美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
|
|
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
|
交易 符号 |
|
注册的每个交易所的名称 |
|
|
|
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
|
☐ |
|
加速文件管理器 |
|
☐ |
|
☒ |
|
规模较小的报告公司 |
|
||
新兴成长型公司 |
|
|
|
|
|
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ 不是
截至2023年8月9日，注册人拥有
目录表
|
|
页面 |
第一部分： |
财务信息 |
5 |
第1项。 |
简明合并财务报表(未经审计) |
5 |
|
截至2023年6月30日和2022年12月31日的简明综合资产负债表 |
5 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
6 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的可赎回可转换优先股和股东权益(亏损)简明合并报表 |
7 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六个月简明合并现金流量表 |
8 |
|
简明合并财务报表附注 |
9 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
27 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
37 |
第四项。 |
控制和程序 |
37 |
第二部分。 |
其他信息 |
38 |
第1项。 |
法律诉讼 |
38 |
第1A项。 |
风险因素 |
39 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
94 |
第三项。 |
高级证券违约 |
94 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
94 |
第五项。 |
其他信息 |
94 |
第六项。 |
陈列品 |
95 |
签名 |
96 |
|
在这份10-Q表格季度报告中使用的“Arcellx”、“我们”或“公司”指的是Arcellx，Inc.，在适当的情况下，指我们的子公司、子域有限责任公司。
2
关于前瞻性陈述的特别说明
本季度报告(Form 10-Q)(季度报告)包含根据1933年证券法(修订后的证券法)第27A条和1934年证券交易法(修订后的交易法)第21E条的安全港条款作出的明示或暗示的前瞻性表述，这些表述是基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前掌握的信息而做出的。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述涉及未来事件或我们未来的运营或财务表现，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。本季度报告中的前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
3
前瞻性陈述不是历史事实，而是基于对制药业的业务和未来财务结果以及其他法律、法规和经济发展的当前预期、估计、假设和预测。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“打算”、“应该”、“可能”、“可能”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“可能”、“可能”、“继续”、“可能”等术语来识别前瞻性陈述，“以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述(包括在否定中的使用)，尽管并不是所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。由于许多因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述预期的结果大不相同，包括但不限于本季度报告第二部分第1A项(风险因素)中描述的那些因素。
你不应该过分依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素在某些情况下是我们无法控制的，可能会对结果产生重大影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个发生，或者如果我们的基本假设被证明是不正确的，实际事件或结果可能与前瞻性陈述中暗示或预测的大不相同。任何前瞻性声明都不是对未来业绩的保证。您应阅读本季度报告以及我们在本季度报告中引用的、已完整提交或提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件，并了解我们未来的实际结果可能与这些前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果存在实质性差异。
本季度报告中的前瞻性陈述代表我们截至本季度报告日期的观点。我们预计随后发生的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。然而，虽然我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但我们目前无意这样做，除非适用法律要求这样做。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们截至本季度报告日期之后的任何日期的观点。
4
第一部分财务信息
项目1.财务L语句。
ARCELLX，Inc.
浓缩合并B配额单
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
|
6月30日， |
|
十二月三十一日， |
|
||
资产 |
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
$ |
|
$ |
|
||
有价证券 |
|
|
|
|
||
协作合作伙伴应收账款 |
|
|
|
— |
|
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产 |
|
|
|
|
||
预付研发费用和其他长期资产 |
|
|
|
|
||
总资产 |
$ |
|
$ |
|
||
负债和股东权益 |
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
||
应付帐款 |
$ |
|
$ |
|
||
应计负债 |
|
|
|
|
||
合同责任 |
|
|
|
— |
|
|
经营租赁负债，本期部分 |
|
|
|
|
||
融资租赁负债，本期部分 |
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
||
经营租赁负债，扣除当期部分 |
|
|
|
|
||
融资租赁负债，扣除当期部分 |
|
|
|
|
||
合同负债，扣除当期部分 |
|
|
|
— |
|
|
总负债 |
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|||
股东权益 |
|
|
|
|
||
优先股，面值为$ |
|
|
|
|
||
普通股，面值$ |
|
|
|
|
||
额外实收资本 |
|
|
|
|
||
累计其他综合损失 |
|
( |
) |
|
( |
) |
累计赤字 |
|
( |
) |
|
( |
) |
股东权益总额 |
|
|
|
|
||
总负债和股东权益 |
$ |
|
$ |
|
||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
5
ARCELLX，Inc.
业务处简明合并报表损失和综合损失
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
协作收入 |
$ |
|
$ |
— |
|
$ |
|
$ |
— |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营亏损 |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
扣除利息收入，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
减少利息支出 |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
其他收入合计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税前亏损 |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
所得税(福利)拨备 |
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
净亏损 |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
其他全面亏损： |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有价证券的未实现收益(亏损) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
|
|
( |
) |
|
综合损失 |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
普通股股东每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
6
ARCELLX，Inc.
可赎回的简明合并报表LE优先股和股东权益(赤字)
(未经审计)
(单位：千，共享数据除外)
|
股东权益 |
|
||||||||||||||||
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
|
股票 |
|
金额 |
|
其他内容 |
|
累计 |
|
累计 |
|
股东的 |
|
||||||
截至2022年12月31日的余额 |
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
||||
根据《基列德股票购买协议》发行普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
行使股票期权时发行普通股 |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
来自归属的普通股的发行 |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
基于股份的薪酬 |
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
有价证券的未实现收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的余额 |
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
|
|||||
在股票行使时发行普通股 |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
来自归属的普通股的发行 |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
根据员工股发行普通股 |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
基于股份的薪酬 |
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
有价证券未实现亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至2023年6月30日的余额 |
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
|
可赎回可转换优先股 |
|
股东权益(亏损) |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||
|
A系列 |
|
B系列 |
|
C系列 |
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||||||||||
|
股票 |
|
金额 |
|
股票 |
|
金额 |
|
股票 |
|
金额 |
|
股票 |
|
金额 |
|
其他内容 |
|
累计 |
|
累计 |
|
股东的 |
|
||||||||||||
截至2021年12月31日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
|||||||||
普通股发行(首次公开发行 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
发行普通股(私募)， |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
将优先股转换为普通股 |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
来自归属的普通股的发行 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
股票期权的行使 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
基于股份的薪酬 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
有价证券未实现亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至2022年3月31日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
||||
发行普通股(后续发行)，扣除交易成本#美元 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
通过归属限制性股票单位发行普通股 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
股票期权的行使 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
基于股份的薪酬 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
投资未实现亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至2022年6月30日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
|
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
7
ARCELLX，Inc.
浓缩合并状态现金流NTS
(未经审计)
(单位：千)
|
截至6月30日的六个月， |
|
|||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
|
|
|
|
||
经营活动的现金流 |
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
|
|
|
|
||
折旧及摊销 |
|
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产摊销 |
|
|
|
|
|
||
融资租赁使用权资产摊销 |
|
|
|
|
— |
|
|
有价证券溢价和折价摊销 |
|
( |
) |
|
|
|
|
基于股份的薪酬 |
|
|
|
|
|
||
*公布经营资产及负债变动情况： |
|
|
|
|
|
||
从合作伙伴那里收到应收账款。 |
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
包括应收账款和其他流动负债。 |
|
( |
) |
|
|
|
|
债务，应计负债。 |
|
( |
) |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
||
* |
|
|
|
|
— |
|
|
经营活动提供(用于)的现金净额 |
|
|
|
|
( |
) |
|
投资活动产生的现金流 |
|
|
|
|
|
||
购置财产和设备 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
购买有价证券 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有价证券到期日收益 |
|
|
|
|
|
||
用于投资活动的现金净额 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动产生的现金流 |
|
|
|
|
|
||
根据《基列德股票购买协议》发行普通股所得款项 |
|
|
|
|
— |
|
|
发行普通股(首次公开发行)的收益，扣除交易成本 |
|
— |
|
|
|
|
|
发行普通股所得收益(私募)，扣除交易成本 |
|
— |
|
|
|
|
|
发行普通股(后续发行)的收益，扣除交易成本 |
|
— |
|
|
|
|
|
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
||
根据员工购股计划发行股票的收益 |
|
|
|
|
— |
|
|
融资租赁项下的付款 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
||
现金及现金等价物和限制性现金净增加 |
|
|
|
|
|
||
年初现金及现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
||
期末现金和现金等价物及限制性现金 |
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
||
补充披露现金流量信息： |
|
|
|
|
|
||
缴纳所得税的现金 |
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
||
补充披露非现金投资和融资活动： |
|
|
|
|
|
||
购置列入应付帐款和应计负债的财产和设备 |
$ |
|
|
$ |
|
||
应付账款和应计负债中包括的递延发售成本 |
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
8
Arcellx，Inc.
关于浓缩合并的注记财务报表
(未经审计)
1.业务性质
组织
Arcellx，Inc.(Arcellx或本公司)于2014年12月在特拉华州注册成立，总部位于马里兰州盖瑟斯堡。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，通过为癌症和其他不治之症患者开发创新疗法来重新想象细胞疗法。
流动性
公司自成立以来已出现重大经营亏损，累计亏损达#美元。
截至2023年6月30日，该公司有$
2.主要会计政策摘要
列报和合并的基础
随附的未经审计简明综合财务报表是根据美国中期财务信息公认会计原则(美国公认会计原则)和美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的相关规则和规定编制的。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。本公司认为，所有被认为是公平列报所列期间经营结果和现金流量所必需的调整(仅包括正常经常性调整)均已包括在内。
截至2023年6月30日的三个月和六个月的经营业绩不一定表明截至2023年12月31日的一年或任何未来时期的预期结果。截至2022年12月31日的资产负债表是从该日经审计的综合财务报表中得出的，但不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息。
随附的未经审计简明综合财务报表及相关财务信息应与截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度经审计综合财务报表及相关附注一并阅读，这些附注包含在公司于2023年3月29日提交给美国美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中。
随附的简明综合财务报表包括Arcellx公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
本公司是一家新兴的成长型公司，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)的定义。根据就业法案，公司延长了可用于遵守新的或修订的会计准则的过渡期。本公司已选择此项豁免，以推迟采用新的或修订的会计准则，直至该等准则适用。
在2023年第二季度的最后一个工作日，非关联股东持有的公司普通股总市值超过#美元。
9
控制在财务报告上。自2023年12月31日起，由于大型加速申报公司的地位，公司也将不再被允许利用对较小报告公司减少的报告要求，但过渡期允许公司在截至2023年12月31日的年度报告中使用较小报告公司规模的披露。公司将采用根据延长过渡期选举在2023年12月31日或之前推迟的任何会计声明。
会计估计数的使用
按照公认会计准则编制合并财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响合并财务报表日期的资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内收入和支出的报告金额。编制简明合并财务报表时使用的重大估计包括但不限于与资产公允价值、合作收入、研发应计项目、长期资产的可回收性、基于股份的薪酬和所得税有关的估计。尽管实际结果可能与这些估计值不同，但管理层认为这种差异不会很大。
现金和现金等价物及限制性现金
本公司将所有在购买之日原始到期日为三个月或以下的高流动性投资视为现金等价物。本公司主要将现金存入商业银行和金融机构的支票和扫码账户，金额超过FDIC保险限额。现金等价物由货币市场基金组成。
作为其物业租赁协议的一项条件，该公司必须将现金抵押品存放在单独的货币市场银行账户中，相当于所需的保证金金额。这些金额连同截至2023年6月30日、2023年和2022年的限制性现金为现金余额，在所附合并资产负债表中作为非流动限制性现金列示。
|
|
|
|
|
|
||
|
6月30日， |
|
|||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
现金和现金等价物 |
$ |
|
|
$ |
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
|
||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
||
有价证券
证券在购买时根据管理层的意图被分类为持有至到期的债务证券、可供出售的债务证券、交易账户证券或股权证券。持有至到期的债务证券是指管理层有积极意愿和能力持有至到期的债务证券。持有至到期日的债务证券按摊销成本列账，按溢价摊销及折价递增调整，按证券合约期限内的水平收益率法调整，并按实际预付款项调整。可供出售的债务证券是指未归类为持有至到期、交易或股权的所有证券。可供出售的债务证券按估计公允价值列账，此类证券的未实现持有损益(扣除相关税收影响)不包括在收益中，但作为股东权益的一个单独组成部分计入，称为“累计其他综合收益(亏损)”。出售证券的成本是使用特定识别方法确定的。证券交易以交易日期为基础进行记录。
对于可供出售的证券，ASU 2016-13消除了非临时性减值的概念，转而要求实体确定减值是与信用损失有关还是与非信用损失有关。在评估亏损是否来自信贷或其他因素时，管理层会考虑公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券相关的不利条件等因素。如果这项评估表明存在信用损失，则将预期从证券中收取的现金流量现值与证券的摊余成本基础进行比较。如果现金流量的现值低于摊余成本基础，则存在信贷损失，并计入减值准备，但以公允价值小于摊余成本基础的金额为限。以注销或追回的形式与信贷损失部分有关的后续活动被确认为可供出售证券的信贷损失准备的一部分。
10
管理措施预计持有至到期债务证券的信用损失按主要证券类型分类。我们公司投资组合中持有至到期的证券要么由美国政府机构发行，要么是评级较高的短期公司债券；美国政府机构债券由美国政府明示或默示担保。本公司对短期债券的投资处于净收益状态，预期任何未确认的损失将在到期前收回；因此，不偿还的预期为零。
在2023年1月1日采用ASU 2016-13年之前，本公司对非暂时性减值的评估考虑了管理层对价值下降的原因、减值的持续时间和严重程度、管理层持有证券的意图和能力(以及近期恢复的可能性)、管理层出售证券的意图以及本公司是否更有可能被要求在摊销成本基础上收回之前出售证券的评估。如果确定债务证券并非暂时减值，本公司将估计可归因于信贷和所有其他非信贷相关因素的未实现亏损金额。如果公司打算以未实现亏损的状态持有证券，直到收回亏损，可能是到期时，与信贷相关的部分被确认为非利息收入中的非临时性减值费用。非信贷相关部分被记录为扣除税收后累计其他综合收益(亏损)的调整数。
本公司已作出会计政策选择，将应计证券利息从信贷损失估计中剔除。应计应收利息总额为#美元
信用风险集中
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物、受限现金、有价证券和来自合作伙伴的应收账款。该公司在一家经认可的金融机构维持其现金和现金等价物以及限制现金的金额超过联邦保险的限额。本公司并不认为会有不寻常的信用风险超出与商业银行关系相关的正常信用风险。该公司投资于完全由公司债券组成的高评级债务证券，如果需要额外的现金，公司有能力在一天内清算这些债券。因此，本公司认为其有价证券组合的信用风险敞口较低。本公司来自合作伙伴的应收账款包括预计将在60天内清算的短期应收账款，且来自资本充足的上市公司；因此，本公司认为其来自合作伙伴的应收账款的信用风险敞口较低。
最近采用的会计公告
2016年6月，美国财务会计准则委员会发布了美国会计准则委员会第2016-13号“金融工具--信贷损失”(“ASC 326”)：“金融工具信贷损失计量”，其中要求计量和确认按摊余成本持有的金融资产的预期信贷损失。ASU 2016-13用预期损失模型取代了现有的已发生损失减值模型，该模型需要使用前瞻性信息来计算信用损失估计。它还消除了非临时性减值的概念，并要求与可供出售债务证券有关的信贷损失通过信贷损失准备而不是作为证券摊销成本基础的减少来记录。这些变化将导致更早地确认信贷损失。2019年11月，FASB发布了ASU 2019-10年度《金融工具-信贷损失(专题326)、衍生品和对冲(专题815)和租赁(专题842)》(《ASC 2019-10》)，将ASU 2016-13年度的生效日期推迟到2022年12月15日之后的财政年度，包括那些符合较小报告公司定义的公共实体的过渡期。本公司采用ASU 2016-13，自2023年1月1日起生效，对本公司的简明综合财务报表并无影响。
与客户的协作安排和合同
该公司根据其合作协议是否涉及联合经营活动，以及双方是否积极参与安排，以及是否面临取决于联合经营活动商业成功的重大风险和回报，来评估其合作协议是否受会计准则编纂(ASC)主题808，合作安排(ASC 808)的约束。在安排属于ASC 808范围的范围内时，公司应用ASC主题606--与客户的合同收入(ASC 606)下的会计单位指导来确定不同的履约义务，然后确定每个不同的履约义务是否存在客户关系。如果公司确定协议中承诺的货物或服务是否与客户有关，它将适用ASC 606中的指导。如果协议中不同捆绑的商品或服务的一部分不属于客户，则记账单位不在ASC 606的范围内，对该记账单位的确认和计量应基于对权威会计文献的类比，或者如果没有适当的类比，则基于合理、合理和一致适用的会计政策选择。
11
当客户获得对合同中承诺的货物或服务的控制权时，公司确认收入，其金额反映了公司预期从这些货物或服务交换中获得的对价。对于与客户的合同，本公司执行以下五个步骤：(1)确定与客户的合同(S)；(2)确定合同中的履约义务；(3)确定交易价格；(4)将交易价格分配到合同中的履约义务；(5)当公司履行每项履约义务时(或作为)确认收入。只有当公司有可能收取其有权获得的对价，以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。作为与客户签订合同的会计工作的一部分，公司必须建立假设，这些假设需要判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。然后，该公司根据每项履约义务的估计独立销售价格，将总交易价格分配给每项履约义务。然后，公司确认在履行履约义务时分配给各自履约义务的交易价格的金额为收入。
如果合同中承诺的对价包括可变金额，公司估计它将有权获得的对价金额，以换取将承诺的货物或服务转移给客户。本公司采用期望值法或最大可能值法确定可变对价金额。该公司将不受限制的估计可变对价金额计入交易价格。交易价格中包含的金额是确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时，本公司重新评估交易价格中包含的可变对价估计和任何相关限制，并在必要时调整整体交易价格的估计。必须评估可变对价，如里程碑付款和支付或应付给协作合作伙伴的对价，以确定其是否受到限制，从而排除在交易价格之外。任何此类调整都是在调整期内以累积追赶的方式记录的。
这些安排的会计要求公司制定需要判断的估计和假设，以确定每项履约义务的基本独立销售价格，这决定了交易价格如何在履约义务之间分配。这些估计可能包括预测的收入或成本、开发时间表、贴现率以及技术和监管成功的概率等项目。公司对每一项履约义务进行评估，以确定它是在某个时间点还是在一段时间内得到履行。对于在一段时间内履行的绩效义务，公司确定适当的进度衡量标准。对进度衡量标准的任何改变，以及因此对收入的改变，都将被记录为估计数的改变。
该公司的合作安排可以有以下一种或多种形式的对价：(I)许可费；(Ii)与实现开发、管理或商业目标有关的里程碑付款；(Iii)特许产品净销售额的特许权使用费；(Iv)可归因于知识产权期权的费用；(V)成本分担或研发(R&D)资金安排；以及(Vi)利润和亏损分摊。当根据合作安排的条款将不可退还的预付费用或收到的其他付款的一部分分配给持续履约义务时，它们被记为合同负债，并在(或作为)基本履约义务得到履行时确认为收入。如果公司预计在一年内履行其履约义务，则将合同负债归类为流动负债，当公司预计将在一年以上履行这些履约义务时，将合同负债归类为非流动负债。可归因于期权的费用将推迟到期权到期或行使。对协作协议的更改进行评估，以确定它们是否代表修改或应将其计入新合同。
预付款和许可费
如果公司的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时，公司确认分配给许可的不可退还的预付费用的收入。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证，公司利用判断来评估合并履行义务的性质，以确定合并履行义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定为确认收入而衡量进展的适当方法。本公司在每个报告期内评估进度指标，并在必要时调整业绩指标和相关收入确认。
可变考虑事项
在每个报告期对可变对价进行评估，以确定其是否不受未来累计收入冲销的影响，因此应计入交易价格。评估可变对价的确认需要判断。支付或应付给合作伙伴的对价是估计的，并计入总交易价格。当公司得出结论认为未来期间很可能不会发生重大收入逆转时，可变对价包括在交易价格中。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计不同。
12
成本分担
根据某些合作安排，公司可以报销其部分研发费用，或报销其合作伙伴的研发费用。作为可变对价的一部分，公司估计合作伙伴将收到的报销和支付或应付给合作伙伴的报销。当这些研发服务支付给协作合作伙伴时，公司将减少其合同责任。
客户选项
客户选项，例如允许被许可方延长许可证或研究期限、选择其他研究目标或选择研究、开发和商业化许可化合物的选项，在合同开始时进行评估，以确定这些选项是否向客户提供实质性权利(即，免费或折扣提供的可选商品或服务)。如果客户选择权代表一项实质性权利，则该实质性权利在安排开始时被视为一项单独的履行义务。本公司以独立售价为基础，将成交价分配给物权。当标的货品或服务(I)与合约中的原始货品或服务相似及(Ii)根据原始合约条款提供时，作为估计重大权利的独立售价的实际替代方法，本公司将预期从客户收取的代价总额分配至预期向客户提供的全部货品或服务。分配给任何物质权利的金额在相关未来货物或服务转让时或在期权到期时确认为收入。
里程碑付款
在安排开始时，本公司评估开发或基于销售的里程碑是否被认为有可能达到，并使用最可能金额法估计将包括在交易价格中的金额。如果很可能不会发生重大的收入逆转，相关价值将包括在交易价格中。不在本公司或本公司合作伙伴控制范围内的里程碑式付款，如监管批准，通常在收到这些批准之前不被认为是可能实现的。于其后每个报告期结束时，本公司会重新评估该等发展或以销售为基础的里程碑实现的可能性及任何相关限制，并于必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整均按累积追赶原则入账，这将影响调整期内的收入。
公司可能通过实现预先指定的发展或监管事件来获得里程碑，因此，里程碑被计入可变对价。根据目前实施的协议，公司认为这些事件不在其控制范围内，而是取决于我们合作伙伴的开发活动和监管机构做出的决定。因此，在交易对手或监管机构提交的第三方确认满足或完成里程碑触发事件之前，这些里程碑不包括在交易价格中。鉴于成就的高度不确定性，与里程碑相关的可变考虑完全受到限制。这些里程碑的价值在合同中规定，并在实现时确定，并反映公司预期有权获得的对价金额，以换取对该里程碑的满足。成功发现新的开发候选者并使其获得批准并成功商业化的过程是高度不确定的。因此，我们可能从公司合作伙伴那里获得的里程碑付款涉及实现很大程度的风险，因此，应向公司支付的后续里程碑付款在实现该里程碑时确认为收入。对于与基于销售的成就相关的里程碑收入，公司根据ASC 606-10-55-65关于包括知识产权许可的合同的指导，在产品销售的相应时期确认里程碑收入，并且许可是与产品销售相关的主要项目。
版税
对于包括基于销售的特许权使用费的安排，本公司在(I)相关销售发生时或(Ii)部分或全部特许权使用费已获履行(或部分履行)履行义务时(以较迟者为准)确认收入。到目前为止，该公司尚未确认其合作安排产生的任何特许权使用费收入。
收入确认和合同开票的时间可能不同，从而导致合同资产和合同负债。合同资产是指确认的收入超过根据合作协议开出的金额，并在开票或开票权变为无条件时转入应收账款。合同负债是指超出根据合作协议确认的收入的账单。
租契
13
2016年2月，财务会计准则委员会发布了租赁(主题842)。主题842要求在资产负债表上确认租赁资产和租赁负债，并披露有关承租人和出租人租赁安排的关键信息，从而提高了各组织之间的透明度和可比性。“公司”(The Company)
采用这一标准导致确认经营租赁使用权(ROU)资产为#美元。
该公司租赁办公、实验室空间和设备。此外，本公司还与CMO和CDMO签订制造供应协议，以制造临床产品候选材料。此类协议可能包括嵌入租约，这是由于独家使用由本公司控制的已确定的制造设施和设备，并且本公司获得了这些设施和设备的几乎所有产出。对公司CMO和CDMO协议中包含的租约的评估是复杂的，需要做出判断。如果在租赁开始日确定存在租赁期限超过12个月的租赁安排，ROU资产和相应的租赁负债将根据租赁期限内固定租赁付款的现值在租赁开始日记入综合资产负债表。租赁开始日期，即出租人将标的资产提供给承租人使用的日期，以及公司需要确认租赁费用的日期，可能不同于合同的开始日期。
ROU资产代表在租赁期内控制已确定资产使用的权利，租赁负债代表支付租赁产生的租赁款的义务。本公司使用租赁中隐含的贴现率(如有)或租赁开始日的递增借款利率来确定租赁付款的现值。用于计算ROU资产和相关租赁负债的租赁条款包括在合理确定公司将行使选择权时延长或终止租赁的选择权。公司将为ASC主题730“研究和开发”项下的研究和开发活动获得的ROU资产支出，如果这些资产将来没有替代用途，则用于研究和开发项目或其他方面。
租赁根据协议的经济实质被分类为经营性租赁或融资租赁。就经营租赁而言，本公司按直线法确认租期内与固定付款相关的租赁费用。对于融资租赁，本公司确认ROU资产在标的资产的租赁期或使用年限较短的时间内摊销。融资租赁负债的利息增加计入利息支出。对于经营租赁和融资租赁，与可变付款相关的租赁费用根据合同协议的表现或使用情况确认为已发生。对于一年或以下的短期租赁安排，本公司选择在租赁期内以直线基础确认相关租赁付款，而不记录相关的ROU资产和租赁负债。
本公司评估租赁合同条款和条件的变化，以确定这些变化是否会导致新的租赁或对现有租赁的修改。对于租赁修改，本公司重新计量和重新分配合同中的剩余对价，并在修改生效之日重新评估租赁分类。
该公司使用本公司在评估其租赁合同及其他协议时作出重大假设及判断，包括确定协议是否为租赁或包含租赁、租赁合同条款及条件的改变是否代表新的或经修订的租赁、租赁是否代表营运租赁或融资租赁、用以厘定租赁责任现值的贴现率，以及制造供应协议所包含的租赁期限。
研究和开发费用
研究和开发成本在发生时计入费用。研究和开发费用主要包括研究和开发人员的工资和福利、与研究活动、临床前研究、临床制造、技术开发以及间接费用和设施相关的成本。
该公司根据与支持进行和管理临床试验的合同研究机构的合同，支付与临床试验有关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各有不同，可能导致付款不均衡。一般而言，这些协议规定了要执行的工作范围。
14
按固定费用、单价或按时间和材料计算。根据这些合同支付的部分义务取决于患者的成功登记或治疗或其他临床试验里程碑的完成等因素。
与临床试验相关的费用是根据服务提供商对所做工作的估计和/或陈述而累计的，包括患者登记的实际水平、患者试验的完成情况和临床试验的进展情况。与患者登记或治疗相关的其他附带费用在合理确定的情况下应计。同样，公司根据合同制造组织完成的工作的进展情况，计提与该工作相关的费用。如果公司根据临床试验协议和制造协议有义务支付的金额被修改(例如，由于临床试验方案或要执行的工作范围的变化)，应计项目将相应调整。对合同付款义务的修改在引起修改的事实变得合理确定的期间计入费用。
本公司可有义务在执行某些研究和开发协议时预付款项。将用于未来研发活动的商品或服务的预付款，包括不可退还的金额，将递延支付，并计入综合资产负债表中的预付费用和其他流动资产或其他非流动资产。该等金额于相关货品交付或提供相关服务时，或在本公司预期不会交付货品或提供服务时，确认为费用。
基于股份的薪酬
本公司根据ASC 718《薪酬-股票薪酬》(ASC 718)核算其基于股票的薪酬。ASC 718要求向员工和董事支付的所有基于股票的付款，包括授予激励性股票期权、非限制性股票期权、限制性股票奖励、非限制性股票奖励或限制性股票单位，都应根据授予日期的公允价值确认为费用。在厘定授出日期公允价值时，本公司可能需要作出下述进一步讨论的假设。假设的变化可能会对公允价值产生重大影响，并最终影响以股份为基础的薪酬支出的确认。这些假设是主观的，通常需要大量的分析和判断才能形成。
股票期权
公司对授予之日基于时间归属的股票期权公允价值的确定采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，受到公司普通股价格以及其他变量的影响，这些变量包括但不限于期权将保持未偿还的预期期限、期权奖励预期期限内的预期普通股价格波动、无风险利率和预期红利。
股票奖励的公允价值是在期权受让人需要提供服务以换取期权奖励的期间内确认的，这段期间被称为必要的服务期(通常是授权期)，是以直线为基础的。基于股票的补偿支出根据授予之日确定的公允价值确认，并在发生没收时扣除。
限制性股票奖励、非限制性股票奖励和限制性股票单位
限制性股票奖励、非限制性股票奖励和没有市场条件(例如某些市值门槛)的限制性股票单位(统称为奖励)的公允价值是我们普通股在授予日的公允价值。在控制权发生变化或我们无论是否出于原因将员工免职的情况下，某些员工的奖励授予都会加快。
本公司于授权日根据市场情况使用蒙特卡洛仿真模型。对于同时取决于市场和业绩条件实现的归属奖励，基于股份的薪酬支出采用加速归因法确认，从在适用服务期限内有可能实现业绩条件时开始。基于股份的补偿费用的数额取决于我们对业绩条件得到满足的概率的定期评估，以及我们对最终将发行的股票数量的估计(可能会随着时间的推移而变化)。如果不满足绩效条件，则不确认任何补偿费用，并冲销以前确认的任何补偿成本。
15
3.金融工具的公允价值
公司金融资产在公允价值层次中的公允价值如下(以千计)：
|
2023年6月30日 |
|
|||||||
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
|
|||
货币市场基金(现金等值) |
$ |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
|
货币市场基金(长期受限现金) |
|
|
— |
|
— |
|
|||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|||
**商业票据 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
**公司债务增加 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
中国政府机构 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
按公允价值计量的总资产 |
$ |
|
$ |
|
$ |
— |
|
||
|
2022年12月31日 |
|
|||||||
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
|
|||
货币市场基金(现金等值) |
$ |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
|
货币市场基金(长期受限现金) |
|
|
— |
|
— |
|
|||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|||
**商业票据 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
**公司债务增加 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
中国政府机构 |
— |
|
|
|
— |
|
|||
按公允价值计量的总资产 |
$ |
|
$ |
|
$ |
— |
|
||
归入公允价值层次结构第1级的金融资产的公允价值是通过使用活跃市场上相同资产和负债的未调整报价来确定的。归入公允价值等级第2级的金融资产的公允价值是通过使用直接或间接可见的第1级报价以外的投入来确定的。投入可以包括活跃市场中类似资产和负债的报价或非活跃市场中相同资产和负债的报价。相关的输入还可以包括估值或其他定价模型中使用的那些，例如可以由可观察到的市场数据证实的利率和收益率曲线。
于截至2023年6月30日止六个月或截至2022年12月31日止年度内，本公司并无按公允价值经常性计量的任何资产于不同水平之间转移.
4.有价证券
可供出售的有价证券如下(以千计)：
|
2023年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
商业票据 |
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
公司债务 |
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
政府机构 |
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
商业票据 |
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
公司债务 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
美国政府机构 |
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
截至2023年6月30日，公司持有的所有可供出售债务可交易证券均已签订合同的权利
16
变化利率，包括市场信用利差，而不是由于与特定证券相关的信用风险增加。因此，
5.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
|
6月30日， |
|
十二月三十一日， |
|
||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
预付研发费用 |
$ |
|
$ |
|
||
其他预付费用和流动资产 |
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产总额 |
$ |
|
$ |
|
||
6.合作协议
于2022年12月，本公司与Gilead签订了Kite合作协议、普通股购买协议(Gilead SPA)以及与Gilead签订了停顿协议(StStatic协议)。在2023年1月完成交易时，Kite预付了#美元
除了预付费用外，该公司还将有资格获得高达$的临床、监管和商业里程碑付款
除Kite合作协议中明确规定的某些项目外，在美国开展联合推广产品活动的自付开发费用将由公司和Kite平分。在美国，该公司和Kite将共同负责联合推广产品的商业化。作为联合促进产品全球临床试验的一部分，在美国以外进行的活动的自付开发费用将被承担
除非提前终止，否则Kite合作协议将继续有效，直到没有授权的产品被开发或商业化。Kite合作协议受终止条款的约束，包括一方因另一方未治愈的实质性违约而终止。在风筝合作协议某些终止的情况下，公司有权就终止的产品享有某些复归权利，包括获得和继续生产。
股票购买协议和停顿协议
17
关于风筝合作协议，在2023年1月完成时，吉利德进行了#美元的股权投资。
收入确认
本公司对与Kite的协议进行了评估，并确定共同开发ddBCMA许可证的义务以及本公司开发Cart-ddBCMA的研发义务属于ASC 606的范围，因为这些活动是公司的普通活动，Kite符合关于这一综合履约义务的客户定义。待确认的收入将在公司进行研究和开发活动的一段时间内按完成成本的成本-成本百分比记录。
成交价
在厘定交易价格时，如有重大融资利益，本公司会就金钱时间价值的影响作出调整。该公司对我们的合作协议进行了评估，得出的结论是没有重大的融资部分。公司在签署Kite合作协议时对交易价格的评估包括对其预计将收到的金额的分析，截至2023年6月30日，交易价格总计为$
承诺和履行义务
该公司在Kite合作协议下的承诺包括开发、制造和商业化许可、研发活动、制造活动以及向Kite转让制造技术(统称为研发服务)。这些承诺代表一个单一的综合履行义务，因为这些承诺彼此之间没有区别。该公司确定，许可证和研发服务是基于公司技术诀窍和制造工艺的专业性质而合并的。
该公司使用成本对成本投入的进度指标来确认一段时间内的收入。在采用成本与成本之比的进度计量方法时，公司使用实际发生的成本相对于合并履约义务预期发生的预算成本总额。
费用分摊报销
Cart-ddBCMA疗法产品旨在通过至少三个研究开发和临床试验计划--Immagine-1、Immagine-2和Immagine-3来开发，其中公司根据Kite合作协议承担的研究和开发义务，除Kite合作协议中明确规定的某些项目外，包括共同分担与Cart-ddBCMA和任何其他共同促进产品相关的联合开发成本的50%(关于Immagine-1和Immagine-2试验)和40%/60(关于Immagine-3试验的某些方面)。Kite将进行与Immagine-2和Immagine-3试验有关的所有活动并支付费用，公司将从以下费用中补偿Kite
第二季度活动
截至2023年6月30日，来自协作合作伙伴的应收款项总额为
18
合同责任 |
2023年6月30日 |
|
|
固定成交价 |
$ |
|
|
截至2023年6月30日止六个月的可偿还费用 |
|
|
|
减少：截至2023年6月30日确认的收入 |
|
( |
) |
合同总负债 |
|
|
|
减：当前部分 |
|
( |
) |
非流动部分 |
$ |
|
|
7.承诺
租契
该公司有义务为其位于马里兰州罗克维尔和盖瑟斯堡以及加利福尼亚州雷德伍德城的设施支付运营租赁费。请参阅附注9租约。
与Lonza Houston，Inc.签订制造服务协议。
根据与Lonza Houston，Inc.(Lonza)关于开发和制造自体药物产品Cart-ddBCMA的制造服务协议(Lonza协议)，公司于2022年2月与Lonza(Lonza SOW)签订了一份关于Cart-ddBCMA和可能的其他流水线产品的技术转让和cGMP制造的工作声明。龙沙SOW包含嵌入租约，因为公司在合同期限内独家使用和控制部分制造设施。Lonza母猪还包含一项购买库存的协议，该库存将单独入账。Lonza SOW的期限将于2024年12月31日到期，除非任何一方提前终止，或除非因某些延迟或暂停或经双方同意而延长。在期限的前六个月，Lonza SOW是不可取消的，并带有最低的不可取消成本，包括预付款、里程碑费用和相关期间的固定月付款。在不可撤销期限过后，公司可在下列情况下以任何理由终止安排
截至2023年6月30日，公司向龙沙支付的最低不可取消费用约为#美元。
商业和发展里程碑
除了与Lonza的安排外，我们还在正常业务过程中与CRO、CMO和其他第三方就临床前研究和测试、临床试验和制造服务签订了其他合同。这些合同不包含任何最低购买承诺，我们可以在事先通知的情况下取消。对于此类合同，取消时应支付的款项仅包括所提供服务的付款和所发生的费用，包括我们的服务提供商截至取消之日的不可取消义务。我们还与某些供应商签订了提供商品和服务的协议，其中包括与CMO的制造服务和与CRO的开发服务。这些协议可包括关于购买义务和终止义务的某些规定，这些规定可能要求为取消已承诺的购买义务或提前终止协议支付款项。取消或终止付款的金额各不相同，取决于取消或终止的时间和协议的具体条款。此外，与我们的CMO和第三方供应商的某些协议包括：(A)开发和商业里程碑付款，以及我们销售的某些产品的全球净销售额的低个位数特许权使用费，这些产品包含我们的制造商和供应商提供的某些商品，(B)开发里程碑，最高可达$
购买承诺
该公司通过内部和合作计划相结合的方式进行产品研究和开发计划，其中包括与大学、合同研究组织和临床研究地点的安排等。本公司与这些组织有合同安排；但是，这些合同一般可在#年取消。
或有事件
19
本公司可能不时在正常业务过程中受到各种诉讼及相关事宜的影响。当公司认为负债很可能已经发生，且金额可以合理估计时，公司记录负债准备金。要确定概率和估计金额，需要做出重大判断。截至2023年6月30日及2022年12月31日，本公司并未涉及任何重大法律程序。
赔偿协议
在特拉华州法律允许的情况下，当执行董事或董事正在或曾经应我们的要求以此类身份提供服务时，公司会因某些事件或事件向其执行主管和董事作出赔偿。本赔偿金的期限为该官员或董事的终身。此外，本公司已与其执行人员及董事订立并预期将继续订立赔偿协议。此外，在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。然而，到目前为止，本公司尚未因此类赔偿产生任何物质成本，也未经历任何与此相关的损失。截至2023年6月30日，本公司不知道有任何赔偿安排下的索赔，预计不会有与这些赔偿义务有关的重大索赔。因此，没有建立相关的保护区。
8.应计负债
应计负债包括以下内容(以千计)：
|
6月30日， |
|
十二月三十一日， |
|
||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
研究和开发应计费用 |
$ |
|
$ |
|
||
应计奖金 |
|
|
|
|
||
其他负债 |
|
|
|
|
||
应计负债总额 |
$ |
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
||
9.租契
经营租约
于2022年7月，本公司订立新的营运租赁协议
于2022年5月，本公司订立新的营运租赁协议
该公司还租赁了马里兰州盖瑟斯堡的办公和实验室空间，租期将于#年到期
20
所有三个经营租赁都包括可变租赁付款，主要与公共区域维护、税收和公用事业费用有关。本公司亦有为期一年或以下的短期经营租约。
融资租赁
于2022年2月与龙沙订立的龙沙SOW包含嵌入租约，因为在制造安排的合约期内，本公司独家使用及控制供应商的部分制造设施及设备。租约于截至2022年9月30日止三个月内开始生效，当时适用的制造设施及设备在本公司独家使用及控制下可供cGMP生产。该安排使公司能够在以下情况下因任何原因提前终止
本公司选择了切实可行的权宜之计，将租赁构成部分和与租赁构成部分相关的非租赁构成部分合并为一个租赁构成部分，但与购买库存有关的非租赁构成部分除外。相关的ROU资产是为研究和开发活动购置的资产，今后没有其他用途，因此立即计入费用。
龙沙SOW中包含的条款和条件可能会因制造安排下提供的服务的性质而发生变化。本公司于截至2023年6月30日止六个月内评估该等变更，并确定该等变更导致对现有租约作出修订。公司重新计量和重新分配了合同中的剩余对价，并在修改日期重新评估了分类。
该公司的总租赁成本如下(以千计)：
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
融资租赁成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
使用权资产，未来无其他用途 |
$ |
( |
) |
$ |
— |
|
|
$ |
|
$ |
— |
|
|
使用权资产摊销 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
||||
租赁负债利息 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
||||
经营租赁成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
短期租赁成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可变租赁成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总租赁成本 |
$ |
|
$ |
|
|
$ |
|
$ |
|
||||
未来的最低租赁付款如下(以千为单位)2023年6月30日：
|
经营租约 |
|
融资租赁 |
|
||
2023年剩余时间 |
$ |
|
$ |
|
||
2024 |
|
|
|
|
||
2025 |
|
|
— |
|
||
2026 |
|
|
— |
|
||
2027 |
|
|
— |
|
||
2028 |
|
|
— |
|
||
此后 |
|
|
— |
|
||
租赁付款总额 |
|
|
|
|
||
更少： |
|
|
|
|
||
**租户改善激励 |
|
( |
) |
— |
|
|
**计入利息 |
|
( |
) |
|
( |
) |
租赁负债总额的现值 |
$ |
|
$ |
|
||
与租赁有关的补充现金流量信息如下(以千计)：
21
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
*为计量租赁负债所包括的金额支付的现金： |
|
|
|
|
||
**融资租赁的营业现金流 |
$ |
|
$ |
— |
|
|
**来自营运租赁的营运现金流 |
|
|
|
|
||
*从融资租赁获得融资现金流 |
|
|
— |
|
||
获得使用权资产以换取新的融资租赁负债 |
|
|
— |
|
||
以取得的使用权资产换取新的经营租赁负债 |
|
|
|
|
||
加权平均剩余租赁条款和贴现率如下：2023年6月30日：
*加权平均剩余租赁期限-融资租赁 |
|
*加权平均剩余租赁期限-经营租赁 |
|
*加权平均贴现率-融资租赁 |
|
*加权平均贴现率-营业租赁 |
10.可赎回可转换优先股和股东权益
“在市场上”的产品计划
2023年5月，公司与Stifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)就一项市场(ATM)发售计划签订了销售协议(销售协议)，根据该计划，公司可不时并由管理层全权酌情发行和出售公司普通股，总发售金额最高可达$
吉列德SPA
2023年1月26日，本公司共发行和出售
普通股
每股普通股使持有者有权
在公司发生任何清算或解散的情况下，普通股的持有者有权获得合法可供分配的公司资产。
可赎回可转换优先股
与公司2022年2月的首次公开募股有关，公司可赎回可转换优先股的所有流通股按当时有效的适用转换比例自动转换为普通股。公司的流通股优先股转换为
11.股份薪酬
公司2017年股权激励计划(《2017计划》)规定，向公司员工、董事和顾问授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权和限制性股票奖励。2017年计划在2022年股权激励计划(2022年计划)生效前一个工作日终止，涉及未来奖励的授予。2022年计划于2022年2月3日生效，规定向公司员工授予激励性股票期权，并向公司员工、董事和顾问授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位(RSU)和业绩奖励。
22
截至2023年6月30日，合计n根据《2022年计划》的股权奖励能够发行的普通股数量为
按奖励类型划分的基于股份的薪酬支出如下(以千为单位)：
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
股票期权 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
限制性股票单位 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
限制性股票单位--首席执行官 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
ESPP |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|||
基于股份的薪酬总支出 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
简明合并业务和综合损失表中反映的股份补偿费用如下(以千计)：
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
研发 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基于股份的薪酬总支出 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
股票期权
根据2017年计划和2022年计划授予的股票期权结束至
《2017年计划》和《2022年计划》奖励股票期权活动摘要如下：
|
未偿还和可行使的期权 |
|
||||||||||
|
受未偿还期权约束的股票 |
|
加权 |
|
加权 |
|
集料 |
|
||||
截至2023年1月1日的未偿还款项 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
||||
授予的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
被没收的期权 |
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|||
行使的期权 |
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|||
截至2023年6月30日的未偿还债务 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
||||
自2023年6月30日起可行使 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
||||
23
限制性股票单位(RSU)
根据2022计划授予的RSU通常每年授予超过或
以下是根据2022年计划颁发的奖项的RSU活动摘要，不包括授予首席执行官的2023年RSU奖和2021年RSU奖(定义如下)：
|
获得杰出奖的股票 |
|
加权平均授予日期公允价值 |
|
||
截至2023年1月1日的未偿还款项 |
|
|
$ |
|
||
已批准的RSU |
|
|
|
|
||
归属的RSU |
|
( |
) |
|
|
|
被没收的RSU |
|
( |
) |
|
|
|
截至2023年6月30日的未偿还债务 |
|
|
$ |
|
||
限制性股票单位--首席执行官
2023年RSU奖
2023年1月，公司授予
服务条件
授予2023年RSU奖的服务条件要求首席执行官通过实现任何业绩和市场条件继续受雇于公司。
性能条件
授予2023年RSU奖的表现条件要求完成控制事件的变更。
市况
授予2023年RSU奖的市场条件涉及评估公司市值门槛，具体取决于
公司价值是在2023年RSU奖颁发后每年6月30日和12月31日计量的，代表公司的企业价值。
控制权变更事件的公司价值是在控制权变更之日计量的，代表收购方在控制权变更结束时为与控制权变更相关的公司普通股支付的交易对价总额。
该公司利用蒙特卡洛模拟模型，在两种归属方案中的每一种情况下，在授予日期估计2023年RSU奖的公允价值。将蒙特卡洛模拟模型应用于两种归属情景都需要各种主观假设，包括以下内容：
24
该公司使用第三方估值报告确定了2023年RSU奖的公允价值。该公司考虑了几个客观和主观因素，包括各种情况的加权概率、经营和财务业绩，以及总体和行业特定的经济前景等因素。蒙特卡洛斯模拟模型中用于确定2023年RSU奖在两种归属情况下的授予日期公允价值的假设如下：
|
|
半年度衡量标准 |
|
控制权的变化 |
奖励结束日期的时间 |
|
|
||
股票波动性 |
|
|
||
无风险利率 |
|
|
||
2023年RSU奖项的公允价值(千) |
|
$ |
|
$ |
公司开始使用公允价值#美元确认基于股份的薪酬支出。
2021年RSU奖
2021年6月，公司授予
服务条件
授予2021年RSU奖的服务条件要求首席执行官通过实现任何业绩和市场条件继续受雇于公司。
性能条件
授予2021年RSU奖的业绩条件包括(I)完成控制权变更事件，(Ii)完成首个承销公开发售公司股票的确定承诺，完成公司股票在公开交易交易所的直接上市或直接配售，或完成与一家特殊目的收购公司的合并或合并，其中尚存或母公司的股票在国家证券交易所(IPO)上市，或(Iii)在IPO后控制权发生变化。本公司于2022年2月完成招股后，符合招股业绩条件。
市况
2021年RSU奖归属的市场条件涉及公司价值门槛，具体取决于测量时适用的归属情景。
25
公司价值是在首次公开招股后每年6月30日和12月31日(受适用的禁售期限制)计量，代表公司的企业价值。确定公司企业价值的方法和半年度计量日的归属门槛与2023年RSU奖下的相同。
控制权变更的公司价值在控制权变更之日计量。控制日期变更时确定公司价值和归属门槛的方法与2023年奖励下的方法相同。
该公司利用蒙特卡洛模拟模型，在三种归属方案中的每一种情况下，在授予日期估计2021年RSU奖的公允价值。
于2022年2月完成招股后，2021年RSU奖的招股业绩条件已获满足，本公司开始以加速归属方式确认以股份为基础的薪酬开支。
12.所得税
该公司已记录了#美元的所得税优惠。
根据截至2023年6月30日的三个月和六个月期间可获得的客观证据，该公司认为，前几年发生的美国亏损的税收优惠很可能无法实现。因此，该公司确实做到了
13.普通股股东每股净亏损
公司的潜在摊薄证券包括购买普通股、可赎回可转换优先股的限制性普通股、限制性股票单位和限制性股票单位的期权--高管本公司的潜在摊薄证券已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为其影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算所指期间普通股股东应占每股摊薄净亏损时，该公司不包括下列根据期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股份会产生反摊薄的效果：
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
购买普通股的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
早期行使的限制性普通股的未归属股份 |
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
||
限制性股票单位 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
限制性股票单位--执行干事 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
员工持股计划(ESPP) |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
||
总计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
26
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
您应阅读以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及本公司截至2023年6月30日的三个月和六个月的Form 10-Q季度报告中其他部分包含的简明综合财务报表及其相关注释，以及我们截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告中包含的经审计的综合财务报表及其相关注释。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中的其他信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。您应阅读题为《关于前瞻性陈述的特别说明》一节和第二部分第1A项(风险因素)，讨论可能导致我们的实际结果与以下讨论和分析中的前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同的重要因素。为便于说明，以下文本中对其中一些数字进行了四舍五入。我们的历史结果不一定代表未来任何时期可能预期的结果。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，通过为癌症和其他不治之症患者开发创新的免疫疗法来重新想象细胞疗法。我们相信细胞疗法是医学的前沿支柱之一，我们的使命是通过设计更安全、更有效和更广泛可获得的细胞疗法来促进人类进步。尽管到目前为止，细胞疗法已经显示出好处，但细胞疗法主要局限于现有的生物结构，这限制了它们的影响和机会。我们的新型合成结合支架，D-结构域，旨在克服传统嵌合抗原受体T细胞(CAR-ts)的限制。现有的细胞治疗方案大多使用基于生物的单链可变区(ScFv)结合域，往往难以制造，对有限的患者有利，往往导致高毒性，并且在可治疗适应症中的适用性较窄。我们相信，我们可以通过设计一种新型的D-DOMAIN动力细胞疗法来解决这些限制，包括称为“ddCARs”的经典单次输液盒和称为“ARC-SPARX”的可剂量和可控制的通用盒，以治疗血液病、实体瘤和肿瘤以外的适应症，如自身免疫性疾病。
我们的主导计划是一种针对BCMA的ddCAR候选产品，名为“CART-ddBCMA”，目前正在我们针对复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的关键2期“Immagine-1”试验中进行评估。通过我们的共同开发/共同商业化合作协议，我们已经与吉利德的Kite Pharma Inc.(Kite)建立了Cart-ddBCMA的合作伙伴关系(在本Form 10-Q季度报告中下面标题为“运营结果的组成部分-收入”一节中进行了更详细的描述)。我们还在开发两个临床阶段的ARC-SPARX计划，一期试验中针对RRMM中的BCMA，以及我们全资拥有的ACLX-002，目标是CD123治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)和高风险骨髓增生异常综合征(MDS)。
自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来发现和开发我们的候选产品。到目前为止，我们已经发生了严重的运营亏损。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月，我们的净亏损分别为5120万美元和5680万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字总额为3.7亿美元。这些亏损主要是由于与研究和开发活动相关的成本以及与我们业务相关的一般和行政成本造成的。在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损，我们的净亏损可能会在不同时期之间大幅波动，这取决于我们计划的研究和开发活动的时机和支出。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的运营费用和资本需求将大幅增加，因为我们：
27
因此，我们将继续需要大量额外资金来开发我们的候选产品和我们的平台，并支持我们的持续运营。我们创造产品收入的能力将取决于我们一个或多个候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排为我们的运营提供资金。我们可能无法筹集更多资金，或无法以优惠条件达成此类协议或安排，如果有的话。如果我们不能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对我们的业务、经营结果或财务状况产生实质性的不利影响，并可能迫使我们推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力。我们还可能被要求授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们发展努力的速度和结果。我们不能向您保证，我们将永远盈利或从经营活动中产生正现金流。
根据我们预期的运营现金需求和资本支出，我们相信我们目前的现金和现金等价物以及对有价证券的投资足以为2026年的运营提供资金。
最近的融资
2023年5月，我们与Stifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)就一项市场发售计划签订了销售协议(销售协议)，根据该计划，我们可以不时并自行决定发行和出售我们普通股的股票，总发售金额高达3.5亿美元。Stifel作为我们的销售代理，将根据我们的指示，不时地以商业上合理的努力出售普通股。我们将向Stifel支付根据销售协议出售任何普通股的总收益的3.0%，并已同意向Stifel提供惯常的赔偿和出资权，以及与签订协议相关的特定费用的补偿。截至2023年6月30日，根据这一安排，我们的普通股尚未出售。
2023年1月，我们根据就Kite合作协议签署的普通股购买协议(Gilead SPA)，向Gilead Sciences，Inc.(Gilead)发行和出售了3,478,261股普通股，总购买价为1.0亿美元。
最新发展动态
2023年8月14日，我们宣布美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了对我们的第二阶段“Immagine-1”试验的部分临床搁置，评估CART-ddBCMA对RRMM患者的治疗。在2023年6月19日宣布临床搁置的最初通知之前，最近有一名患者死亡，涉及一个临床试验地点治疗一名不符合Cart ddBCMA输液资格的患者，随后以与我们的试验方案相冲突的方式管理该患者。我们最近收到了这名患者的最终尸检报告，其中确定了死亡原因是骨髓活检导致的出血。在我们与FDA就与预防和管理试验中不良事件风险相关的试验方案的修改达成一致后，暂停了试验。作为加强协议遵从性的关键努力，我们对临床站点进行了再培训。此外，FDA还允许我们试验中的受试者在分离和CAR-T输注(也称为桥接疗法)之间接受治疗的治疗选择范围扩大，这更好地使我们的方案与当前的临床实践保持一致。
我们正在与Kite的合作伙伴合作，恢复Immagine-1的筛选和注册。重要的是，在部分临床试验期间，我们继续给患者剂量，因为FDA已经批准了17名参与试验的患者的剂量，但
28
在临床搁置之前还没有给药。我们预计将在2024年下半年公布Immagine-1试验的初步数据。此外，除了Kite，我们还计划在Immagine-1试验的登记完成后启动Immagine-2试验的登记。
经营成果的构成部分
收入
我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会这样做。我们的收入包括我们与Kite合作为我们在安排下进行的研究和开发而确认的收入，按适用于总估计交易价格的成本对成本百分比确认。未来，我们可能会从根据这一安排收到的付款中获得收入，并可能确认来自其他合作协议的收入，包括预付费用、许可费、基于里程碑的付款以及研发工作的报销。如前所述，吾等已与Kite签署合作协议，并预期根据该协议产生收入，惟须受本公司10-Q表格季报第I部分第1项简明综合财务报表附注附注6-合作协议所述的总估计交易价格所规限。
运营费用
研发费用占我们运营费用的很大一部分，主要包括与我们的Cart-ddBCMA计划、我们的ARC-SPARX候选产品的开发以及正在进行的其他候选产品的发现和开发相关的外部和内部成本。
外部费用包括：
内部费用包括与员工相关的成本，包括工资、相关福利和从事研发职能的员工的股份薪酬支出。
我们在发生研发费用的期间支出研发费用。我们在逐个计划的基础上跟踪外部成本，从选择主要候选人开始。没有分配给项目的外部成本被归类为临床前成本和发现成本。我们不按计划跟踪内部成本，因为这些成本部署在多个计划中，因此不单独分类。
我们已经在龙沙制造服务协议中确定了一项嵌入的租约；在制造安排的合同期限内，我们独家使用和控制供应商的部分制造设施和设备。我们选择使用实际的权宜之计，将租赁部分和非租赁部分作为一个单独的租赁部分进行核算。租赁开始于2022年，当时适用的制造设施和设备在我们的独家使用和控制下可用于cGMP生产。
临床开发后期的候选产品通常比早期阶段的产品开发成本更高，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，我们预计，在可预见的未来，我们的研发费用将大幅增加，因为我们将继续通过临床开发、监管审批程序和商业推出活动来推进Cart-ddBCMA；启动或继续推进我们的ARC-SPARX候选产品，包括扩展ACLX-001和ACLX-002；继续发现和开发更多候选产品以扩大我们的流水线；维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；并招聘更多人员。
29
我们候选产品的成功开发具有很高的不确定性，我们认为目前不可能准确预测完成任何候选产品的开发并获得监管部门批准所需努力的性质、时间和估计成本。如果我们的候选产品继续进入临床试验，以及进入更大规模和后期的临床试验，我们的费用将大幅增加，并可能变得更加多变。我们也无法预测何时(如果有的话)我们将从我们的候选产品中获得收入来抵消这些费用。由于我们候选产品的开发还处于早期阶段，我们最终从产品销售中获得可观收入的能力将取决于许多因素，包括：
这些因素的任何结果的任何变化都可能显著影响与我们的候选产品开发相关的成本、时机和生存能力，以及我们从产品销售中创造可观收入的能力。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务和行政职能人员的工资、相关福利和基于股份的薪酬费用。一般和行政费用还包括已分配的设施、折旧和其他费用，其中包括未列入研发费用的直接或已分配的设施租金和维护费用、保险费用，以及法律、专利、咨询、投资者和公关、会计和审计服务的专业费用。
我们预计，随着我们增加员工以支持公司的增长，我们的一般和行政费用将会增加。我们还预计，我们的一般和行政费用将大幅增加，因为我们将因为上市公司而产生与会计、审计、法律、监管、合规、董事和官员保险以及投资者和公关相关的大幅增加的费用。
其他收入
其他收入主要包括以折扣价购买的投资的增加、我们的现金和现金等价物赚取的利息、受限现金和有价证券以及与我们的融资租赁义务相关的利息支出。
所得税拨备(福利)
30
该公司在截至2023年6月和2022年6月的三个月和六个月分别录得30万美元和零的所得税优惠，2022年同期的所得税优惠为零。
根据截至2023年6月30日的三个月和六个月期间可获得的客观证据，该公司认为，前几年发生的美国亏损的税收优惠很可能无法实现。因此，该公司没有记录截至2023年6月30日之前发生的美国亏损的税收优惠。有效税率和法定税率之间的主要差异与公司美国亏损的估值拨备有关。
经营成果
截至2023年6月30日及2022年6月30日止三个月的比较
|
截至6月30日的三个月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
协作收入 |
$ |
14,302 |
|
$ |
— |
|
$ |
14,302 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
28,327 |
|
|
22,083 |
|
|
6,244 |
|
一般和行政 |
|
15,535 |
|
|
9,207 |
|
|
6,328 |
|
总运营费用 |
|
43,862 |
|
|
31,290 |
|
|
12,572 |
|
运营亏损 |
|
(29,560 |
) |
|
(31,290 |
) |
|
1,730 |
|
*利息收入，净额 |
|
6,304 |
|
|
521 |
|
|
5,783 |
|
*降低利息支出。 |
|
(880 |
) |
|
(3 |
) |
|
(877 |
) |
其他收入，净额 |
|
5,424 |
|
|
518 |
|
|
4,906 |
|
所得税前亏损 |
|
(24,136 |
) |
|
(30,772 |
) |
|
6,636 |
|
*所得税优惠 |
|
(282 |
) |
|
- |
|
|
(282 |
) |
净亏损 |
$ |
(23,854 |
) |
$ |
(30,772 |
) |
$ |
6,918 |
|
研究和开发费用
研发费用由以下部分组成(以千计)：
|
截至6月30日的三个月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
13,830 |
|
$ |
9,090 |
|
$ |
4,740 |
|
ACLX-001 |
|
718 |
|
|
2,348 |
|
|
(1,630 |
) |
ACLX-002 |
|
1,504 |
|
|
1,101 |
|
|
403 |
|
其他研究和开发成本 |
|
785 |
|
|
3,135 |
|
|
(2,350 |
) |
外部总成本 |
|
16,837 |
|
|
15,674 |
|
|
1,163 |
|
内部成本 |
|
11,490 |
|
|
6,409 |
|
|
5,081 |
|
研发费用总额 |
$ |
28,327 |
|
$ |
22,083 |
|
$ |
6,244 |
|
截至2023年6月30日的三个月，研发费用为2830万美元，而截至2022年6月30日的三个月为2210万美元，增加了620万美元。总研发费用的增加主要是由于截至2023年6月30日的三个月，与截至2022年6月30日的三个月相比，与我们的多发性骨髓瘤计划CART-ddBCMA相关的外部成本增加，总计470万美元，但被与我们的ACLX-001计划和其他临床前流水线计划相关的成本减少所抵消。内部成本增加510万美元的主要原因是，与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月的人事相关成本总计增加了300万美元，设施和设备成本增加了100万美元。
一般和行政费用
截至2023年6月30日的三个月，一般和行政费用为1550万美元，而截至2022年6月30日的三个月为920万美元，增加了630万美元。这主要是因为与人事有关的费用增加了510万美元，主要包括基于股票的薪酬增加了420万美元，与咨询、法律、保险、会计和审计服务有关的专业费用增加了120万美元。 S
31
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六个月的比较
下表汇总了我们的行动结果(以千计)：
|
截至6月30日的六个月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
协作收入 |
$ |
32,213 |
|
$ |
— |
|
$ |
32,213 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
61,258 |
|
|
40,139 |
|
|
21,119 |
|
一般和行政 |
|
30,972 |
|
|
17,241 |
|
|
13,731 |
|
总运营费用 |
|
92,230 |
|
|
57,380 |
|
|
34,850 |
|
运营亏损 |
|
(60,017 |
) |
|
(57,380 |
) |
|
(2,637 |
) |
*利息收入，净额 |
|
10,772 |
|
|
574 |
|
|
10,198 |
|
*降低利息支出。 |
|
(1,906 |
) |
|
(7 |
) |
|
(1,899 |
) |
其他收入，净额 |
|
8,866 |
|
|
567 |
|
|
8,299 |
|
所得税前亏损 |
|
(51,151 |
) |
|
(56,813 |
) |
|
5,662 |
|
*所得税规定 |
|
47 |
|
|
- |
|
|
47 |
|
净亏损 |
$ |
(51,198 |
) |
$ |
(56,813 |
) |
$ |
5,615 |
|
研究和开发费用
研发费用由以下部分组成(以千计)：
|
截至6月30日的六个月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
33,913 |
|
$ |
17,112 |
|
$ |
16,801 |
|
ACLX-001 |
|
1,380 |
|
|
4,070 |
|
|
(2,690 |
) |
ACLX-002 |
|
2,369 |
|
|
2,393 |
|
|
(24 |
) |
其他研究和开发成本 |
|
1,694 |
|
|
5,557 |
|
|
(3,863 |
) |
外部总成本 |
|
39,356 |
|
|
29,132 |
|
|
10,224 |
|
内部成本 |
|
21,902 |
|
|
11,007 |
|
|
10,895 |
|
研发费用总额 |
$ |
61,258 |
|
$ |
40,139 |
|
$ |
21,119 |
|
截至2023年6月30日的6个月，研发费用为6,130万美元，而截至2022年6月30日的6个月为4,010万美元，增加了2,120万美元。总研发费用的增加主要是由于截至2023年6月30日的6个月，与截至2022年6月30日的6个月相比，与我们的多发性骨髓瘤计划Cart-ddBCMA相关的外部成本增加了1680万美元，但被与我们的ACLX-001计划和其他临床前流水线计划相关的成本减少所抵消。内部成本增加1,090万美元的主要原因是，与截至2022年6月30日的6个月相比，截至2023年6月30日的6个月，与人事相关的总成本增加了850万美元，设施和设备成本增加了2.3美元。
一般和行政费用
截至2023年6月30日的6个月，一般和行政费用为3100万美元，而截至2022年6月30日的6个月为1720万美元，增加了1380万美元。这主要是因为与人事有关的费用增加1070万美元，主要包括股票薪酬增加850万美元以及与咨询、法律、保险、会计和审计服务有关的专业费用增加160万美元。
2021年，由于员工人数增加，与ELL相关的成本增加了16美元，430万美元
流动性与资本资源
自成立以来，我们已经发生了净亏损和运营现金流为负的情况，我们预计未来还会出现大量额外亏损。截至2023年6月30日，我们拥有5.065亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。截至提交本季度报告Form 10-Q之日起，我们可以使用并控制我们所有的现金、现金等价物和有价证券。
到目前为止，我们还没有产生任何产品收入。我们预计不会从产品销售中获得任何有意义的收入，除非我们获得监管部门的批准，并将我们的任何候选产品商业化，除非我们的
32
与Kite的合作协议将产生高达总估计交易价格的收入。我们还可能与第三方达成其他合作协议，我们不知道何时或是否会达成任何协议。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，并开始将任何获得批准的产品商业化，我们预计损失将会增加。我们受制于所有与新产品候选产品开发相关的风险，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。此外，我们预计作为一家上市公司会产生额外的运营成本。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的资金，或者根本没有。
根据我们预期的运营现金需求和资本支出，我们相信我们目前的现金和现金等价物以及对有价证券的投资足以为2026年的运营提供资金。
现金流
下表汇总了以下每个期间的主要现金来源和用途(以千计)：
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
经营活动提供(用于)的现金净额 |
$ |
159,427 |
|
$ |
(55,134 |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
(15,502 |
) |
|
(69,876 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
95,561 |
|
|
261,019 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
$ |
239,486 |
|
$ |
136,009 |
|
经营活动
截至2023年6月30日止六个月内，经营活动提供的现金净额为1.594亿美元，主要是由于与Kite合作协议有关的合同负债2.334亿美元及非现金费用净额1,860万美元，但被本集团净亏损5,120万美元及其他营运资产及负债净减少4,140万美元所抵销。
在截至2022年6月30日的6个月内，用于经营活动的现金净额为5,510万美元，主要原因是我们的净亏损5,680万美元以及运营资产和负债的净变化960万美元，但被以下各项的非现金费用部分抵消
财产和设备的折旧和摊销、经营租赁费用、有价证券溢价和折扣的摊销以及基于股份的薪酬共计1130万美元。
投资活动
在截至2023年6月30日的6个月中，用于投资活动的现金净额为1550万美元，归因于购买可销售证券的1.621亿美元以及购买房地产和设备的820万美元，但可销售证券的到期收益1.549亿美元抵消了这一净额。
在截至2022年6月30日的6个月中，用于投资活动的现金净额为6990万美元，这可归因于净购买6930万美元的有价证券和60万美元的实验室设备购买。
融资活动
在截至2023年6月30日的6个月内，融资活动提供的现金净额为9,560万美元，主要是由于以每股28.75美元的价格发行和出售3,478,261股普通股的净收益1.0亿美元，以及行使股票期权和根据员工购股计划发行股票的收益390万美元，但被融资租赁项下总计830万美元的付款所抵消。
在截至2022年6月30日的6个月中，融资活动提供的现金净额为2.61亿美元，主要归因于作为我们首次公开募股的一部分发行普通股的净收益1.292亿美元，作为私募的一部分发行普通股的净收益1000万美元，作为我们后续公开发行的一部分的普通股发行的净收益1.215亿美元，以及行使股票期权的收益40万美元。
合同义务和或有事项
截至2023年6月30日，与以前的合同义务和承诺相比没有实质性变化
33
在截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中披露，但支付给龙沙的最低不可注销成本除外，截至2023年6月30日，该成本约为5870万美元。
关键会计政策和估算
我们的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。在编制简明综合财务报表及相关披露资料时，我们需要作出估计及判断，以影响资产、负债、成本及开支的呈报金额，以及在简明综合财务报表中披露或有资产及负债。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们定期评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计不同。
关键会计估计是指根据公认会计原则作出的估计，该等估计涉及重大程度的估计不确定性，并已或可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。有关我们的关键会计政策和估计的摘要，请参阅截至2022年12月31日的Form 10-K年度报告的第二部分，第7项-管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析。于截至2023年6月30日止六个月内，我们的主要会计政策及估计并无重大变动，惟本公司简明综合财务报表附注2所披露的与收入及所得税有关的政策及估计除外，该等变动载于本季度报告10-Q表格第I部分第1项，并于下文披露。
收入确认
我们评估我们的合作协议是否受会计准则编纂(ASC)主题808，合作安排(ASC 808)的约束，依据的是它们是否涉及联合经营活动，以及双方是否积极参与安排并面临取决于联合经营活动的商业成功的重大风险和回报。在安排属于ASC 808范围的范围内的情况下，我们应用ASC主题606，与客户的合同收入(ASC 606)下的会计单位指导来识别不同的履约义务，然后确定对于每个不同的履约义务是否存在客户关系。如果我们确定协议中承诺的货物或服务是否与客户有关，我们将应用ASC 606中的指导。如果协议中不同捆绑的商品或服务的一部分不属于客户，则记账单位不在ASC 606的范围内，对该记账单位的确认和计量应基于对权威会计文献的类比，或者如果没有适当的类比，则基于合理、合理和一致适用的会计政策选择。
当客户在合同中获得对承诺的商品或服务的控制权时，我们确认收入，其金额反映了我们期望从这些商品或服务中获得的对价。对于与客户签订的合同，我们执行以下五个步骤：(I)确定与客户的合同(S)；(Ii)确定合同中的履约义务；(Iii)确定交易价格；(Iv)将交易价格分配到合同中的履约义务；以及(V)当(或作为)我们履行每项履约义务时确认收入。只有当我们可能会收取我们有权获得的对价，以换取我们转移给客户的商品或服务时，我们才会将五步模型应用于合同。作为与客户签订合同的会计工作的一部分，我们必须建立假设，这些假设需要判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。然后，我们根据每个履约义务的估计独立售价将总交易价格分配给每个履约义务。然后，我们确认在履行履约义务时分配给各自履约义务的交易价格的金额为收入。
如果合同中承诺的对价包括可变金额，我们估计我们有权获得的对价金额，以换取将承诺的商品或服务转移给客户。我们通过使用期望值方法或最可能数量法来确定变量对价金额。我们将不受限制的估计可变对价金额计入交易价格。交易价格中包含的金额是确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的金额。于其后各报告期结束时，吾等会重新评估交易价格所包含之变动对价估计及任何相关限制，并于有需要时调整对整体交易价格之估计。必须评估可变对价，如里程碑付款和支付或应付给协作合作伙伴的对价，以确定其是否受到限制，从而排除在交易价格之外。任何此类调整都是在调整期内以累积追赶的方式记录的。
这些安排的会计核算要求我们制定需要判断的估计和假设，以确定每项履约义务的基础独立销售价格，这决定了交易价格如何在履约义务之间分配。这些估计可能包括预测的收入或成本、开发时间表、贴现率以及技术和监管成功的概率等项目。我们评估每一项履约义务，以确定它是否在
34
时间点或随时间推移。对于一段时间内履行的绩效义务，我们确定适当的进度衡量标准。对进度衡量标准的任何改变，以及因此对收入的改变，都将被记录为估计数的改变。
我们的合作安排可以有以下一种或多种形式的对价：(I)许可费；(Ii)与实现开发、监管或商业目标有关的里程碑付款；(Iii)许可产品净销售额的使用费；(Iv)知识产权期权的费用；(V)成本分担或研发(R&D)资金安排；以及(Vi)利润和亏损分摊。当根据合作安排的条款将不可退还的预付费用或收到的其他付款的一部分分配给持续履约义务时，它们被记为合同负债，并在(或作为)基本履约义务得到履行时确认为收入。当我们期望在一年内履行我们的履约义务时，我们将合同负债归类为流动负债，当我们期望在一年以上履行这些履约义务时，我们将合同负债归类为非流动负债。可归因于期权的费用将推迟到期权到期或行使。对协作协议的更改进行评估，以确定它们是否代表修改或应将其计入新合同。
预付款和许可费
如果我们的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，我们确认在许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时分配给许可的不可退还的预付费用的收入。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证，我们利用判断来评估合并履行义务的性质，以确定合并履行义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定为确认收入而衡量进展的适当方法。我们在每个报告期评估进度指标，并在必要时调整业绩指标和相关收入确认。
可变考虑事项
在每个报告期对可变对价进行评估，以确定其是否不受未来累计收入冲销的影响，因此应计入交易价格。评估可变对价的确认需要判断。支付或应付给合作伙伴的对价是估计的，并计入总交易价格。当公司得出结论认为未来期间很可能不会发生重大收入逆转时，可变对价包括在交易价格中。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计不同。
成本分担
根据某些合作安排，公司可以报销其部分研发费用，或报销其合作伙伴的研发费用。作为可变对价的一部分，公司估计合作伙伴将收到的报销和支付或应付给合作伙伴的报销。当这些研发服务支付给协作合作伙伴时，公司将减少其合同责任。
客户选项
客户选项，例如允许被许可方延长许可证或研究期限、选择其他研究目标或选择研究、开发和商业化许可化合物的选项，在合同开始时进行评估，以确定这些选项是否向客户提供实质性权利(即，免费或折扣提供的可选商品或服务)。如果客户选择权代表一项实质性权利，则该实质性权利在安排开始时被视为一项单独的履行义务。我们根据独立的销售价格将交易价格分配给物权。当标的货品或服务(I)与合约中的原始货品或服务相似及(Ii)根据原始合约条款提供时，作为估计重大权利的独立售价的实际替代方法，吾等将预期从客户收到的代价总额分配至预期向客户提供的全部货品或服务。分配给任何物质权利的金额在相关未来货物或服务转让时或在期权到期时确认为收入。
里程碑付款
于安排开始时，吾等评估开发或以销售为基础的里程碑是否被视为有可能达到，并使用最可能金额法估计将计入交易价格的金额。如果很可能不会发生重大的收入逆转，相关价值将包括在交易价格中。不在我们或我们的协作合作伙伴控制范围内的里程碑付款，例如监管审批，通常在收到这些审批之前不会被认为是可能实现的。在随后的每个报告期结束时，我们重新评估实现该等开发或基于销售的里程碑的可能性和任何相关限制，并在必要时调整我们对
35
总成交价。任何此类调整都是以累积追赶为基础进行记录的，这将影响调整期间的收入。
我们可以通过实现预先指定的发展或监管事件来获得里程碑，因此，里程碑被视为可变对价。根据目前的协议，我们认为这些事件不在我们的控制范围内，而是取决于我们合作伙伴的开发活动和监管机构做出的决定。因此，在交易对手或监管机构提交的第三方确认满足或完成里程碑触发事件之前，这些里程碑不包括在交易价格中。鉴于成就的高度不确定性，与里程碑相关的可变考虑完全受到限制。这些里程碑的价值在合同中规定，并在实现时确定，并反映出我们预期有权获得的对价金额，以换取对该里程碑的满足。成功发现新的开发候选者并使其获得批准并成功商业化的过程是高度不确定的。因此，我们可能从我们的合作伙伴那里获得的里程碑付款涉及实现很大程度的风险，因此，在实现这些里程碑时，应向我们支付的后续里程碑付款被确认为收入。对于与基于销售的成就相关的里程碑收入，我们根据ASC 606-10-55-65关于包括知识产权许可的合同的指导，确认产品销售相应时期的里程碑收入，并且许可是与产品销售相关的主要项目。
版税
对于包括基于销售的特许权使用费的安排，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，我们将在(I)相关销售发生时或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履约义务已经履行(或部分履行)时确认收入。到目前为止，我们还没有确认其合作安排产生的任何专营权使用费收入。
收入确认和合同开票的时间可能不同，从而导致合同资产和合同负债。合同资产是指确认的收入超过根据合作协议开出的金额，并在开票或开票权变为无条件时转入应收账款。合同负债是指超出根据合作协议确认的收入的账单。
所得税
我们按照美国会计准则第740-10条对所得税进行会计处理。递延税项资产及负债予以确认，以反映按预期于实现时生效的税率计算的估计未来税务影响。当递延税项资产的某一部分很可能无法变现时，与递延税项资产相关的估值准备被记录下来。递延税项资产和负债根据颁布之日税法和税率变化的影响进行调整。ASC 740-10规定了税务状况在财务报表中确认之前必须达到的确认门槛，并就确认、计量、分类、利息和惩罚、中期会计、披露和过渡问题提供了指导。利息和罚金被归类为利息和其他费用的组成部分。到目前为止，我们没有被评估，也没有支付任何利息或罚款。不确定的税务状况是通过为财务报表确认和计量在纳税申报表中采取或预期采取的税收状况设定一个门槛来计量和记录的。只有在生效日期符合更有可能确认门槛的税务头寸才能被确认或继续被确认。我们继续为我们的递延税项净资产维持全额估值准备金。截至2023年6月30日止六个月的所得税开支涉及本报告其他部分所载本简明综合财务报表附注6所述的从Kite合作协议确认的收入。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
我们目前是一家新兴的成长型公司，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)所定义的那样。根据《就业法案》，新兴成长型公司可以推迟采用在《就业法案》颁布后发布的新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择使用这一延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这些会计准则对上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到我们(I)不再是新兴成长型公司或(Ii)明确且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期。因此，我们的合并财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
新兴成长型公司可以利用特定的减少的报告要求，并免除某些其他通常适用于上市公司的重要要求。作为一家新兴的成长型公司：
36
我们选择利用这份Form 10-Q季度报告中某些降低的披露和报告要求。因此，我们向我们的股东提供的信息可能与您从您持有股权的其他公共报告公司获得的信息不同。
我们目前也是一家规模较小的报告公司。具体地说，作为一家较小的报告公司，我们可能会选择在我们的Form 10-K年度报告中只公布最近两个财政年度的经审计的综合财务报表，与新兴成长型公司类似，较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
在2023年第二季度的最后一个工作日，非关联股东持有的公司普通股总市值超过7亿美元。因此，自2023年12月31日起，本公司将被视为《交易法》第12b-2条规则所界定的“大型加速申报公司”，并将不再是《就业法案》所界定的新兴成长型公司。本公司将不再免除萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的审计师认证要求，我们的独立注册会计师事务所将评估和报告财务报告内部控制的有效性。自2023年12月31日起，由于大型加速申报公司的地位，公司也将不再被允许利用对较小报告公司减少的报告要求，但过渡期允许公司在截至2023年12月31日的年度报告中使用较小报告公司规模的披露。公司将采用根据延长过渡期选举在2023年12月31日或之前推迟的任何会计声明。
近期会计公告
最近发布和采纳的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述，在截至2022年12月31日的年度报告Form 10-K中的综合财务报表附注2中以及在本季度报告中Form 10-Q的第一部分第1项中的简明综合财务报表附注中披露。
第三项。关于市场风险的定量和定性披露。
作为一家较小的报告公司，我们不需要提供本项目所要求的信息。
第四项。控制和程序.
信息披露控制和程序的评估
披露控制和程序旨在提供合理的保证，确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求我们披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中设定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并且这些信息经过积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关需要披露的决定。在设计披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制系统，无论设计和操作多么良好，都不能绝对保证达到控制系统的目标，任何控制评估都不能绝对保证公司内部的所有控制问题和舞弊事件都已被发现。
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与和监督下，评估了截至本季度报告10-Q表格所涵盖的期间结束时我们的披露控制和程序(如交易所法案下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至本季度报告10-Q表格所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们对财务报告的内部控制在我们最近的财政季度内没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
37
第二部分：其他信息
第1项。法律诉讼。
有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源分流等因素，诉讼可能会对我们产生不利影响。
38
它EM 1A。风险因素。
我们的企业和行业面临着重大风险。在决定是否投资我们的普通股之前，您应仔细考虑以下描述的风险以及本季度报告Form 10-Q中的其他信息，包括我们的简明综合财务报表和相关注释，以及第二部分第7项中的“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”。以下风险因素和本报告其他部分描述的风险发生任何事件或事态发展都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。下述风险并不保证截至本报告之日不存在这种情况，也不应被解释为肯定地说，这种风险或情况尚未全部或部分实现。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于本季度报告Form 10-Q中描述的因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的大不相同。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。
风险因素摘要
我们执行业务战略的能力受到许多风险的影响，本摘要后面的部分对此进行了更全面的描述。这些风险包括：
与我们有限的经营历史、财务状况和资本要求有关的风险
与我们的候选产品开发相关的风险
39
与我们的业务相关的风险
与依赖第三方相关的风险
与我们的知识产权有关的风险
与政府监管相关的风险
与我们候选产品商业化相关的风险
与我们普通股所有权相关的风险
40
与我们有限的运营历史、财务状况和资本要求相关的风险
我们的经营历史有限，自成立以来一直遭受重大亏损，我们预计在可预见的未来我们将继续亏损，这使得评估我们未来的生存能力变得困难。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金、建立和保护我们的知识产权组合、开发我们的D-域、ddCAR和ARC-SPARX技术、识别潜在的新靶标抗原、开发候选产品以及进行研究和开发，包括临床前研究和候选产品的临床试验，所有这些都是生物制品或生物制药，需要根据生物制品许可证申请(“BLA”)获得批准。我们还没有证明我们有能力成功完成任何大规模或关键的临床试验，获得上市批准，生产商业规模的产品，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，与我们拥有更长的运营历史或更接近商业化相比，您可能更难准确预测我们未来的成功或生存能力。此外，作为一家年轻的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的已知和未知的挑战。
我们没有任何获准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入，我们继续产生与我们持续运营相关的巨额研发和其他费用。自2014年12月成立以来，我们在每个时期都发生了亏损。截至2023年6月30日的六个月，我们的净亏损为5120万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.7亿美元。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，我们预计随着我们通过临床前研究和临床试验推进我们的候选产品；继续发现和开发更多的候选产品并扩大我们的渠道；继续开发我们的D-域、ddCAR和ARC-SPARX平台；维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；以及招聘更多的人员，这些损失将会增加。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率以及我们从产品销售中获得可观收入的能力，我们预计在可预见的未来不会发生这种情况，因为我们的产品候选产品处于临床前或早期临床开发阶段。我们之前和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们将需要获得大量的额外资金来完成我们的候选产品的开发。
对生物制药产品开发的投资风险很高，因为它需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都可能无法证明足够的效果或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行。随着我们的候选产品进入临床前研究和临床试验并取得进展，我们将需要大量额外资金来扩大我们的临床、监管、质量和制造能力，无论是在内部还是与第三方合作伙伴和协作者，并通过临床前研究和临床试验推进我们的候选产品，以便获得上市批准。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们还预计会产生与营销、销售、制造和分销相关的巨额商业化费用。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的额外成本。
根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们计划的至少未来12个月的运营提供资金，但我们的假设可能被证明是错误的，我们消耗资本的速度可能比我们预期的要快得多，这要求我们比计划更早地通过公共或私人融资或其他来源(如战略合作)寻求额外的资金来源。这种融资可能会导致对股东的稀释，强加沉重的债务契约和偿还义务，或者可能影响我们业务的其他限制。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
41
我们不能确定是否会以可接受的条款提供额外的资金，或者根本不能(如与我们的业务相关的风险部分进一步描述的那样)。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能不得不减少员工人数和/或大幅推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化或其他研发计划。我们可能被要求在比其他情况下更早的阶段为我们的候选产品寻找合作伙伴，或者以对我们不太有利的条款为我们寻找合作伙伴，或者以不利的条款放弃或以不利的条款许可我们对我们的候选产品的权利，否则我们将寻求自己的开发或商业化。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。
此外，出于战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。试图获得更多资金可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。
我们在截至2022年9月30日的季度发现了我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷，该缺陷已于2022年12月31日得到补救。未来发现的任何重大弱点都可能对我们的业务、声誉和股票价格产生不利影响。
在截至2022年9月30日的季度内，我们的管理和审计委员会得出结论，我们在与研发费用和相关账户的会计有关的财务报告方面存在重大内部控制缺陷。这类会计错误的影响导致对研发费用的多报，导致我们在截至2022年3月31日和2022年6月30日的每个期间的Form 10-Q季度报告中包含的简明综合财务报表重述，因为管理层确定每个时期的个别错误的综合影响对该等会计季度的简明综合财务报表具有重大影响。有关我们确定的重大缺陷的更多信息，请参阅我们于2023年3月29日提交的Form 10-K中的第II部分9A项“控制和程序”；截至2022年12月31日，该重大缺陷已得到补救。
重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，因此我们的财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。我们在未来发现的任何重大弱点将不会被视为补救，直到管理层设计和实施有效的控制措施，并在足够的时间内运作，并且管理层通过测试得出该等控制措施有效的结论。我们不能保证我们可能采取的措施将足以补救任何这种实质性的弱点或防止今后发生实质性的弱点。虽然我们已经纠正了我们发现的实质性弱点，但我们不能向您保证，我们已经确定了我们现有的所有实质性弱点。
我们发现的重大弱点和无效的内部财务和会计控制和程序，尽管得到了补救，但仍可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们的股票交易价格产生负面影响。如果我们在未来发现另一个重大弱点，这种额外的重大弱点可能会对我们及时报告财务业绩的能力产生不利影响，同样可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们股票的交易价格产生负面影响。
与我们的候选产品开发相关的风险
我们的候选产品正处于开发的早期阶段。我们还没有获准商业销售的产品，最近才开始临床试验，在人体上测试我们的第一批候选产品，这可能会使您难以评估我们目前的业务，并预测我们未来的成功和生存能力。
我们的开发工作还处于早期阶段。我们仍在开发我们的D-DOMAIN、ddCAR和ARC-SPARX平台，并为一些候选产品进行药物发现和临床前研究，同时推进我们正在进行的CART-ddBCMA、ACLX-001和ACLX-002的临床试验。到目前为止，我们已经治疗了一小部分患者，我们的临床
42
我们最初的候选产品经验有限。由于我们的候选产品处于开发阶段，因此失败的风险很高，我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品。此外，由于许多因素，包括产品开发期间监管政策和/或反馈的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。
正在进行临床试验的生物制药产品有很高的失败率。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床试验中遭遇重大挫折，即使在早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据可能会受到不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。例如，参加1期CART-ddBCMA试验的患者中，有很大比例的预后因素与肿瘤负担增加相关，可能影响了我们的应答率。因此，我们认为，如果Pivotal试验招募的人群具有较少的不良预后特征，则Pivotal试验可能产生改善的PFS率，并保持与阶段1试验相当的安全性。然而，关键试验的入选患者人数可能与预期不同，这些预后因素可能没有我们预期的那么显著，或者可能有其他因素对应答率有更大的影响，以及其他风险。
2023年6月，在最近的一名患者死亡后，FDA发布了对CART-ddBCMA的部分临床搁置。尽管FDA已经取消了部分临床搁置，但不能保证FDA未来不会发布另一次临床搁置。解决临床搁置需要相当多的时间和费用，而且不能保证FDA会及时或根本不能保证解除临床搁置，在这种情况下，我们的业务以及开发和批准Cart-ddBCMA的前景将受到实质性损害。
由于我们候选产品的开发还处于早期阶段，我们最终从产品销售中获得可观收入的能力将取决于许多因素，包括：
如果我们不能及时达到这些要求中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成严重损害。
我们不能确定我们的临床试验是否会按时启动和完成，或者我们计划的临床策略是否会被FDA或外国卫生当局接受。此外，仍然很难预测新冠肺炎疫情可能对我们的候选产品的开发、我们的临床前研究和临床试验以及我们的业务产生的持久影响。
为了实现并保持盈利，我们必须开发、获得批准，并最终将产生大量收入的产品商业化，如果获得批准的话。我们预计在很多年内都不会获得任何候选产品的批准，而且可能永远不会
43
在这些活动中取得成功。此外，尽管在临床前动物模型或更早的试验中取得了良好的结果，但候选产品在人体试验中表现出不可预见的安全问题或疗效不足的情况并不少见，我们最终可能无法证明我们候选产品的足够安全性和有效性来获得市场批准。即使我们获得批准并开始将我们的一个或多个候选产品商业化，我们也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。
即使我们成功地将我们的一个或多个候选产品商业化，我们也将继续产生大量的研发、制造和其他支出，以开发和营销更多的候选产品。如果我们不能盈利或保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。
我们的ddCAR和ARC-SPARX平台代表着新的和未经验证的治疗方法，这使得很难预测候选产品开发的时间、结果和成本以及获得监管批准的可能性。此外，我们可能会遇到困难，以确定适当的目标结合结构域。
我们将研发努力集中在我们的ddCAR和ARC-SPARX平台上，我们未来的成功取决于这些平台的成功开发。虽然还有其他细胞疗法和适配器平台在临床开发中，但我们的平台技术，包括我们的D-域技术，在任何重要的时间段内都没有经过广泛的测试。此外，虽然我们相信我们的平台可能能够克服传统CAR-T疗法面临的某些挑战，但我们不能确定我们的方法将产生预期的好处，或者随着时间的推移不会导致不可预见的负面后果。例如，我们可能无法识别能够识别我们想要追求的特定抗原靶点的D-结构域结合蛋白，或者针对这些抗原的适用D-结构域、ddCAR或SPARX蛋白的开发可能太具挑战性或过于昂贵而不具有商业可行性。我们目前没有任何批准或商业化的产品。与其他靶向治疗一样，非肿瘤或非靶向活动可能会推迟开发，或者要求我们重新设计或放弃特定的候选产品。不能保证我们未来遇到的与我们的新平台和我们的候选产品的临床前和临床开发相关的任何问题不会导致重大延误或意外成本，也不能保证这些问题能够得到解决。我们还可能在开发可持续、可复制和可扩展的制造工艺或将这些工艺转移给制造合作伙伴或开发我们自己的内部制造能力方面遇到延误，这可能会阻止我们完成临床试验或在及时或有利可图的基础上成功地将我们的候选产品商业化。
由于细胞疗法代表着细胞免疫疗法和癌症治疗的一个相对较新的领域，因此我们的候选产品的开发和商业化使我们面临许多风险和挑战，包括：
44
我们可能无法成功地开发我们的候选产品、我们的技术或其他候选产品，从而产生安全、有效、可扩展或有利可图的产品。此外，由于我们的技术涉及患者T细胞的体外基因改造，我们面临着额外的监管挑战和风险，包括：
此外，公众对细胞疗法安全问题的感知和认识可能会对受试者参与我们候选产品的临床试验的意愿产生不利影响，或者如果获得批准，可能会影响医生开出我们的产品的处方。医生、医院和第三方付款人在采用需要额外前期成本和培训的新产品、技术和治疗实践方面往往行动迟缓。治疗中心可能不愿意或不能投入管理CAR-T细胞疗法所需的人员和建立其他基础设施。医生可能不愿意接受培训来采用这种新颖和个性化的疗法，可能会认为该疗法过于复杂，在没有适当培训的情况下无法采用，并可能选择不实施该疗法。基于这些和其他因素，医院和付款人可能会决定这种新疗法的好处不会或不会超过其成本。
此外，在开发我们的候选产品时，我们没有详尽地探索制造ddCARs、ARC-T细胞和SPARX蛋白质的设计和方法中的不同选项。虽然我们目前不打算在短期内改变我们的ddCARs、ARC-T细胞或SPARX蛋白质的结构，但我们未来可能会发现，随着未来设计或工艺的改变，我们的ddCARs、ARC-T细胞或SPARX蛋白质或其任何制造工艺可能会得到实质性改进。产品设计的改变和制造工艺、设备或设施的改变可能需要FDA在实施前进行进一步的可比性分析和批准，这可能会推迟我们的临床试验和候选产品的开发，并可能需要更多的临床试验，包括过渡研究，以证明一致和持续的安全性、身份、纯度和有效性。例如，我们已经使用慢病毒载体将ddCAR和ARC结构的基因转导到患者T细胞中。在未来，我们可能会发现，另一种类型的载体或其他基因修饰T细胞的方法可能会提供优势，特别是当我们考虑将我们的ddCARs和ARC-T细胞插入其他免疫细胞时。改变我们对免疫细胞进行基因改造的方式将需要额外的过程开发、可比性研究、监管申报和临床测试，并推迟现有的候选产品。
此外，FDA和外国卫生当局的临床试验要求，以及这些监管机构用来确定候选产品是否可以获得批准的标准，可能会因潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。虽然CAR-T和其他细胞疗法产品近年来取得了进展，但只有一小部分产品在美国或其他市场获得批准，这使得很难确定我们的候选产品需要多长时间或多少成本才能获得监管部门的批准。
我们的ARC-SPARX平台高度依赖ACLX-001和ACLX-002的成功。
我们的ARC-SPARX平台，包括我们的AML/MDS计划，高度依赖于ACLX-001和ACLX-002的成功，这两个产品是基于我们的ARC-SPARX平台的前两个候选产品。ACLX-001是一种免疫治疗组合，由ARC-T细胞和针对BCMA或SPRX001的双价SPARX蛋白组成，用于治疗RRMM。ACLX-002是一种由ARC-T细胞和针对CD123或SPRX002的单价SPARX蛋白组成的免疫治疗组合，用于治疗复发或难治性AML和高危MDS。ARC-T细胞和由ACLX-001和ACLX-002组成的SPARX蛋白是全新的，在我们的ACLX-001第一阶段试验开始之前，这两种细胞都没有在人类身上进行过测试。所有SPARX蛋白都由一个或多个抗原特异性结合域与一种我们称为标签的蛋白质融合而成。该标签是一个新的蛋白质序列，来源于人甲胎蛋白(HAFP)的26kDA C末端片段，在我们的ACLX-001第一阶段试验开始之前，也从未在人类身上进行过测试。ARC-T细胞旨在
45
有一个可以识别标签的结合域，我们称之为反标签。在我们的ACLX-001第一阶段试验开始之前，抗TAG也从未在人类身上进行过测试。不能保证ARC-T细胞、SPARX蛋白、标签、抗标签和ACLX-001和ACLX-002的其他部分不会引发不良反应、导致意外的脱靶识别、限制候选产品的预期活性或导致其他负面结果。
此外，由于我们ARC-SPARX平台中的所有候选产品都使用ARC-T细胞，因此ACLX-001或ACLX-002的故障将增加我们在ARC-SPARX平台中的其他候选产品将经历类似故障的实际或预期可能性。
我们的ACLX-001和ACLX-002的第一阶段试验旨在作为我们的ARC-SPARX平台的临床验证，因为我们寻求了解药代动力学、安全性概况和未来临床开发的剂量策略。在第一阶段试验完成后，我们将利用从这些试验中获得的知识，进一步推进我们的急性髓细胞白血病/MDS计划，利用ARC-SPARX在该疾病领域建立更广泛的管道。如果我们没有及时成功地完成ACLX-001和ACLX-002的第一阶段试验，或者未能从试验中获得有利的结果，我们可能会在推进我们的其他ARC-SPARX候选产品以及我们在AML/MDS和其他肿瘤环境中的其他发现项目时遇到重大延迟或其他问题。
临床开发是一个漫长、昂贵和不确定的过程。我们的临床试验可能无法证明我们的任何候选产品具有足够的安全性和/或有效性，这将阻止或推迟监管部门的批准和商业化，并可能影响我们其他候选产品的开发。
在我们的候选产品(包括Cart-ddBCMA)的商业销售获得监管批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验来证明我们的候选产品具有足够的安全性和有效性，并且制造的药物产品具有适合人类使用的质量属性。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。失败可能在临床开发的任何时候发生，而且，由于我们的候选产品处于开发的早期阶段，失败的风险很高，我们可能永远不会成功开发出适销对路的产品。
我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果，特别是因为早期试验的受试者数量较少。此外，候选产品在人体试验中表现出不可预见的安全性或有效性问题并不少见，尽管在临床前动物模型中取得了良好的结果。
我们可能进行的任何临床试验可能不会证明获得监管部门批准将我们的候选产品推向市场所需的安全性和有效性。随着我们继续开发我们的候选产品，其他严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征可能会导致我们进一步修改方案或改变临床试验设计。在某些情况下，我们可能被要求将它们的开发限制在风险-收益比更容易接受的更狭隘的用途或子群，或者完全放弃这些候选产品或它们的开发。
我们候选产品的治疗可能会引起与我们的候选产品无关的副作用或不良事件，但仍可能影响我们临床试验的成功。在我们的临床试验中，将有重大并发症的患者纳入我们的临床试验可能会由于潜在的疾病或这些患者可能正在使用的其他治疗或药物而导致死亡或其他不良医疗事件。如上所述，任何这些事件都可能导致另一次临床搁置，和/或阻止我们获得监管部门的批准或获得或维持市场接受度，并削弱我们将候选产品商业化的能力。由于我们平台中的候选产品共享类似的组件，如D-域，因此我们的一项临床试验失败也可能增加我们的其他候选产品经历类似故障的实际或预期可能性。
2023年6月，FDA发布了对Cart-ddBCMA的部分临床搁置。尽管FDA已经取消了部分临床搁置，但不能保证FDA未来不会发布另一次临床搁置。解决临床搁置需要相当长的时间和费用来解决，而且不能保证FDA会及时或根本不能保证解除临床搁置，在这种情况下，我们的业务以及开发和批准Cart-ddBCMA的前景将受到实质性损害。
在某些情况下，由于多种因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性和有效性结果可能存在显著差异，这些因素包括但不限于方案中规定的试验程序的变化、患者群体的大小和类型的差异、临床试验方案的变化和对临床试验方案的遵守以及临床试验参与者的退学率。如果我们正在进行的或未来的临床试验对我们的候选产品的安全性和有效性没有定论，或者如果我们遇到与我们的候选产品相关的安全问题，我们可能会：
46
此外，即使试验成功完成，临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，我们不能保证FDA或外国卫生当局会像我们一样解释结果，在我们提交候选产品供批准之前，可能需要进行更多试验。我们不能保证FDA或外国卫生当局将认为我们的任何候选产品具有足够的安全性和有效性，即使在这些临床试验中观察到有利的结果，我们也可能从FDA或外国卫生当局收到关于安全性、纯度和有效性(包括临床疗效)的满意度等方面的意外或不利反馈。如果试验结果不能令FDA或外国卫生当局满意，以支持营销申请，我们候选产品的批准可能会大大推迟，或者我们可能需要花费大量额外资源来进行额外试验，以支持我们候选产品的潜在批准。
我们的临床试验可能会遇到很大的延误。
我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
47
2023年6月，FDA在最近一名患者死亡后发布了对我们的Cart-ddBCMA的部分临床暂停，其中涉及一个临床试验地点治疗一名不符合Cart-ddBCMA输液资格的患者，随后以与我们的试验方案相冲突的方式管理患者。尽管我们已经在试验方案的修改上与FDA保持一致，但这样的修改可能不足以减轻未来的不良事件。此外，虽然我们已经在Immagine-1中对我们的临床试验站点进行了重新培训，以增强方案的遵从性，但不能保证一个站点或另一个第三方不会再次偏离试验方案。尽管我们宣布FDA于2023年8月14日解除了部分临床搁置，但不能保证FDA或DSMB未来不会发布另一次临床搁置。
任何不能成功完成我们的临床试验都可能导致我们的额外成本，或损害我们筹集资金、从产品销售中产生收入以及达成或维持合作安排的能力。此外，如果我们对候选产品进行材料制造更改或更换制造商，我们可能需要进行额外的衔接或可比性研究。临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
如果我们在临床试验中招募患者和/或在临床试验中保留患者时遇到延迟或困难，我们的临床开发活动可能会延迟或受到其他不利影响。
由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到患者登记的困难。根据临床试验方案及时完成临床试验，除其他事项外，取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在试验中，直到完成治疗和充分的后续行动。患者的登记取决于许多因素，包括：
2023年6月，FDA发布了对Cart-ddBCMA的部分临床搁置。尽管我们宣布FDA在2023年8月14日取消了部分临床暂停，但不能保证FDA或DSMB未来不会发布另一次临床暂停，这可能会进一步推迟登记。
48
此外，我们的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品在相同治疗领域的产品，这一竞争将减少我们可以使用的患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手进行的试验。由于合格临床研究地点的数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少可在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。患者登记的延迟可能会导致成本增加，或者可能会影响我们正在进行和计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成或开始，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。
此外，在国外进行临床试验，就像我们可能为我们的候选产品所做的那样，带来了额外的风险，可能会推迟我们临床试验的完成。这些风险包括，由于医疗服务或文化习俗的差异，在外国登记的患者未能遵守临床协议，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及政治和经济风险，以及与这些外国有关的战争行为(包括与俄罗斯在乌克兰的行动有关的持续地缘政治紧张局势，导致美国和其他国家实施制裁，以及俄罗斯为回应此类制裁而采取的报复行动)。
我们不时宣布或公布的临床试验的中期、初步或主要数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
有时，我们可能会公布临床试验的中期、初步或背线数据。例如，数据截至2022年10月31日，38名患者的数据截止日期来自我们的CART-ddBCMA治疗RRMM的第一阶段临床试验是初步数据。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步数据或背线数据仍须接受审计和核查程序，这可能导致最终数据与以前公布的初步数据或背线数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎地查看中期、初步和背线数据。中期、初步或背线数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的声誉和业务前景。
此外，初步、中期和背线数据面临这样的风险，即当患者在试验中成熟、患者登记继续或随着候选产品的其他正在进行的或未来的临床试验进一步发展时，随着更多的患者数据可用，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。过去的临床试验结果可能不能预测未来的结果。
此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于更广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的要包括在我们披露中的材料或其他适当信息。我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重要意义。同样，即使我们能够根据我们目前的开发时间表完成我们的候选产品的计划和正在进行的临床前研究和临床试验，我们候选产品的此类临床前研究和临床试验的积极结果可能不会在后续的临床前研究或临床试验结果中复制。
制药和生物技术行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。这些挫折是由临床试验进行期间的临床前和其他非临床发现，或在临床前研究和临床试验中进行的安全性或有效性观察引起的，包括以前未报告的不良事件。此外，临床前、非临床和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得FDA或其他监管机构的批准。
我们的候选产品和治疗方法可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会阻止其临床开发、阻止其监管批准、要求扩大试验规模、限制其商业潜力或导致重大负面后果。
我们的候选产品涉及基于转基因T细胞的免疫疗法。一些转基因细胞疗法，如基于CAR的产品，具有潜在的严重副作用，包括细胞因子释放综合征、神经毒性、帕金森综合征和格林-巴利综合征、噬血细胞淋巴组织细胞增多症、巨噬细胞激活综合征以及长期和/或复发的细胞减少症，这些副作用可能会升级，需要密集的医疗干预，并导致患者受伤或死亡。此外，用于癌症适应症的车载产品的管理涉及淋巴耗竭和通常的桥接疗法，这也与不良事件有关。
49
我们不能保证我们的候选产品不会出现与其他转基因细胞疗法类似的副作用，也不能保证我们能够防止副作用升级到对患者不安全的水平。此外，我们最初的候选产品是针对RRMM和AML/MDS患者的治疗。这些患者通常是老年人和/或有明显的合并症，我们预计他们将在大多数其他疗法失败后接受我们的产品候选作为最后一线治疗，这些患者可能特别容易受到安全和毒性风险的影响。此外，治疗医务人员可能没有适当地认识到或处理这些副作用，因为T细胞疗法引起的毒性可能很复杂，很难管理，可能导致患者死亡或其他重大问题。此外，可能很难确定严重的不良或意想不到的副作用是由候选产品还是其他因素引起的，特别是在可能患有其他疾病并正在服用其他药物的肿瘤学受试者中。
2023年6月，FDA发布了对我们的Cart-ddBCMA的部分临床搁置。尽管我们已经在Immagine-1试验方案的修改上与FDA保持一致，但这样的修改可能不足以减轻未来的不良事件。此外，虽然我们已经在Immagine-1中对我们的临床试验站点进行了重新培训，以增强方案的遵从性，但不能保证一个站点或另一个第三方不会再次偏离试验方案。尽管我们宣布FDA于2023年8月14日解除了部分临床搁置，但不能保证FDA或DSMB未来不会发布另一次临床搁置，从而导致研究暂停或暂停。
我们设计了一个新的结合域，我们认为它应该具有较低的免疫原性，因为我们还从它们的结合域中去除了潜在的免疫原性序列，我们称之为“去免疫”。然而，除了我们目前的临床试验之外，它从未在人体上进行过测试，我们不能保证这个结合结构域或我们计划作为我们候选产品的一部分进行测试的SPARX蛋白不会产生任何意想不到的副作用。尽管我们已经完成了多项临床前研究，旨在筛选意外脱靶识别所造成的毒性体内通过我们新的结合结构域，我们的候选产品仍然可能在患者中引起意想不到的脱靶识别。此外，我们的转基因T细胞，ddCARs和ARC-T细胞，仍然可能分别结合靶抗原或我们SPARX蛋白上的标签以外的靶标。如果正常组织中发生显著的意外结合或非靶标结合，我们的候选产品可能会靶向并杀死患者的正常组织，导致严重和潜在的致命不良事件、不良副作用、毒性或其他意外特征。检测到任何重大的意外或偏离目标的绑定可能会停止或推迟我们候选产品的任何正在进行的临床试验，并阻止或推迟监管部门的批准。虽然我们已经开发了一个临床前筛选过程来确定我们的候选产品的交叉反应，但我们不能确定这个过程是否会识别我们的候选产品可能与之相互作用的所有潜在的非目标组织。任何影响患者安全的意外或偏离目标的绑定都可能对我们推动候选产品进入临床试验的能力以及进入市场批准和商业化的能力产生实质性影响。
如果出现其他严重不良事件或不良副作用，我们可能会被要求暂停、推迟或停止我们的临床试验，监管机构可能会拒绝批准或要求我们将该候选产品的开发限制在某些用途或人群中，在这些用途或人群中，不良副作用或其他特征从风险效益的角度来看不太普遍、不太严重或更容易接受。不良副作用还可能导致我们临床试验规模的扩大，增加我们临床试验的预期成本和时间表。在试验期间观察到的副作用，无论是否与治疗相关，也可能影响未来试验的患者招募，或纳入的患者完成试验的能力或导致潜在的产品责任索赔。
此外，如果在开发过程中或批准后发现其他严重不良事件或不良副作用，并被确定归因于我们的任何候选产品，我们可能需要开发REMS，以确保使用该候选产品治疗的好处大于对每个潜在患者的风险，其中可能包括与医疗从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者监测或分配系统和流程，这些系统和流程高度受控、具有限制性，且成本高于行业的典型水平。
任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
候选产品的开发与其他疗法的结合可能会使我们面临额外的风险。
将我们的任何候选产品与FDA或类似的外国监管机构批准或尚未批准上市的一种或多种其他疗法联合开发可能会使我们面临额外的风险，因为联合疗法可能会增加严重或意想不到的不良事件的发生率，这可能会导致FDA或其他监管机构对建议的联合疗法进行临床暂停以及批准前和批准后的限制，包括缩小适应症、警告、额外的安全数据收集和监控程序以及REMS，即使此类严重或意想不到的不良事件的原因并不直接归因于我们的候选产品。用于癌症适应症的CART-T疗法，包括CART-ddBCMA，是在淋巴净化方案和通常的桥接疗法之后实施的，这些疗法与不良事件的风险有关。任何这些事件或限制都可能对我们的业务产生实质性的不利影响，推迟我们的监管批准，并降低我们的候选产品的市场接受度和盈利能力(如果被批准用于联合治疗)。
50
我们将不能将任何候选产品与任何最终未获得上市批准的未经批准的疗法结合起来进行营销和销售。如果FDA或其他类似的外国监管机构没有批准或撤销他们对用于联合疗法的其他疗法的批准，或者如果我们选择与我们的任何候选产品一起进行评估的此类疗法出现安全性、有效性、商业采用、制造或供应问题，我们可能无法获得我们开发的任何一个或所有候选产品的批准或成功营销。
即使我们的任何候选产品获得上市批准或商业化，以便与其他已批准的疗法联合使用，我们仍将面临以下风险：FDA或其他类似的外国监管机构可能会撤销对与我们的任何候选产品联合使用的其他疗法的批准，或者这些现有疗法可能会出现安全性、有效性、制造或供应问题。此外，我们的候选产品被批准使用的现有疗法本身也有可能失宠或被降级到更晚的治疗路线上。这可能导致需要为我们的候选产品或我们自己的产品确定其他组合疗法，这些产品将被从市场上撤下或在商业上不太成功。此外，如果与我们的候选产品组合使用的疗法或正在开发的疗法的第三方提供商无法生产足够的数量用于临床试验或我们候选产品的商业化，或者如果联合疗法的成本高得令人望而却步，我们的开发和商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
制造基因工程产品是复杂的，并受到人类和系统性风险的影响。我们或我们的第三方制造商可能在生产和采购方面遇到困难，并可能受到关键零部件的变化和供应限制。如果我们或我们的任何第三方制造商遇到这样的困难，如果获得批准，我们为临床试验提供候选产品或为患者提供产品的能力可能会被推迟或阻止。
生物药物产品的制造，如ddCARs和ARC-SPARX，其组件，以及用于制造这些候选产品和组件的病毒载体，是复杂的，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程控制。生物产品制造商在生产和采购方面经常遇到困难，特别是在扩大或缩小规模、验证生产过程和确保制造过程的高可靠性(包括没有污染)方面，考虑到关键部件的变化和供应限制。这些问题包括物流和运输，生产成本和产量方面的困难，质量控制，包括产品的一致性、稳定性、纯度和有效性，产品测试，操作员错误和合格人员的可用性，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。此外，如果在我们的候选产品供应或制造设施中发现污染物，这些制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。我们不能向您保证，未来不会发生与我们的候选产品制造相关的任何稳定性、纯度和有效性故障、缺陷或其他问题。
此外，我们的候选产品来自从患者收集的细胞，这些细胞的类型和质量可能会因患者的年龄、疾病阶段和治疗史等许多因素而有所不同。我们对患者细胞材料和我们生产的候选产品有严格的规格，包括某些由监管机构审查和批准的规格。患者细胞材料的可变性可能会超出我们的制造工艺能力或偏离指定的范围，导致患者治疗的生产失败、批次质量降低，甚至需要调整当局批准的规格。患者细胞材料的因素也可能是可变的，我们目前可能无法用所使用的分析方法检测到这些因素，或者可能不知道如何测量，并且我们可能会在生产后发现材料的故障。我们可能无法提供我们需要或可能需要重新收集细胞材料所需的细胞治疗产品的质量和一致性，这可能会增加成本和/或导致延迟，对患者结果产生不利影响，并以其他方式损害我们的临床试验、声誉、业务和前景。
我们可能无法管理收集患者材料和将患者材料运送到制造现场并将候选产品运回相关方的物流，并可能会遇到某些临床或商业级别的供应和组件的延迟或短缺。物流和发货延迟以及由我们、我们的供应商或其他我们无法控制的因素造成的问题，包括大流行、与俄罗斯在乌克兰的行动有关的地缘政治紧张局势、美国和其他国家实施的制裁，以及俄罗斯为应对此类制裁、业务中断、全球供应链问题和天气而采取的报复行动，都可能阻止或推迟向患者交付候选产品。此外，我们必须在患者材料移动到制造设施、通过制造过程并返回患者的过程中保持复杂的身份链和监护链。未能维持身份链和监护链可能会导致患者死亡、产品丢失或监管行动。
候选产品制造方法中的材料修改可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品从临床前研究到后期临床试验再到上市批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法、材料和工艺，在此过程中经常被改变，以努力优化产量、制造批次大小、最小化成本并获得一致的纯度、特性、效力、
51
质量和结果。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一项都可能导致我们的候选产品表现不同，并可能影响使用改进的制造方法、材料和工艺生产的候选产品进行的计划或其他临床试验。这可能会推迟临床试验的完成，并可能需要非临床或临床衔接和可比性研究，这可能会增加成本，推迟我们候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化的能力(如果获得批准)。
如果我们或我们的第三方制造商或协作者以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。
我们的研究和开发活动涉及我们的第三方制造商对潜在危险物质的控制使用，包括化学和生物材料。我们目前将所有制造外包给第三方，但我们和我们的制造商在使用、制造、储存、处理和处置医疗和危险材料方面受美国联邦、州和当地法律法规的约束。尽管我们相信制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗或危险材料造成的污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能被要求承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。我们目前没有为医疗或危险材料引起的责任提供任何保险。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，从而可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
使用T细胞疗法治疗癌症患者的过程受到人类和系统风险的影响。
使用T细胞疗法治疗癌症患者的“静脉对静脉”周期通常需要大约四到六周时间，涉及大量步骤和人类参与者。首先，在临床现场通过分离分离患者的淋巴细胞，并将其运往制造现场。在生产现场的cGMP条件下，患者的淋巴细胞被洗涤，然后使用专门的试剂浓缩CD3阳性T细胞。T细胞经过隔夜培养和T细胞活化后，利用慢病毒载体转导技术将CAR和ARC基因结构引入浓缩的T细胞群中。在T细胞转导完成后，T细胞被扩增几天，收获，制成最终的药物产品，然后冷冻保存，供患者使用。在美国，最终产品的样品要经过几次释放测试，这些测试必须满足特定的标准，才能将药物产品释放用于输液。这些测试包括无菌、身份、纯度、效力和其他测试。我们在T细胞治疗过程中遵守严格的监管和质量标准，我们不能向您保证我们的质量控制和保证工作将会成功，或者这些过程中的人为或系统性错误的风险可以消除。
以前的治疗可能会改变癌症，并对我们的候选产品实现临床活动的机会产生负面影响。
血液病患者通常接受高毒性化疗作为他们的初始治疗，这可能会影响从患者身上收集的T细胞的活性，并可能导致对CAR-T细胞治疗的高度不同的反应。患者也可以接受先前的治疗，靶向肿瘤细胞上与我们预期的候选产品相同的靶抗原，因此这些患者可能具有低表达或不表达靶抗原的癌细胞。因此，我们的候选产品可能无法识别癌细胞，并可能无法实现临床活性。
我们可能无法提交更多的IND来在我们预期的时间内开始更多的临床试验，即使我们能够，FDA也可能不允许我们继续进行。
我们希望为我们当前和未来的候选产品提交更多的IND。然而，我们提交这些IND的时间取决于进一步研究的结果。此外，我们不能确定提交IND将导致FDA允许进一步的临床试验开始，或者一旦临床试验开始，不会出现暂停或终止此类临床试验的问题。此外，即使FDA同意IND中规定的临床试验的设计和实施，我们也不能保证FDA未来不会改变其要求。这些风险也适用于我们可能寻求在其他IND或现有IND修正案下开始的其他临床试验。
我们某些候选产品的市场机会可能仅限于那些没有资格接受或未能通过先前治疗的患者，而且可能很小，我们对潜在市场规模的预测可能不正确。
我们最初正在开发CART-ddBCMA作为RRMM患者的最后一线疗法，并计划将标签扩展到早期的治疗路线。然而，不能保证它或我们的任何候选产品，即使获得批准，也会被批准用于早期治疗，任何获得批准的产品最终可能会有比我们预期的更小的市场机会。此外，我们对目标癌症患者数量的预测，以及子集的大小
52
有可能从我们的候选产品治疗中受益的患者群体是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些癌症的估计发病率或流行率。此外，我们的候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗。因此，患者数量可能会比预期的要少。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和运营资源有限，我们必须优先安排我们的研究计划，并需要将我们的发现和开发重点放在选定的候选产品和适应症上。鉴于我们打算在临床开发战略中利用的潜在候选产品和适应症的广度，正确地确定我们的研究和开发活动的优先顺序对我们来说尤为重要。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。例如，尽管我们认为在靶向其他抗原之前首先靶向BCMA将有助于我们更容易地验证我们的平台，但与MM患者相关的风险以及针对BCMA等的细胞疗法的竞争可能会超过好处。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们还可能通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，在这种情况下，我们保留该候选产品的独家开发和商业化权利会更有利。
我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
生物制药行业的特点是竞争激烈，创新迅速。我们的竞争对手可能能够开发其他能够达到类似或更好结果的产品或药物，或者通过限制我们接触患者、临床试验地点、制造商和其他资源来使我们难以及时开发我们的候选产品。我们的竞争对手包括大型和专业制药公司和生物技术公司、学术研究机构和政府机构，以及公共和私人研究机构。我们相信，将影响我们候选产品的开发和商业成功的关键竞争因素是安全性、有效性、确保候选产品的一致质量和纯度、交付、价格以及政府和其他第三方付款人的报销。
我们预计来自其他开发先进CAR-T或其他类型转基因细胞疗法的组织的直接竞争将非常激烈，因为它们在临床试验中具有良好的临床疗效，其中包括270、Abbvie、allgene、Amgen、Autolus、百时美施贵宝、Cariou Biosciences、Carsgen、Cartesian、Cellectis、细胞生物医学集团、Celyad、Crispr、Gilead、Gracell、GSK、Innovent.、强生、联想、南京IASO生物治疗有限公司、诺华、辉瑞、波塞达治疗、精密生物科学、Pregene、Regeneron和罗氏。此外，我们预计还将与开发以下产品的公司展开竞争：
我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员、更多的临床站点和患者、经验丰富的监管、营销和制造团队以及完善的销售队伍。此外，许多竞争对手积极寻求专利保护和许可安排，以期为使用他们开发的技术收取使用费。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，都可能在
53
在独家基础上开发、收购或许可比我们的候选产品更有效、更安全、更易于商业化或成本更低的药物或生物产品，或者可能开发我们开发技术和产品可能需要的专有技术或获得专利保护。
即使我们获得了监管机构对我们候选产品的批准，我们竞争对手的产品的供应和价格也可能限制我们对我们候选产品的需求和价格。如果价格竞争或医生不愿从现有治疗方法转向我们的候选产品，或者如果医生改用其他新药或生物产品或选择保留我们的候选产品，我们可能无法实施我们的商业计划。
与我们的业务相关的风险
不稳定的市场和经济状况，包括影响金融服务业的不利事态发展，如涉及流动性的实际事件或担忧、金融机构或交易对手的违约或不履行，可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
正如广泛报道的那样，全球信贷和金融市场最近经历了波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、失业率上升和经济稳定的不确定性，以及通货膨胀风险增加。金融市场和全球经济也可能受到军事冲突当前或预期影响的不利影响，包括俄罗斯在乌克兰的行动、恐怖主义或其他地缘政治事件。美国和其他国家为应对包括乌克兰冲突在内的此类冲突而实施的制裁，也可能对金融市场和全球经济造成不利影响，受影响国家或其他国家的任何经济对策都可能加剧市场和经济的不稳定。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化或没有改善，可能会使任何必要的股权或债务融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
此外，涉及流动性有限、违约、业绩不佳或影响金融服务业或金融服务业其他公司的其他不利发展的实际事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去和未来可能会导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，后者任命联邦存款保险公司(FDIC)为接管人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分别被卷入破产管理程序。
尽管我们评估我们的银行关系是必要的或适当的，但我们获得资金来源和其他信贷安排的金额足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本化，可能会受到影响我们、与我们有直接安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济的因素的严重损害。除其他外，这些因素可能包括流动性紧张或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排下的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。这些因素可能涉及与我们有金融或业务关系的金融机构或金融服务业公司，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务业的因素。
此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款获得融资，甚至根本不融资。
截至2023年6月30日，我们拥有5.065亿美元的现金、现金等价物和有价证券。虽然我们不知道自2023年6月30日以来我们的现金等价物和有价证券的公允价值有任何下调、重大损失或其他重大恶化，但不能保证全球信贷和金融市场的进一步恶化不会对我们目前的现金等价物和有价证券组合或我们实现融资目标的能力产生负面影响。此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股票市场的波动和整体经济低迷。
54
我们高度依赖我们的关键人员，如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们可能就无法成功地实施我们的业务战略。
我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员。失去我们的任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，可能会导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还以股票期权和限制性股票单位的形式提供股权奖励，随着时间的推移而授予。随着时间的推移，授予员工的股权奖励的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，而且在任何时候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止他们在我们的雇佣或服务。虽然我们与我们的关键员工有雇佣协议，但这些雇佣协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作，无论是否通知。我们的成功还有赖于我们有能力继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员以及初级、中级和高级科学和医疗人员，在员工和其他服务提供商竞争激烈的市场中。
我们预计我们的组织规模会扩大，在管理这种增长时可能会遇到困难。
随着我们的发展和商业化计划和战略的发展，以及我们继续向上市公司运营的过渡，我们预计需要更多的研究、开发、临床、质量保证、统计分析、管理、运营、销售、营销、财务和其他人员，以及更多的设施来扩大我们的业务，包括内部制造能力。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
我们未来的财务业绩和我们将候选产品商业化的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力，我们的管理层可能不得不将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便将大量时间投入到管理这些增长活动上，或者花费额外的资源来增加这些能力或将其外包。
我们目前并在可预见的未来将继续依靠某些独立组织、顾问和/或顾问提供某些服务，包括监管建议、临床试验支持和药品生产。不能保证在需要时以合理的费用及时向我们提供独立组织、顾问和顾问的服务，也不能保证在需要时我们能找到合格的替代者。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够及时管理现有的顾问公司，或以经济合理的条件找到其他称职的承包商和顾问公司。
我们确实打算将一些监管、临床试验执行和制造能力转移到内部，但为了做到这一点，我们将需要确定、招聘和建立经验丰富的团队，而且不能保证我们能够做到这一点。
如果我们不能通过雇佣新员工和扩大我们的顾问和承包商团队来有效地扩大我们的组织，或者我们不能有效地建造新的设施来适应这种扩展，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的候选产品所需的任务，因此，我们可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们的内部计算机系统和网络，或我们的第三方CRO、其他承包商、顾问或协作者使用的系统和网络，可能会出现故障或遭遇安全漏洞或事故，这可能会导致我们候选产品的开发计划受到实质性破坏。
尽管实施了安全措施，我们内部的计算机系统和网络以及我们当前和未来的CRO以及其他承包商和顾问的计算机系统和网络很容易受到计算机病毒、勒索软件或其他恶意软件、网络钓鱼、社会工程、欺诈性诱骗、电子欺诈、电信欺诈、人为错误或
55
渎职、未经授权的访问、自然灾害以及电信和电力故障。例如，我们的员工已经收到并可能会继续收到诱使他们向欺诈性帐户付款的网络钓鱼或“欺骗”电子邮件。虽然我们迄今尚未经历任何此类重大系统故障或安全漏洞或事件，但如果此类事件发生影响我们自己或我们当前或未来的CRO或其他承包商或顾问，它可能会导致我们的开发计划和业务运营的重大中断，并可能导致机密信息、金融资产、商业秘密或其他知识产权的损失，或者可能导致未经授权访问或使用、修改、不可用、披露、丢失或获取，或公开暴露我们员工、客户和他人的个人信息(包括敏感个人信息)，或我们维护的自身或第三方的机密信息。其中任何一项都可能对我们的业务、声誉、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。
同样，供应链攻击的频率和严重性也在增加，我们不能保证我们的供应链或我们的第三方合作伙伴的供应链中的第三方和基础设施没有受到危害，或者它们不包含可利用的缺陷或错误，这些缺陷或错误可能会导致我们的信息技术系统(包括我们的产品/服务)或支持我们和我们服务的第三方信息技术系统遭到破坏或中断。
任何中断或安全漏洞或事件可能危及我们的网络和系统，或我们当前或未来的CRO或其他承包商或顾问的网络和系统，可能导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或未经授权访问或使用、修改、不可用、披露、丢失或获取，或公开暴露我们员工、客户和其他人的个人信息(包括敏感个人信息)，或我们维护的我们或第三方的机密信息，并可能导致法律索赔或诉讼、监管调查或其他诉讼、保护个人信息隐私的法律责任、强制性通知和报告义务，额外的监管监督、重大的监管处罚和补救费用。
此外，这些违规和事件以及其他不适当的访问可能很难检测、补救和以其他方式解决，并且可能在较长时间内保持未检测到或未完全解决。在识别它们和应对或以其他方式补救它们方面的任何延误都可能导致上述类型的伤害增加。我们预计将继续花费大量资源来防范安全漏洞和事件，并可能需要花费大量资金来补救和以其他方式应对安全漏洞和事件，包括向个人或其他人发出通知或实施额外的安全措施。随着新冠肺炎疫情期间和之后远程工作人员的增加，我们和我们的供应商面临着更大的安全漏洞和事故风险。
我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也不能保证我们的合同中的责任限制足以保护我们免受与隐私、数据保护或数据安全相关的责任、损害或索赔。我们不能确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私、数据保护或数据安全做法而产生的责任，不能确定此类保险将继续以商业合理的条款或根本不存在，或此类保险将支付未来的索赔。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的当前和未来关系将直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、医疗信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临巨额处罚。我们面临着员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴、供应商和代理代表我们或我们的附属公司进行员工欺诈或其他非法或有害活动的风险。这些各方的不当行为可能包括但不限于故意、鲁莽和/或疏忽的行为，包括未能遵守FDA或外国卫生当局的规定；向FDA或外国卫生当局提供真实、完整和准确的信息；遵守我们制定的制造标准；遵守美国的医疗欺诈和滥用法律以及类似的外国欺诈性不当行为法律；或准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动；或者对我们的声誉或业务造成负面影响。
如果获得批准，我们将面临越来越多的监管，因为我们将通过临床试验推进我们的候选产品，并寻求商业化。
如果我们的任何候选产品获得FDA的批准，并开始在美国将这些产品商业化，我们在此类法律和法规下的潜在风险将显著增加，我们与遵守此类法律和法规相关的成本也可能增加。这些法律可能会影响我们目前与主要研究人员和研究患者的活动，以及拟议和未来的销售、营销和教育计划。尤其是，
56
医疗保健产品和服务的促销、销售和营销，以及医疗保健行业的某些商业安排，都受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金(S)、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不正当使用在招募病人进行临床试验的过程中获得的信息。可能影响我们运营能力的法律包括但不限于以下内容：
57
此外，我们受制于上述每项医保法的州和国外同等法律，其中一些法律的范围可能更广，可能适用于无论付款人是谁。
我们的董事会通过了商业行为和道德准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止不当行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼，这些调查或诉讼是由于未能遵守此类法律或法规而引起的。
确保我们的业务安排符合适用的医保法的努力可能会涉及巨额成本。政府和执法当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或判例法。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、返还、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及我们业务的缩减，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
此外，我们的任何候选产品在美国境外的批准和商业化也可能使我们受到上述医疗保健法和其他外国法律的外国等价物的约束。
我们可能没有意识到我们进入的任何收购、许可证内或战略联盟的好处。
未来，我们可能会寻求并形成战略联盟，建立合资企业或合作关系，或与第三方达成收购或额外的许可安排，我们认为这些将补充或增强我们现有的技术和候选产品，包括人工智能、机器学习和其他可能补充我们发现努力的基于技术的平台。
这些交易可能会带来许多运营和财务风险，包括承担未知债务、中断业务、转移管理层的时间和注意力以管理合作或开发收购的产品、候选产品或技术、为支付交易对价或成本而产生的巨额债务或稀释发行的股权证券、高于预期的合作、收购或整合成本、资产减记或商誉或减值费用、摊销费用增加、促进合作或合并任何收购业务的运营和人员的困难和成本、与主要供应商的关系受损。由于管理层和所有权的变化以及无法留住任何被收购企业的关键员工，任何被收购企业的制造商或客户。因此，如果我们达成收购或许可协议或战略合作伙伴关系，如果我们不能成功地将这些交易与我们现有的业务和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处，这可能会推迟我们的时间表或以其他方式对我们的业务产生不利影响。我们也不能确定，在一项战略交易或许可证之后，我们是否会获得足以证明这笔交易或导致我们达成协议的其他好处的收入或特定净收入。
在临床测试或商业阶段测试我们的候选产品时，我们可能会面临代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔，而我们的产品责任保险可能不会涵盖此类索赔的所有损害。
由于我们的候选产品的临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，如果我们将任何产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品在临床测试、制造、营销或销售期间导致或被认为造成伤害，或被发现在其他方面不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能就产品固有危险发出警告、疏忽、严格责任或违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制我们候选产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论案情如何或最终结果如何，赔偿责任可能会导致：
58
未能以可接受的成本获得或保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，可能会阻止或阻碍我们单独或与公司合作伙伴开发的产品的商业化。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿可能是不可用的或足够的。
我们的候选产品针对的癌症和其他疾病患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的产品候选或治疗过程有关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，推迟、负面影响或终止我们获得或保持监管部门批准以营销我们的候选产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的候选产品相关的情况下，对该情况的调查也可能很耗时或不确定。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家/地区的监管审批过程，或者影响和限制我们的产品候选人获得或维护的监管审批类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
虽然我们维持产品责任保险范围，但这种保险可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。每次我们开始临床试验，如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们可能都需要增加我们的保险覆盖范围。由于保险范围的费用在增加，我们可能无法以合理的成本或足够的金额来维持保险范围，以满足可能出现的任何责任。如果一项成功的产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
税法或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
最近税法的变化可能会对我们的业务或财务状况产生不利影响。例如，2021年，美国联邦所得税法提出了许多修改建议，包括提高美国公司税率、国际商业运营改革和征收全球最低税率。如果这些或类似的改变获得通过，我们的实际税率可能会在未来几年受到不利影响。此外，包括美国在内的许多国家和经济合作与发展组织等组织也在积极考虑修改现有税法，或者已经提出或颁布了新的法律，这些法律可能会增加我们在做生意的国家的纳税义务，或者导致我们改变我们经营业务的方式。联邦、州或国际税法或税收裁决的任何这些发展或变化都可能对我们的有效税率和我们的经营业绩产生不利影响。我们敦促我们普通股的潜在投资者就最近颁布的任何税法或拟议的法律变化以及投资或持有我们普通股的潜在税收后果咨询他们的法律和税务顾问。2022年1月1日，立法中一项通常被称为2017年减税和就业法案(2017 Tax Act)的条款生效，取消了在发生的年份扣除国内研发成本的选项，取而代之的是要求纳税人在五年内摊销此类成本。我们目前正在评估这一条款的潜在影响。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
2017年12月22日颁布的被称为减税和就业法案(TCJA)的立法，对修订后的1986年国税法进行了重大修订。经CARE法案的税收条款修改的TCJA，除其他外，包含了对公司税的重大变化，包括将公司税率从最高边际税率35%降至21%的统一税率，将净营业亏损(NOL)扣除限制为本年度应纳税所得额的80%，取消NOL结转，在2020年后的每个纳税年度，对海外收益按降低的税率一次性征税，无论它们是否汇回国内，取消对外国收益的美国税(除非有某些重要的例外情况)，立即扣除某些新投资，而不是随着时间的推移扣除折旧费用，造成基数侵蚀和
59
反滥用税以及修改或废除许多商业扣减和抵免。TCJA的几个方面仍然不清楚，在一段时间内可能不会得到澄清。国税局和其他税务机关未来关于TCJA的指导可能会影响我们，TCJA的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改，就像CARE法案所规定的那样。尽管企业所得税税率降低，但TCJA、CARE法案或其下的法规或解释，或税法的任何其他未来变化，可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响，这种影响可能是实质性的。
我们利用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
根据《国税法》第382和383条，如果一家公司经历了“所有权变更”(一般定义为在三年期间，5%的股东在其股权中发生了超过50%的(按价值)变更)，该公司使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性(包括税收抵免结转)来抵销变更后应纳税所得额的能力可能受到限制。由于我们最近的私募，我们的首次公开募股，以及过去三年发生的其他交易，我们经历了这样的“所有权变更”。我们还可能在未来经历所有权的变化，因为我们的股票所有权随后发生了变化。根据TCJA，2017年12月31日之后开始的纳税年度产生的不良贷款只能抵消2020年12月31日之后开始的纳税年度应纳税所得额的80%，但可以无限期结转。我们使用2018年1月1日之前产生的净营业亏损将不受年度应纳税所得额限制，并将继续有20年的结转期。此外，如果我们不能产生足够的应税收入来抵消结转和税收抵免结转到期前的可用净营业亏损，我们将无法使用我们的净营业亏损结转和税收抵免结转。
在我们的历史中，我们遭受了巨大的亏损，预计在不久的将来不会盈利，我们可能永远也不会实现盈利。在我们继续产生应税亏损的情况下，未使用的亏损将结转以抵消未来的应税收入(如果有的话)，直到该等未使用的亏损到期，但如下所述除外。
根据TCJA，在2017年后和未来几年开始的纳税年度发生的联邦NOL可以无限期结转，但这种联邦NOL在2020年后开始的纳税年度的扣除额是有限的。此外，根据守则第382条的规定，如果我们经历“所有权变更”，我们在任何课税年度利用NOL结转或其他税收属性(如研究税收抵免)的能力可能会受到限制。一般来说，如果一个或多个股东或一组股东在规定的测试期内拥有公司至少5%的股票，其股票所有权累计增加超过50个百分点，就会发生第382条规定的所有权变更。类似的规则可能适用于州税法。我们对截至2022年12月31日的所有权变更进行了研究，我们确定，用于联邦和州目的的某些NOL和研发税收抵免受到严重限制，因此我们从我们的递延纳税资产中删除了大量NOL和研发税收抵免。在未来，我们可能会因未来的发行或股票所有权的其他变化而经历额外的所有权变化，这可能会进一步限制我们财务报表中呈现的NOL或其他税收属性的数量。此外，州政府暂停使用NOL的能力，以及研究抵免，如加利福尼亚州2020年6月暂时暂停和限制此类属性的使用，可能会限制我们使用NOL和研究抵免来抵消州应税收入和税收的能力。
我们的业务可能会受到新冠肺炎大流行对药品开发行业的持久影响的影响，如果其他我们无法控制的事件扰乱了我们或我们第三方供应商的业务，我们的业务可能会受到重大不利影响。
虽然到目前为止，新冠肺炎大流行对我们的业务和财务业绩的影响程度有限，但大流行对药品开发行业的持久影响仍然不确定。一场旷日持久的公共卫生危机，如新冠肺炎疫情，可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生实质性的负面影响。我们已经并可能在未来以多种方式经历新冠肺炎对我们业务的中断，包括：
60
我们可能需要制定和实施额外的临床试验政策和程序，以帮助保护受试者免受新冠肺炎病毒或其他传染病的影响。例如，自2020年3月以来，FDA为赞助商和制造商发布了各种与新冠肺炎相关的指导文件，包括在疫情期间进行临床试验的指导文件等。2023年5月11日，联邦政府结束了新冠肺炎突发公共卫生事件，结束了对联邦资助项目的一些临时改变，同时一些继续有效。此次国家紧急状态的终止和公共卫生突发事件的逐步结束对FDA和其他监管政策和运作的全面影响尚不清楚。
此外，我们或我们的第三方供应商的其他业务中断可能会严重影响我们的业务，严重损害我们未来的潜在收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。我们的业务以及我们的CRO、CMO和其他承包商、顾问和第三方的业务可能会受到其他全球流行病、其他地缘政治不确定性和不稳定(包括俄罗斯在乌克兰的行动)、地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要为这些情况提供自我保险。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。我们依赖第三方制造商来生产和加工我们的候选产品。如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获得候选产品的临床供应的能力可能会受到干扰。
与依赖第三方相关的风险
我们依赖并将依赖第三方进行临床试验。如果这些第三方不能正确和成功地履行其合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化。
我们没有能力自己进行临床前试验或临床试验的所有方面。我们依赖并将依赖独立的研究人员和合作者，如医疗机构、CRO、CMO和战略合作伙伴，根据与我们达成的协议进行我们的临床前研究和临床试验。我们预计将与CRO、试验点和CMO谈判预算和合同，这可能会导致我们的开发时间表延迟并增加成本。在我们的临床试验过程中，我们将严重依赖这些第三方，我们只控制他们活动的某些方面。因此，与完全依靠我们自己的工作人员相比，我们对这些临床试验的进行、时间安排和完成以及通过临床试验开发的数据的管理的直接控制较少。然而，我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议、法律和法规要求以及科学标准进行，并且我们对第三方的依赖不会免除我们的监管责任。我们和这些第三方必须遵守GCP，这是FDA或外国卫生当局在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。
监管当局通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或这些第三方中的任何一方未能遵守适用的GCP法规，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或外国卫生当局可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在检查后，这些监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP法规生产的生物制品进行，可能需要大量的测试患者。我们或这些第三方未能遵守这些规定或未能招募足够数量的患者可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管批准过程。此外，如果其中任何第三方违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。
进行我们临床试验的任何第三方不是、也不会是我们的员工，除了根据我们与该等第三方达成的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为此类试验投入了足够的时间和资源。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。如果这些第三方未能成功履行其合同职责或义务或在预期期限内完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或监管要求或其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法完成我们候选产品的开发、获得监管部门的批准或成功地将其商业化。因此，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法与其他供应商达成安排或以商业上合理的条款这样做。更换或增加第三方来进行我们的临床试验涉及大量成本，需要大量的管理时间和重点。此外，还有一个自然的过渡期，当一个
61
新的第三方开始工作。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。
我们依赖并预计将继续依赖第三方来生产我们的临床产品供应和临床候选产品，如果获得批准，我们可能至少在候选产品的制造过程中依赖第三方。如果这些第三方不能向我们提供足够数量的产品供应或候选产品，或者不能以可接受的质量水平或价格提供，我们的业务可能会受到损害。
我们目前没有任何可用作临床规模制造和加工设施的设施，我们依赖外部供应商和合作者来制造用品和加工我们的候选产品。对于我们的某些组件或候选产品，我们依赖单个供应商或制造商来供应或制造，但我们计划在通过临床开发推进我们的候选产品时，扩大供应商和制造商的数量。我们的候选产品尚未进行商业规模的制造或加工，我们可能仍无法对我们的任何候选产品进行生产或加工。虽然未来我们可能会开发我们自己的制造设施，但我们也可能继续使用第三方作为我们制造过程的一部分，而且无论如何，我们可能永远不会成功地开发我们自己的制造设施。我们对第三方制造商的预期依赖使我们面临以下风险：
这些风险中的每一个都可能延迟或阻止我们的临床试验完成或FDA批准我们的任何候选产品，导致更高的成本或对我们候选产品的商业化产生不利影响。此外，在交付给患者之前，我们将依赖第三方对我们的候选产品进行某些规格测试。如果这些测试做得不恰当，测试数据不可靠，患者可能会面临严重伤害的风险，FDA可能会对我们公司施加重大限制，直到缺陷得到补救。此外，如果我们或第三方未能执行我们的
62
按照商业上合理的条款或遵守cGMP的制造要求，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
如果与我们签订合同的任何CMO未能履行其义务，我们可能会被迫与另一名CMO达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果根本没有协议的话。在这种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显著延迟。在某些情况下，制造我们的产品或候选产品所需的技术技能可能是原始CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CMO，我们将被要求核实新的CMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行过渡性研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
因为我们依赖第三方来研发和制造我们的候选产品，所以我们必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，包括我们的商业秘密。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手独立发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力，尽管我们的协议可能包含某些有限的发布权。例如，我们可能与之合作的任何学术机构可能会被授予发布此类合作产生的数据的权利，任何联合研发项目可能会要求我们根据我们的研发或类似协议的条款分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或由我们的任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。
我们已经与Kite签订了合作协议，根据该协议的条款，我们依赖Kite进行与我们某些候选产品有关的某些开发和商业化活动。
2023年1月，我们宣布完成与Kite Pharma，Inc.的合作和许可协议(Kite Collaboration协议)，Kite Pharma，Inc.是吉利德公司(Kite)的子公司，根据协议，我们同意与Kite合作，共同开发CART-ddBCMA和下一代自体和非自体CAR-T细胞治疗产品，这些产品使用与CART-ddBCMA相同的D-域BCMA结合剂，分别用于治疗多发性骨髓瘤。我们还向Kite授予了包括自体CAR T细胞治疗产品的选择权，这些产品利用我们的ARC-SPARX平台针对BCMA，例如
63
ACLX-001以及针对CS1的ARC-SPARX产品。根据Kite合作协议，我们和Kite将根据双方商定的发展计划和开发预算，共同开发Cart-ddBCMA和我们可以行使选择权与Kite共同推广的任何下一代自体CAR-T细胞疗法产品(统称为共同促进产品)。我们将为Cart-ddBCMA进行Immagine-1试验，Kite将进行其他所有联合推广产品的开发。Kite将负责Cart-ddBCMA和其他MM产品在美国以外的商业化，只要它们得到适用的监管机构的批准。我们无法控制Kite是否会在这次合作上投入足够的注意力或资源，或者是否会迅速推进。即使FDA或其他监管机构批准了任何联合推广产品，Kite也可以选择不在一个或多个国家进行最终产品的商业化。
在美国，我们和Kite将平分联合推广产品商业化的利润和损失。对于美国以外的联合促销产品和我们可能授权给Kite的任何其他非联合促销产品(非联合促销产品)，我们将有资格获得低至中百分之一的分级版税。根据风筝合作协议，触发付款或特许权使用费的里程碑可能永远达不到，如果达不到，可能会损害我们的业务和财务状况。
Kite拥有终止Kite合作协议的惯常权利，如果Kite选择行使这些终止权，这将导致我们延迟或可能阻止我们开发或商业化某些候选产品。此外，我们和Kite之间可能会发生纠纷，这可能会推迟或导致合作终止，导致重大诉讼，导致Kite的行为不符合我们的最佳利益，或导致我们寻找其他合作伙伴，或自行进行开发、商业化和融资。如果我们寻找新的合作伙伴，但无法以可接受的条件这样做，或者根本没有足够的资金来进行此类候选开发项目的开发或商业化，我们可能不得不缩减或放弃该开发或商业化，这可能会损害我们的业务。
除了我们与Kite的合作外，我们还可能寻求建立未来的合作，如果我们不能以商业合理的条款建立合作关系，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
除了我们与Kite的合作外，我们还可能寻求未来与其他各方的合作安排，以开发我们的候选产品或将其商业化。任何协作安排的成功都可能取决于我们的合作者的努力和活动。合作者通常在决定他们将应用于这些安排的努力和资源方面有很大的自由裁量权。合作安排各方之间在临床开发和商业化问题上的分歧可能会导致开发过程的延迟或将适用的候选产品商业化，在某些情况下，还会终止合作安排。如果双方都没有最终决定权，这些分歧可能很难解决。
与生物制药公司和其他第三方的合作经常被另一方终止或被允许到期。任何此类终止或到期都可能对我们的财务造成不利影响，并可能损害我们的商业声誉。
我们未来可能进行的任何合作都可能带来许多风险，包括：
64
此外，如果我们建立一个或多个合作关系，本Form 10-Q季度报告中描述的与产品开发、监管批准和商业化相关的所有风险也将适用于任何此类未来合作伙伴的活动。
如果我们未来可能进行的任何合作不能成功开发产品并将其商业化，或者如果我们未来的合作伙伴之一随后终止了与我们的协议，我们可能不会根据该潜在的未来合作获得任何未来研究资金或里程碑或特许权使用费付款。如果我们没有收到我们根据协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的候选产品和我们的平台。
此外，如果我们未来的任何合作伙伴涉及业务合并，该合作伙伴可能会降低或终止我们许可的任何候选产品的开发或商业化。如果我们未来的合作伙伴之一终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作伙伴，我们在商业和金融界的声誉可能会受到不利影响。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们能否就任何合作达成最终协议，除其他事项外，将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对若干因素的评价。
如果我们不能及时、按可接受的条款或根本不能与合适的合作伙伴达成协议，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择自己资助和从事开发或商业化活动，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，这些可能是我们无法接受的条件，或者根本不能获得。如果我们未能达成合作，并且没有足够的资金或专业知识来开展必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或将它们推向市场，也无法继续开发我们的平台，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的平台和候选产品获得并维护足够的知识产权保护，或者如果知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的产品，我们成功将我们的产品商业化的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们在平台、候选产品和研究计划方面在美国和其他国家获得和保持专利保护的能力。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的新发现和技术相关的专利申请来保护我们的专利地位，这些发现和技术对我们的业务非常重要。我们未决和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品或其预期用途的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术、产品或候选产品商业化的专利。
65
获得和执行专利既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或合乎需要的专利申请，或维护和/或执行可能基于我们的专利申请而颁发的专利。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发结果的可专利方面。尽管我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、CMO、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反这些协议，并在提交专利申请之前披露这些结果，从而危及我们寻求专利保护的能力。我们的专利或专利申请的准备或提交过程中可能存在或在未来可能出现形式上的缺陷，例如关于适当的优先权主张、库存等，尽管我们不知道有任何我们认为是实质性进口的此类缺陷。
如果我们或任何未来的许可人或被许可人未能建立、维护或保护此类专利和其他知识产权，此类权利可能会减少或取消。如果任何未来的许可人或被许可人在起诉、维护或强制执行任何专利权方面不完全合作或不同意我们的意见，此类专利权可能会受到损害。如果我们的专利或专利申请的形式或准备过程中存在重大缺陷，该等专利或申请可能无效且无法强制执行。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
生物和医药产品的物质构成专利，如专有的约束域和基于汽车的候选产品，往往为这些类型的产品提供强有力的知识产权保护，而不考虑任何使用方法。我们不能确定美国专利商标局(“USPTO”)或外国专利局是否会将我们待决专利申请中涉及产品候选成分的权利要求视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求是否将被美国或外国法院或行政法庭视为有效并可强制执行。
生物制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题，导致法院裁决，包括最高法院的裁决，增加了未来执行专利权的能力的不确定性。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。
此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品或其预期用途相关的所有第三方知识产权，因此，这些第三方知识产权对我们自己的专利和专利申请的可专利性的影响，以及这些第三方知识产权对我们运营自由的影响，都是高度不确定的。在美国和其他司法管辖区，专利申请通常在申请18个月后才会公布，在某些情况下，甚至根本不会公布。因此，我们不能确切地知道，我们是第一个提出我们的专利或未决专利申请中所声称的发明的，还是第一个为此类发明申请专利保护的。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的专利或未决的专利申请可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能受到第三方向美国专利商标局提交的先前技术的发行前提交，或在美国或其他地方参与授权后审查程序、派生程序、重新审查或各方之间的审查程序，挑战我们的专利权或其他人的专利权。在任何此类挑战中做出不利裁决可能会导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。任何未能获得或保持对我们候选产品的专利保护都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利申请过程面临许多风险，不能保证我们会成功地获得我们已经申请的专利。
未决的专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到为此类申请颁发专利。专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何潜在的未来开发合作伙伴能够成功地通过获得和保护专利来保护我们的候选产品。这些风险和不确定性包括：
66
上述任何事件都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。
专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们的产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待决申请是否会提出相关范围的索赔。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
如果我们保护与我们的技术相关的知识产权的专有性质的努力不够，我们可能无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、保密协议、商业秘密保护以及知识产权和保密协议来保护与我们的技术相关的知识产权。任何向第三方披露或盗用我们的机密专有信息都可能使竞争对手迅速复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。
我们的投资组合中有未决的美国和外国专利申请；然而，我们无法预测：
67
我们不能确定我们未决的专利申请中针对我们的候选产品和/或技术的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利。不能保证任何这样的专利申请都会作为授权专利颁发。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。即使专利确实是基于我们的专利申请而颁发的，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的产品组合中的专利也可能不足以排除第三方实践相关技术或阻止其他人围绕我们的权利要求进行设计。如果我们在候选产品方面的知识产权地位的广度或实力受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，并威胁到我们将候选产品商业化的能力。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院或行政法庭视为有效。
生物技术和细胞治疗领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有或可能在许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其声明涵盖我们的候选产品或其在美国或其他国家/地区的使用。即使专利确实成功颁发，第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。如果我们持有的专利申请对我们的候选产品提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发我们的候选产品，并威胁到我们将其商业化的能力。此外，如果我们在临床试验中遇到延迟，我们可以在专利保护下销售我们的候选产品的时间将会缩短。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。此外，对于所有权利要求都有权在2013年3月16日之前获得优先权日期的美国申请，可以由第三方发起干预程序或由美国专利商标局提起诉讼，以确定谁最先发明了我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题。任何感兴趣的第三方都可以使用各种授权后审查程序，如各方之间的审查和授权后审查，以质疑向我们发出的专利权利要求的可专利性。虽然这些授权后审查程序被用于宣布生物技术专利无效的频率较低，但它们在其他技术方面取得了成功，这些相对较新的程序仍在不断变化，这些变化可能会影响未来的结果。
除了专利提供的保护外，我们还寻求依靠商业秘密保护、保密协议和其他协议来保护不可申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。尽管我们要求我们的所有员工将他们的发明转让给我们，并要求我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术、信息或技术的第三方签订保密协议，但我们不能确定我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或者竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上相同的信息和技术。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，我们将无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
许多因素可能会限制我们的知识产权所提供的任何潜在竞争优势。
我们的知识产权，无论是拥有的还是许可的，未来提供的保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能不能充分保护我们的业务，提供进入我们的竞争对手或潜在竞争对手的障碍，或使我们能够保持我们的竞争优势。此外，如果第三方拥有覆盖我们技术实践的知识产权，我们可能无法充分行使我们的知识产权或从我们的知识产权中提取价值。以下示例是说明性的：
68
如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务和运营结果。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的产品发现和开发工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。在生物技术和制药业中，有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局进行的干扰、复审和授权后审查程序，或在外国司法管辖区的反对和其他类似程序。在我们正在开发我们的候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。一般来说，在美国进行临床试验和其他开发活动不被视为侵权行为。如果我们的候选产品之一获得FDA的批准，那么第三方可能会通过对我们提起专利侵权诉讼来寻求强制执行其专利。虽然我们不相信任何可能对我们的候选产品商业化产生实质性不利影响的声明(如果获得批准)是有效和可执行的，但我们可能对此看法不正确，或者我们可能无法在诉讼中证明这一点。在这方面，在美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有“清晰和令人信服的”证据才能推翻这一推定，这是一种更高的证明标准。可能存在我们目前不知道的第三方专利，即与我们候选产品的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能会有当前正在处理的专利申请，这可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，我们可能无法识别相关专利，或错误地得出专利无效、不可强制执行、用尽或未被我们的活动侵犯的结论。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的候选产品的制造工艺、在制造过程中使用或形成的结构或分子，或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可，或者直到该等专利到期或最终被确定为无效或不可执行。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发和商业化候选产品的能力，除非我们获得了许可证，或者直到该专利到期或最终被确定为无效或不可执行。在任何一种情况下，这样的许可可能都不会以商业上合理的条款或根本不存在。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，或者根本不能，我们将候选产品商业化的能力可能会受到损害或推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
69
对我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要或可能选择从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手或其他第三方可能会侵犯我们的专利、商标、版权或其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的一项或多项专利无效或不可强制执行，或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
授权后程序，包括由第三方发起或由美国专利商标局提起的干扰程序，可能是确定发明相对于我们的专利或任何许可人的发明的有效性或优先权所必需的。不利的结果可能导致我们当前专利权的丧失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼或赠款后诉讼程序可能导致不利于我们利益的决定，即使我们成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与任何许可人一起防止盗用我们的商业秘密或机密信息，特别是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方强制执行我们的知识产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已发布的专利，由于我们未决的或未来的专利申请或其他知识产权而可能发布的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高或不符合我们公司或我们股东的最佳利益，或者可能以其他方式向某些第三方强制执行我们的知识产权不切实际或不可取。我们的竞争对手或其他第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财力和更成熟和发展的知识产权组合。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的做法是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼的行动或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的内部研究计划、获得所需技术或其他候选产品的许可，或达成开发合作伙伴关系，以帮助我们将候选产品推向市场的能力。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用的规则通过其他方式加以补救，但
70
指不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失的情况。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。如果我们或任何许可方未能维护对我们的专利组合的保护，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利权的期限是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是其第一个有效申请日期后20年。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自生物相似或仿制药的竞争。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的候选产品商业化。在美国，专利发布后，可以根据USPTO造成的某些延迟来延长专利的寿命，但这种增加可以根据专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟来减少或消除。美国可能会有基于监管延迟的专利期限延长。然而，每一项上市批准只能延长一项专利，而且一项专利只能延长一次，针对单一产品。此外，专利期延长期间的保护范围并不延伸至权利要求的全部范围，而仅限于经批准的产品范围。外国司法管辖区管理类似专利期延长的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、在适用的截止日期内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们的产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，比其他情况下更早推出他们的产品，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。
如果在法庭或美国专利商标局提出质疑，涉及我们候选产品的已颁发专利可能被认定为无效或不可执行。
如果我们或许可合作伙伴对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利(如果适用)无效和/或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可强制执行的反诉是司空见惯的，第三方可以根据许多理由断言专利无效或不可强制执行。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括重新审查、当事各方之间的审查、授予后审查和在外国法域的同等程序(例如，反对程序)。此类诉讼可能会导致我们的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告在无效和/或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国专利法或专利法解释的变化可能会增加不确定性和成本，可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有的和任何许可的专利的范围。美国和包括莱希-史密斯在内的其他国家的专利改革立法
2011年9月16日签署成为法律的《美国发明法》(“Leahy-Smith Act”)可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。
此外，企业在药品研发和商业化方面的专利地位尤其不确定。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。取决于未来
71
随着美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行我们现有的专利和我们未来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在世界所有国家对候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以向我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售违反我们的知识产权和专有权利的竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或可能许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
尽管我们目前尚未发现任何对我们专利的发明权或我们的知识产权所有权提出质疑的索赔，但我们未来可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利或其他知识产权中拥有权益的索赔的影响。我们通常与员工、顾问和承包商签订保密和知识产权转让协议。这些协议一般规定，当事人在向我们提供服务的过程中构思的发明将是我们的专有财产。然而，这些协议可能不会得到遵守，也可能不会有效地将知识产权转让给我们。此外，在某些情况下，我们可能无法就这种所有权进行谈判。关于知识产权所有权或发明权的争端也可能在其他情况下发生，例如合作和赞助研究。如果我们面临一场挑战我们在专利或其他知识产权上或对其权利的纠纷，这样的纠纷可能代价高昂且耗时。如果我们不成功，我们可能会失去我们认为是自己的知识产权的宝贵权利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会受到有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方机密信息的索赔。
我们可能会从第三方收到机密和专有信息。此外，我们还雇用以前受雇于其他生物技术或制药公司的个人。我们可能会被指控我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了这些第三方或我们员工的前雇主、我们的顾问或承包商的现任或前任客户或客户的所谓商业秘密或其他机密信息。尽管我们努力确保我们的员工和顾问在为我们工作时不使用他人的知识产权、专有信息、专有技术或商业秘密，但我们可能会受到以下指控：我们导致员工违反了其竞业禁止或竞业禁止协议的条款，或者我们或这些个人无意中或以其他方式使用或披露了前雇主或竞争对手的所谓商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和员工的注意力。如果我们不成功，我们可能会失去获得或独家获得宝贵知识产权的机会。
72
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的技术和产品候选寻求专利外，我们还依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与能够接触到这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。侦测商业秘密的泄露或挪用，并要求当事人非法披露或挪用商业秘密，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商号可能被质疑、侵犯、规避或宣布为侵犯其他商标的通用或描述性商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的名称认可。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或其他外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，而我们的商标可能无法继续存在。如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称授权给第三方，例如分销商。虽然这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商号提供指导方针，但被许可人违反这些协议或滥用我们的商标和商号可能会危及我们的权利或削弱与我们的商标和商号相关的商誉。
此外，我们可能建议在美国与我们的候选产品一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标。欧洲也有类似的要求。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA(或外国司法管辖区的同等行政机构)反对我们建议的任何专有产品名称，可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。此外，在许多国家，拥有和维持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供充分的辩护。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
与政府监管相关的风险
我们的候选产品可能无法获得监管部门的批准。拒绝或推迟任何此类批准将推迟商业化，并对我们的创收潜力、我们的业务和我们的运营结果产生重大不利影响。
药品的研究、开发、测试、制造、标签、包装、批准、促销、广告、储存、记录保存、营销、分销、批准后的监测和报告以及进出口都受到FDA和其他国家外国卫生当局的广泛监管。这些规定因国家而异。在美国，在获得FDA的监管批准之前，我们不被允许销售我们的候选产品。获得监管批准的过程代价高昂，通常需要在临床试验开始后多年，而且可能会根据所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标适应症和患者群体而有很大不同。尽管在候选产品的临床开发上投入了时间和费用，但监管部门的批准永远不会得到保证。为了获得将我们的候选产品推向市场的批准，我们必须提供临床数据，充分证明该产品对于预期适应症的安全性和有效性。我们还没有获得监管部门的批准来销售我们的任何
73
美国或任何其他国家/地区的候选产品。我们的业务依赖于获得这些监管部门的批准。FDA可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，包括：
即使我们最终完成临床测试，并获得对我们候选产品的任何监管申请的批准，FDA也可能会根据昂贵的批准后额外临床试验的表现而批准。FDA还可能批准我们的候选产品，使其具有比我们最初要求的更有限的适应症或更窄的患者群体，并且FDA可能不会批准我们认为对于我们的候选产品成功商业化来说是必要或可取的标签。如果FDA要求我们将适应症缩小到较小的患者亚群，那么我们的候选产品的市场机会(如果获得批准)以及我们创造收入的能力可能会受到实质性的限制。在我们寻求外国监管批准的范围内，我们可能会面临与适用司法管辖区监管机构类似的上述挑战。
对于我们的任何候选产品，在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都会推迟或阻止我们候选产品的商业化，并将对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。
FDA的监管审批过程漫长、耗时且本质上不可预测，我们可能会在临床开发和候选产品的监管审批方面遇到重大延误，或者无法产生产品收入。
我们之前没有向FDA提交过BLA，也没有向外国卫生当局提交过类似的营销申请。BLA必须包括广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定每个所需适应症的候选产品的安全性、纯度和有效性。BLA还必须包括有关产品制造控制的重要信息。我们候选产品的新颖性可能会带来不确定、复杂、昂贵和漫长的挑战，可能会影响监管部门的批准。即使我们最终完成了临床测试，并获得了对我们候选产品的任何监管申请的批准，FDA或外国卫生当局可能会批准我们的候选产品，因为它们的适应症或患者人数可能比我们最初要求的更有限。
我们还可能因为各种原因而延迟完成计划中的临床试验，包括与以下方面相关的延迟：
74
我们还可能遇到医生延迟招募患者参加我们的候选产品的临床试验，而不是开出现有的治疗方法或其他临床试验。此外，由于一系列因素，包括未按照法规要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或外国卫生当局检查临床试验操作或试验地点导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良反应、未能证明使用候选产品的益处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验，临床试验可能被我们、进行此类试验的机构的IRBs、此类试验的数据监测委员会、或FDA或外国卫生当局暂停或终止。如果我们遇到任何候选产品的临床试验终止或延迟完成的情况，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们创造产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。
2023年6月，FDA发布了对Cart-ddBCMA的部分临床搁置。尽管我们宣布FDA于2023年8月14日解除了部分临床搁置，但不能保证FDA未来不会发布另一次临床搁置。解决临床搁置需要相当多的时间和费用，而且不能保证FDA会及时或根本不能保证解除临床搁置，在这种情况下，我们的业务以及开发和批准Cart-ddBCMA的前景将受到实质性损害。
要获得监管批准，还需要提交有关制造过程的信息，并由相关监管机构检查制造设施。FDA或外国卫生当局可能不会批准我们的制造工艺或设施，无论是由我们还是我们的CMO运营。此外，如果我们在未来对我们的候选产品进行生产更改，我们可能需要进行额外的临床前和/或临床研究，以将我们修改后的候选产品与更早的版本连接起来。
许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素可能最终导致我们的候选产品被拒绝监管部门的批准。我们候选产品的申请可能会因为许多原因而无法获得监管部门的批准，包括但不限于以下原因：
我们已经或可能寻求FDA对我们的一个或多个候选产品进行快速通道、孤儿药物和/或RMAT认证。即使我们的一个或多个候选产品获得了Fast Track、孤儿药物和/或RMAT认证，我们也可能无法获得和保持与此类认证相关的好处。这些指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加这些候选产品获得上市批准的可能性。
到目前为止，CART-ddBCMA已被FDA授予快速通道、孤儿药物和再生医学高级治疗(RMAT)称号。未来，我们可能会为其他候选产品寻求一个或多个类似的称号，包括ACLX-001和ACLX-002。
快速通道指定旨在促进开发和加快审查未得到满足的医疗需求的严重疾病的治疗方法。具有快速通道指定的计划可能受益于早期和频繁的交流
75
与FDA合作，潜在的优先审查，以及提交滚动申请进行监管审查的能力。快速通道指定既适用于候选产品，也适用于正在研究的特定适应症。但是，如果我们不能继续满足Fast Track指定的标准，或者如果我们的临床试验因意外的不良事件或临床供应问题而延迟、暂停或终止，或临床搁置，我们将无法获得与Fast Track计划相关的好处。此外，指定快速通道不会更改审批标准。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。快速通道指定也不能保证我们的候选产品将及时获得批准(如果有的话)。2023年6月，FDA发布了对Cart-ddBCMA的部分临床搁置。尽管FDA已经取消了部分临床搁置，但不能保证FDA未来不会发布另一次临床搁置。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为每年患者人数少于20万人。在欧盟，这种疾病的患病率不能超过万分之五。指定孤儿药物既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。如果从FDA获得孤儿药物指定的产品随后获得FDA对其具有这种指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，则该产品有权获得孤儿产品排他性，这意味着FDA可能在七年内不批准任何其他申请，包括BLA，以相同的适应症销售相同的生物。除非在有限的情况下，如显示出对具有孤儿产品排他性的产品的临床优势，或者FDA发现孤儿产品排他性持有者没有证明其能够确保足够数量的孤儿产品的供应，以满足患有指定产品的疾病或状况的患者的需求。即使我们或我们的合作者获得了候选产品的孤儿称号，由于与开发药品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得特定孤儿适应症营销批准的公司。排他性的范围限于任何批准的适应症的范围，即使孤儿指定的范围比批准的适应症更宽。此外，如果我们或我们的合作者寻求批准比孤立指定适应症更广泛的适应症，独家营销权可能会受到限制，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，独家营销权可能会失去。此外，即使一种产品获得了孤儿药物的排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可以被批准用于相同的条件。即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种产品更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准具有相同活性部分的产品用于相同的疾病。此外，如果我们或我们的合作者无法生产足够的产品供应，FDA可以放弃孤儿排他性。如果我们或我们的合作者没有获得或保持对我们寻求此类指定的候选产品的孤立药物指定，这可能会限制我们从此类候选产品实现收入的能力。
在……里面Catalyst Pharms，Inc.诉Becera案，1299《联邦判例汇编》第14卷(第11巡回法庭)2021年)，法院不同意FDA的长期立场，即孤儿药物排他性仅适用于符合条件的疾病内的批准用途或适应症。这一决定给孤儿药物专有权的适用带来了不确定性。2023年1月24日，FDA在《联邦纪事报》上发布了一份通知，澄清说，尽管该机构遵守了法院在触媒，FDA打算继续将其对该条例的长期解释应用于该条例范围之外的事项触媒命令-也就是说，该机构将继续将孤儿药物排他性的范围与一种药物被批准的用途或适应症捆绑在一起，这允许其他赞助商在同一孤儿指定疾病或条件下获得对尚未获得批准的药物的新用途或适应症的批准。目前尚不清楚未来的诉讼、立法、机构决定和行政行动将如何影响孤儿药物独家经营的范围。
一家公司可以要求对其候选产品进行RMAT认证，如果该产品符合以下标准，则可以授予该认证：(1)它是一种细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品或使用这些疗法或产品的任何组合产品；(2)它旨在治疗、修改、逆转或治愈一种严重或危及生命的疾病或状况；以及(3)初步临床证据表明，该药物有可能解决此类疾病或状况未得到满足的医疗需求。指定RMAT提供了潜在的好处，包括更频繁地与FDA开会讨论候选产品的开发计划，以及潜在的滚动审查和优先审查的资格。被授予RMAT认证的产品也有资格根据合理地可能预测长期临床益处的替代物或中间终点，或依赖于从大量地点获得的数据，包括在批准后扩大到更多地点，获得加速批准。获得加速批准的RMAT指定产品可酌情通过提交临床证据、临床试验、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)、通过收集更大的验证性数据集或通过在批准治疗之前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测来满足其批准后要求。RMAT指定不改变产品批准的标准，也不能保证任何此类指定或资格将导致快速审查或批准，或已批准的指示不会小于RMAT指定所涵盖的指示。此外，如果随着临床数据的出现而不再符合资格标准，RMAT的指定可能会被撤销。2022年12月29日，包括食品和药物综合改革法案(FDORA)在内的2023年综合拨款法案签署成为法律。FDORA对FDA的权力机构及其监管框架进行了几次修改，包括，
76
在其他变化中，对加速审批途径进行了改革，例如要求FDA具体说明批准后研究要求的条件，并规定FDA因不符合批准后要求而迅速撤回产品的程序。2023年3月，FDA发布了一份关于支持肿瘤治疗加速批准的临床试验考虑因素的指南草案，指出尽管单臂试验通常用于支持加速批准，但随机对照试验是进行更有力的疗效和安全性评估的首选方法。如果FDA要求我们修改我们的临床试验设计或要求额外的试验来满足审批数据要求的变化，我们的临床时间表和审批将被推迟，这可能会对我们的业务和运营产生不利影响。
我们可能会在未来为我们的一个或多个候选产品申请突破性疗法称号。即使获得FDA的批准，这种指定也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加候选产品获得上市批准的可能性。
突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效对照方案中的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物，如果在提交BLA时得到临床数据的支持，也有资格优先审查。
尽管突破性指定或访问任何其他加速计划可能会加快开发或审批过程，但不会改变审批标准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发时间，也不会实现更快的审查或批准。例如，识别和解决与制造和控制相关的问题所需的时间，为临床试验目的获得足够的产品供应，或者需要进行额外的非临床或临床试验，可能会推迟FDA的批准，即使该产品有资格获得突破性认证或获得任何其他加速计划。如果FDA认为我们的临床开发计划的数据不再支持该指定，它也可能撤回对加速计划的访问。此外，任何快速审查程序的资格并不确保我们最终将获得监管部门对此类候选产品的批准。
如果获得批准，我们作为生物制品监管的研究产品可能面临通过简化监管途径获得批准的生物仿制药的竞争。
ACA包括一个副标题，称为2009年生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)，它为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一个简短的批准途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的BLA，该竞争产品包含赞助商自己的临床前数据和来自充分且受控良好的临床试验的数据，以证明另一家公司的产品的安全性、纯度和效力，则另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。
我们认为，我们的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的研究药物视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。此外，一旦获得许可，生物相似物将在多大程度上取代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物产品的传统仿制药替代，目前尚不清楚，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。如果竞争对手能够获得参照我们产品的生物仿制药的监管批准，我们的产品可能会受到此类生物仿制药的竞争，随之而来的是竞争压力和后果。
即使我们的候选产品获得了监管机构的批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用，如果我们没有遵守监管要求或我们的候选产品出现了意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
我们为我们的候选产品获得的任何监管批准都将要求进行监控，以监控候选产品的安全性和有效性。FDA还可能要求REMS作为批准我们的候选产品的条件，其中可能包括对用药指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素的要求，例如受限的分发方法、患者登记和其他风险最小化工具。此外，如果FDA或外国卫生当局批准了我们的候选产品，则制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、
77
我们候选产品的广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中继续遵守cGMP和GCP。后来发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致除其他事项外：
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
FDA严格监管制造商对药品的促销声明。特别是，药品制造商不得将药品用于未经FDA批准的用途，这反映在FDA批准的标签中，尽管医疗保健专业人员被允许将药品用于标签外的用途。FDA、美国司法部、HHS部门监察长等政府机构积极执行禁止制造商推广标签外用途的法律和法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能面临重大责任，包括巨额民事和刑事罚款、处罚和执法行动。FDA还颁布了同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制从事此类违禁活动的公司的特定促销行为。如果我们不能成功地管理我们批准的候选产品的推广，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。如果不能获得外国司法管辖区的监管批准，我们的候选产品将无法在海外销售。
除了美国的法规外，要在欧盟、许多亚洲国家和其他司法管辖区营销和销售我们的产品，我们必须获得单独的监管批准，并从临床和制造角度遵守众多不同的监管要求。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或付款人当局的批准，而美国以外的一个监管机构或付款人当局的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。然而，在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准，可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。例如，即使FDA批准了候选产品的上市，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销和推广。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为我们的产品收取的价格也需要得到批准。已在特定国家/地区获准销售的候选产品可能不会在该国家/地区获得报销批准。我们可能无法及时获得美国以外的监管机构或付款人当局的批准，如果有的话。
我们也可以在其他国家提交营销申请，如欧洲或亚洲国家。我们可能无法申请监管批准，也可能无法在任何司法管辖区获得将我们的产品商业化所需的批准。美国以外司法管辖区的监管机构对候选产品的审批有要求，我们必须
78
在这些司法管辖区营销之前遵守。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们无法获得欧盟、亚洲或其他地区的监管机构或付款人当局对我们的任何候选产品的批准，或者如果我们未能遵守外国司法管辖区的监管要求，该候选产品的商业前景可能会显著降低，我们的目标市场将会减少，我们实现我们候选产品完全市场潜力的能力将受到损害。
即使我们的任何候选产品获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在美国以外的地方获得批准或将此类产品商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在美国以外的市场销售任何产品，我们必须建立并遵守其他国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管部门接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家获得监管批准。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期限。寻求外国监管机构的批准可能会导致我们的重大延误、困难和成本，并可能需要额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会推迟或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，我们实现产品全部市场潜力的能力将受到损害。
最近的医疗改革立法以及医疗行业和医疗支出的其他变化对我们的影响目前尚不清楚，可能会对我们的商业模式产生不利影响。
我们的收入前景可能会受到美国和海外医疗支出和政策变化的影响。我们在一个高度受监管的行业运营，与医疗保健可用性、医疗保健产品和服务的交付或支付方式相关的新法律、法规或司法裁决，或对现有法律、法规或决定的新解释，可能会对我们的业务、运营和财务状况产生负面影响。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出旨在扩大医疗保健可获得性并遏制或降低医疗保健成本的立法和监管建议，包括旨在降低处方药价格和加剧处方药竞争的建议，以及关于药品透明度和报告要求的额外监管，任何这些都可能对我们未来的盈利能力产生负面影响，并增加我们的合规负担。我们无法预测未来可能采取的举措，包括未来的挑战或对ACA的重大修订。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格管制，可能会产生不利影响：
联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
与我们候选产品商业化相关的风险
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，这些产品也可能无法获得医生、患者、医院、癌症治疗中心和医学界其他人的市场接受。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，它们可能仍无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的足够市场接受度。例如，现有的细胞疗法是
79
目前仅在拥有重症监护室的三级学术医院提供，这些重症监护室可以支持与细胞疗法相关的安全和毒性问题。如果我们不能证明足够的安全性以允许我们的候选产品得到更广泛的使用，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场对其的接受程度将取决于许多因素，包括：
如果我们的候选产品获得批准，但未能获得医生、患者、医院、癌症治疗中心或医学界其他人的市场认可，我们将无法产生可观的收入。
即使我们的产品获得市场认可，如果推出了比我们的产品更受欢迎、更具成本效益或使我们的产品过时的新产品或技术，我们可能无法随着时间的推移保持市场接受度。
我们可能会面临当前法规和未来立法的变化带来的困难。如果获得批准，当前和未来的立法可能会增加我们将药物商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格，包括我们候选产品在某些细分市场的覆盖范围和报销政策的变化，这可能会使我们难以销售我们的候选产品，如果获得批准，可能会有利可图。
现有的监管政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利。在国内外市场，我们候选产品的成功销售，如果获得批准，将取决于是否有足够的保险和第三方付款人的报销。此外，由于我们的候选产品代表了治疗癌症和自身免疫性疾病的新方法，我们无法准确估计我们候选产品的潜在收入。
接受医疗治疗的患者通常依赖第三方付款人来报销与他们的治疗相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)和商业支付者的足够覆盖和报销对于新产品的接受度至关重要。
政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物和治疗以及报销金额。第三方付款人的报销可能取决于许多因素，包括但不限于第三方付款人对产品使用情况的确定：
80
从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持我们产品使用的科学、临床和成本效益数据。即使我们获得了特定产品的保险，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利，或者可能需要患者认为不可接受的高共付额。由于与细胞疗法相关的高成本，患者不太可能使用我们的候选产品，除非提供保险或报销足以支付我们候选产品的很大一部分成本。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为使用我们的候选产品分别向每个付款人提供科学和临床支持，而不能保证获得承保和足够的补偿。
我们打算寻求批准在美国和选定的外国司法管辖区销售我们的候选产品。如果我们的候选产品在一个或多个外国司法管辖区获得批准，我们将受到这些司法管辖区的规章制度的约束。在一些外国国家，特别是欧盟国家，生物制品的定价受到政府的管制。在这些国家，在获得候选产品的市场批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，市场对我们候选产品的接受和销售将在很大程度上取决于我们候选产品是否有足够的承保范围和第三方付款人的报销，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
ACA对美国的医疗保健服务进行了广泛的改革。我们预计，随着时间的推移，ACA产生的回扣、折扣、税收和其他成本将对我们未来的支出和盈利能力产生负面影响。ACA包含的条款可能会通过增加医疗补助计划报销的药品的回扣、将医疗补助回扣扩大到医疗补助管理保健计划、对某些联邦医疗保险D部分受益人进行强制性折扣以及根据制药公司在联邦医疗保健计划中的销售份额收取年费来降低药品的盈利能力。例如，ACA对医疗补助药品回扣计划做出了几项改变，包括通过提高大多数品牌处方药的最低基本医疗补助回扣来增加制药商的回扣责任。此外，对于根据Medicaid或Medicare Part B计划获得联邦补偿或直接销售给美国政府机构的药品，制造商必须向有资格参与340B药品定价计划的实体提供折扣。
自ACA颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法和国会的挑战。2021年6月，美国最高法院裁定德克萨斯州和其他挑战者没有挑战ACA的法律地位，驳回了该案，但没有具体裁决ACA的合宪性。因此，ACA仍然以目前的形式有效。目前尚不清楚最高法院的这一裁决、未来的诉讼或拜登政府颁布的医疗措施将如何影响我们的业务、财务状况和运营结果。遵守任何新的立法或医疗保健法规的变化可能会耗费大量时间和成本，从而对我们的业务产生实质性的不利影响。
自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。例如，2011年的《预算控制法》除其他外，包括将支付给供应商的合作医疗费用每财年减少2%，该法案于2013年生效，由于随后对该法规的立法修订，该法案将一直有效到2031年，但根据各种新冠肺炎救济立法实施的临时暂停除外。2023年综合拨款法案延长了2032财年前六个月2%的联邦医疗保险自动减支，并将2030财年和2031财年的自动减支比例上调至2%。2013年1月，总裁·奥巴马签署了2012年美国纳税人救济法，其中包括减少向包括医院、影像中心和癌症治疗中心在内的几家医疗服务提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者支付的追偿诉讼时效从三年延长到五年。立法者、监管机构和第三方付款人可能会继续提出在扩大个人医疗福利的同时降低成本的建议，包括对我们的产品候选产品可以收取的费率(如果获得批准)或政府机构或第三方付款人为此类批准的产品提供的报销金额施加额外限制的建议。当前和未来的医疗改革立法和政策可能会对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。我们无法预测最终将在联邦或州一级实施的其他医疗保健计划和法规，也无法预测美国未来的任何立法或法规可能对我们的业务产生的影响。
最近，政府对药品制造商为其销售产品定价的方式进行了更严格的审查，这导致了几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法
81
旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府对药品的计划报销方法。
例如，根据2021年1月1日生效的《2021年美国救援计划法案》，制造商向州医疗补助计划支付的医疗补助药品退税计划退税的法定上限将被取消。取消这一上限可能会要求制药商支付比销售产品更多的回扣，这可能会对我们的业务产生实质性影响。此外，2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项条款旨在增加处方药的竞争。作为对这一行政命令的回应，HHS发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则以及国会可以采取的潜在立法政策，以推进这些原则。2022年8月，国会通过了《2022年通胀降低法案》，其中包括对制药业和联邦医疗保险受益人具有重大影响的处方药条款，包括允许联邦政府就某些高价单一来源联邦医疗保险药物的最高公平价格进行谈判，对不遵守药品价格谈判要求的制造商施加惩罚和消费税，要求所有联邦医疗保险B部分和D部分药物获得通胀回扣，如果其药品价格增长快于通胀，则有限的例外，以及重新设计联邦医疗保险D部分以降低受益人的自付处方药成本等变化。包括制药公司、美国商会、国家输液中心协会、全球结肠癌协会和美国制药研究和制造商在内的多个行业利益相关者已对联邦政府提起诉讼，声称《降低通胀法案》中的价格谈判条款违宪。这些司法挑战以及政府未来实施的立法、行政和行政行动以及机构规则对我们和整个制药业的影响尚不清楚。成本控制措施的实施，包括《通胀降低法案》中的处方药条款，以及其他医疗改革，可能会阻止我们能够创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化。遵守任何新的法律和法规变化都可能是耗时和昂贵的，从而对我们的业务造成实质性的不利影响。
在州一级，各个州正在越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施。例如，许多州正在考虑或最近已经颁布了州药品价格透明度和报告法，这可能会大幅增加我们的合规负担，并使我们在获得监管部门批准后开始商业化后，根据此类州法律承担更大的责任。如果获得批准，这些措施可能会减少对我们产品的需求，或者对我们的产品如果获得批准可以收取多少费用施加额外的定价压力。
已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和审批后测试和其他要求的影响。
我们无法预测美国或其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们的协作者缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或我们的协作者无法保持法规遵从性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将对我们的业务产生不利影响。
我们目前没有营销和销售组织，在营销细胞治疗产品方面经验有限。如果我们无法建立营销和销售能力，或与第三方建立或维护关系，以营销和销售我们的候选产品，如果获得批准，我们可能无法产生产品收入。
我们目前没有销售、营销或分销能力，在营销细胞治疗产品方面经验有限。如果 如果我们的任何候选产品最终获得监管部门的批准，我们，无论是单独或与Kite合作进行我们共同商业化的项目，都可能无法有效或成功地营销批准的产品。
对于我们共同承担商业化和共同推广责任的任何已获批准的产品，我们可能会在不得不与我们的合作者合作时遇到挑战、成本或其他问题。我们无法合作成功地营销和销售任何此类产品，可能会对我们的业务和整体财务状况产生实质性的不利影响。
对于我们保留销售和营销责任的任何经批准的产品，我们必须要么建立一个销售和营销组织，这将是昂贵和耗时的，要么将这些职能外包给其他第三方。在
82
未来，如果我们的一些候选产品获得批准，我们可能会选择构建集中的销售和营销基础设施来销售，或者与我们的合作者一起参与销售活动。
建立我们自己的销售和营销能力，以及依赖与第三方的安排来执行这些服务，都涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。由于依赖第三方进行此类活动，我们可能很少或根本无法控制代表我们进行的营销和销售活动，并且我们的产品销售收入可能低于我们内部将候选产品商业化的情况。我们在寻找第三方来协助我们的候选产品的销售和营销工作方面也面临着竞争，而且可能难以维持已经建立的关系。
不能保证我们能够发展足够的内部销售和分销能力，或与第三方合作伙伴建立或保持成功的关系，以便在美国或海外将任何产品商业化。
不遵守健康和数据保护法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们可能会受到数据保护法律法规的约束或影响，例如涉及隐私和数据安全的法律法规。在美国，管理健康信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护的众多联邦和州法律法规，包括联邦和州健康信息隐私法、州数据泄露通知法以及联邦和州消费者保护法，可能适用于我们的业务。此外，我们可以从第三方获取健康信息，包括我们从其获得临床试验数据的研究机构，这些机构受HIPAA(经HITECH修订)及其实施规则和条例的隐私和安全要求约束。根据事实和情况，如果我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式获取、使用或披露由HIPAA覆盖的实体维护的可单独识别的健康信息，我们可能会受到刑事处罚。
此外，《加州消费者隐私法》于2020年1月生效，并于2020年7月开始实施。CCPA为加州消费者创造了新的个人隐私权(因为这个词在法律中有广泛的定义)，并对许多处理消费者或家庭个人信息的组织施加了更多的隐私和安全义务。CCPA要求涵盖的公司向消费者披露这些公司收集、使用和共享数据的做法，并为这些消费者提供选择退出某些销售或转移个人信息的权利，并为消费者提供某些数据泄露的新诉讼理由。此外，加州选民于2020年11月投票通过了加州隐私权法案(CPRA)，该法案对CCPA进行了重大修改，大部分修改将于2023年1月1日生效。CPRA造成了进一步的不确定性，并要求我们，并可能要求我们产生额外的成本和费用来努力遵守。许多类似的隐私法已经在联邦一级和其他州颁布或提出。例如，弗吉尼亚州、科罗拉多州、犹他州和康涅狄格州都颁布了已经或将于2023年生效的一般隐私法；佛罗里达州、蒙大拿州和德克萨斯州已经颁布了类似的立法，将于2024年生效；爱荷华州和田纳西州已经颁布了类似的立法，将于2025年生效；印第安纳州也颁布了类似的立法，将于2026年生效。CCPA、CPRA和其他新的和不断发展的立法可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。
遵守数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，增加我们的法律合规成本，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下，影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守数据保护法律和法规可能导致政府调查和/或执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的潜在合作者获得信息的临床试验对象，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
与寻求监管机构批准我们的候选产品并在国际上进行营销相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们计划寻求美国以外的监管机构批准我们的候选产品，因此，我们预计，如果我们获得必要的批准，我们将面临与在外国运营相关的额外风险，包括：
83
与我们的国际业务相关的这些和其他风险，包括与数据隐私和安全相关的风险，可能会对我们获得或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
欧盟人用药品授权制度提供了几种途径：集中程序、分散程序和互认程序，以及国内的国家路线。中央程序规定授予对所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威等欧洲经济区(“EEA”)国家有效的单一营销授权。对于某些类别的研究产品，包括含有用于治疗某些疾病(包括癌症、艾滋病、糖尿病和神经退行性疾病)的新活性物质的人类产品；孤儿医药产品；以及使用生物技术生产的医药产品，集中程序是强制性的。此类药物的上市授权申请必须提交给欧洲药品管理局(EMA)，在该机构中，人用药品委员会(CHMP)通常负责对产品进行初步评估。
权力下放和相互承认程序适用于大多数传统医药产品，并且都以一个或多个成员国承认销售授权的原则为基础。欧洲联盟成员国国家当局授予的任何国家营销授权可用于支持其他成员国相互承认的申请。销售授权申请也可在国家路线下直接提交给成员国的国家主管当局(如果集中路线不是强制性的)。英国脱欧后，现在有多条航线可以在英国、大不列颠或北爱尔兰获得营销授权，包括国家航线和国际航线。申请程序将视所选择的相关程序而定。由于英国脱欧或其他原因，在获得或无法获得任何营销批准方面的任何延误，都可能迫使我们限制或推迟在英国为我们的候选产品寻求监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大和实质性的损害。此外，即使在获得市场授权后，不同司法管辖区的GMP、药物警戒和其他监管要求的差异也可能增加我们的合规成本和潜在责任。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平，雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及可能影响FDA履行常规职能的能力的法定、法规和政策变化和其他事件。平均值
84
因此，该机构的审查时间近年来一直在波动。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断，如最近的休假或政府停摆，也可能增加必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。
另外，为了应对新冠肺炎疫情，自2020年3月国内外对设施的检查基本上被搁置以来，美国食品和药物管理局一直在努力优先恢复常规监测、生物研究监测和审批前检查。在2020年和2021年，一些公司宣布收到了完整的回复信，原因是FDA无法完成对其申请的必要检查。虽然FDA在很大程度上已经赶上了国内的审批前检查，但它仍在继续处理积压的外国检查。然而，FDA可能无法继续保持目前的速度，审查时间表可能会延长，包括由于新冠肺炎疫情、旅行限制或人员短缺而造成的延误，任何这些都可能导致FDA无法在审查期间完成这些必要的检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎疫情，并可能会在监管活动中遇到延误。如果政府长期停摆或发生其他中断，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。未来的停摆或其他中断也可能影响其他政府机构，如美国证券交易委员会，这也可能通过推迟对我们的公开备案文件的审查(如果有必要的话)以及我们进入公开市场的能力来影响我们的业务。
针对新冠肺炎疫情，美国以外的监管机构也可能实施类似的限制或其他政策措施。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的商业活动可能受到《反海外腐败法》和类似的反贿赂和反腐败法律的约束，以及美国和某些外国出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束，所有这些都可能使我们承担刑事责任和其他违反行为的严重后果。
我们的业务活动可能受美国《反海外腐败法》(“FCPA”)以及我们所在其他国家/地区类似的反贿赂或反腐败法律、法规或规则的约束。这些法律一般禁止公司及其雇员和第三方商业伙伴、代表和代理人从事腐败和贿赂行为，包括直接或间接地向政府官员或商业方提供、承诺、给予或授权提供任何有价值的东西，以影响官方行动，向任何人直接开展业务，获得任何不正当利益，或获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存准确和公平地反映公司交易的账簿和记录，并制定和维持适当的内部会计控制制度。我们的业务受到严格监管，因此涉及与政府官员的重大互动，包括潜在的非美国政府官员。
此外，在许多国家，医疗保健提供者受雇于政府，而生物制药的购买者是政府实体。因此，我们与这些提供者和购买者的交易受到监管，这些医疗保健提供者和此类购买者的雇员可能被视为《反海外腐败法》所定义的“外国官员”。最近，美国证券交易委员会和美国司法部增加了针对生物技术公司的《反海外腐败法》执法活动。除了我们自己的员工外，我们未来可能会利用第三方在海外开展业务，例如获得政府许可证和批准。我们和我们的第三方业务合作伙伴、代表和代理可能与政府机构、国有或附属实体的官员和员工有直接或间接的互动，我们可能要为我们的员工、我们的第三方业务合作伙伴、代表和代理的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权此类活动。我们的员工或我们的第三方业务合作伙伴、代表和代理的员工是否会遵守所有适用的法律和法规并不确定，特别是考虑到这些法律的高度复杂性。违反这些法律和法规可能会导致告密者投诉、媒体不利报道、调查、丧失出口特权、取消美国政府合同、大量转移管理层的注意力、巨额法律费用和罚款、对我们、我们的官员或我们的员工实施严厉的刑事或民事制裁、返还和其他制裁和补救措施，以及禁止开展我们的业务。任何此类违规行为可能包括禁止我们在一个或多个国家或地区提供我们的产品，并可能严重损害我们的声誉、我们的品牌、我们的国际扩张努力、我们吸引和留住员工的能力，以及我们的业务、前景、经营业绩、财务状况和股票价格。
此外，我们的产品可能受到美国和外国的出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束。政府对我们产品进出口的监管，或我们未能为我们的产品获得任何必要的进出口授权(如果适用)，可能会损害我们的业务。此外，美国的出口管制法律和经济制裁
85
禁止向美国制裁目标国家、政府和个人提供某些产品和服务。由于其他国家的军事冲突，美国已经或可能实施的制裁可能会影响我们在此类制裁覆盖的地区内的临床试验地点开展活动的能力。例如，由于俄罗斯在乌克兰的行动，美国及其欧洲盟友对俄罗斯以及乌克兰顿涅茨克和卢甘斯克地区的某些行业部门和政党实施了制裁，并加强了对某些产品和行业的出口管制。这些和任何额外的制裁和出口管制，以及俄罗斯或其他司法管辖区政府的任何经济对策，都可能对我们在此类制裁覆盖的地区内继续在临床试验地点活动的能力产生不利影响，或直接或间接扰乱我们的供应链。如果我们不遵守进出口条例和这种经济制裁，可能会受到惩罚，包括罚款和/或剥夺某些出口特权。
与我们普通股所有权相关的风险
我们不知道我们的普通股能否维持一个活跃、流动和有序的交易市场。
在我们首次公开募股之前，我们的普通股没有公开交易市场。虽然我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，但我们的股票市场表现出不同程度的交易活跃。在未来的一个或多个时期，我们的运营结果和我们产品线的进展可能不符合公开市场分析师和投资者的预期，因此，由于这些和其他因素，交易活动水平可能会下降。如果我们普通股的股票交易不活跃，您可能无法快速或按市场价格出售您的股票。缺乏活跃的市场也可能会降低你股票的公平市场价值。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作伙伴关系或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。
我们普通股的价格可能会波动，可能会受到未来事件的不利影响，您可能会损失全部或部分投资。
我们普通股的交易价格可能波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了在本风险因素一节和本Form 10-Q季度报告的其他部分中讨论的因素外，这些因素还包括：
86
此外，股票市场，特别是生物制药公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告，或发表不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果跟踪我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大影响。
截至2023年3月29日，我们的高管、董事和持有我们5%或以上股本的人及其各自的关联公司实益拥有我们相当数量的已发行有表决权股票。因此，如果这些股东一起行动，他们将有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。此外，由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股票所有权的显著集中可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
87
我们目前是一家新兴成长型公司和一家较小的报告公司，我们不能确定适用于新兴成长型公司和较小报告公司的报告要求降低是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们目前是一家新兴的成长型公司，正如2012年4月颁布的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)所定义的那样。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守修订后的2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404节的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬举行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准之前未获批准的任何金降落伞付款的要求。
我们目前还符合“较小的报告公司”的资格，这使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求(如果我们最近一个财年的年收入低于1亿美元)，只能在我们的定期报告和委托书中提供最近两个财年的经审计财务报表和减少的关于高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
根据《就业法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。根据《就业法案》，我们选择使用这一延长的过渡期。因此，我们的综合财务报表可能无法与发行人的财务报表相提并论，后者必须遵守适用于上市公司的新会计准则或修订会计准则的生效日期，这可能会使我们的财务状况与其他上市公司的财务报表进行比较更加困难。因此，美国公认会计原则的规则或其解释的变化，采用新的指导方针，或将现有指导方针应用于我们业务的变化，可能会对我们的财务状况和经营结果产生重大影响，并降低我们的普通股对投资者的吸引力。
在我们2023年第二季度的最后一个工作日，非关联股东持有的我们股票的总市值超过了7亿美元。因此，自2023年12月31日起，我们将被视为交易法规则12b-2中定义的大型加速申请者，我们将不再是JOBS法案中定义的新兴成长型公司。我们将不再免除萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的审计师认证要求，我们的独立注册会计师事务所将评估和报告财务报告内部控制的有效性。我们也将不再被允许利用对较小的报告公司降低的报告要求。我们预计，由于遵守额外的合规和报告要求，我们将产生巨额成本，我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来确保我们遵守额外的报告要求。这些举措和要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。我们为履行这些义务而做出的任何改变，可能都不足以让我们及时履行作为一家上市公司的义务，或者根本不足以。
自2023年12月31日起，我们将不再符合“新兴成长型公司”的资格，因此，我们将不再能够享受适用于新兴成长型公司或较小报告公司的某些降低的报告要求。
根据JOBS法案的定义，我们目前是一家“新兴成长型公司”，我们已经利用了适用于其他非“新兴成长型公司”的上市公司的各种报告要求的某些豁免，包括第404条的审计师认证要求，遵守上市公司会计监督委员会可能采用的关于强制性审计公司轮换或提供有关审计和财务报表的补充信息的审计师报告的要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务。以及免除就高管薪酬和股东批准之前未获批准的任何黄金降落伞支付进行不具约束力的咨询投票的要求。此外，作为一家新兴的成长型公司，我们选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。因此，我们的综合财务报表可能无法与发行人的财务报表相比，后者被要求遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则的生效日期。
由于截至2023年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元，根据《交易法》，我们将被视为大型加速申报人，并将于2023年12月31日失去“新兴成长型公司”的地位。由于我们失去了“新兴成长型公司”的地位，投资者可能会发现我们的普通股吸引力下降，因为我们依赖于其中某些豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。在……里面
88
此外，任何未能及时或根本不遵守这些额外要求的情况，都可能对我们的业务和运营结果产生不利影响，并可能导致我们的普通股价格下降。
作为一家上市公司，我们已经并将继续大幅增加成本，我们的管理层已经并将继续投入大量时间和资源来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是一家新兴的成长型公司或较小的报告公司之后，我们已经并将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。我们必须遵守修订后的1934年证券交易法(交易法)的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。遵守适用于上市公司的各种报告和其他要求需要相当长的时间和管理层的注意。我们不能向您保证，我们将及时履行作为上市公司的义务。
此外，《萨班斯-奥克斯利法案》以及美国证券交易委员会和纳斯达克证券市场(纳斯达克)后来为实施《萨班斯-奥克斯利法案》的条款而通过的规则对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月，颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(《多德-弗兰克法案》)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，例如“薪酬话语权”和代理访问。最近的立法允许新兴成长型公司在更长的时间内实施其中许多要求，从我们首次公开募股(IPO)的定价起最长可达5年。我们打算利用这项立法，但不能保证我们不会被要求比预算或计划更早地执行这些要求，从而产生意想不到的费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。在我们2023年第二季度的最后一个工作日，非关联股东持有的我们股票的总市值超过了7亿美元。因此，自2023年12月31日起，我们将被视为交易法规则12b-2中定义的大型加速申请者，我们将不再是JOBS法案中定义的新兴成长型公司。我们将不再免除萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的审计师认证要求，我们的独立注册会计师事务所将评估和报告财务报告内部控制的有效性。我们也将不再被允许利用对较小的报告公司降低的报告要求。我们预计，由于遵守额外的合规和报告要求，我们将产生巨额成本，我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来确保我们遵守额外的报告要求。这些举措和要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。我们为履行这些义务而做出的任何改变，可能都不足以让我们及时履行作为一家上市公司的义务，或者根本不足以。
不断变化的与公司治理和公开披露相关的法律、法规和标准，包括萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克实施的法规，可能会增加法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时。这些法律、条例和标准有不同的解释，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。我们已经并打算继续投入资源来遵守不断变化的法律、法规和标准，这种投资可能会导致一般和行政费用的增加，并将管理层的时间和注意力从产品开发活动转移到合规活动上。适用于上市公司的规则和条例大幅增加，并将继续增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，我们预计这些规则和条例将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能被要求产生大量成本来维持相同或类似的保险范围。我们无法预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
我们使用重大假设和判断来评估我们的CMO和CDMO协议是否是或包含租约，如果不能充分考虑这些合同或此类合同的变化，可能会损害我们的运营结果。
我们与CMO和CDMO签订制造供应协议，以制造临床产品候选材料。此类协议可能包括嵌入租约，原因是我们独家使用由我们控制的已确定的制造设施和设备，我们获得了这些设施和设备的几乎所有产出。我们使用重要的假设和判断
89
在评估我们的租赁合同和其他协议时，包括确定协议是租赁还是包含租赁，租赁合同条款和条件的变化是否代表新的或修改的租赁，租赁是运营租赁还是融资租赁，用于确定租赁义务现值的贴现率，以及我们制造供应协议中嵌入的租赁期限。
未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。
我们预计，未来可能需要大量额外资本来继续我们计划中的运营，包括进行临床试验、进行商业化努力、扩大研发活动，以及继续作为上市公司运营。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这样的出售也可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可以获得优先于我们普通股持有人的权利、优惠和特权，包括在我们首次公开募股中出售的普通股。如果我们根据与第三方的战略合作通过预付款或里程碑付款来筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的候选药物的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可证。
此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。根据2022年股权激励计划(“2022年计划”)，我们的董事会或其正式授权的委员会有权向我们的员工、董事和顾问授予股权奖励。
最初，根据2022年计划下的股权奖励能够发行的普通股总数为4,296,875股，加上根据我们的2017年股权激励计划(“2017计划”)授予的到期或以其他方式终止而未全部行使或被我们没收或回购的普通股数量(前提是根据2017年计划下的奖励可以(且可以)增加到2022计划的股份数量为6,269,300股)。根据2022年计划为发行保留的普通股数量在每个财年的第一天累计增加，该财年从我们的2023财年开始，并将在我们的董事会批准2022年计划之日的十周年日结束，相当于最小值(I)4,296,875股，(Ii)截至上一会计年度最后一天已发行普通股总数的5.0%，或(Iii)2022年计划管理人确定的股份数量。作为2022年计划的结果，我们的股东可能会经历额外的稀释。2023年1月1日，根据2022年计划可供发行的股票数量增加了2205,299股。
根据我们的2022年ESPP，我们的员工可以获得购买我们普通股的权利。最初，根据我们的2022年ESPP，可供出售的普通股总数为312,500股。根据我们的2022年ESPP，我们的普通股可供出售的股票数量在每个财年的第一天累积增加，从2022年ESPP下第一个登记日期(如果有)的财年开始，到我们董事会批准2022年ESPP相当于2022年ESPP之日的20周年结束最小值(I)312,500股，(Ii)截至上一会计年度最后一天的已发行普通股总数的1.0%，或(Iii)由2022年ESPP管理人决定的股份数量。由于2022年的ESPP，我们的股东可能会经历额外的稀释。2023年1月1日，根据2022年ESPP可供发行的股票数量增加了312,500股。
如果我们不能建立和保持对财务报告的适当和有效的内部控制，我们的经营业绩和我们经营业务的能力可能会受到损害。
确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项既昂贵又耗时的工作，需要经常进行评估。我们对财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性提供合理保证的程序，并根据公认的会计原则编制财务报表。我们已经开始记录、审查和改进我们的内部控制和程序，以遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条，这将要求管理层对我们对财务报告的内部控制的有效性进行年度评估。我们继续招聘更多的财务和会计人员，他们拥有上市公司所需的某些技能。
对我们的内部控制实施任何适当的改变可能会分散我们的官员和员工的注意力，需要花费大量成本来修改我们现有的流程，并需要大量时间才能完成。然而，这些变化可能不能有效地维持我们内部控制的充分性，任何未能保持这种充分性，或因此而无法及时编制准确财务报表的情况，都可能增加我们的运营成本，损害我们的业务。我们可能会发现
90
我们的内部财务和会计控制制度和程序存在弱点，可能导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。
如果我们不能及时遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，或者如果我们不能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们可能无法编制及时和准确的财务报表。如果发生这种情况，我们的投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到SEC或其他监管机构的制裁或调查。此外，投资者认为我们的内部控制不足或我们无法及时编制准确的财务报表，这可能会损害我们的股价，并使我们更难向新老客户有效地营销和销售我们的服务。
截至2022年12月31日，我们已经弥补了与研发费用应计制和相关账户会计有关的财务报告内部控制的重大缺陷。在未来，如果我们不能保持有效的披露控制和程序，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到不利影响。
我们必须遵守《交易所法案》的定期报告要求。我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。管理层的结论是，截至2022年3月31日和2022年6月30日的每个季度末，由于我们对财务报告的内部控制存在重大弱点，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下并不有效。截至2022年12月31日，这一实质性弱点已得到补救。
这些固有的限制包括这样一个事实，即决策中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的资本增值。
你不应该依赖对我们普通股的投资来提供股息收入。我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金股息。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，对股东的任何回报都将仅限于其股票的升值，而这可能永远不会发生。
我们的章程文件和特拉华州法律中的某些条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中包含的条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变更。其中一些规定包括：
91
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。特拉华州公司可通过在其原始公司注册证书中明文规定，或通过修改其公司注册证书或经其股东批准的章程来选择退出这一规定。然而，我们并没有选择退出这一条款。这些反收购条款以及我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、收购要约或代理权之争。这些规定还可能阻止委托书竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌，并限制您在公司交易中实现价值的机会。
我们修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的附例规定，特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，则是特拉华州的另一个州法院)是下列案件的独家法院(该法院裁定不受该法院管辖权管辖的不可或缺的一方(且不可或缺的一方在作出该裁决后10天内不同意该法院的属人管辖权)的任何索赔除外)，该法院属于该法院以外的法院或法院的独家管辖权，或者该法院对该法院没有标的物管辖权。
这一规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于美国联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
我们修订和重述的附例进一步规定，美利坚合众国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。为免生疑问，本条款不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提出的任何索赔。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。任何个人或实体购买或以其他方式获得我们任何证券的任何权益
92
应被视为已知悉并同意这些规定。法院是否会强制执行这些规定还存在不确定性，其他公司章程文件中类似选择的法院条款的可执行性在法律程序中受到了质疑。法院可能会发现这些类型的条款不适用或不可执行，如果法院发现我们修订和重述的法律中的排他性法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决纠纷相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会损害我们的业务、经营业绩或财务状况。
93
第二项。未登记的股权证券的销售和收益的使用。
(A)出售非注册证券
在截至2023年6月30日的季度内，我们没有销售未注册的证券，这些销售之前在提交给美国证券交易委员会的8-K表格的当前报告中没有报告。
(B)普通股公开发行所得款项的使用
2022年2月8日，我们完成了IPO，发行和出售了9,487,500股普通股，包括承销商全面行使认购权，以每股15.00美元的公开发行价购买最多1,237,500股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及我们支付的约1500万美元的其他发售费用后，我们获得了1.273亿美元的净收益。在我们首次公开募股中发行和出售的所有普通股都是根据S-1表格(注册号333-262191)的注册声明，根据1933年证券法(修订后)或证券法注册的，该声明于2022年2月3日由美国证券交易委员会宣布生效。美国银行证券公司、SVB证券有限责任公司、巴克莱资本公司和威廉·布莱尔公司担任此次IPO的几家承销商的代表。本公司并无直接或间接向本公司任何董事或高级管理人员(或其联系人)或拥有本公司任何类别股权证券10%或以上的人士或任何其他联属公司支付发售费用。与我们于2022年2月7日根据证券法第424(B)(4)条提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中所述的用途相比，首次公开募股所得资金的计划用途没有实质性变化。
第三项。高级证券违约。
没有。
第四项。煤矿安全信息披露.
不适用。
第五项。其他信息.
2023年6月19日，我们宣布收到美国食品和药物管理局(FDA)的通知，我们的Cart-ddBCMA Ind已被临床搁置，用于治疗RRMM患者。2023年8月14日，我们宣布FDA取消了部分临床禁令。
94
第六项。陈列品
在该等展品之前的展品索引中所列的展品，作为本季度报告的一部分提交或提供，在此引用作为参考。
展品 |
|
文件说明 |
|
随函存档 |
|
以引用方式并入 |
|
表格 |
|
展品编号 |
|
提交日期 |
3.1 |
|
经修订及重新印制的现行有效注册人注册证书。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
3.2 |
|
第二经修订及重新编订的注册人现行附例。 |
|
|
|
X |
|
8-K |
|
3.1 |
|
12/16/2022 |
3.3 |
|
修改后的注册人注册证书，日期为2023年6月14日 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
4.1 |
|
修订和重新签署了注册人与其某些股东之间的投资者权利协议，日期为2021年3月26日。 |
|
|
|
X |
|
S-1 |
|
4.1 |
|
1/14/2022 |
4.2 |
|
注册人的普通股证书式样。 |
|
|
|
X |
|
S-1/A |
|
4.2 |
|
1/31/2022 |
10.1 |
|
登记人与Stifel，Nicolaus&Company，Inc.签订的市场上股票发售销售协议，日期为2023年5月8日 |
|
|
|
X |
|
S-3 |
|
1.2 |
|
5/8/2023 |
31.1 |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
31.2 |
|
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1 |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
32.2 |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
104 |
|
封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中)。 |
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
？随本10-Q表格季度报告附上的附件32.1和32.2所附的证明，不被视为已向美国证券交易委员会备案，并且不得通过引用的方式纳入注册人根据1933年证券法(修订本)或1934年证券交易法(修订本)提交的任何文件中，无论是在本10-Q表格季度报告日期之前或之后进行的，无论此类文件中包含的任何一般注册语言如何。
95
标牌千真万确
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
|
Arcellx，Inc. |
|
|
|
|
|
日期：2023年8月14日 |
|
发信人： |
/s/米歇尔·吉尔森 |
|
|
|
米歇尔·吉尔森 |
|
|
|
首席财务官 (首席财务会计官) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
96