附录 99.1

Amicus Therapeutics 宣布批准并推出
英国新庞贝病疗法的

Pombiliti^®(cipaglucosidase alfa) + Opfolda^®（miglustat）
已获准用于英国患有迟发性庞贝病的成年人

美国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 发布最终积极建议

宾夕法尼亚州费城和英国马洛， 2023 年 8 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新药的患者专用全球生物技术公司 Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布，英国（英国）药品和保健产品监管局机构（MHRA）已授予Pombiliti的上市许可^®(cipaglucosidase alfa) + Opfolda^®（miglustat）适用于患有迟发性庞培病（酸 α-葡萄糖苷酶）的成年人 [GAA]缺陷）。Pombiliti 的适应症是一种长期酶替代疗法 (ERT)，与 miglustat 联合使用，用于晚发性庞贝病 (LOPD) 的成年人。Opfolda 的适应症是 cipaglucosidase alfa 长期酶替代疗法的酶稳定剂，适用于患有 LOPD 的成人。

此外，美国国立卫生研究所和卓越护理（NICE）发布了最终指导方针，建议报销英格兰和威尔士国民健康服务（NHS）中使用的Pombiliti + Opfolda。正如指南中所述，NICE得出结论，Pombiliti + Opfolda 的成本效益估计显示出积极的净健康益处，并建议将Pombiliti + Opfolda用于以LOPD为第一线和更高疗程的成年人。

在英国（GB）获得批准之前，Pombiliti + Opfolda获得了创新许可和准入途径（ILAP）下的创新护照、优先创新药品称号，以及抢先获得药品计划（EAMS）的积极科学意见。这加快了上市时间，使医疗保健专业人员能够在上市许可之前根据临床因素为需求明显未得到满足的患者开出治疗处方。

“MHRA对Pombiliti和Opfolda 的批准对于英国正在寻求新疗法的迟发庞贝的成年人来说是向前迈出的重要一步。我们感谢帮助推进这种疗法的全球 Pompe 社区，尤其是参与我们临床研究的患者、家属和医生，” Amicus Therapeutics, Inc. 总裁兼首席执行官布拉德利·坎贝尔说。“NICE 建议向 Pombiliti 和 Opfolda 报销的速度反映了英国的创新许可和准入途径，背后的数据 biliti 和 Opfolda，与报销机构的密切合作，以及 Amicus 对这个的承诺尽快为庞贝病患者提供治疗。我为Amicus对确保患者获得我们的创新疗法的不懈承诺感到自豪，我们正在尽快努力使Pombiliti和Opfolda上市。”

迟发的庞贝病（LOPD）是一种罕见的、使人衰弱的和危及生命的溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低导致底物糖原积聚在肌肉和其他组织的溶酶体中。疾病的严重程度各不相同，但的主要表现是骨骼肌无力和进行性呼吸受累。

索尔福德皇家NHS基金会信托基金大曼彻斯特神经科学部的神经科顾问医生马克·罗伯茨教授说：“从早期药品获取计划的积极采用来看，我们已经看到了这种治疗对患者的影响。对于 Pompe 社区来说，广泛获得这种疗法是一个令人兴奋的进展，它为HCP和患者提供了一种表现出新颖作用模式的新选择。”

MHRA和NICE的决定基于3期关键研究（PROPEL）的临床数据，这是LOPD中唯一一项在对照环境中同时研究ERT-naive和有ERT经验的参与者的试验。

Pompe Support Network董事会主席艾伦·缪尔表示：“庞贝病是一种罕见的疾病，会广泛影响个人及其家人、朋友和同事生活的方方面面。我们非常感谢像Amicus Therapeutics这样寻求为我们的小社区带来有意义的差异的公司，我们欢迎为患者带来更多选择的新疗法。”

糖原储存病协会首席执行官瓦尔·巴克斯顿表示：“能够通过抢先获得药物计划快速获得有效的新疗法，对许多受庞培影响的人产生了有意义的影响。这项批准为 Pompe社区提供了急需的新疗法选择。”

Pombiliti + Opfolda已证明符合英国孤儿指定标准，并将被添加到MHRA持有的孤儿登记册中。两者都将受益于批准的孤儿适应症中类似药品的10年市场独家经营权。

关于 pombiliti^®+ Opfolda^®

Pombiliti + Opfolda 是一种双组分疗法，由 cipaglucosidase alfa 组成，cipaglucosidase alfa 是一种富含 bis-M6P 的 rhGaA，可促进通过 M6P 受体进行高亲和力吸收，同时保留其加工成最活跃形式的酶的能力，以及旨在减少血液中酶活性的流失。在临床研究中，Pombiliti + Opfolda与肌肉骨骼和呼吸测量的明显改善有关。

关于庞贝病

庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低或不存在会导致细胞中糖原的积累，据信这会导致 Pompe 病的临床表现。庞贝病的范围从对心脏功能产生重大影响的迅速恶化的婴儿形式，到一种进展较慢、主要影响骨骼肌肉和进行性呼吸受累的晚发形式。迟发的庞贝病可能很严重，会使人衰弱，全身进行性肌肉无力，随着时间的推移会恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。

重要安全信息

pombiliti (cipaglucosidase alfa) 重要安全信息

安全概况摘要： 最常报告的仅归因于庞比利蒂的不良反应是寒战（4.0％）、头晕（2.6％）、潮红（2.0％）、嗜睡（2.0％）、胸部不适（1.3％）、咳嗽（1.3％）、输液部位肿胀（1.3％）和疼痛（1.3％）。报告的严重不良反应仅归因于 pombiliti 的是荨麻疹 (2.0%)、过敏反应 (1.3%)、发热 (0.7%)、晕厥前期 (0.7%)、呼吸困难 (0.7%)、咽部水肿 (0.7%)、喘息 (0.7%) 和低血压 (0.7%)。有关完整列表，请参阅 smPC。禁忌症：对活性物质或任何赋形剂产生危及生命的超敏反应。miglustat 的禁忌症。 特殊警告和使用注意事项： pombiliti 必须与 Opfolda 65 毫克硬胶囊联合使用。 过敏反应和输液相关反应 (IAR): 一些患者在输液期间和输注Pombiliti之后出现了严重的过敏反应和IAR。应仔细考虑在过敏反应或严重过敏反应后重新服用 Pombiliti 的风险和益处，并提供适当的复苏措施。 易感患者发生急性心肺衰竭的风险： 患有急性基础呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损的患者在输液期间可能有心脏严重恶化或呼吸受损的风险。在 Pombiliti 输液期间，应随时提供适当的医疗支持和监测措施。 免疫复合物相关反应： 据报道，在IgG抗体滴度高的患者中，出现了与其他 ERT 相关的免疫复合物相关反应，包括严重的皮肤反应和肾病综合征。如果出现与免疫复合物相关的反应，应考虑停用 Pombiliti，并应开始适当的药物治疗。对于每位患者，应重新考虑在免疫复合物相关反应后重新服用Pombiliti的风险和益处。

Opfolda (miglustat) 65 毫克硬胶囊重要安全信息

安全概况摘要： 最常报告的仅归因于Opfolda 65 mg的不良反应是便秘（1.3％）。有关完整列表，请参阅 smPC。 禁忌症： 对活性物质或任何赋形剂过敏。cipaglucosidase alfa 的禁忌症。 特殊警告和使用注意事项： Opfolda 65 毫克硬胶囊必须与 Pombiliti 联合使用。 食物互动： 患者在服用 Opfolda 之前应禁食 2 小时，服用 Opfolda 后应禁食 2 小时。

关于 Amicus Therape

Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家全球性的患者专用生物技术公司，专注于为患有罕见疾病的人发现、开发和提供新的高质量药物。Amicus Therapeutics以非凡的患者为中心，致力于推进和扩大用于罕见病的尖端、一流或一流药物产品线。欲了解更多信息，请访问该公司的网站 www.amicusrx.com，然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性声明”，包括与Pombiliti和Opfolda预计在英国商业推出有关的声明。无法保证此次发布会在商业上取得成功，也无法保证英格兰和威尔士以外的定价和报销谈判会取得成功。诸如但不限于 “向前看 ”、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“信心”、“鼓励”、“潜力”、“计划”、“目标”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 和 “可以” 等词语，以及类似的表达方式或词语表示前瞻性语句。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于管理层当前的预期和信念，这些预期和信念受多种风险、不确定性和因素的影响，包括公司将无法成功完成Pombiliti和Opfolda的开发，无法获得全球监管部门的全面批准，也无法成功制造和商业化Pombiliti和Opfolda。。此外，所有前瞻性陈述均受我们截至2022年12月31日止年度的10-K 表年度报告中详述的其他风险和不确定性的影响。因此，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果存在重大差异。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅涉及本文发布的日期。所有前瞻性陈述均受本警告声明的全部限制，我们没有义务修改本新闻稿以反映本文发布之日之后的事件或情况。

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FOLD—G

NP-AT-ALL-00020823 2023 年 8 月