附录 99.1

ProQR Therapeutics 提供 眼科资产的最新信息

荷兰莱顿和 马萨诸塞州剑桥,2023年9月27日——致力于通过变革性RNA疗法改变生活的公司ProQR Therapeutics N.V.(纳斯达克股票代码:PRQR)(ProQR)今天提供了最新消息,称其先前宣布的将公司后期 眼科资产剥离给Laboratoires Théa S.A.S.(Théa)的协议已终止。

交易的完成以Théa与ProQR的多名关键眼科人员签订雇佣协议为条件。 其中一些人现在选择不继续在Théa工作,因此交易的结算条件无法满足 ,Théa已经终止了协议。

“尽管我们 对无法继续向Théa出售这些眼科项目感到失望,但我们在ProQR的主要重点仍然是我们的 Axiomer®RNA编辑平台,” ProQR创始人兼首席执行官丹尼尔·德布尔说。“除了与礼来公司的合作外,我们 还期待推进我们的全资产品线,最初的重点是胆汁淤积和心血管疾病的靶标,因为我们正在努力为需求未得到满足的患者开发一类新的疗法。”

关于 ProQR

ProQR Therapeutics 致力于通过创造变革性 RNA 疗法来改变生活。ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 技术 ®,它使用细胞自己的名为ADAR的编辑机制对RNA中的特定单核苷酸进行编辑 ,以逆转突变或调节蛋白质表达,并有可能为需求未得到满足的罕见和流行 疾病开发出一类新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术,我们正在扩大产品线,同时考虑患者 和亲人。

要了解有关 ProQR 的更多信息,请访问 www.proqr.com。

关于 Axiomer®

ProQR正在开创一种名为Axiomer® 的下一代RNA碱基编辑技术 ,该技术有可能为各种 类型的疾病生产出一类新的药物。Axiomer® “编辑寡核苷酸”(EON)使用人体细胞中存在的名为ADAR(腺苷脱氨酶作用于RNA)的分子机制,以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer® EON 旨在招募和引导内源性表达的 ADAR,将 RNA 中的腺苷 (A) 改为肌苷 (I) — 肌苷被翻译为鸟苷 (G) — 将具有致病突变的 RNA 校正回正常(野生 型)RNA,调节蛋白质表达,或者改变蛋白质它将具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性 声明。除历史事实陈述之外的所有陈述均为前瞻性陈述,通常用 表示,例如 “预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 和类似的表情。此类前瞻性陈述包括但不限于关于终止出售我们的眼科项目以及我们的技术和候选产品的潜力的陈述 。 前瞻性陈述基于管理层的信念和假设,以及仅在本新闻稿发布之日向管理层提供的信息。我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异,原因有很多,包括但不限于我们向美国证券交易委员会 委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素,包括我们在20-F表格上提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括 我们和我们的合作伙伴开展的临床前研究和其他开发活动的成本、时间和结果,这些合作伙伴的运营 和活动可能放缓或停止,以及全球市场的供应和物流短缺以及供应和物流压力;我们依赖合同制造商 或供应商为研发提供材料,以及供应商或合同 制造商供应中断或延误的风险;确保能力,保持并实现预期的好处与合作伙伴的合作,包括与礼来公司的合作 ;知识产权可能受到损害、无法获得知识产权以及获得知识产权的成本;在研发中生成新数据时可能出现的 安全或有效性问题;以及一般业务、运营、 财务和会计风险以及与第三方的诉讼和纠纷相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素,您不应过分依赖这些前瞻性陈述,除非法律要求,否则即使将来有新的信息,我们也不承担更新这些前瞻性 陈述的义务。

适用于 ProQR Therapeutics N.V.

投资者联系人: Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.V.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.com 或
Hans Vitzthum
LifeSci 顾问
T: +1 617 430 7578
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媒体联系人: 罗伯特·斯坦尼斯拉罗
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