BioLinerX 宣布美国食品药品管理局批准 APHEXDA™（motixafortide）

与 Filgrastim (G-CSF) 联合使用可调动造血干细胞

多发性病患者的采集和 随后的自体移植

骨髓瘤

 

-APHEXDA 是多发性骨髓瘤干细胞动员领域的第一项创新

十年后在美国获得批准-

 

-一剂APHEXDA加非格司亭使大多数患者能够实现

收集目标为 在当代人群中 ≥ 600 万个造血干细胞

多发性骨髓瘤患者-

 

-管理层待持 电话会议将于美国东部时间2023年9月12日星期二上午 8:00-

 

以色列特拉维夫， 2023年9月11日——专注于某些癌症和罕见病的商业阶段生物制药公司BioLinerX Ltd.（纳斯达克/TASE：BLRX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经 批准了APHEXDA™（motixafortide） 与 filgrastim（G-CSF）联合使用，将造血干细胞动员到外周血中进行采集，并随后对多发性骨髓瘤患者进行自体移植。APHEXDA 通过注射给药，用于皮下使用。

在这里体验完整的交互式多媒体新闻稿：https://www.multivu.com/players/English/9174951-biolinerx-fda-approval-aphexda/

美国食品药品管理局对APHEXDA的批准基于由两部分组成的3期GENESIS试验的结果，该试验是一项随机、双盲、 安慰剂对照研究，评估了与安慰剂加非格司汀相比，APHEXDA（莫替沙福肽）加非格司汀对多发性骨髓瘤患者动员造血干细胞进行自体移植的安全性和有效性。第1部分是一项单一中心、引导性、开放标签的研究，涉及12名接受莫替沙福肽加非格司汀治疗的患者，旨在确定 剂量。第二部分涉及122名患者，他们在一项双盲、安慰剂对照的多中心研究中以 2:1 的随机分组。⁸

CD34+ 细胞的评估由中央和地方实验室进行 。使用中央实验室评估来得出疗效结果。当地实验室的结果被用于临床治疗决策。APHEXDA 加上 filgrastim使 67.5% 的患者实现了 ≥ 6 × 10 的干细胞采集目标⁶中心实验室测量，两次血液分离置换疗程中CD34+细胞/kg，而安慰剂加非格司汀方案为9.5％。⁹此外，根据当地实验室的测量，在APHEXDA组中，有92.5％的患者在最多两次血液分离术中达到了干细胞采集目标，在安慰剂组中达到了21.4％的患者达到了干细胞采集目标。⁹ 使用当地实验室数据进行灵敏度分析 。这些数据是描述性的，没有统计学依据，也没有预先指定。应谨慎解释这些信息。

在 GENESIS 中， 评估了92名多发性骨髓瘤患者的安全性，这些患者皮下注射了APHEXDA 1.25 mg/kg 加非格司亭治疗，以及42名接受安慰剂加非格司汀的患者。在接受APHEXDA加非格司汀治疗的患者中，有5.4％出现了严重的不良反应。这些反应包括呕吐、注射部位反应、超敏反应、注射部位蜂窝织炎、低钾血症和缺氧。GENESIS 中最常见的 不良反应（发生率> 20%）是注射部位反应（疼痛、红斑和瘙痒）、瘙痒、潮红和背痛。⁹

BioLinerX Ltd.首席执行官菲利普·瑟林说：“鉴于GENESIS试验中显示的强有力的疗效数据，其中包括代表当前 多发性骨髓瘤患者群体的患者，我们认为APHEXDA将在满足未满足的需求方面发挥关键作用，并为这种具有挑战性的癌症引入新的治疗模式，该公司正在不懈地努力将干细胞动员方面的这项重要创新提供给合适的患者，他们的医生和 移植小组。”

BioLinerX Ltd.首席开发官埃拉·索拉尼博士说：“美国食品药品管理局批准了该公司首款批准的治疗药物APHEXDA，这是我们 历史上一个非常激动人心的重要时刻，它证实了我们的药物开发计划，我们要感谢所有为APHEXDA研发做出贡献的患者和家属。”

年龄增加以及接触含来那度胺的诱导方案（包括3-4种药物组合方案）都与干细胞动员受损有关。^2-3GENESIS研究包括被认为代表接受ASCT的典型多发性骨髓瘤人群的患者，中位年龄为63岁， 两个试验组中约有70％的患者接受了含来那度胺的诱导治疗。⁸在当代人群中，与安慰剂加非格司亭相比，APHEXDA加非格司亭组的患者在24小时内动员单剂量 的干细胞量是安慰剂加非格司亭的四倍多。⁸

BioLinerX预计将在本月晚些时候推出APHEXDA。有关 APHEXDA 的更多信息，请参阅下面的重要 安全信息和完整的处方信息，并访问 www.aphexda.com。

APHEXDA 投资者电话会议

公司将于美国东部时间2023年9月12日上午8点举行投资者电话会议， 首席执行官菲利普·瑟林将发表讲话。

要参加电话会议，请从美国拨打 +1-888-281-1167，或拨打国际电话 +972-3-918-0685。可以通过公司网站上的活动页面访问网络直播和电话会议的 重播。请在通话前留出更多时间访问网站并下载任何必要的软件来收听直播。电话会议 重播将在现场电话会议结束大约两小时后上线。电话会议的拨入重播将持续到2023年9月14日；请从美国拨打+1-888-295-2634或在国际上拨打+972-3-925-5904。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液癌， 会影响一些在骨髓中发现的称为浆细胞的白细胞。当受损时，这些浆细胞会迅速扩散，取代骨髓中的正常细胞。根据美国癌症协会的数据，据估计，到2023年，美国将有超过35,000人被诊断出患有多发性骨髓瘤，并将有近13,000人死于该疾病。¹⁰虽然一些被诊断患有多发性骨髓瘤的人最初没有症状，但 大多数患者是由于骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平、肾脏问题或感染等症状而被诊断出来的。

关于自体干细胞移植

自体干细胞移植 (ASCT) 是许多血液癌的标准治疗模式的一部分，包括 多发性骨髓瘤。在美国，每年对多发性骨髓瘤患者进行多达8,000次ASCT。¹¹目前的ASCT护理标准包括4-6个周期的诱导治疗（一种初始的药物组合方案，旨在使患者获得尽可能深的治疗反应）。要开始干细胞 动员过程，患者将每天服用一剂非格司汀（G-CSF），持续四天。非格司亭的每日剂量将持续到达到目标收集目标，并根据需要每天最多添加四剂plerixafor。¹² 对于在此初级动员阶段无法动员足够数量的细胞进行采集的患者，可以进行抢救治疗，然后根据需要进行额外的血液分离置换疗程。²

关于 GENESIS 试验

GENESIS（NCT 03246529）是一项由两部分组成的第三阶段、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估了APHEXDA（motixafortide）加非格司汀（G-CSF）与安慰剂加非格司亭相比，在动员造血干细胞 进行多发性骨髓瘤自体移植方面的安全性和有效性 患者。第1部分是一项单一中心、引导性、开放标签的研究，涉及12名接受莫替沙福肽加非格司汀治疗的患者，旨在确定剂量。第二部分涉及122名患者，在一项双盲、安慰剂对照的多中心研究中， 以 2:1 的比例随机分组。⁸

该研究的主要目的是评估一剂莫替沙福肽加非格司汀是否优于安慰剂加 filgrastim，能够在多达两次血液分离疗程中动员≥600万个CD34+细胞。该研究的一个关键次要目标是评估一剂莫替沙福肽加非格司汀在一次血液分离疗程中动员大于600万个CD34+细胞的能力 是否优于安慰剂加非格司汀。⁸

根据中心实验室的测量，该研究达到了主要终点，具有很高的统计学意义（一次给药最多两次 血浆置换疗程中p6 CD34+细胞/kg，而安慰剂加非格司亭方案为9.5％。⁹此外，根据当地实验室的测量，在APHEXDA组中，有92.5％的患者在最多两次血液分离术中达到了干细胞采集目标， 21.4％的患者在安慰剂组中达到了干细胞采集目标。¹³使用当地实验室数据进行灵敏度分析。这些数据是描述性的，没有统计学依据，也没有预先指定。应谨慎解释这些信息。

在92名皮下注射APHEXDA 1.25 mg/kg 加非格司汀的多发性骨髓瘤患者和42名接受安慰剂加非格司汀以动员造血干细胞进行采集和血液分离术的患者中，评估了APHEXDA的安全性。在接受APHEXDA加非格司汀治疗的患者中，有5.4％出现了严重的不良反应。 严重的不良反应包括呕吐、注射部位反应、超敏反应、注射部位蜂窝织炎、低钾血症和缺氧。GENESIS（发生率 > 20%）中最常见的不良反应是注射部位 反应（疼痛、红斑和瘙痒）、瘙痒、潮红和背痛。⁹

请在下面查看重要的安全信息。

关于 APHEXDA™

APHEXDA（motixafortide）是一种 CXCR4 拮抗剂，受体占用时间长（大于 72 小时），与 filgrastim 联合使用（G-CSF）可以将造血干细胞动员到外周 血液中，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体干细胞移植。⁹

适应症和重要安全信息

指示

APHEXDA 与 filgrastim（G-CSF）联合使用可将造血干细胞动员到 外周血中，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。

重要的安全信息

禁忌症

对 motixafortide 有严重超敏反应史的患者禁用 APHEXDA。

警告和注意事项

不良反应

在接受APHEXDA治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率> 20%）是注射部位 反应 [73%，包括疼痛 (53%)、红斑 (27%)、瘙痒 (24%)]; 瘙痒 (38%)；潮红 (33%)；背痛 (21%)。

在特定人群中使用

怀孕：请参阅 “胚胎-胎儿毒性” 下的 “警告和注意事项” 中的重要信息。

哺乳：没有关于人乳中存在莫替沙福肽、对母乳喂养的孩子的影响或对产奶量影响的数据。告知女性，APHEXDA 治疗期间和最后一次给药后 8 天内不建议母乳喂养。

儿科用途：APHEXDA在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

请参阅随附的 完整处方信息。

关于 BioLinerX

BioLinerX Ltd.（纳斯达克/TASE：BLRX）是一家商业阶段的生物制药公司，正在为某些 癌症和罕见疾病寻求改变生活的疗法。该公司的第一款获批产品是APHEXDA™（motixafortide），在美国有用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员适应症。BioLinerX 正在为镰状细胞病、胰腺癌和其他实体瘤患者开发一系列 在研药物。该公司总部位于以色列，在美国开展业务，凭借在 开发和商业化方面的端到端专业知识，推动创新疗法，确保改变生活的发现从实验室走向床边。

前瞻性声明

本新闻稿中关于BioLinerX未来预期的各种陈述构成了1995年《私人证券诉讼改革法》 含义内的 “前瞻性陈述”。这些陈述包括 “预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”、“ 和 “将” 之类的词语，并描述了对未来事件的看法。其中包括关于管理层对APHEXDA的潜在好处、APHEXDA的推出时间以及管理层对未来运营的计划和目标以及对motixafortide的期望和商业潜力的期望、信念和意图的声明。这些前瞻性陈述 涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致BioLinerX的实际业绩、业绩或成就与 此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致 BioLinerX 的实际结果与此类前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异的因素包括但不限于：BioLinerX 临床前研究、临床试验和其他候选治疗药物开发工作的启动、时间、进展和 结果；BioLinerX 将其候选治疗药物推进临床试验或成功完成临床前研究或 临床试验的能力；无论是临床试验 APHEXDA 的结果将预测现实世界的结果；BioLinerX 获得监管部门批准的候选疗法以及其他监管机构申报和批准的时机；BioLinerX 候选疗法的 临床开发、商业化和市场接受度，包括APHEXDA用于动员造血干细胞用于多发性骨髓瘤患者自体移植的市场接受程度和步伐；APHEXDA能否获得 商业上可行的方式，以及APHEXDA是否从第三方付款人那里获得足够的报销；BioLinerX 建立和维持企业合作的能力；BioLinerX 整合新的治疗候选药物和新员工的能力；对 BioLinerX 候选治疗药物的特性和特征以及临床前研究或临床试验中使用其候选治疗药物获得的结果的解释；BioLinerX 商业模式及其业务和候选治疗战略计划的实施 ；保护范围 BioLinerX 能够建立和维护知识产权涵盖其候选治疗药物的权利以及 在不侵犯他人知识产权的情况下经营业务的能力；对BioLinerX的支出、未来收入、资本要求及其获得足够额外融资的需求和能力的估计， 包括APHEXDA商业上市的任何意外成本或延迟；与美国或其他地方医疗保健法律、规章和法规的变化相关的风险；竞争公司、技术和BioLinerDA商业上市的延迟；与美国或其他地方医疗保健法律、规章制度的变化相关的风险；竞争激烈的公司、技术和BioLinerX的商业推出 X 的行业； 关于以色列的政治和安全局势对 BioLinerX 业务的影响；以及 COVID-19 疫情和俄罗斯入侵乌克兰的影响，这可能会加剧上述因素的严重性。 BioLinerX于2023年3月22日向美国证券交易委员会提交的最新20-F表年度报告的 “风险因素” 部分将更全面地讨论这些因素和其他因素。此外，任何前瞻性陈述 仅代表BioLinerX截至本新闻稿发布之日的观点，不应依赖它来代表其截至以后的任何日期的观点。除非法律要求 ，否则BioLinerX不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

moran@lifesciadvisors.com

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