附录 99.1

Scholar Rock TO ADVANCE 抗肌抑素计划将开发治疗心脏代谢障碍的新疗法

·公司计划利用其 在肌抑制素抑制方面的经验,将业务扩展到心脏代谢障碍领域

·临床前数据支持将一种用于治疗心脏代谢障碍的新型研究性肌抑制素 抑制剂 SRK-439 推向2025年的临床新药上市申请,最初的重点是肥胖

·为了为 SRK-439 的开发提供信息,公司计划在 2024 年启动阿替格单抗治疗肥胖症的 2 期概念验证试验,预计将于 2025 年中期公布数据

·SMA 的关键性 3 期 SAPPHIRE 试验数据预计将于 2024 年第四季度公布

马萨诸塞州剑桥,2023年10月11日(美国商业资讯)——Scholar Rock(纳斯达克股票代码:SRRK)是一家三期、临床阶段 生物制药公司,专注于治疗蛋白质生长因子起着根本作用的严重疾病。 今天宣布,计划将一种用于治疗肥胖症的新型研究性肌抑制素抑制剂 SRK-439 推向研究性 新药应用 (IND)) 在 2025 年。作为该公司推进 SRK-439 开发战略的一部分,它打算在 2024 年启动 一项将阿替格单抗与 GLP-1 受体激动剂(GLP-1 RA)联合使用的二期概念验证试验。临床 试验的数据预计将于 2025 年中期公布,并将用于为 SRK-439 的进一步临床开发提供信息。

“作为利用高 选择性抗体平台靶向肌抑制素的长期领导者,我们很高兴能够推进我们的心脏代谢计划。我们已经发现了多种高选择性的肌抑制素 抑制剂,并认为 SRK-439 有可能保持瘦肌肉质量,这一问题通常与减肥策略有关, 包括目前市场上的肥胖治疗方法,肥胖是一种影响全球成人和儿童的常见、严重且代价高昂的公共卫生问题 。正如apitegromab迄今为止在脊髓性肌萎缩症(SMA)中所表明的那样,耐受性良好的肌肉靶向疗法 有可能代表一类治疗各种疾病的新疗法。” Scholar Rock总裁兼首席执行官杰伊·巴克斯特罗姆医学博士、M.P.H.“在我们继续扩大产品线开发的同时,我们的首要任务仍然是 在SMA中推进apitegromab计划。我们最近在 SMA中完成了apitegromab的关键3期SAPPHIRE试验的全部注册,我们预计将在2024年第四季度读出该试验的顶线数据。”

心脏代谢计划

肌肉在代谢功能和能量稳态中起着关键作用。 利用在抗肌抑制素及其对增加肌肉质量的作用方面久经考验的专业知识,该公司一直在开发肌抑制素选择性 抑制剂,以治疗包括肥胖在内的心脏代谢疾病。Scholar Rock的平台已经生成了多种候选抗体, ,包括apitegromab,它们有选择地靶向肌抑制素的亲和潜在形式。该公司认为,这些候选抗体 的选择性为心脏代谢障碍患者提供了良好的风险收益特征。

SRK-439 是由 Scholar Rock 开发的新型抗肌抑制素候选抗体,具有吸引人的特性,包括高 体外对促肌抑制素和潜伏肌抑制素具有亲和力,维持肌抑制素特异性 (即没有 GDF11 或 Activin-A 结合),而且很强大 在活体中临床前模型的功效。对饮食诱发的肥胖小鼠的研究 表明,SRK-439 与 GLP-1 受体激动剂 (GLP-1 RA) 联合使用可实现:

·GLP-1-RA 介导的 减肥期间瘦体重损失的剂量依赖性逆转;以及

·GLP-1 类风湿关节炎治疗介导的脂肪量流失增强。

高级副总裁兼研究主管Mo Qatanani博士说:“心脏代谢疾病正在给全球医学带来越来越大的挑战,并导致严重健康状况的发展,例如心血管疾病、2型糖尿病和某些 癌症。”“利用我们独特的科学平台, Scholar Rock 开发了 SRK-439,其作用机制旨在安全地维持肌肉质量,同时促进体内脂肪流失,从而有可能增强新陈代谢健康,并有可能为解决 治疗包括肥胖在内的代谢疾病方面尚未满足的高需求提供难得的机会。我们期待在 即将举行的科学会议上公布有关我们产品线中这项新资产的临床前数据。”

关于《学者摇滚》

Scholar Rock是一家处于临床阶段的生物制药公司,专注于发现和开发用于治疗严重疾病的创新药物,在这些疾病中,蛋白质生长因子的信号传导 起着至关重要的作用。Scholar Rock正在开发一系列新的候选产品,这些产品有可能改变患有各种严重疾病(包括神经肌肉疾病、癌症和纤维化)的患者的生活。Scholar Rock的 靶向生长因子激活分子机制的方法使其能够开发一个专有平台,用于发现和开发在细胞层面局部和选择性地靶向这些信号传导蛋白的单克隆抗体。 通过开发在疾病微环境中起作用的候选产品,Scholar Rock打算避免 与抑制生长因子以获得治疗效果相关的历史挑战。Scholar Rock认为,它专注于经过生物学验证的生长因子 可以促进更有效的开发道路。

学者摇滚®是 Scholar Rock, Inc. 的注册商标

前瞻性陈述

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述” ,包括但不限于关于 Scholar Rock 未来预期、计划和前景的陈述,包括但不限于 apitegromab 和 SRK-439 的任何发展计划、战略和进展、其临床试验时间、预期的临床数据以及阿匹特格罗单抗和 SRK-439 的治疗益处, 以及其他候选产品和适应症的选择和开发时机,任何的能力候选产品在人体中发挥作用 ,其方式与早期的非临床、临床前或临床试验数据一致,以及apitegromab、SRK-439 及其 其他候选产品及其专有平台的潜力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、 “将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、 “项目”、“打算”、“未来”、“潜在” 或 “继续” 等词语以及其他类似的 表达方式旨在识别此类前瞻性陈述。所有这些前瞻性陈述均基于管理层当前 对未来事件的预期,并且存在许多风险和不确定性,这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中或暗示的结果存在重大差异 ,并且存在不利影响。这些风险和不确定性包括但不限于 对 SRK-439 治疗肥胖症的治疗潜力的预期、SRK-439 的临床前和临床数据,包括 apitegromab 2 期临床试验的结果和 SRK-439 的临床前研究, 无法预测、可能与同一产品未来临床试验生成的数据不一致或更有利 候选药物,包括但不限于 3 期临床试验apitegromab 在 SMA 和 SRK-439 的临床前研究、Scholar Rock 提供必要的财务支持、资源和专业知识以在 预期的时间表上识别和开发候选产品的能力、Scholar Rock 的 SAPPHIRE 3 期临床试验生成的数据、监管机构提供的信息或做出的决定 、Scholar Rock 依赖第三方开发和制造候选产品 ,包括但不限于供应任何临床试验,以及更全面地讨论的风险Scholar Rock在截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告中标题为 “风险 因素” 的部分,以及Scholar Rock随后向美国证券和 交易委员会提交的文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论 。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点,不应依赖 作为其观点的依据。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日,除非法律要求,否则Scholar Rock没有义务更新这些信息。

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