附录 99.1
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066423000014/edit-20230802xex99d1001.jpg

Editas Medicine 公布2023年第三季度业绩和业务更新

公司将于12月在美国血液学会(ASH)年会和公司赞助的网络研讨会上提供针对SCD的EDIT-301 RUBY试验和TDT的ediThal试验的临床最新情况

向Vor Bio授予了用于治疗和预防血液系统恶性肿瘤的体外HSC疗法的Cas9专利的非排他性许可

任命卡伦·迪尔多夫为公司首位首席商务和战略官,从而加强了执行团队
马萨诸塞州剑桥,2023年11月3日——临床阶段基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.(纳斯达克股票代码:EDIT)今天公布了2023年第三季度的财务业绩,并提供了业务最新情况。
“我们在第三季度推进 EDIT-301 方面取得了重大进展,继续为患者入组和给药,并将该计划推向BLA备案。我们相信,EDIT-301 有可能成为一种具有临床差异化、一次性、耐用的药物,可以为镰状细胞病或β地中海贫血患者提供改变生活的临床益处,特别是推动贫血症的早期强有力纠正和胎儿血红蛋白的持续增加,我们期待在下个月的ASH和公司赞助的网络研讨会上分享来自RUBY和eDithal的临床数据。”.,Editas Medicine 总裁兼首席执行官。“我也很高兴欢迎我们的新任首席商务和战略官Caren Deardorf加入Editas领导团队,她将利用自己在成功产品发布方面的经验来建立和领导Editas Medicine的商业组织、战略和执行,以支持公司当前和未来产品管道的所有发布、商业化和生命周期管理活动。”
近期成就与展望

体外血红蛋白病

•EDIT-301 临床数据更新
◦公司将在公司赞助的网络研讨会和12月11日星期一美国血液学会(ASH)年会的海报中分享重症镰状细胞病(SCD)的RUBY试验和输血依赖性β地中海贫血(TDT)的eDithal试验的最新临床数据。




•EDIT-301 适用于镰状细胞病
◦公司继续招收患者参加RUBY的SCD试验并给患者剂量。
◦10 月,美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予用于治疗 SCD 的 EDIT-301 再生医学高级疗法 (RMAT) 称号。

•EDIT-301 用于输血依赖性 β 地中海贫血
◦该公司继续招募患者参加Edithal的TDT试验,并为其剂量。

业务发展
•8月,Editas Medicine与Vor Bio签订了许可协议,向Vor Bio提供了非排他性的Cas9许可,用于开发用于治疗和/或预防血液系统恶性肿瘤的体外Cas9基因编辑造血干细胞(HSC)疗法。根据该协议,Editas Medicine获得了预付款,有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款,以及使用相关知识产权的药品的特许权使用费。

其他企业亮点
•领导力
Caren Deardorf 加入 Editas 担任首席商务和战略官
Deardorf女士为Editas带来了超过25年的国际生物技术领导地位,涉及多个公司和治疗领域。最近,迪尔多夫女士担任Magenta Therapeutics的首席商务官。在加入Magenta之前,她曾担任Ohana Biosciences的首席商务官,负责制定商业战略,包括规划公司的首次产品发布。在职业生涯的早期,Deardorf女士曾在Biogen担任过各种商业职务,其职责越来越大,最近担任产品开发和商业化副总裁,领导并执行了SPINRAZA®(一种针对儿童和成人的脊髓性肌萎缩症的治疗药物)的全球上市非常成功。在Biogen任职期间,Deardorf女士在建立多发性硬化症(MS)特许经营权方面发挥了重要作用,并通过美国和全球品牌管理帮助Biogen建立了全球领导地位,包括领导TECFIDERA® 的品牌和发布战略,以及在美国和欧盟推出TYSABRI® 和AVONEX®。

2023 年第三季度财务业绩
截至2023年9月30日,现金、现金等价物和有价证券为4.464亿美元,而截至2023年6月30日为4.8亿美元。该公司预计,到2025年第三季度,现有的现金、现金等价物和有价证券将为运营费用和资本支出提供资金。
•在截至2023年9月30日的三个月中,归属于普通股股东的净亏损为4,500万美元,合每股亏损0.55美元,而2022年同期的净亏损为5,570万美元,合每股亏损0.81美元。
•在截至2023年9月30日的三个月中,合作和其他研发收入增至530万美元,而2022年同期为4.2万美元。那个



增长主要与2023年第三季度向Vor Bio预先支付的非独家Cas9许可证有关。
•截至2023年9月30日的三个月,研发费用小幅下降了80万美元,至4,050万美元,而2022年同期为4,130万美元。
•截至2023年9月30日的三个月,一般和管理费用减少了120万美元,至1,500万美元,而2022年同期为1,620万美元。下降是由包括股票薪酬在内的员工相关支出减少和法律成本降低所推动的。

即将举行的活动
Editas Medicine 计划参加以下科学和医学会议:
•美国血液学会 (ASH) 2023 年年会
2023年12月8日至12日
加利福尼亚州圣地亚哥

Editas Medicine计划参加以下投资者活动:
•Truist Securities 生物制药研讨会
2023年11月8日至9日
纽约,纽约

•Stifel 2023 年医疗保健大会
2023年11月14日至15日
纽约,纽约

•Evercore ISI 的年度 HealthConx 会议
2023年11月28日至30日
佛罗里达州迈阿密

电话会议
Editas Medicine管理团队将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播,提供和讨论2023年第三季度的公司最新情况和财务业绩。要接听电话,请拨打1-877-407-0989(国内)或1-201-389-0921(国际),并要求Editas Medicine财报电话会议。电话会议的网络直播也将在Editas Medicine网站的投资者专区播出,网址为www.editasmedicine.com,并将在电话会议结束大约两个小时后重播。

关于埃迪塔斯医学
作为一家临床阶段的基因组编辑公司,Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为适用于全球严重疾病患者的强大治疗渠道。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革、耐用、精准基因组药物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a专利资产以及Broad Institute和哈佛大学的人类药物Cas9专利财产的独家被许可人。如需最新信息和科学演讲,请访问 www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续” 等词



“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“会” 和类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果、公司接收和提交临床试验和临床前研究数据的时机,包括2023年12月RUBY和eDithal试验的临床数据更新、公司候选产品的潜力和预期、监管申报和批准的时间或可能性、公司的期望关于商业准备情况以及公司对现金跑道的期望。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素,实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异,这些因素包括:临床前研究和临床试验(包括RUBY和EditThal试验)的启动和完成以及公司候选产品(包括 EDIT-301)的临床开发所固有的不确定性;临床前研究和临床试验结果的可用性和时机;临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果;监管部门批准进行试验或推销产品的预期,以及是否有足够的资金来满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述,该报告包含在公司最新的10-K表年度报告中,该报告已存档于证券交易委员会,并由公司随后向证券交易委员会提交的文件更新,以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本文发布之日的观点,不应被视为代表其在随后任何日期的观点。除非法律要求,否则公司明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述。



EDITAS MEDICINE, INC.
合并运营报表
(金额以千计,股票和每股数据除外)
(未经审计)
三个月已结束
9月30日
九个月已结束
9月30日
2023202220232022
合作和其他研发收入$5,336 42 $18,074 $13,176 
运营费用:
研究和开发40,512 41,326 108,095 122,960 
一般和行政14,987 16,236 55,198 52,720 
运营费用总额55,499 57,562 163,293 175,680 
营业亏损(50,163)(57,520)(145,219)(162,504)
其他收入,净额:
其他(支出)收入,净额— (1,590)
净利息收入5,144 1,793 12,464 2,806 
其他收入总额,净额5,144 1,794 10,874 2,810 
净亏损$(45,019)$(55,726)$(134,345)$(159,694)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.55)$(0.81)$(1.81)$(2.33)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值81,648,25068,736,12574,029,64568,621,574



EDITAS MEDICINE, INC.
部分合并资产负债表项目
(金额以千计)
(未经审计)
9月30日十二月三十一日
20232022
现金、现金等价物和有价证券$446,414 $437,371 
营运资金300,000 296,644 
总资产504,650 514,321
递延收入,扣除流动部分60,667 60,667
股东权益总额360,462 360,680
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媒体和投资者联系人:
克里斯蒂·巴内特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com