美国批准电话： Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™ (miglustat) 2023 年 9 月 28 日

2 前瞻性陈述 本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及Pombiliti和Opfolda在美国的批准和 商业化计划。纳入前瞻性陈述不应被视为我们 表示我们的任何计划都将实现。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能被证明是错误的， 可能会受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知的风险和不确定性的影响。例如，由于我们业务固有的风险和不确定性，实际业绩可能与本新闻稿中列出的结果存在重大差异，包括但不限于：我们 可能无法在美国成功商业化Pombiliti + Opfolda，公众和商业付款人可能无法偿还 Pombiliti + Opfolda，我们可能无法制造或提供足够的商业产品；以及我们可能需要 额外的资金来完成所有工作商业化和制造活动。此外，所有前瞻性陈述均受其他 风险的影响，详见我们向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述， 这些陈述仅代表截至本文发布之日。所有前瞻性陈述均受本警示声明的全部限制，我们没有 义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日之后的事件或情况。

3 Executive 摘要 成人新疗法 晚发庞贝病 3 晚发庞贝病是一种罕见而致命的遗传病， 的诊断严重不足 Pombiliti + Opfolda 是一种差异化的双组分疗法 ，适用于目前疗法没有改善的成年人 Pombiliti + Opfolda 的全球峰值收入潜力约为通过重置治疗预期 获得10亿美元 到2030年代末具有排他性的强大而广泛的专利组合 大量证据表明，ERT经验有了可衡量的改善成人 目前的全球庞贝市场约为12亿美元，预计到2027年将增长到 >18亿美元

4 GAA 缺乏会导致溶酶体 糖原积累和细胞 功能障碍 在人生的不同阶段，从童年到成年 症状包括进行性肌肉 无力，尤其是骨骼和呼吸 肌肉，随着时间的推移会恶化 呼吸衰竭和 运动功能丧失是发病和死亡的主要原因 全球约有5,000-10,000人被确诊 ；严重的诊断不足 约12亿美元以上的全球 Pompe ERT 销售额1 大多数按当前 标准治疗的患者在 之后都下降了 br} ~2 年 迟发庞贝病 (LOPD) 概述 1如报告的那样，基于截至2022年12月31日的12个月。 迟发的 Pompe 病是一种罕见、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由 酸 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起

5 Pombiliti + Opfolda：治疗庞贝病的创新方法 我们的科学家创造了一种独特的糖基化和高度磷酸化的 ERT，它增强了 对关键受影响肌肉的靶向性，与酶稳定剂 和 Pombiliti + Opfolda 是一种双组分疗法，将 cipaglucosidase alfa-atga（一种急诊室）与 miglustat 结合在一起，口服 给药的酶稳定剂 和 Pombiliti 在独特的细胞系中表达，产生 天然糖基化和高度磷酸化的酶， 可以将其正确加工成其成熟形式，两者都是提高溶酶体 GAA 活性所必需的 cipaglucosidase alfa-atga miglustat 1Selvan 等人 2021 年 1 月至 6 月；296:100769 ERT：酶替代疗法

6 美国标签亮点 Pombiliti + Opfolda 在美国获批 & Pombiliti + Opfolda 适用于治疗体重 ≥ 40 kg 的迟发庞培 (LOPD) 成人 和目前酶 替代疗法没有改善的成年人 ，该适应症是根据 3 期关键研究的积极数据获得批准的。): — 唯一一项研究真实人群 的对照试验，其中既有 ERT 天生又有 ERT 经验

7 Pombiliti + Opfolda US Opportunity Alaska Hawaii 普遍筛查 未在美国 44 个州进行筛查 Pompe Disease 新生儿筛查2 在美国 800 名接受治疗的患者中，约有 80% 是成人1，目前美国约有 40 名通过临床试验服用 Pombiliti + Opfolda 的患者有资格获得商业产品 ，预计将过渡 和 88% 的州筛查新生儿庞贝病 这继续支持庞贝病的诊断 1 Market Mapping 存档的 Amicus 数据 2https://www.newsteps.org/resources/data-visualizations/newborn-screening-status-all-disorders U.S. 庞贝市场目前代表着超过5亿美元的巨大市场机会1 7

8 Pombiliti + Opfolda Launch Activities 经验丰富、充满激情的罕见病商业和医疗组织 准备第二次成功推出 ，市场规划和账户分析已完成 ，销售团队在最初的 30 天内访问了顶级客户 ，产品已贴上标签并在 2 周内上市 ，所有临床试验患者在年底之前成功过渡 和市场准入：Pay 广告板和预先批准 信息交流会议已完成 & Patient hub：所有个案经理还聘请了患者教育 联络员并对其进行了培训 代表性宣传材料准备发布

9 定价承诺 Pombiliti + Opfolda 美国定价 和 Pombiliti + Opfolda 的合并价格略低于目前的治疗方法 和定价承诺：Amicus 将把涨价限制在 CPI-U（消费者物价指数） 和治疗承诺：Amicus 承诺将部分利润再投资于 庞贝病新疗法的研发，直到找到治愈方法 br} & 提供世界一流的患者支持服务，包括全球基于需求的财务支持，以确保所有需要我们治疗的 患者都能获得这些疗法 我们的药物必须公平 -Amicus 创始信仰 定价且易于获得” 9

2023 Strategic Priorities Double-digit Galafold® revenue growth of 14-18% at CER1 Secure FDA, EMA, and MHRA approvals for Pombiliti + Opfolda Initiate successful global launches of Pombiliti + Opfolda Advance best-in-class, next-generation Fabry and Pompe pipeline programs and capabilities Maintain strong financial position on path to profitability 10 1 2 3 4 5 1CER: Constant Exchange Rates; 2023 Galafold revenue guidance utilizes actual exchange rate as of December 31, 2022 & &

Thank You