CCCC-20230930
000166257912-312023Q1假象Http://fasb.org/us-gaap/2023#CollaborativeArrangementMemberHttp://fasb.org/us-gaap/2023#CollaborativeArrangementMember00016625792023-01-012023-09-3000016625792023-10-25Xbrli：共享00016625792023-09-30ISO 4217：美元00016625792022-12-31ISO 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目录表

美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(标记一)
x根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2023年9月30日
或
o根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
由_的过渡期
委托文件编号：001-39567
________________________________________________
C4治疗公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
________________________________________________
特拉华州47-5617627
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)
(税务局雇主
识别号码)
阿森纳大道490号, 套房120
沃特敦, 体量
02472
(主要执行办公室地址)(邮政编码)
注册人的电话号码，包括区号：(617) 231-0700
________________________________________________
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题交易
符号		注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.0001美元CCCC纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是☒不是☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是☒不是☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器o加速文件管理器o
非加速文件服务器x规模较小的报告公司x
新兴成长型公司o
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。o
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ o不是x
截至2023年10月25日，注册人拥有49,281,046普通股，每股面值0.0001美元，已发行。

目录表
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q或Form 10-Q季度报告，包括题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分，包含基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前掌握的信息的明示或暗示的前瞻性陈述。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述涉及未来事件或我们未来的运营或财务表现，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。本10-Q表格中的前瞻性陈述可能包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们的研究和开发计划以及我们当前和未来的临床前研究和临床试验的启动、时间、进度、结果、安全性和有效性以及成本，包括关于研究或试验的启动、扩展和完成的时间、试验结果将在多长时间内可用以及我们的研究和开发计划的声明；
•我们有能力为我们的运营获得必要的资金，以完成我们候选产品的进一步开发、制造和商业化；
•我们有能力为当前或未来的任何候选产品获得并保持监管部门的批准；
•预计我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将足以支付我们的运营费用和资本支出要求的时间段；
•我们识别和开发用于治疗其他疾病适应症的候选产品的能力；
•我们的候选产品的潜在属性和优势；
•我们可能开发的任何候选产品的市场接受度和临床实用性的速度和程度；
•我们候选产品的定价和报销，如果获得批准，包括一旦获得批准，如果我们的产品后来根据2022年《通货膨胀降低法案》或其他适用法律与医疗保险和医疗补助服务中心进行强制性价格谈判，可能会降低产品的定价；
•竞争对我们当前或未来的任何候选产品的影响，以及我们行业当前和未来竞争对手的创新；
•执行我们业务的战略计划，我们可能开发的任何产品候选产品和我们的鱼雷® (T目标或已租出P腐朽E在……里面D渐进器OPtimizer)平台；
•我们第三方战略合作伙伴继续与我们的候选产品相关的研究、开发和制造活动的能力和意愿，包括我们根据现有合作协议与F.Hoffmann-La Roche Ltd和Hoffmann-La Roche Inc.、或Roche，Biogen MA，Inc.、Biogen、Calico Life Science，LLC或Calico、Betta PharmPharmticals Co.，Ltd.或Betta Pharma达成新合作协议的能力；
•我们能够为我们的候选产品建立和维护的知识产权保护范围；
•对我们未来的支出、收入、资本需求和额外融资需求的估计；
•任何健康流行病对我们的业务、制造业、临床试验、研究计划、供应链、监管审查、医疗保健系统或全球经济的最终影响和与其直接或间接影响相关的风险；
•未来与第三方就我们的候选产品的制造、开发和商业化达成的协议(如果获得批准)；
•我们候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场服务的能力；
•我们的财务业绩；
•美国和其他国家的监管动态；
•我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力以及他们充分履行合同的能力；
•已有或可能获得的竞争性疗法的成功；
•我们吸引和留住关键科学或管理人员的能力；

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•与我们的竞争对手和本行业有关的发展；以及
•其他风险和不确定性，包括第二部分第1A项--本表格10-Q中的风险因素中讨论的风险和不确定性。
在某些情况下，前瞻性表述可以通过“将”、“可能”、“应该”、“可能”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”或这些术语的否定或其他类似术语来识别，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些词语。这些声明只是预测。你不应该过分依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素在某些情况下是我们无法控制的，可能会对结果产生重大影响。可能导致实际结果与当前预期大相径庭的因素包括，在题为“风险因素”的部分和本表格10-Q中的其他部分列出的因素。如果这些风险或不确定性中的一个或多个发生，或者如果我们的基本假设被证明是不正确的，实际事件或结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的大不相同。任何前瞻性陈述都不是对未来业绩的承诺或保证。
本10-Q表格中的前瞻性陈述代表我们截至本10-Q表格发布之日的观点。我们预计随后发生的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。然而，虽然我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但我们目前无意这样做，除非适用法律要求这样做。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们截至本10-Q表格日期之后的任何日期的观点。

目录表
风险因素摘要
我们实施业务战略的能力受到许多风险的影响，在做出投资决定之前，您应该意识到这些风险。这些风险在第二部分第1A项--本表格10-Q中的风险因素--中有更全面的描述。这些风险包括：
•我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，自成立以来一直蒙受重大亏损。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损，可能永远不会实现或保持盈利。截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为9770万美元和9100万美元。
•我们将需要大量的额外资金来实现我们的业务目标并继续我们的运营。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究或产品开发计划或未来的商业化努力。
•我们基于鱼雷平台发现和开发候选产品的方法未经验证，这使得我们很难预测成功开发任何产品的时间、成本和可能性。
•虽然我们是一家临床阶段的公司，并已开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品仍处于临床前开发阶段。此外，我们从未完成过任何候选产品的临床试验。如果我们无法推进到临床开发、开发、获得监管机构批准和/或将我们的候选产品商业化，或者如果我们在做这些事情方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到损害。
•我们不能确定我们的临床前试验和临床试验的及时完成或结果。此外，临床前研究的结果可能不能预测临床试验的结果，我们开始的任何早期临床试验的结果也可能不能预测后期临床试验的结果。
•我们的临床前研究和临床试验可能无法充分证明我们的任何候选产品的安全性和有效性，这将阻止、推迟或需要额外的研究或分析来继续开发、监管批准和商业化我们当前和未来的候选产品。
•我们与罗氏和Betta Pharma有持续的合作协议，与Biogen和Calico也有合作协议，这两家公司的研究期限分别于2023年6月30日和2023年3月13日到期。我们还可能在未来寻求与第三方进行更多合作，以开发和/或商业化我们的某些候选产品。然而，我们可能永远无法实现这些现有的或潜在的协作安排下的全部潜在好处。
•我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化针对相同适应症和/或患者群体的产品。
•我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品，用于临床前和临床测试，以及用于商业生产(如果我们的任何候选产品获得市场批准)。这种对第三方的依赖可能会增加我们无法及时或以可接受的成本或质量供应足够数量的候选产品的风险。
•如果我们无法为我们的候选产品获得所需的营销批准、商业化、制造、获得和维护专利保护或获得市场认可，或者如果我们在这样做方面遇到重大延误，我们的业务将受到严重损害，我们从产品销售中获得收入的能力将受到严重损害。
•如果我们无法为我们的技术和产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛或不够可执行，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术、候选产品和产品，我们成功将我们的技术、候选产品和产品商业化的能力可能会受到损害。

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关于公司推荐人的说明
除文意另有所指外，本10-Q表格中的术语“C4治疗”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”是指C4治疗公司及其合并的子公司。
关于商标的说明
我们拥有或有权使用与我们的业务运营相关的各种商标、服务标志和商品名称，包括我们的公司名称、C4治疗、我们的徽标、我们鱼雷技术平台的名称以及我们的BIDAC和MONODAC蛋白质降解器候选产品的名称。本10-Q表格还可能包含第三方的商标、服务标记和商标名，这些都是其各自所有者的财产。我们在本招股说明书中使用或展示第三方的商标、服务标记、商号或产品，不是为了也不暗示我们与我们的关系，或我们的背书或赞助。仅为方便起见，本招股说明书中提及的商标、服务标记和商号可能不带®, TM或SM但省略此类引用并不意味着我们不会在最大程度上根据适用法律主张我们的权利或这些商标、服务标记和商号的适用所有者的权利。

目录表
目录表
页面
第一部分：
财务信息
第1项。
财务报表(未经审计)
1
简明综合资产负债表
1
简明合并经营报表和全面亏损
2
股东权益简明合并报表
3
现金流量表简明合并报表
5
未经审计的简明合并财务报表附注
7
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
19
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
26
第四项。
控制和程序
26
第二部分。
其他信息
第1项。
法律诉讼
28
第1A项。
风险因素
28
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
71
第三项。
高级证券违约
71
第四项。
煤矿安全信息披露
71
第五项。
其他信息
71
第六项。
陈列品
72
签名
74
i
目录表
第一部分-财务信息
项目1.财务报表
C4治疗公司
简明综合资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
资产  
流动资产：  
现金和现金等价物$60,971 $29,754 
流通有价证券155,598 246,399 
应收账款500 1,473 
预付费用和其他流动资产6,617 9,931 
流动资产总额223,686 287,557 
非流通有价证券29,857 60,962 
财产和设备，净额7,290 7,400 
使用权资产65,520 70,116 
受限现金3,454 3,279 
其他资产3,206 1,526 
总资产$333,013 $430,840 
负债与股东权益  
流动负债：  
应付帐款$1,276 $1,172 
应计费用和其他流动负债15,484 19,769 
递延收入，当期8,424 16,618 
经营租赁负债，流动5,087 4,700 
长期债务−关联方、当期和贴现净额
— 2,287 
流动负债总额30,271 44,546 
递延收入，扣除当期19,623 16,895 
经营租赁负债，当期净额67,095 70,970 
长期债务−关联方，扣除流动和贴现后的净额
— 9,195 
总负债116,989 141,606 
承付款和或有事项(见附注11)
股东权益：
优先股，面值为$0.0001每股；10,000,000授权股份，以及不是截至2023年9月30日和2022年12月31日已发行或已发行的股票
— — 
普通股，面值$0.0001每股；150,000,000授权股份，以及49,259,870和48,966,216截至2023年9月30日和2022年12月31日的已发行和已发行股票
5 5 
额外实收资本710,552 689,256 
累计其他综合损失
(904)(4,137)
累计赤字(493,629)(395,890)
股东权益总额216,024 289,234 
总负债和股东权益$333,013 $430,840 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
1
目录表
C4治疗公司
简明合并经营报表和全面亏损
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
 截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
 2023202220232022
来自协作协议的收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
运营费用：  
研发28,347 29,663 87,315 87,189 
一般和行政10,533 9,579 31,784 32,294 
总运营费用38,880 39,242 119,099 119,483 
运营亏损(27,808)(32,488)(101,604)(91,241)
其他收入(费用)，净额：
  
长期债务利息费用及摊销-关联方(167)(554)(1,373)(1,615)
提前清偿债务损失
(621)— (621)— 
利息和其他收入，净额2,562 1,084 6,862 1,866 
其他收入(费用)合计，净额
1,774 530 4,868 251 
所得税前亏损(26,034)(31,958)(96,736)(90,990)
所得税费用
(1,003)— (1,003)— 
净亏损$(27,037)$(31,958)$(97,739)$(90,990)
每股净亏损−基本股和摊薄股
$(0.55)$(0.65)(1.99)(1.86)
加权-用于计算−基本和稀释每股净亏损的平均股数49,212,126 48,921,928 49,103,351 48,827,503 
   
其他全面亏损：
  
有价证券的未实现收益(亏损)870 (828)3,233 (4,634)
综合损失$(26,167)$(32,786)$(94,506)$(95,624)
见未经审计的简明合并财务报表附注。
2
目录表
C4治疗公司
股东权益简明合并报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
 普通股其他内容
已缴费
资本		累计
其他
全面
损失		累计
赤字		总计
股东的
*公平
 股票金额
截至2022年12月31日的余额48,966,216 $5 $689,256 (4,137)$(395,890)$289,234 
行使股票期权时发行普通股11,759 — 56 — — 56 
在归属受限股单位时发行普通股，扣除为预扣税款而回购的股份48,730 — (94)— — (94)
根据2020年ESPP发行普通股20,748 — 104 — — 104 
基于股票的薪酬— — 6,251 — — 6,251 
未实现亏损变动，有价证券净额— — — 1,667 — 1,667 
净亏损— — — — (34,780)(34,780)
其他5,056 — 32 — — 32 
截至2023年3月31日的余额49,052,509 5 695,605 (2,470)(430,670)262,470 
股票期权的行使和股票单位的释放1,337 — 2 — — 2 
基于股票的薪酬— — 6,425 — — 6,425 
未实现亏损变动，有价证券净额— — — 696 — 696 
净亏损— — — — (35,922)(35,922)
其他11,252 — 36 — — 36 
截至2023年6月30日的余额49,065,098 $5 $702,068 $(1,774)$(466,592)$233,707 
在归属受限股单位时发行普通股，扣除为预扣税款而回购的股份69,015 — (16)— — (16)
根据2020年ESPP发行普通股113,036 — 264 — — 264 
基于股票的薪酬— — 8,200 — — 8,200 
未实现亏损变动，有价证券净额— — — 870 — 870 
净亏损— — — — (27,037)(27,037)
其他12,721 — 36 — — 36 
截至2023年9月30日的余额49,259,870 $5 $710,552 $(904)$(493,629)$216,024 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
3
目录表
C4治疗公司
股东权益简明合并报表--续
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
 普通股其他内容
已缴费
资本		累计
其他
全面
营业收入(亏损)		累计
赤字		总计
股东的
权益
 股票金额
截至2021年12月31日的余额48,688,875 $5 $658,091 $(775)$(267,715)$389,606 
行使股票期权时发行普通股52,707 — 260 — — 260 
根据2020年ESPP发行普通股8,028 — 220 — — 220 
基于股票的薪酬— — 8,879 — — 8,879 
有价证券未实现亏损变动— — — (2,875)— (2,875)
净亏损— — — — (31,620)(31,620)
其他1,880 — 59 — — 59 
截至2022年3月31日的余额48,751,490 5 667,509 (3,650)(299,335)364,529 
股票期权的行使和股票单位的释放124,677 — 259 — — 259 
基于股票的薪酬— — 8,109 — — 8,109 
有价证券未实现亏损变动— — — (931)— (931)
净亏损— — — — (27,412)(27,412)
其他1,485 — 39 — — 39 
截至2022年6月30日的余额48,877,652 $5 $675,916 $(4,581)$(326,747)$344,593 
股票期权的行使和股票单位的释放46,367 — 211 — — 211 
根据ESPP发行普通股23,374 — 150 — — 150 
基于股票的薪酬— — 5,980 — — 5,980 
有价证券未实现亏损变动— — — (828)— (828)
净亏损— — — — (31,958)(31,958)
其他3,890 — 31 — — 31 
截至2022年9月30日的余额48,951,283 $5 $682,288 $(5,409)$(358,705)$318,179 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
4
目录表
C4治疗公司
现金流量表简明合并报表
(单位：千)
(未经审计)
 截至9月30日的9个月，
 20232022
经营活动中使用的现金流：  
净亏损$(97,739)$(90,990)
对净亏损与业务活动中使用的现金进行核对的调整：  
基于股票的薪酬费用20,876 23,097 
折旧及摊销费用1,450 1,155 
减少使用权资产的账面金额4,596 4,394 
有价证券溢价(折价)的净(累加)摊销(2,817)1,118 
债务摊销贴现−关联方405 534 
提前清偿债务损失621 — 
其他120 — 
经营性资产和负债变动情况：  
应收账款973 4,229 
预付费用及其他流动和长期资产1,404 217 
应付帐款104 (2,257)
应计费用和其他流动负债(3,866)2,391 
经营租赁负债(3,489)575 
递延收入(5,467)(21,274)
用于经营活动的现金净额(82,829)(76,811)
投资活动提供的现金流：  
有价证券到期日收益219,975 216,382 
购买有价证券(92,020)(163,238)
购置财产和设备，净额(1,551)(4,006)
投资活动提供的现金净额126,404 49,138 
融资活动提供的现金流(用于)：  
支付长期债务−关联方(12,500)— 
用于预扣税款的普通股回购付款(110)— 
行使股票期权所得收益58 730 
其他369 370 
融资活动提供的现金净额(用于)(12,183)1,100 
   
现金、现金等价物和限制性现金净变化31,392 (26,573)
期初现金、现金等价物和限制性现金33,033 79,403 
期末现金、现金等价物和限制性现金$64,425 $52,830 
   
现金、现金等价物和限制性现金的对账：  
期末现金、现金等价物和限制性现金$64,425 $52,830 
减去：受限现金(3,454)(3,279)
期末现金和现金等价物$60,971 $49,551 
5
目录表
C4治疗公司
现金流量表简明合并报表--续
(单位：千)
(未经审计)
截至9月30日的9个月，
20232022
现金流量信息的补充披露：  
缴纳所得税的现金$1,003 $— 
为利息支付的现金−关联方$990 $1,203 
为租赁支付的现金$6,421 $5,083 
   
非现金投资和融资活动的补充披露：  
应付账款和应计费用中的资本支出$54 $1,455 
因取得使用权资产而产生的经营租赁负债$— $44,067 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
6
目录表
C4治疗公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
注1。业务性质和列报依据
C4治疗公司，或与其子公司公司一起，是一家临床阶段的生物制药公司对靶向蛋白质降解的进展科学开发新一代小分子药物，以改变疾病的治疗方式。该公司利用其专有技术平台--鱼雷(T目标或已租出P腐朽E在……里面D渐进器OPtimizer)，以高效地设计和优化小分子利用人体天然蛋白质循环系统快速降解致病蛋白质的药物，有可能克服耐药性，药物无法治疗的目标，并改善患者的结果。该公司利用其鱼雷平台将多个有针对性的肿瘤学项目推向临床，同时扩大其研究平台，以提供治疗难治性疾病的下一波药物。该公司于2015年10月7日在特拉华州注册成立，主要办事处位于马萨诸塞州沃特敦。
流动资金和资本资源
自成立以来，该公司的主要活动一直集中在研究和开发活动、建立公司的知识产权、招聘和留住人员以及筹集资金以支持这些活动。到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售可赎回可转换优先股、通过合作协议公开发行公司普通股以及债务融资。
该公司自成立以来发生经常性亏损，包括净亏损#美元。97.71000万美元和300万美元91.0在截至2023年、2023年和2022年9月30日的9个月中，分别有1.2亿辆汽车。此外，截至2023年9月30日，公司的累计亏损为美元。493.61000万美元。到目前为止，该公司还没有从产品销售中获得任何收入，因为它的候选产品都没有被批准商业化。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。
该公司预计其现金、现金等价物和有价证券为$246.4截至2023年9月30日的100万美元将足以为其运营提供资金，直至2025年下半年。因此，浓缩的综合财务报表的编制是基于假设公司将继续作为一家持续经营的企业，并考虑在正常业务过程中实现资产以及偿还负债和承诺。
风险和不确定性
该公司在早期开发阶段面临与其他生命科学公司相同的风险，包括但不限于筹集额外资金的能力的不确定性，产品开发和商业化，竞争对手开发新技术创新的不确定性，对关键人员的依赖，产品的市场接受度，缺乏营销和销售历史，产品责任，专有技术和知识产权的保护，以及对食品和药物管理局(FDA)和其他政府法规的遵守。如果该公司没有成功地将其计划推进到人体临床试验中并通过人体临床试验成功地将其任何候选产品商业化，或者通过与其他公司的合作，该公司可能无法产生产品收入或实现盈利。不能保证公司的研发工作会成功，不能保证公司的知识产权会得到充分的保护，不能保证开发的任何产品都会获得必要的政府监管批准，也不能保证任何批准的产品在商业上是可行的。即使该公司的产品开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。该公司在技术快速变化和来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。
注2.重要会计政策摘要
列报和合并的基础
随附的未经审计中期简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则或美国公认会计原则、美国证券交易委员会或美国证券交易委员会有关中期财务报告的适用规则及规定、表格10-Q指示及S-X规则第10条编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。这些简明的合并财务报表包括C4治疗公司及其子公司C4T证券公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。
7
目录表
未经审计的中期财务资料
随附的截至2023年9月30日的简明综合资产负债表、截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月及九个月的简明综合经营及全面亏损表、截至2023年及2022年9月30日止三个月及九个月的简明综合股东权益表、截至2023年9月30日及2022年9月底止九个月简明综合现金流量表及相关中期披露均未经审核。这些未经审计的简明综合财务报表包括所有必要的调整，仅包括正常的经常性调整，以便根据美国公认会计原则公平地陈述公司中期的财务状况以及公司运营和现金流量的结果。中期业绩不一定代表全年或其后任何中期的经营业绩或现金流。随附的简明综合财务报表应与公司截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度经审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2023年2月23日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中。
预算的使用
根据美国公认会计原则编制简明综合财务报表，要求管理层作出估计和假设，以影响截至简明综合财务报表日期的资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内已报告的收入和支出金额。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下合理的各种因素作出估计及假设。这一过程可能导致实际结果与编制简明综合财务报表时使用的估计金额大不相同，如果这些结果与历史经验不同，或者其他假设被证明不是实质性准确的，即使该等假设在做出时是合理的。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于根据公司的研发合作安排确认的收入的金额和时间、预付和应计研发费用、用于衡量租赁负债的递增借款利率以及用于股票期权公允估值的估计波动率。本公司持续评估估计数字，但实际结果可能与估计数字大相径庭。
重大会计政策
公司的重要会计政策在截至2022年12月31日的经审计的简明综合财务报表中披露，这些报表包含在公司于2023年2月23日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自这些简明综合财务报表之日起，公司的重大会计政策没有发生重大变化。
注3.公允价值计量
下表列出了公司按公允价值经常性计量的金融资产的信息，并显示了用于确定截至2023年9月30日的公允价值的公允价值层次水平(以千为单位)：
公允价值1级2级3级
现金等价物：    
货币市场基金$43,118 $43,118 $— $— 
公司债务证券9,927 — 9,927 — 
美国国债7,676 — 7,676 — 
有价证券：    
公司债务证券126,996 — 126,996 — 
美国政府债务证券48,548 — 48,548 — 
美国国债9,911 — 9,911 — 
现金等价物和有价证券总额$246,176 $43,118 $203,058 $— 
在截至2023年9月30日的9个月内，公允价值水平之间没有转移。
下表列出了本公司金融资产在公允价值层次结构内的公允价值
8
目录表
2022年12月31日(千)：
公允价值1级2级3级
现金等价物：    
货币市场基金$28,705 $28,705 $— $— 
美国国债799 — 799 — 
有价证券：    
公司债务证券234,327 — 234,327 — 
美国政府债务证券47,641 — 47,641 — 
美国国债25,393 — 25,393 — 
现金等价物和有价证券总额$336,865 $28,705 $308,160 $— 
本公司将其货币市场基金归类为公允价值等级内的1级资产，这些基金是根据活跃市场的报价进行估值的，没有进行估值调整。
有价证券包括美国国债、美国政府债务证券和公司债务证券，根据ASC 320，所有这些证券都被归类为可供出售，投资--债务和股权证券。有价证券被归类于公允价值等级的第二级，这是因为定价投入不同于活跃市场的报价，于报告日期可直接或间接观察到，而公允价值是使用模型或其他估值方法定期确定的。
注4.有价证券
截至2023年9月30日的有价证券包括以下内容(以千为单位)：
摊销
成本		毛收入
未实现
收益		毛收入
未实现
损失		公平
价值
有价证券，当前：    
公司债务证券$105,508 $7 $(503)$105,012 
美国政府债务证券40,898 — (223)40,675 
美国国债9,914 — (3)9,911 
有价证券，非流动证券：   
公司债务证券22,112 — (128)21,984 
美国政府债务证券7,927 — (54)7,873 
流通和非流通有价证券总额$186,359 $7 $(911)$185,455 
截至2022年12月31日的有价证券包括以下内容(以千为单位)：
摊销
成本		毛收入
未实现
收益		毛收入
未实现
损失		公平
价值
有价证券，当前：    
公司债务证券$183,270 $2 $(2,068)$181,204 
美国政府债务证券40,986 — (1,184)39,802 
美国国债25,650 — (257)25,393 
有价证券，非流动证券：   
公司债务证券53,592 2 (471)53,123 
美国政府债务证券8,000 — (161)7,839 
流通和非流通有价证券总额$311,498 $4 $(4,141)$307,361 
被归类为当前的有价证券的到期日不到一年，被归类为可供出售的证券。被归类为非流动证券的是：(1)期限超过一年，(2)不打算在未来12个月内清算的证券，尽管这些资金可供使用，因此
9
目录表
分类为可供出售。于2023年9月30日并无持有可供出售债务证券或2022年12月31日到期的剩余期限超过五年。
根据历史经验、市场数据、发行人特定因素和当前经济状况等因素， 不于2023年9月30日记录信贷亏损拨备， 2022年12月31日，与这些证券有关。
注5.财产和设备
财产和设备由以下部分组成(以千计)：
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
财产和设备：  
实验室设备$8,303 $8,757 
租赁权改进4,766 4,682 
家具和固定装置1,181 1,181 
办公设备621 529 
在建工程223 183 
计算机设备98 191 
总资产和设备15,192 15,523 
减去：累计折旧(7,902)(8,123)
财产和设备合计(净额)$7,290 $7,400 
与财产和设备相关的折旧费用如下(单位：千)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
折旧费用$447 $415 $1,450 $1,155 
注6.租契
该公司以不可撤销的经营租赁方式租赁办公和实验室空间。此外，该公司还转租了部分办公和实验室空间。截至2023年9月30日止九个月内，本公司的租约或分租并无重大变动。欲了解更多信息，请阅读附注6，租契包括在公司截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中的经审计的简明综合财务报表。
注7.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
应计费用和其他流动负债：
应计研究和开发$7,399 $9,824 
应计薪酬和福利5,974 6,831 
其他2,111 3,114 
应计费用和其他流动负债总额$15,484 $19,769 
注8.协作和许可协议
罗氏合作和许可协议
于二零一六年三月，本公司与罗氏订立许可协议，该协议于二零一六年六月修订，并于二零一七年三月进一步修订。公司和罗氏于2018年12月修订并重述了该协议（经修订）。本修订和重述的协议称为罗氏协议。根据罗氏协议，该公司和罗氏同意合作研究，开发，制造和商业化的目标结合降解药物，使用该公司专有的TORPEDO平台治疗癌症和其他适应症。根据罗氏协议，公司可以选择加入某些共同开发权，在这种情况下，
10
目录表
该公司将收到一个增加的版税率对未来的产品销售从产品定向到该目标。此外，如果本公司选择加入某些共同细化权利，它也有权获得某些商业化成本的补偿。于订立罗氏协议后，本公司收到额外预付代价$40.0100万元，罗氏。
于二零二零年十一月，本公司签署进一步修订，其效力为规定各方将发展至 五潜在目标，罗氏保留其选择权，许可和商业化产品针对这些目标。二零二零年十一月修订亦提供一个机制，借此本公司与罗氏可相互同意透过订立相互目标终止协议按个别目标终止罗氏协议。在订立相互目标终止协议后，罗氏协议规定，支持以抑制作用为作用模式的产品的专有技术和其他知识产权的所有权利和责任归罗氏所有，支持以降解作用为作用模式的产品的专有技术和其他知识产权的所有权利和责任归公司所有。为支持该权利分配，罗氏向公司提供，而公司向罗氏提供根据共同目标终止协议分配给一方的专利和专有技术的永久不可撤销、全额付清、独家（即使对于授予许可的一方）、可再许可（包括多层）许可。随着罗氏研究活动的不断发展， 三双方继续合作的目标，罗氏保留其对针对这些目标的产品的许可和商业化的选择权 三目标的
根据罗氏协议，该公司每年收到的研究计划付款为美元1.0百万美元， 三年每一个积极的研究计划。对于某些目标，罗氏需要向公司支付$2.0百万美元和美元3.0目标分别进展到铅系列鉴定成就和良好实验室实践毒理学研究阶段。最后，对期权行使费进行了调整，在行使时通过标准良好实验室做法或GLP毒理学研究取得进展的目标现在的期权行使费为#美元。7.0百万至美元12.0百万人，而通过第一阶段试验的人有权行使选择权的费用为$20.0百万美元。对于罗氏行使的每一项目标期权，该公司有资格获得从$1到1美元不等的里程碑付款260.0百万至美元275.0在与相应产品相关的某些开发和商业里程碑实现后，可根据知识产权覆盖范围进行某些减少和排除。罗氏还被要求向公司支付高达#美元的费用。150.0在以一次性销售为基础的里程碑付款中，每一目标在针对该目标的产品达到指定的净销售额水平时支付百万美元。最后，罗氏需要向公司支付按罗氏根据其行使的选择权销售的产品净销售额的个位数中位数至十几岁中期不等的分级特许权使用费，但须有一定的减幅。对于公司行使共同开发权的产品的销售，适用的特许权使用费税率将以较低的个位数百分比增加。
这项合作由一个联合研究委员会管理。在罗氏公司对特定目标行使其选择权之前，该公司对联合研究委员会拥有控制权，此后，罗氏公司将接管联合研究委员会。罗氏可能会在以下情况下逐个目标或逐个产品终止罗氏协议90提前几天发出书面通知。
罗氏协议会计
在启动时，该公司确定了十二《罗氏协议》中的履行义务，由六潜在的研发目标当时包括在合作中，以及罗氏对每个目标持有的选择权六目标。使用公司知识产权进行研发活动和参与联合研究委员会的非独家免版税许可被确定为承诺服务。然而，本公司认为，研发许可证和研发服务彼此没有区别，对联合研究委员会的参与在数量和质量上都是无关紧要的。
罗氏协议的交易总价根据履约义务的相对独立销售价格分配给履约义务。分配的交易价格通过以下两种方式之一确认为来自协作协议的收入：
•研究和开发目标：本公司确认在使用一种投入方法提供研究和开发服务时分配给每项研究和开发业绩义务的交易价格部分，其比例与每个研究开发目标迄今发生的成本与为履行与所述研究和开发目标相关的基本义务而发生和预期未来发生的总成本相比。控制权的移交发生在这一时期，在管理层看来，这是在履行履约义务方面取得进展的最佳衡量标准。
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目录表
•期权：分配给期权的交易价格被认为是实质性权利，在罗氏选择行使或不行使期权以许可潜在研究和开发目标并将其商业化的期间确认。
下表汇总了总交易价格对该安排下确定的履约义务的分配情况，以及截至2023年9月30日未满足的交易价格金额(以千为单位)：
交易记录
价格
已分配		交易记录
价格
不满意
履约义务：  
研发目标$61,149 $17,722 
期权权利6,757 1,670 
总计$67,906 $19,392 
应付本公司尚未收到的款项记为应收账款，收到的尚未确认为收入的款项在本公司的简明综合资产负债表中记为递延收入。
Betta Pharma许可和协作协议
2023年5月29日，公司与Betta Pharma签订了许可与合作协议，或Betta许可协议，以进行合作关于CFT8919在内地中国、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾或持牌地区的开发及商业化，本公司在除持牌地区或C4T地区外的世界其他地区保留CFT8919的权利。
根据Betta许可协议的条款，公司根据公司的某些知识产权授予Betta Pharma独家许可，以开发、制造和商业化CFT8919，用于被许可方地区的所有人类用途。Betta Pharma负责在被许可方地区的所有开发、监管批准、制造和商业化成本，除非Betta Pharma作为公司在被许可方地区的代理，参与公司赞助的全球试验。作为合作的一部分，Betta Pharma预付了1美元的现金10.0百万美元，并已同意最高可达357.0里程碑付款总额为100万美元，外加被许可方地区净销售额CFT8919的分级特许权使用费。这些款项由人民Republic of China国家税务机关代扣代缴。Betta Pharma应支付给公司的特许权使用费从低至中两位数的百分比不等，但在Betta许可协议中描述的某些情况下可能会有所减少。此外，作为合作的一部分，公司已同意向Betta Pharma支付里程碑式的款项，金额最高可达$40.0在该公司收到FDA批准的CFT8919新药申请后，这一里程碑式的金额基于Betta Pharma公司登记的预期临床试验中患者的百分比和批准的治疗路线。此外，公司还同意就C4T地区CFT8919的净销售额向Betta Pharma支付较低的个位数百分比范围内的分级特许权使用费，但在Betta许可协议中描述的某些情况下可能会减少。
关于签署Betta许可协议，本公司Betta Pharma和Betta Pharma的关联公司(Betta Investment(Hong Kong)Limited，或Betta Investment)于#年签订了一份股票购买协议。2023年5月29日，或Betta股票购买协议，并连同Betta许可协议或Betta协议，根据该等协议，Betta Investment同意购买5,567,928公司普通股，或股份，总收购价约为$25.0百万美元，或美元4.49每股，这代表着一个25较斗鱼购股协议生效日期前两个交易日的60个交易日成交量加权平均收盘价溢价%。截至提交申请之日(2023年11月1日)，根据Betta股票购买协议完成的交易尚未发生.
协作是我的由Betta Pharma和该公司的代表组成的联合指导委员会负责管理。在完成CFT8919第一阶段试验的剂量递增阶段后，为了方便起见，Betta Pharma可以至少在以下情况下终止Betta许可协议90提前几天发出书面通知。在某些情况下，每一方还拥有各种终止权，包括但不限于监管安全中断、专利挑战或另一方的重大违约，但须受某些条件的限制。*。
贝塔协议会计
该公司预计将根据Betta协议确认一种类型的安排--许可协议--的收入。Betta协议将包括以下活动：(1)知识产权许可；(2)临床制造供应协议；(3)制造技术转让；(4)商业制造供应。
12
目录表
协议。截至2023年9月30日，交易总价目前为美元10.0百万美元，其中包括10.0百万预付现金对价。与Betta协议相关的收入确认预计将在临床制造供应协议下的临床供应交付后开始，该协议截至2023年9月30日尚未执行。公司已经收取了全部的美元10.0在截至2023年9月30日的三个月内，本公司支付了相关的预扣税$1.0上百万美元给了中国税务机关。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，不是收入已根据Betta协议确认。尚未确认为收入的应收或应付款项在公司的简明综合资产负债表中计入递延收入。
生物遗传研究合作与许可协议
2018年12月，该公司与生物遗传公司签订了合作研究和许可协议，或生物遗传协议。2020年2月，本公司和Biogen修订了Biogen协议，以进一步明确Biogen对目标结合部分(分子的一部分)的所有权，以及针对合作目标或与合作目标绑定的任何相关知识产权。此项修订进一步规定，Biogen授权本公司使用此等Biogen目标约束性部分及任何相关知识产权(视需要而定)，以进行Biogen协议项下预期的研究及开发活动。根据生物遗传基因协议的条款，该公司和生物遗传基因公司同意合作开展研究活动，通过依赖靶向蛋白质降解(TPD)作为其作用模式的药物，开发治疗阿尔茨海默病和帕金森病等神经疾病的新疗法，所有这些药物都是使用公司的降解器技术创造的。根据生物遗传协议的条款，该公司致力于开发利用降解剂技术的TPD疗法五靶蛋白在一段时间内54几个月，2023年6月结束。在逐个目标的基础上，在成功完成规定的目标评估期后，生物遗传公司承担继续发展每个目标的全部权利和责任。截至2023年9月30日，生物遗传协议的研究期限已经到期，尽管按照生物遗传协议的设想，关于提名目标的某些研究活动将继续进行一段额外的时间。
以换取Biogen的非独家研究许可证，以及$45.0公司已获得许可，可开发、商业化和生产与每个目标相关的产品(这取决于不取消协议)，为药物发现提供初步研究服务，为其知识产权提供非独家研究和商业许可，并参与联合指导委员会或生物遗传研究联合委员会。该公司还有义务参与其他潜在目标或沙箱活动的早期研究活动，由生物遗传研究公司选择，最高金额不得超过；为这些服务进行的任何工作都由生物遗传研究公司报销，生物遗传研究公司向公司报销某些全职相当于或相当于FTE的费用。截至2021年8月31日，公司在沙箱活动下的义务已完成。对于任何目标，在达到开发候选标准之后，在任何支持IND的研究之前，生物遗传公司将承担所有费用和开支，并将拥有与生物遗传研究协议项下正在开发的任何降解物和所有包含该降解物的产品有关的进一步活动的唯一自由裁量权和决策权。生物遗传公司还被要求向公司支付高达$35.0发展里程碑中每个目标的百万美元和美元26.0每个目标以一次性销售额为基础的付款为第一个产品，以实现一定水平的净销售额。此外，生物遗传公司还需要根据全球产品净销售额，逐个许可产品向公司支付特许权使用费。所有里程碑式的付款和基于销售的付款都是在公司达到该目标的联合研究计划中规定的标准后支付的，届时生物遗传公司将控制与商业化目标相关的产品；这些付款的收到取决于针对生物遗传公司商业化目标的产品的进一步开发，而不需要公司做出任何额外的研究和开发努力。
合作由Biogen JSC管理，Biogen对该JSC拥有控制权，并且Biogen可以在几种情况下逐个目标或逐个产品地终止Biogen协议，至少在90提前几天发出书面通知。
生物遗传协议会计
根据生物遗传协议，该公司确认来自两类服务的收入：(I)研究和开发服务，以及(Ii)沙盒活动，这是发现型研究服务。
•研发服务：该公司确定了一《生物遗传协议》开始时的履约义务，是一项综合履约义务，包括(1)许可证，(2)面向所有人的目标评价阶段的研究活动五目标，以及(3)每个目标的联合研究计划阶段。本公司认定，许可证和研究活动彼此没有区别，因为如果没有本公司进行的研究活动，许可证的价值有限。参与生物遗传研究中心，监督相关的研究活动和技术转让
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目录表
Biogen许可协议被确定为在数量和质量上都不重要，因此被排除在履约义务之外。本公司采用投入法，按照每个研发目标迄今已发生的成本与为履行与该研发目标相关的相关义务而已发生和预计未来将发生的总成本的比例，确认分配至该履约义务的交易价格。控制权转移于此期间内发生，且管理层认为，转移为履行履约责任进度的最佳计量。
•沙盒活动：Biogen可以选择资助沙盒活动，以换取以市场价格考虑的报酬，据此，该公司将在Biogen的选择下进行发现型研究，以开发其他可能用作最初提名目标的替代目标的潜在目标，或 二根据Biogen协议的其他目标。根据该选择权赚取的收入于提供服务时确认，且不计入分配至上述履约责任的交易价格。该公司确认FTE报销收到的沙盒活动作为收入产生的每季度。如上所述，沙盒活动于2021年8月31日全面结束。
截至2023年9月30日，Biogen协议的总交易价格为$55.0分配至研发服务履约责任及3.7已分配交易价格中的百万美元尚未支付。如Biogen协议所预期，有关提名目标的若干研究活动将于研究期于二零二三年六月结束后持续一段时间。
在本公司的简明合并资产负债表中，尚未收到的应付本公司款项记为应收账款，尚未确认为收入的已收到款项记为递延收入。
Calico协作和许可协议
于二零一七年三月，本公司与Calico订立合作及许可协议（或Calico协议），据此，本公司及Calico同意合作开发及商业化用于治疗衰老疾病（包括癌症）的小分子蛋白质降解剂， 五年制截止到2022年3月。于二零二一年八月，本公司向Calico提供延期选择权，Calico于二零二一年九月行使该选择权，导致1.0100万美元的延期付款，以延长某个项目的研究期限，最多可达 一年制截至2023年3月。此外，Calico还根据研究的阶段，以特定的市场价格向公司报销了一些全职员工的费用。截至2023年3月13日，Calico协议的研究期限已到期，公司与该协议相关的研究活动已基本完成。
根据Calico协议，Calico预付了$5.0百万美元和某些年度付款共计$5.0截至2020年6月30日，该公司支付了目标启动费，并根据研究的阶段，以指定的市场价格向公司报销了一些全职员工。对于每个目标，公司有资格获得最多$132.0在潜在的开发和商业里程碑付款，对所有产品的销售产生的合作努力。Calico还必须向公司支付高达$65.0以一次性销售百万元为基础的第一款产品实现一定水平的净销售额。此外，Calico还需要按授权产品按授权产品、按全球产品净销售额按个位数中位数的百分比向公司支付版税。所有里程碑式的付款和基于销售的付款都是在公司达到该目标的联合研究计划中规定的标准之后进行的，届时Calico将控制与商业化目标相关的产品；公司是否收到这些付款取决于Calico对商业化产品目标的进一步发展，而不需要公司需要任何额外的研究和开发努力。
截至2023年9月30日，Calico协议的总交易价格为美元13.0向研发服务履约义务分配了100万美元，交易价格已全部分配并得到满足。
应付本公司尚未收到的款项在本公司的简明综合资产负债表上记为应收账款。
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目录表
从协作协议确认的收入汇总
截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的协作协议收入和全面亏损简明合并报表如下(以千计)：
 截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
 2023202220232022
来自协作协议的收入：  
罗氏协议$8,223 $875 $8,736 $4,548 
生物遗传协议2,849 4,100 7,689 18,350 
印花布协议— 1,779 1,070 5,344 
来自协作协议的总收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
与合作和许可协议相关的财务信息在公司截至2023年9月30日的简明综合资产负债表中包括以下内容(以千计)：
 帐目
应收账款		递延收入，
当前		递延收入，
海流净额		递延收入，
总计
补充信息：    
罗氏协议$500 $2,464 $11,845 $14,309 
生物遗传协议— 3,738 — 3,738 
印花布协议— — — — 
贝塔协议— 2,222 7,778 10,000 
总计$500 $8,424 $19,623 $28,047 
与合作和许可协议相关的财务信息在公司截至2022年12月31日的简明综合资产负债表中包括以下内容(以千计)：
 帐目
应收账款		递延收入，
当前		递延收入，
海流净额		递延收入，
总计
补充信息：    
罗氏协议$417 $4,649 $16,895 $21,544 
生物遗传协议— 11,427 — 11,427 
印花布协议1,056 542 — 542 
总计$1,473 $16,618 $16,895 $33,513 
与截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的协作和许可协议相关的补充财务信息如下(以千计)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
在期初计入合同负债的已确认收入$11,028 $5,517 $16,923 $24,005 
以前各期全部或部分履行履约义务所确认的收入$43 $— $43 $518 
截至2023年9月30日，根据罗氏协议、生物遗传协议和贝塔协议分配给履约义务的部分未得到满足的交易价格总额为美元33.1百万美元。
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目录表
注9.长期债务关联方
与长期债务有关的一方由以下部分组成(以千计)：
十二月三十一日，
2022
定期贷款相关方，扣除未摊销债务发行成本和债务贴现#美元后的净额1,0182022年12月31日
$11,482 
减：当前部分2,287 
长期债务关联方总额，扣除当期和贴现9,195 
2020年6月5日，在完成B轮融资的同时，本公司与Perceptive Advisors LLC或Perceptive的关联公司Perceptive Credit Holdings III，LP签订了一项信贷协议，规定本金借款总额最高可达$20.0百万美元，分两批提供，每批$12.5百万美元和美元7.5百万美元。基于感知在信贷协议开始时对本公司普通股的所有权，感知被视为本公司的关联方。
2020年6月，本公司提取了第一批#美元12.5百万美元，或定期贷款。该公司决定不提取于2021年6月30日到期的第二批资金。
于2023年5月17日，本公司对信贷协议作出修订，据此，本公司及其贷款人同意以SOFR取代LIBOR基准，SOFR受纽约联邦储备银行监管。由于金融市场行为监管局计划于2023年6月30日逐步淘汰LIBOR，该公司修改了其信贷协议。SOFR汇率的使用自2023年7月1日起生效。
2023年7月，根据信贷协议的条款，本公司支付预付款费用的义务已被取消。2023年7月26日，公司选择偿还定期贷款的未偿还本金余额，与偿还定期贷款的未偿还余额相关，公司几乎所有资产的留置权都被解除。公司发生了一笔$0.6这笔债务的清偿造成了百万美元的损失。
注10.基于股票的薪酬
截至2023年、2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的基于股票的薪酬支出在公司的精简综合经营和全面亏损报表中分类如下(以千为单位)：
 截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
 2023202220232022
基于股票的薪酬费用：  
研发$3,906 $2,636 $9,133 $10,024 
一般和行政4,294 3,375 11,743 13,073 
基于股票的薪酬总支出$8,200 $6,011 $20,876 $23,097 
股票期权
截至2023年9月30日止九个月内，本公司授予购买4,427,620加权平均行权价为$的普通股3.89每股，加权平均授出日公允价值为#美元2.86每股。截至2023年9月30日，与未偿还股票期权相关的未确认薪酬成本为5美元。42.9百万美元，预计将在加权平均期间确认2.4好几年了。
基于业绩的限制性股票单位
在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，公司没有授予任何基于业绩的限制性股票单位，即PSU。135,301在截至2023年9月30日的9个月内，在各自达到绩效归属标准时归属的PSU。在授予时，每个PSU自动转换为一公司普通股的份额。公司间接回购17,556通过股份净额结算的普通股股份，作为归属PSU时产生的员工预扣税义务的对价，这些税额以现金形式汇给适用的税务机关。截至2023年9月30日，与具有被认为不可能实现的基于业绩的归属标准的未确认PSU相关的未确认补偿成本为$6.4百万美元。
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目录表
基于时间的限制性股票单位
在截至2023年9月30日的三个月和九个月内，公司向其员工发行了受限股票单位，即RSU，这些单位受基于时间的归属条件的限制。该等RSU于授出日以授出日相关股份的市价计值。在授予时，每个RSU自动转换为一公司普通股的份额。
下表汇总了公司截至2023年9月30日的9个月的RSU活动：
股票加权平均
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的未偿还债务— $— 
已发布824,600 5.37 
既得— — 
被没收(68,640)$5.67 
截至2023年9月30日未偿还755,960 $5.35 
截至2023年9月30日，与未偿还RSU相关的未确认赔偿成本为$3.4百万美元，预计将在加权平均期间确认3.4好几年了。
注11.承付款和或有事项
法律程序
本公司目前并未参与任何重大法律程序。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司在发生与该等法律诉讼有关的费用时支出.
注12.每股亏损
对于本公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算基本每股净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算稀释每股净亏损时，已满足业绩或市场归属条件的股票期权和限制性股票单位被视为普通股等价物，而截至2023年9月30日未满足业绩或市场归属条件的限制性股票单位不被视为普通股等价物。在计算所指期间的每股摊薄净亏损时，该公司不计入根据期末已发行金额列报的下列潜在普通股，因为计入这些股份会产生反摊薄效果：
 截至9月30日，
 20232022
反稀释普通股等价物：
购买普通股的期权9,868,099 6,952,795 
总反稀释普通股等价物9,868,099 6,952,795 
每股基本和稀释亏损的计算方法是，将净亏损除以截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的已发行加权平均普通股(以千为单位，不包括股票和每股数据)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
分子：
净亏损$(27,037)$(31,958)$(97,739)$(90,990)
分母：
加权-用于计算−基本和稀释每股净亏损的平均股数49,212,126 48,921,928 49,103,351 48,827,503 
每股净亏损−基本股和摊薄股$(0.55)$(0.65)$(1.99)$(1.86)
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目录表
注13.所得税
截至2022年12月31日，本公司记录不是所得税拨备或因在美国产生的亏损而产生的福利，其中由于估值津贴而没有记录任何福利。截至2023年9月30日，该公司继续对其美国联邦和州递延税项资产维持全额估值津贴。
本公司于截至2023年9月30日止九个月的有效税率受到与与Betta许可协议有关的预付款有关的中国预扣税义务的影响，如附注8所述，协作和许可协议，用于本季度报告10-Q表其他部分所列的未经审计的简明合并财务报表，导致计提税款准备金#美元。1.0百万美元，实际税率为(1.0)%.
注14.后续事件
2023年10月30日，董事会批准了公司关于不使CFT8634超越1/2期临床试验的1期剂量递增部分。与暂停该计划的决定相关的成本预计不会很大
18
目录表
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营成果的讨论和分析应与我们在本10-Q表格季度报告中其他地方出现的未经审计的中期简明综合财务报表和相关附注以及我们已审计的简明综合财务报表和附注以及管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析(包括在我们于2023年2月23日提交给美国证券交易委员会的截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中)一起阅读。正如在题为“关于前瞻性陈述的特别说明”一节中所讨论的那样，以下讨论和分析包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及一些假设，如果这些假设从未实现或被证明是错误的，可能会导致我们的结果与这些前瞻性陈述明示或暗示的结果大不相同。可能导致或导致这些差异的因素包括但不限于以下确定的因素，以及在本季度报告10-Q表第II部分第1A项“风险因素”一节中讨论的因素以及我们在截至2022年12月31日的年度报告10-K表中讨论的那些因素。
业务概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进有针对性的蛋白质降解科学，以开发新一代小分子药物，改变疾病的治疗方式。我们利用我们的专利技术平台Torpedo(靶向蛋白质降解器优化器)，高效地设计和优化小分子药物，利用人体自然蛋白质循环系统快速降解致病蛋白质，提供克服耐药性、药物无法抑制的目标和改善患者预后的潜力。我们正在利用我们的鱼雷平台将多个有针对性的肿瘤学项目推广到临床，同时扩大平台，为难治性疾病提供下一波药物，并最终改善患者的治疗选择。
我们最先进的候选产品CFT7455是一种口服生物可用MonoDAC降解剂，称为IKZF1和IKZF3，目前正处于多发性骨髓瘤(MM)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)的临床开发中。美国食品和药物管理局(FDA)批准CFT7455为孤儿药物，用于治疗MM。我们于2022年4月公布了这项临床试验A组的初步临床数据。我们继续招募患者参加正在进行的1/2期临床试验的1期剂量升级部分。
我们还在开发CFT1946，一种口服生物可用BiDAC降解剂，专门针对BRAF V600突变靶点具有效力和选择性，用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌和其他含有这种突变的恶性肿瘤。2023年1月，我们启动了CFT1946的首个人类1/2期临床试验，用于治疗BRAF V600突变实体肿瘤，包括非小细胞肺癌、结直肠癌和黑色素瘤，并继续招募患者参加试验的第一阶段剂量递增部分。
此外，我们正在开发CFT8919，这是一种口服生物利用、变构、突变选择性的表皮生长因子受体或EGFR的BiDAC降解剂，在非小细胞肺癌中具有L858R突变。2023年5月，我们与贝塔制药有限公司或贝塔制药签订了CFT8919在包括香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区在内的大中华区中国地区开发和商业化的独家许可协议。此外，2023年6月，FDA批准了CFT8919的研究新药或IND申请。我们预计在贝塔制药在中国大区完成第一阶段剂量递增试验后，将在中国大区外启动临床试验活动。
2023年11月1日，我们宣布不会将CFT8634推进到超过1/2期临床试验的1期剂量升级部分。CFT8634是一种口服生物可用BiDAC降解剂，名为BRD9的蛋白质靶标，用于滑膜肉瘤和SMARCB1缺失实体瘤的临床开发。在2023年11月的结缔组织肿瘤学学会年会上公布的数据表明，CFT8634的应用导致了BRD9在所有剂量水平上的深度和持久降解，然而，BRD9的降解在经过大量预治疗的滑膜肉瘤和SMARCB1缺失实体瘤患者中并未产生足够的疗效。
除了这些最初的候选产品外，我们还针对我们自己的专利流水线和我们与罗氏合作开发的流水线开发了针对临床验证和目前不可用药的目标的新降解剂，从而进一步使我们的流水线多样化。
财务运营概述
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们的收入来自研究合作和许可协议。我们根据每项协议确认预期业绩期间的收入。我们预计，未来几年我们的收入将主要来自我们目前的合作协议和我们未来可能达成的任何额外合作。到目前为止，我们还没有收到任何现有合作协议下的任何版税。
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目录表
有关我们与F.Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.或Roche，Biogen MA，Inc.或Biogen，Calico Life Science LLC，或Calico和Betta Pharma的合作协议的描述，请参阅注8：协作和许可协议未经审计的简明合并财务报表，包括在本季度报告10-Q表的其他部分。
研发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的发现努力和我们的候选产品开发，包括：
•从事研发职能的人员的工资、福利和其他相关费用，包括基于股票的薪酬费用；
•根据与第三方的协议发生的费用，包括合同研究组织和代表我们进行研究、临床前和临床活动的其他第三方，以及制造我们用于临床前和临床试验的候选产品的第三方；
•外部顾问的费用，包括他们的费用和相关的旅费；
•临床前研究和临床试验的实验室用品和购置材料的费用；
•与设施有关的费用，包括设备的直接折旧费用、设施租金和维修费及其他业务费用的分配费用；
•第三方许可费。
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。外部开发活动的成本是根据对完成具体任务的进度的评估，使用我们的供应商提供给我们的信息确认的。这些活动的付款是基于个别协议的条款，这些条款可能与产生的成本模式不同，并作为预付或应计研究和开发费用反映在我们的简明合并财务报表中。未来将收到用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用，并在相关货物交付或提供服务时支出。
我们预计，由于我们计划的临床前和临床开发活动，我们的研发费用将继续大幅增加。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、法律、业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括与公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；保险费；差旅费用；与设施有关的费用，包括直接折旧成本、设施租金和维护分配费用以及其他运营成本。
我们预计，未来我们的一般和行政费用可能会增加，以支持更多的研发活动。这些增加可能包括与雇用更多人员有关的更高费用；外部顾问、律师和会计师的费用；以及投资者和公关费用。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额主要包括：
•我们长期债务的利息支出和摊销，这在附注9中有更详细的讨论，长期债务关联方, 未经审计的简明综合财务报表，包括在本季度报告的其他部分的10-Q表格；以及
•现金、现金等价物和有价证券的利息收入以及有价证券折价的增加。
所得税费用
所得税支出包括我们根据Betta许可协议收到预付款所支付的预扣税，附注8对此进行了更详细的讨论。协作和许可协议，及附注13，所得税未经审计的简明合并财务报表，包括在本季度报告10-Q表的其他部分。
20
目录表
行动的结果
截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三个月和九个月比较
收入
我们协作和许可协议的收入包括截至2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的收入(以千为单位)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
来自协作协议的收入：
罗氏协议$8,223 $875 $8,736 $4,548 
生物遗传协议2,849 4,100 7,689 18,350 
印花布协议— 1,779 1,070 5,344 
来自协作协议的总收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月收入增加了430万美元，主要原因是：
•根据罗氏协议确认的收入增加了730万美元，原因是我们在2023年9月完成了对指定目标的研究活动；
•根据《生物遗传协议》确认的收入减少130万美元，原因是将在2023年6月研究期限结束后的一段时间内对提名的目标进行额外的研究活动，所有这些都是《生物遗传协议》所设想的；以及
•根据印花布协议确认的收入减少180万美元，原因是截至2023年3月31日，履约义务和交易价格完全满足。
与截至2022年9月30日的9个月相比，截至2023年9月30日的9个月收入减少了1070万美元，主要原因是：
•根据生物遗传协议确认的收入减少1,070万美元，原因是我们将在2023年6月研究期限结束后的一段时间内对提名的目标进行额外的研究活动，所有这些都是生物遗传协议预期的；
•根据印花布协议确认的收入减少430万美元，原因是截至2023年3月31日，履约义务和交易价格得到充分满足；以及
•根据罗氏协议确认的收入增加了420万美元，这是由于我们在2023年9月完成了对指定目标的研究活动。
研发费用
下表汇总了我们在2022年9月30日、2023年和2022年的三个月和九个月的研发费用(单位：千)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
研发费用：
人员费用$12,066 $9,610 $32,977 $31,163 
临床前开发和发现费用5,303 11,342 21,644 32,050 
临床费用4,549 3,124 12,136 6,699 
设施和用品3,222 3,221 10,277 10,498 
专业费用2,119 1,522 6,729 4,754 
知识产权和其他费用1,088 844 3,552 2,025 
研发费用总额$28,347 $29,663 $87,315 $87,189 
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目录表
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的研发费用减少了130万美元，主要原因是：
•由于进入临床阶段的额外计划，临床前费用减少了600万美元；
•由于正在进行的CFT7455、CFT8634和CFT1946的1/2期临床试验，临床费用增加了140万美元；
•人员费用增加250万美元，主要是由于在截至2023年9月30日的三个月内归属了PSU。
与截至2022年9月30日的9个月相比，截至2023年9月30日的9个月研发费用增加了10万美元，主要原因是
•由于正在进行的CFT7455和CFT1946的1/2期临床试验以及CFT8634的1期临床试验，临床费用增加了540万美元；
•专业费用增加200万美元；
•人员支出增加180万美元，包括工资和福利成本，包括由于我们临床开发团队的建立而增加的员工人数导致的工资和工资的增加；
•知识产权和其他支出增加150万美元；以及
•随着计划过渡到临床，支持IND的活动减少，导致成本减少1040万美元。
一般和行政费用
下表汇总了截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三个月和九个月的一般和行政费用(单位：千)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
一般和行政费用：
人员费用$8,086 $6,817 $23,151 $23,243 
专业费用和其他费用2,447 2,762 8,633 9,051 
一般和行政费用总额$10,533 $9,579 $31,784 $32,294 
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月的一般和行政费用增加了100万美元，主要是由于截至2023年9月30日的三个月归属了PSU，导致人事费用增加了130万美元。
与截至2022年9月30日的9个月相比，截至2023年9月30日的9个月的一般和行政费用减少了50万美元，主要是由于专业费用和其他费用减少了40万美元。
其他收入(费用)，净额
下表汇总了截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三个月和九个月的其他收入(支出)净额(单位：千)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2023202220232022
其他收入(费用)，净额：
利息和其他收入，净额$2,562 $1,084 $6,862 $1,866 
长期债务清偿损失
(621)— (621)— 
长期债务利息费用及摊销-关联方(167)(554)(1,373)(1,615)
其他收入(费用)合计，净额$1,774 $530 $4,868 $251 
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目录表
与截至2022年9月30日的三个月相比，截至2023年9月30日的三个月其他收入(支出)净额增加120万美元，主要是由于截至2023年9月30日的三个月我们的投资利息增加导致利息和其他收入增加150万美元。
与截至2022年9月30日的9个月相比，截至2023年9月30日的9个月其他收入(支出)净额增加460万美元，主要是由于截至2023年9月30日的9个月我们的投资利息增加导致利息和其他收入增加500万美元。
所得税费用
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月及九个月的所得税支出增加1,000,000美元，乃因根据斗鱼许可协议收到的1,000万美元预付现金向中国国家税务总局Republic of China预扣10%的税款所致。
流动资金和资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们通过临床开发推进临床前计划和我们的候选产品，将产生巨额费用和运营亏损。我们目前没有任何批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们主要通过出售优先股、公开发行我们的普通股以及合作伙伴的付款来为我们的运营提供资金。截至2023年9月30日，我们拥有约2.464亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
现金流
下表汇总了所列期间我们的现金来源和使用情况(以千计)：
截至9月30日的9个月，
20232022
现金、现金等价物和限制性现金的净变化：
用于经营活动的现金净额$(82,829)$(76,811)
投资活动提供的现金净额126,404 49,138 
融资活动提供的现金净额(用于)(12,183)1,100 
现金、现金等价物和限制性现金净变化总额$31,392 $(26,573)
经营活动
截至2023年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金主要是由以下现金使用推动的：
•净亏损9770万美元；
•550万美元递延收入变动，原因是确认了我们合作协议下的收入，但与Betta许可协议有关的分配交易价格仍未令人满意，抵销了这一变化；
•应计费用和其他流动负债变动390万美元；
•350万美元的经营租赁负债变动；以及
•280万美元有价证券折价净增量的变化。
这些被以下各项所抵消：
•非现金支出2450万美元，主要包括基于股票的薪酬支出2090万美元；
•140万美元预付费用及其他流动和长期资产的变动；
•应收账款变动100万美元。
截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金主要是由以下现金使用推动的：
•净亏损9100万美元；
23
目录表
•2,130万美元递延收入变动，原因是根据我们的合作协议确认收入；以及
•230万美元应付帐款变动。
这些被以下各项所抵消：
•非现金支出3030万美元，主要包括基于股票的薪酬支出2310万美元;
•应收账款变动420万美元;
•应计费用和其他负债变动240万美元。
投资活动
截至2023年9月30日止九个月，投资活动提供的现金净额主要由128. 0百万美元到期的有价证券（扣除购买）所带动。
截至2022年9月30日止九个月，投资活动提供的现金净额主要由53. 1百万美元到期的有价证券（扣除购买）所带动。
融资活动
截至2023年9月30日止九个月，融资活动所用现金净额主要由定期贷款本金支付的1250万美元驱动。
截至2022年9月30日止九个月，融资活动提供的现金净额主要来自行使股票期权的70万美元。
资金需求
自成立以来，我们已经产生了重大的经营亏损，我们预计在可预见的未来，随着我们通过临床开发推进临床前项目和候选产品，我们将继续产生重大费用并增加经营亏损。此外，我们预计将继续产生与作为上市公司运营相关的成本。
具体而言，我们预计，如果我们：
•继续我们正在进行的首次人体1/2期试验，并启动和进行计划中的首次人体1/2期试验，用于我们的其他候选产品;
•推进其他候选产品进入临床前和临床开发;
•继续投资我们专有的TORPEDO平台;
•推进、扩大、维护和保护我们的知识产权组合;
•雇用额外的临床、监管、质量和科学人员;
•增加运营，财务和管理信息系统，以及人员，以支持我们正在进行的研究，产品开发，潜在的未来商业化努力，作为一家上市公司的运营以及一般和行政角色;
•为任何成功完成临床试验的候选产品寻求市场批准；以及
•最终建立销售、营销和分销基础设施，并扩大外部制造能力，将我们可能获得营销批准的任何产品商业化。
由于与我们候选产品的开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法估计与我们当前和预期的临床前和临床开发相关的增加的资本和运营成本。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•我们的主要候选产品正在进行和计划中的人类第一阶段1/2试验的进度、成本和结果，以及这些领先候选产品的任何未来临床开发；
•我们其他候选产品和开发计划的临床前和临床开发的范围、进度、成本和结果；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
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目录表
•我们现有和未来与第三方合作伙伴合作的进展和成功，包括我们是否在实现里程碑后从现有合作伙伴那里获得额外的研究支持或里程碑付款；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权有关的索赔辩护的成本和时间；
•我们愿意并有能力以有利的条件与其他生物技术或制药公司建立更多的合作安排，以便开发或商业化目前或更多的未来候选产品；
•对于我们获得市场批准的任何候选产品，未来商业化活动的成本和时间，包括产品制造、营销、销售和分销；以及
•从我们的候选产品的商业销售中获得的收入(如果有)，我们获得了营销批准。
由于上述预期支出，我们将需要获得大量额外资金，以支持我们的持续运营和执行我们的长期业务计划。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，我们预计将通过股票发行、债券发行、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的现金需求提供资金。尽管我们可能会通过与罗氏、Calico、Biogen和Betta Pharma的合作获得潜在的未来里程碑和特许权使用费付款，但截至2023年9月30日，我们没有任何承诺的外部资金来源。关于执行Betta许可协议，我们、Betta Pharma和Betta Pharma的关联公司(Betta Investment(Hong Kong)Limited，或Betta Investment)订立了股票购买协议或Betta股票购买协议，并与Betta许可协议或Betta协议一起，据此Betta Investment同意以总计约2,500万美元的购买价格，或每股4.49美元，购买5,567,928股我们的普通股或股份，这较斗鱼购股协议生效日期前两个交易日的60个交易日成交量加权平均收盘价溢价25%。
根据斗鱼购股协议进行的成交须遵守惯常的成交条件，以及斗鱼许可协议的持续效力及斗鱼投资已获中国商务部Republic of China、国家发展和改革委员会Republic of China及国家外汇管理局Republic of China或其当地对口单位颁发的企业对外投资证书。截至2023年9月30日，我们和贝塔投资已满足所有成交条件，贝塔投资已获得所需证书。截至2023年9月30日，斗鱼股票购买协议下的交易尚未完成。
在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本没有。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
如果我们通过出售股权证券筹集额外资本，包括通过向Betta Investment发行股票，每个投资者的所有权权益将被稀释，我们可能发行的任何证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股持有者权利产生不利影响的优惠。优先股融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如进行收购或资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。
在市场上的股权计划
2021年11月，我们向美国证券交易委员会提交了自动生效的S-3表格登记声明，对数量不详的普通股、优先股、债务证券、权证和/或其任意组合的单位的发行、发行和销售进行登记。同时，我们与作为销售代理的Cowen and Company，LLC签订了一项股权分配协议，规定不时根据注册声明和相关招股说明书以及与注册声明或ATM计划一起提交的任何招股说明书补充条款，发行和销售高达2亿美元的普通股。截至2023年9月30日，自动取款机计划下尚未进行任何销售。
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目录表
合同义务
我们在正常的业务过程中与合同制造组织、合同研究组织和其他供应商签订合同，以协助执行我们的研发活动和其他用于运营目的的服务和产品。这些合同一般规定在通知后终止，因此属于可撤销合同，不列入合同义务和承诺表。
截至2023年9月30日止九个月内，除附注6所披露的最低租金承诺外，租契，和注9，长期债务关联方, 对于本季度报告Form 10-Q中其他部分包含的未经审计的简明综合财务报表，我们在截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告中的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中描述的合同义务和承诺没有重大变化。
关键会计政策和估计数的使用
我们的关键会计政策是指在编制未经审计的简明综合财务报表时需要作出最重大判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与合作收入确认、研发费用确认、租赁负债计量和基于股票的薪酬相关的政策。我们在截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告中讨论的现有关键会计政策没有重大变化，该报告于2023年2月23日提交给美国证券交易委员会。
表外安排
我们没有根据美国证券交易委员会适用法规的定义进行任何表外安排。
第3项关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。 我们的有价证券受到利率风险的影响，如果市场利率上升，可能会贬值。截至2023年9月30日，我们拥有1.855亿美元的有价证券，其中包括公司债务证券、美国政府债务证券和美国国债。我们的有价证券是短期证券，加权平均到期日为0.6年。因此，虽然这些赚取利息的工具带有一定程度的利率风险，但利息收入的历史波动对本公司并不重要。
项目4.控制和程序
对披露控制和程序的评价
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2023年9月30日，根据修订后的1934年证券交易法或交易法，规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的披露控制和程序的有效性。“交易法”中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。
根据对我们截至2023年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们不断寻求提高内部控制的效率和效力。这导致对整个公司的流程进行了改进。在截至2023年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据交易法规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地很可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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目录表
论财务报告有效性的内在局限性
任何财务报告内部控制制度的有效性，包括我们的内部控制制度，都受到内在限制，包括在设计、实施、运作和评估控制和程序时行使判断力，以及无法完全消除不当行为。因此，任何财务报告的内部控制制度，包括我们的制度，无论设计和运作有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证。此外，对未来期间进行任何有效性评估的预测可能会因为条件的变化而出现控制不足的风险，或者政策或程序的遵守程度可能会恶化。我们打算继续对我们的业务需要或适当的内部控制进行监控和升级，但不能保证这些改进将足以为我们提供对财务报告的有效内部控制。
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目录表
第二部分--其他资料
项目1.法律诉讼
有时，我们可能会卷入在正常业务过程中出现的法律诉讼。截至本季度报告Form 10-Q的日期，我们并未参与任何重大法律事项或索赔。
第1A项。风险因素。
投资我们的普通股涉及高度风险。阁下应仔细考虑下文所述的风险，以及本10-Q表格季度报告中的所有其他信息，包括标题为“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”的部分，以及我们的简明综合财务报表和相关附注，以及我们截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度报告，于2023年2月23日向SEC提交，在您就我们的证券做出投资决定之前。下文所述的风险和不确定性以及我们向SEC提交的其他文件，包括我们的10-K表格年度报告，可能不是我们面临的唯一风险和不确定性。 下文所述的任何事件或事态发展的发生（如果实际发生）可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景。因此，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失您在我们普通股中的全部或部分投资。
与我们的财务状况和额外资本需求有关的风险
我们是一家临床阶段的生物制药公司，自成立以来一直遭受重大亏损。我们预计至少在未来几年内将出现亏损，可能永远无法实现或保持盈利。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，经营历史有限。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九个月，我们的净亏损分别为97. 7百万元及91. 0百万元。截至2023年9月30日，我们的累计赤字为4.936亿美元。迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，主要通过出售我们的股权（包括公开发行我们的普通股）、合作所得款项和债务融资为我们的运营提供资金。我们仍处于候选产品开发的早期阶段。因此，我们预计，如果有可能的话，我们还需要几年的时间才能获得监管部门批准和商业化的候选产品。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们做到了，也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。为了实现并保持盈利，我们必须成功地开发、获得营销批准并将能产生大量收入的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括但不限于成功完成我们候选产品的临床前研究和临床试验，发现其他候选产品，与第三方建立进行临床试验的安排，采购临床和商业规模的生产，获得候选产品的上市批准，生产，营销和销售我们可能获得营销批准的任何产品，确定合作伙伴以开发我们确定的候选产品或现有候选产品的其他用途，并为我们的合作伙伴成功完成候选产品的开发。
我们预计至少在未来几年内将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们预计，我们的费用将大幅增加，如果我们：
•启动、开展并成功完成候选产品的首次人体临床试验和后期临床试验，并扩大专有研发组合的范围;
•利用我们的TORPEDO平台，识别并推进其他候选产品进入临床前和临床开发;
•扩大我们的TORPEDO平台的能力;
•为任何成功完成临床试验的候选产品寻求市场批准；
•最终建立销售、营销和分销基础设施，并扩大外部制造能力，以将我们预期获得营销批准的任何产品商业化;
•推进、扩大、维护和保护我们的知识产权组合;
•招聘更多人员，包括在临床开发、监管、质量、科学以及一般和行政职位等领域；以及
•增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们正在进行的研发和潜在的未来商业化努力的人员。
此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、保险、投资者关系和其他费用。
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目录表
如果FDA、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行试验，或者我们在为我们的任何候选产品建立适当的制造安排或完成临床试验或临床开发方面遇到任何延误，我们的费用可能会超出我们的预期。
由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测我们将产生的增加费用的时间或金额，或者我们何时能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值或我们普通股的价值下降，也可能导致您的全部或部分投资损失。
如果我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计将产生与这些批准的候选产品商业化相关的巨额成本。即使我们能够从销售任何经批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。
我们将需要大量的 为实现我们的业务目标和继续我们的运营提供额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究或产品开发计划或未来的商业化努力。
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们准备和启动、进行和完成我们正在进行的和计划中的候选产品的人类第一阶段1/2临床试验、推进我们的鱼雷平台和继续研发活动、扩大我们的专有研发组合以及启动和继续我们当前和未来的临床前计划的临床试验，并可能寻求市场批准的时候。此外，如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发计划或任何未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
截至2023年9月30日，我们拥有约2.464亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，这些资金将足以支付我们计划到2025年下半年的运营费用。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比目前预期的更早耗尽现有的资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•我们正在进行的和计划中的候选产品的人类第一阶段1/2临床试验的时间、进度、成本和结果，以及这些候选产品的任何未来临床开发；
•临床前和临床开发阶段计划以及我们的其他候选产品和开发计划的范围、进度、成本和结果；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
•我们与罗氏和Betta Pharma持续合作的成功；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•未来商业化活动的成本和时间，包括产品制造、营销、销售和分销，以及我们获得或预期获得上市批准的任何产品的未来商业化活动的时间和成本；
•从我们获得上市许可的候选产品的商业销售中获得的收入(如果有)以及收到任何此类收入的时间；
•我们在临床前研究、临床试验和/或供应链中遇到的任何延误或中断，包括由于任何全球卫生流行病造成的延误；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权有关的索赔辩护的成本和时间；以及
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•我们有能力以有利的条件与其他生物技术或制药公司建立合作安排，以开发我们的候选产品或将其商业化，或进入我们的鱼雷平台。
我们目前的现金、现金等价物和有价证券将不足以通过监管机构的批准为我们的任何候选产品提供资金。因此，我们将需要筹集大量额外资金，以完成我们候选产品的开发和商业化。确定潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。我们可能永远不会生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自销售我们预计在几年内无法投入商业使用的产品，如果根本没有的话。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本没有。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金来执行当前或未来的运营计划。
如果我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计将产生与这些批准的候选产品商业化相关的巨额成本。即使我们能够从销售任何经批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。
我们仍处于开发生命周期的早期阶段，这可能会使您很难评估我们业务到目前为止的成功程度和我们未来的生存能力。
我们于2015年底开始运营，到目前为止，我们的活动仅限于组织和配备我们的公司人员、业务规划、筹集资金、进行发现和研究活动、提交专利申请、确定潜在的候选产品、开发和推进我们的鱼雷平台、进行临床前研究、与第三方就制造我们的候选产品的首批数量建立安排，以及准备和进行早期临床试验。虽然我们有几个正在进行的临床试验，但我们所有其他候选产品仍处于临床前开发或发现阶段。我们还没有证明我们有能力成功完成任何临床试验，获得市场批准，直接或通过第三方制造商业规模的产品，或进行成功的产品商业化所需的销售、营销和分销活动。因此，如果我们有更长的运营历史，或者如果我们过去已经成功地完成了一些或所有类型的活动，您对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。
此外，作为一家生物制药公司，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的挑战。我们需要在某个时候从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司，而我们可能无法成功实现这一转型。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的现金需求提供资金。尽管我们可能会通过与生物遗传公司、罗氏公司和Calico公司的合作获得潜在的未来付款，但我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，我们未来可能发行的任何证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行收购、资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。
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与发现和开发我们的候选产品相关的风险
我们基于鱼雷平台发现和开发候选产品的方法未经验证，这使得我们很难预测开发任何产品的时间、成本和成功开发的可能性。
利用靶向蛋白质降解治疗疾病是一种新的治疗模式。我们未来的成功取决于这种新的治疗方法的成功开发。使用定向蛋白质降解的小分子候选产品很少，例如通过我们的鱼雷平台开发的产品，已经在人体上进行了测试，通过我们的鱼雷平台开发的候选产品都没有在美国或欧洲获得批准。开发这些类型的治疗产品的可行性背后的数据既是初步的，也是有限的。如果目标蛋白质降解物的其他开发商做出任何不利的学习，我们候选产品的开发可能会受到实质性影响。利用泛素蛋白酶体途径降解蛋白质靶标的小分子的发现和发展在很大程度上受到以下因素的阻碍：泛素-蛋白酶体系统特定成分的功能、生物化学和结构生物学的复杂和有限的了解，包括参与靶蛋白泛素化的E3连接酶及其所需的辅助蛋白，以及促进蛋白质-蛋白质相互作用的工程化合物的挑战。
构成我们在鱼雷平台下开发降解器候选产品的基础的科学研究正在进行中，支持开发鱼雷平台衍生疗法可行性的科学证据既是初步的，也是有限的。此外，某些癌症患者对已批准的抑制致病蛋白的药物表现出固有的初级耐药性，而其他患者对这些抑制剂产生了继发性耐药性。尽管我们相信我们的候选产品可能有能力降解导致对目前市场上销售的致病酶抑制剂产生耐药性的特定突变，但患者对我们候选产品的任何固有的初级或获得性二级耐药性，或者如果构成我们努力基础的科学研究被证明是矛盾的，都将阻止或削弱它们的临床益处。
虽然我们有几个正在进行的临床试验，但目前，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。因此，我们才刚刚开始评估我们的主要候选产品在患者身上的安全性，我们还没有评估我们的任何其他早期候选产品在人体上的安全性。尽管我们的一些早期候选产品在动物研究中产生了明显的结果，但它们对动物的影响的安全性数据集有限。此外，这些候选产品可能不会在人类身上表现出相同的化学和药理特性，并可能以不可预见的、无效的或有害的方式与人类生物系统相互作用。因此，我们目前或未来的任何候选产品的治疗可能会产生我们目前无法预测的不良影响。
此外，与其他更知名或经过广泛研究的候选产品相比，像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能更昂贵，花费的时间也更长。尽管其他公司也在开发基于靶向蛋白质降解的疗法，但目前还没有监管机构批准任何这种性质的疗法。因此，我们更难预测开发我们的候选产品的时间和成本，我们也无法预测我们鱼雷平台或任何类似或竞争对手的蛋白质降解平台的应用是否会导致开发出通过上市批准的候选产品。我们未来遇到的任何与我们的鱼雷平台或我们的任何研究计划相关的开发问题都可能导致重大延误或意外成本，或者可能阻碍商业上可行的产品的开发。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成临床前研究或我们可能启动的任何临床试验，以及我们可能在及时或有利可图的基础上开发的任何候选产品的商业化。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，虽然我们已经开始对我们的某些候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品仍处于临床前开发或发现阶段。如果我们无法推进到临床开发、开发、获得监管部门对我们的候选产品的批准并将其商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到实质性的损害。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，虽然我们已经开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品目前都处于临床前开发或发现阶段。因此，他们失败的风险很高。我们投入了几乎所有的精力和财力来构建我们的鱼雷平台，并确定和开展我们目前的候选产品的临床前开发，包括我们的领先项目。我们从产品销售中获得收入的能力将在很大程度上取决于我们一种或多种候选产品的成功开发和最终商业化。我们预计这种情况在几年内都不会发生。我们候选产品的成功将取决于以下几个因素：
•我们的财政和其他资源是否充足；
•成功启动和完成临床前研究；
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•成功提交和批准IND并启动临床试验；
•成功的患者登记，并进行和完成临床试验；
•从适用的监管机构获得上市许可的收据和相关条款；
•为我们的候选产品获得和维护专利或商业秘密保护和法规排他性；
•与第三方制造商就我们候选产品的临床和商业供应做出适当安排；
•开发候选产品，以实现其预期的和适合其预期适应症的治疗特性；
•建立销售、营销和分销能力，并在获得批准后单独或与他人合作启动我们产品的商业销售；
•如果患者、医学界和第三方付款人批准了我们的产品，则接受我们的产品；
•获得并维持第三方保险和适当的补偿；
•建立我们产品的持续可接受的安全状况，并在批准后保持该状况；
•有效地与其他疗法竞争；以及
•我们的第三方协作合作伙伴在及时开发我们的候选产品(S)的市场上实现上述任何一项的技能和成功。
如果我们不能及时或根本成功地实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这可能会对我们的业务造成实质性的损害。此外，如果我们没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
作为一家公司，我们在完成临床前研究以实现IND的归档、提交IND或启动、登记和进行临床试验方面的经验相对有限。
作为一家公司，我们在完成启用IND的临床前研究方面的经验来自于我们开始三种候选产品的临床开发工作。虽然这项工作代表着相当大的进步，但到目前为止，作为一家公司，我们在启动、登记和进行临床试验方面的经验仍然相对有限。部分原因是，尽管我们在这一领域继续取得进展，但我们不能确定我们的临床前研究是否会按时完成，我们是否会及时提交IND，我们提交的任何IND是否会及时获得FDA的批准，或者我们计划的临床试验是否会按时开始、登记或完成。此外，虽然这些是我们目前的预期，但我们可能会遇到制造延迟或IND支持研究的其他延迟，或者我们可能会确定需要进行额外的IND支持研究。此外，我们不能确定提交IND将导致FDA允许我们开始临床试验，或者一旦开始，不会出现导致我们临床试验暂停或终止的问题。此外，即使适用的监管机构同意我们IND中规定的临床试验的设计和实施，我们也不能保证这些监管机构未来不会改变他们的要求。这些考虑适用于上述IND，也适用于我们可能在未来作为现有IND的修正案或新IND的一部分提交的新的临床试验。任何未能在我们预期的时间内提交IND或获得监管部门对我们临床试验的批准，都可能阻止我们及时完成临床试验或将我们的产品商业化。
此外，大规模临床试验将需要大量额外的财政和管理资源，并依赖第三方临床研究人员、CRO和顾问。依赖第三方临床研究人员、CRO和顾问可能会导致我们遇到我们无法控制的延误，对于目前处于临床开发中的每个候选产品，我们都聘请了一名CRO来领导我们的首个人类1/2阶段临床试验。在我们的临床前研究或临床试验中依赖第三方可能会使我们面临这样的风险，即他们可能无法充分遵守研究或试验方案或遵守我们计划提交给监管机构的任何研究或试验所需的良好实验室实践或良好临床实践或GCP。我们也可能无法及时或根本无法确定和联系足够的研究人员、CRO和顾问，我们也可能在临床试验开始后确定并在过去确定CRO有必要改变。不能保证我们能够在没有现有的或潜在的未来CRO的情况下，在我们的其他候选产品需要的情况下，以我们及时或完全可以接受的条款进行谈判并达成适当的合同安排。
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我们的临床前研究和临床试验可能无法充分证明我们的任何候选产品的安全性和有效性，这将阻碍或推迟开发、监管批准和商业化。此外，临床前研究的结果可能不能预测以后的研究或试验的未来结果，临床试验的初步成功可能不能表明这些试验完成时或在后期临床试验中获得的结果。
在获得监管机构批准我们的任何候选产品的商业销售之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明，我们的候选产品在每个目标适应症中都是安全有效的。临床前和临床测试费用高昂，可能需要数年时间才能完成。此外，这些活动的结果本质上是不确定的。失败可能在临床前研究和临床试验过程中的任何时候发生，由于我们的许多候选产品处于早期开发阶段，从未在人体上进行过测试，因此失败的风险很高。此外，由于目标蛋白质降解器是一个相对较新的候选产品类别，这一类别中的其他开发商在临床前或临床测试中看到的任何失败或不良结果都可能对我们计划的成功产生实质性影响。我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品。
我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果也可能不能预测后期临床试验的结果。临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的上市批准。尽管候选产品可能在临床前研究和早期临床试验中显示出有希望的结果，但在随后的临床试验中可能被证明不是有效或安全的。我们正在进行的和计划中的候选产品的人类第一阶段1/2临床试验的剂量递增部分的结果可能无法预测这些候选产品或任何其他候选产品的进一步临床试验的结果，也可能不足以使我们能够进行到1/2阶段临床试验的第二阶段。在动物身上进行试验的条件与在人类身上进行试验的条件不同，因此，动物研究的结果可能不能准确预测人类的体验。
通过临床前研究和临床试验的候选产品失败通常会导致极高的流失率。尽管通过临床前研究和/或初步临床试验取得了成功，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性。同样，早期较小规模的临床试验可能不能预测大规模关键临床试验的最终安全性或有效性。特别是，在我们计划的这些试验设计的早期临床试验中，患者数量较少，可能会使这些试验的结果对后来的临床试验的结果不那么具有预测性。生物制药行业的许多公司在高级临床试验中遭受了重大挫折，原因是缺乏疗效、疗效持久性不足或不可接受的安全性问题，尽管在早期的试验中取得了良好的结果。大多数开始临床前研究和临床试验的候选产品从未被批准为适销对路的产品。在我们的临床开发中，任何这种性质的挫折都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。
此外，我们预计我们候选产品的第一批临床试验将是开放标签研究，患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。这是我们正在进行的第一次人类临床试验，也将是我们目前预计进入临床开发的其他候选产品的第一次人类临床试验。最典型的是，开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时会以不同的剂量水平进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者接受了治疗，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。
我们可能进行的任何临床前研究或临床试验可能无法证明获得监管部门批准将我们的候选产品推向市场所需的安全性和有效性。如果我们正在进行的或未来的临床前研究或临床试验的结果对于我们候选产品的安全性和有效性没有定论，如果目标降级的证据与临床疗效无关，如果我们没有达到具有统计和临床意义的临床终点，或者如果我们的候选产品存在安全问题，我们可能会阻止或推迟获得这些候选产品的上市批准。在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床前研究和临床试验的安全性或有效性结果可能存在显著差异，包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体的大小和类型的差异、临床试验方案的变化和遵守以及临床试验参与者的退学率。
虽然我们已经开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们还没有开始对我们的任何其他候选产品进行临床试验。与所有药物一样，使用我们的候选产品可能会产生与靶上毒性、靶外毒性或其他药物毒性机制相关的副作用。
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包括基于化学物质的毒性。我们的临床试验结果可能会揭示这种性质的副作用的严重程度和普遍性，这是不可接受的。如果观察到不可接受的毒性水平，或者如果我们的候选产品具有其他意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，修改我们的开发计划，以剂量水平和/或剂量时间表或其他方式，或者将开发限制在更狭窄的用途或子群，其中从风险-收益的角度来看，不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。例如，由于观察到的安全信号，我们先前在CFT7455正在进行的1/2期临床试验中修改了剂量计划，因为我们继续推进这项临床试验。此外，如果我们观察到不可接受的副作用水平，或者如果其他类似靶向蛋白质降解剂的开发商发现其候选药物的副作用严重或普遍无法接受，我们的试验可能会暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有靶向适应症的候选产品。与药物相关的副作用也可能影响患者招募或纳入患者完成正在进行的试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。许多化合物最初在治疗癌症的早期测试中表现出了希望，但后来发现它们会产生副作用，阻止这种化合物的进一步发展。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
根据我们临床试验中公布或公布的临时顶线和初步数据得出的结论和分析可能会随着更多的患者数据的获得而发生变化。此外，我们提供的所有临时数据仍须遵守审计和核查程序，这些程序可能会导致最终数据发生重大变化。
有时，我们可能会公布临床试验的中期或顶级初步数据。我们可能进行的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。此外，初步或最重要的数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们先前宣布或公布的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的声誉、业务、财务状况、运营结果和前景。
药物开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生意外成本或遇到延迟。
虽然我们已经开始了三种候选产品的临床试验，但我们所有其他候选产品目前仍处于临床前开发或发现阶段，我们所有候选产品失败的风险仍然很高。我们无法预测我们的候选产品何时或是否会在人体上证明有效或安全，或者是否会获得上市批准。在获得监管部门批准销售任何候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性。在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，以支持我们在美国计划的IND或在其他司法管辖区的类似应用。我们不能确定我们的临床前研究的及时启动、完成或结果，除了我们的三个临床阶段计划的情况下，FDA已经批准IND进行我们对候选药物的首次人体研究，我们无法预测FDA或美国以外的类似监管机构是否会允许我们开始拟议的临床试验，或者我们的临床前研究结果最终是否将支持我们任何候选产品的进一步开发。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能注册和完成，并且不确定时间和结果。一个或多个临床试验的失败可能发生在该过程的任何阶段。在临床试验期间或作为临床试验的结果，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这可能会推迟或阻止我们获得上市批准或将我们的候选产品商业化的能力，包括：
•延迟或未能与监管机构就临床试验设计达成共识，或无法产生可接受的临床前结果以进入人体临床试验；
•我们的候选产品或进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不充分，包括由于我们或与我们签订合同执行某些功能的第三方在测试、验证、制造和向临床现场交付候选产品方面的延迟；
•延迟或未能与预期试验地点或CRO就可接受的临床试验合同或临床试验方案达成协议；
•监管机构或IRBs未能授权我们或我们的研究人员在预期试验地点开始临床试验或进行临床试验；
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•设计临床试验和为尚未得到很好研究的疾病选择终点的困难，以及对疾病的自然历史和病程知之甚少；
•选择某些临床终点，这些终点可能需要较长时间的临床观察或结果数据分析；
•我们候选产品的临床试验所需的患者数量可能比我们预期的要多，这些临床试验的登记人数可能比我们预期的要慢，参与者退出这些临床试验的比率可能高于我们的预期，或者无法回来进行治疗后的跟进，或者我们可能无法招募到合适的患者参与我们的临床试验；
•我们的候选产品可能有不良副作用或其他意想不到的特征，导致我们或我们的研究人员、监管机构或IRBs暂停或终止我们的临床试验；
•由于各种原因，我们可能不得不暂停或终止我们候选产品的临床试验，包括发现参与者暴露在不可接受的健康风险中；
•与我们签订合同的第三方可能未能及时遵守监管要求或履行其对我们的合同义务，或者根本不遵守；
•监管机构或IRBs要求我们或我们的研究人员因各种原因暂停或终止临床试验，包括不符合监管要求或不可接受的安全风险；
•我们候选产品的临床试验可能会产生否定或不确定的结果，我们可能决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验，修改我们的发展计划，如剂量水平和/或剂量时间表或其他方面，或放弃产品开发计划；
•我们候选产品的临床试验成本可能比我们预期的要高；
•人员短缺，包括但不限于我们进行临床试验的机构缺乏训练有素或经验丰富的临床研究助理或医务人员，或参与现场承包和激活的这些机构缺乏足够的支持人员，可能会导致延误或对我们及时有效地进行临床试验造成其他挑战；
•由于严重不良事件、对某类候选产品的担忧或在检查我们的临床试验操作、试验地点或制造设施后，监管机构强制实施临床暂停；以及
•与候选产品相关的严重不良事件的发生，被认为超过了其潜在的好处；以及
•任何全球卫生流行病造成的中断，例如最近的新冠肺炎大流行，可能会增加我们遇到此类困难的可能性，或导致我们在启动、登记、进行或完成计划中的临床试验方面出现其他延误。
由于美国或其他司法管辖区不断变化的监管政策，我们在临床开发项目中也可能遇到挑战。例如，2021年，FDA的肿瘤学卓越中心启动了优化项目，这是一项改革肿瘤学药物开发中剂量选择的倡议，这一倡议仍在实施中。如果FDA认为我们没有充分确定为我们的候选产品选择的一个或多个剂量是否最大限度地提高了疗效以及安全性和耐受性，FDA可能会要求我们进行额外的临床试验或生成额外的剂量相关信息，这可能会显著推迟和/或增加我们临床开发计划的费用。
如果我们被要求对我们目前考虑的候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们无法成功登记或完成我们候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻微阳性，或者如果存在与我们的候选产品相关的安全问题，我们可能：
•延迟获得我们的候选产品的市场批准(如果有的话)；
•获得批准的适应症或患者群体并不像预期或期望的那样广泛；
•获得包括重大使用或分销限制或安全警告在内的标签的批准；
•被要求进行额外的临床试验以支持上市审批；
•让监管部门撤回或暂停批准，或以风险评估和缓解战略(REMS)的形式对候选产品的分销施加限制；
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•接受额外的上市后测试要求或产品管理方式的更改；或
•在获得市场批准后，将我们的产品从市场上撤下。
如果我们在临床前研究或临床试验或在获得上市批准方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。虽然我们已经开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们不知道我们的任何其他临床前研究或临床试验是否会按计划开始、是否需要重组或将按计划完成，或者根本不知道。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并削弱我们成功将候选产品商业化的能力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
此外，癌症治疗有时被描述为一线、二线或三线。FDA通常最初只批准三线或以后使用新的肿瘤学疗法，这意味着在两种或两种以上其他治疗失败后使用。当癌症被发现得足够早时，一线治疗，通常是全身抗癌治疗(例如，化疗)、手术、放射治疗或这些疗法的组合，有时足以治愈癌症或延长生命，而不是治愈。当先前的治疗被证明无效时，对患者进行二线和三线治疗。我们正在进行的和计划中的早期临床试验将针对接受过一种或多种先前治疗的患者，我们预计最初将寻求监管部门批准我们的主要候选产品作为二线或三线治疗。随后，对于那些被证明是足够有益的产品，如果有的话，我们预计可能会寻求批准作为一线治疗，但我们开发的任何候选产品，即使被批准用于二线或三线治疗，也可能不会被批准用于一线治疗，并且在寻求和/或获得一线治疗的任何批准之前，我们可能必须进行额外的临床试验。
有针对性的蛋白质降解是一种新的方式，继续吸引现有的和新兴的生物技术和制药公司的巨大兴趣。因此，我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化针对相同适应症和/或患者群体的产品。
生物技术和制药行业的特点是技术进步迅速，竞争激烈，并高度重视专有产品。我们面临并将继续面临来自第三方的竞争，这些第三方使用蛋白质降解、抗体治疗、抑制性核酸、免疫治疗、基因编辑或基因治疗开发平台，以及专注于更传统治疗方式的公司，如小分子抑制剂。我们面临和将面临的竞争可能来自多种来源，包括主要的制药、专业制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。
靶向蛋白质降解是一种新兴的治疗方式，有可能提供改善患者结果的治疗方法。因此，一些生物技术和制药公司已经在努力开发基于降解的疗法，进入这一领域的公司数量继续增加。我们知道有几家生物技术公司正在开发基于嵌合小分子用于靶向蛋白质降解的候选产品，这些公司包括Arvinas公司、Astellas Pharma公司、BioTheryX公司、Captor治疗公司、Cullgen公司、Foghorn治疗公司、Frontier Medicines公司、Haisco制药集团、Kymera治疗公司、蒙特罗莎治疗公司、Nurix治疗公司、PhoreMost有限公司、Plexium公司、Proteovant治疗公司、Salarius制药公司、种子治疗公司和Vividion治疗公司(拜耳公司的子公司)。此外，几家大型制药公司和学术机构已经披露了在这一领域的投资和研究，包括安进、阿斯利康、百时美施贵宝公司(及其子公司Celgene Corporation)、葛兰素史克、基因泰克公司和诺华国际公司。除了来自其他蛋白质降解疗法的竞争外，我们开发的任何产品也可能面临来自其他类型疗法的竞争，如小分子、抗体、T细胞或基因疗法。例如，我们了解到Adaptimmune Limited和葛兰素史克目前正在为滑膜肉瘤患者开发治疗方法。
我们的许多现有或潜在竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面，都比我们拥有更多的财务资源和专业知识。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验患者登记以及获取与我们的候选产品互补或必要的技术方面与我们展开竞争。制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上，这些竞争对手的规模可能很难与之竞争。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。我们的商业机会可能会减少或消失，如果我们
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竞争对手开发和商业化的产品比我们可能开发的任何候选产品都更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其候选产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他寻求鼓励使用仿制药的第三方付款人的影响。目前市场上有针对我们正在寻求的某些适应症的仿制药，预计未来几年将有更多的仿制药上市。如果我们的候选产品获得批准，我们预计它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。
我们使用净营业亏损结转和研发税收抵免结转的能力可能有限。
截至2022年12月31日，我们有1.716亿美元的联邦净运营亏损结转和2.736亿美元的美国州净运营亏损结转，其中部分将在2041年之前的不同日期到期。根据现行法律，在2017年后开始的纳税年度中产生的联邦净营业亏损(如果有的话)不会到期，可能会无限期结转，但我们在2020年12月31日之后开始的纳税年度中扣除此类联邦净营业亏损的能力将仅限于净营业亏损结转或公司调整后应纳税所得额的80%中较小的一个(受制于1986年修订的《国税法》第382节)。冠状病毒援助、救济、经济安全法案或CARE法案暂时允许我们将2018、2019年和2020年产生的净运营亏损结转到前五年。目前还不确定各州将如何回应CARE法案或任何新颁布的联邦税法。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停使用或以其他方式限制使用净营业亏损，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
截至2022年12月31日，我们还有美国联邦和州研发税收抵免结转分别为910万美元和290万美元，这些抵免将在2041年之前的不同日期到期。这些税收抵免结转可能到期，未使用，不能用来抵消我们未来的所得税债务。
此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条，或该法规以及州法律的相应规定，如果一家公司在三年内经历了股权所有权按价值超过50%的“所有权变更”，该公司使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税收的能力可能会受到限制。2021年，我们完成了从成立到2020年12月31日的所有权变更研究，得出的结论是，我们经历了守则第382节定义的所有权变更。然而，有限结转或到期未使用的结转并无净营业亏损。我们还没有更新这项研究，以评估在2022年至2023年期间是否发生了所有权变更。我们可能经历了其他尚未确定的所有权变化，这可能会导致我们的净营业亏损和税收抵免结转到期，然后才能使用，我们可能会经历随后的股票所有权变化，其中一些是我们无法控制的。因此，如果我们赚取净应纳税所得额，并确定所有权发生变化，而我们利用历史净营业亏损和税收抵免结转的能力受到实质性限制，这将通过有效增加我们未来的纳税义务来损害我们未来的经营业绩。
如果在我们可能开发的任何候选产品的开发过程中发现了严重的不良事件、不良副作用或意外的特征或结果，我们可能需要修改、放弃或限制这些候选产品的进一步临床开发。
虽然我们已经开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品目前仍处于临床前或发现阶段，这意味着我们尚未在人体临床试验中评估我们的任何其他候选产品。我们无法预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会被证明对人类是安全的。不能保证通过我们的鱼雷平台开发的任何候选产品不会引起不良副作用，这些副作用可能在临床前或临床开发过程中的任何时候出现。
通过我们的鱼雷平台开发的候选产品或任何蛋白质降解产品候选产品的潜在风险是，健康的蛋白质或不以降解为目标的蛋白质将被降解，或者目标蛋白质本身的降解可能会导致不良事件、不良副作用或意外的特征或结果。在使用通过我们的鱼雷平台开发的候选产品进行治疗后，还存在延迟不良事件的潜在风险。
如果我们开发的任何候选产品与严重的不良事件或不良副作用相关，或具有其他意外的特征或结果，我们可能会选择或需要放弃其开发，修改我们的开发计划，以剂量水平和/或剂量时间表或其他方式，或将开发限制在不良事件、不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或从风险效益角度来看更容易接受的特定用途或子群。任何这些类型的事件的发生都将对
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对我们的业务、财务状况、经营结果和前景的影响。许多最初在治疗癌症或其他疾病的早期测试中表现出希望的候选产品后来被发现会产生副作用，阻碍候选产品的进一步临床开发，或者限制它们在市场上的竞争力。例如，单一的BRAF抑制剂可以导致一种称为角化皮肤瘤的继发性恶性肿瘤，这是一种皮肤癌，是由于BRAF与抑制剂结合时矛盾地激活而引起的。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到延误或困难，我们提交和获得必要的上市批准的时间可能会推迟或阻止。
如果我们不能按照FDA或美国以外的类似监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法为我们的候选产品启动临床试验。我们分别于2021年6月、2022年5月和2022年12月将三种候选产品CFT7455、CFT8634和CFT1946进行了首次人体临床试验。虽然我们相信我们将能够招募足够数量的患者参加我们正在进行的每一项临床试验，但我们无法确定地预测招募患者参加试验将会有多困难，其中一些试验是罕见的适应症。我们识别和招募符合条件的患者参加我们的候选产品临床试验的能力可能会被证明是有限的，或者我们招募这些试验的速度可能比我们预期的要慢。此外，我们的一些竞争对手正在对与我们的候选产品具有相同适应症的候选产品进行临床试验，因此，有资格参加我们临床试验的患者可能会选择参加我们竞争对手的候选产品的临床试验。患者登记参加临床试验还受到其他因素的影响，包括：
•正在调查的疾病的严重程度；
•有关试验的资格标准；
•临床试验中提供的候选产品的已知风险和益处；
•促进及时登记参加临床试验的努力；
•医生的病人转诊做法；
•临床试验地点是否有适当和足够的工作人员；
•由于临床试验方案所需程序的范围和侵入性给患者带来的负担，其中一些程序可能不方便和/或不舒服；
•在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；
•为潜在患者提供临床试验地点的距离和可用性；以及
•任何全球卫生流行病的影响，例如最近的新冠肺炎大流行，可能会影响临床试验的进行，包括减缓潜在登记或减少临床试验的合格患者数量，或干扰患者返回临床试验现场进行所需的监测、程序或后续工作的能力。
我们无法为我们计划的临床试验招募足够数量的患者，或者我们无法及时这样做，将导致重大延误，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。我们临床试验的登记延迟还可能导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在我们确定的特定适应症的研究项目和产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。
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我们或我们的合作伙伴可能会将我们的候选产品与其他药物结合开发。如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物，或撤销他们对这些其他药物的批准，或者如果我们选择结合我们的候选产品进行评估的药物出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得我们的候选产品的批准或将其推向市场。
根据我们许多候选产品的研究设计，一旦从我们的首个人类1/2阶段临床试验的剂量递增部分确定了推荐剂量，我们通常计划将该临床试验的一部分与一种或多种其他药物结合进行。我们没有为任何目前批准的药物开发或获得市场批准，也没有制造或销售任何我们可能与我们的候选产品结合研究的药物。如果FDA或美国以外的类似监管机构撤销对我们打算与我们的候选产品组合提供的一个或多个药物的批准，我们将无法将我们的候选产品与那些被撤销的药物组合在一起销售。
如果这些药物中的任何一种出现安全性或有效性问题，我们可能会遇到重大的监管延迟，FDA或美国以外的类似监管机构可能会要求我们重新设计或终止某些临床试验。如果我们使用的药物被替换为我们为候选产品选择的适应症的护理标准，FDA或美国以外的类似监管机构可能会要求我们进行额外的临床试验。此外，如果制造或其他问题导致我们决定与我们的候选产品结合使用的药物供应短缺，我们可能无法在目前的时间表上完成我们候选产品的临床开发，甚至根本无法完成。
即使我们的候选产品获得上市批准或商业化，以便与其他现有药物联合使用，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能撤销与我们的候选产品联合使用的药物的批准，或者这些现有药物可能出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。
联合疗法通常用于癌症的治疗，如果我们选择开发我们的任何其他候选产品，与其他药物或癌症以外的适应症联合使用，我们将面临类似的风险。这可能导致我们自己的产品被从市场上撤下，或者在商业上不那么成功。
我们可能不会成功地发现或发现其他潜在的候选产品。
虽然我们目前的临床阶段计划专注于肿瘤学目标，但我们战略的一个关键要素是应用我们的鱼雷平台开发针对广泛目标和新治疗领域的候选产品，如神经退行性变、老年病和传染病。我们正在进行的治疗发现活动可能无法成功地确定对治疗癌症或其他疾病有用的候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于多种原因未能产生用于临床开发的候选产品，包括：
•在进一步研究后，潜在的候选产品可能被证明具有有害的副作用或其他特征，表明它们不太可能是将获得上市批准或获得市场接受的药物；
•潜在的候选产品在治疗其目标疾病方面可能无效；或
•潜在候选产品的目标适应症的市场规模可能会随着时间的推移而缩小，这是由于护理标准的提高，以至于没有必要进一步发展。
确定新产品候选产品的研究项目需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会选择将我们的努力和资源集中在一个最终被证明是不成功的潜在产品候选上。如果我们无法确定适合临床前和临床开发的候选产品，我们将无法在未来时期从产品销售中获得收入，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股票价格造成不利影响。
如果我们不能在我们宣布和预期的时间框架内实现预期的发展目标，我们产品的商业化可能会被推迟，因此，我们的股票价格可能会下跌。
有时，我们可能会估计各种科学、临床、法规和其他产品开发目标的预期完成时间，我们有时将其称为里程碑。这些里程碑可能包括开始或完成临床前研究和临床试验，以及提交监管文件。我们可能会不时地公开宣布其中一些里程碑的预期时间。这些里程碑中的每一个现在和将来都是基于无数的假设。与我们的估计相比，这些里程碑的实际时间可能会有很大差异，在某些情况下，原因超出了我们的控制。如果我们没有达到公开宣布的这些里程碑，或者根本没有达到我们的
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收入可能低于预期，或者我们产品的商业化可能被推迟或永远无法实现，因此，我们的股票价格可能会下跌。
与依赖第三方有关的风险
我们预计将依靠第三方进行我们未来的临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成此类试验。
我们目前依靠CRO进行临床试验，因为我们目前没有计划对我们的任何候选产品进行独立的临床试验。此外，我们必须与第三方研究网站签订合同，进行我们的临床试验。就像我们依赖贝塔医药高效地在大中国开发CFT8919一样，我们未来也可能同样依赖其他第三方合作伙伴在特定的时间期限内在不同的地区开发我们的一个或多个产品。我们与这些CRO、站点和其他第三方的协议可能会因各种原因而终止，包括第三方未能履行。如果我们需要达成替代安排，或者如果我们需要为正在进行的临床试验更换CRO，就像我们过去所做的那样，我们可能会在临床开发活动中遇到延误。
我们对研究和开发活动对CRO的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会免除我们如何执行这些活动的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照适用的IND中的一般研究计划和方案进行。此外，FDA要求遵守进行、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为GCP，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。GCP遵从性不仅延伸到临床研究的赞助商，也延伸到第三方，包括CRO和参与临床研究的场所。同样，世界各地的其他监管机构也要求遵守类似的标准，这些标准也适用于临床试验赞助商和其他第三方，如CRO和临床试验地点。
此外，这些CRO或站点可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的同行或竞争对手。如果与我们合作的CRO或站点不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行其合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法或可能延误我们将候选产品成功商业化的努力。
药品生产是一项复杂的工作，由于各种原因容易出现产品延误或损失的情况。我们与第三方签订合同，生产我们的候选产品，用于临床前测试和临床试验，并预计将继续这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们将没有足够数量的候选产品或产品的风险，或者我们将无法以可接受的成本或质量或在合适的时间获得我们想要或要求的数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们不拥有或经营，目前也没有建立任何制造设施的计划。我们依赖并预计将继续依赖CMO提供药物物质和成品。这种对第三方的依赖可能会增加我们没有足够数量的候选产品或产品的风险，或者我们无法以可接受的成本或质量获得我们想要或要求的数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力，包括需要进行审批前检查或对制造地点进行检查，而FDA因任何原因无法在审查期内完成这些要求的检查。
我们可能无法与CMO达成协议，也无法以可接受的条件这样做。即使我们能够与CMO达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
•在监管、合规、质量保证和制造成功方面依赖第三方；
•第三方CMO可能违反制造协议；
•CMO可能因监管问题、财务破产、不遵守适用法律或其他原因而暂时或永久停止提供我们所需的服务或完全关闭业务的风险；
•可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及
•第三方可能在成本高昂或对我们造成不便的时候终止或不续签协议，或者CMO无法在我们需要的时候为我们提供制造时段。
关于我们的候选产品，我们只有有限的技术转让协议，这些现有的安排不适用于商业供应。我们在采购订单的基础上获得了许多关键材料。结果,
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我们没有关于我们的候选产品和其他材料的长期承诺安排。如果我们预期收到或获得任何候选产品的上市批准，我们将需要与一个或多个第三方建立或已经建立商业生产协议。
第三方制造商可能无法遵守当前良好的制造实践或cGMP、法规或美国以外的类似监管要求。我们的一些分子是高度有效的，在没有额外安全数据的情况下，它们会获得高职业暴露波段，即OEB。这些指定的OeB规定了作为我们候选产品制造的一部分必须采取的遏制和其他预防措施，并且对于具有高OEB标号的分子，用于限制有资格制造我们的分子的CMO的数量。我们或我们的CMO未能遵守适用的法规，包括我们的CMO使用我们的高效材料和相关安全协议的能力，可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。
我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争制造设施。因此，我们可能无法优先使用这些设施，甚至根本无法使用。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，能够为我们生产的制造商数量有限，特别是在某些情况下，考虑到我们化合物的效力或OEB。
我们现有或未来制造商的任何业绩失败或业绩延迟都可能推迟临床开发或营销授权。例如，在过去，与我们合作的一位CMO在我们的CFT7455候选产品的生产运行中的制造步骤中出现了机械问题。虽然这一问题最终没有推迟我们为CFT7455提交IND的时间，但在未来，我们可能会遇到制造问题，这将对我们候选产品的开发产生实质性影响，并且此类事件的发生在很大程度上不是我们所能控制的。我们目前没有为药物或药物制品的多余供应或第二来源作出安排。如果我们现有的CMO不能按约定履行职责，我们可能需要更换他们。虽然我们已经确定了几个可以生产部分或全部候选产品的潜在替代供应商，但在我们选择和鉴定替代制造商时，更换供应商可能会导致显著的额外成本和我们的运营延误，我们可能会受到我们可以选择的供应商的限制，特别是对于具有较高OEB标识的化合物，或者我们可能无法与替代制造商就制造工作的条款达成协议。
我们目前和预期未来对他人生产我们的候选产品或产品的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得营销批准的产品商业化的能力产生不利影响。
此外，我们目前依赖单一来源供应商为我们的临床前和临床试验供应的供应链的一部分。如果我们当前或未来的供应商，无论是原材料、药物物质还是药品，都不能为我们的临床前研究和临床试验提供足够的材料，我们可能会在寻找和鉴定新的供应商或制造商时遇到开发工作的延误。
我们所依赖的第三方制造商可能会将他们自己的专有工艺合并到我们的候选产品制造工艺中。我们对第三方专有制造过程的控制和监督有限。如果第三方制造商修改其流程，这些修改可能会对我们的制造产生负面影响，包括需要额外生产或更换制造商的产品丢失或故障，这两种情况都可能显著增加我们候选产品的成本并显著推迟生产。
随着我们的候选产品通过临床前研究和临床试验逐步获得批准和商业化，我们预计产品开发和制造过程的各个方面将不断发展，以努力优化过程和结果。其中一些产品和制造流程更改可能涉及使用第三方专有技术，这可能会导致我们需要从第三方获得许可。此外，这些类型的更改可能需要我们对我们的监管申请进行修改，这可能会进一步推迟对我们的任何候选产品使用修改后的制造工艺的时间框架。
此外，随着我们将我们的候选产品推进到后期临床试验，并计划我们候选产品的潜在商业化，我们可能会确定有必要或适当地引入更多药品和/或药物供应商，这可能会导致我们候选产品的制造工艺发生变化，并可能要求我们向监管机构提供更多信息。如果我们要为我们的候选产品引入额外的CMO，我们还可能被要求证明分析的可比性和/或进行额外的过渡研究或试验，所有这些都需要额外的时间和费用。
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我们与第三方有现有的合作，在这些合作下，我们从事某些候选产品的研究、开发和商业化。如果这些合作中的任何一项都不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。此外，这些合作可能会影响我们的知识产权。
此前，我们进行了以下合作，涉及我们的研究计划：
•于2015年12月与罗氏达成合作协议，我们于2018年12月修订及重列该协议，并于2020年11月进一步修订，并于2021年11月更新以纳入目标;
•于二零一七年三月与Calico签订合作协议，其中一项计划于二零二一年九月获延长，其研究年期于二零二三年三月届满;及
•与Biogen于2018年12月达成合作协议，并于2020年2月进行修订，根据Biogen协议的预期，提名目标的某些研究活动将在2023年6月研究期限结束后继续进行一段时间。
根据这些合作协议，我们通常负责根据合作伙伴选择的目标，利用我们的TORPEDO平台开发候选药物。此外，这些协议规定，我们的合作伙伴拥有为其选定和保留的目标开发降质器的专有权利。因此，我们不允许单独或与另一个合作伙伴一起追求潜在利益的目标，而该目标受到这些限制的约束。
此外，如果我们的合作没有导致产品的成功开发和商业化，或者如果我们的合作者之一终止与我们的协议或选择不继续合作中的一个项目，我们可能不会收到任何未来的研究资金或里程碑或特许权使用费根据该合作或关于该终止的计划。如果发生这种情况，我们可能会决定放弃该计划或自行推进该计划，这将要求我们在未来的基础上为该计划投入额外的资源。此外，如果我们的合作者之一一般终止与我们的协议，他们被允许在90至270天的通知下方便地这样做，或者针对特定目标或与我们在指定时间内仍未解决的重大违反协议有关，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们的发展计划可能会被推迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。所有与产品开发、市场营销相关的风险 本报告所述的批准和商业化适用于我们合作者的活动。
我们的合作者也可能无法正确获取、维护、执行或捍卫我们的许可程序所产生的知识产权或专有权利，或者可能以可能危及我们的专有信息或使我们的专有信息无效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息。例如，罗氏、Biogen和Calico拥有优先执行权，罗氏也拥有优先辩护权，根据适用的合作安排，就特定的许可程序而言，某些知识产权，尽管我们可能有权承担这些知识产权的执行和辩护，如果我们的合作者不这样做，我们这样做的能力可能会受到他们的行为的影响。此外，如果任何许可程序后来恢复给我们，我们保护与该程序相关的任何知识产权或其他专有权利的能力将受到我们的合作者在程序恢复之前所做的知识产权申报或采取的其他步骤的影响。此外，我们的合作者可能拥有或共同拥有我们与他们合作所产生的产品的知识产权，在适用的情况下，我们将没有将合作知识产权商业化的专有权。
我们可能会在未来形成或寻求合作或战略联盟，或达成额外的许可协议，我们可能无法实现这些合作，联盟或许可协议的好处。
2023年5月，我们与贝达药业签订了贝达许可协议，根据该协议，我们将与贝达药业合作 CFT 8919在大中华区的开发和商业化，同时保留在世界其他地区开发和商业化CFT 8919的权利。在未来，W我们可能会与第三方建立或寻求战略联盟、创建合资企业或其他合作关系，或与第三方达成额外的许可协议，我们认为这些协议将补充或增强我们在候选产品和我们可能开发的任何未来候选产品方面的开发和商业化努力。在我们可能达成的任何其他合作安排中，我们可能的合作者包括大中型制药公司和生物技术公司。然而，我们有可能无法订立此性质的合作协议，或任何潜在新合作安排的条款可能并不有利。
例如，我们可能寻求达成合作安排，以推进我们的候选产品CFT 7455在MM或其他适应症中的应用，或者我们可能形成或寻求形成合作安排，以使我们能够在指定地理区域开发和商业化候选产品，就像我们在CFT 8919以及我们与贝达制药的合作中所做的那样。此外，我们可能会寻求签订合作协议，使其他
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公司访问并利用我们的TORPEDO平台开发针对合作伙伴选定目标的药物。任何这些关系都可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的近期和长期支出，发行证券稀释我们现有的股东或扰乱我们的管理和业务。
此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，这类交易的谈判过程既耗时又复杂，而且成本高昂。此外，我们为我们的候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为它们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能不认为我们的候选产品具有展示安全性和有效性并获得市场批准的必要潜力。此外，我们现有的合作伙伴可能决定收购或与其他开发目标蛋白降解剂或针对我们候选产品所针对的目标或适应症的公司合作，这可能会对我们的业务前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
因此，如果我们签订额外的协作协议和战略合作伙伴关系或许可我们的候选产品，如果我们无法成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现这些交易的好处。
与我们的候选产品商业化相关的风险
即使我们的任何候选产品获得市场批准，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人为商业成功所必需的市场接受度。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，它可能仍无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。例如，目前的癌症治疗方法，如化疗和放射治疗，在医学界已经很成熟，医生可能会继续依赖这些治疗方法。如果我们的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能无法从产品销售中获得可观的收入，我们也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场对其的接受程度将取决于许多因素，包括：
•与替代疗法相比的疗效和潜在优势；
•任何副作用的发生率和严重程度，特别是与替代疗法相比；
•我们以有竞争力的价格提供我们的产品出售的能力，以及政府当局要求我们谈判我们产品的定价以及这些强制性谈判的时间的能力；
•与替代疗法相比，给药的方便性和简易性；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿，以及治疗这些患者的医生开出这些疗法的意愿；
•市场营销、销售和分销支持的实力；
•第三方保险的覆盖范围和适当的报销情况；
•与其他产品批准有关的任何上市批准的时间；
•患者权益倡导团体的支持；以及
•任何对我们的产品与其他药物一起使用的限制。
作为一家公司，我们目前没有营销和销售组织，也没有营销产品的经验。如果我们无法建立营销和销售能力，或无法与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，如果获得批准，我们可能无法产生产品收入。
作为一家公司，我们目前没有销售、营销或分销能力，也没有营销产品的经验。我们打算发展一支内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的资本支出、管理资源和时间。我们将不得不与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、聘用、培训和留住营销和销售人员。
如果我们无法或决定不建立内部销售、营销和分销能力，如果获得批准，我们将寻求与第三方销售、营销和分销合作伙伴就我们产品的销售和营销达成安排。然而，我们不能保证我们能够以有利的条件建立或维持这些类型的安排，或者如果我们能够这样做，或者如果我们能够这样做的话，我们不能保证这些第三方安排将提供有效的销售力量或营销和分销能力。我们获得的任何收入都将取决于
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这些第三方，这可能不会成功。我们可能对这些第三方的营销和销售活动几乎没有控制权，我们从产品销售中获得的收入可能会低于我们自己将候选产品商业化的收入。我们在寻找第三方来帮助我们销售和营销我们的候选产品时也面临着竞争。
不能保证我们能够发展内部销售和分销能力，或与第三方合作伙伴建立或保持关系，以便在美国或海外将任何产品商业化。
我们的候选产品的市场机会可能相对较小，因为我们预计它们最初只会被批准用于那些没有资格接受其他批准的治疗或先前治疗失败的患者。此外，我们对目标患者人群流行率的估计可能不准确。
我们的候选产品可能针对癌症，但癌症疗法有时被描述为一线、二线、三线或后续线，而FDA通常最初只批准针对特定用途的新疗法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗有时足以治愈癌症或延长生命，而不需要治愈。当一线治疗--通常是化疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子、免疫治疗、激素治疗、放射治疗、手术、其他靶向治疗或这些治疗的组合--被证明不成功时，可能会进行二线治疗。二线治疗通常包括更多的化疗、放射、抗体药物、肿瘤靶向小分子或这些药物的组合。三线治疗可以包括化疗、抗体药物和小分子肿瘤靶向治疗、更具侵入性的手术形式和新技术。我们预计最初将寻求批准我们的候选产品，在大多数情况下作为二线或三线疗法，用于复发或难治性癌症患者。随后，对于那些被证明足够安全和有益的候选产品(如果有的话)，我们预计将寻求批准作为二线疗法和潜在的一线疗法，但不能保证我们的任何候选产品，即使被批准为第二、第三或随后的治疗路线，随后也会被批准用于较早的路线治疗。此外，在我们的产品在早期系列治疗中获得任何批准之前，我们可能必须进行额外的临床试验。
我们对患有我们目标癌症的人数、可能对他们的肿瘤进行基因测序的人数以及能够接受特定治疗路线并有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些癌症患者的子集进行的预测，都是基于我们的合理信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的或过时的。此外，新的治疗方法可能会改变我们正在瞄准的癌症的估计发病率或流行率。因此，即使我们的候选产品被批准用于二线或三线治疗，有资格使用我们的候选产品进行治疗的患者数量可能会比预期的要少得多。此外，我们还没有进行市场研究，以确定如果针对每一种肿瘤类型有不同的批准疗法，治疗医生将如何预期开出一种被批准用于多种肿瘤类型的产品。
即使我们或在CFT8919的情况下，Betta Pharma获得了我们任何候选产品的营销批准，我们的产品也可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，其中任何一项都会影响我们的业务。
管理新药上市审批、定价、覆盖范围和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们或在CFT8919的情况下，Betta Pharma可能会获得某一候选产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟产品的商业发布，可能会有很长的时间，这将对我们在该国家/地区销售产品所产生的收入(如果有的话)产生负面影响。因此，不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。
我们的，就CFT8919而言，Betta Pharma能否成功地将任何候选产品商业化，还将在一定程度上取决于政府医疗保健计划、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。
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美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。联邦医疗保险药品价格谈判计划由CMS作为2022年通胀降低法案(通常称为IRA)的一部分进行管理，如果我们的产品被选中进行谈判，该计划可能适用于我们的产品，如果这些产品获得批准，这可能会大幅减少我们可以从我们的产品中获得的收入。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。政府当局和第三方付款人越来越多地要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们商业化的任何产品都可能无法获得保险和报销，即使有，报销水平也可能不令人满意。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。为我们的产品获得并维持承保范围和适当的报销可能很困难。我们可能被要求进行昂贵的药物经济学研究，以证明覆盖范围和报销或相对于其他疗法的报销水平。此外，根据IRA的要求，如果获得批准，我们可能需要与联邦医疗保险就我们候选产品的定价进行谈判，这些谈判价格将在产品获得批准九年后生效。如果没有覆盖范围和足够的报销，或者报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。
在获得新批准的药物的保险和补偿方面可能会有很大的延误。此外，覆盖范围可能比FDA或美国以外类似监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。
在美国，第三方付款人对产品的承保和报销没有统一的政策。因此，我们产品的承保范围和报销范围因付款人而异。确定付款人是否将为产品提供保险的过程可以与设置付款人将为产品支付的偿还率的过程分开。一个付款人决定为一种产品提供保险并不能保证其他付款人也会为该产品提供保险和补偿。第三方付款人也可以将承保范围限制在批准的清单或配方表上的特定产品，其中可能不包括FDA批准的特定适应症的所有产品。第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生不利影响。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，如果我们以商业方式销售我们可能开发的任何产品，我们将面临更大的风险。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
•对任何候选产品或我们可能开发的产品的需求减少；
•终止临床试验；
•撤销已批准药品的上市批准、产品召回、限制批准或“黑箱”警告或禁忌症；
•临床试验参与者的退出；
•相关诉讼的重大辩护费用和/或增加的产品责任保险费用；
•对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；
•收入损失；
•损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；
•减少管理层资源以推行业务策略；以及
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•无法将我们可能开发的任何产品商业化。
我们目前维持产品责任保险，以支持我们的临床开发活动。我们可能需要购买额外的产品责任保险，因为我们扩大了我们的临床试验，如果我们开始商业化我们的候选产品。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的技术、候选产品和产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛或不够可执行，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术、候选产品和产品，我们成功将我们的技术、候选产品和产品商业化的能力可能会受到损害，或者我们可能无法在市场上有效竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护我们的知识产权，并防止其他人利用我们的平台技术、我们正在开发的候选药物产品、我们可能开发的任何未来候选药物产品及其使用或制造。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在美国和其他国家获得并维护专利和其他专利保护的能力，这些专利和保护涉及我们的专有技术、候选产品和产品。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的新技术和候选产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。任何向第三方披露或盗用我们的机密专有信息都可能使竞争对手迅速复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。此外，我们拥有、共同拥有或许可的专利申请可能无法在美国或其他国家颁发专利。
专利诉讼过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉和维护所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利和专利申请，包括我们从第三方许可的技术或我们许可给我们的合作者的技术。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。
生物制药行业的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，一直是许多诉讼的主题。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，有时甚至根本不发表。因此，我们不能确切地知道，我们是否是第一个在我们拥有、共同拥有或许可的专利或未决专利申请中提出要求的发明，或者我们是第一个为这些发明申请专利保护的发明人。因此，我们或我们合作者的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们的未决和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术、候选产品或产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术、候选产品和产品商业化。美国和其他国家的专利法或专利解释或其他法律的变化可能会降低我们的专利和潜在应用的价值，缩小我们的专利保护范围，或者导致我们被要求向第三方支付使用费。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
我们拥有、共同拥有和许可的专利产业主要由专利申请组成，其中许多申请处于起诉的早期阶段。即使我们拥有、共同拥有和许可的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术、候选产品或产品来规避我们拥有、共同拥有或许可的专利。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的、共同拥有的和许可的专利或我们的合作者获得的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。这些挑战可能导致失去独占性或经营自由，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术、候选产品和产品的能力，或限制我们的技术、候选产品和产品的专利保护期限。鉴于开发所需的时间量，
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随着对新产品候选产品的测试和监管审查，保护我们候选药物产品的专利可能会在商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有、共同拥有和许可的专利组合，或我们合作者的专利组合，可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
专利法或专利法的改变可能会降低我们专利的整体价值或增加对我们专利的第三方挑战，从而削弱我们保护我们候选产品的能力。
专利改革立法可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》或《莱希-史密斯法案》签署成为法律，并对美国专利法进行了多项重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。美国专利商标局(USPTO)制定了新的法规和程序来管理Leahy-Smith法案的管理，与Leahy-Smith法案相关的许多专利法实质性修改，包括首次申请发明人的条款，于2013年3月16日生效。Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。《莱希-史密斯法案》的第一次申请条款要求我们在从发明到专利申请提交期间迅速采取行动，因为总是存在第三方可能提交专利申请的风险，这可能会阻碍我们的专利申请。然而，即使打算迅速采取行动，情况也可能阻止我们迅速提交或起诉关于我们发明的专利申请。莱希-史密斯法案还扩大了符合现有技术的披露范围，这可能会影响我们获得发明专利保护的能力。
《莱希-史密斯法案》首次创建了新的程序，根据该程序，第三方可以挑战在美国颁发的专利，包括授权后审查，各方间审查和派生程序，所有这些程序都是在美国专利商标局进行的对抗性程序。自《莱希-史密斯法案》生效以来，一些第三方一直在利用这些类型的诉讼来寻求和实现取消其竞争对手已发布专利的部分或全部权利要求。根据Leahy-Smith法案，对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利(我们所有的专利申请都是如此)，第三方可以在从专利发布时开始的九个月窗口内的任何时间提交授权后审查请愿书。此外，对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利，第三方可以提交申请各方间在提交拨款后审查请愿书的九个月期限届满后进行审查。赠款后审查程序可以基于任何质疑理由提起，而各方间只有在已公布的现有技术的基础上提出质疑才能提起审查程序。根据适用法律，USPTO对这类对抗诉讼的审查标准是在不推定美国专利有效性的情况下进行的，如果第三方试图通过向美国联邦法院提起诉讼来使专利无效，则适用这一标准。USPTO于2018年11月11日发布了一项最终规则，宣布它现在将使用美国联邦法院目前使用的相同权利要求解释-这是所用词语的简单和普通含义-来解释这些USPTO诉讼中的专利权利要求。由于这种监管格局，如果我们的任何专利在这种性质的USPTO诉讼中受到第三方的挑战，我们不能保证我们会成功地捍卫被质疑的专利，这可能导致我们部分或全部失去被质疑的专利下的权利。
由于这项立法，我们或我们合作者的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都非常不确定，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们已颁发的专利、我们许可方或合作者的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵、耗时和不可预测的。我们对被认为是侵权者的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反索赔，声称我们侵犯了他们的专利。此外，在专利侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人或合作者的专利全部或部分无效或不可执行，狭隘地解释该专利的权利要求，或以我们的专利不涵盖所涉技术为由拒绝阻止另一方使用所涉技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被或实际上无效、无法强制执行或被狭隘地解释的风险。即使我们成功地主张了我们的专利，法院也可能不会判给足以补偿我们损失的补救措施。此外，我们可能没有足够的财政或其他资源来寻求充分执行我们的专利，以对抗被认为是侵权者，这可能会对我们产品的盈利能力产生实质性的不利影响。
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我们可能需要从第三方获得知识产权许可，并且这种性质的许可可能无法获得或可能无法以商业合理的条款获得。
第三方可能持有对我们的产品或我们的合作者的产品的开发或制造非常重要或必要的知识产权，包括专利权。因此，我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们自己或我们的合作者的技术或产品商业化，在这种情况下，我们或我们的合作者将被要求从该第三方获得许可。该知识产权的许可可能无法获得，或可能无法以商业合理的条款获得，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
第三方知识产权的许可和获取是一种竞争性做法。那些可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能正在采取战略，授权或获得我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们有竞争优势，因为他们更大的规模和现金资源，或者更强的临床开发和商业化能力。我们可能无法成功完成此类谈判，并最终获得围绕我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品并使用我们的专有技术而不侵犯第三方专有权利的能力。在生物制药行业有相当多的知识产权诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括复审、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查、派生程序或干预程序，以及外国司法管辖区的异议和其他类似程序。
我们可能会加入或威胁未来与我们的候选产品和技术有关的知识产权诉讼或诉讼，包括派生、复审、授权后审查、国际 零件审查或干预美国专利商标局的诉讼程序。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。随着生物制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。可能存在我们目前不知道的第三方专利，即与我们候选药物的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称我们的候选产品或使用我们的技术侵犯了这些专利。
如果我们被有管辖权的法院认定侵犯了第三方的知识产权，我们可能被要求从适用的第三方知识产权持有者那里获得许可证，以继续开发和营销我们的候选产品、产品和技术。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。我们可能会被迫停止将侵权技术或产品商业化，包括通过法院命令。此外，如果我们被发现故意侵犯专利，我们可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
许多其他公司以及大学和其他组织在与我们的产品相同的领域申请并获得专利，这些领域是目标蛋白质降解剂或我们的平台技术，这些专利申请可能会在未来对我们或我们的合作者提出指控，这可能会对我们的业务成功产生不利影响，如果成功，可能会导致昂贵的诉讼，可能会影响我们产品的盈利能力和/或禁止销售或使用我们的产品。
我们的MonoDAC和BiDAC候选产品是小分子药物，可以降解特定的蛋白质。许多公司和机构在这一一般领域已经申请了专利并颁发了专利，例如Accutar Biotech，Inc.，安进，Amphista Treateutics，Ltd.，Arax Pharma，LLC，Arvinas，Inc.，Astellas Pharma Inc.，阿斯利康，Aurigen Discovery Technologies，Ltd.，Bayer AG(及其子公司Vividion Treateutics，Inc.)，百济神州有限公司，BioTheryX，Boehringer Inglheim International GmbH，Bristol Myers Squibb Company(及其子公司Celgene Corporation)，Captor Treateutics Inc.，Cullgen Inc.，Dana-Farber Treatment，Inc.
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蛋白质降解研究所及其中心，辩证治疗公司，福格霍恩治疗公司，Frontier Medicines公司，葛兰素史克，Hinova制药公司，Janssen生物技术公司，Kymera治疗公司，蒙特罗莎治疗公司，诺华制药，Nurix治疗公司，大冢制药公司，Phoreost，Inc.，Prelude治疗公司，Proteovant治疗公司，罗氏股份公司，Salarius制药公司，种子治疗公司，四川哈斯科制药公司，密歇根大学医学院，Vertex制药公司，以及其他公司。如果这些公司或机构中的任何一家或其他未列入本名单的公司或机构声称其某项专利被我们可能开发或使用或制造的任何候选产品或产品侵犯，我们或我们的合作者可能会卷入代价高昂的诉讼，这可能对我们的业务前景、财务状况和运营结果产生不利影响，需要我们的管理团队成员和广大员工花费大量时间，并导致他们分心。此外，如果这种性质的诉讼成功，可能会对我们产品的盈利能力产生实质性的不利影响，或者禁止它们的销售。我们可能不知道当前或将来可能会影响我们的业务或产品的专利索赔。专利申请通常在提交后6至18个月内公布，在已悬而未决的申请中提出新权利要求的情况有时可能在一段时间内对公众(包括我们在内)不可见。此外，即使在专利申请公开后，我们可能还没有看到该专利申请，因此可能不知道提交和发布的专利申请的权利要求或范围。因此，我们不能保证在我们的一般技术领域从事业务的第三方不会或没有提出涵盖我们的一个或多个候选产品或产品或其使用或制造方法的专利主张。如果发生这种情况，我们或我们的合作者可能不得不采取步骤，试图使适用的专利或申请无效，在这种性质的情况下，我们或我们的合作者可能选择不这样做，或者我们的尝试可能不成功。例如，2023年5月1日，我们向USPTO专利审判和上诉委员会(PTAB)提交了一份请愿书，要求对美国专利号11,414,416(称为‘416专利)的所有权利要求进行授权后审查；2023年10月23日，我们向PTAB提交了一份请愿书，要求对美国专利号11,560,381(称为’381专利)的所有权利要求进行授权后审查。‘416和’381专利都涉及用于治疗BRD9相关疾病的化合物。专利所有人于2023年8月21日提交了一份法定免责声明，放弃了‘416专利的所有权利要求，从而放弃了’416专利的所有合法权利，从而成功地解决了‘416专利挑战。我们挑战‘381专利的努力可能会成功，也可能不会。如果我们确定我们需要第三方专利或专利申请的许可证，我们可能会发现许可证可能无法以合理的条款提供，或者根本没有，这可能会阻止我们或我们的合作者销售产品或使用我们的专有技术。
如果我们的候选产品获得批准，将受到美国1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》的约束，该法案也被称为《哈奇-瓦克斯曼法案》，这可能会增加与试图销售我们产品的仿制药公司提起诉讼的风险，并可能导致我们失去专利保护。
由于我们的临床候选药物是将由FDA药物评估和研究中心审查的药物分子，因此在商业化后，它们在美国将受到哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)专利诉讼程序的约束，该法案允许仿制药公司向FDA提交简化的新药申请(ANDA)，以获得仅使用生物等效性数据销售我们药物的仿制药版本的批准。根据《哈奇-瓦克斯曼法案》，我们将把涵盖我们药物产品或其各自使用方法的专利列在FDA的《经批准的药物产品与治疗等效性评估》汇编中，有时也被称为FDA的橙皮书。
有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在橙书中列出。我们可能无法获得涵盖我们的候选产品的专利，这些候选产品包含一项或多项满足橙皮书中上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙皮书中上市，FDA可能会拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果我们的候选产品之一获得批准，并且涵盖该候选产品的专利没有列在橙皮书中，对于任何未列出的专利，仿制药制造商不必提前通知我们向FDA提交的任何ANDA申请，即可获得销售该候选产品的仿制版本的许可。
目前，在美国，FDA可能会为新的化学实体或NCE授予五年的数据排他性，NCE是指在任何其他新药申请或NDA中未包含FDA批准的有效部分的药物。我们预计我们的所有产品都将符合NCE的资格；然而，FDA在审查该药物的营销申请之前，不会对NCE状态进行评估。仿制药公司可以在我们指定为NCE的任何药物产品获得批准四年后向FDA提交ANDA。仿制药公司提交ANDA被认为是侵犯专利的技术行为。仿制药公司可以证明，它将等到我们的上市专利自然到期之日才销售我们产品的仿制药版本，或者可以证明我们的一项或多项上市专利无效、不可强制执行或未被侵犯。如果仿制药制造商选择后者，我们将有45天的时间对仿制药公司提起专利侵权诉讼。如果我们这样做，很可能会对我们Orange Book列出的一个或多个专利发起挑战，理由是仿制药制造商认为我们列出的专利
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是无效的、不可强制执行的或未被侵犯的。如果提起诉讼，FDA不得在我们收到仿制药制造商的认证通知后30个月内，或在主审法院根据当事人的某些行为或法院的最终裁决裁定我们声称的专利主张无效、不可执行或未被侵犯的较短或更长时间之前，禁止FDA发布对仿制药的ANDA最终批准。如果我们没有在Orange Book中正确列出我们的相关专利，或者如果我们没有及时根据ANDA对仿制药公司的认证提起诉讼，或者如果我们没有在由此产生的专利诉讼中获胜，我们可能会失去从基于专利保护的专利市场受益的能力，我们可能会发现医生将转向开和分配我们药物产品的仿制药。此外，即使我们在橙皮书中正确列出我们的相关专利，及时提起诉讼，并在诉讼中获胜，仿制药诉讼也可能会给我们带来巨大的成本，无论是在律师费和员工时间方面，还是在很长一段时间内都是如此。此外，不止一家仿制药公司试图同时销售一种创新者的药物是很常见的，因此，我们可能会同时面临来自仿制药制造商的多起诉讼的成本和分心。我们还可能确定，有必要以允许仿制药公司在我们的专利到期之前进入我们的市场的方式，或以对我们的专利的强度、有效性或可执行性产生不利影响的方式来解决这些类型的诉讼。
许多制药公司一直是美国联邦贸易委员会或另一个国家的相应机构严格审查的对象，审查的依据是它们进行或解决与制药产品相关的专利诉讼的方式。事实上，某些审查导致了违反反垄断的指控，有时会导致罚款或权利丧失。我们不能确定我们不会也受到这种性质的审查，或者这种性质的审查的结果对我们有利，或者任何这种性质的审查不会导致罚款或处罚。
过去几年，美国联邦贸易委员会(Federal Trade Commission，简称FTC)向联邦法院提起了多起诉讼，以反竞争为由挑战创新者公司和仿制药公司之间达成的ANDA诉讼和解协议。例如，联邦贸易委员会采取了一种激进的立场，即任何有价值的东西都是一种支付，无论支付与否。根据他们的做法，如果创新者作为专利和解的一部分，同意在授予第一家仿制药公司挑战涵盖创新者药物的Orange Book上市专利的180天期限内，不推出或推迟推出授权仿制药，或者在没有付款的情况下谈判推迟进入，联邦贸易委员会可能会认为这是不可接受的反向支付。制药行业的公司辩称，这些类型的协议是药物创新者为应对风险而做出的理性商业决策，因此，如果和解条款在专利的排他性潜力范围内，这些和解协议应该免受反垄断攻击。2013年，美国最高法院以五票赞成、三票反对的裁决FTC诉Actavis，Inc.驳回了制药业和联邦贸易委员会关于所谓反向支付的论点。相反，最高法院认为，涉及以延迟进入换取对价的“反向支付”和解是否应受到反竞争分析取决于五个方面的考虑：(A)对竞争产生真正不利影响的可能性；(B)支付的理由；(C)专利权人造成反竞争损害的能力；(D)支付的金额是否是专利弱点的可行替代物；以及(E)对大额不合理付款的反垄断责任并不妨碍诉讼当事人解决其诉讼，例如，允许仿制药在品牌药物的专利到期之前进入市场，而专利权人不向仿制药制造商支付费用。此外，反向支付是否合理取决于其大小、相对于专利权人预期的未来诉讼费用的规模，以及与它可能代表支付的其他服务的独立性(如阿特维斯)，以及缺乏任何其他令人信服的理由。相反，最高法院认为，反向支付和解可能违反反垄断法，并受到标准的反垄断理由规则分析的约束，有责任证明协议在联邦贸易委员会上是非法的。在作出这一裁决时，最高法院将这一理由分析的结构安排留给了下级法院。
如果我们面临药品专利诉讼，包括与仿制药公司的Hatch-Waxman诉讼，我们可能会面临FTC的这种性质的挑战，这种挑战可能会影响我们如何或是否解决案件，即使我们强烈反对FTC的立场，我们也可能面临巨额费用或罚款。我们根据《哈奇-瓦克斯曼法案》与仿制药公司达成的任何诉讼和解，也可能受到第三方付款人的挑战，如保险公司、直接购买者或其他认为自己受到和解不利影响的人。这类后续诉讼可能是集体诉讼，费用可能很高，可能会持续多年。如果我们面临这种性质的诉讼，我们可能无法成功地击败这些索赔，因此，我们可能受到巨额付款义务的约束，我们可能无法全部或部分满足这些义务。
我们可能无法根据美国1984年的《药品价格竞争和专利期恢复法》获得专利期延长，因此，我们的候选产品如果获得批准，可能在足够长的时间内得不到专利保护。
在美国，1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许每种产品的一个专利期限在正常情况下到期后延长最多五年，如果这与一种方法有关
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治疗专利，仅限于批准的适应症。专利期延长的长度通常计算为临床试验期的一半加上FDA审查NDA期间的整个时间，减去我们在这些时间段内的任何延迟时间。专利期的延长也有限制，从药品批准之日起不超过14年。因此，如果我们选择并被授予最近提交和发布的专利的专利期延长，我们可能不会从可能的专利期延长中获得全部好处，如果有的话。我们也可能根本不被授予专利期延长，因为例如，我们未能在适用期限内申请，未能在相关专利到期前申请，或其他未能满足众多适用要求中的任何一项。此外，如果FDA批准的产品的有效成分在FDA批准的较早产品中受到监管审查和批准，则FDA批准的产品的监管审查期限不得作为延长专利期限的基础。此外，适用当局，包括美国的FDA和USPTO以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对是否有这种性质的延期的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后，通过参考我们的临床和临床前数据获得竞争产品的批准，并比其他情况下更早推出他们的产品。如果发生这种情况，可能会对我们创造产品收入的能力产生不利影响。
在欧洲，补充保护证书可将专利期限延长至最多五年，以补偿在监管审查期间失去的专利期限，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，这一期限可延长至五年半。虽然欧洲所有国家都必须提供补充保护证书，但欧洲国家之间没有统一的立法，因此，药物开发商必须逐个国家申请补充保护证书。因此，一家公司可能需要花费大量资源在所有相关国家申请和接收这些证书，并可能在一些但不是所有国家(如果有的话)获得它们。
专利法的弱化以及美国和外国法院的执法可能会影响我们保护市场的能力。
过去几年，美国最高法院在专利案件中发布了一些意见，许多人认为这些意见可能会削弱美国的专利保护，要么缩小某些情况下可用的专利保护范围，认为某些类型的创新不可申请专利，要么通常以其他方式使法院更容易宣布专利无效。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。
一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫这类权利方面遇到了重大困难。如果我们在保护知识产权方面遇到这样的困难，或因其他原因而无法在外国司法管辖区有效保护我们的知识产权，我们的商业前景可能会受到严重损害。例如，我们可以成为外国反对程序的一方，例如在欧洲专利局，或在外国法院的专利诉讼和其他程序。如果是这样的话，启动和继续此类诉讼程序所产生的不确定因素可能会对我们在市场上竞争的能力产生不利影响。外国对抗性诉讼的费用也可能很高，在许多外国司法管辖区，败诉一方必须支付胜诉一方的律师费。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们、我们的员工、顾问或承包商挪用了适用的第三方的知识产权，或要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。
我们雇用的个人以前曾受雇于大学以及其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。我们已从合作者、潜在的被许可方和可能受合同保密和非使用义务约束的其他第三方那里收到机密和专有信息。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到指控，即这些员工或我们使用或披露了任何此类员工前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们还可能面临前雇主或其他第三方对我们的专利拥有所有权权益的索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。我们可能无法成功地为这些索赔辩护，如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如有价值知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功了，诉讼也可能导致巨额成本和声誉损失，并分散我们管理层和其他员工的注意力。
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此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将任何由此产生的知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方执行类似协议。这种性质的转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。此外，员工或承包商可以创造一项发明，但不通知我们，在这种情况下，我们可能会失去发明的好处，员工或承包商可能会离开去其他地方开发发明。
知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。这种性质的诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担诉讼或这类诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利局提出的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果我们不遵守这些要求，对我们专利的保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费应在专利申请和任何由此产生的专利的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国的专利局。美国专利商标局和外国专利局在专利申请过程中要求遵守许多程序、文件、费用支付等要求。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利或专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务产生不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的一些技术和候选产品申请专利外，我们还依赖商业秘密，包括未申请专利的专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与有权访问这些商业秘密的各方（如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、咨询师和其他第三方）签订保密协议。我们还与员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。这些协议可能无法有效防止机密信息的披露，也不会导致知识产权有效转让给我们，并且可能无法在未经授权披露机密信息或其他违反协议的情况下提供充分的补救措施。此外，其他人可能会独立地发现我们的商业秘密和专有信息。在这种情况下，我们不能对该第三方主张任何商业秘密权利。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就此类违约行为获得充分的补救措施。强制执行一方非法披露或盗用商业秘密的主张是困难的，昂贵的和耗时的，这种性质的争议的结果本质上是不可预测的。可能需要进行昂贵且耗时的诉讼以寻求执行和确定我们的专有权利范围，并且我们未能获得或维持商业秘密保护可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。此外，美国以外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。《2016年保护商业秘密法》是一项美国联邦法律，允许商业秘密所有者在其商业秘密被盗用时向联邦法院提起诉讼。国会通过这项法律，试图加强商业秘密所有者的权利，他们的宝贵资产未经授权就被拿走。如果我们的任何商业秘密被竞争对手合法获得或独立开发，我们无权阻止他们或他们传达这些秘密的人使用该技术或
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信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
我们对某些专利的地理保护有限，我们可能无法在全球范围内保护我们的知识产权。
在全世界所有国家申请、起诉、维护和捍卫我们候选产品的专利将是极其昂贵的。因此，我们在美国以外的一些国家的知识产权保护可能不如我们在美国的保护广泛。如果我们有机会获得许可，那么在全世界所有国家对我们的候选产品进行许可专利同样可能会非常昂贵。此外，即使仅在我们开发或商业化我们的候选产品的司法管辖区内，许可或申请，起诉，维护和维护专利也可能过于昂贵或不切实际。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护或许可专利的司法管辖区使用我们和我们许可人的技术开发自己的产品，并且可能会将侵权产品出口到我们和我们许可人享有专利保护的地区，但执法力度不如美国或欧盟。这些产品可能与我们的候选产品竞争，我们或我们许可人的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止他们竞争。
此外，我们可能会决定放弃国家和地区专利申请，而他们仍然悬而未决。每个国家或地区专利的授权程序是一个独立的程序，可能会导致申请被相关专利局驳回，而实质上类似的申请却被其他专利局授权的情况。例如，相对于其他国家，中国对专利性的详细描述要求更高。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会质疑我们或我们的许可方专利的范围、有效性或可撤销性，要求我们或我们的许可方进行复杂、冗长和昂贵的诉讼或其他程序。仿制药制造商可能会开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。同样常见的是，根据国家的不同，专利保护的范围可能会因相同的候选产品或技术而有所不同。
某些司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国和欧盟的法律或法规，许多公司在这些司法管辖区保护和捍卫所有权时遇到了重大困难。此外，某些国家（尤其是某些发展中国家）的法律制度不支持专利、商业秘密或其他形式的知识产权的执行，这可能使我们难以阻止某些司法管辖区的竞争对手在市场上销售侵犯我们所有权的竞争产品。
在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，还可能使我们或我们的许可人的专利面临被无效或狭隘解释的风险，可能增加我们或我们的许可人的专利申请不颁发的风险，或可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而可能会向敌方支付损害赔偿或其他补救措施，这可能具有重大的商业意义。如果我们胜诉，判给我们的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。此外，虽然我们打算在我们预期的重要市场保护我们的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们可能希望营销我们的候选产品的所有司法管辖区启动或保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护我们的知识产权的努力可能不够充分，这可能会对我们在所有预期的重要国外市场成功地将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响。如果我们或我们的许可人在这些司法管辖区遇到保护困难或无法有效保护对我们业务重要的知识产权，这些权利的价值可能会降低，我们可能会在这些司法管辖区面临额外的竞争。
在一些司法管辖区，强制许可法迫使专利权人向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫在与我们的业务相关的专利下向第三方授予许可，或者如果我们或我们的许可人被阻止针对第三方执行专利权，我们的竞争地位可能会在这些司法管辖区受到严重损害。
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与监管事项相关的风险
从FDA和外国监管机构获得监管批准是漫长、耗时的，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法为我们的候选产品获得营销批准，我们的业务将受到严重损害。
获得FDA和外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情决定权。此外，批准标准、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的营销批准，我们现有的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何候选产品(独立或与我们的合作伙伴之一)都可能永远不会获得营销批准。
我们的候选产品可能会因为许多原因而无法获得或保留营销批准，包括以下原因：
•FDA或外国监管机构，在这里分别称为卫生当局，可能不同意我们临床试验的设计或实施；
•我们可能无法向卫生当局证明，就其建议的适应症而言，候选产品是安全有效的，或根据卫生当局的标准，该候选产品具有足够的强度、身份或质量；
•临床试验结果可能达不到卫生部门批准的统计显著性水平；
•我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
•卫生当局可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
•从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持向FDA提交保密协议或向外国监管机构提交其他申请，或在美国或任何其他国家或司法管辖区获得上市批准；
•卫生当局可能发现与我们签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造工艺或设施存在缺陷或不获批准；以及
•卫生当局的批准标准、政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以批准。
这一漫长的药物开发过程，以及未来临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，从而无法销售我们的任何候选产品，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。FDA和其他卫生当局在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，并决定何时或是否获得我们任何候选产品的监管批准，包括在加速审批的情况下。即使我们相信从我们的候选产品的临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA或任何其他卫生当局的批准。
此外，即使我们获得批准，监管机构也可能批准我们的任何候选产品，其适应症少于或超过我们要求的范围，可能不批准我们打算为产品收取的价格，可能批准取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者可能批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成实质性损害。
即使我们的任何候选产品在美国获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在任何特定的司法管辖区销售任何产品，我们必须在每个国家的基础上建立和遵守关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。
美国FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构也批准。然而，未能在一个司法管辖区获得批准，可能会对我们在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。
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审批流程因国家/地区而异，可能涉及额外的产品测试和验证，以及额外的行政审查期限。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括在国际市场，我们作为一家公司也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得和保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们开发的任何产品充分发挥市场潜力的能力将无法实现。
即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用，如果我们未能遵守监管要求或我们的候选产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。
如果我们的任何候选产品获得批准，它们将遵守持续的法规要求，包括制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息，包括美国联邦和州的要求以及可比的外国监管机构的要求。此外，我们可能被要求在难以进行或完成的特殊人群中进行批准后研究。对于我们在批准后进行的任何临床试验，我们还将继续遵守cGMP和GCP要求。
制造商和制造商的工厂必须符合FDA和类似的外国监管机构的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规和适用的产品跟踪和追踪要求。因此，我们和我们的CMO将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况，以及对任何NDA、其他营销申请和之前对检查观察的回应中做出的承诺的遵守情况。因此，我们和其他与我们合作的人必须继续在监管合规的所有领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
我们收到的候选产品的任何监管批准可能会受到产品上市的批准适应症或批准条件的限制，或包含潜在昂贵的上市后测试的要求，包括4期临床试验和监督，以监测候选产品的安全性和有效性。FDA还可能要求将REMS计划作为批准我们候选产品的条件，这可能需要长期患者随访、用药指南、医生沟通计划或其他元素，以确保安全使用，例如限制分销方法、患者登记和其他风险最小化工具。类似的外国监管机构也可能有类似于REMS的计划。此外，如果FDA或类似的外国监管机构批准我们的候选产品，我们将必须遵守包括提交安全性和其他上市后信息和报告以及注册在内的要求。
如果不符合监管要求和标准，或者产品上市后出现问题，FDA可以强制执行同意令或撤销批准。后来发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括严重程度或频率出乎意料的不良事件，或我们的第三方CMO或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能导致对已批准的标签进行修订，以添加新的安全性信息;强制进行上市后研究或临床试验，以评估新的安全性风险;或在REMS计划下实施分销限制或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：
•限制我们产品的销售或制造，将产品从市场上召回，或自愿或强制召回产品；
•罚款、警告信或暂停临床试验的；
•FDA拒绝批准待处理的申请或对我们提交的已批准申请的补充，或暂停或撤销许可证批准；
•扣押或扣留产品，或拒绝允许进口或出口我们的候选产品；以及
•禁制令或施加民事或刑事处罚。
FDA严格监管投放市场的产品的营销，标签，广告和促销。仅可针对批准的适应症并根据批准标签的规定推广产品。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外使用的法律和法规，被发现不当推广标签外使用的公司可能会承担重大责任。但是，医生可以根据其独立的医学判断，将合法获得的产品用于标签外用途。FDA的
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FDA并没有规范医生在选择治疗方法时的行为，但FDA确实限制了制造商关于其产品标签外使用的沟通。FDA和类似的外国监管机构的政策可能会发生变化，并且可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或延迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测未来立法或行政行为可能产生的政府监管的可能性、性质或程度，无论是在美国还是在国外。如果我们对现有要求的变化或新要求或政策的采用反应迟缓或无法适应，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力。
FDA指定的突破性疗法，即使被授予我们的任何候选产品，也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们目前和未来的部分或全部候选产品寻求突破性治疗认定，包括CFT 7455和CFT 1946。突破性治疗是指单独或与一种或多种其他药物联合用于治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床显著终点（如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果）上表现出相对于现有疗法的实质性改善。对于已被指定为突破性疗法的候选产品，FDA和试验申办者之间的互动和沟通有助于确定临床开发的最有效途径，同时最大限度地减少无效对照方案的患者数量。被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得其他加速批准计划，包括加速批准。
突破性治疗的认定由FDA决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合突破性疗法的指定标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，尽管突破性疗法认定旨在加快获得此类认定的药物的开发和审查，但与根据非FDA快速审查程序考虑批准的候选产品相比，候选产品获得突破性疗法认定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，并且不能确保FDA最终批准候选产品。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性疗法的资格，FDA也可能会在以后决定该产品不再符合资格条件。因此，即使我们打算为我们的主要候选产品和我们用于治疗各种癌症的部分或全部未来候选产品寻求突破性疗法认定，也不能保证我们将获得突破性疗法认定。
FDA的快速通道认定，即使我们的一个或所有主导候选产品，或我们任何其他当前或未来的候选产品获得批准，也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
在各种情况下，我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以为特定的适应症申请FDA快速通道指定。我们可能会为我们的一个或所有主要候选产品和/或某些未来候选产品寻求快速通道认证，但不能保证FDA会将这一地位授予我们建议的任何候选产品，我们可能只有在多次申请后才能成功获得FDA对某个候选产品的快速通道认证。根据FDA提供的政策和程序，Fast Track开发产品的赞助商提交的营销申请可能有资格优先审查，但收到Fast Track指定并不保证有任何此类资格或FDA最终批准上市。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道认证，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得该认证，也不能保证FDA会决定授予它。即使我们确实获得了Fast Track认证，即使Fast Track认证旨在加快获得此类认证的药物的开发和审查，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准，而且获得Fast Track认证并不能保证FDA的最终批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发计划的数据不再支持快速通道指定，它可能会撤回该指定。此外，FDA可以随时撤销任何Fast Track的指定。
我们已经获得了CFT7455的孤儿药物指定，如果我们决定为任何其他当前或未来的候选产品寻求孤儿药物指定，我们可能不会成功或可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括补充市场排他性的潜力。
2021年8月，FDA授予CFT7455治疗MM的孤儿药物称号。我们可能会为我们目前或未来的一个或多个候选产品寻求孤儿药物称号。一些国家的监管机构
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包括美国和欧洲在内的司法管辖区可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，FDA可以将一种用于治疗罕见疾病或状况的药物授予孤儿药物称号，这种疾病或状况的定义是，在美国，患者人数低于20万人，或在美国患者人数超过20万人，但没有合理的预期，在美国开发和提供药物的成本。将从该药物在美国的销售中恢复。在美国，获得孤儿药物称号使当事人有权获得财政奖励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。在FDA批准孤儿药物指定后，FDA公开披露该药物的仿制药身份及其潜在的孤儿用途。虽然孤儿药物指定旨在促进针对罕见疾病或疾病的药物开发，但孤儿药物指定不会在监管审查和批准过程中传递任何优势，也不会缩短监管审查和批准过程的持续时间。此外，虽然收到孤儿药物指定可能导致FDA放弃在儿科人群中进行研究的任何义务，但这种豁免可能不适用于肿瘤药物
如果具有孤儿药物指定的产品随后获得FDA对其具有这种指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，该产品有权获得孤儿产品排他性，这意味着FDA可能不会批准任何其他申请，包括NDA，在七年内销售相同适应症的同一药物。除非在有限的情况下，如显示出对具有孤儿药物排他性的产品的临床优势，或者FDA发现孤儿药物排他性持有者没有证明它可以确保获得足够数量的孤儿药物，以满足患有指定药物的疾病或状况的患者的需求。因此，即使我们的一个候选产品获得了孤儿药物的排他性，FDA仍然可以批准其他含有不同有效成分的药物用于治疗相同的适应症或疾病。此外，如果我们无法生产足够的产品供应，FDA可以放弃孤儿药物的独家经营权。
我们还可能为我们的其他主要候选产品和/或我们当前或未来的部分或所有其他候选产品寻求孤儿药物指定，用于其他孤立适应症，其中有医学上可信的基础来使用这些候选产品。即使当我们获得孤儿药物指定时，如果我们寻求批准比孤儿指定适应症更广泛的适应症，在美国的独家营销权可能会受到限制，并且如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法通过我们的制造商保证足够数量的产品来满足罕见疾病或疾病患者的需求，则可能会失去独家营销权。此外，即使我们为其他候选产品寻求孤儿药物指定，我们也可能永远不会获得这些指定。例如，FDA对适用于组织不可知性疗法的孤儿药物指定的监管考虑表示担忧，FDA可能会解释FDCA及其孤儿药物法规，以限制或阻止我们获得孤儿药物指定或孤儿药物独家专利的能力，如果我们的候选产品获得批准，用于我们的靶向适应症。
我们可以根据FDA的加速审批途径，在适用的情况下寻求我们的候选产品的批准。这一途径可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们计划加快我们的主要候选产品的审批速度，并可能在适用的情况下，使用FDA的加速审批程序寻求未来候选产品的审批。如果一种产品治疗了严重或危及生命的疾病，并通常提供了比现有疗法更有意义的优势，那么它可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对合理地可能预测临床益处的替代终点的影响，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率或IMM更早地测量的临床终点的影响，其合理地可能预测IMM或其他临床益处。根据食品和药物综合改革法案，通常被称为FDORA，FDA被允许酌情要求在批准之前或在批准被加速批准的产品的批准日期之后的特定时间段内，进行一项或多项批准后验证性研究。FDORA还要求赞助商每180天向FDA发送这些研究的最新状态，包括实现登记目标的进展，FDA必须迅速公开发布这些信息。FDORA还赋予FDA更大的权力，如果赞助商未能及时开展此类活动，向FDA发送必要的最新信息，或者如果此类批准后研究未能验证药物的预期临床益处，FDA可以迅速撤回加速批准；并对未能进行尽职调查的公司采取罚款等行动，或及时向FDA提交进展情况报告。此外，FDA通常要求获得加速批准的产品的促销材料必须事先获得批准，这可能会对该产品的商业推出时间产生不利影响。因此，即使我们寻求对我们的任何候选产品使用加速审批途径，我们也可能无法获得加速审批，即使我们获得了加速审批，该产品也可能无法经历更快的开发或监管审查或审批过程。此外，获得加速审批并不能保证产品的加速审批最终会转换为传统审批。
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FDA可以在书面请求中确定儿科信息将对我们获得批准的候选产品有利，并请求我们进行儿科研究。我们可以选择不进行这些研究，或者，如果我们选择进行这些研究，我们可能无法完成它们，或者这些研究产生的数据可能不被FDA接受。
《食品、药物和化妆品法》或《食品、药物和化妆品法》的第505(A)条为对儿童进行药物研究的药品制造商提供了激励措施。这项法律被称为“儿科排他性条款”，向制药商提供额外的六个月的非专利排他性，这些制药商对新药和当前上市的药物进行可接受的儿科研究，根据FDA的书面请求，儿科数据将对其有利。因此，如果我们收到FDA的儿科研究书面请求，进行儿科临床研究，并在法定时限内提交FDA接受的报告，我们可以在所有其他类型的专利和非专利排他性之外额外获得6个月的监管排他性，那么对于我们所有批准的药物产品，如果含有授予儿科排他性专利的活性部分，我们就可以获得额外6个月的监管排他性。然而，即使我们收到FDA对我们的一个或多个药物产品的儿科研究的书面请求，我们也可能决定不进行或不能进行符合FDC法案第505(A)节的儿科研究，或者我们可能进行FDA不接受的研究。如果出现这种情况，我们将不会获得额外6个月的监管排他性延期。
我们与客户、医疗保健提供商和第三方付款人的关系正在或将直接或间接受到外国、联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、医疗信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能面临巨额处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供者和第三方付款人将在推荐和处方我们获得营销批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、首席调查人员、顾问、客户和第三方付款人的安排使我们受到各种联邦和州欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法律的约束，如果我们获得营销批准，这些法律可能会限制我们研究、销售、营销和分销我们候选产品的业务或财务安排和关系。特别是，我们候选产品的研究，以及医疗保健项目和服务的推广、销售和营销，以及医疗保健行业的某些商业安排，都受到旨在：(I)防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束；(Ii)保证健康信息的安全和隐私；以及(Iii)增加医生、教学医院和药品、医疗器械和生物制剂制造商之间的财务关系的透明度。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金(S)、某些客户激励计划和其他商业或财务安排。见标题为“商业-其他医疗保健法“和”商业-医疗改革在我们的2022年年度报告中。
确保我们与第三方的业务安排和做法符合适用的医疗法律和法规，成本可能会很高。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在参与政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控、合同损害、声誉损害，以及我们业务的削减或重组。不断变化的合规环境，以及建立和维护稳健且可扩展的系统以符合具有不同合规或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了医疗保健公司可能与一项或多项要求发生冲突的可能性。
如果我们预期与之开展业务的医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。即使解决方案对我们有利，与医疗保健法律法规相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。这种性质的诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发、制造、销售、营销或分销活动的资源。与适用的医疗法律法规相关的诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响。
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我们候选产品在美国和海外的成功商业化将部分取决于第三方付款人，包括政府当局和私人健康保险公司，在多大程度上提供保险和足够的补偿水平，以及实施对我们候选产品有利的定价政策。如果我们的候选产品未能获得或维持覆盖范围并获得足够的报销，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。
对于我们可能获得监管批准的任何产品的覆盖范围和报销状态，都存在很大的不确定性。在美国和其他国家，接受治疗的患者通常依靠第三方付款人来报销与他们的治疗相关的全部或部分费用。第三方付款人(包括政府医疗保健计划(例如，美国的Medicare、Medicaid或TRICARE)、管理型医疗保健提供者、私人健康保险公司、健康维护组织和其他组织)对我们的产品的承保范围和报销的充分性，对于大多数患者能够负担得起医疗服务和药品(如我们的候选产品)至关重要。第三方付款人决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。见标题为“”的部分承保和报销在我们的2022年年度报告中。
我们能否成功地将我们的候选产品商业化，将部分取决于第三方支付者对我们的产品和相关治疗的覆盖范围和充分补偿。此外，付款人决定为产品提供保险并不意味着将批准适当的报销率。如果没有覆盖范围和足够的报销，或仅在有限的水平上提供，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供保险，批准的报销金额可能不足以让我们建立或维持足以实现足够投资回报的定价。第三方付款人决定不支付或不单独报销我们的医疗产品或使用我们产品的治疗可能会减少医生对我们产品的使用。
我们无法确定美国和其他国家/地区的承保范围和报销是否适用于我们当前或未来的候选产品或使用我们当前或未来候选产品的任何手术，并且可能提供的任何报销可能不充分或可能在未来减少或取消。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，我们产品的覆盖范围和报销可能因付款人而异。用于确定付款人是否将为产品提供保险的过程可以与用于设置付款人将为产品支付的偿还率的过程分开。一个付款人决定为产品提供保险并不能保证其他付款人也会为产品提供保险和报销。第三方付款人也可能将承保范围限制在批准清单或处方集上的特定产品，这些产品可能不包括FDA批准的所有特定适应症产品。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）做出，CMS是美国卫生与公众服务部（HHS）的一个机构。CMS将决定我们的产品是否以及在多大程度上将在医疗保险和私人支付者下得到覆盖和报销。付款人在确定报销时考虑的因素是基于产品是否：
•在其健康计划下有保障的福利；
•安全、有效，并且在医学上是必要的；
•适用于特定的患者；
•具有成本效益；以及
•既不是试验性的，也不是调查性的。
我们无法确定我们的候选产品将获得承保和报销，也无法准确估计我们的候选产品的潜在收入，也无法保证我们可能开发的任何产品都将获得承保和报销。
此外，美国和国外的第三方支付机构越来越多地限制或降低医疗费用，可能会导致支付机构限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们的候选产品提供足够的支付。为了确保任何可能获批销售的产品的承保和报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益，以及获得FDA或类似监管机构批准所需的成本。此外，我们可能还需要向购买者、私人健康计划或政府医疗保健计划提供折扣。然而，我们的候选产品可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人认为产品与其他可用疗法相比不具有成本效益，则在批准后，他们可能不会将产品作为其计划中的福利进行承保，或者，
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如果他们这样做，支付的水平可能不足以让一家公司出售其产品的利润。我们预计，在我们任何候选产品的潜在销售方面，我们将面临来自第三方支付者的定价压力。
最后，在外国，有些药物的定价必须获得批准，才可以合法地销售。各国对药品定价的要求差别很大。例如，欧盟国家或欧盟成员国可以限制其国家健康保险系统提供报销的药品范围，并可以控制人用药品的价格。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能需要完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。欧盟成员国可以批准药品的特定价格，也可以对将药品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。欧盟成员国之间的做法存在分歧。例如，在法国，有效的市场准入将得到与医院的协议的支持，产品可由社会保障基金报销，药品价格则与保健产品经济委员会谈判。无法保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家/地区将允许对我们的任何候选产品进行有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧洲联盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，欧洲联盟的价格通常大大低于美国的价格。
颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们推进临床项目、获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，已经有，我们预计将继续有，一些立法和监管变化，并建议改变医疗保健系统，可能会影响我们未来的经营业绩。特别是，在美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗保健成本和提高医疗保健质量。美国各州也越来越多地通过立法和实施条例，以控制药品和生物制品的定价，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施，在某些情况下，这些立法和条例的目的是鼓励从其他国家进口和大宗采购。见题为“商业-医疗改革在我们的2022年年度报告中。
我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制州和联邦政府覆盖特定医疗产品和服务的程度，并可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额。这可能会导致对我们开发的任何候选产品的需求减少，或者可能导致额外的定价压力。
在美国以外的市场，报销和医疗保健支付制度因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。美国以外的价格管制法规可能会对特定市场的盈利能力产生重大影响，如果这些法律发生变化，还会带来进一步的不确定性。
我们无法预测美国或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或这些第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
如果我们从我们赞助的临床试验中获得可识别的患者健康信息，根据适用的隐私法，我们可能在美国和其他司法管辖区面临潜在的责任。
大多数医疗保健提供者，包括我们可以从其获得患者健康信息的某些研究机构，都受到根据1966年《健康保险可携带性和责任法案》(HIPAA)颁布的隐私和安全法规的约束，该法案经《经济和临床健康信息技术法案》修订。根据事实和情况，如果我们以未经HIPAA授权或允许的方式获取、使用或披露由HIPAA覆盖的实体维护的可单独识别的健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。此外，我们可能受到州法律的约束，要求在个人信息被泄露时通知受影响的个人和州监管机构，这是比HIPAA保护的健康信息更广泛的信息类别。
全球数据保护格局正在迅速发展，我们可能会受到许多联邦、州和外国法律法规以及监管指南的制约或影响，这些法规和法规管理着个人数据的收集、使用、披露、传输、安全和处理，例如我们收集的与临床试验相关的参与者和医疗保健提供者的信息。在可预见的未来，实施标准和执法实践可能仍然不确定，这可能会给我们的业务带来不确定性，影响我们或我们的服务提供商
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有能力在某些司法管辖区开展业务，或收集、存储、转移、使用和共享个人数据，导致我们承担责任或向我们施加额外的合规或其他成本。我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或自律标准，可能会导致负面宣传、转移管理时间和精力，以及政府实体或其他人对我们提起诉讼。
在美国，2018年加州消费者隐私法，或CCPA，于2020年1月生效。CCPA为消费者提供了新的数据隐私权，并为公司提供了新的运营要求，包括对处理消费者或家庭某些个人数据的实体施加更多隐私和安全义务。这些要求可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。CCPA赋予加州居民更大的权利，可以访问和删除他们的个人信息，选择不分享某些个人信息，并接收有关他们的个人信息如何使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。虽然目前受HIPAA和临床试验法规约束的受保护健康信息有例外情况，但CCPA可能会影响我们的某些业务活动。
此外，加州的一项投票倡议，即加州隐私权法案，或CPRA，于2023年1月1日生效，对立法涵盖的公司施加了额外的义务，并对CCPA进行了重大修改，包括扩大消费者在某些敏感个人信息方面的权利。CPRA还创建了一个新的国家机构，该机构将被授予实施和执行CCPA和CPRA的权力。经CPRA修订的CCPA的影响可能是重大的，可能需要我们修改我们的数据收集或处理做法和政策，并产生大量成本和支出，以努力遵守并增加我们在监管执法和/或诉讼中的潜在风险。
此外，其他12个州已经通过了广泛的消费者隐私法，这些法律在许多方面与CCPA相似。随着许多其他州提出类似的法律，其他州很可能会效仿，通过全面的关注隐私的立法。这项拟议的立法如果通过，可能会增加额外的复杂性、进一步的要求变化、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响战略和以前有用的数据的可用性上投入额外的资源，并可能导致合规成本增加和/或业务实践和政策的变化。在美国不同的州存在全面的隐私法将使我们的合规义务更加复杂和代价高昂，并可能增加我们可能受到执法行动或以其他方式因不合规而招致责任的可能性。此外，除了州一级的全面法律外，一些州一直在提出或通过针对隐私特定方面的法律。例如，华盛顿州通过了一项范围广泛的法律，保护HIPAA不涵盖的医疗和健康相关信息的隐私，少数州通过了专门针对生物识别信息的法律。
随着隐私和数据保护法的数量和复杂性的增加，以及全球法律或法规的其他变化，特别是与加强对某些类型的敏感数据的保护相关的变化，例如来自我们临床试验的医疗数据或其他个人信息，可能会导致政府对我们采取执法行动和重大处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
在美国之外，我们还面临着严格的隐私和数据保护法律的挑战。例如，欧洲经济区(EEA)的立法者通过了欧盟或欧盟一般数据保护条例(EU GDPR)和欧盟GDPR，并将其转换为联合王国、英国GDPR，统称为GDPR。GDPR对位于欧洲经济区和英国的受试者的个人数据的控制器和处理器施加了更严格的数据保护合规要求，包括对包括健康、生物识别和遗传信息在内的“特殊类别数据”的特殊保护，并规定了对不合规的重大处罚。此外，GDPR为EEA成员国提供了广泛的权利来制定补充国家法律，如与健康、基因和生物识别数据处理相关的法律，这可能会进一步限制我们使用和共享此类数据的能力，或者可能导致我们的成本增加，并损害我们的业务和财务状况。GDPR包括可能适用于我们业务的合规义务，这可能会导致我们改变业务实践，并增加对违规行为的经济处罚(包括对最严重违规行为可能处以最高2000万欧元(英国GDPR规定为1750万英镑)的罚款和上一财政年度我们全球年营业额的4%，以及根据GDPR第82条任何个人要求的经济或非经济损害赔偿的权利)。除了此类罚款外，我们还可能面临诉讼和/或负面宣传，这可能会对我们的声誉和业务产生实质性的不利影响。
GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。此外，GDPR还包括对跨境数据传输的限制。GDPR可能会增加我们在处理受GDPR约束的个人数据方面的责任和责任。在……里面
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此外，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守GDPR，包括个别国家实施的GDPR要求。
GDPR要求我们告知资料当事人我们如何处理他们的个人资料以及他们如何行使他们的权利，确保我们有有效的法律基础来处理个人资料(如果这是同意的话，获得同意的要求有更高的门槛)，并在敏感的个人数据(即健康数据)被大规模处理的情况下任命数据保护官员。此外，GDPR在整个欧洲经济区和英国引入了强制性的数据泄露通知要求，要求我们保存我们的处理活动的记录，并在存在高风险处理的情况下记录数据保护影响评估，在我们与服务提供商签订合同时对我们施加额外的义务，要求我们采取适当的技术和组织措施来保护个人数据，并要求我们采取适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审计。我们正在采取措施，在适当和适用于我们的情况下遵守GDPR，但这是一个持续的合规过程。遵守GDPR将是一个严格和耗时的过程，可能会增加我们的业务成本或要求我们改变我们的业务做法。如果我们遵守GDPR或其他适用的欧洲经济区和英国法律法规的努力不成功，或被认为不成功，可能会对我们在欧洲经济区和/或英国的业务产生不利影响。
值得注意的是，GDPR对个人数据从欧洲经济区和英国转移到欧洲经济区/英国以外的其他地区或第三国实施了严格的规则，在某些情况下，主管数据保护当局(包括美国)认为这些地区或第三国没有提供“足够”的隐私保护，除非存在克减或制定了足够的国际转移保障措施(例如，欧盟委员会批准的标准合同条款，或欧盟SCC，以及英国国际数据转移协议/附录，或英国IDTA)。在依赖欧盟SCC或英国IDTA进行数据传输的情况下，我们可能还需要对根据欧盟SCC和英国IDTA进行的传输进行传输影响评估， 在个案的基础上，为确保接受国的法律按照欧洲经济区和英国的规定提供“基本相同”的保护措施来保护被转移的个人数据，如果不符合这一标准，可能需要采取补充措施。EEA和英国数据保护制度下的国际转移义务将需要大量的努力和成本，并可能导致我们需要围绕EEA和英国的位置进行战略考虑 个人数据的位置以及我们可以利用哪些服务提供商来处理欧洲经济区和英国的个人数据。任何无法按照数据保护法将个人数据从欧洲经济区转移到美国的行为都可能阻碍我们进行试验的能力，并可能对我们的业务和财务状况造成不利影响。
尽管英国被视为欧盟GDPR下的第三个国家之一，但欧盟委员会通过了一项有利于英国的充分性决定，允许数据从欧洲经济区成员国转移到英国，而不需要额外的保障措施。英国政府已经证实，从英国到欧洲经济区的个人数据传输仍然是自由流动的。英国和欧盟在数据保护法某些方面的关系仍不清楚，也不清楚英国数据保护法律和法规在中长期将如何发展，以及进出英国的数据传输将如何长期受到监管。此外，英国政府还在英国立法程序中引入了数据保护和数字信息法案，或称英国法案。英国法案的目的是改革英国退欧后的数据保护制度。如果获得通过，英国法案的最终版本可能会进一步改变英国与欧洲经济区数据保护制度之间的相似性，并威胁到欧盟委员会对英国充足率的决定。此外，欧洲经济区成员国通过了国家法律，以实施可能部分偏离GDPR的GDPR。此外，欧洲经济区成员国的主管当局对GDPR义务的解释可能因国家不同而略有不同，因此我们预计欧洲经济区不会在统一的法律环境中运作。欧盟GDPR和英国GDPR各自的条款和执法在未来进一步分化的可能性给我们带来了额外的监管挑战和不确定性。这种对未来英国法律法规及其与欧盟法律法规相互作用的缺乏清晰度，可能会增加我们处理个人数据以及我们的隐私和数据安全合规计划的法律风险、复杂性和成本，并可能要求我们针对英国和欧洲经济区实施不同的合规措施。
在美国和欧洲以外，我们设有CRO或以其他方式开展业务的许多司法管辖区也在考虑和/或已经制定了全面的数据保护立法。然而，我们可能会根据GDPR和适用的欧洲经济区成员国和英国隐私法，在我们采取任何措施遵守它们的情况下招致责任、费用、成本和其他运营损失。
在我们监控欧洲经济区或英国的个人行为(即进行临床试验)的那些司法管辖区，我们可能会受到当地数据保护机构的监督。我们依赖许多第三方提供我们的服务，其中一些第三方代表我们处理EEA和/或英国个人的个人数据。我们与每一家此类提供商订立或打算订立合约安排，根据这些安排，他们在合约上有义务只根据我们的指示处理个人资料，并进行或打算尽最大努力确保他们有足够的技术和组织安全措施到位。
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此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因测试法可能直接适用于我们和/或我们合作者的运营，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。我们或我们的合作者可能获得健康信息的患者，以及可能与我们共享此信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露信息的能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源，以确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被发现没有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，可能会损害我们的业务。
如果我们或第三方CMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守适用的联邦、州/省或地方监管要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些监管行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选疗法的能力，可能会损害或阻止我们能够商业化的任何受影响疗法的销售，或者可能会大幅增加我们疗法的开发、商业化和营销的成本和支出。任何威胁或实际的政府执法行动也可能产生负面宣传，并要求我们投入大量资源，否则这些资源可以用于我们业务的其他方面。越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全遭到破坏或声誉受损。
此外，我们受制于上述每项医保法的州和国外同等法律，其中一些法律的范围可能更广，可能适用于无论付款人是谁。
如果我们或我们的第三方制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能对我们的业务成功产生不利影响的成本。
我们受到许多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的研究和开发活动涉及使用生物和危险材料，并产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们无法消除这些材料的污染或伤害风险，这可能会导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，环境破坏导致昂贵的清理，并根据适用的法律和法规对这些材料和指定废物的使用、储存、处理和处置承担责任。尽管我们相信我们的第三方CMO在处理和处置这些材料时使用的安全程序大体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在发生此类事件时，我们可能要对由此造成的任何损害负责，该责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会限制我们对某些材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，并有变得更加严格的趋势。我们无法预测这种性质的任何变化的影响，也不能确定我们未来的合规。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
虽然我们维持工人补偿保险以支付我们的成本和开支，但我们可能会因使用危险材料或其他与工作有关的伤害而导致员工受伤，但该保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。我们不承保特定的生物废物或危险废物保险、工人补偿或财产和伤亡及一般责任保险，包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法律和反洗钱法律和法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们受出口管制和进口法律法规的约束，包括美国出口管理条例、美国海关条例、由美国财政部外国资产管制办公室实施的各种经济和贸易制裁条例、1977年修订的美国反海外腐败法、美国联邦法典第18篇第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法、2001年美国爱国者法以及我们开展活动所在国家的其他州和国家的反贿赂和反洗钱法律。反腐败法被广泛解释，禁止公司及其员工、代理人、承包商和其他合作者直接或间接地授权、承诺、提供或提供不正当的付款或任何其他有价值的东西给公共或私营部门的接受者。在未来，我们可能会在美国以外的地方聘请第三方进行临床试验
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一旦我们进入商业化阶段和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准，我们就有权将我们的产品销往国外。我们还可能与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工进行直接或间接的互动。我们可能要为员工、代理、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致重大的民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害以及其他后果。
与员工事务、管理增长和运营事务相关的风险
我们高度依赖我们的关键人员，并预计将招聘新的关键人员。如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们就可能无法成功地实施我们的商业战略。
我们在竞争激烈的生物技术和制药行业的竞争能力取决于我们吸引和留住高素质的管理、科学、医疗、销售和营销人员以及其他人员的能力。我们高度依赖我们的管理层、科学和医务人员，包括我们的总裁和首席执行官、首席科学官、首席医疗官、首席财务官、首席法务官、首席人事官和首席业务官。失去任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。虽然我们预计，如果我们整合新任命的干事和管理人员，如我们的新首席医务官，我们将参与一个有序的过渡进程，但我们面临与管理过渡有关的各种风险和不确定因素，包括将管理层的注意力从业务方面转移、未能留住其他关键人员，或失去机构知识。
我们在马萨诸塞州沃特敦的设施中开展业务。马萨诸塞州地区是许多其他生物制药公司以及许多学术和研究机构的总部。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。美国移民和工作授权法律法规的变化，包括那些限制科学和专业人才流动的法律法规，可能会受到政治力量和经济活动水平的重大影响。如果移民或签证法律法规的立法或行政变更损害了我们的招聘流程和目标或涉及非美国公民的项目，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
为了鼓励有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金奖励外，我们还提供股票期权和其他股权奖励，这些奖励可以随着时间的推移或基于里程碑的实现而授予。随着时间的推移，授予我们员工的股权奖励的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，而且在任何时候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可图的报价。对于根据里程碑成就授予的股权奖励而言，情况可能也是如此。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。虽然我们与我们的高管员工有雇佣协议，但这些雇佣协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何高管员工都可以在任何时候离开我们的工作岗位，无论是否通知。我们的成功还有赖于我们有能力继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员，以及初级、中级和高级科学、医疗、一般和管理人员。
此外，我们还拥有科学和临床顾问，帮助我们制定发展和临床战略。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体有承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的可用性。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成协议，帮助这些公司开发可能与我们竞争的产品或技术。
我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
随着我们将我们的一个或多个候选产品商业化，我们预计员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在药物开发、制造、监管事务以及如果我们的任何候选产品获得或预计获得营销批准、销售、营销和分销领域。未来，我们可能需要增加一般和行政团队的规模，以支持我们的业务增长、我们公司的发展阶段和/或上市公司的要求。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
•识别、招聘、整合、维护和激励更多的员工；
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•有效管理我们的内部开发工作，包括对我们的主要候选产品和我们开发的任何其他候选产品的临床和FDA审查过程，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及
•改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。
我们未来的财务业绩和我们进入临床开发的能力，以及如果获得批准，将我们的主要候选产品和我们开发的任何其他候选产品商业化的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有这种预期增长类型的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。此外，我们中国和印度CRO的研究也使我们面临各种风险，包括监管、经济和政治不稳定、潜在的不利税收、进出口政策、外汇和通货膨胀率的波动、国际和国内敌对行动、恐怖主义、自然灾害和流行病。
我们的内部计算机系统或我们的任何合作者、供应商、承包商或顾问的计算机系统可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏，并可能损害我们的声誉或使我们承担责任，并对我们的业务和财务业绩产生不利影响。
我们的内部计算机系统以及任何合作者、供应商、承包商或顾问的计算机系统都容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。虽然到目前为止，我们还没有经历过任何重大系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的重大中断，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失，还是由于其他类似的中断。例如，已完成或未来的临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致我们的市场审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。此外，我们可能对我们存储的第三方信息负有数据安全义务。未经授权访问或使用任何此类第三方数据或信息可能会导致罚款或其他处罚，可能会影响我们与这些第三方的关系和我们的运营。
我们的平台、系统和网络的任何实际或感知的安全漏洞都可能损害我们的声誉和品牌，使我们面临诉讼和可能的责任风险，并要求我们花费大量资本和其他资源来应对和缓解安全漏洞带来的问题。我们维持足够的网络犯罪和责任保险的能力可能会降低。一些司法管辖区已制定法律，要求公司在涉及某些类型的个人数据的数据安全漏洞时通知个人，我们与某些合作伙伴达成的协议要求我们在发生安全事件时通知他们。这些类型的强制性披露成本高昂，可能导致负面宣传，并可能导致我们的合作伙伴对我们的数据安全措施的有效性失去信心。这些事件中的任何一项都可能损害我们的声誉或使我们承担责任，并对我们的业务和财务业绩产生实质性和不利的影响。尽管我们维持网络责任保险，但我们不能确定其承保范围是否足以弥补实际发生的责任，或者我们是否会继续以经济合理的条款获得保险，或者根本不能。
我们的员工、独立承包商、供应商、主要调查人员、CRO和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易法律。
我们面临的风险是，我们的员工、独立承包商、供应商、主要调查人员、CRO、CMO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动。除其他外，这些当事人的不当行为可能包括：
•故意、鲁莽或疏忽的行为或披露违反研究和试验方案或FDA或类似外国监管机构规定的未经授权的活动；
•违反美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规；
•违反与我们普通股交易有关的美国联邦证券法；以及
•未能准确报告财务信息或数据。
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特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规规范了广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。其他形式的不当行为可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，或在我们的临床前研究或临床试验中创造虚假数据，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们通过了适用于我们所有员工的商业行为和道德准则以及其他公司治理和合规文件、政策和章程。然而，并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为。此外，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果针对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、和/或削减我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
与我们普通股相关的风险
如果我们决定在未来筹集更多资本，你的投资将受到稀释。
我们未来可能会根据市场情况、战略考虑和运营要求，选择通过出售股票或其他可转换为股票的证券来筹集额外资本。在一定程度上，我们通过这种方式筹集额外资本，我们的股东将被稀释。未来我们普通股或其他股权证券的发行，或认为可能发生这种性质的出售，可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响，并削弱我们通过未来发行股票或股权证券筹集资金的能力。无法预测未来普通股的出售或可供未来出售的普通股是否会对我们普通股的交易价格产生影响。
我们不知道我们的普通股能否维持活跃、流动和有序的交易市场，也不知道我们普通股的市场价格是多少，因此，您可能很难出售您持有的我们普通股的股票。
在我们首次公开募股之前，我们的普通股没有公开交易市场。尽管我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，但我们股票的活跃交易市场可能无法持续。如果我们普通股的股票交易不活跃，您可能无法快速或按市场价格出售您的股票。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作伙伴关系或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。
如果证券或行业分析师不发表或停止发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场正在并将继续受到行业或证券分析师发布的关于我们、我们的业务或目标蛋白质降解空间的研究和报告的影响。我们无法控制这些分析师。不能保证现有的分析师将继续提供研究报道，或者新的分析师将开始提供研究报道。尽管我们已经获得了分析师的报道，但如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的临床前研究和未来的临床试验和运营结果未能满足任何这些分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们普通股的价格可能会波动很大，这可能会给我们普通股的购买者带来重大损失。
我们普通股的股票交易价格一直不稳定，并可能继续受到各种因素的广泛波动，其中一些因素是我们无法控制的。股票市场，特别是较小的生物制药公司的市场，经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，您可能无法出售您的普通股
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股票的价格等于或高于你收购时的价格。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
•有竞争力的产品或技术的成功程度或护理标准的改变；
•我们的候选产品或竞争对手的临床前研究和临床试验结果；
•我们临床开发活动的时间和进度；
•美国和其他国家的法规或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者纠纷；
•关键人员的招聘或离职；
•与我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平以及我们持有的现金、现金等价物和有价证券的价值；
•我们努力发现、开发、获取或许可其他候选技术或产品的结果；
•关于财务结果、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩差异；
•改变医疗保健支付制度的结构；
•制药和生物技术部门的市场状况；
•公共卫生危机、流行病和流行病的影响，如最近的新冠肺炎大流行；
•一般经济、行业和市场状况；以及
•“风险因素”一节中描述的其他因素。
如果上述任何因素被认为可能对我们的业务、前景或运营产生负面影响，或者如果我们的经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，通常会对该公司提起证券集体诉讼。如果对我们提起这种性质的诉讼，可能会导致我们产生巨额费用来为这些索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。此外，我们的董事和高级职员责任保险成本可能会因此类诉讼而增加，在我们的保险公司被要求向我们提供任何保险之前，我们的保险免赔额可能会很大。
我们在使用我们筹集的资本方面拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效地使用我们的资本。
我们的管理层在运用我们之前融资的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，包括我们的首次公开募股和后续公开发行，并可以将所得资金用于不会改善我们的运营业绩或提高我们普通股价值的方式。如果我们的管理层未能有效地使用这些资金，可能会导致财务损失，这可能会对我们的业务产生不利影响，导致我们的普通股价格下跌，并推迟我们候选产品的开发。在使用之前，我们可能会将我们融资活动的净收益以不产生收入或贬值的方式进行投资。
我们的高管、董事和主要股东将有能力控制或显著影响提交给股东批准的事项。
我们的高管和董事，再加上我们的股东，他们通过向美国证券交易委员会提交的文件报告说，他们总共持有我们已发行普通股的5%以上，从而实惠地拥有我们相当大比例的股份。因此，我们的高管和董事，加上我们超过5%的股东，有能力通过这一所有权地位控制我们。这些股东如果共同行动，将继续控制提交给我们股东批准的事项，以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择一起行动，他们将控制董事的选举和对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。所有权控制的这种集中可能：
•推迟、推迟或阻止控制权的变更；
•巩固我们的管理层和董事会；或
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•妨碍涉及我们的其他股东可能希望的合并、合并、接管或其他业务合并。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中包含的条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变动。其中一些规定包括：
•董事会分为三个级别，交错三年任期，其结果是不是所有董事会成员都将一次选举产生；
•禁止股东通过书面同意采取行动，其结果是，所有股东行动都必须在我们的股东会议上采取；
•要求股东特别会议只能由董事会根据当时在任董事的多数赞成票通过的决议召开；
•股东提名和提名进入董事会的事先通知要求；
•要求我们的股东不得罢免我们的董事会成员，除非是出于法律要求的任何其他投票，并获得当时有权在董事选举中投票的我们有表决权股票中不少于三分之二的流通股的批准；
•要求批准不少于三分之二的有表决权股票的全部流通股，以通过股东行动修订任何附例或修订公司注册证书的特定条款；以及
•董事会在未经股东批准的情况下，按照董事会决定的条款发行优先股的权力，优先股可以包括高于普通股持有人权利的权利。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。这些反收购条款以及我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约收购或代理权竞争。这些规定还可能阻止委托书竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更、交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
作为一家上市公司，我们将继续产生额外的成本，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理做法。
作为一家上市公司，我们将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。2002年的萨班斯-奥克斯利法案，或萨班斯-奥克斯利法案，多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法，纳斯达克股票市场有限责任公司的上市要求和其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员在这些合规倡议上投入了大量时间。此外，这些规则和法规增加了我们的法律和财务合规以及保险成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。例如，这些规章制度使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
我们不断评估这些规章制度，不能总是预测或估计我们可能产生的额外成本金额或这些成本的时间。这些规则和条例也常常受到不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条或第404条，我们必须提交一份管理层关于我们财务报告的内部控制的报告。然而，作为一家“较小的报告公司”，我们不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。
68
目录表
直到我们不再是一家规模较小的报告公司。在截至2022年12月31日的财年结束时，我们符合《1934年证券交易法》(修订后的《证券交易法》)或《交易法》所定义的“非加速申报公司”和“较小的报告公司”的资格。我们遵守第404条的规定，就必须产生大量的会计费用，并花费大量的管理努力。
我们将需要继续提供内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。此外，我们不能向您保证，我们过去或未来采取的措施将防止未来在财务报告内部控制方面出现重大缺陷或重大缺陷。如果我们在未来发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场的不良反应，并限制我们未来进入资本市场的机会，因为我们对我们的精简综合财务报表的可靠性失去了信心。
我们修订和重述的章程指定特定法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们的纠纷的能力。
根据本公司经修订及重述的附例，除非吾等以书面形式同意选择另一法院，否则特拉华州衡平法院是就以下事宜提出州法律索赔的唯一及独家法院：(I)代表吾等提起的任何衍生诉讼或法律程序；(Ii)任何声称违反吾等任何董事、高级职员或其他雇员对吾等或本公司股东的受信责任的诉讼；(Iii)根据《特拉华州公司法》或本公司经修订及重述的公司注册证书或经修订及重述的附例的任何规定提出申索的任何诉讼；(Iv)解释、应用、强制执行或确定我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程的有效性的任何诉讼；或(V)主张受内务原则管辖的索赔的任何诉讼。我们在我们修订和重述的章程中将这一条款称为特拉华论坛条款。特拉华论坛条款不适用于根据1933年《证券法》(经修订)、《证券法》或《1934年交易法》(经修订)或《交易法》产生的任何诉讼因由。
我们修订和重述的附例进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国马萨诸塞州地区法院将是解决根据证券法提出的任何申诉的唯一和独家论坛，因为我们的总部位于马萨诸塞州沃特敦。我们在修订和重述的章程中将这一条款称为联邦论坛条款。此外，我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们股本股份任何权益的个人或实体，均被视为已通知并同意特拉华论坛条款和联邦论坛条款。
我们修订和重述的章程中的特拉华论坛条款和联邦论坛条款可能会给股东在寻求任何此类索赔时带来额外的诉讼费用。此外，这些论坛选择条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高管或员工发生纠纷的索赔的能力，并可能阻止对我们和我们的董事、高管和员工提起诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，虽然特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据证券法提出索赔的联邦法院选择条款在表面上是有效的，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款仍存在不确定性。如果联邦论坛的条款被发现不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国马萨诸塞州地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，此类判决可能或多或少对我们的股东有利。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您在可预见的未来唯一的收益来源。
69
目录表
不稳定的市场状况以及经济和市场状况的低迷可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，全球金融危机造成了资本和信贷市场的极端波动和混乱。同样，新冠肺炎疫情引发的剧烈波动也造成了资本和信贷市场的严重不稳定和混乱。近几个月来，我们观察到美国和国外的经济不确定性增加。我们的业务可能会受到市场经济和政治变化的不利影响，包括更高的通货膨胀率、不断上升的利率、供应链中断、经济衰退、贸易限制、关税增加或潜在的新关税，以及美国实施的经济禁运。严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们候选产品的需求减弱，还可能影响我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力(如果有的话)。我们的一般业务策略可能会受到任何这种性质的经济衰退、动荡的商业环境或持续的不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化，或者没有改善，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高，或者根本无法获得。
如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生不利影响，并可能要求我们推迟、修改或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法挺过这段艰难的经济时期，这可能直接影响我们按时按预算实现运营目标的能力。
从历史上看，证券集体诉讼通常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们被起诉，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会对我们的业务前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性、违约或金融机构或交易对手方不履行义务的实际事件或担忧，可能会对公司当前和预期的业务运营及其财务状况和运营结果产生不利影响。
涉及流动性有限、违约、业绩不佳或影响金融服务业或金融服务业其他公司的其他不利发展的实际事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去和未来可能会导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，后者指定联邦存款保险公司(FDIC)为接管人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分别被卷入破产管理程序。尽管财政部、美联储和联邦存款保险公司的一份声明指出，SVB的所有储户在关闭仅一个工作日后就可以取用他们的所有资金，包括无保险存款账户中的资金、信贷协议下的借款人、信贷协议下的借款人、信贷协议下的信用证和某些其他金融工具、签名银行或FDIC接管的任何其他金融机构，但可能无法提取其中未提取的金额。虽然这些银行倒闭都没有给本公司带来重大风险，但如果我们的任何贷款人或任何此类工具的交易对手被接管，我们可能无法获得这些机构持有的资金。此外，如果我们的任何合作伙伴、供应商或与我们有业务往来的其他方无法根据此类工具或与此类金融机构的贷款安排获得资金，这些各方向我们支付债务或达成要求向我们支付额外款项的新商业安排的能力可能会受到不利影响。在这方面，更广泛的金融服务业对流动性的担忧依然存在不确定性。类似的影响过去也曾发生过，例如在2008-2010年金融危机期间。
通货膨胀和利率的快速上升导致之前发行的利率低于当前市场利率的政府债券的交易价值下降。尽管财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会已经宣布了一项计划，向以金融机构持有的某些此类政府证券为担保的金融机构提供高达250亿美元的贷款，以降低出售此类工具可能造成的潜在损失的风险，但广泛存在的客户提款需求或金融机构对立即流动性的其他需求可能会超出此类计划的能力。此外，不能保证美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会在未来其他银行或金融机构关闭的情况下会提供未投保资金的渠道，或者他们会及时这样做。
我们定期评估我们认为必要或适当的银行和其他关系，包括确保我们在这些关系中有适当的多元化。尽管如此，我们获得资金来源和其他信贷的途径
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目录表
足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本化的安排可能会受到影响公司、与公司直接签订信贷协议或安排的金融机构或金融服务业或总体经济的因素的严重损害。除其他外，这些因素可能包括流动性紧张或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排下的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。这些因素可能涉及与本公司有财务或业务关系的金融机构或金融服务行业公司，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务行业的因素。
第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。
最近出售的未注册证券
于截至2023年9月30日止三个月内，本公司根据证券法第4(A)(2)条豁免登记的交易中，向两名雇员授予合共351,000股本公司普通股(“奖励授权书”)，奖励授权书分别于2023年7月10日及2023年7月17日发出。入职辅导津贴乃根据纳斯达克上市规则第5635(C)(4)条授予该等人士作为入职奖励材料。本公司并无收到任何与发放奖励津贴有关的现金收益，亦无向任何人士支付任何佣金。
我们首次公开发行普通股所得款项的使用
于2020年10月，我们的S-1表格登记声明(第333-248719号)被美国证券交易委员会宣布生效，据此我们在扣除承销折扣、佣金和发售成本后，按每股19.00美元的公开发行价发行及出售了合共11,040,000股普通股(包括根据承销商行使超额配股权而出售的股份)，现金净收益合计1.912亿美元。本公司并无直接或间接向(I)本公司任何高级人员或董事或其联系人、(Ii)拥有本公司任何类别股权证券10%或以上的任何人士或(Iii)本公司的任何联属公司支付该等开支。
11,040,000股的出售和发行于2020年10月6日完成。Jefferies LLC、Evercore Group L.L.C.、蒙特利尔银行资本市场公司(BMO Capital Markets Corp.)和瑞银证券(UBS Securities LLC)担任此次发行的联合簿记管理人。
我们首次公开招股所得款项的计划用途与根据有关我们的S-1表格登记声明的规则424(B)向美国证券交易委员会提交的最终招股说明书中所述的用途并无重大变化。
购买公司股权证券股份
没有。
第3项高级证券违约
没有。
第4项矿山安全信息披露
不适用。
第5项其他资料
没有。
71
目录表
项目6.展品。
展品
数
描述表格
档案
数
日期
归档
展品
数
已归档
特此声明
  
3.1
第五次注册人注册成立证书的修订和重新发布
8-K001-3956710/06/20203.3 
3.2
第二次修订和重新修订注册人附例
S-1333-24871909/10/20203.5 
4.1
修订和重新签署注册人、权证持有人和若干股东之间的《投资者权利协议》
S-1333-24871909/10/20204.2 
4.2
C4治疗公司、Betta制药有限公司和Betta投资(香港)有限公司之间的股票购买协议，日期为2023年5月29日。
8-K001-3956705/30/202310.2
4.3*
高管薪酬追回政策
X
31.1
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。
    X
31.2
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。
    X
32.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。
    X
32.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。
    X
101.INSXBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中     
101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档     
101.CAL内联XBRL分类计算链接库文档     
101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档     
101.LAB内联XBRL分类标签Linkbase文档     
101.PRE内联XBRL分类演示文稿Linkbase文档     
72
目录表
展品
数
描述表格
档案
数
日期
归档
展品
数
已归档
特此声明
104封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中)     
_____________________________
*在此提供证物32.1和32.2，不应被视为根据《证券交易法》第18条的规定或以其他方式承担该条款的责任，也不得被视为通过引用将其纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何登记声明或其他文件中，除非在该文件中另有说明。

73
目录表
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
C4治疗公司
日期：2023年11月1日
发信人：/S/安德鲁·J·赫希
安德鲁·J·赫希
总裁和首席执行官(首席执行官)
日期：2023年11月1日
发信人：
/S/肯德拉·R·亚当斯
肯德拉·R·亚当斯
首席财务官兼财务主管(首席财务官)
日期：2023年11月1日
发信人：
撰稿S/马克·莫斯勒
马克·莫斯勒
首席会计官(首席会计官)
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