6-K 表格

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美国证券交易委员会

华盛顿特区 20549

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外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

委员会文件编号：001-38757

2023 年 10 月

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武田制药有限公司

（将注册人姓名翻译成英文）

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日本桥本町二丁目1-1

东京都中央区 103-8668

日本

（主要行政办公室地址）

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用复选标记表示注册人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或将提交年度报告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

根据日本《金融商品交易法》，武田药业有限公司于2023年10月30日向日本关东地方财政局董事提交了六个月期的季度证券报告。该报告的英文译本作为附录附于此。

展览

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

季度证券报告

（第147个营业期的第二季度）

适用于六个月和三个月

截至2023年9月30日的季度

武田制药有限公司

及其子公司

索引

A. 公司信息

一、武田概述

1.主要合并财务数据

（注1）显示的所有金额均四舍五入至最接近的百万日元。

（注2）截至2022年9月30日和2023年9月30日的六个月期间的主要合并财务数据基于根据国际会计准则第34号编制的简明中期合并财务报表。

2.业务概览

在截至2023年9月30日的六个月期间，我们的业务没有重大变化。

截至2023年9月30日，武田由188个实体组成，包括171家合并子公司（包括合伙企业）、16家采用权益法核算的关联公司和武田药业有限公司。在截至2023年9月30日的六个月期间，我们的集团公司没有重大变化。

二。运营和财务回顾

1.风险因素

与我们在日本提交的截至2023年3月31日的年度证券报告中报告的内容相比，在截至2023年9月30日的六个月期间没有发现新的风险因素，风险因素也没有显著变化。

2.经营业绩、财务状况和现金流分析

(1) 合并财务业绩（2023年4月1日至9月30日）

在本节中，将结果与上一财年同期进行比较时，基于实际汇率的变动量和百分比变动以 “AER”（根据国际财务报告准则列报）列报，基于恒定汇率（非国际财务报告准则的衡量标准）的百分比变动以 “CER” 列报。有关 “恒定汇率变动” 的定义，请参阅核心业绩（2023年4月1日至9月30日）、核心财务指标的定义和恒定汇率变动。

收入

截至2023年9月30日的六个月期间，收入为21,017亿日元（+1,269亿日元，AER+6.4％，按固定汇率增长1.4％）。增长主要归因于有利的外汇汇率以及我们五个关键业务领域（即胃肠病学（“GI”）、罕见病、血浆衍生疗法（“PDT”）免疫学、肿瘤学和神经科学）业务势头的增长，但肿瘤学除外，该领域受到仿制药侵蚀和本期某些产品竞争加剧的影响。此外，我们五个关键业务领域之外的收入有所下降，这主要是由于日本 COVID-19 疫苗的收入贡献减少。

按地理区域划分的收入

以下显示了按地理区域划分的收入：

*1 其他地区包括中东、大洋洲和非洲。

按业务领域划分的收入

以下是按业务领域划分的收入：

在这六个月期间，我们每个业务领域的收入同比变化主要归因于以下产品：

GI

在地理信息系统中，收入为5,969亿日元（+505亿日元，同比增长9.2％，核减率增长3.0％）。

ENTYVIO的销售额（用于溃疡性结肠炎（“UC”）和克罗恩病（“CD”））为3,917亿日元（+451亿日元，AER增长13.0％，按固定汇率增长5.8％）。在美国的销售额为2711亿日元（+273亿日元，按实际收益率增长11.2％）。这一增长是由于有利的外汇汇率以及加州大学一线生物炎症性肠病（“IBD”）人群的需求。欧洲和加拿大的销售额为920亿日元（+132亿日元，按年率增长 16.7%）。增长的主要原因是有利的外汇汇率以及皮下配方的使用增加所带来的新患者收益。

GATTEX/REVESTIVE（用于短肠综合症）的销售额为589亿日元（+105亿日元，AER+21.6％，按固定汇率+15.5％）。增长的主要原因是所有地区的需求增加、扩张活动（婴儿适应症标签的扩张和地域扩张）以及有利的汇率。

TAKECAB/VOCINTI（用于酸相关疾病）的销售额为588亿日元（+41亿日元，AER+7.5％，按固定汇率增加6.9％）。增长的主要原因是日本以及包括巴西和中国在内的成长型和新兴市场的销售增长。

DEXILANT（用于胃酸倒流病）的销售额为232亿日元（-148亿日元，AER-39.0％，恒定汇率-43.1％）。减少的原因是独家经营权的丧失以及美国授权的仿制药计划终止。

罕见疾病

在罕见病方面，收入为3,810亿日元（+187亿日元，AER +5.2％，按固定汇率增加1.9％）。

稀有血液学收入为1,527亿日元（-30亿日元，AER-1.9％，恒定汇率-5.7％）。

FEIBA（甲型和乙型血友病）的销售额为198亿日元（-15亿日元，AER-7.0％，恒定汇率-10.7％）。下降的主要原因是巴西的竞争。

血浆衍生的人类凝血因子产品HEMOFIL（用于血友病A）、IMMUNATE（用于血友病A）和IMMUNINE（用于血友病B）的总销售额为93亿日元（-13亿日元，AER为-12.5％，恒定汇率为-16.4％）。下降的主要原因是成长型市场和新兴市场的销售额下降。

ADYNOVATE/ADYNOVI（用于甲型血友病）的销售额为335亿日元（-9亿日元，AER为-2.7％，恒定汇率为-6.5％）。下降的主要原因是美国竞争的负面影响。

VONVENDI（治疗血友病患者）的销售额为74亿日元（+15亿日元，AER +26.0％，按固定汇率增长17.3％）。增长的主要原因是美国的需求增加。

稀有遗传学和其他业务的收入为2282亿日元（+217亿日元，AER+10.5％，按固定汇率增长7.6％）。

TAKHZYRO（用于遗传性血管神经性水肿）的销售额为871亿日元（+143亿日元，同比增长19.6％，CER增长13.1％）。持续增长归因于持续的启动势头、向儿科等新患者群体的扩张、诊断率的上升、预防市场的增长以及有利的汇率。

LIVTENCITY（用于移植后巨细胞病毒（“CMV”）感染/疾病）的销售额为83亿日元（+41亿日元，AER +96.9％，按固定汇率增长83.2％）。增长主要归因于强劲的市场渗透率和在美国的成功上市，再加上欧洲的持续地域扩张。

酶替代疗法ELAPRASE（治疗亨特综合症）的销售额为457亿日元（+33亿日元，AER+7.7％，按固定汇率增长6.3％）。增长的主要原因是增长市场和新兴市场的强劲需求。

PDT 免疫学

PDT Immunology的收入为3,884亿日元（+744亿日元，AER+23.7％，固定汇率+17.2％）。

免疫球蛋白产品的总销售额为3,092亿日元（+641亿日元，AER +26.2％，按固定汇率增加19.0％）。由于全球需求持续强劲，供应不断增长，以及有利的外汇汇率，我们三个全球免疫球蛋白品牌的销售额均实现了两位数的收入增长。其中包括GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG（用于治疗原发性免疫缺陷（“PID”）和多灶性运动神经病（“MMN”）），以及皮下免疫球蛋白疗法（CUVITRU和HYQVIA），与静脉注射疗法相比，皮下免疫球蛋白疗法（CUVITRU和HYQVIA）正在增长，因为它们对患者有益，而且给药方便。

包括人类白蛋白和FLEXBUMIN（均主要用于低血容量和低白蛋白血症）在内的白蛋白产品的总销售额为589亿日元（+72亿日元，AER+13.9％，按固定汇率+10.9％）。增长的主要原因是中国对白蛋白的强劲需求。

肿瘤学

肿瘤学领域的收入为2,252亿日元（-1亿日元，AER-0.1％，恒定汇率-3.0％）。

VELCADE（治疗多发性骨髓瘤）的销售额为29亿日元（-179亿日元，AER-86.0％，恒定汇率-87.0％）。下降是由于美国的普通侵蚀所致。

ADCETRIS（用于恶性淋巴瘤）的销售额为543亿日元（+126亿日元，AER+30.1％，按固定汇率增加29.3％）。增长是由增长和新兴市场的强劲增长带动的。

ALUNBRIG（用于治疗小细胞肺癌）的销售额为137亿日元（+40亿日元，AER +41.2％，按固定汇率增加36.2％）。这一增长得益于所有地区的强劲需求。

神经科学

在神经科学领域，收入为3307亿日元（+284亿日元，AER+9.4％，按恒定汇率增长3.2％）。

VYVANSE/ELVANSE（注意力缺陷多动障碍（“注意力缺陷多动障碍”）的销售额为2,263亿日元（+150亿日元，AER+7.1％，按固定汇率增长0.7％）。尽管成人市场增长且外汇汇率有利，但从今年8月下旬开始，美国的多个仿制药进入者主要抵消了这些影响。

ADDERALL XR（用于注意力缺陷多动障碍）的销售额为226亿日元（+101亿日元，AER +80.3％，按恒定汇率+68.1％）。增长的主要原因是美国竞争对手销售的即时释放配方的仿制药短缺。

销售成本

销售成本为6,647亿日元（+664亿日元，按固定汇率增加11.1％，固定汇率+6.0％）。增长的主要原因是我们五个关键业务领域的收入增长，产品组合发生了变化，日元与上一财年同期相比贬值。这被与收购夏尔相关的已确认的收购库存的公允价值上涨所带来的非现金费用的减少部分抵消。

销售、一般和管理 (SG&A) 费用

销售和收购支出为5,011亿日元（+209亿日元，实际收益率为+4.3％，恒定汇率为-0.8％）。增长主要是由于日元贬值的影响。

研发 (R&D) 费用

研发费用为3,467亿日元（+489亿日元，AER+16.4％，固定汇率+9.6％）。增长的主要原因是对管道项目的各种投资以及日元贬值的影响。

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失为3,697亿日元（+960亿日元，AER+35.1％，按固定汇率+25.8％）。增长的主要原因是与在制研发和上市产品相关的某些资产的减值费用增加，以及日元贬值导致摊销费用增加。本期记录的1158亿日元的减值损失主要包括根据ADMIRE-CD II第三阶段试验的顶线结果对ALOFISEL（复杂的克罗恩肛周瘘管）收取的740亿日元的减值费用以及决定在全球范围内自愿撤回EXKIVITY（针对非小细胞肺癌）后的285亿日元减值费用。

其他营业收入

其他营业收入为99亿日元（-36亿日元，实际收益-26.7％，恒定汇率-27.6％）。

其他运营费用

其他运营费用为1102亿日元（+269亿日元，AER+32.2％，按恒定汇率+27.1％）。增长的主要原因是储备金和准备金的增加，包括某些法律诉讼的准备金和准备金的增加，以及重组费用。

营业利润

由于上述因素，营业利润为1192亿日元（-1357亿日元，实际收益率为-53.2％，恒定汇率为-50.6％）。

净财务费用

净财务支出为818亿日元（+482亿日元，实际收益率+143.7％，固定汇率+147.9％）。与去年同期相比，净财务支出增加的主要原因是财务收入减少，这反映了收购先前权益法公司的收益以及上一财年同期录得的其他收入和收益。

使用权益法核算的投资利润份额

使用权益法核算的投资利润份额为16亿日元（+30亿日元，而使用权益法核算的投资亏损份额为14亿日元）。

所得税（开支）福利

所得税优惠为24亿日元（+557亿日元，而所得税支出为533亿日元，恒定汇率为-86.0％）。增长的主要原因是撤销了超过与爱尔兰税务专员达成的与夏尔在2014年从艾伯维公司（AbbVie）获得的收购减免费处理有关的税收评估的应缴所得税，以及税前收益减少，导致税收支出减少了635亿日元。这些增长被本期递延所得税资产减记所产生的税收费用部分抵消。

该期间的净利润

该期间的净利润为414亿日元（-1253亿日元，实际收益率为-75.2％，恒定汇率为-77.8％）。

核心业绩（2023年4月1日至9月30日）

核心财务指标的定义和恒定汇率变化

武田使用核心财务指标的概念来衡量财务业绩。这些指标未由国际财务报告准则（IFRS）定义。

核心收入代表经调整后的收入，不包括与武田核心业务无关的重要项目。

核心营业利润代表经调整后的净利润，不包括所得税支出、使用权益法核算的投资损益份额、财务支出和收入、其他运营费用和收入、收购无形资产的摊销和减值损失以及与武田核心业务无关的其他项目，例如非经常性项目、收购会计影响和交易相关成本。

核心每股收益代表经调整后的净利润，不包括核心营业利润计算中排除的项目的影响，以及其他不寻常、非经常性或与武田持续运营无关的非经营项目（例如公允价值调整和与或有对价相关的估算财务费用）的影响，除以报告期内平均已发行股份（不包括库存股）。

固定汇率（CER）变动使用上一财年同期的相应汇率转换本期的报告或核心业绩，从而消除了同比比较中外汇汇率的影响。

核心运营业绩

核心收入

截至2023年9月30日的六个月期间，核心收入为21,017亿日元（+1,269亿日元，按固定汇率增长6.4％，按固定汇率增加1.4％）。本期或上一财年同期收入中没有排除与武田核心业务无关的重要项目，因此，这些时期的核心收入与申报收入相同。业务势头由武田的增长和上市产品*带动，总额为8,759亿日元（+1,431亿日元，AER +19.5％，按恒定汇率+12.7％）。

* 武田的增长和上市产品

GI: ENTYVIO、ALOFISEL

罕见疾病：TAKHZYRO、LIVENCITY

PDT 免疫学：免疫球蛋白产品包括 GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA 和 CUVITRU，

白蛋白产品包括人白蛋白和FLEXBUMIN

肿瘤学：ALUNBRIG、EXKIVITY（武田决定在全球范围内自愿撤回该产品）

其他：QDENGA

核心营业利润

本期核心营业利润为5,888亿日元（-364亿日元，实际收益率-5.8％，恒定汇率-9.5％）。下降的主要原因是产品组合的变化以及对各种管道计划以及数据和技术的投资。

核心每股收益

本期核心每股收益为261日元（-27日元，实际收益率为-9.4％，恒定汇率为-14.4％）。

(2) 合并财务状况

与上一财年末相比的变动金额是根据实际汇率列报的。

资产。

截至2023年9月30日，总资产为148.719亿日元（+9141亿日元）。商誉、不动产、厂房和设备、库存和无形资产（分别为+5,103亿日元、+2029亿日元、+1,694亿日元和+1328亿日元）的增加主要是由于外币折算的影响。现金及现金等价物（-2155亿日元）的减少部分抵消了这些增长。

负债。

截至2023年9月30日，负债总额为78.009亿日元（+1978亿日元）。债券和贷款为4,6792亿日元*（+2969亿日元），增长的主要原因是外币折算和商业票据的发行。此外，其他金融负债增加（+1626亿日元），这主要是由于美国的租赁负债增加。这些增长被贸易和其他应付账款（-2282亿日元）的减少部分抵消，这是因为支付了与从Nimbus Therapeutics, LLC（Nimbus）收购 TAK-279 相关的剩余预付款以及与和黄医药（中国）有限公司（和黄医药）签订独家许可协议。

* 截至2023年9月30日，债券账面金额为39.319亿日元，贷款为7,474亿日元。债券和贷款账面金额明细如下。

债券：

贷款：

2023年4月26日，武田偿还了1,000亿日元的银团贷款，并于同日签订了100亿日元的新银团贷款，该贷款将于2030年4月26日到期。此后，武田赎回了2016年9月发行的10亿美元无抵押优先票据，该票据的到期日为2023年9月23日。此外，截至2023年9月30日，武田的未偿还短期商业票据提款额为1,500亿日元。

公平。

截至2023年9月30日，总权益为70,710亿日元（+7164亿日元）。其他权益组成部分的增长（+7798亿日元）主要是由于反映日元贬值的货币折算调整波动。这一增长被留存收益的减少（-951亿日元）部分抵消，这主要是由于与股息支付相关的减少了1,401亿日元，而该期间的净利润则促成了增长。

合并现金流

与上一财年同期相比的变动金额是根据实际汇率列报的。

来自经营活动的净现金

本期经营活动产生的净现金为2913亿日元（-139亿日元）。减少的原因是经非现金项目和其他调整调整后的期内净利润减少以及缴纳的所得税增加造成的不利影响。资产和负债变动以及其他变化的有利净影响部分抵消了这些损失。

用于投资活动的净现金

用于投资活动的净现金为3,271亿日元（+2052亿日元）。这一增长主要是由于与从Nimbus收购 TAK-279 相关的无形资产的收购量增加，以及与和黄医药签订了独家许可协议。

用于融资活动的净现金

用于融资活动的净现金为1984亿日元（-692亿日元）。下降的主要原因是商业票据提款净增加1,100亿日元，以及在此期间结算了与债券相关的交叉货币利率互换

当前时期。2016年9月发行的10亿美元无抵押优先票据的赎回部分抵消了这些票据，这些票据到期日为2023年9月23日。

(3) 研发活动和成果

截至2023年9月30日的六个月期间，研发费用为3,467亿日元。

武田的研发引擎专注于将科学转化为高度创新、改变生活的药物，对患者产生至关重要的影响。武田支持三个领域的专门研发工作：创新生物制药、血浆衍生疗法（“PDT”）和疫苗。Innovative Biopharma的研发引擎是我们研发投资的最大组成部分，它已经产生了令人兴奋的新分子实体（“NME”），这些实体代表了我们核心治疗领域（胃肠道和炎症、神经科学、肿瘤学以及罕见遗传学和血液学）高度未得到满足的医疗需求领域的潜在同类和/或同类首创药物。我们正在通过内部和合作伙伴网络投资新功能和下一代平台，努力利用细胞和基因疗法的潜力。我们正在采用数据和数字技术，以提高创新质量并加快执行速度。

武田的产品线有望支持公司的短期和中长期持续增长。一旦产品获得首次批准，武田研发部门就有能力支持此类批准和批准的地域扩张，包括其他适应症，以及上市后的承诺和潜在的额外配方工作。武田的研发团队与商业职能部门密切合作，以最大限度地提高上市产品的价值，并在其研发战略和产品组合中反映商业见解。

自2023年4月以来研发活动的主要进展如下：

研发管道

胃肠道和炎症

在胃肠道和炎症领域，武田专注于为胃肠道疾病（包括肝脏以及其他免疫介导的炎症性疾病）患者提供创新、改变生活的疗法。武田正在最大限度地发挥我们围绕ENTYVIO的炎症性肠病（IBD）系列的潜力，包括开发皮下制剂和扩展到其他适应症，例如活动性慢性袋炎。武田还在扩大其在GATTEX/REVESTIVE的地位，以支持进一步的潜在地域扩张。此外，武田正在推进通过内部发现、合作和业务发展建立的管道，探索炎症性疾病（IBD、乳糜泻、牛皮癣、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮等）、特定肝脏疾病和运动障碍方面的机会。Fazirsiran（TAK-999）是通过伙伴关系添加抗胰蛋白酶相关肝病的一个例子，也是晚期发育阶段α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的潜在同类首创 RNAi。TAK-279 是通过业务发展收购一种后期、潜在的同类最佳口服变构酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制剂的一个例子，该抑制剂有可能治疗多种免疫介导的炎症性疾病。

ENTYVIO /通用名：vedolizumab

— 2023 年 4 月，武田宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受重新提交的生物制剂许可申请 (BLA) 以供审查 ENTYVIO 在研皮下 (SC) 给药，用于在使用ENTYVIO静脉注射 (IV) 进行诱导治疗后对患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 的成人进行维持治疗。重新提交的内容旨在回应美国食品药品管理局在2019年12月的完整回复信（CRL）中的反馈。自收到CRL以来，武田与FDA密切合作，以解决该机构的反馈意见；这份重新提交的文件包括为调查ENTYVIO皮下给药的使用情况而收集的额外数据。这封信的内容与ENTYVIO的静脉注射配方、临床安全性和有效性数据以及支持ENTYVIO SC BLA的关键VISIBLE 1试验的结论无关。VISIBLE 1评估了作为维持疗法的ENTYVIO的SC配方作为维持疗法对216名中度至重度活性UC的成年患者的安全性和有效性，这些患者在第0周和第2周接受了两剂开放标签的ENTYVIO IV疗法后在第6周取得了临床反应。主要终点是第52周的临床缓解，这被定义为梅奥的总分数为≤2，没有分数大于1。2023年9月，武田宣布，美国食品药品管理局批准SC使用ENTYVIO，用于在使用ENTYVIO IV进行诱导治疗后对中度至重度UC活跃的成年人进行维持治疗。

— 2023 年 9 月，武田宣布，美国食品药品管理局接受了 ENTYVIO 在研究 SC 给药 ENTYVIO 的 BLA 进行审查，用于在使用ENTYVIO IV进行诱导治疗后对患有中度至重度活跃克罗恩氏病 (CD) 的成年人进行维持治疗。BLA一揽子计划基于VISIBLE 2试验的数据，该试验评估了作为维持疗法的ENTYVIO的SC配方与安慰剂相比，在409名中度至重度活性CD的成年患者中度至重度活性CD在第6周获得临床反应后在两剂开放式治疗后出现临床反应的安全性和有效性

将 ENTYVIO IV 疗法标记为第 0 周和第 2 周。主要终点是第52周的临床缓解，其定义为CD活动指数（CDAI）分数≤150。

—2023年9月，武田宣布已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，部分更改ENTYVIO SC 注射笔 108 mg /SC 注射器 108 mg（ENTYVIO SC）作为中度至重度活动性克罗恩病（CD）的维持疗法，对常规治疗反应不足。该批准基于 MLN0002SC-3031 和 MLN0002SC-3030 临床试验的结果，这两项临床试验是国际三期试验，评估了 ENTYVIO SC 作为中度至重度活性 CD 维持疗法的疗效和安全性。

ALOFISEL /通用名称：darvadstrocel

—2023年10月，武田宣布，根据顶级数据，评估ALOFISEL治疗复杂克罗恩氏肛周瘘（CPF）的疗效和安全性的3期ADMIRE-CD II研究在24周时未达到联合缓解的主要终点。darvadstrocel的安全性概况与先前的研究一致，没有发现新的安全信号。该研究的全部结果将在未来的医学会议上公布，或在同行评审期刊上发表。根据先前完成的ADMIRE-CD研究的积极数据，ALOFISEL在欧盟（EU）、以色列、瑞士、塞尔维亚、英国和日本获得批准。

开发代码：TAK-279

— 2023 年 9 月，武田公布了其随机、双盲、安慰剂对照、多剂量 2b 期试验的阳性结果，该试验评估了针对活动性银屑病关节炎患者的下一代选择性口服变构酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制剂 TAK-279。该研究达到了其主要终点，在每天接受一次 TAK-279 治疗的患者中，疾病体征和症状改善了至少 20% 的比例明显增加（美国风湿病学会 20 的回应） [ACR20]）与安慰剂相比，在第12周，这支持了安慰剂作为银屑病关节炎患者高度选择性的口服选择的潜力。TAK-279 在 2b 期试验中的安全性和耐受性特征与之前的 TAK-279 临床试验一致。对结果的分析正在进行中，武田计划在即将举行的医学会议上公布临床结果。根据2b期的结果，武田打算启动一项针对银屑病关节炎的 TAK-279 的3期开发计划。武田还打算启动 FY2023 斑块状银屑病的 TAK-279 第 3 期开发计划，并计划评估 TAK-279 在系统性红斑狼疮、克罗恩氏病、溃疡性结肠炎和其他免疫介导的炎症性疾病中的应用。

开发代码：TAK-721（计划商品名：Eohilia）/通用名称：布地奈德

— 2023 年 9 月，武田宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受重新提交的 TAK-721（布地奈德口服混悬液）的新药申请 (NDA) 以供审查，该申请目前正在研究用于短期治疗嗜酸性食管炎 (EoE)。重新提交的材料旨在解决美国食品药品管理局先前对武田最初提交的保密协议的反馈。

神经科学

在 Neuroscience 方面，武田正将其研发投资重点放在需求高度未得到满足的神经系统和神经肌肉疾病的潜在变革性治疗上，并通过内部专业知识和合作伙伴关系来建立其产品线。通过利用疾病生物学理解、转化工具和创新模式的进步，武田主要关注罕见的神经病学，特别是使用一系列orexin-2受体激动剂（TAK-861、danavorexton（TAK-925）等）、使用soticlestat（TAK-935）和中枢神经系统治疗发作性睡病和特发性睡眠增多等睡眠觉醒疾病的潜在研究疗法（中枢神经系统）以及 pabinafusp alfa (TAK-141) 的亨特综合征的躯体症状。此外，武田还进行了有针对性的投资，以研究神经肌肉疾病、神经退行性疾病和运动障碍等定义明确的细分领域。

肿瘤学

在肿瘤学领域，我们渴望从患者那里获得灵感和来自世界各地的创新，治愈癌症。我们的重点是：（1）通过上市产品（NINLARO、ADCETRIS和ICLUSIG等）和管道计划巩固我们在血液恶性肿瘤领域的传统；（2）通过上市的肺癌产品（ALUNBRIG）扩大实体瘤产品组合，以及其他领域的开发计划，包括使用呋奎尼替尼的结直肠癌项目（TAK-113）；以及（3）推进尖端管道侧重于先天免疫的力量。

CABOMETYX /通用名：cabozantinib

— 2023 年 8 月，武田宣布，在 CONTACT-02 全球 3 期临床试验中，观察到无进展存活率 (PFS) 存在统计学上的显著差异，显示出具有临床意义的改善。CONTACT-02 试验将CABOMETYX和抗PD-L1（程序性死亡配体 1）人源化单克隆抗体阿替珠单抗的联合疗法与第二种新型激素疗法（阿比特龙和泼尼松或恩扎鲁胺）的联合疗法（阿比特龙和泼尼松或恩扎鲁胺）对先前接受过一种激素疗法治疗的转移性耐去势前列腺癌和可测量的软组织病患者进行了比较。在这项试验中观察到的CABOMETYX和atezolizumab的安全性特征与其已知的单一疗法安全特征一致，并且该组合方案没有发现新的安全问题。对于与PFS初步分析同时出现的总存活率（OS）的另一个主要终点，在这项预先指定的中期分析中，数据尚不成熟。因此，该试验将持续到下一次操作系统分析。

ADCETRIS /通用名称：brentuximab vedotin

—2023年10月，武田宣布，欧盟委员会（EC）批准将ADCETRIS与多柔比星、长春碱和达卡巴嗪（AVD）联合用于治疗以前未接受治疗的CD30+ III期霍奇金淋巴瘤的成年患者。该决定是在人用药品委员会（CHMP）于2023年9月发表正面意见之后做出的。该批准基于随机 3 期 ECHELON-1 试验的结果，该试验旨在将 ADCETRIS plus AVD 与多柔比星、博来霉素、长春碱和达卡巴嗪 (ABVD) 作为治疗先前未接受治疗的 III 期或 IV 期霍奇金淋巴瘤成人患者的疗法。该试验达到了改良无进展生存期（PFS）的主要终点以及总生存期（OS）的关键次要终点，这表明以前未接受治疗的使用ADCETRIS+AVD治疗的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤的成年患者的操作系统有了统计学上的显著改善。ADCETRIS的安全性特征与先前的研究一致，没有观察到新的安全信号。

NINLARO /通用名：ixazomib

—2023年9月，武田宣布向日本厚生劳动省（MHLW）提交了新药申请（NDA），将NINLARO胶囊0.5毫克作为NINLARO的额外剂型（胶囊2.3 mg/3 mg/4 mg）。为了在多发性骨髓瘤患者的维持治疗中实现更合适的剂量调整，武田提交了这份申请，使用低剂量NINLARO配方为患者提供新的治疗选择（1.5 mg剂量（0.5 mg/胶囊 x 3））。

EXKIVITY /通用名：mobocertinib

— 2023 年 10 月，武田宣布，在与美国食品药品监督管理局 (FDA) 讨论后，它将与美国食品药品管理局合作，争取在铂金或之后进展的表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子20 插入阳性 (insertion+) 局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 的成年患者自愿停用 EXKIVITY 基于化学疗法。武田打算同样在EXKIVITY获得批准的情况下在全球范围内启动自愿提款，并正在与目前可用的其他国家的监管机构合作采取后续措施。该决定基于第 3 期 EXCLAIM-2 确认性试验的结果，该试验未达到其主要终点，因此不符合美国 FDA 批准的加速批准或其他国家授予的有条件上市批准的确认数据要求。EXCLAIM-2 试验是一项 3 期、多中心、开放标签研究，旨在调查作为单一疗法的 EXKIVITY 在一线 EGFR 外显子20 插入+局部晚期或转移性非小细胞肺癌中的安全性和有效性。在 EXCLAIM-2 试验中没有观察到新的安全信号。该试验的完整数据将在即将举行的医学会议上公布，或在同行评审期刊上发表。

开发代码：TAK-113/通用名：呋喹替尼

—2023年5月，武田和黄医药（中国）有限公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准对呋喹替尼的新药申请（NDA）进行优先审查，呋喹替尼是一种高选择性和有效的血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2和-3抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的转移性结直肠癌（CRC）的成年患者。如果获得批准，呋喹替尼将成为美国批准用于先前治疗的转移性结直肠癌的所有三种血管内皮生长因子受体中的第一种也是唯一一种高度选择性的抑制剂。呋喹替尼的保密协议包括在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的 FRESCO-2 3 期试验的结果，以及在中国进行的 FRESCO 3 期试验的数据。美国食品药品管理局为本保密协议指定的《处方药使用者费用法》（PDUFA）的目标日期为2023年11月30日。

— 2023年6月，武田和和黄医药（中国）有限公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）对用于治疗先前接受转移性结直肠癌的成年患者的呋喹替尼的上市许可申请（MAA）进行了验证并接受监管审查。如果获得批准，呋喹替尼将成为欧盟（EU）批准用于先前治疗的转移性结直肠癌的首款也是唯一一种高度选择性和有效的VEGFR -1、-2和-3抑制剂。呋喹替尼的 MAA 包括全球 3 期 FRESCO-2 临床试验的结果以及 FRESCO 第 3 期临床试验的数据。

— 2023 年 6 月，武田和和黄医药（中国）有限公司宣布，评估呋喹替尼治疗过的转移性结直肠癌患者的第 3 期 FRESCO-2 研究结果已发表在《柳叶刀》上。FRESCO-2 是一项在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的全球3期临床试验（MRCT），对先前接受过转移性结直肠癌治疗的患者进行呋喹替尼加最佳支持治疗（BSC）与安慰剂加BSC的对比。FRESCO-2 研究达到了其主要和关键次要终点，这表明使用呋喹替尼治疗可分别显著提高总存活率 (OS) 和无进展存活率 (PFS)，具有统计学意义和临床意义。FRESCO-2 中呋喹替尼的安全性与先前报告的呋喹替尼研究一致。

— 2023 年 9 月，武田宣布向日本厚生劳动省 (MHLW) 提交了呋喹替尼用于治疗先前治疗的转移性结直肠癌的新药申请 (NDA)。呋喹替尼的保密协议基于全球 3 期 FRESCO-2 临床试验和 FRESCO 3 期临床试验。

稀有遗传学和血液学

在《稀有遗传学和血液学》中，武田专注于几个医疗需求尚未得到满足的领域。在遗传性血管性水肿方面，武田渴望通过TAKHZYRO等途径改变治疗模式，持续投资生命周期管理项目。在罕见的血液学领域，武田专注于满足当今治疗出血性疾病的需求，包括通过ADVATE和ADYNOVATE/ADYNOVI，以及开发包括用于治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）和先天性血栓性血小板减少性紫癜（ctTP）的阿帕坦酶α/cinaxadamtase alfa（TAK-755）在内的管道资产。此外，武田旨在通过LIVTENCITY重新定义移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病的管理。武田致力于实现我们的愿景，为罕见病患者提供改变生命的药物。

开发代码：TAK-755 /通用名：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa

— 2023 年 5 月，武田宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受了武田的 TAK-755 生物制剂许可申请 (BLA)，这是一种用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜 (ctTP)（一种 ADAMTS13 缺乏症）的酶替代疗法。TAK-755 申请已于 5 月 16 日被 FDA 接受，并已获得优先审查。美国食品药品管理局还授予 ctTP 的 TAK-755 罕见儿科疾病 (RPD) 称号。TAK-755 此前曾在 ctTP 中获得过快速通道称号和孤儿药称号。BLA得到了ctTp首次随机对照试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据提供的全部证据的支持，并得到了一项持续研究的长期安全性和有效性数据的支持。如果获得批准，TAK-755 将是 ctTP 的第一个也是唯一的重组 ADAMTS13 (radamTs13) 替代疗法，ctTP 是一种患者需求大量未得到满足的疾病。武田还在研究免疫介导的 TTP (iTTP) 中 TAK-755 治疗的安全性、疗效和药代动力学。

— 2023 年 6 月，武田公布了一项全球关键的 3 期随机、对照、开放标签、交叉试验，该试验评估了 ctTP 预防性治疗 TAK-755 替代疗法的安全性和有效性，以及 TAK-755 的药代动力学 (PK) 特征，以及来自国际血栓与止血学会 (ISTH) 3b 期继续研究的 TAK-755 预防的长期数据) 2023 年国会。在这项关键试验中，没有患者在接受 TAK-755 预防性治疗时出现急性 TTP 事件。TAK-755 也是

与血浆疗法相比，血小板减少症的发生率降低了60％（危险比） [HR]0.40；95% 置信区间 [CI]; 0.3-0.7)。在接受 TAK-755 的 12-68 岁患者中，有 10.3% 报告了治疗新发不良事件 (TEAE)，而接受血浆治疗的患者中，这一比例为 50%，这表明了良好的安全性和耐受性，与血浆疗法相比，具有潜在的安全性优势。评估了 36 名 12 岁及以上的 ctTP 患者单次输注（0-168 小时）后 ADAMTS13 的 PK 特征，并将其与血浆疗法进行了比较。与接受血浆治疗的患者相比，接受 TAK-755 的患者的 ADAMTS13 活性水平增加了五倍（TAK-755 的最大活性为 100%，血浆基治疗的活性为 19%），变异性也较低（变异系数为 23.8% 对 56% [简历]，分别地）。此外，对 3b 期继续研究的中期分析结果评估了 29 名 ctTP 患者长期预防 TAK-755 的安全性和有效性，结果显示，TAK-755 预防措施的安全性一直良好，中和抗体的开发没有得到开发。TAK-755 预防期间发生的急性 TTP 事件为零，亚急性 TTP 事件和 TTP 表现的发生率与关键研究中 TAK-755 预防的发病率相当。

— 2023 年 8 月，武田宣布向日本厚生、劳动和福利省 (MHLW) 提交了 TAK-755 的生产和销售批准申请，以获得 ctTp 的预期适应症。该申请基于对全球3期临床试验281102的中期分析，该试验主要针对ctTP患者，包括五名日本人，以及3b期延续试验 TAK-755-3002。在这些试验中，对 TAK-755 作为 ctTP 治疗的疗效和安全性进行了评估。

ADYNOVATE/ADYNOVI /通用名：抗血友病因子（重组），pegyLated

—2023年6月，武田宣布已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，部分变更ADYNOVATE的生产和销售批准项目，用于剂量和给药。该批准将根据个体患者的临床表现和活动水平调整剂量和给药时间，包括给药量和间隔，从而推动个性化治疗。该批准主要基于在日本境外进行的全球3期延续研究和3期PROPEL研究的结果。

OBIZUR /通用名：Susoctocog Alfa（重组）

—2023年6月，武田宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了Susoctocog Alfa（重组剂）的上市许可申请，用于控制获得性血友病A（AHA）患者的出血。该申请主要基于一项针对日本成人AHA患者的日本2/3期试验，以及一项在日本以外针对非日本成人AHA患者的2/3期试验。

血浆衍生疗法 (PDT)

武田创建了一个专门的PDT业务部门，重点是端到端地管理业务，从血浆采集到制造、研发和商业化。在PDT，我们渴望开发拯救生命的血浆衍生疗法，这些疗法对于患有各种罕见和复杂慢性病的患者至关重要。PDT的专门研发组织负责最大限度地提高现有疗法的价值，确定新的靶向疗法，并优化当前产品制造的效率。在短期内，我们的首要任务是通过综合医疗保健技术寻求新的适应症、地域扩张和增强患者体验，从我们广泛的免疫球蛋白组合（HYQVIA、CUVITRU、GAMMAGARD 和 GAMMAGARD S/D）中创造价值。在我们的血液学和专业护理产品组合中，我们的首要任务是为PROTHROMPLEX（4F-PCC）、FEIBA、CEPROTIN和ARALAST寻找新的适应症和配方开发机会。此外，我们正在开发下一代免疫球蛋白产品，其fsCig含量为20％（TAK-881），IgG Low IgA（TAK-880），并寻求其他早期机会（例如高通量化免疫球蛋白（hSiGG）），这将增加我们在全球分销的20多种治疗产品的多元化商业组合。

HYQVIA /通用名：免疫球蛋白 (IG) 输液 10%（人类）含重组人透明质酸酶用于皮下给药

—2023年4月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充生物制剂许可申请（sbLA），以扩大HYQVIA治疗2-16岁儿童原发性免疫缺陷（PI）的用途。美国食品药品管理局批准HYQVIA用于治疗儿科患者的PI是基于一项关键的、前瞻性、开放标签、非对照的3期临床试验的证据，该试验包括44名年龄在2至16岁之间的PI患者。在为期12个月的试验期内，事实证明，HYQVIA对急性严重细菌感染（ASBI）的发生是有效的，急性严重细菌感染（ASBIs）是主要终点。每年的平均ASBi率为0.04，从统计学上讲，明显降低（单边 99% 的置信区间上限为 0.21，p

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