范围可能与美国最终授予的知识产权的范围不同。因此，在某些情况下，我们可能没有机会在美国以外的某些司法管辖区获得某些技术的专利保护。此外，一些外国的法律保护知识产权的程度与美国的联邦和州法律不同。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，即使在我们寻求专利保护的司法管辖区也是如此。竞争对手可以在我们未寻求和获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，他们可能向我们拥有专利保护的地区出口其他侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与VYJUVEK和我们的候选产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能无效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在保护和捍卫外国司法管辖区的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度，不利于执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与生物技术产品有关的保护。在这些国家行使权利时遇到的此类挑战可能使我们难以阻止对我们的权利的侵犯
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专利（如果追求并获得），或者销售竞争产品的行为普遍侵犯了我们的所有权。在外国司法管辖区行使我们当前和未来的专利权的诉讼可能会产生巨额成本，并可能将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开；可能使我们的专利面临无效或被狭义解释的风险；可能使未来的任何专利申请，包括延续申请和分案申请，面临无法颁发的风险；并可能促使第三方对我们提出索赔。在我们提起的任何诉讼中，我们不得胜诉，裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们努力在世界各地强制执行我们开发的知识产权所产生的任何知识产权，可能不足以在这些外国司法管辖区获得显著的商业优势。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们的能力（以及未来任何潜在合作者的能力）来营销和销售VYJUVEK，开发、制造、营销和销售我们的候选产品，以及在不侵犯他人权利和知识产权的情况下自由使用我们的专有技术。许多公司和机构已经提交并将继续提交与基因疗法各个方面相关的专利申请。由于专利申请可能需要很多年才能发布，申请后可能保密18个月或更长时间，并且可以在颁发之前进行修改，因此可能有一些申请正在审批，以后可能会导致已颁发的专利，第三方声称VYJUVEK或我们的任何候选产品（如果获得批准）的制造、使用、销售或进口会受到侵犯。生物技术和制药行业的特点是有关专利和其他知识产权的广泛而复杂的诉讼。我们可能成为与VYJUVEK或我们的候选产品或相关技术有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括干扰程序、拨款后的审查质疑等 各方之间由美国专利商标局审查。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称我们的产品、制造方法、配方或管理方法受其专利保护。此外，我们可能面临来自没有相关产品收入的非执业实体的专利侵权索赔，因此我们的专利组合可能对这些实体没有威慑作用。
第三方有可能选择向我们提起诉讼，以强制执行或以其他方式向我们主张其专利或其他知识产权。即使我们认为此类主张毫无根据，具有司法管辖权的法院也可能认为这些第三方专利是有效的、可执行的和侵权的，如果获得批准，这可能会对我们商业化VYJUVEK或我们的任何候选产品的能力产生重大不利影响。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻有效性推定。由于这种负担沉重，要求我们提供明确而令人信服的证据，证明任何此类美国专利主张的无效，因此无法保证具有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。在这种假设情况下，无法保证具有司法管辖权的法院会认定我们的产品、候选产品或技术不侵犯第三方专利。
专利和其他类型的知识产权诉讼可能涉及复杂的事实和法律问题，其结果尚不确定。如果我们被发现或认为存在侵犯第三方有效且可执行的知识产权的风险，我们可能被要求（或可能选择）从该第三方获得许可，以继续开发、制造和销售我们批准的产品、候选产品和技术。但是，如果有的话，我们可能无法以商业上合理的条件获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，而且，这可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。我们可能被迫停止开发、制造和商业化侵权产品或技术，包括法院命令。如果我们被发现故意侵犯了专利或其他知识产权，我们也可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍的赔偿金和律师费。认定侵权行为可能会使我们无法制造和商业化我们的产品和技术，或者迫使我们停止部分或全部业务运营。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业机密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的负面影响。

与我们的普通股所有权相关的风险

我们的普通股价格可能波动且波动幅度很大，这可能会给普通股持有者造成巨额损失。
我们的普通股价格一直波动，而且很可能会继续波动。总体而言，股票市场，特别是生物制药或制药公司的市场经历了极大的波动，这通常与这些公司的经营业绩无关。由于这种波动，您可能无法以或高于您支付的价格出售普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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•我们成功将 VYJUVEK 商业化的能力
•我们成功进行和进行临床试验的能力；
•我们的候选产品或竞争对手产品的临床试验结果；
•我们的候选产品获得监管部门批准的能力，以及我们成功将任何经批准的候选产品商业化的能力；
•竞争产品或技术的成功；
•合作的开始或终止；
•美国和其他国家的监管或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
•关键人员的招聘或离开;
•与VYJUVEK或我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平；
•我们努力发现、开发、收购或许可其他候选产品的结果；
•对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们无法为任何经批准的产品制造足够的产品供应，或者无法以可接受的价格生产充足的产品供应；
•与所有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
•医疗保健支付系统结构的变化；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•一般经济、工业和市场状况；以及
•本 “风险因素” 部分以及 “风险因素摘要” 和 “第 1A 项” 中描述的其他因素。风险因素” 见我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
内幕交易安排
开启 2023年8月29日, 凯瑟琳·罗曼诺，我们的 首席会计官, 采用a 规则10b5-1交易安排，旨在满足《交易法》第10b5-1 (c) 条中关于出售不超过10b5-1 (c) 的肯定抗辩条件 25,000我们的普通股将持续到2024年6月28日。

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第 6 项。展品
展览
数字		  
   
31.1 
首席执行官根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对定期报告进行认证。
   
31.2 
首席会计官根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对定期报告进行认证。
   
32.1 
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席会计官进行认证。
   
101 
内联 XBRL（可扩展业务报告语言）。截至2023年9月30日的10-Q表季度报告中的以下材料采用Inline XBRL格式：（i）Krystal Biotech, Inc.的合并资产负债表，（ii）Krystal Biotech, Inc.的合并运营报表，（iii）Krystal Biotech, Inc.的综合收益/（亏损）报表，（iv）Krystal Biotech, Inc.的合并权益变动报表 Crystal Biotech, Inc.，（v）Krystal Biotech, Inc.的合并现金流量表和（vi）Krystal Biotech, Inc.合并财务报表附注实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。
   
104 
封面页交互式数据文件——封面 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 中。


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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
    克里斯塔尔生物技术有限公司
    （注册人）
   
日期：2023 年 11 月 6 日
 来自： /s/Krish S. Krishnan
    Krish S. Krishnan
    总裁兼首席执行官
（首席执行官）
     
   
 来自： /s/Kathryn A. Romano
    凯瑟琳·A·罗曼诺
    首席会计官
    （首席财务和会计官员）

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