morf-20230630000167936312 月 31 日2023Q2假的00016793632023-01-012023-06-3000016793632023-07-31xbrli: 股票00016793632023-06-30iso421:USD00016793632022-12-31iso421:USDxbrli: 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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单10-Q
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| （Mark One） | |
| ☒ | 根据 1934 年《证券交易法》第 13 条或 15 (d) 条提交的季度报告 |
在已结束的季度期间 2023年6月30日
或者 | | | | | |
| ☐ | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
对于从到的过渡期
委员会文件编号： 001-38940
MORPHIC 控股有限公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
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特拉华 （州或其他司法管辖区 公司或组织） | 47-3878772 （美国国税局雇主 证件号） |
盖特豪斯大道 35 号, A2 沃尔瑟姆, MA （主要行政办公室地址） |
02451 （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号： (781) 996-0955
不适用
以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度（如果自上次报告以来发生了变化）
根据《交易法》第12（b）条注册的证券：
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| 每个班级的标题 | 交易品种 | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，面值每股0.0001美元 | MORF | 纳斯达克全球市场 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ☒ 不是 ☐
用勾号指明注册人在过去 12 个月（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ☒ 不是 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
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| 大型加速过滤器 ☐ | 加速过滤器 ☐ |
非加速过滤器 ☒ | 规模较小的申报公司 ☒ |
| 新兴成长型公司 ☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐ 不是 ☒
截至2023年7月31日，注册人普通股的已发行股票数量为 47,922,520.
目录
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| 页面 |
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第一部分—财务信息 | 2 |
项目 1—简明合并财务报表（未经审计） | 2 |
截至2023年6月30日和2022年12月31日的简明合并资产负债表 | 2 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表和综合（亏损）收益 | 3 |
截至2023年3月31日和6月30日的三个月以及截至2022年3月31日和6月30日的三个月的简明合并股东权益报表 | 4 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的简明合并现金流量表 | 6 |
未经审计的简明合并财务报表附注 | 7 |
第 2 项 — 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 16 |
第 3 项——关于市场风险的定量和定性披露 | 27 |
项目 4—控制和程序 | 27 |
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第 II 部分—其他信息 | 28 |
第 1 项 — 法律诉讼 | 28 |
第 1A 项-风险因素 | 29 |
第 2 项——未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 76 |
第 3 项——优先证券违约 | 76 |
第 4 项——矿山安全披露 | 76 |
项目 5—其他信息 | 76 |
项目 6—展品 | 76 |
签名 | 77 |
第一部分—财务信息
简明合并资产负债表（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外）
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| 6月30日 | | 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 217,276 | | | $ | 59,272 | |
| 有价证券 | 514,080 | | | 288,976 | |
| 应收账款 | — | | | 455 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 11,265 | | | 13,479 | |
| 流动资产总额 | 742,621 | | | 362,182 | |
| 经营租赁使用权资产 | 2,836 | | | 3,514 | |
| 财产和设备，净额 | 2,507 | | | 2,119 | |
| 限制性现金 | 560 | | | 560 | |
| 其他资产 | 196 | | | 214 | |
| 总资产 | $ | 748,720 | | | $ | 368,589 | |
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| 负债 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 3,661 | | | $ | 3,475 | |
| 应计费用 | 14,148 | | | 13,181 | |
| 递延收入，当期部分 | — | | | 470 | |
| 流动负债总额 | 17,809 | | | 17,126 | |
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| 长期负债： | | | |
| 经营租赁负债，扣除流动部分 | 1,550 | | | 2,344 | |
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| 负债总额 | 19,359 | | | 19,470 | |
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| 承付款和或有开支（注10） | | | |
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| 股东权益 | | | |
优先股，$0.0001面值， 10,000,000授权股份， 不截至2023年6月30日和2022年12月31日已发行和流通的股票 | — | | | — | |
普通股，美元0.0001面值， 400,000,000授权股份， 47,883,202截至2023年6月30日已发行和流通的股票以及 38,584,678截至2022年12月31日已发行和流通的股票 | 5 | | | 4 | |
| 额外的实收资本 | 1,103,516 | | | 649,549 | |
| 累计赤字 | (372,243) | | | (297,095) | |
| 累计其他综合亏损 | (1,917) | | | (3,339) | |
| 股东权益总额 | 729,361 | | | 349,119 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 748,720 | | | $ | 368,589 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
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MORPHIC 控股有限公司
简明合并经营报表和全面（亏损）收益（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外） |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 | | | | |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | | | | | | | | |
| 协作收入 | | $ | — | | | $ | 60,236 | | | $ | 521 | | | $ | 62,618 | | | | | | | | | |
| 运营费用： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 研究和开发 | | 35,719 | | | 25,652 | | | 66,168 | | | 52,115 | | | | | | | | | |
| 一般和行政 | | 9,583 | | | 8,234 | | | 18,860 | | | 15,825 | | | | | | | | | |
| 运营费用总额 | | 45,302 | | | 33,886 | | | 85,028 | | | 67,940 | | | | | | | | | |
| （亏损）运营收入 | | (45,302) | | | 26,350 | | | (84,507) | | | (5,322) | | | | | | | | | |
| 其他收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 利息收入，净额 | | 6,427 | | | 482 | | | 9,527 | | | 669 | | | | | | | | | |
| 其他收入，净额 | | — | | | 11 | | | 2 | | | 12 | | | | | | | | | |
| 其他收入总额，净额 | | 6,427 | | | 493 | | | 9,529 | | | 681 | | | | | | | | | |
| 所得税准备金前（亏损）收入 | | (38,875) | | | 26,843 | | | (74,978) | | | (4,641) | | | | | | | | | |
| 所得税准备金 | | (138) | | | (2) | | | (170) | | | (2) | | | | | | | | | |
| 净（亏损）收入 | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 每股净（亏损）收益，基本 | | $ | (0.92) | | | $ | 0.70 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | | | | | | | | | |
| 摊薄后每股净（亏损）收益 | | $ | (0.92) | | | $ | 0.68 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 已发行普通股的加权平均值，基本 | | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | | | | | | | | | |
| 已发行普通股的加权平均值，摊薄 | | 42,373,407 | | | 39,554,651 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 综合（亏损）收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 净（亏损）收入 | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | | | | | | | |
| 其他综合（亏损）收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 有价证券的未实现持有（亏损）收益，扣除税款 | | (229) | | | (625) | | | 1,422 | | | (1,935) | | | | | | | | | |
| 其他综合（亏损）收入总额 | | (229) | | | (625) | | | 1,422 | | | (1,935) | | | | | | | | | |
| 综合（亏损）收入 | | $ | (39,242) | | | $ | 26,216 | | | $ | (73,726) | | | $ | (6,578) | | | | | | | | | |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
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MORPHIC 控股有限公司
简明合并股东权益表（未经审计）
（以千计，共享数据除外） |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 额外
已付款
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
综合收益（亏损） | | 总计
股东
公平 |
| | 股份 | | 金额 |
| 截至2022年12月31日的余额 | | 38,584,678 | | | $ | 4 | | | $ | 649,549 | | | $ | (297,095) | | | $ | (3,339) | | | $ | 349,119 | |
| 基于权益的薪酬支出 | | — | | | — | | | 9,576 | | | — | | | — | | | 9,576 | |
| 限制性股票的归属 | | 60,060 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期权时发行普通股 | | 124,620 | | | — | | | 1,927 | | | — | | | — | | | 1,927 | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股 | | 23,449 | | | — | | | 578 | | | — | | | — | | | 578 | |
发行预先注资的认股权证，通过私募购买普通股，扣除发行成本0.1百万 | | — | | | — | | | 69,859 | | | — | | | — | | | 69,859 | |
通过私募发行普通股，扣除发行成本0.1百万 | | 848,655 | | | — | | | 29,940 | | | — | | | — | | | 29,940 | |
| 有价证券的未实现持有收益 | | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,651 | | | 1,651 | |
| 净亏损 | | — | | | — | | | — | | | (36,135) | | | — | | | (36,135) | |
| 截至2023年3月31日的余额 | | 39,641,462 | | | $ | 4 | | | $ | 761,429 | | | $ | (333,230) | | | $ | (1,688) | | | $ | 426,515 | |
| 基于权益的薪酬支出 | | — | | | — | | | 10,315 | | | — | | | — | | | 10,315 | |
| 限制性股票的归属 | | 1,500 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期权时发行普通股 | | 390,490 | | | — | | | 5,511 | | | — | | | — | | | 5,511 | |
| 在行使预先融资的认股权证时发行普通股 | | 499,998 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
通过市场发行发行普通股，扣除发行成本1.4百万 | | 1,216,418 | | | — | | | 67,201 | | | — | | | — | | | 67,201 | |
在二次发行中发行普通股，扣除发行成本16.9百万 | | 6,133,334 | | | 1 | | | 259,060 | | | — | | | — | | | 259,061 | |
| 有价证券的未实现持有亏损 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (229) | | | (229) | |
| 净亏损 | | — | | | — | | | — | | | (39,013) | | | — | | | (39,013) | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的余额 | | 47,883,202 | | | $ | 5 | | | $ | 1,103,516 | | | $ | (372,243) | | | $ | (1,917) | | | $ | 729,361 | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 额外
已付款
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积的
其他
综合收益（亏损） | | 总计
股东
公平 |
| 股份 | | 金额 |
| 截至2021年12月31日的余额 | | 37,085,397 | | | $ | 4 | | | $ | 575,231 | | | $ | (238,054) | | | $ | (482) | | | $ | 336,699 | |
| 基于股权的薪酬支出 | | — | | | — | | | 6,765 | | | — | | | — | | | 6,765 | |
| 限制性股票的归属 | | 1,990 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期权时发行普通股 | | 146,237 | | | — | | | 2,127 | | | — | | | — | | | 2,127 | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股 | | 16,845 | | | — | | | 571 | | | — | | | — | | | 571 | |
| 有价证券的未实现持有亏损 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,310) | | | (1,310) | |
| 净亏损 | | — | | | — | | | — | | | (31,484) | | | — | | | (31,484) | |
| 截至2022年3月31日的余额 | | 37,250,469 | | | $ | 4 | | | $ | 584,694 | | | $ | (269,538) | | | $ | (1,792) | | | $ | 313,368 | |
| 基于股权的薪酬支出 | | — | | | — | | | 7,623 | | | — | | | — | | | 7,623 | |
| 限制性股票的归属 | | 3,681 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期权时发行普通股 | | 194,442 | | | — | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,573 | |
通过市场发行发行普通股，扣除发行成本1.3百万 | | 1,000,000 | | | — | | | 39,210 | | | — | | | — | | | 39,210 | |
| 有价证券的未实现持有亏损 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (625) | | | (625) | |
| 净收入 | | — | | | — | | | — | | | 26,841 | | | — | | | 26,841 | |
| 截至2022年6月30日的余额 | | 38,448,592 | | | $ | 4 | | | $ | 633,100 | | | $ | (242,697) | | | $ | (2,417) | | | $ | 387,990 | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
| | |
MORPHIC 控股有限公司
简明合并现金流量表（未经审计）
（以千计） |
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | |
| 折旧和摊销 | 525 | | | 511 | |
| 有价证券的折扣增量和溢价摊销 | (2,907) | | | 1,133 | |
| 基于权益的薪酬 | 19,891 | | | 14,388 | |
| | | |
| | | |
| 经营资产和负债的变化： | | | |
| 应收账款 | 455 | | | 1,271 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 2,280 | | | (89) | |
| 其他资产 | 18 | | | (147) | |
| 经营租赁使用权资产 | 678 | | | 636 | |
| 应付账款 | 334 | | | (1,017) | |
| 应计费用 | 584 | | | (1,926) | |
| 递延收入 | (470) | | | (60,574) | |
| 经营租赁责任 | (728) | | | (508) | |
| 用于经营活动的净现金 | (54,488) | | | (50,965) | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (348,125) | | | (77,294) | |
| 有价证券到期的收益 | 127,350 | | | 54,550 | |
| | | |
| 购买财产和设备 | (843) | | | (52) | |
| 用于投资活动的净现金 | (221,618) | | | (22,796) | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| | | |
| 通过私募发行普通股和预先筹集的认股权证的收益 | 99,799 | | | — | |
| 根据员工股票购买计划发行普通股的收益 | 578 | | | 571 | |
| 市面上发行的收益，扣除发行成本 | 67,201 | | | 39,281 | |
| 二次发行的收益，扣除发行成本 | 259,160 | | | — | |
| 行使股票期权时发行普通股的收益 | 7,372 | | | 3,658 | |
| 融资活动提供的净现金 | 434,110 | | | 43,510 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | 158,004 | | | (30,251) | |
| 期初现金和现金等价物及限制性现金 | 59,832 | | | 171,994 | |
| 期末现金和现金等价物及限制性现金 | $ | 217,836 | | | $ | 141,743 | |
| | | |
| 非现金活动： | | | |
| 购买包括在应付账款和应计费用中的财产和设备 | $ | 246 | | | $ | 248 | |
| | | |
| 行使股票期权的金额包含在预付费用和其他流动资产中 | $ | 70 | | | $ | 42 | |
| 应付账款和应计费用中包含的上市和二次发行的未付发行成本 | $ | 99 | | | $ | 71 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
简明合并财务报表附注（未经审计）
1.业务性质和陈述基础
组织和流动性
Morphic Holding, Inc.（以下简称 “公司”）于2014年8月根据特拉华州法律成立。该公司是一家生物制药公司，利用对整合素医学的专有见解，发现和开发潜在的同类首创口服小分子整合素疗法。整合素是一个经过验证的目标类别，有多种已获批准的用于治疗严重慢性病的药物。尽管在生物制药行业进行了大量投资，但据公司所知，美国食品药品监督管理局（“FDA”）或任何欧洲监管机构尚未批准任何口服小分子整合素疗法。该公司利用其对整合素结构和生物学的独特理解，创建了Morphic整合素技术平台（MinT Platform），开发了一系列新的候选产品，旨在实现口服给药所需的效力、高选择性和药物特性。
公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选产品将需要额外的重大研发工作，包括在商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的药物开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。该公司预计，在可预见的将来，运营将继续蒙受损失。公司预计，自这些财务报表发布之日起，至少在未来12个月内，其现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营支出和资本支出需求提供资金。
2020年7月，公司与Jefferies LLC（“Jefferies”）就一项市场发行计划签订了公开市场销售协议（“原始协议”），根据该计划，公司可以不时自行决定发行和出售其普通股，总发行金额不超过美元75.0百万，称为配售股份，通过杰富瑞集团作为其销售代理。该公司向杰富瑞支付了根据原始协议通过杰富瑞出售的任何配售股份的总销售收益的佣金，还向杰富瑞提供了惯常的赔偿和供款权。2021年8月11日，公司与杰富瑞集团签订了原始协议的第1号修正案，建立了新的上市产品（“新自动柜员机”），总发行金额不超过美元150.0百万，还需支付通过杰富瑞集团出售的普通股（称为配售股）的总销售收益的佣金。根据新的自动柜员机，公司可以不时通过杰富瑞集团作为其销售代理发行和出售配售股票。
在截至2023年6月30日的三个月中，公司发行并出售 1,216,418新自动柜员机下的股份，净收益约为美元67.2扣除销售佣金和费用后为百万美元。截至2023年6月30日，该公司的资金约为美元28.6在新自动柜员机下还有数百万股普通股可供出售。
2023 年 2 月，公司与现有投资者签订了证券购买协议，该协议由一名董事会成员和持有人组成 5占公司普通股的百分比且持有人超过该百分比 5公司以私募方式出售给投资者的公司普通股的百分比， 848,655普通股，价格为 $35.35每股（“PIPE 股票”）和预先筹集的认股权证，最多可购买 1,980,198普通股，收购价为 $35.3499每份预先注资的认股权证，其中每份预先注资的认股权证的行使价为美元0.0001每股（“预先出资的认股权证”）。公司获得的总净收益约为 $100.0百万美元，然后扣除公司应付的成本和发行费用，详见附注7。
2023年5月，公司完成了承销公开发行 6,133,334其普通股，其中包括 800,000行使时出售的股票，承销商可以全额选择购买额外普通股，向公众提供的价格为美元45.00每股。二次发行的总收益约为 $276.0百万美元，扣除公司应付的承保折扣、佣金和其他发行费用约为美元16.9百万，净收益约为 $259.1百万。
2.列报基础和重要会计政策
演示基础
未经审计的中期简明合并财务报表包括Morphic Holding, Inc.及其全资子公司Morphic Therapal, Inc.、Morphic Therapal UK Ltd和Morphic Security Corporat所有公司间余额均已在合并中消除。
随附的简明合并财务报表未经审计，由公司根据财务会计准则委员会（“FASB”）的会计准则编纂（“ASC”）和会计准则更新（“ASU”）中规定的美国普遍接受的会计原则（“GAAP”）编制。公司年度财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。管理层认为，这些未经审计的中期简明合并财务报表反映了公允列报截至2023年6月30日和2022年6月30日的中期公司财务状况和经营业绩所需的所有正常经常性调整。
过渡期间的经营业绩不一定代表全年预期的运营业绩。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与截至2022年12月31日止年度的经审计合并财务报表及其附注一起阅读，后者包含在公司于2023年2月23日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中。
估算值的使用和重要会计政策摘要
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和判断，这些估计和判断可能会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的相关披露以及报告期内的相关收入和支出报告。这些合并财务报表中反映的重要会计估算包括但不限于与应计研发费用、股权薪酬估值和所得税相关的估值。实际结果可能与这些估计有所不同。
重要会计政策
截至2023年6月30日的三个月和六个月在编制这些简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司2022年10-K表年度报告中合并财务报表附注2中讨论的会计政策一致，但下文所述除外。
普通股认股权证
公司的普通股认股权证根据ASC 480 “区分负债与权益”（“ASC 480”）和ASC 815 “衍生品和套期保值”（“ASC 815”）进行评估。如果认股权证条款允许以现金结算，则公司将其独立认股权证归类为（i）负债；或（ii）股权（如果认股权证条款仅允许以普通股结算）。有关本公司预拨认股权证的申请情况，请参阅下文注7。
3.金融资产和负债的公允价值
如公允价值计量会计准则所述，公司拥有某些按公允价值记录的金融资产和负债，在公允价值层次结构中被归类为1、2或3级：
•第 1 级 — 相同资产或负债在活跃市场上的报价。
•第 2 级 — 除第 1 级输入以外的、可直接或间接观察的输入，例如报价的市场价格、利率和收益率曲线。
•第 3 级 — 使用公司制定的假设估计值得出的不可观察的输入，这些估计值反映了市场参与者将要使用的假设。
截至2023年6月30日，投资包括美国国债、美国政府赞助的企业证券和公司债务证券，包括公司债券和商业票据，其估值要么基于近期在不活跃市场的证券交易，要么基于类似工具的报价以及来自可观察到的市场数据或得到可观察到的市场数据证实的其他重要投入。
如果估值基于市场上不太可观察或不可观察的模型或输入，则公允价值的确定需要更多的判断。因此，对于归类为3级的工具，公司在确定公允价值时行使的判断力最大。金融工具在公允价值层次结构中的等级基于对公允价值衡量有重要意义的所有投入中的最低水平。
公司认为，由于这些工具的短期性质，公司合并金融工具的账面金额，包括预付费用和其他流动资产、应收账款、应付账款和应计费用，接近公允价值。
下表列出了截至2023年6月30日和2022年12月31日定期按公允价值计量的公司金融资产的信息（以千计），并指出了公允价值层次结构中每项衡量标准的分类级别。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 截至2023年6月30日的公允价值测量 |
| 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物 | $ | 216,181 | | | $ | 216,181 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国国债 | 403,960 | | | — | | | 403,960 | | | — | |
| 美国政府赞助的企业证券 | 54,614 | | | — | | | 54,614 | | | — | |
| 商业票据 | 4,994 | | | — | | | 4,994 | | | — | |
| 公司债券 | 50,512 | | | — | | | 50,512 | | | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 总资产 | $ | 730,261 | | | $ | 216,181 | | | $ | 514,080 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 2022 年 12 月 31 日的公允价值衡量标准 |
| 总计 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物 | $ | 58,814 | | | $ | 38,942 | | | $ | 19,872 | | | $ | — | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 美国国债 | 177,932 | | | — | | | 177,932 | | | — | |
| 美国政府赞助的企业证券 | 12,396 | | | — | | | 12,396 | | | — | |
| 商业票据 | 9,860 | | | — | | | 9,860 | | | — | |
| 公司债券 | 88,788 | | | — | | | 88,788 | | | — | |
| 总资产 | $ | 347,790 | | | $ | 38,942 | | | $ | 308,848 | | | $ | — | |
现金等价物包括截至2023年6月30日的货币市场基金以及截至2022年12月31日的货币市场基金和美国国债。上表中包含的货币市场基金投资于使用报价市场价格估值的美国政府证券。因此，截至2023年6月30日和2022年12月31日，货币市场基金被归类为一级基金。截至2022年12月31日，现金等价物中包含的美国国债被视为高流动性投资，自购买之日起三个月内到期。上表中包含的有价证券包括美国国债、美国政府赞助的企业证券、商业票据和公司债券，截至2023年6月30日和2022年12月31日，这些证券被归类为二级。该公司有 不截至2023年6月30日和2022年12月31日，经常性按公允价值计量的负债。
4.有价证券
下表汇总了公司对归类为可供出售的有价证券（以千计）的投资：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年6月30日 |
| 成熟度 | | 摊销
成本 | | 格罗斯
未实现
持有收益 | | 格罗斯
未实现
持仓亏损 | | 聚合
估计的
公允价值 |
| 有价证券： | | | | | | | | | |
| 美国国债 | 2 年内 | | $ | 405,132 | | | $ | 21 | | | $ | (1,193) | | | $ | 403,960 | |
| 美国政府赞助的企业证券 | 2 年内 | | 54,992 | | | — | | | (378) | | | 54,614 | |
| 商业票据 | 少于 1 年 | | 4,994 | | | — | | | — | | | 4,994 | |
| 公司债券 | 少于 1 年 | | 50,854 | | | — | | | (342) | | | 50,512 | |
| 有价证券总额 | | | $ | 515,972 | | | $ | 21 | | | $ | (1,913) | | | $ | 514,080 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年12月31日 |
| 成熟度
| | 摊销
成本 | | 格罗斯
未实现
持有收益 | | 格罗斯
未实现
持仓亏损 | | 聚合
估计的
公允价值 |
| 有价证券： | | | | | | | | | |
| 美国国债 | 少于 1 年 | | $ | 179,854 | | | $ | — | | | $ | (1,922) | | | $ | 177,932 | |
| 美国政府赞助的企业证券 | 2 年内 | | 12,500 | | | — | | | (104) | | | 12,396 | |
| 商业票据 | 少于 1 年 | | 9,860 | | | — | | | — | | | 9,860 | |
| 公司债券 | 2 年内 | | 90,076 | | | — | | | (1,288) | | | 88,788 | |
| 有价证券总额 | | | $ | 292,290 | | | $ | — | | | $ | (3,314) | | | $ | 288,976 | |
公司的所有投资均归类为可供出售，按公允价值计账，未实现损益作为累计其他综合亏损的组成部分入账。公司认为所有可供出售的证券，包括到期日超过12个月的证券，均可用于支持当前的运营流动性需求，因此将所有可供出售的证券归类为流动资产。
公司确定，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，上述证券的信用风险没有重大变化。因此，未确认信贷损失备抵额。截至2023年6月30日，公司不打算出售此类证券，在收回摊余成本基础之前，公司被要求出售这些证券的可能性不大。
公司可供出售债务证券的应计应收利息总额为美元2.2截至2023年6月30日的百万美元和美元1.4截至2022年12月31日为百万.
5.现金、现金等价物和限制性现金
现金和现金等价物主要由位于美国的三家金融机构保管。金融机构的存款余额可能超过联邦存款保险公司对此类存款的25万美元保险限额。公司没有在这些账户上遭受损失，也不认为这些账户面临任何重大信用风险。限制性现金包括以现金抵押信用证，金额为 $560,000发给公司设施租赁的房东。信用证的条款不止于此 一年. 下表将资产负债表中的现金、现金等价物和限制性现金与现金流量表（以千计）进行对账：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日 | | | | 6月30日 | | |
| 2023 | | | | 2022 | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 217,276 | | | | | $ | 141,183 | | | |
| 限制性现金 | 560 | | | | | 560 | | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金总额 | $ | 217,836 | | | | | $ | 141,743 | | | |
6.应计费用
截至2023年6月30日和2022年12月31日，应计费用包括以下内容（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日 | | 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 工资和相关费用 | $ | 4,336 | | | $ | 6,569 | |
| 研究与开发活动 | 7,267 | | | 4,265 | |
| 经营租赁负债的当前部分 | 1,560 | | | 1,494 | |
| 其他开支 | 985 | | | 853 | |
| 总计 | $ | 14,148 | | | $ | 13,181 | |
7.股东权益
出售 PIPE 股票和预先筹集的认股权证
2023年2月，公司与现有投资者签订了证券购买协议，根据该协议，该公司以私募方式出售了PIPE股票和预先筹集的认股权证。预先筹集的认股权证在发行后可立即行使，行使价为美元0.0001每股。公司获得的总净收益约为 $99.8扣除发行费用后的百万美元。
如果持有人的总实益所有权将超过，则通常不得行使预先注资认股权证 9.99在该次行使后，占公司普通股已发行和流通股票总额的百分比。如预先融资认股权证所述，如果出现任何股票分红和分割、反向股票拆分、资本重组、重组或类似交易，行使预先融资认股权证时可发行的普通股的行使价和数量可能会受到调整。在发行和出售PIPE股票和预先出资认股权证方面，公司授予投资者对PIPE股票和行使预先出资认股权证时可发行的股票的某些注册权。
预先筹集的认股权证根据ASC 480和ASC 815进行评估。公司将预先筹集的认股权证归类为额外实收资本中永久股东权益的一部分，并在发行之日使用相对公允价值分配方法进行记录。预先融资认股权证之所以被归类为股权，是因为它们是独立的金融工具，可以合法拆分和单独行使，可以立即行使，不体现公司回购普通股的义务，允许持有人在行使时获得固定数量的普通股，与公司普通股挂钩并符合股票分类标准。公司在发行时对预先融资认股权证进行了估值，得出结论，其销售价格接近其公允价值，并将出售的净收益按比例分配给了PIPE股票和预先融资认股权证，其中$29.9百万和美元69.9扣除发行成本后，分别计入百万美元作为额外实收资本的一部分。
普通股认股权证
截至2023年6月30日，以下购买公司普通股的预融资认股权证已发行并流通：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 发行日期 | | 到期日期 | | 每股行使价 | | 未兑现的认股权证数量 | | | | |
2023年2月15日1 | | 没有 | | $ | 0.0001 | | | 1,480,198 | | | | | |
| | | | | | | | | | |
1 由与公司 2023 年 2 月私募相关的预筹认股权证组成。
在截至2023年6月30日的三个月中， 499,998普通股是在净行使后发行的 500,000预先注资的认股权证
8.基于股权的薪酬
在公司2019年7月的首次公开募股中，公司于2019年6月通过了2019年股权激励计划（“最初的2019年计划”），该计划取代了2018年的股票激励计划。董事会于2022年4月27日通过了经修订和重述的2019年股权激励计划（“2019年A＆R计划”，以及最初的2019年计划，“2019年计划”），该计划随后于2022年6月8日获得公司股东的批准，以修改根据该计划可能向公司非雇员董事发放的年度薪酬总额。2019年A＆R计划规定向公司董事、高级管理人员和员工以及公司的顾问和顾问授予股票期权、限制性股票奖励、股票奖励、现金奖励、股票升值权、限制性股票单位和绩效奖励。由于2019年A＆R计划的自动增加条款，根据该计划可供发行的普通股数量增加了 1.52023 年 1 月发行百万股。截至2023年6月30日，总共有1.3根据A＆R 2019计划，有百万股股票可用于未来的奖励补助。
公司在简明的合并运营报表和综合（亏损）收益报表中按奖励类型确认了基于股权的薪酬支出如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 股票期权 | | | | | $ | 7,684 | | | $ | 6,825 | | | $ | 14,931 | | | $ | 12,785 | |
| 限制性库存单位 | | | | | 2,523 | | | 706 | | | 4,743 | | | 1,395 | |
| 员工股票购买计划 | | | | | 108 | | | 92 | | | 217 | | | 203 | |
| 限制性普通股 | | | | | — | | | — | | | — | | | 5 | |
| 总计 | | | | | $ | 10,315 | | | $ | 7,623 | | | $ | 19,891 | | | $ | 14,388 | |
下表汇总了按支出类别分列的简明合并运营报表和综合（亏损）收益中基于权益的薪酬支出的分配（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 研发费用 | | | | | $ | 4,962 | | | $ | 3,421 | | | $ | 9,580 | | | $ | 6,893 | |
| 一般和管理费用 | | | | | 5,353 | | | 4,202 | | | 10,311 | | | 7,495 | |
| 总计 | | | | | $ | 10,315 | | | $ | 7,623 | | | $ | 19,891 | | | $ | 14,388 | |
股票期权
下表汇总了截至2023年6月30日的六个月中公司的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 的数量
股份 | | 加权
平均值
行使价格 | | | | |
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 | 5,263,553 | | | $ | 24.94 | | | | | |
| 已授予 | 1,141,304 | | | 35.32 | | | | | |
| 已锻炼 | (515,110) | | | 14.44 | | | | | |
| 被没收或已过期 | (22,097) | | | 47.54 | | | | | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的未偿还款项 | 5,867,650 | | | $ | 27.80 | | | | | |
| 截至2023年6月30日可行使的期权 | 3,248,036 | | | $ | 21.95 | | | | | |
限制性股票单位
下表汇总了截至2023年6月30日的六个月中公司的限制性股票单位活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股票数量 | | 加权
平均公平
每股价值
发行时 |
| 截至2022年12月31日未归属的限制性股票单位 | 249,090 | | | $ | 43.85 | |
| 已授予 | 928,080 | | | 31.82 | |
| 既得 | (61,560) | | | 44.09 | |
| 被没收 | — | | | — | |
| 截至2023年6月30日的未归属限制性股票单位 | 1,115,610 | | | $ | 33.83 | |
9.所得税
递延所得税资产和递延所得税负债是根据使用法定税率的资产和负债的财务报告和纳税基础之间的临时差异确认的。如果部分或全部递延所得税资产很可能无法变现，则根据递延所得税资产记录估值补贴。
从2022年开始，《减税和就业法》（“TCJA”）修订了第174条，现在要求在美国和非美国的研究和实验支出分别在五年和十五年内进行资本化和摊销，用于在2021年12月31日之后开始的纳税年度内支付的金额。公司使用营业亏损结转和税收抵免来抵消未来应纳税所得额的能力受到《美国国税法》或《美国国税法》第 382 条和第 383 条的限制。根据《美国国税法》第382和383条的定义，如果主要股东的所有权在三年内累计变化超过50％，则净营业亏损和税收抵免结转可能会受到年度限制。此类变化将限制公司使用其营业亏损结转和税收抵免。在这种情况下，尽管存在大量的营业亏损结转和税收抵免，但公司仍可能需要缴纳所得税。
公司根据其当年的估计有效税率记录普通税前收入或亏损的所得税准备金或福利。截至2023年6月30日，公司预测截至2023年12月31日止年度将出现普通税前亏损，而且由于其递延所得税资产维持了全额估值补贴，因此该公司在2023年没有记录所得税优惠。
10.承付款和或有开支
担保和赔偿
除了经修订的公司注册证书和经修订的重述章程中规定的赔偿外，公司还与董事、高级管理人员和某些其他关键员工签订了单独的赔偿协议，并打算继续签订单独的赔偿协议。除其他外，这些协议要求公司向董事、高级管理人员和某些其他关键员工赔偿某些费用，包括律师费、判决、罚款、罚款以及这些人因向公司或其任何子公司或应公司要求向其提供服务的任何其他公司或企业而在任何诉讼或诉讼中实际产生的和解金额。在某些限制的前提下，赔偿协议还要求公司预付董事、高级管理人员和关键员工为任何需要或允许赔偿的诉讼辩护而产生的费用。
公司在实验室和办公空间的租赁中有标准的赔偿安排，要求其向房东进行赔偿，使其免于因公司租约下的某些行为、违规行为、违规行为或不履约而产生的任何索赔、诉讼、诉讼或费用所造成的伤害、损失、事故或损害所承担的任何责任。
截至2023年6月30日，公司没有遭受与这些赔偿义务相关的任何损失，也没有未处理的重大索赔。公司预计不会有与这些赔偿义务相关的重大索赔，因此得出结论，这些债务的公允价值可以忽略不计，也没有设立相关的储备金。
在截至2023年6月30日的六个月中，公司于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中的合并财务报表附注11中披露的公司合同义务和承诺没有重大变化。
法律诉讼
公司目前不是任何重大法律诉讼的当事方。
11.期权和许可协议
下文所述的合同条款和公司协议会计的详细描述已包含在公司截至财年的10-K表年度报告中经审计的财务报表和附注中2022年12月31日2023 年 2 月 23 日向美国证券交易委员会提交。
艾伯维协议
2022 年 6 月，艾伯维生物技术有限公司（“艾伯维”）通知公司，为方便起见，它已决定行使终止与公司的合作协议（“艾伯维协议”）的权利。艾伯维协议于 2022 年 12 月终止。自艾伯维协议终止时生效，根据该协议授予的所有权利和许可立即终止并归还给公司。公司认可了 $100.0根据《艾伯维协议》向公司支付的100万美元预付款，作为已完成工作的收入，与产生的成本成正比。这些研发绩效义务被确认为收入，并在2022年12月终止的生效日期之前完成。
没有在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与艾伯维协议相关的研发成本或确认了收入。 下表汇总了与公司相关的研发成本和确认的收入’在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，艾伯维协议下的业绩（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 | | |
| | | | | 2022 | | 2022 | | | | |
| 确认的收入 | | | | | $ | 58,441 | | | $ | 59,250 | | | | | |
| 产生的成本 | | | | | 188 | | | 601 | | | | | |
詹森协议
2019年2月，公司与强生（“詹森”）的子公司杨森制药公司（“詹森协议”）签订了研究合作和期权协议（“詹森协议”），为当前疗法无法充分解决的疾病的患者发现和开发新的整合素疗法。詹森协议侧重于三个整合素靶标，每个靶标都针对研究计划的主题，如果研究结果不佳，则用整合素靶标代替其他靶标的能力有限，公司不会探索这些靶标。
2023 年 1 月，詹森通知公司，为了方便起见，它已决定行使终止《詹森协议》的权利。在 2023 年 3 月终止的生效日期之前，《詹森协议》下的某些剩余研发绩效义务已经完成，包括根据该协议终止的第三项整合素研究计划的终止。2023 年 3 月，公司确认了 Janssen 许可期权到期后分配给实质性权利的剩余递延收入。
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中与公司在《詹森协议》下的业绩相关的研发成本和确认的收入（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 报销收入 | | | | | $ | — | | | $ | 1,034 | | | $ | 51 | | | $ | 2,042 | |
| 前期付款收入 | | | | | — | | | 761 | | | 470 | | | 1,326 | |
| 已确认的总收入 | | | | | $ | — | | | $ | 1,795 | | | $ | 521 | | | $ | 3,368 | |
| 产生的成本 | | | | | $ | — | | | $ | 873 | | | $ | 51 | | | $ | 1,728 | |
该公司有 不金额和 $0.5截至2023年6月30日，简明合并资产负债表上的应收账款中包含杨森欠款的百万美元以及 2022年12月31日，分别地。
截至2023年6月30日，该公司已经 不剩余的递延收入与詹森协议有关，因为截至2023年3月31日，该协议下的所有履约义务均已得到履行。
12.每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将分配给普通股股东的净亏损除以该期间已发行的加权平均普通股，不考虑普通股等价物。
对于有净收益的时期，摊薄后每股净收益的计算方法是根据普通股等价物的摊薄效应调整加权平均已发行股份，包括使用库存股法确定的股票期权和限制性普通股和已发行股票单位。
为了计算摊薄后的每股净亏损，如果普通股等价物的影响具有反摊薄作用，则将其排除在计算之外。因此，适用于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损在净亏损期间是相同的。
下表说明了每个报告期内每股基本收益和摊薄（亏损）收益的确定（以千计，股票和每股数据除外）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 净（亏损）收入 | | | | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 已发行普通股的加权平均值，基本 | | | | | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| 每股净（亏损）收益，基本 | | | | | $ | (0.92) | | | $ | 0.70 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 净（亏损）收入 | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 已发行普通股的加权平均值，基本 | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| | | | | | | |
| 摊薄影响来自： | | | | | | | |
| 股票期权 | — | | | 1,305,630 | | | — | | | — | |
| 限制性普通股和股票单位 | — | | | 1,204 | | | — | | | — | |
| 员工股票购买计划 | — | | | 3,270 | | | — | | | — | |
| 已发行普通股的加权平均值，摊薄 | 42,373,407 | | | 39,554,651 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| | | | | | | |
| 摊薄后每股净（亏损）收益 | $ | (0.92) | | | $ | 0.68 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | |
2023 年 2 月，公司出售并发行了预先筹集的认股权证（见附注 7）。就计算每股基本收益而言，可以行使预先融资认股权证的普通股被视为未发行股份，因为这些股票的发行对价可能很少或根本没有，也因为预先融资认股权证已全部归属并在发行后立即行使。
下表列出了根据每个期末的未偿还金额列报的已发行普通股等价物，这些等价物被排除在所示期内的摊薄后每股净亏损的计算之外，因为将其纳入本来是反稀释的（在普通股等价股中，视情况而定）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | | | | |
| 限制性库存单位 | 1,115,610 | | | 260,050 | | | 1,115,610 | | | 267,210 | | | | | |
| 股票期权 | 5,867,650 | | | 2,667,691 | | | 5,867,650 | | | 5,481,739 | | | | | |
| 总计 | 6,983,260 | | | 2,927,741 | | | 6,983,260 | | | 5,748,949 | | | | | |
除上表所列证券外，截至2023年6月30日，公司已储备 1,504,601根据公司员工股票购买计划出售的普通股，如果将其纳入截至2023年6月30日的三个月和六个月的摊薄后每股净（亏损）收益的计算中，该计划如果发布，则具有反稀释性。
第 2 项。 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
您应阅读以下关于我们财务状况和经营业绩的讨论，以及我们未经审计的简明合并财务报表以及本10-Q表季度报告其他地方包含的相关附注和其他财务信息，以及作为我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告的一部分的相关附注和其他财务信息。
除了历史财务信息外，本讨论还包含基于当前预期的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，例如我们的计划、目标、预期、意图和信念的陈述。由于各种因素，包括下文第二部分第1A项下标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些前瞻性陈述可能包括但不限于以下方面的陈述：我们未来的经营业绩和财务状况、COVID-19 疫情的剩余影响、我们的业务战略、市场规模、潜在的增长机会、我们的临床前和临床开发活动、候选产品的有效性和安全性、产品净收益的使用、我们维持和认识候选产品获得的某些指定所带来的益处的能力、临床前研究的时间和结果以及临床试验、与第三方的商业合作以及候选产品的潜在监管机构认证、批准和商业化的接收和时机。“相信”、“可能”、“将”、“可能”、“可能”、“估计”、“继续”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可以”、“将”、“应该”、“项目”、“计划”、“预期” 以及传达未来事件或结果不确定性的类似表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。
这些声明基于截至本10-Q表季度报告发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类陈述的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的声明解读为表明我们已经对所有可能可用的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒投资者不要过分依赖这些陈述。
概述
我们是一家生物制药公司，运用我们对整合素的专有见解，发现和开发了一系列潜在的同类首创口服小分子整合素疗法。整合素是目标类别，有多种经批准的可注射重磅药物，用于治疗严重的慢性病，包括自身免疫性疾病、心血管和代谢性疾病、纤维化和癌症。迄今为止，尚未有口服小分子整合素疗法获得美国食品药品管理局或任何欧洲监管机构的批准。尽管如此，我们相信我们独特的平台可以释放潜力，针对特定的整合素靶标可靠地生成高质量的口服分子。Morphic 整合素技术平台（MinT Platform）是利用我们对整合素结构和功能的独特理解创建的，旨在开发旨在实现口服给药所需的效力、高选择性和药物特性的新型候选产品。我们正在将包括我们的主要候选产品 MORF-057（一种影响炎症的α4β7特异性整合素抑制剂）推进到治疗炎症性肠病（IBD）的临床开发中。我们于 2020 年 7 月提交了一份针对 MORF-057 的研究性新药申请（IND），美国食品药品管理局允许在 2020 年 8 月根据新药研发提交的研究继续进行。2020 年 9 月，我们在健康志愿者中启动了 MORF-057 的 1 期临床试验，以建立我们的临床计划，为我们的 IBD 2 期项目选择剂量，最初的重点是溃疡性结肠炎（UC）。
MORF-057 第 1 期研究包括单递增剂量或 SAD、食物效应或 FE，以及评估 MORF-057 安全性、药代动力学或 PK 和药效学（PD）的多重递增剂量或 MAD 队列。健康受试者以 3:1 被随机分组，在 SAD 队列中接受 25、50、100、150 和 400 mg 的单剂量 MORF-057 或匹配的安慰剂；或者在 MAD 队列中每天两次或 BID，剂量分别为 25、50 和 100 mg MORF-057 或匹配的安慰剂，共计 14 天。共有67名符合条件的健康受试者参加了这些研究，其中36名在SAD，9名在FE中，22名在MAD队列中。66名受试者完成了研究治疗，来自50 mg BID MAD队列的1名受试者因个人原因撤回了同意。
MORF-057 在所有队列中耐受性良好，未发现任何安全信号。MORF-057 表现出良好的 PK 特征，目标参与度得到确认，并建立了明确的 PK 和 PD 关系。MORF-057 被迅速吸收，并证实全身暴露会按比例增加剂量。在FE研究中，观察到与高脂餐一起服用时，暴露量略有减少，但对低谷浓度没有影响。结果表明，食物摄入量对低于 MORF-057 的水平没有显著影响，在计划中的患者研究中，可以不考虑食物的情况下服用 MORF-057。
α4β7受体占用率（RO）随着剂量和研究日的增加而增加，到第14天，所有队列中超过25 mg的个体患者的饱和度（> 99% RO）。在 100 mg BID 队列中，MORF-057 饱和了 α4β7 受体（平均值 RO > 99%）。观察到包括特异性α4β7高表达免疫细胞群在内的生物标志物的剂量和时间依赖性变化，这进一步证实了 MORF-057 的生物学证据。这些变化与包括获准用于治疗IBD的抗体药物vedolizumab在内的其他整合素抑制剂报告的变化一致。
在另一项的 MORF-057 1 期研究中，受试者接受了高达 200 mg BID 的剂量，接受了 100 mg BID 或 200 mg BID 的 MORF-057 受体饱和度，与安慰剂相比，循环中枢记忆、效应器记忆 T 淋巴细胞和切换记忆 B 淋巴细胞群有统计学上的显著增加。在25 mg和50 mg BID探索性剂量下，在关键的PD测量中还观察到定向增加的趋势。所有剂量的耐受性良好，未发现任何安全信号，并观察到良好的PK曲线。在 14 天内，MORF-057 在 200 mg MORF-057 和 200 mg BID 的两个单剂量中均显示出 α4β7 受体饱和度。观察到淋巴细胞亚群和CCR9 mRNA有统计学上的显著变化，与先前的研究一致。
根据第 1 期研究的结果，我们于 2022 年 3 月启动了 MORF-057 的 2 期临床项目。EMERALD-1 是一项开放标签、单臂多中心 2a 期试验，旨在评估 MORF-057 对中度至重度UC成人的疗效、安全性和耐受性，于2022年10月完成了定向招募，有30名患者参与了该研究。此外，在研究完成定向入组时正在接受筛查的患者被纳入该研究，共有35名患者进入主队列。我们已选择停止招募四名先前使用vedolizumab治疗失败的患者的探索性队列。参加 EMERALD-1 研究的患者正在美国和波兰的研究中心接受 100 mg BID 的治疗。该试验的主要终点是罗伯茨组织病理学指数（RHI）的变化，RHI是一种经过验证的仪器，可以与基线相比，在12周内测量溃疡性结肠炎的组织学疾病活性。EMERALD-1 研究中的其他结果衡量标准包括修改后的梅奥诊所评分的变化、安全性、PK 参数和关键的 PD 衡量标准。然后，患者将继续接受40周的维持治疗，然后进行为期52周的评估。2023 年 4 月，我们公布了 MORF-057 的 EMERALD-1 2a 期临床试验的主要队列结果，该试验达到了主要终点，显示RHI评分比第12周的基线下降了6.4个百分点（p=0.002），在统计学上显著降低了6.4分（p=0.002）。在这项研究中，25.7％的患者通过修改后的梅奥诊所评分（MMC）实现了临床缓解。在 100 mg BID 的剂量下，MORF-057 通常耐受性良好，没有出现严重的不良事件，也没有观察到安全信号。此外，MORF-057 实现了 α4β7 受体的饱和，并显示出 α4β7 淋巴细胞亚群的变化与 1 期 MORF-057 数据一致。2023 年 8 月，我们宣布接受在 10 月在哥本哈根举行的 2023 年 UEG Week 上发布的描述 EMERALD-1 研究的主持海报演示。
EMERALD-2 是一项针对 MORF-057 的全球 2b 期随机对照试验，于 2022 年 11 月开始给患者给药。参加 EMERALD-2 研究的患者被随机分配接受三个活跃组或一个安慰剂组中的一个：100 mg BID、200 mg BID 和一个 QD（每天一次）组或安慰剂组，该组将在12周的诱导阶段后移交给 MORF-057。该试验的主要终点是MMC在12周时测得的临床缓解率。次要终点将包括 RHI、PK 和 PD 测量值的变化以及安全参数。在12周的诱导阶段之后，患者将进入为期40周的维持阶段。我们相信，我们将在2025年上半年完成针对中度至重度UC患者的 MORF-057 的 EMERALD-2 2b 期试验的主要终点。
此外，我们即将完成克罗恩病 MORF-057 的 2b 期研究设计。鉴于 MORF-057 取得的进展，我们在 2022 年在 IND 前阶段暂停了第二代候选药物的开发，重点是通过 2 期临床项目推进 MORF-057。我们继续扩大我们的α4β7产品组合，并已为未来的临床研究定位了下一代α4β7小分子开发候选药物。
除了我们的主导分子 MORF-057 之外，我们还使用我们的 MinT 平台在各个治疗领域推进广泛的临床前项目，所有这些项目都旨在利用整合素受体抑制或激活的潜力。其他全资项目已进入先导药物发现的优化阶段。我们在2021年4月的美国癌症研究协会年会上公布了来自αvβ8项目的积极临床前数据。根据我们迄今为止获得的数据以及转化生长因子β在治疗骨髓纤维化中的潜在作用，我们已提名αvβ8的选择性小分子抑制剂 MORF-088 作为骨髓纤维化的开发候选药物。我们还有其他研究阶段的项目正在进行中，针对包括肺动脉高压（PAH）在内的肺动脉高血压疾病和其他治疗领域的纤连蛋白整合素靶点。众所周知，整合素可以促进细胞增殖、存活、肥厚生长和纤维化，这些都是多环芳烃进展的关键因素。
自2015年6月以来，我们与化学模拟和计算机药物发现领域的领导者薛定哲签订了以整合素为重点的独家合作协议。我们已成功使用其技术平台对人类整合素目标类别的成员进行虚拟筛选，我们和薛定哲合作促进整合素靶标的优先排序，进行目标验证和分析，识别潜在客户，并进行先导药物优化，以建立整合素计划组合。我们相信，薛定哲协议使我们能够使用各种基于物理的下一代计算和机器学习技术，通过设计、迭代和优化潜在药物，加快药物发现。
Schrodinger平台凭借我们在结构生物学、药物化学和筛选方面的内部久经考验的能力，利用我们在先进结构引导药物设计技术和机器学习协议方面的丰富专业知识，加快了我们以原子精度设计分子的能力。2022 年 12 月，作为薛定格的特殊软件客户，我们扩大了访问范围，使他们能够在整合物范围之外使用他们的完整软件套件。因此，在2023年，我们开始推进其他经过临床验证的靶标，重点是炎症和免疫学治疗领域，这与我们在整合素领域的现有资产高度互补。
2021 年 3 月，我们宣布以每股 70.00 美元的价格扩大承销公开发行我们的 350,000 股普通股，扣除承销折扣、佣金和其他我们支付的发行费用后，净收益约为 2.300 亿美元。
2020年7月，我们与Jefferies LLC或Jefferies LLC或Jefferies就市场发行计划或之前的自动柜员机签订了公开市场销售协议或原始协议，根据该协议，我们可以通过杰富瑞作为销售代理不时发行和出售总发行金额不超过7,500万美元的普通股，称为配售股票。2021年8月，我们与Jefferies（新自动柜员机）签订了第一号修正案，将要约和出售的配售股份的总价值增加到最高1.5亿美元的总发行金额。我们将之前的自动柜员机和新的自动柜员机统称为自动柜员机。在截至2023年6月30日的三个月中，在新自动柜员机下发行了1,216,418股股票，扣除发行佣金和费用后，净收益为6,720万美元。截至2023年6月30日，我们在新的自动柜员机下还有大约2,860万美元的普通股可供出售。我们不得在之前的自动柜员机下出售任何配售股份。
2023 年 2 月，我们与现有投资者签订了证券购买协议，根据该协议，我们同意以私募方式出售和发行 PIPE 股票和预先融资认股权证。在扣除成本和提供应付费用之前，我们的总净收益约为1.00亿美元。预先注资的认股权证可以在最初发行后的任何时候行使，并且不会过期。根据其条款，如果持有人的总实益所有权在行使后将超过我们普通股已发行和流通股票总额的9.99％，则通常不得行使预先筹集的认股权证。如预先融资认股权证所述，如果出现任何股票分红和分割、资本重组、重组或类似交易，则每股行使价和行使预筹认股权证时可发行的普通股数量可能会进行调整。
2023年5月，我们完成了普通股的承销公开发行，其中包括行使承销商购买额外普通股的全部选择权。我们从二次发行中获得了约2.76亿美元的总收益，然后扣除我们应付的承保折扣、佣金和其他发行费用约1,690万美元，净收益约为2.591亿美元。
自成立以来，我们的业务一直侧重于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合，以及进行研究以发现和开发口服小分子整合素疗法。迄今为止，创收活动仅限于从我们与AbbVie和Janssen的合作协议中收到的款项，本10-Q表季度报告其他地方的随附简明合并财务报表附注11对此进行了进一步讨论。我们没有任何获准销售的产品，迄今为止也没有从产品销售中产生任何收入。从成立到2023年6月30日，我们共筹集了约12亿美元的总收益，主要通过发行股权，包括我们的可转换优先股证券、首次公开募股、2021年3月的承销公开发行、2023年2月的普通股和预先融资认股权证的私募发行、2023年5月的承销公开发行和根据自动柜员机出售普通股，以及根据我们的合作协议收到的款项。
自成立以来，我们蒙受了巨大的营业亏损。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.722亿美元。在可预见的将来，随着我们通过临床前和临床开发推进当前和未来的候选产品，寻求监管部门的批准，维护和扩大我们的知识产权组合，雇用更多的研发和业务人员，以及作为上市公司运营，我们预计在可预见的将来将继续承担大量且不断增加的支出和运营损失。
除非我们成功完成临床开发并获得监管部门对候选产品的批准，否则我们不会从产品销售中获得收入。此外，如果我们的候选产品获得监管部门的批准并且不建立第三方商业化合作伙伴关系，我们预计将产生与发展支持产品销售、营销、制造和分销活动的商业化能力相关的巨额费用。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和执行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过公开或私募股权发行和债务融资或其他来源（例如额外的合作协议）为我们的运营融资。我们可能无法在需要时以可接受的条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议或安排。我们未能在需要时筹集资金或签订此类协议，可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为7.314亿美元。根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2027年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。
风险和不确定性
我们面临与当前宏观经济和地缘政治环境相关的持续风险和不确定性，包括与 COVID-19 的剩余影响、供应链中断、消费者价格上涨、通货膨胀和市场波动、利率上升、银行业最近的不稳定、联邦债务上限和预算、劳动力短缺和持续的俄乌冲突相关的风险。我们正在密切关注这些因素对我们运营和财务业绩各个方面的影响。迄今为止，除了开发时间表的细微变化外，我们的业务尚未受到太大影响。我们未来的经营业绩和流动性可能会受到各种因素的不利影响，包括本10-Q表季度报告其他地方的 “风险因素” 部分中讨论的因素。截至这些简明合并财务报表发布之日，当前的宏观经济和地缘政治环境以及 COVID-19 疫情的剩余影响可能在多大程度上对我们的财务状况、流动性或经营业绩产生重大影响尚不确定。
财务运营概述
协作收入
我们没有任何产品获准销售，因此，我们没有从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品的销售中获得任何收入。
迄今为止，我们所有的合作收入都来自与艾伯维和詹森的合作协议。我们与艾伯维和詹森的合作现已结束，展望未来，我们仍然愿意围绕某些候选治疗药物、地理市场或疾病领域进行机会主义评估和建立战略合作伙伴关系。我们预计，在我们推出产品之前，我们的收入将主要来自我们未来可能签订的合作和许可协议（如果有）下的付款。
开支
研究和开发
研发费用主要包括我们的研发活动产生的成本，包括我们的候选产品发现工作和研究计划下的临床前研究，其中包括：
•员工相关费用，包括我们研发人员的工资、福利和基于股权的薪酬支出；
•为代表我们进行研发和临床前活动的第三方开展的研究提供资金的成本；
•与我们当前或未来的任何候选产品相关的临床供应的制造成本；
•根据与开展我们临床试验的合同研究机构或首席研究机构和调查机构签订的协议产生的费用；
•对我们当前或未来的任何候选产品进行临床前研究的成本；
•与研发活动相关的咨询和专业费用，包括对非雇员的股权补偿；
•购买临床前研究中使用的实验室用品和非资本设备的成本；
•与遵守临床监管要求有关的成本；
•设施成本和其他分配费用，包括设施的租金和维护费用、保险、折旧和其他用品的费用；以及
•维护许可证的费用以及根据我们的第三方许可协议应支付的其他金额。
研究和开发费用在发生时记为支出。某些活动的成本是根据使用供应商提供给我们的信息等数据，对完成特定任务的进展进行评估并分析我们的临床前研究或其他服务进展情况的基础上确认的。在确定任何报告期末的应计支出余额时都作出了重要的判断和估计。未来从第三方收到的研发产品或服务的不可退还的预付款在相关商品的交付或服务完成时被资本化并记作费用。
我们的候选产品的成功开发非常不确定。因此，目前，我们无法合理估计或知道完成未来候选产品所必需的努力的性质、时间和成本。如果获得批准，我们也无法预测出售候选产品何时（如果有的话）将开始大量净现金流入。这是由于与开发候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
•我们正在进行的研究活动以及任何其他临床前研究和临床试验以及其他研发活动的范围、进展速度和费用；
•建立适当的安全概况；
•成功注册并完成临床试验；
•我们的候选产品在我们的临床试验中是否显示出安全性和有效性；
•收到适用监管机构的营销许可（如果有）；
•建立商业制造能力或与第三方制造商作出安排；
•为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及监管独家经营权；
•在获得批准后，单独或与他人合作将候选产品商业化；以及
•在获得任何监管批准后，产品的安全状况继续保持可接受的水平。
在开发我们当前和未来的候选产品方面，这些变量中的任何一个结果都将显著改变与开发这些候选产品相关的成本和时机。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常高于处于临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。我们预计，随着我们继续开发候选产品，在可预见的将来，研发成本将大幅增加。但是，我们认为目前不可能通过商业化准确预测特定计划的总支出。我们的任何候选产品的成功商业化都有许多因素，包括未来的试验设计和各种监管要求，其中许多因素目前无法根据我们的开发阶段准确确定。此外，未来我们无法控制的商业和监管因素将影响我们的临床开发计划和计划。
一般和行政
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括行政、财务、会计、业务发展、法律和人力资源职能人员的工资、福利和基于股权的薪酬支出。其他重要的一般和管理费用包括未包括在研发费用中的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费。
我们预计，随着业务的扩大，我们的一般和管理费用将在未来增加，以支持研发活动的预期增长，包括我们未来的临床项目。这些增加可能包括与雇用额外人员有关的费用增加和外部顾问的费用以及其他费用。我们还承担与上市公司相关的费用，包括与遵守美国证券交易委员会规章制度和适用于纳斯达克上市公司的上市标准相关的审计、法律、监管和税务相关服务费用、董事和高级管理人员薪酬和保险费以及投资者关系成本。此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，并且不进行第三方商业化合作，我们预计将产生与支持产品销售、营销和分销活动相关的巨额一般和管理费用。
净利息收入
净利息收入主要由我们的现金、现金等价物和有价证券赚取的利息收入组成。
所得税支出准备金
我们根据当年的有效税率记录税前收入或亏损的所得税准备金或福利。有关本年度税收准备金的更多细节，请参阅本10-Q表季度报告中其他地方的简明合并财务报表附注。
运营结果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月比较
下表总结了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的经营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 改变 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| （以千计，百分比除外） |
| 协作收入 | $ | — | | | $ | 60,236 | | | $ | (60,236) | | | (100) | % |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | 35,719 | | | 25,652 | | | 10,067 | | | 39 | % |
| 一般和行政 | 9,583 | | | 8,234 | | | 1,349 | | | 16 | % |
| 运营费用总额 | 45,302 | | | 33,886 | | | 11,416 | | | 34 | % |
| （亏损）运营收入 | (45,302) | | | 26,350 | | | (71,652) | | | (272) | % |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 净利息收入 | 6,427 | | | 482 | | | 5,945 | | | * |
| 其他收入，净额 | — | | | 11 | | | (11) | | | (100) | % |
| 其他收入总额，净额 | 6,427 | | | 493 | | | 5,934 | | | * |
| 所得税准备金前（亏损）收入 | (38,875) | | | 26,843 | | | (65,718) | | | (245) | % |
| 所得税准备金 | (138) | | | (2) | | | (136) | | | * |
| 净（亏损）收入 | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (65,854) | | | (245) | % |
* 百分比没有意义
协作收入
合作收入减少6,020万美元，这主要归因于分别于2022年12月和2023年3月达成了艾伯维协议和詹森协议。在截至2023年6月30日的三个月中，没有未完成的创收合作协议。
研究和开发费用
研发费用增加了1,010万美元，增长了39％，从截至2022年6月30日的三个月的2570万美元增加到截至2023年6月30日的三个月的3570万美元。我们的研发成本中有很大一部分是外部临床和临床前合同研究组织（“CRO”）成本，一旦确定了候选临床产品，我们就会逐个项目跟踪与临床候选产品相关的费用。我们的内部研发成本主要是与人事相关的成本、折旧和其他间接成本。下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的研发费用：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 改变 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| （以千计，百分比除外） |
| 按项目分列的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 15,433 | | | $ | 8,548 | | | $ | 6,885 | | | 81 | % |
| MORF-088 | 1,719 | | | 3,693 | | | (1,974) | | | (53) | % |
| 詹森协议计划 | — | | | 456 | | | (456) | | | (100) | % |
| 艾伯维协议计划 | — | | | 23 | | | (23) | | | (100) | % |
| 其他早期开发候选项目和未分配成本 | 4,452 | | | 2,247 | | | 2,205 | | | 98 | % |
| 外部费用总额 | 21,604 | | | 14,967 | | | 6,637 | | | 44 | % |
| 内部成本： | | | | | | | |
| 员工薪酬和福利 | 13,100 | | | 9,710 | | | 3,390 | | | 35 | % |
| 设施等 | 1,015 | | | 975 | | | 40 | | | 4 | % |
| 内部成本总额 | 14,115 | | | 10,685 | | | 3,430 | | | 32 | % |
| 研发费用总额 | $ | 35,719 | | | $ | 25,652 | | | $ | 10,067 | | | 39 | % |
研发费用的变化主要归因于以下原因：
•从截至2022年6月30日的三个月到截至2023年6月30日的三个月，外部成本增加了660万美元，主要与正在进行的 MORF-057 第二期临床研究和其他开发活动相关的成本有关，以及支持我们早期开发候选药物的其他外部研究成本。这些增长被《艾伯维协议》、《詹森协议》和 MORF-088 下的活动减少部分抵消。MORF-088 下的活动减少主要是由于产生制造成本和其他开发活动的时间安排造成的。
▪从截至2022年6月30日的三个月到截至2023年6月30日的三个月，内部成本增加了340万美元，这主要是由于非现金股权薪酬支出和员工人数的增加，以支持 MORF-057 以及我们的早期研发候选药物的持续临床活动。
一般和管理费用
一般和管理费用增加了140万美元，增长了16％，从截至2022年6月30日的三个月的820万美元增加到截至2023年6月30日的三个月的960万美元。一般和管理费用的增加主要归因于基于非现金股票的薪酬支出增加了120万美元。
净利息收入
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，现金等价物和有价证券的有效利率提高以及投资的有价证券有所增加，利息收入增加了590万美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月比较
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的经营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 | | 改变 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| （以千计，百分比除外） |
| 协作收入 | $ | 521 | | | $ | 62,618 | | | $ | (62,097) | | | (99) | % |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 66,168 | | | $ | 52,115 | | | 14,053 | | | 27 | % |
| 一般和行政 | 18,860 | | | 15,825 | | | 3,035 | | | 19 | % |
| 运营费用总额 | 85,028 | | | 67,940 | | | 17,088 | | | 25 | % |
| 运营损失 | (84,507) | | | (5,322) | | | (79,185) | | | * |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 净利息收入 | 9,527 | | | 669 | | | 8,858 | | | * |
| 其他收入，净额 | 2 | | | 12 | | | (10) | | | (83) | % |
| 其他收入总额，净额 | 9,529 | | | 681 | | | 8,848 | | | * |
| 所得税准备金前的亏损 | (74,978) | | | (4,641) | | | (70,337) | | | * |
| 所得税准备金 | (170) | | | (2) | | | (168) | | | * |
| 净亏损 | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | $ | (70,505) | | | * |
* 百分比没有意义
协作收入
协作收入减少了6,210万美元，下降了99％，从截至2022年6月30日的六个月的6,260万美元降至截至2023年6月30日的六个月的50万美元。下降的主要原因是《艾伯维协议》和《詹森协议》分别于2022年12月和2023年3月达成。在截至2023年6月30日的三个月中，没有未完成的创收合作协议。
研究和开发费用
研发费用增加了1,410万美元。我们的研发成本中有很大一部分是外部临床前CRO成本，一旦确定了候选临床产品，我们就会逐个项目跟踪与临床候选产品相关的这些成本。我们的内部研发成本主要是与人事相关的成本、折旧和其他间接成本。下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的研发费用：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 | | 改变 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| （以千计，百分比除外） |
| 按项目分列的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 26,948 | | | $ | 16,896 | | | $ | 10,052 | | | 59 | % |
| MORF-088 | 3,624 | | | 7,514 | | | (3,890) | | | (52) | % |
| 詹森协议计划 | 51 | | | 910 | | | (859) | | | (94) | % |
| 艾伯维协议计划 | — | | | 133 | | | (133) | | | (100) | % |
| 其他早期开发候选项目和未分配成本 | 7,905 | | | 4,634 | | | 3,271 | | | 71 | % |
| 外部费用总额 | 38,528 | | | 30,087 | | | 8,441 | | | 28 | % |
| 内部成本： | | | | | | | |
| 员工薪酬和福利 | 25,500 | | | 19,967 | | | 5,533 | | | 28 | % |
| 设施等 | 2,140 | | | 2,061 | | | 79 | | | 4 | % |
| 内部成本总额 | 27,640 | | | 22,028 | | | 5,612 | | | 25 | % |
| 研发费用总额 | $ | 66,168 | | | $ | 52,115 | | | $ | 14,053 | | | 27 | % |
| | | | | | | |
研发费用的增加主要归因于以下原因：
▪从截至2022年6月30日的六个月到截至2023年6月30日的六个月，外部成本增加了840万美元，这主要与2022年第四季度开始的2期临床研究和 MORF-057 的其他开发活动相关的成本，以及支持我们早期开发候选药物的其他外部研究成本有关。这些增长被《艾伯维协议》、《詹森协议》和 MORF-088 下的活动减少部分抵消。MORF-088 下的活动减少主要是由于产生制造成本和其他开发活动的时间安排造成的。
▪从截至2022年6月30日的六个月到截至2023年6月30日的六个月，内部成本增加了560万美元，这主要是由于非现金股权薪酬支出和员工人数的增加，以支持 MORF-057 以及我们的早期研发候选药物的持续临床活动。
一般和管理费用
一般和管理费用增加了300万美元，增长了19％，从截至2022年6月30日的六个月的1,580万美元增加到截至2023年6月30日的六个月的1,890万美元。一般和管理费用的增加主要归因于非现金股权薪酬支出增加了280万美元，人事相关成本增加了40万美元，但被保险成本的20万美元减少所抵消。
净利息收入
与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，现金等价物和有价证券的有效利率提高以及投资的有价证券有所增加，利息收入增加了890万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
从成立到2023年6月30日，我们总共筹集了约12亿美元的总收益，主要通过发行股权，包括我们的可转换优先股证券、首次公开募股和二级股权发行、普通股和预先注资认股权证的私募以及根据我们的市场股票融资出售普通股，以及根据合作协议收到的款项。
下表提供了有关我们的总现金、现金等价物和有价证券的信息，每种证券均按截至2023年6月30日和2022年12月31日各自的公允价值列报： | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| | | |
| （以千计） |
| 现金 | $ | 1,095 | | | $ | 458 | |
| 现金等价物 | 216,181 | | 58,814 |
| 有价证券 | 514,080 | | 288,976 |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 731,356 | | | $ | 348,248 | |
现金流
下表提供了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中我们的现金流信息：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 |
| | | |
| （以千计） |
| 用于经营活动的净现金 | $ | (54,488) | | | $ | (50,965) | |
| 用于投资活动的净现金 | (221,618) | | | (22,796) | |
| 融资活动提供的净现金 | 434,110 | | | 43,510 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | $ | 158,004 | | | $ | (30,251) | |
用于经营活动的净现金
所有报告期的现金使用主要是由于我们根据非现金费用调整后的净亏损和营运资金组成部分的变化。截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为5,450万美元，而截至2022年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金为5,100万美元。运营活动中使用的现金增加主要是由于运营费用增加了1710万美元，但被利息收入和记为运营支出的非现金项目的增加以及2023年运营资产和负债变动产生的现金流出的减少所抵消。
用于投资活动的净现金
截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为2.216亿美元，而截至2022年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为2,280万美元。投资活动中使用的现金的变化主要取决于该期间有价证券的购买时间或到期时间。在截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的现金主要来自于2023年2月完成的私募发行普通股和预先注资认股权证的收益、2023年5月完成的二级股权发行的收益以及市场股票融资下出售普通股的收益。在截至2022年6月30日的六个月中，用于投资活动的现金主要基于该期间有价证券的购买或到期时间。
融资活动提供的净现金
截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为4.341亿美元，来自于我们于2023年2月完成的私募普通股和预先注资认股权证的9,980万美元净收益、2023年5月完成的承销普通股公开发行的2.592亿美元净收益、在场股票融资下出售普通股的净收益6,720万美元以及800万美元的收益从根据ESPP发行普通股和股票期权中获得的收入练习。在截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为4,350万美元，来自截至2022年6月30日的六个月中通过上市股票融资机制出售普通股获得的3,930万美元净收益，以及ESPP和股票期权行使下普通股发行420万美元的收益。
资金需求
我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的支出将增加，尤其是在我们继续研发、进行临床试验以及为我们当前和未来的任何候选产品寻求上市批准之际。此外，如果我们当前或未来的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用，而这些费用可能会通过与第三方签订合作协议来抵消。因此，我们需要为持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时以可接受的条件筹集资金，或者根本无法以可接受的条件筹集资金，包括但不限于与 COVID-19 的剩余影响、乌克兰的持续冲突、通货膨胀和市场波动、利率上升、最近全球银行业的不稳定或联邦债务上限和预算有关的宏观经济因素，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化工作。根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2027年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金
我们的估算基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比目前预期的更快地使用我们的可用资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•进行额外临床和临床前研究以及未来临床试验的成本；
•未来制造成本；
•我们可能开发的其他潜在候选产品的发现、临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、进展、结果和成本（如果有）；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•我们以优惠条件建立和维持合作的能力（如果有的话）；
•根据我们当时可能达成的任何合作协议，实现了里程碑的实现或出现了触发付款的其他事态发展；
•我们获得营销批准的任何候选产品的未来商业化活动的成本和时间，包括产品销售、营销、制造和分销；
•如果我们的任何候选产品获得营销批准，则从我们的候选产品的商业销售中获得的收入金额（如果有）；
•准备、提交和起诉专利申请、获取、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用；
•我们在某些受到经济制裁和/或敌视美国和国际公司的国家/地区提交和起诉专利申请、获取、维护和执行我们的知识产权，以及为与知识产权相关的索赔进行辩护的能力；
•随着我们扩大业务运营和研发活动，我们的员工人数增长和相关成本；
•由于 COVID-19 疫情（包括供应链中断）或包括战争在内的地缘政治行动（例如乌克兰当前的武装冲突）的剩余影响，我们的临床前研究、开发计划以及当前和计划中的临床试验可能会延迟；
•总体经济状况和趋势，包括通货膨胀和市场波动、利率上升、持续的劳动力短缺、最近全球银行业的不稳定以及联邦债务上限和预算；以及
•作为上市公司运营的成本。
在我们能够创造可观的产品收入之前，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。
关键会计政策和重要估计
我们的关键会计政策是那些要求在编制简明合并财务报表时做出最重要的判断和估计的政策。
在截至2023年6月30日的季度中，我们的关键会计政策没有重大变化，详见我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
有关最近发布的会计公告以及对我们简明合并财务报表的实际和预期影响的详细信息，请参阅本10-Q表季度报告其他地方的随附简明合并财务报表中的附注2。
合同义务
2021年8月，根据租赁条款的规定，公司行使了其现有租赁32,405平方英尺的办公和实验室空间的一次性延期权，至2025年5月，未来租金为330万美元，截至2023年6月30日，未来租金为330万美元。截至2023年6月30日，我们的合同义务与2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中披露的合同义务保持一致。
第 3 项。 关于市场风险的定量和定性披露
从2022年12月31日到2023年6月30日，我们的市场风险敞口没有重大变化。
第 4 项。 控制和程序
管理层对我们的披露控制和程序的评估
在包括首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务官）在内的管理层的监督和参与下，我们评估了截至2023年6月30日的《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的设计和运作的有效性。《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并传达给公司管理层，包括其主要执行官和主要财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。根据我们管理层的评估（在我们的首席执行官和首席财务官的参与下），截至本报告所涉期末，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何变化，对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响，或者有理由有可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
第二部分——其他信息
第 1 项。 法律诉讼
我们可能会不时参与我们正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前没有参与任何管理层认为会对我们的业务产生重大不利影响的法律诉讼。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源分流、负面宣传和声誉损害以及其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素
投资我们的普通股涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑下述风险，以及本10-Q表季度报告中包含的其他信息，包括我们的简明合并财务报表和相关附注以及 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”。下文描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们没有意识到或我们目前认为不是重大风险和不确定性的其他风险和不确定性也可能成为影响我们的重要因素。我们无法向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。这些事件可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。如果发生这种情况，我们普通股的交易价格可能会下跌，你可能会损失全部或部分投资。
风险因素摘要
以下风险摘要概述了我们在正常业务活动过程中面临的许多风险。因此，以下风险摘要并未包含对您可能重要的所有信息，您应阅读风险摘要以及本节 “风险因素” 标题下对风险的更详细讨论，以及本10-Q表季度报告标题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的其他地方。除下文总结或在 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中讨论的风险外，其他风险可能适用于我们目前开展的活动或运营，也可能适用于我们未来可能开展的活动或运营，也可能适用于我们运营或将来可能运营的市场。与上述情况一致，我们面临各种风险，包括与以下相关的风险：
•我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，没有任何产品获准商业销售。我们有重大亏损的历史，预计在可预见的将来将继续蒙受重大损失。
•我们将需要大量额外资金来推进候选产品的开发，这些候选产品可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法提供。未能在需要时获得必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发计划、商业化工作或其他业务。
•我们的候选产品处于不同的开发阶段 并可能在开发中失败或出现延迟, 从而对其商业可行性产生重大不利影响.如果我们或我们的合作者无法完成候选产品的开发或商业化，或者在此过程中遇到重大延迟，我们的业务将受到重大损害。
•我们当前和未来的临床试验或任何合作者的临床试验可能会发现临床前研究中未见的重大不良事件 并可能导致安全状况，从而抑制监管部门的批准或市场对我们任何候选产品的接受。
•我们历来有过合作，将来可能会寻求与第三方合作，以发现和开发我们的候选治疗药物。如果我们未来的合作伙伴停止合作协议下的开发工作，或者如果这些协议终止，则合作可能无法带来商业产品，并且我们可能永远无法根据协议获得里程碑付款或未来的特许权使用费。
•我们和/或我们的合作者可能无法获得或可能延迟获得美国或外国监管部门的批准 因此，无法将我们的候选产品商业化。
•无法吸引和留住合格的关键管理和技术人员都将削弱我们实施业务计划的能力。
•我们的主要股东和管理层拥有我们很大一部分的股份，并将能够控制需要股东批准的事项。
•我们面临着来自已经开发或可能开发自身免疫、心血管和代谢性疾病、纤维化和癌症候选产品的实体的竞争，包括开发新疗法和技术平台的公司。如果这些公司开发技术或候选产品的速度比我们快，或者他们的技术更有效，那么我们开发候选产品并成功将其商业化的能力可能会受到不利影响。
•我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会阻止或推迟对我们的收购，这可能对我们的股东有利，也可能阻止我们的股东进行收购。
•我们重述的公司注册证书中的专有诉讼地条款可能会限制股东在其认为有利于解决与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员的纠纷的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。
与我们的业务和运营相关的风险
我们将需要发展我们的组织，我们可能会在管理增长和扩大业务方面遇到困难，这可能会对我们的业务产生不利影响。
截至 2023 年 6 月 30 日，我们有 110 个 f全职员工。随着我们的开发和商业化计划和战略的制定，我们预计将扩大员工基础，以获取管理、运营、财务和其他资源。此外，我们在产品开发方面的经验有限。随着我们的候选产品进入临床前研究和临床试验并取得进展，我们将需要扩大我们的开发和监管能力，并与其他组织签订合同，为我们提供制造和其他能力。将来，我们预计必须管理与合作者或合作伙伴、供应商和其他组织的更多关系。我们管理运营和未来增长的能力将要求我们继续改善我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。我们可能无法有效或及时地改进我们的管理信息和控制系统，并可能发现现有系统和控制措施存在缺陷。我们无法成功管理增长和扩大业务，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
无法吸引和留住合格的关键管理和技术人员都将削弱我们实施业务计划的能力。
我们的成功在很大程度上取决于我们的首席执行官Praveen P. Tipirneni医学博士以及我们管理团队的其他成员以及其他关键员工和顾问的持续服务。我们目前不为这些人提供关键人物保险。失去一名或多名管理团队成员或其他关键员工或顾问可能会延误我们的研发计划，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。我们的主要经理在行业内建立的关系使我们特别依赖他们继续在我们这里工作。我们依赖我们的技术人员，尤其是参与整联蛋白结晶的人员的持续服务，因为我们的候选产品和与我们的minT平台相关的技术性很强，而且监管批准过程具有专业性。由于我们的管理团队和主要员工没有义务为我们提供持续的服务，因此他们可以随时终止在我们的工作而不会受到处罚。
我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆的工厂开展业务。该地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部。我们市场上对熟练人才的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件或根本无法雇用和留住高素质人员的能力。我们面临着来自其他公司、大学、公共和私人研究机构、政府实体和其他组织的人才竞争。我们未来的成功将在很大程度上取决于我们能否持续吸引和留住其他高素质的科学、技术和管理人员，以及在临床测试、制造、政府监管和商业化方面具有专业知识的人员。如果我们无法继续吸引和留住高素质的人才，那么我们发现和开发候选产品的速度和成功率将受到限制，这可能会对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生实质性不利影响。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场开展业务的能力，在国外市场，我们将面临额外的监管负担以及其他风险和不确定性。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场开发和商业化和/或推广我们的候选产品的能力，为此，我们可以依靠与第三方的合作。在获得国外市场适用监管机构的监管批准之前，我们不得在国外市场营销或推广我们的任何候选产品，也可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。为了在许多其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守这些国家在安全性和有效性以及临床试验和商业销售、候选产品的定价和分销等方面的众多不同监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区会取得成功。如果我们未能遵守国际市场的监管要求并获得适用的营销批准，我们的目标市场将减少，我们充分发挥候选产品市场潜力的能力将受到损害，我们的业务将受到不利影响。我们可能无法及时或根本无法获得外国监管部门的批准。我们未能获得其他国家监管机构对我们的任何候选产品的批准可能会大大削弱该候选产品的商业前景，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大不利影响。此外，即使我们获得了候选产品的批准并最终在国外市场实现了候选产品的商业化，我们也将面临风险和不确定性，包括遵守复杂和不断变化的外国监管、税务、会计和法律要求的负担，以及一些外国对知识产权的保护减少所带来的负担。
我们的业务存在巨大的产品责任风险，我们获得足够保险的能力可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
在对我们的候选产品进行临床试验时，我们可能面临治疗疗法的开发、测试、制造和营销所固有的重大产品责任风险。产品责任索赔可能会延迟或阻碍我们开发计划的完成。如果我们成功销售产品，此类索赔可能会导致美国食品和药物管理局对我们的产品、我们的制造过程和设施或营销计划的安全性和有效性进行调查，并可能召回我们的产品或采取更严厉的执法行动，限制可能使用的已批准适应症，或者暂停或撤回批准。无论案情或最终结果如何，责任索赔还可能导致临床试验参与者注册难度增加、临床试验场所或整个试验计划终止、临床试验参与者退出、我们的声誉受损和媒体的重大负面关注、为相关诉讼辩护的巨额成本、管理层的时间和资源从我们的业务运营中分流、向试验参与者或患者提供巨额金钱奖励、收入损失、无法商业化和我们可能开发的产品，以及股价的下跌。我们目前维持一般责任保险，承保范围高达1,000万美元。但是，在临床开发或销售任何候选产品的后期阶段，我们可能需要购买更高等级的产品责任保险。我们已经或可能获得的任何保险都可能无法为潜在责任提供足够的保障。此外，临床试验和产品责任保险变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商进行员工欺诈或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽行为，这些行为不符合FDA法规，向FDA和其他类似的外国监管机构提供真实、完整和准确的信息，遵守我们可能制定的制造标准，遵守医疗保健欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或者向我们披露未经授权的活动。如果我们的任何候选产品获得美国食品药品管理局的批准，并开始在美国商业化这些产品，那么我们在这些法律下的潜在风险将大大增加，我们与遵守这些法律相关的成本可能会增加。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律和法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能会导致监管部门制裁并严重损害我们的声誉。此外，即使没有发生此类欺诈或其他不当行为，我们也有可能指控此类欺诈或其他不当行为。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，则这些行为可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响，包括处以重大的民事、刑事和行政处罚、赔偿、罚款、撤销、监禁、削减或重组我们的业务、失去获得美国食品药品管理局批准的资格、医疗保健无法参与政府合同，报销或其他政府计划，包括医疗保险和医疗补助、诚信监督和报告义务或声誉损害。
我们依赖我们的信息技术系统，这些系统的任何故障，或者我们可能使用的首席技术官或其他承包商或顾问的故障，都可能损害我们的业务。安全漏洞、网络攻击、数据丢失和其他中断可能会泄露与我们的业务相关的敏感信息，或者使我们无法访问关键信息并使我们面临责任，这可能会对我们的业务、运营业绩、财务状况和前景产生不利影响。
我们以数字形式收集和维护开展业务所必需的信息，并且我们越来越依赖信息技术系统和基础设施来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们会收集、存储和传输大量机密信息，包括知识产权、专有商业信息和个人数据。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类机密信息的机密性和完整性。我们已经建立了物理、电子和
采取组织措施保护和保障我们的系统以防止数据泄露，并依靠市售的系统、软件、工具和监控为我们的信息技术系统以及数字信息的处理、传输和存储提供安全保障。我们还外包了信息技术基础设施的各个组成部分，因此，许多第三方供应商可能或可能可以访问我们的机密信息。我们的内部信息技术系统和基础设施，以及我们当前和未来的合作者、承包商和顾问以及我们所依赖的其他第三方的系统和基础设施，很容易受到网络事件的损害，例如第三方使用被盗或推断的凭据访问员工账户、计算机病毒、网络钓鱼攻击、勒索软件攻击、垃圾邮件、恶意软件、网络攻击或互联网上的网络入侵、电子邮件附件、我们组织内部的人员或有权访问的人员我们内部的系统组织，以及企图未经授权访问计算机系统和网络。我们的内部信息技术系统和基础设施也容易受到自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障的破坏。系统故障或中断可能会影响我们及时履行这些职能的能力，这可能会损害我们的业务能力或延迟我们的财务报告。此类失败可能会对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂程度的增加，安全漏洞或中断或数据丢失的风险普遍增加，尤其是网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子的网络攻击或网络入侵。随着地缘政治紧张局势和间歇性战争在美国以外的地缘政治紧张局势和间歇性战争的持续或升级，包括俄罗斯-乌克兰冲突等原因，这些以及其他更复杂或国家支持的攻击活动的发生率可能会增加。此外，访问机密信息的移动设备的普遍使用增加了数据安全漏洞的风险，从而可能导致机密信息或其他知识产权的丢失。缓解网络安全问题、错误、病毒、蠕虫、恶意软件程序和安全漏洞的成本可能很高，尽管我们已经实施了安全措施来保护我们的数据安全和信息技术系统，但我们解决这些问题的努力可能不会成功，这些问题可能会导致意外中断、延迟、服务停止以及对我们的业务和竞争地位造成其他损害。例如，2023 年 4 月，我们的一家供应商通知我们，他们遭遇了安全漏洞，我们的一些数据，包括与我们的制造流程和知识产权相关的数据，属于未知第三方窃取的信息。我们没有因为盗窃而对我们的业务造成任何重大干扰，也不会对我们的未来前景造成任何重大干扰。但是，将来，如果此类事件导致敏感信息暴露或导致我们或第三方合作者的运营中断，则可能导致我们的药物开发计划受到重大干扰并造成潜在的经济损失。例如，已完成、正在进行或计划中的临床试验丢失临床试验数据可能会导致我们的监管部门批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。此外，如果计算机安全漏洞影响了我们的系统或导致未经授权的个人身份信息被泄露，则我们的声誉可能会受到重大损害。此外，此类违规行为可能需要根据联邦和州的各种隐私和安全法（如果适用）通知政府机构、媒体或个人，包括经2009年《经济和临床健康健康信息技术法》（HITECH）修订的1996年《健康保险便携性和问责法》（HIPAA）及其实施细则和条例，以及联邦贸易委员会颁布的法规和州违规通知法。此外，此类网络攻击、数据泄露或数据破坏或丢失可能导致违反适用的国际隐私、数据保护和其他法律，从而导致承担重大民事和/或刑事责任。此外，我们的一般责任保险和企业风险计划可能无法涵盖我们面临的所有潜在索赔，也可能不足以赔偿我们可能施加并可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响的所有责任。此外，由于网络攻击或其他数据安全漏洞，我们可能会遭受声誉损害或面临诉讼或不利的监管行动，并且可能为实施进一步的数据保护措施而承担大量额外费用。
如果我们不遵守有关保护环境、健康和人类安全的法律，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的研发活动包括使用危险化学品和材料，包括放射性材料。我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆的设施中保留了大量的研发活动所需的各种易燃和有毒化学品。在使用、制造、储存、处理和处置这些危险化学品和材料方面，我们受联邦、州和地方法律法规的约束。尽管我们认为我们在我们的设施中存储、处理和处置此类材料的程序符合要求 根据适用的法规和指导方针规定的标准，这些材料意外污染或伤害的风险无法消除。如果发生事故，我们可能会对由此造成的损失承担责任，这些损失可能是巨大的。我们还受到许多环境、健康和工作场所的影响
安全法律和法规，包括规范实验室程序、接触血液传播病原体以及处理动物和生物危险材料的法律和法规。尽管我们有工伤补偿保险，但该保险可能无法为员工使用这些材料而产生的潜在责任提供足够的保障，因此我们可能会为此承担巨额成本和开支。如果我们违反了与健康和人类安全以及危险化学品和材料的使用、制造、储存、处理和处置相关的适用法律和法规，我们也可能承担巨额的合规费用，以及巨额罚款或处罚。
我们目前的业务集中在一个地点，我们或我们所依赖的第三方可能会受到极端天气事件或其他自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们目前的业务集中在马萨诸塞州的沃尔瑟姆。任何计划外的事件，例如洪水、火灾、爆炸、地震、飓风或暴风雪等极端天气状况、医疗流行病或疫情、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，都可能对我们的业务运营能力产生重大和不利影响，尤其是日常影响，并产生重大的负面影响关于我们的财务和操作条件。无法进入我们的设施或第三方合同制造商的制造设施可能会导致成本增加、候选产品的开发延迟或我们的业务运营中断。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用总部的全部或大部分区域，损坏了关键基础设施，例如我们的研究设施或第三方合同制造商的制造设施，或者以其他方式中断了运营，那么我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续开展业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们制定的灾难恢复和业务连续性计划可能被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性，我们可能会产生巨额开支，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，气候变化对总体经济状况，特别是制药业的长期影响尚不清楚，可能会增加或加剧现有的自然灾害风险。作为风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。但是，我们无法向您保证，此类保险将足以弥补我们可能遭受的任何损害和损失。如果我们的设施或第三方合同制造商的制造设施由于任何原因（即使在短时间内）无法运行，我们的任何或全部研发计划都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们受与业务相关的复杂税收规则的约束，任何审计、调查或税务程序都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
在美国，我们需要缴纳所得税和非所得税。所得税会计通常涉及复杂的问题，在确定我们的所得税和其他纳税义务准备金时需要做出判断。将来，我们可能会在其他非美国司法管辖区开展业务。在非美国司法管辖区，我们也可能要缴纳所得税和非所得税。此外，许多司法管辖区都有详细的转让定价规则，要求与非居民关联方进行的所有交易都必须使用此类规则所指的独立定价原则进行定价。预扣税、商品和服务税、销售税和其他非所得税的适用并不总是很明确，我们可能会接受与此类预扣税或非所得税相关的税务审计。我们认为我们的税收状况是合理的。我们目前没有接受任何税务审计。但是，美国国税局或其他税务机关可能不同意我们的立场。如果美国国税局或任何其他税务机关成功质疑我们的立场，我们可能要缴纳超过为此设立的任何储备金的额外税款、罚款和与之相关的利息或其他税款（如适用），这可能会对我们的业绩和运营以及未来的现金流产生重大影响。
我们利用净营业亏损结转额和某些其他税收属性的能力可能受到限制。
截至2022年12月31日，出于联邦和州所得税目的，我们的净营业亏损（NOL）结转额分别为1.803亿美元和1.915亿美元，将于2037年开始到期。截至2022年12月31日，我们还有用于联邦和州所得税目的的税收抵免结转额分别为1,260万美元和570万美元，将于2032年开始到期。如果我们的应纳税所得额超过本年度的任何营业亏损，我们计划使用结转额来抵消原本应纳税的收入。但是，自2017年12月31日之后的纳税年度中产生的结转额的使用仅限于该年度应纳税所得额的80％，而不考虑此类结转。此外，根据《美国国税法》（“该法”）第382条，我们所有权的变更可能会限制我们每年可用于抵消未来应纳税所得额（如果有的话）的净营业亏损结转额和税收抵免结转额。这一限制通常适用于我们公司所有权累积变更的情况
在三年内超过 50%。我们尚未根据该守则第382条进行分析以确定是否发生了所有权变更。任何此类限制都可能大大降低我们在净营业亏损结转额和税收抵免结转额到期之前使用它们的能力。根据《美国国税法》第382条，自我们成立以来发生或将来可能发生的私募配售、我们的首次公开募股和其他交易都可能导致此类所有权变更。任何此类限制，无论是由于我们的首次公开募股、先前的私募配售、现有股东出售普通股还是我们额外出售普通股，都可能对我们未来几年的经营业绩产生重大不利影响。还有一种风险是，由于州一级的监管变化，例如暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL可能会到期或无法抵消未来的所得税负债。
我们可能会受到不利的立法或监管税收变化的影响，这可能会对我们的财务状况产生负面影响。
参与立法程序的人员以及国税局和美国财政部不断审查有关美国联邦、州和地方所得税的规则。税法的变更（可能具有追溯效力）可能会对我们的股东或我们产生不利影响。我们评估了我们开展业务的所有司法管辖区各种税收改革提案和对现有税收协定的修改的影响，以确定对我们业务的潜在影响以及我们对未来应纳税所得额做出的任何假设。我们无法预测是否会颁布任何具体提案，任何此类提案的条款，也无法预测如果颁布，此类提案将对我们的业务产生什么影响（如果有的话）。从2022年开始，TCJA取消了目前可用的扣除研发支出的选项，并要求纳税人通常在五年内摊还研发支出。美国国会正在考虑立法，恢复目前研发开支的可扣除性，但是，我们无法保证该条款会被废除或以其他方式修改。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，没有任何产品获准商业销售。我们有重大亏损的历史，预计在可预见的将来将继续蒙受重大损失。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。生物制药产品开发是一项高度投机性的工作，因为它需要大量的前期资本支出，并且存在重大风险，即任何潜在的候选产品都无法表现出足够的效果或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准或变得具有商业可行性。
我们的主要候选产品 MORF-057 已完成一项针对健康志愿者的 1 期临床试验。我们继续进行 MORF-057 的 2 期计划，最初用于溃疡性结肠炎，并于 2023 年 4 月公布了 EMERALD-1 开放标签、单臂 2a 期试验的主队列（n=35）的阳性数据，该试验针对中度至重度溃疡性结肠炎患者，剂量为 100 mg，每天两次。MORF-057我们没有获准商业销售的产品，迄今为止也没有从商业产品销售中产生任何收入，我们将继续承担与临床开发和持续运营相关的巨额研发费用和其他费用。在截至2023年6月30日的六个月中，我们报告的净亏损为7,510万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字约为3.722亿美元。实际上，我们所有的损失都来自与研发计划相关的费用以及与运营相关的一般和管理成本。我们预计在可预见的将来将蒙受重大损失，随着我们继续研究和开发候选产品，我们预计这些损失将增加。
我们预计，如果我们：
•为我们当前和未来的任何候选产品进行临床试验；
•发现和开发新的候选产品，并对这些候选产品进行研发活动、临床前研究和临床试验；
•制造或制造过我们的候选产品的临床前、临床和商业用品；
•为我们的候选产品或任何未来的候选产品寻求监管部门的批准；
•将我们当前的候选产品或任何未来的候选产品商业化（如果获得批准）；
•尝试从以研究为重点的公司过渡到能够支持商业活动（包括建立销售、营销和分销基础设施）的公司；
•雇用更多的临床、科学和管理人员；
•增加业务、财务和管理信息系统和人员，包括国际业务；
•识别其他化合物或候选产品，并通过许可证从第三方获得这些化合物或候选产品的权利；以及
•由于 COVID-19 或供应链中断的剩余影响（无论是因为 COVID-19 疫情的影响、乌克兰的持续冲突、最近的银行业不稳定、通货膨胀和市场波动、利率上升、联邦债务上限和预算、持续的劳动力短缺还是其他原因），我们的临床前或临床研究以及为获得监管部门批准而做出的努力会出现任何延误。
即使我们成功地将一种或多种候选产品商业化，我们仍可能继续花费大量的研发和其他支出来开发和销售其他候选产品。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将部分取决于我们未来的支出增长率和我们创造收入的能力。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。
我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远无法盈利。
我们实现和保持盈利的能力取决于我们创造收入的能力。除非我们能够单独或与合作者一起获得监管部门批准我们的α4β7计划的主要候选产品或我们可能开发的任何其他候选产品并成功将其商业化，否则我们预计不会产生可观的收入。成功的商业化需要实现许多关键里程碑，包括在临床试验中证明安全性和有效性，获得监管机构，包括营销，这些候选产品的批准，制造、营销和销售我们或我们当前或未来的任何合作者可能获得监管部门批准的产品，满足任何上市后要求，以及从私人保险或政府付款人那里获得我们产品的报销。由于与这些活动相关的不确定性和风险，我们无法准确、准确地预测未来任何收入的时间和金额、任何进一步损失的程度或我们是否或何时可能实现盈利。我们和任何当前或未来的合作者可能永远无法在这些活动中取得成功，即使我们成功或任何合作者成功了，我们也可能永远无法创造足以实现盈利的收入。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或增加季度或每年的盈利能力。
我们未能实现并保持盈利可能会压低普通股的市场价格，并可能损害我们筹集资金、扩大业务或继续运营的能力。如果我们继续像过去一样遭受损失，投资者可能得不到任何投资回报，并可能损失全部投资。
我们将需要大量额外资金来推进候选产品的开发，这些候选产品可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法提供。未能在需要时获得必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发计划、商业化工作或其他业务。
生物制药候选产品的开发是资本密集型的。如果我们的候选产品进入临床前研究和临床试验并取得进展，我们将需要大量额外资金来扩大或建立我们的开发、监管、制造、营销和销售能力。我们已经使用了大量资金来开发我们的候选技术和产品，将需要大量资金来对我们的候选产品进行进一步的研发、临床前测试和临床试验，为我们的候选产品寻求监管部门的批准，以及制造和销售已获准商业销售的产品（如果有）。
自成立以来，我们已将很大一部分精力和财务资源投入到候选产品的研发活动以及临床前测试和临床试验上。截至2023年6月30日，我们拥有7.314亿美元的现金、现金等价物和有价证券。根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们在2027年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。但是，我们未来的资本需求以及我们预计现有资源支持我们运营的期限和未来的资本需求可能与我们的预期有很大差异，我们可能需要比计划更早地寻求额外的资金。由于与成功研发候选产品相关的时间和活动时间长短极不确定，因此我们无法估算已批准产品的开发以及任何营销和商业化活动所需的实际资金。我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•临床前和临床开发活动的时间、成本和进展；
•我们决定开展的临床前和临床项目的数量和范围；
•已与我们签订或将来可能签订合作和/或研发协议的缔约方的开发工作进展情况；
•根据我们的合作协议我们可能收到或支付的里程碑和其他款项的时间和金额；
•我们维持当前许可证和研发计划以及建立新的合作安排的能力；
•起诉和执行专利和其他知识产权索赔所涉及的费用；
•第三方制造我们的候选产品的成本；
•提交监管文件的成本和监管部门批准的时间；
•如果我们的候选产品或任何未来的候选产品获得批准销售，则商业化活动的成本，包括营销、销售和分销成本；
•我们努力加强运营系统和雇用更多人员，包括支持开发候选产品的人员；以及
•我们需要实施额外的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统，以履行我们作为上市公司的义务。
全球经济状况恶化以及美国和全球信贷和金融市场的中断和波动可能会对我们筹集额外资金的能力产生不利影响，包括 COVID-19 疫情的剩余影响、通货膨胀和市场波动加剧、利率上升、联邦债务上限和预算、持续的劳动力短缺、全球供应链中断以及乌克兰的持续冲突以及为此实施的全球制裁。此外，全球银行体系最近也出现了动荡。例如，2023年3月10日，加州金融保护与创新部关闭了硅谷银行（“SVB”），该部任命联邦存款保险公司（“FDIC”）为SVB的接管人。尽管联邦存款保险公司此后表示，SVB的所有存款人都将获得完整，但第一公民银行和信托公司已从SVB手中接管了我们的存款，我们可以获得这些资金，但无法保证联邦政府会在未来银行关闭时同样为所有存款人提供担保。同样，2023年3月12日，Silvergate Capital Corp. 和Signature Bank分别进入破产管理阶段。全球银行体系的持续不稳定可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，诸如SVB关闭之类的事件，以及上文讨论的全球宏观经济状况，可能会导致资本市场的进一步动荡和不确定性。宏观经济环境的进一步恶化以及为此采取的任何监管措施都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。如果我们无法及时或以可接受的条件获得资金，我们可能不得不推迟、减少或终止我们的研发计划以及临床前研究或临床试验，限制战略机会，或者裁员或其他公司重组活动。迄今为止，我们的运营资金主要来自合作协议下收到的款项、出售股权证券、预先注资的认股权证和债务融资。
我们将需要在未来寻求更多资金，目前打算通过公开或私募股权发行或债务融资、额外的合作和/或许可协议、信贷或贷款便利或其中一种或多种资金来源的组合来寻求额外资金。如果我们通过发行股权证券（包括根据我们目前有效的 S-3ASR 表格注册声明）筹集额外资金，我们的股东可能会遭受摊薄，任何融资条款都可能对股东的权利产生不利影响。
此外，作为向我们提供额外资金的条件，未来的投资者可能会要求并可能获得高于现有股东的权利。我们未来的债务融资（如果有的话）可能涉及限制性契约，限制了我们开展未来业务活动的灵活性，而且，如果破产，债务持有人将在我们的股权证券持有人获得公司资产的任何分配之前获得还款。如果我们通过与第三方的许可或合作安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可证。我们还可能被要求在比原本可取的更早阶段为候选产品寻找合作者，或者放弃对我们本来会寻求开发或商业化的候选产品或技术的权利。未能在需要时以可接受的条件获得资金可能会迫使我们推迟、限制或终止当前或未来候选产品的产品开发和商业化，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
与发现、开发和商业化相关的风险
我们的业务在很大程度上取决于我们当前和未来的候选产品的成功，包括我们的α4β7计划的主要候选产品。这些候选产品的现有和未来临床前研究和临床试验可能不会成功，如果我们无法将这些候选产品商业化或在此过程中遇到重大延误，我们的业务将受到重大损害。
我们已将很大一部分精力和财务资源投入到α4β7特异性整合素抑制剂计划的开发上。我们创造商业产品收入的能力将在很大程度上取决于我们α4β7计划主要候选产品的成功开发和最终商业化，而我们预计这种收入将在很多年内不会出现。我们之前没有向美国食品药品管理局提交过任何候选产品的新药申请或保密协议，也没有向外国同类机构提交过类似的监管批准文件，我们无法确定我们的候选产品能否在临床试验中成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品即使在临床试验中取得成功，也可能无法获得监管部门的批准。此外，监管机构可能无法及时完成审查程序，或者如果美国食品和药物管理局咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，则可能会导致额外的延迟。此外，在产品开发、临床试验和审查过程中，我们可能会因未来立法或行政行动产生的额外政府监管或监管机构政策的变化而遇到延误或拒绝。监管机构还可以批准候选产品的适应症比要求的范围更有限，或者其标签上包含警告、禁忌症或使用条件方面的预防措施。监管机构还可能要求风险评估和缓解策略（REMS）或进行昂贵的上市后临床试验。如果我们的候选产品未获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。即使我们成功获得监管部门批准来销售我们的候选产品，我们的收入也将在一定程度上取决于我们获得监管部门批准并拥有商业权的地区的市场规模。如果我们所针对的患者亚群市场没有我们估计的那么大，那么如果获得批准，我们可能无法从此类产品的销售中获得可观的收入。
我们计划寻求监管部门的批准，以便在美国和部分国外将我们的候选产品商业化。为了在其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守这些国家在安全性和有效性方面的众多不同监管要求。其他国家也有自己的法规，除其他外，管理临床试验和商业销售以及候选产品的定价和分销，我们可能需要花费大量资源来获得监管部门的批准（这可能不会成功），并遵守这些司法管辖区的现行法规。
我们当前和未来的候选产品的成功将取决于许多因素，包括我们或我们的合作者将采取的以下行动（视情况而定）：
•成功完成必要的临床前研究，以便启动临床试验；
•成功招收患者参加并完成我们的临床试验，取得了良好的结果；
•获得必要的监管授权，以开发和批准我们的候选产品的商业化；
•与第三方制造商建立和维持安排；
•为我们的候选产品及其组件获得和维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权；
•执行和捍卫我们的知识产权和索赔；
•为我们的候选产品的预期适应症达到理想的治疗特性；
•在获得批准后，单独或与第三方合作，启动我们的候选产品的商业销售；
•在获得患者、医学界和第三方付款人的批准后，接受我们的候选产品；
•与其他疗法有效竞争；以及
•通过临床试验和监管部门批准后，保持我们的候选产品的可接受的安全性。
如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到严重的延误或无法成功将候选产品商业化，这将对我们的业务造成重大损害。
我们的候选产品处于不同的开发阶段，可能在开发中失败或出现延迟，从而对其商业可行性产生重大不利影响。如果我们或我们的合作者无法完成候选产品的开发或商业化，或者在此过程中遇到重大延迟，我们的业务将受到重大损害。
我们在市场上没有产品，我们的候选产品处于不同的开发阶段。此外，我们有一系列的靶点和项目处于发现和临床前开发的早期阶段，可能永远不会进入临床阶段的开发。我们实现和维持盈利能力取决于我们的候选产品获得监管部门的批准并成功商业化，无论是单独还是与第三方合作，我们无法向您保证我们的任何候选产品都将获得监管部门的批准。我们在进行和管理获得监管部门批准（包括FDA批准）所需的临床试验方面的经验有限。在获得监管部门批准我们的候选产品的商业分销之前，我们或现有或未来的合作者必须进行广泛的临床前测试和临床试验，以证明我们的候选产品在人体中的安全性和有效性。
如果我们遇到任何延迟或阻碍监管部门批准候选产品或我们实现商业化能力的问题，我们可能没有足够的财务资源来继续开发候选产品，或者修改候选产品的现有合作关系或开展新的合作，包括：
•临床前研究结果可能显示候选产品的效果不如预期或有害或有问题的副作用；
•在美国境外进行的临床前研究可能会受到美国或其他政府施加的关税或进出口限制的影响；
•我们的临床试验或其他针对与我们类似的候选产品的临床试验得出的阴性或非结论性结果，导致决定或要求进行额外的临床前测试或临床试验或放弃项目；
•患者在我们的临床试验中或使用与我们的候选产品相似的药物或治疗性生物制剂的个人所经历的产品相关副作用；
•我们的第三方制造商无法成功制造我们的产品；
•任何第三方合同制造商都无法扩大我们和合作伙伴候选产品的生产规模，以满足临床试验或商业销售的需求；
•延迟提交IND或类似的外国申请，或延迟或未能获得监管机构必要的批准以开始临床试验，或者临床试验开始后暂停或终止；
•美国食品药品管理局或类似的外国机构对我们的临床试验的范围或设计施加的条件；
•延迟招收患者参加我们的临床试验；
•我们的临床试验患者的退学率很高；
•产品候选部件或材料或进行临床试验所需的其他供应品的供应或质量不足；
•无法获得我们有单一候选产品部件或材料来源的替代供应来源；
•临床试验期间，我们的候选产品有害副作用或无法达到疗效终点；
•未能证明FDA或其他监管机构可接受的收益风险概况；
•美国食品药品管理局或其他监管机构对用于测试和制造我们的任何候选产品的一个或多个临床试验场所或制造设施进行不利的检查和审查；
•我们的第三方承包商或调查人员未能及时或根本不遵守监管要求或以其他方式履行其合同义务；
•监管要求、政策和指导方针的延误和变化，包括对一般临床测试或具体针对我们的技术实施额外的监管监督；或
•美国食品药品管理局和类似的外国监管机构对我们数据的解释各不相同。
我们或任何合作者无法完成候选产品的开发或商业化，或者由于其中一个或多个因素而出现重大延误，都可能对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大和不利影响。
如果我们没有在我们宣布和预期的时间范围内实现预期的开发目标，我们的产品的商业化可能会被推迟，因此，我们的股价可能会下跌。
我们会不时估计实现各种科学、临床、监管和其他产品开发目标的预期时间，我们有时将其称为里程碑。这些里程碑可能包括科学研究和临床试验的开始或完成以及监管文件的提交。我们可能会不时公开宣布其中一些里程碑的预期时间。所有这些里程碑现在和将来都基于许多假设。与我们的估计相比，这些里程碑的实际时间可能会有很大差异，在某些情况下，这是由于我们无法控制的原因。如果我们没有达到公开宣布的这些里程碑，或者根本没有达到这些里程碑，我们的产品的商业化可能会被推迟或永远无法实现，因此，我们的股价可能会下跌。
我们发现和开发治疗方法的方法基于未经证实的新技术，可能无法生产出可销售的产品。
我们正在使用我们的MinT平台开发一系列候选产品。从历史上看，其他公司进入后期临床试验的数十种以整合素为靶向的口服小分子候选药物未能生产出FDA或EMA批准的药物。其他探索整合素口服方法的公司的开发工作和临床结果可能不成功，导致人们对口服整合素产生负面看法，并对我们候选产品的监管批准程序产生负面影响，这将对我们的业务产生重大不利影响。我们相信，通过我们的MinT平台确定的候选产品可以利用构象靶向下一代基于物理学的技术，再加上机器学习和人工智能，从而提供优化的治疗方法，这些技术使我们能够在发现过程中设计、迭代和优化潜在客户。但是，构成我们使用MinT平台开发候选产品的基础的科学研究仍在进行中，可能无法产生可行的候选产品。
我们最终可能会发现，我们的minT平台和由此产生的任何候选产品不具有治疗效果所需的某些特性，包括锁定特定整合素构象的能力。我们的候选产品也可能无法在药物到达靶组织所需的时间内在人体内保持稳定，或者它们可能触发免疫反应，抑制候选产品到达靶组织的能力或对人体造成不良副作用。此外，基于我们的minT平台的候选产品可能在患者体内表现出与实验室研究不同的化学和药理特性。我们的 minT 平台和由此产生的任何候选产品可能无法在人体中表现出相同的化学和药理特性，并且可能以不可预见、无效或有害的方式与人类生物系统相互作用。例如，艾伯维告知我们，由于在临床前测试中观察到疑似靶向/αvβ6介导的安全信号，它不打算推进其任何选择性口服αvβ6特异性整合素抑制剂，随后为了方便起见，行使了终止艾伯维协议的权利，该协议终止于2022年12月生效。
像我们这样的新型候选产品的监管审批过程可能比其他知名度更高或经过广泛研究的候选产品更昂贵且花费更长的时间。据我们所知，美国或欧洲没有监管机构批准口服小分子整合素抑制剂。我们认为，美国食品药品管理局在基于整合素的疗法方面的经验有限，这可能会增加我们候选产品的监管批准过程的复杂性、不确定性和持续时间。我们和我们现有或未来的合作者可能永远不会获得任何候选产品的上市和商业化批准。即使我们或现有或未来的合作者获得了监管部门的批准，批准的目标对象、疾病适应症或患者群体可能没有我们或他们的预期或期望那么广泛，或者可能需要贴上包含重大使用或分发限制或安全警告的标签。我们或现有或未来的合作者可能需要进行额外或意想不到的临床试验以获得批准，或者需要遵守上市后测试要求以维持监管部门的批准。如果我们的minT平台和研究计划产生的产品被证明无效、不安全或在商业上不可行，那么我们的minT平台和管道将几乎没有价值，这将对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大和不利影响。
临床前和临床开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能无法预测未来的试验结果。在完成当前候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化方面，我们可能会产生额外的成本或延迟，或者最终无法完成。
我们所有的候选产品都在临床前或临床开发中，所有项目的失败风险都很高。无法准确预测我们的候选产品何时或是否会获得监管部门的批准。为了获得必要的监管部门批准，将任何候选产品商业化，我们必须通过广泛的临床前研究和漫长、复杂和昂贵的临床试验，证明我们的候选产品对人体是安全有效的。临床测试可能需要很多年才能完成，其结果本质上是不确定的。在临床试验过程中的任何时候都可能发生失败。我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。我们可能无法确定适用的监管机构认为具有临床意义的临床终点，并且临床试验在测试的任何阶段都可能失败。早期临床试验和后期临床试验之间的试验设计差异使得很难将早期临床试验的结果推断到后来的临床试验。此外，比较不同试验的结果可能不可靠，因为不同的方案设计、试验设计、患者选择和人群、患者人数、试验终点、试验目标和其他参数在不同试验之间可能不相同。因此，交叉研究比较提供的有关药物疗效或安全性的信息非常有限。此外，临床数据往往容易受到不同的解释和分析，许多认为其候选产品在临床试验中表现令人满意的公司却未能获得其产品的上市批准。尽管在先前的试验中取得了可喜的结果，但由于缺乏疗效或不利的安全性，生物制药行业的许多公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。进入临床试验的候选产品的失败率通常很高。大多数开始临床试验的候选产品从未被批准为产品，也无法保证我们未来的任何临床试验最终会成功，也无法保证我们当前或任何未来的候选产品的临床开发。
临床试验的开始取决于最终的试验设计并向 FDA 或类似的外国监管机构提交 IND 或类似文件。即使我们在其他司法管辖区提交了IND或其他司法管辖区的类似申请，美国食品药品管理局或其他监管机构也可能不同意我们已经满足了他们开始临床试验的要求，或者不同意我们的研究设计，这可能需要我们完成额外的临床前研究或修改我们的方案，或者对临床试验的开始施加更严格的条件。
我们或我们的合作者可能会在启动或完成临床试验方面遇到延迟。我们或我们的合作者还可能在当前或未来的临床试验期间或由于这些试验的结果而遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们获得市场批准或将整合素抑制剂项目或任何未来候选产品商业化的能力，包括：
•监管机构或机构审查委员会，或IRB，FDA或伦理委员会不得授权我们或我们的研究人员在潜在的试验场所开始临床试验或进行临床试验；
•在与潜在的试验场所和潜在的CRO就可接受的条款达成协议方面，我们可能会遇到延迟或无法达成协议的情况，协议的条款可能会有广泛的谈判，不同的 CRO 和试验场所之间可能会有很大差异；
•临床试验地点可能偏离试验方案或退出试验；
•任何候选产品的临床试验可能无法显示出安全性或有效性，产生阴性或不确定的结果，我们可能会决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，或者我们可能决定放弃产品开发计划；
•任何候选产品的临床试验所需的受试者数量可能比我们预期的多，这些临床试验的注册速度可能比我们预期的要慢，或者受试者可能退出这些临床试验或未能以比我们预期的更高的速度返回治疗后随访；
•我们的第三方承包商可能未能遵守监管要求或及时履行对我们的合同义务，或者可能偏离临床试验协议或退出试验，这可能需要我们增加新的临床试验场所或研究人员；
•我们可能会出于各种原因选择或监管机构、IRB 或伦理委员会可能要求我们或我们的研究人员暂停或终止临床研究或试验，包括不遵守监管要求或发现我们的试验参与者面临不可接受的健康风险；
•我们任何候选产品的临床试验成本都可能高于我们的预期；
•我们的候选产品或对我们的候选产品进行临床试验所需的其他材料的质量可能不足以启动或完成给定的临床试验；
•我们可能无法生产足够数量的候选产品用于临床试验；
•其他疗法的临床测试报告可能会引发对我们候选产品的安全性或有效性问题；
•我们可能无法根据候选产品的临床或临床前数据，以及从与我们的候选产品属于同一类别的其他分子中得出的数据，为候选产品建立适当的安全概况；以及
•在允许我们启动临床试验之前，FDA、EMA或其他监管机构可能会要求我们提交额外数据，例如长期毒理学研究或施加其他要求。
患者入组是决定临床试验时间的重要因素，受许多因素的影响，包括患者群体的规模和性质、我们注册的临床场所的数量和地点、患者与临床地点的距离、试验的资格和排除标准、临床试验的设计、无法获得和维持患者同意、已注册参与者在完成前退出的风险、竞争的临床试验以及临床医生和患者对潜在的优势正在研究的候选产品与其他可用疗法有关，包括任何可能获准用于我们正在研究的适应症的新药或治疗性生物制剂。此外，我们希望依靠我们的合作者、CRO和临床试验机构来确保正确和及时地进行当前或未来的临床试验，包括患者注册流程，而且我们对他们表现的影响有限。此外，如果主治医生遇到未解决的伦理问题，这些问题涉及让患者参加我们候选产品的当前或未来的临床试验，而不是开出已建立安全性和有效性的现有疗法的处方，我们可能会遇到延误。
如果我们、正在进行此类试验的机构的IRB或FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止一项临床试验，或者如果数据安全监测委员会或DSMB建议暂停或终止此类试验的临床试验，我们也可能会遇到延迟。可能由于多种因素而暂停或终止，包括未能按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验，FDA、EMA或其他监管机构对临床试验操作或试验场所的检查导致临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用产品或治疗的好处、未能确定或实现有临床意义的试验终点、政府法规的变化或行政行动或缺乏足够的资金来继续进行临床试验。由于中期结果不明确或阴性，临床研究也可能被推迟或终止。导致或导致临床试验延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致我们的候选产品被监管部门拒绝。此外，FDA、EMA或其他监管机构可能不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释，或者即使在对我们的临床试验设计进行了审查和评论之后，也可能更改批准要求。
如果我们在临床测试或上市批准方面遇到延迟，我们的产品开发成本将增加。我们不知道我们的任何临床试验是否会按计划开始，是否需要重组或按计划完成，或者根本不知道。严重的临床试验延误还可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的时期，并可能使我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会损害我们成功将候选产品商业化的能力，损害我们的业务和运营业绩。我们临床开发计划的任何延误都可能严重损害我们的业务、财务状况和经营业绩。
临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。
临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的成功，也不能预测临床试验的中期结果。制药和生物技术行业的许多公司在早期开发中取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们也可能面临类似的挫折。与早期试验一样，我们可能会在不考虑多重性的情况下研究许多疗效指标，并且早期临床试验的阳性结果，包括名义上具有统计学意义的结果，可能无法在未来采用不同设计的试验或未来的其他试验中复制。临床试验的设计可以决定其结果是否支持产品的批准，而在临床试验取得良好进展之前，临床试验设计中的缺陷可能不会变得明显。我们在设计临床试验方面的经验有限，可能无法设计和执行支持上市批准的临床试验。此外，临床前和临床数据通常容易受到不同的解释和分析。许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司仍未能获得候选产品的上市批准。即使我们或未来的合作者认为我们的候选产品的临床试验结果值得上市批准，美国食品药品管理局或类似的外国监管机构也可能不同意，也可能不会批准我们的候选产品的上市批准。
在某些情况下，由于多种因素，包括方案中规定的试验程序的差异，包括终点、患者群体规模和特征的差异、给药方案和其他临床试验方案的差异和遵守情况以及临床试验患者的退学率，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性或有效性结果可能存在显著差异。如果我们未能在候选产品的临床试验中获得积极结果，那么我们的候选产品的开发时间表和监管部门的批准和商业化前景以及相应的业务和财务前景都将受到负面影响。
随着越来越多的患者数据可用，我们不时公布或发布的临床试验的中期和初步或头条数据可能会发生变化，并且需要接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据的重大变化。
我们可能会不时发布预期临床试验的中期和初步或头条数据。我们可能完成的临床试验的预先规定的中期分析的数据存在一种风险，即随着患者入组的持续和更多患者数据的出现，一项或多项临床结果可能会发生重大变化。初步数据或主要数据仍需接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据与我们先前发布的初步数据或主要数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待临时和初步或主要数据。中期、初步或主要数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的声誉和业务前景。
我们当前和未来的临床试验或我们当前和未来的合作者的临床试验可能会发现我们的临床前研究中未出现的重大不良事件，并可能导致安全性，从而抑制监管部门的批准或市场对我们任何候选产品的接受。
如果在我们的任何临床试验或合作者的临床试验中观察到重大不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加我们的临床试验，患者可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃一种或多种候选产品的试验或开发工作。例如，其他人已观察到进行性多灶性白质脑病（PML）在可输注型α抗体抑制剂的后期临床开发过程中会产生不良影响4β1整合素，那他珠单抗。在临床前研究或那他珠单抗的早期临床开发中未观察到这种不良反应。我们、FDA、EMA 或其他适用的监管机构或 IRB 可以出于各种原因随时暂停候选产品的临床试验，包括认为此类试验中的受试者或患者面临不可接受的健康风险或不良副作用。生物技术行业开发的一些潜在疗法最初在早期试验中显示出治疗前景，后来被发现会产生副作用，阻碍其进一步发展。即使副作用不妨碍候选产品获得或维持上市批准，但由于该产品与其他疗法相比具有耐受性，不良副作用也可能会抑制市场对已批准产品的接受度。这些事态发展都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
我们利用minT平台扩大候选产品渠道和开发适销产品的努力可能不会成功。
我们业务的成功在一定程度上取决于我们基于minT平台发现、开发和商业化产品的能力。由于多种原因，我们的α4β7牵头项目和我们的研究项目，或者我们的合作者的研究项目，可能无法确定其他潜在的临床开发候选产品。我们的研究方法可能无法成功确定潜在的候选产品，或者我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他特征，可能使产品无法上市或不太可能获得上市批准。如果发生任何此类事件，我们可能被迫放弃一个程序或多个程序的开发工作，这将对我们的业务造成重大损害，并可能导致我们停止运营。确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源。
我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品，却无法利用可能更有利可图或更有可能获得成功的候选产品。
由于我们的财务和管理资源有限，我们将研发工作重点放在某些选定的候选产品上。例如，在我们的 α4β7 特异性整合素抑制剂项目中，我们最初专注于我们的主要候选产品 MORF-057。因此，我们可能会放弃或推迟与其他候选产品一起寻找机会，这些候选产品后来被证明具有更大的商业潜力。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的候选产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，保留该候选产品的唯一开发和商业化权对我们来说更有利。
我们面临着来自已经开发或可能开发自身免疫、心血管和代谢性疾病、纤维化和癌症候选产品的实体的竞争，包括开发新疗法和技术平台的公司。如果这些公司开发技术或候选产品的速度比我们快，或者他们的技术更有效，那么我们开发候选产品并成功将其商业化的能力可能会受到不利影响。
药物的开发和商业化竞争激烈。我们的候选产品如果获得批准，将面临激烈的竞争，而我们未能有效竞争可能会使我们无法实现显著的市场渗透率。我们的大多数竞争对手拥有的资源比我们多得多，我们可能无法成功竞争。我们与各种跨国生物制药公司、专业生物技术公司和新兴生物技术公司以及大学和其他研究机构正在开发的技术和候选产品竞争。我们的竞争对手已经开发、正在开发或将要开发与我们的候选产品和流程相比具有竞争力的候选产品和流程。具有竞争力的治疗方法包括已经获得医学界批准和接受的治疗以及任何新的治疗方法，包括基于进入市场的新技术平台的治疗方法。我们认为，目前有大量产品正在开发中，将来可能会上市，用于治疗我们正在尝试或可能尝试开发产品的疾病
候选人。在生物技术、生物制药、整合素和免疫调节疗法领域，竞争激烈且发展迅速。存在或将来可能出现来自多种来源的竞争。我们的竞争对手包括规模更大、资金充足的生物制药、生物技术和治疗公司，包括专注于自身免疫性疾病、心血管和代谢性疾病、纤维化和癌症治疗的公司，以及许多小公司。此外，我们还与大学和其他研究机构开发的当前和未来疗法竞争。其中一些公司资本充足，与我们形成鲜明对比的是，他们拥有丰富的临床经验，可能包括我们现有或未来的合作者。此外，这些公司在招聘科学和管理人才方面与我们竞争。
我们的成功将部分取决于我们开发和商业化比竞争产品更安全、更有效的疗法的能力。如果竞争产品比我们开发的疗法更安全、更有效或更便宜，我们的商业机会和成功就会减少或消失。
尽管在生物制药行业进行了大量投资，但美国或欧洲尚未批准任何口服整合素疗法。我们正在开发 MORF-057，一种口服小分子 α4β7 特异性整合素抑制剂， 用于治疗肠易激综合症。目前批准的IBD疗法包括武田制药有限公司销售的注射α4β7单克隆抗体Entyvio（vedolizumab），以及艾伯维、强生、UCB、Biogen Inc.、辉瑞公司和百时美施贵宝销售的具有不同作用机制的疗法，我们的候选产品可能与之抗衡如果获得批准，则竞争。此外，我们知道吉利德科学公司和EA Pharma Co.正在临床开发治疗IBD的口服α4β7疗法。LTD，以及艾伯维、强生、辉瑞公司、礼来公司和百时美施贵宝以及其他制药公司在临床开发中具有不同作用机制的疗法。
我们的αvβ8特异性小分子整合素抑制剂项目正在开发中，用于治疗骨髓纤维化和实体瘤。目前批准的骨髓纤维化疗法包括由Incyte Corp和Novartis International AG销售的口服Jakafi（ruxolitinib）、百时美施贵宝销售的Inrebic（fedratinib）和瑞典Orphan Biovitrum AB销售的Vonjo（pacritinib）。我们知道葛兰素史克集团、MorphoSys AG.、Incyte Corp、Geron Corp、AbbVie和百时美施贵宝以及其他制药公司正在临床开发骨髓纤维化疗法。目前尚无批准用于任何适应症的αvβ8抑制剂。我们知道辉瑞公司正在临床开发一种用于治疗实体瘤的抗αvβ8单克隆抗体。此外，我们知道Corbus Pharmicals Holdings, Inc.有针对实体瘤的临床前阶段抗αvβ8单克隆抗体项目以及Pliant Therapeutics的小分子项目。此外，诺华国际股份公司、艾伯维、罗氏控股股份公司、默克公司、百时美施贵宝和Scholar Rock以及其他制药公司正在开发多种针对TGF-β途径治疗实体瘤的抗体和小分子疗法。
这些竞争对手中有许多拥有比我们更多的财务、技术、制造、营销、销售和供应资源或经验。如果我们成功获得任何候选产品的批准，我们将面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的安全性和有效性、我们产品的易用性以及患者接受相对较新的给药途径的程度、这些产品的监管批准的时间和范围、制造的可用性和成本、营销和销售能力、价格、报销范围和专利地位。竞争产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更便宜，或者更有效地销售和销售。在我们收回开发和商业化候选产品的费用之前，有竞争力的产品可能会使我们开发的任何产品过时或失去竞争力。这些竞争对手也可能招募我们的员工，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。
如果获得批准，我们当前的候选产品或任何未来的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健第三方付款人和医学界其他人中获得足够的市场认可，并且我们未来可能无法从候选产品的销售或许可中获得任何收入。
即使候选产品获得了监管部门的批准，我们也可能无法从该产品的销售中产生或维持收入，这是由于诸如该产品能否以具有竞争力的成本出售，以及是否会被市场接受等因素。从历史上看，美国食品药品管理局已批准几种可注射的整合素抑制剂用于治疗炎症性肠病、多发性硬化症、牛皮癣、急性冠状动脉综合征和干眼病。但是，我们的候选产品基于口服整合素疗法的新方法，虽然整合素是一个广为人知的受体家族，但迄今为止，美国食品药品管理局尚未批准任何口服小分子整合素疗法。对接受新疗法有重大影响的市场参与者，例如医生和第三方付款人，可能不会采用基于我们新技术的口服生物可利用产品，我们也可能无法
说服医学界和第三方付款人接受和使用由我们或我们现有或未来的合作者开发的任何候选产品，或为其提供优惠报销。除其他因素外，市场对我们候选产品的接受程度将取决于：
•我们收到任何营销和商业化批准的时间；
•任何批准的条款和获得批准的国家；
•临床试验所证明的我们的候选产品的安全性和有效性；
•与我们的候选产品相关的任何不良副作用的患病率和严重程度；
•FDA 或其他监管机构批准的任何标签中包含的限制或警告；
•我们的候选产品相对方便且易于管理；
•患者接受任何新的给药方法的意愿；
•与我们当前的候选产品或任何未来的候选产品相关的不利宣传；
•我们的医师教育计划的成功；
•销售和营销工作的有效性；
•保险的可用性以及政府和第三方付款人的充足报销；
•我们产品的定价，尤其是与替代疗法相比的价格；以及
•我们的候选产品旨在治疗的疾病适应症的替代有效治疗方法的可用性以及这些治疗的相对风险、益处和成本。
医疗产品的销售还取决于医生开出治疗处方的意愿，这可能是基于这些医生对产品安全、治疗有效和具有成本效益的认定。此外，将产品纳入或排除在各种医生团体制定的治疗指南之外以及有影响力的医生的观点可能会影响其他医生开治疗处方的意愿。与竞争疗法相比，我们无法预测医生、医生组织、医院、其他医疗保健提供者、政府机构或私人保险公司是否会确定我们的产品是安全的、治疗有效的、具有成本效益的。如果任何候选产品获得批准，但未获得此类各方的足够认可度，则我们可能无法从该候选产品产生或获得足够的收入，也可能无法实现或保持盈利。
由于我们的候选产品基于新技术，因此我们预计它们将需要大量的研究和开发，并且会产生可观的制造和加工成本。此外，我们对任何适应症潜在市场规模的估计可能与我们在开始产品商业化（如果有）时发现的存在重大差异，这可能会导致我们的商业计划发生重大变化，并对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果我们商业化的任何候选产品未能获得市场认可，则可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果将来我们无法在美国或全球建立销售和营销能力，也无法与第三方签订协议来销售和营销我们获得批准的候选产品，则我们可能无法成功将此类候选产品商业化，也可能无法产生任何收入。
目前，我们没有一支营销或销售团队负责任何能够获得监管部门批准的候选产品的营销、销售和分销。要在获得批准后将任何候选产品商业化，我们需要逐个地区建立营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排提供这些服务，但我们可能无法成功做到这一点。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们可能会决定组建一支具有技术专长和支持分销能力的内部销售或营销团队，将我们的候选产品商业化，这将既昂贵又耗时，需要我们的执行官高度关注才能管理。例如，一些州和地方司法管辖区对药品销售代表有执照和继续教育要求，这需要时间和财务资源。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对我们获得上市批准的任何候选产品的商业化产生不利影响。
关于我们获得监管部门批准的候选产品（如果有）的商业化，我们可以选择在全球范围内或逐个地区与拥有直接销售队伍和已建立分销系统的第三方合作，以增强我们自己的销售队伍和分销系统，或者取代我们的销售队伍和分销系统
拥有自己的销售队伍和分销系统。如果我们无法在需要时以可接受的条件达成此类安排，或者根本无法将获得监管部门批准的任何候选产品成功商业化，或者任何此类商业化可能会遇到延误或限制。如果我们自己或通过与一个或多个第三方的合作未能成功地将候选产品商业化，那么我们未来的产品收入将受到影响，并可能蒙受巨大的额外损失。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现候选产品引起的不良副作用，则我们的营销和从候选产品中获得收入的能力可能会受到损害。
我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致监管机构中断、延迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或延迟或拒绝FDA或其他监管机构的监管批准。我们的临床试验结果可能显示副作用的严重程度和患病率高且不可接受。在这种情况下，我们未来的临床试验可能会暂停或终止，美国食品药品管理局或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的候选产品用于任何或所有靶向适应症。此类副作用还可能影响患者招募或入组患者启动或完成临床试验或导致潜在的产品责任索赔的能力。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，就其性质而言，临床试验使用的是潜在患者群体的样本。由于患者数量有限且暴露时间有限，只有在接触候选产品的患者人数明显增加的情况下，才会发现我们的候选产品的罕见和严重的副作用。
如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，并且我们或其他人发现该产品引起的不良副作用，则可能会发生以下任何不良事件：
•监管机构可以撤回对产品的批准或没收该产品；
•我们可能被要求召回该产品或改变向患者服用该产品的方式；
•可对特定产品的营销或该产品或其任何组成部分的制造过程施加额外限制；
•我们可能会受到罚款、禁令或民事或刑事处罚；
•监管机构可能要求添加标签声明，例如盒装警告或禁忌症；
•我们可能需要制定一份药物指南，概述此类副作用的风险，然后分发给患者；
•我们可能会被起诉并承担对患者造成的伤害的责任；
•该产品的竞争力可能会降低；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们预计，我们的某些候选产品可能会与第三方药物联合研究，其中一些可能仍在开发中，并且我们对此类药物的供应、监管状况或监管批准的控制有限或根本没有。
我们的一些候选产品可能会与第三方药物联合研究。开发可与其他产品或候选产品组合使用的候选产品可能会带来单一药物候选产品所没有面临的挑战。FDA或其他监管机构可能会要求我们使用更复杂的临床试验设计，以评估每种产品和候选产品对任何观察到的影响的贡献。这些试验的结果可能表明，先前的任何阳性试验结果都归因于联合疗法，而不是我们的候选产品。此外，在产品获得批准后，FDA或其他监管机构可能会要求对相互配合使用的产品进行交叉标记，以便组合使用。如果我们对其他产品没有权利，则可能需要我们与第三方合作以满足此类要求。此外，如果我们获得上市批准，与其他产品相关的开发可能会影响我们对该组合的临床试验以及我们的商业前景。此类进展可能包括其他产品安全性或有效性特征的变化、批准产品的可用性变化以及护理标准的变化。
如果我们寻求这样的联合疗法，我们无法确定此类药物的稳定供应能否在市场上供应。任何未能建立此类商业关系或在市场上购买疗法的费用都可能延迟我们的开发时间表，增加我们的成本，并危及我们开发候选产品作为商业上可行的联合疗法的能力。其中任何一种的发生都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
如果未来的任何合作者或供应商无法或不愿以商业上合理的条件提供其产品，我们将需要寻找获得此类产品的替代方案。此外，如果任何合作者或供应商的产品供应中断、延迟或因其他原因我们无法供应，我们的临床试验可能会延迟。如果我们无法提供任何替代疗法，或者无法以商业上合理的条件提供任何替代疗法，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到不利影响。
与我们依赖第三方相关的风险
我们历来有过合作，将来可能会寻求与第三方合作，以发现和开发我们的候选治疗药物。如果我们未来的合作伙伴停止合作协议下的开发工作，或者如果这些协议终止，则合作可能无法带来商业产品，并且我们可能永远无法根据协议获得里程碑付款或未来的特许权使用费。
我们过去和将来都可能寻求与第三方签订合作协议，以发现或开发某些基于整合素的疗法，而此类合作可能占我们产品线的很大一部分。迄今为止，我们的所有收入基本上都来自与第三方的合作协议，未来收入的一部分可能来自合作协议或其他将来可能签订的类似协议。研发合作的收入取决于合作的持续性、研发服务的支付和由此产生的获得成功候选产品许可证的选择权，以及里程碑的实现、或有付款和特许权使用费（如果有）来自我们的研究开发的未来产品。如果我们无法成功推进候选产品的开发或实现里程碑，或者如果我们的合作不成功，那么根据我们可能签订的任何合作协议，里程碑付款产生的收入和现金资源将大大低于预期。艾伯维告知我们，由于在临床前测试中观察到疑似靶向/αvβ6介导的安全信号，它不打算推进任何选择性口服αvβ6特异性整合素抑制剂。2022年6月，艾伯维通知我们，为了方便起见，它决定行使终止艾伯维协议的权利，该协议的终止于2022年12月生效。此外，在2021年12月，詹森通知我们，它已决定不对《詹森协议》的前两个整合素目标行使期权 由于詹森感兴趣的特定疾病缺乏靶向验证，他在2023年1月通知我们，为了方便起见，它已决定行使终止《詹森协议》的权利，我们将精力集中在第三个整合素研究计划上，其中包括整合素抗体激活剂的潜在开发。詹森协议的终止于2023年3月生效。
此外，我们将来可能会寻找第三方合作者进行其他治疗技术或候选产品的研究、开发和商业化。在任何营销、分销、开发、许可或更广泛的合作安排中，生物制药公司是我们之前和未来可能的合作伙伴。如果我们未能在商业上合理的条件下开展未来的合作，或者根本没有合作，或者此类合作不成功或终止，我们可能无法执行开发某些靶点、候选产品或疾病领域的战略，我们认为这些靶点、候选产品或疾病领域可以从大型生物制药公司或专门从事特定相关领域的公司的资源中受益。
就我们现有的合作协议而言，我们预计未来的任何合作协议都会如此，我们对合作者专门用于开发或商业化候选产品的资源数量和时间控制有限。此外，我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。
涉及我们的候选产品的合作目前对我们构成并将继续构成以下风险：
•合作者在决定将用于这些合作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；
•合作者不得寻求我们的候选产品的开发和商业化，也可能选择不继续或续订基于临床前研究或临床试验的开发或商业化计划
结果、合作方战略重点或可用资金的变化，或外部因素，例如分散资源或产生相互竞争的优先事项的收购；
•合作者可能会推迟临床试验，为临床试验计划提供足够的资金，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或者要求为候选产品提供新的配方进行临床测试；
•如果合作者认为竞争产品更有可能成功开发或根据比我们的更具经济吸引力的条款进行商业化，则合作者可以独立开发或与第三方共同开发与我们的候选产品直接或间接竞争的产品；
•对一种或多种产品拥有营销和分销权的合作者可能没有为此类产品或产品的营销和分销投入足够的资源；
•合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，这可能会危及或使我们的知识产权或专有信息失效，或者使我们面临诉讼或潜在的责任；
•合作者可能侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；
•合作者与我们之间可能出现争议，导致我们候选产品的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，转移管理层的注意力和资源；以及
•合作可能会终止，如果终止，则可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用候选产品。
综上所述，我们当前和未来的任何合作协议可能无法以最有效的方式或根本无法导致我们的任何或所有候选产品的开发或商业化。如果我们的合作者参与业务合并，对我们产品开发或商业化计划的持续追求和重点可能会被推迟、减少或终止。任何未能根据我们当前或未来的合作协议成功开发或商业化我们的候选产品都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
此外，如果我们现有或未来的任何合作者终止合作协议，我们可能被迫独立开发这些候选产品，包括资助临床前研究或临床试验、承担营销和分销成本以及捍卫知识产权，或者在某些情况下，完全放弃候选产品，其中任何一种都可能导致我们的商业计划发生变化，对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大不利影响。
我们与Schrödinger的现有发现合作对我们的业务很重要。如果我们无法维持这种合作，或者这种合作不成功，我们的业务可能会受到不利影响。
2015 年 6 月，我们与薛定哲签订了合作协议，该协议随后于 2018 年 3 月和 2019 年 5 月进行了修订，即《薛定哲协议》。根据此次合作，薛定哲将使用其技术平台对人类整合素目标类别的成员进行虚拟筛选，我们和薛定哲将合作促进目标的优先排序，进行目标验证和分析，识别潜在客户并进行先导药物优化。Schrödinger已授予我们候选产品所有知识产权的独家许可。
由于我们目前在很大一部分发现能力方面依赖于薛定哥，因此，如果施罗丁格延迟履行或未能履行《薛定格协议》规定的义务，不同意我们对合作条款或发现计划的解释，或者终止《薛定格协议》，我们的候选产品渠道将受到不利影响。Schrödinger还可能无法妥善维护或捍卫我们从他们那里获得的知识产权，甚至侵犯我们的知识产权，从而可能导致我们的知识产权无效或使我们面临诉讼或仲裁，任何一项都将既耗时又昂贵。此外，任何一方都有权根据 Schrödinger 协议的条款终止合作。如果我们与Schrödinger的合作终止，尤其是在我们的发现阶段，我们的候选产品的开发将受到重大延迟或损害。
我们可能与合作者发生冲突，这可能会延迟或阻止我们的候选产品的开发或商业化。
我们可能与合作者存在冲突，例如在临床前或临床数据的解释、里程碑的实现、合同义务的解释、服务付款、开发义务或合作期间开发的知识产权的所有权方面的冲突。如果与我们的任何合作者发生任何冲突，则该合作者的行为可能违背我们的最大利益。任何此类分歧都可能导致以下一项或多项，每种情况都可能延迟或阻碍我们候选产品的开发或商业化，进而阻碍我们创造收入：合作者不愿向我们支付我们认为合作中应付给我们的里程碑款或特许权使用费，这可能需要我们筹集额外资金；合作活动产生的知识产权所有权不确定性，这可能会阻碍我们参与其他活动合作；合作者不愿合作开发或制造产品，包括向我们提供产品数据或材料；合作者不愿向我们通报其开发和商业化活动的进展或允许公开披露这些活动的结果；任何一方提起诉讼或其他争议解决办法来解决争议；或任何一方试图终止协议。
我们可能会进行战略交易，包括合作协议，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响，影响我们的现金状况，增加我们的支出并对我们的管理造成重大干扰。
我们可能会不时考虑战略交易，例如合作协议、收购公司、收购资产，以及退出或批准我们认为将补充或增强我们现有业务的候选产品或技术。特别是，我们将进行评估，如果具有战略吸引力，我们将寻求与第三方签订合作协议，包括与大型生物技术或生物制药公司签订合作协议。合作者的竞争非常激烈，谈判过程既耗时又复杂。任何新的合作都可能不符合我们的最佳条件，并且如果候选产品的开发或批准被延迟、已批准的候选产品的销售未达到预期或合作者终止合作，我们可能无法维持任何新的合作。此外，大型制药公司最近的大量业务合并导致未来潜在战略合作伙伴的数量减少。我们的合作者可能会考虑可供合作的替代候选产品或类似适应症的技术，以及这种合作是否比与我们的候选产品合作更具吸引力。除其他外，我们达成最终合作协议的能力将取决于我们对战略合作伙伴资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的战略合作伙伴对许多因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、美国食品药品管理局或美国以外类似监管机构批准的可能性、相关候选产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、在我们的技术所有权方面存在不确定性，如果在不考虑挑战的优点以及行业和市场条件的情况下对此类所有权提出质疑，则可能存在不确定性一般来说。此外，如果我们收购具有前景的市场或技术的资产，如果我们无法成功地将其与现有技术整合，我们可能无法实现收购此类资产的好处。在开发、测试、制造和营销战略收购所产生的任何新产品时，我们可能会遇到许多困难，这些困难会延迟或阻碍我们实现预期的收益或增强我们的业务。
我们无法向您保证，在进行任何此类合作或其他战略交易之后，我们将实现预期的协同效应，从而证明交易是合理的。例如，此类交易可能要求我们承担非经常性费用或其他费用，增加我们的短期和长期支出，并构成重大的整合或实施挑战，或者干扰我们的管理或业务。这些交易将带来许多运营和财务风险，包括承担未知负债、业务中断以及分散管理层的时间和精力以管理合作或开发收购的产品、候选产品或技术，出现巨额债务或摊薄性发行股权证券以支付交易对价或成本，高于预期，收购或整合成本，减记资产或商誉或减值费用，摊销增加促进任何收购业务的合作或合并业务和人员的费用、困难和成本，由于管理和所有权变动而损害与任何收购业务的主要供应商、制造商或客户的关系，以及无法留住任何收购业务的关键员工。
因此，尽管无法保证我们会进行或成功完成任何上述性质的交易，但我们完成的任何交易都可能面临上述风险或其他风险，并将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。相反，如果未能达成任何额外的合作或其他战略交易，这将有利于
我们可能会推迟候选产品的开发和潜在商业化，并对任何进入市场的候选产品的竞争力产生负面影响。
我们依赖并期望继续依赖第三方来进行我们的某些临床前研究或临床试验。如果这些第三方未按合同要求行事、未能满足法律或监管要求、错过预期的最后期限或终止合作关系，我们的开发计划可能会延迟，对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生潜在的重大和不利影响。
我们依赖并打算在未来依靠第三方临床研究人员、CRO、临床数据管理组织和顾问来协助或提供候选产品的临床前研究和临床试验的设计、进行、监督和监测。由于我们依赖这些第三方，没有能力独立进行所有的临床前研究或临床试验，因此我们对临床前研究和临床试验的时间、质量和其他方面的控制将比我们自己进行得更少。这些调查人员、首席财务官和顾问将不是我们的员工，我们对他们为我们的项目投入的时间和资源的控制将有限。这些第三方可能与其他实体有合同关系，其中一些实体可能是我们的竞争对手，这可能会从我们的计划中占用时间和资源。我们可能签订合同的第三方在进行我们的临床前研究或临床试验时可能不勤奋、谨慎或不及时，从而导致临床前研究或临床试验延迟或失败。
如果我们无法以商业上合理的条件与可接受的第三方签订合同，或者如果这些第三方不履行合同职责，不满足进行临床前研究或临床试验的法律和监管要求或在预期的最后期限之前完成任务，我们的临床开发计划可能会被推迟并受到其他不利影响。无论如何，我们将负责确保我们的每项临床前研究和临床试验都按照试验的总体研究计划和协议以及适用的法律和监管要求进行。美国食品和药物管理局通常要求根据良好的实验室实践进行临床前研究，根据良好的临床实践进行临床试验，包括设计、进行、记录和报告临床前研究和临床试验的结果，以确保数据和报告的结果可信和准确，并保护临床试验参与者的权利、完整性和保密性。我们对不受我们控制的第三方的依赖不会解除我们的这些责任和要求。由于我们依赖第三方而导致我们的临床前研究或临床试验出现任何不利进展或延迟，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
如果我们与这些第三方 CRO 或其他方面的任何关系终止，我们可能无法与备选 CRO 或其他第三方达成协议，也无法按照商业上合理的条件达成协议。更换或添加更多 CRO 会增加成本，需要管理时间和精力。此外，新的 CRO 开始工作还有一个自然的过渡期。结果，可能会出现延迟，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生重大影响。
我们依靠第三方制造商和供应商来提供候选产品的组件。我们的第三方制造商或供应商的损失，或者我们或他们未能遵守适用的监管要求或以可接受的质量水平或价格提供足够数量的产品，或者根本不提供足够的数量，都将对我们的业务产生重大不利影响。
我们不拥有或经营药品制造、储存、分销或质量测试设施。我们目前依赖并可能继续依赖包括英国和中国在内的第三方合同制造商来生产散装药物、药品制品、原材料、样品、组件或其他材料和报告。依赖第三方制造商可能使我们面临与自己制造候选产品不同的风险。无法保证我们的临床前和临床开发产品供应不会受到限制、中断、终止或质量令人满意，也无法保证继续以可接受的价格供应。特别是，更换我们的制造商或供应商都可能需要大量的努力和专业知识，因为合格的替代品数量可能有限。如果我们的第三方制造商和供应商或供应链中的任何第三方受到不利影响，包括由于 COVID-19 疫情或全球供应链中断，我们可能无法确保临床前研究所需的候选产品的供应。
候选产品的制造过程需要接受美国食品和药物管理局和外国监管机构的审查。我们以及我们的供应商和制造商必须满足适用的制造要求，并接受监管机构要求的严格设施和流程验证测试，以遵守监管标准，例如当前的良好生产规范或 cGMP。获得上市批准还需要向美国食品和药物管理局和外国监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由其检查制造设施。如果我们的合同制造商无法成功制造出符合我们的规格和美国食品药品管理局或类似外国监管机构严格监管要求的材料，我们可能无法依靠他们的制造设施来制造我们的候选产品元件。此外，我们无法控制合同制造商的制造过程，完全依赖他们来遵守当前的监管要求。如果我们的任何制造商未能遵守此类要求或未能履行其在质量、时间或其他方面的义务，或者如果我们的组件或其他材料供应因其他原因受到限制或中断，我们可能会被迫与其他第三方签订协议，而我们可能无法在合理的条件下达成协议（如果有的话）。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能很难将其转让给其他第三方。这些因素会增加我们对此类制造商的依赖，或者要求我们获得此类制造商的许可，以便我们或让其他第三方生产我们的候选产品。如果我们因任何原因被要求更换制造商，我们将被要求验证新制造商的设施和程序是否符合质量标准以及所有适用的法规和指南；我们可能需要重复一些开发计划。与验证新制造商相关的延误可能会对我们及时或在预算范围内开发候选产品的能力产生负面影响。
如果我们获得监管部门对任何候选产品的批准，我们预计将继续依赖第三方制造商。在我们与第三方现有或将来签订制造安排的情况下，我们将依赖这些第三方根据合同和监管要求（包括与质量控制和保证相关的要求）及时履行其义务。用于生产我们产品的任何制造设施都将接受美国食品和药物管理局和外国监管机构的定期审查和检查，包括是否继续遵守cGMP要求、质量控制、质量保证以及相应的记录和文件维护。如果我们无法获得或维持候选产品的第三方生产，或者无法按照商业上合理的条件进行生产，我们可能无法成功开发候选产品并将其商业化。我们或第三方未能执行我们的制造要求、遵守cGMP或维持美国食品和药物管理局或外国监管机构可接受的合规状态可能会对我们的业务产生多种不利影响，包括：
•无法启动或继续对正在开发的候选产品进行临床试验；
•延迟提交候选产品的监管申请或获得监管部门的批准；
•失去现有或未来合作者的合作；
•监管机构对第三方制造设施进行额外检查；
•要求停止分销或召回一批我们的候选产品；以及
•如果候选产品获得上市和商业化批准，则无法满足我们产品的商业需求。
此外，由于资源限制或劳资纠纷、不稳定的政治环境、流行病或流行病（如 COVID-19 大流行）或全球供应链中断，我们的合同制造商可能会遇到制造困难。如果我们的合同制造商遇到上述任何困难，我们向临床前和临床试验中的患者提供候选产品的能力，或者在获得批准后为患者提供治疗产品的能力都将受到威胁。
例如，英国于2020年1月31日正式退出欧盟或欧盟，通常被称为英国退欧，过渡期于2020年12月31日结束。但是，欧盟和英国已经签订了贸易与合作协议（TCA），该协议已获得英国议会、欧洲理事会和欧洲议会的批准。TCA包括有关药品的具体条款，包括相互承认GMP、对药品生产设施的检查和发布的GMP文件，但并未预见英国和欧盟药品法规的全面相互承认。因此，公司现在需要遵守单独的英国监管法律框架，以便在英国（英格兰、威尔士和苏格兰）实现药品商业化。目前，英国已通过《2012年人类药品条例》（经修订）实施了欧盟关于药品营销、促销和销售的立法（根据《北爱尔兰议定书》，欧盟监管框架将继续适用于北爱尔兰）。因此，尽管英国的监管制度目前在很大程度上与欧盟的法规一致，但既然英国的监管体系独立于欧盟，并且TCA没有规定相互承认英国和欧盟的药品立法，这些制度将来可能会出现分歧。例如，新的《临床试验条例》于 2022 年 1 月 31 日在欧盟生效，规定了涵盖多个欧盟成员国的简化临床试验申请和评估程序，但尚未纳入英国法律，需要单独提交申请以获得英国的临床试验授权。由于贸易与合作协议或其他原因而延迟获得或无法获得任何上市批准，都可能阻碍我们实现商业化英国的任何候选产品和/或欧盟，限制了我们创造收入以及实现和维持盈利的能力。如果出现上述任何结果，我们可能被迫限制或推迟为任何候选产品寻求英国和/或欧盟监管部门批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大损害。目前在英国退欧实施方面缺乏细节和解决方案，这可能会导致我们候选产品在英国的零部件的生产和供应中断，我们无法自信地预测这种干扰对欧洲监管框架的影响。由于英国退欧，我们对业务和运营所做的任何调整都可能导致重大延误和额外开支。上述任何因素都可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
我们或我们的第三方合同研究机构面临着与健康流行病、流行病和其他疫情（包括 COVID-19 疫情）相关的风险，这可能会严重干扰我们的运营。
我们的业务可能会受到 COVID-19 疫情或其他流行病或大流行的剩余影响的不利影响。如果我们或我们的制造商和供应商的运营地点存在关闭或其他限制，我们的运营可能会中断。由于 COVID-19 疫情或其他健康流行病或其中一个或多个地点发生的疫情，我们过去和将来可能会对我们的某些供应商产生影响，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大和不利影响。此外，我们的运营过去和将来都可能出现中断，包括办公室临时关闭和供应商暂停服务，这可能导致我们不得不从替代供应商那里购买候选产品的组件，这可能会对我们的开发时间表以及我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们的分子制造很复杂，我们的第三方制造商可能会在生产中遇到困难。如果我们或我们的任何第三方制造商遇到此类困难，我们为临床试验提供候选产品的能力、获得上市批准的能力或为患者提供产品的能力（如果获得批准）可能会延迟或停止。
我们的候选产品是生物制药，生物制药的制造过程复杂、耗时、监管严格，存在多种风险。我们的合同制造商必须遵守法律要求、cGMP 和指导方针，用于生产用于临床试验的生物药物，如果获得批准，则用于上市的产品。我们的合同制造商在生产 cGMP 批次方面可能经验有限。
由于污染、设备故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误、产量不一致、产品特性的变化以及难以扩大生产流程，制造生物制药极易受到产品损失的影响。即使是与正常制造过程的微小偏差，也可能导致产量降低、产品缺陷和其他供应中断。如果
在我们的第三方制造商的设施中发现了微生物、病毒或其他污染物，这些设施可能需要长时间关闭以调查和补救污染，这可能会延迟临床试验并对我们的业务造成不利影响。此外，如果FDA确定我们的第三方制造商的设施不符合FDA的法律和法规，包括管理cGMP的法律和法规，则FDA可能会拒绝NDA的批准，直到缺陷得到纠正或我们用合规的制造商取代保密协议中的制造商。
此外，与临床试验或商业规模的大规模生产相关的风险包括成本超支、工艺扩大方面的潜在问题、工艺可重复性、稳定性问题、符合cGMP、批次一致性和原材料的及时可用性等。即使我们的合作者获得了监管部门对我们的任何候选产品的批准，也无法保证制造商能够按照美国食品和药物管理局或其他监管机构可接受的规格生产经批准的产品，也无法保证生产足够的数量以满足产品可能推出的要求或满足未来的潜在需求。如果我们的制造商无法为临床试验或商业化生产足够的数量，商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生不利影响。
扩大生物制药制造流程是一项艰巨且不确定的任务，我们的第三方制造商可能不具备完成实施、制造和开发过程所需的能力。如果我们无法充分验证或扩大当前制造商设施的制造流程，我们将需要转移到另一家制造商并完成制造验证过程，这可能会很漫长。如果我们能够与合同制造商充分验证和扩大候选产品的制造流程，我们仍然需要与此类合同制造商谈判商业供应协议，并且不确定我们能否就我们可接受的条款达成协议。
我们无法向您保证，将来不会出现与我们的任何候选产品或产品的制造相关的任何稳定性或其他问题。如果我们的第三方制造商遇到任何这些困难，那么我们在计划中的临床试验中向患者提供任何候选产品和向患者提供产品的能力将受到威胁，一旦获得批准。临床试验用品供应的任何延迟或中断都可能延迟计划中的临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟期限的不同，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。任何影响我们的候选产品或产品的临床或商业生产的不利事态发展都可能导致发货延迟、库存短缺、批次故障、产品撤回或召回，或者我们的候选产品或产品的供应中断。我们还可能不得不对候选产品或不符合规格的产品进行库存注销并承担其他费用和开支，进行昂贵的补救措施或寻求更昂贵的制造替代方案。因此，如果获得批准，我们在供应链任何层面面临的故障或困难都可能对我们的业务产生不利影响，延迟或阻碍我们的任何候选产品或产品的开发和商业化，并可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。
作为流程开发工作的一部分，我们还可能出于各种原因，例如控制成本、实现规模、缩短加工时间、提高制造成功率或其他原因，在开发过程中的不同阶段对制造流程进行更改。此类变化存在无法实现预期目标的风险，任何这些变化都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响我们正在进行的临床试验或未来临床试验的结果。在某些情况下，制造过程的变化可能需要我们执行 活体外可比性研究，并在进行更高级的临床试验之前从患者那里收集更多数据。例如，在临床开发过程中，我们的流程发生变化，可能需要我们证明在早期临床阶段或试验早期阶段使用的产品与临床后期阶段或试验后期使用的产品的可比性。
与知识产权相关的风险
如果我们无法为我们的技术或候选产品获得、维持和执行专利保护，则我们的候选产品的开发和商业化可能会受到不利影响。
我们的成功在一定程度上取决于我们是否有能力为候选产品获得和维护专利和其他形式的知识产权，包括他人知识产权的许可证，以及我们保护我们的商业秘密、防止第三方侵犯我们的所有权以及在不侵犯他人所有权的情况下运营的能力。截至2023年6月30日，我们在美国和全球许多其他主要司法管辖区（包括欧洲、日本和中国）的多个项目（包括我们的候选产品）中独资拥有保护整合素治疗化合物的各种已颁发专利和待批专利申请。此外，我们与儿童医疗中心公司签订了全球独家许可协议，即CMCC协议，涉及某些美国专利和相关待审的美国专利申请，这些专利涉及改性整合素多肽、包含改性整合素多肽的可结晶二聚体以及相关方法。我们可能无法及时或根本无法就候选产品的某些方面申请专利。此外，我们可能无法以合理的成本或及时地起诉所有必要或理想的专利申请，也无法维护、执行和许可此类专利申请中可能颁发的任何专利。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可申请专利的方面。我们可能无权控制我们向第三方许可的所有专利申请的编写、提交和起诉，也无权保留向第三方许可的专利的权利。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式起诉和执行这些专利和申请。我们未来获得的专利可能不够广泛，不足以阻止他人使用我们的技术或开发竞争产品和技术。我们无法保证我们的任何未决专利申请都将获得已颁发或授予的专利，也无法保证我们未来发布或授予的任何专利以后不会被认定为无效或不可执行，也无法保证未来任何已发布或授予的专利都将包括足够广泛的权利主张，足以涵盖我们的候选产品或提供有意义的保护，以免受竞争对手的侵害。此外，生物技术和生物制药公司的专利地位可能非常不确定，因为它涉及复杂的法律和事实问题。只有在我们当前和未来的专有技术和候选产品受到有效和可执行的专利保护，或者作为商业秘密有效维护的情况下，我们才能保护我们的专有权利免受第三方的未经授权的使用。如果第三方披露或盗用我们的所有权，可能会对我们在市场中的地位产生重大不利影响。
除非此类申请引发专利问题，否则我们未决的专利申请不能对从事此类申请中所述技术的第三方强制执行。假设符合可专利性的其他要求，目前，提交专利申请的第一个发明人通常有权获得该专利。但是，在2013年3月16日之前，在美国，第一个发明主张发明的人有权获得该专利。科学文献中有关发现的出版往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们、我们的许可人或合作者或任何未来的战略合作伙伴是第一个做出我们拥有或许可的专利或待处理的专利申请中要求的发明的人，也无法确定我们、我们的许可人或合作者或任何未来的战略合作伙伴是第一个为此类发明申请专利保护的人。
美国专利商标局（USPTO）和各种外国政府专利机构要求在专利过程中遵守大量的程序、文件、费用支付和其他规定。在某些情况下，不合规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，竞争对手也许能够比原本更早地进入市场。美国专利商标局和外国专利局在授予专利时适用的标准并不总是统一或可预测的。例如，关于可申请专利的主题或生物技术和生物制药专利中允许的索赔范围，没有统一的全球政策。因此，我们不知道未来对专有产品和技术的保护程度。获得专利的过程非常耗时、昂贵，有时是不可预测的。
专利一旦获得授权，在授予或授予后的一段时间内仍可受到异议、干预、复审、授予后审查， 各方之间在法庭或专利局或类似程序中进行审查、无效或衍生诉讼，在此期间，第三方可以对此类初始授予提出异议。此类诉讼可能会持续很长时间，在任何此类诉讼中作出不利裁决都可能缩小由此受到攻击的允许或批准的索赔的范围，或者可能导致我们的专利全部或部分失效，或者被视为无法执行，这可能使第三方能够将我们的候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款。此外，无法保证：
•其他人将不会或可能无法制造、使用或销售与我们的候选产品相同或相似的化合物，但这些化合物不在我们拥有或许可的专利权利要求范围内；
•我们或我们的许可方或我们现有或未来的合作者是第一个做出我们所拥有或许可的每项已颁发专利和待处理的专利申请所涵盖的发明的人；
•我们或我们的许可人或我们现有或未来的合作者是第一个就我们发明的某些方面提交专利申请的人；
•其他人不会在不侵犯我们的知识产权的情况下独立开发类似或替代技术，也不会复制我们的任何技术；
•第三方不得质疑我们的专利，如果受到质疑，法院会认为我们的专利有效、可执行且受到侵权；
•我们拥有或已经许可或将来可能许可的任何已颁发的专利将为我们提供任何竞争优势，或者不会受到第三方的质疑；
•我们可能会开发其他可获得专利的专有技术；
•他人的专利不会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大或不利影响；以及
•我们的竞争对手不会在我们没有可强制执行的专利权的国家开展研发活动，然后利用从此类活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场上销售。
如果我们或我们的许可方或合作者未能维持涵盖候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能阻止公司与我们合作对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为候选产品的某些方面寻求专利保护外，我们还认为商业秘密，包括机密和未获得专利的专有技术，对维持我们的竞争地位很重要。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现它们或我们的商业机密被盗用或泄露的可能性。我们力求保护商业秘密以及机密和未获得专利的专有技术，在某种程度上是通过与能够获得此类知识的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订了保密协议和发明或专利转让协议，规定他们有义务保密并将他们的发明转让给我们。尽管做出了这些努力，但其中任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业机密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。对一方非法披露或盗用商业秘密的指控进行强制执行既困难、昂贵又耗时，而且结果是不可预测的。此外，美国和某些外国司法管辖区的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。此外，我们预计，随着时间的推移，我们的商业秘密、专门知识和专有信息可以通过独立开发、期刊文章的发表以及人员往返学术和行业科学岗位在行业内传播。因此，如果不采取代价高昂的措施来保护我们的专有技术，我们可能无法阻止其他人利用该技术，这可能会影响我们在国内和国际市场扩张的能力。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
如果获得批准，其他公司或组织可能会质疑我们或我们的许可人的专利权，或者可能主张专利权，阻止我们开发和商业化我们的产品。
纤维化和炎症性肠病或其他疾病领域的口服整合素疗法是一个相对较新的科学领域。我们已经向第三方申请并获得了与我们的MinT平台相关的美国专利申请的独家许可。美国和主要市场的其他未决专利申请
在世界各地，我们拥有或许可的声称有许多不同的方法、组合物和工艺，这些方法、组合物和工艺与基于小分子整合素抑制剂和其他疗法的发现、开发和制造有关。
随着基于小分子整合素抑制剂的疗法领域的不断成熟，世界各地的国家专利局正在处理专利申请。尚不确定将颁发哪些专利，如果颁发专利，何时、向谁发放以及提出什么索赔。此外，第三方可能试图使我们的知识产权无效。即使我们的权利没有受到直接质疑，争议也可能导致我们的知识产权受到削弱。我们针对第三方企图规避或使我们的知识产权无效进行辩护可能会使我们付出高昂的代价，可能需要我们管理层花费大量时间和精力，并可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景或我们成功竞争的能力产生重大和不利影响。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能会被迫停止开发、制造或商业化侵权候选产品或产品，包括通过法院命令。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在美国和全球其他司法管辖区申请、起诉、捍卫和执行涵盖我们技术的专利将非常昂贵，而且我们或我们的许可人或合作者的知识产权可能不存在于美国以外的某些国家，或者在某些国家的范围可能不如美国。在我们或我们的许可方或合作者尚未获得专利保护的司法管辖区，竞争对手可能会寻求使用我们或我们的许可方或合作者的技术来开发竞争产品，此外，他们可能会将其他侵权产品出口到我们有专利保护的地区，但与美国相比，这些地区更难执行专利。在我们尚未颁发或授予专利的司法管辖区，或者我们或我们的许可方或合作者发布或授予的专利索赔或其他知识产权不足以阻止竞争对手在这些司法管辖区的活动，竞争对手的产品可能会与我们未来的产品竞争。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度使专利难以执行，这些国家可能不承认其他类型的知识产权保护，特别是与药品或生物制药有关的知识产权保护。这可能使我们或我们的许可方或合作者难以防止侵犯我们或他们的专利，或者在某些司法管辖区销售违反我们或其专有权利的竞争产品。在外国司法管辖区执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们和我们的许可人或合作者的努力和注意力从我们业务的其他方面转移开，可能使我们和我们的许可人或合作者的专利面临被狭义解释或失效的风险，我们和我们的许可人或合作者的专利申请面临无法发布的风险，并可能促使第三方对我们或我们的许可人提出索赔，或合作者。在我们或我们的许可方或合作者发起的任何诉讼中，我们或我们的许可方或合作者不得占上风，并且判给的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。
当我们选择对一项发明寻求专利保护时，我们通常首先向美国专利商标局提交美国临时专利申请（优先权申请）。然后，可以在优先权申请后的十二个月内提交《专利合作条约》（PCT）下的国际专利申请和/或非PCT国家的国家申请。根据PCT申请，可以在一个或多个PCT成员国提交国家和区域专利申请。到目前为止，我们尚未在所有可能提供专利保护的国家和地区司法管辖区申请专利保护。此外，我们可能会决定在批准之前放弃国家和地区的专利申请。最后，每个国家或地区专利局的授予程序是一项独立程序，这可能会导致某些司法管辖区的专利申请可能被相关注册机构拒绝，而另一些司法管辖区则予以批准。同样常见的是，根据国家的不同，可能对相同的候选产品或技术给予不同范围的专利保护。
一些司法管辖区的法律保护知识产权的程度与美国法律的保护程度不同，许多公司在保护和捍卫此类权利方面遇到了重大困难。如果我们或我们的许可方或合作者在保护这些司法管辖区对我们的业务至关重要的知识产权方面遇到困难或以其他方式无法有效保护这些知识产权，则这些权利的价值可能会降低，我们可能会面临来自这些司法管辖区其他人的额外竞争。许多国家都有强制性许可法，根据这些法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可。此外，许多国家限制了针对政府机构或政府承包商的专利的可执行性。在这些国家，专利所有者可能有有限的补救措施，这可能会严重降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可方或合作者被迫就与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，则我们在相关司法管辖区的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营业绩和前景可能会受到不利影响。
如果我们未能遵守我们在任何许可、合作或其他协议下的义务，我们可能会被要求支付损害赔偿，并可能失去开发和保护我们的候选产品所必需的知识产权，或者我们可能会失去授予次级许可的某些权利。
我们依赖于我们自己的和他人许可的专利、专有技术和专有技术。我们许可证的任何终止都可能导致重要权利的丧失，并可能损害我们开发候选产品的能力。我们目前的许可要求我们承担各种开发、商业化、融资、里程碑、特许权使用费、尽职调查、再许可、保险、专利申请和执法和/或其他义务，而我们未来签订的任何许可证都可能强加于我们。如果我们违反任何这些义务，或者以未经授权的方式使用许可给我们的知识产权，我们可能需要支付损害赔偿，许可方可能有权终止许可，这可能导致我们无法开发、制造和销售许可技术涵盖的任何未来产品，也无法使竞争对手获得许可技术。此外，我们的许可人可能拥有或控制未获得许可的知识产权，因此，无论其理由如何，我们都可能被指控侵犯或以其他方式侵犯了许可人的权利。此外，尽管我们目前无法确定未来产品的销售需要支付的特许权使用费金额（如果有），但金额可能很大。我们未来的特许权使用费义务金额将取决于我们在成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权（如果有）。因此，即使我们成功开发和商业化产品，我们也可能无法实现或保持盈利能力。
此外，可能出现与受许可协议约束的知识产权相关的争议，包括：
•根据许可协议授予的权利的范围和其他与解释有关的问题；
•我们的候选产品、技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•在我们的合作开发关系下对专利和其他权利进行再许可；
•我们在许可协议下的尽职调查义务以及哪些活动符合这些尽职调查义务；
•我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及
•专利技术发明的优先权。
此外，我们目前向第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释。解决可能出现的任何合同解释分歧都可能缩小我们认为我们对相关知识产权或技术的权利范围，或者增加我们认为我们在相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们已许可的知识产权的争议阻碍或损害了我们按照商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们、我们的许可方或合作者或任何未来的战略合作伙伴可能需要诉诸诉讼来保护或执行我们的专利（如果授予的话）或其他所有权，所有这些都可能既昂贵又耗时，会延迟或阻碍我们候选产品的开发和商业化，或者使我们的专利（如果获得授权），专利申请和其他所有权将面临风险。
如果获得授权，竞争对手可能会侵犯我们拥有或许可的专利、专利申请或其他知识产权。如果我们对第三方提起法律诉讼，以强制执行一项涵盖我们的候选产品或技术的专利，则被告可以反诉我们的专利无效或不可执行。在美国的专利诉讼中，被告指控无效或不可执行的反诉司空见惯。对有效性提出质疑的理由可能是涉嫌未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、缺乏足够的书面描述、显而易见或无法授权。声称不可执行的理由可能是指控与专利起诉有关的个人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息或发表了误导性陈述。专利诉讼期间法律断言无效或不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们无法确定是否存在使现有技术无效，而我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。如果被告以无效或不可执行的法律主张胜诉，我们将失去对一个或多个候选产品或我们平台技术的某些方面的至少部分，甚至全部的专利保护。这种专利保护的丧失可能会带来重大影响
对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景的不利影响。为了确定与我们的专利或专利申请有关的发明人身份或发明优先权，可能需要由第三方挑起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干涉或衍生程序。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从占主导地位的一方那里获得该技术的使用权。如果胜诉方不以商业上合理的条件或根本不向我们提供许可，或者如果提供了非排他性许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，则我们的业务可能会受到损害。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集继续临床试验、继续研究计划、向第三方许可必要技术或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将候选产品推向市场的能力产生重大不利影响。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在此类诉讼中，我们的一些机密信息有可能因披露而受到泄露。也可以公开宣布听证结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。如果竞争对手在不合法侵犯我们的专利或其他知识产权的情况下围绕我们受保护的技术进行设计，则专利和其他知识产权将无法保护我们的技术。
第三方的知识产权可能会对我们候选产品的商业化能力产生不利影响，我们、我们的许可方或合作者或任何未来的战略合作伙伴可能会因专利或其他所有权受到侵权或寻求使专利或其他所有权无效而受到第三方索赔或诉讼。为了开发或推销我们的候选产品，我们可能需要提起诉讼或获得第三方的许可。此类诉讼或许可证可能代价高昂或无法以商业上合理的条件获得。
我们、我们的许可方或合作者或任何未来的战略合作伙伴，可能会因侵犯或盗用专利或其他所有权而受到第三方索赔。美国境内外有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干涉、衍生、异议和 各方之间审查美国专利商标局和相应的外国专利局的程序。可能有已颁发的专利和待审的专利申请主张了我们的目标、我们的MinT平台或我们的候选产品的某些方面，以及我们可能需要对候选产品应用的修改。可能有已颁发的专利要求整合素抑制剂，这些专利可能与我们希望开发的产品有关。因此，一个或多个组织可能会拥有我们需要许可的专利权。如果这些组织拒绝以合理的条件向我们授予此类专利权的许可，我们可能无法销售产品或开展这些专利所涵盖的研发或其他活动，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。如果我们、我们的许可方或合作者或任何未来的战略合作伙伴被发现侵犯了第三方专利或其他知识产权，我们可能需要支付损害赔偿，如果发现我们或他们故意侵权，则可能包括三倍的赔偿金和律师费。此外，我们、我们的许可方或合作者或任何未来的战略合作伙伴可能会选择向第三方寻求或被要求向第三方寻求许可，而该许可可能无法以可接受的条款获得（如果有的话）。即使可以按照可接受的条件获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术或知识产权。如果我们未能获得所需的许可，我们或我们现有或未来的合作者可能无法根据我们的技术有效地推销候选产品，这可能会限制我们创收或实现盈利的能力，并可能使我们无法创造足以维持运营的收入。此外，我们可能会发现有必要提出索赔或提起诉讼，以保护或强制执行我们的专利或其他知识产权。我们为专利或其他所有权相关的任何诉讼或其他诉讼进行辩护或提起诉讼的成本，即使以有利于我们的方式解决，也可能相当可观，诉讼可能会转移我们管理层的注意力。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的成本，因为他们的资源要多得多。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会延误我们的研发工作，并限制我们继续运营的能力。
由于基于整合素的疗法格局仍在演变，因此很难在不侵犯第三方权利的情况下最终评估我们的运营自由。有许多公司正在申请专利，并发布了广泛涵盖整合素的专利，这些专利涵盖了针对与我们正在追求的目标相同或目标相似的整合素，或者涵盖与我们的候选产品相似的化合物。未能获得许可证可能会延迟我们候选产品的商业化。如果向第三方发放的专利或其他第三方知识产权涵盖我们的产品（如果获得批准）、候选产品或其组成部分，或者我们的制造或与我们的发展计划相关的用途，则我们的竞争地位可能会受到影响。在这种情况下，在这些专利到期之前，或者除非我们，否则我们可能无法开发或商业化产品或候选产品
成功提起诉讼以使相关的第三方知识产权无效或无效，或者与知识产权持有人签订许可协议（如果有商业上合理的条款）。可能有一些我们不知道的由第三方持有的已颁发的专利，如果发现这些专利有效且可执行，则可能被我们的MinT平台和候选产品指控侵权。可能还有一些我们不知道的待审专利申请可能会导致专利被颁发，而我们的MinT平台和候选产品可能侵犯了这些专利。如果此类侵权索赔被提起并获得成功，我们可能需要支付巨额赔偿金，包括可能的三倍赔偿金和故意侵权的律师费，并且我们可能被迫放弃我们的候选产品或向任何专利持有人寻求许可。如果有的话，也无法保证许可证将以商业上合理的条件提供。
我们也有可能未能识别相关的第三方专利或申请。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的美国申请以及在该日期之后提交的某些不会在美国境外提交的美国申请将保持机密，除非相应的专利颁发。在美国和其他地方的专利申请是在主张优先权的最早申请大约18个月后公布的，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涵盖我们的候选产品或minT平台的专利申请可能是在我们不知情的情况下由其他人提交的。此外，在某些限制的前提下，可以稍后对已发布的待审专利申请进行修改，使其涵盖我们的minT平台、我们的候选产品或候选产品的使用。第三方知识产权持有人也可能积极向我们提起侵权索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们无法按照我们可接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能会被要求参与或继续进行代价高昂、不可预测和耗时的诉讼，如果获得批准，我们的产品营销可能会被避免或出现重大延迟。对我们提出索赔的各方可能比我们更有效地承担复杂的专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于在知识产权诉讼或行政程序中需要进行大量的披露，因此我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何诉讼的启动和持续所产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或者对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。如果我们在任何此类争议中失败，除了被迫支付损害赔偿外，我们还可能被暂时或永久禁止将任何被认为侵权的候选产品商业化。如果可能的话，我们还可能被迫重新设计候选产品，这样我们就不会再侵犯第三方的知识产权。这些事件中的任何一项，即使我们最终获胜，都可能要求我们转移本可以用于业务的大量财务和管理资源，并可能对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大和不利影响。
知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，分散我们的员工对正常职责的注意力。
与知识产权索赔相关的诉讼和其他法律程序，无论有无法律依据，都是不可预测的，通常既昂贵又耗时，并且可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员对正常职责的注意力。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序的结果或事态发展，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。此外，此类诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业损失，减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受此类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财务资源更丰富，知识产权投资组合也更加成熟和发达。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或盗用我们的知识产权，或者成功质疑我们的知识产权。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
我们可能会被指控我们或我们的员工或顾问错误地使用或披露了我们员工或顾问的前雇主或其客户的涉嫌商业秘密。这些索赔的辩护费用可能很高，如果我们未能成功进行辩护，我们可能需要支付金钱赔偿，并可能损失宝贵的知识产权或人员。
我们的许多员工，包括我们的管理层，以前曾在大学、生物技术或生物制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。其中一些员工签署了与以前的工作有关的所有权、保密和非竞争协议。尽管目前没有针对我们的索赔悬而未决，但我们可能会被指控这些员工、我们的许可方或合作者的雇员或我们无意中或以其他方式使用或披露了其前雇主的商业机密或其他专有信息。可能需要提起诉讼来抗辩这些索赔。如果我们或我们的许可方或合作者未能为此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能会损失宝贵的知识产权或人员。关键研究人员或其工作成果的流失可能会阻碍我们开发和最终将其商业化的能力，或者阻碍我们开发和商业化候选产品，这可能会严重损害我们的业务。即使我们或我们的许可方或合作者成功地针对这些索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果所有维护费用都按时支付，则专利的自然到期时间通常为自其最早的美国非临时申请日算起 20 年。可能有各种各样的专利期限调整或延长，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们的候选产品的专利，一旦专利期限到期，我们也可能对来自包括仿制药或生物仿制药在内的竞争产品的竞争持开放态度。鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来阻止他人将与我们的相似或相同的产品商业化。
获得和维持我们的专利保护取决于政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金和其他各种政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国境外的各种政府专利机构。我们已经建立了提醒我们支付这些费用的系统，我们聘请了顾问和外部公司和/或依靠我们的外部律师来支付应向美国专利商标局和非美国专利机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守规定，在许多情况下，根据适用规则，可以通过支付滞纳金或其他方式来纠正无意中的失误。但是，在某些情况下，违规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手也许能够进入市场，这种情况将对我们的业务产生重大不利影响。
美国专利法和前美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
美国或其他司法管辖区的专利法或专利法解释的变化可能会增加专利申请的起诉和已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本。在美国，最近对专利法的许多修改以及对美国专利商标局规则的拟议修改可能会对我们保护技术和执行知识产权的能力产生重大影响。我们无法向您保证，后续裁决不会对我们的专利或专利申请产生不利影响。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这种综合事件还给专利一旦获得授予的价值带来了不确定性。例如，尽管该案目前正在接受美国最高法院的审查 安进诉赛诺菲案，联邦巡回法院认为，由于缺乏支持，广泛的功能性抗体索赔无效。此外，在 朱诺诉凯特，联邦巡回法院认为，由于缺乏书面描述，有少数例子支持的广泛的抗体和嵌合抗原受体索赔无效。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局以及其他国家可能寻求专利保护的类似立法和监管机构的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，特别是在药品专利保护方面，这将削弱我们获得新专利或执行我们或我们的许可人或合作者将来可能获得的现有专利和专利的能力。
如果我们的商标和商品名称没有得到充分保护，那么我们可能无法在我们的利益市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的普通法商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避或宣布为通用或被认定侵权其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中得到潜在合作伙伴或客户的名称识别。如果我们无法根据我们的商标和商品名称建立名称认可度，我们可能无法有效竞争，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
与政府监管相关的风险
我们和/或我们的合作者可能无法获得或可能延迟获得美国或外国监管部门的批准，因此无法将我们的候选产品商业化。
我们的候选产品受广泛的政府法规的约束，这些法规涉及药物的研究、测试、开发、制造、批准、记录保存、报告、标签、储存、包装、广告和促销、定价、批准后监测、营销和分销。在新药上市之前，必须在美国和许多外国司法管辖区成功完成严格的临床前测试和临床试验以及广泛的监管批准程序。满足这些和其他监管要求代价高昂、耗时、不确定，而且会出现意想不到的延迟。我们可能开发的候选产品，无论是单独开发还是与我们的合作者共同开发，都无法获得我们或我们现有或未来的合作伙伴开始销售这些产品所需的监管批准。
我们以前没有进行和管理获得监管部门批准（包括美国食品药品管理局批准）所需的临床试验的经验。获得FDA和其他批准所需的时间是不可预测的，但通常需要许多年才能开始临床试验，具体取决于候选产品的类型、复杂性和新颖性。美国食品和药物管理局及其外国同行在监管我们时使用的标准需要判断并且可以改变，这使得很难肯定地预测其适用情况。我们对临床前和临床活动数据进行的任何分析都需要监管机构的确认和解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管部门的批准。由于新的政府法规，例如未来的立法或行政行动，或者产品开发、临床试验和FDA监管审查期间的FDA政策变化，我们或我们的合作者还可能遇到意想不到的延误或成本增加。此外，与 COVID-19 相关的感染和死亡继续扰乱全球某些医疗保健和医疗保健监管体系。这种中断可能会将医疗资源从FDA和类似的外国监管机构转移出去，或者严重推迟其审查。目前尚不清楚这些干扰如果发生会持续多久。此类干扰导致的临床前研究或临床试验的任何延长或优先级降低或监管审查的延迟都可能对我们候选产品的开发和研究产生重大影响。无法预测是否会颁布其他立法变更，也无法预测FDA或外国法规、指南或解释是否会发生变化，也无法预测此类变更的影响（如果有）。
鉴于我们单独或与合作者共同开发的候选产品代表了一种新的治疗方法，美国食品药品管理局及其外国同行可能尚未就这些候选产品制定任何明确的政策、做法或指导方针。此外，美国食品和药物管理局可能会通过定义我们预计不到的要求来回应我们可能提交的任何保密协议。这样的反应可能会延迟我们候选产品的临床开发。此外，由于我们可能寻求批准的某些疾病可能已获得批准的治疗方法，为了获得监管部门的批准，我们可能需要通过临床试验证明我们为治疗这些疾病而开发的候选产品（如果有的话）不仅安全有效，而且比现有产品更安全或更有效。此外，近年来，在新药的批准程序和FDA标准，特别是在产品安全方面，对FDA施加的公众和政治压力越来越大。
在获得所需批准方面的任何延误或失败都可能对我们从寻求批准的特定候选产品中获得收入的能力产生重大和不利影响。此外，任何上市产品的监管批准都可能受到我们可能销售该产品的批准用途的限制，或者标签或其他限制的约束。
我们还受到或将来可能会受到许多外国监管要求的约束，这些要求涉及临床试验的进行、生产和上市许可、定价和第三方报销等。外国监管机构的批准程序因国家而异，可能包括与上述FDA批准程序相关的所有风险，以及与外国司法管辖区的地方法规满意度有关的风险。此外，获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。美国食品和药物管理局的批准并不能确保获得美国以外监管机构的批准，反之亦然。候选产品获得美国或外国监管部门批准的任何延迟或失败都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们仍将受到持续的监管义务和持续的监管审查，这可能会导致大量额外开支。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能会受到标签和其他限制以及市场退出的约束。如果我们未能遵守监管要求或产品出现意想不到的问题，我们也可能受到处罚。
我们或我们的现有或未来的合作伙伴为我们的候选产品获得的任何监管批准也可能受到产品可能上市的已批准指定用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测候选产品的安全性和有效性。
此外，如果美国食品药品管理局或类似的外国监管机构批准了我们的任何候选产品，则该产品的制造流程、标签、包装、分销、批准后监测和不良事件报告、储存、进口、出口、广告、促销和记录保存将受到广泛而持续的监管要求的约束。美国食品和药物管理局拥有重要的上市后权力，包括要求根据新的安全信息进行标签变更的权力，以及要求上市后研究或临床试验来评估与产品使用相关的安全风险或要求将产品撤出市场的权力。FDA还有权在批准后要求REMS计划，这可能会对批准药物的分销或使用施加进一步的要求或限制。我们用于生产未来产品的制造设施（如果有）也将接受美国食品药品管理局和其他监管机构的定期审查和检查，包括是否继续遵守cGMP要求。如果发现我们的第三方制造商、制造过程或设施存在任何新的或以前未知的问题，可能会导致对产品、制造商或设施的限制，包括产品退出市场。如果我们依赖第三方制造商，我们将无法控制此类制造商是否遵守适用的规章制度。任何产品促销和广告也将受到监管要求和持续监管审查的约束。美国食品和药物管理局对制造商有关其产品使用的通信施加了严格的限制。如果我们以与美国食品药品管理局批准的标签不一致或不符合FDA法规的方式推广我们的候选产品，我们可能会受到执法行动。此外，除非我们对候选产品进行正面比较临床试验，否则我们将无法在候选产品的宣传材料中就任何其他产品提出比较声明。如果我们或我们现有或未来的合作者、制造商或服务提供商未能遵守我们寻求销售产品的美国或外国司法管辖区适用的持续监管要求，我们或他们可能会受到罚款、警告信、暂停临床试验、美国食品药品管理局或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝批准待批准的申请或对已批准申请的补充、暂停或撤回监管批准、产品召回和扣押等，对产品的行政拘留, 拒绝允许产品进口或出口, 经营限制, 禁令, 民事处罚和刑事起诉.
随后发现产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者我们的第三方制造商或制造过程的不良事件，或者未能遵守监管要求，可能导致：
•限制产品的营销或制造、产品退出市场或自愿或强制召回产品；
•罚款、警告或无题信件或暂停临床试验；
•美国食品和药物管理局拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待审申请或对已批准申请的补充；
•暂停或撤销产品许可证批准；
•产品扣押或扣留或拒绝允许产品进口或出口；以及
•禁令或施加民事或刑事处罚。
美国食品药品管理局的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或延迟监管部门对我们的候选产品的批准。例如，在 2016 年 12 月，21st《世纪疗法案》（Cures Act）已签署成为法律。除其他外，《治疗法》旨在实现药品和生物制剂监管的现代化并刺激创新。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，也可能无法实现或维持盈利，这将对我们的业务产生不利影响。
我们也无法预测未来立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围，无论是在美国还是在国外。美国食品和药物管理局人员配置的变化可能导致美国食品和药物管理局的响应延迟，或者其审查呈件或申请、发布法规或指导或及时实施或执行监管要求的能力受到延迟。如果联邦政府再次大规模关闭，例如2018年12月22日至2019年1月25日发生的关闭，也将导致类似的后果。很难预测这些要求将如何实施，也很难预测它们将在多大程度上影响FDA行使监管权力的能力。如果任何立法、行政命令或机构资金失误限制了美国食品和药物管理局正常参与监督和实施活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。
我们可能会面临医疗保健立法改革措施带来的困难。
现有的监管政策可能会发生变化，可能会颁布更多的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或延迟监管部门对我们的候选产品的批准。无论是在美国还是在国外，我们都无法预测未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，也可能无法实现或维持盈利。
在美国，已经出台了许多控制医疗费用的立法举措，并将继续出台。例如，2010年3月，颁布了经《医疗保健和教育协调法》（合称《ACA》）修订的《患者保护和平价医疗法》，旨在扩大获得健康保险的机会，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，为医疗保健和健康保险行业增加新的透明度要求，对健康行业征收新的税收和费用并实施额外的健康政策。
立法和司法部门一直在努力修改、废除或以其他方式使ACA的全部或某些条款无效，包括在特朗普执政期间采取的措施。除其他外，TCJA包括一项条款，该条款自2019年1月1日起废除了ACA对某些未能在一年中全部或部分时间内维持合格健康保险的个人征收的基于税收的分担责任补助金，通常被称为 “个人授权”。2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑，该质疑辩称ACA完全违宪，因为 “个人授权” 已被国会废除。因此，ACA将以目前的形式保持有效。ACA将来可能会受到司法或国会的质疑。目前尚不清楚任何旨在废除、取代、修改或废除ACA或其实施条例或其部分内容的努力以及拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA或我们的业务。此外，2020年联邦支出计划从2020年1月1日起永久取消了对某些高成本雇主赞助的保险计划征收的 “凯迪拉克” 税和对非免税医疗器械征收的医疗器械消费税，并于2021年1月1日生效，也取消了健康保险公司税。此外，除其他外，2018年的《两党预算法》（BBA）修订了ACA，自2019年1月1日起生效，将参与Medicare D部分的药品制造商所欠的销售点折扣从50％提高到70％，并缩小了大多数医疗保险药物计划（通常被称为 “甜甜圈洞”）中的覆盖差距。此外，CMS发布了一项最终规则，该规则将使各州在为个人和小组市场的保险公司设定基准方面具有更大的灵活性，自2020年1月1日起生效，这可能会放宽ACA对通过此类市场销售的计划所要求的基本健康福利。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法变更，以减少医疗支出。2011年8月2日，除其他外，2011年的《预算控制法》制定了国会削减支出的措施。削减赤字联合特别委员会负责建议在2013年至2021年期间至少削减1.2万亿美元的赤字，但未能实现所需目标，从而触发了该立法自动削减到多个政府计划。这包括每财年向提供者支付的医疗保险总额削减2％，该计划于2013年4月1日生效，由于随后对该法规的立法修订，包括BBA和《冠状病毒援助、救济和经济保障法》（CARES法案），其有效期将持续到2031年。此外，2012年《美国纳税人救济法》除其他外，进一步减少了向包括医院、影像中心和癌症治疗中心在内的多种提供者支付的医疗保险补助金，并将政府追回向提供者多付的款项的时效期限从三年延长至五年。如果联邦支出进一步减少，预期的预算短缺也可能影响食品和药物管理局或国立卫生研究院等相关机构继续按目前水平运作的能力。分配给联邦补助金和合同的金额可以减少或取消。这些削减也可能影响相关机构及时采取行动的能力
审查和批准研发、制造和营销活动，这可能会延迟我们开发、营销和销售我们可能开发的任何产品的能力。
此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措变化的影响。例如，2003年《医疗保险处方药、改进和现代化法案》（MMA）改变了医疗保险涵盖和支付药品的方式。该立法扩大了老年人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了一种基于医生给药的平均销售价格的新报销方法。此外，该立法为限制任何治疗类别所涵盖的药物数量提供了权力。虽然MMA仅适用于医疗保险受益人的药物补助，但私人付款人在设定自己的报销率时通常遵循医疗保险的保险政策和付款限制。因此，MMA导致的报销额的任何减少都可能导致私人付款人的付款也相应减少。
最近，政府对制造商为其上市产品设定价格的方式加强了审查，这导致了几项总统行政命令，国会进行了调查，并提出和颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低医疗保险下药品的成本，改革药品的政府计划报销方法。
此外，2020年11月，HHS敲定了一项法规，取消了药品制造商根据D部分直接或通过药房福利管理人向计划发起人降价的安全港保护，除非法律要求降价。该规定还为销售点反映的降价创造了新的安全港，也为药房福利管理者与制造商之间的某些固定费用安排提供了安全港。拜登政府将该最终规则的实施推迟到2023年1月1日，随后被《通货膨胀降低法案》（IRA）推迟到2032年1月1日。 2020年12月，CMS发布了一项最终规则，实施了医疗补助药品回扣计划下的重大制造商价格报告变更，包括影响受药房福利经理累积计划约束的制造商赞助的患者援助计划的法规，以及与某些基于价值的购买安排有关的最优惠价格报告的法规。根据2024年1月1日生效的2021年《美国救援计划法》，制造商向州医疗补助计划支付的医疗补助药品回扣计划的法定上限将被取消。取消这一上限可能会要求药品制造商支付的回扣高于他们从销售产品时获得的折扣。目前尚不清楚这些新要求将在多大程度上实施，以及这些法规或拜登政府未来的任何立法或法规将在多大程度上影响我们的业务，包括我们创收和实现盈利的能力。
最近，医疗改革举措最终导致了2022年8月IRA的颁布，除其他外，这将允许国土安全部就CMS根据Medicare B部分和D部分报销的某些药物和生物制剂的销售价格进行谈判，尽管只有获得批准至少7年（生物制剂为11年）的高支出单一来源药物才能被CMS选择进行谈判，谈判价格在选择两年后生效年。谈判价格将于2026年首次生效，将以法定上限价格为上限。从2023年1月开始，医疗保险B部分和医疗保险D部分从2022年10月开始，IRA还对以高于通货膨胀率的速度提高医疗保险B部分和D部分药物价格的药品制造商进行处罚。爱尔兰共和军允许国土安全部部长在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多条款。不遵守IRA的制造商可能会受到各种处罚，包括民事罚款。IRA还延长了对在ACA市场购买健康保险的个人的补贴，直至2025计划年度。这些规定将从2023年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律质疑。目前，IRA的全部经济影响尚不清楚，但该法律的通过可能会影响我们产品和候选产品的定价。在新的司法管辖区采用限制性价格管制，在现有司法管辖区实行更严格的控制或未能获得或维持及时或适当的定价，也可能对收入产生不利影响。我们预计全球定价压力将继续。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，还旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们的候选产品或伴随诊断的需求减少或额外的定价压力。
我们预计，ACA和IRA以及将来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们获得的任何保险价格带来额外的下行压力
批准的产品。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利能力或将我们的产品商业化。
我们与医疗保健提供商、医疗保健组织、客户和第三方付款人的运营和关系将受到适用的反贿赂、反回扣、欺诈和滥用、透明度以及其他医疗保健和隐私法律法规的约束，这可能使我们面临执法行动、刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、管理负担以及利润和未来收益减少等。
我们与医疗保健提供商、医疗保健组织、第三方付款人和客户的当前和未来安排使我们面临广泛适用的反贿赂、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销候选产品所依据的业务或财务安排和关系。此外，我们可能受到美国联邦政府以及我们开展业务的国家的州和外国政府的患者数据隐私和安全法规的约束。适用的联邦和州反贿赂和医疗保健法律法规规定的限制包括以下内容：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人和实体故意和故意直接或间接地以现金或实物形式索取、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，这些商品或服务可根据联邦和州医疗计划（例如医疗保险和医疗补助）付款。个人或实体无需实际了解法规或违反法规的具体意图即可犯下违法行为；
•联邦刑事和民事虚假索赔和民事罚款法，包括联邦《虚假索赔法》，该法可以通过针对个人或实体的民事举报人或qui tam诉讼来执行，除其他外，禁止故意向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款索赔，故意提出、使用或导致提出或使用虚假或欺诈性索赔的虚假记录或陈述材料，或从故意作出虚假陈述以避免、减少或隐瞒了向联邦政府支付款项的义务。此外，某些营销行为，包括标签外促销，也可能违反虚假声明法。此外，政府可以断言，就联邦《虚假索赔法》而言，包括因违反联邦《反回扣法》而产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔；
•HIPAA规定了刑事和民事责任，除其他外，禁止故意和故意执行欺诈任何医疗福利计划的计划，或故意和故意伪造、隐瞒或掩盖与提供或支付医疗福利、物品或服务有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述；与联邦《反回扣法规》类似，个人或实体不需要实际了解该法规或有违反该法规的具体意图，以便犯了违规行为；
•经 HITECH 修订的 HIPAA 及其各自的实施条例，包括 2013 年 1 月 25 日发布的《最终综合规则》，该规则规定某些医疗保健提供者、健康计划和医疗保健信息交换所（称为受保实体）及其商业伙伴有义务保护个人身份健康信息的存储、使用或披露，包括强制性合同条款，在保护隐私、安全和传输个人身份健康信息的隐私、安全和传输方面信息，并要求将某些违反个人身份健康信息安全的行为通知受影响的个人和监管机构；作为ACA的一部分颁布的联邦立法，通常被称为 “医生付款阳光法” 及其实施条例，该法规要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可报销的药物、设备、生物制剂和医疗用品的制造商每年向CMS报告与信息相关的信息向医生（定义为包括医生、牙医、验光师、足病医生和脊椎治疗师）和教学医院的某些款项和其他价值转移，以及上述医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益，信息可在可搜索的网站上公开；
•州隐私法律法规，例如加利福尼亚州、弗吉尼亚州、科罗拉多州、康涅狄格州和犹他州的法律法规，这些法律和法规对健康信息和其他不受 HIPAA 约束的敏感个人信息的使用和披露施加了限制性要求。例如，2018年6月，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》（该法案于2020年1月1日生效）和《加州隐私权法》（CPRA），后者修改了CCPA并从2022年1月1日起规定了额外的义务，赋予了加利福尼亚州居民访问和删除其个人信息、限制处理敏感个人信息、选择退出某些个人信息共享和接收详细信息的权利
关于他们的个人信息的使用方式，并规定对违规行为进行民事处罚，以及对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼；从而增加合规成本和潜在的责任。弗吉尼亚州的《消费者数据保护法》于2023年1月1日生效，要求获得消费者的选择同意才能获取和处理他们的敏感个人信息，其中包括揭示消费者身心健康诊断的信息以及可以识别消费者的遗传和生物识别信息；
•经修订的1977年《美国反海外腐败法》，该法除其他外，禁止美国公司及其雇员和代理人直接或间接授权、承诺、提供或向外国政府官员、国际公共组织和外国政府拥有或附属实体的雇员、外国政治职位候选人以及外国政党或其官员提供腐败或不当付款或其他有价物品；
•类似的州和外国法律和法规，例如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于涉及非政府第三方付款人（包括私人保险公司）报销的医疗保健项目或服务的销售或营销安排和索赔；以及
•某些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规准则和联邦政府颁布的相关合规指南，此外还要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者付款或营销支出和药品定价信息有关的信息，要求药品销售代表注册的州和地方法律以及某些州关于健康信息隐私和安全的法律情况，其中许多情况在很大程度上存在差异，HIPAA 通常无法抢占先机，从而使合规工作复杂化。
如果我们或我们的合作伙伴、制造商或服务提供商未能遵守适用的联邦、州或外国法律或法规，我们可能会受到执法行动，这可能会影响我们成功开发、营销和销售产品的能力，并可能损害我们的声誉并导致市场对我们产品的接受度降低。这些执法行动包括，除其他外：
•被排除在政府资助的医疗保健计划之外；以及
•被排除在授予我们产品的政府合同的资格之外。
隐私法律、规则和规章经常变化，其范围可能会随着新的立法、对现行立法的修订和执法的变化而不断变化，并且可能在不同司法管辖区之间存在不一致性。在美国、欧盟和其他地方，消费法、健康相关法律和数据保护法的解释和适用，尤其是有关基因样本和数据的解释和适用，往往是不确定的、矛盾的和不断变化的。因此，在可预见的将来，实施标准和执法实践可能仍不确定，我们无法确定此类未来的法律、法规和标准可能对我们的业务产生的影响。我们无法保证当前或未来的立法不会阻止我们生成或维护个人数据，也无法保证患者会同意使用他们的个人数据（如有必要）；这两种情况都可能使我们无法进行或发布必要的研发、制造和商业化，这可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。
确保我们当前和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规的努力可能会涉及大量成本。政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为不符合当前或未来的法规、法规、机构指导方针或涉及适用的欺诈和滥用的判例法或其他医疗保健法律和法规。如果发现我们的业务违反任何此类要求，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、撤销、监禁、削减或重组我们的业务、丧失获得 FDA 批准的资格、禁止参与政府合同、医疗报销或其他政府计划，包括医疗保险和医疗补助、诚信监督和报告义务或声誉损害，任何一项都可能受到任何处罚不利地影响我们的财务业绩。
这些风险无法完全消除。即使我们的辩护成功，任何因涉嫌或涉嫌违规行为而对我们提起的诉讼都可能导致我们承担巨额法律费用，并可能转移管理层对业务运营的注意力。此外，实现和维持对适用法律和法规的遵守可能会使我们在金钱、时间和资源方面付出高昂的代价。
即使我们能够将任何候选产品商业化，此类候选产品也可能会受到不利的定价法规或第三方保险和报销政策的约束，这将损害我们的业务。
管理新药监管部门批准、定价和报销的法规因国家而异。一些国家要求药品的销售价格获得批准才能上市。在许多国家，定价审查期在获得市场批准后开始。在一些国外市场，即使在获得初步批准后，处方生物制药的定价仍受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家/地区获得监管部门的批准，但随后会受到价格法规的约束，这可能会延迟我们该产品的商业发布，可能会延迟很长时间，并对我们在该国销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对一种或多种候选产品的投资的能力，即使我们的候选产品获得了监管部门的批准。
我们成功将任何产品商业化的能力还将部分取决于第三方付款人（包括医疗保险和医疗补助等政府机构）、私人健康保险公司和其他组织在多大程度上为这些产品和相关治疗提供保险和充足的报销。接受治疗的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。承保范围和第三方付款人的充足补偿对于新产品的接受至关重要。即使我们成功地将一种或多种产品推向市场，这些产品也可能不具有成本效益，而且任何产品的报销金额可能不足以让我们在竞争的基础上销售我们的产品。由于我们的产品仍处于不同的开发阶段，因此我们目前无法确定它们的成本效益，也无法确定可能的承保范围和报销水平或方法。向患者或医疗保健提供者报销费用的第三方付款人，例如政府和私人保险计划，越来越多地要求制药公司从标价中向他们提供预先确定的折扣，并正在寻求降低生物制药产品的收取价格或报销金额。如果价格我们能够
考虑到我们的开发和其他成本，我们开发的任何产品的费用或为此类产品提供的承保范围和报销不足，我们的投资回报可能会受到不利影响。
新批准的药物在获得报销方面可能会出现重大延迟，而且覆盖范围可能比美国食品药品管理局或类似外国监管机构批准该药物的目的更为有限。此外，报销资格并不意味着任何药物或治疗性生物制剂都将在所有情况下获得报销，或者报销费率将涵盖我们的费用，包括研究、开发、制造、销售和分销。
新药的临时报销水平（如果适用）也可能不足以支付我们的费用，也可能无法永久化。报销率可能基于已报销的低成本药物的允许付款，可以纳入其他服务的现有付款中，并可能反映出医疗保险数据的预算限制或缺陷。政府医疗保健计划或私人支付者要求的强制性折扣或回扣，以及未来放松目前限制从可能以低于美国的价格出售药品的国家进口药品的法律，药品的净价格可能会降低。此外，美国没有统一的保险和报销政策，承保范围和报销可能因付款人而异。因此，从第三方付款人那里获得产品的保险和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，可能需要我们逐个付款人向每位付款人提供使用我们产品的支持科学、临床和成本效益数据，但无法保证获得保险和足够的报销。新批准产品的保险范围和报销存在很大的不确定性。第三方付款人通常依靠医疗保险的保险政策和支付限额来设定自己的报销率，但除了医疗保险的决定外，还有自己的方法和批准流程。对于我们开发并获得监管部门批准的新药，我们无法立即从政府资助和私人付款人那里获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们决定寻求美国食品和药物管理局的快速通道认证，则可能不会加快开发或监管审查或批准程序。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物表明有可能解决该疾病未得到满足的医疗需求，则产品赞助商可以申请FDA快速通道认证。美国食品和药物管理局对是否授予此称号拥有广泛的自由裁量权，因此，即使我们认为某个候选产品符合该称号的资格，我们也无法向您保证 FDA 会决定授予该称号。即使我们获得了 Fast Track 认证，与传统的 FDA 程序相比，我们的开发、审查或批准也可能无法更快地完成。如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划的数据不再支持快速通道认证，则可以撤回该认证。
如果我们决定为我们的某些候选产品寻求孤儿药称号，我们可能不成功或可能无法维持与孤儿药指定相关的好处，包括可能获得补充市场独家经营权。
作为我们业务战略的一部分，我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求孤儿药称号，但我们可能会失败。包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，如果一种药物旨在治疗罕见疾病或疾病，美国食品药品管理局可以将其指定为孤儿药，罕见疾病或病症通常定义为在美国的患者群体少于20万人，或者在美国的患者群体超过20万人，没有合理的预期开发成本将从在美国的销售中收回。在美国，孤儿药认证使当事方有权获得税收优惠和使用费减免等经济激励措施。此外，如果获得孤儿药称号的产品随后首次获得美国食品药品管理局对该疾病的批准，则该产品有权获得孤儿药独家经营权，这意味着美国食品药品管理局在七年内不得批准任何其他针对相同适应症销售相同产品的申请，除非在有限情况下，例如显示出对孤儿药独家产品的临床优越性或制造商无法保证足够的临床优势产品数量。
即使我们在特定适应症的候选产品中获得了孤儿药称号，但由于与开发药品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得孤儿指定适应症候选产品的上市批准的公司。此外，如果我们寻求批准的适应症比孤儿指定适应症更广泛，则在美国的独家销售权可能会受到限制，或者如果美国食品药品管理局后来确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证足够数量的产品来满足罕见疾病或疾病患者的需求，则可能会失去在美国的独家销售权。此外，
即使我们获得了一种产品的孤儿药独家经营权，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性成分的不同药物可以被批准用于相同的疾病。即使在孤儿药获得批准之后，如果FDA得出结论，后一种药物更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，那么FDA也可以随后批准针对相同疾病使用具有相同活性成分的相同药物。孤儿药指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会使该药物在监管审查或批准过程中获得任何优势。此外，尽管我们可能会为我们的候选产品寻求孤儿药认定，但我们可能永远不会获得此类认定。
税收改革立法于2017年12月22日签署成为法律，将赞助商可以申请抵免的指定孤儿产品的合格临床研究费用从50％降至25％。这可能会进一步限制优势，并可能影响我们未来寻求孤儿药称号的业务战略。
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法律和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能因违规行为而面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们受出口管制和进口法律法规的约束，包括《美国出口管理条例》、美国海关法规、美国财政部外国资产管制办公室管理的各种经济和贸易制裁法规、经修订的 1977 年《美国反海外腐败法》或《反海外腐败法》、《美国法典》第 18 篇第 201 节所载的美国国内贿赂法规、《美国旅行法》、《美国爱国者法》以及其他州和国家的反贿赂法规以及我们开展业务的国家的反洗钱法活动。反腐败法律的解释很宽泛，禁止公司及其员工、代理人、承包商和其他合作者直接或间接授权、承诺、提供或向公共或私营部门的收款人提供不当付款或其他有价值的东西。我们可能会聘请第三方销售我们的产品，在美国境外销售我们的产品，进行临床试验，和/或获得必要的许可、许可、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和雇员有直接或间接的互动。即使我们没有明确授权或实际了解此类活动，我们也可能对员工、代理商、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动承担责任。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致巨额的民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、税收重新评估、违约和欺诈诉讼、声誉损害和其他后果。
美国以外的政府往往会实施严格的价格管制，这可能会对我们的收入产生不利影响（如果有的话）。
在一些国家，尤其是欧盟成员国，处方药的定价受政府控制。在这些国家，在获得产品上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。此外，政府和其他利益相关者可能会在价格和报销水平上施加相当大的压力，包括作为成本控制措施的一部分。政治、经济和监管方面的事态发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可以进一步降低价格。为了在某些国家获得保险和报销或定价批准，我们或当前或未来的合作者可能需要进行临床试验或其他研究，将我们的候选疗法与其他可用疗法的成本效益进行比较，以获得或维持报销或定价批准。第三方付款人或主管机构公布的折扣可能会给发布国和其他国家的价格或报销水平带来进一步的压力。如果任何获准上市的候选产品的报销不可用或范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务、财务状况、经营业绩或前景可能会受到重大和不利影响。此外，由于英国脱欧，在2020年年底之前英国和欧盟就全面贸易协定进行谈判之前，将有一段过渡期。
欧洲的数据收集受有关个人信息的使用、处理和跨境传输的限制性法规的约束。
在欧盟，个人健康数据的收集和使用受《通用数据保护条例》（GDPR）管辖。GDPR 规定了多项要求，涉及个人数据所涉个人的同意、向个人提供的信息、向国家数据保护主管机构通报数据处理义务以及个人数据的安全和机密性。GDPR 还对将个人数据从欧盟转移到美国规定了严格的规定。GDPR 加强了对从位于欧洲经济区的临床试验场所向美国和其他欧盟委员会认为没有 “充分” 数据保护法律的司法管辖区的个人数据传输的审查。例如，根据欧盟法院在 2015 年 10 月的裁决，向已认证为美国安全港计划成员的美国公司转移个人数据被宣布无效。2016 年 7 月，欧盟委员会通过了欧盟-美国隐私盾框架或隐私盾框架，取代了美国安全港计划。2020年7月16日，欧盟法院发布了一项裁决，宣布隐私盾框架无效，还将为实施标准合同条款的公司规定额外的合规义务，以确保将个人数据转移到欧洲以外的有效依据。2020 年 11 月 10 日，欧洲数据保护委员会发布了关于标准合同条款生效所需的额外保障措施的建议。将个人数据从欧盟转移到美国的能力可能会受到限制。我们和许多其他公司可能需要采取额外措施，以实现和维持从欧盟向美国和其他第三方国家传输和接收个人数据的合法途径。不遵守数据保护指令、GDPR 和欧盟成员国的相关国家数据保护法的要求可能会导致罚款（例如，高达 20,000,000 欧元或上一个财政年度全球年总营业额的 4%（以较高者为准））和其他行政处罚。GDPR 法规可能会对我们处理的个人数据施加额外的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守新的数据保护规则。这可能很繁重，会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。由于GDPR的实施，我们可能需要建立额外的机制，确保遵守新的数据保护规则。目前尚不清楚数据保护机构将以何种方式寻求强制遵守GDPR，存在重大不确定性。例如，尚不清楚当局是否会对在欧盟开展业务的公司进行随机审计，或者当局是否会等待声称其权利受到侵犯的个人提出投诉。执法的不确定性以及与确保 GDPR 合规相关的成本非常沉重，会对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生不利影响。此外，英国脱欧给英国的数据保护法规带来了不确定性。英国颁布了2018年数据保护法，以直接执行GDPR。
与我们的普通股所有权相关的风险
我们的季度经营业绩可能会大幅波动或可能低于投资者或证券分析师的预期，每种情况都可能导致我们的股价波动或下跌。
我们预计我们的经营业绩将受到季度波动的影响。我们的净亏损和其他经营业绩将受到多种因素的影响，包括：
•与我们的minT平台的持续开发、候选产品或未来开发计划相关的支出水平的差异；
•临床前和临床试验的结果，或我们、现有或未来的合作者或许可合作伙伴对现有或未来的临床试验或资金支持的增加或终止；
•我们对任何额外合作、许可或类似安排的执行，以及我们在现有或未来安排下可能支付或收到的款项的时间或任何此类现有或未来安排的终止或修改；
•我们可能参与的任何知识产权侵权诉讼或异议、干涉或取消程序；
•关键人员的增加和离职;
•我们、我们的合作者或竞争对手的战略决策，例如收购、剥离、分割、合资企业、战略投资或业务战略变更；
•如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，此类批准的条款和市场接受度以及对此类候选产品的需求；
•影响我们的候选产品或竞争对手产品的监管动态；以及
•总体市场和经济状况的变化，包括由于 COVID-19 等全球疫情、乌克兰持续的冲突、银行业最近的不稳定、通货膨胀和市场波动、利率上升、联邦债务上限和预算以及持续的劳动力短缺所致。
如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们的普通股价格可能会大幅下跌。此外，我们经营业绩的任何季度波动反过来都可能导致我们的普通股价格大幅波动。我们认为，对我们的财务业绩进行季度比较不一定有意义，也不应将其作为未来业绩的指标。
我们股票的市场价格可能会波动，您可能会损失全部或部分投资。
我们的普通股的交易价格可能波动很大，并且会因各种因素而出现大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。由于 COVID-19 疫情等因素，我们的普通股和其他生物制药公司普通股的交易价格一直高度波动。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括本节和本报告其他地方描述的其他风险以及以下内容：
•我们的候选产品的临床前研究和临床试验结果，或者我们的竞争对手或我们现有或未来合作者的临床前研究和临床试验结果；
•美国和其他国家的监管或法律动态，尤其是适用于我们的候选产品的法律或法规的变化；
•竞争产品或技术的成功；
•我们、我们未来的商业化合作伙伴或我们的竞争对手对新产品的介绍和公告，以及这些推出或公告的时机；
•监管机构对我们的产品、临床研究、制造过程或销售和营销条款采取的行动；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的实际或预期差异；
•我们收购或许可其他技术、产品或候选产品的努力是否成功；
•与任何未来合作有关的进展，包括但不限于与开发和商业化伙伴的合作；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•我们或我们的竞争对手发布的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺的公告；
•与专利或其他所有权有关的发展或争议，包括专利、诉讼事宜以及我们为候选产品和产品获得专利保护的能力；
•我们筹集额外资金的能力或能力以及我们筹集资金的条件；
•关键人员的招聘或离开;
•医疗保健支付系统结构的变化；
•收益预期的实际或预期变化或股市分析师对我们的普通股、其他同类公司或整个行业的建议的变化；
•我们或竞争对手未能达到我们或竞争对手可能向市场提供的分析师预测或指导；
•投资者认为与我们可比的公司的估值波动；
•宣布和预期将采取更多融资措施；
•新闻界或投资界的投机；
•股价和普通股交易量的波动，这可能会影响我们的交易流动性和公众持股量；
•我们、内部人士或股东出售我们的普通股；
•我们普通股的集中所有权；
•会计原则的变化；
•激进股东或其他人提起的行动；
•恐怖行为、战争行为或广泛的内乱时期，例如乌克兰持续的冲突；
•自然灾害和其他灾难，包括全球流行病，例如 COVID-19；以及
•总体经济、工业和市场状况，包括最近银行业的不稳定、通货膨胀和市场波动、利率上升、联邦债务上限和预算以及持续的劳动力短缺。
此外，整个股票市场，尤其是制药、生物制药和生物技术股票市场，经历了极端的价格和交易量波动，包括由于 COVID-19 疫情、最近银行业的不稳定、通货膨胀和市场波动加剧、利率上升、联邦债务上限和预算、全球供应链中断，以及乌克兰持续的冲突以及为此而实施的全球制裁，这些都是由此造成的不相关或不成比例取决于发行人的经营业绩。无论我们的实际经营业绩如何，这些广泛的市场和行业因素都可能严重损害我们普通股的市场价格。上述任何风险或任何其他风险的实现，包括本 “风险因素” 部分中描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生巨大而不利的影响。此外，股东可能更难以股东可以出售少量股票的价格出售大量股票。
过去，证券集体诉讼通常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这种风险对生物制药公司尤其重要，这些公司近年来经历了巨大的股价波动。如果我们看到的市场估值并不能反映我们股票的内在价值，那么市场波动可能会导致股东的积极性增加。与我们的战略方向竞争或冲突或寻求董事会组成变动的激进活动可能会对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。
出售大量普通股可能会导致我们的普通股价格下跌。
我们的大量普通股可能随时在公开市场上出售。如果我们的股东在公开市场上出售大量普通股，或者市场认为我们的股东打算出售，那么普通股的市场价格可能会大幅下跌。
我们无法预测我们在公开市场上出售股票或可供出售股票将对普通股的市场价格产生什么影响（如果有的话）。但是，未来在公开市场上出售我们的大量普通股，包括在行使未偿还的认股权证或期权时发行的股票，或者认为可能发生此类出售，可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们还预计，未来可能需要大量额外资金来继续我们的计划运营。为了筹集资金，我们可能会以我们不时确定的价格和方式通过一项或多项交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果通过出售和发行股票或其他可转换为股票的证券筹集额外资金，我们的股东将被稀释。这些出售，或者市场上认为大量股票的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。
根据我们与杰富瑞集团之间不时修订的销售协议，我们参与了 “在市场上” 发行的普通股。在遵守销售协议的某些限制和遵守适用法律的前提下，我们可以自行决定在整个销售协议期限内随时向杰富瑞集团发出配售通知。在我们交付配售通知后，杰富瑞出售的股票数量将根据我们在销售期内普通股的市场价格以及我们与杰富瑞设定的限额而波动。由于出售的每股股票的每股价格将根据销售期内普通股的市场价格而波动，因此无法预测根据销售协议最终将发行的股票数量（如果有的话）。根据销售协议出售的任何股票的发行都将对我们的现有股东产生稀释影响。此外，如果我们根据 S-3ASR 表格上的上架注册声明在其他交易中出售普通股、优先股、可转换证券和其他股权证券，则现有投资者可能会因此类后续出售而被大幅稀释，新投资者可以获得优于我们现有股东的权利。
行使预先融资认股权证后，我们不会获得大量或可能获得任何额外资金；但是，任何行使都将增加未来有资格在公开市场上转售的股票数量，并导致股东大幅稀释。
截至2023年6月30日，我们已发行预融资认股权证，共购买1,980,198股普通股，其中50万股已行使，1,480,198股目前已流通。每份预先注资认股权证可按每股0.0001美元的价格行使，该认股权证可以通过无现金行使的方式支付，这意味着持有人在行使时不得支付现金购买价格，而是在行使时将获得根据预先注资认股权证中规定的公式确定的普通股净数。因此，行使预先注资认股权证后，我们不会获得大量或可能的任何额外资金。在行使此类预先注资认股权证的情况下，将以名义或不增加对价发行额外的普通股，这将导致我们当时的普通股现有持有者大幅稀释，并将增加有资格在公开市场上转售的股票数量。在公开市场上出售大量此类股票可能会对普通股的市场价格产生不利影响，导致我们的股价下跌。
我们的主要股东和管理层拥有我们很大一部分的股份，并将能够控制需要股东批准的事项。
根据截至2023年6月30日我们普通股的实益所有权，我们的执行官、董事、5％或以上的股本持有人及其各自的关联公司实益拥有我们约54％的已发行有表决权的股票。因此，如果这些股东共同行动，将继续控制需要股东批准的公司行动的结果，包括董事选举、组织文件的修改、我们全部或几乎全部资产的任何合并、合并或出售以及任何其他重大公司交易。这些股东的利益可能与您的利益不同，甚至可能与您的利益发生冲突。例如，这些股东可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更，即使这种控制权变更将使我们的其他股东受益，这可能会剥夺我们的股东在出售我们公司或资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股票所有权的大量集中可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会阻止或推迟对我们的收购，这可能对我们的股东有利，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程包含可能延迟或阻止我们公司控制权变更的条款。这些规定还可能使股东难以选出未经现任董事会成员提名的董事，也难以采取其他公司行动，包括影响我们的管理层变动。这些规定：
•建立机密的董事会，以便并非所有董事会成员都是同时选举产生的；
•只允许董事会确定董事人数和填补董事会空缺；
•规定只有 “有理由” 罢免董事，并且必须得到我们三分之二的股东的批准；
•需要绝大多数票才能修改我们重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程中的某些条款；
•授权发行 “空白支票” 优先股，我们的董事会可用来实施股东权益计划；
•取消我们的股东召集股东特别会议的能力；
•禁止股东通过书面同意采取行动，这要求所有股东行动都必须在我们的股东会议上采取；
•禁止累积投票；以及
•为董事会选举提名或提出股东可以在年度股东大会上采取行动的事项制定事先通知要求。
我们重述的公司注册证书中的专有诉讼地条款可能会限制股东在其认为有利于解决与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员的纠纷的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。
在法律允许的最大范围内，我们重述的公司注册证书规定，特拉华州财政法院是：代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；任何声称违反信托义务的诉讼；根据《特拉华州通用公司法》或 DGCL、我们重述的公司注册证书或经修订和重述的章程对我们提起的任何索赔的诉讼；或任何受内政学说管辖的对我们提出索赔的行动。这项专属法庭条款不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。但是，它可以适用于属于排他性诉讼地条款中列举的一个或多个类别的诉讼。
这种诉讼地条款的选择可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他员工的纠纷的索赔的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。或者，如果法院认定我们重述的公司注册证书中包含的诉讼地条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，则我们可能会因在其他司法管辖区解决此类诉讼而产生额外费用，这可能会损害我们的业务、经营业绩和财务状况。
此外，DGCL 第 203 条可能会阻止、延迟或阻止我们公司控制权的变更。第203条对我们与15％或以上普通股持有人之间的合并、业务合并和其他交易施加了某些限制。
经修订的1933年《证券法》（即《证券法》）第22条为联邦和州法院对为执行《证券法》或其相关规则和条例规定的任何义务或责任而提出的所有索赔规定了并行管辖权。2020 年 3 月，我们修订并重申了重述的章程，规定在法律允许的最大范围内，美利坚合众国联邦地方法院将是解决任何主张根据《证券法》或联邦论坛条款提出的诉讼理由的投诉的专属论坛。我们决定通过联邦论坛条款是在特拉华州最高法院作出裁决之后作出的，该裁决认为，根据特拉华州法律，此类条款在表面上是有效的。尽管无法保证联邦或州法院会遵循特拉华州最高法院的裁决，也无法保证在特定案件中应执行联邦论坛条款，但适用联邦论坛条款意味着我们的股东为执行《证券法》规定的任何义务或责任而提起的诉讼必须向联邦法院提起，不能向州法院提起。
《交易法》第27条规定了对为执行《交易法》或其相关规则和条例规定的任何义务或责任而提出的所有索赔的专属联邦管辖权。此外，排他性诉讼地条款和联邦法庭条款均不适用于为执行《交易法》规定的任何义务或责任而提起的诉讼。因此，我们的股东必须向联邦法院提起诉讼，以执行《交易法》或该法规定的规章制度规定的任何责任或责任。
我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法和据此颁布的法规的遵守。
任何购买或以其他方式收购或持有我们任何证券权益的个人或实体均应被视为已注意到并同意我们的专属论坛条款，包括联邦论坛条款。这些条款可能会限制股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或其他雇员的争议在他们选择的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工提起诉讼。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的资本存量支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您的唯一收益来源。
我们从未申报或支付过股本的现金分红。我们目前打算保留未来的所有收益（如果有），为业务的增长和发展、运营和扩张提供资金，并且预计在可预见的将来不会申报或支付任何现金分红。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源。
一般风险因素
如果证券或行业分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的股票发表负面或误导性意见，我们的股价和交易量可能会下跌。
我们的普通股交易市场将受到行业或证券分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告的影响。我们对行业或证券分析师或其报告中包含的内容和观点没有任何控制权。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、知识产权或股票表现发表负面或误导性意见，或者如果我们的临床前研究、临床试验和经营业绩未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。
如果我们将来无法维持有效的财务报告内部控制体系，我们可能无法准确报告我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流以及未来前景，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而对普通股的价值产生不利影响。
除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们对财务报告和披露控制及程序保持有效的内部控制，并要求管理层就财务报告内部控制的有效性等问题提供报告。该评估需要包括披露我们的管理层在财务报告内部控制中发现的任何重大弱点。重大弱点是指财务报告内部控制的缺陷或缺陷组合，导致年度或中期财务报表的重大错报极有可能无法及时预防或发现。
我们遵守第 404 条将要求我们承担大量会计费用并花费大量管理精力。我们目前没有内部审计小组，我们依靠有限的会计和财务人员来编制必要的系统和流程文档，以进行遵守第 404 条所需的年度评估。我们可能无法及时完成年度评估、测试和任何必要的补救措施。在评估和测试过程中，如果我们未能发现和纠正可能发现的任何重大缺陷或重大缺陷，或者在评估财务报告内部控制时遇到问题或延迟，我们将无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的。我们无法向您保证，未来我们的财务报告内部控制不会出现重大弱点或重大缺陷。任何未能维持财务报告的内部控制都可能严重抑制我们准确报告财务状况、经营业绩或现金流的能力。如果我们无法得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定我们在财务报告的内部控制方面存在重大弱点或重大缺陷，我们可能会失去投资者对财务报告的准确性和完整性的信心，普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司、纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能纠正我们在财务报告内部控制方面的任何重大缺陷，或者未能维持上市公司要求的其他有效控制系统，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
我们的披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为。
我们受《交易法》的定期报告要求的约束。我们的披露控制和程序旨在合理地确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息是在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内积累并传达给管理层、记录、处理、汇总和报告的。我们认为，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作得多么周密，都只能为控制系统目标的实现提供合理而非绝对的保证。
这些固有的局限性包括决策中的判断可能是错误的，崩溃可能是由于简单的错误或错误而发生的。此外，某些人的个人行为、两人或多人的勾结或未经授权地推翻控制措施可以规避管制。因此，由于我们控制系统的固有局限性，可能会出现错误陈述或因错误或欺诈而导致的披露不足，而无法被发现。
第 2 项。 未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有
第 3 项。优先证券违约
没有
第 4 项。 矿山安全披露
不适用
第 5 项。 其他信息
没有
第 6 项。 展品
提供 S-K 法规 601 项（本章第 229.601 节）所要求的证物。
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展览
数字 | | 描述 | 表单 | 文件编号 | 展品申报
日期 | 随函提交/提供 |
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| 3.1 | | 经修订的重述公司注册证书 | | | | X |
| 31.1 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 | | | | X |
| 31.2 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 | | | | X |
| 32.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 | | | | X |
| 32.2* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 | | | | X |
| 101.INS | | 内联 XBRL 实例文档。 | | | | X |
| 101.SCH | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档。 | | | | X |
| 101.CAL | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。 | | | | X |
| 101.DEF | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 | | | | X |
| 101.LAB | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 | | | | X |
| 101.PRE | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。 | | | | X |
| 104 | | 封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中） | | | | X |
*本文附录32.1和32.2中提供的认证被视为本表格10-Q附件，就《交易法》第18条而言，不被视为 “已归档”，也不应受该节的责任约束，也不得将其视为以提及方式纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中.
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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| MORPHIC 控股有限公司 |
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| 2023年8月3日 | 来自： | /s/Praveen P. Tipirneni |
| | Praveen P. Tipirneni，医学博士 |
| | 首席执行官兼董事
（首席执行官） |
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| 来自： | /s/ 马克·谢杰林 |
| 2023年8月3日 | | Marc Schegerin，医学博士 |
| | 首席财务官兼首席运营官
（首席财务官） |
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| 2023年8月3日 | 来自： | /s/Robert E. Farrell，Jr. |
| | 小罗伯特 E. 法雷尔，注册会计师 |
| | 首席会计官兼助理财务主管
（首席会计官） |