附录 99.2

Cabaletta Bio 获美国食品药品管理局批准使用 CABA-201 治疗系统性硬化症的 IND 申请

在过去 6 个月内，CABA-201 在各种自身免疫性疾病中第三次获得 IND 申请批准

评估 CABA-201 治疗系统性硬化症的 1/2 期临床试验的特点是队列设计平行，起始剂量与狼疮和肌炎的 CABA-201 IND 相同

在 狼疮和/或肌炎的 1/2 期试验中首次接受 CABA-201 治疗的患者的三个月临床数据仍有望在 2024 年上半年之前公布

费城，2023 年 10 月 2 日 Cabaletta Bio, Inc. （纳斯达克股票代码：CABA）是一家专注于开发和推出首款针对自身免疫性疾病患者的治疗性靶向细胞疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布，该公司第三款针对 CABA-201 的研究性新药 (IND) 申请， 包含 4-1BB美国食品药品监督管理局（FDA）已允许全人类 CD19-CAR T 细胞研究 疗法，对系统性硬化症（SSC）患者进行一项1/2期研究。该公司计划在两个平行的 SSC 队列中启动 CABA-201 的 1/2 期临床试验，其中一组为六名皮肤表现严重的患者，另一组为六名与系统性 硬化症相关的严重器官受累患者。与先前宣布的狼疮和肌炎的 CABA-201 IND 许可一致，该试验的起始剂量为 1 x 10⁶cells/kg， 是因为最近给一名患有严重弥漫性 SSC 的患者施用的 CABA-201 和 CD19-CAR T 结构体之间存在高度相似性 风湿病年鉴 出版物。

Cabaletta首席执行官兼联合创始人Steven Nichtberger医学博士表示，由于我们仍有望在2024年上半年之前提供首批接受 CABA-201 治疗的患者的三个月临床数据，因此我们在过去 6 个月内批准了第三份 CABA-201 IND 申请，这表明我们坚持不懈地专注于开发 CABA-201，用于自身免疫性疾病患者的广泛潜在适应症组合。根据已发表的第三方学术临床数据以及该学术团体最近在即将举行的2023年美国风湿病学会融合会议上发布的摘要，该摘要报告使用了 CD19-CAR T 细胞来治疗其他系统性硬化症患者，我们认为 CABA-201 有可能减缓或阻止这种自身免疫性疾病的进展， 从而为这些目前可用治疗方法很少的患者提供了重要的治疗选择。

SSC 是一种罕见且可能 致命的慢性自身免疫性疾病，其特征是进行性皮肤和内脏器官纤维化，可能危及生命，包括间质性肺病、肺动脉高压和硬皮病肾危象。尽管 SSC 的病因尚不清楚 ，但自身抗体和 B 细胞在 ssC 中的致病作用为在该人群中研究 CAR T 疗法提供了依据。在美国，SSc影响了大约88,000名患者，通常影响中年人， 尤其是女性。效果不大的标准治疗方案包括全身免疫抑制剂或针对特定症状表现的药物。自体造血干细胞移植可能在器官受累方面带来一些益处 ，但风险很大，包括

死亡、不孕症和继发性自身免疫性疾病，限制了其广泛应用的可能性。由于缺乏适当的治疗方法，系统性硬化症的死亡风险仍然很高 ，诊断后的平均存活率约为12年。

关于 CABA-201 在 ssC 中进行的 1/2 期临床试验

1/2 期临床试验将是对 CABA-201 在两个平行队列中患有 SSC 的受试者进行的一项开放标签研究。严重皮肤组将包括六名严重皮肤受累的患者，器官队列将包括六名符合肺部、 心脏或肾脏受累标准的患者，无论皮肤受累与否。受试者将一次性输注 CABA-201，使用与 CABA-201 狼疮 和肌炎临床试验中使用的剂量相同，1 x 10⁶cells/kg，之前采用氟达拉滨和环磷酰胺的标准预处理方案。关键 纳入标准包括 18 至 70 岁（含）的患者、皮肤、肺部、肾脏或心脏受累的证据，以及尽管使用了免疫抑制剂但仍有明显的器官受累。关键排除标准包括 对另一种风湿性自身免疫性疾病的初步诊断，在六个月内使用B细胞消耗剂进行治疗或在三个月内使用生物制剂进行治疗。作为 Cabalettas CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞）策略中的第三项试验，该研究旨在评估 CABA-201 暂时但完全消灭全身 B 细胞的潜在能力，从而有可能实现与 SSC 患者活动性炎症性疾病进展减缓或停止相关的免疫 系统重置。

关于 Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发工程化T细胞疗法，这些疗法具有 潜力为自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也许是治愈性的治疗方法。CABA^™平台包括两种策略：CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞）策略，CABA-201，a 包含 4-1BB全人类 CD19-CAR T，作为系统性红斑狼疮、肌炎和系统性硬化症的主要候选产品，以及 CAART（嵌合型自身抗体受体 T 细胞）策略，有多个 临床阶段候选药物，包括用于寻常型粘膜天疱疮的 DSG3-CAART 和治疗重症肌无力的 musk-Caart。不断扩大的CABA^™该平台旨在开发潜在的 治疗疗法，为患有各种自身免疫性疾病的患者提供深刻而持久的反应。Cabaletta Bios总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的Cabaletta Bio的前瞻性陈述，包括但不限于关于其预期的明示或暗示声明： Cabaletta发展以自身免疫为重点的产品线的能力；利用已发表的第三方学术临床数据以及同一学术团体最近在 即将举行的美国学院上发布的摘要的能力和潜在收益风湿病学聚合 2023会议；CABA-201 在 SSC 患者中的预期市场机会；公司的商业计划和目标；Cabaletta Bios 对 CABA-201 的潜在成功和治疗益处的期望；公司计划在 ssC、SLE 和肌炎受试者中单独启动 CABA-201 的 1/2 期临床试验，包括其预期进展、临床试验设计、利用自身免疫细胞疗法和自身免疫性疾病产品开发经验的能力临床试验；该公司 计划进行初步试验

2024 年上半年从 CABA-201 项目中读出的临床数据；Cabalettas 能够在 CABA-201 的 1/2 期临床试验中注册必要数量的患者并按预期方式给每个给药队列服药；能够加快 Cabalettas 的产品线，为患者开发有意义的 疗法，包括与学术和行业合作伙伴合作，以及优化其开发计划的此类合作的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受一系列风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管申报和潜在许可相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法为长期结果提供依据的风险；Cabaletta能够在其 临床前研究和临床试验中证明足够的安全性、有效性和耐受性的证据；最近使用类似设计的结构观察到的结果的风险 DSG3-CAART CABA-201 自然医学和 风湿病年鉴出版物，包括给药方案导致的出版物，并不能说明我们寻求通过 CABA-201 实现的结果；与临床试验中心激活或 入学率相关的风险低于预期；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 保留和认可孤儿药指定和快速通道指定所提供的预期激励措施的能力其候选产品（如适用）；与Cabaletta保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险 ；与促进和维持与Cabaletta合作和制造合作伙伴的成功关系相关的风险；与启动和进行研究以及其 候选产品的其他开发要求相关的不确定性；任何一种或多种Cabalettas候选产品无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究的初步或中期结果的风险或临床研究 无法预测与未来研究相关的未来结果。有关这些风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个因素都可能导致Cabaletta的实际业绩与 前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Cabalettas最新10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及Cabaletta向美国证券交易委员会提交的其他和后续文件中关于潜在风险、不确定性和其他 重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta没有义务更新这些信息 。

联系人：

Anup Marda

首席财务官

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威廉·格拉米格

斯特恩投资者关系有限公司

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