通过 基础编辑 Beam Therapeutics NASDAQ：BEAM 附录 99.1

本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括以下方面的陈述：临床前研究和研究以及 开发计划的启动、时间、进展和结果，包括我们的 BEACON 试验和 BEAM-201 试验在内的临床试验的启动和进展；我们产品线的进展，包括 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301、BEAM-302 的推进以及多项临床前研究中的其他 CAR-T 和肝脏项目；我们目前的预期和预期的运营业绩，包括我们的预期资金使用; 的许可和合作协议下的潜在活动和收益以及 新合作的形成；以及我们技术的治疗应用和潜力，包括我们通过基础编辑为患者开发终身、治疗性、精准遗传药物的潜力，包括潜在的安全性 优势，所有这些都受到已知和未知的重要风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就、市场趋势或行业业绩存在重大差异来自此类前瞻性陈述所表达或暗示的 。因此，此处包含的任何不是历史事实陈述的陈述都可能是前瞻性陈述，应按此进行评估。在不限制上述内容的前提下， “预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“愿景”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“潜力”、“应该”、“可能”、“会”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“会”、“可能”、“可能”、“可能”、“将” 等词语及其负面含义和相似的词语和 表达旨在识别前瞻性陈述。每份前瞻性陈述都存在重要的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异， 包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高；我们筹集可能无法获得的额外 资金的能力；我们获得、维护和执行和专利的能力其他知识产权保护我们的候选产品；疫情和其他突发卫生事件的潜在影响，包括它们对 全球供应链的影响；我们的候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功； 启动和注册我们的临床试验可能需要比预期更长的时间；我们的候选产品可能会出现生产或供应中断或失败的情况；与竞争相关的风险产品；以及在 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下以及我们在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中发现的其他风险和 不确定性美国证券交易委员会”）可在美国证券交易委员会的网站 www.sec.gov 上查阅。更多信息将通过我们的年度和季度报告以及我们不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅代表截至本演示文稿发布之日。可能导致我们实际结果出现差异的因素或 事件可能会不时出现，我们无法预测所有因素。除非适用法律另有要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、 未来发展还是其他原因。关于前瞻性陈述的警示性说明。

一次性、治愈性 疗法的潜力罕见病和常见病的基因编辑可快速编程的精准药物平台我们的愿景是为患有严重疾病的患者提供终身疗法

基础编辑是一种差异化、 可能是同类最佳的基因编辑技术精确定位？是（指南 RNA 或 ZF/TALE）是（指南 RNA）编辑的耐久性？永久永久性双股断裂？是没有应用程序？主要是淘汰赛更正、修改、激活、 多路复用编辑可预测性随机插入和删除 100 个未表征的编辑单基编辑所有编辑都完全描述了精确编辑的效率？低 — 仅分裂细胞高 — 任何细胞类型 Nuclease CRISPR、 ZFN、Talens Base 编辑

一种精确的基因编辑技术，具有 高度多功能的应用 CRISPR 蛋白脱氨酶指南 RNA 校正蛋白（例如 BEAM-301、BEAM-302）3 修改蛋白（例如 ESCAPE）4 激活表达（例如 BEAM-101）X 敲除蛋白（例如 BEAM-201）2 多路同时编辑（例如，BEAM-201 中的 四个 gRNA）X +-1 5... 还有许多其他可能的应用

我们正在为精准遗传药物建立领先的全 集成平台完全集成的技术和能力模块化平台用于快速开发新的基础编辑程序

牵头项目：有可能降低风险 技术，创造收入，使需求未得到满足的患者受益未来平台：扩大可满足需求的患者群体，创建有价值的、差异化的特许经营经营业务战略：追求优先资产的内部开发和外部 合作伙伴关系 HEMATOLOGY BEAM-101 ESCAPE 用于体内分娩遗传病 BEAM-301、BEAM-302 多个新的肝脏靶点 LNP 近期：未来平台：免疫学-肿瘤学 BEAM-201 下一代同种异体 br} 平台 (4-6 次以上编辑) Beam投资组合战略为全资项目和合作机会创造了广阔的潜力 ESCAPE：工程干细胞抗体配对逃避

项目/疾病交付编辑 方法研究主导优化 IND 启用 I/II 期 PIVOTAL BEAM-101 镰状细胞病 β地中海贫血体外血干细胞激活胎儿血红蛋白逃脱镰状细胞病 β地中海贫血体外血干细胞多重体 CD117 编辑抗体对 BEAM-302 体内 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏 LNP 校正 E342K 突变 BEAM-301 糖原储存病 Ia 体内 LNP 校正 R83C 突变 BEAM-201 T-ALL /T-LL CD7+ AML 体外 T 细胞 Multiplex 沉默 CD7 CAR-T 补体 Pathway (Apellis) 体内 LNP未公开 3 个未公开的靶标（辉瑞）体内 LNP 未公开推进临床多元化产品线 LNP = 脂质纳米颗粒；HSC = 造血干细胞；T-ALL/TLL = T 细胞急性淋巴细胞 白血病/T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤；AML = 急性髓系白血病；ESCAPE：工程干细胞抗体配对逃避

完成 BEACON 哨兵队列 的注册并于 2023 年开始加入扩展队列 BEAM-201 研究的第一位患者在 2023 年底启动 BEAM-301 和 BEAM-302 北卡罗来纳州制造基地 GMP 的临床前研究 BEACON 的多名患者的数据呈报 2024 年第一季度监管申报 BEAM-301 监管申报 BEAM-201 研究中第一个队列的数据呈报 2023 年底关键进展和预期里程碑 2024 年第一季度监管申报即将到来的 里程碑 BEAM-302

无论现在还是将来，都有能力为 SCD 患者提供 潜在的同类最佳方案。精确的基因编辑（非切割、非病毒）白消安调理 BEAM-101（HbF 上调）编辑过的细胞毒性较低的调理选择 — 有可能将 扩展到更年轻、更广泛的患者群体 ESCAPE（多重治疗编辑 + CD117 精选编辑）通过输液进行体内编辑，完全无需移植 hBase编辑靶向 SC 的 LNP * ESCAPE： 工程干细胞抗体配对 Evasion WAVE 1基础编辑 + HSC 移植 WAVE 2 改进的调理 WAVE 3 体内交付

专为同类最佳特征而设计： 一次性疗法，有可能产生最高的胎儿血红蛋白 (HbF) 诱导直接编辑 hbF 基因使其开启 HbF 基因切换可能最大限度地减少致病 HbB 非病毒：无法检测到随机插入 非切割：降低遗传毒性应激和染色体异常风险投资患者分娩以区分开来：全资制造：控制质量和连接患者服务投资患者服务： 优化患者体验 BEAM-101: 旨在通过一次性、直接、非切割激活 HbF 镰状细胞病来治疗镰状细胞病：美国有 100,000 名患者；严重疼痛危机、多器官损伤、早期死亡 HPFH = 胎儿血红蛋白的遗传性持久性 HBB HBG1 HBG2 单碱基编辑器 + 两个胎儿血红蛋白基因的 gRNA 调节元素，无需切割 DNA 镰状血红蛋白 (HbS) 基因重复的胎儿血红蛋白 (HbF) 基因

BEAM-101 产品基于 HBG1/2 启动子编辑的潜在同类最佳 属性 1 hbF 蛋白水平2 在 ASGCT 2020 上公布的临床前数据；在 NBSGW 小鼠输液 16 周后分析了编辑过的人类 hspc（mean±SEM，n=4-6）；1.已排序的人类谱系-CD34+ 大块骨髓；2.经过排序的红系细胞 (glya+) HbS 蛋白水平2 编辑了人类 CD34+ 细胞，然后在小鼠身上植入 16 周 > 90% 65%

BEAM-101 是美国第一个临床基础 编辑程序，加快了通往患者和市场的道路 BEACON-101 1/2 期研究设计制造条件和移植植入随访患者 1 患者 2 患者 3 患者 4-45 输血和动员 6 个月 (+/-) 选择安全终点成功植入中性粒细胞的患者比例 42 安全性和耐受性评估选择纳入标准镰状细胞病 (SCD) 患者尽管有羟基脲或其他疾病，但仍会出现严重的血管闭塞危象 支持性指标初始队列年龄 ≥ 18 至 ≤ 35 岁选择疗效终点严重血管闭塞危机输血要求血红蛋白 F 水平生活质量和功能能力红细胞功能和器官损伤

HSC 存活和增殖需要通过 CD117 传导干细胞因子 (SCF) 信号 。单碱基编辑会改变 CD117 受体的表位并且不影响 HSC 生物学定制调理抗体会消耗患病的未经编辑的细胞，但能让 CD117 编辑的细胞 “逃脱” 并正常生长 ESCAPE* 专为选择性消耗患病细胞而设计，这可以实现非遗传毒性调理在存在抗体的情况下富集经过编辑的细胞配对 CD117 抗体 (ng/mL) HSC eHSC 细胞死亡细胞存活下来 * ESCAPE：工程设计干细胞抗体配对逃避

BEAM-302：一种可能一次性 治疗 AATD，有可能纠正肝脏和肺部疾病正常 AAT 功能遗传学肝脏呼吸 AAT 缺陷野生型 SERPINA1 基因 AAT 蛋白被分泌出来保护肺部 E342K* (PiZ) 突变 AAT 聚集并导致肝脏 损伤/衰竭功能低下 AAT 和循环中存在 Z-AAT 聚集物**会导致肺损伤、肺气肿等。Alpha-1 抗胰蛋白瘤等 Sin 缺乏 (AATD)：美国有 60,000 名 ZZ 患者；严重进行性肺部和肝脏疾病 * 也被称为 ，即 E366K（包括信号）肽（受翻译后裂解的影响）** 聚合物也称为聚合物

在体内校正具有 BEAM-302 BEAM-302 LNP 序列的小鼠的致病性 AATD “piZ” 点突变进行校正编辑 IV 分娩 nsg-piz Mouse 1 周肝脏编辑数字 = 校正等位基因占总等位基因的百分比校正后的等位基因包括 WT 校正和 WT 校正以及 D341G 旁观者编辑——观察到这两种蛋白质都能正常起作用和分泌

校正带有 BEAM-302* 的小鼠 piZ 突变减少肝脏聚集物减少毒性肝脏聚集物控制校正 * 研究级 BEAM-302

血液中测得的分泌 AAT 给药 BEAM-302 后 1 周 AATD 小鼠血清 piZ AAT 降低，校正后的 AAT 增加

BEAM-302 给药后小鼠血清 AAT 的增加对应于功能性 AAT 的增加从给药的 nsg-piz 小鼠身上收集血清用中性粒细胞弹性蛋白酶孵育当功能性 AAT 增加大约 3 倍时测量弹性蛋白酶活性的抑制作用 Functial AAT * P

Gsd1a 未得到满足的需求：低 G6PC 活性 可能导致血糖水平在 1-3 小时内严重下降低血糖可能导致癫痫发作或致命多器官功能障碍（例如肾脏和肝脏）BEAM-301 潜力：血清代谢物接近正常、G6PC 活性、肝脏 形态、提高小鼠存活率动物研究表明 11% 的编辑足以恢复空腹葡萄糖1 关键点：业内首个具有体内直接校正基因编辑功能的体内 DC First DC 2 美国监管文件 预计于 2024 年上半年发布 Chou & Mansfield。2007。Curr。Ther 将军基于公开宣布的候选开发 Wildtype G6PC 基因 G6PC R83C 突变 BEAM-301 计划旨在恢复糖原代谢受损，否则糖原代谢会导致 显著发病率肝脏低 G6P 转化率高 G6P 转化糖原储存病 Ia：900 名美国 R83C 患者；严重低血糖、肝脏和肾脏功能障碍

在 ESGCT 2021 上公布的临床前数据 1.纯合子 Hug6PC-r83c 小鼠出生后不久未经颞静脉治疗或经颞静脉治疗，未经治疗的小鼠在葡萄糖疗法下存活不到 3 天 BEAM-301 计划旨在恢复糖原代谢受损，否则 会导致显著的发病率 ABE 校正与 R83C 小鼠存活率提高相关的血清代谢物接近正常、G6PC 活性、肝脏脂肪形态学和身份证沉积

多重碱基编辑：与 核酸酶编辑器不同，临床前研究中未检测到染色体重排、细胞扩张正常，也未检测到 DNA 损伤反应临床规模流程：96-99% 编辑，> 90% quad edited1 BEAM-201 2023 年 8 月首例患者给药 BEAM-201：基础编辑的异体细胞疗法候选药物有机会治疗侵袭性 CD7+ 白血病 T 细胞急性白血病：占所有患者的 15%，不是通过 B 细胞 CART 治疗，复发/难治患者几乎没有选择基础编辑 mRNA TRAC gRNA： 预防移植物与宿主病 CD52 gRNA：启用异体细胞源 PD1 gRNA：延长疗效 CD7 gRNA：防止 CD7 CAR C G C G C G C G C G C G C G G C G G C G G G C G G C G G G C G G G G CAR 编辑量超过 90% 1 未经编辑的 BEAM-201 CD7 CAR 在 SITC 2020 上公布的临床前数据；1.使用由NGS测量的临床规模过程在四个目标位点同时进行基础编辑。

BEAM-201： 多重碱基编辑无需双链断裂的显著优势染色体重排对细胞扩张的影响 4 次编辑：TRAC、CD52、PD1、CD7 3 编辑：TRAC、B2M、PD1 碱基编辑核酸酶具有易位的细胞百分比编辑后的产量百分比 2 在 SITC 2020 上公布的临床前数据；1.使用同样的四个引导 RNA 进行碱基编辑与核酸酶编辑，通过来自 100 个细胞的 G 带核型测量；更新的分析显示

其他战略性和创新性 交易有可能释放基础编辑价值并扩大治疗影响力许可 Beam 用于预防心血管疾病的基础编辑技术 3 个目标：PCSK9（VERVE-101 和 VERVE-102）、ANGPTL3（VERVE 201）、未披露 #3 Beam 在 P1 之后选择加入：50% 的美国（PCSK9 和 ANGPTL3）或 35% 的 WW（目标 3）成本/利润 7500万美元 Beam 选择加入补体介导疾病的基础编辑预付款 7500 万美元 Beam 选择加入一个程序的第 1 阶段后有 50% 的美国版权 Prime editing (PE) 是一种 一种新型的基因编辑技术，作为基础编辑的补充，Beam 提供交付和 CRISPR 技术/专业知识 Beam 拥有 PE 的专有权：任何过渡编辑（A-G、C-T）以及任何 SCD 的编辑预付 5000 万美元获得 某些工程细胞疗法的 Cas12b 核酸酶非独家许可 — Beam 保留使用或重新搭配 Cas12b 预付3亿美元的潜在里程碑和10亿美元以上的潜在里程碑使用Beam的编辑并交付给靶标的能力 P1/2 末的肝脏、肌肉、CNS Beam 期权在一个项目下一代 RNA 和交付中获得 35% 的全球成本/净利润分配；Beam 提供临时领导和 RNA/LNP 能力 Beam 在 Orbital Beam 中拥有大量股权，可获得 Orbital IP 进行基因编辑 （独家）和某些领域（非独家）战略交易 Innovator 交易

认识Beam团队 团队在发现、开发和批准一流药物方面的重要记录约翰·埃文斯首席执行官朱塞佩·夏拉梅拉博士总裁、首席科学官苏珊·奥康纳首席人力资源官克里斯汀·贝隆博士、JD 首席法务官 Terry-Ann Burrell 首席财务官布莱恩·莱利首席制造官艾米·西蒙，医学博士首席医学官曼莫汉·辛格博士首席技术官 John Lo 博士首席商务官 Gopi Shanker 博士主任 科学官

谢谢