附录 99.1
Amicus Therapeutics 宣布美国食品药品管理局批准并推出庞贝病的新疗法
Pombiliti™ （cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）获准在有急诊室治疗经验的成年人中使用
首个也是唯一一个针对符合条件的 晚发性庞贝病成年人的双组分疗法
Amicus Therapeutics 将于美国东部时间今天下午 12:00 主持电话会议
宾夕法尼亚州费城， ，2023年9月28日——Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布，美国食品药品监督管理局 管理局（FDA）已批准Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）65毫克胶囊。这种双组分 疗法适用于患有迟发庞贝病（LOPD）、体重≥ 40 kg 且与当前 酶替代疗法（ERT）相比没有改善的成年人。
迟发的 Pompe 病是一种罕见、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低会导致底物糖原积聚在肌肉细胞的溶酶体中，糖原积聚 会导致肌肉损伤。疾病的严重程度各不相同，主要表现为骨骼肌无力和 进行性呼吸受累。1
Pombiliti + Opfolda 是一种独特的双组分 疗法。Pombiliti 是一种重组人类 GAA 酶 (rhGaA)，自然表达，具有高水平的 bis-M6p（甘露糖 6-磷酸盐），专为增加肌肉细胞的吸收而设计 。进入细胞后，Pombiliti 可以被正确加工成最活跃和最成熟的形式，以 分解糖原。Opfolda 是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。
“美国食品药品管理局今天批准了Pombiliti 和Opfolda，这证明了科学、医学的力量以及我们改善庞贝病患者生活的热情决心。这一批准体现了我们的Amicus精神、激情和韧性，对Pompe社区来说是非常有意义的一步。 我为我们的团队感到非常自豪，也非常感谢所有努力使这种药物获得批准的人。大多数 ，尤其是对世界各地所有患有 Pompe 的人来说。” Amicus Therapeutics, Inc. 执行董事长约翰·克劳利说。
Amicus Therapeutics, Inc. 总裁兼首席执行官 官布拉德利·坎贝尔表示：“美国食品药品管理局批准庞比利蒂和Opfolda对Amicus来说是一个重要的里程碑。 我们感谢 Pompe 社区，特别是那些通过对我们的临床研究的承诺为开发过程做出贡献的患者、护理人员、家庭、研究人员和医生。今天的批准也证明了Amicus 团队对患者的非凡奉献精神，也证明了我们有能力实现为罕见病界带来新疗法的愿景。我们 经验丰富的团队已准备好在美国推出这种药物，我们期待迅速将这种新的治疗方案 带给所有患有迟发庞贝病且目前ERT没有改善的符合条件的成年人。”
美国食品药品管理局的批准基于从3期关键研究（PROPEL）中观察到的临床数据 ，这是LOPD中唯一一项在对照环境中研究有ERT经验的参与者的试验。
“庞培社区继续面临 未得到满足的需求和有限的治疗选择。对于那些患有迟发的 Pompe 病且与当前疗法相比没有改善的成年人来说，这种双组分疗法是一种重要的新疗法。加州大学尔湾分校医学院神经病学系 神经肌肉疾病系主任、加州大学尔湾分校医学院神经肌肉疾病系主任、加州大学尔湾分校 ALS 和神经肌肉中心主任 Tahseen Mozaffar 医学博士说也是 PROPEL 研究的调查员。
杜克大学医学院儿科教授兼医学遗传学主任、PROPEL研究的研究员普里亚·基什纳尼说：“今天美国食品药品管理局的批准是极其重要的一步，它承认了庞比利蒂和Opfolda的潜力。”“我很感激美国符合条件的晚发庞贝病患者 现在能够获得额外的治疗选择。”
酸性麦芽糖酶缺乏症协会主席蒂芙尼·豪斯说：“美国食品药品管理局批准Pombiliti和Opfolda 对于晚发庞贝病患者来说是期待已久的一天，他们倡导更多的治疗选择。”“Amicus对庞培社区 和罕见病研究的长期承诺为庞培社区开发了一种重要的疗法，因为患者现在有了选择。”
Amicus Therapeutics将立即在美国推出Pombiliti + Opfolda 。美国食品药品管理局此前曾授予Pombiliti + Opfolda的突破性疗法称号。在欧盟和英国，Pombiliti + Opfolda 也已获准用于治疗患有LOPD的成年人。
Amicus 助手® 为美国的患者和护理人员提供支持，可以帮助患者获得药物并确定可能的经济援助来源 。有关 Amicus Assist 的更多信息，请访问 Amicus Assist 网站 amicusassist.com，或者 请致电 +1-833-AMICUS-A (+1-833-264-2872)。
安全信息
超敏反应 包括过敏反应在内的反应：应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果出现严重的超敏反应，应立即停药 POMBILITI，并应开始适当的 药物治疗。输液相关反应 (IAR)：如果出现严重的输液相关反应，请立即停用 POMBILITI 并开始适当的药物治疗。易感患者出现急性心肺衰竭的风险：易受 体积超负荷影响的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在输注 POMBILITI 期间，其心脏或呼吸状态可能严重恶化。有关完整的盒装警告，请参阅 PI。 禁忌：POMBILITI 与 Opfolda 联合使用在怀孕期间是禁忌的。胚胎-胎儿毒性：可能导致 胚胎-胎儿伤害。告知具有生殖潜力的女性对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少 60 天内使用有效的避孕措施 。不良反应：最常见的不良反应≥ 5% 是 头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。请查看 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）链接的完整处方信息，包括 BOXED 警告，以及 OPFOLDA（miglustat）的完整处方信息链接。
电话会议和网络直播
Amicus Therapeutics 将于今天，即美国东部时间2023年9月28日中午 12:00 主持电话会议和音频网络直播，讨论美国食品药品管理局的批准。参与者 和有兴趣通过电话接听电话的投资者需要使用在线注册表进行注册。 注册后，所有电话参与者都将收到一个拨入号码和一个用于访问活动的个人 PIN。
也可以通过 Amicus Therapeutics 公司网站 ir.amicusrx.com 的 “投资者” 栏目观看网络直播 和相关演示材料。 鼓励网络参与者在通话开始前 15 分钟在网站上注册。直播活动结束后不久，存档的网络直播和随附的 幻灯片将在公司网站上公布。
关于庞贝病
Pompe 病是 一种遗传性溶酶体疾病，由酸 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低或不存在会导致 在细胞中积聚糖原，据信这会导致 Pompe 病的临床表现。Pompe 病的范围从迅速恶化并对心脏功能产生重大影响的婴儿型，到主要影响骨骼肌和进行性呼吸受累的进展较慢、迟发型 。迟发的庞贝病可能严重且使人衰弱 ，全身肌肉逐渐无力，随着时间的推移会恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。1
关于 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda 是一种双组分疗法 ，由 cipaglucosidase alfa-atga 组成，这是一种富含 bis-M6P 的 rhGaA，可促进通过 M6P 受体进行高亲和力吸收，同时 保留其加工成最活跃形式的酶的能力，以及口服酶稳定剂 miglustat，即 ，旨在减少血液中的酶活性。
适应症和用法
POMBILITI 与 OPFOLDA 联合使用 适用于治疗晚发庞贝病（溶酶体酸 α-葡萄糖苷酶）的成年患者 [GAA]缺乏）体重 ≥ 40 kg 且目前的酶替代疗法 (ERT) 没有改善。
关于 Amicus Therape
Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家专注于患者的全球性生物技术公司，专注于为罕见病患者发现、开发和提供 新型的高质量药物。Amicus Therapeutics 以非凡的患者为中心，致力于推进和扩大治疗罕见代谢性疾病的尖端、一流或一流药物的产品线。 有关该公司的更多信息可在以下网址找到：www.amicusrx.com，也可以在推特和领英上关注。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性 声明”，该声明涉及Pombiliti + Opfolda在美国的批准和商业化 计划。我们不应将包含前瞻性陈述视为表示我们的任何计划都将实现 。本新闻稿中的任何或全部前瞻性陈述都可能被证明是错误的 ，并且可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知的风险和不确定性的影响。例如，由于我们业务固有的风险和不确定性， 的实际业绩可能与本新闻稿中列出的结果存在重大差异，包括（没有 限制）：我们可能无法成功在美国将Pombiliti + Opfolda商业化， 公众和商业付款人可能无法偿还Pombiliti + Opfolda，我们可能无法制造或提供足够的 商业产品；以及我们可能需要额外的资金来完成所有工作商业化和制造 活动。此外，所有前瞻性陈述均受其他风险的影响，详见我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，以及我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告 。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述， 仅代表截至本文发布之日。所有前瞻性陈述均受本警示声明的全部限制，我们 没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日之后的事件或情况。
联系人：
投资者：
阿米库斯疗法
安德鲁·福南
投资者关系副总裁
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媒体：
阿米库斯疗法
戴安娜摩尔
全球企业传播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
| 1. | Kishnani PS，Steiner RD，Bali D 等。庞贝病诊断和管理指南。Genet Med 2006；8：267—88。 |
FOLD-G
PP-AT-US-0008-0623