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月发行的股票分类认股权证会员2023-01-012023-06-300001590750VRDN：2017 年 11 月发出的股票分类认股权证会员2023-06-300001590750VRDN：2017 年 11 月发出的股票分类认股权证会员2022-12-310001590750VRDN：2017 年 11 月发出的股票分类认股权证会员2023-01-012023-06-300001590750VRDN: 股票分类认股权证会员2023-06-300001590750VRDN: 股票分类认股权证会员2022-12-310001590750VRDN：经修订的 2016 年计划成员2023-06-142023-06-140001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员VRDN：InducementGrants会员2023-06-300001590750VRDN：InducementGrants会员2023-06-300001590750VRDN：2020 年计划会员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-06-300001590750VRDN：2020 年计划会员2023-06-300001590750VRDN：经修订的 2016 年计划成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-06-300001590750VRDN：经修订的 2016 年计划成员2023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员vrdn：2008 年计划成员2023-06-300001590750vrdn：2008 年计划成员2023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-06-300001590750US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：基于股份的薪酬奖励TrancheOne会员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：员工股权会员2022-12-310001590750US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-12-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-06-300001590750US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：员工股权会员2022-06-300001590750US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：员工股票会员2023-06-300001590750US-GAAP：员工股票会员2016-01-012023-06-300001590750US-GAAP：研发费用会员2023-04-012023-06-300001590750US-GAAP：研发费用会员2022-04-012022-06-300001590750US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2023-04-012023-06-300001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2022-04-012022-06-300001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2022-01-012022-06-300001590750SRT: 首席执行官成员2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单10-Q
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年6月30日
 要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从到的过渡期间
 委员会文件编号001-36483
 VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
（注册人的确切姓名如其章程所示）
特拉华
47-1187261
（公司或组织的州或其他司法管辖区）
 
（美国国税局雇主识别号）
新月街 221 号，套房 401沃尔瑟姆, MA02453
（主要行政办公室的地址，包括邮政编码）
 (617) 272-4600
（注册人的电话号码，包括区号）
（以前的名称、以前的地址和以前的财政年度，如果自上次报告以来发生了变化）： 不适用
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元VRDN纳斯达克股票市场有限责任公司
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的  ☒ 没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的   ☒ 没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器
☐
加速过滤器
☐
非加速过滤器
☒
规模较小的申报公司
☒
新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐不是 ☒
截至 2023 年 8 月 7 日，有 43,670,157注册人已发行普通股的股份。


VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
索引
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
5
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
33
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
42
第 4 项。控制和程序
42
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
42
第 1A 项。风险因素
42
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
81
第 3 项。优先证券违约
81
第 4 项。矿山安全披露
81
第 5 项。其他信息
82
第 6 项。展品
82

2



目录

关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告（“季度报告”）包含前瞻性陈述，就1995年《私人证券诉讼改革法》提供的安全港而言，这些陈述涉及重大风险和不确定性。“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“计划”、“期望”、“预测”、“潜力”、“机会”、“目标” 或 “应该” 等词语以及类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本季度报告中包含的所有陈述均为前瞻性陈述。您不应过分依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，其中一些是我们无法控制的。这些风险、不确定性和其他因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的预期未来业绩、业绩或成就存在重大差异。
由于许多因素，包括但不限于与以下内容有关的陈述，实际业绩和表现可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异：
•我们未来的研发活动，包括临床测试及其成本和时间；
•我们的战略，包括 VRDN-001、VRDN-002、VRDN-003 和其他候选产品的临床开发，以及我们的候选产品的临床和商业潜力（如果获得批准）；
•我们的现金资源充足；
•我们在需要时筹集额外资金的能力；
•有关预期监管活动或许可或合作安排的任何声明；
•我们的研发和其他费用；
•我们的运营和法律风险；
•与我们的竞争对手和行业相关的发展，包括竞争候选产品和疗法；
•地缘政治或宏观经济状况的影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、国内生产总值增长放缓或衰退、资本市场波动、银行业不稳定和通货膨胀等冲突的影响；以及
•任何基于上述任何内容的假设陈述。

我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的财务状况、经营业绩、业务战略、短期和长期业务运营和目标以及财务需求。由于许多因素，实际业绩和表现可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。这些前瞻性陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，详见我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项 “风险因素”，以及我们未来可能向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的任何其他定期或当前报告的类似标题。建议您查阅我们在10-K表年度报告、10-Q表季度报告、8-K表最新报告和我们的网站上就相关主题所做的任何进一步披露。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险不时出现。我们的管理层无法预测所有风险，也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与我们可能发表的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。鉴于这些风险、不确定性和假设，本季度报告中讨论的未来事件和趋势可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预期或暗示存在重大不利差异。
3



目录

除非法律要求，否则我们没有义务修改或公开发布这些前瞻性陈述的任何修订结果。鉴于这些风险和不确定性，提醒读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。本警示声明对所有前瞻性陈述进行了全面限定。
除非另有提及或除非上下文另有要求，否则本季度报告中所有提及 “Viridian”、“Viridian Therapeutics”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 或类似内容均指的是 Viridian Therapeutics, Inc. 及其合并子公司。
4



目录

第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物$87,082 $155,579 
短期投资247,209 268,971 
预付费用和其他流动资产11,938 6,521 
未开具账单的收入-关联方102 102 
流动资产总额346,331 431,173 
财产和设备，净额1,882 1,326 
经营租赁使用权资产2,070 1,610 
其他资产1,184 982 
总资产$351,467 $435,091 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$4,133 $14,234 
应计负债和其他（关联方）美元2,178和 $1,146分别截至2023年6月30日和2022年12月31日）
24,236 18,827 
递延收入的当期部分-关联方288 288 
流动负债总额28,657 33,349 
长期债务，净额4,709 4,645 
递延收入-关联方717 861 
其他负债1,527 1,172 
负债总额35,610 40,027 
承付款和意外开支
股东权益：
优先股，A系列无表决权可转换优先股，$0.01面值； 435,000授权股份； 172,435和 188,381截至2023年6月30日和2022年12月31日分别已发行和流通的股票
78,235 85,470 
优先股，B 系列无表决权可转换优先股，$0.01面值； 500,000授权股份； 51,210截至2023年6月30日和2022年12月31日已发行和流通的股票
56,677 56,677 
普通股，$0.01面值； 200,000,000授权股份； 43,562,208和 41,305,947截至2023年6月30日和2022年12月31日分别已发行和流通的股票
436 414 
额外的实收资本792,070 741,067 
累计其他综合亏损(173)(390)
累计赤字(611,388)(488,174)
股东权益总额315,857 395,064 
负债和股东权益总额$351,467 $435,091 
见这些简明合并财务报表的附注。
5
目录

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并运营报表和综合亏损
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）

三个月已结束
6月30日		六个月已结束
6月30日
2023202220232022
收入：
协作收入-关联方$72 $256 $170 $472 
运营费用：
研发（包括关联方开支 $）2,178和 $5,422截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为美元1,200和 $2,800分别截至2022年6月30日的三个月和六个月）
40,083 21,712 90,823 39,458 
一般和行政19,264 8,108 41,095 16,467 
运营费用总额$59,347 $29,820 $131,918 $55,925 
运营损失(59,275)(29,564)(131,748)(55,453)
其他收入：
利息和其他收入4,378 227 8,865 423 
利息和其他费用(166)(154)(331)(154)
其他收入，净额4,212 73 8,534 269 
净亏损$(55,063)$(29,491)$(123,214)$(55,184)
基本和摊薄后的每股净亏损$(1.27)$(1.06)$(2.88)$(2.05)
用于计算基本和摊薄后的每股净亏损的加权平均股数43,253,45727,762,25742,753,476 26,948,692 
综合损失：
净亏损$(55,063)$(29,491)$(123,214)$(55,184)
其他综合收益（亏损）：
投资未实现收益（亏损）的变化1 (142)217 (920)
其他综合收益（亏损）总额1 (142)217 (920)
综合损失总额$(55,062)$(29,633)$(122,997)$(56,104)







见这些简明合并财务报表的附注。
6

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股东权益变动的简明合并报表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）

优先股普通股额外
付费
资本		累计其他综合亏损累积的
赤字		总计
股东
公平
A 系列 B 系列
股份金额股份金额股份金额
截至2022年12月31日的余额188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947 $414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
转换可转换优先股时发行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
行使认股权证后发行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
发行普通股以行使股票期权— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根据员工股票购买计划发行普通股以换取现金— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未实现投资收益的变化— — — — — — — 216 — 216 
净亏损— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日的余额172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
根据许可协议发行普通股— — — — 204,843 2 4,998 — — 5,000 
行使认股权证后发行普通股— — — — 56,666 1 934 — — 935 
发行普通股以行使股票期权— — — — 245,381 2 2,131 — — 2,133 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 12,302 — — 12,302 
未实现投资收益的变化— — — — — — — 1 — 1 
净亏损— — — — — — — — (55,063)(55,063)
截至2023年6月30日的余额172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,562,208 $436 $792,070 $(173)$(611,388)$315,857 





VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股东权益变动的简明合并报表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）


优先股普通股额外
付费
资本		累计其他综合亏损累积的
赤字		总计
股东
公平
A 系列 B 系列
股份金额股份金额股份金额
截至2021年12月31日的余额260,437 $118,164 23,126 $15,669 23,924,004 $239 $412,101 $(157)$(358,300)$187,716 
转换可转换优先股时发行普通股(47,871)(21,722)— — 3,191,555 33 21,689 — — — 
发行普通股以行使股票期权— — — — 47,735 — 667 — — 667 
根据员工股票购买计划发行普通股以换取现金— — — — 6,128 — 71 — — 71 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 4,659 — — 4,659 
未实现的投资亏损的变化— — — — — — — (778)— (778)
净亏损— — — — — — — — (25,693)(25,693)
截至 2022 年 3 月 31 日的余额212,566 $96,442 23,126 $15,669 27,169,422 $272 $439,187 $(935)$(383,993)$166,642 
转换可转换优先股时发行普通股(19,027)(8,633)— — 1,268,528 13 8,620 — — — 
发行普通股以行使股票期权— — — — 26,030 — 4 — — 4 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 4,885 — — 4,885 
未实现的投资亏损的变化— — — — — — — (142)— (142)
净亏损— — — — — — — — (29,491)(29,491)
截至2022年6月30日的余额193,539 $87,809 23,126 $15,669 28,463,980 $285 $452,696 $(1,077)$(413,484)$141,898 




见这些简明合并财务报表的附注。
7
目录

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至6月30日的六个月
20232022
来自经营活动的现金流：
净亏损$(123,214)$(55,184)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
基于股份的薪酬支出27,518 9,544 
根据许可协议发行普通股5,000 — 
非现金利息支出和债务发行成本的摊销107 51 
折旧和摊销237 97 
可供出售证券溢价和折扣的增加和摊销(5,884)534 
非现金租赁费用(24)44 
其他非现金物品31 — 
运营资产和负债的变化：
预付费用和其他资产(5,617)(1,520)
未开具账单的收入-关联方— (243)
递延收入-关联方(144)(144)
应付账款(10,416)1,732 
应计负债和其他负债5,219 5,961 
用于经营活动的净现金(107,187)(39,128)
来自投资活动的现金流：
购买短期投资(85,336)(5,192)
出售和到期短期投资的收益113,200 28,489 
购买财产和设备，净额(446)(471)
投资活动提供的净现金27,418 22,826 
来自融资活动的现金流：
发行长期债务所得收益，扣除成本— 4,554 
行使认股权证后发行普通股的收益1,881 — 
行使股票期权后发行普通股的收益9,071 671 
根据员工股票购买计划以现金发行普通股的收益320 71 
融资活动提供的净现金11,272 5,296 
现金和现金等价物的净减少(68,497)(11,006)
期初的现金和现金等价物155,579 42,299 
期末的现金和现金等价物$87,082 $31,293 
非现金投资和融资活动的补充披露
购买应付账款中的财产和设备$314 $— 



见这些简明合并财务报表的附注。
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目录

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务描述
Viridian Therapeutics, Inc. 是特拉华州的一家公司（“公司” 或 “Viridian”），是一家生物制药公司，专注于为严重和罕见疾病患者设计和开发潜在的一流药物。 该公司在抗体发现和工程方面的专业知识使其能够为商业确定的疾病领域先前经过验证的药物靶点开发差异化候选药物。 该公司最先进的项目 VRDN-001 是一种靶向胰岛素样生长因子-1 受体（“IGF-1R”）的分化单克隆抗体，胰岛素样生长因子-1 受体（“”）是治疗甲状腺眼病（“TED”）的临床和商业验证靶标。除了静脉注射的 VRDN-001 项目外，该公司还在为其皮下（“SC”）策略（VRDN-001 SC、VRDN-002 和 VRDN-003）推进三种候选项目。TED 是一种使人衰弱的自身免疫性疾病，会导致眼眶内的炎症和纤维化，从而导致眼球突出、复视、疼痛和潜在的失明。患有严重疾病的患者通常需要对眼圈、眼部肌肉和眼皮进行多次补救手术。除了为TED开发疗法外，该公司还在自身免疫和罕见病领域开发多种临床前资产。

流动性
随附的简明合并财务报表是在假设公司是一家持续经营企业的基础上编制的，不包括任何调整，以反映与其继续作为持续经营企业的能力有关的任何不确定性可能对资产的可收回性和分类或负债金额和分类产生的影响。迄今为止，该公司的运营资金主要来自出售公司普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股权证券、债务融资、许可费和根据合作协议获得的报销。自成立以来至2023年6月30日，公司的累计赤字为美元611.4百万。该公司预计，在可预见的将来，将继续产生营业亏损。

公司没有获准进行商业销售的产品，没有从产品销售中产生任何收入，也无法保证何时或是否会从产品销售中获得任何收入。实际上，公司的所有营业亏损都源于与其研发计划有关的费用以及与其运营相关的一般和管理成本。该公司预计，随着其候选产品的继续开发和寻求监管部门的批准，至少在未来几年内将产生巨额支出和营业亏损。由于开发计划的时机以及为获得监管部门批准所做的努力，预计每个季度和每年的营业亏损将大幅波动。

截至2023年6月30日，该公司的持股量约为美元334.3百万现金、现金等价物和短期投资。截至这些简明合并财务报表发布之日，公司预计，其当前资源将足以为自这些财务报表发布之日起至少未来十二个月的运营提供资金。

公司将继续需要额外资金，以便继续为其运营融资。未来融资需求的金额和时间将取决于许多因素，包括公司临床开发工作的速度和结果、股权融资、签订许可和合作协议以及发行债务或其他融资工具。公司获得额外资本的能力取决于许多因素，其中一些是公司无法控制的，包括成功开发其候选药物和技术、运营业绩和市场状况，包括当前通货膨胀和更广泛的宏观经济环境所产生的条件。
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目录


未能在需要时以优惠条件或根本筹集资金，将对公司的财务状况及其开发候选产品的能力产生负面影响。情况的变化可能导致公司消耗资本的速度明显快于或慢于目前的预期。如果公司无法筹集额外的资金或资源，则需要修改其运营计划。此处包含的估计基于可能被证明是错误的假设，公司可能比目前的预期更快地耗尽其可用财务资源。

2. 重要会计政策摘要
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认的会计原则（“美国公认会计原则”）、中期财务报告以及第S-X条第10-01条的要求编制的。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。本说明中提及适用指南的任何内容均指会计准则编纂（“ASC”）、《会计准则更新》（“ASU”）或财务会计准则委员会（“FASB”）中的权威性美国公认会计原则。
管理层认为，公允列报未经审计的简明合并财务报表所必需的所有调整，包括正常的经常性应计项目和对估计数的修订，均已包括在内。截至2023年6月30日的六个月的中期业绩不一定代表截至2023年12月31日的财年或未来任何其他时期的预期业绩。

随附的未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。该公司的子公司没有员工或业务。在合并中，所有公司间余额和交易均已清除。管理层已确定该公司的运营地 一细分市场，即开发和商业化新疗法的业务。本10-Q表季度报告中包含的信息应与公司的合并财务报表以及公司于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中包含的附注一起阅读。公司管理层对截至提交这些未经审计的简明合并财务报表之日的活动进行了评估，得出的结论是，除了披露的事件外，没有其他需要披露的事件。

风险和不确定性——全球经济考量

全球宏观经济环境不确定，可能受到以下因素的负面影响：美国增加的贸易关税和与其他国家的贸易争端、全球资本和信贷市场的不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境的不稳定，包括俄罗斯入侵乌克兰、中台之间紧张局势加剧和其他政治紧张局势以及 COVID-19 疫情的挥之不去的影响。此类挑战已经并可能继续造成对衰退的担忧、对潜在制裁的担忧、利率上升、外汇波动和通货膨胀压力。目前，该公司无法量化这种经济不稳定对其未来运营的潜在影响。
继续关注
在每个报告期，公司都会评估是否存在使人们对公司在财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生实质性怀疑的条件或事件。如果公司得出结论，则必须作出某些额外披露
10
目录

存在大量疑问，公司的计划或其计划并不能缓解人们对公司继续作为持续经营企业的能力的实质性怀疑。
除其他外，公司的评估包括分析公司临床开发工作的结果、许可和合作协议以及该实体当前的财务状况，包括预计在一年内承担的有条件和无条件债务，以及财务报表发布之日的相关流动性来源。这反映在公司的预期运营预算和预测中，并与当前的现金和现金等价物余额进行了比较。
估算值的使用
公司的简明合并财务报表根据美国公认会计原则编制，该原则要求其做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和或有负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于临床试验费用和其他外包研发支出的应计额以及基于股份的奖励的估值。尽管这些估计基于公司对时事和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设有所不同。
收入确认
公司根据ASC主题606对收入进行核算， 与客户签订合同的收入 （“ASC 606”）。
公司签订合作协议和ASC 606范围内的某些其他协议，根据这些协议，公司许可、许可或授予公司某些候选产品的许可权或授予许可权，并提供与此类协议相关的研发服务。这些协议的条款通常包括支付以下一项或多项：不可退还的预付费用；研发成本的报销；开发、临床、监管和商业销售里程碑款项；以及许可产品净销售的特许权使用费。
根据ASC 606，公司在客户获得对承诺商品或服务的控制权时确认收入，该金额反映了公司预计为换取这些商品或服务而获得的对价。
为了确定应确认的适当收入金额，对于ASC 606范围内的协议，公司执行以下五个步骤：（i）确定合同中的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同条款中是否不同；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给确定的履约义务；以及 (v)当（或当）公司履行每项绩效义务时，确认收入。只有在公司有可能收取其有权获得的对价以换取向客户转让的商品或服务时，公司才对合同适用五步模式。
公司协议中承诺的商品或服务通常包括对公司知识产权或研发服务的许可或许可选择权。履约义务是合同中向客户转让特殊商品或服务的承诺，在以下情况下被视为不同义务：(i) 客户可以单独或与其他现成资源一起从该商品或服务中受益，以及 (ii) 承诺的商品或服务与合同中的其他承诺是分开的。在评估承诺的商品或服务是否不同时，公司会考虑诸如基础知识产权的发展阶段、客户开发知识产权的能力等因素
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目录

财产本身或所需的专门知识是否随时可用, 以及货物或服务是合同中其他商品或服务的组成部分或依赖性.
公司根据转让合同中承诺的商品或服务预计将收到的金额估算交易价格。对价可能包括固定对价或可变对价。在每份包含可变对价的协议开始时，公司都会评估潜在付款金额和收到款项的可能性。公司使用最有可能的金额法或预期价值法来估算预期收到的金额，根据哪种方法最能预测预期收到的金额。只有在确认的累积收入金额在未来一段时间内可能不会发生重大逆转的情况下，交易价格中包含的可变对价金额才会受到限制并包含在交易价格中。
该公司的合同通常包括开发和监管里程碑款项，这些款项是按照最有可能的金额法进行评估的，如果收入有可能出现重大逆转，则会受到限制。在获得这些批准之前，不在公司控制或被许可人控制范围内的里程碑付款，例如监管部门的批准，不被认为有可能兑现。在每个报告期结束时，公司会重新评估实现此类开发和临床里程碑以及任何相关限制的可能性，并在必要时调整其对总体交易价格的估计。任何此类调整均以累积追赶为基础入账，这将影响调整期间的合作和其他研发收入。
对于包含基于销售的特许权使用费（包括基于销售水平的里程碑付款）的协议，如果许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，则公司在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 部分或全部特许权使用费分配的履约义务得到履行（或部分履行）时确认收入。迄今为止，公司尚未确认公司任何合作或战略联盟协议产生的任何特许权使用费收入。
公司根据估计的独立销售价格分配交易价格。公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。公司利用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、交易谈判中考虑的定价以及估计成本。当可变对价的条款与履约义务的履行有关，并且由此产生的分配金额与公司为履行每项绩效义务而预期获得的金额一致，则可变对价是专门分配给合同中的一项或多项履约义务的。
在转让相关商品或服务的控制权时，分配给每项履约义务的对价被确认为收入。对于由许可证和其他承诺组成的履约义务，公司利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并的履约义务是随着时间的推移还是某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定衡量进展的适当方法。公司在每个报告期内评估进展衡量标准，并在必要时调整绩效和相关收入确认的衡量标准。
公司根据每份合同中确定的计费时间表从客户那里收到付款。预付款和费用在收到时或到期时记为递延收入，直到公司履行这些安排下的义务为止。当公司的对价权是无条件时，金额被记录为应收账款。
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研究和开发
研究和开发费用按开展研究和开发活动所产生的费用记作支出。成本包括员工相关费用，包括工资、福利、基于股份的薪酬、重组费用、根据第三方许可协议获得和维护许可证的费用、咨询费、第三方代表公司开展的研发活动的成本、制造或制造临床试验材料的成本、实验室用品、折旧以及设施和管理费用。公司记录公司接收或接管适用商品所有权期间或提供适用服务期间的研发费用。在支付的金额超过产生的成本的情况下，公司会记录预付费用。
如果公司未来无法从收购的合同权利中获得经济利益，则公司将为收购和保留许可技术的合同权利而支付的预付款和里程碑款记作研发费用。该公司认为，在此类候选药物获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准销售之前，或者其他重大风险因素得到缓解之前，获得许可技术的合同权利所带来的未来经济利益尚不确定。此类预付款和里程碑付款在简明的合并现金流量表中反映为用于经营活动的现金。
临床试验和临床前研究累积情况
公司根据当时的某些事实和情况，在其简明的合并财务报表中估算了截至每个资产负债表日的应计费用。公司的临床试验和临床前研究的应计费用基于对临床研究组织、制造组织和其他提供商提供服务所产生的成本的估计。根据公司与外部服务提供商的协议支付的款项取决于多种因素，例如网站启动、患者筛查、注册、报告交付和其他活动。在为这些活动进行累积时，公司从各种来源获取信息，并估算每个时期的工作量或支出水平。随着估计值的变化，未来可能需要调整公司的研发费用。
基于股份的薪酬
公司以股票期权和限制性股票单位（“RSU”）的形式向员工和非员工发放股票奖励。根据ASC Topic 718，公司根据估计的授予日期公允价值，衡量和确认向员工和非雇员发放的股票奖励的基于股份的薪酬支出， “补偿-股票补偿” 并根据其普通股的公允价值确定限制性股票的公允价值。公司使用Black-Scholes期权定价模型来确定股票期权的公允价值。使用Black-Scholes期权定价模型要求公司就期权的预期期限、与期权的预期寿命一致的普通股的预期波动率、无风险利率和普通股的预期股息收益率做出假设。在扣除任何实际没收款后，公司在必要服务期内使用直线法确认基于服务的条件的奖励的基于股份的薪酬支出。
现金和现金等价物
所有在购买之日到期日不超过90天的高流动性投资都被归类为现金等价物。现金等价物按成本列报，由于这些工具的到期日较短，成本接近公允价值。
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目录

投资
该公司的投资包括高评级的公司证券和美国国库证券，并被归类为可供出售证券。因此，这些投资按各自的公允价值入账，公允价值根据报价确定。公司可以持有规定到期日超过一年的证券。所有可供出售的证券都被视为可用于支持当前业务，因此，到期日超过一年的投资通常被归类为流动资产。
在处置之前，未实现的收益和亏损作为股东权益的组成部分列报。根据具体的识别方法，已实现的收益和亏损作为其他收入（支出）的组成部分列为净额。这些证券需要定期进行减值审查。当投资的公允价值下降到成本基础以下被认为不是暂时性的，则会产生减值费用。
公允价值测量
根据美国公认会计原则，某些资产和负债按公允价值结算。公允价值被定义为在衡量日市场参与者之间的有序交易中，资产或负债在主要市场或最有利市场上为转移负债（退出价格）而获得的交易价格，或为转移负债而获得的交换价格（退出价格）。用于衡量公允价值的估值技术必须最大限度地使用可观察的投入，最大限度地减少对不可观察投入的使用。按公允价值持有的金融资产和负债应按公允价值层次结构的以下三个层次之一进行分类和披露，其中前两个被认为是可观察的，最后一个被认为是不可观察的：
•一级投入使用活跃市场中相同资产或负债的报价（未经调整）。
•二级投入利用除一级价格以外的其他可观察输入，例如类似资产或负债的报价、非活跃市场的报价或相关资产或负债基本上整个期限内可观察或可由可观察的市场数据证实的其他投入。
•第三级输入是资产或负债的不可观察的数据点，包括资产或负债的市场活动很少（如果有）的情况。

公司的某些金融工具不是经常按公允价值计量的，而是由于其到期日的短期性质，例如现金和现金等价物、应收账款、应付账款和应计费用，因此按近似其公允价值入账。
信用风险的集中度
可能使公司面临信用风险集中的金融工具主要由现金等价物组成，其中包括到期日少于三个月的短期投资。公司在联邦保险金融机构中持有的存款超过了联邦保险限额。公司在此类账户中没有遭受任何损失。公司将其多余的现金主要投资于一家金融机构持有的存款和货币市场基金。公司认为，除了与商业银行关系相关的正常信用风险外，它不会面临异常的信用风险。
财产和设备
公司按成本扣除累计折旧和摊销后出售其财产和设备。折旧通常是在资产的估计使用寿命内使用直线法计算的 三到 五年。租赁权改善按租赁期限（包括任何被认为合理保证的续订期）或资产的估计使用寿命中较短者进行摊销。在建工程在投入使用之前不会折旧。维修和保养费用在发生时记为支出，重大改进的支出记作资本。
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目录

经营租赁使用权资产和负债
公司在合同开始时以及修改或续订现有租约期间确定一项安排是否为或包含租约。经营租赁资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，经营租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。公司已根据会计准则更新（“ASU”）第 2016-02 号中的指导记录了经营租赁资产和负债，租赁（主题） 842), 以及随后对初步指南的修正案：亚利桑那州立大学第2017-13号、亚利桑那州立大学第2018-10号和亚利桑那州立大学第2018-11号（统称为 “ASC 842”）。这些经营租赁资产和负债在租赁开始之日根据租赁期内租赁付款的现值予以确认。用于确定公司经营租赁资产的租赁付款可能包括租赁激励措施、规定的租金上涨和升级条款，并在公司简明合并资产负债表中的公司经营租赁资产中确认。公司的经营租赁反映在公司简明合并资产负债表中的应计负债和其他负债中的经营租赁使用权资产和经营租赁负债中。最低租赁付款的租赁费用在租赁期内按直线法确认。短期租赁，定义为在开始之日租赁期为12个月或更短的租赁，不在此处理范围内，在租赁期内按直线法予以确认。请参阅注释 6。 承诺和意外开支——租赁债务获取与公司运营租赁相关的更多信息。
债务和债务发行成本
根据亚利桑那州立大学第2015-03号，公司向贷款机构支付的债务发行成本和支出作为相关债务负债的直接扣除额列在合并资产负债表上，而不是作为资产进行资本化， 利息——利息归属（副主题 835-30）：简化债务发行成本的列报。债务发行成本是指与公司定期贷款（定义见附注5）相关的法律和其他直接成本。 债务）。在贷款期限内，使用实际利率法，这些成本作为利息支出的非现金部分进行摊销。
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目录

可转换优先股
公司按发行当日各自的公允价值记录无表决权可转换优先股的股份，扣除发行成本。该公司已在 ASC 480-10-S99-3A 中应用了该指导方针， 美国证券交易委员会工作人员公告：可赎回证券的分类和衡量，在发行时，将A系列优先股归类为股东权益之外，因为如果股东不批准将A系列优先股转换为普通股，则持有人可以选择将A系列优先股兑换成等于持有人赎回申请前最后一个交易日普通股收盘价的现金。2020年12月31日，股东批准将A系列优先股转换为普通股，因此，公司将A系列优先股重新归类为永久股权。2021年9月，公司首次发行了具有转换权的B系列优先股，公司将其归类为永久股权。

长期资产减值
每当事件或情况变化表明此类资产的账面金额可能无法收回时，公司就会评估其财产和设备的账面金额。没有减值费用是在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月内记录的。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，不考虑普通股等价物。由于公司在所有报告期内均处于亏损状态，因此摊薄后的每股净亏损与所有时期的基本每股净亏损相同，因为纳入所有潜在的已发行普通股具有反摊薄作用。
综合损失
综合亏损包括净亏损和对投资未实现损益变动的调整。未实现的累计综合收益或亏损作为单独的组成部分反映在简明的股东权益变动合并报表中。
所得税
公司使用递延所得税的资产和负债法核算所得税。递延所得税资产和负债是针对未来税收后果进行确认的，这些后果归因于现有资产和负债的财务报表账面金额与各自的税基之间的差异。如果递延所得税资产更有可能无法变现，则会记录估值补贴。递延所得税资产和负债是使用已颁布的税率来衡量的，预计将在预计收回或结算这些临时差额的年份适用于应纳税所得额。税率变动对递延所得税资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期间的业务中得到确认。
公司的大量递延所得税资产用于净营业亏损结转、税收抵免、应计和储备金以及资本化启动成本。自成立以来，公司一直为其全部递延所得税净资产提供估值补贴，因为由于其历史上的营业亏损，公司得出的结论是，其递延所得税资产很可能无法变现。
该公司有 不未被认可的税收优惠。公司将简明合并运营报表和综合亏损表中因少缴所得税而产生的利息和罚款归类为一般和管理费用。没有此类费用是在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月内确认的。
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认股证
在发行购买普通股的认股权证后，公司根据FASB ASC Topic 480对认股权证发行的条款进行评估，以确定认股权证发行的适当会计和分类， 区分负债和权益, FASB ASC 主题 505, 公平，FASB ASC 815， 衍生品和套期保值，和 ASC 718， 补偿-股票补偿，并将普通股认股权证归类为负债或股权。当公司可能需要以现金结算认股权证行使时，认股权证被归类为负债；当公司结算行使普通股的认股权证时，认股权证被归类为股权。
细分信息
该公司在以下地区运营一此处未披露运营分部，因此，未披露任何分部信息。所有设备、租赁改造和其他固定资产实际位于美国境内，除非另有说明，否则与公司合作伙伴的所有协议均以美元计价。
最近的会计公告——有待采纳
财务会计准则委员会或公司在指定生效日期通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。公司认为，最近发布的准则的采用不会对公司的合并财务报表或披露产生重大影响。

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目录

3. 公允价值测量
投资
下表提供了有关公司短期投资的详细信息：
（以千计）摊销成本未实现收益总额未实现亏损总额公允价值
2023年6月30日
货币市场基金$85,198 $— $— $85,198 
美国国债63,896 7 (40)63,863 
美国公司票据和债券184,476 — (140)184,336 
总计$333,570 $7 $(180)$333,397 
2022年12月31日
货币市场基金$137,903 $— $— $137,903 
美国国债85,578 123 (96)85,605 
美国公司票据和债券199,350 1 (385)198,966 
持有的国际公司债券2,009 — (33)1,976 
总计$424,840 $124 $(514)$424,450 
上述货币市场基金包含在公司简明合并资产负债表上的现金和现金等价物中。

截至2023年6月30日，公司认为其投资组合中的未实现亏损本质上是暂时的，不是信贷损失造成的。公司有意图也有能力持有此类投资，直到它们按公允价值回升。该公司做到了 不在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月内，其可供出售证券有任何已实现的收益或亏损。公司所有投资的合同到期日均小于 24月。

公允价值测量

下表汇总了公司经常按公允价值计量的资产和负债：

18
目录

（以千计）活跃市场的报价
（第 1 级）		重要的其他可观测输入
（第 2 级）		大量不可观察的输入
（第 3 级）		总计
2023年6月30日
现金等价物：
货币市场基金$85,198 $— $— $85,198 
美国公司票据和债券— 990 — 990 
短期投资：
美国国债— 63,863 — 63,863 
美国公司票据和债券— 183,346 — 183,346 
现金等价物和短期投资总额$85,198 $248,199 $— $333,397 
2022年12月31日
现金等价物：
货币市场基金$137,903 $— $— $137,903 
美国公司票据和债券— 17,576 — 17,576 
短期投资：
美国国债— 85,605 — 85,605 
美国公司票据和债券— 181,390 — 181,390 
持有的国际公司债券— 1,976 — 1,976 
现金等价物和短期投资总额$137,903 $286,547 $— $424,450 


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目录

4. 应计负债和其他

应计负债包括以下内容：
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
（以千计）
累积的外包临床试验和临床前研究$15,642 $12,576 
应计员工薪酬和相关税款5,672 4,772 
经营租赁负债，短期802 613 
应计的律师费和开支574 177 
应计的其他专业服务费1,146 392 
负债分类的股票购买认股权证的价值100 100 
其他应计负债300 197 
应计负债总额$24,236 $18,827 

5. 债务

与 Hercules Capital, Inc. 签订的贷款和担保协议

2022年4月，公司在公司、其某些子公司（连同本公司，统称为 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）和其中提到的某些其他贷款人（“贷款人”）之间签订了贷款和担保协议（“赫拉克勒斯贷款和担保协议”）。根据赫拉克勒斯贷款和担保协议，贷款人向公司提供了获得本金总额不超过美元的定期贷款75.0百万，英镑 四一部分（统称为 “定期贷款”），包括（1）一笔初始贷款25.0百万，截至2023年6月15日，公司可用；（2）第二批美元10.0百万，在2022年8月实现发展里程碑后可用，有效期至2023年6月15日；（3）第三批美元15.0百万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，有效期至2024年3月15日；以及 (4) 第四笔款项25.0百万，尚待贷款人投资委员会的批准，有效期至2024年12月15日。第三阶段的里程碑尚未实现。借款人在《贷款协议》下的义务几乎由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。定期贷款的到期日为2026年10月1日。

定期贷款按浮动年利率计息，利率等于 (i) 中较大者 7.45% 和 (ii) 4.2比最优惠利率高出百分比，前提是定期贷款的年利率不得超过最优惠利率 8.95%。利息在每月的第一天按月拖欠支付。截至2023年6月30日的利率为 8.95百分比基于 2022 年 6 月最优惠利率的上调。

根据大力神贷款和担保协议的条款，公司最初有义务在2024年4月1日之前支付纯息款项。但是，在2022年8月实现发展里程碑后，纯息期延长至2024年10月1日。如果达到其他开发里程碑，则纯息期将进一步延长至2025年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，借款人必须按月等额的本金和利息分期偿还定期贷款金额。此外，借款人必须支付
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期末费用等于 6到期时融资的定期贷款预付款本金的百分比，在贷款期限内计为额外利息支出。

签署 Hercules 贷款和担保协议后，公司提取的初始本金为 $5.0百万。该公司承担的债务发行成本为美元0.2与定期贷款相关的百万美元。
此外, 在初始提款中, 公司向贷款人支付了$的贷款费0.1百万，以及 $0.1贷款人产生并由公司偿还的百万美元其他费用（“贷款人费用”）。债务发行成本和贷款人费用将作为贷款期内的额外利息支出摊销。根据亚利桑那州立大学第2015-03号，债务发行成本和贷款人费用作为相关债务负债的直接扣除额列报在合并资产负债表上，而不是作为资产进行资本化， 利息——利息归属（副主题 835-30）：简化债务发行成本的列报.

所有项目的总成本（现金利息、债务发行成本的摊销/增加和期末费用）均被确认为利息支出，有效利率约为 9.3%。公司记录的利息支出为美元0.2百万和美元0.3在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，分别为百万美元0.2在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，有百万美元。

下表汇总了定期贷款对公司截至2023年6月30日的简明合并资产负债表的影响：

2023年6月30日
（以千计）
总收益$5,000 
未摊销的债务发行成本(291)
账面价值$4,709 


截至2023年6月30日，与大力神贷款和担保协议相关的未来本金（不包括期末费用）如下（以千计）：

财政年度
2023 年（剩余部分）$— 
2024551 
20252,331 
20262,118 
总计$5,000 

2023年8月，公司执行了《大力神贷款和担保协议》（“大力神修正案”）的修正案，该修正案将定期贷款的可用本金总额增加到美元150.0百万美元，并修改了可用部分和纯息支付日期。执行《大力神修正案》后，公司提取了初始本金 $15.0百万。

6. 合作协议
与 Zenas BioPharma 的许可协议
2020年10月，公司与Zenas BioPharma（开曼）有限公司（“Zenas BioPharma”）签订了许可协议，向Zenas BioPharma许可包括某些材料、专利权和专有技术的技术。自2021年2月以来，公司已与Zenas签订了多份书面协议
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根据该协议，BioPharma同意向Zenas BioPharma提供某些开发活动的援助，包括制造。2022年5月，公司与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议（“供应协议”），以生产和供应或制造和供应用于开发目的的临床药物。许可协议和随后的信函协议和供应协议（统称为 “泽纳斯协议”）是根据单一的商业目标谈判达成的，出于会计目的，被视为合并合同。根据Zenas协议的条款，公司授予Zenas BioPharma独家许可，允许其在中国大地区开发、制造和商业化某些用于非肿瘤学适应症的 IGF-1R 定向抗体产品。

作为泽纳斯协议的对价，交易价格包括前期非现金对价和可变对价，即公司商品和服务的付款以及在特定事件发生后应支付的里程碑式付款。根据Zenas协议，公司在合同期内完成特定的里程碑事件后，可以获得不可退还的里程碑付款。此外，公司可能会根据在中国大片地区逐国销售的任何许可产品的年净销售额的百分比获得特许权使用费。特许权使用费百分比可能会根据所生产的许可产品的年净销售额的不同等级而有所不同。Zenas BioPharma 有义务在 Zenas 协议中的特许权使用费期限内向公司支付特许权使用费。
在 “会计准则编纂” 主题808的范围内, “泽纳斯协议” 将符合合作安排的资格, 合作安排 （“ASC 808”）。虽然该安排属于ASC 808的范围，但公司采用了ASC 606来考虑该安排的某些方面。公司将ASC 606适用于与公司转让作为公司持续主要或中央业务一部分的商品或服务（即记账单位）相关的安排中的某些活动。公司根据每项履约义务的相对估计独立销售价格分配交易价格，或者在某些可变对价的情况下，分配给一项或多项履约义务。研究与开发活动通常按成本定价。在合同期内，公司向Zenas BioPharma发放的商品和服务许可被确定为一项随着时间的推移而履行的单一履约义务。公司将在公司完成活动的预计期限内确认许可协议中的交易价格。
在安排开始时，公司评估了里程碑是否被认为有可能达到，并使用最有可能的金额法估算了交易价格中包含的金额。由于不太可能不会出现重大的收入逆转，因此在合同开始时，交易价格中没有包含任何相关的里程碑付款。对于协议中包含的基于销售的特许权使用费，许可证被视为与特许权使用费有关的主要项目。公司将在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 部分或全部特许权使用费的履约义务得到履行（或部分履行）时确认特许权使用费收入，以较晚者为准。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了 $0.1百万和美元0.2与泽纳斯协议相关的合作收入分别为百万美元。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了 $0.3百万和美元0.5与 Zenas 协议相关的合作收入分别为数百万美元。
截至2023年6月30日，泽纳斯协议被视为关联方交易，因为Fairmount Funds Management LLC（“Fairmount”）的实益拥有超过 5占公司普通股的百分比，也是 5持有 Zenas BioPharma 的百分比或以上的股东，在 Zenas BioPharma 的董事会中占有一席之地。
与 Paragon Therapeutics, Inc. 签订抗体和发现期权协议
2022年1月，公司与Paragon Therapeutics, Inc.（“Paragon”）签订了抗体和发现期权协议（“Paragon协议”），根据该协议，公司和Paragon将合作开发一种或多种抗体。根据Paragon协议的条款，Paragon将根据商定的研究计划开展某些开发活动，公司将向Paragon付款
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商定了开发费，以换取Paragon承诺为开展这些活动提供必要的人力和资源。Paragon协议规定了向公司交付的最终成果，包括一份报告，总结了根据研究计划进行的实验和流程（“最终交付成果”）。

此外，Paragon同意授予公司对Paragon在某些抗体技术和最终交付品中的所有权利、所有权和权益的独家许可，以及对Paragon拥有的某些背景知识产权的非排他性许可，仅用于在全球范围内研究、开发、制造、使用、出售、要约出售和进口许可的知识产权和由此产生的产品（每种都是 “期权”，统称为 “期权”）。Paragon还向公司授予了某些抗体技术和最终交付品的有限、独家、免版税的许可，但无权再许可，以及非排他性、免版税的许可，在Paragon拥有的某些背景知识产权下，仅用于评估抗体技术和期权，并允许公司决定是否对某些计划行使期权。公司可以自行决定在公司收到适用计划的最终交付件后90天内随时行使特定计划的期权，或者通过向Paragon发出书面通知，双方商定的更长期限（“期权期”）。如果公司未能在适用的期权期到期之前行使期权，则该计划的此类期权将终止。作为Paragon向公司授予期权的对价，公司向Paragon支付了一笔不可退款、不可信贷的一次性费用 $2.5百万美元，在截至2022年3月31日的三个月中记录为研发费用。2022 年 12 月，公司与 Paragon 签订了《Paragon 协议》的第一项修正案，根据该修正案，公司获得了用于开展某些活动的额外有限许可。考虑到根据第一修正案获得的权利和许可，Viridian向Paragon支付了不可退还的费用2.3百万（“第一修正案付款”），在截至2022年12月31日的三个月中记录为研发费用。不可退还的预付费和第一修正款与与特定计划相关的任何开发成本或预付费用或预付费用是分开的。

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司录得美元2.2百万和美元5.4与《典范协议》相关的研发费用分别为百万美元。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，公司录得美元1.2百万和美元2.8与Paragon协议相关的研发费用分别为百万美元。

自 2023 年 6 月 30 日起，Paragon 协议被视为关联方交易，因为费尔芒特的实益拥有超过 5占公司股本的百分比，在公司董事会中有两个席位，实益拥有超过 5Paragon的百分比是Fairmount和FairJourney Biologics的合资企业，已任命Paragon董事会的唯一董事，并拥有批准任何执行官任命的合同权利。

7. 承付款和意外开支
与 ImmunoGen, Inc. 的许可协议

2020年10月，公司成为与Immunogen, Inc.（“InmunoGen”）签订了许可协议（“ImmonGen 许可协议”）的当事方，根据该协议，公司获得了某些专利和其他知识产权的独家、可再许可的全球许可，用于开发、制造和商业化用于非肿瘤和非放射性药物适应症的某些产品。作为对ImmunoGen授予的权利的对价，公司有义务向未来的某些发展里程碑支付不超过美元的款项48.0在达到特定的临床和监管里程碑后，将获得百万美元。2021 年 12 月，该公司支付了一美元2.5向美国食品药品管理局提交 VRDN-001 的研究性新药（“IND”）申请后，向ImmunoGen支付了百万里程碑式的款项。2022 年 5 月，该公司支付了一美元3.0向ImmunoGen支付的百万美元里程碑款项与临床试验中首位给药的患者有关
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VRDN-001。2022年12月，该公司创下了美元10.0百万美元作为研发费用，与欠ImmunoGen的里程碑有关，该里程碑涉及在一项针对 VRDN-001 的关键临床试验中给药的第一位患者，该款项已于2023年1月支付，已包含在截至2022年12月31日的合并资产负债表的应付账款中。此外，如果公司成功将受ImmunoGen许可协议约束的任何候选产品商业化，则应支付相当于净销售额中个位数百分比的特许权使用费，以及最高为美元的商业里程碑付款95.0百万。从每个国家首次商业销售特定产品起，公司有义务逐个产品和逐国支付任何此类特许权使用费，直到 (i) 受该国家/地区ImmunoGen许可协议约束的最后一项专利申请到期，(ii) 在该国家/地区获得的每种产品的任何适用监管排他性权利到期，或 (iii) 首次商业销售之日起12周年这样的产品在这样的国家。

与 Xencor, Inc. 签订的许可协议

2020 年 12 月，公司与 Xencor 签订了许可协议（“Xencor 许可协议”），根据该协议，Xencor 授予公司独家、全球性、可再许可、不可转让、收取版税的许可，允许其使用特定的 Xencor 技术进行靶向 IGF-1R 适应症的治疗性抗体的研究、开发、制造和商业化。作为对Xencor授予的权利的对价，公司发行了 322,4072020年12月其普通股的股票。这些股票的价值为美元6.0百万美元，并在 2020 年记录为研发费用。根据Xencor许可协议的条款，公司有义务支付不超过美元的未来开发里程碑款项30.0百万。此外，如果公司成功地将受Xencor许可协议约束的任何候选产品商业化，则它负责支付相当于净销售额中位数百分比的特许权使用费，以及最高为美元的商业里程碑付款25.0百万。公司有义务从每个国家首次商业销售含有许可技术的产品开始，直到（i）受该国家/地区Xencor许可协议约束的最后一项专利索赔到期，（ii）获得的任何适用监管专有权到期，或（iii）12中较晚者为止，公司有义务按产品和逐国支付任何此类特许权使用费第四首次商业销售之日的周年纪念日。该协议已于 2023 年 7 月 25 日终止。

2021 年 12 月，公司与 Xencor, Inc.（“Xencor”）签订了后续技术许可协议（“2021 年 Xencor 许可协议”），为 Xencor 开发的某些抗体库提供非排他性许可。根据2021年的 Xencor 许可协议，公司收到了 一年审查抗体的研究许可证和选择最多三种抗体进行进一步开发的权利。作为对Xencor授予的权利的对价，公司发行了 394,7372021年12月向Xencor出售其普通股。这些股票的价值为美元7.5百万美元，在截至2021年12月31日的年度中记录为研发费用。根据2021年Xencor许可协议的条款，如果成功，公司将有义务为每种许可产品支付不超过美元的未来里程碑式付款27.8百万，其中包括高达美元的开发里程碑付款4.8百万，最高可达美元的特别里程碑付款3.0百万，以及高达美元的商业里程碑付款20.0百万。此外，对于公司成功实现商业化的每种许可产品，它将负责支付相当于净销售额中等个位数百分比的特许权使用费。

与 Enable 注入签订的开发和许可协议

2023年1月，公司与Enable Injections, Inc.（“Enable”）签订了开发和许可协议（“启用许可协议”），根据该协议，Enable向公司授予了独家、收取版税、可再许可、不可转让的许可，以 (i) 开发、商业化、寻求上市批准以及以其他方式使用和利用某些产品，以及 (ii) 仅为此类许可用途制造和制造此类产品。根据启用许可协议的条款，Viridian 授予了 Enable 非排他性、免版税、不可再许可、不可转让的许可。作为对于 Enable 授予的权利，公司支付了 Enable 的初始、不可信用、不可退还的许可费 $15.0百万英镑
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2023 年 1 月。这笔款项包含在截至2023年6月30日的六个月的研发费用中，包含在随附的简明合并报表运营中。该金额在截至2023年6月30日的六个月现金流量表中反映为经营活动的现金流出。

公司有义务在未来支付某些里程碑款项，最高金额为美元45.0在实现特定的开发、临床和监管里程碑后获得百万美元。此外，如果公司成功将受Enable许可协议约束的任何候选产品商业化，则公司有义务支付不超过美元的某些商业里程碑款项150.0百万和特许权使用费等于个位数中位数的百分比。

独家许可和合作协议

2023年5月11日，公司与第三方合作者签订了独家许可和合作协议，就许可化合物和许可产品开展某些支持IND的活动。根据协议条款，Viridian获得了专有的、收取特许权的全球许可，可以开发、制造和商业化该领域的某些许可化合物和许可产品（“许可证”）。作为对许可证授予的权利的对价，公司最初颁发了 204,843向第三方的某些股东出售其普通股。这些股票的价值为 $5.0百万美元，在截至2023年6月30日的三个月和六个月内记录为研发费用。2023年7月24日，该公司发行了 39,059向第三方的某些股东增发其普通股，并在2023年第三季度将相关费用记为研发费用。此外，在公司决定根据协议对许可化合物进行某些研究之日，公司应向第三方合作者发放相当于 $ 的款项10.0百万股普通股。公司还有义务将某些未来里程碑定为不超过 $45.0在实现某些发展里程碑后，将获得数百万美元。剩余的开发里程碑款项应以现金支付。如果公司成功将与许可化合物相关的产品商业化，则公司还有义务支付高达 $60.0达到某些销售里程碑以及等于中等个位数到两位数百分比的特许权使用费，则为百万美元。

租赁义务

位于科罗拉多州的办公和实验室空间

该公司是其位于科罗拉多州的办公和实验室空间的多年期不可取消的租赁协议（“科罗拉多租约”）的当事方。租赁协议包括整个租赁期内的租金上涨条款，以及公司选择将租赁期延长至 三的条款 三年每。科罗拉多租约下的最低基本租赁付款，包括租户改善津贴的影响，在整个租赁期内以直线方式确认。租赁期限于2021年3月进行了修订，将租赁到期日延长至2024年12月31日。在采用ASC 842并随后于2020年和2021年3月修改租赁协议后，公司确认了租赁协议的使用权资产和相应的租赁负债，约为美元1.6百万美元，计算租赁付款的现值，折扣为 6%，公司估计的增量借款利率，超过 12预计剩余任期为几个月。

位于马萨诸塞州的办公空间

该公司是其位于马萨诸塞州的办公空间的多年期、不可取消的租赁协议的当事方（随后于2021年7月、2022年4月和2022年7月修订，即 “马萨诸塞州租约”）。马萨诸塞州租约包括整个租赁期内的租金上涨条款。租约下的最低基本租赁付款在马萨诸塞州租约的整个期限内按直线方式确认。在2020年10月首次签订马萨诸塞州租约后，公司确认了使用权资产
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以及相应的租赁负债 $0.1百万美元，计算租赁付款的现值，折扣为 6％，公司在预期的剩余期限内的估计增量借款利率。马萨诸塞州租约规定的年基本租金约为美元0.4租赁期内为百万。公司还有义务向房东支付某些费用、税款和运营费用。租约将于 2027 年 4 月到期。公司可以选择将租赁期限再延长一段时间 三年在通知房东后。

截至2023年6月30日，不可取消的租赁下的未来租赁付款如下：

（以千计）
2023 年（剩余部分）$469 
2024964 
2025466 
2026474 
2027159 
未来最低租赁付款总额 2,532 
减去：估算利息(309)
总计 $2,223 

截至2023年6月30日，公司的经营租赁债务反映为短期经营租赁负债美元0.8应计负债内的百万美元和1.4百万美元的长期租赁债务为 其他负债在公司的简明合并资产负债表中。经营租赁使用权资产的摊销以及相应的运营租赁债务减少额为美元0.3百万和美元0.4截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元，这已包含在简明合并运营报表和综合亏损表的运营费用中。经营租赁使用权资产的摊销以及相应的运营租赁债务减少额为美元0.1百万和美元0.3截至2022年6月30日的三个月和六个月中，为百万美元。

公司还必须支付与科罗拉多州和马萨诸塞州租赁相关的某些成本、税款和运营费用，这些费用为 $0.1百万兑美元83截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月分别为千美元，以及美元0.2百万和美元0.1截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，分别为百万美元。运营费用是单独发生的，未包括在租赁付款的现值中。

8. 资本存量
普通股
根据公司的第二份重订的公司注册证书，公司有权签发 205,000,000其股票的股份，其中 200,000,000股票已被指定为普通股并且 5,000,000股票已被指定为优先股，两者的面值均为美元0.01每股。有权投票的公司大多数股票持有人的赞成票可以增加或减少普通股的授权股数。每股普通股都有权 一投票。普通股持有人有权在董事会宣布或支付时获得股息。
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公开发行
2022 年 8 月，公司与杰富瑞有限责任公司（“杰富瑞”）、SVB Securities LLC 和 Evercore Group L.C.（“Evercore”）签订了关于要约和出售（“2022 年发行”）的承销协议（“2022 年承保协议”） 11,352,640公司普通股的股份，其中包括 1,725,000与承销商全额行使以美元公开发行价格购买额外股票的期权有关的普通股23.50每股，以及 28,084B 系列无表决权可转换优先股，面值 $0.01每股，公开发行价格为美元1,566.745每股（统称 “2022 年公开发行”）。公司从2022年公开发行中获得的总收益（包括行使期权）约为美元311.0百万，扣除承保折扣和佣金以及公司应支付的其他发行费用。

普通股销售协议-Jefferies LLC

2022 年 9 月，公司签订了公开市场销售协议军士长（“2022年9月的自动柜员机协议”），根据该协议，公司可以发行和出售总发行价格不超过美元的普通股175.0不时有百万美元，价格和条款将由发行时的市场状况决定，由杰富瑞担任其销售代理。杰富瑞将获得的佣金为 3.0根据2022年9月自动柜员机协议出售的任何普通股总收益的百分比。在截至2022年12月31日的年度中，公司出售了 964,357根据2022年9月与杰富瑞签订的自动柜员机协议下的股票，加权平均价格为美元26.01每股，总净收益约为美元24.2百万，包括作为销售代理给杰富瑞的佣金。曾经有 不在截至2023年6月30日的三个月内，根据2022年9月自动柜员机协议进行的销售。
普通股购买协议——Aspire Capital Fund, LLC
2019年12月，公司与Aspire Capital Fund, LLC（“Aspire Capital”）签订了普通股购买协议（“Aspire 股票购买协议”），该协议规定，在遵守其中规定的条款、条件和限制的前提下，Aspire Capital承诺最多购买总额为美元20.0超过百万股普通股 30 个月Aspire 股票购买协议的期限。
截至2020年12月31日，该公司已出售 412,187向Aspire Capital出售普通股，加权平均价格为美元21.35每股净收益总额为美元8.8百万。该公司做到了 不t 在截至2022年12月31日的年度内或截至2023年6月30日的三个月内向Aspire Capital出售任何股票。自2023年6月30日起，公司有能力再出售一美元10.2向Aspire Capital提供百万股普通股。根据Aspire股票购买协议，公司有权在其选择的任何交易日并在某些特定限制范围内自行决定向Aspire Capital提交收购通知，指示Aspire Capital（作为委托人）进行收购 13,333每个工作日的普通股，每股价格等于 (i) 购买日普通股的最低销售价格或 (ii) 平均值中的较小者 三普通股在此期间的最低收盘销售价格 10在购买日期前一个工作日结束的连续工作日。公司还有权要求Aspire Capital额外购买最多一台 30按收购价格（“VWAP 收购价格”）计算的下一个工作日股票交易量的百分比，等于：（i）收购日股票的收盘销售价格或（ii）九十七％（97%) 占下一个工作日交易量加权平均价格（每次此类购买均为 “VWAP 购买”）。公司有权自行决定为每次购买VWAP确定最大股票数量并设定最低市场价格门槛。只有当公司还在VWAP购买的通知日期提交了常规购买时，公司才能要求购买VWAP。公司可能要求的VWAP购买数量没有限制。
公司可随时自行决定终止Aspire股票购买协议，公司无需支付任何费用。对所得款项的使用、财务或业务没有任何限制
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Aspire 股票购买协议中的契约、对未来融资的限制、优先拒绝权、参与权、罚款或违约金。
优先股
根据公司第二份重订的公司注册证书，公司董事会有权指定和签发 5,000,000优先股可自行决定一个或多个类别或系列，用于确定权力、优先权和权利及其资格、限制或限制，包括股息权、转换权、投票权、赎回条款和清算优先权，无需公司股东进一步投票或采取行动。
A 系列优先股
A系列优先股的持有人有权获得等同于A系列优先股的股息，其形式与普通股实际支付的股息相同。除非法律另有要求，否则A系列优先股没有投票权。但是，只要A系列优先股的任何已发行股份，未经A系列优先股当时大多数已发行股票的持有人投赞成票，公司就不会（i）对A系列优先股的权力、优先权或权利进行不利的修改或不利更改，（ii）修改或修改指定证书，（iii）以任何对A系列优先股的任何权利产生不利影响的方式修改其公司注册证书或其他章程文件 A系列优先股的持有人，（iv）增加了A系列优先股的授权股份，（v）随时可用，但至少 30最初发行的A系列优先股中有百分比仍在发行和未偿还，完成基本交易（定义见指定证书）或（vi）就上述任何内容签订任何协议。A系列优先股对公司的任何清算、解散或清盘均无优先权。A系列优先股的每股可转换为 66.67普通股由持有人随时选择普通股，但须遵守某些限制，包括禁止A系列优先股的持有人将A系列优先股的股份转换为普通股，前提是这种转换的结果，该持有人及其关联公司将受益拥有超过特定百分比（由持有人确定） 4.99% 和 19.99%）占此类转换生效后立即发行和流通的普通股总数的百分比。
截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，有 172,435和 188,381分别是已发行的 A 系列优先股。在截至2023年6月30日的六个月中， 15,946A 系列优先股的股票被转换为 1,063,118普通股。
B 系列优先股
B系列优先股的每股可转换为 66.67普通股，但须遵守某些限制，包括禁止B系列优先股持有人将B系列优先股的股份转换为普通股，前提是该持有人及其关联公司将实益拥有超过规定百分比（由持有人在两者之间确定） 4.9% 和 19.9%）占此类转换生效后立即发行和流通的普通股总数的百分比。适用于B系列优先股的权力、优先权、权利、资格、限制和限制载于与本次发行相关的指定证书。
B系列优先股的持有人有权获得等于B系列优先股的股息，其形式与普通股实际支付的股息相同，其形式与实际支付的普通股股息相同。除非法律另有要求，否则B系列优先股没有投票权。但是，只要B系列优先股的任何股票是已发行的，如果没有B系列优先股当时已发行的大多数股东投赞成票，公司就不会流通
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目录

股票，(i) 不利地改变或更改赋予B系列优先股的权力、优先权或权利，(ii) 修改或修改指定证书，或 (iii) 以任何对B系列优先股持有人的任何权利产生不利影响的方式修改其公司注册证书或其他章程文件。B系列优先股对公司的任何清算、解散或清盘都没有优先权。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，有 51,210分别是已发行B系列优先股的股票。 没有在截至2023年6月30日的六个月中，B系列优先股的股票已转换为普通股。

9. 认股令
下表显示了有关公司未兑现认股权证的信息：
标的股票数量 (1)
截至2023年6月30日的加权平均行使价
截至2023年6月30日的剩余合同期限
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
责任分类认股权证
2017 年 4 月发布781781 $127.951.83
股票分类认股权证
2020 年 10 月收购29,44629,446 $0.027.24
2020 年 2 月发布 (2)218,050332,130 $14.441.62
2017 年 11 月发布1,6061,606 $0.691.38
小计249,102 363,182 $15.15
认股证总数249,883 363,963 $15.51
____________________
(1)如果公司（通过任何股票分割、股票分红、资本重组或其他方式）将其普通股的已发行股份细分为较少数量的股票，则认股权证的行使价格将按比例降低，未偿还认股权证下的股票数量按比例增加。此外，如果公司（通过合并、反向股票拆分或其他方式）将其已发行普通股合并为较少数量的股票，则认股权证行使价将按比例增加，未偿还认股权证下的股票数量将按比例减少。
(2)在特定条件下，公司可以自愿降低2020年2月发行的认股权证的认股权证行使价格。

截至2023年6月30日的六个月中，公司的认股权证活动摘要如下：

普通股认股权证
数字加权平均行使价
截至 2022 年 12 月 31 日已发行
363,963$15.82 
已锻炼(1)
(114,080)$16.50 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款
249,883$15.51 
(1)包括 139在无现金活动中交出的认股权证

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10. 基于股份的薪酬

股权激励计划

公司根据其2008年股权激励计划（“2008年计划”）、经修订和重报的2016年股权激励计划（经修订后的 “2016年计划”）和Viridian 2020年股权激励计划（“2020年计划”，以及2008年计划和2016年计划，统称为 “股权激励计划”）下未偿还的补助金。此外，从2021年7月开始，公司在其股权激励计划之外向某些员工授予股票期权和限制性股票，以诱使他们接受公司工作（“激励奖”）。激励奖励的条款和条件与根据公司股权激励计划授予的奖励基本相似。
2022年6月，公司的股东批准了2016年计划的修正和重述，除其他外，将2020年计划下剩余可供发行的股票数量转移到2016年计划中，以便公司未来通过单一股权计划运营。2023年6月14日，公司股东批准了对2016年计划的进一步修正和重述，除其他外，将根据该计划预留发行的股票数量增加到 2,000,000股份。2016 年计划将于 2033 年 6 月 14 日终止。
截至2023年6月30日，按计划计算，该公司的余额如下：

已发行限制性股票单位未偿还的股票期权可供发行的股票
激励奖250,000 3,572,276 — 
2020 年计划— 592,024 — 
2016 年计划110,375 4,224,409 4,343,496 
2008 年计划— 155 — 
总计360,375 8,388,864 4,343,496 

股票期权
根据股权激励计划和激励奖励授予的期权的行使价等于授予和到期之日普通股的市场价值 10自授予之日起几年。通常，期权背心 25在归属生效日一周年之日起的百分比以及 75百分比按等于剩余的每月分期付款 36月。该公司还授予了期权，期限不超过每月或每季度等额的期权 48月。
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普通股期权活动摘要如下：
期权数量加权平均行使价加权平均剩余合同期限
（年）		聚合内在价值
（以千计）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现
5,722,449 $17.238.64$68,977 
已授予4,071,500 $32.51
已锻炼(858,227)$10.57
被没收或已过期(546,108)$19.79
截至 2023 年 6 月 30 日的未偿还款项
8,389,614 $25.178.87$23,701 
已归属，预计将于2023年6月30日归属
8,389,614 $25.178.87$23,701 
自2023年6月30日起可行使
2,107,547 $19.747.86$9,998 
自 2023 年 6 月 30 日起归属
2,107,547 $19.747.86$9,998 

公允价值假设

该公司使用Black-Scholes期权定价模型来估算根据其股权补偿计划授予的股票期权的公允价值。Black-Scholes模型需要为无风险利率、股息收益率、波动率和期权的预期寿命提供投入。由于公司的股票买入和出售活动历史有限，因此预期波动率基于上市公司的历史数据，这些公司的规模和运营性质与公司相似，以及公司自身的波动率。公司将继续使用类似的实体波动率信息，直到其历史波动率与衡量期权授予的预期波动率有关。公司在没收行为发生时予以核算。每种期权合同期限内的无风险利率基于授予时有效的美国国债收益率曲线，该曲线的期限与赠款的预期期限相称。授予期权的预期期限（不考虑没收）代表授予期权的预期未偿还期限，源于已授予期权的合同条款以及实际和预期的期权行使行为。标的普通股的公允价值基于授予当日纳斯达克资本市场普通股的收盘价。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，授予的期权的加权平均授予日公允价值为美元24.28和 $11.77，分别地。 公允价值由Black-Scholes期权定价模型使用以下加权平均假设确定：
截至6月30日的六个月
20232022
预期期限，以年为单位5.575.81
预期波动率91.1%88.0%
无风险利率3.8%2.1%
预期股息收益率—%—%
加权平均行使价$32.51$16.17

员工股票购买计划

2016年员工股票购买计划（“ESPP”）允许符合条件的员工以等于的价格购买普通股85以下两项中较低者的百分比：（i）发行期开始时的收盘价或（ii）发行期结束时的收盘价。全新 六个月发售期从每年8月22日开始，
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2 月 22 日。截至2023年6月30日，该公司已经706,746可供发行的股票，以及 42,928累积股票是在ESPP下发行的。

基于股份的薪酬支出

与根据股权激励计划和激励计划发放的所有股权奖励以及根据ESPP发行的在每个相应期间有效的收购期内发行的股票相关的股份薪酬包含在简明的合并运营报表和综合亏损表中，如下所示：
截至6月30日的三个月
截至6月30日的六个月
2023202220232022
（以千计）
研究和开发$4,105 $1,791 $7,668 $3,336 
一般和行政8,197 3,094 19,850 6,208 
基于股份的薪酬支出总额$12,302 $4,885 $27,518 $9,544 

在截至2023年6月30日的六个月中，该公司又录得1美元6.9与加快前首席执行官的归属相关的百万股薪酬，其中包括美元1.6百万美元与修改终止时未偿期权的条款有关，否则这些期权本来会被没收的。

截至2023年6月30日，该公司的资金为美元121.2与股票期权相关的未确认股票薪酬成本总额为百万美元，公司预计将在加权平均剩余期限内确认这些成本 3.23年份。截至2023年6月30日，该公司的资金为美元11.6与未归属的限制性股权单位相关的未确认股份薪酬成本总额为百万美元，公司预计将在加权平均剩余期限内确认这些成本 3.60年份。

11. 每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东可获得的净亏损除以已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损的计算方法与每股基本净亏损类似，不同之处在于分母有所增加，以包括在普通股潜在发行以及额外普通股具有摊薄作用的情况下本应流通的额外普通股数量。摊薄后的每股净亏损与普通股每股基本净亏损相同，因为潜在摊薄证券的影响具有反稀释作用。

可能具有稀释作用的证券包括以下几种：
6月30日
20232022
A系列优先股（转换为普通股）11,496,241 12,903,245 
B 系列优先股（转换为普通股）3,414,171 1,541,810 
购买普通股的期权8,389,614 5,409,700 
购买普通股的认股权证249,883 420,629 
总计23,549,909 20,275,384 
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下讨论和分析应与本季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表及其相关附注一起阅读，以及我们在2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告（“2022年10-K表年度报告”）中包含的截至2022年12月31日的合并财务报表及其相关附注。本讨论和本报告的其他部分包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们当前的预期，这些预期涉及风险和不确定性，例如我们的计划、目标、预期、意图和信念。有关与这些陈述相关的不确定性、风险和假设的讨论，请参阅 “前瞻性陈述”。实际结果和事件发生时间可能与这些前瞻性陈述中讨论的结果存在重大差异。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于下文列出的因素以及本季度报告其他地方标题为 “风险因素” 的部分中讨论的因素。
概述和近期发展
我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在同类最佳药物。我们的目标是竞争不力的疾病领域，在这些领域，市场上的疗法通常会为提高疗效、安全性和/或给药便利性留出空间。我们认为，第一代药物很少代表最佳解决方案，尤其是在罕见病领域，而且有可能开发出差异化的一流药物，这些药物可以改善患者预后，减少副作用，改善生活质量，扩大市场准入并增强市场竞争。我们的商业模式旨在识别和评估疾病领域的产品机会，在这些领域，试验数据为临床中的药物靶点提供了概念验证，但产品生命周期管理和进入者数量的竞争演变似乎不完整。我们打算优先考虑快速随访者和潜在差异化候选药物或总体产品概况可以为患者带来显著医疗益处的适应症。我们正在设计药物，以解决患者未得到满足的医疗需求，并进一步推动药物创新。
我们最先进的项目 VRDN-001 是一种靶向 IGF-1R 的分化人源化单克隆抗体。VRDN-001 正在治疗活动性和慢性甲状腺眼病（“TED”）的临床试验中进行评估。2023 年 7 月，我们报告了正在进行的针对慢性 TED 患者 VRDN-001 的 1/2 期临床试验的 2 期部分的积极数据，我们认为该试验为慢性 TED 患者的 VRDN-001 建立了临床概念验证。VRDN-001 此前在 2022 年底和 2023 年初从多个 1/2 期试验组获得积极数据后，在活跃 TED 患者中建立了临床概念验证。评估 VRDN-001 对活跃 TED 患者的疗效和安全性的 THRIVE 3 期试验仍在进行中，预计将于 2024 年中得出最高结果。评估 VRDN-001 对慢性 TED 患者的疗效和安全性的 THRIVE-2 3 期试验计划于 2023 年第三季度启动，预计将于 2024 年底公布最高结果。

我们还将 VRDN-001、VRDN-002 和 VRDN-003 作为皮下（“SC”）候选项目进行推进，每种计划都有可能开发成一种方便的 SC、自给笔设备。VRDN-001 IV 的低剂量数据支持其作为 SC 候选药物的潜力。VRDN-002 是一种采用半衰期延长技术的新型抗 IGF-1R 单克隆抗体。VRDN-003 是一种抗 IGF-1R 单克隆抗体，其氨基酸序列与 VRDN-001 相同，只是添加了 VRDN-002 中加入的半衰期延长技术。

我们预计，正在进行的第一阶段试验将在2023年第四季度获得初步数据，该试验评估了健康志愿者体内的静脉和南卡罗来纳州群体 VRDN-001。在 2023 年 7 月 VRDN-003 的研究性新药 (IND) 申请获得批准后，我们正处于 1 期试验的研究启动阶段，该试验评估了健康志愿者的 IV 和 SC 剂量队列 VRDN-003。我们预计会有初步数据
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2023 年第四季度对 VRDN-003 进行第 1 阶段试验。我们还预计，在2023年底之前，正在健康志愿者身上进行的 VRDN-002 第一阶段试验将获得初步数据。
我们预计到2023年底，将根据所有三个项目的临床前和临床数据选择我们的牵头SC项目，并计划在2024年中将选定的SC项目推进到2/3期试验。我们认为，从长远来看，作为 IGF-1R 完全拮抗剂的 VRDN-003 和 VRDN-001 SC 的差异化作用机制最有可能为患者带来最佳的 SC 产品特征。

我们还在开发针对罕见和自身免疫性疾病的多种临床前资产。我们计划在 2023 年公布有关其中至少一个计划的更多信息。2023年1月，我们建立了合作伙伴关系，将Enable Injections的EnFuse体内药物递送系统用于其在TED之外的一项临床前项目。

全球经济考量
全球宏观经济环境不确定，可能会受到美国贸易关税增加和与其他国家的贸易争端、全球资本和信贷市场的不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境的不稳定等负面影响，包括俄罗斯持续入侵乌克兰、中台紧张局势加剧和其他政治紧张局势以及 COVID-19 疫情的持续影响。这些挑战已经造成并将继续造成对衰退的担忧、对潜在制裁的担忧、利率上升、外汇波动和通货膨胀压力。目前，我们无法量化这种经济不稳定对我们未来运营的潜在影响。
财务运营概述
收入
从历史上看，我们的收入主要包括许可证的预付款、里程碑付款、根据许可和合作协议获得的其他研发服务的款项，以及根据我们获得的某些补助金获得的款项。

2020 年 10 月，我们成为了与 Zenas BioPharma 签订的许可协议的当事方。自2021年2月以来，我们已经与Zenas BioPharma签订了几份信函协议，在协议中，我们同意向Zenas BioPharma提供某些开发活动的援助，包括制造（与许可协议合称 “Zenas协议”）。根据 Zenas 协议的条款，我们授予了 Zenas BioPharma 的独家许可，允许其在中国大片地区开发、制造和商业化某些用于非肿瘤学适应症的 IGF-1R 定向抗体产品，以换取在合同期内完成特定里程碑事件的预付非现金对价和不可退还的里程碑式付款。Zenas BioPharma 宣布已于 2022 年 7 月在中国获得临床试验批准。根据许可协议，我们收到了Zenas BioPharma的100万美元里程碑式付款。此外，我们有资格根据在中国大片地区逐国销售的任何许可产品的年净销售额的百分比获得特许权使用费。特许权使用费百分比可能会根据所生产的许可产品的年净销售额的不同等级而有所不同。Zenas BioPharma 有义务在 Zenas 协议中的特许权使用费期限内向我们支付特许权使用费。2022 年 5 月，我们与 Zenas BioPharma 签订了制造开发和供应协议，以制造和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。

未来，我们预计将继续通过许可费和其他预付款、研发服务付款、里程碑付款、产品销售以及与战略联盟相关的特许权使用费来创造收入。我们预计，我们产生的任何收入都可能因季度而波动
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季度是我们实现开发和商业里程碑的时机、与这些里程碑相关的付款时间和金额，以及我们的任何候选产品在多大程度上获得我们或我们的战略联盟合作者（如果有）的批准和成功商业化。如果我们或我们的战略联盟合作者（如果有）未能及时开发候选产品或获得监管部门的批准，那么我们创造未来收入的能力以及我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。

研究和开发费用
研发费用包括研发我们的治疗项目和候选产品所产生的成本，其中包括：
•与员工相关的费用，包括工资、遣散费、留用费、福利、保险和基于股份的薪酬支出；
•根据与临床研究组织（“CRO”）、进行我们临床试验的调查机构以及其他临床试验相关供应商和顾问的协议产生的费用；
•获取、开发、制造和测试临床和临床前材料的成本，包括根据与合同制造组织（“CMO”）签订的协议产生的成本；
•与非临床活动和监管业务相关的成本；
•与收购和保留某些许可技术和知识产权相关的许可费和里程碑付款；以及
•设施、折旧、市场研究和其他费用，包括设施租金和维护的分配费用、租赁地改良和设备折旧以及实验室用品的支出。
我们为将用于未来研发活动的商品和服务支付不可退还的预付款。这些付款在我们收到或获得商品所有权期间或提供服务期间记录为支出。
如果我们未来从收购的合同权利中获得经济利益存在不确定性，我们将收购和保留许可技术和知识产权的合同权利的预付款和里程碑式的款项记录为研发费用。我们认为，在此类候选药物获得美国食品药品管理局批准或其他重大风险因素减弱之前，获得许可技术的合同权利的未来经济收益尚不确定。
我们预计，随着我们扩大临床开发计划和启动新的临床试验，我们的研发费用将增加。进行获得监管部门批准所需的临床试验和临床前研究的过程既昂贵又耗时。我们或我们的战略联盟合作者（如果有）可能永远无法成功获得任何候选产品的营销批准。每种候选产品的成功概率可能会受到多种因素的影响，包括临床数据、临床前数据、竞争、可制造性和候选产品的商业可行性。
未来候选产品的成功开发非常不确定，可能无法获得批准的产品。每个未来候选产品的完成日期和完成成本可能会有很大差异，而且很难预测。我们预计，我们将根据我们就每个项目或潜在候选产品、科学和临床，维持或建立新的战略联盟的能力，持续决定要开展哪些项目以及向每个项目提供多少资金
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每种未来候选产品的成功，以及对每种未来候选产品的商业潜力的持续评估。例如，根据到2023年底所有三种SC候选药物的临床前和临床数据，我们预计将在2023年底之前选择 VRDN-001、VRDN-002 或 VRDN-003 中的哪一个作为我们的牵头项目，并在2024年中将主导项目推进到关键的2/3期试验。我们将需要筹集额外资金，并可能在将来寻求更多的战略联盟，以推进作为我们上述临床开发计划一部分的各种临床试验。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括薪金和相关福利，包括基于股份的薪酬、与我们的财务、会计、人力资源、法律、业务发展和其他支持职能相关的遣散费和留用金、审计、税务和法律服务的专业费用，以及保险、董事会薪酬、咨询和其他管理费用。

截至2023年6月30日，非关联公司拥有的已发行普通股的市值超过7亿美元，这促使该公司被归类为美国证券交易委员会法规和申报要求的大型加速申报人，自2023年12月31日起生效。因此，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的规定，我们对财务报告内部控制有效性的年度评估必须由我们的外部审计公司审计，审计结果将包含在我们的下一份10-K表年度报告中。我们预计，为遵守和继续遵守这一新要求所做的准备工作将大大增加我们的薪酬支出、专业费用和其他管理成本。

其他收入，净额

其他净收入主要包括扣除费用的利息收入和各种非经常性收入项目。利息支出包括我们长期债务的现金和非现金利息支出。我们从计息账户、货币市场基金和短期投资中获得利息收入。

关键会计政策与估计
在截至2023年6月30日的六个月中，我们的关键会计政策没有变化，如我们在2022年10-K表年度报告中披露的那样。我们的重要会计政策已在附注2中披露。 重要会计政策摘要适用于本季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表。

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运营结果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的比较。
截至6月30日的三个月增加（减少）
20232022
（以千计）
协作收入-关联方$72 $256 $(184)
研究和开发费用40,083 21,712 18,371 
一般和管理费用19,264 8,108 11,156 
其他收入，净额4,212 73 4,139 

收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，收入均归因于我们与Zenas BioPharma的合作协议。收入减少20万美元是由于根据合作协议开展活动的时间安排。
研究和开发费用
在截至2023年6月30日的三个月中，研发费用为4,010万美元，而截至2022年6月30日的三个月中，研发费用为2170万美元。研发费用增加1,840万美元的主要原因是：VRDN-001 和 VRDN-003 项目的化学、制造和控制成本增加了450万美元；临床试验成本增加了500万美元，这主要是由于与我们的THRIVE和THRIVE-2 临床试验相关的费用；由于员工人数的增加，包括基于股份的薪酬在内的人事相关成本增加了500万美元；以及里程碑费用增加了200万美元再到500万美元的预付款排他性许可和合作协议于2023年5月签订，但被截至2022年6月30日的三个月中产生的300万美元里程碑支出减少所抵消。

我们预计，随着我们努力推进临床和临床前项目，我们的研发费用将增加。

一般和管理费用
在截至2023年6月30日的三个月中，一般和管理费用为1,930万美元，而截至2022年6月30日的三个月为810万美元。一般和管理费用增加1,120万美元，主要是由于员工人数的增加，包括基于股份的薪酬在内的人事相关费用增加了740万美元。此外，由于市场研究、会计和其他专业费用，在截至2023年6月30日的三个月中，专业费用和执照费与2022年同期相比增加了约230万美元。
其他收入，净额
在截至2023年6月30日的三个月中，其他净收入为420万美元，而截至2022年6月30日的三个月为10万美元。截至2023年6月30日的三个月中，其他净收入包括短期投资赚取的430万美元利息收入以及 10 万美元的转租收入，被与我们的大力神贷款和担保协议相关的20万美元利息支出所抵消。截至2022年6月30日的三个月中，其他净收入包括短期投资的利息收入和转租收入。
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截至2023年6月30日的六个月比较 还有 2022。

截至6月30日的六个月增加（减少）
20232022
（以千计）
协作收入-关联方$170 $472 $(302)
研究和开发费用90,823 39,458 51,365 
一般和管理费用41,095 16,467 24,628 
其他收入，净额8,534 269 8,265 
收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的收入均归因于我们与Zenas BioPharma的合作协议。收入减少30万美元是由于根据合作协议开展活动的时间安排。
研究和开发费用
在截至2023年6月30日的六个月中，研发费用为9,080万美元，而截至2022年6月30日的六个月中，研发费用为3,950万美元。研发费用增加5140万美元的主要原因是：里程碑费、许可费和期权费净增加1,450万美元，这是由于2023年第一季度为开发皮下输送系统支付了1,500万美元的预付款，以及2023年第二季度为独家许可和合作协议支付的500万美元预付款，抵消了为某些商定的开发活动支付的250万美元的预付款为临床试验活动支付300万美元里程碑式的款项VRDN-001 在截至2022年6月30日的六个月中；我们正在进行和计划中的临床试验的化学、制造和控制成本、VRDN-001 的皮下开发成本以及 VRDN-003 的IND支持活动增加了1,230万美元；由于员工人数的增加，包括基于股份的薪酬在内的人事相关成本增加了970万美元；临床试验成本增加了620万美元，主要是由于与我们的THRIVE相关的支出以及 THRIVE-2 临床试验；费用增加了410万美元与我们的临床前项目有关。

一般和管理费用
在截至2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用为4,110万美元，而截至2022年6月30日的六个月为1,650万美元。一般和管理费用增加2460万美元，主要是由于员工人数增加导致的人事费用增加了1,900万美元，包括基于股份的薪酬，以及与修改期权相关的690万美元基于股份的薪酬以及与我们前首席执行官签订的离职协议相关的90万美元遣散费。此外，由于市场研究、会计和其他专业费用，在截至2023年6月30日的六个月中，专业费用和执照费与2022年同期相比增加了约430万美元。
其他收入，净额
截至2023年6月30日的六个月中，其他净收入为850万美元，而截至2022年6月30日的六个月为30万美元。截至2023年6月30日的六个月中，其他净收入包括短期投资赚取的870万美元利息收入以及 20 万美元的转租收入，抵消了与我们的大力神贷款和担保协议相关的30万美元利息支出。其他收入，
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截至2023年6月30日的六个月净额包括短期投资赚取的利息收入和转租收入。

流动性和资本资源
迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股权证券、债务融资、许可费和根据合作协议获得的报销所得的收益。截至2023年6月30日，我们有3.343亿美元的现金、现金等价物和短期投资，以及470万美元的长期债务。我们认为，我们目前的现金、现金等价物和短期投资，包括根据定期贷款（定义见下文）已经提取的金额，将足以为2025年下半年的运营，包括上述临床开发计划提供资金。

我们没有批准用于商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。自成立至2023年6月30日，我们的累计赤字为6.114亿美元。我们几乎所有的营业亏损都源于与我们的研发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和管理成本。

我们将继续需要大量额外资金，以继续开发我们的候选产品和潜在的商业化活动，并为我们的持续运营（包括上述临床开发计划）提供资金。未来资金需求的金额和时间将取决于许多因素，包括我们的临床开发工作的速度和结果、股权融资、获得额外的许可和合作协议以及发行债务或其他融资工具。我们获得资本的能力取决于多种因素，包括成功开发我们的技术和候选产品。未能在需要时以优惠条件或根本不筹集资金，将对我们的财务状况和开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的情况，例如临床研究范围和时间的变化，可能会导致我们的资本消耗速度比我们目前预期的要快或慢得多。如果我们无法获得额外的资本或资源，我们将需要修改运营计划以完成未来的里程碑。我们的这些估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地用尽可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集额外资金以满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售证券或债务融资或进行战略合作。

我们的物质现金需求包括截至2023年6月30日的债务，以及完成我们的研发活动所需的资源，以及此类债务和活动预计对我们未来时期的流动性和现金流产生的影响。我们预计，由于我们的开发活动时机以及为获得监管部门批准所做的努力，我们的营业亏损将因季度和年复一年而大幅波动。
如果我们通过发行债务筹集额外资金，则与此类债务相关的债务可能优先于我们股本持有人的权利，并且可能包含可能限制我们运营的契约。如果短期内我们无法获得额外资本，或者无法以可接受的条件获得，我们可能无法在正常业务过程中从资产中变现价值和偿还负债，这除其他选择外，可能导致我们进一步推迟、大幅减少或停止运营活动以节省现金资源。

与 Hercules Capital, Inc. 签订的贷款和担保协议

2022年4月1日，我们在公司、我们的某些子公司（连同公司，统称为 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）及其某些其他贷款方（“Hercules”）之间签订了贷款和担保协议（“大力神贷款和担保协议”）
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“贷款人”）。根据大力神贷款和担保协议，贷款人为我们提供了本金总额不超过7500万美元的定期贷款，分四批（统称为 “定期贷款”），包括：（1）2,500万美元的初始贷款，有效期至2023年6月15日；（2）第二笔1,000万美元，前提是达到某些监管里程碑，该贷款可用截至2023年6月15日；(3) 第三笔1,500万美元的贷款，视某些监管里程碑的实现而定，可通过以下方式获得2024年3月15日；以及（4）第四笔2500万美元的贷款，须经贷款人投资委员会批准，有效期至2024年12月15日。与第三档有关的里程碑尚未实现。截至2023年6月15日，第一批和第二批分别为2,500万美元和1,000万美元可供我们使用。签约后，我们提取了500万美元的初始本金。

定期贷款的浮动年利率等于最优惠利率的 (1) 7.45% 和 (2) 4.2% 中较高者，前提是定期贷款的年利率不得超过8.95％。利息在每个月的第一天按月支付。根据赫拉克勒斯贷款和担保协议的条款，我们最初有义务在2024年4月1日之前仅支付利息。但是，在实现发展里程碑后，纯利息期延长至2024年10月1日。如果达到额外的开发里程碑，则根据第二次延期，纯利息期将延长至2025年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，我们需要按等额的每月分期偿还定期贷款的本金和利息。此外，我们还需要支付相当于到期时融资定期贷款预付款本金的6％的期末费用，这笔费用将在贷款期限内计为额外的利息支出。

2023年8月，公司执行了《大力神贷款和担保协议》（“大力神修正案”）修正案，该修正案将定期贷款的可用本金总额提高到1.5亿美元，并修改了可用部分和纯息还款日期。执行《大力神修正案》后，公司提取了1,500万美元的初始本金。

自动柜员机协议

2022 年 9 月，我们签订了公开市场销售协议军士长（“2022年9月自动柜员机协议”）与杰富瑞集团（“Jeffries”）签订的协议，根据该协议，我们可以不时发行和出售总发行价不超过1.75亿美元的普通股，价格和条件由发行时的市场状况决定，杰富瑞集团担任销售代理。杰富瑞集团将获得根据2022年9月自动柜员机协议出售的任何普通股总收益的3.0％的佣金。在截至2022年12月31日的三个月中，我们根据2022年9月的自动柜员机协议以每股26.01美元的加权平均价格出售了964,357股股票，净收益总额约为2420万美元，其中包括杰富瑞作为销售代理的佣金。在截至2023年6月30日的六个月中，没有根据2022年9月的自动柜员机协议出售任何股票。


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截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的现金流汇总如下：
截至6月30日的六个月增加（减少）
20232022
（以千计）
提供的净现金（用于）：
经营活动$(107,187)$(39,128)$(68,059)
投资活动27,418 22,826 4,592 
筹资活动11,272 5,296 5,976 
总计$(68,497)$(11,006)$(57,491)

经营活动

截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为1.072亿美元，主要包括我们的净亏损1.232亿美元，经调整后的非现金项目为2700万美元（主要基于股份的薪酬为2750万美元），以及1,100万美元的营运资金变动。

截至2022年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为3,910万美元，主要包括净亏损5,520万美元，经调整后的非现金项目为1,030万美元（主要是基于股份的薪酬为950万美元），以及580万美元的营运资金变动。

投资活动

在截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为2740万美元，主要包括2,790万美元的净销售额和短期投资到期日，被40万美元的房地产和设备购买所抵消。

在截至2022年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为2,280万美元，主要包括短期投资到期和购买的2330万美元净收益，并被购买的50万美元不动产和设备所抵消。

融资活动

在截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1,130万美元，包括行使认股权证、股票期权和根据员工股票购买计划出售股票的收益。

在截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为530万美元，主要包括大力神贷款和证券协议的460万美元净收益，以及行使股票期权的70万美元收益，以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的10万美元收益。

合同义务和承诺
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条和S-K法规第10（f）（1）项的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息。

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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
根据《交易法》第12b-2条和S-K法规第10 (f) (1) 项的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息。

第 4 项。控制和程序

评估披露控制和程序

我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。

根据《交易法》第13a-15（b）条和第15d-15（b）条的要求，在包括我们的首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本季度报告所涵盖的季度末我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性进行了评估。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在我们最近一个财季中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼
我们可能会不时参与正常业务过程中的法律诉讼。我们目前没有参与任何我们认为会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素
我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到多种因素的影响，无论是目前已知的还是未知的，包括但不限于下述因素。任何一个或多个此类因素都可能直接或间接导致我们的实际经营业绩和财务状况与过去或预期的未来运营业绩和财务状况存在重大差异。这些因素中的任何一个，无论是全部还是部分，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和股票价格产生重大和不利影响。以下信息应与本10-Q表季度报告中包含的其他信息一起阅读，包括 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 以及未经审计的简明合并财务报表和相关附注。

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风险因素摘要
投资我们的普通股涉及高度的风险，因为我们的业务面临许多风险和不确定性，详见下文。使投资普通股有风险的主要因素和不确定性包括:
•我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
•我们历来蒙受过损失，评估业务的运营历史有限，预计在可预见的将来，我们将继续蒙受重大损失。
•我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远无法盈利。
•筹集额外资金可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃权利。
•临床试验成本高昂、耗时且存在固有风险，我们可能无法证明安全性和有效性令相关监管机构满意。
•我们的候选产品可能会造成不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其获得监管部门的批准，限制已批准标签的商业可行性，或者在获得上市批准后造成重大的负面后果（如果有）。
•我们在很大程度上依赖候选产品的成功，这些候选产品还处于临床开发的早期阶段。我们的一些候选产品仅在非临床环境中或在我们考虑进行开发和寻求美国食品药品管理局批准的适应症以外的其他适应症中得出结果，我们无法保证我们会为任何候选产品生成足够支持以获得监管部门批准的数据，而计划适应症必须获得监管部门的批准，而在商业化之前必须获得监管部门的批准。
•产品开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来的临床试验结果。
•我们依靠第三方来开展我们的临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品并提供其他服务。如果这些第三方不能成功执行和遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
与我们的财务状况和资本要求相关的风险
我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
截至2023年6月30日，我们有3.343亿美元的现金、现金等价物和短期投资。我们认为，我们目前的现金、现金等价物和短期投资，包括已经在定期贷款下提取的金额，将使我们能够为2025年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们将需要筹集额外资金，以继续为我们的运营提供资金并履行未来的义务。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
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开发我们的候选产品需要大量资金。我们预计，我们的研发费用将因我们正在进行的活动而增加，尤其是在我们通过临床试验推进候选产品时。我们将需要筹集额外资金来为我们的运营提供资金，而我们可能无法以可接受的条件获得此类资金，或者根本无法获得此类资金。
我们目前没有任何产品获准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。因此，我们预计将主要依靠股权和/或债务融资来为我们的持续运营提供资金。我们筹集额外资金的能力将在一定程度上取决于我们的临床前研究和临床试验以及其他产品开发活动的成功、监管活动、我们识别和签订许可或其他战略安排的能力，以及其他可能影响我们价值或前景的事件或条件，以及与财务、经济和市场状况相关的因素，其中许多因素是我们无法控制的。如果有的话，也无法保证在需要时或在可接受的条件下向我们提供足够的资金。
如果我们无法在需要时或按可接受的条件筹集额外资金，我们可能需要：

•显著延迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化；
•在比原本可取的更早阶段或我们本来会寻求独立开发的研究与开发项目寻求战略联盟或修改现有联盟，或者以不如将来可能获得的条件那么有利；
•处置技术资产，或以不利条件放弃或以不利条件许可我们对本来会寻求开发或商业化的技术或任何候选产品的权利；
•继续以可能给我们的股东造成投资损失的价格将我们公司出售给第三方；或
•申请破产或完全停止运营。
这些事件中的任何一个都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。

我们历来蒙受过损失，评估业务的运营历史有限，预计在可预见的将来，我们将继续蒙受重大损失。
我们是一家经营历史有限的生物制药公司。从历史上看，我们一直出现净亏损。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为5,510万美元和2950万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为6.114亿美元，现金、现金等价物和短期投资为3.343亿美元。
我们认为，我们目前的现金、现金等价物和短期投资，包括已经在定期贷款下提取的金额，将使我们能够为2025年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们将需要筹集大量额外资金，以继续为我们未来的运营提供资金。我们未来资金需求的金额和时机将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的步伐、结果和成本，以及影响我们业务和行业的宏观经济状况。
未能在需要时以优惠条件或根本不筹集资金，将对我们的财务状况和开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快或慢得多。如果我们无法获得额外的资本或资源，我们将需要修改运营计划以完成未来的里程碑。我们的这些估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地用尽可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集资金
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增加资金以满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或进行战略合作。
我们已将几乎所有的财务资源用于识别、收购和开发我们的候选产品，包括进行临床试验以及为我们的运营提供一般和管理支持。迄今为止，我们主要通过出售股权证券和可转换本票以及Hercules贷款和担保协议为我们的业务提供资金。我们未来的净亏损额将部分取决于我们未来的支出率以及我们通过股权或债务融资、战略合作或补助金获得资金的能力。生物制药产品开发是一项高度投机性的工作，涉及相当大的风险。我们预计，随着我们的候选产品进入更先进的临床试验，我们的损失将增加。我们可能要过几年（如果有的话）才能完成关键临床试验或候选产品获准商业化。我们预计将投入大量资金用于当前候选产品的研究和开发，以确定将这些候选产品提交监管部门批准的可能性。
如果我们获得监管部门批准来推销候选产品，我们的未来收入将取决于我们的候选产品可能获得批准的任何市场的规模，以及我们获得足够的市场接受度、定价、覆盖范围和第三方付款人的充足报销的能力，以及我们的候选产品在这些市场中获得足够的市场份额的能力。
我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和不断增加的营业亏损，如果我们：
•继续开发我们的候选产品；
•继续努力发现和开发新的候选产品；
•继续生产我们的候选产品或增加第三方生产的产量；
•将我们的项目推进到昂贵的大型临床试验；
•为我们的候选产品启动额外的临床前研究或临床试验；
•为我们的候选产品寻求监管和营销批准和报销；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准和自行营销的任何产品商业化；
•寻求识别、评估、收购和/或开发其他候选产品；
•根据第三方许可协议支付里程碑、特许权使用费或其他款项；
•寻求维持、保护和扩大我们的知识产权组合；
•寻求吸引和留住熟练人才；以及
•在我们的临床和候选产品的开发和监管批准可能方面遇到任何延误或遇到问题，例如安全问题、生产延迟、临床试验累积延迟、计划研究或试验的更长随访时间、其他重大研究或试验，或支持上市批准所需的支持性试验。
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此外，我们蒙受的净亏损可能在每个季度和每年之间波动很大，因此，对我们的经营业绩进行逐期比较可能无法很好地表明我们未来的业绩。
我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远无法盈利。
我们没有获准商业化的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们能否单独或与战略合作者一起成功完成一项或多项候选产品的开发并获得必要的监管和营销批准。我们预计在可预见的将来不会从产品销售中获得收入。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括但不限于：
•完成我们候选产品的研究和开发；
•为我们的候选产品获得监管和营销许可；
•如果获得批准，制造候选产品，并与第三方建立和维持商业上可行、符合监管要求和足够数量的供应需求的供应和制造关系，以满足市场对候选产品的需求；
•直接或与合作者或分销商共同营销、推出和商业化我们获得监管和营销批准的候选产品；
•使我们的候选产品作为治疗选择获得市场认可；
•处理任何竞争产品；
•保护和执行我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；
•就我们可能达成的任何合作、许可或其他安排中的优惠条件进行谈判；
•从第三方付款人那里获得保险和充足的报销，为我们的候选产品维持可支持盈利的定价；以及
•吸引、雇用和留住合格的人员。
即使我们开发的一个或多个候选产品获准用于商业销售，我们预计将任何经批准的候选产品商业化将产生巨额成本。我们目前的候选产品线中有部分已获得第三方的许可，这使得此类许可产品的商业销售可能需要向此类第三方支付额外的特许权使用费和里程碑式的款项。我们还必须发展或收购制造能力或继续与合同制造商签订合同，以便继续开发我们的候选产品并实现潜在的商业化。例如，如果我们的药品制造成本在商业上不可行，我们将需要以商业上可行的方式开发或采购我们的药品，以便成功地将未来批准的产品（如果有）商业化。此外，如果我们无法通过销售任何经批准的产品获得收入，我们可能永远无法盈利。
筹集额外资金可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃权利。
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在此之前（如果有的话）我们可以通过出售候选产品获得可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资以及许可和开发协议相结合的方式为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股权证券或可转换债务证券筹集额外资金，则我们股东的所有权利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，这些协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。
如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的研究项目或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或与第三方的其他安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者向第三方授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
在我们通过出售股权筹集额外资金的范围内，包括根据公开市场销售协议进行的任何销售军士长2022 年 9 月与 Jefferies LLC（“Jefferies”）签订的可转换债务或其他可转换为股权的证券（“2022 年 9 月 ATM 协议”），我们的股东的所有权权益将被稀释，这些新证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。2019年12月，公司与Aspire Capital, LLC（“Aspire Capital”）签订了普通股购买协议（“Aspire 股票购买协议”）。根据2022年9月的自动柜员机协议和Aspire普通股购买协议额外出售我们的普通股都将削弱我们股东的所有权利益，并可能导致我们普通股的每股价格下跌。此外，任何未兑现认股权证的行使都将削弱我们股东的所有权权益，并可能导致普通股的每股价格下跌。
债务融资，包括根据我们的大力神贷款和担保协议，可能包括限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行资本支出、进行额外产品收购或申报分红。如果我们通过与第三方的战略合作或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对候选产品或未来收入来源的宝贵权利，或者以对我们不利的条件授予许可。我们无法保证，如果有必要，我们将能够获得额外的资金，为我们的整个候选产品组合提供资金，以实现我们的预期计划。如果我们无法及时获得资金，我们可能会被要求推迟或停止一项或多项开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法扩大业务或以其他方式利用潜在的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大损害。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的运营以及我们的第三方研究机构合作者、合同研究组织（“CRO”）、合同制造业务（“CMO”）以及其他承包商和顾问的运营可能会受到战争行为、地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行或流行病（例如新型冠状病毒）以及其他自然或人为灾害或业务中断的影响期权，我们部分没有投保。此外，我们依靠第三方研究机构合作者对我们的候选产品进行研究和开发，他们可能会受到政府关闭或资金撤回的影响。任何此类业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。
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我们在金融机构存放现金，余额通常超过联邦保险限额。金融机构的倒闭可能会对我们支付运营费用或支付其他款项的能力产生不利影响。
我们在无息和计息账户中持有的现金超过了联邦存款保险公司（“FDIC”）的保险限额。如果这些银行机构倒闭，我们可能会损失超过此类保险限额的全部或部分金额。例如，联邦存款保险公司于2023年3月10日控制了硅谷银行。美联储随后宣布将整理账户持有人。但是，如果将来出现银行倒闭，联邦存款保险公司可能无法使所有账户持有人恢复健康。此外，即使账户持有人最终能够应对未来的银行倒闭，账户持有人对账户和账户中持有的资产的访问也可能会大大延迟。我们将来可能遭受的任何重大损失或在很长一段时间内无法获得现金和现金等价物，都可能对我们支付运营费用或支付其他款项的能力产生不利影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。
与发现和开发我们的候选产品相关的风险

临床试验成本高昂、耗时且存在固有风险，我们可能无法证明安全性和有效性令相关监管机构满意。
临床开发既昂贵又耗时，而且涉及重大风险。如果有的话，我们不能保证任何临床试验都会按计划进行或按计划完成。一项或多项临床试验的失败可能发生在开发的任何阶段。可能阻碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：

•无法生成令人满意的临床前、毒理学或其他体内或体外数据或诊断以支持临床试验的启动或继续；
•延迟与 CRO 和临床试验机构就可接受的条款达成协议，协议的条款可能需要进行广泛协商，不同的 CRO、临床试验场所以及我们进行试验的国家或地区之间可能会有显著差异；
•延迟获得每个临床试验场所的机构审查委员会或独立伦理委员会的必要批准；
•未能允许监管机构进行临床试验；
•延迟在我们的临床试验中招募符合条件的患者和/或受试者；
•临床研究机构、CRO 或其他第三方未能遵守临床试验要求；
•我们的临床机构、CRO 或其他第三方未能按照 FDA 的良好临床实践要求或适用的外国监管指南行事；
•退出我们临床试验的患者和/或受试者；
•不良事件或耐受性或动物毒理学问题严重到足以使FDA或其他监管机构暂停任何或所有临床试验；
•与我们的候选产品相关的不良事件的发生；
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•需要修改或提交新的临床方案的监管要求和指南的变化；
•我们的候选产品临床试验的巨额成本，包括制造活动；
•我们的临床试验得出阴性或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们针对候选产品进行其他正在进行或计划中的适应症的开发计划；以及
•延迟与第三方制造商就可接受的条款达成协议，也无法生产足够数量的临床试验可接受的候选产品。
如果不遵守监管要求和标准，或者产品上市后出现问题，FDA可能会撤回批准。后来发现产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或生产过程中的不良事件，或者不遵守监管要求，可能会导致修改批准的标签以增加新的安全信息；进行上市后研究或临床研究以评估新的安全风险；或者在REMS计划下实施分销限制或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：
•限制产品的营销或制造、产品完全退出市场或召回产品；
•罚款、警告信或暂停批准后的临床研究；
•食品和药物管理局拒绝批准待处理的申请或对已批准申请的补充，或暂停或撤销现有产品的批准；
•产品扣押或扣留，或美国食品和药物管理局拒绝允许产品的进口或出口；或
•禁令或施加民事或刑事处罚。
任何无法成功完成临床开发并获得监管部门对候选产品的批准都可能给我们带来额外的成本或削弱我们的创收能力。此外，如果我们对候选产品的制造或配方进行更改，我们可能需要进行额外的非临床研究，研究此类新配方所得的结果可能与先前获得的结果不一致。临床试验的延迟还可能缩短我们的产品获得专利保护的时间，并可能使竞争对手在我们之前开发产品并将其推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营业绩。
我们的候选产品可能会造成不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其获得监管部门的批准，限制已批准标签的商业可行性，或者在获得上市批准后造成重大的负面后果（如果有）。
我们的候选产品引起的不良副作用可能导致我们或监管机构中断、延迟或终止临床试验。此外，它们还可能导致美国食品药品管理局或外国同类机构推迟监管部门的批准，或者，即使受影响的候选产品获得批准，也可能导致限制性药物标签。
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即使我们的一个或多个候选产品获得了上市批准，并且我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用，也可能产生潜在的重大负面后果，包括但不限于：
•监管机构可以撤回对此类产品的批准；
•监管机构可能要求在药品标签上附加警告；
•我们可能需要创建REMS，其中可能包括概述此类副作用的风险的用药指南，以便分发给患者、医疗保健提供者的沟通计划和/或其他确保安全使用的内容；
•我们可能会被起诉并对患者或受试者造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
即使候选产品获得批准，这些事件中的任何一个都可能使我们无法获得或维持市场对候选产品的认可，并可能严重损害我们的业务、经营业绩和前景。
我们的产品开发计划可能无法发现服用我们候选产品的患者或受试者可能遇到的所有可能的不良事件。暴露于我们的候选产品的患者或受试者数量以及临床开发项目中的平均暴露时间可能不足以检测罕见的不良事件，而罕见的不良事件只有在给更多的患者或受试者施用并且持续更长的时间后才能被发现。
就其性质而言，临床试验使用的是潜在患者群体的样本。但是，由于受试者数量有限且暴露时间有限，我们无法完全确定候选产品的罕见和严重的副作用会被发现。只有在接触该药物的患者或受试者人数明显增加的情况下才能发现这种罕见和严重的副作用。如果在我们的候选产品上市后出现或发现此类安全问题，FDA 可能会要求我们修改产品的标签或召回该产品，甚至可能撤回对该产品的批准。
我们在很大程度上依赖候选产品的成功，我们无法保证我们会为任何候选产品生成足够支持的数据，以便在我们的计划适应症中获得监管部门的批准，而在商业化之前必须获得监管部门的批准。
我们投入了大量精力和财务资源来识别、收购和开发我们的候选产品组合。我们未来的成功取决于我们能否成功开发一种或多种候选产品，并获得监管部门的批准和商业化。目前，我们没有从任何产品的销售中获得任何收入，也可能永远无法开发或商业化候选产品。我们将继续评估并寻求更多机会来扩大我们的产品线，要么在内部发现新抗体，要么通过获得现有抗体或抗体序列的版权。我们的目标是建立可持续的研究性单克隆抗体疗法产品组合。
目前，我们的候选产品数量有限。无法保证我们在计划适应症中可能或可能不会为候选产品开发的数据足以支持获得监管部门的批准。
在我们的任何候选产品获得美国食品药品管理局或类似外国监管机构的监管批准之前，我们不得对其进行营销或推广，我们的任何候选产品也可能永远不会获得此类监管部门的批准。我们无法确定我们的任何候选产品能否在临床试验中取得成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品可能不会收到
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即使它们在临床试验中取得成功，也能获得监管部门的批准。如果我们的候选产品没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
产品开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来的临床试验结果。
临床测试费用昂贵，通常需要很多年才能完成，而且结果本质上是不确定的。在临床试验过程中，失败可能随时发生。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测更大规模的后期对照临床试验的结果。在早期临床试验中表现出可喜结果的候选产品在随后的临床试验中仍可能遭受重大挫折。此外，我们可能会不时公开披露临床前研究和临床试验的中期、顶线或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，随着越来越多的患者数据的出现，结果和相关发现和结论可能会发生变化。我们报告的中期、顶线或初步结果可能与研究完成后的最终结果有所不同，或者不同的结论或考虑因素可能符合此类结果的资格。我们必须对我们提出的适应症进行良好的对照试验，以支持任何监管机构提交的进一步临床开发。尽管在较早的小型临床试验中取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏疗效或不良安全性，生物制药行业的许多公司在先进的临床试验中遭受了重大挫折。此外，临床数据往往容易受到不同的解释和分析的影响。我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明我们的候选产品在拟议的使用适应症方面具有一致或足够的疗效和安全性，足以获得监管部门批准销售我们的候选药物。
我们可能会使用我们的财务和人力资源来开展特定的研究项目或候选产品，却未能利用可能更有利可图或更有可能取得成功的项目或候选产品。
由于我们的财务和人力资源有限，我们可能会放弃或推迟寻找某些项目或候选产品的机会，或者放弃或推迟寻找后来被证明具有更大商业潜力的其他适应症。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或更有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及未来针对特定适应症的候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。我们还可能签订额外的战略合作协议，在潜在的大型商业市场中开发和商业化我们的某些项目和潜在候选产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，保留该候选产品的唯一开发和商业化权对我们来说更有利，或者我们可能会在更有利于达成合作安排的治疗领域向候选产品分配内部资源。
我们可能会发现很难招募和维持患者或受试者参与我们的临床试验，部分原因是患有我们正在研究的候选产品所针对的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会难以招募和维持患者或受试者。难以招募和维持患者或受试者可能会延迟或阻碍我们候选产品的临床试验。
识别和认证患者或受试者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们的临床试验的时机在一定程度上取决于我们招募患者或受试者参与候选产品的临床试验的速度，如果我们在注册方面遇到困难，包括治疗TED的疗法获得批准或与其他临床试验的竞争，我们的临床试验可能会出现延迟。此外，由于供应链延迟和网站激活困难，我们的注册已经延迟，将来可能会延迟。
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我们临床试验的资格标准可能会进一步限制可用的合格试验参与者，因为我们预计要求患者或受试者具有我们可以衡量的特定特征或符合标准，以确保他们的病情适合纳入我们的临床试验。因此，由于正在研究的候选产品的感知风险和益处、竞争疗法和临床试验的可用性和有效性、患者可以选择其他现有批准疗法，以及医生愿意参与我们计划的临床试验，我们可能无法识别、招募、注册和维持足够数量的患者或受试者来及时完成我们未来的临床试验。我们无法控制的其他因素，例如疫情或其他公共卫生危机，也可能影响我们招收患者参加我们计划中的临床试验的能力。如果患者或受试者出于任何原因不愿或无法参与我们的临床试验，则我们候选产品的试验和获得监管部门批准的时间可能会延迟。
如果我们在完成或终止任何候选产品的临床试验方面遇到延迟，候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力可能会被延迟或阻碍。此外，在完成临床试验方面的任何延误都可能增加我们的总体成本，损害候选产品的开发，并危及我们获得监管部门相对于当前计划批准的能力。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们可能面临潜在的产品责任，而且，如果成功对我们提起索赔，我们可能会承担重大责任和费用。如果使用或滥用我们的批准产品（如果有）或候选产品会伤害患者或受试者，或者被认为会伤害患者或受试者，即使此类伤害与我们批准的产品（如果有）或候选产品无关，我们的监管批准（如果有）可能会被撤销或受到其他负面影响，我们可能会面临代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔。如果我们无法获得足够的保险，或者被要求支付因不在我们的保险范围之外或超出保险范围的索赔而产生的负债，则重大责任索赔可能会对我们的财务状况产生不利影响。
在临床试验中使用或滥用我们的候选产品以及销售任何我们可能获得上市批准的产品，都使我们面临潜在的产品责任索赔的风险。我们的候选产品存在诱发不良事件的风险。如果我们无法成功抗辩产品责任索赔，我们可能会承担重大责任和成本。患有我们的候选产品所针对的疾病的患者可能已经处于疾病的严重和晚期，既有已知的，也有未知的重大先前存在的、可能危及生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会出现包括死亡在内的不良事件，其原因可能与我们的候选产品有关，也可能不相关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付大量金钱，延迟、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准以销售我们的产品的机会，或者要求我们暂停或放弃商业化工作。即使在不良事件与我们的候选产品无关的情况下，对这种情况的调查也可能很耗时或没有结果。这些调查可能会延迟我们的监管批准程序或影响和限制我们的候选产品获得或维持的监管批准类型。
由于这些因素，产品责任索赔即使成功抗辩，也可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
尽管我们有产品责任保险，涵盖我们在美国的历史临床试验，每次发生的最高保额为500万美元，总额最高为500万美元，但我们的保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。对于我们未来可能启动的任何临床试验，我们还可能被要求增加产品责任保险的承保范围。如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们将需要扩大保险范围，将商业产品的销售包括在内。如果我们需要，我们无法知道我们是否能够继续获得产品责任保险，并获得足够的金额来保护我们免受因以下原因造成的损失：
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责任，以可接受的条件承担责任，或者根本不承担责任。我们可能没有足够的资源来支付因被排除在我们的保险范围之外或超出保险范围的索赔而产生的任何责任。如果我们根据与第三方签订的协议向第三方提供了赔偿，则这些第三方也有可能承担责任并根据此类赔偿提出索赔。个人可以向我们提出产品责任索赔，指控我们的候选产品造成或声称造成了伤害或被发现不适合消费者使用。任何此类产品责任索赔都可能包括制造缺陷、设计缺陷、未警告产品固有的危险、疏忽、严格责任和违反保修的指控。也可以根据州消费者保护法提出索赔。对我们提起的任何产品责任索赔，无论是否有法律依据，都可能导致：
•撤回临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验场所，或对批准适应症的限制；
•无法将我们的候选产品商业化，或者如果商业化，则会减少对候选产品的需求；
•如果已商业化，产品召回、标签、营销或促销限制或需要修改产品；
•监管机构启动调查；
•收入损失；
•巨额诉讼费用，包括对患者或其他索赔人的金钱赔偿；
•远远超过我们的产品责任保险的负债，然后我们将需要自己支付该保险；
•我们的产品责任保险费率提高或将来无法在可接受的条件下维持保险范围（如果有的话）；
•将管理层的注意力从我们的业务上转移开来；以及
•损害我们的声誉以及我们的产品和技术的声誉。
产品责任索赔可能会使我们面临上述风险和其他风险，这些风险可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
与我们的候选产品的监管批准和其他法律合规事项相关的风险

我们预计，我们开发的候选产品将作为生物制剂受到监管，因此它们可能比预期的更快地受到竞争。
2009年《生物制剂价格竞争与创新法》（“BPCIA”）作为《平价医疗法案》的一部分颁布，旨在为生物仿制药和可互换生物制品的批准建立简短途径。监管途径为美国食品药品管理局建立了审查和批准生物仿制药的法律权力，包括可能根据生物仿制药与经批准的生物制剂的相似性将其指定为 “可互换”。根据BPCIA，生物仿制药的申请要等到参考产品根据生物制剂许可申请（“BLA”）获得批准12年后才能获得FDA的批准。该法律很复杂，目前仍在由食品和药物管理局解释和实施。因此，其最终影响、实施和含义都存在不确定性。尽管目前尚不确定美国食品和药物管理局何时可以完全采用旨在实施BPCIA的流程，但这些工艺中的任何一个都可能对我们生物产品的未来商业前景产生重大不利影响。
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我们认为，我们开发的任何根据BLA在美国被批准为生物产品的候选产品都应符合12年的独家经营资格。但是，由于国会的行动或其他原因，这种排他性有可能缩短，或者美国食品药品管理局不会将相关候选产品视为竞争产品的参考产品，这有可能为仿制药竞争创造比预期更早的机会。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制药替代方式取代任何一种参考产品尚不清楚，这将取决于一些仍在发展的市场和监管因素。
此外，批准生物制剂生物仿制药用于我们的候选产品可能会对我们的业务产生重大不利影响，因为它的上市成本可能要低得多，而且价格可能比我们的候选产品低得多。
我们正在向美国食品药品管理局申请 VRDN-001 孤儿药称号，并可能为未来的候选产品寻求孤儿药称号，但我们可能不会获得此类认证。
2022 年 9 月，我们根据临床数据提交了经修订的 VRDN-001 孤儿药称号申请。作为回应，美国食品和药物管理局表示，在收到更多信息之前，暂停对该申请的进一步审查。无法保证在提交这些额外数据信息后，美国食品药品管理局会授予我们孤儿药称号。请参阅我们 2022 年 10-K 表年度报告中的 “商业—政府监管和产品批准——孤儿药名称”。
我们可能会从美国食品药品管理局为我们的一种或多种候选产品寻求突破疗法认证，但我们可能不会获得这样的认可，即使我们获得了，这种指定实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准程序。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求美国食品药品管理局的突破性疗法认证。被指定为突破性疗法由美国食品药品管理局自行决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合突破性疗法的指定标准，美国食品药品管理局也可能不同意，而是决定不作出这样的指定。无论如何，与根据传统的FDA程序考虑批准的药物相比，候选产品获得突破性疗法称号可能不会加快开发、审查或批准的速度，也不能确保美国食品药品管理局的最终批准。此外，即使我们的候选产品之一被指定为突破性疗法，美国食品药品管理局稍后也可能会决定该候选产品不再符合指定条件，该指定可能会被撤销。请参阅我们 2022 年 Form 10-K 年度报告中的 “商业—政府监管和产品批准—加速开发和审查计划”。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证，但我们可能不会获得此类称号，即使我们这样做，此类指定实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准流程。
如果候选产品旨在治疗严重疾病，并且非临床或临床数据表明有可能满足该疾病未得到满足的医疗需求，则产品赞助商可以申请FDA快速通道称号。如果我们为候选产品寻求快速通道认证，我们可能不会收到美国食品药品管理局的认证。但是，即使我们获得了 Fast Track 称号，Fast Track 指定也不能确保我们在任何特定的时间范围内获得营销批准，或者根本无法获得营销批准。与传统的 FDA 程序相比，我们可能无法通过快速通道获得更快的开发或监管审查或批准流程。此外，如果美国食品药品管理局认为Fast Track的指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，它可能会撤回该称号。仅凭快速通道指定并不能保证符合美国食品和药物管理局优先审查程序的资格。请参阅我们的 2022 年 10-K 表年度报告中的 “企业—政府监管和产品批准——快速开发和审查计划”。
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我们可能会尝试加快候选产品的批准。如果我们无法加快获得批准，我们可能会被要求进行超出我们设想的范围的临床试验，或者我们的关键临床试验的规模和持续时间可能会超过目前的计划，这可能会增加获得必要上市批准的费用，降低获得必要上市批准的可能性和/或延迟获得必要上市批准的时机。即使我们获得美国食品药品管理局的加速批准，美国食品药品管理局也可能要求我们进行确认性试验以验证临床益处。如果我们的确认性试验未证实临床益处，或者如果我们不遵守严格的批准后要求，FDA可能会寻求撤回加速批准。
我们可能会寻求加快对候选产品的批准。美国食品药品管理局可以加快批准旨在治疗严重或危及生命的疾病的产品，这种产品比现有疗法具有有意义的治疗优势，并且对替代终点或中间临床终点有影响，可以合理预测临床益处。美国食品药品管理局认为临床益处是一种积极的治疗效果，在给定疾病的背景下具有临床意义。如果获得批准，加速批准可能取决于发起人是否同意以勤勉的方式进行额外的批准后确认性研究，以验证和描述该药物对不可逆的发病率或死亡率或其他临床益处的预期影响。美国食品和药物管理局可能要求在提交加速批准申请之前启动或实质性进行任何此类确认性研究。如果此类批准后研究未能证实该药物相对于其风险的临床益处，FDA可能会撤回对该药物的批准。如果我们选择加快批准，就无法保证FDA会同意我们提议的主要终点是合适的替代终点。同样，在随后的FDA反馈之后，即使我们最初决定这样做，也无法保证我们会继续寻求加速批准或任何其他形式的加快开发、审查或批准。此外，如果我们提交加速批准申请，则无法保证此类申请会被接受，也无法保证会及时获得批准，或者根本无法保证获得批准。美国食品药品管理局还可能要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的申请之前进行进一步的研究或试验。我们可能无法及时满足 FDA 的要求，这会导致延迟，或者可能因为我们提交的材料被美国食品和药物管理局认为不完整而无法获得批准。
即使我们获得美国食品和药物管理局的加速批准，我们也将受到严格的批准后要求的约束，包括在传播之前向美国食品和药物管理局提交所有宣传材料。美国食品药品管理局可能会要求我们进行确认性研究，以验证预期的临床益处。美国食品药品管理局可能出于多种原因撤回加速批准，包括我们未能进行任何必要的审批后研究，或者此类研究无法确认预期的临床益处。候选产品未能获得加速批准或任何其他形式的快速审查或批准可能会导致此类候选产品商业化之前需要更长的时间，增加此类候选产品的开发成本，并损害我们在市场上的竞争地位。
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们仍将受到持续的监管要求的约束。
如果我们的任何候选产品获得批准，我们将受到制造、标签、包装、存储、广告、促销、抽样、记录保存、上市后临床试验以及提交安全性、有效性和其他批准后信息的持续监管要求的约束，包括美国联邦和州的要求以及类似的外国监管机构的要求。请参阅我们的 2022 年 10-K 表年度报告中的 “企业—政府监管和产品批准——快速开发和审查计划”。
我们获得的候选产品的任何监管部门批准都可能受到该产品可能销售的批准指定用途的限制或批准条件的约束，或者包含可能昂贵的上市后测试的要求，包括4期临床试验，以及监测上市产品的安全性和有效性的监测。我们将被要求报告不良反应和
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生产问题（如果有）交给 FDA 和类似的外国监管机构。任何新的立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或者为了确保合规而增加成本。如果我们最初对候选产品的上市批准获得美国食品药品管理局的加速批准，我们可能需要进行成功的上市后临床试验，以确认我们产品的临床益处。上市后临床试验失败或未能完成此类试验可能会导致撤回上市许可。预计政府对涉嫌违法行为的任何调查都将要求我们花费大量时间和资源进行回应，并可能引起负面宣传。任何不遵守现行监管要求的行为都可能对我们开发和商业化产品的能力产生重大不利影响，公司的价值和经营业绩也将受到不利影响。此外，如果我们能够加快批准我们的任何候选药物，FDA可能会要求我们进行确认性研究，以验证预期的临床益处。美国以外的其他监管机构可能也有类似的要求。确认性研究的结果可能不支持临床益处，这可能会导致批准被撤回。虽然在加速批准下运营，但我们将受到某些限制，这些限制在获得定期批准后我们将不受这些限制。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响，当前和未来的立法可能会增加我们和任何合作者获得候选药物的上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。
在美国，已经出台了许多控制医疗费用的立法举措，并将继续出台。例如，2010年3月，《平价医疗法案》获得通过，该法案旨在实质性改变政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药行业产生重大影响。最近，拜登总统于2022年8月16日签署了2022年降低通货膨胀法案（“IRA”），使之成为法律，该法案除其他条款外，还包括几项旨在降低处方药和相关医疗改革成本的措施。请参阅我们 2022 年 10-K 表年度报告中的 “商业—医疗改革”。
政府对制造商为其上市产品设定价格的方式加强了审查，这导致国会最近进行了几项调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，改革产品的政府计划报销方法。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，尤其是在新的总统政府执政的情况下，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗保健疗法支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或定价压力增加。我们无法确定未来是否会发布或颁布与IRA相关的其他立法或规则，也无法确定此类变化如果获准用于商业用途，将对我们的任何候选药物的盈利能力产生什么影响（如果有的话）。
我们可能直接或间接受到外国、联邦和州医疗欺诈和滥用法、虚假索赔法以及健康信息隐私和安全法的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚、制裁或其他责任。
我们的业务可能受到各种外国、联邦和州欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦《反回扣法》、联邦《虚假索赔法》和《医生付款阳光法》、欧盟的 GDPR 和其他法规。除其他外，这些法律可能会影响我们与医疗保健专业人员的关系以及我们提议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受到联邦政府和我们开展业务的州的患者隐私监管。请参阅我们 2022 年 10-K 表年度报告中的 “商业——其他法规”。
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如果发现我们的业务违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到处罚，包括重大的民事、刑事和行政处罚、撤销、损害赔偿、罚款、合同损害、声誉损害、利润和未来收入减少、被禁止参与医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划、监禁、额外报告要求和/或监督（如果我们受到企业诚信协议的约束）或者类似的协议旨在解决有关不遵守这些法律以及削减或重组我们业务的指控，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者承担的费用可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们的研发活动以及第三方制造商和供应商的活动涉及危险材料的控制存储、使用和处置，包括我们的候选产品成分和其他危险化合物。我们和我们的制造商和供应商受有关这些危险材料的使用、制造、储存、处理和处置的法律和法规的约束。在某些情况下，这些危险材料及其使用产生的各种废物会储存在我们和我们的制造商的设施中，等待使用和处置。我们无法消除污染风险，污染风险可能会中断我们的商业化工作、研发工作和业务运营，并造成环境损害，从而导致昂贵的清理工作，并根据有关使用、储存、处理和处置这些材料和特定废物的适用法律和法规承担责任。尽管我们认为我们和我们的第三方制造商在处理和处置这些材料时使用的安全程序通常符合这些法律法规规定的标准，但我们无法保证情况确实如此，也无法消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能对由此造成的任何损害承担责任，此类责任可能超出我们的资源，州或联邦或其他适用机构可能会限制我们对特定材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律和法规很复杂，变化频繁，而且往往变得更加严格。我们无法预测此类变化的影响，也无法确定我们未来的合规性。我们目前不承保生物或危险废物保险。
不遵守与隐私或数据安全相关的现行或未来法律和法规可能会导致政府执法行动（可能包括民事或刑事罚款或处罚）、私人诉讼、其他责任和/或负面宣传。合规或不遵守此类法律可能会增加我们产品和服务的成本，限制其使用或采用，否则可能会对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
随着联邦、州和外国政府继续通过新的或修改有关数据隐私和安全以及此类数据的收集、处理、存储、传输和使用的法律法规，对个人数据或个人信息处理的监管正在不断演变。我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受到现行、新的或修改过的联邦、州和外国数据保护法律和法规（例如，涉及数据隐私和数据安全的法律和法规，包括但不限于健康数据）的约束。这些新的或拟议的法律和法规有不同的解释，并且可能因司法管辖区而异，而且有关实施和合规实践的指导经常更新或以其他方式修订，这增加了处理个人数据的复杂性。这些要求和其他要求可能要求我们或我们的合作者承担额外费用以实现合规，限制我们的竞争力，要求我们接受合同中更繁重的义务，限制我们使用、存储、传输和处理数据的能力，影响我们或我们的合作者处理或使用数据以支持我们提供产品或服务的能力，影响我们或我们的合作者提供我们的产品和服务或在某些地点运营的能力，导致监管机构拒绝、限制或破坏我们的临床试验活动导致开支增加，减少对我们产品和服务的总体需求，并使其更难达到预期
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或对客户或合作者的承诺。请参阅我们 2022 年 10-K 表年度报告中的 “商业——其他法规”。
不遵守美国和外国数据保护法律和法规可能会导致政府调查和执法行动（可能包括民事或刑事处罚、罚款或制裁）、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的合作者获取信息的患者或受试者，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会通过合同限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护法或适用的隐私声明，即使我们不承担责任，也可能会花费大量时间进行辩护，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。如果我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问未能遵守与数据隐私或安全相关的适用法律、法规或合同义务，都可能导致政府实体或其他机构对我们提起诉讼。
我们可能会发布有关我们收集、处理、使用和披露个人信息和/或其他机密信息的隐私政策和其他文档。尽管我们努力遵守我们发布的政策和其他文档，但我们有时可能没有这样做，或者可能被认为没有这样做。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工或供应商未能遵守我们发布的政策和文档，我们可能无法成功实现合规。如果发现此类失败具有欺骗性、不公平性或歪曲了我们的实际做法，则可能会使我们面临国外、地方、州和联邦的潜在行动。此外，我们或我们的合作伙伴获取信息的主体以及与我们共享这些信息的提供商可能会通过合同限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护法或适用的隐私声明，即使我们不承担责任，也可能会花费大量时间进行辩护，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。这些问题中的任何一个都可能对我们的业务、财务状况或运营业绩产生重大不利影响。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依靠第三方来开展我们的临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品并提供其他服务。如果这些第三方不能成功执行和遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们一直依赖并计划继续依靠第三方 CRO 来开展、监测和管理临床前和临床项目。我们依靠这些各方来执行临床试验，我们只管理和控制他们活动的某些方面。我们仍然有责任确保我们的每项试验都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对CRO的依赖并不能免除我们的监管责任。我们和我们的 CRO 和其他供应商必须遵守所有适用的法律、法规和指导方针，包括美国食品药品管理局和类似的外国监管机构对我们在临床开发中的所有候选产品所要求的法律、法规和指南。如果我们或我们的任何 CRO 或供应商未能遵守适用的和不断变化的法律、法规和指南，我们的临床试验得出的结果可能被视为不足或不可靠，FDA 或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。例如，我们知道临床场所存在某些不遵守GCP协议的情况，例如完整记录知情同意协议。尽管我们认为我们在纠正这些缺陷方面取得了重大进展，但我们无法保证我们的CRO、临床机构和其他供应商将全面纠正任何缺陷并持续满足这些要求，也无法保证在接受任何监管机构的检查后，此类监管机构将确定包括我们的任何临床试验在内的努力符合适用的要求。我们未能遵守这些法律，
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法规和指导方针可能要求我们重复临床试验，这既昂贵又会延迟监管部门的批准程序。
如果我们与这些第三方 CRO 的任何关系终止，我们可能无法及时与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件达成协议。此外，我们的 CRO 可能不会优先考虑我们的临床试验而不是其他客户的临床试验，而且 CRO 人员流失或延迟分配 CRO 员工都可能对我们的临床试验产生负面影响。如果 CRO 未能成功履行其合同职责或义务或在预期的最后期限之前完成任务，我们的临床试验可能会被延迟或终止，我们可能无法满足我们对候选产品的当前计划。此外，包括自然灾害或突发卫生事件（例如新型病毒或流行病）在内的区域干扰可能会严重干扰临床试验的时机。CRO也可能涉及比预期更高的成本，这可能会对我们的财务状况和运营产生负面影响。
疫情或其他公共卫生危机造成的短缺和政府限制可能会破坏我们的临床试验场所和其他CRO采购对我们的研发活动至关重要的物品（包括用于临床前研究的动物）的能力，或增加其成本。例如，COVID-19 疫情以及由此产生的全球供应链中断导致研究中使用的各种动物短缺，例如几种通常来自中国的猴子。
此外，我们目前没有生产用于临床试验的候选产品的能力，也缺乏在不使用第三方制造商的情况下以临床或商业规模生产任何候选产品的资源和能力。我们计划依赖第三方制造商，他们的职责将包括从第三方供应商那里购买生产用于临床试验和监管部门批准的候选产品所需的材料。预计我们用于生产候选产品的活性成分和其他材料的供应商数量将有限，而且我们可能无法找到替代供应商，以防止临床试验候选产品的生产可能中断，如果获得批准，最终也无法用于商业销售。尽管除非我们认为有足够的候选产品供应来完成试验，否则我们通常预计不会开始临床试验，但候选产品或候选产品制造过程中的活性成分或其他材料成分供应的任何重大延迟或中断都可能延迟我们的临床试验的完成以及监管部门批准候选产品的潜在时机，这将损害我们的业务和运营业绩。
我们的制造过程很复杂，如果获得批准，我们可能会遇到生产困难，这将延迟或阻碍我们为未来的临床试验或商业化提供足够的候选产品供应的能力。
我们的候选生物产品的生产过程复杂、监管严格、变化多端，并且存在许多风险。我们的制造过程容易出现产品丢失或故障，或可能对患者预后产生负面影响的产品变异，这是由于与准备产品进行给药、向患者注入产品相关的后勤问题、制造问题或起始材料的固有差异、试剂批次之间的差异、制造过程的中断、污染、设备或试剂故障、设备和/或程序的安装或操作不当而导致的产品特性不同，供应商或运营商的错误和产品特性的差异。
即使是起始试剂和材料的微小变化，或者与正常制造过程的偏差，也可能导致产量降低、产品缺陷、制造失败和其他供应中断。如果在我们的候选产品或任何制造产品或其他材料的制造设施中发现微生物、病毒或其他污染物，则可能需要长时间关闭此类制造设施以调查和补救污染。上述过程中的任何失败都可能导致一批产品无法使用，并可能影响监管部门对此类产品的批准
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候选产品，可能会导致我们受到罚款或处罚，或者可能损害我们和候选产品的声誉。
我们可能会出于各种原因更改我们的制造流程，例如控制成本、增加产量或剂量、实现规模、缩短加工时间、提高制造成功率、原材料可用性或其他原因。我们在临床开发过程中对流程所做的更改可能需要我们证明在早期临床阶段或试验早期阶段使用的产品与后期临床阶段或试验后期使用的产品的可比性。在商业化之前或之后对我们的制造流程所做的其他更改可能要求我们证明所得产品与使用早期工艺的临床试验中使用的候选产品的可比性。此类展示可能需要我们在获得任何修改后的工艺生产的候选产品的上市批准之前，从任何修改后的工艺中收集额外的非临床或临床数据。如果此类数据在安全性或有效性方面最终无法与先前试验或同一项试验的早期试验中看到的数据相提并论，则我们可能需要进一步改变流程和/或进行额外的临床测试，这两者都可能严重延迟相关候选产品的临床开发或商业化，这将对我们的业务、财务状况、运营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们依赖并预计将继续依赖第三方来生产我们的临床产品供应，如果获得批准，我们打算依靠第三方来生产和加工我们的候选产品，如果这些第三方未能获得政府监管机构的批准，未能向我们提供足够数量的药品，或者未能以可接受的质量水平或价格提供给我们，则我们的任何候选产品的商业化可能会停止、延迟或利润降低。
我们目前没有内部基础设施或能力来生产用于进行临床试验的临床用品，我们也缺乏在临床或商业规模上生产任何候选产品的资源和能力，也缺乏在临床或商业规模上生产任何候选产品的资源和能力。我们目前依靠外部供应商来生产候选产品的临床用品，如果获得批准，我们计划继续依靠第三方以商业规模生产我们的候选产品。
我们还没有足够的信息来可靠地估计候选产品的商业制造成本，而且我们目前生产药物产品的成本在商业上可能不可行。此外，制造候选产品的实际成本可能会对我们的候选产品的商业可行性产生重大不利影响。因此，我们可能永远无法开发出商业上可行的产品。
此外，我们对第三方制造商的依赖使我们面临以下额外风险：
•我们可能无法按照可接受的条件或根本无法确定候选产品的制造商。
•我们的第三方制造商可能无法及时配制和制造我们的产品，也无法生产满足我们的临床和商业需求（如果有）所需的数量和质量。
•合同制造商可能无法正确执行我们的制造程序。
•如果获得批准，我们未来的第三方制造商可能无法按照协议开展业务，也可能无法在提供我们的临床试验或成功生产、储存和分销我们的商业产品所需的时间内继续从事合同制造业务。
•制造商必须接受美国食品药品管理局和一些州机构的持续突击检查，以确保严格遵守cGMP和其他政府法规以及相应的法规
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国外标准。我们无法控制第三方制造商对这些法规和标准的遵守情况。
•对于第三方制造商在候选产品的制造过程中所做的任何改进，我们可能不拥有或可能必须共享知识产权。
•我们的第三方制造商可能会违反或终止与我们的协议。
•我们的第三方制造商的业绩、可用产能以及制造临床或商业产品的能力可能会受到合并和/或收购的影响。
•我们可能会遇到劳资纠纷或短缺，包括突发卫生事件（例如新型病毒或流行病）和自然灾害的影响。
•我们的第三方制造商可能会受到全球冲突的影响，包括任何涉及中国和台湾的潜在冲突以及由此产生的任何贸易制裁。
所有这些风险都可能延迟我们的临床试验，以及美国食品药品管理局对候选产品的批准（如果有的话），或者我们的候选产品的商业化，或者可能导致更高的成本，或者可能剥夺我们潜在的产品收入。此外，在交付给患者之前，我们依靠第三方对我们的候选产品进行释放测试。如果这些测试不当进行且测试数据不可靠，则患者可能面临严重伤害的风险，这可能会导致产品责任诉讼。
医疗产品的制造非常复杂，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术、过程控制和产品测试方法。医疗产品制造商经常在生产中遇到困难，尤其是在扩大和验证初始生产以及无污染方面。这些问题包括原材料供应困难、生产成本和产量、质量控制、产品稳定性、质量保证测试、操作失误、合格人员短缺以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。此外，如果在我们的候选产品供应或制造设施中发现污染物，则可能需要长时间关闭此类制造设施以调查和补救污染。我们无法保证将来不会出现任何稳定性问题或其他与我们的候选产品制造相关的问题。此外，由于资源限制或劳资纠纷、短缺（包括突发卫生事件（例如新型病毒或流行病）和自然灾害的影响，或不稳定的政治环境，我们的制造商可能会遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或者以其他方式未能履行其合同义务，我们向临床试验中的患者或受试者提供候选产品的能力就会受到威胁。临床试验用品供应的任何延迟或中断都可能延迟临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟期限的不同，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。
我们可能无法实现任何合作的潜在好处。
即使我们成功地在未来就一种或多种候选产品的开发和/或商业化开展了更多合作，也不能保证合作会成功。合作可能带来许多风险，包括：
•合作者在决定为合作投入的努力和资源方面通常有很大的自由裁量权，并且可能没有为参与合作的一个或多个产品的开发、营销或商业化投入足够的资源；
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•合作者可能无法按预期履行其义务；
•任何此类合作都可能严重限制我们在相关计划未来潜在利润中所占的份额，并可能要求我们放弃对当前候选产品、潜在产品、专有技术的潜在宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可；
•如果合作者认为我们的候选产品与他们自己的产品或候选产品相比具有竞争力，则合作者可能会停止将资源用于我们的候选产品的开发或商业化；
•与合作者的分歧，包括在所有权、合同解释或开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的开发或商业化的延迟或终止，并可能导致法律诉讼，这将耗时、分散注意力且昂贵；
•合作者可能会受到其战略重点或可用资金变化的影响，或者受到涉及他们的业务合并的影响，这可能导致他们将资源从合作中转移出去；
•合作者可能侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；
•合作可能不会导致我们获得收入以证明此类交易是合理的；以及
•合作可能会终止，如果终止，则可能导致我们需要筹集额外资金，以进一步开发或商业化适用的候选产品。
因此，合作可能无法成功开发我们的候选产品或将其商业化。
我们在正常业务过程中签订了各种合同，在这些合同中，我们向合同的另一方提供赔偿。如果我们必须根据这些赔偿条款行事，我们可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
在正常业务过程中，我们会定期签订包含赔偿条款的商业、服务、许可、咨询和其他协议。就我们的研究协议而言，我们通常向当事方和关联方提供赔偿，使其免受与根据我们获得许可的协议制造、使用、销售或执行的产品、流程或服务相关的索赔，以及因我们或我们的分许可人行使协议下的权利而产生的索赔。关于未来的合作协议，我们可能会向我们的合作者提供赔偿，使其免于因产品的生产、使用或消费以及第三方涉嫌侵犯任何专利或其他知识产权而导致的任何第三方产品责任索赔。对于顾问，我们赔偿他们因诚信履行服务而产生的索赔。
如果我们在赔偿条款下的义务超过适用的保险范围，或者如果我们被拒绝保险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。同样，如果我们依靠合作者为我们提供赔偿，而合作者被拒绝提供保险，或者赔偿义务超过了适用的保险范围，如果合作者没有其他资产可以赔偿我们，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。

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与我们的知识产权相关的风险
我们打算依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们无法从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能无法在我们的市场中进行有效的竞争。
我们依靠或将依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可方获得监管排他性以及在美国和其他国家维护我们的专有技术和候选产品的专利和其他知识产权保护的能力。
我们试图通过在美国和国外申请和许可与我们的业务重要的技术和候选产品相关的专利申请权来保护我们的专有地位。这个过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。
生物技术和制药公司的专利地位普遍高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，法律原则仍未得到解决。我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，这些专利的权利主张涵盖我们在美国或其他国家的候选产品。无法保证所有与我们的专利和专利申请相关的潜在相关现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止正在申请的专利申请中颁发专利。即使专利确实成功颁发，即使此类专利涵盖了我们的候选产品，第三方也可能会质疑其有效性、可执行性或范围，这可能会导致此类专利的范围缩小、被认定不可执行或无效。此外，即使没有受到质疑，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，也无法阻止其他人围绕我们的主张进行设计。这些结果中的任何一个都可能损害我们防止来自第三方竞争的能力，这可能会对我们的业务产生不利影响。
我们已经独立或与我们的许可方一起提交了专利申请，涵盖了我们的候选产品及其使用方法的各个方面。我们无法保证将颁发哪些专利（如果有）、任何此类专利的广度，或者任何已颁发的专利是否会被认定为无效和不可执行或会受到第三方的威胁。对这些专利或专利发布后我们拥有或许可给我们的任何其他专利的成功异议都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管部门批准方面遇到延迟，我们可以推销受专利保护的候选产品的期限可能会缩短。
如果我们无法从监管工作中获得和维持有效的排他性保护，以及候选产品的知识产权，包括专利保护或数据排他性，我们可能无法有效竞争，我们的业务和经营业绩将受到损害。
我们可能没有为候选产品提供足够的专利期限保护，无法有效保护我们的业务。
专利的期限有限。在美国，专利的法定有效期通常为申请后的20年。由于美国专利商标局（“USPTO”）在起诉期间的延迟，可以通过专利期限调整（“PTA”）程序获得其他专利条款。尽管可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使是专利
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一旦候选产品的专利寿命到期，我们可能会对来自仿制药的竞争持开放态度，涵盖我们的候选产品。
美国《Hatch-Waxman 法案》和欧洲的补充保护证书规定的专利期限延长（“PTE”）可用于延长候选产品的专利或数据专有条款。我们很可能会依赖专利期限延期，我们无法保证会获得任何此类专利期限的延期，也无法保证延长多长时间。因此，在监管部门批准后（如果有），我们可能无法在很长一段时间内保持候选产品的排他性，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生负面影响。如果我们没有足够的专利条款或监管排他性来保护我们的候选产品，我们的业务和经营业绩将受到不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力，而最近的专利改革立法可能会增加有关起诉我们的专利申请以及执行或捍卫我们已颁发专利的不确定性和成本。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上取决于专利。在生物技术行业获得和执行专利涉及技术和法律两方面的复杂性，因此成本高昂、耗时且内在的不确定性。此外，2011年，美国颁布了《Leahy-Smith America Invents法案》（“Leahy-Smith 法案”），目前仍在实施广泛的专利改革立法。美国最高法院和联邦巡回上诉法院最近的裁决缩小了特定情况下可用的专利保护范围，削弱了专利所有者在特定情况下的权利。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这一系列事件还给获得专利后的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。
美国专利商标局已发布主题资格指南，指导美国专利商标局的审查员了解最高法院在梅奥合作服务诉普罗米修斯实验室公司和分子病理学协会诉Myriad Genetics, Inc.中的裁决所产生的影响，并将Myriad裁决适用于包括所有天然存在的分子在内的天然产物和原理。此外，美国专利商标局继续提供最新指南，这仍然是一个发展领域。美国专利商标局的指导可能使我们无法在未来的专利申请中获得类似的专利申请。目前，我们的专利组合包含各种类型和范围的索赔，包括医疗方法。我们的专利组合中存在不同类型的索赔，可以显著减少但可能不会消除我们面临的潜在有效性挑战的风险。
对于我们的美国专利申请（包含在 2013 年 3 月 16 日之后有权获得优先权的索赔），由于上述《莱希-史密斯法案》，不确定性更大。Leahy-Smith 法案包括对美国专利法的许多重大修改。其中包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼的条款。美国专利商标局颁布了管理Leahy-Smith法案管理的法规并制定了程序，与Leahy-Smith法案相关的专利法的许多实质性修改，尤其是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith 法案及其实施可能会增加我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执法或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
《Leahy-Smith Act》引入的一项重要变化是，自2013年3月16日起，当主张同一发明的不同当事方提交两份或更多专利申请时，美国过渡到 “先申请者” 的制度，用于决定应向哪一方授予专利。这将要求我们成为
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意识到从发明到提交专利申请的时代。此外，我们获得和维护有效且可执行的专利的能力取决于我们的技术与现有技术之间的差异是否允许我们的技术比现有技术获得专利。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，因此我们无法确定我们是第一个：（i）提交与我们的候选产品有关的任何专利申请，或（ii）发明了我们的专利或专利申请中声称的任何发明。
《Leahy-Smith Act》引入的其他一些变更包括限制专利权人提起专利侵权诉讼的范围，以及为第三方提供质疑美国专利商标局任何已颁发专利机会的新程序。这些新程序中包括一项名为各方间审查（“IPR”）的程序，自《莱希-史密斯法案》颁布以来，许多第三方普遍使用该程序来使专利无效。由于与美国联邦法院宣布专利索赔无效所必需的证据标准相比，美国专利商标局诉讼中的证据标准较低，因此第三方有可能在美国专利商标局的诉讼中提供足以使美国专利商标局认为索赔无效的证据，尽管如果首次在地方法院诉讼中提出，同样的证据不足以使索赔无效。因此，第三方可能会试图利用美国专利商标局的程序使我们的专利主张无效，如果第三方作为被告在地区法院的诉讼中首次提出质疑，我们的专利主张就不会失效。此外，知识产权裁决的复审和上诉权是一个仍在发展中的法律领域。
美国和国外的地缘政治行动可能会增加与专利申请的起诉或维护以及已颁发专利的维护、执行或辩护有关的不确定性和成本。例如，美国和外国政府与俄罗斯入侵乌克兰有关的行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维持专利申请。政府行动也可能阻止在俄罗斯维护已颁发的专利。这些行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致俄罗斯的部分或全部专利权丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在未经同意或补偿的情况下利用在美国和其他俄罗斯认为不友好的国家拥有公民身份或国籍、注册或主要营业地点或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯进行其发明，也无法阻止第三方在俄罗斯销售或进口利用其发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营和前景可能会受到不利影响。
此外，欧洲统一专利法院（“UPC”）于2023年6月1日生效。UPC将是一个普通的专利法院，负责审理对欧盟成员国的专利侵权和撤销诉讼。这可能使第三方能够在UPC的单一程序中寻求撤销欧洲专利，而不是通过欧洲专利生效的每个司法管辖区的多个程序来寻求撤销欧洲专利。尽管我们目前不拥有任何欧洲专利，但如果我们将来获得此类专利和申请，任何此类撤销和专利保护的丧失都可能对我们的业务以及我们的技术和产品的商业化或许可能力产生重大不利影响。此外，UPC的控制法律和法规将随着时间的推移而发展，并可能对我们执行或捍卫所获得的任何欧洲专利的有效性的能力产生不利影响。对于我们未来可能提交的任何欧洲专利申请以及我们可能获得的任何专利，我们可能会决定退出UPC。但是，如果不符合某些手续和要求，则此类欧洲专利和专利申请可能会因不合规而受到质疑，并将其置于UPC的管辖之下。如果我们决定退出UPC，我们无法确定未来的欧洲专利和专利申请是否会避免属于UPC的管辖范围。

如果我们无法维护候选产品或任何未来候选产品的有效所有权，我们可能无法在拟议的市场中进行有效竞争。
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除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术，例如专利难以执行的流程、我们的候选产品发现和/或开发过程中涉及专利未涵盖的专有知识、信息或技术的其他要素。但是，商业秘密可能很难保护。我们通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。我们还通过维护我们场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全，力求维护我们数据和商业秘密的完整性和机密性。虽然我们对这些个人、组织和系统充满信心，但协议或安全措施可能会被违反，对于此类违规行为，我们可能没有足够的补救措施。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知道或独立发现。
尽管我们希望所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，也希望我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够获得我们的专有知识、信息或技术来签订保密协议的第三方，但我们无法保证所有此类协议均已得到正式执行，也不能保证我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，也无法以其他方式获得我们的商业秘密或独立获得实质性发展等效的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。此外，如果认为为维护我们的商业秘密而采取的措施不充分，我们可能没有足够的追索权来起诉盗用商业秘密的第三方。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或延迟我们的开发和商业化工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在不侵犯第三方专利权的情况下开发、制造、营销和销售候选产品以及使用我们的专有技术的能力。我们的候选产品领域存在许多第三方在美国和非美国颁发的专利和待审申请。我们可能还会不时监控这些专利和专利申请。我们将来可能会在美国和外国专利局提起诉讼，质疑这些专利和专利申请的有效性。此外，或者，我们可以考虑是否寻求就一项或多项此类第三方专利和专利申请所涵盖的技术的权利许可进行谈判。如果任何专利或专利申请涵盖我们的候选产品或技术，则如果没有此类许可，我们可能无法按计划自由生产或销售我们的候选产品，因为我们可能无法以商业上合理的条件获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。
我们也有可能未能识别相关的第三方专利或申请。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的申请在专利颁发之前一直保密，在该日期之后提交的不会在美国境外提交的申请可以选择在专利颁发之前保持机密。
此外，包括我们在内的行业参与者很难确定所有可能与我们的候选产品和技术相关的第三方专利权，因为专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义，专利搜索并不完善。我们可能无法识别相关的专利或专利申请，或者可能识别出潜在感兴趣的待处理专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能提出与我们的技术相关的索赔的可能性。此外，我们可能不知道一项或多项已颁发的专利会因生产、销售或使用当前或未来的候选产品而受到侵犯，或者我们可能会错误地得出结论，认为第三方专利无效、不可执行或未受到我们的活动的侵犯。此外，在遵守特定限制的前提下，可以稍后对已发布的待审专利申请进行修改，使其涵盖我们的技术、候选产品或候选产品的使用。
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有许多涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权的诉讼和其他程序，包括联邦法院的专利侵权诉讼，以及美国专利商标局和相应外国专利局的干涉、异议、当事方间审查、授予后审查和复审程序。我们正在开发候选产品的领域存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和正在申请的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及越来越多的专利的颁发，我们的候选产品可能因第三方的专利权受到侵犯而受到索赔的风险增加。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发一种或多种候选产品并将其商业化的能力。为这些索赔进行辩护，无论其案情如何，都将涉及巨额的诉讼费用，并将大量从我们的业务中转移员工资源。如果对我们的侵权索赔获得成功，我们可能需要支付巨额赔偿，包括因故意侵权而支付三倍的赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一项或多项许可，这可能是不可能的，也可能需要大量的时间和金钱支出。
我们可能无法成功履行现有许可协议规定的义务，而这些协议是维持产品候选许可证的有效性所必需的。此外，如果需要将我们的候选产品商业化，我们可能无法通过收购和许可成功获得或维护候选产品的必要权利。
目前，通过第三方的许可和我们不拥有的专利，我们拥有知识产权，可以开发和商业化我们的候选产品。由于我们的计划可能需要使用第三方持有的专有权利，因此我们业务的增长可能部分取决于我们有效维护这些所有权的能力。与第三方终止与我们的候选产品有关的许可协议预计将对我们的业务前景产生负面影响。
我们可能无法从第三方那里获得或许可我们认为候选产品所必需的任何组合物、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，许多更成熟的公司也在推行许可或收购我们可能认为有吸引力的第三方知识产权的策略。这些老牌公司由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们更具竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿将其专利权转让或许可给我们。即使我们能够许可或获得候选产品所必需的第三方知识产权，也无法保证这些知识产权将以优惠条件提供。
如果我们无法成功获得和维护所需第三方知识产权的权利，我们可能不得不放弃该候选产品的开发或向第三方支付额外费用，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
我们的一些候选产品的专利保护和专利申请依赖于第三方。
虽然我们通常会寻求并获得全面起诉与候选产品相关的专利的权利，但有时与我们的候选产品相关的专利可能由我们的许可方控制。如果我们的任何许可方在申请和维护涵盖我们任何候选产品的专利的专利保护方面未能适当遵循我们的指示，那么我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口和销售竞争产品。此外，即使我们现在有权控制对我们从第三方许可的专利和专利申请的专利起诉，我们可能仍然如此
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在我们控制专利起诉之前，我们的许可人的作为或不作为而受到不利影响或偏见。
如果我们未能遵守向第三方许可知识产权和其他权利的协议中的义务，或者我们与许可方的业务关系中断，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。
我们是知识产权许可和供应协议的当事方，这些协议对我们的业务很重要，预计将来还会签订其他许可协议。我们现有的协议要求我们承担各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费、购买和其他义务，我们预计未来的许可协议也将要求我们承担这些义务。如果我们未能履行这些协议规定的义务，或者我们陷入破产，则许可方可能会终止我们的协议，在这种情况下，我们将无法开发、制造或销售许可所涵盖的产品，也无法做出供应承诺。
我们可能会参与诉讼以保护或强制执行我们的专利或许可人的专利，这可能代价高昂、耗时且不成功。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或许可方的专利。如果我们或我们的许可合作伙伴之一要对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品的专利，则被告可以反驳说，涵盖我们候选产品的专利无效和/或不可执行。在美国的专利诉讼中，被告指控无效和/或不可执行的反诉司空见惯。对有效性提出质疑的理由可能是据称未能满足多项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性、书面描述、清晰度或不启用。声称不可执行性的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了重要信息，或者发表了误导性陈述。在法律上宣称无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
为了确定发明相对于我们的专利或专利申请或我们的许可人的专利或专利申请的优先权，可能需要由第三方挑起的、由我们提起的或由美国专利商标局宣布的干预程序。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或尝试从胜诉方向我们许可权利。如果胜诉方不以商业上合理的条件向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预程序的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集必要资金的能力产生重大不利影响，以继续进行临床试验、继续我们的研究计划、向第三方许可必要的技术或建立开发合作伙伴关系，这将有助于我们将候选产品推向市场。
此外，由于与知识产权诉讼有关的大量信息披露，在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而泄露。也可以公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。
我们可能会被指控我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的涉嫌商业秘密。
我们雇用的员工以前曾在大学或其他生物技术或制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们已经签订了书面协议，并尽一切努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或知识产权，但将来我们可能会受到任何协议的约束
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声称我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露了第三方的机密信息。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家为候选产品申请、起诉和捍卫专利的成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能不如美国那么广泛。此外，一些外国法律对知识产权的保护程度与美国的联邦和州法律不一样。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发我们自己的产品，也可能将侵权产品出口到我们有专利保护的领土，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家，尤其是一些发展中国家的法律制度，不利于执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与生物技术和治疗产品有关的知识产权保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利或销售违反我们所有权的竞争产品。
在外国司法管辖区执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开，可能使我们的专利面临失效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能促使第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们提起的任何诉讼中占上风，并且判给的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
与我们的候选产品商业化相关的风险
如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，也无法与第三方签订协议以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
尽管我们的一些员工可能曾受雇于过去推出过药品的公司，但我们没有为候选产品建立商业制造关系或销售和营销候选产品的经验，而且我们目前没有商业制造关系或营销或销售组织。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何产品商业化，我们需要找到一个或多个合作者来将我们的产品商业化，或者自己或与他人一起投资和开发这些能力，这将昂贵、困难且耗时。在与第三方签订营销或销售我们的候选产品的协议或及时发展我们的内部商业化能力方面的任何失败或延误都可能对我们产品的推出和成功的可能性产生不利影响。
如果商业化合作者没有投入足够的资源来将我们未来的产品商业化，并且我们无法自己发展必要的营销和销售能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持或发展我们的业务。我们可能正在与目前拥有广泛且资金充足的营销和销售业务的公司竞争，尤其是在我们的市场上
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候选产品旨在解决。如果没有适当的能力，无论是直接还是通过第三方合作者，我们都可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
将来我们可能会尝试就我们的候选产品建立合作，但我们可能无法做到，这可能会导致我们改变我们的开发和商业化计划。
我们可能会尝试就我们认为将补充或增强我们现有业务的计划建立战略合作、建立合资企业或与第三方达成许可安排。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能面临激烈的竞争，而获得适当条款的谈判过程既耗时又复杂。在我们能够接受的条件下，或根本不可能成功地为任何候选产品和项目建立这样的战略合作关系。这可能是因为我们的候选产品和项目可能被认为处于开发阶段为时过早，无法共同努力；我们的研发渠道可能被视为不足；竞争或知识产权格局可能被视为过于激烈或风险；和/或第三方可能认为我们的候选产品和项目没有足够的商业化潜力，包括获得足够的安全性和有效性的可能性。
即使我们能够成功地就候选产品的开发或商业化进行合作，我们也无法保证这种合作会取得成功。在确定合适的合作者以及签订开发和/或商业化我们候选产品的协议方面的任何延误都可能延迟我们候选产品的开发或商业化，即使它们进入市场，也可能降低他们的竞争力。如果没有战略合作者，我们将需要自费开展开发和/或商业化活动。如果我们选择自己资助和开展开发和/或商业化活动，我们可能需要获得额外的专业知识和额外的资本，而这些专业知识和资本可能无法以可接受的条件或根本无法获得。如果我们做不到，我们可能无法开发我们的候选产品或将其推向市场，我们的业务可能会受到重大和不利影响。
我们面临激烈的竞争，我们的竞争对手可能比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。
新药产品的开发和商业化竞争激烈。在我们未来可能寻求开发或商业化的候选产品方面，我们面临着来自全球主要制药公司、专业制药公司、生物技术公司、大学和其他研究机构的竞争。我们知道，以下公司已经为TED销售或正在开发疗法：Horizon Therapeutics plc和Immunovant, Inc.、Harbour BioMed、Valenza Bio, Inc.和Sling Therapeutics, Inc.。如果获得批准，VRDN-001 还将与皮质类固醇等用于治疗 TED 的处方药和外科手术竞争。
我们的竞争对手可能会成功开发、收购或许可比我们目前正在开发或可能开发的候选产品更有效或更便宜的技术和药物产品，这可能会使我们的候选产品过时且没有竞争力。在开发用于治疗TED的现有抗IGF-1r单克隆抗体方面，我们的竞争对手也可能采取与我们相似的许可和开发策略。如果任何竞争对手能够以更有效的方式实施这一策略，那么如果有任何候选产品获得批准，对我们的候选产品的需求可能会减少。
我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。包括政府和私人保险公司在内的第三方付款人也可能鼓励使用非专利产品。例如，如果 VRDN-001 获得批准，它的定价可能会比其他竞争产品高得多。这可能使 VRDN-001 或未来的任何其他产品难以与这些产品竞争。
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如果我们的竞争对手比我们更快地获得美国食品药品管理局或类似的外国监管机构对其候选产品的营销批准，则可能导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。
我们的许多竞争对手拥有比我们更多的知名度以及财务、制造、营销、研究和药物开发资源。生物技术和制药行业的额外兼并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。例如，2022年12月，安进公司宣布打算收购Horizon Therapeutics plc，这可能会对TED临床试验和疗法的竞争格局产生重大影响。特别是大型制药公司在临床前和临床测试以及获得药物监管批准方面拥有丰富的专业知识。此外，学术机构、政府机构和其他进行研究的公共和私人组织可能会就潜在的竞争产品或技术寻求专利保护。这些组织还可能与我们的竞争对手建立独家合作或许可关系。VRDN-001、VRDN-002 或我们的其他候选产品未能与既定的治疗方案进行有效竞争，或者将来无法与目前正在开发的新产品进行有效竞争，将损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
我们当前或未来的任何候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度。
即使获得美国食品药品管理局和类似的外国监管机构的批准，我们产品的商业成功仍将部分取决于医疗保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我们的候选产品具有医疗用处、具有成本效益和安全性。我们推向市场的任何产品都可能无法获得医生、患者和第三方付款人的市场认可。我们的任何产品的市场接受程度将取决于多种因素，包括但不限于：
•临床试验中显示的该产品的功效以及与竞争疗法相比的潜在优势；
•疾病的患病率和严重程度以及任何副作用；
•获得批准的临床适应症，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告；
•管理的便利性和易用性；
•治疗费用；
•患者和医生接受这些疗法的意愿；
•医生认为这些疗法的风险和益处比率，以及医生根据这些风险和益处向患者推荐这些疗法的意愿；
•产品的营销、销售和分销支持；
•有关我们的产品或竞争产品和待遇的宣传；以及
•第三方付款人保险的定价和可用性以及足够的报销。
即使产品在获得批准后表现出良好的功效和安全性，该产品的市场接受度仍不确定。教育医学界和第三方付款人了解这些产品的好处的努力可能需要大量的投资和资源，而且可能永远不会成功。如果我们的产品出现故障
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为了达到医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供者的足够接受程度，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。
在识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的任何努力中，我们都可能无法成功。
尽管我们的大部分工作将集中在现有候选产品的临床测试、潜在批准和商业化上，但预计我们业务的成功也将部分取决于我们识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的能力。确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源。我们可能会将精力和资源集中在最终被证明不成功的潜在项目或候选产品上。由于多种原因，我们的研究计划或许可工作可能无法为临床开发和商业化提供更多候选产品，包括但不限于以下原因：
•我们的研究或业务开发方法或搜索标准和流程可能无法成功确定潜在的候选产品；
•我们可能无法或不愿意筹集足够的资源来收购或发现其他候选产品；
•我们的候选产品可能无法在临床前或临床测试中取得成功；
•我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他可能使产品无法销售或不太可能获得上市批准的特征；
•竞争对手可能会开发替代方案，使我们的候选产品过时或吸引力降低；
•我们开发的候选产品可能受第三方专利或其他专有权利的保护；
•在我们的计划期间，候选产品的市场可能会发生变化，因此该产品的继续开发可能变得不合理；
•候选产品可能无法以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本无法生产；以及
•候选产品可能不被患者、医学界或第三方付款人视为安全有效。
如果发生任何此类事件，我们可能被迫放弃一个或多个项目的开发工作，或者我们可能无法识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。
未能为我们的产品获得或维持足够的报销或保险（如果有）可能会限制我们销售这些产品的能力并降低我们创造收入的能力。
我们批准的产品的定价、承保范围和报销（如果有）必须足以支持我们的商业活动和其他开发计划，而第三方付款人（包括政府医疗保健计划、健康维护组织、私人保险公司和其他医疗管理组织）的承保范围和报销充足性对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们批准的产品（如果有）的销售将在很大程度上取决于两者
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国内和国外，取决于第三方付款人支付或偿还我们批准产品的费用（如果有）的程度。如果没有保险和赔偿，或者仅提供有限的金额，我们可能不得不补贴或免费提供产品，否则我们可能无法成功将我们的产品商业化。请参阅我们 2022 年 10-K 表年度报告中的 “业务——承保范围和报销”。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他价格限制法规的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措已经并将继续给产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，产品的价格受到不同的价格控制机制的约束。价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够为产品收取的金额（如果有）。因此，在美国以外的市场中，潜在收入可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
由于管理式医疗保健的趋势日益增强，包括健康维护组织的影响力越来越大，以及其他立法变化，我们预计将面临与产品相关的定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药的下行压力有所增加，预计将来还会继续增加。因此，即使获得监管部门的批准，我们的产品（如果有的话）也可能更难实现盈利。
与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人员的能力。
为我们的业务招聘和留住其他合格的员工、顾问和顾问，包括科学和技术人员，对我们的成功至关重要。目前，我们行业缺乏高素质的人才，这种情况可能会持续下去。因此，人员竞争非常激烈，人员流失率可能很高。鉴于众多制药和生物技术公司争夺具有相似技能的人才，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人员。此外，未能成功开发和商业化我们的候选产品可能会使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘和留住合格人员可能会阻碍我们研究、开发和商业化目标的进展，并将对我们成功实施产品开发战略的能力产生负面影响。
我们将需要扩大我们的组织，在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
随着我们的开发和商业化计划和战略的制定，我们预计需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从日常活动上转移开，并花费大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效管理业务扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营失误、商机流失、员工流失以及剩余员工的生产力下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能转移其他项目的财务资源，例如开发其他候选产品。如果我们的管理层无法有效管理我们的增长，我们的支出增长可能会超过预期，我们创造和/或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务表现以及将候选产品商业化和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。
不稳定的市场和经济状况、通货膨胀、利率上升、自然灾害、COVID-19 疫情等公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件，例如危机
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乌克兰或其他宏观经济状况可能会对我们的业务和财务状况产生严重的不利影响。
在过去的几十年中，包括信贷和金融市场在内的全球经济在不同时期经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长下降、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定的不确定性。例如，COVID-19 疫情导致了广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美联储已多次提高利率，以回应对通货膨胀的担忧，并可能再次提高利率。更高的利率，加上政府支出的减少和金融市场的波动，可能会增加经济的不确定性并影响消费者支出。同样，俄罗斯和乌克兰之间持续的军事冲突以及中国和台湾之间日益加剧的紧张局势给全球资本市场造成了极大的波动，并可能产生进一步的全球经济后果，包括全球供应链的中断。任何此类波动和中断都可能对我们的业务或我们所依赖的第三方产生不利影响。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争而恶化，则可能使任何必要的债务或股权融资更难完成、成本更高、更具稀释性。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们的一个或多个服务提供商、制造商或其他合作伙伴有可能无法生存或无法履行对我们的承诺，这可能会直接影响我们按时按预算实现运营目标的能力。
由于这样的宏观经济状况，包括在启动或扩大临床试验以及制造足够数量的材料方面出现延误或困难，我们已经经历过并且将来可能会遭受干扰。这些事件的任何一个或多个都可能对我们的经营业绩和财务状况产生重大和不利影响。
《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含某些可能对我们的运营产生不利影响的契约，如果发生违约事件，我们可能被迫比计划提前偿还任何未偿债务，也可能是在我们没有足够的资本来履行这项义务的时候。
根据赫拉克勒斯贷款和担保协议，我们已经质押了除知识产权以外的所有资产。此外，《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含某些肯定和消极的契约，这些条款可能会阻止我们在未经贷款人同意的情况下采取某些行动。这些契约可能会限制我们经营业务的灵活性以及我们采取可能对我们和股东有利的行动的能力。Hercules 贷款和担保协议还包含惯常的肯定和否定契约，除其他外，这些契约限制了我们承担债务、授予留置权、进行合并或合并、与关联公司进行交易或出售全部或部分财产、业务或资产的能力，但某些例外情况除外。《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含惯常的违约事件。在违约事件发生和持续发生后，根据赫拉克勒斯贷款和担保协议应付的所有款项（在发生破产或破产事件的情况下）或可能立即到期和应付（在所有其他违约事件中，由赫拉克勒斯选择）。如果发生《赫拉克勒斯贷款和担保协议》规定的违约事件，我们可能需要立即偿还任何未偿债务。如果我们无法偿还此类债务，贷款人将能够取消有担保抵押品（包括我们的现金账户）的抵押品赎回权，并采取《赫拉克勒斯贷款和担保协议》允许的其他补救措施。即使我们能够在违约事件中偿还任何债务，偿还这些款项也可能会大大减少我们的营运资金并损害我们按计划运营的能力。
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我们的信息技术和存储系统或我们所依赖的第三方的信息技术和存储系统的故障可能会严重干扰我们的业务运营并对我们的财务状况产生不利影响。
我们执行业务计划和维持运营的能力取决于我们的信息技术（“IT”）系统或我们所依赖的第三方系统的持续和不间断性能。IT 系统容易受到各种来源的风险和损害，包括电信或网络故障、恶意的人为行为和自然灾害（例如龙卷风、地震或火灾）。此外，尽管采取了网络安全和备份措施，但我们和我们供应商的某些服务器仍有可能受到物理或电子入侵的影响，包括网络攻击、计算机病毒和类似的破坏性问题。犯罪分子用来攻击计算机系统的技术十分复杂，变化频繁，可能来自世界上监管较松的偏远地区。因此，我们可能无法主动解决这些技术或实施足够的预防措施。如果IT系统遭到入侵，我们可能会受到罚款、赔偿、诉讼和执法行动，我们可能会丢失商业机密，而商业秘密的发生可能会损害我们的业务。尽管预防措施旨在防止可能影响IT系统的意外问题，但持续或反复的系统故障会中断我们生成和维护数据的能力，可能会对我们的业务运营能力产生不利影响。此外，我们的系统故障、维护问题、升级或过渡到新平台或安全漏洞都可能导致延误并降低我们的运营效率。补救这些问题可能会导致大量的计划外资本投资。
此外，我们供应链中的各方可能在单一地点运营，这增加了他们对自然灾害或其他突然、不可预见和严重不利事件的脆弱性。如果这样的事件影响我们的供应链，可能会对我们的业务产生重大不利影响。
网络或数据安全事件可能允许未经授权访问我们的网络或数据，这可能会对我们的临床试验造成重大干扰，损害我们的声誉，损害我们的业务，造成额外责任，并对我们的财务业绩或运营业绩产生不利影响。
我们的信息网络和系统以及我们的服务提供商或合作者的信息网络和系统越来越受到各种各样的威胁。除了来自自然灾害、电信和电气故障、传统计算机黑客、恶意代码（例如恶意软件、病毒、蠕虫和勒索软件）、员工错误、盗窃或滥用、密码喷洒、网络钓鱼和分布式拒绝服务 (“DDOS”) 攻击的威胁，我们现在还面临来自复杂的民族国家和民族国家支持的参与者的威胁，这些攻击会增加我们内部网络的风险、我们的第三方服务提供商、我们的合作者和他们存储和处理的信息。尽管我们为建立安全屏障以防范此类威胁做出了巨大努力，但我们几乎不可能完全缓解这些风险。我们已集成到内部网络和系统中的安全措施旨在检测未经授权的活动并防止或最大限度地减少安全事件或漏洞，可能无法按预期运行，或者可能不足以保护我们的内部网络和平台免受某些威胁。此外，用于未经授权访问存储数据或通过其传输数据的网络的技术经常变化，通常要等到针对目标发射后才能被识别。因此，我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施来防止电子入侵。
此外，我们当前或未来的合作者或第三方服务提供商的安全事件或漏洞可能导致我们处理的信息丢失、未经授权的访问或披露的风险。这反过来可能需要根据适用的数据隐私法规或合同进行通知，并可能导致诉讼、政府审计、调查、罚款、处罚和其他可能的责任，损害我们与合作者的关系，触发赔偿和其他合同义务，导致我们承担调查、缓解和补救费用，并对我们进行临床试验的能力产生负面影响。例如，我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管部门批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。
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我们可能没有足够的保险来应对安全事故或漏洞或信息系统故障。成功向我们提出一项或多项超出我们可用保险范围的巨额索赔或导致我们的保险政策发生变化（包括保费增加或实施大额免赔额或共同保险要求），可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们无法确定任何现有的保险以及错误和遗漏保险能否继续以可接受的条件提供，也无法确定我们的保险公司不会拒绝为未来的任何索赔提供保险。
我们或任何合作者、服务提供商或其他人未能或认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密、数据安全或类似义务，或者任何导致未经授权访问、获取或披露敏感信息（包括但不限于个人身份信息）的数据安全事件或其他安全漏洞，都可能导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或针对我们的公开声明，都可能导致第三方损失信任我们或向我们提出索赔。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务、财务状况或运营业绩造成损害。
我们使用净营业亏损结转和某些其他税收属性来抵消未来的应纳税所得额或税款的能力可能受到限制。
由于期限有限或由于美国税法的限制，我们的净营业亏损（“NOL”）结转可能会在未使用的情况下到期，并且无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在 2017 年 12 月 31 日或之前的纳税年度中产生的净亏损只能结转 20 年。根据《税法》，我们在截至2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦NOL可以无限期结转，但从2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦NOL的可扣除性是有限的。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》。
此外，根据经修订的1986年《美国国税法》（“该法”）第382和383条以及州法律的相应规定，如果一家公司经历了 “所有权变更”，通常定义为其股权所有权在三年内按价值计算的变化超过50％，则公司能够利用其交易前NOL结转和其他变更前的税收属性来抵消变更后的所得收入或者税收可能会受到限制。我们对截至2022年12月31日的某些纳税期可能的所有权变更的最新分析已经完成。我们过去可能已经经历了额外的所有权变更，将来也可能发生更多的所有权变更，这可能会导致我们的NOL和税收抵免结转受到更多限制。此外，在州一级，可能会在某些时期暂停或以其他方式限制净营业亏损的使用，这可能会加速或永久增加州所欠税款。因此，即使我们实现了盈利，我们也可能无法利用NOL结转和某些其他税收属性的重要部分，这可能会对现金流和经营业绩产生重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税法或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
新的收入、销售、使用或其他税法、法规、规则、法规或条例可能随时颁布，这可能会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响。此外，现有的税法、法规、规则、规章或条例可能会被解释、更改、修改或对我们产生不利影响。例如，《税法》对美国税法进行了许多重大修改。美国国税局和其他税务机关未来对《税法》的指导可能会影响我们，《税法》的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，尚不确定各州是否以及在多大程度上会遵守《税法》或任何新颁布的联邦税收立法。公司税率的变化、与我们的运营相关的递延所得税净资产的变现、国外收入的征税以及《税法》或未来改革立法规定的支出的可扣除性可能会产生重大影响
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对我们递延所得税资产价值的影响，可能会导致大量的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税收支出。
我们的有效税率可能会波动，我们可能会在税务管辖区承担超过应计金额的债务。
我们在美国许多州和地区以及非美国司法管辖区需要纳税。因此，我们的有效税率是从我们运营的各个地点的适用税率组合得出的。在编制财务报表时，我们会估算每个地方的应缴税额。尽管如此，我们的有效税率可能与过去有所不同，这要归因于许多因素，包括对纳税申报的审查和审计结果、我们无法与税务机关达成或维持可接受的协议、所得税会计的变化以及税法的变化。这些因素中的任何一个都可能导致我们的有效税率与前几个时期或当前的预期明显不同，并可能导致纳税义务超过财务报表中的应计金额。
与普通股所有权相关的风险
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款以及我们某些合同的条款可能会使收购我们变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们的管理层。
我们的公司注册证书和章程中的规定可能会延迟或阻止收购或管理层变动。这些条款包括禁止经股东书面同意采取行动，以及董事会有权在未经股东批准的情况下发行优先股。此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州一般公司法》第203条的约束，该条禁止拥有超过15％的已发行有表决权股票的股东与我们合并或合并。尽管我们认为，通过要求潜在收购方与我们的董事会进行谈判，这些条款共同提供了获得更高出价的机会，但即使某些股东可能认为该要约是有益的，它们也将适用。此外，这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员，从而阻碍或阻止我们的股东试图更换或罢免当时的管理层。
此外，我们的A系列优先股指定证书和我们在2020年发行的认股权证的规定可能会推迟或阻止我们公司控制权的变更。在最初发行的A系列优先股中至少有30％仍在发行和未偿还的情况下，我们不得完成基本交易（定义见A系列优先股指定证书），也不得完成公司与其他实体的任何合并或合并，也不得完成向此类交易前夕的公司股东出售股票或其他业务合并，或在此类交易之前的公司股东在此之后没有立即持有公司至少大部分股本的其他业务合并交易，没有肯定当时已发行的大多数A系列优先股的持有人投票。截至2022年12月31日，当时已发行的大部分A系列优先股由与一位股东关联的实体持有。指定证书的这一规定可能会使我们更难进行上述任何交易。此外，根据此类认股权证，在某些情况下，每位认股权证持有人有权要求我们在发生特定事件（包括合并、资产出售或某些其他控制权变更交易）时以等于部分认股权证的Black-Scholes价值的现金金额赎回认股权证。收购我们可能会触发我们赎回认股权证的要求，这可能会使潜在收购方与我们进行业务合并交易的成本更高。
77

我们的章程规定，特拉华州大法官法院是处理我们与股东之间几乎所有争议的独家法庭，这可能会限制我们的股东获得有利司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工之间的纠纷的能力。
我们的章程规定，特拉华州财政法院是代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼、任何声称我们的董事、高级管理人员或其他雇员违反对我们或我们的股东所负信托义务的诉讼、根据《特拉华州通用公司法》、我们的公司注册证书或我们的章程的任何条款对我们提出索赔的任何诉讼，或任何诉讼的唯一和独家论坛对我们提出受内政学说管辖的索赔。虽然这些法院选择条款不适用于为执行经修订的1933年《证券法》（“证券法”）、《交易法》或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼，但法院条款的选择可能会限制股东在司法论坛上提出索赔的能力，如果其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的纠纷，这可能会使人望而却步针对我们和我们的董事、高级职员和其他员工的此类诉讼。如果法院认定章程中包含的诉讼地选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用。
我们预计在可预见的将来我们不会支付任何现金分红。
目前的预期是，我们将保留未来的收益（如果有的话），为我们的业务发展和增长提供资金。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源（如果有）。
现有股东未来出售股票可能会导致我们的股价下跌。
如果我们的股东在转售法律限制失效后在公开市场上出售或表示打算出售大量普通股，那么我们的普通股的交易价格可能会下跌。此外，在各种归属协议的规定以及《证券法》第144和701条允许的范围内，受我们未偿还期权约束的普通股将有资格在公开市场上出售。
未来的股权和债务的出售和发行可能会导致我们的股东进一步稀释。
我们预计，我们将需要大量额外资金来为我们当前和未来的运营提供资金，包括完成候选产品的潜在临床试验。为了筹集资金，我们可能会以我们不时确定的价格和方式通过一项或多项交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。结果，我们的股东可能会面临进一步的稀释，这可能导致我们的股价下跌。
此外，根据我们的股权激励计划，我们可以向员工、董事和顾问发放股权奖励和额外发行普通股，根据其中某些计划留待未来发行的普通股数量将根据计划条款每年自动增加。如果授予和行使新的期权，或者我们将来发行额外的普通股，我们的股东可能会面临进一步的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。
我们的主要股东拥有我们很大一部分股份，并将能够对需要股东批准的事项施加重大控制。
我们的董事、高级管理人员、5％的股东及其关联公司目前实益拥有我们已发行有表决权的股票的很大一部分。因此，这些股东有能力而且可能继续有能力通过这种所有权地位影响我们。这些股东也许能够确定部分或全部
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需要股东批准的事项。例如，这些股东共同行动，可能能够控制董事的选举、组织文件的修改或任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准。这可能会阻止或阻止未经请求的收购提案或普通股要约，你可能认为这些提议符合你作为我们的股东的最大利益。
一般风险因素
从历史上看，我们普通股的市场价格一直波动，我们的普通股的市场价格将来可能会下跌。
我们普通股的市场价格一直受到重大波动的影响，并且可能继续如此。从历史上看，早期制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格波动特别大。除了本 “风险因素” 中其他地方描述的因素外，可能导致普通股市场价格波动的一些因素还包括：
•未能达到或超过我们可能向公众和投资界提供的财务和发展预测；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药行业的看法；
•关于我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺的公告；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•如果证券或行业分析师没有发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表了负面或误导性意见；
•类似公司市场估值的变化；
•商业合作伙伴或竞争对手宣布新的商业产品、临床进展或缺乏进展、重要合同、商业关系或资本承诺；
•引入与我们的潜在产品竞争的技术创新或新疗法；
•医疗保健支付系统结构的变化；以及
•我们的财务业绩逐期波动。
此外，资本市场总体上经历了剧烈的波动，这通常与个别公司的经营业绩无关，包括 COVID-19 疫情和全球总体宏观经济状况造成的波动。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。
过去，在公司证券市场价格波动一段时间之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本并转移管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的盈利能力和声誉。
79

由于遵守影响上市公司的法律法规，我们对管理层产生了成本和要求。
我们承担了与上市公司报告要求相关的巨额法律、会计和其他费用。我们还承担与公司治理要求相关的成本，包括《萨班斯-奥克斯利法案》的要求以及美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）实施的规则。这些规章制度增加了我们的法律和财务合规成本，使某些活动更加耗时和昂贵。这些规章制度还可能使我们难以获得董事和高级管理人员责任保险，而且费用昂贵。因此，我们可能更难吸引和留住合格的人才在董事会任职或担任执行官，这可能会对投资者的信心产生不利影响，并可能导致我们的业务或股价受到影响。
如果股票研究分析师不发布关于我们、我们的业务或市场的研究或报告，或发布不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下跌。
我们的普通股交易市场受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能会选择不提供普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和观点。如果一位或多位股票研究分析师下调我们的股票或发表其他不利的评论或研究，我们的普通股价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，对普通股的需求可能会减少，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。
如果我们未能保持适当有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，普通股的市场价格可能会受到负面影响。
我们受《交易法》、《萨班斯-奥克斯利法案》和纳斯达克规章制度的报告要求的约束。除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们维持有效的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制。根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，我们必须对财务报告的内部控制进行系统和流程评估和测试，以使管理层能够在当年提交的年度报告中报告我们的财务报告内部控制的有效性。这要求我们花费大量的专业费用和内部成本来扩大我们的会计和财务职能，并花费大量的管理精力。我们可能难以在每个时期及时满足这些报告要求。
我们可能会发现我们的内部财务和会计控制系统及程序存在弱点，这些弱点可能导致我们的财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论设计和操作多么完善，都只能为控制系统的目标的实现提供合理而非绝对的保证。由于所有控制系统的固有局限性，对控制措施的评估无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而出现的错误陈述，也无法发现所有控制问题和欺诈事件。
如果我们无法遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，或者我们无法维持适当和有效的内部控制，则可能导致我们的财务报表出现重大错报，而这种错报无法被及时预防或发现，这可能需要重报，使我们受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，导致投资者对我们的财务失去信心信息，或导致我们的股价下跌。
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作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计、保险和其他费用，我们的管理层和其他人员已经并将需要继续将大量时间投入到上市公司运营所产生的合规举措上。我们还预计，由于不再是《交易法》第12b-2条所定义的 “小型申报公司”，这些成本和合规举措将继续增加。
我们向大型加速申报人的过渡以及遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条既耗时又昂贵，而我们未来无法对财务报告保持有效的内部控制可能会导致投资者对财务报告的准确性和完整性失去信心，并对普通股的市场价格产生负面影响。

作为一家上市公司，我们必须保持对财务报告的内部控制，并报告此类内部控制中的任何重大缺陷。由于我们将从2023年12月31日起成为大型加速申报人，因此2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“萨班斯-奥克斯利法案”）第404条要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们过渡到受萨班斯-奥克斯利法案第404条额外要求的约束将非常耗时，而且存在不合规的风险。此外，与遵守和实施这些法律和未来法律及相关规则规定的程序相关的成本可能会对我们的经营业绩产生重大影响。

如果我们在财务报告的内部控制方面存在重大缺陷，我们可能无法及时发现错误，我们的财务报表可能会出现重大错报。如果我们发现财务报告内部控制存在重大弱点，如果我们无法及时遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，如果我们无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所无法就我们对财务报告的内部控制的有效性发表意见，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，而且我们的市场价格普通股可能会受到负面影响。此外，我们可能会受到我们证券上市的任何证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的调查，这可能需要额外的财务和管理资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。


第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
2023年5月22日，我们与两位合格投资者（“投资者”）签订了认购协议，根据该协议，我们同意发行204,843股普通股，作为投资者授予公司的某些许可和权利的部分对价。2023年7月14日，我们签订了认购协议修正案，根据该修正案，我们同意额外发行39,059股普通股，作为投资者授予公司的某些许可和权利的部分对价。这些股票是依据《证券法》第4 (a) (2) 条规定的注册豁免以及根据该法颁布的D条例的适用条款发行的。

第 3 项。优先证券违约
不适用。

第 4 项。矿山安全披露
不适用。

81

第 5 项。其他信息
2023年8月7日（“修正案生效日期”），公司与其中提及的贷款人（“贷款人”）签订了贷款和担保协议第一修正案（“修正案”），Hercules Capital, Inc. 作为代理人（“代理人”），该修正案修订了2022年4月1日的某些贷款和担保协议（经修订的 “贷款协议”）。该修正案将贷款协议下可用的定期贷款总额从7500万美元增加到1.5亿美元，每批定期贷款的提供都取决于特定的时限或某些绩效里程碑的实现。 该修正案还修订了最低现金契约，规定在贷款协议下的定期贷款本金总额至少为5000万美元时，公司应保持至少2500万美元的合格现金。 只要公司的市值保持在至少6.5亿美元，则免除最低现金契约。

根据贷款协议，公司的债务由公司的某些资产担保，包括公司的几乎所有资产。根据信贷协议产生的贷款将按以下两者中较高者计息：(i) 最优惠利率加上4.20％和 (ii) 7.45％，但不超过8.95％。

上述对修正案的描述并不完整，参照作为附录10.1提交的修正案的完整文本，对修正案进行了全面限定。

第 6 项。展品索引
S-K 法规第 601 项要求提供展览索引中列出的展品。美国证券交易委员会在10-K、10-Q和8-K表格报告中以引用方式纳入的所有项目的文件号为001-36483。
以引用方式纳入
展品编号 展品描述表单申报日期数字
3.1
注册人第二份重订的公司注册证书，自 2022 年 3 月 9 日起生效
10-K3/11/20223.1
3.2
第二次修订和重述的注册人章程，自 2022 年 5 月 11 日起生效
10-Q5/12/20223.2
3.3
A系列无表决权可转换优先股指定证书
8-K10/28/20203.1
3.4
B 系列无表决权可转换优先股指定证书
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股证书样本
S-13/19/20144.1
4.2
购买普通股的认股权证表格
8-K2/7/20204.1
10.1^贷款和担保协议第一修正案于2023年8月7日生效，由Viridian Therapeutics, Inc.、其某些子公司不时成为其当事方、贷款人以及作为代理人的Hercules Capital, Inc.x
10.2+
Viridian Therapeutics, Inc. 修订并重报了2016年股权激励计划
8-K6/16/202310.1
31.1
根据经修订的《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
x
31.2
根据经修订的《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
x
82

32.1*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C. 1350对首席执行官和首席财务官进行认证。
x
101.INSXBRL 实例文档x
101.SCHXBRL 分类扩展架构文档x
101.CALXBRL 分类扩展计算链接库文档x
101.DEFXBRL 分类法扩展定义链接库文档x
101.LABXBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档x
101.PREXBRL 分类扩展演示文稿链接库文档x
104封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中）x
____________________
^根据S-K法规第601 (b) (2) 项，本文件中省略了附表。Viridian同意应美国证券交易委员会的要求向其补充提供任何省略附表的副本；但是，前提是Viridian可以根据《交易法》第24b-2条要求对所提供的任何附表进行保密处理。展览的某些部分，用商标标识出来，”[***]，” 之所以被省略，可能是因为这些部分包含的信息既是 (i) 不是实质性信息，也是 (ii) 如果公开披露可能会造成竞争损害。
+表示管理合同或补偿计划
*
本认证是根据《美国法典》第 18 条第 1350 条提供的，不是为了《交易法》第 18 条的目的而提交的，也不得以提及方式纳入注册人的任何文件，无论是在本文件发布之日之前还是之后提交的。
x随函归档/提供。

83

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

  VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
  
  
   
日期：2023 年 8 月 8 日来自：/s斯科特·迈尔斯
斯科特·迈尔斯
总裁、首席执行官兼董事
（首席执行官）
日期：2023 年 8 月 8 日 来自：/s/Kristian Humer
   克里斯蒂安·胡默
   首席财务官
（首席财务官；首席会计官）



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