Passage Bio公布2023年第二季度财务业绩并提供近期业务亮点

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在 GM1 神经节苷脂沉着症 (GM1) 的 Imagine-1 临床试验中报告了来自队列 1-4 的有希望的中期数据；PBGM01 继续对关键脑脊液生物标志物具有良好的安全性和剂量依赖性影响

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PBGM01 的剂量 2 是 能够达到脑脊液 β-Gal 活性和 GM1 神经节苷脂的健康控制水平，反应持续长达 12 个月

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在 3 年剂量下治疗了第一位患者 Imagine-1 临床试验l 2023 年 7 月；第 3 剂患者的初步安全性和生物标志物数据预计将在 2024 年中期公布

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预计将在全球 1/2 期 uplift-D 试验中公布第一组的初步安全性和生物标志物数据 PBFT02 用于在 2023 年第四季度治疗伴有颗粒突变的额颞叶痴呆 (FTD) (GRN)

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执行受到强劲资产负债表的支持，组织重组后，为运营提供资金的现金渠道已延伸到2025年第四季度

费城——2023年8月7日——Passage Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：PASG）是一家专注于开发中枢神经系统（CNS）疾病变革性疗法的临床阶段基因药物公司，今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了最近的业务亮点。

“我们在第二季度继续稳步推进我们的主要临床项目，并进一步改善了我们的财务实力，将我们的现金渠道延长到2025年第四季度。Passage Bio总裁兼首席执行官William Chou医学博士说，通过延长运营范围，我们可以继续专注于强有力地执行我们的GM1和FTD项目，并在未来几个季度提供每个项目的有意义的临床数据。“在 GM1 中，群组 1 至 4 分享的有前途的数据令我们感到鼓舞，这进一步证实了 PBGM01 作为婴儿早期和晚期 GM1 神经节苷脂中毒的变革性疗法的潜力。此外，我们很高兴已经在第三剂量给第一位患者服药，这证明了整个计划的有效执行。在FTD，我们对来自初始治疗患者的新数据感到兴奋，这些数据表明临床前模型已转化为临床。我们在FTD项目中势头强劲，巴西、加拿大和美国的六个临床试验中心现已启动，还有几个 GRN阳性患者正在接受研究资格评估。我们仍然致力于推进我们的两个主要临床项目，我们的使命是为那些受毁灭性中枢神经系统疾病影响的人提供变革性疗法。”

近期亮点

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报告了来自 Imagine-1 研究的 1-4 队列中令人鼓舞的中期安全性、生物标志物和存活率数据：来自在 1-4 队列中接受治疗的八名患者的中期数据表明，在婴儿早期和晚期 GM1 中测试的两种剂量中，PBGM01 仍然具有良好的耐受性，并表现出良好的安全性和免疫学特征。PBGM01 的给药可使脑脊液 β-gal 活性持续增加且剂量依赖性，在接受治疗的四名患者中，剂量 2 提高了三名接受治疗的患者的酶活性，超过了健康对照组的平均水平。剂量 2 PBGM01 还显示出能够在治疗后十二个月内达到脑脊液 GM1 神经节苷脂的正常水平（基于健康的成人参考样本）。此外，与自然历史数据相比，Imagine-1研究参与者显示了存活率提高的初步证据。

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7月份在Imagine-1研究中以最高剂量水平（剂量3）治疗了第一位患者：该公司正在积极招募更多参与Imagine-1研究的患者，在5组（婴儿晚期）和6组（婴儿早期）中以最高剂量，即剂量3的 PBGM01 进行治疗。修订后的研究方案已在包括巴西、土耳其和美国在内的多个国家的多个临床试验中心获得批准。队列5和6的患者可能同时给药，该公司预计将在2024年中期之前报告第三剂量的初步生物标志物和安全性数据。

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PBFT02 用于治疗额颞叶痴呆（FTD）颗粒突变（GRN）患者（GRN）的全球 1/2 期 uplift-D 试验势头强劲：该公司在整个 FTD 项目中继续保持强劲势头，巴西、加拿大和美国现已启动六个临床试验基地。全球患者入组人数正在增加，有多个 GRN+ 已确定患者并接受资格评估。第1组患者的初步安全性和生物标志物数据预计将在2023年第四季度公布。

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现金跑道延伸至2025年第四季度：继7月份进行组织重组并实施谨慎的现金管理策略之后，该公司将其现金跑道大幅延长至2025年第四季度。这为该公司提供了充足的资源，可以从其正在进行的两项临床试验中提供有意义的临床数据。

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任命多兰·桑迪博士为公司董事会成员：2023年7月，公司宣布任命威尔康奈尔医学院遗传医学系研究教授多兰·桑迪博士为董事会成员，并任命她为提名和公司治理委员会成员。桑迪博士是一位成就卓著的研究科学家，在开发和翻译用于遗传性疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法方面拥有专业知识，特别关注中枢神经系统，包括溶酶体贮积病和神经退行性疾病。

即将到来的预期里程碑

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在2023年第四季度针对FTD的Uplift-D临床试验中公布第一队列的初步安全性和生物标志物数据。

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在2024年中期之前在GM1神经节苷脂中毒的Imagine-1临床试验中公布剂量3的初始安全性和生物标志物数据。

2023 年第二季度财务业绩

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现金状况：截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.515亿美元，而截至2022年6月30日为2.393亿美元。该公司预计，当前的现金、现金等价物和有价证券将为2025年第四季度的运营提供资金。

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研发（R&D）费用：截至2023年6月30日的季度，研发费用为1,730万美元，而截至2022年6月30日的季度为2680万美元。

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一般和行政（G&A）费用：截至2023年6月30日的季度，一般和收购费用为810万美元，而截至2022年6月30日的季度为1,300万美元。

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净亏损：截至2023年6月30日的季度净亏损为2390万美元，合每股基本和摊薄后每股净亏损0.44美元，而2022年同期为3,950万美元，合每股基本和摊薄后每股净亏损0.73美元。

关于 PBGM01

PBGM01 是一种目前正在开发的 AAV 传递基因疗法，用于治疗婴儿 GM1，在这种疗法中，患者在 GM1 中有突变 GLB1基因几乎没有或根本没有残留的β-半乳糖苷酶活性以及随后的神经变性。PBGM01 利用通过 cisterna magna 管理的下一代 aavHu68 衣壳来提供功能性 GLB1编码大脑和外周组织β-半乳糖苷酶的基因。通过增加 β-半乳糖苷酶活性，PBGM01 有可能减少毒性 GM1 神经节苷脂的积累并逆转神经元毒性，从而恢复发育潜力。在临床前模型中，PBGM01 在中枢神经系统和关键外周器官中显示出大脑分布广泛，β-半乳糖苷酶的表达水平很高，这表明GM1的中枢神经系统和外周表现都有潜在的治疗方法。

关于 GM1

GM1是一种罕见的单基因溶酶体贮积病，是由编码溶酶体酶β-半乳糖苷酶（β-gal）的GLB1基因突变引起的。β-gal 活性降低会导致 GM1 神经节苷脂的毒性水平积聚在整个大脑的神经元中，从而导致神经变性迅速进行。GM1 积累还会导致心脏、肝脏和骨骼等其他组织进行性损伤，表现为肌张力减退（肌张力降低）、进行性中枢神经系统功能障碍、癫痫发作和发育快速退化。患有GM1的婴儿的预期寿命在2-10岁之间，而婴儿GM1约占全球GM1发病率的60％，即每10万例活产中有0.5至1例。

关于《通行生物》

Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段的基因药物公司，其使命是为治疗选择有限或没有批准的中枢神经系统疾病患者提供改变生命的疗法。我们的产品组合涵盖儿科和成人中枢神经系统适应症，我们目前正在推进GM1神经节苷脂中毒和额颞痴呆的临床项目以及我们的临床前产品线，包括肌萎缩性侧索硬化症和亨廷顿舞蹈症项目。我们公司总部位于宾夕法尼亚州费城，已与著名的宾夕法尼亚大学基因治疗项目建立了战略合作和许可协议，以开展我们的发现和支持IND的临床前工作。通过此次合作，我们增加了获得广泛的基因疗法候选产品组合和未来基因疗法创新的机会，然后我们将这些创新与深厚的临床、监管、制造和商业专业知识相结合，迅速推进我们强大的优化基因疗法产品线。当我们快速而坚韧不拔地工作时，我们时刻注意那些可能从我们的疗法中受益的患者。更多信息可在 www.passagebio.com 上找到。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指并根据其安全港条款作出的 “前瞻性陈述”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间和执行的预期，包括临床试验的进展和此类试验的临床数据的可用性；我们对合作者和合作伙伴执行关键举措的能力的期望；我们对制造计划和战略的预期；我们对现金的预期跑道；以及我们的主要候选产品治疗各自靶向单基因中枢神经系统疾病的能力。这些前瞻性陈述可能附有 “目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“将” 等词语以及其他含义相似的词语和术语。这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异，包括：我们开发候选产品并获得监管部门批准的能力；临床前研究和临床试验的时间和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力，临床试验期间获得的其他数据或分析可能引起的意外问题，监管机构可能需要更多信息或进一步的研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物；不良安全事件的发生；临床前研究或临床试验的积极结果可能无法在随后的试验中复制或在早期临床试验中取得成功的风险，可能无法预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他所有权；我们在开发和制造候选产品时依赖合作者和其他第三方；以及其他方面我们无法完全控制的业务；与冠状病毒疫情造成的当前和潜在延误、停工或供应链中断相关的风险；以及公司不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件以及向美国证券交易委员会提交的其他报告中 “风险因素” 部分描述的其他风险和不确定性。Passage Bio没有义务公开更新可能不时发表的任何前瞻性陈述，无论是书面陈述还是口头陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

Passage Bio, Inc

资产负债表


	（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外）	2023年6月30日		2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	30,291	$	34,601
有价证券		121,189		155,009
预付费用和其他流动资产		1,230		926
预付费研发		915		6,508
流动资产总额		153,625		197,044
财产和设备，净额		20,225		22,515
使用权资产-经营租赁		19,413		19,723
其他资产		433		4,267
总资产	$	193,696	$	243,549
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	3,383	$	4,065
应计费用和其他流动负债		13,161		11,011
经营租赁负债		3,326		3,275
流动负债总额		19,870		18,351
经营租赁负债——非流动		23,412		23,832
负债总额		43,282		42,183

股东权益：
普通股，面值0.0001美元：已授权3亿股；截至2023年6月30日已发行和流通54,745,680股，截至2022年12月31日已发行和流通54,614,690股		5		5
额外的实收资本		701,349		694,733
累计其他综合收益（亏损）		(340)		(966)
累计赤字		(550,600)		(492,406)
股东权益总额		150,414		201,366
负债和股东权益总额	$	193,696	$	243,549

Passage Bio, Inc

运营报表和综合损失报表

（未经审计）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
（以千计，股票和每股数据除外）	2023		2022		2023		2022
运营费用：
研究和开发	$	17,324	$	26,821	$	34,160	$	53,034
收购了正在进行的研发		—		—		—		1,500
一般和行政		8,064		12,991		27,111		28,090
运营损失		(25,388)		(39,812)		(61,271)		(82,624)
其他收入（支出），净额		1,532		270		3,077		271
净亏损	$	(23,856)	$	(39,542)	$	(58,194)	$	(82,353)
每股信息：
普通股每股净亏损，基本和摊薄后	$	(0.44)	$	(0.73)	$	(1.06)	$	(1.52)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值		54,683,817		54,386,318		54,651,488		54,331,340
综合损失：
净亏损	$	(23,856)	$	(39,542)	$	(58,194)	$	(82,353)
有价证券的未实现收益（亏损）		87		(244)		626		(1,165)
综合损失	$	(23,769)	$	(39,786)	$	(57,568)	$	(83,518)

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投资者：

斯图尔特·亨

通道生物

267.866.0114

shenderson@passagebio.com

媒体：

迈克·拜尔
山姆·布朗公司医疗保健通讯
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com