附录 99.1
Eloxx Pharmicals 公布第二季度 2023 年财务和经营业绩并提供业务最新情况
已宣布今天，在通过电子显微镜评估的肾脏活检中，所有 3 名接受 ELX-02 治疗的患者（100% 缓解率）都显示足细胞足部过程消失 有所改善，这表明 ELX-02 具有改善疾病的作用
宣布在用于治疗 Alport 综合征的 ELX-02 第 2 期临床研究中，一名患者 已缓解，并决定将 ELX-02 推进 Alport 综合征的关键试验
强调了 Alport 综合征治疗方面的重大未满足需求，以及评估 ELX-02 的 2 期临床研究的其他积极数据 KOL 活动
获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 研究性新药许可，开始对 ZKN-013 进行单剂量递增剂量 (SAD) 研究；第一个受试者计划在 2023 年底之前给药
截至2023年8月11日，通过 “市价” 股票发行计划筹集了340万美元的净收益
纳斯达克批准了Eloxx的延期 的请求，以重新遵守上市证券市值的持续上市要求
马萨诸塞州沃特敦——2023年8月14日 ——罕见 疾病核糖体靶向基因疗法的领导者Eloxx Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：ELOX）今天公布了截至2023年6月30日的三个月的财务业绩，并提供了最新业务情况。
“在Eloxx，这是一个变革性的时刻。今天 证实，在Alport综合征试验的所有三例患者活检中，ELX-02 具有改变疾病的潜力，我们期待 推进一项用于治疗阿尔波特综合征的 ELX-02 的关键试验，” Eloxx 总裁兼首席执行官 官苏米特·阿格瓦尔说。“我们还计划启动一项基于TURBO-ZM™ 的领先分子 ZKN-013 的临床研究，用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的潜在治疗，预计将在2023年底之前给患者首次给药。”
2023 年第二季度及后续亮点
阿尔波特综合症
| · | 在获得必要的资金之前，Eloxx 打算将 ELX-02 推向治疗带有胡说八道 突变的 Alport 综合征的关键试验。Alport 综合征是一种罕见的遗传性肾脏 疾病，由 COL4A3/4/5 基因突变引起，其特征是足细胞损伤和 肾脏过滤功能受损导致蛋白尿。 |
| · | 在 另一份新闻稿中，Eloxx今天宣布了治疗八周后用于治疗Alport 综合征的 ELX-02 概念验证 2 期开放标签临床试验 (NCT05448755) 的积极活检结果。经电子显微镜评估的肾脏 活检中，所有三名使用 治疗的患者（缓解率为 100%）都显示出治疗后的足细胞足部过程擦除情况有所改善，这表明 ELX-02 具有改善疾病的作用，并且随着治疗持续时间的延长，蛋白尿有可能得到改善。ELX-02 |
| o | 足细胞是特殊的细胞 ，它们与肾小球基底膜结合并形成类似手指的延伸，称为脚 过程，可以实现高效的超滤。在几乎所有的 Alport 综合征病例中，足细胞损伤都会导致足细胞足部过程的消失 （流失）和蛋白尿。 |
| o | 在两名患者中，广泛的足部 过程擦除被改善为节段性足部过程擦除。在第三位患者中， 中度至重度足部过程污损改善至仅中度。 |
| o | Eloxx 此前曾宣布一名患者实现缓解 。治疗结束一个月后，患者证实 尿蛋白转化为肌酐 (UPCR) 的含量迅速增加，这为 的药物活性提供了更多证据。 |
| o | 在 研究中，ELX-02 的耐受性良好，迄今为止没有停止。 |
| · | ELX-02 的 IND 申请预计将在 2023 年第三季度提交给 FDA。 |
| · | 最近公布的有关 ELX-02 在其囊性纤维化研究中的疗效的其他 数据增强了 2期Alport综合征试验的结果，进一步支持了Eloxx 决定进入Alport综合征的关键试验。 |
| · | Alport syndrome Radar 在第 60 届欧洲肾脏协会大会 上公布的自然史数据表明，患有常染色体隐性遗传 COL4A4 突变的 Alport 综合征患者患有最严重的 疾病，发展为肾衰竭的速度更快。在 Eloxx 2 期试验中获得缓解 的患者患有常染色体隐性遗传 COL4A4 胡说八道突变，导致 蛋白被截断。 |
隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 和交界性 大疱性表皮松解症 (JEB)
| · | 2023 年 5 月 ，Eloxx 宣布，美国食品药品管理局已批准在健康志愿者中启动 SAD 临床试验的申请，该试验可能用于治疗带有胡说八道突变的 RDEB 。ZKN-013RDEB 是一种罕见的皮肤病，其特征是胶原蛋白 7 基因的突变。假设资金充足，Eloxx计划启动1期SAD临床研究，第一个受试者预计将在2023年底之前给药。 |
| · | 在SAD研究和与美国食品药品管理局的讨论中 完成计划剂量队列之后，预计将进行进一步的 SAD 和多重递增剂量 (MAD) 测试。鉴于美国食品药品管理局引用的患者 具有很强的益处/风险， MAD测试可能包括RDEB患者。 |
| · | 临床前 结果表明，ZKN-013 在多个 RDEB 患者衍生的成纤维细胞和角质形成细胞的多个 COL7 基因型中具有通读活性。在这项试验中，通读活性 使全长 COL VII 蛋白水平增加了多达 18 倍。事实证明，长期使用 ZKN-013 治疗 会进一步增加 COL VII 蛋白水平。观察到 恢复的全长 COL VII 蛋白的功能。这些结果已被接受在即将举行的医学会议上发表 。 |
家族性腺瘤性息肉病 (FAP)
| · | 假设资金充足，Eloxx 还计划开发用于治疗 FAP 的 ZKN-013，目标是大肠腺瘤息肉 (APC) 基因中有一部分 患者，这些患者在 中被截断了。 |
TURBO-ZM 平台
| · | 癌症 研究通讯发表了《一类新型的核糖体调节剂 利用癌症核糖体异质性选择性靶向结直肠 癌的CMS2亚型。”该出版物展示了TURBO-ZM 化学技术 平台开发新型核糖体调节剂 (RMA) 的潜力，并详细介绍了表明 ZKN-157 对结直肠癌亚型活性的临床前数据 。 |
| o | 结果表明，利用癌症中的核糖体异质性可以靶向 myc-Overexpressepress 癌症，因为临床前数据 已表明 ZKN-157 对结直肠癌亚型具有活性。这项研究 有可能为有选择地靶向MYC驱动的癌症提供机会，这些癌症具有新的 机制，并可能与现有癌症疗法产生协同作用。 |
2023 年第二季度财务业绩
在截至2023年6月30日的三个月中，我们的净亏损 为430万美元，合每股1.96美元，其中包括60万美元的股票薪酬。去年同期， 我们的净亏损为1,060万美元，合每股亏损4.90美元，其中包括70万美元的股票薪酬。
截至2023年6月30日的三个月中，研发费用为230万美元，其中包括30万美元的股票薪酬。去年同期，研发费用为770万美元， 其中包括30万美元的股票薪酬。下降主要与囊性纤维化中吸入输送 ELX-02 相关的活动的临床试验费用减少 以及与囊性纤维化基金会资助的活动减少 相关的临床试验费用减少有关。
截至2023年6月30日的三个月， 的一般和管理（G&A）支出为180万美元，其中包括30万美元的股票薪酬。去年 年同期，G&A支出为260万美元，其中包括40万美元的股票薪酬。下降主要与 工资和其他个人相关成本的减少、专业和咨询费用的减少有关， 以及设施和管理费用的减少。
截至2023年6月30日，我们的无限制现金及现金等价物 为430万美元，在季度末之后，截至2023年8月11日，公司通过我们先前设立的 “场上” 股票发行计划（“自动柜员机计划”）额外筹集了170万美元的总收益 。Eloxx 仍专注于其流动性状况，并承诺在短期内筹集额外资金，为其运营计划 提供资金，直到2023年底及以后。假设我们在2023年第三季度启动3期临床试验活动，前提是资金充足， 并且我们保持对债务契约的遵守，我们认为我们目前的现金状况将足以为2023年第四季度的运营提供资金。
Eloxx 收到了纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）纳斯达克上市资格小组 （“听证小组”）的通知，它已决定将先前批准的延期从2023年7月30日延长至2023年10月9日，以便公司有时间重新遵守上市规则5550 (b) (2)， ，该规则要求上市公司的上市证券市值至少为3500万美元才有资格继续在纳斯达克资本市场上市 。
关于阿尔波特综合症
Alport 综合征是一种以肾脏疾病 为特征的遗传性疾病，由产生 4 型胶原蛋白所需的基因（COL4A3、COL4A4 和 COL4A5）突变引起的蛋白尿、听力损失和眼部异常水平高。据估计，大约6％至7％的Alport综合征患者，即大约9,400至12,750人， 有胡说八道的突变。这些患者的临床结果比其他Alport综合征 患者差得多，并且没有改变疾病的治疗选择。
关于 Eloxx 制药
Eloxx Pharmicals, Inc. 从事核糖体调制科学，利用其创新的TURBO-ZM™ 化学技术平台，努力 开发新的核糖体调节剂（RMA）及其真核生物核糖体选择性糖苷（ERSG）库。Eloxx 的主要研究候选产品 ELX-02 是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能 蛋白的产生。ELX-02 正处于 2 期临床开发阶段，用于治疗胡说八道突变患者 Alport 综合征。欲了解更多 信息，请访问 www.eloxxpharma.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》 含义内的前瞻性陈述。除本新闻稿中关于当前和历史事实的陈述外 的所有陈述，包括但不限于关于我们为运营计划提供资金的现金跑道、我们筹集额外资金的计划 以及我们遵守债务协议契约的能力、 候选产品试验的预期时间和结果以及我们的候选产品可能治疗胡说八道的突变的声明，均为前瞻性陈述。 前瞻性陈述可以用 “目标”、“可能”、“将”、 “应该”、“期望”、“探索”、“计划”、“预期”、“可以”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、 “预测”、“潜力”、“寻求”、” 或 “继续” 或这些术语的否定词类似 的表达方式，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词。前瞻性陈述基于管理层根据我们目前掌握的信息 的计划、估计、假设和预测。前瞻性陈述受已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，由于各种重要因素，实际结果或结果可能与前瞻性陈述中表达或暗示的结果或结果存在重大差异，包括但不限于：我们在临床前或临床试验中推进 任何候选产品的能力；临床试验结果的不确定性以及临床前研究的积极结果 并不总是表明临床结果是积极的；我们的范围、速度和进展临床前研究 和临床试验以及其他研发活动；正在开发的候选药物的患者注册竞争； 全球 COVID-19 疫情对我们的临床试验、运营、供应商、供应商和员工的影响；我们获得 运营所需资金的能力；提出、起诉、辩护和执行任何专利索赔和其他知识产权的成本 ；我们获得资金的能力通过产品许可、公开或私募股权实现未来或债务融资 或其他方式；我们恢复并保持遵守纳斯达克资本市场持续上市要求的能力； 总体业务状况、监管环境、我们产品的竞争和市场；以及员工的业务能力和判断力， 以及合格人员的可用性以及截至2023年6月30日的季度报告中 “风险因素” 标题下讨论的其他重要因素，如任何此类因素都可能在我们的其他时间不时更新 向美国证券交易委员会提交的文件，可在美国证券交易委员会的网站 www.sec.gov 和我们网站的 “财务与申报” 页面上查阅，网址为 https://investors.eloxxpharma.com/financials-filings。
所有前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日 ，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
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资料来源：Eloxx 制药公司
ELOXX 制药公司和子公司
未经审计的简明合并资产负债表
（金额 以千计，股票和每股数据除外）
| 2023年6月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 4,331 | $ | 19,207 | ||||
| 限制性现金 | 210 | 261 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 841 | 661 | ||||||
| 流动资产总额 | 5,382 | 20,129 | ||||||
| 财产和设备，净额 | 130 | 169 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 481 | 825 | ||||||
| 总资产 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
| 负债和股东赤字 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 3,121 | $ | 3,020 | ||||
| 应计费用 | 2,752 | 2,799 | ||||||
| 长期债务的当前部分 | 2,276 | 3,980 | ||||||
| 来自合作伙伴的进展 | 12,535 | 12,535 | ||||||
| 经营租赁负债的当前部分 | 492 | 712 | ||||||
| 衍生负债 | 75 | 45 | ||||||
| 流动负债总额 | 21,251 | 23,091 | ||||||
| 长期债务，扣除流动部分 | 3,334 | 8,557 | ||||||
| 经营租赁责任 | 4 | 135 | ||||||
| 负债总额 | 24,589 | 31,783 | ||||||
| 股东赤字总额： | (18,596 | ) | (10,660 | ) | ||||
| 负债总额和股东赤字 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
ELOXX 制药公司和子公司
未经审计的合并运营报表
（金额 以千计，股票和每股数据除外）
| 截至6月30日的三个月 | 截至6月30日的六个月 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 2,338 | $ | 7,651 | $ | 5,826 | $ | 15,550 | ||||||||
| 一般和行政 | 1,802 | 2,645 | 3,797 | 5,699 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 4,140 | 10,296 | 9,623 | 21,249 | ||||||||||||
| 运营损失 | (4,140 | ) | (10,296 | ) | (9,623 | ) | (21,249 | ) | ||||||||
| 其他费用，净额 | 201 | 322 | 948 | 989 | ||||||||||||
| 净亏损 | $ | (4,341 | ) | $ | (10,618 | ) | $ | (10,571 | ) | $ | (22,238 | ) | ||||
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (1.96 | ) | $ | (4.90 | ) | $ | (4.83 | ) | $ | (10.27 | ) | ||||
| 用于计算每股净亏损的普通股加权平均数，基本和摊薄后 | 2,212,364 | 2,166,352 | 2,189,487 | 2,166,314 | ||||||||||||