美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 ________ 到 ____________ 的过渡时期
委员会档案编号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
(
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
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☐ |
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加速过滤器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至 2023 年 7 月 31 日，注册人已经
目录
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页面 |
第一部分 |
财务信息 |
4 |
第 1 项。 |
财务报表（未经审计） |
4 |
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合并资产负债表 |
4 |
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合并运营报表和综合亏损报表 |
5 |
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合并股东权益报表 |
6 |
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合并现金流量表 |
7 |
|
未经审计的合并财务报表附注 |
8 |
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
16 |
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
30 |
第 4 项。 |
控制和程序 |
30 |
第二部分。 |
其他信息 |
31 |
第 1 项。 |
法律诉讼 |
31 |
第 1A 项。 |
风险因素 |
31 |
第 2 项。 |
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
69 |
第 3 项。 |
优先证券违约 |
69 |
第 4 项。 |
矿山安全披露 |
69 |
第 5 项。 |
其他信息 |
69 |
第 6 项。 |
展品 |
70 |
签名 |
71 |
|
2
前瞻性陈述
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条中关于前瞻性陈述的安全港条款中的前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的当前和历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略、潜在产品、计划中的临床前研究和临床或现场试验、监管部门的批准、研发成本、成功的时机和可能性，以及未来运营的管理计划和目标的陈述，都可能是前瞻性陈述。在某些情况下，你可以用 “可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 之类的术语来识别前瞻性陈述，或者这些术语的负面或其他类似表达，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些术语或其他类似表达话。
前瞻性陈述基于我们管理层的信念和假设以及我们目前可用的信息。此类陈述受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，由于各种因素，包括但不限于第一部分第 2 部分中确定的因素，实际结果可能与前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 和第二部分。第 1A 项 “风险因素”。这些风险和不确定性包括但不限于：
你应该完整阅读这份关于10-Q表的季度报告以及我们在此处引用的文件，前提是我们未来的实际业绩可能与我们的预期有重大差异。我们用这些警示性陈述来限定我们所有的前瞻性陈述。除非适用法律要求，否则我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
3
第一部分——财务所有信息
第 1 项。财务所有声明。
Stoke Therapeutics, Inc
合并后的 ba长矛床单
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用 |
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其他流动资产 |
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应收利息 |
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流动资产总额 |
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限制性现金 |
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经营租赁使用权资产 |
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财产和设备，净额 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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应计负债和其他流动负债 |
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递延收入-本期部分 |
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流动负债总额 |
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递延收入-扣除流动部分 |
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其他长期负债 |
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长期负债总额 |
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负债总额 |
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股东权益 |
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普通股，面值为美元 |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合亏损 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
4
Stoke Therapeutics, Inc
合并声明运营总额和全面损失
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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收入 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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其他收入： |
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利息收入（支出），净额 |
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其他收入（支出），净额 |
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其他收入总额 |
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净亏损 |
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基本和摊薄后的每股净亏损 |
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) |
已发行普通股的加权平均值，基本 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他综合收益（亏损）： |
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有价证券的未实现收益（亏损） |
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其他综合损失总额 |
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综合损失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
5
Stoke Therapeutics, Inc
合并统计数据股东权益要素
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
|
|
普通股 |
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额外 |
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累计其他综合收益（亏损） |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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股份 |
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金额 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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净亏损 |
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有价证券的未实现亏损 |
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基于股票的薪酬 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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作为受控股权发行销售协议的一部分出售的股票 |
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发行与员工股票购买计划相关的普通股 |
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截至 2022 年 3 月 31 日的余额 |
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净亏损 |
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有价证券的未实现亏损 |
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基于股票的薪酬 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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作为受控股权发行销售协议的一部分出售的股票 |
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截至2022年6月30日的余额 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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净亏损 |
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有价证券的未实现收益 |
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基于股票的薪酬 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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作为受控股权发行销售协议的一部分出售的股票 |
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发行与员工股票购买计划相关的普通股 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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净亏损 |
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有价证券的未实现收益 |
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基于股票的薪酬 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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截至2023年6月30日的余额 |
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( |
) |
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所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
6
Stoke Therapeutics, Inc
合并声明nts 的现金流
（以千计）
（未经审计）
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截至6月30日的六个月 |
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2023 |
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2022 |
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来自经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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为使净亏损与（用于）经营活动提供的净现金保持一致而进行的调整： |
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折旧 |
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有价证券的摊销和增值 |
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基于股票的薪酬 |
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减少使用权资产的账面金额 |
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资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款和应计负债 |
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递延收入 |
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经营活动提供的（用于）净现金 |
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来自投资活动的现金流： |
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购买有价证券 |
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购买财产和设备 |
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有价证券的销售 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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来自融资活动的现金流： |
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员工股票购买计划的收益 |
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行使股票期权后发行普通股的收益 |
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受控股权发行销售协议的收益 |
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融资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） |
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现金、现金等价物和限制性现金——期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金——期末 |
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非现金投资和融资活动的补充披露： |
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确认使用权资产以换取经营租约 |
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应计费用和应付账款中包含的财产和设备 |
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所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
7
Stoke Therapeutics, Inc
合并财务附注账面报表—（未经审计）
1。业务性质
组织
Stoke Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）成立于2014年6月，根据美国州法律注册成立
书架登记
2022年5月，该公司向美国证券交易委员会提交了S-3表格（“注册声明”）的通用货架注册声明。美国证券交易委员会于2022年5月31日宣布该注册声明生效，其中包含两份招股说明书：一份基本招股说明书，涵盖公司发行、发行和出售的最高总发行价格不超过美元
不确定性
公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新的技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选产品将需要大量额外的研发工作，包括在商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资金、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）能从产品销售中获得可观的收入。
流动性
该公司预计，在可预见的将来，其营业亏损和负现金流将持续下去。截至这些未经审计的合并财务报表发布之日，公司预计，在这些未经审计的合并财务报表发布之日起至少十二个月内，其现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营费用和资本支出需求提供资金。
2。重要会计政策和近期会计公告摘要
列报和合并的基础
随附的未经审计的合并财务报表是根据美国公认的会计原则（“GAAP”）编制的，包括公司及其全资子公司的账目。这些附注中对适用指导方针的任何提法都是指财务会计准则委员会（“FASB”）的《会计准则编纂》（“ASC”）和《会计准则更新》（“ASU”）中的GAAP。其合并子公司之间的所有公司间交易均已消除。
未经审计的中期财务信息
随附的未经审计的中期合并财务报表和相关披露未经审计，是根据GAAP中期财务信息以及10-Q表格和S-X条例第10条的指示编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注，应与公司于2023年3月6日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的合并财务报表和相关附注一起阅读。公司截至2023年6月30日以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的财务信息未经审计，但管理层认为，所有调整，仅包括正常的经常性调整，都是公允列报财务状况、经营业绩和现金流所必需的
8
已包括这些过渡时期的结果的日期和期间。截至2022年12月31日的资产负债表信息来自经审计的合并财务报表。公司在任何过渡时期的经营业绩不一定代表任何其他过渡期或整个财年的预期业绩。
估计数的使用
按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响报告的资产、负债、权益、收入、支出以及或有资产和负债披露的估算和假设。根据情况、事实和经验的变化，定期审查估计数。实际结果可能与这些估计值不同。
现金、现金等价物和限制性现金
公司将所有在购买之日原始到期日为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物。公司将其现金存入支票、大额存款和货币市场账户。
截至2023年6月30日，限制性现金由货币市场账户组成，这些账户抵押了作为保证金签发的与公司设施租赁相关的信用证。
合并现金流量表中的现金和现金等价物以及限制性现金包括以下内容（以千计）：
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截至6月30日， |
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2023 |
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2022 |
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现金和现金等价物 |
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限制性现金——长期 |
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现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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新兴成长型公司和小型申报公司状况
根据2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》（“JOBS法案”）的定义，该公司是一家新兴成长型公司。根据就业法案，新兴成长型公司可以推迟采用《就业法》颁布后发布的新或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。
公司选择利用这段延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这些准则对上市公司和私营公司的生效日期不同，直到其 (i) 不再是一家新兴成长型公司或 (ii) 肯定而不可撤销地选择退出《就业法》中规定的延长过渡期之日。因此，公司未经审计的合并财务报表可能无法与截至上市公司生效之日遵守新的或修订的会计公告的公司相提并论。
公司将一直是一家新兴成长型公司，直到 (1) 第一财年的最后一天，(a) 该公司的年总收入至少为12.35亿美元，或 (b) 公司被视为大型加速申报人，这意味着截至6月30日，非关联公司持有的普通股的市值超过7亿美元第四，（2）其在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债务证券的日期，以及（3）2024年12月31日。
该公司还是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，公司的年收入不到1亿美元。只要 (i) 非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或 (ii) 在最近结束的财年中，其年收入低于1亿美元，且非关联公司持有的股票市值低于7.0亿美元，则公司可以继续是一家规模较小的申报公司。如果公司在不再是新兴成长型公司时是一家规模较小的申报公司，则公司可能会继续依赖小型申报公司可获得的某些披露要求的豁免。具体而言，作为一家规模较小的申报公司，公司可以选择在10-K表年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，而且，与新兴成长型公司类似，较小的申报公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
9
3。公允价值测量
下表列出了有关公司定期按公允价值计量的金融资产的信息，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值层次结构的级别（以千计）：
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截至2023年6月30日的公允价值测量 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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有价证券： |
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公司债券 |
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商业票据 |
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美国政府债务证券 |
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总计 |
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截至2022年12月31日的公允价值衡量标准 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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有价证券： |
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公司债券 |
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商业票据 |
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美国政府债务证券 |
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总计 |
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公司的现金等价物和有价证券按公允价值计值，根据公允价值等级制度确定。由于这些负债的短期性质，公司应付账款和应计费用的账面价值接近其公允价值。
公司在公允价值层次结构中公允价值归类为第一级的资产包括货币市场基金。货币市场基金是公开交易的共同基金，截至2023年6月30日和2022年12月31日，在合并资产负债表上以现金等价物列报。
公司定期按公允价值衡量其有价证券，并将这些工具归类为公允价值等级制度的第二级。 有价证券使用模型或其他使用二级输入的估值方法进行估值。这些模型主要是行业标准模型，考虑了各种假设，包括时间价值、收益率曲线、波动系数、违约率、标的金融工具的当前市场和合约价格以及其他经济指标。实际上，所有这些假设都可以在市场上观察到，可以从可观察的数据中得出，也可以得到市场上交易执行的可观察水平的支持。
有
4。有价证券
下表汇总了截至本公司的有价证券 2023 年 6 月 30 日（以千计）：
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2023年6月30日 |
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摊销成本 |
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未实现收益 |
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未实现亏损 |
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公允价值 |
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有价证券： |
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公司债券 |
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商业票据 |
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美国政府债务证券 |
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总计 |
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( |
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$ |
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10
下表汇总了公司截至2022年12月31日的有价证券（以千计）：
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2022年12月31日 |
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摊销成本 |
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未实现收益 |
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未实现亏损 |
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公允价值 |
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有价证券： |
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公司债券 |
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商业票据 |
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美国政府债务证券 |
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总计 |
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— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2023年6月30日，公司有价证券的加权平均到期日大致不等
该公司做到了
5。应计负债和其他流动负债
应计负债和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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应计员工薪酬成本 |
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$ |
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应计专业费用 |
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应计的研究和开发费用 |
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经营租赁负债的流动部分 |
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其他流动负债 |
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$ |
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6。承付款和意外开支
经营租赁
公司从一开始就决定一项安排是否为租赁。如果公司有权在一段时间内控制租赁资产，同时获得几乎所有资产的经济利益，则对租赁进行核算。经营租赁使用权资产和经营租赁负债根据租赁开始之日租赁期内未来最低租赁付款的现值进行确认。用于确定租赁付款现值的贴现率是公司根据租赁开始时获得的信息得出的增量借款利率，因为公司没有信息来确定租赁中隐含的利率。运营租赁的租赁费用根据租赁付款总额（包括初始直接成本和租赁激励措施）在合理保证的租赁期限内按直线方式确认。该费用包含在合并运营报表和综合亏损报表中的运营费用中。该公司的租赁协议还包含可变付款，主要是与维护相关的成本，这些费用在发生时记为支出，不包括在使用权资产和租赁负债的衡量中。
2018年8月，该公司签订了一项租赁协议，约合同
2021年9月，公司签订了一项协议，延长了该协议的初始期限
2018年12月，该公司签订了租赁协议
11
开始 在 $
2021年6月，公司修改了协议，延长了协议的初始期限
截至目前不可取消的租赁下的未来最低租赁还款额 2023年6月30日情况如下（以千计）：
2023 |
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2025 |
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租赁付款总额 |
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减去估算的利息 |
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租赁负债的现值 |
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截至的租赁余额 2023年6月30日情况如下（以千计）：
运营使用权资产 |
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经营租赁负债总额 |
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截至目前公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限和加权平均贴现率 2023 年 6 月 30 日情况如下：
加权平均剩余租赁期限（年） |
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加权平均折扣率 |
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% |
运营租赁项下产生的租赁费用为 $
科学顾问委员会协议
2020年6月，公司与公司董事会的一名成员签订了科学顾问委员会协议，该成员也是冷泉港实验室（“CSHL”）的员工，提供与公司定向增加核基因产出（“TANGO”）反义寡核苷酸技术和其他反义寡核苷酸技术以及当前和未来的治疗目标和计划。在最初的科学协议于2021年6月到期，续约协议于2022年6月到期后，双方以基本相同的条款签订了随后的科学委员会协议。该公司做到了
许可和研究协议
2015年7月，公司与CSHL签订了关于TANGO专利的全球许可协议（“CSHL协议”）。根据CSHL协议，该公司获得了与TANGO相关的某些专利和申请下的独家全球许可（某些政府权利和非排他性许可除外）。CSHL协议规定公司有义务根据某些里程碑的实现情况支付款项。公司还必须支付特许权使用费，特许权使用费根据每种许可产品的专利覆盖范围进行分级，从低个位数百分比到年净销售额的中等个位数百分比不等。这些特许权使用费义务按许可产品逐个国家的许可产品适用，直到 (i) 适用于适用许可产品的CSHL专利的最后一项有效索赔到期，或 (ii) 适用许可产品的任何监管专有权到期。此外，如果公司对CSHL协议下的权利进行再许可，则需要支付的最高金额为
12
百万， 该金额可抵扣任何拖欠的特许权使用费或里程碑付款。潜在里程碑应付的最高总付款总额约为 $
2016年4月，公司与南安普敦大学签订了全球独家许可协议（“南安普敦协议”），根据该协议，公司获得了与公司TANGO技术相关的基础技术的权利。根据南安普敦协议，该公司根据与TANGO相关的某些许可专利和申请获得了全球独家许可。根据南安普敦协议，公司可能有义务支付额外款项，具体取决于实现的某些里程碑以及未来产品销售的特许权使用费。这些特许权使用费义务一直持续到 (i) 涉及主题产品的许可专利的最后一项有效索赔到期，或 (ii) 该主题产品在某个国家的任何监管专有权到期之前。此外，如果公司将其在《南安普敦协议》下的权利进行再许可，则公司必须向南安普敦大学支付分许可收入中等个位数的百分比。截至2023年6月30日，该公司已支付 $
7。与阿卡迪亚制药公司签订的许可和合作协议
2022年1月，公司与阿卡迪亚制药公司（“阿卡迪亚”）签订了许可和合作协议，用于发现、开发和商业化基于RNA的新药物，用于治疗严重和罕见的中枢神经系统遗传性神经发育疾病。该协议的重点是靶标 SYNGAP1、MECP2（雷特综合征）和共同感兴趣的未公开的神经发育靶标。针对每个目标，该公司将与阿卡迪亚合作，确定潜在的治疗方法，以便作为许可产品进一步开发和商业化。关于 SYNGAP1，公司已与阿卡迪亚达成协议，在全球范围内共同开发针对该目标的许可产品并共同商业化，与此同时，公司向阿卡迪亚授予了全球范围内此类许可产品的共同独家（与斯托克）许可。关于 MECP2 和神经发育目标，该公司向全球阿卡迪亚授予了开发和商业化针对此类目标的许可产品的独家许可。
根据协议条款，公司收到了$的预付款
阿卡迪亚协议会计
在阿卡迪亚协议开始时，该公司确定了三项绩效义务，包括三个目标（SYNGAP1、MECP2）和未公开的神经发育靶标的临床前研究活动。授予阿卡迪亚的独家或共同独家许可，允许其对三个目标中的每个目标进行临床前研究活动，以及参与各自的联合研究委员会，都被确定为承诺的服务。但是，授予阿卡迪亚的许可证和研究活动被确定为没有区别，因此被视为三个目标中每个目标的综合绩效义务。在与阿卡迪亚的安排中，每个联合研究委员会的参与被确定在数量和质量上都无关紧要。
随着研究服务的提供，公司将逐渐确认三个目标中每个目标的临床前研究活动的交易价格。将控制权移交给阿卡迪亚是在这段时间内发生的，管理层认为
13
衡量履行履约义务进展情况的最佳衡量标准。使用一种输入法来衡量迄今为止在满足三项研究活动中每项研究活动所产生的成本，以及为履行各自义务而进行的每项研究活动的估计预计总成本。为完成研究业绩义务而对估计成本和/或交易价格进行修订的累积影响将记录在确定变化并可以合理估计金额的时期内。
在截至2023年6月30日的季度中，公司更新了对预计为履行阿卡迪亚合作协议下的绩效义务而花费的总努力的估计。结果，该公司记录的累计追补调整额为美元 (
在获得批准之前，不在公司控制范围内的里程碑付款（例如监管部门的批准）不被视为不太可能实现。对于其他里程碑，公司评估了为实现该评估的特定里程碑而必须克服的科学、临床、监管、商业和其他风险等因素。在实现这些里程碑之前，公司或阿卡迪亚无法控制的里程碑不会被认可。至于其他里程碑，由于这些里程碑能否实现存在不确定性，迄今为止，交易价格中尚未包含任何里程碑付款。公司将在每个报告期结束时重新评估实现所有里程碑的可能性，但须受到限制，并在必要时调整其对三个目标上每项研究活动的总体交易价格的估计。任何此类调整都将按累积补足额入账。
截至2023年6月30日，该公司有 $
8。股权激励计划
2019年6月，公司董事会和股东批准了2019年股权激励计划（“2019年计划”），该计划于2019年6月17日生效，取代了公司的2014年股权激励计划（“2014年计划”）。除了根据2014年计划为未来发行的预留的普通股在2019年计划生效之日增加外，公司最初还保留了
2023年4月，公司董事会通过了Stoke Therapeutics, Inc. 2023年激励计划（“2023年计划”）。在纳斯达克股票市场规则允许的情况下，公司股东无需批准激励计划。激励计划规定的最高金额为
截至2023年6月30日，有
在截至2023年6月30日的三个月中，该公司授予了购买期权
基于股票的薪酬
截至2023年6月30日，有 $
在随附的合并运营报表和综合亏损中记为研发费用以及一般和管理费用的股票薪酬支出如下（以千计）：
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2023 |
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2023 |
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2022 |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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2019 年员工股票购买计划
2019年6月，公司通过了2019年员工股票购买计划（“ESPP”），该计划于2019年6月18日生效。公司最初保留
9。每股净亏损
下表汇总了公司每股基本和摊薄后净亏损（以千计，除股票和每股金额外）的计算结果：
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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净亏损 |
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分母： |
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普通股的加权平均数， |
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基本和摊薄后的每股净亏损 |
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该公司的潜在摊薄证券，包括普通股期权和ESPP购买权，已被排除在摊薄后每股净亏损的计算之外，因为其影响将是反稀释的。因此，用于计算基本和摊薄后每股净亏损的已发行普通股的加权平均数是相同的。
公司将以下根据期末未偿还金额列报的潜在普通股排除在所示摊薄后每股净亏损的计算之外，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：
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6月30日 |
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2023 |
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2022 |
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购买普通股/限制性股票单位的未偿期权 |
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10。所得税
该公司做到了
该公司做到了
11。随后发生的事件
公司已经评估了截至这些中期简明合并财务报表发布之日的后续事件。
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第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩。
您应该阅读以下关于我们的财务状况和合并经营业绩的讨论和分析，以及本季度报告其他地方的标题为 “风险因素” 的部分以及我们的中期合并财务报表和相关附注。本讨论和分析中包含的或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括有关我们的业务计划和战略以及相关融资的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。您应仔细阅读标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 和 “风险因素” 的部分，以了解可能导致实际业绩与我们的前瞻性陈述存在重大差异的重要因素。
概述
我们致力于通过使用基于RNA的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病的根本原因。使用我们专有的TANGO（定向增强核基因输出）方法，我们正在开发反义寡核苷酸（“ASO”），以选择性地恢复蛋白质水平。
我们的第一种化合物 STK-001 正在临床测试中，用于治疗Dravet综合征，这是一种严重的进行性遗传性癫痫。Dravet综合征的特征是从出生后的第一年开始出现频繁、长期和难治性癫痫发作。由于发育迟缓和与之相关的认知障碍，该疾病被归类为发育和癫痫性脑病。Dravet综合征是单倍体功能不全引起的众多疾病之一，在这种疾病中，大约50％的正常蛋白质水平流失会导致疾病。我们正在进行两项关于 STK-001 的 1/2a 期开放标签研究，分别是美国的 MONARCH 和英国的 ADMIRAL。我们还有美国的 SWALLOWTAIL 和英国的 LONGWING，它们是针对患有 Dravet 综合征的儿童和青少年 STK-001 的开放标签扩展（“OLE”）研究。参与美国 MONARCH 研究或英国的 ADMIRAL 研究并符合研究入围标准的患者有资格分别继续使用 SWALLOWTAIL 或 LONGWING 进行治疗，这两者都旨在评估重复服用 STK-001 的长期安全性和耐受性。
我们还在寻求治疗第二种单倍不足疾病，即常染色体显性遗传性视神经萎缩（“ADOA”），这是最常见的遗传性视神经疾病。STK-002 是我们治疗 ADOA 的主要临床候选药物。STK-002 旨在通过利用 OPA1 蛋白的非突变（野生型）拷贝来上调 OPA1 蛋白的表达 OPA1用于恢复 OPA1 蛋白表达的基因，目的是阻止或减缓 ADOA 患者的视力丧失。我们于 2023 年 1 月在英国提交了 STK-002 的 CTA，2023 年 4 月，我们宣布获得了授权。我们计划于2024年初在英国启动一项针对ADOA的第一阶段研究。
2020年7月，我们在S-3表格上向美国证券交易委员会（“SEC”）提交了通用上架注册声明（“事先注册声明”）。2022 年 5 月 31 日，由于注册声明（定义见下文）生效，“事先注册声明” 被停用。截至该日，我们已根据事先注册声明发行了约220万股普通股，净收益为4,530万美元。
2022年5月，我们在S-3表格（“注册声明”）上向美国证券交易委员会提交了另一份通用货架注册声明。美国证券交易委员会于2022年5月31日宣布该注册声明生效，其中包含两份招股说明书：一份基本招股说明书，涵盖我们发行、发行和出售的普通股、优先股、债务证券、购买普通股、优先股或债务证券的认购权、购买普通股、优先股或债务证券的认购权和/或由其中部分或全部证券组成的单位，最高总发行价为4亿美元；以及涵盖发行、发行的销售协议招股说明书以及我们出售根据受控股权发行销售协议（“销售协议”）可能发行和出售的普通股，最高总发行价为1.5亿美元。根据基本招股说明书发行的任何证券的具体条款将在基本招股说明书的招股说明书补充文件中规定。根据销售协议招股说明书可能发行、发行和出售的1.5亿美元普通股包含在我们根据基本招股说明书可能发行、发行和出售的4亿美元证券中。截至2023年6月30日，我们已根据销售协议发行了约460万股普通股，净收益为4,470万美元。
截至2023年6月30日和2022年12月31日，我们分别有2.314亿美元和2.296亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
自成立以来，我们一直存在营业亏损，其中大部分归因于研发活动。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，我们的净亏损分别为3,070万美元和2470万美元，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，净亏损分别为5,320万美元和4,930万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.503亿美元。
我们使用现金的主要用途是为运营费用提供资金，主要包括研发支出，在较小程度上包括一般和管理支出。用于为运营费用提供资金的现金受我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们未偿应付账款和应计费用的变化中。我们预计在可预见的将来将继续出现净亏损，我们预计我们的研发费用、一般和管理费用以及资本支出将继续增加。特别是，随着我们继续开发候选产品并寻求监管部门的批准，并开始将任何经批准的产品商业化，以及雇用更多人员、开发商业基础设施、向外部顾问、律师支付费用和
16
会计师，并承担与上市公司相关的成本增加，例如与维持纳斯达克上市规则和美国证券交易委员会要求合规相关的服务费用、保险和投资者关系成本。我们的净亏损可能会逐季和逐年大幅波动，具体取决于我们的临床试验时间以及我们在其他研发活动上的支出。
根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。迄今为止，我们还没有任何产品获准销售，也没有产生任何产品销售。除非我们成功完成开发并获得监管部门对一个或多个候选产品的批准，否则我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够创造可观的产品收入之前，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源（包括潜在的合作、许可证和其他类似安排）为我们的现金需求融资。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成其他此类安排。任何未能在需要时筹集资金都可能对我们的财务状况以及我们推行业务计划和战略的能力产生负面影响。如果我们无法筹集资金，我们将需要推迟、减少或终止计划中的活动以降低成本。
节目更新
Dravet 综合症计划 — STK-001
2023 年 7 月，我们公布了两项正在进行的 1/2a 期研究（MONARCH 和 ADMIRAL）和 SWALLOWTAIL 开放标签扩展（OLE）研究中接受 STK-001 治疗的患者的积极新安全性和有效性数据。这些新数据表明，接受多剂量 STK-001 治疗的 2 至 18 岁患者具有临床益处。观察到的惊厥发作频率的降低以及认知和行为的显著改善，都支持高度难治的患者群体有可能改变疾病。
来自1/2a期研究的汇总数据表明，截至分析时，单剂和多剂量不超过70mg的 STK-001 通常耐受性良好。大约32％的患者（74人中有24人）经历了与研究药物相关的紧急治疗不良事件（“TEAE”）。与研究药物有关的最常见的TEAE是脑脊液蛋白升高、呕吐和烦躁。此外，大约20％的患者（74人中有15人）出现了急需治疗的严重不良事件（“TESAE”）。在15例患者中，有14例经历的TESAE被认为与研究药物无关。一名接受 STK-001 治疗的患者出现了疑似意外严重不良反应 (SUSAR)，调查人员将其归因于 STK-001。那位病人接着完成了研究。随后，对ADMIRAL的研究方案进行了修订，允许研究人员在患者有资格报名参加LONGWING OLE之前，决定是在ADMIRAL研究中服用2剂还是3剂 STK-001（70mg）。
继续接受SWALLOWTAIL OLE（n=44）治疗的患者的安全性发现与MONARCH和ADMIRAL的发现一致，唯一的不同是脑脊液蛋白升高的发生率更高。在SWALLOWTAIL中，64％的患者（44人中有28人）至少有一种脑脊液蛋白值大于50 mg/dL。尽管有一名患者因脑脊液蛋白水平升高而停止了研究治疗，但尚未观察到这些患者的临床表现。
17
报告的综合疗效分析基于在两项正在进行的1/2a期研究（MONARCH和ADMIRAL）中的一项（MONARCH和ADMIRAL）中接受多剂量（30mg、45mg、70 mg）治疗的45名患者的临床可评估数据。在ADMIRAL研究中，在少数接受两三剂70mg治疗的患者中，观察到的初始益处最大，如下图和下表所示：
按队列划分的 MONARCH 和 ADMIRAL 患者（所有年龄段）合计
各剂量组均观察到惊厥发作频率降低*
抽搐发作频率比基线降低的中位数百分比 |
30mg MAD （3 剂，n=18） |
45mg MAD （3 剂，n=16） |
70mg MAD ** （3 剂，n=5） （2 剂量，n=6） |
在 3最后一次剂量后的几个月 |
27% (n=16) |
19% (n=14) |
80% (n=6) |
在 6 点最后一次剂量后的几个月 |
4% (n=13) |
45% (n=8) |
89% (n=3) |
第 29 天 直到 3最后一次剂量后的几个月 |
28% (n=17) |
18% (n=16) |
42% (n=8) |
第 29 天 直到 6最后一次剂量后的几个月 |
24% (n=16) |
26% (n=14) |
42% (n=6) |
* 患者人数主要是可变的，这是因为患者 ≥即使患者尚未到达该时间段的最后一个时间点，每个时间段中仍有50％的数据点包含在适用的 “直通” 队列中（底部的两个数据行）。
** 仅限海军上将患者。MONARCH的研究正在评估70mg的单剂量，该队列的数据尚不可用。
上次给药后，有5/6名患者（3个月时）、3/3名患者（6个月时）、5/8名患者（第29天至3个月）和5/6名患者（第29天至6个月）接受了3剂70mg的治疗。
在 1/2a 期 MONARCH 研究中接受治疗后，符合研究入围标准的患者有资格继续在 SWALLOWTAIL 中使用 STK-001 进行治疗。对其中一部分患者进行了分析，以评估持续治疗 STK-001 的潜在影响。该分析仅基于在MONARCH中接受累计总剂量至少为30mg STK-001，然后每四个月继续接受SWALLOWTAIL治疗，每四个月服用30毫克或45毫克剂量的患者组。26名患者在开始接受SWALLOWTAIL治疗时符合这些标准。
18
该分析的数据提供了证据，表明持续治疗 STK-001 有可能改变疾病。如下所示，在整个治疗过程中，发作频率持续降低。
SWALLOWTAIL：惊厥发作频率与基线相比的中位百分比变化
来自混合模型重复测量（MMRM）分析的数据表明，对认知和行为的多项评估从基线到12个月有了显著改善，包括：以Vineland适应行为量表（VABS-III）衡量的表达和接受性沟通、以VABS-III衡量的粗大运动技能、以BRIEF-P衡量的执行功能以及护理人员和临床医生报告的全球变化印象分数。该公司BUTTLERFY自然史研究的数据显示，在使用目前可用的抗癫痫药物治疗的患者中，这些评估几乎没有变化。下图说明了这些发现。
SWALLOWTAIL：根据VABS-III的衡量，接受和表达性沟通中生长量表值（GSV）与基线相比的变化
19
SWALLOWTAIL：根据VABS-III的测量，总运动技能的生长量表值（GSV）与基线相比的变化
SWALLOWTAIL：以BRIEF-P衡量的全球高管综合指数变化百分比
20
SWALLOWTAIL：临床和护理人员对变革的全球印象
我们预计第1/2a期研究完成后，将在2024年第一季度获得更多数据。
常染色体显性显性视萎缩计划 — STK-002
2023年6月，我们在美国、英国、意大利和丹麦的10个地点完成了为期两年的前瞻性自然史研究（FALCON）的入组（n=48），该研究针对的是8至60岁确诊为由以下疾病引起的ADOA的人OPA1突变。FALCON研究旨在评估眼科结构和功能评估的变化率。从猎鹰研究中收集的数据将支持 STK-002 的临床开发。
财务运营概述
收入
我们目前没有任何产品获准销售，自成立以来一直到2023年6月也没有产生任何收入。如果我们能够单独或与第三方合作成功开发、获得监管部门批准并商业化我们当前或未来的任何候选产品，我们就可能从这些候选产品的销售中获得收入。
2022年1月，我们与阿卡迪亚制药公司（“阿卡迪亚”）签订了许可和合作协议，用于发现、开发和商业化基于RNA的新药物，用于治疗严重和罕见的中枢神经系统遗传性神经发育疾病（“中枢神经系统”）。该协议的重点是靶标 SYNGAP1、MECP2（雷特综合征）和共同感兴趣的未公开的神经发育靶标。针对每个目标，我们将与阿卡迪亚合作，确定潜在的治疗方法，以便作为许可产品进一步开发和商业化。关于 SYNGAP1，我们已与阿卡迪亚达成协议，在全球范围内共同开发针对该目标的许可产品并共同商业化，并就此向阿卡迪亚在全球范围内授予了此类许可产品的共同独家（与我们）许可。关于 MECP2 和神经发育目标，我们在全球范围内向阿卡迪亚授予了开发和商业化针对此类靶标的许可产品的独家许可。
根据协议条款，我们收到了来自阿卡迪亚的6,000万美元预付款。阿卡迪亚同意资助这项研究，以确定 MECP2 的潜在许可产品和神经发育靶标，我们同样将向阿卡迪亚资助这项研究，以确定 SYNGAP1 的潜在许可产品。假设每个里程碑至少实现一次，则我们有资格获得高达9.075亿美元的潜在里程碑付款，前提是这三个目标在各个项目中完成了某些开发、监管、首次商业销售和销售里程碑活动。关于 MECP2 的许可产品和神经发育目标，我们还有资格获得分级特许权使用费，其百分比从阿卡迪亚未来全球许可产品净销售额的中个位数到十几位数不等。根据协议应支付的特许权使用费可享受标准的特许权使用费减免。对于我们正在共同开发和共同商业化的 SYNGAP1 许可产品，我们将承担50％的开发和商业化成本，并将从全球商业化中获得50％的利润。我们可自行决定是否提供与 SYNGAP1 目标指标相关的联合开发和联合商业化选择退出选项。这种选择退出将缩短开发和商业化的里程碑，但会为我们提供可归因于净销售里程碑的特许权使用费。
在截至2023年6月30日的季度中，我们更新了预计为履行阿卡迪亚合作下的绩效义务而花费的总努力的估计。因此，我们记录了530万美元的累计追补调整，导致截至2023年6月30日的季度收入出现逆转。之所以记录这一调整，是因为完成与三个目标相关的工作的总费用增加了。
参见 注释7——与阿卡迪亚制药公司签订的许可和合作协议我们未经审计的合并财务报表附注包含在本10-Q表季度报告的其他地方。
21
运营费用
研究和开发
研发费用主要包括开发我们的发现工作和临床前项目所产生的成本，其中包括：
我们在多个研发项目中使用我们的人员和基础设施资源，旨在识别和开发候选产品。从项目成为我们的临床候选项目开始，我们的直接研发费用将逐个项目进行跟踪，主要包括外部成本，例如向顾问、中央实验室和承包商支付的与我们的临床前活动相关的费用。我们不将员工成本、与我们的技术或设施费用相关的成本（包括折旧或其他间接成本）分配给特定计划，因为这些成本目前分布在多个产品开发计划中，因此没有单独分类。我们使用内部资源来管理我们的发展活动，我们的员工在多个发展计划中工作，因此，我们不按计划跟踪他们的成本。
下表汇总了我们在开发计划中产生的研发费用（以千计）：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
STK-001 |
|
$ |
7,055 |
|
|
$ |
5,211 |
|
|
$ |
13,132 |
|
|
$ |
11,302 |
|
STK-002 |
|
|
1,552 |
|
|
|
2,076 |
|
|
$ |
3,689 |
|
|
|
4,065 |
|
SYNGAP1 |
|
|
25 |
|
|
|
45 |
|
|
$ |
101 |
|
|
|
188 |
|
MECP2 |
|
|
277 |
|
|
|
361 |
|
|
$ |
408 |
|
|
|
410 |
|
非特定项目和未分配的研发费用 |
|
|
11,642 |
|
|
|
10,665 |
|
|
$ |
22,852 |
|
|
|
20,703 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
20,551 |
|
|
$ |
18,358 |
|
|
$ |
40,182 |
|
|
$ |
36,668 |
|
我们将所有研发费用按其发生期间支付。某些开发活动的成本是根据我们的供应商和第三方服务提供商向我们提供的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估的基础上进行的。
我们预计，由于短期内计划的发现工作、临床前和临床开发活动以及我们计划在未来进行的临床试验，我们的支出将大幅增加。目前，我们无法合理估计完成任何其他候选产品的临床前和临床开发的成本。我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将大幅增加，因为随着我们的项目进入开发的后期阶段并进行临床试验，我们将继续投资于与开发候选产品相关的研发活动，包括对制造业的投资。为获得监管部门批准而进行必要的临床研究的过程既昂贵又耗时，而且我们的候选产品的成功开发非常不确定。因此，我们无法确定研发项目的持续时间和完成成本，也无法确定何时以及在多大程度上通过任何候选产品的商业化和销售产生收入。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法确定当前或未来临床前研究和临床试验的持续时间和完成成本，也无法确定我们是否、何时或在多大程度上将从候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的候选产品可能永远无法成功获得监管部门的批准。临床前研究、临床试验和我们候选产品的开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，这些因素可能会直接或间接受到 COVID-19 疫情的影响，包括：
22
这些因素中任何一个的结果的变化都可能意味着与开发我们当前和未来的临床前和临床候选产品相关的成本和时机发生重大变化。例如，如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们进行超出我们目前预期的完成临床开发所需的临床试验，或者如果我们在任何临床前研究或临床试验的执行或注册方面遇到严重延迟，我们可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成临床前和临床开发。随着我们继续开发候选产品，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括人事费用、与知识产权维护和备案有关的成本、外部专业服务费用，包括法律、人力资源、信息技术、审计和会计服务，以及设施和其他费用。人事成本包括工资、福利和股票薪酬支出。我们预计，在未来几年中，我们的一般和管理费用将增加，以支持我们持续的研发活动、制造活动、上市公司运营成本的增加以及候选产品的潜在商业化。预计这些增长将包括与招聘额外人员、开发商业基础设施有关的成本增加、向外部顾问、律师和会计师收取的费用，以及与上市公司相关的成本增加，例如与维持纳斯达克上市规则和美国证券交易委员会要求合规相关的服务费用、保险和投资者关系成本。
其他收入（支出）
我们的其他收入（支出）包括（i）运营货币市场基金、投资账户和有价证券投资中的现金储备所赚取的利息收入，以及（ii）其他收入（支出）净额。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的经营业绩
下表列出了我们的运营结果：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
简明合并运营报表： |
|
|
|
|
|
|
||
收入 |
|
$ |
(2,481 |
) |
|
$ |
3,231 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
|
20,551 |
|
|
|
18,358 |
|
一般和行政 |
|
|
10,230 |
|
|
|
10,111 |
|
运营费用总额 |
|
|
30,781 |
|
|
|
28,469 |
|
运营损失 |
|
|
(33,262 |
) |
|
|
(25,238 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
||
利息收入（支出），净额 |
|
|
2,567 |
|
|
|
544 |
|
其他收入（支出），净额 |
|
|
41 |
|
|
|
42 |
|
其他收入总额 |
|
$ |
2,608 |
|
|
$ |
586 |
|
净亏损 |
|
$ |
(30,654 |
) |
|
$ |
(24,652 |
) |
23
收入
截至2023年6月30日的三个月，收入为250万美元，而截至2022年6月30日的三个月收入为320万美元，减少了570万美元。收入来自履行与Acadia Pharmicals, Inc.的合作和许可协议的合同义务。
在截至2023年6月30日的季度中，我们更新了预计为履行阿卡迪亚合作下的绩效义务而花费的总努力的估计。因此，我们记录了530万美元的累计追补调整，导致截至2023年6月30日的季度收入出现逆转。之所以记录这一调整，是因为完成与三个目标相关的工作的总费用增加了。
研究和开发费用
截至2023年6月30日的三个月，研发费用为2,060万美元，而截至2022年6月30日的三个月为1,840万美元，增加了220万美元。下表汇总了我们的研发费用（以千计）：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
STK-001 |
|
$ |
7,055 |
|
|
$ |
5,211 |
|
STK-002 |
|
|
1,552 |
|
|
|
2,076 |
|
SYNGAP1 |
|
|
25 |
|
|
|
45 |
|
MECP2 |
|
|
277 |
|
|
|
361 |
|
人事相关费用 |
|
|
8,274 |
|
|
|
7,494 |
|
第三方服务 |
|
|
604 |
|
|
|
515 |
|
科学咨询 |
|
|
146 |
|
|
|
240 |
|
设施和其他研发费用 |
|
|
2,618 |
|
|
|
2,416 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
20,551 |
|
|
$ |
18,358 |
|
研发费用的增加主要归因于与我们 STK-001 计划相关的支出增加了180万美元，其中包括第三方服务和科学咨询费，由于员工人数的增加，人事成本增加了80万美元，设施和其他研发成本增加了20万美元，但与我们 STK-002 计划相关的支出减少了50万美元，该计划包括第三方服务和科学咨询费，抵消了设施和其他研发成本的20万美元，而与之相关的支出减少了50万美元，还有与 SYNGAP1、MECP2 以及非特定项目的咨询和第三方服务相关的外部第三方费用减少了 10 万美元。开支的增加反映了研发活动的步伐加快以及支持这些活动所需人员的增加。
一般和管理费用
截至2023年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,020万美元，而截至2022年6月30日的三个月为1,010万美元，增加了10万美元。
一般和管理费用增加的主要原因是人事费用增加了50万美元，但所有其他一般和管理费用减少了40万美元。
其他收入（支出）
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，我们的其他收入（支出）有所增加，这主要反映了利率的上升。
24
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的经营业绩
下表列出了我们的运营结果：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
简明合并运营报表： |
|
|
|
|
|
|
||
收入 |
|
$ |
2,671 |
|
|
$ |
6,232 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
|
40,182 |
|
|
|
36,668 |
|
一般和行政 |
|
|
20,442 |
|
|
|
19,596 |
|
运营费用总额 |
|
|
60,624 |
|
|
|
56,264 |
|
运营损失 |
|
|
(57,953 |
) |
|
|
(50,032 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
||
利息收入（支出），净额 |
|
|
4,670 |
|
|
|
648 |
|
其他收入（支出），净额 |
|
|
84 |
|
|
|
83 |
|
其他收入总额 |
|
$ |
4,754 |
|
|
$ |
731 |
|
净亏损 |
|
$ |
(53,199 |
) |
|
$ |
(49,301 |
) |
收入
截至2023年6月30日的六个月中，收入为270万美元，而截至2022年6月30日的六个月为620万美元，减少了350万美元。收入来自履行与Acadia Pharmicals, Inc.的合作和许可协议的合同义务。
研究和开发费用
截至2023年6月30日的六个月中，研发费用为4,020万美元，而截至2022年6月30日的六个月为3,670万美元，增加了350万美元。下表汇总了我们的研发费用（以千计）：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
STK-001 |
|
$ |
13,132 |
|
|
$ |
11,302 |
|
STK-002 |
|
|
3,689 |
|
|
|
4,065 |
|
SYNGAP1 |
|
|
101 |
|
|
|
188 |
|
MECP2 |
|
|
408 |
|
|
|
410 |
|
人事相关费用 |
|
|
16,289 |
|
|
|
14,104 |
|
第三方服务 |
|
|
1,135 |
|
|
|
1,414 |
|
科学咨询 |
|
|
298 |
|
|
|
540 |
|
设施和其他研发费用 |
|
|
5,130 |
|
|
|
4,645 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
40,182 |
|
|
$ |
36,668 |
|
研发费用的增加主要归因于员工人数增加导致的人事成本增加了220万美元，与由第三方服务和科学咨询费组成的 STK-001 计划相关的费用增加了180万美元，设施和其他研发成本增加了50万美元，但与我们 STK-002 计划相关的支出减少了40万美元，该计划包括第三方服务和科学咨询费，抵消了设施和其他研发成本的50万美元，而与该计划相关的费用减少了40万美元，还有与 SYNGAP1、MECP2 以及非特定项目的咨询和第三方服务相关的外部第三方费用减少了 60 万美元。开支的增加反映了研发活动的步伐加快以及支持这些活动所需人员的增加。
25
一般和管理费用
截至2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用为2,040万美元，而截至2022年6月30日的六个月为1,960万美元，增加了80万美元。
一般和管理费用的增加主要是由于年度薪酬增加和股票薪酬支出导致的人事成本增加了120万美元，但被用于支持我们的内部人员在发展和支持业务的各个方面（包括人力资源、信息技术、审计、税务、公共关系、通信和其他一般和管理活动以及包括股票薪酬支出在内的费用）的第三方服务减少了40万美元所抵消.
其他收入（支出）
与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，我们的其他收入（支出）的变化主要反映了有价证券余额的增加以及利率的提高。
流动性和资本资源
自成立至2023年6月30日，我们的运营资金来自5.353亿美元的净收益，这些收益来自出售可转换应付票据和可转换优先股、首次公开募股、后续发行、受控股权发行销售协议的收益以及阿卡迪亚的预付款。截至2023年6月30日，我们拥有2.314亿美元的现金、现金等价物和有价证券。超过即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，主要是为了流动性和资本保值。
自2014年6月成立以来，我们一直蒙受亏损，截至2023年6月30日和2022年6月30日，我们的累计赤字分别为3.503亿美元和2.454亿美元。我们使用现金的主要用途是为运营费用提供资金，主要包括研发支出，在较小程度上包括一般和管理支出。用于为运营费用提供资金的现金受我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们未偿应付账款和应计费用的变化中。
根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们的这一估计基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地利用现有资本资源。在可预见的将来，我们将继续需要额外的融资，以通过临床开发来推进我们目前的候选产品，开发、收购或许可其他潜在候选产品，并为运营提供资金。我们将继续通过股票发行、债务融资或其他资本来源寻求资金，包括潜在的合作、许可和其他类似安排。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成其他此类安排。我们筹集额外资金的能力可能会受到全球宏观经济状况可能恶化的不利影响，包括通货膨胀、利率变化和全球银行体系的不稳定以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动。如果我们确实通过公开或私募股权发行筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们的股东权利产生不利影响的优惠。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。任何未能在需要时筹集资金都可能对我们的财务状况以及我们推行业务计划和战略的能力产生负面影响。如果我们无法筹集资金，我们将需要推迟、减少或终止计划中的活动以降低成本。
由于与药品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计运营资本需求的确切金额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
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此外，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要额外的资金来满足临床试验和其他研发活动的运营需求和资本要求。我们目前没有信贷额度或承诺资本来源。由于与我们的候选产品的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计与当前和预期的产品开发计划相关的资本支出和运营支出增加的金额。
现金流
下表汇总了我们的现金流：
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截至6月30日的六个月 |
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2023 |
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2022 |
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（以千计） |
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提供的净现金（用于）： |
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经营活动 |
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$ |
(43,156 |
) |
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$ |
12,563 |
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投资活动 |
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76,558 |
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(135,636 |
) |
筹资活动 |
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45,102 |
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45,932 |
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现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） |
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$ |
78,504 |
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$ |
(77,141 |
) |
经营活动
在截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金为4,320万美元。这主要归因于净亏损5,320万美元，净运营资产和负债变动480万美元，但被1,480万美元的非现金费用所抵消，这些费用包括基于股份的薪酬、折旧、摊销和增值的有价证券以及使用权资产账面金额的减少。
在截至2022年6月30日的六个月中，经营活动提供的现金为1,260万美元。这主要归因于作为阿卡迪亚合作的一部分收到的5,580万美元的递延收入，以及用于基于股份的薪酬、折旧、摊销和增加有价证券的1,460万美元非现金费用，以及使用权资产账面金额的减少，但被净亏损4,930万美元以及净运营资产和负债850万美元的净变动所抵消。
投资活动
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们的投资活动包括购买不动产和设备以及购买和出售有价证券。
筹资活动
在截至2023年6月30日的六个月中，我们的融资活动包括受控股权发行销售协议的4,470万美元净收益、行使股票期权的20万美元以及员工股票购买计划的20万美元收益。
在截至2022年6月30日的六个月中，我们的融资活动包括受控股权发行销售协议的4530万美元净收益、行使股票期权的40万美元以及员工股票购买计划的20万美元收益。
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合同义务和承诺
下表汇总了截至2023年6月30日的合同义务以及此类义务预计将在未来财政期间对我们的流动性和现金流产生的影响：
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按财政期划分的到期付款 |
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总计 |
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小于 |
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1 到 3 |
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4 到 5 |
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超过 |
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（以千计） |
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经营租赁义务 |
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$ |
4,049 |
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$ |
1,269 |
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$ |
2,780 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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总计 |
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$ |
4,049 |
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$ |
1,269 |
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$ |
2,780 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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2018年8月，我们签订了一项协议，租赁约23,000平方英尺的空间，为期三年。租赁条款为三倍净租赁，起价为每年90万美元，然后每年基本租金增长3％，外加运营费用、房地产税、公用事业和清洁费。租赁开始日期为二零一八年十二月十日。
2021年9月，我们达成协议，将23,000平方英尺租约的初始期限延长三年，至2024年12月31日为止。此外，该协议规定从2022年4月1日起至2024年12月31日结束，再租赁15,000平方英尺的可出租空间。对于23,000平方英尺的空间，最初的每月租赁付款约为10万美元，15,000平方英尺的空间的初始每月租赁付款约为10万美元，每种情况下都取决于每年的租金上涨。
2018年12月，我们签订了一项协议，租赁2485平方英尺的空间，为期三年。租约包括一个续订选项，续订两年。租赁条款起价为每年20万美元，基本租金每年增长2.5％，外加运营费用、房地产税、公用事业和清洁费。我们在 2019 年 5 月占领了这个空间。
2021年6月，我们修订了协议，将2485平方英尺租约的初始期限延长三年，至2025年4月30日为止。此外，该修正案规定，从2021年7月6日开始，到2025年4月30日结束，再租赁2357平方英尺的可出租空间。修改后的租约为我们提供了将租赁期限再延长两年的选项，基本年租金增长3％。
承诺
我们的承诺主要包括我们与南安普敦大学签订的协议规定的义务。截至2023年6月30日，我们无法估计实现里程碑或实现未来产品销售的时间或可能性。有关我们协议的更多信息，请参阅 附注6——承付款和意外开支本10-Q表季度报告中其他地方包含的合并财务报表附注.
此外，我们已经与第三方合同制造商签订了协议，用于临床前测试目的生产和加工我们的某些候选产品，并且在正常业务过程中，我们已经并将与临床试验合同研究组织和其他供应商签订其他合同，用于其他用于运营目的的服务和产品。这些协议通常规定终止或取消，但已产生的费用除外。
资产负债表外的安排
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有美国证券交易委员会规则规定的任何资产负债表外安排。
关键会计政策以及重大判断和估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，该报表是根据公认的会计原则（“GAAP”）编制的。编制这些合并财务报表要求我们做出估计和假设，这些估计和假设会影响合并财务报表之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的报告的费用。我们的估计基于我们的历史经验以及我们认为在这种情况下合理的其他各种因素，其结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源不容易看出。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们认为，下文讨论的会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及更重要的领域，涉及管理层的判断和估计。
与我们在2023年3月6日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中标题为 “管理层对财务状况和运营的讨论与分析” 部分中披露的关键会计政策和估计相比，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。
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新兴成长型公司和小型申报公司状况
我们是一家 “新兴成长型公司”，其定义见2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》（“JOBS法案”）。根据《就业法》，新兴成长型公司可以推迟采用《就业法》颁布后发布的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。
我们选择利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这些准则对上市公司和私营公司的生效日期不同，直到我们（i）不再是新兴成长型公司或（ii）肯定和不可撤销地选择退出《就业法》中规定的延长过渡期。
因此，我们的合并财务报表可能无法与截至上市公司生效之日遵守新的或修订的会计公告的公司相提并论。
我们将继续是一家新兴成长型公司，直到（1）我们第一个财年的最后一天（a）我们的年总收入至少为12.35亿美元，或者（b）我们被视为大型加速申报者，这意味着截至上一个6月30日，非关联公司持有的普通股的市值超过7亿美元第四，（2）我们在前三年中发行了超过10亿美元的不可转换债务证券的日期，以及（3）2024年12月31日。
我们也是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，年收入不到1亿美元。只要 (i) 非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或者 (ii) 在最近结束的财年中，我们的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，我们就可以继续是一家规模较小的申报公司。如果当我们不再是新兴成长型公司时，我们是一家规模较小的申报公司，那么我们可能会继续依赖小型申报公司可获得的某些披露要求的豁免。具体而言，作为一家规模较小的申报公司，我们可以选择在10-K表年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，而且，与新兴成长型公司类似，较小的申报公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
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第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
利率风险
在正常过程中，我们面临市场风险，主要包括利息敏感性。截至2023年6月30日和2022年12月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券分别为2.314亿美元和2.296亿美元。我们面临的主要市场风险是利率敏感性，这受到美国总体利率水平变化的影响。假设的100个基点的利率变化将使我们的现金等价物和有价证券的公允市场价值影响约230万美元。
通货膨胀风险
通货膨胀通常会增加我们的临床试验成本，从而影响我们。在截至2023年6月30日和2022年6月30日期间，我们认为通货膨胀没有对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。
第 4 项控件 和程序。
关于披露控制和程序有效性的结论
在包括首席财务官和首席执行官在内的管理层的监督和参与下，我们评估了截至2023年6月30日《1934年《证券交易法》（“交易法”）规定的披露控制和程序（定义见第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的设计和运作的有效性。《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并传达给公司管理层，包括其主要执行官和主要财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。根据我们管理层的评估（在我们的首席执行官和首席财务官的参与下），截至本报告所涉期末，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
对控制有效性的固有限制
对财务报告的内部控制可能无法防止或发现所有错误和所有欺诈行为。任何控制和程序，无论设计和运作如何良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断力。
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第二部分 — 其他她的信息
第 1 项。法律 诉讼程序。
我们可能会不时参与正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前不是管理层认为会对我们的业务产生重大不利影响的任何法律诉讼的当事方。无论结果如何，由于辩护和和解成本、转移管理资源、负面宣传和声誉损害以及其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
第 1A 项。Risk 因子。
风险因素摘要
投资我们的普通股涉及各种风险，我们敦促潜在投资者在投资我们的普通股之前仔细考虑标题为 “风险因素” 的部分中讨论的事项。这些风险包括但不限于以下几点：
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与产品开发和监管批准相关的风险
我们现在还处于发展努力的初期。如果我们无法开发、获得监管部门批准并将 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品商业化，或者如果我们在开发过程中遇到严重延误，我们的业务将受到重大损害。
我们已将所有精力和财务资源投入到开发我们的定向增强核基因产量（“TANGO”）技术和我们目前用于治疗德拉维特综合征的主要候选产品 STK-001 上。我们于 2019 年底向美国食品药品监督管理局（“FDA”）提交了 STK-001 的研究性新药申请（“IND”）。2020 年 8 月，在 MONARCH 1/2a 期研究的单次递增剂量部分，我们以 10 毫克剂量水平对第一位 STK-001 患者进行了给药。
此外，2020年11月，我们宣布提名OPA1作为治疗常染色体显性显性视萎缩症（“ADOA”）的下一个临床前开发目标。2021 年 11 月，我们宣布提名 STK-002 作为治疗 ADOA 的主要候选产品，并打算在其开发中投入大量精力和财政资源。我们在2023年初向英国药品和保健产品监管局（“MHRA”）提交了 STK-002 的临床试验授权（“CTA”）申请，MHRA于2023年4月批准了该CTA，但尚未开始对患者进行入组和给药。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于TANGO和我们的候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会发生，而这可能永远不会发生。目前，我们没有任何产品的销售收入，我们可能永远无法开发或商业化适销对路的产品。
在我们从产品销售中获得任何收入之前，我们的每个项目和候选产品都需要临床前和临床开发、多个司法管辖区的监管部门批准、获得临床前、临床和商业制造供应、产能和专业知识、建立商业组织、大量投资和大量营销工作。STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品必须获得 FDA 或某些其他外国监管机构（例如欧洲药品管理局（“EMA”）或 MHRA 的上市许可，然后才能将我们的任何候选产品商业化。
STK-001、STK-002 以及我们未来的候选产品的成功取决于多个因素，包括：
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如果我们不能及时或根本无法成功解决其中一个或多个因素，我们可能会遇到严重的延误或无法成功将候选产品商业化，这将对我们的业务造成重大损害。如果我们的候选产品未获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
早期临床前研究或临床试验的成功可能并不表示后来的临床前研究和临床试验（包括我们的Dravet综合征项目或我们的ADOA项目）中获得的结果。
STK-001 目前正在人体临床试验中进行评估，将来我们可能会遇到意想不到或负面的结果。在我们寻求监管部门批准将其商业销售之前，我们将需要通过充分且控制良好的临床试验证明我们的候选产品是安全有效的，具有良好的益处风险特征，可用于其目标适应症。我们在临床前动物模型中观察到的候选产品的积极结果可能无法预测我们未来的人体临床试验，因为小鼠模型存在与所有临床前研究相关的固有局限性。特别是，Dravet综合征小鼠模型比人类疾病更为严重，并且症状后观察期更短。试验设计和早期试验的结果不一定能预测未来的临床试验设计或结果，我们可能观察到的初步阳性结果可能无法在后期临床试验中得到证实。例如，尽管我们最近报告说，与基线相比，抽搐发作频率中位数有所降低，但这些结果基于美国（MONARCH）和英国（ADMIRAL）的 STK-001 1/2a 期试验的汇总数据，后来的试验读数或其他试验可能无法证实这些结果。即使我们的候选产品成功地完成了初步临床试验，也可能无法在临床开发的后期阶段显示出所需的安全性和有效性，而正在进行的试验的初步中期数据读数可能会显示，当此类试验完成时，结果会发生变化。即使我们能够证明减少癫痫发作的功效，我们也可能无法在德拉维特综合征患者的临床试验中证明 STK-001 的疾病改善作用，而且我们可能同样无法在我们的 ADOA 计划或其他未来项目中证明 STK-002 的疗效。此外，我们迄今为止的临床试验必然涉及相对较少的参与者。因此，我们根据迄今为止的试验结果得出的结论可能无法在更大的受试者群体或具有不同特征的患者中重复。此外，即使我们的临床试验表明 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品具有可接受的安全性和有效性，但我们的标签我们
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通过与美国食品药品管理局或外国监管机构谈判获得的信息可能不包括次要终点数据，也可能无法为我们提供优于其他获准用于相同或相似适应症的产品的竞争优势。
生物技术行业的许多公司在早期开发中取得了积极的成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，而且正在进行临床试验的候选产品的失败率很高。此外，我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果。即使我们认为从候选产品的临床试验中收集的数据很有希望，但这些数据可能不足以支持FDA或外国监管机构的批准。临床前和临床数据可以用不同的方式解释。因此，FDA或外国监管机构可能会以与我们或我们的合作伙伴不同的方式解释这些数据，这可能会延迟、限制或阻止监管部门的批准。如果我们的研究数据不能一致或充分证明我们的任何候选产品的安全性或有效性，包括治疗德拉维特综合征的 STK-001 或用于 ADOA 的 STK-002，那么在我们努力满足批准要求的过程中，此类候选产品的监管部门批准可能会被严重延迟，或者，如果我们无法满足这些要求，则此类批准可能会被扣留或撤回。监管延误或拒绝可能由多种因素造成，包括产品开发期间监管政策的变化。我们无法确定我们不会面临类似的挫折。尽管目前我们的临床试验没有因全球 COVID-19 疫情而出现任何重大延误或中断，但我们考虑到 COVID-19 疫情可能会直接或间接影响我们的临床试验注册、剂量和监管部门批准时间表。
如果我们开发的 STK-001、STK-002 或任何其他候选产品的临床试验未能证明其安全性和有效性令美国食品药品管理局或外国监管机构满意，或者未能以其他方式产生令人满意的结果，则我们可能会承担额外的成本或延迟完成或最终可能无法完成此类候选产品的开发和商业化。
在获得监管机构批准销售任何候选产品（包括 STK-001 和 STK-002）之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体中的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果尚不确定。一项或多项临床试验的失败可能发生在任何测试阶段。
美国食品药品管理局、外国监管机构或我们可能出于各种原因暂停临床试验，包括但不限于：临床试验进行中的缺陷，包括未能按照监管要求或临床方案进行临床试验；临床试验业务或试验场所存在缺陷；证明疗效所必需的试验设计存在缺陷；临床试验期间可能出现的死亡或其他不良影响可能与临床试验治疗无关；候选产品似乎不比当前疗法更有效；候选产品的质量或稳定性可能低于可接受的标准；或者动物研究的数据不足以支持拟议临床试验的预期暴露（剂量、给药途径和持续时间）。例如，2020年3月，我们宣布，根据对非人类灵长类动物不良后肢轻瘫的观察，美国食品药品管理局在MONARCH研究中部分暂停了20mg以上的 STK-001 剂量，等待额外的临床前测试。在MONARCH的研究中，对于超过45mg的多剂量和超过70mg的单剂量，部分临床上仍保持不变。如果不解除部分临床搁置，我们成功完成MONARCH研究或其他与 STK-001 相关的研究的能力以及我们的业务、运营业绩和财务状况可能会受到不利影响。
此外，我们、美国食品药品管理局、外国监管机构、IRB或类似的外国审查委员会或委员会，可能会出于各种原因随时推迟启动、暂停或限制候选产品临床试验的剂量递增，包括如果我们或他们认为健康的志愿者受试者或参与此类试验的患者面临不可接受的健康风险。除其他原因外，临床前试验中候选产品或相关产品或临床试验中对健康志愿者受试者或患者的不良副作用可能导致这样的决定。例如，2023年11月，我们宣布决定将美国的SWALLOWTAIL的慢性剂量限制在30毫克以内，英国的LONGWING限制在45毫克。我们的决定基于与监管机构的互动以及对NHP一项研究的中期慢性毒理学数据的审查，在该研究中，向NHP施用的药物总量高于我们对临床试验参与者的预期。
即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，我们也无法预测何时或是否会获得监管部门的批准，以实现候选产品的商业化，而且批准的适应症范围可能比我们所寻求的范围更窄。
在商业化之前，STK-001、STK-002 和我们未来的其他候选产品必须根据美国保密协议以及 EMA 和美国以外类似监管机构的类似上市申请获得美国食品药品管理局的批准。无论是在美国还是在国外，获得上市许可的过程都很昂贵，如果获得批准，则需要很多年，并且可能因各种因素而有很大差异，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。未能获得候选产品的上市批准将使我们无法将候选产品商业化。我们尚未获得任何司法管辖区监管机构的批准来销售 STK-001、STK-002 或任何其他未来候选产品。我们在提交和支持获得上市批准所需的申请方面没有经验，而且，如果监管机构表示我们可以提交此类申请，我们可能无法这样做
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根据需要快速高效。要获得上市许可，需要向监管机构提交每种治疗适应症的大量临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得上市许可，还需要提交有关产品制造过程的信息，并由监管机构对制造设施进行检查。我们的候选产品可能无效，可能仅具有中等效果，或者可能被证明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特征，这些特征可能使我们无法获得上市批准或阻止或限制商业用途。监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，可以拒绝接受或提交任何申请，或者可能认为我们的数据不足以获得批准，因此需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床测试中获得的数据的不同解释可能会延迟、限制或阻止候选产品的上市批准。
STK-001、STK-002 和我们未来其他候选产品的批准可能会因为多种原因而被推迟或拒绝，包括：
即使我们的候选产品在临床试验中符合其安全性和有效性终点，监管机构也可能无法及时完成其审查流程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，则可能会导致额外的延迟。此外，在产品开发、临床试验和审查过程中，由于未来立法或行政行动产生的额外政府监管或监管机构政策的变化，我们可能会遇到延误或拒绝。
监管机构还可能批准候选产品的适应症比要求的更为有限，或者他们可能以狭隘的适应症、警告或风险评估和缓解策略（“REMS”）的形式施加重大限制。这些监管机构可能要求在使用条件方面采取预防措施或禁忌症，或者在进行昂贵的上市后临床试验的前提下批准许可。此外，监管机构可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或理想的标签声明。上述任何一种情况都可能严重损害我们候选产品的商业前景，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。尽管目前我们的临床试验没有因医院人员短缺或全球宏观经济状况而出现任何重大延误或中断，但我们考虑到此类短缺和条件可能会直接或间接影响我们的临床试验注册、剂量和监管部门批准时间表。
我们寻求治疗的某些疾病的患病率较低，可能很难识别出患有这些疾病的患者，如果 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品获得批准，这可能会导致我们的试验入学延迟或商业收入增长放缓。
一般而言，基因定义的疾病，尤其是我们的候选产品所针对的疾病，发病率和患病率都很低。我们估计，全球Dravet综合征的发病率约为每16,000例新生儿中就有一例，而ADOA的发病率约为每30,000例新生儿中就有一例。这可能会阻碍及时招募和招募足够数量的符合条件的患者参与我们的试验，或者限制候选产品的商业潜力。患者入组可能会受到其他因素的影响，包括：
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如果无法招收足够数量的患有这些疾病的患者参加我们计划的临床试验，都将导致严重的延迟，并可能导致我们无法启动或完全放弃一项或多项临床试验。临床试验的注册延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。
此外，我们对患有德拉维特综合征或ADOA的人数以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的该疾病患者的预测是基于我们委托进行的一项市场研究得出的估计，该研究可能无法准确确定我们的候选产品的市场规模。STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品的总体潜在市场机会最终将取决于我们的候选产品的最终标签、我们的候选产品是否在我们的目标适应症中获准销售、医学界的接受程度和患者准入、药物定价和报销。事实证明，全球患者人数可能低于预期，患者可能无法接受我们的候选产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或获得准入，所有这些都将对我们的运营业绩和业务产生不利影响。
此外，鉴于受德拉维特综合征和ADOA影响的潜在患者数量有限，我们对每位患者的治疗定价 STK-001、STK-002 以及我们未来的候选产品（如果获得批准）必须很高，才能收回我们的开发和制造成本，为额外的研究提供资金并实现盈利。我们可能还需要在候选产品的营销中为患者支持计划提供资金，这将对我们的产品收入产生负面影响。我们可能无法以足够高的价格维持或获得足够的治疗销售量，以证明我们的开发工作以及销售、营销和制造费用是合理的。
我们使用TANGO来扩大我们的候选产品线和开发适销对路的产品的努力可能不会成功。
由于我们的财务和管理资源有限，因此我们专注于针对特定适应症而确定的研究计划和候选产品。我们的业务取决于我们在临床前开发中正在研究或拥有的有限数量的内部候选产品的成功开发和商业化。即使我们成功地继续建立产品线，开发我们确定的潜在候选产品也需要在额外的临床开发、临床、临床前和制造活动的管理、多个司法管辖区的监管部门批准、获得制造供应能力、建立商业组织和大量营销工作方面进行大量投资，然后才能从产品销售中获得任何收入。此外，此类候选产品可能不适合临床开发，包括由于其有害的副作用、疗效有限或其他特征，这些特征表明它们不太可能成为获得上市批准并获得市场认可的产品。如果我们无法通过基于我们的技术方法成功开发和商业化候选产品来验证TANGO，那么我们可能无法在未来获得产品收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。
2021 年 11 月，我们宣布提名 STK-002 作为我们治疗 ADOA 的主要候选产品；但是，我们主要关注我们的 Dravet 综合征候选产品 STK-001，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他适应症的机会。我们的资源配置决策可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症的候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。我们对发现和开发新候选产品的生物靶标的了解和评估可能无法确定在随后的临床前和临床开发中遇到的挑战。如果我们不能准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，则在保留独家开发和商业化权对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利。
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我们获得上市批准的任何候选产品都将受到广泛的上市后监管要求的约束，并可能受到上市后限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或候选产品出现意想不到的问题，以及候选产品何时获得批准，我们可能会受到处罚。
我们的候选产品以及与其开发和潜在商业化相关的活动，包括其测试、制造、记录保存、标签、存储、批准、广告、促销、销售和分销，均受美国食品药品管理局和其他美国和国际监管机构的全面监管。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造有关的要求，包括当前的良好生产规范（“GMP”）、质量控制、质量保证以及相应的记录和文件维护，包括美国食品和药物管理局和其他监管机构的定期检查以及有关向供应商分发样本和保存记录的要求。
美国食品和药物管理局还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测任何批准产品的安全性或有效性。美国食品和药物管理局严格监管药品和生物制剂的批准后的营销和推广，以确保这些药物和生物制剂仅针对批准的适应症进行销售，并符合批准标签的规定。美国食品和药物管理局对制造商有关其产品使用的通信施加了严格的限制。如果我们以与美国食品药品管理局批准的标签不一致或不符合FDA法规的方式推广我们的候选产品，我们可能会受到执法行动。此外，尽管我们认为我们的候选产品可能比现有产品具有更好的安全性，但除非我们进行正面交锋研究，否则如果获得批准，我们将无法对产品提出比较声明。违反与推广处方药有关的《联邦食品、药品和化妆品法》（“FDCA”）可能会导致对违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法以及州消费者保护法和国际司法管辖区类似法律的行为进行调查。
此外，后来发现我们的候选产品、制造商或制造过程存在以前未知的不良事件或其他问题，或者未能遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
不遵守欧洲关于安全监测或药物警戒的要求以及与开发儿科人群产品相关的要求也可能导致重大的经济处罚。同样，不遵守欧洲关于保护个人信息的要求也可能导致严厉的处罚和制裁。
我们未能获得国际司法管辖区的监管批准将使我们无法在美国境外销售我们的候选产品。
要营销和销售 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品，我们必须获得单独的上市许可，并遵守众多不同的监管要求。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管部门批准程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家/地区，在监管机构批准产品在该国销售之前，我们必须获得产品报销批准。未能获得外国监管机构的批准或不遵守外国监管要求可能会给我们带来严重的延误、困难和成本，并可能延迟或阻止我们的候选产品在某些国家的推出。英国退出欧盟（“欧盟”），这被称为 “英国退欧”，
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已于 2020 年 12 月 31 日全面生效。英国脱欧继续造成政治和经济的不确定性，尤其是在英国和欧盟。在英国脱欧之前，英国的监管框架中有很大一部分源自欧盟的指令和法规。英国脱欧后，英国保留了欧盟监管制度，并进行了某些修改，作为独立的英国立法。因此，英国的监管制度目前与欧盟的法规类似，但英国已经颁布了新的立法，即《药品和医疗器械法》。根据该立法，英国可能会通过变更后的法规，这些法规可能与欧盟的药品立法制度背道而驰，包括药物的研究、开发和商业化，并已就未来的变化发布了一份咨询文件。英国脱欧可能会导致额外的监管成本，并可能对英国或欧盟批准我们的候选产品的监管制度产生重大影响。
如果我们未能遵守国际市场的监管要求并获得适用的营销批准，我们的目标市场将受到削弱，我们充分发挥候选产品的市场潜力的能力将受到损害，我们的业务将受到不利影响。如果有的话，我们可能无法及时获得外国监管机构的批准。我们未能获得其他国家监管机构对任何候选产品的批准可能会严重削弱该候选产品的商业前景，我们的业务前景可能会下降。
STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品可能会导致不良和不可预见的副作用，或者被公众视为不安全，这可能会延迟或阻止它们进入临床试验或监管部门的批准，限制商业潜力或导致重大的负面后果。
尽管其他 ASO 已获得监管部门的批准，但我们寻求通过靶向单倍体不足的潜在遗传原因来上调蛋白质表达的方法为疾病治疗提供了一种新的方法，这意味着与 STK-001、STK-002 或我们未来的反义寡核苷酸类候选产品和药物的安全性存在不确定性。
除了我们的候选产品引起的副作用外，鞘内或玻璃体腔内给药过程或相关程序也可能导致不良副作用。如果发生任何此类不良事件，我们的临床试验可能会暂停或终止。如果我们无法证明任何不良事件是由给药程序或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA、英国MHRA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有靶向适应症候选产品。即使我们可以证明未来所有严重不良事件都与产品无关，但此类事件也可能影响患者招募或入组患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求不启动、推迟、暂停或终止任何候选产品的未来临床试验，则此类候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或取消。任何此类事件都可能损害我们开发其他候选产品的能力，并可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。最后，Biogen Inc. 生产的SPINRAZA是一种利用鞘内给药的ASO疗法，如果发现SPINRAZA会引起不良的副作用或由于潜在的类别效应而变得不安全，则可能会对对 STK-001 和我们未来其他候选产品的需求产生不利影响。临床开发中的其他 ASO 使用鞘内给药也可能生成数据，这些数据可能会对 STK-001 和我们未来其他候选产品的临床、监管或商业看法产生不利影响。
此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，美国食品药品管理局可能会要求我们采用REMS来确保该产品的益处大于其风险，其中可能包括概述分发给患者的产品风险的药物指南和与医疗保健从业人员的沟通计划，或其他确保安全使用该产品的要素。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选产品引起的不良副作用，则可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
美国食品药品管理局认定罕见儿科疾病并不能保证该产品的保密协议在获得批准后有资格获得优先审查凭证，也不会加快开发或监管审查流程，也不会增加 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品获得上市批准的可能性。
根据罕见儿科疾病优先审查券计划，在罕见儿科疾病治疗的合格保密协议获得批准后，此类申请的发起人将有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证，该凭证可用于获得后续生物制剂许可申请或保密协议的优先审查。作为我们STK-001业务战略的一部分，
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我们于 2022 年 10 月获得了罕见儿科疾病称号。我们也可能为未来的任何其他候选产品寻求罕见儿科疾病的称号。如果候选产品在 2024 年 9 月 30 日之前被指定，则如果在 2026 年 9 月 30 日之前获得批准，则有资格获得优惠券。但是，除了 STK-001 之外，预计不会指定 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品，或者在这些日期之前获得批准，或者根本不指望该计划会被进一步延长，因此，我们可能无法获得任何优先审核凭证。此外，指定治疗罕见儿科疾病的药物并不能保证新药在申请获得批准时符合罕见儿科疾病优先审查券的资格标准。最后，获得罕见儿科疾病认定并不能加快产品的开发或监管审查，也不会增加其获得上市批准的可能性。
美国食品和药物管理局的快速通道认证，即使授予了 STK-001、STK-002 或我们未来的任何候选产品，或者使用了加速批准途径，也可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物证明有可能满足该疾病未得到满足的医疗需求，则药物发起人可以向美国食品药品管理局申请快速通道认证。美国食品和药物管理局对是否批准这一称号拥有广泛的自由裁量权。即使我们认为某一候选产品有资格获得该称号，我们也无法向您保证，FDA会决定批准该称号。即使我们的任何候选产品都获得了快速通道认证，但与传统的FDA程序相比，我们可能无法体验到更快的开发流程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目数据不再支持快速通道指定，则可能会撤回该指定。许多获得快速通道认证的药物都未能获得批准。
我们也可能寻求加速批准我们的候选产品。根据美国食品药品管理局的加速批准计划，美国食品药品管理局可能会批准一种治疗严重或危及生命的疾病的药物，该药物比现有治疗方法为患者提供有意义的治疗益处，其依据是合理可能预测临床益处的替代终点，或者可以比不可逆的发病率或死亡率更早测量的临床终点，该终点可以合理地预测对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的影响，同时考虑到该病的严重性、稀有性或患病率和替代疗法的可用性或缺乏。对于与我们正在寻求加速批准的任何候选产品相同的适应症的另一种产品获得全面批准，可能会使我们的候选产品的加速批准变得更加困难。对于获得加速批准的药物，需要进行上市后确认性试验，以描述对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的预期影响。这些确认性试验必须经过尽职调查才能完成，一般而言，FDA可能会要求在批准之前设计和/或启动试验。最近颁布了《食品药品综合改革法》（“FDORA”），其中包括与加速批准途径有关的条款。根据FDORA，FDA有权要求在批准之前或批准后的指定时间段内进行批准后研究。FDORA还要求FDA具体说明任何必要的批准后研究的条件，其中可能包括里程碑，并要求发起人提交所需的批准后研究的进展报告以及FDA要求的任何条件。FDORA使FDA能够对未能进行必要的批准后研究（包括未能满足FDA规定的任何要求条件或未能及时提交报告）的尽职调查启动执法行动。所有通过加速批准获得批准的候选产品的宣传材料都必须经过美国食品和药物管理局的事先审查。此外，在以下情况下，FDA可以撤回对根据加速批准途径批准的任何候选产品或适应症的批准：
即使美国食品药品管理局授予了 STK-001、STK-002 或我们未来的任何候选产品的突破性疗法称号，也可能无法加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会为 STK-001、STK-002 或我们未来的一个或多个候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合使用以治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，初步的临床证据表明，该药物在一个或多个具有临床意义的终点（例如临床开发早期观察到的实质性治疗效果）上可能比现有疗法有显著改善。对于被指定为突破性疗法的药物，美国食品药品管理局与试验发起人之间的互动和沟通可以帮助确定最有效的临床开发途径，同时最大限度地减少接受无效对照方案的患者人数。如果在提交保密协议时得到临床数据的支持，被美国食品药品管理局指定为突破性疗法的药物也有资格获得优先审查。
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是否被指定为突破性疗法由FDA自行决定。因此，即使我们认为我们的一种候选产品符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。无论如何，与根据美国食品药品管理局的传统程序考虑批准的药物相比，获得突破性疗法指定可能不会加快开发流程、审查或批准，也不能保证获得美国食品药品管理局的最终批准。此外，即使我们的一种或多种候选产品符合突破性疗法的资格，FDA也可能稍后决定该候选产品不再符合资格条件，或者可能决定不缩短FDA审查或批准的期限。
颁布和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
现有的监管政策可能会发生变化，可能会颁布其他政府法规，以防止、限制或延迟监管部门对我们候选产品的批准。无论是在美国还是在国外，我们都无法预测未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
在美国，已经并将继续采取多项立法举措来控制医疗费用。制药行业一直是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的严重影响。这些举措最近导致2022年8月颁布了《降低通货膨胀法》（“IRA”），除其他外，该法案将允许美国卫生与公共服务部（“HHS”）就医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）根据Medicare B部分和D部分报销的某些药品和生物制剂（不包括指定和批准的药物和生物制剂）的销售价格进行谈判一种罕见的疾病或病症），尽管只有获得批准至少7年的高支出单一来源药物（11生物制剂的年限）可以由CMS选择进行谈判，谈判价格在筛选年份两年后生效。谈判价格将于2026年首次生效，其上限将设定在法定最高价格，即批发商和直接购买者的平均价格大幅折扣。从2022年10月开始，医疗保险D部分和医疗保险B部分从2023年1月开始，该法律还对以高于通货膨胀率的速度提高医疗保险D部分和B部分药品价格的药品制造商进行处罚。此外，从2025年开始，该法律通过一项新设立的制造商折扣计划大幅降低了受益人的最高自付费用，从而消除了医疗保险D部分下的 “甜甜圈漏洞”。IRA还将增加对在ACA市场购买健康保险的个人的补贴延长至2025年计划年度。爱尔兰共和军允许国土安全部部长在最初的几年中通过指导而不是监管来实施其中的许多条款。不遵守IRA的制造商可能会受到各种处罚，包括民事罚款。这些条款正在逐步生效，尽管它们可能会受到法律质疑。IRA可能会对制药行业产生重大影响。
此前，经2010年《医疗保健和教育协调法》（统称 “ACA”）修订的《患者保护和平价医疗法案》于2010年3月颁布，旨在扩大获得健康保险的机会，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，为医疗保健和健康保险行业增加新的透明度要求，对卫生行业征收新的税收和费用，并实施额外的卫生政策改革。ACA极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药行业产生了重大影响。2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑，该质疑辩称ACA完全违宪，因为 “个人授权” 已被国会废除。因此，ACA目前仍将以目前的形式生效。此外，在美国最高法院作出裁决之前，拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了通过ACA市场获得健康保险的特殊注册期，该期始于2021年2月15日，并于2021年8月15日结束。该行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑其限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查包括工作要求在内的医疗补助示范项目和豁免计划，以及为通过医疗补助或ACA获得健康保险设置不必要障碍的政策。ACA将来可能会受到司法或国会的质疑。目前尚不确定任何此类挑战和拜登政府的医疗措施将如何影响ACA和我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，还提出并通过了其他立法变更。这些变化包括每财年向提供者支付的医疗保险补助总额最多削减2％，该计划于2013年生效，并将持续到2031年，但根据各种 COVID-19 救济立法实施的临时暂停除除外，除非国会采取额外行动，否则从2020年5月1日至2022年3月31日根据各项救济立法实施的临时暂停。2013年1月，2012年《美国纳税人救济法》签署成为法律，除其他外，该法减少了对多家提供者的医疗保险付款，并将政府追回向提供者多付的款项的时效期限从三年延长到五年。这些新法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步削减，如果获得批准，这可能会对我们的药物客户产生重大不利影响，从而对我们的财务运营产生重大不利影响。此外，2018年5月30日，2017年《特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉洛、乔丹·麦克林恩和马修·贝利纳审判权法》签署成为法律。除其他外，该法律为某些患者提供了一个联邦框架，使他们能够获得某些已完成1期临床试验的研究性新药产品，而且
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正在接受FDA批准的调查。在某些情况下，符合条件的患者无需参加临床试验，也无需根据美国食品药品管理局扩大准入计划获得美国食品药品管理局的授权，即可寻求治疗；但是，根据现行的联邦试用权法律，制造商没有义务提供研究性新药产品。我们可以选择为我们的候选产品寻求扩大准入计划，或者使用其他国家的类似规则，允许在指定患者基础上或在富有同情心的使用计划下使用药物。
我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们获得的任何批准产品的价格带来额外的下行压力。医疗保险或其他政府计划报销额的任何减少都可能导致私人付款人的付款类似减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利能力或将我们的候选产品商业化。
已经提出了立法和监管提案，以扩大批准后的要求并限制药品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布其他立法变更，或者美国食品药品管理局的法规、指南或解释是否会发生变化，也无法确定此类变化会对我们的候选产品的上市批准（如果有）产生什么影响。此外，美国国会加强对FDA批准程序的审查可能会严重延迟或阻碍上市批准，并使我们面临更严格的产品标签和上市后测试以及其他要求。
我们可能无法成功获得孤儿药认定或将他人获得的指定转让给未来的候选产品。而且，即使我们获得了此类称号，我们也可能无法维持与 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品孤儿药指定相关的好处，包括潜在的市场独家经营权。
作为我们 STK-001 业务战略的一部分，我们于 2019 年在美国获得了治疗德拉维特综合征的孤儿药认定，并于 2022 年在欧盟获得了治疗德拉维特综合征的孤儿药认定。作为我们 STK-002 业务战略的一部分，我们于 2022 年第三季度在美国获得了治疗常染色体显性显性视萎缩 (ADOA) 的孤儿药认定。我们也可能在其他国家/地区为我们的候选产品寻求此类称号。但是，孤儿药指定并不能保证未来的孤儿药销售独家经营权，也无法保证我们将成功为未来的候选产品获得此类称号。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将用于治疗相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，如果一种药物旨在治疗罕见的疾病或病症，则美国食品药品管理局可以将其指定为孤儿药，这种疾病或病症的定义是美国患者人数少于20万人。在美国，孤儿药指定使一方有权获得经济激励，例如为符合条件的临床研究费用提供税收抵免机会和免除处方药使用费。同样，在欧盟，欧盟委员会在收到欧洲药品管理局孤儿药委员会对孤儿药指定申请的意见后，授予孤儿药认定。在欧盟，孤儿药指定旨在促进药物的开发，这些药物旨在诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病，在欧盟，不超过每10,000人中就有5人受到影响，并且没有批准令人满意的诊断、预防或治疗方法（或者该产品将为受影响者带来重大益处）。在欧盟，孤儿药指定使一方有权获得经济激励，例如减免费用或费用减免。
通常，如果获得孤儿药称号的药物随后获得了该名称的适应症的首次上市批准，则该药物有权获得一段上市独家期，这使EMA或FDA无法批准该期限内同一药物和适应症的另一项上市申请，除非在有限的情况下。如果竞争对手能够在我们之前获得孤儿药独家经营权，该产品与我们的候选产品具有相同的活性成分并具有相同的适应症，那么除非我们能够证明我们的药物在临床上优于批准的药物，否则我们可能无法在很长一段时间内获得相关监管机构的批准。美国的适用期限为七年，在欧盟为十年。如果一种药物不再符合孤儿药认定标准，或者该药物的利润足以至于市场排他性不再合理，则欧盟的独家经营期可以缩短至六年。
即使在孤儿药获得批准后，如果美国食品药品管理局得出结论，后一种药物在临床上更优越，因为它在很大一部分目标人群中被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，那么美国食品药品管理局也可以随后批准针对相同疾病的同一药物的申请。此外，如果指定的孤儿药被批准用于比获得孤儿药的适应症更广泛的用途，则该指定孤儿药可能无法获得孤儿药独家经营权。此外，如果美国食品药品管理局后来认定孤儿药存在重大缺陷，或者如果我们无法生产足够数量的产品来满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药在美国的独家销售权可能会丧失。孤儿药指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会给该药物在监管审查或批准过程中带来任何优势。
《孤儿药法》中包含的孤儿药独家经营权最近受到了媒体、一些国会议员和医学界一些人的审查。此外，美国食品和药物管理局对《孤儿药法》的解释尚未在法庭上成功受到质疑，未来的法院裁决可能会延续这一趋势。无法保证
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美国食品药品管理局批准的孤儿药的独家经营权将来不会被修改，也不会修改任何此类变化如果获得批准，将如何影响我们的产品。
FDA和MHRA审查和批准新产品的能力可能会受到多种因素的阻碍，包括预算和资金水平、雇用和留住关键人员的能力以及法规、监管和政策的变化。
FDA和MHRA审查和批准新产品的能力可能会受到多种因素的影响，包括预算和资金水平、雇用和留住关键人员的能力以及法规、监管和政策的变化。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助受制于政治进程，而政治进程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA、MHRA和其他政府机构适当管理其职能的能力在很大程度上取决于政府的资金水平和填补关键领导职位的能力等。延迟填补或更换关键职位可能会严重影响FDA、MHRA和其他机构履行职能的能力，并可能对医疗保健和制药行业产生巨大影响。
2016年12月，《21世纪治疗法》签署成为法律，旨在推进医疗创新，授权FDA直接招聘与药物和器械开发和审查相关的职位。过去，与私营企业相比，FDA通常无法为关键领导候选人（包括科学家）提供具有竞争力的薪酬待遇。《21世纪治疗法》旨在简化该机构的招聘流程，使FDA能够通过扩大现有薪酬结构中提供的狭窄薪酬范围来争夺领导力人才。
美国食品药品管理局、MHRA和其他政府机构的中断也可能减缓必要政府机构审查或批准新药所需的时间，这将对我们的经营业绩和业务产生不利影响。
公共卫生危机，包括 COVID-19 疫情，可能会直接或间接地对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们的业务可能会受到传染病广泛爆发的直接或间接的重大不利影响，包括持续的 COVID-19 疫情和 COVID-19 变种。受影响地区的国家、州和地方政府已经实施并将继续实施安全预防措施，包括隔离、边境关闭、加强边境管制、旅行限制、就地避难令和关闭、停业、取消公众集会和其他措施。组织和个人正在采取更多措施来避免或减少感染，包括限制旅行和下班待在家里。这些措施正在扰乱受影响地区内外的正常业务运营，并对全球企业和金融市场产生了重大的负面影响。
COVID-19 疫情或其他公共卫生危机可能会影响我们以及我们所依赖的第三方员工的健康和可用性。如果我们的管理层成员和整个组织中担任关键职能的其他关键人员由于疾病或疾病而无法履行职责或可用性有限，则我们可能无法执行我们的业务战略和/或我们的运营可能会受到负面影响。我们还可能遇到员工资源限制，包括由于员工或其家人生病或员工希望避免与个人或大群人接触。此外，由于隔离、自我隔离和其他对员工工作能力的限制，我们的业务运营已经中断，而且可能会继续受到干扰。此外，COVID-19 疫情或其他公共卫生危机的影响可能会导致当前和未来临床试验的延迟。任何公共卫生危机，包括 COVID-19，都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们的运营和与未来客户、提供商和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规的约束，这可能会使我们面临包括刑事制裁、民事处罚、合同损害赔偿、声誉损害以及利润和未来收益减少在内的处罚。
医疗保健提供商和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们与提供商、第三方付款人和客户的未来安排将使我们受到广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规的约束，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销获得上市批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。
适用的美国联邦和州医疗保健法律和法规规定的限制包括以下内容：
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一些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规准则和联邦政府颁布的相关合规指南，并可能要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者的付款和其他价值转移、营销支出或定价有关的信息。在某些情况下，州和外国法律还管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，通常不会被HIPAA所取代，因此使合规工作复杂化。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规的努力将涉及大量成本。政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合涉及适用的欺诈和滥用行为的现行或未来的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律和法规。如果发现我们的业务违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到严重的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、将候选产品排除在政府资助的医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）之外、撤销、合同损害、声誉损害、利润和未来收入减少以及我们的业务削减或重组。如果发现我们预计与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
与商业化和制造相关的风险
我们的候选产品（包括 STK-001 和 STK-002）的商业成功将取决于提供商、患者、患者权益团体、第三方付款人和一般医学界对它们的市场接受程度。
一般而言，有关基因治疗的伦理、社会和法律问题可能会导致额外的法规限制或禁止我们的候选产品。即使获得了美国食品药品管理局、MHRA、EMA和其他国际监管机构的必要批准，我们的候选产品的商业成功仍将部分取决于提供者、患者和第三方付款人对旨在提高总体蛋白质表达的药物，尤其是我们的候选产品的提供者、患者和第三方付款人的接受程度，这些药物在医学上是必要的、具有成本效益和安全的。此外，在寻求建立和增长 STK-001、STK-002 和任何未来候选产品的销售方面，我们可能会面临挑战，包括接受玻璃体腔注射、腰椎穿刺和鞘内给药，这会带来感染或其他并发症的风险。我们商业化的任何产品都可能无法获得提供者、患者、患者权益团体、第三方付款人和一般医学界的认可。如果这些产品没有达到足够的接受程度，我们可能无法产生可观的产品收入，也可能无法盈利。市场对遗传药物，特别是 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品（如果获准商业销售）的接受程度将取决于几个因素，包括：
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即使潜在产品在临床前研究和临床试验中显示出良好的疗效和安全性，该产品的市场接受度也要等到上市后才能完全为人所知。
新批准产品的定价、保险范围和报销状况尚不确定。如果我们的候选产品获得批准，未能获得或维持足够的保险和报销，可能会限制我们推销这些产品的能力并降低我们创造产品收入的能力。
我们的目标适应症，包括Dravet综合征和ADOA，都是针对少量患者群体的适应症。为了使旨在治疗较少患者群体的候选产品具有商业可行性，相对而言，此类候选产品的报销额必须更高，以弥补销量不足。因此，我们需要对任何占据较小潜在市场规模的获批候选产品实施覆盖范围和报销策略。如果我们无法建立或维持第三方付款人对未来任何候选产品的覆盖范围和充足的报销，则这些候选产品的采用和销售收入将受到不利影响，这反过来又可能对这些候选产品的营销或销售能力产生不利影响（如果获得批准）。
我们预计，第三方付款人的保险和报销对于大多数患者能够负担得起这些治疗费用至关重要。因此，STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品的销售将在很大程度上取决于我们候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式护理、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者由政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人报销。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不足以让我们确定或维持足以实现足够投资回报的定价。
新批准产品的保险范围和报销存在很大的不确定性。在美国，政府当局对新产品报销的主要决定通常由CMS做出，因为CMS决定是否以及在多大程度上将新产品纳入Medicare的承保和报销。私人付款人倾向于在很大程度上遵循CMS。但是，一个付款人决定为药品提供保险，并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险。此外，付款人决定为药品提供保险并不意味着将批准适当的报销率。欧洲的报销机构可能比CMS更为保守。例如，一些抗癌药物已获准在美国报销，但某些欧洲国家尚未批准报销。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措，这已经并将继续给我们的候选产品等疗法的定价和使用带来压力。在许多国家，尤其是欧盟国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的约束。在这些国家，在获得产品上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品的成本效益与其他可用疗法进行比较。总的来说，此类系统下产品的价格大大低于美国。其他国家允许公司自行确定产品的价格，但要监督和控制公司的利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向候选产品收取的金额。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们的候选产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
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此外，美国和国际上的政府和第三方付款人越来越多地努力限制或降低医疗保健成本，这可能会导致这些组织限制批准的新产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们的候选产品提供保障或提供足够的付款。由于管理式医疗保健的趋势、某些第三方付款人（例如健康维护组织）的影响力越来越大，以及其他立法变化，我们预计在销售任何候选产品时都将面临定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药和外科手术以及其他治疗方法的下行压力已经变得非常大。结果，人们为新产品进入医疗保健市场设置了越来越高的壁垒。最近，出现了第三方付款人拒绝为美国食品药品管理局批准的产品标签上标明治疗的患者报销治疗费用的情况。即使我们成功获得美国食品药品管理局批准将我们的候选产品商业化，我们也无法保证能够为所有需要使用我们的候选产品进行治疗的患者获得报销。
除了CMS和私人付款人外，美国医学协会等专业组织还可以通过确定护理标准来影响有关新产品的报销决策。此外，许多私人付款人与商业供应商签订合同，这些供应商出售的软件提供的指导方针试图限制某些被认为对现有替代品收益有限的产品的使用，从而限制对这些产品的报销。此类组织可能会制定指导方针，限制对我们候选产品的报销或使用。即使我们或我们的合作者获得监管部门批准的一个或多个候选产品获得了优惠的承保范围和报销状态，将来也可能会实施不太优惠的保险政策和报销率。
如果我们依赖的第三方进行计划中的临床前研究、未来的任何临床试验或候选产品的生产不符合合同要求，未能满足监管或法律要求或错过了预期的最后期限，则我们的开发计划可能会被推迟，从而对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生不利影响。
我们依靠第三方进行基因检测，依靠第三方CRO、CMO、顾问和其他人来设计、开展、监督和监测与我们的候选产品的发现、制造、临床前研究和临床试验相关的关键活动，我们打算在与现有和未来计划相关的未来活动中也这样做。由于我们依赖第三方，没有能力独立进行所有必需的测试、发现、制造、临床前研究或临床试验，因此我们对发现、制造、临床前研究和临床试验的时机、质量和其他方面的控制比我们自己进行时机要少。这些调查人员、首席财务官、首席营销官和顾问不是我们的员工，我们对他们投入我们项目的时间和资源的控制有限。这些第三方可能与其他实体有合同关系，其中一些实体可能是我们的竞争对手，这可能会从我们的计划中消耗时间和资源。我们与之签订合同的第三方在进行我们的发现、制造、临床前研究或临床试验时可能不勤奋、谨慎或不及时，导致测试、发现、制造、临床前研究或临床试验全部或部分延迟或失败。此外，这些第三方可能会受到宏观经济条件的影响，例如人员短缺和供应链或通货膨胀压力，这些压力限制了他们实现预期时间表的能力，或者导致我们付出更高的成本。例如，我们知道可用于临床前研究的NHP短缺，尽管预计这不会影响我们当前的业务，但如果我们开始新产品开发计划，我们可能会面临更长的开发时间或难以完成必要的研究。
如果我们无法以商业上合理的条件或根本无法与可接受的第三方签订合同，或者如果这些第三方不履行合同职责，不满足开展临床前研究或临床试验的法律和监管要求或在预期的最后期限之前完成，则我们的临床开发计划可能会被延迟并受到其他不利影响。无论如何，我们有责任确保我们的每项临床前研究和临床试验均按照一般研究计划和试验方案以及监管要求进行。我们对不受我们控制的第三方的依赖并不能免除我们的这些责任和要求。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
在技术快速变革的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管部门的批准，或者开发出比我们的更先进或更有效的疗法，这可能会损害我们的业务、财务状况以及我们成功营销或商业化 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品的能力。
生物技术和制药行业，包括遗传医学和反义寡核苷酸领域，其特点是技术日新月异，竞争激烈，知识产权受到高度重视。我们知道有几家公司专注于开发各种适应症的基于RNA的治疗方法，还有几家公司正在研究修改基因和调节蛋白质表达的其他方法。我们还可能面临来自大型和专业制药和生物技术公司、学术研究机构、政府机构以及公共和私人研究机构的竞争。
癫痫的治疗方法有很多，包括5-HT激动剂，例如UCB的Fintepla，大麻二酚，例如爵士药业的Epidiolex，GABA受体激动剂，例如氯巴赞和司替喷醇，以及谷氨酸阻滞剂，谷氨酸阻滞剂是其机制之一
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托吡酯的作用。此外，许多用于治疗癫痫的化合物正在临床开发中。我们认为，临床开发产品线包括来自多家公司的大麻素、5-羟化酶释放兴奋剂、胆固醇24-羟化酶抑制剂和钠通道激动剂。除了来自这些小分子药物的竞争外，我们可能开发的任何产品还可能面临来自其他类型疗法的竞争，例如基因疗法、基因编辑、tRNA疗法、改良的mRNA疗法或其他ASO方法。
我们的许多潜在竞争对手，无论是单独还是与其战略合作伙伴一起拥有比我们更多的财务、技术和其他资源，例如更大的研发、临床、营销和制造组织。生物技术和制药行业的兼并和收购可能导致更多的资源集中在数量较少的竞争对手中。如果竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜，我们的商业机会就会减少或消失。竞争对手的产品获得FDA或其他监管部门批准的速度也可能快于我们获得批准的速度，这可能导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位（如果有的话）。此外，我们的竞争对手开发的新技术或先进技术可能会使我们当前或未来的候选产品变得不经济或过时，我们可能无法成功地将候选产品推向竞争对手。
为了实现并保持盈利，我们必须开发并最终将具有巨大市场潜力的候选产品商业化，这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功。除其他外，这些活动包括完成临床前研究，启动和完成我们候选产品的临床试验，获得这些候选产品的上市许可，制造、营销和销售获得批准并满足任何上市后要求的产品。我们可能永远无法在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远无法创造足以实现盈利的巨大或庞大的收入。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法在季度或年度的基础上维持或提高盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下跌也可能导致您损失全部或部分投资。
药物的制造非常复杂，我们的第三方制造商可能会在生产中遇到困难。如果我们的任何第三方制造商遇到此类困难，我们为临床试验提供 STK-001、STK-002 或未来候选产品的能力、获得上市批准的能力或为患者提供候选产品的能力（如果获得批准）可能会被推迟或停止。
我们已经与数量有限的供应商建立了生产关系，以生产我们负责临床前或临床开发的任何候选产品的原材料和药物物质。如果此类工艺不归供应商所有或不属于公共领域，则每个供应商都可能需要许可证才能制造此类组件。作为任何上市批准的一部分，制造商及其流程在商业化之前都必须获得美国食品和药物管理局的认证。如果经批准的供应商的供应中断，商业供应可能会严重中断。替代供应商需要通过保密协议补充协议进行资格审查，这可能会导致进一步的延迟。如果依赖新的供应商生产临床试验材料或商业化生产，美国食品和药物管理局或美国以外的其他监管机构也可能要求进行额外的研究。更换供应商可能会涉及高昂的成本，并可能导致我们预期的临床和商业时间表延迟。
药品制造过程复杂，监管严格，面临多种风险。由于污染、设备故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员失误、产量不一致、产品特性的可变性以及难以扩大生产流程，制造药品极易受到产品损失的影响。即使是与正常制造过程的微小偏差，也可能导致产量降低、产品缺陷和其他供应中断。如果在我们制造商的设施中发现了微生物、病毒或其他污染物，则可能需要长时间关闭这些设施以调查和补救污染，这可能会延迟临床试验并对我们的业务造成不利影响。此外，如果FDA确定我们的制造商不遵守FDA的法律和法规，包括管理cGMP的法律和法规，则FDA可能会拒绝NDA的批准，直到缺陷得到纠正或我们用合规的制造商取代保密协议中的制造商。
此外，用于临床试验或商业规模的大规模生产还存在风险，包括成本超支、工艺放大方面的潜在问题、过程可重复性、稳定性问题、遵守良好生产规范、批次一致性和原材料的及时供应等。即使我们或我们的合作者获得了任何候选产品的监管部门批准，也无法保证制造商能够按照美国食品药品管理局或其他监管机构可接受的规格生产经批准的产品，无法保证其生产量足以满足该产品可能上市的要求或满足潜在的未来需求。如果我们的制造商无法生产足够的数量用于临床试验或商业化，那么研究和商业化工作就会受到损害，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
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我们对数量有限的制造商的依赖、药品制造的复杂性以及扩大生产流程的难度，可能会导致候选产品的临床试验、监管申报、所需的批准或商业化的延迟，导致我们承担更高的成本，并阻碍我们成功地将候选产品商业化。此外，如果我们的供应商未能以商业上合理的价格及时交付所需的商业数量的材料，并且我们无法找到一个或多个能够以基本相等的成本及时生产的替代供应商，那么我们的临床试验可能会延迟，或者我们可能会损失潜在的收入。
如果我们无法建立销售和营销能力，也无法与第三方签订营销和销售 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品的协议，我们可能无法产生任何收入。
我们目前没有一个组织来销售、营销和分销 STK-001、STK-002 以及我们未来的候选产品，建立和维护这样一个组织的成本可能会超过这样做的成本效益。要销售任何可能获得批准的产品，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排提供这些服务。对于我们当前的某些计划以及未来的计划，我们可能完全依赖联盟合作伙伴进行销售和营销。此外，尽管如果我们能够获得销售任何候选产品的批准，我们打算建立一个销售组织，但我们可能会与第三方结成战略联盟，开发和商业化 STK-001、STK-002 和其他未来的候选产品，包括在美国以外的市场或其他超出我们资源的大型市场。这将减少销售这些产品所产生的收入。
未来的任何战略联盟合作伙伴都可能无法为我们的候选产品的商业化投入足够的资源，或者可能由于我们无法控制的因素而导致其商业化失败。如果我们无法建立有效的联盟来向医疗保健专业人员以及包括美国在内的我们自己的营销和销售队伍无法覆盖的地理区域销售我们的候选产品，或者如果我们未来的潜在战略联盟合作伙伴未能成功地将候选产品商业化，那么我们通过产品销售创收的能力将受到不利影响。
如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，无论是独立还是与第三方合作，我们可能无法产生足够的产品收入，也可能无法盈利。我们将与许多目前拥有广泛且资金充足的营销和销售业务的公司竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来履行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品或适应症，而未能利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，因此我们专注于针对特定适应症而确定的研究计划和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品的机会，或者寻找其他后来被证明具有更大商业潜力的适应症。我们的资源配置决策可能导致我们无法及时利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症的候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，保留该候选产品的独家开发和商业化权对我们来说更有利。
我们已经与Acadia Pharmicals建立了合作关系，将来可能会寻求与其他第三方合作，以发现、开发和商业化我们的候选产品。如果我们的合作者停止根据我们的合作协议进行开发工作，或者其中任何一项协议被终止，则这些合作可能无法带来商业产品，并且我们可能永远无法根据这些协议获得里程碑式的付款或未来的特许权使用费。
我们已与阿卡迪亚制药公司合作，发现或开发某些基于RNA的新药物，用于治疗严重和罕见的中枢神经系统遗传性神经发育疾病（CNS）。此次合作包括 SYNGAP1 综合征、雷特综合征（MECP2）和共同感兴趣的未公开的神经发育靶点，此类合作可能占我们产品线的很大一部分。我们未来收入的很大一部分可能来自这些协议或未来可能签订的其他类似协议。研发合作的收入取决于合作的持续性、研发服务的付款以及由此产生的获得成功候选产品许可证的选择，以及里程碑的实现情况、从我们研究开发的未来产品中获得的或有付款和特许权使用费（如果有）。
涉及我们的候选产品的合作目前对我们构成并将继续构成以下风险：
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综上所述，我们当前和未来的任何合作协议都可能无法以最有效的方式或根本无法实现我们候选产品的开发或商业化。如果我们的合作者参与业务合并，那么对我们产品开发或商业化计划的持续追求和重视可能会被推迟、减少或终止。任何未能根据我们当前或未来的合作协议成功开发或商业化我们的候选产品都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，如果我们现有或未来的任何合作者终止合作协议，我们可能被迫独立开发这些候选产品，包括资助临床前研究或临床试验、承担营销和分销成本以及捍卫知识产权，或者在某些情况下，完全放弃候选产品，其中任何一种都可能导致我们的商业计划发生变化，对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大不利影响。
我们可能无法成功地找到战略合作者来继续开发我们未来的某些候选产品，也无法成功地将某些适应症商业化或在市场上竞争。
将来，我们可能会决定与非营利组织、大学、制药和生物技术公司合作，开发现有和新候选产品，并实现潜在的商业化。在寻找合适的合作者方面，我们面临着激烈的竞争。除其他外，我们能否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对多个因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、获得美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构批准的可能性、候选主题产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争药物的潜力、我们对技术的所有权存在的不确定性，如果不考虑挑战的优点以及行业和市场状况，这种所有权就可能存在不确定性一般来说。对于可能可供合作的类似适应症，合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以及这种合作是否比我们的候选产品更具吸引力。我们可能建立的任何其他合作或其他安排的条款可能对我们不利。协作既复杂又耗时，谈判和记录都很耗时。此外，大型制药公司最近进行了大量业务合并，从而减少了潜在的未来合作者人数。
我们可能无法及时、以可接受的条件或根本无法就合作进行谈判。如果我们做不到，我们可能不得不限制我们寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或其他一个或多个开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售的范围，或
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营销活动，或者增加我们的支出并自费开展开发或商业化活动。如果我们选择增加支出来自己为开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资金，而这些资金可能无法按照可接受的条件或根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或将其推向市场并产生产品收入。
任何潜在合作安排的成功将在很大程度上取决于我们合作者的努力和活动。通常，合作者在决定他们将用于这些合作的努力和资源方面有很大的自由裁量权。合作安排的各方在临床开发和商业化问题上的分歧可能导致开发过程或适用的候选产品的商业化延迟，在某些情况下，还会导致此类合作安排的终止。如果双方都没有最终决策权，这些分歧可能难以解决。与制药或生物技术公司和其他第三方的合作通常会被另一方终止或允许其到期。任何此类终止或到期都会对我们的财务产生不利影响，并可能损害我们的商业声誉。
与我们的财务状况相关的风险
我们有营业亏损的历史，我们可能无法实现或维持盈利。我们预计，在可预见的将来，我们将继续蒙受损失。如果我们未能获得额外的资金来开展计划中的研发工作，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业开发工作。
我们是一家处于早期阶段的生物技术公司，运营历史有限，可供您做出投资决策。生物技术产品开发是一项高度投机性的工作，涉及很大程度的风险。迄今为止，我们的业务主要限于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购和开发产品和技术权利、制造以及为我们的候选产品开展研发活动。我们从未从产品销售中获得任何收入。我们的任何候选产品均未获得监管部门的批准，迄今为止，我们的运营资金来自出售优先股和普通股的收益。
自成立以来，我们每年都出现净亏损。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，我们分别出现了3,070万美元和2,470万美元的净亏损。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.503亿美元。实际上，我们所有的营业亏损都来自与研发计划有关的成本以及与运营相关的一般和管理成本。我们预计在未来几年和可预见的将来，将继续产生巨额支出和营业亏损，因为我们打算继续开展研发、临床测试、监管合规活动、制造活动，以及如果我们的任何候选产品获得批准，销售和营销活动，加上预期的一般和管理费用，可能会导致我们在可预见的将来蒙受巨额损失。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。
我们预计，我们需要筹集更多资金，然后才能期望从 STK-001、STK-002 或我们未来的候选产品的任何潜在未来销售中获利。这种额外的融资可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。未能在需要时获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发工作或其他业务。
我们将需要大量的未来资金，才能完成 STK-001、STK-002 和其他未来候选产品（如果有的话）的计划和未来的临床前和临床开发，并有可能将这些候选产品商业化。根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.314亿美元将使我们能够为2025年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们预计，在临床前研究和候选产品的临床试验方面，我们的支出水平将增加。此外，如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与商业发布、产品销售、医疗事务、营销、制造和分销相关的巨额费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们需要为持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的某些许可活动、研发计划或其他业务。
当我们需要时，可能无法获得额外的资金，我们的实际现金需求可能高于预期。如果我们在行业或整个市场的投资有限的时候需要额外的资金，那么我们可能无法以优惠的条件筹集资金。如果我们无法以对我们有利的条件获得融资，我们可能需要停止或减少开发或商业化活动，出售我们的部分或全部资产，或者与其他实体合并，这可能会导致您的全部或部分投资损失。
我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：
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我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自候选产品的销售，我们预计这些候选产品在很多年内都不会上市（如果有的话）。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标，而这些目标可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。
我们有限的运营历史可能使您难以评估我们迄今为止业务的成功，也难以评估我们未来的可行性。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，成立于2014年6月。迄今为止，我们的业务仅限于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购我们的技术、确定潜在的候选产品、对候选产品进行研究、临床前和临床开发、制造以及建立许可安排。我们尚未证明有能力完成候选产品的临床试验、获得上市许可、制造商业规模产品或开展成功商业化所需的销售和营销活动。因此，您对我们未来的成功或生存能力所做的任何预测都可能不如我们有更长的运营历史时那样准确。
此外，作为一家新企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂性、延误和其他已知和未知因素。我们需要从一家以许可和研究为重点的公司过渡到一家也能够支持临床开发和商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。
我们使用净营业亏损结转的能力可能会受到限制。
我们在历史上蒙受了巨额损失，预计在不久的将来不会盈利，也可能永远无法实现盈利。截至2022年12月31日，我们的联邦和州净营业亏损（NOL）分别约为2.109亿美元和2.128亿美元，截至2021年12月31日，我们的联邦和州净营业亏损（NOL）分别约为1.911亿美元和1.914亿美元。对于2018年之前产生的结转净营业亏损，我们的NOL将于2034年开始的不同日期到期。2018年及以后产生的净营业亏损没有到期。如果我们继续产生应纳税损失，则未使用的损失将结转以抵消未来的应纳税所得额（如果有），直到此类未使用的损失到期。根据经修订的1986年《美国国税法》第382条和第383条或该守则，如果一家公司经历 “所有权变更”，通常定义为在三年内其股权所有权变动（按价值计算）超过50％，则公司使用变更前的净资产和其他变更前税收属性（例如研究税抵免）来抵消变更后收入的能力可能会受到限制。在过去的几年中，我们可能经历过一次或多次所有权变更，并且由于股票所有权的后续转移，我们将来可能会经历所有权变动。因此，如果我们赚取净应纳税所得额，我们使用变更前净额抵消美国联邦应纳税所得额的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加所欠州税。
美国联邦所得税改革和其他税法的变化可能会对我们产生不利影响。
2017年12月，通常被称为《减税和就业法》（“TCJA”）的美国联邦税收立法签署成为法律，对该法进行了重大改革。除其他外，TCJA包括修改美国联邦税率，对商业利息的可扣除性施加了严格的额外限制，允许将资本支出列为支出，实现从 “全球” 税收制度向部分 “领土” 制度的迁移，以及修改或废除许多商业扣除额和抵免额。
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我们将继续研究TCJA可能对我们业务产生的影响。TCJA是对美国联邦所得税法的影响深远而复杂的修订，对不同类别的纳税人和行业具有不同的影响，在某些情况下还会产生相反的影响，需要随后在许多领域制定和解释规则。在新法律实施的早期阶段，无法可靠地预测TCJA对整体经济、我们运营的行业以及我们和合作伙伴的业务的长期影响。无法保证TCJA不会对我们的经营业绩、财务状况和未来的业务运营产生负面影响。TCJA的估计影响是基于我们管理层在咨询税务顾问后目前的知识和假设。由于我们在美国的估值补贴，预计该法案的持续税收影响不会在未来时期对我们的有效税率产生重大影响。
与我们的知识产权相关的风险
我们的成功在一定程度上取决于我们获取、维护和保护知识产权的能力。保护我们的专有权利和技术既困难又昂贵，我们可能无法确保对它们的保护。
我们的商业成功将在很大程度上取决于获得和维护我们的专有技术和候选产品的专利、商标、商业秘密和其他知识产权保护，这些技术和候选产品包括TANGO、STK-001、STK-002 和 TANGO 确定的其他基因靶点、它们各自的成分、配方、联合疗法、制造它们的方法和治疗方法，以及成功捍卫我们的专利和其他知识产权免受第三方质疑。我们阻止未经授权的第三方制造、使用、销售、提议出售、进口或以其他方式商业化我们的候选产品的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效且可执行的专利或商业秘密下拥有的权利的程度。如果我们无法为我们开发的任何产品或技术获得和维持专利保护，或者所保护的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的产品或技术相似或相同，而我们可能开发的任何候选产品的商业化能力可能会受到不利影响。专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。此外，我们可能不会在所有相关市场寻求或获得专利保护。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权保留专利，这些专利涵盖我们向第三方许可或许可的技术，并且依赖我们的许可人或被许可人这样做。我们的未决和将来的专利申请可能不会导致已颁发的专利。即使我们许可或拥有的专利申请目前或将来作为专利发行，也不得以能够为我们提供任何有意义的保护、防止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们持有或许可的任何专利都可能受到第三方的质疑、缩小、规避或失效。因此，我们不知道我们的任何平台进步和候选产品是否会受到有效和可执行的专利的保护或继续受到保护。此外，我们现有的专利和未来获得的任何专利可能不够广泛，不足以阻止他人使用我们的技术或开发竞争产品和技术。
我们依赖第三方许可的知识产权，我们的许可方的行为可能并不总是符合我们的最大利益。如果我们未能遵守知识产权许可规定的义务，如果许可终止，或者出现与这些许可有关的争议，我们可能会失去对我们的业务至关重要的重大权利。
我们依赖他人许可的专利、专有技术和专有技术。我们对此类专利、专有技术和专有技术的许可可能不在所有相关使用领域以及我们未来可能希望开发或商业化产品的所有地区提供专有权利。我们许可他人专利、专有技术和专有技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会有多种解释。
例如，我们与南安普敦大学签订了许可协议，根据该协议，我们对我们的 TANGO 平台 STK-001、STK-002 和未来候选产品的关键专利和专利申请进行许可。有关该协议的更多信息，请参阅 “商业许可和研究协议”。该协议要求我们承担各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。如果我们未能遵守这些义务，我们的许可方可能有权终止我们的许可，在这种情况下，我们将无法开发或销售我们的 TANGO 平台、STK-001、STK-002 或根据协议许可的知识产权所涵盖的任何其他技术或候选产品。此外，我们可能需要从现有许可方和其他人那里获得额外的许可，以推进我们的研究或允许我们可能开发的候选产品的商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条件获得任何额外的许可（如果有的话）。无论哪种情况，我们都可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能不可行。如果我们做不到，我们可能无法开发或商业化受影响的技术或候选产品。
如果我们或我们现有的或未来的许可方未能充分保护我们的许可知识产权，那么我们对候选产品的商业化能力可能会受到影响。我们无法完全控制我们无牌照的维护、起诉和诉讼
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专利和专利申请，并且对未来可能获得许可的知识产权的控制可能有限。例如，我们无法确定诸如我们现有或未来的许可人的维护和起诉之类的活动是否已经或将要按照适用的法律和法规进行，或者是否会产生有效和可执行的专利和其他知识产权。我们现有或未来的许可方的侵权诉讼或辩护活动可能不如我们自己进行的那么激烈，或者可能不符合我们的最大利益。
此外，我们现有或未来的某些许可专利和专利申请中包含的发明可以使用美国政府的资助或其他非政府资金来完成。我们依靠现有或未来的许可方来确保遵守此类资金所产生的适用义务，例如及时报告，这是一项与已获得许可的专利和专利申请相关的义务。我们现有的或未来的许可人未能履行其义务可能会导致相关专利的权利丧失或无法执行。例如，政府可以对此类许可专利拥有某些权利，包括非排他性许可，授权政府使用该发明或让其他人代表政府将该发明用于非商业目的。如果美国政府随后决定行使这些权利，则无需聘请我们作为与之相关的承包商。这些权利还可能允许政府行使使用权或允许第三方使用此类许可专利所涵盖的技术。如果政府认为有必要采取行动，因为我们或我们的许可方未能实现政府资助的技术的实际应用，因为必须采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求或优先考虑美国工业，则政府也可以行使进军权。此外，我们在此类获得许可的政府资助的发明中的权利可能受某些要求的约束，才能在美国制造体现此类发明的产品。上述任何一项都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
此外，解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为的相关专利、专有技术和专有技术的权利范围，或者增加我们认为相关协议下的财务或其他义务。我们与现有或未来的许可人之间可能发生的有关受许可协议约束的知识产权的争议可能包括以下方面的争议：
如果有关我们已许可的知识产权的争议阻碍或损害了我们按照可接受的条款维持当前许可安排的能力，那么我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术或候选产品。因此，任何关于我们知识产权许可的终止或争议都可能导致我们失去开发和商业化我们的 TANGO 平台 STK-001 或 STK-002 的能力，或者我们可能失去其他重要权利，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，我们与某些第三方研究合作伙伴的协议规定，在我们关系过程中取得的改进可能完全归我们或我们的第三方研究合作伙伴所有，也可能由我们与第三方共同拥有。如果我们确定此类改进的权利完全归研究伙伴或其他与我们合作的第三方所有，对于我们的候选药物商业化或保持我们的竞争优势是必要的，则我们可能需要从该第三方获得许可，才能使用这些改进并继续开发、制造或销售我们的候选药物。我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得此类许可，这可能会使我们无法将候选药物商业化，也可能使我们的竞争对手或其他人有机会获得对我们的业务至关重要的技术。我们可能还需要我们知识产权的任何共同所有人的合作，以便对第三方强制执行此类知识产权，但可能不会向我们提供此类合作。
我们拥有和获得许可的专利和专利申请可能无法为我们的 TANGO 平台、我们的 STK-001 和 STK-002 候选产品以及我们未来的候选产品提供足够的保护，也可能无法带来任何竞争优势。
我们拥有一项涵盖 STK-001 和相关成分的已发布美国专利、一项涵盖 STK-001 作用机制和 STK-001 用于治疗疾病的美国已发布专利，以及两项正在申请的美国专利申请，涉及 STK-001 的作用机制和 STK-001 用于治疗疾病。我们还获得了两项已颁发的美国专利和至少六项已颁发的外国专利，这些专利涵盖了 STK-001 的作用机制、疾病治疗机制的使用以及相关成分。我们已经获得了至少十二项已颁发的外国专利，涉及 STK-001、相关组合物及其用途，目前正在几个具有重要经济意义的国家寻求对 STK-001、相关组合物及其用途的专利保护。关于
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STK-002，我们已经为几个具有重要经济意义的国家的作用机制和治疗方法申请了专利保护，目前正在寻求专利保护。我们还提交了美国专利申请和外国专利申请，其中特别披露了与 STK-002 相关的组合物以及这些成分的用途。此外，我们在许可内颁发的美国专利（如上所述）涵盖了 STK-002 的作用机制。我们无法确定这些专利申请中的任何一项是否会作为专利发布，如果是，则此类专利是否涵盖或充分保护 STK-001、STK-002 和其他程序，或者此类专利不会受到质疑、缩小、规避、无效或被视为无法执行。
除了针对我们TANGO平台所依据的技术提出的索赔外，我们自有和获得许可的专利和专利申请还包括针对候选产品中活性药物成分（“API”）物质成分的权利主张，以及针对使用API进行特定治疗的使用方法。处方药产品中活性药物成分的物质成分专利在不考虑所使用原料药的任何特定使用方法的情况下提供保护。使用方法专利并不妨碍竞争对手或其他第三方针对超出专利方法范围的适应症开发或销售相同的产品。此外，关于使用方法专利，即使竞争对手或其他第三方没有积极推广其产品用于我们可能获得专利的目标适应症或用途，供应商也可能会建议患者在标签外使用这些产品，或者患者也可以自己这样做。尽管标签外使用可能侵犯或助长对使用方法专利的侵犯，但这种做法很常见，而且这种侵权行为很难预防或起诉。
生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有或许可的专利申请可能无法获得已颁发的专利，其主张涵盖我们的候选产品或其在美国或其他国外的用途。例如，当我们的专利申请待审时，我们可能会受到第三方向美国专利商标局（“USPTO”）预先发布的现有技术的约束，或者参与外国司法管辖区的干预或衍生程序或同等程序。即使专利成功发行，第三方也可能质疑其发明人身份、有效性、可执行性或范围，包括通过异议、撤销、重新审查、授予后和 埋葬 部分审查程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决都可能导致专利权丧失、独家权丧失，或者专利主张被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。此外，即使没有受到质疑，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，也无法阻止他人围绕我们的主张进行设计。此外，我们拥有和获得许可的部分专利和专利申请可能与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类专利或专利申请中的权益的排他性许可，则此类共同所有人可以将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以推销竞争产品和技术。此外，我们可能需要我们专利的任何此类共同所有者的合作，才能对第三方强制执行此类专利，但可能不会向我们提供此类合作。如果我们持有的针对候选产品的专利申请所提供的保护的广度或力度受到威胁，则可能会阻碍公司与我们合作开发候选产品，并威胁到我们的商业化能力。此外，如果我们在新候选产品的开发、测试和监管审查中遇到延迟，那么我们在专利保护下推销候选产品的时间就会缩短。
由于美国和其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，因此在任何时候，我们都无法确定我们过去是否或将来会是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的人。此外，在专利颁发之前，美国的一些专利申请可能会被保密。因此，可能存在我们不知道的现有技术可能会影响专利主张的有效性或可执行性，并且我们可能会遇到优先权争议。我们可能会被要求放弃某些专利的部分或全部期限，或者某些专利申请的全部期限。可能存在我们不知道的现有技术可能会影响专利主张的有效性或可执行性。也可能存在我们所知道的现有技术，但我们认为这些技术不会影响索赔的有效性或可执行性，尽管如此，这些现有技术最终可能会影响索赔的有效性或可执行性。无法保证如果受到质疑，我们的专利会被法院、专利局或其他政府机构宣布为有效或可执行，或者即使认定竞争对手的技术或产品有效且可执行，法院也会认定竞争对手的技术或产品侵犯了我们的专利。我们可能会分析我们认为与我们的活动相关的竞争对手的专利或专利申请，并认为我们可以自由地与候选产品相关运营，但是我们的竞争对手可能会提出已发布的索赔，包括我们认为无关的专利，这阻碍了我们的努力或可能导致我们的候选产品或我们的活动侵犯了此类主张。我们的竞争对手可能已经提交了专利申请，将来也可能提交了涵盖我们的产品或与我们的相似技术的专利申请。这些专利申请可能优先于我们拥有和获得许可的专利申请或专利，这可能需要我们获得涵盖此类技术的已颁发专利的权利。其他人也有可能独立开发与我们的候选产品具有相同效果的产品，这些产品不侵犯我们的专利或其他知识产权，或者围绕我们已颁发的涵盖我们候选产品的专利主张进行设计。
同样，我们目前拥有和许可的专利以及针对我们的专有技术和候选产品的专利申请（如果作为专利发布）预计将在2035年至2044年到期，而不考虑任何可能的专利期限调整或延期。我们最早的许可专利可能会在我们的第一款产品在美国或外国司法管辖区获得上市批准之前或之后不久到期。此外，我们无法确信美国专利商标局或相关的
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外国专利局将批准我们目前或将来拥有或正在许可的任何待处理的专利申请。在我们当前的专利到期后，我们可能会失去将他人排除在实践这些发明之外的权利。这些专利的到期也可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的重大不利影响。
我们所有权的未来保护程度尚不确定，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持竞争优势。例如：
上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们通过内许可获得关键技术权利的策略可能不会成功。
我们寻求扩大我们的候选产品线，部分方法是许可关键技术，包括与TANGO可能上调的特定基因靶标相关的技术。我们业务的未来增长将部分取决于我们是否有能力获得许可或以其他方式获得其他候选产品和技术的权利。尽管我们过去曾成功地从南安普敦大学获得技术许可，但我们无法向您保证，我们将能够以可接受的条款或根本无法从第三方获得任何候选产品或技术的许可或权利。
例如，我们与某些第三方研究合作伙伴的协议规定，在我们关系过程中取得的改进可能完全归我们或我们的第三方研究合作伙伴所有，也可以由我们与第三方共同拥有。如果我们
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确定此类改进的专有权利完全归研究伙伴或其他与我们合作的第三方所有，对于我们的候选药物进行商业化或保持我们的竞争优势是必要的，我们可能需要获得该第三方的独家许可，才能使用这些改进并继续开发、制造或销售我们的候选药物。我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得此类许可，这可能会使我们无法将候选药物商业化，也可能使我们的竞争对手或其他人有机会获得对我们的业务至关重要的技术。我们可能还需要我们知识产权的任何共同所有人的合作，以便对第三方强制执行此类知识产权，但可能不会向我们提供此类合作。
此外，这些技术的许可和收购是一个竞争激烈的领域，许多比较成熟的公司也在采取战略，许可或收购我们可能认为有吸引力的候选产品或技术。由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，这些老牌公司可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿向我们许可权利。此外，我们可能无法在我们的重点领域内找到合适的候选产品或技术。如果我们无法成功获得合适的候选产品或技术的权利，我们的业务和前景可能会受到重大和不利影响。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除专利保护外，我们还依靠专有技术和商业秘密保护，以及与员工、顾问和第三方签订的保密协议和发明转让协议来保护我们的机密和专有信息，尤其是在我们认为专利保护不适当或无法获得的情况下。
我们的政策是要求我们的员工、顾问、外部科学合作者、受赞助的研究人员和其他顾问在开始雇佣或与我们建立咨询关系时签署保密协议。这些协议规定，除非在某些特定情况下，否则个人或实体在与我们的关系过程中开发或知道的与我们的业务或财务事务有关的所有机密信息均应保密，不得向第三方披露。对于员工，协议规定，所有由个人构思的、与我们当前或计划中的业务或研发相关的发明，或者在正常工作时间内、在我们的办公场所或使用我们的设备或专有信息进行的发明，均为我们的专有财产。对于顾问和其他第三方，协议规定，与所提供的服务有关的所有发明均为我们的专有财产。但是，我们不能保证我们已经与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有技术和流程的各方签订了此类协议。我们还采取了政策并开展了培训，为我们在保护商业秘密方面的期望提供了指导，并就最佳实践提供了建议。尽管做出了这些努力，但其中任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救。
除了合同措施外，我们还努力通过其他适当的预防措施（例如物理和技术安全措施）来保护我们专有信息的机密性。但是，商业秘密和专门知识可能难以保护。例如，在员工或有权访问的第三方盗用商业秘密的情况下，这些措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护。我们的安全措施可能无法阻止员工或顾问盗用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，我们对此类不当行为可能采取的任何追索措施都可能无法提供充分的补救措施来充分保护我们的利益。强制执行关于一方非法披露或盗用商业秘密的主张可能很困难、昂贵且耗时，而且结果是不可预测的。此外，商业秘密可能由他人独立开发，这可能会使我们无法获得法律追索权。如果我们的任何机密或专有信息（例如我们的商业秘密）被披露或盗用，或者其中任何信息是由竞争对手独立开发的，则我们的竞争地位可能会受到损害。
此外，美国以外的法院有时不太愿意保护商业秘密。如果我们选择出庭阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会承担巨额费用。即使我们成功了，这些类型的诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。尽管我们采取措施保护我们的专有信息和商业秘密，但第三方可能会独立开发基本上等同的专有信息和技术，或者以其他方式访问我们的商业秘密或披露我们的技术。因此，我们可能无法有意义地保护我们的商业秘密。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
第三方的知识产权侵权索赔可能会阻止、延迟或以其他方式干扰我们的产品发现和开发工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在不侵权、盗用或以其他方式侵犯第三方知识产权或所有权的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业存在大量涉及专利和其他知识产权的诉讼, 以及对专利提出质疑的行政诉讼, 包括干预, 衍生, 各方之间美国专利商标局或反对派的审查、补助后审查和复审程序以及其他类似程序
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在外国司法管辖区。我们可能会面临或威胁将来由拥有专利或其他知识产权的第三方提起诉讼，指控我们的候选产品和/或专有技术侵犯、盗用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。在我们开发候选产品的领域中，存在许多由第三方（例如爱奥尼斯制药公司）拥有的美国和外国已颁发的专利和待处理的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及越来越多的专利的颁发，我们的候选产品可能导致他人专利权受到侵犯的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖了各种类型的药物、产品或其使用或制造方法。因此，由于我们领域已颁发的大量专利和提交的专利申请，第三方可能会声称他们拥有涵盖我们的候选产品、技术或方法的专利权。
如果第三方声称我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯了其知识产权，我们可能会面临许多问题，包括但不限于：
我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂的专利诉讼的费用，因为他们的资源要多得多。此外，任何诉讼的启动和持续所产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用了他们的专有技术，包括通过对我们提起专利侵权诉讼来强制执行其专利。在这方面，美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有以 “明确和令人信服” 的证据才能反驳，这是一种更高的举证标准。
可能存在我们目前尚不了解的第三方专利，这些专利涉及与使用或制造我们的候选产品相关的材料、配方、制造方法或处理方法的索赔。由于专利申请可能需要很多年才能颁发，因此目前可能有待处理的专利申请，这些申请随后可能会导致已颁发的专利，而我们的候选产品可能会侵犯这些专利。此外，第三方将来可能会获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。
如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的候选产品的制造过程、制造过程中使用或形成的材料或任何最终产品本身，则除非我们获得适用专利的许可，或者直到这些专利到期或这些专利最终被确定为无效或不可执行，否则这些专利的持有人可能会阻止我们实现候选产品的商业化。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，包括联合疗法或患者选择方法，则除非我们获得许可证，或者直到此类专利到期或最终确定无效或不可执行，否则该专利的持有人可能会阻止我们开发和商业化候选产品的能力。无论哪种情况，都可能无法以商业上合理的条件获得许可，或者根本无法获得许可，尤其是在此类专利由我们的主要竞争对手之一拥有或控制的情况下。如果我们无法以商业上合理的条件获得第三方专利的必要许可，或者根本无法获得第三方专利的必要许可，则我们对候选产品的商业化能力可能会受到损害或延迟，这可能会严重损害我们的业务。即使我们获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作以许可、开发或商业化当前或未来的候选产品。
向我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这实际上可能会阻碍我们进一步开发和商业化候选产品的能力。对这些索赔进行辩护，无论其案情如何，都将涉及大量的诉讼费用，并将大量占用员工的时间和资源从我们的业务中流失。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付巨额赔偿金，包括三倍的赔偿金和律师费
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故意侵权、从第三方获得一个或多个许可、支付特许权使用费或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这种性质的许可证，也无法预测是否会以商业上合理的条件提供。此外，即使没有诉讼，我们也可能需要获得第三方的许可才能推进我们的研究或允许我们的候选产品的商业化，而我们可能无法以合理的成本或合理的条件获得任何这些许可（如果有的话）。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会参与保护或执行我们的专利或许可人的专利的诉讼，这可能既昂贵、耗时又不成功，并可能导致认定此类专利不可执行或无效。
竞争对手可能侵犯我们的专利或我们许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出侵权索赔，这可能既昂贵又耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们的一项或多项专利无效或不可执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。
在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉司空见惯，第三方可以依据许多理由主张专利的无效或不可执行。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这些类型的机制包括重新审查, 赠款后审查, 各方之间外国司法管辖区的复审、干预程序、衍生程序和同等程序（例如异议程序）。这些类型的诉讼可能会导致我们的专利被撤销或修改，从而不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后，任何特定专利的结果都是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们无法确定是否存在使现有技术无效，而我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。如果被告对无效和/或不可执行的法律主张胜诉，或者如果我们无法充分保护我们的权利，我们将失去对候选产品的至少部分，甚至全部的专利保护。对这些类型的索赔进行辩护，无论其案情如何，都将涉及大量的诉讼费用，并将大量转移我们业务的员工资源。
相反，我们可以选择质疑第三方美国专利权利主张的可专利性，要求美国专利商标局在重新审查、授予后审查中对专利主张进行审查， 各方之间外国司法管辖区的审查、干预程序、衍生程序和同等程序（例如异议程序），或者我们可以选择在欧洲专利局（“EPO”）或其他外国专利局的专利异议程序中质疑第三方的专利。即使成功，这些异议程序的费用也可能很高，并可能消耗我们的时间或其他资源。如果我们未能在美国专利商标局、欧洲专利局或其他专利局获得有利结果，那么我们可能会面临第三方的诉讼，指控我们的候选产品或专有技术可能侵犯了该专利。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些业绩是负面的，那么这种看法可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。上述任何情况都可能对我们的业务财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们的外国知识产权有限，可能无法保护我们在世界各地的知识产权。
我们在美国以外的知识产权有限。在世界所有国家为候选产品申请、起诉和捍卫专利的成本高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能不如美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，也无法阻止第三方在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，进而可能向我们拥有专利保护但执法不如美国的地区出口其他侵权产品。在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区，这些产品可能会与我们的候选产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能无法有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了重大问题。某些国家，尤其是某些发展中国家的法律制度不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与生物制药产品有关的专利、商业秘密和其他知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或向第三方销售竞争产品，这通常侵犯了我们的所有权。第三方提起诉讼，质疑我们在外国司法管辖区的专利权的范围或有效性，可能会导致高昂的成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的程序可能会导致巨额成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被宣布无效或被狭义解释的风险，我们的专利申请面临以下风险
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不发行，可能会激起第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们提起的任何诉讼中胜诉，而且所裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
美国和国外的地缘政治行动可能会增加围绕我们的专利申请或任何当前或未来许可人的专利申请的起诉或维护、执行或辩护以及我们已颁发的专利或任何当前或未来许可人的专利的维护、执行或辩护的不确定性和成本。例如，与俄罗斯入侵乌克兰有关的美国和外国政府的行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维持专利申请。政府的行动也可能阻止俄罗斯维持已颁发的专利。这些行为可能导致我们的专利或专利申请被放弃或失效，从而导致俄罗斯的专利权部分或全部丧失。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在未经同意或补偿的情况下利用在美国和其他俄罗斯认为不友好的国家拥有公民身份或国籍、在美国注册或主要从事商业或盈利活动的专利权人所拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践我们的发明，也无法阻止第三方在俄罗斯销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
我们对开源软件的使用可能会限制我们将候选产品商业化的能力。
我们对开源软件的使用可能会限制我们将候选产品商业化的能力。我们的技术利用开源软件，其中包含根据开源许可许可由第三方作者许可使用的模块。特别是，为TANGO提供支持的某些软件可以根据许可安排提供，允许将该软件用于研究或其他非商业目的。因此，将来，当我们寻求将我们的平台用于市售产品时，我们可能需要根据不同的许可条款许可该软件，而按照商业上合理的条款，如果有的话，这可能是不可能的。如果我们无法按照允许其用于商业目的的条款许可软件组件，我们可能需要更换这些软件组件，这可能会导致延迟、额外成本和额外的监管部门批准。
开源软件的使用和分发可能比使用第三方商业软件带来更大的风险，因为开源许可方通常不就侵权索赔或软件代码的质量提供担保或其他合同保护。一些开源许可证要求我们根据所使用的开源软件类型为修改或衍生作品提供源代码。如果我们以某种方式将我们的专有软件与开源软件结合起来，那么根据某些开源许可，我们可能会被要求向公众发布我们专有软件的源代码。这可能使我们的竞争对手能够以更少的开发工作量和时间创造出类似的产品，并最终可能导致我们的产品销售损失。尽管我们监控我们对开源软件的使用，但许多开源许可证的条款并未得到美国法院的解释，而且这些许可证有可能被解释为可能对我们候选产品的商业化能力施加意想不到的条件或限制。如果无法及时完成重新设计，我们可能需要向第三方寻求许可，以便继续提供我们的候选产品，重新设计我们的候选产品，或者停止销售候选产品，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们的员工或顾问错误地使用或披露了机密信息或盗用了商业机密。
与生物技术和制药行业一样，我们雇用以前在大学或其他生物制药或制药公司工作的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管目前没有针对我们的挪用或不当披露索赔待决，尽管我们努力确保我们的员工和顾问在为我们工作中不使用他人的专有信息或专业知识，但我们可能会被指控我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。然后，我们可能不得不提起诉讼来对这些索赔进行辩护。如果我们在支付金钱赔偿金之外未能为任何此类性质的索赔进行辩护，我们可能会损失宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔辩护，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员对正常职责的注意力。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，那么这种看法可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。这种类型的诉讼或程序可能会大大增加我们的营业损失，减少我们可用于开发活动的资源，而且我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。例如，我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受此类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财务资源要多得多。无论如何，由于知识产权诉讼或其他知识产权相关程序的启动和持续而产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响。
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我们可能无法通过收购和内部许可成功获得或维护我们开发渠道的产品组件和流程的必要权利。
我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们收购、许可或使用第三方所有权的能力。例如，我们的候选产品可能需要特定的配方才能有效发挥作用，我们可能会开发含有我们的化合物和先前存在的药物化合物的候选产品，或者美国食品药品管理局或类似的外国监管机构可能要求我们为我们的候选产品提供配套的诊断测试或测试，其中任何一项都可能要求我们获得第三方持有的知识产权的使用权。此外，对于我们可能与第三方共同拥有的任何专利，我们可能要求向此类共同所有人提供此类专利的许可。我们可能无法从第三方那里获得或许可我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。此外，我们可能无法以合理的成本或合理的条件获得这些许可（如果有的话）。如果发生这种情况，我们可能需要停止使用这些第三方知识产权所涵盖的组合物或方法，并且可能需要寻求开发不侵犯这些知识产权的替代方法，这可能会带来额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发出可能不可行的替代方案。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得许可给我们的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。
此外，根据与学术机构签订的书面协议，我们有时会与学术机构合作，以加快我们的临床前研究或开发。在某些情况下，这些机构为我们提供了就合作产生的机构在技术方面的任何权利进行许可谈判的选项。即使我们持有这样的选择，我们也可能无法在规定的时间范围内或根据我们可接受的条款与该机构协商许可证。如果我们做不到，该机构可能会向他人提供知识产权，这可能会阻碍我们开展我们的计划的能力。
第三方知识产权的许可和收购是一个竞争激烈的领域，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能在寻求许可或收购我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权的策略，以便将我们的候选产品商业化。由于其规模、现金资源以及更大的临床开发和商业化能力，较成熟的公司可能比我们更具竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿向我们转让或许可权利。无法保证我们将能够成功完成此类谈判，并最终获得围绕我们可能寻求开发或销售的其他候选产品的知识产权。如果我们无法成功获得所需的第三方知识产权的权利或维持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃某些计划的开发，我们的业务财务状况、经营业绩和前景可能会受到影响。
获得和维持我们的专利保护取决于政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已发布专利的定期维护费都应在专利的有效期内分几个阶段向美国专利商标局和外国专利代理机构支付。美国专利商标局和各种外国专利机构还要求在专利申请过程中和专利颁发后遵守一些程序、文件、费用支付和其他规定。虽然在许多情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或其他方式来弥补无意中的过失，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行为作出回应、不支付费用以及未能适当合法化并提交正式文件。如果发生不合规事件，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
美国和非美国司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上取决于知识产权，尤其是专利。在生物制药行业获得和执行专利涉及技术和法律的复杂性，因此成本高昂、耗时且内在的不确定性。
过去或未来的专利改革立法可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已颁发的专利的执法或辩护的不确定性和成本。例如，2013年3月，根据Leahy-Smith America发明法（“美国发明法”），美国从 “先发明” 转变为 “先申请” 的专利制度。在 “先申请” 制度下，假设满足了其他可专利性要求，那么无论另一位发明人是否早先提出发明，第一个提交专利申请的发明人通常都有权获得该发明的专利。《美国发明法》包括对美国专利法的许多其他重大修改，包括影响专利方式的条款
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对申请进行起诉，重新定义现有技术，并建立新的授予后审查制度。这些变化的影响目前尚不清楚，因为美国专利商标局继续颁布与《美国发明法》有关的新法规和程序，而且专利法的许多实质性变更，包括 “在先申请” 条款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未处理其中的许多条款，该法案和关于本文件中讨论的特定专利的新法规的适用性尚未确定，需要进行审查。但是，《美国发明法》及其实施可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已颁发的专利的执法或辩护的不确定性和成本。
此外，美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可用的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这种事件的组合还给专利一旦获得的价值造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和将来可能获得的专利的能力。例如，在分子病理学协会诉Myriad Genetics, Inc. 案中，美国最高法院认为，对DNA分子的某些主张不可申请专利。尽管我们不认为根据这一决定，我们拥有或获得许可的任何专利都无效，但我们无法预测法院、美国国会或美国专利商标局未来的裁决会如何影响我们专利的价值。其他司法管辖区的专利法发生任何类似的不利变化也可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，从2023年6月1日起，欧洲申请在获得专利后，可以选择成为统一专利，该专利将受统一专利法院（“UPC”）的管辖。这将是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一个新的法院系统，因此法院没有先例，这增加了任何诉讼的不确定性。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果所有维护费用都按时支付，则专利的自然到期时间通常为自其最早的美国非临时申请日算起 20 年。可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们的候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能对包括仿制药在内的竞争产品的竞争持开放态度。鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护我们的候选产品的专利可能会在我们或我们的合作伙伴将这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来阻止他人将与我们的相似或相同的产品商业化。
如果我们没有为可能开发的任何候选产品获得专利期限延长，我们的业务可能会受到重大损害。
根据美国食品药品管理局对我们可能开发的任何候选产品进行上市批准的时间、期限和具体情况，根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（“Hatch-Waxman修正案”），我们的一项或多项美国专利可能有资格获得有限的专利期限延长。Hatch-Waxman修正案允许专利延期最长为五年，以补偿在FDA监管审查过程中损失的专利期限。专利期限延期不能将专利的剩余期限延长至自产品批准之日起的总共14年以上，每种产品只能延长一项专利，并且只能延长涉及已批准药物、使用方法或其制造方法的那些主张。但是，即使我们寻求延长专利期限，也可能由于以下原因而无法获得批准：例如在测试阶段或监管审查过程中未能进行尽职调查、未能在适用的截止日期之前申请、未能在相关专利到期之前申请，或者任何其他未能满足适用要求。此外，适用的期限或所提供的专利保护范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限延期，或者任何此类延期的期限都少于我们的要求，则我们的竞争对手可能会在专利到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、经营业绩和潜在客户可能会受到重大损害。
我们受各种隐私和数据安全法律的约束，我们不遵守这些法律可能会损害我们的业务。
我们保留大量敏感信息，包括与我们的临床前研究相关的机密商业和患者健康信息，并受管理此类信息隐私和安全的法律法规的约束。在美国，有许多关于个人信息的收集、使用、披露和保护的联邦和州隐私和数据安全法律法规，包括联邦和州的健康信息隐私法、联邦和州安全漏洞通知法以及联邦和州的消费者保护法。这些法律中的每一项都有不同的解释并不断演变。2018年5月，一项新的隐私制度，即《通用数据保护条例》（“GDPR”）在欧洲经济区（“EEA”）和英国生效。GDPR 管理欧洲和英国个人数据的收集、使用、披露、传输或其他处理。GDPR继续成为英国法律的一部分，在英国退欧后进行了一些修订（“英国GDPR”），尽管将来存在分歧的风险，这可能会增加我们的总体数据保护合规成本。除其他外，GDPR和英国GDPR对个人数据安全和向国家主管数据处理机构通知数据处理义务提出了新的要求，改变了处理个人数据的合法依据，扩大了个人数据的定义并要求修改知情同意做法，并要求对临床试验受试者和研究人员发出更详细的通知。此外，GDPR和英国GDPR加强了对来自欧洲经济区临床试验场所的个人数据传输的审查，以及
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英国到美国以及欧盟委员会或英国不承认有 “充分” 的数据保护法的其他司法管辖区，并对违规和违规行为处以巨额罚款（最高为2000万欧元或我们全球合并年总收入的4％）。GDPR和UK GDPR还赋予数据主体和消费者协会的私人诉讼权，可以向监管机构投诉，寻求司法补救措施，并就因违反GDPR或英国GDPR而造成的损害获得赔偿。遵守这些法律和法规以及任何其他适用的隐私和数据安全法律法规是一个严格且耗时的过程，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守新的数据保护规则。如果我们未能遵守任何此类法律或法规，我们可能会面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
与员工事务相关的风险、管理增长以及与我们的业务相关的其他风险
我们预计将扩大我们的发展和监管能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
我们预计员工人数和运营范围将显著增长，尤其是在候选产品开发和临床试验能力提高领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务体系，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财务资源有限以及我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理业务的扩张或招聘和培训更多的合格人员。我们业务的扩张可能会导致高昂的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的能力都可能延迟我们业务计划的执行或干扰我们的运营。
我们必须吸引和留住高技能员工才能取得成功。
要取得成功，我们必须招聘、留住、管理和激励合格的临床、科学、技术和管理人员，而且我们面临着对经验丰富人员的激烈竞争。如果我们不能成功吸引和留住合格的人才，尤其是在管理层面，则可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，损害我们的运营业绩，并提高我们成功将 STK-001、STK-002 和未来候选产品商业化的能力。特别是，我们认为，我们未来的成功在很大程度上取决于我们的高级管理层的贡献，包括我们的首席执行官Edward M. Kaye，以及我们的高级科学家和高级管理团队的其他成员。如果获得批准，这些人中有一人或多人失去服务，他们都与我们有随意的就业安排，可能会延迟或阻碍我们产品线的成功开发、计划中的临床试验的完成或候选产品的商业化。生物技术领域对合格人员的竞争非常激烈，因此，我们可能无法继续吸引和留住发展业务所需的合格人才，也无法招聘合适的替代人员。
我们与之竞争的许多其他生物技术公司都比我们拥有更多的财务和其他资源、不同的风险状况以及更长的行业历史。它们还可能提供更多样化的机会和更好的职业发展机会。其中一些特征可能比我们所能提供的更能吸引高素质的候选人。如果我们无法继续吸引和留住高素质的人才，那么我们发现和开发候选产品和业务的速度和成功率将受到限制。
未来的收购或战略联盟可能会扰乱我们的业务并损害我们的财务状况和经营业绩。
我们可能会收购其他业务或药品，结成战略联盟或与第三方建立合资企业，我们认为这将补充或增强我们现有的业务。如果我们收购具有前景市场或技术的企业，如果我们无法成功地将收购此类企业与我们现有的业务和公司文化相结合，我们可能无法实现收购这些业务的好处。在开发、制造和营销战略联盟或收购所产生的任何新药时，我们可能会遇到许多困难，这些困难会延迟或阻碍我们实现预期的收益或增强我们的业务。我们无法向您保证，在进行任何此类收购之后，我们将实现预期的协同效应，以证明交易是合理的。我们在收购方面面临的风险包括：
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我们未能解决这些风险或与过去或未来的收购或战略联盟有关的其他问题，可能会导致我们无法实现这些交易的预期收益，导致我们承担意想不到的负债并对整个业务造成损害。还有一种风险是，未来的收购将导致债务、或有负债、摊销费用或增加的运营支出，其中任何一项都可能损害我们的财务状况或经营业绩。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚或承担可能损害我们业务的费用。
我们将受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括规范实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的业务将涉及危险和易燃材料的使用，包括化学品和生物材料。我们的业务还可能产生危险废物。我们通常预计会与第三方签订处置这些材料和废物的合同。我们将无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们因使用任何危险材料而造成污染或伤害，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任，任何责任都可能超出我们的资源。我们还可能因不遵守此类法律法规而承担与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
尽管我们保留了工伤补偿保险，以支付我们因使用危险材料而导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产工作。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况、股价和经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，2008年的全球金融危机造成了资本和信贷市场的极端波动和混乱。同样，与 COVID-19 疫情相关的波动导致了资本和信贷市场的严重不稳定和干扰，近几个月来，全球经济受到利率和通货膨胀率上升以及衰退或进一步经济衰退的可能性的影响。此外，全球银行体系最近也出现了动荡。例如，2023年3月10日，我们的银行合作伙伴之一硅谷银行（“SVB”）被加州金融保护与创新部关闭，该部任命联邦存款保险公司（“FDIC”）为接管人。尽管我们只有少量现金直接存放在SVB，而且从那时起，联邦存款保险公司表示所有SVB的存款人都将得到完整，但无法保证联邦政府在未来银行关闭时会像对SVB存款人那样为所有存款人提供担保，银行系统的持续不稳定可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。同样，资本和信贷市场可能会受到最近俄罗斯和乌克兰之间的冲突、更广泛的欧洲或全球冲突的可能性、为应对冲突而实施的全球制裁或能源危机的不利影响。经济疲软或衰退也可能给我们的供应商带来压力，从而可能导致供应中断，或者导致我们的客户延迟为我们的服务付款。如果当前的股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、更具稀释性。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴有可能无法在如此困难的经济时期中幸存下来，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力。此外，无论是由于劳资关系还是其他原因，医院和其他医疗机构都面临人员短缺，这可能会导致入学、实地考察、评估或其他对我们的研发工作至关重要的活动的延迟。上述任何一种情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前的经济环境会以何种方式以及
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金融市场状况可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股市的波动和任何普遍的经济衰退。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
自然灾害可能会严重干扰我们的运营，并对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、火灾、飓风、停电或其他事件，使我们无法使用总部的全部或很大一部分，损坏了关键基础设施，例如供应商的制造设施，或者以其他方式中断了运营，那么我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续开展业务。
在发生严重灾难或类似事件时，我们制定的灾难恢复和业务连续性计划可能被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性，我们可能会产生巨额开支，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的内部计算机和信息系统，或者我们的 CRO、CMO 或其他承包商或顾问使用的计算机和信息系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致我们的开发计划受到重大干扰。
尽管采取了适当的安全措施，但我们的内部计算机和信息系统以及我们当前和未来的CRO、CMO和其他承包商或顾问的计算机和信息系统可能容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障造成的损害。尽管我们没有经历过任何此类重大系统故障或事故，也没有意识到任何安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营受到重大干扰，无论是由于我们的商业秘密或其他专有信息的丢失还是其他类似的中断。例如，已完成或未来的临床前研究或临床试验的数据丢失可能会导致我们的监管部门批准工作严重延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者机密或专有信息的不当披露，我们可能会承担责任，我们的竞争地位可能会受到损害，候选产品的进一步开发和商业化可能会被严重延迟。
我们的技术系统的故障或违规可能会使我们承担责任或中断我们的业务运营。
我们越来越依赖技术系统和数据来运营我们的业务。特别是，COVID-19 疫情促使我们修改了业务惯例，包括增加员工远程办公的普及率。因此，我们越来越依赖我们的技术系统来运营业务，而我们有效管理业务的能力取决于我们的技术系统和数据的安全性、可靠性和充足性，其中包括云技术的使用，包括软件即服务 (SaaS)、平台即服务 (PaaS) 和基础设施即服务 (IaaS)。我们的技术系统（包括我们使用的云技术）的故障、入侵、损坏、破坏或破坏，和/或未经授权访问我们的数据和信息，可能会使我们承担责任或对我们的业务运营产生负面影响。我们的技术系统，包括我们使用的云技术，数量和复杂性不断增加，这使得它们很容易受到故障、恶意入侵和随机攻击的影响。同样，授权访问我们的技术系统（包括我们使用的云技术）的个人违反数据隐私或安全漏洞，可能会构成风险，即敏感数据，包括属于我们、我们的患者或其他业务合作伙伴的知识产权、商业秘密或个人信息，可能会暴露给未经授权的人员或公众。
网络攻击的频率、复杂程度和强度都在增加，并且变得越来越难以被发现。它们通常是由积极进取、资源充足、技术精湛和坚持不懈的行为者实施的，包括民族国家、有组织犯罪集团、“黑客活动家” 以及出于恶意意图行事的员工或承包商。网络攻击可能包括部署有害的恶意软件和按键记录器、勒索软件、拒绝服务攻击、恶意网站、使用社交工程和其他手段来影响我们技术系统和数据的机密性、完整性和可用性。网络攻击还可能包括供应链攻击，这可能会导致我们的产品或为合同制造生产的产品的制造延迟。我们的主要业务合作伙伴面临类似的风险，其系统的任何安全漏洞都可能对我们的安全状况产生不利影响。网络攻击可能包括外国敌对政府的不当行为、工业间谍活动、电汇欺诈和其他形式的网络欺诈、部署有害的恶意软件、拒绝服务、社会工程欺诈或其他威胁数据机密性、完整性和可用性的手段。成功的网络攻击可能对我们造成严重的负面后果，包括但不限于业务中断、盗用机密商业信息（包括财务信息、商业秘密、财务损失和公司战略计划的披露）。迄今为止，我们的数据或信息系统尚未发生重大损失。但是，尽管我们投入资源来保护我们的信息系统，但我们意识到网络攻击是一种威胁，无法保证我们的努力会防止信息安全漏洞
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会对我们造成业务、法律、财务或声誉损害，或者会对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
此外，我们所依赖的各种第三方的计算机系统，包括我们的首席财务官、首席营销官和其他承包商、顾问以及法律和会计师事务所，可能会遭受计算机病毒、未经授权的访问、数据泄露、网络钓鱼攻击、网络罪犯、自然灾害（包括飓风和地震）、恐怖主义、战争、电信和电气故障造成的损害。我们依靠第三方提供商来实施有效的安全措施，并识别和纠正任何此类故障、缺陷或漏洞。
此外，我们越来越多地使用云技术和远程工作安排可能会加剧这些风险和其他运营风险，而云技术服务提供商未能充分保护其系统和防止网络攻击，都可能扰乱我们的运营，导致机密或专有信息被盗用、损坏或丢失。尽管采取了适当的安全措施，但我们的内部计算机和信息系统以及我们当前和未来的CRO、CMO和其他承包商或顾问的计算机和信息系统可能容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障造成的损害。尽管我们没有经历过任何此类重大系统故障或事故，也没有意识到任何安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营受到重大干扰，无论是由于我们的商业秘密或其他专有信息的丢失还是其他类似的中断。例如，已完成或未来的临床前研究或临床试验的数据丢失可能会导致我们的监管部门批准工作严重延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者机密或专有信息的不当披露，我们可能会承担责任，我们的竞争地位可能会受到损害，候选产品的进一步开发和商业化可能会被严重延迟。尽管我们继续建设和改进我们的系统和基础架构，包括我们的业务连续性计划，但无法保证我们的努力能够防止系统出现故障或漏洞，这些故障或漏洞可能会对我们的业务和运营产生不利影响和/或导致关键或敏感信息的丢失，从而可能对我们造成财务、法律、业务、运营或声誉损害，或者失去竞争优势。此外，我们的责任保险在类型或金额上可能不足以为我们提供与安全漏洞、网络攻击和其他相关漏洞有关的索赔。
我们的员工、首席调查员、首席财务官、首席营销官和顾问可能参与不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴的欺诈或其他不当行为的风险。这些各方的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的法规，向FDA和非美国监管机构提供准确的信息，不遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或者向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律和法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床研究过程中获得的信息，这可能会导致监管部门制裁并对我们的声誉造成严重损害。我们已经采用了适用于所有员工的行为准则，但并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。如果有人对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，则这些行为可能会对我们的业务产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
我们的业务存在巨大的产品责任风险，我们获得足够保险的能力可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。
在临床试验中，我们将面临与测试 STK-001、STK-002 和我们未来的候选产品相关的固有产品责任风险，如果我们将任何候选产品商业化，将面临更大的风险。如果我们不能成功地为自己辩护，免受候选产品造成伤害的索赔，我们可能会承担巨额责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
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虽然我们目前有我们认为适合我们开发阶段的产品责任保险，但在临床开发或销售 STK-001、STK-002 或我们未来的任何候选产品之前，我们可能需要获得更高的等级。我们拥有或可能获得的任何保险都可能无法为潜在的负债提供足够的保障。此外，临床试验和产品责任保险变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些索赔可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
与普通股所有权相关的风险
我们股票的市场价格可能会波动，您可能会损失全部或部分投资。
我们普通股的交易价格可能波动很大，并且会因各种因素而出现大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括本节和本报告其他地方描述的其他风险以及以下几点：
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此外，整个股票市场，尤其是制药、生物制药和生物技术股票市场，经历了极端的价格和交易量波动，这些波动通常与发行人的经营业绩无关或不成比例，包括由于 COVID-19 疫情和总体经济状况造成的。无论我们的实际经营业绩如何，这些广泛的市场和行业因素都可能严重损害我们普通股的市场价格。上述任何风险或任何其他风险的实现，包括本 “风险因素” 部分中描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生巨大而不利的影响。
我们的主要股东拥有我们很大一部分股份，并将能够对需要股东批准的事项施加重大控制。
截至2023年6月30日，隶属于Skorpios Trust的实体实益拥有我们所有已发行普通股的32.68％的投票权。因此，这些实体将对需要股东批准的公司行动的结果产生相当大的影响，包括董事选举、组织文件修改、合并、合并或出售我们全部或几乎所有资产以及任何其他重大公司交易。此类实体的利益可能与您的利益不同，甚至可能与您的利益发生冲突。例如，这些实体有可能推迟或阻止我们公司的控制权变更，即使这种控制权变更会使我们的其他股东受益，这可能会剥夺我们的股东在出售我们公司或资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格.
此外，Skorpios Trust从Apple Tree Partners那里获得了股份，该公司此前控制了我们普通股的大部分投票权。我们的董事会主席塞思·哈里森担任Apple Tree Partners的管理合伙人。
如果证券或行业分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的股票发表负面或误导性意见，我们的股价和交易量可能会下跌。
我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告的影响。我们无法控制分析师或其报告中包含的内容和观点。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、知识产权或股票表现发表负面或误导性意见，或者如果我们的临床前研究、临床试验和运营结果未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果一位或多位此类分析师停止对我们的报道或未能定期发布我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下跌。
我们是一家 “新兴成长型公司” 和 “小型申报公司”，我们无法确定适用于新兴成长型公司或小型申报公司的降低报告要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》（“JOBS法案”）的定义，我们是一家 “新兴成长型公司”。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的各种报告要求的豁免，包括（i）无需遵守经修订的2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“萨班斯-奥克斯利法案”）第404条的审计师认证要求，（ii）减少定期报告中有关高管薪酬的披露义务和委托书以及 (iii) 持有要求的豁免不具约束力的咨询股东对高管薪酬进行投票，股东批准任何先前未批准的解雇协议付款。
我们将一直是一家新兴成长型公司，直到 (i) 该财年的最后一天，(a) 我们的年总收入至少为12.35亿美元，或 (b) 我们被视为大型加速申报人，这意味着截至前一个6月30日，非关联公司持有的普通股的市值超过7亿美元，(ii) 我们发行了超过7亿美元的股票前三年和（iii）2024年12月31日的10亿美元不可转换债务。
根据就业法案，新兴成长型公司也可以推迟采用新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用这一延长的过渡期带来的好处。因此，我们的合并财务报表可能无法与遵守此类新会计准则或修订会计准则的公司的财务报表相提并论。直到我们不再是 “新兴成长型公司” 或以肯定和不可逆转的方式选择退出
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《证券法》第7（a）（2）（B）条规定的豁免，在发布适用于我们的合并财务报表且对上市和私营公司的生效日期不同的新的或修订的会计准则时，我们将披露要求非新兴成长型公司采用的日期以及我们将采用最近发布的会计准则的日期。
我们也是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，年收入不到1亿美元。只要 (i) 非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或者 (ii) 在最近结束的财年中，我们的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，我们就可以继续是一家规模较小的申报公司。如果当我们不再是新兴成长型公司时，我们是一家规模较小的申报公司，那么我们可能会继续依赖小型申报公司可获得的某些披露要求的豁免。具体而言，作为一家规模较小的申报公司，我们可以选择在10-K表年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，而且，与新兴成长型公司类似，较小的申报公司减少了有关高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低，因为我们可能会依赖这些豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们重述的公司注册证书和重述的章程包含可能延迟或阻止我们公司控制权变更的条款。这些规定还可能使股东难以选出未经现任董事会成员提名的董事，也难以采取其他公司行动，包括影响我们的管理层变动。这些规定：
我们重述的公司注册证书中的专有诉讼地条款可能会限制股东在其认为有利于解决与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员的纠纷的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。
在法律允许的最大范围内，我们重述的公司注册证书规定，特拉华州财政法院是：代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；任何声称违反信托义务的诉讼；任何根据特拉华州通用公司法（“DGCL”）、我们重述的公司注册证书或我们重述的章程向我们提出索赔的诉讼；或任何根据内政原则对我们提出索赔的诉讼.这项专属诉讼地条款不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。但是，它可以适用于属于专属诉讼地条款中列举的一个或多个类别并根据《证券法》提出索赔的诉讼，因为《证券法》第22条为联邦和州法院规定了对为执行《证券法》或其相关规则和条例规定的任何义务或责任而提起的所有诉讼的并行管辖权。法院是否会对根据《证券法》提出的索赔执行此类条款尚不确定，我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其相关规章制度的遵守。
这种诉讼地选择条款可能会限制股东向其认为有利于与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他员工发生争议的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。或者，如果法院认定我们重述的公司注册证书中包含的诉讼地选择条款不适用，或者
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在诉讼中无法执行，我们可能会因在其他司法管辖区解决此类诉讼而产生额外费用，这可能会损害我们的业务、经营业绩和财务状况。
此外，DGCL 第 203 条可能会阻止、延迟或阻止我们公司控制权的变更。第203条对我们与15％或以上普通股持有人之间的合并、业务合并和其他交易施加了某些限制。
《证券法》第22条为联邦和州法院规定了对为执行《证券法》或其规章制度规定的任何义务或责任而提出的所有索赔的并行管辖权。2020年4月，我们修订并重申了重述的章程，规定在法律允许的最大范围内，美国联邦地方法院将成为解决任何声称根据《证券法》（该条款，即 “联邦诉讼条款”）引起的诉讼理由的投诉的唯一论坛。我们决定通过联邦论坛条款之前，特拉华州最高法院作出裁决，认为根据特拉华州的法律，此类条款在表面上是有效的。尽管无法保证联邦或州法院会效仿特拉华州最高法院的裁决，也无法保证联邦法院条款应在特定案件中得到执行，但联邦论坛条款的适用意味着我们的股东为执行《证券法》规定的任何义务或责任而提起的诉讼必须向联邦法院提起，不能提交州法院。
《交易法》第27条为强制执行《交易法》或其相关规章制度规定的任何义务或责任而提出的所有索赔规定了联邦专属管辖权。此外，专属法院条款和联邦法院条款均不适用于为执行《交易法》规定的任何义务或责任而提起的诉讼。因此，我们的股东必须向联邦法院提起诉讼，以执行《交易法》或其规章制度规定的任何义务或责任。
我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法和据此颁布的法规的遵守。
任何购买或以其他方式收购或持有我们任何证券的任何权益的个人或实体均应被视为已注意到并同意我们的专属法庭条款，包括联邦论坛条款。这些条款可能会限制股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的纠纷向他们选择的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻止对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工提起诉讼。
作为上市公司运营，我们的成本将增加，我们的管理层将被要求将大量时间投入到新的合规举措和公司治理实践上。
作为一家上市公司，尤其是在我们不再是新兴成长型公司之后，我们将承担大量的法律、会计和其他费用，而这些费用是我们作为私营公司所没有产生的。《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克全球精选市场（“纳斯达克”）的上市要求以及其他适用的证券规章制度对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理惯例。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来实施这些合规举措。此外，我们预计这些规章制度将大大增加我们的法律和财务合规成本，并使某些活动更加耗时和昂贵。我们无法预测或估计为满足这些要求而可能产生的额外费用的金额或时间。这些要求的影响还可能使我们更难吸引和留住合格的人才担任董事会、董事会委员会或执行官。此外，这些细则和条例往往会有不同的解释，在许多情况下，这是因为它们缺乏具体性，因此，随着监管和理事机构提供新的指导，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而发生变化。这可能导致合规事项持续存在不确定性，并因持续修订披露和治理做法而导致成本增加。
如果我们将来未能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们编制准确、及时的财务报表的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的经营业绩、投资者对我们的看法，从而损害普通股的价值。
以前，我们不需要独立遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404（a）条。《萨班斯-奥克斯利法案》第404（a）条要求管理层从我们向美国证券交易委员会提交的第二份年度报告开始，对财务报告的内部控制的有效性进行年度评估。在编制截至2022年12月31日止年度的财务报表的过程中，我们被要求符合这些标准，我们的管理层必须报告该年度以及此后的年度财务报告的内部控制的有效性。此外，一旦我们不再是 “新兴成长型公司”，根据萨班斯-奥克斯利法案第404（b）条，我们的独立注册会计师事务所将被要求每年证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理层评估财务报告的内部控制必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文档、测试和可能的补救措施。
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为了在规定的期限内遵守第404（b）条，我们将参与一个记录和评估我们对财务报告的内部控制的程序，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划来评估和记录对财务报告的内部控制是否充分，继续采取措施酌情改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按文件运行，并实施持续的报告和改进流程，以实现财务报告的内部控制。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时限内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是按照第404条的要求有效的。如果我们发现一个或多个重大缺陷，可能会导致金融市场出现不利反应，因为人们对合并财务报表的可靠性失去信心。此外，如果我们无法继续满足这些要求，我们可能无法继续在纳斯达克上市。
随着我们的发展，我们预计会雇用更多人员，并可能利用外部临时资源来实施、记录和修改政策和程序，以保持有效的内部控制。但是，我们有可能发现内部控制中的缺陷和弱点。如果我们的内部控制存在重大缺陷或缺陷，但未被发现或未得到纠正，那么我们的合并财务报表可能包含重大错报，如果将来发现这些错误，可能会导致我们无法履行未来的报告义务并导致普通股价格下跌。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的资本存量支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您的唯一收益来源。
我们从未申报或支付过股本的现金分红。我们目前打算保留未来的所有收益（如果有），为我们的业务增长和发展提供资金。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源。
我们可能会面临证券诉讼，这既昂贵又可能转移管理层的注意力。
我们的普通股的市场价格可能波动，过去，经历过股票市场价格波动的公司曾受到证券集体诉讼。将来，我们可能会成为此类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务。
第 2 项。未注册的设备销售ty证券和所得款项的使用。
股权证券的未注册销售
没有。
第 3 项。默认为高级证券。
没有。
第 4 项。Mine SafTey 披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
不适用。
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第 6 项。E展出。
作为本10-Q表季度报告的一部分提交或提供的证物列在下面的附录索引中。
展览 数字 |
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描述 |
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表单 |
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文件编号 |
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展览 申报日期 |
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展览 没有。 |
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已备齐/已提供 在此附上 |
31.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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X |
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31.2 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
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X |
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32.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
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X |
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32.2* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
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X |
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101.INS |
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行内 XBRL 实例文档（实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中）。 |
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X |
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101.SCH |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档。 |
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X |
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101.CAL |
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内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。 |
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X |
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101.DEF |
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内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 |
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X |
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101.LAB |
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内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 |
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X |
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101.PRE |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。 |
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X |
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104 |
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内联封面交互式数据文件（格式为内联 XBRL，包含在附录 101 中）。 |
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X |
* 就《交易法》第18条而言，本认证被视为未提交，也未受该条款的责任约束，也不应被视为以提及方式纳入根据《交易法》证券法提交的任何文件中。
根据第 S-K 法规第 601 (a) (5) 项，注册人遗漏了附表和证物。注册人同意根据要求向美国证券交易委员会补充提供省略的附表和证物的副本。
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签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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STOKE THERAPEUTICS, INC |
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日期：2023 年 8 月 7 日 |
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来自： |
/s/ Edward M. Kaye，医学博士 |
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Edward M. Kaye，医学博士 |
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首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2023 年 8 月 7 日 |
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来自： |
/s/ Stephen J. Tulipano |
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斯蒂芬·J·图利帕诺 |
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首席财务官 （首席财务官兼首席会计 警官） |
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