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员工0001001233SGMO：2023 年 4 月重组计划成员SGMO: 全职员工会员2023-04-262023-04-260001001233SGMO: 合同雇员会员SGMO：2023 年 4 月重组计划成员2023-04-262023-04-260001001233SGMO：2023 年 4 月重组计划成员2023-07-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重组计划成员2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重组计划成员US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重组计划成员US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 11 月重组计划成员US-GAAP：后续活动成员2023-10-112023-10-110001001233SGMO：2023 年 11 月重组计划成员US-GAAP：后续活动成员SRT: 最低成员2023-10-110001001233SGMO：2023 年 11 月重组计划成员US-GAAP：后续活动成员SRT: 最大成员2023-10-110001001233US-GAAP：后续活动成员SGMO：批准经修正和重任的高管退休计划成员2023-10-282023-10-280001001233US-GAAP：后续活动成员SGMO：批准经修正和重任的高管退休计划成员SRT: 最低成员2023-10-282023-10-280001001233US-GAAP：后续活动成员SRT: 最大成员SGMO：批准经修正和重任的高管退休计划成员2023-10-282023-10-28 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
________________________________________________
表单 10-Q
________________________________________________
（Mark One） | | | | | |
| ☒ | 根据1934年《证券交易法》第13或15 (d) 条提交的季度报告 |
在截至的季度期间 2023年9月30日
或者 | | | | | |
| ☐ | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在过渡期内 到
委员会档案编号 000-30171
________________________________________________
SANGAMO 治疗公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
________________________________________________ | | | | | | | | | | | | | | |
| 特拉华 | | | | 68-0359556 |
（州或其他司法管辖区
公司或组织） | | | | （美国国税局雇主
证件号） |
| | | | | |
7000 Marina Blvd。, 布里斯班, 加利福尼亚, 94005 |
| （主要行政办公室地址）（邮政编码） |
(510) 970-6000
（注册人的电话号码，包括区号）
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券： | | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易品种 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，面值每股0.01美元 | | SGMO | | 纳斯达克全球精选市场 |
用勾号指明注册人 (1) 在过去 12 个月（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否已提交了 1934 年《证券交易法》第 13 或 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否遵守了此类申报要求。是的☒ 不 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | ☒ | | 加速过滤器 | ☐ |
| 非加速过滤器 | ☐ | | 规模较小的申报公司 | ☐ |
| | | 新兴成长型公司 | ☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是 ☒
截至2023年10月30日， 177,346,980发行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。
索引
SANGAMO 治疗公司 | | | | | | | | |
第一部分财务信息 | |
| | |
第 1 项。 | 财务报表 | 6 |
| 截至2023年9月30日和2022年12月31日的简明合并资产负债表 | 6 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并运营报表 | 7 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的综合亏损简明合并报表 | 8 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的简明合并股东权益表 | 9 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的简明合并现金流量表 | 11 |
| 简明合并财务报表附注 | 12 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 31 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 41 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 41 |
| | |
第二部分。其他信息 | |
| | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 43 |
第 1A 项. | 风险因素 | 43 |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券 | 51 |
第 3 项。 | 优先证券违约 | 51 |
第 4 项。 | 矿山安全披露 | 51 |
第 5 项。 | 其他信息 | 51 |
第 6 项。 | 展品 | 53 |
| | |
签名 | 54 |
除非另有说明或上下文另有说明，否则本10-Q表季度报告或季度报告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S. 和Sangamo Therapeutics UK Ltd.
本季度报告中出现的任何第三方商品名称、商标和服务标志均为其各自持有者的财产。
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告中包含的某些陈述是经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述与我们的未来活动有关，包括我们的预期运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营业绩和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们的战略；
•候选产品的预期研究和开发以及由此获得批准的任何产品的潜在商业化；
•我们以及我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进展率、入组、剂量、预期结果和时间；
•我们的候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的持久性；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因疗法和细胞治疗技术、锌指或采埃孚技术、技术平台、锌指核酸酶或 ZF 核酸酶，以及锌指转录调节剂或 ZF-TR，包括锌指抑制剂（ZF-R）和锌指激活剂（ZF-A）；
•我们建立和维持合作关系和战略伙伴关系以及实现此类安排预期收益的能力，包括我们为以前合作协议的项目以及我们的法布里病基因疗法和Car-Treg细胞疗法项目寻找潜在的新合作伙伴的能力；
•现有和新合作的预期收入及其时间；
•我们对宏观经济环境对我们的业务和运营以及合作者的业务和运营（包括临床试验和制造）的影响的估计，以及我们管理此类影响的能力；
•我们的研发和其他费用；
•我们能够从当前和潜在的新供应商和制造商或我们自己的内部制造设施获得充足的候选产品的临床前和临床供应；
•Sangamo及其合作伙伴和战略合作伙伴获得和维持候选产品的监管批准的能力，以及与获得监管部门批准相关的时间和成本；
•我们遵守监管要求、义务和限制的能力及其对我们业务和运营的影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营业务的能力，包括我们获得和维护开发和商业化候选产品所需的技术权利的能力；
•竞争发展，包括竞争对手产品和候选产品对我们的竞争地位的影响以及我们应对此类竞争的能力；
•我们的战略渠道优先顺序，包括推进临床前项目的计划，以及与我们的重组和未来任何成本削减措施相关的预期费用和成本节约；
•我们对现金资源和支出的充足性、资本需求和对大量额外融资的需求以及我们获得额外融资的能力的估计；
•我们继续作为持续经营企业运营的能力，包括我们估计，截至2023年9月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在的成本削减预期节省的成本，将足以为我们在2024年第三季度的计划运营提供资金；
•我们的预计运营和财务业绩；
•我们的运营和法律风险；以及
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
在某些情况下，您可以通过使用未来日期或通过以下术语来识别前瞻性陈述，例如：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将” 以及旨在识别前瞻性陈述的类似表达方式。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：
•我们是否有能力继续作为持续经营企业运营，存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。我们估计，截至2023年9月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在成本削减所预期的成本节约，将足以为我们在2024年第三季度之前的计划运营提供资金。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。
•我们是一家处于临床阶段的生物技术公司，没有经过批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床试验结果，证明我们的候选产品的安全性、有效性和耐久性，令监管机构满意。获得积极的临床试验结果和监管部门的批准既昂贵、漫长、又具有挑战性且不可预测，对于任何候选产品来说，都可能永远无法实现。
•我们的核心临床前神经病学项目的研发工作尚处于初期阶段，这些项目是当前的重点，所有这些项目仍处于临床前开发阶段。在将候选产品从研究项目推进到临床前和临床开发方面，我们可能会遇到困难。
•研究和临床前研究的成功或早期临床试验结果可能并不表示在以后的试验中获得的结果。同样，来自临床试验的初步、初始或中期数据可能与最终数据存在重大差异。
•我们的许多候选产品都基于采埃孚的新型技术，这些技术尚未产生任何经批准的商业上可行的治疗产品。
•自成立以来，我们一直蒙受巨额营业亏损，预计在可预见的将来会持续亏损。我们可能永远无法盈利。
•我们在很大程度上依赖与生物制药公司的合作来创造收入，并对我们的一些候选产品进行开发、获得监管部门的批准和商业化。如果与我们的合作者发生冲突，或者合作因任何原因终止，我们的收入和产品开发工作将受到负面影响。
•生物技术和基因组医学是竞争激烈的业务。我们的竞争对手可能会开发出比我们的候选技术和产品优于我们的候选技术和产品或更快的商业化速度的竞争对手技术和产品。
•制造基因组药物复杂、昂贵、监管严格且风险很大。我们目前主要依赖第三名‑派对制造商。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断和损害，并延迟我们的产品开发工作。
•即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们批准的产品也可能无法获得医生和患者的市场认可，也无法获得第三方付款人的足够保险和报销，也可能无法证明其商业可行性。
•我们可能无法在所有想要的司法管辖区为我们的技术和候选产品获得、维护和执行必要和理想的知识产权保护，这可能会对我们的技术和产品开发工作的价值产生不利影响，并可能增加昂贵、漫长和分散注意力的诉讼的风险，从而产生不可预测的结果。
•第三方可能是竞争对手，也可能不是竞争对手，可能会声称我们侵犯、盗用或以其他未经授权的方式行使他们的专利或其他所有权。此类指控可能导致侵权行动、其他挪用行为或威胁采取此类行动，所有这些都可能增加代价高昂、漫长和分散注意力的诉讼的风险，并带来不可预测的结果。
•我们的成功取决于招聘、整合和留住更多高素质的熟练员工以及留住现任的关键高管和员工，鉴于我们获得足够的额外资金和继续经营的能力存在不确定性，以及众多生物制药公司和学术机构争夺具备这些技能的人员，这可能具有挑战性。
•不利的全球经济状况可能会对我们的运营产生负面影响，这可能会对我们继续作为持续经营企业运营的能力产生重大和不利影响，否则会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和普通股的市场价格产生重大不利影响。
•我们普通股的市场价格已经并将继续波动，您可能会损失对我们普通股的全部或部分投资。
•我们的商誉和无限期的无形资产已完全减值，我们的使用权和其他长期资产出现了重大减值，如果我们的长期资产进一步减值，将来可能会被要求记录大量额外费用。
•我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司的上市标准，也可能无法恢复遵守这些标准，因此，我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下跌，我们获得足够的额外资本来为我们的运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。
•我们最近的重组可能无法带来预期的节省或运营效率，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
关于上述风险、不确定性和其他因素以及对我们业务至关重要的其他风险和不确定性的更多讨论可在我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项中的 “风险因素” 中找到，并补充了本10-Q表季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险，我们鼓励你参考该补充讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至提交本文件之日的计划、目标、估计、预期和意图。您应完整阅读本报告，并理解我们未来的实际业绩和事件发生的时间可能与我们的预期存在重大差异，否则我们无法保证任何前瞻性陈述都能实现。我们特此通过这些警示性陈述对所有前瞻性陈述进行限定。
除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务公开更新或补充任何前瞻性陈述，也没有义务更新或补充实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因。但是，建议您查阅我们就相关主题所做的任何进一步披露。
本报告包括对与各种候选产品相关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与此类候选产品相关的更大临床数据的一部分，本文的讨论应在更大的数据背景下考虑。此外，临床数据有不同的解释，即使我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构也可能不同意我们的观点，可能需要更多数据或可能完全拒绝批准。
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
SANGAMO 治疗公司
简明的合并资产负债表
（未经审计；以千计）
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 56,514 | | | $ | 100,444 | |
| 有价证券 | 75,597 | | | 177,188 | |
| 应收利息 | 602 | | | 794 | |
| 应收账款 | 1,148 | | | 3,678 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 13,715 | | | 18,223 | |
| 流动资产总额 | 147,576 | | | 300,327 | |
| 有价证券，非流通 | — | | | 29,845 | |
| 财产和设备，净额 | 28,436 | | | 63,531 | |
| 无形资产 | — | | | 50,729 | |
| 善意 | — | | | 37,552 | |
| 经营租赁使用权资产 | 27,211 | | | 62,002 | |
| 其他非流动资产 | 14,974 | | | 17,023 | |
| 限制性现金 | 1,500 | | | 1,500 | |
| 总资产 | $ | 219,697 | | | $ | 562,509 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 15,457 | | | $ | 22,418 | |
| 应计薪酬和员工福利 | 17,306 | | | 21,506 | |
| 其他应计负债 | 14,234 | | | 16,007 | |
| 递延收入 | 1,485 | | | 51,780 | |
| 流动负债总额 | 48,482 | | | 111,711 | |
| 递延收入，非当期 | — | | | 109,377 | |
| 租赁负债的长期部分 | 34,975 | | | 38,986 | |
| 递延所得税 | — | | | 6,270 | |
| 其他非流动负债 | 1,318 | | | 1,207 | |
| 负债总额 | 84,775 | | | 267,551 | |
| 承付款和意外开支 | | | |
| 股东权益： | | | |
| 优先股 | — | | | — | |
| 普通股 | 1,773 | | | 1,668 | |
| 额外的实收资本 | 1,485,811 | | | 1,450,239 | |
| 累计赤字 | (1,346,081) | | | (1,148,545) | |
| 累计其他综合亏损 | (6,581) | | | (8,404) | |
| 股东权益总额 | 134,922 | | | 294,958 | |
| | | |
| | | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 219,697 | | | $ | 562,509 | |
参见随附的简明合并财务报表附注。
SANGAMO 治疗公司
简明合并运营报表
（未经审计；以千计，每股金额除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 收入 | $ | 9,398 | | | $ | 26,460 | | | $ | 174,190 | | | $ | 84,069 | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | 57,089 | | | 65,116 | | | 183,351 | | | 183,719 | |
| 一般和行政 | 13,918 | | | 16,238 | | | 48,068 | | | 46,239 | |
| 商誉减值和无限期无形资产 | — | | | — | | | 89,485 | | | — | |
| | | | | | | |
| 长期资产的减值 | 44,799 | | | — | | | 65,232 | | | — | |
| 运营费用总额 | 115,806 | | | 81,354 | | | 386,136 | | | 229,958 | |
| 运营损失 | (106,408) | | | (54,894) | | | (211,946) | | | (145,889) | |
| 利息和其他收入，净额 | 3,515 | | | 1,769 | | | 9,610 | | | 5,754 | |
| 所得税前亏损 | (102,893) | | | (53,125) | | | (202,336) | | | (140,135) | |
| 所得税支出（福利） | 1,270 | | | 30 | | | (4,800) | | | 170 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 净亏损 | $ | (104,163) | | | $ | (53,155) | | | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.59) | | | $ | (0.34) | | | $ | (1.14) | | | $ | (0.93) | |
| 用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份 | 177,171 | | | 158,042 | | | 173,375 | | | 150,850 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
参见随附的简明合并财务报表附注。
SANGAMO 治疗公司
综合亏损的简明合并报表
（未经审计；以千计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 净亏损 | $ | (104,163) | | | $ | (53,155) | | | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 外币折算调整 | (1,144) | | | (6,028) | | | 981 | | | (14,040) | |
| 养老金净收益 | 5 | | | 55 | | | 2 | | | 130 | |
| 有价证券的未实现收益（亏损），扣除税款 | 494 | | | 135 | | | 840 | | | (1,101) | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 综合损失 | $ | (104,808) | | | $ | (58,993) | | | $ | (195,713) | | | $ | (155,316) | |
参见随附的简明合并财务报表附注。
SANGAMO 治疗公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计；以千计，股票金额除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的三个月 | | |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
全面
（亏损）收入 | | 总计 股东 公平 | | |
| 股份 | | 金额 | | |
| 截至2023年6月30日的余额 | 177,074,546 | | | $ | 1,771 | | | $ | 1,479,725 | | | $ | (1,241,918) | | | $ | (5,936) | | | $ | 233,642 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 行使股票期权时发行普通股和归属限制性股票单位，扣除税款 | 205,129 | | | 2 | | | (103) | | | — | | | — | | | (101) | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 6,189 | | | — | | | — | | | 6,189 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,144) | | | (1,144) | | | |
| 养老金净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 5 | | | 5 | | | |
| 扣除税款后的有价证券未实现净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 494 | | | 494 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (104,163) | | | — | | | (104,163) | | | |
| 截至2023年9月30日的余额 | 177,279,675 | | | $ | 1,773 | | | $ | 1,485,811 | | | $ | (1,346,081) | | | $ | (6,581) | | | $ | 134,922 | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
全面
（亏损）收入 | | 总计 股东 公平 |
| 股份 | | 金额 |
| 截至2022年12月31日的余额 | 166,793,320 | | | $ | 1,668 | | | $ | 1,450,239 | | | $ | (1,148,545) | | | $ | (8,404) | | | $ | 294,958 | |
| 在市场发行中发行普通股，扣除发行费用 | 8,249,261 | | | 83 | | | 15,023 | | | — | | | — | | | 15,106 | |
| 行使股票期权时发行普通股和归属限制性股票单位，扣除税款 | 1,481,508 | | | 15 | | | (1,419) | | | — | | | — | | | (1,404) | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股 | 755,586 | | | 7 | | | 712 | | | — | | | — | | | 719 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 21,256 | | | — | | | — | | | 21,256 | |
| | | | | | | | | | | |
外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 981 | | | 981 | |
| 养老金净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2 | | | 2 | |
| 扣除税款后的有价证券未实现净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 840 | | | 840 | |
| | | | | | | | | | | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (197,536) | | | — | | | (197,536) | |
| 截至2023年9月30日的余额 | 177,279,675 | | | $ | 1,773 | | | $ | 1,485,811 | | | $ | (1,346,081) | | | $ | (6,581) | | | $ | 134,922 | |
SANGAMO 治疗公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计；以千计，股票金额除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2022 年 9 月 30 日的三个月 |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
全面
（亏损）收入 | | | | 总计 股东 公平 |
| 股份 | | 金额 |
| 截至2022年6月30日的余额 | 153,352,502 | | | $ | 1,534 | | | $ | 1,373,324 | | | $ | (1,043,417) | | | $ | (13,160) | | | | | $ | 318,281 | |
| 在市场发行中发行普通股，扣除发行费用 | 8,483,104 | | | 85 | | | 42,089 | | | — | | | — | | | | | 42,174 | |
| 行使股票期权时发行普通股和归属限制性股票单位，扣除税款 | 82,617 | | | — | | | (101) | | | — | | | — | | | | | (101) | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 7,793 | | | — | | | — | | | | | 7,793 | |
| | | | | | | | | | | | | |
外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (6,028) | | | | | (6,028) | |
| 养老金净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 55 | | | | | 55 | |
| 扣除税款后的有价证券未实现净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 135 | | | | | 135 | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (53,155) | | | — | | | | | (53,155) | |
| 截至2022年9月30日的余额 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | | | $ | 309,154 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2022 年 9 月 30 日的九个月 |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
全面
（亏损）收入 | | 总计 股东 公平 |
| 股份 | | 金额 |
| 截至2021年12月31日的余额 | 145,921,530 | | | $ | 1,459 | | | $ | 1,334,138 | | | $ | (956,267) | | | $ | (3,987) | | | $ | 375,343 | |
| 在市场发行中发行普通股，扣除发行费用 | 14,711,770 | | | 147 | | | 66,301 | | | — | | | — | | | 66,448 | |
| 行使股票期权时发行普通股和归属限制性股票单位，扣除税款 | 925,455 | | | 9 | | | (1,847) | | | — | | | — | | | (1,838) | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股 | 359,468 | | | 4 | | | 1,111 | | | — | | | — | | | 1,115 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 23,402 | | | — | | | — | | | 23,402 | |
| | | | | | | | | | | |
外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (14,040) | | | (14,040) | |
| 养老金净收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 130 | | | 130 | |
| 有价证券未实现的净亏损，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,101) | | | (1,101) | |
| | | | | | | | | | | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (140,305) | | | — | | | (140,305) | |
| 截至2022年9月30日的余额 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | $ | 309,154 | |
参见随附的简明合并财务报表附注。
SANGAMO 治疗公司
简明的合并现金流量表
（未经审计；以千计）
| | | | | | | | | | | |
| 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 |
| 经营活动： | | | |
| 净亏损 | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | |
| 商誉减值和无限期无形资产 | 89,485 | | | — | |
| 长期资产的减值 | 65,232 | | | — | |
| 折旧和摊销 | 13,238 | | | 8,765 | |
| 增加有价证券的折扣和减值 | (2,031) | | | (324) | |
| 经营租赁使用权资产的摊销 | 5,945 | | | 6,357 | |
| 递延所得税优惠 | (6,195) | | | — | |
| 基于股票的薪酬 | 21,256 | | | 23,402 | |
| | | |
| 其他非现金调整 | 1,119 | | | — | |
| 经营资产和负债的净变动： | | | |
| 应收利息 | 192 | | | (175) | |
| 应收账款 | 2,530 | | | 1,491 | |
| 预付费用和其他资产 | 5,159 | | | (5,848) | |
| 应付账款和其他应计负债 | (5,220) | | | 9,443 | |
| | | |
| 应计薪酬和员工福利 | (4,182) | | | (1,225) | |
| | | |
| 递延收入 | (159,671) | | | (64,956) | |
| 租赁负债 | (3,737) | | | (3,298) | |
| 其他非流动负债 | 112 | | | 95 | |
| 用于经营活动的净现金 | (174,304) | | | (166,578) | |
| 投资活动： | | | |
| 购买有价证券 | (59,551) | | | (225,621) | |
| 有价证券的到期日 | 193,858 | | | 254,990 | |
| | | |
| 购买财产和设备 | (18,484) | | | (12,697) | |
| | | |
| | | |
| 投资活动提供的净现金 | 115,823 | | | 16,672 | |
| 融资活动： | | | |
| 市场发行的收益，扣除发行费用 | 15,106 | | | 65,848 | |
| | | |
| 与股权奖励净股结算相关的已缴税款 | (1,404) | | | (1,962) | |
| 行使股票期权的收益 | — | | | 124 | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股的收益 | 719 | | | 1,115 | |
| 融资活动提供的净现金 | 14,421 | | | 65,125 | |
| 汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响 | 130 | | | 479 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净减少 | (43,930) | | | (84,302) | |
| 现金、现金等价物和限制性现金，期初 | 101,944 | | | 180,372 | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 58,014 | | | $ | 96,070 | |
| 补充现金流披露： | | | |
| 未付负债中包含的财产和设备 | $ | 2,757 | | | $ | 3,927 | |
| 租户改善补贴包含在合同租赁责任中 | $ | — | | | $ | 1,531 | |
| | | |
| | | |
| | | |
参见随附的简明合并财务报表附注。
SANGAMO 治疗公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注释 1—重要会计政策的组织、列报依据和摘要
业务的组织和描述
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo” 或 “公司”）于 1995 年 6 月在特拉华州注册成立，并于 2017 年 1 月更名为 Sangamo Biosciences, Inc.Sangamo是一家临床阶段的基因组医学公司，致力于将开创性科学转化为改变严重疾病患者生活的药物。
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的中期财务信息会计原则（“美国公认会计原则”）以及证券交易委员会（“SEC”）的规则和条例编制的。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。管理层认为，为公允列报所列各期财务报表所必需的所有调整（仅包括正常的经常性调整）都已包括在内。截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度的预期业绩。截至2022年12月31日的简明合并资产负债表数据来自Sangamo于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告（“2022年年度报告”）中包含的经审计的合并财务报表。
随附的简明合并财务报表包括公司及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在简明合并财务报表中冲销。
随附的简明合并财务报表和相关财务信息应与2022年年度报告中包含的截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表和脚注一起阅读。
流动性、持续经营和资本资源
Sangamo目前正在开展许多涉及实验技术的长期开发项目。这些项目将需要几年时间和大量支出才能完成，最终可能不成功。近年来，公司的运营资金主要来自合作和战略伙伴关系、研究补助金和股票证券的发行。截至2023年9月30日，该公司的资本资源为美元132.1百万包括现金、现金等价物和有价证券。
在会计准则编纂主题205-40下， 财务报表的列报——持续经营（“ASC主题205-40”），公司有责任评估情况和/或事件是否对其履行未来财务义务的能力产生重大怀疑，因为这些义务将在简明合并财务报表发布之日起一年内到期。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明合并财务报表发布之日管理层计划尚未全面实施的潜在缓解影响。当存在重大疑问时，管理层会评估其计划的缓解影响是否足以缓解人们对公司继续经营的能力的实质性怀疑。但是，只有在以下情况下才考虑管理层计划的缓解作用：(i) 计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；(ii) 计划实施后很可能会缓解使人们对实体在财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑的相关条件或事件。通常，要被视为有可能得到有效实施，这些计划必须在财务报表发布之日之前获得公司董事会的批准。
该公司的重大亏损历史、运营现金流为负数、目前手头的流动性资源有限，以及在当前资源耗尽后依赖额外融资为运营提供资金，这使人们对其在简明合并财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生了极大的怀疑。公司当前的运营计划、现金、现金等价物和有价证券
预计截至2023年9月30日的证券只能让公司在2024年第三季度之前满足其流动性需求，也就是说，自这些简明合并财务报表发布之日起不到一年。
成功完成公司的发展计划以及最终实现盈利运营取决于未来的事件，包括获得足够的融资来支持公司的成本结构和运营计划。除其他外，管理层的计划包括采取以下一项或多项措施来筹集额外资金和降低成本，这些措施都无法保证或完全在公司的控制范围内：
•通过出售公司的普通股筹集资金；
•通过债务或特许权使用费融资筹集资金；以及
•与潜在合作伙伴建立合作关系，以推进公司的产品线。
如果公司无法以可接受的条件筹集资金，或者根本无法筹集到合作安排或外部直接投资来推进其计划，则公司将被要求停止部分或全部业务，或者制定和实施计划，以进一步延长应付账款、减少管理费用或缩减其当前的运营计划，直到筹集到足够的额外资金来支持进一步的运营。无法保证这样的计划会成功。公司可能无法按可接受或根本无法接受的条件及时获得额外资本。特别是，人们认为公司有能力继续作为持续经营企业运营，这可能会使其更难获得融资以继续运营，尤其是在当前宏观经济和市场条件艰难的情况下。此外，由于其新近重新调整的核心神经病学临床前项目具有投机性质，该公司可能无法吸引新的投资。如果公司无法及时或根本无法获得足够的资金，则公司将被要求采取更多行动来满足其流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改其研发活动，这将对其业务和前景产生重大不利影响，或者公司可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资金其资产和/或寻求保护适用的破产法。
随附的简明合并财务报表是在假设公司将继续作为持续经营企业运营的情况下编制的，该报表考虑在正常业务过程中变现资产和清算负债。简明合并财务报表不包括任何调整，以反映与公司继续经营的能力相关的不确定性可能对资产的可收回性和分类或负债金额产生的影响。
重要会计政策摘要
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出影响简明合并财务报表和随附附注中报告的金额的估计和假设。管理层持续评估其估算值，包括与收入确认、临床试验应计额、所得税、包括收购在内的资产和负债的公允价值、使用寿命和长期资产减值以及股票薪酬相关的关键会计政策或估算。估算基于历史经验和其他各种特定市场假设和其他相关假设，公司认为这些假设在当时情况下是合理的，其结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，这些假设从其他来源不容易看出。实际结果可能与这些估计有所不同。
2023年3月，该公司录得额外收入，这与与吉利德科学公司的子公司Kite Pharma, Inc.（“Kite”）的合作协议相关的估计值发生变化。此次调整是由公司研发服务未来估计水平的降低以及未来项目成本的降低所推动的。这导致此次合作的累积业绩按比例增加，收入增加了 $8.9百万，净亏损减少了美元8.9百万美元，公司的基本和摊薄后每股净亏损减少了美元0.05截至2023年9月30日的九个月内。
2023年9月，该公司录得额外收入，这与与Kite的合作协议相关的估算变更有关。此次调整是由公司研发服务未来估计水平的进一步降低以及未来项目成本的进一步降低所推动的。这导致此次合作的累积绩效按比例提高，收入增加了 $4.9百万，净亏损减少了美元4.9百万美元，并将公司的基本和摊薄后每股净亏损减少了美元0.03在截至2023年9月30日的三个月和九个月中。
收入确认
公司根据会计准则编纂主题606的规定核算其收入， 与客户签订合同的收入（“ASC Topic 606”）。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究服务。研究和许可协议通常包括不可退还的预付签名费或许可费、按协议费率支付的公司研究人员花费的费用、第三方费用报销、额外的目标选择费、次级许可费、与持续开发和产品商业化相关的里程碑付款，以及未来被许可方产品销售的特许权使用费。从公司合作合作伙伴那里收到的所有资金通常不予退还。不可退还的预付费用在合同开始时固定。所有其他费用代表合同中的可变对价。公司的一份合同还包含一项条款，规定公司向客户偿还他们产生的某些费用，这些费用记作合同交易价格的降低，因为公司没有收购任何不同的商品或服务来换取此类付款。递延收入主要代表已收到但未赚取的不可退还的预付费用或里程碑付款的部分。
在确定公司履行协议义务时应确认的适当收入金额时，公司执行以下步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同中是否不同；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给绩效义务基于估计的销售价格；以及（v）当（或当）公司履行每项绩效义务时，确认收入。
公司在合作协议中的大多数履约义务代表了不同的知识产权和研发服务许可证组合，这些组成部分各不相同。许可公司知识产权和/或收购研发服务的期权在授予客户实质性权利时也代表履约义务，例如，如果客户未根据现有合同购买公司的服务，则无法获得折扣。
一揽子知识产权许可证和研究与开发服务产生的收入采用比例绩效法随着时间的推移予以确认。根据这种方法，收入是通过使用最能反映相关履约义务履行进展情况的衡量标准来衡量在履行相关履约义务方面取得的进展。对于公司的大多数协议，进展的衡量标准是基于所付努力水平的投入衡量标准，其中包括公司研究人员的实际时间价值加上第三方费用补偿。
分配给包含实质性权利的期权的期权的对价将推迟到期权行使或到期为止。此类期权的行使被视为合同延续，目标选择费和估计的可变对价包含在当时的交易价格中，并专门分配给相应目标公司的履约义务。
要确定安排下所需的努力程度，以及公司预计在多长时间内完成该安排下的履约义务，需要做出重大的管理判断。这些估计值的变化可能会对确认的收入产生重大影响。如果公司无法合理估计其履约义务何时完成或变得无关紧要，则收入确认将推迟到公司能够合理地做出此类估计之后。对于可变对价，交易价格中包含的金额仅限于已确认的累计收入可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时，公司都会重新评估交易价格中包含的估计可变对价和任何相关限制，并在必要时调整其对总交易价格的估计。然后，在本期记录累计追赶情况，以反映更新的交易价格和更新的进展衡量标准。估计的业绩周期和工作水平，包括公司研究人员的时间价值和第三方成本，每季度进行一次审查，并根据需要进行调整，以反映公司当前的预期。
作为这些安排会计工作的一部分，公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测的收入、开发时间表、折扣率和取得技术和监管成功的概率，以及研发服务的预期工作水平。
当安排的价格和/或范围发生变化时，就会发生合同修改。如果修改包括增加新的独特商品或服务以换取反映这些商品和服务的独立销售价格的对价，则该修改将作为与客户签订的单独合同入账。否则，如果剩余的商品和服务与先前提供的货物和服务不同，则现有合同被视为终止，剩余的对价将分配给剩余的商品和服务，就好像这是一份新签署的合同一样。如果剩余的货物和服务与先前提供的货物和服务没有区别，则修改所产生的影响将以类似于估计进展衡量标准变化的影响的方式进行核算，同时记录收入的累计补充
修改。如果剩余的某些商品和服务与先前提供的商品和服务不同，而另一些则没有，为了考虑修改的影响，公司将适用与修改会计目标相一致的原则。
来自合作和许可协议的收入占总收入的百分比如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| Kite Pharma, Inc | 58 | % | | 26 | % | | 11 | % | | 23 | % |
| | | | | | | |
| Biogen MA, Inc. | 4 | % | | 36 | % | | 77 | % | | 36 | % |
| 诺华生物医学研究院有限公司 | — | % | | 36 | % | | 7 | % | | 35 | % |
| 其他许可协议 | 38 | % | | 2 | % | | 5 | % | | 6 | % |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
商誉、无限期无形资产和长期资产减值
商誉是指转移的对价超过企业合并中收购的资产和承担的负债的公允价值。使用寿命不确定的无形资产与收购的在建研发（“IPR&D”）项目有关，最初按收购之日各自的公允价值计量。商誉和无限期无形资产不摊销。在相关研发工作完成或放弃之前，与知识产权研发项目相关的无形资产被认为是无限期的。如果开发完成（通常是在获得监管部门批准销售产品时发生的），相关资产将被视为有限寿命，然后根据当时各自的估计使用寿命进行摊销。
每年对商誉和无限期无形资产进行减值评估，只要事件和情况表明这些资产可能减值。每当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法完全收回时，公司就会评估长期资产（包括不动产和设备、租赁权改善和使用权资产）的账面价值的减值。
在商誉减值测试中，公司可以选择首先进行定性评估，以确定申报单位的公允价值是否更有可能低于其账面金额。如果公司选择绕过定性评估，或者如果定性评估表明账面价值很有可能超过其公允价值，则公司将进行量化商誉减值测试，将其申报单位的公允价值与包括商誉在内的账面价值进行比较。如果包括商誉在内的账面价值超过申报单位的公允价值，则公司将确认账面金额超过申报单位公允价值（但不超过商誉账面价值）的减值损失。
在对其无限期无形资产进行年度减值评估和任何中期减值评估时，公司决定是否应定性评估其IPR&D资产的公允价值是否更有可能低于其账面金额（定性减值测试）。如果公司得出这样的结论，或者选择不使用定性减值测试，则公司将继续定量确定IPR&D资产的公允价值，并将其公允价值与账面价值进行比较，以确定减值金额（如果有）（定量减值测试）。
在进行定性减值测试时，公司会考虑最新的定量减值测试的结果，并确定IPR&D资产公允价值的最相关驱动因素。确定的公允价值最相关的驱动因素与IPR&D资产定量估计中使用的假设一致。利用这些公允价值驱动因素，公司确定了自上次量化确定IPR&D公允价值以来可能影响IPR&D资产公允价值的事件和情况。然后，公司权衡了这些因素，以确定并得出IPR&D资产减值的可能性是否更大。如果IPR&D资产很有可能减值，则公司将着手量化确定IPR&D资产的公允价值。
在进行量化减值测试时，公司使用收益法来确定其IPR&D资产的公允价值。这种方法通过估算在建项目在其使用寿命内可归因于在建项目的税后现金流，然后将这些税后现金流折回现值来计算公允价值。该估计包括对市场参与者在评估IPR&D资产时将做出的估计的判断性假设，包括成功完成临床试验并获得监管部门批准销售IPR&D资产的可能性、完成IPR&D项目的时间和预期成本、潜在药品销售的未来净现金流，这些估计基于对药物销售价格、患者群体规模和治愈率及其竞争地位的估计市场，以及适当的折扣和税收费率。任何要记录的减值均按公司简明合并资产负债表上IPR&D资产的估计公允价值与账面价值之间的差额计算。
如果情况发生变化，表明长期资产可能减值，则公司将资产或资产组的账面价值与其未贴现的预期未来现金流进行比较，对可收回性进行测试。长期资产评估是在资产组层面进行的，即可识别的现金流在很大程度上独立于其他资产和负债的现金流的最低水平。如果审查表明该资产组的账面金额无法收回，则减值损失按资产组的账面金额超过其公允价值的金额来衡量。任何减值损失均使用这些资产的相对账面金额按比例分配给集团的长期资产，但个人资产的账面金额不得减少到其公允价值以下。
可能表明潜在减值并触发减值测试的因素包括但不限于总体宏观经济状况、行业和市场的特定条件、法律因素的不利变化、商誉或无限期无形资产的减值、企业的商业环境或运营业绩，以及股票价格和市值与账面净值相比的持续下降。
计算申报单位、资产组和个人资产的公允价值涉及重要的估计和假设。除其他外，这些估计和假设包括预测的未来现金流、经风险调整后的贴现率、未来的经济和市场状况以及适当的市场可比性的确定。所使用的这些因素和假设的变化可能会对资产被视为减值期间确认的减值损失金额产生重大影响。
现金、现金等价物和限制性现金
Sangamo认为，在收购之日原始到期日为三个月或更短的所有高流动性投资均为现金等价物。现金和现金等价物包括现金、活期货币市场账户中的存款和美国政府赞助的实体债务证券。限制性现金包括$的信用证1.5百万，相当于租赁位于加利福尼亚州布里斯班的公司总部的押金。
简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与随附的简明合并现金流量表中报告的金额的对账情况如下（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 | | 9月30日
2022 | | 十二月三十一日
2021 |
| 现金和现金等价物 | $ | 56,514 | | | $ | 100,444 | | | $ | 94,570 | | | $ | 178,872 | |
| 非流动限制性现金 | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | |
| 随附的简明合并现金流量表中报告的现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 58,014 | | | $ | 101,944 | | | $ | 96,070 | | | $ | 180,372 | |
有价证券
Sangamo将其有价证券归类为可供出售证券，并根据报价的市场价格或几乎相同资产的可观察到的市场投入，按估计的公允价值记录其投资，未实现的持股收益和亏损包含在累计的其他综合收益（亏损）（“AOCI”）中。在随附的简明合并资产负债表中，公司将那些不需要用于当前运营且到期时间超过12个月的投资归类为非流动有价证券。
公司的投资需接受定期减值审查。公司在决定是否确认减值费用时会考虑各种因素，包括公允价值低于成本基础的时间长短和程度、公司的财务状况以及在足以实现市场价值预期回升的一段时间内持有投资的意图和能力。有价证券的已实现收益和亏损包括在利息和其他净收入中，后者使用特定的识别方法确定。与有价证券相关的信贷损失记为利息和其他收入，在简明合并运营报表中通过信贷损失备抵而不是作为证券摊销成本基础的减少，净额记入简明合并运营报表。
如果公司打算在收回摊销成本基础之前出售证券，或者如果公司很可能被要求出售证券，则注销信贷损失备抵额，并将证券的摊余成本减记为其公允价值，并确认减值费用。这也导致先前包含在AOCI中的该证券的任何未实现收益和亏损被逆转。减值费用包含在简明合并运营报表中的净利息和其他收入中。
租赁
公司通过评估某项安排是否包含已识别资产以及是否有权控制已确定的资产来确定该安排之初是否为或包含租约。使用权资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁费的义务
由租赁产生。租赁负债在租赁开始之日根据租赁期内未来租赁付款的现值予以确认。使用权资产以租赁负债的衡量为基础，还包括在租赁开始之前或之时支付的任何租赁款项，不包括租赁激励措施和产生的初始直接成本（如适用）。
由于公司租赁中的隐性利率通常未知，因此公司根据租赁开始日期的可用信息使用其增量借款利率来确定剩余租赁付款的现值。增量借款利率代表了在类似的经济环境下，公司在租赁开始时在抵押基础上借入等于租赁期限内的租赁付款所产生的利率的估计。在计算增量借款利率时，公司会考虑其信用风险、租赁期限和租赁付款总额，并在必要时根据抵押品的影响进行调整。租赁条款可能包括延长或终止租赁的选项，前提是可以合理确定公司将行使任何此类选择权。公司经营租赁的租金支出在租赁期内按直线法确认。每当事件或情况变化表明使用权资产的账面金额可能无法完全收回时，公司将评估租赁安排的减值。在确认使用权资产减值的情况下，公司将确认租赁减值，随后从减值之日到使用权资产使用寿命结束或租赁期结束时以较早者为准（除非另一种系统基础更能代表公司预计从资产中消耗未来经济收益的模式）摊销剩余的租赁资产。
公司已选择不将房地产和复印机租赁的租赁和非租赁部分分开，因此，将任何租赁和非租赁部分视为单一的租赁部分。公司还选择不对任何期限为12个月或更短的租赁适用确认要求，也不包括购买公司合理确定会行使的标的资产的期权。
最近通过的会计公告
没有。
注意事项 2—公允价值测量
公司定期按公允价值计量某些金融资产和负债，包括现金等价物和有价证券。公允价值是在公允价值衡量和披露的权威指导下根据三级层次结构确定的，该指导对用于衡量公允价值的投入进行了优先排序，如下所示：
第1级：相同的、不受限制的资产或负债在活跃市场上可获得的未经调整的报价；
第二级：不活跃市场的报价或在资产或负债的整个期限内可以直接或间接观察的投入；以及
第 3 级：价格或估值技术，需要既对公允价值计量有重要意义又不可观察（即由很少或根本没有市场活动支持）的输入。
公司现金等价物和有价证券的公允价值衡量标准在公允价值层次结构中按以下级别确定（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年9月30日 |
| 公允价值测量 |
| 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 3,417 | | | $ | 3,417 | | | $ | — | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 总计 | 3,417 | | | 3,417 | | | — | | | — | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府赞助的实体债务证券 | 28,637 | | | — | | | 28,637 | | | — | |
| 商业票据证券 | 18,891 | | | — | | | 18,891 | | | — | |
| 公司债务证券 | 1,379 | | | — | | | 1,379 | | | — | |
| 资产支持证券 | 8,429 | | | — | | | 8,429 | | | — | |
| 美国国库券 | 5,581 | | | — | | | 5,581 | | | — | |
| 存款证 | 12,680 | | | — | | | 12,680 | | | — | |
| | | | | | | |
| 总计 | 75,597 | | | — | | | 75,597 | | | — | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 79,014 | | | $ | 3,417 | | | $ | 75,597 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 公允价值测量 |
| 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 50,820 | | | $ | 50,820 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 总计 | 50,820 | | | 50,820 | | | — | | | — | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府赞助的实体债务证券 | 18,417 | | | — | | | 18,417 | | | — | |
| 商业票据证券 | 101,165 | | | — | | | 101,165 | | | — | |
| 公司债务证券 | 11,670 | | | — | | | 11,670 | | | — | |
| 资产支持证券 | 24,792 | | | — | | | 24,792 | | | — | |
| 美国国库券 | 7,938 | | | — | | | 7,938 | | | — | |
| 存款证 | 37,461 | | | — | | | 37,461 | | | — | |
| 机构债券 | 5,590 | | | — | | | 5,590 | | | — | |
| 总计 | 207,033 | | | — | | | 207,033 | | | — | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 257,853 | | | $ | 50,820 | | | $ | 207,033 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
现金等价物和有价证券
公司通常将其有价证券归类为二级。当使用在不太活跃的市场中交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为二级。当没有相同证券的可观察市场价格时，此类工具将使用基准曲线、同类证券的基准、行业分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪商专有的，包含许多输入，包括按大致优先顺序排列的内容：基准收益率、已报告的交易、经纪商/交易商报价、发行人利差、双向市场、基准证券、出价、报价和参考数据，包括市场研究出版物。对于某些安全类型，可能会使用其他输入，或者某些标准输入可能不适用。评估人员可能会根据市场状况在任何给定日期对任何证券的输入进行不同的优先级，并且并非所有列出的输入都可用于任何给定日期的每项安全评估的评估过程。
注意事项 3—现金等价物和有价证券
下表汇总了公司的现金等价物和有价证券（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 摊销
成本 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 估计的
公允价值 |
| 2023年9月30日 | | | | | | | |
| 资产 | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 3,417 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 3,417 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 总计 | 3,417 | | | — | | | — | | | 3,417 | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府赞助的实体债务证券 | 28,655 | | | — | | | (18) | | | 28,637 | |
| 商业票据证券 | 18,901 | | | — | | | (10) | | | 18,891 | |
| 公司债务证券 | 1,379 | | | — | | | — | | | 1,379 | |
| 资产支持证券 | 8,429 | | | — | | | — | | | 8,429 | |
| 美国国库券 | 5,599 | | | — | | | (18) | | | 5,581 | |
| 存款证 | 12,684 | | | 1 | | | (5) | | | 12,680 | |
| 总计 | 75,647 | | | 1 | | | (51) | | | 75,597 | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 79,064 | | | $ | 1 | | | $ | (51) | | | $ | 79,014 | |
| | | | | | | |
| 2022年12月31日 | | | | | | | |
| 资产 | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 50,820 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 50,820 | |
| 总计 | 50,820 | | | — | | | — | | | 50,820 | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府赞助的实体债务证券 | 18,710 | | | — | | | (293) | | | 18,417 | |
| 商业票据证券 | 101,336 | | | 22 | | | (193) | | | 101,165 | |
| 公司债务证券 | 11,760 | | | — | | | (90) | | | 11,670 | |
| 资产支持证券 | 24,970 | | | 2 | | | (180) | | | 24,792 | |
| 美国国库券 | 7,950 | | | — | | | (12) | | | 7,938 | |
| 存款证 | 37,599 | | | 4 | | | (142) | | | 37,461 | |
| 机构债券 | 5,598 | | | — | | | (8) | | | 5,590 | |
| 总计 | 207,923 | | | 28 | | | (918) | | | 207,033 | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 258,743 | | | $ | 28 | | | $ | (918) | | | $ | 257,853 | |
按合同到期日分列的有价证券的公允价值如下（以千计）： | | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 在一年或更短的时间内到期 | $ | 41,173 | | | $ | 177,188 | |
| 一年到五年后成熟 | 34,424 | | | 29,845 | |
| 总计 | $ | 75,597 | | | $ | 207,033 | |
有 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，出售投资的已实现损益。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，累计其他综合收益净收益的证券的未实现收益总额并不大。
公司通过其投资政策管理与其投资组合相关的信用风险，该政策将购买限制在高质量的发行人身上，也限制了其投资组合中可以投资于单个发行人的金额。该公司做到了 不t 记录截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中与其有价证券相关的信贷损失备抵金。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月中，该公司存在与有价证券相关的未实现亏损。截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司连续未实现亏损超过12个月的有价证券没有重大未实现亏损，无论是个人还是总体亏损。这些未实现的亏损未归因于信用风险，而是与市场条件的变化有关。公司定期审查其有价证券，以寻找信用损失迹象。公司考虑的因素包括持续时间、价值下跌的幅度和原因、潜在的恢复期、证券发行人的信誉及其出售意图。没有出现任何重要事实或情况表明公司持有的证券发行人的信誉明显恶化。根据公司对这些证券的审查，公司确定 不2023年9月30日或2022年12月31日需要为与其有价证券相关的信用损失准备金。
公司还考虑在收回摊余成本基础之前，公司是否更有可能被要求出售债务证券。根据其投资的预定到期日以及根据当前运营计划对截至2023年9月30日的现金流的预测，公司确定在收回摊余成本基础之前，很可能需要出售各种证券。结果，该公司对其非流动有价证券投资进行了重新分类，金额为美元34.4截至2023年9月30日为百万美元，减值费用为美元0.4在截至2023年9月30日的第三和第九期中，有数百万美元与这些证券有关。 没有减值费用是在截至2022年9月30日的第三和第九期中记录的，因为该公司当时得出结论，它有能力和意图将长期投资持有至到期。
注意 4—每股基本和摊薄后的净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损是通过将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数来计算的，不考虑任何潜在的摊薄证券，因为它们的作用是反稀释的。
在计算归属于Sangamo Therapeutics, Inc.股东的摊薄后每股净亏损时，未考虑受股票期权和限制性股票单位（“RSU”）约束的已发行股票总数以及保留发行的员工股票购买计划（“ESPP”），这些股票均为反摊薄。截至2023年9月30日和2022年9月30日已发行的股票期权和限制性股票单位以及预留发行的ESPP股票总计 22,131,291和 18,524,016，分别地。
注意 5—主要客户、合作伙伴和战略联盟
辉瑞公司
Giroctocogene Fitelparvovec 全球合作和许可协议
2017年5月，公司与辉瑞公司（“辉瑞”）签订了独家全球合作和许可协议，根据该协议，该公司就其甲型血友病候选基因疗法产品giroctocogene fitelparvovec和密切相关产品的研究、开发和商业化建立了合作关系。
根据该协议，该公司负责进行giroctocogene fitelparvovec的1/2期临床试验和某些生产活动，而辉瑞则负责giroctogene fitelparvovec的后续全球开发、制造、营销和商业化。Sangamo 还可能合作研究和开发其他基于腺相关病毒（“AAV”）的针对甲型血友病的基因治疗产品。
根据协议条款，公司授予辉瑞全球独家特许权使用费，并有权授予分许可，允许其使用公司控制的某些技术用于开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品。辉瑞向公司授予了非排他性、全球性、免版税、全额付费的许可，并有权授予分许可，允许其使用根据协议开发并由辉瑞控制的某些制造技术来制造公司使用 AAV 交付系统的产品。在规定的期限内，除合作外，公司和辉瑞均不得临床开发或商业化某些基于AAV的甲型血友病基因疗法产品。
除非提前终止，否则该协议的期限将以每种产品和每个国家为基础持续到以下两者中较晚者：（i）涵盖该产品的专利索赔在某个国家/地区到期，（ii）某一国家的产品监管专属权到期，以及（iii） 十五年在一个国家首次商业销售产品之后。辉瑞有权无缘无故地终止协议的全部或按产品或每个国家/地区终止协议。任何一方也可以基于另一方未得到纠正的重大违规行为或另一方的破产而终止协议。因任何原因终止后，公司向辉瑞授予开发、制造和商业化 giroctocogene fitelparvovec 的许可以及
相关产品将自动终止。当公司因故终止合同或辉瑞在任何一个或多个国家终止协议时，辉瑞将自动向公司授予根据辉瑞控制的某些技术在终止的一个或多个国家开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec 的独家许可。
协议执行后，公司收到了$的预付费用70.0百万，有资格获得最多 $208.5在完成特定的临床开发、知识产权和监管里程碑后支付百万美元，最高为美元266.5giroctocogene fitelparvovec 以及可能还有其他产品的首次商业销售里程碑时支付了数百万美元。迄今为止， 二$ 的里程碑55.0总共已实现并支付了百万美元。公司有资格从辉瑞那里获得高达 $ 的收入220.0giroctocogene fitelparvovec 的剩余里程碑付款为百万美元，最高可达 $175.0百万美元用于根据协议可能开发的其他产品，但由于根据某些第三方知识产权许可证支付的款项，将减少。此外，辉瑞同意为根据协议开发的每种潜在许可产品向公司支付特许权使用费 14% - 20占此类产品全球年净销售额的百分比，由于专利到期、生物仿制药进入市场以及根据某些第三方知识产权许可进行的付款，可能会有所减少。
公司根据ASC Topic 606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。该协议下的总交易价格为 $134.0百万，相当于前期费用和研究服务费 $79.0百万以及与之相关的费用 二实现了里程碑，总金额为 $55.0百万。作为前期费用的一部分，桑加莫负责内部和外部研究费用，如果满足某些条件，可以要求辉瑞提供额外补偿。交易价格中没有包含任何受限制的临床或监管里程碑。作为限制因素评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括当时里程碑的实现尚不确定，取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。
公司已将协议中的履约义务确定为对技术和持续研究服务的许可。该公司得出结论，该许可不是分立的，因为除了公司根据协议提供的研究服务外，它对辉瑞没有独立的价值。因此，公司根据截至2020年（公司提供研究服务期间）正在进行的研究服务的比例绩效确认了预付款的收入。每季度对在履行其履约义务和项目成本方面取得的进展的估算值进行审查，并根据需要进行调整，以反映公司对交付成果时机的假设。
2020年12月，公司履行了安排中的交付品和研究服务责任。因此，公司在2020年12月确认了预付款的剩余递延收入。
C9ORF72 研究合作和许可协议
2017年12月，公司与辉瑞签订了单独的全球独家合作和许可协议，开发和商业化潜在的基因治疗产品，这些产品使用锌指（“ZF”）转录调节剂（“ZF-TRS”）来治疗肌萎缩性侧索硬化症和与肌萎缩性侧索硬化症突变相关的额颌叶变性 C9ORF72基因。根据该协议，公司同意与辉瑞合作开展一项研究计划，以鉴定、表征和临床前开发与突变形式结合并特异性减少突变体表达的zf-TR C9ORF72基因。
根据本协议的条款，公司根据公司的相关专利和专有技术，授予辉瑞全球独家许可，允许其开发、制造和商业化使用符合预先商定标准的ZF-TRS的基因疗法产品。在规定的期限内，公司和辉瑞均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何与之特别结合的锌指蛋白（“ZFP”） C9ORF72基因。
除非提前终止，否则该协议的期限将以每种许可产品和每个国家/地区为基础持续到以下两者中较晚者：（i）涵盖某个国家/地区的许可产品的专利索赔到期，（ii）某个国家/地区许可产品的监管排他性到期，以及（iii） 15在主要市场国家首次商业销售特许产品多年后。辉瑞还有权无理由地终止协议的全部或按产品或每个国家/地区终止协议。任何一方也可以基于另一方未得到纠正的重大违规行为或另一方的破产而终止协议。如果公司无法在规定的时间内确定任何主要候选开发对象，或者辉瑞选择在规定的时间内不将主要候选人推迟到某个开发里程碑之后，该协议也将终止。由于任何原因终止后，公司根据协议授予辉瑞的开发、制造和商业化许可产品的许可证将自动终止。当公司因故终止或辉瑞无理由终止任何国家或国家的任何许可产品或许可产品时，公司将有权与辉瑞进行谈判，以获得某些技术下的非排他性的、收取特许权使用费的许可
由辉瑞控制，在终止的一个或多个国家开发、制造许可产品或许可产品，并将其商业化。
在公司因辉瑞的重大违规行为而被公司解雇后，辉瑞将无权研究、开发、制造或商业化专门与辉瑞相关的ZFP C9ORF72一段时间的基因。辉瑞因公司的重大违规行为被终止后，将不允许公司研究、开发、制造或商业化专门与之相关的ZFP C9ORF72一段时间的基因。
公司收到了 $12.0来自辉瑞的百万美元预付款，有资格获得高达 $60.0辉瑞支付的百万美元开发里程碑款项，具体取决于指定的临床前开发、临床开发和首次商业销售里程碑的实现情况，最高可达美元90.0如果许可产品的全球年度净销售额达到指定水平，则将获得百万美元的商业里程碑付款。此外，辉瑞将向公司支付特许权使用费 14% - 20占许可产品全球年度净销售额的百分比。由于专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项，这些特许权使用费可能会减少。各方将对其执行研究计划的成本负责。辉瑞将在运营和财务上负责许可产品的后续开发、制造和商业化。迄今为止，里程碑为 $5.0但是，已经实现并支付了数百万美元 不产品已获得批准，因此 不特许权使用费是根据以下规定赚取的 C9ORF72辉瑞协议。
公司根据ASC Topic 606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。公司得出结论，该协议下的总交易价格为美元17.0百万，相当于前期费用 $12.0百万美元以及与实现一个里程碑相关的费用，金额为美元5.0百万。交易价格中没有包含任何受限制的临床或监管里程碑。作为限制因素评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括当时里程碑的实现尚不确定，取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。
公司已将本协议中的履约义务确定为对技术和持续研究服务的许可。该公司得出结论，该许可不是分立的，因为除了公司根据协议提供的服务外，它对辉瑞没有独立的价值。因此，公司根据截至2020年（公司提供研究服务期间）正在进行的研究服务的比例表现，确认了预付款的收入。
2020年9月，公司履行了该安排中的交付成果和研究服务职责，因此获得了收入5.0百万里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度中累计确认了该里程碑。此外，公司于2020年9月确认了预付款的剩余递延收入。
2023 年 10 月，辉瑞通知公司，辉瑞将合作和许可协议转让给阿斯利康罕见病公司，这是根据2023年9月20日截止的临床前基因治疗资产和支持技术的最终购买和许可协议。
Kite Pharma, Inc
2018年2月，公司与Kite签订了全球合作和许可协议，该协议于2018年4月5日（“生效日期”）生效，并于2019年9月进行了修订和重申，用于潜在的癌症工程细胞疗法的研究、开发和商业化。合作和许可协议涉及锌指核酸酶（“ZFN”）和病毒载体的设计，以破坏和插入T细胞和自然杀伤细胞（“NK-细胞”）中的某些基因，包括插入编码嵌合抗原受体（“cAR”）、T细胞受体（“TCR”）和针对双方商定靶标的NK细胞受体（“NKR”）的基因。根据该协议，Kite负责任何由此产生产品的所有临床开发、制造和商业化。
在遵守本协议条款的前提下，公司根据公司的相关专利和专有技术向Kite授予了独家、收取版税、可在全球范围内再许可的许可，用于开发、制造和商业化可能由该研究计划产生的、经过工程设计的特定细胞疗法产品，用于治疗癌症 体外使用在研究计划下开发的精选 zFN 和病毒载体来表达针对候选靶标的 CAR、TCR 或 NKR。
生效日期之后，公司收到了 $150.0来自 Kite 的百万预付款。此外，Kite还偿还公司开展联合研究计划的直接费用。根据协议条款，Sangamo还有资格获得基于开发和销售的应急里程碑付款，总额可能高达 $3.0如果本协议中规定的所有特定里程碑都得到实现，则为十亿美元。在这笔金额中，大约 $1.3十亿美元与特定研究、临床开发、监管和首次商业销售里程碑的实现有关，约为美元1.8如果许可产品的年度全球净销售额达到，则亿美元与实现基于销售额的特定里程碑有关
指定的级别。每笔基于开发和销售的里程碑付款仅需支付一次（i）无论此类许可产品实现相关里程碑事件的次数是多少，以及（ii）仅为第一笔许可产品支付一次 10无论可能实现该里程碑事件的许可产品数量有多少，相关里程碑事件实现的次数。此外，根据许可产品的未来全球年度净销售额，公司有权获得不断增加的分级特许权使用费，百分比为个位数。由于专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项，这些特许权使用费可能会减少。
协议中的初始研究期限是 六年自生效之日起，将于 2024 年 4 月到期。Kite 可以选择将研究期限延长至 二额外 一年单独预付费的期限为 $10.0每年一百万。协议下的所有或有款项一旦获得，将不可退款且不可入账。通过2019年9月的协议修正和重申，公司和Kite同意扩大合作计划的范围，将Kite提供的慢病毒或逆转录病毒载体的使用纳入其中。在规定的通知期限之后，Kite 有权以任何理由全部终止本协议，也可以根据每个许可产品或每个候选目标终止本协议。任何一方都有权因另一方的破产或未得到纠正的重大违约行为而终止本协议。
公司根据ASC Topic 606评估了与Kite的协议，得出的结论是Kite是客户。交易价格包括$的预付许可费150.0百万美元以及预计执行期内研究项目的估计可偿还服务费用.所有临床或监管里程碑均未包含在交易价格中，因为尚未实现任何里程碑，而且所有金额都受到完全限制。作为对限制因素评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现尚不确定，取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。
交易价格还包括Kite为公司研究人员的工作支付的实际和估计款项，以及对公司向第三方产生的费用的报销。考虑到限制的影响，公司使用预期价值法来估算与公司研究人员工作相关的付款。只有在确认的累计收入可能不会发生重大逆转的情况下，才将可变对价包含在交易价格中。在不确定事件得到解决或情况发生其他变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价以及每个报告期内的所有限制金额。
该公司已确定 四Kite协议中的履约义务如下：（1）技术许可证与提供研发服务以将公司技术应用于风筝选定目标的义务相结合；（2）制作研究材料；以及（3-4） 二物质权利，每项都将研究期再延长一次 一年术语。此类延期包含实质性权利，因为其行使不需要支付与递增研究期价值相称的费用。公司知识产权的许可与相关的研发活动没有区别，因为如果没有公司提供的研究服务，许可技术不会与Kite共享，也不能由Kite使用。
公司为与之相关的具体绩效义务分配了可变对价（Kite为公司研究人员所做工作支付的款项和第三方成本，以及未来的任何里程碑和特许权使用费），因为此类分配将符合ASC Topic 606中的分配目标。公司分配了$的固定对价150.0根据其相对独立销售价格计算的履约义务的百万美元。可选研究年度的独立销售价格与最初一年的独立销售价格相似，但还考虑了行使时折扣的内在价值和行使的可能性。
分配给具有实质性权利的期权的期权的费用将推迟到期权行使或到期为止。期权的行使被视为合同延续，目标选择费和估计的可变对价包含在当时的交易价格中，并专门分配给相应目标的绩效义务。
许可和研究服务综合绩效义务的收入会随着时间的推移而确认，因为Kite会消耗公司提供的此类服务的收益。对于与研发服务绩效义务相结合的许可证，公司根据公司提供服务期间正在进行的研究服务的比例表现来确认收入。对履行该履约义务和项目成本的进展估计每季度进行一次审查，并根据需要进行调整，以反映公司对所需活动估计量的假设。研究材料的制作履约义务在开具实际权宜之计的权利下记账，因为公司有权为这些服务向Kite开具与服务价值直接对应的金额的发票。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，该公司的应收账款为美元0.2百万和美元0.7分别为百万美元，递延收入为美元1.5百万和美元19.4分别为百万与该协议有关。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，递延收入余额的变化与未来预计水平的降低有关
公司根据与Kite的合作协议提供的研发服务，以及履行履约义务方面的持续正常进展。尚待确认的交易价格金额（不包括为制作研究材料而开具的发票的履约义务）为美元1.5百万和美元21.2百万，其中 $1.5百万美元分别涉及截至2023年9月30日和2022年12月31日分配给具有实质权利的期权的费用。这些数额预计将在下次确认 12月。认可的时间将受到Kite是否以及何时行使延长服务年限的选择权的影响，并可能发生重大变化。
根据该协议确认的收入如下（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 与风筝协议相关的收入： | | | | | | | |
| 确认许可费固定对价 | $ | 5,388 | | | $ | 6,296 | | | $ | 17,938 | | | $ | 18,682 | |
| 研究服务变量考虑因素 | 108 | | | 619 | | | 1,097 | | | 875 | |
| 总计 | $ | 5,496 | | | $ | 6,915 | | | $ | 19,035 | | | $ | 19,557 | |
2023年3月，公司记录了与Kite Pharma, Inc.合作协议相关的估计变更相关的额外收入。这一调整是由公司未来研发服务的估计水平下降以及随之而来的未来项目成本下降所推动的。这导致此次合作的累积业绩按比例增加，收入增加了 $8.9百万，净亏损减少了美元8.9百万美元，公司的基本和摊薄后每股净亏损减少了美元0.05截至2023年9月30日的九个月内。
2023年9月，该公司录得额外收入，这与与Kite的合作协议相关的估算变更有关。此次调整是由公司研发服务未来估计水平的进一步降低以及未来项目成本的进一步降低所推动的。这导致此次合作的累积绩效按比例提高，收入增加了 $4.9百万，净亏损减少了美元4.9百万美元，并将公司的基本和摊薄后每股净亏损减少了美元0.03在截至2023年9月30日的三个月和九个月中。
诺华生物医学研究院有限公司
2020年7月27日，公司与诺华生物医学研究所（“诺华”）签订了合作和许可协议，以研究、开发和商业化治疗三种神经发育障碍的基因调节疗法。该协议自执行之日起生效，根据诺华的相关专利和专有技术，向诺华授予了独家的、具有特许权使用费的全球许可，允许其开发、制造和商业化某些针对与某些神经发育障碍（包括自闭症谱系障碍和智力障碍）相关的未公开基因的采埃孚-TR。在合作期间，该公司正在对每个基因靶标进行早期研究活动，并制造此类研究所需的采埃孚-TR，其成本由诺华资助。诺华负责其他研究活动、支持IND的研究、临床开发、监管批准、临床前、临床和批准产品的制造以及全球商业化。除协议中规定的某些例外情况外，该公司被禁止开发、生产或商业化任何针对合作标的三种基因中任何一种的治疗产品。诺华还可以选择许可该公司的某些专有自动驾驶汽车，其唯一目的是开发、制造和商业化合作产生的许可产品。
2023年3月，诺华通知公司，为方便起见，其终止合作协议将于2023年6月11日（“诺华终止日期”）生效。诺华曾向公司表示，终止协议与最近的战略审查有关。自诺华终止之日起，合作协议已全部终止，在诺华终止日期之后，公司无权从诺华获得任何进一步的里程碑付款或特许权使用费。自诺华终止之日起，双方没有进一步的义务根据合作协议开发或资助任何合作研究计划的开发。
签订协议后，诺华向公司支付了一美元75.0百万美元的预付许可费。诺华还有义务向公司支付其资源的使用费，并偿还公司开展早期研究活动所产生的第三方费用。该公司还有资格从诺华的开发和商业里程碑中赚取特许权使用费，以及合作产生的许可产品的潜在商业销售的特许权使用费，所有这些都不是触发或获得的。该协议将逐个产品和逐个国家继续执行，直到适用的特许权使用费到期。
根据协议收到的所有款项均不可退款且不可信用。交易价格为 $95.1百万包括前期许可费 $75.0百万美元，研究费用为美元20.1百万。在整个协议期限内，所有临床或监管里程碑金额都被视为受到完全限制。
该公司根据ASC Topic 606评估了与诺华的协议，得出的结论是诺华是客户。该公司已将该安排中的一项单一履约义务确定为该技术和持续研究服务的许可。该公司得出结论，该许可证并不是独立的，因为除了根据协议提供的研究服务外，它对诺华没有独立的价值。因此，公司根据在估计的研究期内正在进行的研究服务的业绩按比例确认了预付款的收入。对履行履约义务和项目成本进展情况的估计每季度进行一次审查，并根据需要进行调整，以反映公司目前对履约义务履行时间的假设。
终止通知被视为合同的修改，因为它既改变了公司剩余服务的范围，也改变了公司有权获得的对价。修改的影响不大，因为该公司已接近完成分配的早期研究活动，因此其唯一的履约义务也已接近完成。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，该公司的应收账款为 零和 $2.2分别为百万，递延收入为 零和 $9.6与本协议相关的金额分别为百万美元。
根据该协议确认的收入如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 与诺华协议相关的收入： | | | | | | | |
| 确认预付许可费 | $ | — | | | $ | 7,582 | | | $ | 9,568 | | | $ | 23,222 | |
| 研究服务 | — | | | 2,028 | | | 2,611 | | | 6,211 | |
| 总计 | $ | — | | | $ | 9,610 | | | $ | 12,179 | | | $ | 29,433 | |
Biogen MA, Inc.
2020年2月，公司与Biogen MA, Inc.（“BIMA”）和Biogen International GmbH（连同BIMA，“Biogen”）签订了合作和许可协议，用于神经系统疾病治疗的基因调节疗法的研究、开发和商业化。两家公司计划利用公司通过AAV提供的采埃孚专有技术来调节神经系统疾病所涉及的关键基因的表达。在执行合作协议的同时，公司与BIMA签订了股票购买协议，根据该协议，BIMA同意收购 24,420,157公司普通股（“Biogen股票”），每股价格为美元9.2137，总购买价格约为 $225.0百万。该合作协议于 2020 年 4 月生效。
2023年3月，Biogen通知公司，为方便起见，其终止合作协议将于2023年6月15日（“Biogen终止日期”）生效。Biogen曾向公司表示，终止协议与最近的战略审查有关。自Biogen终止之日起，合作协议已全部终止，在Biogen终止日期之后，公司无权从Biogen获得任何进一步的里程碑付款或特许权使用费。自Biogen终止之日起，双方没有进一步的义务根据合作协议开发或资助任何合作研究计划的开发。
根据合作协议，Biogen向公司支付了$的预付许可费125.02020 年 5 月为百万。该公司还有资格获得目标选择、研究、开发、监管和商业里程碑付款，以及合作产生的许可产品的潜在净商业销售额的特许权使用费，所有这些都不是触发或获得的。
根据合作协议，公司根据其相关专利和专有技术，向Biogen授予了独家、具有特许权使用费的全球许可，用于开发、制造和商业化针对Biogen选择的某些神经系统疾病基因靶点的采埃孚和/或基于AAV的产品。Biogen 选择了 四合作期间的目标，并拥有最多提名的专有权 七其他目标。这些权利自Biogen终止之日起到期。对于Biogen选择的每个基因靶标，公司都开展了早期的研究活动，其费用由两家公司分担，旨在开发专有的中枢神经系统递送载体和针对治疗相关基因的ZF-TR（或潜在的其他采埃孚产品）的组合。
公司根据ASC Topic 606评估了与Biogen的合作协议，并得出结论，Biogen是客户。交易价格包括$的预付许可费125.0百万美元以及购买股票产生的多余对价79.6百万，代表美元之间的差额225.0收购Biogen股票和美元获得了百万美元145.4已发行股票的估计公允价值为百万美元。向Biogen发行的股票使用期权定价模型进行估值，以反映某些持有期限制。交易价格中没有包含任何临床或监管里程碑，因为在整个合作协议期限内，所有这些金额都受到完全限制。交易价格还包括Biogen为公司研究人员的工作支付的实际和估计费用分摊款以及公司与第三方发生的费用的报销。为使用Biogen的资源及其费用而向Biogen支付和预计支付的金额是支付给客户的对价。由于公司没有购买不同的商品或服务来换取这些付款，因此它们降低了交易价格，并被记录为收入减少。考虑到限制的影响，公司使用预期价值法来估算成本分摊付款。只有在确认的累计收入可能不会发生重大逆转的情况下，才在交易价格中包含可变对价。由于不确定事件得到解决或情况发生其他变化，公司重新评估了交易价格。
该公司得出结论，每个目标的知识产权许可与相关的研发活动没有区别，因为如果没有公司根据协议提供的研究服务，Biogen不会与Biogen共享许可技术，也无法使用该技术。另一方面，适用于特定目标的公司知识产权许可和相关研发活动的每种组合都是一个独立的研究项目，与其他目标的项目不同。Biogen可以选择的目标是向Biogen提供物质权利的期权，因为行使期权不需要支付与增量许可权的价值相称的费用。因此，此类备选方案也代表了履约义务。
在合同开始时，公司分配了固定对价 $204.6根据其相对独立的销售价格，在初始交易价格中包括现有目标的许可和研究服务绩效义务以及包括实质性权利在内的期权的履约义务。截至 2023 年 6 月 30 日，所有此类重大权利均已过期。
终止通知被视为对合同的修改，因为它既改变了公司剩余服务的范围，也改变了公司有权获得的对价。公司在终止通知后将开展的其余研发活动与修改相同目标之前开展的相关活动没有区别，但与其他目标的活动不同。其余的物质权利也不同于以前的研发活动。考虑到修改的影响，公司更新了对交易价格的估计，并根据其余不同商品和服务的相对独立销售价格分配了剩余的交易对价。然后，使用对每项履约义务所需努力总水平的最新估计值以及修订后的总交易价格和收入的累积追赶情况，重新衡量了每项持续履约义务的进展情况。修改导致收入增加了 $127.1百万。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，该公司的应收账款为 零和 $0.5分别为百万，递延收入为 零和 $132.2分别为百万与该协议有关。在截至2023年9月30日的九个月中，递延收入余额的变化主要与合同修改的影响有关。尚待确认的交易价格金额为 零和 $151.3截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别为百万人。
根据该协议确认的收入如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 与Biogen协议相关的收入： | | | | | | | |
| 对许可证和其他固定对价的认可 | $ | — | | | $ | 7,306 | | | $ | 132,165 | | | $ | 21,918 | |
| 研究服务的费用分摊付款，可变对价净额 | — | | | 2,107 | | | 2,684 | | | 8,740 | |
| 总计 | $ | — | | | $ | 9,413 | | | $ | 134,849 | | | $ | 30,658 | |
该公司支付了 $7.0在截至2020年12月31日的年度中，百万美元的财务咨询费，等于 2$ 的百分比225.0出售股票所得的百万美元和 2$ 的百分比125.0收到的预付费用为百万美元。产生的费用与与Biogen的合作协议和出售股票的股票购买协议有关。公司认为，两份协议之间在相对公允价值的基础上分配费用是合理的。公司认可 $4.1百万，这代表 2美元初始交易价格的百分比204.6百万，作为合同成本资产。这个平衡是
根据会计准则编纂题目340将服务移交给Biogen，系统地计入一般和管理费用， 其他资产和递延成本。3月，根据终止通知以及随之而来的合同修改，对每项履约义务的进展进行了重新计量，公司确认了美元2.5百万美元作为累计补支出。公司确认为支出 零和 $2.6在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元，以及美元0.1百万和美元0.4在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为百万美元。
注意 6—商誉、无限期无形资产和其他长期资产的减值
截至2023年3月31日的三个月
在截至2023年3月31日的三个月中，由于公司股价和相关市值持续下跌，与Biogen和Novartis的合作协议终止，以及生物技术行业的股票价值普遍下降，公司对商誉、无限期无形资产和长期资产进行了减值评估。
公司根据其业务和报告结构作为单一报告单位运营。对于商誉，使用市场方法进行了量化减值评估，将公司的股权公允价值与其账面价值进行比较。权益的公允价值是根据公司的市值和对应用于公司隐含商业企业价值的控制溢价的合理价值范围的估计值得出的。控制溢价是根据在可比市场交易中观察到的控制溢价估算的。这代表二级非经常性公允价值衡量标准。根据这项分析，公司确认的税前商誉减值费用为美元38.1在截至2023年3月31日的三个月中，百万美元。结果，截至2023年3月31日，商誉受到完全损害。
在完成商誉减值评估之前，公司还对其无限期无形资产进行了减值测试，然后对其长期资产进行了减值测试。根据定性评估，该公司确定其无限期无形资产很可能没有减值。为了进行长期资产减值评估，公司确定其所有长期资产代表一个资产组。该公司得出结论，该资产组的账面价值无法收回，因为它超过了资产在使用和最终处置中预计产生的未来未贴现现金流。为了分配和确认减值损失，公司确定了其长期资产的个人公允价值。该公司采用贴现现金流法来估算其租赁权改善和使用权资产的公允价值，包括施工过程中的租赁权改善，以及一种成本替代方法来估算其家具、固定装置以及实验室和制造设备的公允价值。它们代表了三级非经常性公允价值衡量标准。根据这项分析，公司确认的税前长期资产减值费用为美元11.2百万美元使用权资产，美元5.0百万美元用于相关的租赁权改善，以及4.2在截至2023年3月31日的三个月中，在建工程量为百万美元。剩余的长期资产未确认减值，因为其账面价值不超过其公允价值。
截至2023年6月30日的三个月
在截至2023年6月30日的三个月中，公司的股价和相关市值持续下跌。2023 年 4 月，公司宣布重组运营并相应裁员，见附注9 — 重组费用。该公司还围绕几项旨在降低成本、保持流动性和改善运营绩效指标的行动展开了讨论。这些行动包括但不限于推迟某些研发计划并重新确定其优先次序，进一步削减其效力，以及关闭或缩小其设施规模。
截至2023年6月30日，公司对其无限期和长期资产进行了减值评估。鉴于上述设想的行动，公司确定其无限期无形资产很可能受到减值。因此，公司使用多期超额收益模型（收益法）对其无限期无形资产的公允价值进行了估计，并得出结论，其无限期无形资产的账面价值已完全减值。这代表了三级非经常性公允价值衡量标准。结果，无限期无形资产减值费用为$51.3百万，以及相关的所得税优惠 $6.3在截至2023年6月30日的三个月中，由于撤销了与无限期无形资产相关的递延所得税负债而确认的百万美元。减值费用主要是由市场参与者对与资产相关的风险增加的看法，适用于未来现金流的更高贴现率推动的。
根据上述相同因素以及其无限期无形资产的减值，公司确定，截至2023年6月30日，其长期资产组存在减值迹象。由于按市场方法估算的该资产组的公允价值超过其账面价值, 不减值损失已确认。这代表了第三级非经常性公允价值衡量标准。
截至2023年9月30日的三个月
在截至2023年9月30日的三个月中，公司的股价和相关市值持续下跌，因此，公司重新评估了截至2023年9月30日的长期资产的减值情况。
出于长期资产减值评估的目的，公司确定其所有长期资产继续代表一个资产组。该公司得出结论，该资产组的账面价值无法收回，该资产组的估计公允价值低于其账面价值。该资产集团的公允价值较低的主要原因是公司股价和相关市值的持续下跌。为了确认减值损失，公司确定了其长期资产的个人公允价值。该公司采用贴现现金流法来估算其租赁权改善和使用权资产的公允价值，包括施工过程中的租赁权改善，并采用市场方法估算其家具、固定装置以及实验室和制造设备的公允价值。这些代表了第三级的非经常性公允价值衡量标准。根据这项分析，该公司得出结论，由于租赁、家具、固定装置和设备的市场价格下跌，长期资产的公允价值低于其账面净值。公司确认税前长期资产减值费用为美元17.6百万美元使用权资产，美元13.7百万美元用于相关的租赁地块改善和在建工程，以及 $13.5在截至2023年9月30日的三个月中，家具、固定装置、实验室和制造设备均为百万美元。
公司将继续评估其长期资产在未来时期是否会受到减值。在公司最终确定和实施与降低成本和保持流动性相关的计划时，如果公司改变使用各种长期资产或选择处置这些资产的方式，并且与这些资产相关的现金流可以单独识别，则有理由确认额外的减值费用。在这种情况下，此类资产将与公司剩余的长期资产分开进行减值测试。
注意 7—股票薪酬
下表显示了随附的简明合并运营报表中确认的股票薪酬支出总额（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
9月30日 | | 九个月已结束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 研究和开发 | $ | 3,236 | | | $ | 4,395 | | | $ | 11,996 | | | $ | 13,656 | |
| 一般和行政 | 2,953 | | | 3,398 | | | 9,260 | | | 9,746 | |
| 股票薪酬支出总额 | $ | 6,189 | | | $ | 7,793 | | | $ | 21,256 | | | $ | 23,402 | |
注意 8—股东权益
市场发行协议
2020年8月，公司与Jefferies LLC（“Jefferies”）就一项市场发行计划签订了公开市场销售协议†，根据该计划，公司可以不时自行决定发行和出售总发行价不超过美元的公司普通股150.0百万通过杰富瑞担任公司的销售代理或负责人。2022 年 12 月，公司签署了《公开市场销售协议®》第 2 号修正案，该修正案将市场发行计划下的总发行价格额外提高了美元175.0百万。根据销售协议，公司没有义务出售任何股份。 没有在截至2023年9月30日的三个月中，根据销售协议出售了股票。在截至2023年9月30日的九个月中，该公司出售了 8,249,261其普通股的净收益约为美元15.1百万。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，该公司出售了 8,483,104和 14,711,770其普通股的净收益约为美元42.2百万和美元66.4分别是百万.
注意 9—重组费用
2023年4月26日，公司对运营进行了重组并相应裁员（“四月重组”），旨在降低成本并增加对某些战略优先事项的关注。四月份的重组导致取消了大约 110角色，包括 55全职员工和 55在美国签订了合同雇员并取消了空缺职位，大约在美国或大约 23截至2023年4月26日，占美国员工总数的百分比，包括一次性遣散费和其他与员工相关的费用，包括基于服务的股票补偿奖励的额外归属。 没有与4月重组相关的费用是在截至2023年9月30日的三个月中产生的。该公司花费了大约 $5.3在截至2023年9月30日的九个月中，与4月重组相关的支出为百万美元，其中美元4.1百万美元包含在研发费用中，而且 $1.2在随附的简明合并运营报表中，百万美元包含在一般和管理费用中。该公司
预计4月份的重组以及与4月重组相关的现金支付将在2024年第三季度之前完成。
下表汇总了截至2023年9月30日公司简明合并资产负债表中其他应计负债中包含的4月份应计重组成本（以千计）：
| | | | | |
| 截至2023年9月30日的九个月 |
| 截至2022年12月31日的余额 | $ | — | |
| 重组费用 | 5,337 | |
| 现金支付 | (3,033) | |
| 非现金调整 | (305) | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 | $ | 1,999 | |
注意 10—所得税
公司的过渡期所得税准备金是根据其年度有效税率的估计值确定的，该税率根据该期间产生的离散项目（如果有）进行了调整。公司每个季度都会更新其对年度有效税率的估计，如果估计的年度有效税率发生变化，公司将在该期间进行累计调整。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，公司记录的所得税支出为美元1.3分别为百万美元和10万美元。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，公司录得的所得税优惠为美元4.8百万美元，所得税支出为美元0.2分别是百万。
公司继续对其美国联邦和州、法国桑加莫和英国桑加莫净递延所得税资产维持全额估值补贴，因为该公司认为实现这些收益的可能性不大。截至2023年9月30日的九个月中，净税收优惠主要与IPR&D资产的减值有关，但减值被其英国递延所得税资产的减少所抵消。截至2022年9月30日的九个月中，税收支出主要来自外国所得税支出。
2022 年 8 月 16 日，2022 年《降低通货膨胀法》签署成为法律，并于 2023 年生效，税收条款主要侧重于对全球调整后的财务报表收入征收 15% 的最低税，对股票回购征收 1% 的消费税。公司已经评估了税法的规定，并指出法律变更不会对简明合并财务报表产生重大影响。
注意 11—后续事件
十一月重组
2023 年 10 月 11 日，公司董事会批准了运营重组并相应裁员（“十一月重组”），旨在降低成本并推进其向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型。公司于2023年11月1日通知了受11月重组影响的员工。该公司预计，11月的重组将导致取消大约 162在美国的角色，或大约 40占其美国员工的百分比。该公司估计将产生大约 $8百万到美元10百万美元的现金支出，与员工遣散费和通知期付款、福利和相关的重组成本有关。该公司预计，大部分重组费用将在2023年第四季度产生，11月重组的执行将在2024年第二季度基本完成。由于11月重组可能导致或与之相关的事件，公司还可能承担目前未考虑的其他费用或现金支出。
某些军官的离开
与11月的重组有关，执行副总裁兼首席运营官D. Mark McClung和高级副总裁兼首席科学官杰森·丰特诺博士的聘用将自2024年1月2日起终止。在解雇方面，根据经修正的遣散计划（定义见下文），麦克朗先生和丰特诺博士有权获得某些遣散费，以换取执行全面和解和解除协议。
批准经修订和重述的高管遣散费计划
2023年10月28日，公司董事会薪酬委员会批准了对公司经修订和重述的高管遣散费计划（经修订和重述的 “经修订的遣散费计划”）的修正和重述。
此类修正和重报的目的是规定在解雇后一次性支付某些离职金（而不是分期付款或按月报销）。具体而言，如果符合条件的员工（定义见修正后的遣散费计划，包括公司的所有执行官）有权根据经修正的遣散费计划获得遣散费，(i) 将在该计划内一次性支付现金遣散费 60符合条件的员工被解雇后的几天（而不是在适用的遣散期内以分期付款的形式，其范围可能为 9到 18解雇后的几个月（取决于符合条件的员工的职位）和（ii）可以一次性支付用于取代 COBRA 保费报销的现金 60在符合条件的员工被解雇后的几天内（而不是在适用的遣散期内以每月报销的形式），由公司自行决定，前提是此类款项 (a) 不受经修订的《1986年国税法》（以下简称 “守则”）第409A条的约束，该条款由公司在合格员工解雇时自行决定，或 (ii) 可以以其他方式支付根据《守则》第409A条，在不造成不利的税收后果的情况下终止该笔款项。
如上所述，修订后的遣散费计划下某些遣散补助金的支付时间和形式的变化是修正后的遣散费计划下唯一的重大变化。根据修正后的遣散费计划，没有进行任何其他重大更改（包括有关领取遣散补助金的资格或金额或类型的变更）。
公司总部变更
2023年11月1日，该公司宣布，预计将在2024年初关闭其位于加利福尼亚州布里斯班的工厂，以节省现金资源，并打算从2024年1月1日起将公司总部迁至其位于加利福尼亚州里士满的工厂。由于关闭加利福尼亚州布里斯班工厂以及公司总部迁至加利福尼亚州里士满工厂可能导致或与之相关的事件，公司可能会产生目前未考虑的费用或现金支出。
纳斯达克缺陷通知
2023年10月27日，公司收到了纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）上市资格人员（“员工”）的缺陷通知（“通知”），通知公司，在过去连续30个工作日中，公司普通股的买入价已收于每股1.00美元以下，这是纳斯达克上市规则第5450（a）（1）条持续上市要求要求的最低收盘价。该通知对公司普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有直接影响。
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
“管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析” 中的讨论包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所指的趋势分析、估计和其他前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于包含 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将” 等词语的陈述，以及这些术语或表达具有类似含义或否定含义的其他词语。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。实际业绩可能与此类前瞻性陈述中列出的结果存在重大差异，这是由于但不限于我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告第一部分、第1A项中描述的 “风险因素” 或2022年年度报告，辅之以本10-表季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险问。您还应阅读以下讨论和分析，同时阅读我们的简明合并财务报表和本季度报告中的随附附注以及我们 2022 年年度报告中包含的合并财务报表及其附注。
概述
我们是一家处于临床阶段的基因组医学公司，致力于将开创性的科学转化为能够改变患有严重疾病的患者和家庭生活的药物。我们计划利用我们的新科学和工艺开发能力，通过开发临床和临床前候选产品来实现这一使命。
企业最新消息
•2023 年 11 月，我们宣布，我们在向专注于治疗神经系统疾病的基因组医学公司的战略转型方面取得了更多进展。这一进展包括重组我们的运营并相应裁员，或者11月的重组，旨在降低成本，并将资源集中在我们专有的以神经学为重点的表观遗传学调控计划和腺相关病毒（AAV）衣壳递送技术上。
•我们预计，11月的重组将导致美国裁掉约162个职位，约占美国劳动力的40％。我们估计，我们将承担约800万至1000万美元的现金支出，这些费用与员工遣散费、通知期补助金、福利和与11月重组相关的相关费用有关。我们预计，大部分重组费用将在2023年第四季度产生，11月重组的执行将在2024年第二季度基本完成。由于11月重组可能导致或与之相关的事件，我们还可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。
•作为11月重组的一部分，我们预计将在2024年初关闭位于加利福尼亚州布里斯班的工厂，以节省现金资源，并且我们打算从2024年1月1日起将公司总部迁至位于加利福尼亚州里士满的工厂。
临床前神经病学核心项目
我们的临床前开发侧重于两个与我们的战略转型一致的创新领域：（i）开发治疗严重神经系统疾病的表观遗传调节疗法；（ii）发现和开发新型工程AAV衣壳体，以将我们的疗法提供给预期的神经学靶标。我们临床前项目的适应症包括慢性神经病理性疼痛和朊病变。
我们治疗神经系统疾病的表观遗传调节疗法组合的基石是Nav1.7和朊病毒。可能治疗慢性神经病性疼痛的Nav1.7途径已被确定为我们全资神经病学产品线中的旗舰项目，预计将在2024年提交研究性新药申请（IND）。该项目的第一批数据已在2023年5月美国细胞与基因疗法学会（ASGCT）第26届年会的平台演示中公布。数据表明，在不影响其他钠通道的情况下对Nav1.7的表达具有强效和特异性的抑制，并且锌指抑制剂（ZF-R）在非人灵长类动物中具有良好的耐受性。我们已经确定了人类特异性主要候选药物ZF-R，没有发现脱靶活性。
我们在2023年10月的Prion 2023会议上公布了我们全资拥有的朊病毒病项目的最新动物模型数据，显示我们的ZF-Rs显著减少了大脑中朊蛋白的表达，延长了寿命并限制了有毒性朊病毒聚集体的形成。
我们在开发新型 AAV 衣壳方面继续取得进展，该装置可增强对神经系统靶点的输送。我们在识别新的、具有潜在变革性的AAV输送舱方面取得了重大进展，我们认为这些甲壳可能能够跨越血脑屏障。我们在ASGCT上提供了数据，描述了多种表现出与增强血脑屏障传输一致的特征的新型AAV衣壳的鉴定。我们预计将在2024年初分享我们衣壳发育工作的非人灵长类动物数据。
我们在30时提供了临床前数据第四2023 年 10 月举行的欧洲基因与细胞疗法学会 (ESGCT) 年度大会将展示我们神经病学表观遗传学调控项目的最新情况。提供的数据包括口头陈述，该陈述演示了如何设计锌指激活剂（ZF-A）以潜在地解决自闭症谱系障碍和智力障碍等神经发育障碍。该演示展示了如何设计 ZF-A 来恢复 SCN2A 的正常基因和蛋白质表达 体外和 在活体中。与此同时，还展示了一张海报，展示了由采埃孚-AS介导的Shank3基因激活作为Phelan-McDermid综合征的潜在治疗方法。
临床项目
法布里病
•自我们上次于 2023 年 8 月发布最新情况以来，在我们用于治疗法布里病的在研基因疗法 isaralgagene civaparvovec 的 1/2 期 STAAR 研究中，又有三名患者接受了给药，迄今为止共有 25 名患者给药，其中14名患者按计划的 5x10 的 3 期剂量13vg/kg。
•迄今为止，所有给药的受试者继续显示α-gal A水平持续升高，有12名患者进行了至少一年的随访，治疗时间最长的患者现已进行了三年的随访。此外，所有11名退出酶替代疗法（ERT）的患者都将停用ERT，对于停药时间最长的患者，停药时间最长为24个月。接受治疗的患者继续报告他们的生活质量有所改善，有些患者甚至超过了他们在ERT上获得的益处。
•我们目前不再招收更多患者参与这项研究，因为我们相信我们已经成功招收了足够的患者，可以对疗效和安全性进行初步评估。我们预计将在2024年上半年完成对第1/2期研究中剩余入组患者的给药。我们预计将在2024年初的医学会议上公布第1/2期STAAR研究的最新临床数据。
•2023 年 10 月，我们获得了 isaralgagene civaparvovec 的美国 FDA 再生医学高级疗法 (RMAT) 称号。美国RMAT认证旨在促进新的潜在疗法的开发和加快审查，这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有可能解决未得到满足的医疗需求。获得该称号的公司有机会更频繁地与FDA互动。如果符合相关标准，这些临床项目也可能有资格申请加速批准和优先审查。美国食品药品管理局此前已向isaralgagene civaparvovec授予快速通道认证和孤儿药称号。
•我们正在积极为我们的法布里病项目寻找潜在的合作伙伴。尽管与美国食品药品管理局仍在就潜在的3期试验设计进行富有成效的讨论，但我们已决定推迟对第三阶段规划活动的新投资，直到我们能够成功找到合作伙伴或为潜在的3期试验提供资金为止。
肾移植排斥反应
•自上次于 2023 年 8 月更新以来，我们在 STEADFAST 的 1/2 期研究中对第一位患者进行了第二剂量的给药，该研究评估了我们全资拥有的用于治疗肾移植排斥反应的自体 Car-treg 细胞疗法候选药物。TX200迄今为止，在所有四名给药的患者中，候选产品的耐受性仍然良好。
•与先前批准的研究方案中的三个队列相比，我们已经获得了欧洲监管机构对加速剂量增加方案的所有必要监管和伦理批准，该方案允许在队列中更快地推进给药，并且还允许出现新的和最高的第四剂量队列。新的第四队列剂量将比第一组起始剂量高18倍。
•我们已经完成了第三组患者的剂量生产，该患者最近接受了肾脏移植手术。第五例患者预计将在2023年第四季度给药，等待安全监测委员会批准转移到第三组。
•我们还完成了第四批也是最高剂量队列中第一位患者的剂量生产，该患者最近接受了肾脏移植手术。第六例患者预计将在2024年1月给药，等待安全监测委员会批准转为第四组。与先前批准的研究方案下的给药时间表相比，按预期时间表给该患者的给药时间表将加快18个月。
•我们正在积极为我们的Car-treg细胞疗法项目寻找潜在的合作伙伴或直接的外部投资。我们计划在2024年第一季度提供有关这些工作的最新信息。我们已决定推迟对这些计划的新投资，直到我们能够成功获得合作伙伴或外部投资。
合作计划
A 型血友病
•giroctocogene fitelparvovec 的3期AFFINE试验继续取得进展，该疗法是我们与辉瑞公司合作开发的一种用于中度至重度甲型血友病患者的在研基因疗法。试验中所有患者的给药现已完成。
•预计将在2024年中进行关键读数，如果关键读数是支持性的，辉瑞预计将在2024年下半年提交生物制剂许可申请和上市许可申请。
•我们和辉瑞计划在65上通过口头陈述来介绍giroctogene fitelparvovec的ALTA第1/2期研究的最新数据第四美国血液学会年会和博览会将于2023年12月11日举行。
•如果giroctogene fitelparvovec达到某些监管和商业里程碑，如果giroctogene fitelparvovec获得批准和商业化，则我们有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款，如果giroctogene fitelparvovec获得批准和商业化，则产品特许权使用费为14％至20％。
C9ORF
•2023 年 10 月，辉瑞通知我们，它已将 Sangamo 和辉瑞之间的合作和许可协议转让给阿斯利康罕见病 Alexion，用于开发和商业化使用锌指转录调节剂（ZF-TR）来治疗肌萎缩性侧索硬化症和与肌萎缩性侧索硬化症突变相关的额颌叶变性的潜在基因治疗产品 C9ORF72基因。
Prevail T
•2023年7月，我们与礼来公司的全资子公司Prevail Therapeutics（Prevail）签订了研究评估和期权协议，后者授予Prevail评估我们开发的某些专有工程脑脊液或CSF管理的AAV衣壳的权利。根据该协议，Prevail可以选择获得将capsids用于某些神经系统靶标的独家许可。如果Prevail行使对目标的选择权，则Prevail将领导和资助包含该目标许可外壳的Prevail产品的所有进一步研究、开发、制造和商业化。
色度医学
•2023 年 7 月，我们与 Chroma Medicine（Chroma）签订了研究评估、选择权和许可协议，利用我们的锌指蛋白（ZFP）开发表观遗传学药物，用于对中枢神经系统以外的靶标进行序列特异性DNA识别。如果Chroma行使目标选择权，Chroma将领导和资助Chroma产品的所有进一步研究、开发、制造和商业化，这些产品包含针对该目标的Sangamo ZFP。
合作
我们与生物制药公司的多次合作为我们带来了重要的财务和战略利益，并增强了我们的研发工作和锌指（ZF）技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，目标是更快地为患者提供我们的药物。我们相信，这些合作反映了我们的采埃孚技术和AAV机壳工程平台的价值，并有可能扩大我们候选产品的潜在市场。迄今为止，我们已经收到了约8.17亿美元的预付许可费、里程碑款项和向合作者出售普通股的收益，假设所有期权均已行使并选择了目标，除了潜在的产品特许权使用费外，我们还将有机会从我们的积极合作以及研究评估和期权协议中获得高达19亿美元的未来潜在里程碑付款和行使费。
继续关注
我们目前的运营计划、截至2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在的成本削减预计将使我们能够在2024年第三季度之前满足流动性需求。我们历史上有重大亏损、运营现金流为负数、目前手头的流动性资源有限以及对获得能力的依赖
在当前资源用尽之后，管理层评估认为，自本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起，我们是否有能力继续作为持续经营企业运营，目前尚不确定。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们筹集大量额外资金以资助我们的运营和支持我们的研发工作的能力。在这方面，我们正在积极寻求大量额外资本，包括通过公募股权或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作以及对我们项目的其他直接投资。但是，我们可能无法按可以接受或根本无法接受的条件及时获得额外资本。特别是，人们认为我们有能力继续经营业务，这可能会使我们更难为继续经营获得融资，尤其是在当前宏观经济和市场条件艰难的情况下。此外，由于我们新近重新调整的核心神经病学临床前项目具有投机性质，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。
制造与工艺开发
鉴于11月的重组以及我们位于加利福尼亚州布里斯班的工厂预计将于2024年初关闭，我们现在预计将在很大程度上依赖外部合作伙伴为我们的神经病学产品组合生产临床用品。我们在加利福尼亚州里士满的工厂保留了我们的分析和工艺开发能力。我们继续在法国瓦尔邦经营细胞疗法制造工厂。
宏观经济状况
我们的业务和运营以及我们的合作伙伴的业务和运营可能会继续受到政治不稳定和冲突（包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突和中东冲突）以及当前和潜在的未来银行倒闭或 COVID-19 疫情等一般健康危机造成的经济或金融挑战的影响，这些危机导致了市场混乱，包括大宗商品的巨大波动价格、信贷和资本市场的不稳定，包括获得银行存款和贷款承诺的中断、供应链中断、利率上升和全球通货膨胀压力。这些宏观经济因素可能会对我们继续经营的能力产生重大不利影响，否则可能会对我们的业务、运营、经营业绩和财务状况以及普通股价格产生重大不利影响。特别是，这些宏观经济因素可能会对我们筹集所需的大量额外资本以资助我们的业务和继续经营的能力产生不利影响，我们无法确定我们能否以可以接受的条件获得融资，或者根本无法确定我们能否以可以接受的条件获得融资。
运营业绩的某些组成部分
我们的收入主要包括来自前期许可费、研究服务报销、里程碑成就和研究补助资金的收入。我们预计收入将继续因时而波动，无法保证新的合作或合作伙伴报销将在初始期限之后继续下去，也无法保证我们能够实现这些协议中规定的里程碑。
自成立以来，我们一直出现净亏损，随着我们继续开展研发活动，预计至少在未来几年内将蒙受亏损。迄今为止，我们的运营资金主要来自发行股票证券以及合作和研究补助金的收入。
尽管我们预计，与4月和11月的重组相关的研发费用将在短期内减少，但我们预计未来将继续为研发投入大量资源，如果我们成功地将候选产品从研究阶段推进到临床试验，预计未来几年研发费用将增加。根据我们与赛诺菲公司（Sanofi S.A.）或赛诺菲签订的终止和过渡协议的条款，与研发活动相关的某些费用可能会报销给我们。从赛诺菲获得的任何报销资金都将减少我们的研发费用。
一般和管理费用主要包括行政、财务和行政人员的工资和人事相关费用、股票薪酬支出、专业费用、分配设施费用、专利申请费用和其他一般公司费用。尽管我们预计，与4月和11月的重组相关的一般和管理费用将在短期内减少，但我们预计，随着我们继续向临床推广候选产品，我们的业务增长将需要增加一般和管理费用。
关键会计政策与估计
我们的简明合并财务报表和相关披露是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响我们的简明合并财务报表和随附附注中报告的金额。我们的估计基于历史经验以及我们认为在这种情况下合理的其他各种假设，其结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源不容易看出。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们认为，以下政策对于了解我们的财务状况和经营业绩最为关键，因为它们要求我们对本质上不确定的问题做出估计、假设和判断。
我们认为，我们与包括商誉和无限期无形资产在内的长期资产的收入确认和估值相关的关键会计政策和估计是编制简明合并财务报表时使用的最重要的估计和假设。参见注释 1 — 重要会计政策的组织、列报依据和摘要在本10-Q表季度报告第一部分第1项所含简明合并财务报表的附注中。
与2022年年度报告第二部分第7项所载 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析” 中披露的关键会计政策和估计相比，在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的经营业绩
收入 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| （以千为单位，百分比值除外） | | （以千为单位，百分比值除外） |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | % | | 2023 | | 2022 | | 改变 | | % |
| 收入 | $ | 9,398 | | | $ | 26,460 | | | $ | (17,062) | | | (64%) | | $ | 174,190 | | | $ | 84,069 | | | $ | 90,121 | | | 107% |
收入主要包括从我们的合作协议中获得的收入。我们预计，未来的收入将主要来自我们的合作协议。我们与Biogen MA, Inc.和Biogen International GmbH（我们统称为Biogen）以及诺华生物医学研究所（Novartis）的合作协议于2023年6月终止，此后我们无权从Biogen或Novartis获得任何进一步的里程碑付款或特许权使用费，Biogen或Novartis也没有任何进一步的开发或报销义务以前受Biogen和Novartis合作约束的任何计划的费用。
截至2023年9月30日的三个月，收入与2022年同期相比减少了1,710万美元，这主要是由于2023年6月终止合作协议，我们与诺华和百健的合作协议收入分别减少了960万美元和910万美元，以及与Gilite Pharma, Inc.的合作协议相关的收入减少了140万美元 Ead Sciences, Inc. 子公司或 Kite。其他许可协议收入增加了300万美元，部分抵消了这些下降。
截至2023年9月30日的九个月中，收入与2022年同期相比增加了9,010万美元，这主要是由于：
•与Biogen的合作协议相关的收入增加了1.042亿美元，这主要是由于合作协议终止的影响，这导致按比例累计绩效衡量标准的增加；
•与我们与 Sigma-Aldrich Corporation 签订的许可协议相关的收入增加了310万美元；以及
•其他许可协议的收入增加了320万美元。
由于我们与诺华的合作协议分别于2023年6月和2022年6月终止，与赛诺菲的合作协议相关的收入减少了1,730万美元，而与赛诺菲的合作协议相关的收入减少了330万美元，部分抵消了这些增长。
运营费用 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三个月 | | 截至9月30日的九个月 |
| （以千为单位，百分比值除外） | | （以千为单位，百分比值除外） |
| 2023 | | 2022 | | 改变 | | % | | 2023 | | 2022 | | 改变 | | % |
| 运营费用： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 57,089 | | | $ | 65,116 | | | $ | (8,027) | | | (12%) | | $ | 183,351 | | | $ | 183,719 | | | $ | (368) | | | —% |
| 一般和行政 | 13,918 | | | 16,238 | | | (2,320) | | | (14%) | | 48,068 | | | 46,239 | | | 1,829 | | | 4% |
| 商誉减值和无限期无形资产 | — | | | — | | | — | | | — | | 89,485 | | | — | | | 89,485 | | | 100% |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 长期资产的减值 | 44,799 | | | — | | | 44,799 | | | 100% | | 65,232 | | | — | | | 65,232 | | | 100% |
| 运营费用总额 | $ | 115,806 | | | $ | 81,354 | | | $ | 34,452 | | | 42% | | $ | 386,136 | | | $ | 229,958 | | | $ | 156,178 | | | 68% |
研究和开发费用
研发费用主要包括与薪酬相关的费用，包括重组、股票薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、制造临床供应、合同研究以及分配的设施和信息技术费用。
截至2023年9月30日的三个月中，研发费用与2022年同期相比减少了800万美元，这主要是由于2023年4月宣布的运营重组和相应裁员或4月的重组导致员工人数减少，以及主要与终止与Biogen和Novartis的合作协议相关的制造和实验室供应费用减少以及延期和重新确定优先次序某些程序。折旧费用的增加部分抵消了这些下降。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为320万美元和440万美元。
截至2023年9月30日的九个月中，研发费用与2022年同期相比减少了40万美元，这主要是由于某些项目的延期和优先次序的调整，制造和实验室供应费用减少，与Biogen和Novartis的合作协议终止，以及主要由于4月重组导致员工人数减少而导致的薪酬和其他人员成本降低。随着临床和临床前产品线的推进，设施和基础设施相关成本的增加，包括折旧费用、与4月份重组相关的重组费用以及外部支出的增加，部分抵消了这些下降。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为1,200万美元和1,370万美元。
我们预计将来将继续为研究和开发投入大量资源。尽管我们预计，由于4月和11月的重组、某些项目的相关优先次序调整以及某些新投资的推迟，我们的研发费用将在短期内减少，但如果我们成功推进临床项目，如果我们能够成功地推进临床项目，如果我们能够将临床前候选产品推进临床试验和/或成功获得新的合作或其他必要的资金，我们最终预计，未来几年研发费用将增加到推进我们的临床项目。
完成开发计划所需的时间长短以及这些项目的开发成本可能会受到临床前测试结果、候选产品临床试验的注册范围和时间、我们在其他治疗领域开展开发计划的决定、是与合作伙伴或合作者还是独立开发候选产品的能力以及我们获得必要资金以推进项目开发的能力的影响。例如，我们目前的重点是我们的核心神经病学临床前项目，我们还不知道是否以及将在多大程度上将临床前项目中产生的候选产品推向临床以及进入哪些治疗领域。在这方面，在4月和11月的重组中，在与Biogen和Novartis的合作结束后，我们暂停了某些临床前项目的进一步开发，并将对Fabry病基因治疗项目和Car-treg细胞疗法项目3期规划活动的新投资推迟到我们获得合作伙伴或外部投资之后。我们正在积极寻找合作伙伴或直接的外部投资（如适用），以推进我们的Fabry和Car-Treg计划。此外，每个所寻求的治疗领域获得监管部门批准所需的临床试验范围和数量取决于相关监管机构的意见，我们尚未就我们可能选择开展的所有潜在治疗领域征求过此类意见，即使在给出了此类意见之后，适用的监管机构随后仍可能要求进行额外的临床研究，然后再根据我们或其他公司生成的新数据或出于我们无法控制的其他原因进行监管批准。作为
在获得监管部门批准的前提下，我们还可能受到上市后开发承诺的约束，包括额外的临床试验要求。由于上面讨论的不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的期限或全部成本。
我们的潜在治疗产品受到漫长且不确定的监管程序的约束，这可能无法导致我们获得任何必要的监管批准。未能获得必要的监管批准将使我们无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们的候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻碍或严重延迟监管部门的批准。关于我们研发活动（包括完成候选产品的开发）的风险和不确定性以及对我们的业务、财务状况和增长前景的后果的讨论，可在2022年年度报告第一部分第1A项的 “风险因素” 中找到，并辅之以本10-Q表季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与薪酬相关的费用，包括重组、行政、法律、财务和行政人员的股票薪酬、专业费用、设施和信息技术费用以及其他一般公司费用。
截至2023年9月30日的三个月，一般和管理费用与2022年同期相比减少了230万美元，这主要是由于4月份的重组导致员工人数减少，薪酬和其他人事成本降低。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出分别为300万美元和340万美元。
截至2023年9月30日的九个月中，一般和管理费用与2022年同期相比增加了180万美元，这主要归因于Biogen合同成本资产摊销，这主要是由于合作协议终止通知、外部专业服务成本增加以及与4月重组相关的重组费用推动的。4月份重组导致员工人数减少导致的薪酬和其他人事成本降低，部分抵消了这些增长。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，包含在一般和管理费用中的股票薪酬支出分别为930万美元和970万美元。
尽管我们预计，由于4月和11月的重组，我们的一般和管理费用将在短期内略有下降，但我们预计，随着我们继续扩大产品组合并将候选产品推向临床阶段，一般和管理费用将增加以支持业务的增长。
商誉、无限期无形资产和其他长期资产的减值
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们确认的减值费用分别为4,480万美元和1.547亿美元。在截至2023年9月30日的九个月中，我们的股价和相关市值持续下跌，我们与Biogen和Novartis的合作协议被终止，我们启动了包括寻求外部融资以及推迟和重新确定某些研发项目在内的行动，生物技术行业的股票价值持续下降。由于这些因素，我们得出结论，我们的商誉、无限期无形资产和长期资产（主要包括使用权资产、相关的租赁权改善和在建工程以及制造和实验室设备）受到损害。根据我们的分析，在截至2023年9月30日的九个月中，我们确认了3,810万美元的税前商誉减值费用、5,130万美元的税前无限期无形资产减值费用、630万美元相关递延所得税负债减少所得税优惠以及6,520万美元的税前长期资产减值费用。
欲了解更多信息，请参阅注释 6 —商誉、无限期无形资产和其他长期资产的减值在本10-Q表季度报告第一部分第1项所含简明合并财务报表的附注中。
利息和其他收入，净额
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，利息和其他收入净额分别为350万美元和180万美元。与2022年同期相比，增加了170万美元，这主要是由于研究税收抵免增加了130万美元以及与外币汇率波动相关的80万美元所致。这些增长被与有价证券相关的40万美元减值费用部分抵消，我们确定，在收回摊余成本基础之前，我们必须出售这些证券。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月，利息和其他收入净额分别为960万美元和580万美元。与2022年同期相比增加了390万美元，这主要是由于市场利率上升的利息收入增加了370万美元，其中260万美元与外汇波动有关
汇率和100万美元的研究税收抵免。这些增长被2022年根据《冠状病毒援助、救济和经济安全法》从员工留用信贷中获得的300万美元福利以及与有价证券相关的40万美元减值费用部分抵消，我们确定在收回摊销成本基础之前必须出售这些证券。
所得税支出（福利）
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，所得税支出分别为130万美元，所得税优惠为480万美元，在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，所得税支出分别为10万美元和20万美元。截至2023年9月30日的三个月中，与2022年同期相比的增长主要是由截至2023年9月30日的三个月中英国桑加莫递延所得税资产的估值补贴推动的，因为我们认为递延所得税资产变现的可能性不大。截至2023年9月30日的九个月中，与2022年同期相比，所得税优惠主要是由相关的无限期无形资产减值导致递延所得税负债减少所致。
流动性和资本资源
流动性
自成立以来，我们蒙受了可观的净亏损，我们主要通过发行股权证券、企业合作者和战略合作伙伴的付款以及研究补助金为我们的运营提供资金。
截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为1.321亿美元，而截至2022年12月31日为3.075亿美元。我们在本季度最重要的资本用途是用于员工薪酬和外部研发费用，例如与我们的治疗项目相关的制造、临床试验和临床前活动。我们的现金和投资余额存放在各种计息工具中，包括美国政府赞助的实体债务证券、商业票据证券、货币市场基金、公司债务证券、资产支持证券和存款证。超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以期保持资本和流动性。
2020年8月，我们与Jefferies LLC签订了公开市场销售协议²或销售协议，规定根据现有的上架注册声明，在 “上市” 发行中不时出售高达1.5亿美元的普通股。2022年12月，我们签订了公开市场销售协议的第2号修正案，该修正案将销售协议下的总发行价格又增加了1.75亿美元。截至2023年9月30日，根据销售协议，仍有大约1.945亿美元的可用资金。在截至2023年9月30日的三个月中，没有出售任何股票，在截至2023年9月30日的九个月中，我们出售了8,249,261股普通股，净收益约为1,510万美元。
根据会计准则编纂主题205-40，财务报表的列报——持续经营，或ASC主题205-40，我们有责任评估情况和/或事件是否会对我们履行未来财务义务的能力产生重大怀疑，因为这些义务将在本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起一年内到期。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明合并财务报表发布之日管理层计划尚未全面实施的潜在缓解影响。当存在重大疑问时，管理层会评估其计划的缓解影响是否足以缓解人们对公司继续经营的能力的实质性怀疑。但是，只有在以下情况下才考虑管理层计划的缓解作用：(i) 计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；(ii) 计划实施后很可能会缓解使人们对实体在财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑的相关条件或事件。通常，要被视为有可能得到有效实施，这些计划必须在财务报表发布之日之前获得公司董事会的批准。
根据我们目前的运营计划，截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在的成本削减预计将使我们能够在2024年第三季度之前满足流动性需求。我们历来出现重大亏损、运营现金流为负数、手头流动性资源有限，以及在当前资源耗尽后依赖我们获得额外融资为运营提供资金的能力（这尚不确定），这使管理层评估认为，自本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起，我们是否有能力在未来12个月内继续经营企业存在重大疑问。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们筹集大量额外资金以资助我们的运营和支持我们的研发工作的能力。在这方面，我们正在积极寻找
大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们项目的其他直接投资。但是，我们可能无法按可以接受或根本无法接受的条件及时获得额外资本。特别是，人们认为我们有能力继续经营业务，这可能会使我们更难为继续经营获得融资，尤其是在当前宏观经济和市场条件艰难的情况下。此外，由于我们新近重新调整的核心神经病学临床前项目具有投机性质，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。
尽管我们预计4月和11月的重组将分别在2024年第三季度和2024年第二季度之前完成，但由于每项重组可能导致或与之相关的事件，我们也可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间表内或根本无法实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期更快地使用可用资本，否则这可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们在某种程度上依赖合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，2022年6月，我们与赛诺菲的合作协议终止，2023年6月，我们与百健和诺华的合作协议终止。尽管我们可能会找到新的合作伙伴，这些合作伙伴可以推进这些合作所涉及的某些项目以及我们的法布里病基因治疗计划和我们的Car-Treg细胞疗法项目，但我们尚未或可能永远无法按可接受的条件或根本成功地做到这一点，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些计划，在这种情况下，我们将无法获得任何资金我们在这些项目上的投资回报。无论如何，我们需要大量额外资金来推进这些合作所涉及的项目以及我们的Fabry病和Car-Treg计划，并以其他方式执行我们目前的运营计划。如果我们通过公募股权或私募股权发行筹集更多资金，包括根据我们与杰富瑞集团的市场发行计划进行出售，则现有股东的所有权将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释幅度可能会很大，而且任何新股权证券的条款都可能优先于普通股并包括优先于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对候选产品、技术、未来收入来源或研究计划的某些宝贵权利，或者以可能不利的条件授予许可。如果我们通过债务融资筹集更多资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们对候选产品进行商业化或作为企业运营的能力。
此外，当我们将精力集中在专有的人类疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求对候选产品的监管批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司的股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场时可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近所经历的，部分原因是 COVID-19 疫情、俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突以及中东冲突的影响，以及由于以下原因导致的银行存款和贷款承诺渠道中断银行倒闭。我们无法确定我们是否能够以我们能够接受的条件获得融资，或者根本无法确定。
现金流
经营活动
截至2023年9月30日的九个月中，用于经营活动的净现金为1.743亿美元，这主要是由于：
•经非现金商誉、无限期无形资产和1.547亿美元的长期资产减值费用调整后，净亏损1.975亿美元，与股票薪酬相关的其他非现金支出2,130万美元，折旧和摊销1,320万美元，经营租赁使用权资产摊销590万美元，由与撤销递延所得税负债相关的620万美元所得税优惠所抵消相关的无限期无形资产减值、折扣增加和减值的结果200万美元的有价证券和110万美元的其他非现金调整；以及
•递延收入减少1.597亿美元，这主要是由于我们与Biogen的合作协议终止和相关修改以及我们与Kite的合作协议估计值变化的影响，应付账款和其他应计负债减少了520万美元，应计薪酬和员工福利减少了420万美元，租赁负债减少了370万美元。这部分被预付费用和其他资产减少520万美元以及应收账款减少250万美元所抵消。
截至2022年9月30日的九个月，用于经营活动的净现金为1.666亿美元，主要反映了我们的净亏损1.403亿美元，递延收入减少了6,500万美元，预付费用和其他资产增加了580万美元，租赁负债减少了330万美元。这些减少被与股票薪酬、折旧和摊销、有价证券溢价摊销和经营租赁使用权资产摊销相关的3,820万美元非现金支出以及应付账款和其他应计负债增加的940万美元部分抵消。
投资活动
在截至2023年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为1.158亿美元，与1.939亿美元的有价证券到期日有关，部分被购买的5,960万美元有价证券和购买的1,850万美元不动产和设备所抵消。
在截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为1,670万美元，与2.55亿美元有价证券到期日相关的净现金为1,670万美元，部分被购买2.256亿美元的有价证券以及购买不动产和设备的1,270万美元所抵消。
筹资活动
截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为1,440万美元，与市面发行收益相关的1,510万美元，扣除40万美元的发行费用和70万美元员工股票购买计划下购买普通股的收益，部分被与140万美元股权奖励净股结算相关的已缴税款所抵消。
在截至2022年9月30日的九个月中，融资活动提供的净现金为6,510万美元，主要与6,750万美元的市场发行收益有关，扣除170万美元的发行费用，以及根据员工股票购买计划购买普通股所得的110万美元收益，部分被与200万美元股权奖励净股结算相关的已缴税款所抵消。
运营资本和资本支出要求
我们预计，至少在未来几年内将继续出现营业亏损，并且需要筹集大量额外资金。当前宏观经济环境的影响，包括乌克兰战争和中东冲突的影响、与当前和未来可能的银行倒闭相关的金融和流动性挑战、通货膨胀、气候变化、利率上升以及其他经济不确定性和波动性，已经并可能继续导致全球金融市场的重大混乱，这可能会削弱我们以可接受或根本可以接受的条件获得资本的能力，进而可能对我们的流动性和能力产生负面影响继续作为持续经营企业运营。2024年第三季度以后的未来资本需求将非常可观，在此之前，我们预计现有的现金和现金等价物，加上重组、裁员和其他潜在成本削减所带来的成本节省，将足以为我们的计划运营提供资金，我们需要筹集大量额外资金才能继续作为持续经营企业运营，并为候选产品的开发、制造和潜在商业化提供资金。在这方面，我们正在积极寻求大量额外资本，包括通过公募股权或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作。但是，根据可以接受或根本无法接受的条件，我们可能无法获得额外的资金。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。
当我们将精力集中在专有的人类疗法上时，我们将需要寻求美国食品药品管理局对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。我们未来的资本需求将取决于许多前瞻性因素，包括：
•我们早期核心神经病学项目候选产品的临床前测试结果；
•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间和完成；
•监管部门批准的结果、时间和成本；
•我们合作协议的成功；
•监管要求变化可能导致的延迟；
•我们寻找的候选产品数量；
•提交和起诉专利申请以及执行和抗辩专利索赔所涉及的费用；
•未来许可内和向外许可交易的时间和条款；
•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；
•采购我们候选产品的临床和商业供应的成本；
•我们在多大程度上收购或投资业务、产品或技术，包括与此类收购和投资相关的成本；以及
•潜在争议和诉讼的费用。
合同义务
2022年年度报告中报告了截至2022年12月31日我们未来的最低合同义务。在截至2023年9月30日的九个月中，除了我们先前在2022年年度报告中披露的合同义务外，我们的正常业务流程之外没有其他重大变化。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们的市场风险敞口与我们的现金、现金等价物和有价证券有关。我们投资政策的目标是保存资本，满足流动性需求，并根据我们的投资政策参数和市场状况获得市场回报率。我们在这些准则范围内选择尽可能最大限度地提高利息收入的投资。为了实现我们的目标，我们维持了由现金等价物组成的投资组合，并投资于信贷质量高且到期日不同的证券，以满足预计的现金需求。
我们投资组合中的证券没有杠杆作用，被归类为可供出售。这些可供出售证券中的大多数是短期性的，利率风险最小。我们的投资目前包括美国政府赞助的实体债务证券、商业票据证券、公司债务证券、资产支持证券和存款证。我们经董事会批准的投资政策限制了我们可以投资于任何一种类型的投资发行人的金额，从而降低了信用风险的集中度。所有投资均按市值（近似成本）记账。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。截至2023年9月30日，我们的市场风险与2022年年度报告第7A项中讨论的风险没有实质性变化。
外币兑换风险
我们在美国和欧洲都有业务。每个外国子公司的本位币是当地货币。我们面临外汇风险，这主要是由于我们在欧洲的子公司的业务，这些子公司主要以欧元开展业务。由于将子公司的财务报表折算成美元，我们记录了股东权益中的损益。截至2023年9月30日，我们的外币兑换风险与2022年年度报告第7A项中讨论的风险没有重大变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在合理保证我们的《交易法》报告中要求披露的信息是在美国证券交易委员会规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告的，并酌情收集此类信息并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。
在首席执行官兼首席财务官的监督下，我们评估了截至2023年9月30日的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，截至2023年9月30日，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不期望我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制能够防止所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论设计和操作多么良好，都只能为实现控制系统的目标提供合理的保证。控制系统的设计反映了资源限制；控制的好处必须与其成本相比加以考虑。由于所有控制系统都有固有的局限性，因此任何控制评估都无法绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈事件（如果有）已经或将要被发现。由于这些固有的局限性是披露和财务报告程序的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施，以减少（尽管不是消除）这些风险。这些固有的局限性包括这样一个现实，即决策中的判断可能是错误的，而崩溃是由于简单的错误或错误而发生的。某些人的个人行为、两人或更多人的勾结，或者管理层对控制权的推翻，也可能规避控制。任何控制系统的设计都部分基于对未来事件可能性的某些假设。尽管我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，但无法保证任何设计在未来所有条件下都能成功实现其既定目标。随着时间的推移，由于条件的变化或对政策或程序的遵守程度的下降，控制可能会变得不足。由于成本效益高的控制系统固有的局限性，可能会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述而无法被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年9月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们不是任何未决法律诉讼材料的当事方。我们可能会不时参与正常业务过程中出现的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
下面我们以补充形式提供了风险因素与先前在 2022 年年度报告第一部分第 1A 项中披露的风险因素相比的变化。我们在2022年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素提供了有关这些补充风险的更多讨论，我们鼓励您阅读并仔细考虑《2022年年度报告》第一部分第1A项中披露的风险因素，以便更全面地了解对我们业务至关重要的风险和不确定性。
自成立以来，我们一直蒙受着巨大的营业亏损，预计在可预见的将来，我们将持续蒙受亏损。
我们有经常性净亏损的历史，包括截至2023年9月30日的九个月以及截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度分别出现1.975亿美元、1.923亿美元和1.783亿美元，自1995年开始运营以来，我们在其他方面也出现了营业亏损。我们未来的亏损程度和盈利时机尚不确定，我们预计在可预见的将来会蒙受损失。自成立以来，我们一直在开发采埃孚技术，这已经并将继续需要大量的研发支出。迄今为止，我们的资金来自股票证券的发行、合作协议产生的收入、我们技术的非治疗性应用中的其他战略伙伴关系、联邦政府的研究补助金和研究基金会发放的补助金。随着我们继续发展临床前核心神经病学，我们预计未来几年将继续蒙受额外的营业亏损。如果创造大量产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前的预期要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他融资来源产生流动性，我们可能被迫进一步削减或暂停或完全停止我们的运营。
我们是否有能力继续作为持续经营企业运营，存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。
自成立以来，我们已经蒙受了大量的营业亏损和负的运营现金流，并且没有实现盈利。我们估计，截至2023年9月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上重组、裁员和其他潜在成本削减所预期的成本节约，将足以为我们在2024年第三季度之前的计划运营提供资金。我们的财务状况使人们对我们继续经营的能力产生了极大的怀疑。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们筹集大量额外资金以资助我们的运营和支持我们的研发工作的能力。在这方面，我们正在积极寻求大量额外资本，包括通过公募股权或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作以及对我们项目的其他直接投资。但是，我们可能无法按可以接受或根本无法接受的条件及时获得额外资本。特别是，人们认为我们有能力继续经营业务，这可能会使我们更难为继续经营获得融资，尤其是在当前宏观经济和市场条件艰难的情况下。此外，由于我们新近重新调整的核心神经病学临床前项目具有投机性质，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取更多行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营费用以及推迟、缩小研发活动的范围、终止或更改我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或根据适用的破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。
在这方面，2023年4月，我们宣布重组运营并裁员，或4月进行重组，并大幅削减我们在加利福尼亚的内部制造和异基因研究足迹。2023年11月，我们宣布进一步重组运营并裁员，或11月进行重组，包括战略转型，将资源集中在我们专有的神经病学表观遗传学调节计划和AAV衣壳交付技术上，并转移所有美国业务，包括我们的总部，到我们在加利福尼亚州里士满的工厂。尽管我们预计4月和11月的重组都将在2024年第三季度和第二季度之前完成
分别从2024年起，由于每项重组可能导致或与每次重组相关的事件，我们还可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间表内或根本无法实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期更快地使用可用资本，否则这可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们在某种程度上依赖合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，2022年6月，我们与赛诺菲的合作协议终止，2023年6月，我们与百健和诺华的合作协议终止。尽管我们可能会找到新的合作伙伴，这些合作伙伴可以推进这些合作所涉及的某些项目以及我们的法布里病基因治疗计划和我们的Car-Treg细胞疗法项目，但我们尚未或可能永远无法按可接受的条件或根本成功地做到这一点，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些计划，在这种情况下，我们将无法获得任何资金我们在这些项目上的投资回报。无论如何，我们需要大量额外资金来推进这些合作所涉及的项目以及我们的Fabry病和Car-Treg计划，并以其他方式执行我们目前的运营计划。
如果我们通过公募股权或私募股权发行筹集更多资金，包括根据我们与杰富瑞集团的市场发行计划进行出售，则现有股东的所有权将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释幅度可能会很大，而且任何新股权证券的条款都可能优先于普通股并包括优先于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对候选产品、技术、未来收入来源或研究计划的某些宝贵权利，或者以可能不利的条件授予许可。如果我们通过债务融资筹集更多资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们对候选产品进行商业化或作为企业运营的能力。
此外，当我们将精力集中在专有的人类疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求对候选产品的监管批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司的股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场时可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近所经历的，部分原因是 COVID-19 疫情、俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突以及中东冲突的影响，以及由于以下原因导致的银行存款和贷款承诺渠道中断银行倒闭。我们无法确定我们是否能够以我们能够接受的条件获得融资，或者根本无法确定。我们未能及时获得充足的资金将对我们继续经营的能力以及开发候选技术和产品的能力产生不利影响。
不利的全球经济状况可能会对我们的运营产生负面影响，这可能会对我们继续作为持续经营企业运营的能力产生重大和不利影响，否则会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和普通股的市场价格产生重大不利影响。
政治动荡和冲突（包括俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突和中东冲突）导致的美国和其他国家的金融动荡和经济状况普遍下降，以及当前和潜在的未来银行倒闭或 COVID-19 疫情等一般健康危机造成的经济或金融挑战，导致了市场混乱，包括大宗商品价格的剧烈波动、信贷和资本市场的不稳定，包括银行存款渠道的中断以及贷款承诺、供应链中断、利率上升和全球通货膨胀压力。这些宏观经济因素可能会对我们继续经营的能力产生重大不利影响，否则其他因素可能会对我们的业务、运营、经营业绩和财务状况以及普通股价格产生重大不利影响。例如，最近硅谷银行（SVB）、Signature Bank和第一共和国银行的关闭导致了更广泛的金融机构流动性风险和担忧。尽管我们能够使用存放在SVB的所有资金，但未来特定金融机构或更广泛的金融服务行业的不利发展可能会导致整个市场的流动性短缺。我们存入资金的任何银行的倒闭都可能减少我们可用于运营的现金数额或延迟我们获得此类资金的能力。任何此类失败都可能增加金融市场流动性持续恶化或清算、现金管理和/或托管金融机构流动性不足的可能性。如果我们与一家倒闭或陷入困境的银行有商业关系，我们在履行财务义务时可能会遇到延误或其他问题。如果其他银行和金融机构将来因影响银行系统和金融市场的金融状况而倒闭或破产，我们获得现金和现金等价物和投资的能力可能会受到威胁，我们在需要时筹集额外资本的能力可能会受到严重损害，这可能会对我们的业务、运营、经营业绩和财务状况以及共同股价格产生重大不利影响
股票。特别是，未能及时以优惠条件获得任何必要的资金可能要求我们推迟或放弃临床开发计划，或者我们可能被迫进一步削减或暂停或完全停止我们的业务。此外，任何或所有这些因素都可能扰乱我们和合作者的供应链，并对我们和我们的合作者对候选产品进行持续和未来临床试验的能力产生不利影响。
我们是一家生物技术公司，重新调整了临床前重点，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床试验结果，这些结果能够证明我们的候选产品的安全性、有效性和耐久性，令监管机构满意。获得积极的临床试验结果和监管部门的批准既昂贵、漫长、困难又不可预测，对于任何候选产品来说都可能永远不会发生。
我们是一家生物技术公司，重新调整了临床前重点，没有获得批准的产品或产品收入。尽管我们和辉瑞正在进行临床试验，评估在甲型血友病、法布里病和Car-Treg细胞疗法中使用我们平台技术的候选产品，但我们决定推迟对法布里病基因治疗项目和Car-Treg细胞疗法项目的新投资，直到我们能够成功获得合作伙伴或外部投资。展望未来，我们预计将把所有精力基本集中在我们的核心临床前神经病学项目上，如果我们成功筹集到执行运营计划所需的额外资金并继续作为持续经营企业运营，我们预计将来会启动对临床前候选产品的临床试验。我们现在和将来都在很大程度上依赖这些临床试验的结果，并且无法保证现在或将来对我们的候选产品进行的临床试验的最终结果将证明我们任何候选产品的安全性和有效性。此外，我们的候选产品均未获得监管部门的批准。获得积极的临床试验结果和监管部门的批准既昂贵、漫长、困难又不可预测，对于我们的任何候选产品来说，都可能永远不会发生。如果我们未能获得积极的临床试验结果和监管部门对候选产品的批准，那么我们候选产品的预期收入和盈利前景将受到不利影响，这可能会导致普通股的市场价格大幅下跌。
我们的核心临床前神经病学项目的研发工作尚处于初期阶段，这些项目是我们当前研发工作的重点，所有这些项目仍处于临床前开发阶段。在将候选产品从研究项目推进到临床前和临床开发方面，我们可能会遇到困难。
我们的核心临床前神经病学项目的研发工作尚处于初期阶段，这些项目是我们当前研发工作的重点，所有这些项目仍处于临床前开发阶段。我们还没有证明我们有能力成功开始对核心临床前神经病学项目中的任何候选产品进行任何临床试验。我们打算将我们的核心神经病学项目候选产品从研究项目推进到临床前开发，并提交新的IND、临床试验批准申请和其他司法管辖区的同等申请，以进行人体临床试验，评估我们的候选产品。准备和提交临床试验申请要求我们进行严格而耗时的临床前测试和研究，并准备与候选产品的毒性、安全性、制造、化学和临床方案等有关的文件。我们可能会遇到不可预见的困难，这些困难可能会延迟或以其他方式阻止我们成功执行该策略。例如，我们在生产候选产品时可能会遇到问题，可能无法证明候选产品配方的一致性。我们的临床前测试可能会产生阴性或不确定的结果，这可能会导致我们做出决定，也可能导致监管机构要求我们进行额外的临床前测试。如果我们在临床前测试中无法获得积极的结果，我们可能会决定完全放弃候选产品。此外，我们完成和提交此类申请以进行临床试验的能力可能取决于合作者的支持以及他们在相关合作协议下义务的及时履行。如果我们的合作者无法履行此类义务，或者他们选择减缓或推迟候选产品的开发，我们可能无法及时或根本无法提交临床试验申请。此外，提交临床试验申请涉及大量成本和人力，我们可能没有足够的资源和人员来完成所有预期申请的提交，这可能会迫使我们缩减申请数量或放弃我们认为有希望的潜在申请。任何延迟、暂停或减少我们推行临床前和临床开发战略的努力都可能对我们的业务产生不利影响，并导致普通股的市场价格下跌。
我们可能会使用我们的财务和人力资源来开展特定的研究项目或候选产品，却未能利用其他可能更有利可图或更有可能取得成功的项目或候选产品。
我们的资源有限，可能会放弃或推迟对某些研究计划或候选产品的追求，这些项目或候选产品后来被证明具有更大的商业潜力。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，也无法寻求合作，而不是仅承担发展责任。我们当前和未来针对核心神经病学项目候选产品的研发计划可能无法产生任何商业上可行的产品。对特定候选产品的商业潜力或目标市场的评估是前瞻性的，所依据的假设包括但不限于市场演变、进步
在疾病护理标准、竞争和报销方面。这种对假设的依赖意味着，如果我们的假设被证明不准确或不完整，我们可能会抓住机会，最终获得比候选产品更先进的竞争对手，或者如果保留候选产品的唯一开发和商业化权对我们更有利，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排将宝贵的权利让给候选产品。
我们已经实施了多项战略决策，在各种临床和临床前开发项目之间重新分配资源，包括最近我们在11月的重组中宣布，我们决定推迟对Fabry病基因疗法项目和Car-Treg细胞疗法项目的新投资，直到我们能够成功获得合作伙伴或外部投资。尽管我们正在积极寻找合作伙伴或直接外部投资（视情况而定）来推进我们的Fabry病和Car-Treg项目，但无法保证此类努力会及时取得成功，或者根本无法保证我们在这些项目上的投资不会获得任何回报。作为11月重组和相关战略调整优先事项的一部分，我们决定将所有精力基本集中在我们的核心临床前神经病学项目上。对临床前项目的投资具有高度的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，也存在任何潜在候选产品都无法表现出足够的效果和/或可接受的安全性的巨大风险。此前，作为四月份重组和相关战略调整优先顺序的一部分，我们原本打算更加注重准备可能的isaralgagene civaparvovec（我们治疗法布里病的基因疗法）、评估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究、我们用于治疗从活体捐赠者那里接受不匹配肾脏的 HLA-A2 患者的 car-treg 细胞疗法，但要进行 11 月的重组和相关的战略优先次序，现在基本上预计我们的所有努力都将只集中在核心上临床前神经病学项目。2022年，我们还做出了战略决定，即在第1/2阶段 PRECIZN-1 研究完成后，停止对我们的 BIVV003 SCD计划的进一步实质性投资。2023 年 3 月，Biogen 和 Novartis 通知我们，为了方便我们与他们的合作协议，他们各自终止了。2023 年 4 月，我们做出了暂停这些合作主题项目的进一步开发的战略决定。尽管我们有可能找到新的合作伙伴，这些合作伙伴可以推进这些合作所涉及的某些项目以及我们的Fabry病和Car-Treg计划，但我们可能无法按可接受的条件或根本无法成功地完成这些计划，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些计划。由于这些战略决策，我们可能会错过利用已终止和暂停的项目潜力的宝贵机会。我们还可能为治疗领域的候选产品分配内部资源，在这些领域进行合作会更有优势，或者事实证明没有可行的商业机会。任何未能有效使用我们的财务和人力资源都可能损害我们的业务和运营。
我们的合作者控制着我们产品开发工作的某些方面，包括我们的某些临床试验，这可能会导致我们候选产品的商业化出现意想不到的延误和其他障碍。
我们依靠合作者为相关合作协议所涉及的候选产品设计和进行临床试验。因此，这些临床试验可能无法按照我们想要的方式或时间表进行，这可能会对我们的产品开发工作产生负面影响。例如，辉瑞是giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的试验赞助商，我们依靠辉瑞努力寻求解除对3期AFFINE试验的临床搁置并恢复试验。尽管AFFINE试验的给药现已恢复，但我们不能保证该试验将来不会出现延迟，也不能保证该试验将在预期的时间范围内完成或根本无法保证。
我们在合作中对产品开发的各个方面缺乏控制可能会导致候选产品的开发和商业化出现延误或其他困难，这可能会使我们无法获得协议下的任何里程碑、特许权使用费和其他好处。此外，根据他们各自的协议，我们的第三方合作者拥有通过向我们提供预先通知来终止协议的某些权利，因此，我们在这些协议下可能收到的实际里程碑付款可能大大低于这些协议规定的全额金额。例如，2022 年 6 月，我们与赛诺菲的合作协议终止，2023 年 6 月，我们与百健和诺华的合作终止。因此，我们将无权从赛诺菲、百健或诺华的任何公司获得任何进一步的里程碑式付款或特许权使用费。
我们的合作伙伴许可我们的采埃孚技术可能会决定采用替代技术或产品，或者可能无法或不愿使用我们的采埃孚技术开发商业上可行的产品，这将对我们的收入和使用采埃孚技术开发候选产品的战略产生负面影响。
我们正在进行的一些合作利用了我们的采埃孚技术平台。这些合作者将来可能会选择采用替代技术，这可能会降低我们采埃孚技术平台的价值，并阻碍使用该平台开发候选产品。此外，由于我们的合作者可能会参与多个开发项目，因此他们可以选择将资源转移到与我们合作项目以外的项目上。如果他们这样做，这将延迟我们测试和开发采埃孚技术平台的能力，并将延迟或终止使用该平台开发候选产品。此外，我们的合作者可能会选择不开发由以下原因引起的候选产品
我们的合作或不为这些候选产品的开发、制造、营销或销售投入足够的资源。如果他们终止了与我们的合作关系或允许合作到期，例如为了方便我们与Biogen和Novartis的合作协议而终止，而我们希望继续开发候选产品，我们将被要求寻求其他合作者的支持或自己开发产品。特别是由于11月的重组，我们预计内部没有足够的资源和专业知识来继续开发这些候选产品，我们可能无法找到合适的合作伙伴或谈判一项有利的合作协议来继续开发这些候选产品。
我们技术的商业化将在一定程度上取决于与其他公司的合作。如果我们将来找不到合作者，或者如果我们的合作者不努力地进行产品开发，我们可能无法开发我们的技术或候选产品，这可能会减缓我们的增长并降低普通股的市场价值。
我们自己没有财政资源来全面开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选产品。我们在很大程度上依赖与其他生物制药公司的合作，为我们的研发工作（包括临床前研究和临床测试）提供资金，并预计将在很大程度上依赖此类合作为候选产品商业化所需的漫长监管批准程序提供资金。
例如，我们与辉瑞合作开发了治疗甲型血友病的候选产品，并与Alexion、AstraZeneca罕见病合作开发了治疗肌萎缩性侧索硬化症和与 C9ORF72 基因突变相关的额颞叶变性的候选产品。这些合作的任何延迟或终止都可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。
我们还与诺华签订了合作协议，开发用于治疗某些神经发育障碍（包括自闭症和智力障碍）的候选产品，并与Biogen签订了合作协议，以开发治疗包括阿尔茨海默氏病、α-突触核蛋白相关疾病（包括帕金森氏病和其他神经系统疾病）的候选产品。2023 年 6 月，我们与诺华和碧健的合作协议终止。由于这些终止，我们不再有权从诺华或百健获得任何里程碑付款或特许权使用费，根据适用协议，诺华和碧健没有进一步的义务开发或偿还任何计划的费用。2023 年 4 月，我们做出了战略决定，暂停进一步开发作为这些合作主题的项目。将来，我们可能会寻找替代方案来推进一些受此类协议约束的计划，包括内部或与合作伙伴的潜在开发。但是，我们无法保证能够成功获得任何此类选择，包括寻找合适的替代合作伙伴或谈判有利的替代合作协议。在这种情况下，由于缺乏足够的资本资源或其他原因，我们可能无法或不愿继续开发受这些合作协议约束的计划。
2022 年 6 月，根据我们之前的合作协议，我们完成了赛诺菲的权利和义务的移交。尽管我们预计将完成对我们用于治疗 SCD 的候选产品 BIVV003 的 1/2 期 PRECIZN-1 研究，但我们不能保证我们能够及时或根本完成这项研究。此外，我们预计不会对我们的 SCD 计划进行额外投资，因此，在这项研究完成之后，我们不打算继续开发 BIVV003。
如果我们无法获得更多合作，或者如果我们的合作者无法或不愿努力推进候选产品的开发、监管批准和商业化，我们的增长可能会放缓，并对我们为开发技术和候选产品筹集资金的能力以及我们继续作为持续经营企业运营的能力产生不利影响，我们可能会被要求停止运营。例如，尽管我们已决定将对Fabry病基因疗法项目和Car-treg细胞疗法项目的新投资推迟到我们成功获得合作伙伴或外部投资之后，但无法保证此类努力会及时取得成功，或者根本无法保证我们在这些项目上的投资不会获得任何回报，我们继续作为持续经营企业的能力可能会受到重大和不利影响。此外，我们的持续合作者可能会在几乎没有事先通知的情况下转许可或放弃开发计划，或者我们可能与合作者存在分歧或争议，这将导致相关产品开发放缓或停止。此外，通过重组、收购和其他战略交易，我们合作伙伴的业务或运营可能会发生重大变化，这可能会对他们推进我们计划的能力产生负面影响。
在典型的合作下，我们预计将根据具体里程碑的实现情况为候选产品的研发获得收入，并根据任何商业化产品的销售百分比获得特许权使用费。实现这些里程碑将部分取决于我们无法控制的合作者的努力，也取决于我们自己的努力。此外，业务合并、合作者业务策略的变化以及财务困难或其他因素都可能导致该合作者放弃或延迟我们与该合作者签订的合作协议所涵盖的任何候选产品的开发。例如，在变更之后，赛诺菲将与 BIVV003 相关的权利和义务移交给我们，赛诺菲为方便起见终止了我们之前的合作协议
赛诺菲的战略方向是专注于异基因通用基因组医学方法，而不是自体个性化细胞疗法。此外，诺华和百健决定终止各自与我们的合作协议都与最近的战略审查有关。此外，如果我们失败或任何合作伙伴未能达到特定的里程碑，则合作协议可能会终止，这将使我们无法根据该合作协议获得任何额外的里程碑付款，并将减少我们的收入。此外，即使合作候选产品成功开发并获得相关监管机构的批准上市，如果商业化产品的销售未能达到预期，我们获得的特许权使用费也可能低于预期。无论如何，与我们的合作相关的里程碑和特许权使用费支付机会都涉及相当大的风险需要实现，而且可能永远无法实现。因此，投资者不应假设我们将收到我们在持续合作中提供的所有潜在里程碑付款，而且我们可能再也不会收到任何重要的里程碑付款或我们的合作下的任何特许权使用费。
我们在很大程度上依赖第三方来制造用于临床开发的候选产品。如果我们的第三方制造商未能充分发挥作用或满足我们的需求，我们可能会被要求承担大量成本，并投入大量精力寻找新的供应商或制造商。
鉴于11月的重组以及我们在加利福尼亚州布里斯班的工厂预计将于2024年初关闭，我们预计将完全依靠合同制造组织或CMO来生产临床用品。我们打算继续依靠第三方来制造候选产品，用于后期临床试验，并对任何经批准的产品进行商业规模的生产。生产符合美国食品药品管理局的cGMP或类似的外国GMP法规的生物制药产品需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程控制。生物制药产品的制造商经常在生产中遇到困难，包括生产成本和产量、质量控制（包括候选产品的稳定性和质量保证测试）、合格人员短缺以及严格执行的cGMP要求、其他联邦和州监管要求以及外国法规的遵守情况。如果我们的制造商遇到任何这些困难或以其他方式未能遵守对我们的义务或适用法规，我们进行后期临床试验的能力可能会受到损害。临床试验材料供应的任何延迟或中断都可能延迟我们的临床试验的完成，增加与开发候选产品相关的成本，并根据延迟时间而定，要求我们以巨额额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。
我们和我们的CMO必须遵守FDA通过其设施检查计划和类似的外国监管机构强制执行的cGMP要求。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的保存。我们和我们的CMO可能无法遵守这些cGMP要求以及其他FDA、州和类似的外国监管要求。美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构也可以随时实施新标准或更改其对现有产品制造、包装或测试标准的解释和执行。我们对制造商遵守这些法规和标准的控制有限。不遵守这些要求可能会导致罚款和民事处罚、暂停生产、暂停、变更或延迟产品批准、产品扣押或召回或撤回产品批准。如果由于我们的制造商未能遵守适用法律或其他原因而导致所提供的任何产品的安全性受到损害，我们可能无法获得监管部门的批准或成功地将我们的产品商业化，我们可能对由此造成的任何伤害承担责任。这些因素中的任何一个都可能导致我们的候选产品的临床试验、监管申报、批准或商业化的延迟，带来更高的成本或损害我们的声誉。
我们目前与CMO的协议并未规定所有预期的临床试验或全面商业化所需的全部药物供应。如果我们和我们的首席营销官无法就提供临床和商业供应需求所需的药物产品的条款和条件达成一致，那么在确定合格的替代制造商之前，我们可能无法生产候选产品，这也可能延迟候选产品的开发并削弱我们商业化的能力。
拥有必要制造和监管专业知识和设施的第三方首席营销官数量有限，安排替代CMO可能很昂贵且需要花费大量时间，这可能会对我们的业务产生不利影响。任何候选产品的新制造商都必须符合适用的监管要求，并且需要根据适用的知识产权法对候选产品的制造方法拥有足够的权利。根据适用的监管要求获得必要的批准或其他资格并确保不侵犯第三方知识产权，可能会导致供应严重中断，并可能要求新制造商承担可能转嫁给我们的大量额外费用。
我们在制造生物制药产品的经验有限，无法保证我们能够保持合规的制造设施并按预期生产候选产品。
鉴于11月的重组以及我们在加利福尼亚州布里斯班的工厂预计将于2024年初关闭，我们预计将完全依靠合同制造组织或CMO来生产临床用品。但是，我们继续在法国瓦尔邦讷经营细胞疗法制造工厂，为我们的候选细胞疗法产品生产耗材。Valbonne工厂的投入运营需要我们将候选产品的制造流程和专业知识从我们的CMO转移到我们自己的工厂。制造流程和专有技术的转让非常复杂，涉及审查和整合可能随着时间的推移而演变的有据可查和未记录的流程。此外，将生产转移到不同的设施可能需要使用新的或不同的工艺来满足给定设施的具体要求。可能还需要进行更多研究，以支持某些制造工艺的转让和工艺改进。在完成旨在证明CMO先前生产的材料与我们的设施产生的材料具有可比性的研究和评估之前，我们无法确定所有相关的专有技术和数据是否已充分纳入制造过程。尽管我们的一些员工以前在其他公司工作时有生物制药产品制造经验，但作为一家公司，我们没有生物制药产品制造方面的经验，继续运营瓦尔邦工厂将要求我们遵守复杂的法规，继续雇用和留住经验丰富的科学、质量控制、质量保证和制造人员。此外，我们需要政府的批准才能运营制造设施，而且获取和维护非常耗时。作为生物制药产品的制造商，我们还将被要求证明并保持cGMP合规性。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的保存。此外，建立制造业务将需要重新分配其他资源，特别是我们高级管理层的时间和精力。即使我们能够建立自己的制造能力，在按照cGMP、监管或其他适用要求运营制造设施时，我们也可能会遇到挑战，从而产生潜在的负面后果，包括监管行动，这可能会削弱我们使用这些设施满足我们自己的制造需求的能力。我们制造能力发展的任何失败或延迟都可能对候选产品的开发产生不利影响。
特殊监管名称，例如 RMAT、孤儿药指定或快速通道称号，可能不适用于我们的候选产品，也可能无法加快开发或监管审查或批准流程。
我们的候选产品已获得 RMAT 认证，用于治疗严重的甲型血友病和法布里病。此外，我们的一些候选产品，包括治疗法布里病的候选产品，也被美国食品药品管理局授予孤儿药称号，有些产品还被EMA指定为孤儿药品。一些司法管辖区的监管机构，包括美国和欧盟，可能会将针对相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药。此外，2023 年 5 月，我们用于治疗 Fabry 病的候选产品获得了 FDA 快速通道称号。有关这些特殊监管名称的更多信息，请参阅我们的 2022 年年度报告中的 “商业与政府监管”。
如果我们要求对其他当前或未来的候选产品进行此类称号，则无法保证FDA、欧盟委员会或类似的外国监管机构会授予我们的任何候选产品此类称号。此外，此类指定并不能保证任何监管机构会加快对这些候选产品的监管审查或最终批准这些候选产品，也不限制任何监管机构在我们的候选产品获得上市批准之前，向与我们的候选产品具有相同适应症的其他公司的候选产品授予此类称号的能力。此类指定也可以撤销。如果随着临床数据的出现，资格标准不再得到满足，则可以撤销 RMAT 的称号。如果任何监管机构确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证产品数量足以满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药的独家经营权可能会被撤销。此外，如果美国食品药品管理局认为Fast Track的指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，它可能会撤回该称号。仅凭快速通道指定并不能保证符合美国食品和药物管理局优先审查程序的资格。
我们最近的重组可能无法带来预期的节省或运营效率，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2023 年 4 月和 2023 年 11 月，我们宣布了旨在降低成本和增加对关键战略优先事项的关注度的重组。由于与削减效力相关的事件，我们可能会承担目前未考虑的额外费用，我们的重组活动可能会使我们面临声誉风险和诉讼风险及费用。由于不可预见的困难、中断、延误或意想不到的成本，我们可能无法完全实现本次重组带来的预期收益和节省，这可能会对我们的财务状况产生不利影响。此外，将来我们可能需要进一步裁员或进行重组活动。
此外，我们的重组可能会干扰我们的运营。例如，在11月的重组中，我们预计将在2024年初关闭位于加利福尼亚州布里斯班的工厂，并转移所有美国业务，包括我们的
总部，到我们在加利福尼亚州里士满的工厂。我们在实现某些研究和其他业务的过渡时可能会遇到延迟或其他困难，这可能会导致我们的业务受到重大干扰，并延迟我们的开发工作和临床试验时间表。此外，我们的裁员可能产生意想不到的后果，例如超出计划裁员范围的人员流失，日常运营中的困难增加，机构知识和专业知识的流失以及内部控制和披露控制的风险增加。裁员还可能损害我们吸引和留住对我们的运营至关重要的合格人员的能力。
我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司或纳斯达克的上市标准，也可能无法恢复遵守这些标准，因此我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下跌，我们获得足够的额外资本来为我们的运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。
我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场上市，该市场有公司必须满足的最低要求才能继续上市。这些要求包括将最低收盘价维持在每股1.00美元（连续30个交易日以上的收盘价不能低于每股1.00美元），或者买入价要求。2023年10月27日，我们收到了上市资格工作人员或纳斯达克工作人员的缺陷通知或通知，通知我们，在过去连续30个工作日中，我们普通股的买入价收于每股1.00美元以下，因此未能满足纳斯达克上市规则第5450 (a) (1) 条持续上市要求中规定的买入价要求。该通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有直接影响。根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（A），我们有180个日历日，或在2024年4月24日之前，通过让普通股至少连续10个交易日保持每股至少1.00美元的最低收盘价来恢复对买入价要求的遵守。如果我们在合规期到期之前没有恢复对出价要求的遵守，除非纳斯达克行使自由裁量权延长该期限，否则纳斯达克可能会对我们的普通股采取退市行动。
反向股票拆分可能使我们能够满足买入价要求，但我们无法向您保证，反向股票拆分将获得股东的批准，也无法向您保证，任何反向股票拆分如果实施，都足以使我们能够维持在纳斯达克的上市。此外，如果实施反向股票拆分，则无法保证反向股票拆分后每股新股的市场价格将保持不变，也无法保证会与反向股票拆分前已发行普通股旧股数量的减少成比例地上涨。鉴于反向股票拆分后流通的普通股数量减少，任何反向股票拆分都可能对我们普通股的流动性产生不利影响。此外，在进行任何反向股票拆分之后，由此产生的普通股市场价格可能无法吸引新的投资者，也可能无法满足这些投资者的投资要求。
如果由于我们未能重新遵守买入价要求、纳斯达克未给予我们延期或小组未给予我们有利的决定，或者由于我们未能继续遵守继续在纳斯达克上市的任何其他要求而导致我们的普通股从纳斯达克退市，则我们的普通股可以在场外交易市场或为非上市证券（例如Pink Sheets）设立的电子公告板上进行交易或者场外交易公告栏，但不可能有保证我们的普通股有资格在此类替代交易所或市场上交易。
此外，如果我们的普通股从纳斯达克退市，普通股的流动性将受到不利影响，普通股的市场价格可能会下跌，我们获得足够额外资本来为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害，普通股的交易可能会失去联邦对州证券法的优先权。此外，证券分析师对我们的报道也可能进一步减少，新闻媒体和经纪交易商可能会被阻止在我们的普通股上市，也可能以其他方式寻求或产生对普通股的兴趣，这可能导致我们的普通股价格进一步下跌。此外，退市还可能对我们的合作伙伴、供应商、供应商和员工对我们的信心以及员工士气产生负面影响。
我们在招聘、整合和留住合格的熟练员工方面已经遇到并将继续遇到困难。
我们组织的稳定性和潜在增长对我们成功实现战略目标的能力至关重要。我们可能无法招聘、整合和留住足够数量的具有适当经验和技能水平的合格员工，以实现我们的增长目标。
目前缺乏具有发现、开发和制造基因组药物丰富经验的熟练人才，这种情况可能会持续下去。因此，这些人的竞争非常激烈，流失率可能很高。鉴于我们获得充足额外资金和继续作为持续经营企业的能力存在不确定性，以及众多生物制药公司和学术机构争夺具备这些技能的员工，我们已经经历过并将继续遇到以可接受的条件招聘、整合和留住具有这些技能的员工的困难。在这方面，由于我们4月和11月的重组，272
我们公司的职位被裁掉了。因此，我们过去和现在都在资源短缺的情况下运营，在员工人数大幅减少的情况下，可能无法有效开展业务。此外，我们实施大幅裁员的历史以及未来裁员的可能性，可能会对我们留住或吸引优秀员工的能力产生负面影响。此外，我们的临床前或临床试验或上市批准申请中的任何负面或意想不到的结果都将使雇用和留住合格的熟练员工变得更具挑战性。如果我们在短期内没有获得足够的额外资金，使我们能够继续作为持续经营企业运营并有可能实现增长目标，那么我们的研究、开发、制造和监管工作的进展将放缓或完全停止，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响，我们可能被要求停止运营。
我们依赖管理团队的某些关键成员以及我们的某些科学、临床开发和制造人员，失去他们的服务可能会阻碍我们的研究、开发和监管工作的进展。例如，2022年，我们的前高级副总裁兼开发主管辞去了Sangamo的职务，由于我们的4月和11月的重组，我们前任技术运营执行副总裁、执行副总裁、首席运营官和高级副总裁兼首席科学官的聘用均被解雇。鉴于我们能否获得足够的额外资金和继续作为持续经营企业的不确定性，以及生物技术行业，尤其是旧金山湾区人才竞争的激烈性，未来我们可能会遇到其他高管和员工辞职的情况。更多的辞职或裁员可能会对我们的稳定和潜在增长造成更严重的干扰和威胁。虽然我们已经与每位执行官签订了雇佣协议，但他们中的任何人都可以随时离职，因为我们所有的员工都是 “随意” 的员工。我们没有为任何员工提供 “关键人物” 保险。
我们已经完全减损了商誉和无限期无形资产，对长期资产进行了重大减值，如果我们的长期资产进一步减值，将来可能会被要求记录大量额外费用。
如果情况变化或事件发生表明存在减值，我们每年或更频繁地对商誉、无限期无形资产和长期资产进行减值测试。市场状况的任何重大变化，包括我们股价的持续下跌，如果表明账面价值降低，都可能在变动公布期间产生减值。例如，在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们确认的减值费用分别为4,480万美元和1.547亿美元。我们现在已经完全减损了我们的商誉和无限期的无形资产 并严重减损了我们的长期资产。有关这些减值费用的更多信息，请参阅 “附注6 —商誉、无限期无形资产和其他长期资产的减值” 在本10-Q表季度报告的第一部分第1项中。
情况变化（其中许多是我们无法控制的），或者与评估我们长期资产适当估值时使用的假设和估计相关的众多变量，将来可能会导致我们的长期资产大幅增加减值费用，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
第 2 项。股票证券的未注册销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
十一月重组
2023 年 10 月 11 日，我们董事会批准了运营重组并相应裁员，即 11 月重组，旨在降低成本并推进我们向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型。我们于 2023 年 11 月 1 日通知了受十一月重组影响的员工。我们预计，11月的重组将导致美国裁掉约162个职位，约占美国员工的40％。我们估计，我们将承担约800万至1000万美元的现金支出，这些费用与员工遣散费和通知期付款、福利和相关的重组成本有关。我们预计
大部分重组费用将在2023年第四季度产生，11月重组的执行将在2024年第二季度基本完成。由于11月重组可能导致或与之相关的事件，我们还可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。
某些军官的离开
与11月的重组有关，执行副总裁兼首席运营官D. Mark McClung和高级副总裁兼首席科学官杰森·丰特诺博士的聘用将自2024年1月2日起终止。在解雇方面，根据经修正的遣散计划（定义见下文），麦克朗先生和丰特诺博士有权获得某些遣散费，以换取执行全面和解和解除协议。
批准经修订和重述的高管遣散费计划
2023 年 10 月 28 日，我们董事会薪酬委员会批准了对经修订和重述的高管遣散费计划，或经修订和重述的《经修订的遣散费计划》的修订和重述。
此类修正和重报的目的是规定在解雇后一次性支付某些离职金（而不是分期付款或按月报销）。具体而言，如果符合条件的员工（定义见修订后的遣散费计划，包括我们的所有执行官）有权根据经修订的遣散费计划获得遣散费，(i) 现金遣散费将在符合条件的员工解雇后的60天内一次性支付（而不是在适用的遣散费期内分期付款，视合格员工的职位而定，分期付款可能为解雇后的9至18个月），以及 (ii) 旨在取代 COBRA 的现金付款保费补偿可以在符合条件的员工被解雇后的60天内一次性支付（而不是在适用的遣散期内以每月报销的形式），但前提是此类款项（a）不受经修订的1986年《美国国税法》第409A条的约束，或符合条件的员工被解雇时由我们自行决定的《守则》，或 (ii) 可在终止时以其他方式一次性付清，而不会造成不利的税收后果根据该法典第409A条。
如上所述，修订后的遣散费计划下某些遣散补助金的支付时间和形式的变化是修正后的遣散费计划下唯一的重大变化。根据修正后的遣散费计划，没有进行任何其他重大更改（包括有关领取遣散补助金的资格或金额或类型的变更）。
上述对修正后的遣散费计划下所做变更的描述并不完整，受修订后的遣散费计划的全文作为本10-Q表季度报告的附录提交，并以此作为附录提交。
纳斯达克缺陷通知
2023年10月27日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司（纳斯达克股票市场有限责任公司）上市资格工作人员或工作人员的缺陷通知或通知，通知我们，在过去连续30个工作日中，普通股的买入价收于每股1.00美元以下，这是纳斯达克上市规则第5450（a）（1）条持续上市要求所要求的最低收盘价。该通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有直接影响。根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（A），我们有180个日历日，或者直到2024年4月24日或合规日期，通过让我们的普通股在合规日期之前至少连续10个交易日保持每股至少1.00美元的最低收盘价来恢复对最低出价要求的遵守。如果我们的普通股未在合规日期之前实现合规，我们可能有资格再延长180天以恢复合规。要获得资格，我们将被要求将上市转移到纳斯达克资本市场，并满足上市股票市值的持续上市要求和纳斯达克资本市场所有其他适用的初始上市标准，出价要求除外，并且必须书面通知纳斯达克，表示我们打算在第二个合规期内通过反向股票拆分来弥补缺陷。但是，如果工作人员认为我们无法弥补缺陷，或者如果我们没有资格延长合规期，并且我们无法在合规日期之前恢复合规，则工作人员将书面通知我们，我们的普通股将被退市。届时，我们可以根据适用的纳斯达克上市规则中规定的程序，就除牌决定向听证会小组提出上诉。但是，无法保证，如果我们收到除名通知并就纳斯达克的除名决定向该小组提出上诉，则此类上诉会成功。
我们打算从现在起到合规日期之间积极监控普通股的收盘价，并将酌情评估可用的选项，以解决缺陷并重新遵守最低出价要求。
第 6 项。展品
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| 展品编号 | | | 文件描述 |
| 3.1 | | | 重述公司注册证书（参照公司2023年6月2日提交的8-K表最新报告附录3.3纳入）。 |
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| 3.2 | | | 第五次修订和重述的章程（参照公司 2022 年 12 月 19 日提交的 8-K 表最新报告附录 3.1 纳入）。 |
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| 10.1#+ | | | Sangamo Therapeutics, Inc. 经修订和重述的遣散计划 |
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| 31.1+ | | | 规则13a — 14 (a) 首席执行官的认证. |
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| 31.2+ | | | 规则13a — 14 (a) 首席财务官的认证. |
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| 32.1+ | * | | 根据《美国法典》第 18 章第 1350 节作出的认证。 |
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| 101.INS | | | XBRL 实例文档-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。 |
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| 101.SCH | | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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| 101.CAL | | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
| | | |
| 101.DEF | | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
| | | |
| 101.LAB | | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
| | | |
| 101.PRE | | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
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| 104 | | | 截至2023年9月30日的三个月中，Sangamo的10-Q表季度报告的封面采用内联XBRL格式，包含在附录101中 |
_____________________________
* 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350节，本10-Q表季度报告附有作为附录32.1的认证，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，不应将其视为注册人 “提交”。
# 表示管理合同或补偿计划或安排。
+ 随函提交。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
日期：2023 年 11 月 1 日 | | | | | |
| SANGAMO 治疗公司 |
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| /s/亚历山大 ·D·麦克雷 |
| 亚历山大 D. 麦克雷 |
| 总裁兼首席执行官 |
| （首席执行官） |
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| /s/PRATHYUSHA DURAIBABU |
| Prathyusha Duraibabu |
| 高级副总裁兼首席财务官 |
| （首席财务和会计官） |