Arcturus Therapeutics 和囊性纤维化基金会延长协议，推进 ARCT-032，这是一种用于治疗囊性纤维化的研究信使 RNA (mRNA) 治疗药物

CF Foundation 将财务承诺 提高至约2500万美元

圣地亚哥--(美国商业资讯)--2023年9月26日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（以下简称 “公司”、“Arcturus”、纳斯达克股票代码：ARCT）是一家专注于开发传染病疫苗以及肝脏和呼吸道罕见疾病领域机会的全球后期临床信使 RNA 药品公司， 今天宣布，Arcturus和囊性纤维化基金会（CF Foundation）已延长其合作期限正在进行的协议。CF 基金会 同意将其财务承诺增加到约2500万美元，用于推进 ARCT-032，这是一种采用Arcturus的LUNAR® 递送技术配制的新型信使 RNA (mRNA) 候选药物 。该协议延长了先前于2017年启动的研究计划，该计划导致 将 ARCT-032 推向了正在进行的临床研究。

Arcturus首席科学官 Pad Chivukula博士说：“我们很高兴能延长与囊性纤维化基金会富有成效的关系，也感谢他们提供的有意义的财政支持。”“ARCT-032 有可能在肺部表达功能齐全的 CFTR 蛋白，因此 可以解决囊性纤维化的根本原因。CF 基金会提供的资源和宝贵的专业知识将支持 ARCT-032 的持续临床开发，包括完成一项我们计划立即在 囊性纤维化成年人中启动的 1b 期研究。”

ARCT-032 由编码 CFTR 的 mRNA 组成， 由脂质纳米颗粒封装，利用已针对吸入肺输送进行了优化的月球输送技术。ARCT-032 对与该疾病相关的潜在突变无知，有可能为大量 的 CF 患者提供临床益处，包括目前未获得批准的 CFTR 调节剂治疗的患者。该项目已完成一项针对健康志愿者的第 1 期研究的给药。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种缩短寿命的疾病， 分布在世界各地。囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因的突变会导致呼吸道中CFTR蛋白和/或功能减少或缺失 ，从而导致氯化物运输不足以维持气道表面稳态。CF 粘液 更难清除，因此会阻塞呼吸道并导致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的 并发症。目前批准的CFTR调节剂疗法旨在增强CFTR通道的功能以帮助减轻症状 ，但由于其潜在突变，对某些CF患者无效。

关于 ARCT-032

ARCT-032 将利用 Arcturus 的 LUNAR® 脂质介导 气溶胶平台向肺部输送 CFTR 信使 RNA。CFTR mRNA 的功能拷贝在 患者 的肺部表达有可能恢复 CFTR 活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。ARCT-032 计划得到了啮齿动物、雪貂和灵长类动物的临床前数据以及人类支气管上皮细胞中表达和功能的恢复 的支持。

关于 Arcturus Therapeut

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克股票代码：ARCT）成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 ，是一家全球后期临床mRNA药物 和疫苗公司，其支持技术包括：(i) LUNAR^®脂质介导传递，(ii) STARR^®mRNA 技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA 药物物质以及药品制造专业知识。该公司与CSL Seqirus和Meiji Seika Pharma持续合作 ，并与ARCALIS成立了合资企业。Arcturus的产品线包括可能治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的RNA治疗候选药物 ，以及其针对SARS-CoV-2（COVID-19）和流感的合作mRNA疫苗计划 。Arcturus的多功能RNA治疗平台可以应用于多种类型的 核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、环状RNA、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因 编辑疗法。Arcturus的技术受其广泛的专利组合（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家颁发的专利和专利申请 ）所涵盖。欲了解更多信息，请访问 www.arcturusRX.com。此外， 请通过 Twitter 和 LinkedIn 联系我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述 ，就1995年《私人证券诉讼改革法》 法案提供的安全港而言，这些陈述涉及重大风险和不确定性。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，任何陈述均为前瞻性陈述， 包括与战略、未来运营、任何合作的预期或成功可能性、ARCT-032 的持续临床开发、ARCT-032 成功的可能性（包括安全性和有效性）、计划启动、设计或 完成临床试验（包括计划中的 ARCT-032 1b 期研究）、临床前数据可能性的陈述对未来的临床结果进行预测 ，ARCT-032 提供广泛或任何临床益处的可能性（包括 ARCT-032 恢复健康 CFTR 蛋白的能力）、受试者参与临床试验的能力和入组时间、任何研究结果的时间和性质 、任何专利申请中颁发专利的可能性以及一般商业和经济条件的影响 。Arcturus实际上可能无法实现计划、实现意图或达到 任何前瞻性陈述中披露的预期或预测，例如上述陈述，您不应过分依赖此类前瞻性陈述。这些 陈述只是当前的预测或预期，受已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响 ，这些因素可能导致我们或我们行业的实际业绩、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述的预期存在重大差异 ，包括Arcturus 最新的10-K表年度报告以及随后向其提交的文件中在 “风险因素” 标题下讨论的那些陈述或向美国证券交易委员会提交的材料，可在美国证券交易委员会的 网站 www.sec.gov 上查阅。除非法律另有要求，否则Arcturus不承担任何更新或修改任何前瞻性 陈述的意图或义务，这些陈述仅代表截至其发表之日，无论是由于新信息、未来事件或情况还是 其他原因。

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