美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ 不是
截至2023年8月8日，有
目录表
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页面 |
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风险因素摘要 |
1 |
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前瞻性陈述 |
3 |
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第一部分： |
财务信息 |
5 |
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第1项。 |
财务报表(未经审计) |
5 |
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简明综合资产负债表 |
5 |
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简明合并经营报表和全面亏损 |
6 |
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优先股和股东权益简明合并报表(亏损) |
7 |
|
现金流量表简明合并报表 |
9 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
10 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
22 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
31 |
第四项。 |
控制和程序 |
31 |
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|
|
第二部分。 |
其他信息 |
32 |
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|
第1项。 |
法律诉讼 |
32 |
第1A项。 |
风险因素 |
32 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
80 |
第三项。 |
高级证券违约 |
80 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
80 |
第五项。 |
其他信息 |
80 |
第六项。 |
陈列品 |
81 |
签名 |
82 |
|
i
风险因素摘要
在本10-Q表格季度报告中题为“风险因素”的第1A项中详述的风险因素是我们认为对我们的投资者具有重大意义的风险，读者应仔细考虑这些风险。这些风险并不是我们面临的所有风险，如果发生这些风险，我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他因素也可能影响我们的业务。以下是第1A项中详细说明的风险因素的摘要：
1
本部分包含前瞻性陈述。您应参考本季度报告10-Q表格“前瞻性陈述”中有关前瞻性陈述的限制和限制的说明。
2
前瞻性陈述
Disc Medicine，Inc.或公司的这份Form 10-Q或季度报告中包含或包含了构成联邦证券法定义的前瞻性陈述的陈述。我们的前瞻性陈述包括但不限于有关我们或我们的管理团队对未来的期望、希望、信念、意图或战略的陈述。此外，任何提及未来事件或情况的预测、预测或其他特征，包括任何基本假设的陈述，均为前瞻性陈述。词语“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将会”、“将会”以及类似的表述可以识别前瞻性陈述。但没有这些话并不意味着一份声明不具有前瞻性。本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述可能包括，例如，关于：
3
这些前瞻性陈述基于我们在本季度报告发布Form 10-Q时获得的信息以及当前的预期、预测和假设，涉及许多判断、风险和不确定因素。因此，前瞻性陈述不应被视为代表我们在任何后续日期的观点，我们不承担任何义务更新前瞻性陈述，以反映它们作出之后的事件或情况，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用的证券法可能要求这样做。
这些前瞻性陈述中描述的事件的结果受已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响。由于许多已知和未知的风险和不确定性，我们的实际结果或表现可能与这些前瞻性陈述中明示或暗示的结果或表现大不相同。可能导致实际结果不同的一些因素包括：
4
第一部分-金融信息
项目1.财务报表
Disk Medicine，Inc.
凝聚固体体折算的资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产、经营租赁 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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非流动经营租赁负债 |
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或有价值权利负债 |
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总负债 |
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*(注14) |
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股东权益： |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
Disk Medicine，Inc.
的简明合并报表运营和综合亏损
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)，净额： |
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利息收入 |
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或有价值权利负债的公允价值变动 |
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衍生负债的公允价值变动 |
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其他费用 |
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其他收入(费用)合计，净额 |
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所得税前亏损 |
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所得税费用 |
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净亏损和综合亏损 |
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普通股股东应占净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
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加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股 |
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普通股股东每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
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) |
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
6
Disk Medicine，Inc.
可转换优先股简明合并报表
和股东权益(亏损)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
7
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可转换优先股 |
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系列种子 |
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A系列 |
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B系列 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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赤字 |
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赤字 |
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2021年12月31日的余额 |
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普通股发行 |
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受限制的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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2022年3月31日的余额 |
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普通股发行 |
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受限制的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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2022年6月30日的余额 |
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可转换优先股 |
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系列种子 |
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A系列 |
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B系列 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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2022年12月31日的余额 |
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普通股发行 |
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受限制的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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出售普通股 |
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出售预先出资认股权证 |
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出售普通股 |
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受限制的归属 |
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2023年6月30日的余额 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
8
Disk Medicine，Inc.
的简明合并报表现金流
(单位：千)
(未经审计)
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动的现金流 |
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对净亏损与业务中使用的现金净额进行调整： |
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或有价值权利负债的公允价值变动 |
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应计费用 |
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购置财产和设备 |
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用于投资活动的现金净额 |
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融资活动产生的现金流 |
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出售发行普通股所得收益，扣除已支付的发行成本 |
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出售发行中预先出资的认股权证所得款项，扣除已支付的发行成本 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增(减) |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金、现金等价物和受限现金，期末 |
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补充披露非现金活动 |
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以新的经营租赁负债换取的使用权资产 |
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与租约修改相关的使用权资产减少 |
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因租赁修改而减少的经营租赁负债 |
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年与出售普通股和预融资权证的递延发行成本有关的应收账款 |
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年出售普通股和预筹资权证的递延发行成本 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
9
Disk Medicine，Inc.
简明综合财务报告附注报表
(未经审计)
1.业务的组织和性质
迪斯克医药公司(及其子公司“公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液病患者的新疗法。该公司已经组装了一系列临床和临床前候选产品，旨在修改与红细胞形成和功能相关的基本生物途径，特别是血红素生物合成和铁稳态。该公司目前的产品线包括用于治疗红细胞生成性卟啉(EPs)(包括红细胞生成原卟啉(EPP)和X连锁原卟啉(XLP)和钻石-布莱克凡贫血(DBA))的Bitpertin；用于治疗骨髓纤维化贫血(MF)和慢性肾脏疾病贫血(CKD)的Disc-0974；以及用于治疗真性红细胞增多症(PV)和其他血液病疾病的MWTX-003。此外，该公司的临床前计划还包括DISC-0998，用于治疗与炎症性疾病相关的贫血。该公司的候选产品开发方法利用了已在人类身上得到验证的众所周知的分子机制。该公司相信，如果获得批准，它的每一种候选产品都有可能改善血液病患者的生活。本公司成立于2017年10月。该公司的主要办事处设在马萨诸塞州的沃特敦。
该公司面临许多生物技术行业处于发展阶段的公司所面临的风险和不确定因素，包括但不限于与完成临床前研究和临床试验、获得监管机构对候选产品的批准、竞争对手开发新的生物制药产品、对关键人员的依赖、对第三方组织的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守、新冠肺炎大流行或其他健康危机的影响以及获得额外资本为运营提供资金的能力有关的风险。在商业化之前，该公司的研究和开发计划将需要大量额外的研究和开发努力，包括临床前和临床测试以及监管部门的批准。即使该公司的产品开发努力取得了成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中实现收入也是不确定的。
与双子座的反向合并
2022年8月9日，特拉华州的Gemini治疗公司(“Gemini”)、特拉华州的Gemstone Merge Sub、Gemini的全资子公司Gemstone Merge Sub，Inc.(“合并子”)和特拉华州的Disc Medicine，Inc.(“私人光盘”)签订了一项合并和重组协议和计划(“合并协议”)。合并于2022年12月29日完成。根据合并协议，合并附属公司与私人光碟合并为私人光碟，而私人光碟作为本公司的全资附属公司继续存在(“合并”)。双子座更名为Disc Medicine Inc.，私人Disc仍是本公司的全资子公司，更名为Disc Medicine Opco，Inc.。2022年12月30日，合并后的公司普通股开始在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“Iron”。
除另有说明外，本文中提及的“Disc”、“公司”或“合并公司”指的是合并后的Disc Medicine，Inc.，而术语“Private Disc”指的是在合并完成之前私人持有的Disc Medicine，Inc.的业务。提到双子座是指在完成合并之前的双子座治疗公司。
根据合并协议的条款，于合并生效时(“生效时间”)，每股已发行的私人光碟普通股股份(包括转换本公司优先股后发行的普通股股份(见附注9)及于下文界定的私人光碟收市前融资中发行的本公司普通股股份)交换
于生效时间内，于紧接生效时间前为双子座记录股东或有权收取双子座普通股的每名人士均收到双子座根据双子座、持有人代表及权利代理人之间的或有价值权利协议(“或有价值权利协议”)的条款及条件而发出的合约或有价值权利(“CVR”)，该协议代表在合并完成后一年期间从双子座合并前资产处置若干收益收取代价的合约权利。按CVR协议计算。截至2023年6月30日，尚未收到此类收益(见附注4)。
就合并协议而言，若干第三方与Private Disc订立认购协议，以购买Private Disc的股份。S普通股，总收购价为$
10
股票根据收盘前融资发行的私人Disc普通股按换股比例转换为本公司普通股。
根据美国公认会计原则，此次合并被视为反向资本重组。就会计目的而言，根据合并协议的条款和其他因素，私人磁盘被视为在合并中收购双子座的资产和负债，这些因素包括：(I)私人磁盘的股东拥有合并公司的多数投票权；(Ii)私人磁盘指定合并后公司的初始董事会成员中的多数(九人中的八人)；(Iii)私人磁盘的执行管理团队成为合并公司的管理层；(Iv)Gemini合并前的资产主要是现金和现金等价物以及其他非营业资产(合并后可能剩余的正在进行的研究和开发资产被认为具有极低的价值)；和(V)合并后的公司命名为Disc Medicine，总部设在马萨诸塞州沃特敦的Private Disc办公室。因此，合并被视为等同于私募股权发行，以获得双子座的净资产。作为合并的结果，双子座的净资产按其收购日期的公允价值在本公司的财务报表中记录，合并前报告的经营业绩为Private Disc的经营业绩。
根据《罗氏协议》的条款(见附注4)，本公司在生效时间后立即发出
反向拆分和换股比例
2022年12月29日，在合并完成之前，双子座对其当时已发行的普通股进行了十分之一的反向股票拆分(“反向股票拆分”)。普通股的面值和授权股份没有因反向股票拆分而进行调整。双子座所有已发行和已发行的普通股都进行了追溯调整，以反映所有时期的反向股票拆分。
在合并生效日期前所有已发行和已发行的私人迪士尼普通股、可转换优先股和期权均已追溯调整，以反映
流动性与资本资源
本公司的简明综合财务报表乃在本公司持续经营的基础上编制。公司预计，截至2023年6月30日，其现有现金和现金等价物为
2.主要会计政策摘要
重要会计政策摘要
编制简明综合财务报表所使用的重要会计政策载于本公司截至2022年12月31日及截至本年度的经审计综合财务报表及其附注，该附注载于本公司年度报告Form 10-K中。公司先前在截至2022年12月31日的年度报告中披露的10-K表格中披露的重大会计政策没有重大变化。
列报依据和合并原则
简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
公司的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。本说明中对适用指南的任何提及均指美国公认的权威会计原则，可在《会计准则汇编》(ASC)和《会计准则更新》(ASU)中找到。E财务会计准则委员会(“财务会计准则委员会”)。
未经审计的中期简明综合财务信息
11
随附的截至2023年6月30日的简明综合财务报表以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的财务报表未经审计。截至2023年6月30日以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的财务数据和其他信息也未经审计。截至2022年12月31日的简明综合资产负债表数据来源于公司年度报告Form 10-K中包含的公司经审计的综合财务报表。
未经审核的中期简明综合财务报表按与经审核的年度综合财务报表相同的基准编制，管理层认为该等报表反映所有调整，其中仅包括为公平列报本公司截至2023年6月30日的财务状况及截至2023年6月30日及2022年6月30日止三个月及六个月的经营业绩及现金流量所需的正常经常性调整。这些未经审计的简明综合财务报表应与截至2022年12月31日及截至该年度的已审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在公司的Form 10-K年度报告中。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明全年、或任何其他过渡时期、或任何未来一年或任何时期的预期结果。
预算的使用
为编制本公司简明综合财务报表，管理层须作出估计及假设，以影响于简明综合财务报表日期呈报的资产及负债额、或有资产及负债的披露，以及报告期内呈报的开支金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于应计研究和开发费用；基于股票的补偿费用；合并生效日期前普通股的公允价值；按公允价值核算的工具的公允价值确定，包括在特定交易完成时向第三方支付的或有金额(见附注4)；双子座开发计划在有效时间的公允价值；CVR的公允价值；用于确定租赁负债和使用权资产和所得税的增量借款利率。本公司根据过往经验、已知趋势及在当时情况下认为合理的其他特定市场因素或其他相关因素作出估计。在持续的基础上，管理层根据情况、事实和经验的变化评估其估计数。估计数的变动记录在他们为人所知的时期。实际结果可能与这些估计或假设大不相同。
信用风险和重要供应商的集中
可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司在联邦保险的金融机构的存款超过联邦保险的限额，并通过将现金存放在高信用质量的经认可的金融机构来限制其现金风险敞口。该公司的结论是，除了与商业银行关系相关的正常信用风险之外，它不会受到异常信用风险的影响。
该公司依赖，并预计将继续依赖少数供应商来制造供应品，并为其开发计划加工其候选产品。这些项目可能会因制造过程或供应链的重大中断而受到不利影响。
受限现金
该公司为其房东的利益保留了一份信用证，与其目前在马萨诸塞州沃特敦租用的办公空间有关，该办公室被归类为其他资产。该公司被要求保持一个单独的现金余额，以确保其信用证。该公司维持着一份不到$的信用证。
最近采用的会计公告
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具.信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量ASU 2018-19、ASU 2019-04、ASU 2019-05、ASU 2019-10、ASU 2019-11、ASU 2020-03和ASU 2022-02(“ASU 2016-13”)。该标准要求使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型来记录信贷损失，并建立与金融资产相关的额外信用风险披露。本标准中的修订应在修改后的追溯基础上适用于提出的所有期间。本公司于2023年1月1日采用修改后的回溯法采用ASU 2016-13。采用这一准则并未对公司的财务状况、经营结果或披露产生实质性影响。
12
最近发布的尚未采用的会计公告
财务会计准则委员会或其他准则制定机构发布或建议的其他会计准则，在未来某个日期之前不需要采用，预计在采用时不会对公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
3.与双子座的反向合并
如注1所述，私人光碟于2022年12月29日与双子座合并。此次合并被视为以Private Disc为会计收购方的反向资本重组。双子座合并前的主要资产是现金和现金等价物。在反向资本重组会计下，资产由于账目的短期性质，双子座的负债按公允价值记录，公允价值接近账面价值。
作为反向资本重组的一部分，该公司收购了$
此外，该公司还确认了$
4.公允价值计量
下表提供了本公司定期计量和按公允价值经常性列账的资产和负债的信息，并显示了本公司用来确定该等公允价值的估值方法的公允价值层次内的水平，该水平在本公司截至2022年12月31日的10-K表格年度报告附注2中有进一步描述。
按公允价值经常性计量的金融资产和负债摘要如下(以千计)：
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2023年6月30日 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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--货币市场基金 |
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购买美国国库券 |
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总计 |
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负债 |
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或有价值权利负债 |
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总计 |
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2022年12月31日 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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--货币市场基金 |
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总计 |
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本公司1级现金等价物(包括货币市场基金)的公允价值以活跃市场的报价为基础，不作估值调整。该公司2级现金等价物的公允价值由原始到期日为3个月或更短的美国国库券组成，通过第三方定价服务确定。美国国库券的摊销成本接近公允价值。截至2023年6月30日及2022年6月30日止三个月及六个月内，本公司资产并无按公允价值计量及入账减值。此外，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月期间，1级、2级和3级金融资产之间的估值技术或转移没有变化。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月期间，公司没有对任何资产或负债进行任何非经常性公允价值计量。
13
2021年5月，公司与F.Hoffmann-La Roche Ltd.和Hoffmann-La Roche Inc.(统称为“罗氏”)签订了许可协议(“罗氏协议”)，根据该协议，罗氏根据某些专利权和开发专有技术授予公司独家和可再许可的全球许可。该公司确认了与罗氏协议有关的一项责任，其中包括在公司完成首次公开募股或某些合并交易后向罗氏公司发行数量可变的普通股而不支付额外代价的义务，这是一项“罗氏合格交易”。于2022年第四季度结算前，衍生负债的公允价值计量在公允价值体系下被归类为第三级，因为它是使用某些不可观察的投入进行估值的。这些数据包括：(1)公司在完成罗氏合格交易时的估计流通股和每股公允价值，以及(2)公司完成罗氏合格交易的可能性。该公司在合并完成后立即向罗氏公司发行普通股，从而解决了衍生债务。据估计，将向罗氏发行的普通股数量约为
如附注1所述，关于合并，双子座的股东于生效时间收到一份CVR，以便在双子座收到若干收益后收取代价，该等收益是双子座于合并完成后一年内出售双子座合并前资产而产生的，按CVR协议计算。CVR负债的公允价值为#美元。
下表汇总了三级负债的公允价值变动情况截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月(单位：千)：
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截至三个月和六个月 |
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截至三个月和六个月 |
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或有价值权利负债 |
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衍生负债 |
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12月31日的结余 |
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公允价值变动 |
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3月31日的结余 |
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公允价值变动 |
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) |
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6月30日的余额 |
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$ |
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5.现金、现金等价物和限制性现金
现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和限制性现金，如简表所示 |
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$ |
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$ |
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14
6.财产和设备，净额
财产和设备，净值如下(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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减去：累计折旧 |
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财产和设备，净额 |
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$ |
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7.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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应计研究和开发 |
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应计员工相关费用 |
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应计专业费用 |
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应计其他 |
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应计费用总额 |
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8.开发和许可协议
与Aurigene Disfinies Technology Limited(“Aurigene”)签订的许可协议和主服务协议
于2018年2月，本公司与Aurigene订立许可协议，据此，Aurigene向本公司授予独家全球许可，并有权向若干Aurigene知识产权授予再许可。在签署Aurigene许可协议的同时，双方签订了一份主服务协议，其中规定Aurigene按全职等值成本和产生的消耗品成本向公司提供未来的开发服务ED基础。2022年12月，本公司提供了
根据许可协议，该公司同意预付费用#美元。
在截至2023年6月30日的三个月和六个月内，公司记录了与Aurigene安排有关的研究和开发费用#美元。
与AbbVie Deutschland GmbH&Co.KG(“AbbVie”)的许可和股票购买协议
2019年9月，本公司与AbbVie签订了一项协议，据此，AbbVie授予本公司独家许可，并有权向AbbVie的某些知识产权授予再许可。
根据这项协议，公司支付了一笔不可退还、不可贷记的预付费用#美元。
本公司的许可使用费义务在每个许可产品和每个国家/地区的许可产品在该国家/地区的许可知识产权下的最后一个到期有效索赔到期后到期。除非提前终止，否则本协议将在本公司对所有许可产品的版税义务到期时失效。如果公司在收到违约的书面通知后未能在规定的期限内支付任何款项，或者如果公司发生重大违约并未能在一定期限内纠正违约行为，则AbbVie可以终止协议。
15
与罗氏达成许可协议
关于罗氏协议，该公司向罗氏支付了一笔预付的、不可退还的排他性付款$
该公司有义务向罗氏支付总额不超过$的或有付款
与2022年结算的罗氏协议有关的衍生负债的说明载于附注4。
与Mabwell达成许可协议
2023年1月，公司与Mabwell治疗公司(“Mabwell”)签订了独家许可协议，根据该协议，Mabwell向公司授予了Mabwell某些知识产权的独家和可再许可的许可。
关于这项协议，公司向Mabwell预付了#美元。
9.可转换优先股
截至2023年6月30日，该公司获授权发行最多
就在生效时间之前，每一股私人磁盘公司的优先股被转换为私人磁盘公司的普通股。在合并完成时，根据交换比率，Private Disc的普通股被转换为公司的普通股。
10.普通股
在合并完成时，根据交换比率，Private Disc的普通股被转换为公司的普通股。
截至2023年6月30日，公司的法定股本包括
截至2023年6月30日，该公司拥有
合并所产生的注册声明
由于合并，公司于2023年1月向美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)提交了一份S-3表格的回售登记声明，其中涵盖了某些股东建议的回售或其他处置，总额高达
自动柜员机计划
2023年1月，本公司向美国证券交易委员会提交了S-3表格的搁置登记书，其中涵盖了本公司的发售、发行和销售总额高达$
16
探员。在自动柜员机发行中，交易所上市公司通过指定的经纪自营商以当前市场价格逐步向二级交易市场出售新发行的股票。自2023年6月12日起，自动取款机计划暂停。本公司不会根据销售协议出售任何普通股，除非及直至向美国证券交易委员会提交新的招股说明书、补充文件或注册说明书；然而，销售协议仍然具有十足效力及作用。与自动柜员机暂停相关，本公司确认剩余资本化发行成本#美元。
截至2023年6月30日，该公司总共出售了
注册的直销产品
2023年2月，该公司与某些投资者签订了一项证券购买协议。根据证券购买协议，本公司出售合共
预融资权证规定，如果持有人连同其关联公司将实益拥有超过
后续公开发行
I2023年6月，本公司发布
预融资权证规定，如果持有人连同其关联公司将实益拥有超过
11.基于股票的薪酬
本公司根据其2021年股票期权及激励计划(“2021年计划”)授予以股票为基础的奖励，该计划于2021年2月经股东批准，并于2023年1月修订并重述。本公司在其2017年股票期权及授予计划(“私募股权计划”)、2017年股票期权及授予计划(“双子座2017计划”)及2021年奖励计划下亦有未偿还的股票期权奖励，但不再根据该等计划授予奖励。本公司亦有权根据2021年员工购股计划(“2021年员工购股计划”)授予奖励，该计划于2021年7月获股东批准，并于2023年1月修订及重述。
17
下表汇总了截至2023年6月30日的六个月。
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数量 |
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加权的- |
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加权的- |
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集料 |
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在2022年12月31日未偿还 |
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$ |
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$ |
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授与 |
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$ |
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已锻炼 |
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( |
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$ |
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被没收 |
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( |
) |
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$ |
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截至2023年6月30日的未偿还债务 |
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$ |
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$ |
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可于2023年6月30日行使 |
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$ |
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$ |
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期权的总内在价值是指在期末行权价格低于普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。截至2023年6月30日止六个月内行使的股票期权的总内在价值是$
用于估计已授予股票期权公允价值的加权平均假设如下：
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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无风险利率 |
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% |
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% |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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预期股息收益率 |
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% |
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% |
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普通股每股公允价值 |
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$ |
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$ |
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截至2023年6月30日及2022年6月30日止六个月内授出之购股权之加权平均授出日期公允价值是$
截至2023年6月30日止六个月内归属的期权公允价值总额是$
截至2023年6月30日，本公司共发行了
受限普通股活动摘要如下：
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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年初未获授权的 |
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既得 |
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( |
) |
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( |
) |
在期末未归属 |
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截至2023年6月30日，所有限制性普通股奖励全部归属。
基于股票的薪酬费用
员工、董事和非员工的股票薪酬支出总额分别记为研发费用、一般费用和行政费用，如下(以千为单位)：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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18
截至2023年6月30日，与未偿还奖励相关的未确认股票薪酬支出总额为 $
12.国际镍有限公司我的税
Com公司Pany做了
本公司评估了有关其实现递延税项资产能力的正面和负面证据，并考虑了自成立以来累计净亏损的历史，以及其缺乏任何商业上可用的产品。该公司的结论是，它更有可能不会实现其递延税项资产的好处。公司在每个报告期重新评估正面和负面证据。
本公司在任何课税年度从未接受过美国国税局或任何其他司法管辖区的审查，因此，在适用诉讼时效范围内的所有年度均有可能接受审计。
13.净亏损PeR股
每股基本和摊薄净亏损是通过普通股股东应占净亏损除以已发行加权平均普通股计算得出的。用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均已发行普通股包括与公司2023年6月的后续公开发行和2023年2月的登记直接发行相关的预筹资认股权证，因为预筹资认股权证可以名义现金对价行使。截至2023年6月30日，
本公司在呈列的所有期间均录得净亏损，因此每股基本净亏损和摊薄净亏损相同，因为纳入潜在摊薄证券将是反摊薄的。
|
|
6月30日， |
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2023 |
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2022 |
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系列种子可转换优先股 |
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A系列可转换优先股 |
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B系列可转换优先股 |
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非既得性限制性普通股 |
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购买普通股的期权 |
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14.承付款和或有事项
赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向其供应商、出租人、合同研究机构、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与董事会成员订立弥偿协议，除其他事项外，本公司须就他们作为董事的身份或服务而可能产生的若干责任作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。该公司尚未因此类赔偿而产生任何物质成本，目前也不知道有任何赔偿要求。
法律诉讼
本公司可能不时成为在正常业务过程中发生的诉讼的一方。本公司于截至2023年6月30日及2022年6月30日止六个月内并无任何重大法律程序，据其所知，目前并无任何重大法律程序待决或受到威胁。
终止合同时的付款
这个该公司在正常业务过程中与CRO、CDMO和其他第三方就临床前研究、临床试验和制造服务签订合同。这些合同通常不包含最低购买承诺，通常可由公司在书面通知后取消。取消时应支付的款项包括对所提供服务的付款或发生的费用，包括公司服务提供商截至#日的不可取消债务
19
取消而且，在与CRO和CDMO的某些安排的情况下，可能包括不可取消的费用。根据此类协议，公司在终止合同时所欠的确切金额将根据终止合同的时间和协议的具体条款而定。
15.租契
2021年10月，私人光盘进入了一个
本公司于2023年6月订立分租合约，租期约为S至2026年11月，由
租赁费用的构成如下(以千计)：
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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租赁总费用 |
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$ |
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$ |
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与本公司租赁有关的其他信息如下(以千计，不包括定期和贴现率金额)：
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截至六个月 |
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2023 |
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2022 |
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加权平均剩余租期 |
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加权平均贴现率 |
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% |
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% |
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为计量租赁负债所包括的金额支付的现金： |
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经营性租赁使用的经营性现金流 |
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$ |
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$ |
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年度未贴现现金流量与经营租赁负债账面价值的到期日分析反映该公司选择将租赁和非租赁组成部分一起核算的2023年6月30日的情况如下(以千计)：
截至十二月三十一日止的年度： |
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经营租约 |
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剩余的2023年 |
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$ |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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最低租赁付款总额 |
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扣除计入的利息 |
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( |
) |
租赁负债现值 |
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$ |
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16.关联方交易
本公司位于马萨诸塞州沃特敦的租赁办公空间的业主因其股权所有权而是本公司的关联方。
于2023年2月，若干现有投资者参与本公司的登记直接发售(见附注10)。
2023年3月，公司签署了本金总额为#美元的本票。
20
2023年6月，一名现有投资者参与了本公司的后续发行(见附注10)。
17.后续活动
本公司已完成对自未经审核简明综合资产负债表日期2023年6月30日起至该等简明综合财务报表发出之日为止的所有后续事项的评估，以确保该等简明综合财务报表包括对截至2023年6月30日简明综合财务报表所确认事项的适当披露，以及随后发生但未在简明合并财务报表中确认的事件。该公司没有不可辨认的后续事件。
21
项目2.管理层的讨论和财务状况及经营成果分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告Form 10-Q中其他部分包含的未经审计的简明综合财务报表及其附注以及我们截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告中包含的经审计的综合财务报表及其附注一起阅读。请参阅我们在本季度报告10-Q表格“前瞻性陈述”项下关于前瞻性陈述的说明，该说明在此作为参考。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液病患者的新疗法。我们已经组装了一系列临床和临床前候选产品，旨在修改与红细胞形成和功能相关的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态。我们目前的产品线包括用于治疗红细胞生成性卟啉(EPs)的Bitpertin，包括红细胞生成原卟啉(EPP)、X连锁原卟啉(XLP)和钻石-布莱克凡贫血(DBA)；用于治疗骨髓纤维化贫血(MF)和慢性肾脏疾病贫血(CKD)的DISC-0974；以及用于治疗真性红细胞增多症(PV)和其他血液病疾病的MWTX-003。此外，我们的临床前计划还包括DISC-0998，用于治疗与炎症性疾病相关的贫血。我们的产品候选开发方法利用了已在人类身上得到验证的众所周知的分子机制。我们相信，如果我们的每一种候选产品获得批准，都有可能改善血液病患者的生活。
Bitpertin是我们的血红素生物合成调制产品组合中的主要候选产品。此前，F.Hoffmann-La Roche Ltd和Hoffmann-La Roche Inc.，或统称为罗氏，在一项全面的临床计划中对4,000多名个体的其他适应症进行了评估，证明了bitpertin作为甘氨酸转运体1或GlyT1抑制剂的活性及其对血红素生物合成的影响。我们正计划初步开发用于治疗EPs的Bitpertin，包括EPP和XLP。2022年7月，我们启动了Beacon，这是一项针对EPP和XLP患者的Bitpertin第二阶段开放标签、平行剂量的临床试验，目前正在澳大利亚的多个地点进行。另外，2022年7月，我们获得了美国食品和药物管理局(FDA)对我们的研究新药申请(IND)的批准，并于2022年10月启动了Aurora，这是一项针对EPP患者的Bitpertin的2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，目前正在美国的各个地点进行。我们于2023年6月在欧洲血液学协会2023年大会上提交了Beacon的积极初始数据，我们预计2023年底将提交所有患者的Beacon数据，2024年初将提交Aurora背线数据。我们与美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，简称NIH)签订了一项合作研发协议，在DBA中进行一项由NIH赞助的Bitpertin临床试验。FDA授权进行临床试验，我们在2023年7月27日宣布第一名患者参加了这项试验。我们正在计划在其他适应症中进行更多的比托品试验。
DISC-0974是我们铁稳态产品组合中的主要候选产品。DISC-0974被设计用来抑制海普西丁的产生和提高血清铁水平。我们于2021年6月向FDA提交了用于DISC-0974的IND，并于2021年7月获得批准，参与者于2022年6月在美国健康志愿者中完成了一项第一阶段临床试验，结果显示出可接受的耐受性概况以及靶向参与、铁动员和增强红细胞生成的证据。我们于2022年6月在MF贫血患者中启动了1b/2期临床试验，并于2023年2月在非透析依赖型CKD和贫血患者中启动了单独的1b/2期临床试验。我们预计这两项试验的初步数据都将在2023年底之前公布。此外，我们正在开发一种临床前抗HJV单抗DISC-0998，它也针对海普西丁抑制，由AbbVie Deutschland GmbH&Co.Kg或AbbVie授权。与DISC-0974相比，DISC-0998旨在提高血清铁水平，并具有延长的血清半衰期。我们认为，在与炎症性疾病相关的贫血患者的某些亚群中，这一特征可能是可取的。
最后，我们正在开发MWTX-003，这是一种针对跨膜丝氨酸蛋白酶6或TMPRSS6的单抗，我们从Mabwell治疗公司或Mabwell获得了许可。MWTX-003是我们铁稳态产品组合的一部分，旨在诱导海普西丁的产生和降低血清铁水平。MWTX-003的IND已经被FDA批准，我们计划在2023年下半年在健康的成年志愿者中启动一期临床试验。我们希望开发MWTX-003用于治疗PV和其他血液病。
与双子座的反向合并
2022年8月9日，特拉华州的Disc Medicine公司，或私人Disc公司，与特拉华州的Gemini治疗公司或Gemini，Gemstone Merge Sub，Inc.，Inc.签订了合并和重组协议和计划，或合并协议。Gemini，Gemstone Merge Sub，Inc.是特拉华州的公司，是双子座的全资子公司。
22
2022年12月29日，Private Disc完成了与双子座的合并，或者说合并。双子座更名为Disc Medicine Inc.，Private Disc更名为Disc Medicine，Inc.的全资子公司Disc Medicine Opco，Inc.。2022年12月30日，我们的普通股开始在纳斯达克资本市场交易，股票代码是“Iron”。
财务运营概述
收入
我们自成立以来没有产生任何收入，也不希望在不久的将来从产品销售中产生任何收入，如果有的话。如果我们的开发工作取得成功，并导致一个或多个候选产品商业化，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们未来可能会从产品销售、此类合作或许可协议的付款或两者的组合中获得收入。
运营费用
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与我们的候选产品研究和开发相关的成本。这些费用包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。外部开发活动产生的费用是根据对完成特定任务的进度的评估，使用我们的供应商提供给我们的信息确认的。这些活动的付款是基于个别协议的条款，这些条款可能与产生的成本模式不同，并可能作为预付或应计费用反映在我们的简明综合财务报表中。未来将收到用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还预付款被记录为预付费用，并在相关货物交付或服务执行时或当不再预期货物将交付或提供服务时计入费用。
我们通常在产品候选和开发计划中使用我们的员工和基础设施资源。我们按候选产品或开发计划跟踪外包开发成本，但不将人员成本或其他内部成本分配给特定的候选产品或开发计划。
我们预计，随着我们将我们的计划推进到临床开发并通过临床开发，我们的研究和开发费用将大幅增加。目前，我们无法准确估计或知道完成我们可能开发的任何候选产品的临床前和临床开发所需努力的性质、时间和成本。与我们可能开发的候选产品相关的任何数量的变量结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们可能永远不会成功地获得监管部门对我们可能开发的任何候选产品的批准。任何候选产品的成功开发都是高度不确定的。这是由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括：
23
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、公司和业务发展以及行政职能人员的薪金和相关费用。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用，包括不可资本化的交易成本；会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用；保险费、设施相关费用(包括维护和分配的租金费用)和其他运营成本。
我们预计，随着我们增加员工人数，以支持我们继续研发和潜在的候选产品商业化，我们的一般和管理费用将在未来大幅增加。我们还预计，我们将产生与上市公司相关的更多费用，包括会计、审计、法律、监管和税务合规服务的成本，董事和高管保险的成本，以及投资者和公关费用。
其他收入
利息收入
利息收入主要包括现金等价物赚取的利息，包括货币市场基金、美国国库券和存单。
或有价值权利负债的公允价值变动
于2022年12月，吾等订立CVR协议，详情载于我们的未经审核简明综合财务报表附注1及4，该协议为双子座合并前普通股股东提供CVR，让其在双子座于合并完成后一年内出售双子座合并前资产所产生的若干收益(根据CVR协议计算)后，从本公司收取普通股。CVR负债于各报告日期按公允价值计量，期内公允价值变动计入简明综合经营报表及或有价值权利负债公允价值变动全面亏损。
衍生负债的公允价值变动
于2021年5月，吾等订立罗氏协议，有关详情载于未经审核简明综合财务报表附注4及附注8，当中包括于罗氏协议所界定的罗氏合资格交易完成后，向罗氏发行数量可变的普通股而不作额外代价的责任。该负债于各报告日期按公允价值计量，期内公允价值变动计入简明综合经营报表及衍生负债公允价值变动全面亏损。债务于2022年12月29日合并完成后清偿。
24
经营成果
截至2023年6月30日及2022年6月30日止三个月的比较
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的运营结果(单位：千)：
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|
截至三个月 |
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|||||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
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|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
12,100 |
|
|
$ |
7,714 |
|
|
$ |
4,386 |
|
一般和行政 |
|
|
5,228 |
|
|
|
4,301 |
|
|
|
927 |
|
总运营费用 |
|
|
17,328 |
|
|
|
12,015 |
|
|
|
5,313 |
|
运营亏损 |
|
|
(17,328 |
) |
|
|
(12,015 |
) |
|
|
(5,313 |
) |
其他收入(费用)，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
2,910 |
|
|
|
45 |
|
|
|
2,865 |
|
或有价值权利负债的公允价值变动 |
|
|
(1,500 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,500 |
) |
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
— |
|
|
|
2,390 |
|
|
|
(2,390 |
) |
其他费用 |
|
|
(5 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(5 |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
1,405 |
|
|
|
2,435 |
|
|
|
(1,030 |
) |
所得税前亏损 |
|
|
(15,923 |
) |
|
|
(9,580 |
) |
|
|
(6,343 |
) |
所得税费用 |
|
|
(24 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(24 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(15,947 |
) |
|
$ |
(9,580 |
) |
|
$ |
(6,367 |
) |
研究和开发费用
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的研发费用(单位：千)：
|
|
截至三个月 |
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
比特操作 |
|
$ |
4,179 |
|
|
$ |
2,092 |
|
|
$ |
2,087 |
|
DISC-0974 |
|
|
2,112 |
|
|
|
2,191 |
|
|
|
(79 |
) |
MWTX-003 |
|
|
526 |
|
|
|
— |
|
|
|
526 |
|
与人事有关的(包括股权薪酬) |
|
|
3,468 |
|
|
|
2,105 |
|
|
|
1,363 |
|
其他研究项目和费用 |
|
|
1,815 |
|
|
|
1,326 |
|
|
|
489 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
12,100 |
|
|
$ |
7,714 |
|
|
$ |
4,386 |
|
截至2023年6月30日的三个月，研发费用为1210万美元，而截至2022年6月30日的三个月的研发费用为770万美元。研究和开发费用增加了440万美元，主要是由于临床研究和药物制造活动的增加而增加了210万美元的Bitpertin开发费用，以及与研究和开发人员增加有关的人员成本增加了140万美元。
一般和行政费用
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的一般和行政费用(单位：千)：
|
|
截至三个月 |
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
与人事有关的(包括股权薪酬) |
|
$ |
2,495 |
|
|
$ |
1,093 |
|
|
$ |
1,402 |
|
法律、咨询费和专业费 |
|
|
1,791 |
|
|
|
2,988 |
|
|
|
(1,197 |
) |
其他费用 |
|
|
942 |
|
|
|
220 |
|
|
|
722 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
5,228 |
|
|
$ |
4,301 |
|
|
$ |
927 |
|
截至2023年6月30日的三个月，一般和行政费用为520万美元，而截至2022年6月30日的三个月为430万美元。一般和行政费用增加90万美元的主要原因是，由于增加了一般和行政人员编制，与人事有关的成本增加了140万美元，但法律、咨询和专业费用减少了120万美元，这主要是因为确认了2022年6月与计划中的股权融资有关的220万美元的递延交易成本，该交易成本被合并所取代。
25
其他收入(费用)，净额
截至2023年6月30日的三个月，其他收入(支出)净额为140万美元，而截至2022年6月30日的三个月为240万美元。100万美元的变动主要是由于衍生工具和或有价值权利负债的公允价值变动，但因现金和现金等价物余额增加以及利率上升而增加的利息收入部分抵消了这一变动。
所得税费用
截至2023年6月30日的三个月，所得税支出不到10万美元，而截至2022年6月30日的三个月没有任何支出。费用的增加与利息收入增加导致的州所得税有关。
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六个月的比较
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的运营结果(单位：千)：
|
|
截至六个月 |
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
32,280 |
|
|
$ |
15,535 |
|
|
$ |
16,745 |
|
一般和行政 |
|
|
10,173 |
|
|
|
6,440 |
|
|
|
3,733 |
|
总运营费用 |
|
|
42,453 |
|
|
|
21,975 |
|
|
|
20,478 |
|
运营亏损 |
|
|
(42,453 |
) |
|
|
(21,975 |
) |
|
|
(20,478 |
) |
其他收入(费用)，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
5,277 |
|
|
|
52 |
|
|
|
5,225 |
|
或有价值权利负债的公允价值变动 |
|
|
(1,500 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,500 |
) |
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
— |
|
|
|
2,490 |
|
|
|
(2,490 |
) |
其他费用 |
|
|
(5 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(5 |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
3,772 |
|
|
|
2,542 |
|
|
|
1,230 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(38,681 |
) |
|
|
(19,433 |
) |
|
|
(19,248 |
) |
所得税费用 |
|
|
(47 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(47 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(38,728 |
) |
|
$ |
(19,433 |
) |
|
$ |
(19,295 |
) |
研究和开发费用
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的研发费用(单位：千)：
|
|
截至六个月 |
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
比特操作 |
|
$ |
6,762 |
|
|
$ |
4,447 |
|
|
$ |
2,315 |
|
DISC-0974 |
|
|
4,627 |
|
|
|
4,290 |
|
|
|
337 |
|
MWTX-003 |
|
|
10,567 |
|
|
|
— |
|
|
|
10,567 |
|
与人事有关的(包括股权薪酬) |
|
|
6,588 |
|
|
|
4,292 |
|
|
|
2,296 |
|
其他研究项目和费用 |
|
|
3,736 |
|
|
|
2,506 |
|
|
|
1,230 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
32,280 |
|
|
$ |
15,535 |
|
|
$ |
16,745 |
|
截至2023年6月30日的6个月，研发费用为3,230万美元，而截至2022年6月30日的6个月为1,550万美元。研究和开发费用增加1,670万美元，主要是因为根据Mabwell许可协议预付了1,000万美元，以及与研发人员增加相关的人员成本增加了230万美元，以及由于临床研究和药物制造活动的增加而增加了230万美元的比特可汀。
26
一般和行政费用
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的一般和行政费用(单位：千)：
|
|
截至六个月 |
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
变化 |
|
|||
与人事有关的(包括股权薪酬) |
|
$ |
4,577 |
|
|
$ |
2,288 |
|
|
$ |
2,289 |
|
法律、咨询费和专业费 |
|
|
3,719 |
|
|
|
3,777 |
|
|
|
(58 |
) |
其他费用 |
|
|
1,877 |
|
|
|
375 |
|
|
|
1,502 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
10,173 |
|
|
$ |
6,440 |
|
|
$ |
3,733 |
|
截至2023年6月30日的6个月，一般和行政费用为1020万美元，而截至2022年6月30日的6个月为640万美元。一般和行政费用增加370万美元，主要是因为与一般和行政人员编制增加有关的人事费用增加230万美元，以及与上市公司成本增加有关的其他费用增加150万美元。
其他收入(费用)，净额
截至2023年6月30日的6个月，其他收入(支出)净额为380万美元，而截至2022年6月30日的6个月为250万美元。其他收入(支出)净额变化120万美元，主要是由于现金和现金等价物余额较大以及利率上升导致利息收入增加，但被衍生工具和或有价值权利负债的公允价值变化部分抵消。
所得税费用
截至2023年6月30日的6个月，所得税支出不到10万美元，而截至2022年6月30日的6个月没有任何支出。费用的增加与利息收入增加导致的州所得税有关。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们没有从产品销售中获得任何收入，并发生了重大的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进候选产品的临床开发，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们预计，我们的研发以及一般和管理成本将继续大幅增加，包括为我们的候选产品进行临床试验和制造以支持商业化，以及为我们的运营提供一般和行政支持，包括与上市公司运营相关的成本。因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过额外的股权或债务融资、合作、许可安排或其他来源获得这些资金。有关与我们的大量资本要求相关的额外风险，请参阅“风险因素”。
到目前为止，我们的运营资金主要来自出售我们的可转换优先股和普通股的收益、与Gemini合并的收益、市场发行的收益、注册直接发行的收益以及后续公开发行的收益。截至2023年6月30日，我们已从销售我们的系列种子、A系列和B系列可转换优先股中获得1.445亿美元的净收益，从与双子座的合并中获得8950万美元，从在成交前的私人融资中出售普通股获得5350万美元，从在登记的直接发售中出售普通股和预先融资的权证获得6240万美元，从公开后续发行中出售普通股和预先融资的认股权证获得1.479亿美元，从市场发行获得1950万美元。截至2023年6月30日，我们拥有3.776亿美元的现金和现金等价物。
自成立以来，我们发生了严重的运营亏损，截至2023年6月30日，累计赤字为1.509亿美元。此外，在可预见的未来，我们预计将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损。我们相信，我们目前的现金资源将使我们能够为目前计划的运营费用和资本支出需求提供资金，直到2026年。我们还可以通过公共或私人股本、合作或债务融资来寻求额外的现金资源。
27
现金流
下表提供了有关我们每个期间的现金流的信息(以千为单位)：
|
|
截至六个月 |
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|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
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||
提供的现金净额(用于)： |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动 |
|
$ |
(48,190 |
) |
|
$ |
(22,895 |
) |
投资活动 |
|
|
(41 |
) |
|
|
(120 |
) |
融资活动 |
|
|
231,161 |
|
|
|
141 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增(减) |
|
$ |
182,930 |
|
|
$ |
(22,874 |
) |
经营活动
我们运营活动的现金流很大程度上受到我们将现金用于运营费用和支持业务的营运资本要求的影响。从历史上看，我们从经营活动中获得的现金流为负，因为我们投资于开发我们的投资组合、药物发现努力和相关基础设施。经营活动中使用的现金主要来自经非现金费用调整后的净亏损以及营业资产和负债组成部分的变化，这主要是由于费用增加和供应商付款的时间安排造成的。
在截至2023年6月30日的6个月内，经营活动中使用的现金净额为4820万美元，主要是由于我们净亏损3870万美元，以及主要与支付合并相关成本有关的运营资产和负债增加1350万美元，这些成本已包括在2022年12月31日的应付账款中，但被400万美元的非现金支出部分抵消。
在截至2022年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金净额为2290万美元，主要是由于我们净亏损1940万美元，以及180万美元的运营资产和负债变化以及170万美元的非现金支出。
投资活动
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月内，用于投资活动的净现金与购买财产和设备有关。
融资活动
在截至2023年6月30日的6个月中，融资活动提供的现金净额为2.312亿美元，主要包括在公开后续发售中出售普通股和预先出资的认股权证的净收益总额1.479亿美元，在登记的直接发售中出售普通股和预先出资的认股权证的净收益总额6250万美元，以及在市场上发售的净收益总额1950万美元。
在截至2022年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金10万美元与行使股票期权的收益有关。
未来的资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们将我们的候选产品推进到临床开发并通过临床开发并作为上市公司运营时。我们的资金需求，以及营运开支的时间和数额，主要视乎以下因素而定：
28
确定潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自我们预计多年内不会有商业用途的产品的销售。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
在此之前，如果我们能够从产品销售中获得可观的收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排相结合的方式来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们现有股东的所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务和其他承诺
下表汇总了截至2023年6月30日我们的合同义务，以及这些义务预计将对我们未来期间的流动性和现金流产生的影响(以千为单位)：
|
|
按期间到期的付款 |
|
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|
总计 |
|
|
少于 |
|
|
1至3 |
|
|
3至5个 |
|
|
多过 |
|
|||||
经营租赁承诺额(1) |
|
$ |
2,517 |
|
|
$ |
522 |
|
|
$ |
1,701 |
|
|
$ |
294 |
|
|
$ |
— |
|
总计 |
|
$ |
2,517 |
|
|
$ |
522 |
|
|
$ |
1,701 |
|
|
$ |
294 |
|
|
$ |
— |
|
(1)金额反映我们在马萨诸塞州沃特敦租赁的办公空间截至2023年6月30日的到期付款。租期分别从2021年11月和2023年6月开始，到2026年11月结束。
我们在正常业务过程中与CRO、CDMO和其他第三方就临床前研究、临床试验和制造服务签订合同。这些合同通常不包含最低购买承诺，通常我们可以在书面通知后取消。取消时应支付的款项包括截至取消之日为止所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务，在与CRO和CDMO达成某些安排的情况下，可能包括不可取消的费用。这些付款不包括在上表中，因为这些付款的数额和时间不是固定的和可估量的。
我们还签订了许可协议，根据该协议，我们有义务支付特定的里程碑和特许权使用费。我们没有将这些协议下的未来付款列入上述合同义务表中，因为这些协议下的付款义务取决于未来的事件，如监管里程碑或产生产品销售。我们无法估计实现这些里程碑或产生未来产品销售的时机或可能性。有关我们的许可协议以及此类协议下未来可能支付的金额的更多信息，请参阅我们的简明合并财务报表。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的精简合并财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。在编制简明综合财务报表及相关披露资料时，我们需要作出估计及判断，以影响资产、负债、成本及开支的呈报金额，以及在简明综合财务报表中披露或有资产及负债。我们的估计是基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了
29
对资产和负债的账面价值作出判断，而这些资产和负债的账面价值在其他来源上并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。有关更多信息，请参阅我们截至2022年12月31日的10-K表格年度报告有关关键会计政策的信息以及对我们其他重要会计政策的描述.
我们的关键会计估计数与第二部分第7项所述的估计数没有实质性变化。“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”包含在我们截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中。
近期发布和采纳的会计公告
我们的简明综合财务报表附注2包括对最近发布和最近采用的某些会计声明的描述，这些声明已经或可能影响我们的财务状况和经营结果。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
我们是一家“新兴成长型公司”，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义，我们可能会利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的某些豁免。我们可以利用这些豁免，直到我们不再是JOBS法案第107条规定的新兴成长型公司为止，该条款规定，新兴成长型公司可以利用JOBS法案提供的延长过渡期来实施新的或修订的会计准则。我们已选择利用延长的过渡期，因此，尽管我们是一家新兴成长型公司，我们将不会在新的或修订的会计准则适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的同时受制于新的或修订的会计准则，除非我们选择提前采用新的或修订的会计准则。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)财政年度的最后一天(A)在2020年8月我们的首次公开募股(IPO)结束五周年之后，(B)我们的年总收入至少为12.35亿美元，或(C)我们被视为大型加速申报公司，这意味着截至前一年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元。以及(2)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。
此外，我们是S-K条例第10(F)(1)项所界定的“较小的报告公司”。规模较小的报告公司可能会利用某些减少的披露义务，其中包括只提供两年的经审计财务报表。我们仍将是一家较小的报告公司，直到本会计年度的最后一天：(I)截至上一财年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过2.5亿美元，或(Ii)在该已完成的会计年度内，我们的年收入超过1亿美元，并且截至上一财年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元。
30
项目3.数量和质量关于市场风险的披露
截至2023年6月30日和2022年12月31日，我们分别拥有3.776亿美元和1.946亿美元的现金和现金等价物，其中包括现金和货币市场账户。利息收入对一般利率水平的变动非常敏感；然而，由于这些投资的性质，市场利率立即发生10%的变化不会对我们的现金或现金等价物的公平市场价值产生实质性影响。
我们的员工和运营主要位于美国。我们不时地以美元以外的货币与承包商或其他供应商签订合同。到目前为止，我们对外币汇率波动的风险很小，因为交易开始之日与付款或收到付款之日之间的时间一般较短。因此，我们认为我们不存在重大的外汇风险敞口。
通货膨胀通常通过增加劳动力成本和合同研究来影响我们。我们认为，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月里，通胀对我们的业务、财务状况或运营结果没有实质性影响。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官(首席执行官)和首席财务官(首席财务官)的监督下，对截至2023年6月30日的披露控制和程序的有效性进行了评估。《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的术语“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据《交易所法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出关于要求披露的决定。
管理层认识到，任何披露控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2023年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年6月30日的六个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第II部-其他信息
项目1.法律程序
在正常业务过程中，我们可能会不时受到法律程序和索赔的影响。我们目前不知道有任何此类诉讼或索赔会对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响，无论是个别还是整体。
第1A项。风险因素
下面列出的是我们认为对我们的投资者来说是重要的风险，应该仔细考虑。如果实际发生以下任何风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况和经营结果都可能受到重大不利影响。以下所述风险并非详尽无遗，其他我们目前未知或我们目前认为并不重要的因素一旦发生，可能会影响我们的业务、前景、财务状况及经营结果。本部分包含前瞻性陈述。您应参考本季度报告中有关前瞻性陈述的限制和限制的说明。
与我们有限的运营历史、财务状况和资本要求相关的风险
我们有限的经营历史可能会使您难以评估我们业务迄今的成功程度，也难以评估我们未来的生存能力。
我们于2017年开始运营，是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。自2017年10月成立以来，我们投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司人员，业务规划，融资，建立和维护我们的知识产权组合，建立我们的候选产品线，进行药物发现活动，进行临床前研究，进行早期临床试验，并为这些运营提供一般和行政支持。我们尚未证明我们有能力成功开发任何候选产品、获得监管批准、制造商业规模的产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化产品的历史，您对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。
此外，随着业务的发展，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素。我们需要在某个时候从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。
自我们成立以来，我们已经发生了重大的净亏损，并预计在可预见的未来我们将继续蒙受亏损。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月，我们的净亏损分别为3870万美元和1940万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为1.509亿美元。我们几乎所有的净亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计，随着我们候选产品临床试验的开始和继续，我们的研究和开发费用将大幅增加。此外，如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们将产生大量的销售、营销和制造费用。我们还将继续招致与上市公司运营相关的额外成本，预计在未来几年和可预见的未来，我们将继续招致重大且不断增加的运营亏损。由于与开发药品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度或何时实现盈利(如果有的话)。即使我们真的实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。
我们未来的亏损数额是不确定的，我们的季度和年度经营业绩未来可能会由于各种因素而大幅波动，其中许多因素不在我们的控制范围内，可能难以预测，包括以下因素：
32
这些因素的累积影响可能会导致我们的季度和年度经营业绩出现巨大波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经满足了我们可能提供的任何先前公开声明的指导，这样的股价下跌也可能发生。
我们没有任何获准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。
我们盈利的能力取决于我们创造收入的能力。到目前为止，我们还没有从我们的候选产品中产生协作收入，也没有从产品销售中产生收入，也不希望在不久的将来从产品销售中产生任何收入。除非我们获得监管部门的批准，并开始销售我们的一个或多个候选产品，否则我们预计不会产生可观的收入。我们创造收入的能力取决于许多因素，包括但不限于，我们的能力：
33
如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成严重损害。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
我们将需要筹集大量额外资金。如果我们无法在需要时或在我们可以接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消一些产品开发计划或商业化努力。
医药产品的开发是资本密集型的。我们目前正在通过临床前和临床开发来推进我们的血液病项目。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们继续研究和开发、启动和完成我们的候选产品的临床试验并寻求监管机构批准的时候。此外，根据监管部门的批准情况，或者如果我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。如果我们选择为当前或未来的候选产品寻求更多的迹象和/或地理位置，或者以其他方式比目前预期的更快地扩张，我们可能还需要更快地筹集额外资金。此外，我们预计作为一家新上市公司的运营会产生额外的成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消某些研发计划或未来的商业化努力。
我们相信，我们拥有现金和现金等价物，将使我们能够为运营费用和资本支出需求提供资金，直至2026年。然而，我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的可用资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：
确定潜在的候选产品并进行临床前开发测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得监管部门批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自销售我们预计在几年内不能商业获得的产品，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
任何额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。整个金融市场和最近金融市场的混乱
34
由于新冠肺炎大流行，我们可能更难获得股权和债务融资，并可能对我们满足筹款需求的能力产生实质性的不利影响。我们不能保证未来的融资将以足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供。
如果我们不能及时或按可接受的条款获得资金，我们可能被要求大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研究或开发计划，或任何已获得监管批准的产品的商业化，或无法按预期扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过私募和公开股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，我们发行的额外证券(无论是股权还是债务)，或此类发行的可能性，可能会导致我们股票的市场价格下跌。在我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对您作为普通股股东的权利产生重大不利影响的优惠。债务融资如果可行，将增加我们的固定支付义务，并可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如招致额外债务、获取、出售或许可知识产权、进行资本支出、宣布股息或其他可能对我们的业务开展能力产生不利影响的经营限制。我们还可能被要求在债务融资方面达到某些里程碑，如果未能在某些日期实现这些里程碑，可能会迫使我们放弃某些技术或候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，这可能会对我们的业务、运营业绩和前景产生重大不利影响。
我们也可能被要求通过与合作者的安排或其他方式在比其他情况更可取的更早阶段寻求资金。如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、未来收入来源、研究项目或候选产品的宝贵权利，以可能对我们不利的条款授予许可，或者授予开发和营销我们本来更愿意开发和营销的候选产品的权利，任何这些都可能对我们的业务、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
持有或有价值权(或称CVR)的股东可能不会收到CVR的任何付款，否则CVR可能会一文不值。
2022年12月29日，在我们与双子座合并的生效时间之前，我们与一家权利代理签订了或有价值权利协议或CVR协议，根据该协议，双子座合并前的普通股股东于2022年12月29日持有的双子座普通股每股流通股将获得一份CVR。每个CVR代表在我们或我们的关联公司实际收到因出售双子座合并前遗留资产而支付给我们的某些收益时，以我们股票的形式收到付款的合同权利，扣除某些费用和其他扣除。CVR协议项下的任何付款将以我们股票的形式支付，根据发行日期前五(5)个交易日的成交量加权平均数确定。
我们可能无法通过如上所述的资产处置取得成功。如果在CVR协议规定的时间内出于任何原因未能实现这一点，将不会根据CVR支付任何款项，并且CVR将毫无价值地到期。不能保证将支付我们的任何股份，也不能保证任何CVR的持有者将收到与此相关的任何金额。
与我们的候选产品的发现和开发相关的风险
我们只成功完成了一项第一阶段临床试验，可能无法成功完成我们开发的任何候选产品的任何额外临床试验。我们的某些项目仍处于临床前开发阶段，可能永远不会进入临床开发阶段。
我们已经完成了一期临床试验，但尚未证明我们继续有能力成功完成临床试验，包括大规模的关键临床试验，获得监管部门的批准，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功商业化所需的销售和营销活动。我们的项目仍处于临床前和早期临床开发阶段。我们的临床项目可能不会进入下一阶段的临床开发，我们的临床前项目可能永远不会进入临床开发或通过临床开发，如果适用的话。我们目前在临床开发中只有两种候选产品。2022年7月，我们启动了Beacon，这是一项针对EPP和XLP患者的Bitpertin第二阶段开放标签、平行剂量的临床试验，目前正在澳大利亚的多个地点进行。另外，
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2022年10月，我们启动了Aurora，这是一项针对EPP患者的2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，目前正在美国进行。我们在健康志愿者身上完成了DISC-0974的第一阶段临床试验。我们于2022年6月在MF贫血患者中启动了DISC-0974的1b/2期临床试验，并于2023年2月在非透析依赖型CKD和贫血患者中启动了单独的1b/2期临床试验。我们计划在2023年下半年在健康志愿者中启动MWTX-003的一期临床试验。在我们向FDA或同等监管机构提交IND或类似申请并获得监管批准之前，我们可能不会对我们的候选产品启动任何临床试验。我们可能无法在我们预期的时间表上提交BITOPTIN或任何其他候选产品的IND或其他监管申报文件，如果有的话。例如，在支持IND的研究中，我们可能会遇到制造延迟或其他延迟。此外，我们不能确定向FDA或其他监管机构提交的监管文件是否会导致此类监管机构允许临床试验及时开始，或者一旦开始，此类试验将如期完成(如果有的话)，或者不会出现需要我们修改、推迟、暂停或终止临床试验的问题。例如，我们于2022年4月向FDA提交了IND申请，要求在EPP患者中启动Aurora阶段的Bitpertin试验，但FDA最初将该试验的启动置于临床搁置；在FDA完成研究设计后，我们于2022年7月获得启动该研究的许可，我们于2022年10月启动了该研究。开始这些临床试验中的每一个都需要根据与FDA和其他监管机构的讨论最终确定试验设计。我们从FDA或其他监管机构收到的任何指导意见都可能发生变化。这些监管机构可能会改变他们的立场，包括我们的试验设计或所选临床终点的可接受性，这可能需要我们完成更多的临床试验，或者导致组成比目前预期更严格的批准条件。再举一个例子，我们依靠罗氏生成的数据包来支持我们为BITOPTIN提交的IND申请，以启动我们针对EPP患者的Aurora第二阶段临床试验，以及我们向澳大利亚治疗商品管理局(TGA)提交的针对EPP或XLP患者的Beacon第二阶段临床试验申请，FDA或TGA可能会要求我们进行额外的临床前研究，以支持未来Bitoptin的营销应用。对于每个候选产品，成功完成我们的临床试验是向FDA提交NDA或BLA、向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)或向其他司法管辖区的监管机构提交其他营销申请，从而获得每个候选产品的监管批准的先决条件。
单一的良好控制的临床试验可能不足以获得批准。一般来说，FDA需要两个受控良好的临床试验来支持新药或生物药物的注册。在严重疾病几乎没有治疗选择的情况下可能会有例外，原则上这一例外似乎适用于我们寻求治疗的许多疾病，如EPP、XLP、MF贫血、DBA和其他。尽管如此，FDA和其他监管机构可能总是需要额外的临床试验来支持监管批准。
如果我们被要求对我们的候选产品进行超出当前预期的额外临床前研究或临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成我们候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻微阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：
我们的计划专注于血液病患者疗法的开发，这是一个快速发展的科学领域，我们正在采取的发现和开发候选产品的方法是新颖的，可能永远不会产生获得批准或适销对路的产品。
血液病患者疗法的发现和发展是一个新兴领域，构成我们努力发现和开发候选产品的基础的科学发现相对较新。支持基于这些发现开发候选产品可行性的科学证据既是初步的，也是有限的。尽管我们相信，基于我们的临床前工作，我们的计划具有提供疾病修正疗法的潜力，但患者的临床结果可能并不证实这一假设，或者可能只证实某些改变或某些适应症。我们候选产品的患者群体仅限于患有特定血液病的患者。我们不能确定每种特定疾病的患者数量是否足以让我们成功获得批准，并将我们的候选产品商业化并实现盈利。
临床产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。
我们的临床前研究以及未来和正在进行的临床试验可能不会成功。目前，我们所有的项目都处于临床前和早期临床开发阶段。我们无法预测我们的候选产品何时或是否会在人体上证明有效和安全，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门的监管批准之前
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在销售任何候选产品之前，我们必须完成临床前研究，然后进行广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性，或我们候选生物产品在人体上的安全性、纯度和效力。不能保证我们的候选产品会按照我们预期的时间表前进，如果真的有的话。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，结果也不确定。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前开发试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的中期、顶线、初始或初步结果不一定能预测最终结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得监管部门对其候选产品的批准。我们的临床前研究以及未来和正在进行的临床试验可能不会成功。
此外，我们进行的一些临床试验在研究设计上可能是开放标签的，并可能在有限数量的临床地点对有限数量的患者进行。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。最典型的是，开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时可能会在不同的剂量水平上进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响，即患者认为他们的症状已经改善，仅仅是因为他们意识到接受了实验性治疗。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者接受了治疗，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。当在安慰剂或主动对照的受控环境中进行研究时，开放标签临床试验的结果可能不能预测未来的临床试验结果。
2021年5月，我们签订了罗氏协议，根据该协议，除其他事项外，罗氏根据罗氏的某些专利权和专有技术授予我们独家的、可再许可的全球许可(除非获得罗氏的同意)，以开发和商业化BITOPINE。尽管罗氏最初在4,000多名受试者中评估了bitpertin，但罗氏没有在EPP或XLP中评估bitpertin，因此罗氏临床试验产生的安全性数据可能不能预测或指示我们的临床试验结果。监管机构还可能会对未来从罗氏制造的药物物质过渡到我们或另一方制造的药物物质提出问题，我们可能会被要求进行可比性评估，这可能会导致开发延迟和额外成本。对于MWTX-003，我们可能会面临类似的挑战，其临床前结果可能不能指示或预测未来的临床试验结果。
由于我们正在开发我们的一些候选产品，用于治疗几乎没有临床经验的疾病，在某些情况下，使用新的终点或方法，FDA或其他监管机构可能不会考虑我们临床试验的终点来预测或提供临床上有意义的结果。
我们的许多候选产品都是为治疗几乎没有可用的治疗选择的疾病而设计的。例如，在美国，目前没有被批准的治疗MF贫血的方法，只有一种被批准的治疗EPP的方法。因此，作为治疗这些疾病的新颖性的一部分，设计和进行治疗这些疾病的候选产品的临床试验可能需要更长的时间、更高的成本或效率较低。在某些情况下，我们可能会使用新的或新的终端或方法。FDA或其他监管机构可能不认为我们的临床试验的终点是有效的或在临床上有意义，我们可能需要进行概念验证研究或额外工作，以完善我们的终点，并在启动我们的候选产品的关键研究之前通知未来研究的设计。即使适用的监管机构不反对我们在早期临床试验中提出的终点，这些监管机构也可能要求在后期临床试验中对其他或不同的临床终点进行评估。
即使FDA当时确实发现我们的临床试验成功标准得到了充分的支持和临床意义，我们可能也不会在我们可能为我们的候选产品进行的任何关键或其他临床试验中达到预先指定的终点，达到一定程度的统计意义。此外，即使我们确实达到了预先指定的标准，我们的试验也可能产生不可预测的结果，或者与试验中更传统的疗效终点的结果不一致。FDA还可以改变其观点或给予其他疗效终点高于主要终点的压倒一切的权重，即使我们在主要终点上取得了统计上显著的结果，例如，如果我们没有在我们的次要疗效终点上这样做。FDA还会权衡候选产品的益处和风险，FDA可能会从安全性的角度看待疗效结果，认为它不支持批准。欧洲和其他国家的其他监管机构可能会对这些终端做出类似的结论。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时、主要、初始和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的确认、审计和验证程序的影响。
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我们可能会不时地公开披露我们临床试验的中期、顶线、初始或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果以及相关的发现和结论可能会在对数据进行更全面的审查后发生变化。例如，我们于2022年6月宣布了DISC-0974第一阶段临床试验的主要结果，并于2023年6月宣布了我们的Bitpertin第二阶段Beacon临床试验的初步结果。我们也可能作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的中期、顶线、初始或初步结果可能与相同试验的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。临床试验的中期、顶级、初始和初步数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期数据、顶线数据、初始数据和初步数据也仍要接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的中期数据、顶线数据、初始数据或初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎地查看中期数据、营收数据、初始数据和初步数据。中期、营收、初始或初步数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们的普通股价格波动或下降。
此外，监管机构和其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会对特定计划的潜力、获得特定候选产品的监管批准的可能性、任何批准的产品的商业化以及公司的总体业务前景产生不利影响。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息来自通常广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中。
如果我们报告的中期、营收、初始或初步数据与实际结果不同，或者如果监管机构或其他人不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到严重损害，这可能会对我们的业务、运营结果、前景或财务状况造成实质性损害。
我们可能会在启动或完成我们的候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟，或者最终无法完成。
我们可能会在启动或完成我们的临床前研究或临床试验方面遇到延迟，包括由于延迟获得或未能获得FDA的授权，以启动未来INDS下的临床试验。此外，我们不能确定我们的候选产品的临床前研究或临床试验不需要重新设计，是否会按时招收足够数量的受试者，或者是否会如期完成。在临床前研究和临床试验期间，或由于临床前研究和临床试验，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得监管授权、监管批准或将我们的候选产品商业化的能力，包括：
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如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRBs或伦理委员会、FDA或其他监管机构暂停或终止，或者如果此类试验的数据安全监测委员会(DSMB)建议暂停或终止试验，我们可能会遇到延迟。此类主管部门可能会因多种因素而强制或建议暂停或终止临床试验，这些因素包括未按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构检查临床试验操作或试验地点后的不良发现、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用产品有益处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。例如，我们于2022年4月向FDA提交了IND申请，要求在EPP患者中启动Aurora阶段的Bitpertin试验，但FDA最初将该试验的启动置于临床搁置；在研究设计与FDA最终敲定并于2022年10月启动研究后，我们于2022年7月获得启动研究的许可。许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。此外，FDA可能不同意我们的临床试验设计或我们对临床试验数据的解释，或者即使在审查和评论了我们的临床试验设计后，也可能改变批准要求。
此外，我们当前和未来临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要调查员之间的财务关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了试验的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的营销申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品被拒绝监管批准。
如果我们在测试或监管审批方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。我们不知道我们未来的临床试验是否会按计划开始，也不知道我们目前或未来的临床试验是否需要重组，或者是否会如期完成。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这将削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能严重损害我们的业务、运营业绩、财务状况和前景。
如果我们在临床试验的患者登记过程中遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。
如果我们无法根据FDA或类似的外国监管机构的要求，或根据需要为给定的试验提供适当的统计数据，我们可能无法为我们的候选产品启动或继续临床试验，并无法找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验。特别是，由于我们在开发我们的候选产品时专注于患有特定罕见血液疾病的患者，我们招募合格患者的能力可能会受到限制，或者可能导致登记速度比我们预期的要慢。
我们在确定任何已确定的试验队列的特定患者群体时可能会遇到困难。我们试验方案中定义的患者资格标准可能会限制符合我们临床试验条件的患者人数。我们还将依靠临床医生的意愿和能力对他们的患者进行筛查，例如针对特定的遗传血液学疾病，以指示哪些患者可能有资格参加我们的临床试验。
此外，我们的一些竞争对手正在对候选产品进行临床试验，这些候选产品旨在治疗与我们候选产品相同的适应症，本来有资格参加我们临床试验的患者可以选择参加我们竞争对手候选产品的临床试验。
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此外，寻找病人的过程可能会被证明是昂贵的。我们也可能无法识别、招募或招募足够数量的患者来完成我们的临床试验，这是因为罕见血液病患者人数较少，所研究的候选产品的已知风险和好处，竞争疗法和临床试验的可用性和有效性，潜在患者临床试验地点的邻近和可用性，以及医生的患者转介做法。如果患者出于任何原因不愿参与我们的研究，招募患者、进行研究和获得监管部门对潜在产品的批准的时间可能会推迟。
患者入选可能会受到其他因素的影响，包括：
我们的计划和候选产品的早期临床前研究和临床试验的结果不一定能预测我们计划和候选产品的后续临床前研究和临床试验的结果。如果我们不能在以后的临床前研究和临床试验中复制我们的计划和候选产品的早期临床前研究和临床试验的结果，我们可能无法成功开发、获得监管部门对我们候选产品的批准并将其商业化。
BITOPIN、DISC-0974、DISC-0998、MWTX-003或我们的其他候选产品或计划的早期临床前研究和临床试验的任何结果可能不一定预测后来的临床前研究和临床试验的结果。例如，DISC-0974已经在健康志愿者身上进行了测试，2022年6月启动了针对MF贫血患者的1b/2阶段临床试验，并于2023年2月启动了针对非透析依赖型慢性肾脏病和贫血患者的单独1b/2阶段临床试验。然而，不能保证DISC-0974将在这些适应症中达到预期的效果。此外，MWTX-003仅在临床前模型中进行了评估，这可能不能指示或预测未来的临床试验结果。同样，即使我们能够根据我们目前的开发时间表完成我们计划的候选产品的临床前研究和临床试验，我们候选产品的此类临床前研究和临床试验的结果可能不会在后续的临床前研究或临床试验结果中复制。
生物制药和生物技术行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。除其他外，这些挫折是由临床试验进行期间的临床前发现，或在临床前研究和临床试验中进行的安全性或有效性观察引起的，包括以前未报告的不良事件。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得监管部门的批准。
我们的临床试验或我们未来合作伙伴的临床试验可能会揭示以前的临床前研究或临床试验中未曾见过的重大不良事件，并可能导致安全状况，可能会阻碍监管部门批准或市场接受我们的任何候选产品。
在获得任何产品商业销售的监管批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明，我们作为药物监管的候选产品是安全有效的，我们作为生物制品监管的产品候选是安全、纯净和有效的，可以用于每个目标适应症。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。由于我们的项目和候选产品处于开发的早期阶段，失败的风险很高，我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品。通常，由于候选产品在临床试验中失败而导致的自然流失率极高。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品也可能无法显示出所需的安全性和有效性。例如，罗氏之前曾开发出比妥英丁作为治疗精神分裂症和强迫症某些症状的潜在疗法，但在4000多名患者完成了30多项临床试验后，因对这些适应症无效而停止了该计划。如果我们正在进行的或未来的临床前研究和临床试验的结果对于我们的计划和候选产品的安全性和有效性没有定论，如果我们没有达到具有统计和临床意义的临床终点，或者如果我们的候选产品存在安全问题，我们可能会被阻止。
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从或延迟获得监管部门对此类候选产品的批准。在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性或有效性结果可能存在显著差异，包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体的大小和类型的差异、临床试验方案的变化和遵守以及临床试验参与者的退学率。我们的试验结果可能会显示副作用的严重程度和普遍性，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。
此外，我们的候选产品可能会在与靶标毒性相关的临床试验中引起不良副作用。如果观察到靶标毒性，或者如果我们的候选产品具有意想不到的特性，我们可能需要放弃它们的开发，或者将开发限制在更狭隘的用途或子群中，在这些用途或子群中，从风险-收益的角度来看，不良副作用或其他特性不那么普遍、不那么严重或更容易接受。此外，我们的候选产品可能会导致尚未观察到的不良副作用。例如，当罗氏在不同的适应症中进行研究时，它可能会显示出罗氏以前没有观察到的血液疾病患者的毒性。许多在早期测试中最初显示出希望的化合物后来被发现会产生副作用，阻碍化合物的进一步发展。大多数开始临床试验的候选产品从未被批准为产品，也不能保证我们当前或未来的任何临床试验最终会成功，或支持进一步的临床开发或监管部门批准我们的任何候选产品。
就像许多治疗血液病和罕见疾病的方法一样，使用我们的候选产品可能会有副作用。如果在我们当前或未来的任何临床试验中观察到重大不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加我们的临床试验，患者可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃一个或多个候选产品的试验或开发工作。我们、FDA或其他适用的监管机构或IRB可以出于各种原因随时暂停或终止候选产品的临床试验，包括认为此类试验中的受试者面临不可接受的健康风险或不良副作用。即使副作用并不妨碍该产品获得或维持监管部门的批准，但由于与其他疗法相比，该产品的耐受性，不良副作用可能会阻碍市场对该产品的接受。任何这些事态的发展都可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景造成实质性的损害。
我们的一些候选产品调整了目前没有批准或有效疗法的途径，这可能会导致更大的研发费用、可能推迟或阻止批准的监管问题，或者发现未知或意想不到的安全性或有效性不良影响。
我们的一些候选产品调整了目前没有批准或有效疗法的途径，这可能会导致不确定性。我们根据令人信服的生物学原理，包括人类预期生物效应的证据，为目标选择方案。我们基于广泛的临床前数据分析探索新的计划，这些数据分析有时无法预测对人类的疗效或安全性。像我们这样的新产品候选产品的监管审批可能比其他更知名或更广泛研究的药品或生物制药产品候选产品的监管审批成本更高、风险更大、时间更长，这是因为我们和监管机构缺乏经验。我们任何候选产品的作用机制的新颖性可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。新的作用机制还意味着，较少的人接受过这类产品候选人的培训或经验，这可能会使寻找、聘用和留住研发和制造岗位的人员变得更加困难。如果我们的候选产品使用了一种新的作用机制，而与更知名的候选产品相比，该机制尚未进行广泛研究，那么我们可能会在临床前研究和临床试验中发现以前未知或意想不到的不良反应的风险也会增加。我们的候选产品对患者的疗效可能比预期的要低。任何此类事件都可能对我们的业务前景、经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们目前正在澳大利亚进行Bitpertin的第二阶段临床试验，未来可能会在美国以外的地方对我们的候选产品进行更多的临床试验，FDA和类似的外国监管机构可能不会接受此类试验的数据。
2022年7月，我们启动了Beacon，这是一项针对EPP和XLP患者的Bitpertin第二阶段开放标签、平行剂量的临床试验，目前正在澳大利亚的多个地点进行。我们未来可能会选择在美国以外的地区对我们的候选产品进行更多的临床试验，包括在欧洲、澳大利亚或其他外国司法管辖区。FDA接受在美国境外进行的临床试验的试验数据可能会受到某些条件的限制。如果在美国境外进行的临床试验的数据打算作为美国监管批准的唯一依据，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(I)数据适用于美国人口和美国医疗实践，(Ii)试验是由具有公认能力的临床研究人员进行的，以及(Iii)数据可被认为是有效的，而不需要FDA的现场检查，或者如果FDA认为
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如果这样的检查是必要的，FDA能够通过现场检查或其他适当的手段来验证数据。此外，必须满足FDA的临床试验要求，包括足够大的患者群体和统计能力。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，此类外国审判将受进行审判的外国司法管辖区适用的当地法律管辖。不能保证FDA或任何类似的外国监管机构，包括TGA，会接受在美国或适用司法管辖区以外进行的试验数据。如果FDA或任何类似的外国监管机构不接受此类数据，将导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，并延误我们业务计划的各个方面，并可能导致我们的候选产品在适用司法管辖区无法获得监管部门的批准或商业化许可。
尽管我们打算探索除了我们目前正在开发的计划和候选产品之外的其他治疗机会，但由于多种原因，我们可能无法找到可行的新产品候选进行临床开发。如果我们不能确定更多的候选产品，我们的业务可能会受到实质性的损害。
为了开发我们现有的和计划中的其他适应症候选产品，并确定新的候选产品和疾病靶点，研究计划需要大量的技术、财政和人力资源，无论它们最终是否成功。我们的研究计划最初可能在确定潜在适应症和/或候选产品方面表现出希望，但由于多种原因未能产生临床开发结果，包括：
由于我们的财力和人力资源有限，我们打算最初将重点放在研究项目和产品候选上，以获得有限的适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力或更大成功可能性的其他迹象。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
因此，不能保证我们能够为我们的候选产品确定更多的治疗机会，或者通过内部研究计划开发合适的候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生实质性的不利影响。我们可能会将我们的努力和资源集中在潜在的候选产品或其他最终被证明不成功的潜在计划上。
如果我们无法为我们的候选产品获得所需的监管批准，或者如果延迟获得所需的监管批准，我们将无法将我们的候选产品商业化，或者将推迟将我们的候选产品商业化，我们的创收能力将受到严重损害。
我们的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括它们的设计、测试、制造、安全、功效、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售、分销、进出口，都受到美国FDA和其他监管机构以及类似的外国监管机构的全面监管。在我们可以将我们的任何候选产品商业化之前，我们必须获得监管部门的批准。目前，我们所有的候选产品都处于发现、临床前或临床开发阶段，我们尚未获得任何司法管辖区监管机构对我们候选产品上市的批准。我们的候选产品，包括我们未来可能寻求开发的任何候选产品，可能永远无法获得监管部门的批准。我们在提交和支持获得监管批准所需的申请方面经验有限，在这一过程中依赖第三方CRO和/或监管顾问来协助我们。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得监管批准，还需要向相关监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由相关监管机构检查制造设施。我们的候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些可能会阻止我们获得监管部门的批准，或者阻止或限制商业用途。此外，监管机构可能会发现我们的制造工艺或设施或第三方合同制造商的制造工艺或设施有问题。在生产我们的候选产品时，我们也可能面临比预期更大的困难。
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无论是在美国还是在国外，获得监管批准的过程都很昂贵，而且往往需要多年时间。如果FDA或类似的外国监管机构要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，批准可能会推迟，如果真的获得批准的话。这种延迟的长度根据各种因素而有很大不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间监管审批政策的更改、附加法规或法规的更改或针对每个已提交的NDA、BLA或同等申请类型的监管审查政策的更改可能会导致延迟批准或拒绝申请。FDA和类似的外国监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。我们的候选产品可能会因为许多原因而延迟获得或无法获得监管部门的批准，包括以下原因：
即使我们获得了监管部门的批准，监管部门可能会批准我们的任何候选产品，其适应症比我们要求的更少或更有限，从而缩小了候选产品的商业潜力。此外，监管当局可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准，或者可能批准标签不包括候选产品成功商业化所必需或希望的标签的候选产品。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成实质性损害。
如果我们在获得候选产品审批方面遇到延误或未能获得批准，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们的创收能力也将受到严重损害。
新冠肺炎大流行或类似的大流行、流行病或传染性或高传染性疾病的爆发，可能会对我们的业务和财务业绩产生实质性的不利影响，并可能导致我们候选产品的开发中断。
包括新冠肺炎在内的流行病或类似疫情的爆发等公共卫生危机可能会对我们的业务产生不利影响。新冠肺炎或其他高传染性或传染性疾病的未来爆发对我们的业务或我们第三方合作伙伴的业务(包括我们的临床前研究或临床试验运营)的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有很高的不确定性，无法自信地预测，包括爆发的范围、严重性和持续时间，为控制爆发或减轻其影响而采取的行动，以及爆发的直接和间接经济影响和控制措施等。
此外，我们候选产品的目标患者群体可能特别容易感染新冠肺炎或其他高传染性或传染性疾病，这可能会使我们更难识别能够参加我们当前和未来临床试验的患者，并可能影响已登记患者完成任何此类试验的能力。
与商业化相关的风险
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。
生物制药及相关行业的新产品开发和商业化竞争激烈。我们在制药、生物技术和其他相关市场竞争，这些市场开发血液疾病领域的治疗方法。还有其他公司专注于开发血液病领域的治疗方法。
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我们还在整个市场上更广泛地竞争，争取具有成本效益和可报销的治疗。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。这些公司包括大型制药公司和不同规模的生物技术公司的部门。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与目前批准的疗法和未来可能从制药、生物技术和其他相关市场获得的新疗法展开竞争。影响我们与其他疗法有效竞争的能力的关键产品功能包括我们产品的有效性、安全性和便利性。我们相信，我们业务的主要竞争因素包括，我们成功地将研究项目转化为临床开发的能力，筹集资金的能力，以及平台、管道和业务的可扩展性。
与我们相比，我们的许多竞争对手或未来可能竞争的公司在研发、制造、临床前和临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。如果这些或其他进入壁垒不再存在，其他公司可能会更直接或更有效地与我们竞争。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们或我们的合作者可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更早地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们或我们的合作者能够进入市场之前建立强大的市场地位。如果我们的所有候选产品获得批准，影响其成功的关键竞争因素可能是它们的疗效、安全性、便利性、价格、非专利竞争水平以及政府和其他第三方付款人是否可以报销。
如果我们的计划和候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何监管批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响。
我们的计划和候选产品的目标患者人群的发病率和流行率尚未准确确定。我们的候选亚铁血红素生物合成调控产物bitpertin是一种口服的GlyT1选择性抑制剂。我们最初专注于开发Bitpertin用于治疗EPP和XLP，这两种疾病的特点都是严重的光敏和PPIX积聚导致的肝胆系统损害。2022年7月，我们启动了Beacon，这是一项针对EPP和XLP患者的Bitpertin第二阶段开放标签、平行剂量的临床试验，目前正在澳大利亚的多个地点进行。另外，在2022年10月，我们启动了Aurora，这是一项2期随机、双盲、安慰剂对照的比托品临床试验，目前正在美国的一些地点进行。我们于2022年6月在美国启动了DISC-0974在MF贫血患者中的1b/2期临床试验，并于2023年2月在非透析依赖型CKD和贫血患者中启动了单独的1b/2期临床试验。我们最初专注于开发用于治疗PV的MWTX-003。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从我们的计划和候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于我们的估计。
总的潜在市场机会最终将取决于最终标签中包括的诊断标准、我们的候选产品获准销售的适应症、医学界和患者的接受度、产品定价和报销。我们的产品候选可能被批准用于治疗的红细胞性卟啉和炎症贫血患者的数量可能会低于预期，患者可能无法以其他方式接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。我们在寻找更多候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这可能被证明是错误的选择，并可能对我们的业务产生不利影响。
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如果我们目前的候选产品或任何未来的候选产品不能获得广泛的市场接受，我们从销售中产生的收入可能是有限的，我们可能永远不会盈利。
我们从未将任何候选产品商业化过。即使我们当前的候选产品和任何未来的候选产品都被适当的监管机构批准用于营销和销售，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的接受。如果我们可能获得监管机构批准的任何候选产品没有获得足够的市场接受度，我们可能不会产生显著的收入，可能不会盈利，或者可能会大幅推迟实现盈利。医学界、患者和第三方付款人对我们当前产品和任何未来产品的市场接受度将取决于许多因素，其中一些因素是我们无法控制的。例如，医生通常不愿更换患者，而患者可能也不愿从现有疗法中更换，即使新的、可能更有效或更安全的疗法进入市场。如果公众的认知受到使用血红素生物合成调节疗法或海普西丁靶向制剂不安全的声明的影响，无论是与我们或我们竞争对手的产品相关，我们的产品可能都不会被普通公众或医学界接受。血液病或生物制药行业未来的不良事件也可能导致政府更严格的监管，更严格的标签要求，以及在我们候选产品的测试或批准方面可能的监管延迟。
在美国和其他国家的市场，患者通常依靠第三方付款人来报销与治疗相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)和商业支付者的足够覆盖和报销对于新产品的接受度至关重要。我们能否成功地将我们的候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。
教育医疗界和第三方付款人了解我们当前候选产品和任何未来候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能不会成功。如果我们目前的候选产品或任何未来的候选产品获得批准，但没有达到足够的市场接受度，我们可能会被阻止或大大推迟实现盈利。我们目前的任何候选产品和未来的任何候选产品的市场接受度将取决于许多因素，包括：
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与新批准的产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性也很大，而且覆盖范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准药物的目的更有限。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，这是美国卫生与公众服务部的一个机构。CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。此外，由于新冠肺炎疫情，数以百万计的个人已经或将失去雇主保险，这可能会对我们的产品商业化能力产生不利影响。目前还不清楚，美国救援计划将对覆盖的个人数量产生什么影响。
我们可能无法成功解决这些或其他可能影响我们的候选产品的市场接受度的因素。如果我们的候选产品不能获得市场的广泛接受，将对我们的业务、财务状况和运营结果造成实质性损害。
即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。此外，如果我们的候选产品获得批准，可能会受到上市后研究要求、营销和标签限制，如果在批准后发现意外的安全问题，甚至可能会召回或退出市场。此外，如果我们不遵守监管要求，我们可能会受到惩罚或采取其他执法行动。
如果FDA或类似的外国监管机构批准我们的任何候选产品，该产品的制造工艺、标签、包装、分销、进口、出口、不良事件报告、储存、广告、促销、监测和记录将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和上市，以及我们在批准后进行的任何临床试验继续遵守cGMP和GCP。我们为我们的候选产品获得的任何监管批准也可能受到该产品可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或包含可能代价高昂的上市后研究的要求，包括第四阶段临床试验，以及监测该产品的安全性和有效性的监测。FDA还可能需要REMS才能批准我们的候选产品，这可能需要药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。对于某些商业处方药和生物制品，制造商和供应链中涉及的其他方还必须满足分销链要求，并建立电子、可互操作的系统，以跟踪和追踪产品，并向FDA通报假冒、转移、被盗和故意掺假的产品或其他不适合在美国分销的产品。此外，根据2022年食品和药物综合改革法案(FDORA)，获得批准的药物和生物制品的赞助商必须在营销状态发生任何变化时向FDA发出6个月的通知，例如撤回药物，否则FDA可能会将该产品列入停产产品名单，这将取消该产品的上市能力。后来发现以前未知的产品问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致以下情况，其中包括：
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FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去我们可能获得的任何监管批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
与我们对第三方的依赖有关的风险
我们依赖第三方进行我们的Bitpertin第二阶段临床试验、DISC-0974的1b/2阶段临床试验和计划中的MWTX-003第一阶段临床试验，并预计将依靠第三方为我们的候选产品进行其他临床试验，以及潜在的研究人员赞助的候选产品的临床试验。如果这些第三方不能成功地履行其合同职责、遵守监管要求或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们没有能力独立进行临床试验。我们依赖并期望继续依靠医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方(如CRO)为我们的候选产品进行或以其他方式支持临床试验，包括我们的Bitpertin第二阶段临床试验、DISC-0974在MF贫血或非透析依赖型CKD和贫血患者中的1b/2阶段临床试验、我们计划的MWTX-003第一阶段试验以及我们开发的任何其他候选产品。我们还可能依赖学术和私人非学术机构来进行和赞助与我们的候选产品相关的临床试验，例如正在进行的DBA中的Bitpertin临床试验，该试验由NIH根据一项合作研发协议进行。我们不会控制任何研究人员赞助的试验的设计或进行，FDA或非美国监管机构可能不会因为任何一个或多个原因(包括试验设计或执行的要素、安全问题或其他试验结果)而认为这些研究人员赞助的试验不能为未来的临床试验提供足够的支持，无论是由我们还是第三方控制。
这样的安排可能会为我们提供关于调查员赞助的试验的某些信息权，包括访问和使用和参考由调查员赞助的试验产生的数据，包括我们自己的监管备案。然而，我们不会控制研究人员赞助试验的数据的时间和报告，也不会拥有研究人员赞助试验的数据。如果我们无法确认或复制研究人员赞助的试验结果，或者如果获得阴性结果，我们可能会进一步推迟或阻止推进我们候选产品的进一步临床开发。此外，如果研究人员或机构违反了他们对候选产品的临床开发的义务，或者如果事实证明，与我们如果由我们赞助和进行研究人员赞助的试验可能获得的第一手知识相比，数据不充分，那么我们自己设计和进行任何未来临床试验的能力可能会受到不利影响。
我们依赖并预计将继续严重依赖这些方为我们的候选产品执行临床试验，并仅控制我们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都是按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行的，我们对CRO或其他第三方的依赖不会免除我们的监管责任。对于我们临床试验期间的任何违反法律和法规的行为，我们可能会受到警告信或执法行动，其中可能包括最高达刑事起诉的民事处罚。
我们、我们的主要研究人员和我们的CRO必须遵守进行、监测、记录和报告临床试验结果的法规，包括GCP，以确保数据和结果具有科学可信度和准确性，并确保试验患者充分了解参与临床试验的潜在风险并保护他们的权利。这些法规由FDA、欧洲经济区成员国的主管当局或欧洲经济区以及类似的外国监管机构对临床开发中的任何产品执行。FDA通过对临床试验赞助商、主要研究人员和试验地点的定期检查来执行GCP规定。如果我们，我们的校长
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如果研究人员或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在检查后，FDA将确定我们未来的任何临床试验是否符合GCP。此外，我们的临床试验必须使用根据当前良好制造规范或cGMP法规生产的候选产品进行。我们未能或我们的主要研究人员或CRO未能遵守这些规定，可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管批准过程，显著增加我们的支出，并可能使我们受到执法行动的影响。我们还被要求在一定的时间范围内注册正在进行的临床试验，并在政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上公布完成的临床试验结果。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
尽管我们设计了DISC-0974的1b/2期临床试验和正在进行的bitpertin的2期临床试验，并打算为我们的候选产品设计未来的临床试验，但这些试验正在或将由CRO进行，我们预计CRO将进行我们未来的所有临床试验。因此，我们开发计划的许多重要方面，包括它们的行为和时机，都不在我们的直接控制范围之内。与完全依靠我们自己的员工相比，我们对第三方进行未来临床试验的依赖也导致对通过临床试验开发的数据管理的直接控制较少。与外部各方的沟通也可能具有挑战性，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：
这些因素可能会对第三方进行临床试验的意愿或能力产生重大不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。如果首席研究人员或CRO没有以令人满意的方式进行临床试验，违反他们对我们的义务或未能遵守监管要求，我们候选产品的开发、监管批准和商业化可能会延迟，我们可能无法获得监管批准并将我们的候选产品商业化，或者我们的开发计划可能受到实质性和不可逆转的损害。如果我们无法依赖我们的主要研究人员或CRO收集的临床数据，我们可能会被要求重复、延长或增加我们进行的任何临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化，并需要显著增加支出。
如果我们与这些第三方首席调查员或CRO的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO达成安排。如果首席研究人员或CRO未能成功履行其合同义务或未能在预期期限内完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案、法规要求或其他原因而受到影响，与该等首席研究人员或CRO相关的任何临床试验都可能被延长、推迟或终止，并且我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准，或无法成功地将其商业化。因此，我们认为，我们的财务业绩和我们的候选产品在主题指示中的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会推迟。
我们可能没有意识到我们目前与Mabwell或NIH的合作或我们未来达成的任何其他合作的预期好处。
研究、开发、商业化和/或战略合作，包括我们与Mabwell和NIH的合作，面临许多风险，包括以下风险：
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此外，合作伙伴提供的资金可能不足以推动合作下的候选产品。如果协作者终止协作或协作下的计划，包括未能行使协作下的许可证或其他选项，无论是因为我们未能达到里程碑还是其他原因，协作的任何潜在收入都将显著减少或消除。此外，我们可能需要获得其他资金来推进相关候选产品的研究、开发和/或商业化，或者放弃该计划，相关候选产品的开发可能会显著延迟，如果我们继续研究、开发和/或相关候选产品的商业化，我们的现金支出可能会大幅增加。
这些风险中的任何一个或多个如果实现，可能会减少或消除我们合作下的候选产品的未来收入，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和/或增长前景产生重大不利影响。
我们已经与Mabwell和NIH建立了合作关系，并可能寻求建立更多的合作关系，如果我们不能以商业合理的条款建立这些合作关系，或者根本不能，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们的产品开发计划和候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，例如我们与Mabwell和NIH的合作，以开发这些候选产品并进行潜在的商业化。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者自己对潜在合作的评价。潜在合作者用于评估合作的因素可能包括临床试验的设计或结果、FDA或类似的外国监管机构批准的可能性、候选产品的潜在市场、制造和向患者交付候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的优点以及行业和市场条件的情况下对此类所有权提出挑战，则可能存在这种不确定性。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们进行的协作对我们的候选产品更具吸引力。我们可能建立的任何其他合作或其他安排的条款可能对我们不利。
我们还受到罗氏在我们与他们的当前许可协议下的优先谈判权的限制，未来可能会受到其他许可或合作协议的限制，无法与潜在的合作者就某些条款达成未来协议。协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，最近大型制药公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。
我们可能无法在及时的基础上、以可接受的条款谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟我们的开发计划或一个或多个其他开发计划，推迟我们潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
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此外，我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们的合作者的努力和活动。协作者通常在确定他们将应用于这些协作的工作和资源方面有很大的自由裁量权。合作安排各方之间在临床开发和商业化问题上的分歧可能会导致开发过程的延迟或将适用的候选产品商业化，在某些情况下，还会终止合作安排。如果双方都没有最终决策权，这些分歧可能很难解决。与制药或生物技术公司及其他第三方的合作常常被另一方终止或终止。任何此类终止或到期都将对我们的财务造成不利影响，并可能损害我们的商业声誉。
我们与第三方签订合同，生产我们的候选产品，用于临床前开发和临床测试，并预计将继续这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们目前没有拥有或运营任何制造设施，也没有在未来建立任何制造设施的计划。尽管我们相信我们已经获得了足够的材料来生产比托品片剂来完成我们正在进行的第二阶段临床试验，DISC-0974小瓶来完成我们正在进行的1b/2期临床试验，以及小瓶来完成我们计划的MWTX-003的第一阶段试验，但我们不能确定我们已经正确地估计了我们的药物产品和原料药的需求，或者这些药物产品或原料药在我们想要使用之前不会过期。虽然我们已经确定了一个合同开发和制造组织，或CDMO，来生产我们自己的GMP材料，但我们还处于制造此类材料的早期阶段。我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们用于临床前开发和临床测试的候选产品，包括供应Mabwell药瓶，以完成我们计划的MWTX-003第一阶段试验。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们还预计将依赖第三方进行我们产品的商业生产。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们的CDMO用于生产我们的候选产品的设施必须由FDA根据批准前检查进行检查，批准前检查将在我们向FDA提交营销申请后进行。我们不控制我们的CDMO的制造过程，并将完全依赖于我们的CDMO在生产我们的候选产品时遵守cGMP。如果我们的CDMO不能成功地制造符合我们的规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法通过监管检查和/或保持我们制造设施的监管合规性。此外，我们无法控制我们的CDMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它发现缺陷或在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力。
如果与我们签订合同的任何CDMO未能履行其义务，我们可能会被迫与另一家CDMO达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果根本没有的话。在这种情况下，我们的临床试验供应可能会显著延迟，因为我们建立了替代供应来源。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能可能是原始CDMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CDMO，我们将被要求核实新的CDMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新CDMO核查相关的延误可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将我们的产品商业化的能力产生负面影响。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行过渡性研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
此外，我们或我们的CDMO未能遵守适用的法规可能会导致对其实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品(如果获得批准)、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的业务和候选产品的供应产生重大不利影响。
我们可能无法与CDMO建立任何额外的协议，或以可接受的条款这样做。依赖CDMO会带来额外的风险，包括：
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我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和批准的产品竞争制造设施。在cGMP法规下运营的CDMO数量有限，可能有能力为我们制造。
我们现有或未来制造商的任何表现不佳都可能推迟临床开发或监管批准。如果我们现有的CDMO不能按约定履行，我们可能会被要求更换此类CDMO。在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
我们目前和预期未来对他人生产我们的候选产品或产品的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和具有竞争力的监管批准的产品商业化的能力产生不利影响。
我们在候选产品中使用的活性药物成分的供应所依赖的第三方是我们唯一的供应来源，失去这些供应商中的任何一家都可能严重损害我们的业务。
我们某些候选产品中使用的活性药物成分或原料药是从单一来源供应商提供给我们的。我们能否成功开发我们的候选产品，并最终提供足够数量的商业产品以满足市场需求，在一定程度上取决于我们是否有能力根据法规要求获得这些产品的原料药，并获得足够数量的临床测试和商业化。我们目前并没有任何安排，使任何该等原料药的现有供应商因任何理由而停止运作时，会有多余或第二来源供应任何该等原料药。我们也无法预测不断变化的全球经济状况或潜在的全球健康担忧(如新冠肺炎疫情)将如何影响我们的第三方供应商和制造商。此类事件对我们的第三方供应商和制造商的任何负面影响也可能对我们的运营结果或财务状况产生不利影响。
对于我们所有的候选产品，我们打算在向FDA和/或MAA提交NDA和/或MAA之前，识别和资格更多的制造商提供此类原料药。然而，我们不确定我们的单一来源供应商是否能够满足我们对其产品的需求，要么是因为我们与这些供应商达成的协议的性质，要么是因为我们与这些供应商的有限经验，或者是因为我们作为客户对这些供应商的相对重要性。根据过去的表现，我们可能很难评估自己在未来及时满足需求的能力。虽然我们的供应商过去通常会及时满足我们对他们产品的需求，但他们未来可能会将我们的需求从属于他们的其他客户。
如果需要，为我们的候选产品中使用的原料药建立额外的或替换的供应商可能不会很快完成。如果我们能够找到替代供应商，该替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管检查或批准，这可能会导致进一步的延误。虽然我们寻求保持我们候选产品中使用的原料药的充足库存，但组件或材料供应的任何中断或延误，或者我们无法以可接受的价格从替代来源获得此类原料药，都可能阻碍、延误、限制或阻止我们的开发努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
生物制品的制造很复杂，我们的第三方制造商可能会在生产中遇到困难。如果我们的任何第三方制造商遇到这样的困难，我们为临床试验提供候选产品或为患者提供产品的能力，如果获得批准，可能会被推迟或阻止。
DISC-0974、DISC-0998和MWTX-003是单抗。制造生物制剂，如单抗，特别是大量生产，往往很复杂，可能需要使用创新技术来处理活细胞。每批经批准的生物必须经过身份、强度、质量、纯度和效力的彻底测试。生产生物制品需要专门为此目的而设计和验证的设施，并需要复杂的质量保证和质量控制程序。制造过程中任何地方的微小偏差，包括灌装、标签、包装、储存和运输以及质量控制和测试，都可能导致批次故障、产品召回或变质。当生产过程发生变化时，我们可能被要求提供临床前和临床数据，显示产品在这种变化前后的可比性、强度、质量、纯度或效力。如果在我们制造商的设施中发现微生物、病毒或其他污染，这些设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染，这可能会推迟临床试验并对我们的业务造成不利影响。
此外，临床试验或商业规模的大规模生产还存在相关风险，其中包括成本超支、工艺放大的潜在问题、工艺重复性、稳定性问题、符合良好的生产实践、批次一致性和原材料的及时可获得性等。即使我们当前的任何候选产品或任何未来的候选产品获得了监管部门的批准，也不能保证我们的制造商能够按照FDA或其他类似的外国监管机构可以接受的规格生产获得批准的产品，以生产足够数量的产品，以满足该产品潜在的商业投放或未来的潜在需求。如果我们的制造商无法生产足够数量的临床试验或商业化产品，我们的
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开发和商业化的努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的技术和产品候选产品获得并保持专利和其他知识产权保护，或者如果获得的知识产权保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和药物，我们成功将我们的技术和药物商业化的能力可能会受到损害，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们是否有能力在美国和其他国家/地区为我们当前或未来的候选产品(包括我们当前的主要候选产品bitoptin、DISC-0974和MWTX-003)以及我们其他当前或未来的计划(包括DISC-0998)及其各自的成分、配方、用于制造它们的方法和治疗方法获得并维护专利或知识产权保护，此外还成功地保护了这些专利免受第三方挑战。我们寻求保护我们的专有和知识产权地位，其中包括在美国和海外提交与我们的专有技术、发明和改进相关的专利申请，这些对我们业务的发展和实施非常重要。我们阻止未经授权的第三方制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效和可强制执行的专利或商业秘密下拥有的权利的程度。我们还依靠商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和维护我们的专有和知识产权地位。
我们已经并可能在未来以许可方式使用我们的知识产权的一部分，如果我们不履行这些许可安排下的义务，我们可能会失去此类知识产权或欠此类知识产权许可方的损害赔偿。特别是，我们从罗氏获得了独家知识产权许可，可以开发和商业化Bitpertin，包括某些备用化合物和衍生物，用于所有预防和治疗用途。罗氏许可证涵盖专有技术和某些特定的罗氏专利权，包括将于2025年到期的Bitpertin合成物质专利。我们还从AbbVie Deutschland GmbH&Co.Kg或AbbVie获得独家许可的知识产权，以开发和商业化DISC-0974和DISC-0998。AbbVie许可证涵盖专有技术和特定的AbbVie专利权，包括物质组成和使用方法专利以及DISC-0974和DISC-0998的专利申请。我们还拥有Mabwell的独家知识产权，可以开发和商业化含有Mabwell的MWTX-001、MWTX-002和MWTX-003抗体的抗体产品。Mabwell许可证涵盖专有技术和特定的Mabwell专利权，包括物质组成和使用方法专利以及MWTX-001、MWTX-002和MWTX-003的专利申请。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。我们当前或未来的候选产品成功商业化所需的专利保护程度在某些情况下可能无法获得或受到严重限制，并且可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们不能保证我们的任何专利已经，或我们的任何未决专利申请成熟为已发行专利，将包括具有足够保护BITOPIN、DISC-0974、MWTX-003或我们当前或未来候选产品的范围的权利要求。此外，如果我们的专利申请或我们可能拥有或许可的任何专利所提供的保护的广度或强度受到威胁，我们可能会劝阻公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，外国法律可能不会像美国法律那样保护我们的权利。例如，在美国以外的司法管辖区，除非所有知识产权所有者同意或同意许可，否则许可可能无法强制执行。因此，我们专利权的任何实际或声称的共同所有人可以寻求金钱或衡平法救济，要求我们向其支付因此类共同所有而使用这些专利的补偿或避免。此外，专利的寿命是有限的。在美国，以及我们从事专利申请的大多数其他司法管辖区，假设所有维护费都已支付，专利的自然失效时间通常是提交后20年。在每个司法管辖区的基础上，可以获得各种延期；然而，专利的有效期是有限的，因此它提供的保护是有限的。此外，我们的候选产品可能有资格或没有资格获得此类延期，或者我们可能由于程序或其他原因而无法获得此类保护。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们可能拥有的专利或许可中的专利可能无法为我们提供充分和持续的专利保护，足以阻止其他人将与我们当前或未来候选产品相似或相同的药物商业化，包括此类药物的仿制药。
其他方已经开发了可能与我们自己的相关或具有竞争力的技术，这些方可能已经或可能已经提交专利申请，或者可能已经或可能已经收到专利，要求的发明可能与我们自己的专利申请或已颁发的专利中声称的发明重叠或冲突，涉及相同的化合物、方法、配方或其他主题，在任何情况下，我们都可以依靠这些发明来主导我们在市场上的专利地位。科学文献中发现的发布往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在专利申请的最早优先权日期后至少18个月才会发布，或者在某些情况下根本不会发布。因此，我们不能确切地知道，我们是第一个提出我们可能拥有的专利、许可内专利或未决专利申请中所要求的发明的人，还是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值不能有任何确定的预测。
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此外，专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，就我们目前或未来的候选产品的某些未决专利申请而言，起诉尚未开始。专利诉讼是一个漫长的过程，在此期间，最初由有关专利局(S)提交审查的权利要求的范围可能会在发布时大幅缩小，如果他们真的这样做的话。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。起诉可能要求缩小权利要求范围，使临床或产品候选或程序不受专利的充分保护。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们向第三方许可的技术。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。
即使我们获得了我们希望能够建立和/或保持竞争优势的专利保护，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能会卷入拨款后的诉讼程序，如反对、派生、复审、各方间在美国专利商标局、欧洲专利局或欧洲专利局或其他国家/地区，对我们的专利权或其他人的专利权提出质疑的审查、授予后审查、无效或干预程序。此外，我们可能会受到第三方提交给美国专利商标局、欧洲专利局或其他机构的约束，这可能会缩小我们未决专利申请的范围或排除授予权利要求。竞争对手可能声称他们在我们之前发明了我们已颁发的专利或专利申请中声称的发明，或者可能在我们之前提交了专利申请。竞争对手也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们不能实践我们的专利或专利申请中声称的我们的技术。竞争对手还可以通过向行政专利机构或法官声称发明不符合专利资格、不是原创、不新颖、明显和/或缺乏创造性步骤，和/或专利申请申请未能满足与描述、基础、使能、清晰度和/或支持相关的要求来对我们的专利提出异议；在诉讼中，竞争对手可以声称我们的专利如果颁发，由于多种原因而无效或无法强制执行。如果法院或行政当局同意，我们将失去对那些受到质疑的专利的保护。
此外，我们未来可能会受到我们的前雇员或顾问的索赔，这些索赔主张我们的专利或专利申请的所有权，这是他们代表我们所做工作的结果。尽管我们通常要求我们的所有员工、顾问和顾问以及能够访问我们专有技术、信息或技术的任何其他第三方将其发明的类似权利转让或授予我们，但我们不能确定我们已经与可能对我们的知识产权做出贡献的所有各方签署了此类协议，也不能确定我们与这些各方的协议在面临潜在挑战时是否会得到维护，或者我们可能没有足够的补救措施来违反这些协议。
任何此类提交或程序中的不利裁决可能会导致失去排他性或经营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和药物的能力，而不是向其支付费用，或者可能会限制我们的技术和当前或未来候选产品的专利保护期限。这样的挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们当前或未来的候选产品。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
即使未受到挑战，我们已颁发的专利和我们正在处理的专利申请(如果已颁发)可能不会为我们提供任何有意义的保护，或阻止竞争对手围绕我们的专利声明进行设计，以非侵权方式开发类似或替代技术或产品，从而规避我们可能拥有的或许可内的专利。例如，第三方可能开发一种具有竞争力的产品，该产品提供与我们当前或未来的一个或多个候选产品类似的好处，但其组成不在我们的专利保护范围内。如果我们就当前或未来的候选产品持有或申请的专利和专利申请提供的专利保护不够广泛，不足以阻碍此类竞争，我们成功将当前或未来候选产品商业化的能力可能会受到负面影响，这将损害我们的业务。
此外，即使我们能够在一个或多个司法管辖区颁发具有价值范围的专利，我们也可能无法在所有相关司法管辖区或在足够数量的司法管辖区获得此类索赔，从而有效地减少竞争。在我们无法获得、维护或执行此类专利主张的任何司法管辖区，我们的竞争对手可能能够开发他们的产品并将其商业化，包括与我们相同的产品。此外，仿制药制造商可能开发、寻求批准和推出我们产品的仿制药版本，并可能对我们专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，要求我们进行复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他诉讼。
如果我们的产品获准用于商业销售，我们还打算依靠监管机构的排他性来保护我们的候选产品。监管排他性的实施和执行可能包括监管数据保护和市场保护，各国之间差别很大。未能获得法规独家许可，或未能获得或维持我们对候选产品的预期保护的范围或持续时间(如果获得批准)，可能会影响我们是否在一个或多个特定国家/地区销售产品的决定，或者可能对我们的收入或运营结果产生不利影响。
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获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、截止日期、费用支付和其他要求，如果我们不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。我们可能会错过这些发明的专利保护申请截止日期.
美国专利商标局和外国政府专利机构要求在专利申请过程中和在任何专利颁发之后遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。此外，定期维护费、续期费、年金费和/或各种其他政府费用都需要定期支付。虽然在某些情况下，过失失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使专利合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会以类似或相同的产品或平台进入市场，这可能会对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。
如果我们产品或公司名称的商标和商号在我们打算营销产品的一个或多个国家/地区没有得到充分保护，我们可能会推迟产品品牌名称的推出，在不同的国家使用不同的商标或商标名，或者面临建立我们产品品牌认知度的其他潜在不利后果。
我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、稀释、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们打算同时依靠注册和普通法保护我们的商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的名称认可。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或外国司法管辖区类似机构对我们商标注册提出的反对意见。虽然我们将有机会对这些反对意见作出回应，但我们可能无法克服这些反对意见。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请和/或寻求注销注册商标。我们的商标申请或注册可能会被提起反对或撤销诉讼，而我们的商标申请或注册可能无法继续存在。如果我们无法获得注册商标或根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们不能充分保护和执行我们的商业秘密，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了我们可能拥有的或许可中的专利所提供的保护之外，我们还寻求依靠商业秘密保护、保密协议和许可协议来保护可能无法获得专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们产品发现和开发过程中涉及专利可能不包括的专有技术、信息或技术的任何其他要素。虽然我们要求我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术、信息或技术的第三方签订保密协议，但商业秘密可能很难保护，而且我们对我们的合作者和供应商使用的商业秘密的保护控制有限。我们不能确定我们已经或将在所有情况下获得这些协议，我们也不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有信息的每一方签订了此类协议。
此外，任何一方可能违反协议，有意或无意地披露我们的商业秘密信息，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。此外，竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。此外，一些外国的法律对专有权和商业秘密的保护程度或方式不如美国的法律。因此，我们在保护和捍卫我们的知识产权方面可能会在美国和国外遇到重大问题。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，我们将无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和未来前景产生重大不利影响。
强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们选择诉诸法庭来阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会产生巨额费用。即使我们胜诉，这些诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。尽管我们采取措施保护我们的专有信息和商业秘密，包括通过与我们的员工和顾问签订合同的方式，但第三方可以独立开发基本相同的专有信息和技术，或以其他方式获取我们的商业秘密或披露我们的技术。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。
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因此，我们可能无法有意义地保护我们的商业秘密。我们的政策是要求我们的员工、顾问、外部科学合作者、赞助研究人员和其他顾问在与我们开始雇佣或咨询关系时执行保密协议。这些协议规定，在与我方的关系过程中，向有关个人或实体披露的所有与我方业务或财务有关的机密信息均应保密，除非在特定情况下，否则不得向第三方披露。此外，我们还采取了其他适当的预防措施，例如物理和技术安全措施，以防止第三方盗用我们的专有技术。就员工而言，协议规定，由个人构思的、与我们当前或计划中的业务或研发有关的、或在正常工作时间内、在我们的办公场所内进行的、或使用我们的设备或专有信息的所有发明都是我们的专有财产。尽管我们要求我们的所有员工将他们的发明转让给我们，但我们可能无法成功地与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方达成这样的协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能无效或被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会发起、成为被告或以其他方式成为保护或执行我们知识产权的诉讼的当事人，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们可能拥有的或许可中的任何专利。此外，我们可能拥有的或许可中的任何专利也可能涉及发明权、优先权、有效性或不可执行性纠纷。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。此外，在侵权诉讼中，法院可以根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)节的规定，裁定我们可能拥有或许可的任何专利中的一项或多项无效或不可强制执行，或者另一方使用我们可能获得专利的技术属于专利侵权的安全港。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也可能会以我们可能拥有的任何专利或许可中的任何专利不涵盖相关技术或此类第三方的活动没有侵犯我们的专利申请或我们可能拥有或许可中的任何专利为由，拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们可能拥有或许可的任何专利中的一项或多项面临被无效、无法强制执行或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销、患者支持或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为它有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
对于我们的专利申请或我们可能拥有的或许可中的任何专利，可能需要由第三方发起的授权后诉讼，或由美国专利商标局或其他专利授权机构提起的授权后诉讼，以确定发明的有效性或优先权。这些诉讼费用高昂，不利的结果可能导致我们现有专利权的损失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方向我们许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。除了可能的USPTO授权后诉讼外，我们还可能成为欧洲专利局的专利异议诉讼的一方，或我们的专利可能受到挑战的其他外国专利局或法院的类似诉讼的一方。这些诉讼的费用可能是巨大的，并可能导致一些权利要求的范围丧失或整个专利的损失。授予后挑战程序中的不利结果可能会导致我们失去排除他人在相关国家或司法管辖区实施我们的一项或多项发明的权利，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。专利局内部的诉讼或授权后程序可能会导致不利于我们利益的决定，即使我们成功了，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法防止我们的商业秘密或机密信息被盗用，特别是在法律可能没有像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
我们可能无法检测到针对我们可能拥有或许可的任何专利的侵权行为。即使我们发现第三方侵犯了我们可能拥有的或许可中的任何专利，我们也可以选择不对第三方提起诉讼或与其达成和解。如果我们后来以专利侵权为由起诉这样的第三方，第三方可能有某些法律辩护可用，否则就不会有，除非侵权行为第一次被发现到提起诉讼之间有一段时间的延迟。这样的法律辩护可能会使我们无法针对该第三方强制执行我们可能拥有的或许可内的任何专利。
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在一个或多个国家或地区，知识产权诉讼和专利局专利有效性行政挑战可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销、患者支持或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。如上所述，我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力，包括损害我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方许可必要的技术或达成开发合作以帮助我们将当前或未来的候选产品商业化(如果获得批准)的能力。上述任何事件都将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
由于我们或我们的员工侵犯了第三方的知识产权或违反了我们的协议，我们可能会受到损害赔偿或和解费用的影响。我们可能会被指控、指控或以其他方式成为诉讼或纠纷的一方，指控我们或另一方(包括现任或前任员工、承包商或顾问)错误地披露第三方机密信息。除了将注意力和资源转移到此类纠纷上外，此类纠纷还可能对我们的商业声誉和/或对我们专有技术的保护产生不利影响。
与我们的候选产品和计划相关的知识产权环境是拥挤的，第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生实质性的不利影响。我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们当前和未来的候选产品并使用我们的专有技术而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权的能力。在生物技术和制药行业，有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括派生、干扰、复审、各方间美国专利商标局的复审和授权后复审程序或外国司法管辖区的异议和其他类似程序。我们或我们当前或未来的任何许可人或战略合作伙伴可能参与、面临或威胁拥有专利或其他知识产权的第三方未来的对抗诉讼或诉讼，这些诉讼声称我们当前或未来的候选产品和/或专有技术侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。我们不能向您保证，我们目前或未来的候选产品以及我们已经开发、正在开发或未来可能开发的其他技术不会或不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方拥有的现有或未来专利或其他有效知识产权。例如，我们的许多员工以前受雇于其他生物技术或制药公司。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会被指控使用或披露了任何此类个人的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们还可能受到以下索赔的影响：我们为保护员工、顾问和顾问的发明而提交的专利和应用程序，即使是与我们当前或未来的一个或多个候选产品相关的专利和应用程序，也合法地归他们的前雇主或同时雇主所有。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
虽然与我们当前或未来候选产品的开发和临床测试相关的某些活动可能会受到专利侵权的保护，例如根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)条，但一旦获得监管部门对此类候选产品的批准，我们或我们的任何当前或未来许可人或战略合作伙伴可能立即成为未来对抗诉讼的一方，或面临拥有专利或其他知识产权的第三方指控该候选产品侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知识产权的诉讼。在我们正在开发我们当前或未来的候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们目前或未来的候选产品可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的药物、产品或它们的使用或制造方法。因此，由于在我们的领域中颁发了大量专利和提交了专利申请，可能存在第三方可能声称他们拥有包含我们当前或未来候选产品、技术或方法的专利权的风险。
如果第三方声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知识产权，我们可能面临许多问题，包括但不限于：
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我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景产生重大不利影响。
我们可以选择通过请求USPTO在单方面重新审查中审查专利主张来挑战第三方美国专利中权利要求的可专利性，各方间审查或拨款后审查程序。这些程序是昂贵的，可能会消耗我们的时间或其他资源。我们可以选择在欧洲专利局或其他外国专利局的专利反对程序中挑战第三方的专利。这些反对诉讼的费用可能是巨大的，并可能消耗我们的时间或其他资源。如果我们未能在美国专利商标局、欧洲专利局或其他专利局获得有利的结果，我们可能会面临第三方的诉讼，指控我们当前或未来的候选产品或专有技术可能侵犯了我们的专利。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。在美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有在证据“清晰和令人信服”的情况下，才能在美国法院推翻这一推定，这是一种更高的证明标准。可能已授予第三方专利，但我们目前并不知道这些专利与我们当前或未来候选产品的使用或制造有关的成分、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。专利申请可能需要很多年的时间才能发布。此外，由于美国的一些专利申请在专利发布之前可能会保密，美国和许多外国司法管辖区的专利申请通常要在其最早的优先权申请日期后18个月才会公布，而且科学文献中的出版物往往落后于实际发现，因此我们不能确定其他公司没有提交过涵盖我们当前或未来的候选产品或技术的专利申请。如果任何此类专利申请作为专利颁发，并且如果此类专利优先于我们的专利申请或我们可能拥有或许可的专利，我们可能被要求获得第三方拥有的、可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得的权利，或可能仅以非独家基础获得的权利。目前可能存在正在处理的第三方专利申请，这可能会导致我们当前或未来的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。我们知道由第三方拥有的专利，但我们认为这些专利与我们当前或未来的候选产品或其他技术无关，也有可能被我们当前或未来的候选产品或其他技术侵犯。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，我们可能无法识别相关专利，或错误地得出专利无效、不可强制执行、用尽或未被我们的活动侵犯的结论。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们当前或未来候选产品的制造过程、在制造过程中使用或形成的分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可，或者直到该等专利到期或最终被确定为无效或不可执行。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的方方面面，包括患者选择方法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发候选产品并将其商业化的能力，除非我们获得了许可证，或者直到该专利到期或最终被确定为无效或不可执行。在任何一种情况下，这样的许可证可能不是
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以商业上合理的条款或根本不提供。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，或者根本不能，我们将当前或未来候选产品商业化的能力可能会受到损害或推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。即使我们获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。
对我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们当前或未来的候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权、挪用或其他侵权行为索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿金，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费，从第三方获得一个或多个许可证，支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要或可能选择从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许我们当前或未来的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们当前或未来的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能无法在世界各地的所有司法管辖区为我们当前或未来的候选产品或我们未来的产品(如果有的话)获得专利或其他知识产权保护，即使在我们寻求保护的司法管辖区，我们也可能无法充分执行我们的知识产权。
我们可能无法在所有国家/地区对我们当前或未来的候选产品进行专利覆盖。在全球所有国家/地区对当前或未来的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国国家的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们当前或未来的候选产品竞争，或者在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区，我们的专利申请或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。我们的大部分专利组合都处于非常早期的阶段。我们将需要在适用的最后期限之前决定是否以及在哪些司法管辖区为我们投资组合中的各种发明寻求保护。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物制药产品和/或使用生物制药产品的方法有关的专利，这可能使我们难以阻止侵犯我们可能拥有的任何专利，或侵犯我们的专有权的竞争产品的许可或营销。强制执行我们在专利申请中的任何权利或我们在外国司法管辖区可能拥有或许可的任何专利的程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，可能会使我们可能拥有或许可的任何专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能导致我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们被迫就我们可能拥有或许可的与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能不会以与第三方同等或足够优惠的条款在所有市场获得或授予知识产权许可或再许可。
我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求从这些第三方获得许可。第三方知识产权的许可是一个竞争领域，更多老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们无法许可这种技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这种技术，我们的业务可能会
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物质上受到了伤害。如果我们无法获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的当前或未来候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令，或者就我们的销售而言，我们有义务支付版税或其他形式的赔偿。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。上述任何一项都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。
如果我们未能履行我们在任何协议中的义务，根据这些协议，我们可能会从第三方获得知识产权许可，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们与罗氏、艾伯维和Mabwell签署了许可协议，未来我们可能会不时地与第三方签署其他许可协议和合作协议，以推进我们的研究或允许当前或未来的候选产品商业化。此类协议可能会对我们施加许多义务，如开发、勤奋、付款、商业化、资金、里程碑、专利费、再许可、保险、专利诉讼、强制执行和其他义务，并可能要求我们遵守开发时间表，或做出商业上合理的努力来开发和商业化授权产品，以维护许可证。有关我们与罗氏、AbbVie和Mabwell之间的许可协议的更多信息，请参阅“业务-协作和许可协议”。尽管我们尽了最大努力，我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。
这些许可的任何终止，或基础专利未能提供预期的排他性，都可能导致重大权利的损失，并可能损害我们将当前或未来候选产品商业化的能力，竞争对手或其他第三方将有权寻求监管机构批准并营销与我们相同的产品，我们可能被要求停止对某些当前或未来候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
根据许可协议，我们与许可人之间可能还会发生知识产权纠纷，包括：
此外，我们许可第三方知识产权或技术的协议可能很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果我们可能许可的知识产权纠纷阻碍或削弱了我们以可接受的条款维持未来许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的当前或未来候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果在法庭上或在美国或国外的行政机构(包括美国专利商标局和欧洲专利局)受到挑战，我们可能拥有的任何已授予的专利或许可中涵盖我们当前或未来候选产品或其他有价值的技术的任何专利都可能被缩小或发现无效或无法强制执行。在执行程序中，在司法法院主张的专利可能被认定为无效或不可执行。质疑我们专利或个别专利主张的有效性的行政或司法程序可能需要几个月或几年的时间才能解决。
如果我们或我们的许可人或战略合作伙伴对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们当前或未来候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利(如果适用)是无效和/或不可执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可强制执行的反诉司空见惯，第三方可以基于多种理由断言专利无效或不可强制执行。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏可申请专利的主题、缺乏书面描述、缺乏新颖性、明显或
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非使能。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在专利起诉期间获得专利的过程中，向美国专利商标局隐瞒了对专利性至关重要的相关信息，或做出了误导性的陈述。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这种机制包括重新审查，各方间审查、拨款后审查和在外国司法管辖区的同等程序(如反对程序)。此类诉讼可能导致我们的专利申请或我们可能拥有的或许可中的任何专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们当前或未来的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们从专利申请或我们可能拥有或许可的任何专利中获得的任何权利的范围，或使其无效或无法执行，允许第三方将我们当前或未来的候选产品或其他技术商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们可能不得不参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定发明的优先权，或在授予专利后的挑战程序中，例如在外国专利局的异议中，就我们的专利申请和我们可能拥有的或许可中的任何专利，挑战我们或我们当前或未来许可人的发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失或专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们当前或未来候选产品和其他技术的专利保护期限。关于有效性问题，例如，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们或我们目前或未来的许可合作伙伴和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告以无效和/或不可强制执行的法律主张胜诉，或者如果我们以其他方式无法充分保护我们的权利，我们将失去对我们当前或未来候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和当前或未来的候选产品进行商业化或许可的能力产生实质性的不利影响。
即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。如果我们在任何此类诉讼或其他优先权或发明权纠纷中败诉，我们可能被要求从第三方获得并维护许可证，包括参与任何此类干扰诉讼或其他优先权或发货权纠纷的各方。此类许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我们无法获得和维护此类许可证，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们可能开发的一个或多个当前或未来候选产品。排他性的丧失或我们专利申请权利的缩小可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力。上述任何一项都可能对我们的业务、经营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护当前或未来候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国和其他国家最近的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act)，可能会增加这些不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。此外，《莱希-史密斯法案》还将美国的专利制度转变为一个“第一个提交申请的发明人”制度。然而，第一个提交申请的发明人条款直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚Leahy-Smith法案将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会使我们的发明更难获得专利保护，并增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发布的专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务、运营结果和财务状况。
近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。
我们可能不识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或失效，这可能会使我们受到侵权索赔，或对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生不利影响。
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我们不能保证我们或我们的许可人的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别出与我们当前或未来候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决专利申请。例如，在2000年11月29日之前提交的美国专利申请和在该日期之后提交的某些美国专利申请，在专利发布之前不会在美国境外提交，这些申请将保持保密。如上所述，美国和其他地方的专利申请在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涵盖我们当前或未来候选产品的专利申请可能是在我们不知情的情况下由第三方提交的。此外，在受到某些限制的情况下，已公布的待定专利申请可在以后进行修改，以涵盖我们当前或未来的候选产品，或使用我们当前或未来的候选产品。专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围和/或有效性的解释可能是不正确的，这可能会对我们营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们当前或未来的候选产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待定申请是否会提出相关范围的索赔。我们对我们认为相关的任何美国或国外专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。
如果我们不能识别和正确解释相关专利，我们可能会受到侵权索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金(这可能是重大的)外，我们可能会被暂时或永久禁止将我们当前或未来的任何产品商业化，这些产品被认为是侵权的。如果可能的话，我们还可能被迫重新设计当前或未来的候选产品，以便我们不再侵犯第三方的知识产权。任何这些事件，即使我们最终获胜，也可能需要我们转移大量的财务和管理资源，否则我们将能够投入到我们的业务中，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
知识产权不能保证当前或未来的候选产品或其他商业活动取得商业成功。许多因素可能会限制我们的知识产权所提供的任何潜在竞争优势。
我们的知识产权，无论是拥有的还是许可的，未来提供的保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能不能充分保护我们的业务，提供进入我们的竞争对手或潜在竞争对手的障碍，或使我们能够保持我们的竞争优势。此外，如果第三方拥有覆盖我们技术实践的知识产权，我们可能无法充分行使我们的知识产权或从我们的知识产权中提取价值。以下示例是说明性的：
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如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
与政府监管相关的风险
在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持我们候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或维持监管批准，而在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管审批过程产生负面影响。例如，即使FDA批准了候选产品的监管批准，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销和推广。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。简而言之，外国监管审批过程涉及与FDA审批相关的所有风险。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们可能打算为我们的产品收取的价格也将得到批准。
我们也可以在其他国家提交营销申请。美国以外司法管辖区的监管机构对候选产品的批准有要求，我们在这些司法管辖区上市前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们未能遵守国际市场的监管要求和/或获得适用的监管批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥我们候选产品的市场潜力的能力将受到损害。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求优先审查指定，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定也可能不会导致更快的监管审查或批准过程。
如果FDA确定一种候选产品提供了治疗严重疾病的方法，并且如果获得批准，该产品将在安全性或有效性方面提供显著改善，FDA可能会指定该候选产品进行优先审查。优先审查指定意味着FDA审查申请的目标是六个月，而不是标准的十个月审查期限。我们可能会要求优先审查我们的候选产品。FDA在是否授予候选产品优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得此类指定或地位，FDA也可能决定不授予该资格。此外，与FDA的常规程序相比，优先审查指定并不一定会加快监管审查或批准过程，也不一定会带来任何批准方面的优势。接受FDA的优先审查并不能保证在六个月的审查周期内获得批准，或者根本不能。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求孤儿药物指定，并且我们可能不会成功或可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。
我们已经收到了FDA指定的治疗EPP的比托品的孤儿药物名称。作为我们业务战略的一部分，我们可能会在适当的时候为我们的某些候选产品和适应症寻求孤儿药物称号。包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种药物或生物制剂是用于治疗罕见疾病或疾病的产品，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见病通常被定义为每年患者人数不到20万人，或者在美国，患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以通过在美国的销售收回开发该产品的成本。在美国，指定孤儿药物使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。
同样，在欧洲联盟，欧盟委员会根据EMA孤儿药物产品委员会的建议，授予孤儿称号，以促进用于诊断的产品的开发，
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预防或治疗威胁生命或慢性衰弱的疾病，其影响在欧洲联盟不超过每10,000人中有5人，并且没有授权在欧洲联盟销售令人满意的诊断、预防或治疗方法(或者，如果存在这种方法，产品将对受这种疾病影响的人有重大好处)。此外，对于用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱或严重和慢性疾病的产品，以及在没有激励措施的情况下，该产品在欧盟的销售不太可能产生足够的回报，以证明开发该产品的必要投资是合理的，将被授予资格。在欧洲联盟，指定孤儿使一方有权获得经济奖励，如减少费用或免除费用。
一般来说，如果一种具有孤儿称号的产品随后获得了对其具有这种称号的适应症的第一次监管批准，该产品有权享有一段市场排他期，这使得FDA或EMA不能批准同一产品和适应症在该时间段内的另一营销申请，除非在有限的情况下。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果一种产品不再符合孤儿指定的标准，或者如果该产品具有足够的盈利能力，从而使市场排他性不再合理，则欧盟市场排他性期限可缩短至六年。
即使我们获得了其中一个候选产品的孤儿药物独家经营权，这种独家经营权也可能无法有效地保护我们的候选产品免受竞争，因为不同的产品可以针对相同的条件获得批准。此外，指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，或者如果确定具有相同活性部分的另一种产品更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则可能会失去孤儿药物在美国的独家营销权。孤儿药物指定既不会缩短产品的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给产品带来任何优势。虽然我们可能会为我们的候选产品寻求孤儿药物称号，但我们可能永远不会获得这样的称号。即使我们确实收到了这样的称号，也不能保证我们会享受到这些称号的好处。
FDA可能会进一步重新评估其在《孤儿药物法》下的法规和政策。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变其孤儿药物法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的变化，我们的业务可能会受到不利影响。
我们可能会寻求将比妥拉汀列为罕见的儿科疾病。然而，如果Bitpertin的上市申请获得批准，可能不符合罕见儿科疾病优先审查券的资格标准。
我们可能会寻求在EPP和XLP患者中指定Bitpertin为罕见的儿科疾病。FDA将“罕见儿科疾病”定义为(I)严重或危及生命的疾病，其严重或危及生命的表现主要影响从出生到18岁的年龄组，包括通常被称为新生儿、婴儿、儿童和青少年的年龄段；以及(Ii)《孤儿药物法》所指的罕见疾病或状况。将候选产品指定为一种罕见儿科疾病的产品并不能保证该候选产品的营销申请在申请获得批准时符合儿科罕见疾病优先审查凭证的资格标准。根据联邦食品、药物和化妆品法案，我们需要在我们最初的营销申请中为我们获得罕见儿科疾病称号的候选产品申请一份罕见儿科疾病优先审查券。FDA可以确定，如果批准了比托普丁的上市申请，则不符合优先审查凭单的资格标准。
根据当前的法定日落条款，在2024年9月30日之后，FDA只有在赞助商对申请的药物或生物具有罕见儿科疾病指定，并且该指定是在2024年9月30日之前授予的情况下，才可以为批准的罕见儿科疾病产品申请授予优先审查凭单。2026年9月30日之后，FDA可能不会授予任何罕见儿科疾病优先审查代金券。然而，国会有可能进一步延长FDA授予罕见儿科疾病优先审查凭证的权力。因此，如果我们在2026年9月30日或之前没有获得对患有EPP和XLP患者的Bitpertin营销申请的批准，并且如果国会没有延长优先审查凭单计划，我们可能不会收到优先审查凭单。
FDA的突破性治疗指定和快速通道指定，即使授予我们的任何候选产品，也可能不会带来更快的开发、监管审查或批准过程，而且每个指定都不会增加我们的任何候选产品在美国获得监管批准的可能性。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求突破性的治疗指定。突破性疗法被定义为一种药物或生物制剂，旨在单独或与一种或多种其他药物或生物制品联合治疗严重或危及生命的疾病或状况，初步临床证据表明，该药物或生物制剂可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的候选产品，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效控制方案中的患者数量降至最低。被指定为突破性疗法的产品
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FDA也可能有资格获得优先审查和加速批准。指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的疗法相比，收到针对候选产品的突破性疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品被指定为突破性疗法，如果FDA确定这些候选产品不再符合此类指定的条件，它可能会在以后撤回该指定。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物或生物药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物或生物药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，赞助商可以申请快速通道指定。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，所以即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，FDA也可能不同意，而是决定不授予它。即使我们确实获得了快速通道认证，与传统的FDA程序相比，我们可能也不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为快速通道指定不再符合指定条件，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
FDA的加速批准，即使批准了我们当前或任何其他未来的候选产品，也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得监管批准的可能性。
我们可能会使用FDA的加速审批程序，寻求对我们当前或未来的候选产品进行加速审批。如果一种产品治疗了严重或危及生命的疾病，并通常提供了比现有疗法更有意义的优势，那么它可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对合理地可能预测临床益处的替代终点的影响，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率或IMM更早地测量的临床终点的影响，其合理地可能预测IMM或其他临床益处的效果。在提交上市申请时，FDA可能会确定我们的候选产品没有资格获得加速审批，或者加速审批不是必要的。此外，FDA可能会修改其实施加速审批的方式，这可能会对我们当前或未来候选产品的开发产生负面影响。
作为批准的一项条件，FDA通常要求获得加速批准的药物或生物的赞助商进行充分和良好控制的上市后临床试验。这些验证性试验必须以尽职调查的方式完成。根据FDORA，FDA被允许酌情要求在批准之前或在批准加速批准之日后的特定时间段内进行一项或多项批准后验证性试验。FDORA还要求赞助商每180天向FDA发送此类试验状态的最新信息，包括实现招募目标的进展情况，FDA必须迅速公开发布这一信息。FDORA还赋予FDA更大的权力，如果赞助商未能及时进行验证性研究，向FDA发送必要的更新，或者如果此类批准后试验未能验证产品的预期临床益处，FDA可以迅速撤销对获得加速批准的药物或生物制剂的批准。根据FDORA，FDA有权对没有进行尽职调查的公司采取行动，例如对没有进行任何批准后确认性试验或及时向该机构提交进展报告的公司开出罚款。此外，FDA目前要求，除非该机构另行通知，否则对于正在考虑加速批准的产品，必须预先批准促销材料，这可能会对该产品的商业推出时间产生不利影响。即使我们确实获得了加速批准，我们也可能不会经历更快的开发或监管审查或批准过程，并且获得加速批准并不能保证最终获得FDA的完全批准。
如果我们的候选药物产品或我们未来的任何候选药物产品获得监管部门的批准，更多的竞争对手可能会以此类产品的仿制药进入市场，这可能会导致我们竞争产品的销售额大幅下降。
根据1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，或联邦食品、药物和化妆品法案的哈奇-瓦克斯曼修正案，公司可以提交简化的新药申请，或ANDA，寻求批准批准的创新者产品的仿制版本。根据Hatch-Waxman修正案，公司还可以根据FDCA第505(B)(2)条提交NDA，其中提到FDA对创新者产品或临床前研究和/或临床试验的事先批准，这些研究和/或临床试验不是由申请人进行的，或者不是为申请人进行的，并且申请人没有获得参考的权利。505(B)(2)保密协议产品可以是原始创新者产品的新版本或改进版本。哈奇-瓦克斯曼修正案还规定了一定的监管排他期，这排除了FDA对ANDA或505(B)(2)NDA的批准(或在某些情况下，FDA的备案和审查)。除了监管排他性的好处外，创新的NDA持有者可能拥有声称该药物的有效成分、产品配方或批准用途的专利，这些专利将与该产品一起列在FDA出版物《经批准的具有治疗等效性评估的药物产品》中，该出版物被称为橙皮书。如果橙皮书中列出了适用的、经批准的创新者产品的专利，在专利到期前寻求销售我们的产品的仿制药或505(B)(2)申请人必须在其申请中包括所谓的“第四款”认证，质疑列出的一项或多项专利的有效性或可执行性，或声称没有侵权。
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必须向专利权人和保密协议持有人发出认证通知，如果专利权人或保密协议持有人在收到通知后45天内就专利侵权提起诉讼，ANDA或505(B)(2)保密协议的批准将被搁置长达30个月。
因此，如果我们的任何被监管为药物的候选产品获得批准，竞争对手可以为这些产品的仿制版本或引用我们产品的505(B)(2)NDA提交ANDA。如果橙色手册中列出了此类药物产品的专利，这些ANDA和505(B)(2)NDA将被要求在每一项列出的专利中包括一份证明，表明ANDA申请人是否打算挑战该专利。我们无法预测我们目前的专利组合中的哪些(如果有的话)或我们未来可能获得的专利有资格在橙皮书中上市，任何仿制药竞争对手将如何处理这些专利，我们是否会对任何此类专利提起诉讼，或任何此类诉讼的结果。
我们可能无法成功地确保或维护我们开发或许可的产品和技术的专利保护，尽管我们花费了大量本可专注于我们业务其他领域的资源。此外，如果Orange Book中列出的我们拥有或授权的任何专利通过第四段认证和随后的诉讼成功地受到挑战，受影响的产品可能立即面临仿制药竞争，我们的销售额可能会迅速大幅下降。
如果获得批准，我们作为生物制品监管的研究产品可能面临来自生物仿制药或通过简化监管途径批准的可互换产品的竞争。
2009年《生物制品价格竞争与创新法》(BPCIA)为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品开辟了一条简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似或可互换产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似或可互换产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的BLA，该竞争产品包含赞助商自己的临床前数据和充分且受控良好的临床试验数据，以证明另一家公司的产品的安全性、纯度和效力，则另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。
我们认为，我们的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的研究药物视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。此外，一旦获得许可，生物相似或可互换的产品将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制药替代的方式取代我们的任何一种参考产品，目前尚不清楚，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。如果竞争对手能够获得参照我们产品的生物仿制药或可互换产品的监管批准，我们的产品可能会受到此类生物仿制药或可互换产品的竞争，随之而来的竞争压力和后果。
FDA、EMA和其他监管机构可能会对我们候选产品的开发和商业化实施额外的法规或限制，这些变化可能很难预测。
FDA、EMA和其他国家的监管机构都表示有兴趣进一步监管生物技术产品。美国联邦和州一级的机构以及美国国会委员会和其他政府或管理机构也表示有兴趣进一步监管生物技术行业。这样的行动可能会推迟或阻止我们的部分或全部候选产品的商业化。其他人进行的产品临床试验的不利发展可能会导致FDA或其他监督机构改变对我们任何候选产品的批准要求。这些监管审查机构和委员会及其颁布的新要求或指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。当我们推出我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管机构协商，并遵守适用的要求和指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能被要求推迟或停止此类候选产品的开发。这些额外的流程可能会导致审查和批准过程比我们预期的要长。由于监管审批程序增加或延长或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延误可能代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们当前和未来的候选产品商业化的能力产生负面影响。
FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。
如果我们的任何候选产品获得批准，并且我们被发现不正当地推广这些产品的标签外用途，我们可能会承担重大责任。FDA和其他监管机构严格监管如果获得批准，可能会对处方药提出的促销主张。特别是，虽然FDA允许传播真实和
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为确保有关批准产品的非误导性信息，制造商不得将产品用于未经FDA或其他监管机构批准的用途，如产品批准标签所反映的那样。如果我们被发现推广了这种标签外的使用，我们可能会承担重大责任。联邦政府已对涉嫌不当推广标签外使用的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订同意法令、公司诚信协议或永久禁令，根据这些禁令，必须改变或限制特定的促销行为。如果我们不能成功地管理我们的候选产品的推广，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
美国和许多外国司法管辖区已经颁布或提议了影响美国和全球医疗体系的立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟我们当前或未来的候选产品或任何未来候选产品的监管批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们以盈利方式销售获得监管批准的产品的能力。法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如，要求：(I)改变我们的制造安排，(Ii)增加或修改产品标签，(Iii)召回或停产我们的产品，或(Iv)额外的记录保存要求。如果强制实施任何此类变化，可能会对我们的业务运营产生不利影响。在美国，已经有并将继续有控制医疗成本的立法倡议。例如，2010年3月，《患者保护和平价医疗法案》(ACA)获得通过，该法案经2010年医疗保健和教育协调法案修订，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，ACA使生物制品受到低成本生物仿制药的潜在竞争，解决了一种新的方法，通过该方法，对于吸入、输注、滴注、植入或注射的药物，计算制造商在Medicaid药品回扣计划下的回扣，增加Medicaid药品回扣计划下制造商的最低Medicaid回扣，并将回扣计划扩大到在Medicaid管理的护理组织中注册的个人，建立对某些品牌处方药制造商的年费和税收，创建新的Medicare Part D覆盖缺口折扣计划，其中制造商必须同意提供50%(根据2018年两党预算法增加到70%，自2019年起生效)在承保间隔期内，向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格的销售点折扣，作为制造商的门诊药品纳入联邦医疗保险D部分承保的条件，并为增加联邦政府比较有效性研究的计划提供激励。自那以后，ACA风险调整计划的支付参数每年都会更新。
自ACA颁布以来，ACA的某些方面受到了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战，我们预计未来将对ACA提出更多挑战和修正案。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查包括工作要求的医疗补助示范项目和豁免计划，以及对以下方面造成不必要障碍的政策
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通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围。目前尚不清楚拜登政府的其他医疗改革措施或其他挑战、废除或取代ACA的努力(如果有的话)将如何影响我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法和监管改革：
在美国，关于特殊药物定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提出了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。此外， 总裁·拜登还发布了多项行政命令，试图降低处方药成本。2023年2月，卫生与公众服务部还发布了一份提案，以回应总裁·拜登2022年10月的一项行政命令，其中包括一项拟议的处方药定价模型，该模型将测试有针对性的医疗保险支付调整是否足以激励制造商完成通过FDA加速审批路径批准的药物的验证性试验。尽管其中一些措施和其他拟议中的措施可能需要通过额外的立法获得授权才能生效，拜登政府可能会撤销或以其他方式改变这些措施，但拜登政府和国会都表示，他们将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。
2022年《降低通货膨胀法案》(IRA)包括了几项可能对我们的业务产生不同程度影响的条款，其中包括从2025年开始将联邦医疗保险D部分受益人的自付支出上限从7,050美元降低到2,000美元的条款，从而有效地消除了覆盖差距；对联邦医疗保险D部分下的某些药物规定了新的制造商财务责任，允许美国政府就某些高成本药物和生物制品的联邦医疗保险B部分和D部分价格上限进行谈判，而不存在仿制药或生物相似竞争；要求公司为某些药品价格增长快于通胀的速度向联邦医疗保险支付回扣；并将HHS回扣规则的实施推迟到2032年1月1日，该规则将限制药房福利经理可以收取的费用。此外，根据IRA，如果孤儿药物有一个孤儿名称，并且唯一批准的适应症是针对这种罕见疾病或疾病，则孤儿药物不受联邦医疗保险药品价格谈判计划的约束。如果一种产品获得了多个罕见疾病的指定或有多个批准的适应症，它可能没有资格获得孤儿药物豁免。爱尔兰共和军的实施目前受到正在进行的诉讼，质疑爱尔兰共和军的医疗保险药品价格谈判计划的合宪性。爱尔兰共和军对我们的业务和整个医疗行业的影响尚不清楚。
在州一级，各州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会降低对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。
我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们当前或未来候选产品的需求减少或额外的定价压力。特别是，通过CMS和当地州医疗补助计划进行的任何政策变化都可能对我们的业务产生重大影响。
我们的收入前景可能会受到美国和海外医疗支出和政策变化的影响。我们在一个高度受监管的行业运营，与医疗保健可用性、医疗保健产品和服务的交付或支付方式相关的新法律、法规或司法裁决，或对现有法律、法规或决定的新解释，可能会对我们的业务、运营和财务状况产生负面影响。
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外国、联邦和州各级已经并可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。我们无法预测未来可能采取的举措，包括废除、取代或对ACA进行重大修订。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格管制，可能会产生不利影响：
联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
我们与客户、医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、被排除在政府医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害以及未来利润和收益的减少。
尽管我们目前没有任何产品上市，但一旦我们开始将我们的候选产品商业化，我们将受到额外的医疗保健法律和法规要求以及联邦政府以及我们开展业务的州和外国政府的强制执行。医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得监管部门批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得监管批准的候选产品的业务或财务安排和关系。根据适用的联邦和州医疗保健法律法规进行的限制包括：
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除其他外，我们还受制于上述每一项医疗法律和法规的州和国外同等法律和法规，其中一些法律和法规的范围可能更广，可能适用于无论付款人如何。美国许多州都采用了类似于联邦反回扣法规和虚假索赔法案的法律，并可能适用于我们的商业实践，包括但不限于研究、分销、销售或营销安排，以及涉及由非政府付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔。此外，一些州已经通过法律，要求制药公司遵守2003年4月总监察长办公室关于制药制造商的合规计划指南和/或美国制药研究和制造商关于与医疗保健专业人员相互作用的准则。几个州还实施了其他营销限制，或要求制药公司向州政府进行营销或价格披露，并要求药品销售代表注册。国家法律和外国法律，包括例如《欧洲联盟一般数据保护条例》，也在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往没有被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。对于遵守这些州的要求需要什么是模棱两可的，如果我们不遵守适用的州法律要求，我们可能会受到惩罚。最后，还有管理健康信息隐私和安全的国家和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往没有被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。
在美国，为了帮助患者负担得起我们批准的产品，我们可能会利用各种计划来帮助他们，包括患者援助计划和符合条件的患者的自付优惠券计划。政府执法机构对制药公司的产品和患者援助计划表现出越来越大的兴趣，包括报销支持服务，对这些计划的一些调查已导致重大的民事和刑事和解。此外，至少有一家保险公司已指示其网络药店不再接受该保险公司确定的某些特殊药物的共付券。我们的自付优惠券计划可能成为保险公司类似行动的目标。此外，2013年11月，CMS向通过ACA市场销售的合格健康计划的发行者发布了指导意见，鼓励此类计划拒绝第三方提供的患者费用分担支持，并表示CMS打算监控此类支持的提供，并可能在未来采取监管行动加以限制。CMS随后发布了一项规定，要求符合市场条件的个人健康计划接受某些政府相关实体支付的第三方保费和费用分摊。2014年9月，HHS的OIG发布了一份特别咨询公告，警告制造商，如果他们不采取适当措施排除D部分受益人使用共同支付优惠券，他们可能会受到联邦反回扣法规和/或民事罚款法律的制裁。因此，公司将这些D部分受益人排除在使用自付优惠券之外。保险公司有关自付优惠券政策的改变和/或新立法或监管行动的引入和颁布可能会限制或以其他方式负面影响这些患者支持计划，这可能会导致更少的患者使用受影响的产品，因此可能对我们的销售、业务和财务状况产生实质性的不利影响。
接受公司资金支持的第三方患者援助计划已成为政府和监管机构加强审查的对象。OIG制定了指导方针，建议制药商向向医疗保险患者提供共同支付援助的慈善组织捐款是合法的，前提是这些组织是真正的慈善机构，完全独立于制造商，不受制造商控制，根据一致的财务标准以先到先得的方式向申请者提供援助，并且不将援助与捐赠者的产品的使用挂钩。然而，对患者援助项目的捐赠受到了一些负面宣传，并成为政府多项执法行动的对象，原因是有指控称，这些捐款被用来推广品牌药品，而不是其他成本较低的替代产品。具体地说，近年来，根据各种联邦和州法律，政府对其患者援助计划的合法性提出了质疑，导致了多项和解。我们可能会向独立的慈善基金会提供赠款，帮助经济上有困难的患者履行保费、共同支付和共同保险的义务。如果我们选择这样做，如果我们或我们的供应商或捐赠接受者被认为在这些计划的运作中未能遵守相关的法律、法规或不断变化的政府指导，我们可能会受到损害，
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罚款、处罚或其他刑事、民事或行政处罚或执法行动。我们不能确保我们的合规控制、政策和程序足以防止我们的员工、业务合作伙伴或供应商的行为违反我们所在司法管辖区的法律或法规。无论我们是否遵守了法律，政府的调查都可能影响我们的商业行为，损害我们的声誉，转移管理层的注意力，增加我们的费用，并减少为需要帮助的患者提供基础支持的可能性。
这些法律的范围和执行都是不确定的，在当前的医疗改革环境下，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下，可能会发生迅速的变化。联邦和州执法机构最近加强了对医疗保健公司与医疗保健提供者之间互动的审查，这导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。
确保我们未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，可能涉及巨额成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务做法不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营，包括预期由我们的销售团队进行的活动，被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，损害赔偿、罚款、归还、监禁、被排除在联邦和州政府资助的医疗保健计划之外，如联邦医疗保险和医疗补助、声誉损害，以及我们业务的削减或重组。如果我们受到公司诚信协议、暂缓起诉协议或其他协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控，它还可能使我们承担额外的报告义务和监督。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到类似的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、生物和放射性材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔维持保险。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。当前或未来的环境法律法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，这可能会损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
遵守美国和全球隐私和数据安全要求可能会给我们带来额外的成本和责任，或抑制我们在全球收集和处理数据的能力，而不遵守这些要求可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收益的减少。
全世界信息的收集、使用、保护、共享、转让和其他处理的监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。我们拥有并处理敏感的客户信息。在许多情况下，限制使用和保护个人身份信息的隐私和安全的其他联邦和州法律没有被HIPAA抢先，可能会受到法院和政府机构的不同解释。这些不同的解释可能会给我们和我们的合作伙伴带来复杂的合规问题，并可能使我们面临额外的费用、负面宣传和责任，其中任何一项都可能对我们的业务产生不利影响。隐私倡导者、监管机构和其他人持续关注数据隐私和安全问题，制定数据隐私和安全法律的司法管辖区数量一直在增加。此外，正在进行公共政策讨论，讨论取消身份识别、匿名或假名健康信息的标准是否足够，重新身份识别的风险是否足够小，以充分保护患者的隐私。我们预计，美国将继续有关于隐私、数据保护和信息安全的新的拟议和修订的法律、法规和行业标准，例如经加州隐私权利法案修订的加州消费者隐私法案(CCPA)，它规定了处理和存储个人信息的具体义务，CPRA修正案创建了一个新的州机构，被授予实施和执行CCPA的权力。
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蒙大拿州、德克萨斯州、爱荷华州、印第安纳州、田纳西州、康涅狄格州、科罗拉多州、犹他州和弗吉尼亚州已经通过了类似于CCPA的法律。这些法律在范围上基本相似，包含许多与CCPA相同的要求和例外，包括对临床试验数据的一般豁免和受HIPAA监管的实体的有限义务。然而，我们还不能确定这些法律或其他类似未来的法律、法规和标准可能对我们当前或未来的业务产生的全部影响。这些法律中的任何一项都可能在未来扩大其范围，联邦一级和美国一半以上的州都提出了类似的法律。其他一些州也提出了新的隐私法，其中一些类似于上述最近通过的法律。此类拟议立法如果获得通过，可能会增加额外的复杂性、要求变化、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响战略和以前有用的数据的可用性方面投入额外的资源，并可能导致合规成本增加和/或业务实践和政策的变化。在美国不同的州存在全面的隐私法将使我们的合规义务更加复杂和代价高昂，并可能增加我们受到执法行动或以其他方式因不合规而承担责任的可能性。
收集、使用、存储、披露、传输或以其他方式处理欧洲经济区中个人的个人数据，包括个人健康数据，受欧盟一般数据保护法规2016/679或GDPR的约束，该法规于2018年5月25日生效。GDPR的范围很广，对处理个人数据的公司提出了许多要求，包括与处理健康和其他敏感数据、征得与个人数据有关的个人的同意、向个人提供有关数据处理活动的信息、实施保障措施以保护个人数据的安全和机密性、就数据泄露提供通知，以及在聘用第三方处理者时采取某些措施等方面的要求。GDPR允许数据保护当局对违反GDPR的行为施加巨额罚款，包括可能高达2000万欧元或全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。GDPR增加了我们在处理受GDPR约束的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守GDPR，包括个别国家实施的机制。遵守GDPR将是一个严格且耗时的过程，可能会增加我们的业务成本或要求我们改变业务做法，尽管我们做出了这些努力，但我们可能面临与我们的欧洲活动相关的罚款和处罚、诉讼和声誉损害的风险。
GDPR规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的关于基因、生物识别或健康数据处理的进一步法律和法规，这可能会导致成员国之间的差异，限制我们使用和共享个人数据的能力，或者可能导致我们的成本增加，并损害我们的业务和财务状况。
GDPR还对向包括美国在内的欧洲经济区以外的国家转移个人数据实施了严格的规则。在将个人数据从欧洲经济区转移到美国等第三国方面，我们受到不断演变和严格的规则的约束。除非目的地国家是一个适当的国家(欧盟委员会认可)，否则我们将被要求将GDPR转移机制(如欧盟委员会批准的标准合同条款或SCC)纳入我们与第三方的协议中，以管理个人数据在欧洲经济区以外的转移。新的SCC也可能影响我们的业务，因为总部位于欧洲经济区的公司可能不愿利用新条款将个人数据转移到第三国合法化，因为新的SCC对出口商施加了繁重的转移影响评估要求和重大义务。
此外，继英国于2020年1月31日退出欧盟后，英国2018年《欧盟(退出)法案》将GDPR纳入英国法律，简称英国GDPR。英国GDPR和2018年英国数据保护法规定了英国的数据保护制度，该制度独立于欧盟的数据保护制度，但目前仍与欧盟的数据保护制度保持一致。违反英国GDPR可能会导致高达1750万GB或全球收入4%的罚款，以金额较高者为准。尽管英国被视为欧盟GDPR下的第三个国家，但欧盟委员会现在发布了一项决定，承认英国在欧盟GDPR下提供了足够的保护，因此，源自欧盟的个人数据转移到英国仍然不受限制。与欧盟GDPR一样，英国GDPR将个人数据转移到英国以外的国家，这些国家不被英国视为提供了足够的保护。它不受新形式的SCC的约束，但已发布了自己的转移机制--英国国际数据转移协议--与SCC一样，该协议要求出口商进行转移影响评估。英国政府已经证实，从英国到欧洲经济区的个人数据传输仍然是自由流动的。英国政府现在还在英国立法程序中引入了一项数据保护和数字信息法案，即英国法案，目的是在英国退欧后改革英国的数据保护制度。如果获得通过，英国法案的最终版本可能会进一步改变英国和欧盟数据保护制度之间的相似性，并威胁到欧盟委员会对英国充足率的决定。这可能会导致额外的合规成本，并可能增加我们的总体风险。
如果我们或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守美国和国际数据保护法律法规，可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的潜在合作者获得信息的临床试验对象，以及与之共享此信息的提供者
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美国，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售某些产品，并要求我们制定和实施代价高昂的合规计划。
如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们必须投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。《反海外腐败法》(FCPA)禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，这些条款要求公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的账簿和记录，并为国际业务设计和维护适当的内部会计控制系统。
遵守《反海外腐败法》既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，《反海外腐败法》给制药业带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院员工被视为外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不正当款项，并导致了《反海外腐败法》的执法行动。
各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品相关的技术数据。如果我们扩大在美国以外的业务，将需要我们专门投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
如果不遵守有关国际商业惯例的法律，可能会受到重大的民事和刑事处罚，并暂停或取消政府合同的资格。美国证券交易委员会还可能因发行人违反《反海外腐败法》的会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。
与员工事务和管理增长相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键高管和经验丰富的科学家的能力，以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖我们的许多关键员工和执行管理团队成员，以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员。虽然我们已经与我们的某些高管签订了聘书协议，但他们中的每一位都可以随时终止与我们的合同。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
招聘和留住合格的科学、临床、制造以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。失去高管或其他关键员工的服务，包括因病暂时失去服务，可能会阻碍我们实现研发和商业化目标，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要很长一段时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管批准和产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。未能在临床试验中取得成功，可能会使招聘和留住合格的科学人员变得更具挑战性。
特别是，在我们总部所在的马萨诸塞州大波士顿地区，我们经历了竞争非常激烈的招聘环境。与我们竞争合格人才的许多其他制药公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。它们还可能为职业发展提供更多样化的机会和更好的机会。这些特征中的一些可能更吸引人
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高素质的应聘者比我们所提供的要多。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现和开发候选产品的速度和成功率以及我们的业务将受到限制。
我们可能无法充分保护我们的信息系统免受网络攻击，网络攻击可能导致包括个人数据在内的机密或专有信息被泄露，损害我们的声誉，并使我们面临重大的财务和法律风险。
在我们的日常运营中，我们依赖我们或我们的第三方提供商运营的信息技术系统来处理、传输和存储电子信息。在我们的产品发现工作中，我们可能会收集和使用各种个人数据，如姓名、邮寄地址、电子邮件地址、电话号码和临床试验信息。成功的网络攻击可能导致知识产权、数据或其他挪用资产的盗窃或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。网络攻击可能包括敌对的外国政府的不法行为、工业间谍活动、电信欺诈和其他形式的网络欺诈、部署有害的恶意软件、拒绝服务、社会工程欺诈或其他威胁数据安全、机密性、完整性和可用性的手段。成功的网络攻击可能会给我们带来严重的负面后果，包括但不限于运营中断，机密商业信息被挪用，包括金融信息、商业秘密、财务损失和公司战略计划的披露。尽管我们投入了资源来保护我们的信息系统，但我们意识到网络攻击是一种威胁，不能保证我们的努力会防止信息安全漏洞，这些漏洞会导致业务、法律、财务或声誉损害，或者会对我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。任何未能防止或减少安全违规行为或不当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能导致根据国家(例如，州违反通知法)、联邦(例如，经HITECH修订的HIPAA)和国际法(例如，GDPR)规定的重大责任，并可能对我们的声誉造成重大不利影响，影响我们进行新研究的能力，并可能扰乱我们的业务。
我们依赖我们的第三方提供商实施有效的安全措施，并识别并纠正任何此类故障、缺陷或违规行为。我们还依赖我们的员工和顾问来保护他们的安全凭证，并遵守我们关于使用和访问可能包含我们的敏感信息的计算机和其他设备的政策和程序。如果我们或我们的第三方提供商未能有效地维护或保护我们的信息技术系统和数据完整性，或未能预见、计划或管理我们的信息技术系统的重大中断，我们或我们的第三方提供商可能难以预防、检测和控制此类网络攻击，任何此类攻击都可能导致上述损失以及与医生、患者和我们的合作伙伴的纠纷、监管制裁或处罚、运营费用增加、支出或收入损失或其他不利后果，其中任何一种都可能对我们的业务、运营结果、财务状况、前景和现金流产生实质性的不利影响。此类第三方未能防止或减轻安全漏洞，或不当获取或披露此类信息，都可能对我们造成类似的不利后果。如果我们无法防止或减轻此类安全或数据隐私泄露的影响，我们可能会面临诉讼和政府调查，这可能会导致我们的业务潜在中断。例如，经CPRA修改的CCPA为加州消费者创造了个人隐私权，并增加了处理某些个人数据的实体的隐私和安全义务。CCPA规定，每一次违规行为最高可处以7500美元的民事罚款，以及针对数据泄露的私人诉权。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在的责任，联邦一级和其他州也提出了许多类似的法律。
我们预计将扩大我们的开发和监管能力，并可能实施销售、营销和分销能力，因此，我们可能会在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
截至2023年7月31日，我们有55名全职员工，没有兼职员工。我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是作为一家上市公司，在产品开发、监管事务以及如果我们的任何候选产品获得监管批准、销售、营销和分销方面。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。由于我们的财力有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
我们可能会收购更多的业务或产品，与第三方结成战略联盟或建立合资企业，我们认为这些将补充或扩大我们现有的业务。如果我们收购具有前景的市场或技术的业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现收购这些业务的好处。我们可能会在开发、制造和营销因战略联盟或收购而产生的任何新产品时遇到许多困难，这些新产品会推迟或阻止我们实现预期的好处或增强我们的业务。我们不能向您保证，在任何此类收购之后，我们将实现预期的协同效应，以证明交易是合理的。
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一般风险
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性、违约或金融机构或交易对手方不履行义务的实际事件或担忧，可能会对公司当前和预期的业务运营及其财务状况和运营结果产生不利影响。
涉及影响金融机构、交易对手或金融服务业其他公司的有限流动性、违约、不良业绩或其他不利事态发展的事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去曾导致并可能在未来导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，后者任命联邦存款保险公司(FDIC)为接管人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分别被置于破产管理程序。尽管财政部、美联储和联邦存款保险公司的一份声明指出，SVB的所有储户(如我们公司)在关闭后仅一个工作日就可以取用他们的所有资金，包括在无保险存款账户中持有的资金、信贷协议下的借款人、信用协议下的借款人、在SVB、Signature Bank或被FDIC接管的任何其他金融机构的某些其他金融工具，但可能无法提取其中未提取的金额。在这些事件之后，更多的金融机构也经历了类似的破产，并已进入破产管理程序。未来其他银行也有可能面临类似的困难。
尽管我们认为有必要或适当地评估我们的银行关系，但我们获得资金来源和其他信贷安排的机会可能会受到影响公司、与公司直接签订信贷协议或安排的金融机构、或整个金融服务业或整体经济的因素的严重影响，这些资金来源和其他信贷安排足以为我们当前和预计的未来业务提供资金或资本。除其他外，这些因素可能包括流动性紧张或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排下的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。这些因素可能涉及与本公司有财务或业务关系的金融机构或金融服务行业公司，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务行业的因素。
此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款获得融资，甚至根本不融资。除其他风险外，任何可用资金或现金和流动资金来源的减少都可能对我们履行运营费用、财务义务或履行其他义务的能力产生不利影响，导致违反我们的财务和/或合同义务，或导致违反联邦或州工资和工时法。上述任何影响，或由上述因素或其他相关或类似因素导致的任何其他影响，可能对我们的流动资金、我们当前和/或预期的业务运营以及财务状况和运营结果产生重大不利影响。
税法的变化可能会对我们或我们的投资者产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局(IRS)和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。无法预测是否会在何时、以何种形式或生效日期颁布、颁布或发布税务法律、法规和裁决，这可能会增加我们或我们股东的纳税责任，或要求我们改变运营方式，以最大限度地减少或减轻税法变化的任何不利影响。潜在投资者应就税法变化对我们的业务以及我们普通股的所有权和处置的潜在后果咨询他们的税务顾问。
我们未来的应税收入可能会受到一定的限制。
截至2022年12月31日，我们的联邦和州净营业亏损结转分别为6930万美元和6770万美元，这些亏损将于2037年开始以不同的金额到期。截至2022年12月31日，我们还有联邦和州研发税收抵免结转，分别为270万美元和110万美元，将于2032年到期。这些净营业亏损和税收抵免结转可能到期时未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。根据现行法律，2017年12月31日之后开始的纳税年度产生的未使用的美国联邦和某些州的净营业亏损不受到期的影响，可以无限期结转。这种美国联邦净营业亏损通常不能追溯到之前的纳税年度，但2019、2020和2021年产生的净营业亏损可以追溯到此类亏损纳税年度之前的五个纳税年度中的每一个。对于2020年12月31日之后的纳税年度，从2017年12月31日之后的纳税年度开始产生的美国联邦净营业亏损的扣除额不得超过我们未来任何纳税年度应纳税所得额的80%。此外，一般而言，根据修订后的1986年《国税法》第382和383条或该法典，公司在进行“所有权变更”时，其利用变更前净营业亏损或税收抵免、或净额或抵免来抵销未来应税收入或税款的能力受到限制。为了达到这些目的，一个
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所有权变更通常发生在一个或多个股东或股东群体，他们每人至少拥有公司股票的5%，在指定的测试期内，他们的总股票持有量比他们的最低持股比例增加了50个百分点以上。我们现有的NOL或信贷可能会受到之前所有权变更所产生的限制，如果我们在合并后发生所有权变更，我们使用NOL或信贷的能力可能会受到守则第382和383条的进一步限制。此外，未来我们股票所有权的变化，其中许多不是我们所能控制的，可能会导致根据守则第382和383条的所有权变化。根据州法律，我们的NOL或信用也可能受损。因此，我们可能无法使用我们的NOL或信用的实质性部分。
我们受到美国和外国的某些反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律和法规的约束。我们可能会因违规行为而面临严重后果。
除其他事项外，美国和外国的反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律和法规统称为贸易法，禁止公司及其员工、代理人、CRO、法律顾问、会计师、顾问、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供、索取或直接或间接接受公共或私营部门收款人的腐败或不当付款或任何其他有价值的东西。违反贸易法可能导致大量刑事罚款和民事处罚、监禁、失去贸易特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、声誉损害和其他后果。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们还预计，我们在美国以外的活动将及时增加。我们目前并预计将继续聘请第三方进行临床试验和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准，我们可能被要求对我们的人员、代理或合作伙伴的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或事先知道此类活动。
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，2008年，全球金融危机导致资本和信贷市场极度波动和中断，而新冠肺炎疫情导致美国和国际市场大幅波动和不确定性。请参阅“与我们候选产品的发现和开发相关的风险”-新冠肺炎大流行或类似的大流行、流行病或传染病的爆发可能会对我们的业务和财务业绩产生实质性的不利影响，并可能对我们候选产品的开发造成干扰。“美国的利率最近上升到了几十年来未曾见过的水平。此外，地缘政治紧张局势的影响，例如美国和中国之间的双边关系恶化或俄罗斯和乌克兰之间的冲突升级，包括任何由此产生的制裁、出口管制或其他限制性行动，也可能导致全球市场的混乱、不稳定和波动。严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选产品的需求减弱，以及我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力(如果有的话)。疲软或衰退的经济也可能给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断，或者导致我们的客户推迟支付我们的产品。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
我们的员工、首席调查员、CRO和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求或内幕交易。
我们面临员工、首席调查员、CRO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露违反FDA和其他监管机构规定的未经授权的活动，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规；或要求准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。受这些法律约束的其他活动包括不当使用在临床试验过程中获得的信息，或在我们的临床前研究或临床试验中创造虚假数据，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于我们所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、名誉损害、
75
利润和未来收益的减少，以及我们业务的缩减，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
我们普通股的市场价格预计会波动。
合并后，我们普通股的市场价格可能会出现大幅波动。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
此外，股票市场总体上经历了很大的波动，往往与个别公司的经营业绩无关。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。此外，新冠肺炎传播或其他因素导致的经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件可能会对我们的业务和我们的普通股价值产生实质性的不利影响。在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，股东往往会对这类公司提起集体证券诉讼。此外，如果我们经历了维权人士认为没有反映我们内在价值的市场估值，市场波动可能会导致股东维权活动增加。与我们的战略方向竞争或冲突或寻求改变董事会组成的激进活动可能会对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们将因遵守影响上市公司的法律法规而产生额外的成本和对管理的更高要求。
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作为一家上市公司，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的，包括与1934年证券交易法(修订后的证券交易法)或交易法规定的上市公司报告义务相关的成本。我们的管理团队由我们在合并前的高管组成，其中一些人以前没有管理和运营过上市公司。这些高管和其他人员将需要投入大量时间获取与上市公司报告要求相关的专业知识，并遵守适用的法律和法规，以确保我们遵守所有这些要求。我们为履行这些义务而做出的任何改变，可能都不足以让我们及时履行作为一家上市公司的义务，或者根本不足以。这些报告要求、规则和规定，加上上市公司可能面临的诉讼风险增加，也可能使我们更难吸引和留住合格人士担任董事会或董事会委员会成员，或担任执行董事，或以可接受的条件获得某些类型的保险，包括董事和高级管理人员保险。
一旦我们不再是一家新兴的成长型公司、较小的报告公司或其他不再有资格获得适用豁免的公司，我们将受到影响上市公司的额外法律法规的约束，这将增加我们的成本和对管理的要求，并可能损害我们的经营业绩。
我们必须遵守交易所法案的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告，以及其他披露和公司治理要求。然而，作为一家新兴的成长型公司，我们可以利用各种要求的豁免，例如根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，豁免我们的独立审计师对我们财务报告的内部控制，以及根据2010年的多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案，免除“薪酬话语权”投票要求。在我们不再符合新兴成长型公司的资格后，我们可能仍然有资格成为一家“较小的报告公司”，这可能允许我们利用一些相同的披露要求豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们预计至少在短期内，我们仍有资格成为“较小的报告公司”，正如交易法第12b-2条所定义的那样，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及减少在本季度报告中的10-Q表格以及我们的定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务。一旦我们不再是一家新兴的成长型公司、一家较小的报告公司或以其他方式有资格获得这些豁免，我们将被要求遵守适用于上市公司的这些额外的法律和监管要求，并将为此产生巨额法律、会计和其他费用。如果我们不能及时或根本不遵守这些要求，我们的财务状况或我们普通股的市场价格可能会受到损害。例如，如果我们或我们的独立审计师发现我们对财务报告的内部控制存在被认为是实质性弱点的缺陷，我们可能会面临弥补这些缺陷的额外成本，我们的股票可能会下跌，或者我们可能会受到美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。
我们章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，可能会阻止我们的股东可能认为有利的任何收购尝试，并可能导致管理层的巩固。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程的条款可能会延迟或阻止未经董事会同意的控制权变更或管理层变更。这些规定将包括以下内容：
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此外，即使我们收到一些股东可能认为有益的要约，这些条款也将适用。
我们还将遵守DGCL第203条或第203条中包含的反收购条款。根据第203条，一般情况下，公司不得与持有其股本15%或以上的任何股东进行商业合并，除非持有者持有该股票已有三年，或除其他例外情况外，董事会已批准该交易。
我们的公司注册证书和章程规定，特拉华州衡平法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们的公司注册证书和章程规定，特拉华州衡平法院是代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序、任何声称违反受托责任的诉讼、根据DGCL、我们的公司注册证书或我们的章程的任何条款对其提出索赔的任何诉讼、或任何针对我们提出受内部事务原则管辖的索赔的诉讼的唯一和独家法庭。排他性法庭条款不适用于根据《交易法》提起的诉讼。我们修订和重述的附例还规定，美利坚合众国的联邦地区法院将是解决根据证券法提出诉讼因由的任何投诉的唯一论坛。该条款可能会限制股东在司法法庭上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的此类诉讼。或者，如果法院发现公司注册证书和附例中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大和不利影响。
我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。
目前的预期是，我们将保留未来的收益，如果有的话，为我们的业务增长提供资金，而不是支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们普通股的活跃交易市场可能不会发展，我们的股东可能无法转售他们的普通股以赚取利润，如果有的话。
在合并之前，我们的股本股票没有公开市场。我们普通股的活跃交易市场可能永远不会发展或持续下去。如果我们普通股的活跃市场没有发展或持续下去，我们的股东可能很难以有吸引力的价格出售他们的股票。
现有股东未来出售股份可能会导致我们的股票价格下跌。
如果我们现有的证券持有人在截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中讨论的转售法律限制失效后，在公开市场上出售或表示有意出售大量我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下跌。截至2023年6月30日，我们有22,850,894股普通股流通股。除我们关联公司持有的股票外，所有普通股的流通股都将在公开市场上自由交易，不受限制。此外，在各种归属协议的规定以及证券法第144和701条的允许范围内，受我们未偿还期权约束的普通股股票将有资格在公开市场上出售。如果这些股票被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。
我们的高管、董事和主要股东有能力控制或显著影响提交给我们股东批准的所有事项。
我们的高管、董事和主要股东合计实益拥有约54%的普通股流通股。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或显著影响提交给我们股东批准的所有事项，以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择共同行动，他们将控制或显著影响董事的选举以及对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。这种投票权的集中可能会推迟或阻止以其他股东可能希望的条款收购我们。
如果股票研究分析师不发表关于我们、我们的业务或我们的市场的研究或报告，或发表不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场将受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们有股票研究分析师
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报道，我们不会对分析师或他们报告中包含的内容和意见进行任何控制。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们将在使用我们的现金和现金等价物方面拥有广泛的自由裁量权，并可能以您不同意的方式以及可能不会增加您投资价值的方式投资或使用我们的现金和现金等价物。
我们将对现金和现金等价物的使用拥有广泛的自由裁量权。您可能不同意我们的决定，我们使用我们的现金和现金等价物可能不会为您的投资带来任何回报。如果我们不能有效地利用这些资源，可能会损害我们实施增长战略的能力，而且我们可能无法从这些净收益的投资中获得显著回报。你将没有机会影响我们关于如何使用我们的现金资源的决定。
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项目2.未登记的销售股权证券和收益的使用
(A)最近出售未注册证券
没有。
(B)首次公开招股所得款项的使用
不适用。
(C)发行人购买股票证券
没有。
第3项.违约高级证券
没有。
项目4.矿山安全披露
不适用。
项目5.其他信息
没有。
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项目6.展品.
作为本季度报告的一部分提交的展品在《展品索引》中列出，该展品索引通过引用并入本文。
展品索引
展品 数 |
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描述 |
2.1 |
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双子治疗公司宝石合并子公司和迪斯克医药公司之间于2022年8月9日签署的合并重组协议和计划(合并内容参考注册人于2022年9月2日提交的S-4表格的委托书/招股说明书附件2.1)。 |
3.1 |
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经修订及重订的视盘医药公司注册证书(注册编号：333-249785)参考双子座治疗公司S委托书/招股说明书附件B而合并。 |
3.2 |
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2022年12月28日修订和重新修订的Disc Medicine，Inc.注册证书(通过引用2022年12月29日提交的注册人当前报告的8-K表格的附件3.1并入)。 |
3.3 |
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2022年12月29日修订和重新修订的Disc Medicine，Inc.注册证书(通过引用附件3.2并入注册人于2022年12月29日提交的当前8-K表格报告中)。 |
3.4 |
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修订和重新修订Disc Medicine，Inc.附例(通过参考Gemini Treateutics，Inc.‘S委托书/招股说明书表格S-4/A(注册号333-249785)附件C而并入)。 |
4.1 |
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预先出资认股权证表格(参照注册人于2023年2月14日提交的8-K表格当前报告的附件4.1)。 |
31.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行干事的认证 |
31.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官的认证 |
32.1** |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
104 |
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封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
*现送交存档。
**本合同附件32.1中提供的证明被视为与本季度报告中的10-Q表一起提供，不会被视为根据修订后的1934年《证券交易法》第18条的目的而被提交，除非注册人通过引用明确地将其纳入其中。
*根据S-K法规第601(B)(2)项，合并协议的附件、附表和某些证物已被省略。登记人特此同意应要求向委员会补充提供任何遗漏的附件、附表或证物的副本。
81
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Disk Medicine，Inc. |
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日期：2023年8月11日 |
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发信人： |
/发稿S/约翰·奎塞尔 |
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John Quisel，J.D.，Ph.D. |
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总裁与首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2023年8月11日 |
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发信人： |
/S/乔安妮·布莱斯 |
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乔安妮·布莱斯，注册会计师 |
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首席财务官 (首席财务会计官)
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