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德克萨斯州奥斯汀，2023年9月26日——生物制药公司 Lumos Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：LUMO），一家正在通过2期临床试验推进中度儿科生长激素缺乏症（PGHD）口服治疗候选药物的生物制药公司。该公司今天宣布，其OraGrowth212试验的中期数据分析已在欧洲儿科内分泌学会（ESPE）2023年年会上以口头报告形式作出，于2023年9月21日至23日在荷兰海牙举行。

Lumos总裁兼首席科学官约翰·麦考博士说：“这些新数据和对我们OraGrowth212试验中期数据的分析表明，口服 LUM-201 通过增强内源性脉动性生长激素分泌物，同时保持对 IGF-1 的正常反馈控制，将生长激素分泌恢复到与正常成长儿童相似的水平。”“所提供的结果增加了越来越多的证据，支持 LUM-201 的生理作用机制及其作为中度 PGHD 治疗方法的潜力。在我们展望第四季度从这些试验中获得的顶级数据时，这些结果以及我们最近发布的其他结果增强了我们的信心，即至少有一个 LUM-201 剂量队列将达到基于历史平均水平的增长预期，而且 LUM-201 的作用机制和效力可以使中度 PGHD 患者群体的增长持续改善。我们期待着公布我们的主要数据，并继续推进我们的 LUM-201 临床项目，这可能是第一种治疗PGHD的口服药物。”

口头陈述《去卷积分析：口服生长激素促分泌物》（LUM-201）通过增强内源性生长激素分泌和增加 IGF-1（Fernando Cassorla 等人）来增强中度儿科生长激素缺乏症（PGHD）患者的生长，该报告是在欧洲中部时间9月23日星期六上午9点30分至10点30分（当地时间）的晚间会议中发表的。ESPE上展示的幻灯片可在Lumos Pharma网站投资者与媒体栏目下的海报和出版物页面上查阅。

分析的目的是表征生长激素（GH）特征，该特征由去卷积分析定义，其依据是基线时和每天口服 LUM-201 治疗 6 个月后的生长激素浓度，以说明 LUM-201 如何增加中度 PGHD 患者的年化身高速度 (AHV)、生长激素总分泌量以及血清 IGF-1 和 IGFBP3。使用预测性富集标志物（PEM）测试对十五名青春期前、天真的中度 PGHD 受试者进行了筛查，以评估他们对口服 LUM-201（0.8mg/kg）的急性反应，阳性测试的生长激素峰值≥5 ng/ml，基础浓度 IGF-1 >30 ng/ml。在基线时，受试者（10M: 5F）

对每 10 分钟（0800 小时至 2000 h）测量一次的血清 GH 进行反卷积分析。患者被随机分组，每天服用 1.6 毫克/千克或 3.2 毫克/千克/天的口服 LUM-201。两组之间的基线特征和对PEM测试（p=0.9）和第一天PEM测试剂量的急性生长激素反应没有区别（1.6mg/kg为34.8±6.6 ng/ml，3.2mg/kg为38.2±11.2 ng/ml，p=0.7）。因此，在本分析中对各组进行了合并。

结果显示，使用 LUM-201、生长激素、胰岛素样生长因子参数和 AHV 治疗 6 个月后，基线增加了 60-80%（平均值（SD）见表 1）。研究作者得出的结论是，LUM-201 将脉动性生长激素分泌提高到成长正常儿童中观察到的相似水平（估计约为3.5 μg/kg/12h；Albertsson-Wikland等人 JCEM 1994），恢复生理性脉动性生长激素分泌物和 IGF-1 足以支持正常生长。该研究的作者进一步指出，可能治疗中度 PGHD 的 LUM-201 具有口服的优点，可以增强内源性脉动性生长激素分泌，从而维持正常的反馈机制以恢复更多的生理生长。


表 1	基线	6 个月	t 检验，p 值
总生长激素*	1.45 (0.89)	2.32 (1.25)	0.013
GH pulsatile*	1.28 (0.83)	1.93 (1.17)	0.035
GH basal *	0.17 (0.11)	0.40 (0.28)	0.008
AHV（厘米/年）	4.7 (1.3)	7.6 (1.1)
IGF-1 (ng/mL)	115.5 (46.6)	205.4 (63.9)	0.0004
IGFBP3 (nmol/L)	139.3 (32.6)	169.0 (30.1)	0.0004
IGF-1: IGFBP3	0.108 (0.031)	0.157 (0.050)	0.0044
*日间分泌物 μg/kg 每 12 小时体重

PGHD 是儿童脑垂体生长激素分泌不足导致体内生长激素 (GH) 降低、生长所需的下游信号分子产生不足以及随之而来的生长缺乏的结果。PGHD的现行护理标准包括每天注射外源性生长激素，平均给药约7年。美国和国际上最近批准了几种每周一次的生长激素注射疗法，用于治疗PGHD。LUM-201，也称为伊布塔莫伦，是一种口服给药的研究性小分子，可促进脑垂体分泌生长激素，为适当选择的患者提供了避免当前或即将到来的疗法所涉及的每日或每周注射的机会。已观察到 LUM-201 会增加内源性脉动性生长激素分泌的幅度，这模仿了生长激素分泌的自然模式。

Lumos Pharma, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见病疗法的开发和商业化。该公司成立并由一支在罕见病药物开发方面拥有长期经验的管理团队领导。Lumos Pharma的主要候选治疗药物 LUM-201 是一种新型的口服生长激素（GH）促分泌剂，旨在将约34亿美元的全球生长激素市场从注射疗法转变为口服疗法。LUM-201 目前正在多项儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期临床研究中进行评估，并已在美国和欧盟获得孤儿药认定。欲了解更多信息，请访问 https://lumos-pharma.com/。

本新闻稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有此类声明均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。如果事实证明我们的预测不正确，这项法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望，而不必担心会提起诉讼。

我们对自己的业务充满热情，包括 LUM-201 以及它可能为临床患者提供帮助的潜力。这种热情激发了我们的乐观情绪，即我们的努力将取得成功，并带来安全、有效的治疗方法，并为患者带来有意义的改变。请记住，实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。

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