附录 99.1
Capricor Therapeutics 宣布与美国食品药品管理局举行的 B 型阳性会议，讨论杜兴氏肌营养不良症 CAP-1002 获得 BLA 的途径
-FDA 对拟议的关键临床和监管要求的反馈证实了 CAP-1002 迈向生物制剂许可申请 (BLA) 的道路-
-公司有望在 2023 年第四季度完成 HOPE-3 注册并报告中期分析结果-
-今天美国东部时间上午 8:30 的电话会议和网络直播-
加利福尼亚州圣地亚哥，2023年9月29日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发用于治疗和预防肌肉和其他特定疾病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）今天宣布了该公司与美国食品药品监督管理局（“FDA”）就 HOPE-3 的设计和执行举行的 B 型阳性临床会议的最新情况，摩羯座主要资产 CAP-1002 用于治疗杜兴氏肌营养不良症（“DMD”）的关键三期试验。美国食品药品管理局关于试验设计和时间表的反馈证实了 CAP-1002 未来提交生物制剂许可申请（“BLA”）的道路。
摩羯座首席执行官琳达·马班博士说：“我们很高兴达到了一个重要的监管里程碑，它进一步定义了 CAP-1002 DMD 注册的道路，并有可能使我们离满足这些患者未得到满足的巨大医疗需求又近了一步。”“在最近与美国食品药品管理局的会晤中，我们就 HOPE-3 的关键特征达成了一致，按照目前的设计，如果成功，预计将提供足够的有效性证据，以支持我们提交的 BLA，并大大加快我们可能获得 CAP-1002 批准的道路。此外，尽管不需要圣地亚哥基地的产品来支持 CAP-1002 的注册，但我们确实计划使用圣地亚哥基地生产的产品单独注册一个群组，以满足初始注册后可能增加的商业需求。”
Marbán 博士继续说：“展望未来，我们仍有望完成 HOPE-3 注册，并预计将在 2023 年第四季度公布中期分析结果。我们期待继续实现重要的临床和监管里程碑，包括提交用于治疗 DMD 的 CAP-1002 BLA。”
美国食品药品管理局已确认三期临床试验的设计和时间表保持一致。HOPE-3 的主要细节如下：
| ● | 主端点保持不变。HOPE-3 的目标是招收大约 58 名患者，预计将于 2023 年第四季度完成入组。 |
| o | 截至今天，Capricor已经治疗了52名患者。 |
| ● | HOPE-3 的头条数据预计将在 2024 年第四季度公布。 |
| ● | Capricor 计划在 2025 年提交 CAP-1002 的 BLA，这将得到使用洛杉矶工厂生产的产品的结果的支持。 |
| ● | Capricor和FDA讨论了替代批准途径的可能性，摩羯座计划在注册完成后与FDA进一步讨论这些选择。 |
用于治疗 DMD 的 CAP-1002 已获得孤儿药认定，CAP-1002 的监管途径得到支持 RMAT（再生医学高级疗法称号）。此外，如果摩羯座获得美国食品药品管理局用于治疗DMD的 CAP-1002 的上市批准，那么摩羯座将有资格根据其先前收到的罕见儿科疾病称号获得优先审查券（“PRV”）。如果收到 PRV，摩羯保留其全部权利。
电话会议和网络直播
摩羯座将于美国东部时间2023年9月29日上午 8:30 主持电话会议和网络直播，并附有幻灯片。要参加电话会议，请拨打 877-451-6152（国内/免费电话）或 201-389-0879（国际）并参考会议