德克萨斯州奥斯汀,2023年8月9日——生物制药公司Lumos Pharma, Inc.(纳斯达克股票代码:LUMO)今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩,该公司正在推进儿童生长激素缺乏症(PGHD)的口服治疗候选药物。
Lumos Pharma董事长兼首席执行官里克·霍金斯表示:“我们很高兴确认我们对2023年第四季度在特发性PGHD中评估 LUM-201 的两项第二阶段OraGrowth试验的主要数据读出的预期。”“这些试验的主要终点是 LUM-201 治疗六个月时的年化身高速度。鉴于 ENDO 上公布的令人鼓舞的数据和新的分析,并在我们在 6 月份主办的关键意见领袖(KOL)网络研讨会上得到强调,我们的信念进一步强化了,即至少有一个 LUM-201 剂量队列将达到基于历史平均水平的增长预期,而且 LUM-201 的作用机制和效力可以使中度 PGHD 患者群体的增长持续改善。我们期待在即将于9月举行的ESPE会议上对LUM-201 数据进行进一步分析,并继续推进我们的 LUM-201 临床项目,该项目可能是首款口服PGHD药物。”
◦ 预计每组oraGrowth210队列最多有12名受试者在接受治疗12个月时的AHV数据,每个OraGrowth212队列最多有7名受试者,这两项试验共涉及62名受试者
◦ 与 PGHD 中的所有 2 期试验一样,oraGrowth210 无法证明 AHV 在 LUM-201 和对照组之间不逊色;这些 2 期数据将支持安全概况和第 3 阶段选择 LUM-201 剂量,其中不逊于对照 rHGH 组
•即将于2023年9月21日至23日在荷兰海牙举行的欧洲儿科内分泌学会(ESPE)年会上接受口头陈述数据摘要
◦ 最新摘要——反卷积分析:生长激素分泌物(LUM-201)通过增强内源性生长激素分泌和增加 IGF-1 来促进中度特发性儿科生长激素缺乏症(iPGHD)患者的生长,(费尔南多·卡索拉,医学博士)——获准作口头报告,9月23日星期六(欧洲中部时间上午 9:30-10:30)
•马萨诸塞州综合医院(MGH)对NAFLD中可注射生长激素的研究呈阳性结果发表在《临床内分泌与代谢杂志》上 — 数据支持 MGH 试点试验评估相同适应症的口服 LUM-201
◦ 施用生长激素可改善超重/肥胖患者的非酒精性脂肪肝病:一项随机试验——Dichtel 等人
▪ 研究人员假设生长激素可以减少患有NAFLD的肥胖受试者的肝脏脂肪变性
▪ 受试者被随机分配到一个治疗组(27 GH;26个安慰剂),在6个月时有41名完成者(20 GH和21个安慰剂)。
▪ 与安慰剂组相比,质子磁共振光谱法降低的肝内脂质(IHL)绝对含量百分比明显更大
◦ 研究人员得出结论,生长激素可在不相应减轻体重的情况下减少肝脏脂肪;数据支持在相同适应症下评估口服 LUM-201(NAFLD)
◦ NAFLD 的 LUM-201 试点试验仍在进行中;该公司近期的主要重点仍然是推进 LUM-201 在 PGHD 中的应用
•在 ENDO 2023 上发布了全新 LUM-201 数据和分析,KOL 网络研讨会重点介绍了这些数据和分析
◦ 在2023年6月21日举行的网络研讨会上,两位杰出的KOL重点介绍了在ENDO上发表的两次口头演讲的数据。详情包括:
◦ 来自 OraGrowth212 试验的新数据显示,在 6 个月内 LUM-201 的 IGF-1 水平升高,保持在正常范围内,IGF-1 SDS 升高至 > 0,给药 12 个月后生长反应持久;还观察到明确的证据表明,AHV 比基线持续改善 LUM-201 LUM-201
◦ 在 1.6 mg/kg/day 和 3.2mg/kg /天剂量水平下对 oraGrowth210 和 oraGrowth212 组合试验数据进行的新分析(15 名受试者来自 oraGrowth212,20 名受试者来自 oraGrowth210):结果继续表明,在 6 到 12 个月内对 LUM-201 有持久的反应
◦ 此处是网络研讨会的重播,演示的幻灯片可在此处查看
截至2023年6月30日的季度财务业绩
现金状况——Lumos Pharma于2023年6月30日结束本季度,现金、现金等价物和短期投资总额为5,090万美元,而2022年12月31日为6,740万美元。该公司预计,到2023年,每个季度的平均现金使用量约为950万至1,050万美元。截至2023年6月30日,手头现金预计将在2023年第二季度财务报表提交之日起至少12个月内为运营提供支持。
研发费用——截至2023年6月30日的三个月,研发费用与2022年同期相比增加了140万美元,这主要是由于合同制造费用增加了110万美元,临床试验费用增加了40万美元,人事相关费用增加了10万美元,但被咨询费用减少20万美元所抵消。
并购费用——截至2023年6月30日的三个月,一般和管理费用与2022年同期相比增加了50万美元,这主要是由于人事相关费用增加了20万美元,股票薪酬支出增加了10万美元,差旅费用增加了10万美元,特许权使用费支出增加了10万美元。
净亏损 — 截至2023年6月30日的季度净亏损为890万美元,而2022年同期的净亏损为780万美元。
Lumos Pharma截至2023年第二季度,已发行股票为8,041,345股。
电话会议和网络直播详情
该公司已定于美国东部时间今天下午 4:30 举行电话会议和网络直播,讨论其财务业绩并介绍临床项目的最新情况。在管理层准备好的讲话之后,还将举行问答环节。
欢迎投资者和公众收听电话会议。要通过电话接听电话,请单击此注册链接,填写表格,您将获得拨号详细信息和PIN码。为避免延误,我们鼓励参与者在预定开始时间前十分钟拨打电话会议。可以通过此网络直播链接访问网络直播,也可以在Lumos Pharma网站的 “投资者与媒体” 部分的 “活动与演讲” 下找到。电话会议的重播将在电话会议日期之后公布,可以通过上面的相同链接进行访问,也可以在我们的网站上找到。
关于 Lumos Pharma 的临床试验
PGHD 中口服 LUM-201 的 2 期 oraGrowth210 试验
OraGrowth210试验是一项多地点的全球试验,评估了在大约80名被诊断患有特发性(中度)PGHD的受试者中,以三种剂量水平(0.8、1.6、3.2 mg/kg/天)口服给药的 LUM-201 与标准剂量的可注射rhGH,其严重程度不如器质 PGHD。该试验的目的是根据6个月数据集中的年化身高速度,确定用于3期注册试验的 LUM-201 的最佳剂量,并前瞻性地确认我们的预测性富集标记(PEM)策略的初步验证。预计2023年第四季度将发布82名受试者的完整6个月主要结果数据。受试者将接受总共24个月的剂量给药。
OraGrowth212 试用评估口服 LUM-201 在 PGHD 中的 PK/PD 和脉动性
OraGrowth212 试验是一项单一位点、开放标签试验,评估口服 LUM-201 对多达 24 名 PGHD 受试者的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 影响,两种剂量水平,分别为 1.6 和 3.2 mg/kg/day。OraGrowth212 试验的主要目标是确认先前的临床数据,这些数据表明 LUM-201 疗法中内源性生长激素的扩增脉动释放有助于其在 PGHD 中的疗效。该试验的主要终点是随机受试者中6个月的PK/PD(脉动性)和身高速度数据。受试者将被允许继续接受治疗,直到
雌性的骨龄为14岁,雄性的骨龄为16岁,这反映了接近成年的身高。预计将在2023年第四季度公布22个受试者的主要数据。
Switch 研究,oraGrowth213 试验,评估之前使用 rhGH 的 oraGrowth210 受试者中的 LUM-201
OraGrowth213试验是一项开放标签、多中心、2期研究,评估了在完成OraGrowth210试验的多达20名特发性PGHD患者中,每天服用生长激素12个月后 LUM-201 的生长效果和安全性。受试者将以 3.2 mg/kg/天的剂量水平服用 LUM-201,持续长达 12 个月。
Lumos Pharma 与马萨诸塞州综合医院合作评估 NAFLD 中的 LUM-201
Lumos Pharma已与马萨诸塞州综合医院(MGH)合作,评估非酒精性脂肪肝病(NAFLD)患者的 LUM-201。生长激素是脂肪分解的关键刺激剂,具有抗炎作用,临床前数据表明,扩增生长激素分泌有可能减少肝脏脂肪变性并防止NAFLD进展。有趣的是,在短期研究中,增强生长激素的自然脉动释放在诱导脂肪分解方面比连续输注生长激素更有效。这项由 MGH 研究者发起的试验是一项为期 6 个月的单点开放标签试点研究,针对患有 NAFLD 的成年人每天口服 LUM-201。该试验将评估10名患有NAFLD和相对缺乏症 IGF-1 的受试者每天服用 25 mg/day 的 LUM-201 剂量。主要终点将是确定与每个受试者的基线相比,这些服用 LUM-201 的受试者的肝脂含量、炎症和纤维化的减少情况。
关于 Lumos Phar
Lumos Pharma, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司,专注于罕见病疗法的开发和商业化。该公司成立并由一支在罕见病药物开发方面拥有长期经验的管理团队领导。Lumos Pharma的主要候选治疗药物 LUM-201 是一种新型的口服生长激素(GH)促分泌剂,旨在将价值45亿美元的全球生长激素市场从注射疗法转变为口服疗法。LUM-201 目前正在多项儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期临床研究中进行评估,并已在美国和欧盟获得孤儿药认定。欲了解更多信息,请访问 https://lumos-pharma.com/。
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述,涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有此类声明均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。如果事实证明我们的预测不正确,这项法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望,而不必担心会提起诉讼。
我们对自己的业务充满热情,包括 LUM-201 以及它可能为临床患者提供帮助的潜力。这种热情激发了我们的乐观情绪,即我们的努力将取得成功,并带来安全、有效的治疗方法,并为患者带来有意义的改变。请记住,实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。
我们试图通过使用 “预期”、“即将到来”、“将”、“将”、“计划”、“打算”、“预期”、“近似”、“预期”、“预期”、“潜在”、“迫在眉睫” 之类的词语以及对未来时期的类似提法或这些术语的负面提法来识别前瞻性陈述。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述的例子包括我们临床工作的进展,包括 LUM-201 试验预期结果的时机以及我们继续推进试验的能力,令人鼓舞的中期数据和提出的新分析,进一步强化了我们的信念,即至少有一个 LUM-201 剂量队列将达到基于历史平均水平的增长预期,LUM-201 的作用机制和效力可以使中度 PGHD 患者群体的增长持续改善,期待对将在即将举行的ESPE会议上公布的 LUM-201 数据的进一步分析,继续推进我们的 LUM-201 临床项目,该项目可能是第一种口服PGHD药物,生长激素可以减少NAFLD肥胖受试者的肝脏脂肪变性,未来的财务业绩,经营业绩,我们预计到2023年6月30日的每季度平均现金使用量以及截至2023年6月30日的手头现金预计将支持未来 12 个月的运营以及除其他报表以外的任何其他报表历史事实陈述。
我们希望我们能够以100%的准确度预测未来,但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实,也不是对未来业绩的保证。您不应依赖这些前瞻性陈述中的任何一个,为了帮助您自己确定风险,我们对可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的风险进行了广泛的讨论,包括与我们 LUM-201 试验的最终结果与我们的中期业绩不同的风险、我们未来与监管机构互动的结果、Lumos 根据需要筹集额外股权资本以资助我们的第三阶段试验或其他目的的时机和能力,我们的能力预测未来的现金使用情况和未来或有负债和业务运营所需的储备、及时为我们的候选产品获得和维持必要的患者入组的能力、成功开发候选产品的能力、流行病、其他广泛的健康问题或军事冲突的影响,包括乌克兰-俄罗斯冲突以及可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中表达或暗示的事项存在重大差异的其他风险,包括Lumos Pharma截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中 “风险因素” 部分和其他地方的信息,以及向美国证券交易委员会提交的其他报告。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在就我们的股票做出任何决定之前,您应该阅读并理解这些文件。
我们预计,随后的事件和事态发展将导致我们的看法发生变化。我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述,但是,我们不承担任何这样做的义务。因此,在本新闻稿发布之日之后的任何日期,您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。
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投资者和媒体联系人:
丽莎米勒
Lumos Parma 投资者关系
512-792-5454
ir@lumos-pharma.com
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Lumos Pharma, Inc |
简明合并运营报表和综合亏损报表 |
(未经审计) |
(以千计,股票和每股金额除外)
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| | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
收入: | | | | | | | | |
特许权使用费收入 | | $ | 527 | | | $ | 403 | | | $ | 1,218 | | | $ | 514 | |
总收入 | | 527 | | | 403 | | | 1,218 | | | 514 | |
运营费用: | | | | | | | | |
研究和开发 | | 6,024 | | | 4,645 | | | 10,393 | | | 8,866 | |
一般和行政 | | 4,146 | | | 3,682 | | | 8,503 | | | 7,303 | |
运营费用总额 | | 10,170 | | | 8,327 | | | 18,896 | | | 16,169 | |
运营损失 | | (9,643) | | | (7,924) | | | (17,678) | | | (15,655) | |
其他收入和支出: | | | | | | | | |
其他收入,净额 | | 124 | | | 6 | | | 243 | | | 12 | |
利息收入 | | 559 | | | 74 | | | 1,129 | | | 79 | |
其他收入,净额 | | 683 | | | 80 | | | 1,372 | | | 91 | |
税前净亏损 | | (8,960) | | | (7,844) | | | (16,306) | | | (15,564) | |
所得税优惠 | | 29 | | — | | | 29 | | — | |
净亏损 | | $ | (8,931) | | | $ | (7,844) | | | $ | (16,277) | | | $ | (15,564) | |
| | | | | | | | |
每股净亏损: | | | | | | | | |
基础版和稀释版 | | $ | (1.09) | | | $ | (0.94) | | | $ | (1.98) | | | $ | (1.86) | |
| | | | | | | | |
加权平均已发行普通股数量: | | | | | | | | |
基础版和稀释版 | | 8,164,603 | | | 8,366,445 | | | 8,205,625 | | | 8,361,907 | |
| | | | | | | | |
其他综合损失: | | | | | | | | |
短期投资的未实现亏损 | | (6) | | | — | | | (2) | | | — | |
综合损失总额 | | $ | (8,937) | | | $ | (7,844) | | | $ | (16,279) | | | $ | (15,564) | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
Lumos Pharma, Inc |
简明合并资产负债表 |
(以千计,股票和每股金额除外)
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| 6月30日 | | 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| (未经审计) | | |
资产 | | | |
流动资产: | | | |
现金和现金等价物 | $ | 37,862 | | | $ | 56,007 | |
短期投资 | 12,989 | | | 11,352 | |
预付费用和其他流动资产 | 4,899 | | | 4,427 | |
其他应收账款 | 233 | | | 223 | |
流动资产总额 | 55,983 | | | 72,009 | |
非流动资产: | | | |
财产和设备,净额 | 45 | | | 53 | |
使用权资产 | 345 | | | 230 | |
总资产 | $ | 56,373 | | | $ | 72,292 | |
负债和股东权益 | | | |
流动负债: | | | |
应付账款 | $ | 279 | | | $ | 275 | |
应计费用 | 6,087 | | | 6,200 | |
租赁负债的当期部分 | 179 | | | 233 | |
流动负债总额 | 6,545 | | | 6,708 | |
长期负债: | | | |
应付给爱荷华州经济发展局的特许权使用费义务 | 6,000 | | | 6,000 | |
租赁责任 | 167 | | | — | |
| | | |
负债总额 | 12,712 | | | 12,708 | |
承付款和意外开支: | | | |
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| | | |
股东权益: | | | |
未指定优先股,面值0.01美元:授权股——截至2023年6月30日和2022年12月31日为500万股;已发行和流通股——截至2023年6月30日和2022年12月31日为0股 | — | | | — | |
普通股,面值0.01美元:截至2023年6月30日和2022年12月31日的授权股——7500万股;截至2023年6月30日和2022年12月31日分别发行了8,061,920股和8,283,708股,已发行股票——截至2023年6月30日和2022年12月31日分别发行了8,041,345股和8,267,968股 | 80 | | | 82 | |
截至2023年6月30日和2022年12月31日,按成本计算的库存股分别为20,575股和15,740股 | (187) | | | (170) | |
额外的实收资本 | 187,539 | | | 187,164 | |
| | | |
累计赤字 | (143,760) | | | (127,483) | |
累计其他综合亏损 | (11) | | | (9) | |
股东权益总额 | 43,661 | | | 59,584 | |
负债和股东权益总额 | $ | 56,373 | | | $ | 72,292 | |
| | | |