EX-99.1

免责声明以下演示文稿由Cabaletta Bio, Inc.（“我们”、“我们”、“我们的”、“我们的”、“我们的”、“我们的”、“Cabaletta” 或 “公司”），仅供参考。本演示文稿并不声称是招股说明书、完整性或包含您可能想要的所有信息。除非另有说明，否则此处包含的陈述自本演示文稿发布之日起作出，本演示文稿在任何情况下均不得暗示此处包含的信息在该日期之后的任何时候都是正确的，也不得暗示将更新或修订信息以反映随后可用的信息或在本演示日期之后发生的更改。诸如但不限于 “期待”、、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将”、“应该” 和 “可以” 之类的词语以及类似的表达方式或词语可以识别前瞻性陈述。各种风险、不确定性和假设可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于与我们的候选产品开发活动以及临床前研究和临床试验的成功、成本和时机相关的风险，以及与我们能够在的 CABA-201、DSG3-CAART 和 musk-caart 的临床前研究和临床试验中证明足够的安全性、有效性和耐受性证据相关的风险，以及使用类似设计的结构观察到的结果的风险，包括但不限于由于给药方案，这并不能代表我们寻求的结果为了实现 CABA-201 的目标，我们计划在 Descaartes™ 试验中评估其他队列，包括实施预治疗方案的队列、生物活性或持续性迹象可能无法为长期结果提供依据的风险、通过有效的 CART-19 肿瘤学研究观察到的持续性与淋巴枯竭相结合的风险并不能表明或不适用于 mPV 患者的临床反应，与临床试验站点激活相关的风险 {} 或者入学率低于预期，我们的保护能力和维护我们的知识产权地位、与第三方关系相关的风险、与监管机构评估监管文件相关的不确定性以及与我们的候选产品相关的其他信息、我们保留和认可任何孤儿药指定和快速通道指定所赋予的预期激励措施的能力、与监管申报和潜在许可相关的风险、我们的任何一个或多个候选产品无法成功开发和商业化的风险，结果的风险的临床前研究或临床研究无法预测与未来研究相关的未来结果，以及与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险。新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。除非适用法律要求，否则我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证这种预期会被证明是正确的。因此，提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作出陈述或担保（明示或暗示）。有关这些风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个因素都可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异，请参阅我们最新的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及我们随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及公司自己的内部估计和研究。尽管公司认为截至本演示文稿发布之日，这些第三方来源是可靠的，但它没有独立核实，也没有对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。该公司是各种商标、商品名称和服务标志的所有者。本演示文稿中出现的某些其他商标、商品名称和服务标志是第三方的财产。仅为方便起见，本演示文稿中提及的商标和商品名称不带® 和 TM 符号，但此类提法不应被解释为表示其各自所有者不会在适用法律的最大范围内主张其权利。2

为自身免疫性疾病患者开发并推出首款治疗性靶向细胞疗法 3 3

® Cabaletta：寻求各种自身免疫性疾病的治疗方法利用多年在自身免疫细胞疗法方面的经验启动 CABA-201 临床试验 CARTA Strategy | CABA-201（4-1BB CD19-CAR T）将在肌炎、系统性红斑狼疮和 SSC 1/2 期研究中同时进行评估，采用高效设计，包括起始剂量和平行队列 6 1-3 • 1.0 推进肌炎、 SLE 和系统性硬化症试验 x 10 个细胞/kg CABA-201 的初始剂量与学术界肌炎、系统性红斑狼疮和 SSC 研究中的剂量相同 • 独立的、平行队列有 6 个每位患者 — 3 位肌炎（DM、ASYs 和 IMNM）；2 位系统性红斑狼疮（LN 和非肾脏）；2 位在 ssC（皮肤和器官）中 CABA-201 专为自身免疫性疾病患者设计 • 全人类 CD19 粘合剂，包含大约 20 名肿瘤患者的数据 — 支持进一步评估自身免疫的临床安全性 4 1-3 • 4-1BB 共刺激结构域和相似的 CD19 粘合剂亲和力与学术界肌炎、系统性红斑狼疮和 SSC 研究有可能治愈各种自身免疫性疾病，其中 B 细胞起着引发和驱动疾病的作用 • 临床数据来自多个学术机构，正在进行早期的行业研究，强化了 CD19-CAR T 在自身免疫中的潜力 • 有机会解决风湿病学、神经病学、肾脏病学和皮肤病学等自身免疫性疾病未得到满足的需求 CAART Strategy | DSG3-CAART 和 musk-Caart 临床研究评估联合疗法 descaartes™ DSG3-CAART 在寻常型粘膜天疱疮中的试验 — 流感/Cy plus iViG 群组报名参加 MusCaartes™ 重症肌无力试验 — 利用从 DSG3-CAART 5 初始经验中获得的见解 CABA-201预计到24年上半年将有3个月的临床疗效和耐受性数据 | 1.76亿美元现金，将进入2020年第四季度 CARTA — 用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞；CAART — 嵌合自身抗体受体 T 细胞；IND — 研究性新药物；SLE — 系统性红斑狼疮；SSC — 系统性硬化；DM — 皮肌炎；ASYs — 抗合成酶综合征；IMNM — 免疫介导的坏死性肌病；流感 — 氟达拉滨；Cy — 环磷酰胺 1。麦肯森、安德烈亚斯等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》(2022)：1-9。2.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》（2023）。3.伯格曼、克里斯蒂娜等AB0816 使用靶向 CD19 的 car-T 细胞治疗严重弥漫性系统性硬化症 (Ssc) 患者。(2023)：1621-1621。4.戴振宇等用于T细胞治疗的新型全人源抗CD19 CAR的开发和功能表征。《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。4 5.截至2023年第二季度10季度报告。

一个 CABA™ 平台，两种应对自身免疫性疾病的策略在自身免疫性疾病中使用细胞疗法优化临床结果的互补策略 CARTA CAART 嵌合抗原受体 T 细胞用于自身免疫嵌合自身抗体受体 T 细胞有可能通过广义的短暂性 B 细胞致病性自身抗体 “重置免疫系统” 在由 B 细胞驱动的定义明确的疾病数量有限的自身免疫性疾病中，永久抗原特异性 B 细胞 1,2 3 消耗和的再繁殖健康的 B 细胞消耗可以为疾病提供优雅的生物学解决方案全人类自身抗原靶向域抗 CD19 靶向域 4-1BB 共刺激域和 4-1BB 共刺激结构域和 CD3-Zeta 信号域域 CD3-zeta 信号域 CABA-201 DSG3-CAART 1。麦肯森、安德烈亚斯等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》(2022)：1-9。2.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》(2023)。5 3.Ellebrecht、Christoph T. 等重组嵌合抗原受体T细胞，用于自身免疫性疾病的靶向治疗。Science 353.6295 (2016)：179-184。

CABA™ 平台可能适用于一系列自身免疫性疾病数十种自身免疫性疾病可能存在治愈或治疗的生物学机会* 1,2,3,5 • 重症肌无力神经病学 6 • 多发性硬化症 3,4,5,6 • 系统性红斑狼疮 3 • 视神经脊髓炎 • 特发性炎性肌病 • CIDP（慢性炎症 5 (IIM)，肌炎）1.2 脱髓鞘性多发性神经病）风湿病 6 3,6 • 系统性硬化症 • 抗 nmDAR 脑炎 2,3,4 • 类风湿性关节炎 5 • Lambert-Eaton 综合征 3,4,5 • ANCA 相关血管炎 1,2,3 •寻常型天疱疮 3 • 免疫性血小板减少性紫癜 1,2,3 1,2,3 • 天疱疮叶黄斑皮肤科血液学 • 血栓性血小板减少性紫癜 • 表皮松解症 4,5 • 抗磷脂综合征 3 3 Acquisita • 自身免疫性溶血性贫血 1,2,3 • 大疱性天疱疮 3,6 3,4 • 类型 1 糖尿病 • 狼疮性肾炎内分泌学 3,5 1,2,3 • 格雷夫斯病肾病 • 膜性肾病 5 1,2,3,4 • 桥本氏病 • Goodpasture 综合征 • B 细胞可能在启动或维持中起作用的自身免疫性疾病说明性清单疾病，以及哪些生物学可能有机会使用 CAART 或 CARTA 方法进行治愈或治疗。• 粗体显示的疾病表示 Cabaletta 1 正在进行临床研究或计划启动的地方。Koneczny，Inga。 IgG4 介导的自身免疫性疾病的最新情况：新的见解和新的家庭成员。自身免疫评论（2020）：102646。2.Huijbers、Maartje G. 等IgG4 介导的自身免疫性疾病：抗体介导疾病的利基市场。《纽约科学院年鉴》科学院年鉴 1413.1 (2018)：92. 3.Ludwig、Ralf J. 等自身抗体诱导的病理机制。《免疫学前沿》8 (2017)：603。4.Suurmond、Jolien 和 Betty Diamond。系统性自身免疫性疾病中的自身抗体：特异性和致病性。《临床研究杂志》125.6 (2015)：2194-2202。5.Xiao、Ze Xiu、Joseph S. Miller 和宋国正。自身抗体在自身免疫性疾病中的最新进展。自身免疫评论（2020）：102743。6 6.Hampe，自身免疫性疾病中的克里斯蒂安·S.B 细胞。Scientifica 2012 (2012)。

针对可能治愈的自身免疫性疾病的管线 Discovery 第 1/2 期 2/3 期 CABA™ 平台适应症计划临床前皮肤肌炎肌炎（IIM，特发性抗合成酶 IND 批准炎症综合征 1 型肌病）免疫介导坏死性肌病 CARTA 狼疮肾炎系统性狼疮 CABA-201 嵌合抗原红斑 IND 获批 4-1BB CD19-CAR T 1 非肾受体 T 细胞 (SLE) 用于自身免疫的 SLE 严重皮肤受累系统性 IND 已通过 1 硬化症 (SSC) 器官受累多种未公开适应症 2 Mucosal CAART 3 DSG3-CAART 寻常型天疱疮 Chimeric musk 自身抗体 3 musk-caart 重症肌无力受体 T 细胞 1。CABA-201 正在针对肌炎、系统性红斑狼疮和 SSC 的单独临床试验中进行评估。2.其他 CAART 候选药物包括 PLA2R 膜性肾病处于临床前阶段的 PLA2R-CAART、寻常型皮肤粘膜天疱疮处于发现阶段的 DSG3/1-CAART 以及 2 个处于发现阶段的未公开靶点。7 3.目前正在1期试验中进行评估。

用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞 CABA-201 8

学术数据：自身免疫患者的免疫系统重置在学术性 CD19-CAR T 试验中，在几种自身免疫性疾病中观察到有希望临床反应 2 5 8 SLE（N=5）肌炎（N=1）系统性硬化（N=1）系统性硬化（N=1）在临床疾病活性系统性狼疮患者的 3 个月内出现系统性狼疮 CD19-CAR T 8 治疗肌病炎症患者（抗+ 快速深度 CD19 B 细胞消耗 4-7 合成酶亚型）4 7 个月内恢复健康的天真 B 细胞有利的安全数据 CD19-CAR使用 CD19-CAR T 方案 4,8 名系统性硬化症患者 4 100% 的患者具有客观的临床疾病反应 3 截至2023年10月2日已公布的数据在长达2年内完成系统性红斑狼疮反应且无复发 SLE — 系统性红斑狼疮；SLEDAI-2K — 系统性红斑狼疮疾病活动指数 2000；EUSAR — 欧洲硬皮病试验与研究 1.这些研究中使用的结构与 CABA-201 的设计相似，共有 4-1BB 共刺激结构域，但结构不同。2.麦肯森、安德烈亚斯等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》（2022）：1-9。3.Taubmann，J. 等OP0141 CAR-T 细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的长期安全性和有效性——来自前七名患者的数据。（2023）：93-94。4.Taubmann J、Müller F、Aigner M、Minopoulou I、Knitza J、Werner D、Bergmann C、Kroenke G、Mackensen A、Schett G. CAR T 细胞疗法在自身免疫性疾病中的耐受性 [抽象]。风湿性关节炎。2023；75（补编 9）。5.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》(2023)。6.Taubmann、Jule 等在几种 B 细胞消耗抗体失效后，使用 CD19 靶向 car-T 细胞挽救抗合成酶综合征的治疗。风湿病学（英格兰牛津）（2023）：kead330。7.Pecher、Ann-Christin 等靶向 CD19 的 CAR T 细胞治疗与抗合成酶综合征相关的肌炎和间质性肺病。JAMA 329.24 (2023)：2154-2162。9 8.伯格曼、克里斯蒂娜等AB0816 使用靶向 CD19 的 car-T 细胞治疗严重弥漫性系统性硬化症 (Ssc) 患者。(2023)： 1621-1621。SLEDAI-2K 总进步得分 EUSTAR 活动指数

CABA-201 CABA-201：靶向 CD19 的自身免疫性疾病的 CAR T 疗法 1,2 3,4 Cabaletta 的 CD19 粘合剂在体外和体内活性与 FMC63 相似（学术研究中使用的粘合剂）CABA-201 IASO 使用 1 报告的临床数据，体外和体内生物活性与 FMC63 5 获得许可的肿瘤学 CD19 粘合剂体外使用 CABA-201 全人用粘合剂抗 CD19 CD19 粘合剂用于体外全人用粘合剂抗 CD19 CD19 粘合剂用于体外评估为双车联用 CD22 3,4 学术研究粘合剂粘合剂和标准 Flu/Cy 预处理。迄今为止，已有大约 20 名患者报告了体内数据中国印度理工学院的 4-1BB B B 细胞白血病和淋巴瘤共刺激域安全数据支持自身免疫性 CD3-zeta 发育信号域 CD19-CAR 构造与学术研究中使用的共刺激域相同 SLE — 系统性红斑狼疮；IIT — 研究者发起的试验；Flu/Cy — 氟达拉滨/环磷酰胺；CRS — 细胞因子释放综合征；ICANS — 免疫效应器细胞相关神经毒性综合征 1.Peng、Binghao J 等 “CABA-201 的临床前特异性和活性，这是一种全人类 4-1BB，含有 CD19 CAR T 疗法，用于治疗耐药性自身免疫性疾病。”海报发表于：美国基因与细胞疗法学会第26届年会；2023年5月 19；加利福尼亚州洛杉矶。2.戴振宇等用于T细胞治疗的新型全人源抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征。《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。3.Mackensen， Andreas 等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》(2022)：1-9。4.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》(2023)。5.作为南京 IASO Biotherapeutics 有限公司（IASO Bio）正在开发的双 CD19xCD22 CAR T 候选产品 CT120 的部分进行评估。10

CABA-201 肌炎：有充分的科学依据和沉重的疾病负担约6.6万名患有 IIM 亚型并有 B 细胞受累的患者；通常很严重，治疗选择有限潜在的表现和亚型患病率 B 细胞受累的自身免疫性疾病 1 基于潜在免疫的关键肌炎亚型 • 特发性炎性肌病（IIM 或肌炎）1 机制和临床特征是一组以炎症和肌肉无力为特征的自身免疫性疾病 1 功能负担沉重和生活质量负担 2 •典型的中年发作；多见于女性 • 症状可能包括虚弱、疲劳、疼痛、呼吸急促和吞咽困难 • 治疗的支柱是糖皮质激素和不含类固醇的 2 种药物（即甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、霉酚酸盐、利妥昔单抗）~4.3K U.S. pts 皮肤肌炎 (DM) • 只有美国食品药品管理局批准的治疗方法是皮肌炎亚型 3,4 ~17K U.S. pts 的 iViG（静脉注射免疫球蛋白）• 许多患者患有疾病，但仍然是难治性抗合成酶综合征 (ASYs) • 疗法具有潜在的长期副作用 5 ~6K U.S.pts 免疫介导 • 间质性肺病 (ILD)、坏死性肌病 (IMNM) 心血管疾病和/或恶性肿瘤导致的高死亡率 1.伦德伯格、Ingrid E. 等特发性炎性肌病。《自然评论》疾病引物 7.1 (2021)：86. 2.Kronzer、Vanessa L. 等皮肌炎的发病率、患病率和死亡率：基于人群的队列研究。关节炎护理与研究 75.2 (2023)：348-355。3.Badshah、Aliena 等。表现为间质性肺病的抗合成酶综合征：病例报告。《医疗案例报告杂志》13.1 (2019)：1-6。4. Coffey、Caitryn 等“基于人群的抗合成酶综合征发病率和恶性肿瘤风险（1998-2019）” [抽象]。风湿性关节炎。2021；73（补编 9）。11 5.Shelly、Shahar 等。明尼苏达州奥尔姆斯特德县成人中免疫介导的坏死性肌病的发病率和患病率。肌肉与神经 65.5 (2022)：541-546。

CABA-201 肌炎患者 CABA-201 的 1/2 期研究设计将在活动性肌炎患者中进行评估，包括 DM、ASYs 和 IMNM 研究终点和目标 CABA-201 的 1/2 期研究主要目标：评估 CABA-201 在接受开放标签试验的受试者中的安全性和耐受性，以评估输液后 28 天内活动性肌炎受试者 CABA-201 活动性特发性炎性肌病（IIM，或肌病）tis) 关键次要目标包括对：平行队列的影响 • 肌炎临床疾病活性；• CABA-201 CABA-201疾病的功能和射线照相证据；DM • 肌炎血清学和筛查 CABA-201 监测 • 药代动力学/药效学（N = 6）关键纳入标准 ASYS 筛查 CABA-201 监测 • 年龄 ≥ 18 至 65 岁（N = 6）• 根据 2017 年 EULAR/ACR 分类标准进行临床 IIM 诊断 • 尽管之前或目前使用标准护理治疗进行治疗，但仍存在疾病活动 IMNM 筛查监测 CABA-201 关键排除标准 (N = 6) • 癌症相关肌炎 6 1 剂量 1x10 细胞/kg • 严重的肺部或心脏损伤相当于含有 4-1BB 的 CD19-CAR T 的剂量 • 在大约 6 个月内使用 B 细胞消耗剂进行治疗 2,3 在最近的学术研究中使用 • 在大约 3 个月内使用生物制剂进行治疗 • 在评估自身免疫性疾病患者的新型候选细胞疗法的多项临床研究中，团队的执行记录一致 DM — 皮肌炎；ASYS — 抗合成酶综合征；IMNM — 免疫介导坏死肌病 1.在单剂量 CABA-201 之前，受试者将使用由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案进行治疗。2.麦肯森、安德烈亚斯等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》(2022)：1-9。12 3.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》（2023）。

CABA-201 系统性红斑狼疮和狼疮肾炎：临床需求高未得到满足美国约32万名系统性红斑狼疮患者，约40％患有LN，他们面临肾衰竭和死亡风险增加潜在的系统性红斑狼疮表现系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性皮肤和狼疮肾炎（LN）是一种1粘膜疾病，影响约160-320K严重并发症，美国及以上的患者 3 肾脏影响着全球约 40% 的系统性红斑狼疮患者 2300 万人肺部 • 可能出现危及生命的并发症 • 肝脏诊断后 10 年内：心脏 3 • 终末期肾脏疾病：17% 5 • 不成比例影响 • 死亡率：12% 神经系统 • 年轻女性关节、肌肉 3,4 • 有色人种和骨骼的人 • 目前的疗法包括类固醇、3 种血液和免疫抑制剂以及血管生物制剂 • 尽管如此，仍有大量未得到满足的需求 • 许多患者进展和/或复发免疫系统目前的疗法，需要慢性 • 存在显著的不良反应风险异常给药并带有重大风险 • 需要长期给药治疗相关风险 1。Helmick CG、Felson DT、Lawrence RC、Gabriel S、Hirsch R、Kwoh CK、Liang MH、Kremers HM、Mayes MD、Merkel PA、Pillemer SR、Reveille JD、Stone JH；国家关节炎数据工作组。美国关节炎和其他风湿性疾病患病率的估计。第一部分关节炎类风湿病。2008 年 1 月；58 (1): 15-25。2.Tian，J.、Zhang、D.、Yao、X.、Huang、Y. 和 Lu，Q.（2023）。系统性红斑狼疮的全球流行病学：一项全面的系统分析和建模研究。《风湿病年鉴》，82 (3)，351-356。3.Hoover PJ，Costenbader KH从美国风湿病学家的角度洞察狼疮肾炎的流行病学和管理。Kidney Int. 2016 年 9 月；90 (3): 487-92。4.M.J. Lewis 和 A.S. Jawad（2017）。种族和遗传血统对系统性红斑狼疮的流行病学、临床特征和预后的影响。风湿病学，56（suppl_1），i67-i77。5.Hahn，B.H.、M.A. Mcmahon、A.、Wilkinson、W. Wallace、W.D.、D.I. Daikh、J.D. Fitzgerald、... 以及 J.M. Grossman（2012）。美国风湿病学会狼疮肾炎筛查、治疗和13项管理指南。关节炎护理与研究，64 (6)，797-808。

CABA-201 Fast Track 针对系统性红斑狼疮患者的 CABA-201 的 1/2 期研究设计 CABA-201 将在有或没有肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮患者中进行评估研究终点和目标 CABA-201 的 1/2 期研究主要目标：使用开放标签试验评估受试者 CABA-201 的安全性和耐受性，在输液后 28 天内评估 LN 或无肾脏受累的系统性红斑狼疮受试者中的安全性和耐受性关键次要目标包括 CABA-201 对：• 系统性红斑狼疮临床疾病活性的影响，CABA-201以及 • 系统性红斑狼疮血清学以及系统性红斑狼疮筛查 • 药代动力学/药效学狼疮筛查 CABA-201 监测肾炎 (N = 6) 关键纳入标准 • 年龄 ≥ 18 至 65 岁 SLE 没有 • 根据2019 年 EULAR/ACR 分类标准进行临床系统性红斑狼疮肾脏 • ANA 滴度或抗 dsDNA 抗体筛查 CABA-201 监测参与情况 • 尽管以前或目前接受过标准护理的治疗，但仍存在疾病活动 (N = 6) 6 1 Key 排除标准 1x10 细胞/kg 的剂量相当于含有 4-1BB 的 CD19-CAR T 的剂量 • B 细胞消耗的治疗6个月内的药物 2,3 用于最近的学术研究 • 3 个月内使用生物制剂治疗在评估自身免疫性疾病患者的新型候选细胞疗法的多项临床研究中，团队的执行记录一致 SLE — 系统性红斑狼疮；EULAR — 欧洲抗风湿病联盟； ACR — 美国风湿病学会 1。在单剂量 CABA-201 之前，受试者将使用由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案进行治疗。2.麦肯森、安德烈亚斯等抗 CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》(2022)：1-9. 14 3.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》（2023）。

CABA-201 系统性硬化症 (SSC)：需求未得到满足且选择有限美国有 1,2 ~8.8 万名 SSC 患者，进展难以控制，导致慢性发病率和高死亡率 2 1 罕见、可能致命的慢性病潜在表现和分类 • 通常，中年起病及更常见于女性进行性纤维化和皮肤疤痕以及 • 通常以进行性皮肤和内脏器官纤维化为特征 SSC 中的内脏器官可能导致严重的、有时甚至是不可逆转的 2 种危及生命的并发症 • 潜在可能危及生命的全身表现，例如间质性肺病、心脏功能障碍、肺部皮肤纤维化高血压和硬皮病肾危象 Raynaud (> 90%) 现象 4 (90%) • 诊断后平均存活率约为 12 年间质性肺病 (40%) 缺乏足够的治疗选择肺动脉 2 高血压 (15%) • 目前的治疗包括针对全身免疫抑制或心脏受累的药物具体症状表现毛细血管扩张症 3 (15%) 钙质中毒 (75%) 溃疡 (25%) •自体造血干细胞移植可能在器官受累方面提供一些（40％）肌肉骨骼问题（65％）益处，但与显著的两种毒性有关。肾危象（5-10％）胃肠道自身抗体和B细胞在SSc并发症中的致病作用（90％）为评估CAR T疗法可能减缓或阻止疾病进展提供了理由 1。Bergamasco A、Hartmann N、Wallace L、Verpillat P. 系统性硬化症和与系统性硬化相关的间质性肺病的流行病学。Clin Epidemiol。2019；11:257-273。2.Allanore Y、Simms R、Distler O、 Trojanowska M、Pope J、Denton CP、Varga J. 系统性硬化症。Nat Rev Dis Primers。2015 年 4 月 23 日；1:15002。doi：10.1038/nrdp.2015.2。PMID：27189141。3.Steen、Virginia D. 和 Thomas A. Medsger Jr.伴有弥漫性硬皮病的系统性硬化症严重器官受累。关节炎和风湿病。43.11 (2000)：2437-2444。15 4.Mayes MD硬皮病流行病学。Rheum Dis Clin North Am. 2003；29 (2): 239-254。

CABA-201 Fast Track 1/2 期研究设计针对具有 SSC 称号的患者患者 CABA-201 有严重皮肤或器官受累的系统性硬化症患者进行评估研究终点和目标 1/2 期 CABA-201 开放标签试验的研究，以评估 CABA-201 对具有主要目标的受试者的安全性和耐受性：评估输液后 28 天内有器官疾病进展风险的受试者 CABA-201 的安全性和耐受性系统性硬化症关键次要目标包括 CABA-201 平行次要目标包括：群组 • ssC 临床疾病 CABA-201活性，• ssC 血清学以及 ssC 与 • 药代动力学/药效学严重皮肤筛查 CABA-201 监测参与关键纳入标准 (N = 6) • 年龄 ≥ 18 至 ≤ 70 岁 • 有明显皮肤、肺部、肾脏或心脏受累的证据 • 尽管之前或目前接受过标准护理器官的治疗，但仍有皮肤和/或器官受累 • 诊断为有限或弥漫性系统性硬化症根据 2013 年 EULAR/ACR 标准筛选 CABA-201 监测参与度 (N = 6) 关键排除标准 6 1 剂量 1x10 细胞/千克 •另一种风湿性自身免疫性疾病的初步诊断相当于含有 4-1BB 的 CD19-CAR T • 在 6 个月内使用 B 细胞消耗剂治疗 2,3,4 在最近的学术研究中使用生物制剂 • 3 个月内使用生物制剂进行治疗在评估自身免疫性疾病患者新型候选细胞疗法的临床研究中 ssC — 系统性硬化；EULAR — 欧洲抗风湿病联盟；ACR — 美国风湿病学会 1.在单剂量 CABA-201 之前，受试者将接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案。2.麦肯森、安德烈亚斯等抗CD19 CAR T 细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。《自然医学》（2022）：1-9。3.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》(2023)。16 4.Bergmann C、Müller F、Distler JHW 等“使用CD19靶向的CAR T细胞治疗严重系统性硬化症（SSC）患者。” 《风湿病年鉴》（2023）；82:1117-1120。

CABA-201 加快用于自身免疫性疾病的 CABA-201 的开发我们的候选产品和具有独特经验的人为我们的差异化开发路径提供了依据 CABA-201 的高效临床试验设计促进了快速而广泛的开发计划候选人具有 4-1BB costim 结构域和类似的结合产品 1-4 活性与学术界 CD19-CAR T 加速开发 • CABA-201 全人用粘合剂降低免疫原性风险 • 提供独家转化合作伙伴关系 • 基于肿瘤学中使用情况的临床耐受性概况 ~20 患者提早对时间轴有影响的见解 1,2 • 4-1BB costim 域与学术 CD19-CAR T 研究中使用的领域相同 • 针对多种自身免疫性疾病的高效临床试验设计，可能是 Singular 侧重于治疗人类自2018年以来平行队列自身免疫性疾病的潜在治愈性细胞疗法 • 5 份自身免疫细胞疗法的 IND 申请，每份申请都在 30 天的常规窗口中获得批准 • 深刻理解和经验 • 体验高效的信息跨多种适应症的 CABA-201 临床策略针对自身免疫患者的复杂细胞疗法项目 • 在过去的65年中，首席营销官领导开发了仅有的两款获得美国食品药品管理局批准的系统性红斑狼疮产品 • 领导团队成员在建设细胞疗法供应方面拥有丰富经验 SLE — 系统性红斑狼疮 1.Peng、Binghao J 等“CABA-201 的临床前特异性和活性，这是一种完全人类 4-1BB ，含有 CD19 CAR T 疗法，用于治疗耐药性自身免疫性疾病。”海报发表于：美国基因与细胞疗法学会第26届年会；2023年5月19日；加利福尼亚州洛杉矶。2.戴振宇等用于T细胞治疗的新型全人源抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征。《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。3.麦肯森、安德烈亚斯等用于难治性系统性红斑狼疮的抗 CD19 CAR T 细胞疗法。《自然医学》(2022)：1-9。17 4.Müller、Fabian 等难治性抗合成酶综合征中靶向 CD19 的 CAR T 细胞。《柳叶刀》（2023）。

嵌合自身抗体受体 T 细胞 DSG3-CAART 和 musk-caart 18

DSG3-CAART Fast Track Fast Track 孤儿药正在进行的 descaartes™ 对粘膜 PV 指定名称的患者进行研究报名加入流感/Cy/iViG 队列以评估改善植入和临床活性的能力™ 1 抗体介导的疾病 descaartes 对 DSG3-CAART 的研究 • 与抗 dsg3 队列组合相关的粘膜寻常型天疱疮 (PV)（pre-dsg3 队列）（Pre-dsg3）组合（Pre-dsg3 治疗) 剂量* 正在进行的 A1 期开放标签抗体 A1 — A4 — 20M 到 7.5B 的研究确定了 • 粘液 a6m 的疼痛水泡 — 最大耐受膜高达 15B ，具有剂量潜力并可评估显著的发病率和死亡率 P4 iViG/环磷酰胺 (Cy) 2.5B DSG3 的安全性-• 美国患病率 3,250-4,750 CAART P4F iViG/Cy /Fludarabine（流感）2.5B 高未得到满足的临床需求 2 4 • 免疫抑制效果广泛，DSG3-CAART 峰值持久性适中且耐受性差 1-2 * • 利妥昔马滨（流感）2.5B 高未得到满足的临床需求 2 4 • 免疫抑制效果广泛，峰值持久性适中且耐受性差 1-2 * • 利妥昔马滨 b 加类固醇（约 3,500 3 mg/yr）可能提供短暂缓解，但风险严重/1,3 * 在 CD19-CAR T 研究中观察到的 B 细胞恶性肿瘤可能致命感染 1.Joly、Pascal 等一线利妥昔单抗联合短期泼尼松对比单独使用泼尼松治疗天疱疮（Ritux 3）：一项前瞻性、多中心、平行组、开放标签的随机试验。《柳叶刀》389.10083 (2017)：2031-2040。2.Kushner、Carolyn J. 等利妥昔单抗治疗天疱疮后完全缓解的相关因素。JAMA 皮肤病学（2019）。 3。Werth、Victoria P. 等寻常型天疱疮患者的利妥昔单抗与吗替麦考酚酯对比《新英格兰医学杂志》（2021）。4.Volkov J 等人。“寻常型天疱疮患者输注 DSG3-CAART 和不使用联合预处理疗法后的相关发现（DescaArtes 研究）。”海报发表于：美国基因与细胞疗法学会第 26 届年会；2023 年 5 月 18 日；加利福尼亚州洛杉矶。19* 20M、25B、75B 到 15B 是指在 A1 至 a6m 给药队列中为患者注入的 DSG3-CAART 细胞数量（M — 数百万；B — 十亿）。

musk-caart Fast Track 孤儿药正在进行 MuscaArtes™ 研究患者 musk+ MG 指定更多机会通过分化生物学评估 CAART 平台在疾病中的应用™ Muscaartes 对 musk-caart 1 令人信服的生物学原理的研究，类似于 PV 正在进行的确定最大耐受性 • IgG4 占主导地位的疾病剂量并评估 musk-caart 1,2 的安全性的开放标签研究 1,2 • 自身抗体滴度在利妥昔单抗部分队列受试者后滴落 • 利妥昔单抗未完全清除致病性 B 细胞 7 3 A — 单一疗法剂量递增 2(+4) 并在复发期间持续存在 A1-A3 剂量从 500 万增加每个队列 2 (+4) 个设计 • 循环的抗麝香抗体滴度可能比PV A 中的抗 dsG3 抗体低约 90% — 自适应组合队列 2 (+4) A4+ 8 每个队列 A4+ 8 组合队列，从 A2 剂量开始差异化市场机会 2 B — 扩展 B ~12 入学时扩大受试对象最终选定剂量 • 美国 MG 总患病率 50,000 至 80,000 名患者 • musk+ MG 占总数 MG 的 6-7.5% 研究终点和目标 • 与 achr+ MG、musk+ 疾病相比通常是主要终点：不良事件，包括治疗有限的情况下更严重的 DLT 选项次要和三级目标：CAART 扩张/持续性，• musk+ 疾病发病早，7:1 女性对血清抗麝香抗体滴度的影响，同时使用全身药物，对临床症状的影响，制造成功率 MG — 重症肌无力 * 500M 是指注入 musk-caART 细胞的数量适用于给药队列 A1（M — 百万）中的患者。1.Hain、Berit 等使用利妥昔单抗成功治疗 musk 抗体 MG 阳性。肌肉与神经。33.4 (2006)：575-580。2.Illa、Isabel 等。抗ACHR和抗马斯克阳性的重症肌无力患者对利妥昔单抗的持续反应。《神经免疫学杂志》201 (2008)：90-94。3.Jiang、Ruoyi 等单细胞库追踪可识别重症肌无力复发期间耐利妥昔单抗的B细胞。JCI Insight 5.14 (2020)。4.Matthews、Ian 等。肌肉特异性受体酪氨酸激酶自身抗体——一种新的免疫沉淀测定法。 Clinica chimica acta 348.1-2 (2004)：95-99。5.McConville、John 等血清阴性重症肌无力中musK抗体的检测和表征。《神经病学年鉴》55.4 (2004)：580-584。6.Marino、Mariapaola 等利妥昔单抗诱导的马斯克阳性重症肌无力的特异性（但不是总体）IgG4降低。《免疫学前沿》11 (2020)：613。7.在研究的A部分中，共有6名受试者需要接受最终选择的剂量。20 8.A3和A4队列将在队列A2耐受性良好、优先报名A4后同时入学。

公司摘要 21

制造策略三阶段方法允许高效地分配资本，同时利用经验丰富的合作伙伴第 1 阶段：第 2 阶段：第 3 阶段：宾夕法尼亚大学 cdMO 和 CABA 流程商业化和扩大规模化数据门控，分阶段投资 2019 — 2021 年 — • 细胞处理能力得到保障 • 用于载体和细胞处理的 cdmO • 租赁然后是工程，1 通过宾夕法尼亚大学合作建造或收购 Cabaletta 运营的制造工厂，和/或 sMO Ops 以前用于开发多种临床试验分期 CAR T 产品 • 建立战略合作伙伴关系以快速可靠地扩大规模 • 利用合作伙伴的制造专业知识进行临床载体验证的制造 22

Cabaletta Bio 领导团队 Steven Nichtberger，医学博士 Samik Basu，医学博士 Gwendolyn Binder，博士 David J. Chang，医学博士，M.P.H.，FACR Arun Das，医学博士总裁、首席执行官兼首席科学官总裁、科学与技术首席医学官迈克尔·杰拉德·希瑟 Harte-Hall Anup Marda Marda O'Connor 总法律顾问首席合规官首席财务官首席人力资源官董事会科学顾问委员会 Steven Nichtberger，医学博士 Richard Henriques，M.B.A. Aimee Payne，医学博士，博士 Michael C.Milone，医学博士，博士联合创始人兼联席主席联合创始人兼联席主席凯瑟琳·博拉德，医学博士 Mark Simon，M.B.A. Brian Daniels，医学博士 Georg Schett，医学博士 Shawn Tomasello，M.D. Shawn Tomasello，M.D. Carl June，医学博士 Jay Siegel，医学博士 Iain McInnes，博士，FRCP，FRCP SE，fmedSci Drew Weissman，医学博士，博士在临床前、临床、制造和监管领域评估自身免疫领域的新型候选细胞疗法的运营成功记录 23