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附录 99.1

 

 

立即发布

 

联系人：

 

阿什莉·邓斯顿

 

投资者关系和公共事务董事

adunston@atyrpharma.com

 

 

aTyR Pharma 公布2023年第二季度业绩并提供公司最新情况

EFZO-FITIMOD 治疗肺结节病的 3 期 EFZO-FIT 研究目前正在美国、欧洲和日本注册。

EFZO-CONNECT在ssc-ILD中对efzofitimod的第二阶段研究预计将于2023年第三季度启动。

截至2023年第二季度，现金、现金等价物和投资为1.12亿美元。

圣地亚哥——2023年8月9日——从事通过其专有tRNA合成酶平台发现和开发同类首创药物的生物治疗公司aTyR Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：LIFE）（“aTyR” 或 “公司”）今天公布了2023年第二季度业绩，并提供了公司最新情况。

aTyR总裁兼首席执行官Sanjay S. Shukla医学博士说：“在整个第二季度，我们继续推进和投资我们的主要候选药物efzofitimod在间质性肺病（ILD）方面的临床开发计划。”“我们针对肺结节病（最常见的ILD形式）患者的全球关键3期EFZO-FIT研究仍在继续报名，我们针对系统性硬化症（ssc或硬皮病）相关ILD（ssc-ILD）患者的2期EFZO-CONNECT研究预计将在第三季度招收第一位患者。”

2023 年第二季度及后续期间亮点

•
继续参与全球关键的3期EFZO-FIT研究，以评估efzofitimod对肺结节病患者的疗效和安全性。这是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照研究，由三个平行队列组成，平均随机分配3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰剂，每月静脉注射，总共12剂。该研究旨在招收多达264名患有肺结节病的受试者。该研究已在美国、欧洲和日本的几乎所有中心开放招生，预计将扩大到包括巴西的中心。
•
启动2期EFZO-CONNECT研究的计划正在取得进展，以评估efzofitimod对ssc-ILD患者的疗效、安全性和耐受性。这项概念验证研究将是一项为期 28 周的随机、双盲、安慰剂对照研究，由三个平行队列组成

1

 

2:2:1 随机分配 270 mg 或 450 mg 的 efzofitimod 或安慰剂，每月静脉注射，总共 6 剂。该研究预计将在美国多个中心招收25名患者。该研究的主要目的是评估多剂量静脉注射efzofitimod对ssc-ILD患者肺部、皮肤和全身表现的疗效。该研究预计将于2023年第三季度启动。
•
根据欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的意见，获得用于治疗ssC的efzofitimod的欧盟委员会孤儿药称号。欧洲药品管理局授予用于治疗、预防或诊断一种患病率不超过欧盟万分之五的疾病的产品孤儿身份，这种疾病危及生命或长期使人衰弱，要么没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者如果存在这种方法，该药物对受此类疾病影响的人有显著的益处。EMA孤儿药指定具有一定的好处，包括在欧盟监管部门批准后可能获得长达10年的营销独家经营权，降低监管费用以及统一的欧盟批准程序。
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宣布两张efzofitimod的海报获准在即将举行的2023年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上发表。会议定于2023年9月9日至13日在意大利米兰举行。该公司将提供来自肺结节病患者efzofitimod1b/2a期研究的汇总事后分析的新数据，进一步支持这些患者的疗效衡量。此外，新的机制数据支持了efzofitimod作为ssc-ILD患者的潜在治疗方法的理由。
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海报 PA419 — Efzofitimod：SSC-ILD 的新型候选治疗药物，将于欧洲中部标准时间 2023 年 9 月 10 日星期日上午 8:00 至 9:30 举行。
o
海报 PA1744 — 欧洲中部标准时间 2023 年 9 月 10 日星期日下午 4:00 至 5:30，Efzofitimod 的治疗剂量可显著改善多种肺结节病疗效衡量标准。

2023 年第二季度财务亮点和现金状况

•
现金和投资头寸：截至2023年6月30日，现金、限制性现金、现金等价物和投资为1.12亿美元。根据公司目前的运营计划和现有现金，公司维持其先前的指导方针，并认为其现金流将延长至2026年。
•
研发费用：2023年第二季度的研发费用为980万美元，主要包括3期EFZO-FIT研究的临床试验费用、efzofitimod计划的制造成本以及efzofitimod和发现计划的研发成本。

2

 

•
G&A费用：2023年第二季度的一般和管理费用为370万美元。

关于 Efzofitimod

aTyR正在开发efzofitimod，作为肺纤维化患者的潜在治疗方法。Efzofitimod 是一种融合蛋白，由与人类抗体 FC 区融合的组氨基-tRNA 合成酶的免疫调节域组成，是神经皮林-2 的选择性调节剂，可下调炎症性疾病状态下的先天免疫反应。aTyr 的依非替莫德的主要适应症是肺结节病，这是间质性肺病的一种主要形式。efzofitimod的临床概念验证最近在一项针对肺结节病患者的1b/2a期多重递增剂量安慰剂对照研究中得到确立，该研究表明，在类固醇减少、肺功能、临床症状和炎症生物标志物等关键疗效终点上，efzofitimod与安慰剂相比具有安全性和一致的剂量反应和益处趋势。aTyr目前正在进行EFZOFITIMOD O-FIT，一项针对肺结节病患者的依非替莫德的3期研究。

关于 aTyr

aTyR 是一家生物治疗公司，致力于通过其专有 tRNA 合成酶平台发现和开发同类首创药物。aTyR 的研发工作集中在新发现的生物学领域，即 tRNA 合成酶的细胞外功能和信号通路。aTyR 已建立了全球知识产权，专门研究源自 20 个 tRNA 合成酶基因及其细胞外靶标的潜在蛋白质组合物管道。aTyR 已建立了全球知识产权。yR 的主要重点是 efzofitimod，这是一种临床阶段的产品候选药物可与 neuropilin-2 受体结合，旨在下调肺纤维化疾病中的免疫作用。欲了解更多信息，请访问 www.atyrpharma.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常通过使用 “相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“将” 等词语以及此类词语或类似表达方式的变体来识别。我们打算在前瞻性陈述的安全港条款中涵盖这些前瞻性陈述，并且为了遵守这些安全港条款，发表本声明是为了遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述包括关于我们相信在2026年之前我们将有足够的现金渠道为我们的efzofitimod临床试验和公司的运营提供资金的陈述；EFZO-FIT和EFZO-CONNECT研究的预期规模、入组患者人数和国籍；EMA孤儿药指定的某些潜在益处；efzofitimod和我们的发现计划的潜在治疗益处和应用；以及与之相关的时间表和计划尊重某些发展活动和发展目标，包括我们预计我们对ssc-ILD患者efzofitimod的2期概念验证研究将于2023年第三季度启动。这些前瞻性陈述也反映了我们目前对以下方面的看法

3

 

我们的计划、意图、期望、战略和前景，这些都是基于我们目前掌握的信息以及我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的我们的计划、意图、期望、战略和前景是合理的，但我们无法保证计划、意图、期望或战略会得到实现或实现。所有前瞻性陈述均基于我们管理层的估计和假设，尽管我们认为这些估计和假设是合理的，但本质上是不确定的。此外，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到我们无法控制的各种风险和因素的影响，包括但不限于我们的假设和预期，即到2026年我们将有足够的现金流量，NRP2和tRNA合成酶生物学尚未完全理解，宏观经济和地缘政治状况演变的最终长期影响的不确定性，临床延误的风险审判，与发现、开发和监管我们的候选产品相关的风险，包括临床试验或其他研究的结果可能无法支持进一步开发的风险，我们可能出于各种原因停止或推迟任何现有或未来候选产品的临床前或临床开发活动的风险，我们的合作协议可能提前终止，以及我们可能无法筹集业务和产品开发计划所需的额外资金的风险，以及正如我们最新的10-K表年度报告和随后的美国证券交易委员会文件中所述的那样。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

 

4

 

ATYR PHARMA INC.

 

合并运营报表

 

（以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三个月已结束

 

 

六个月已结束

 

 

 

6月30日

 

 

6月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

9,840

 

 

$

9,135

 

 

$

19,219

 

 

$

18,031

 

一般和行政

 

 

3,718

 

 

 

3,449

 

 

 

7,126

 

 

 

6,931

 

运营费用总额

 

 

13,558

 

 

 

12,584

 

 

 

26,345

 

 

 

24,962

 

运营损失

 

 

(13,558

)

 

 

(12,584

)

 

 

(26,345

)

 

 

(24,962

)

其他收入（支出）总额，净额

 

 

1,216

 

 

 

163

 

 

 

2,051

 

 

 

387

 

合并净亏损

 

 

(12,342

)

 

 

(12,421

)

 

 

(24,294

)

 

 

(24,575

)

归因于盘古生物制药有限公司非控股权益的净亏损

 

 

4

 

 

 

1

 

 

 

5

 

 

 

2

 

归属于Atyr Pharma, Inc.的净亏损

 

$

(12,338

)

 

$

(12,420

)

 

$

(24,289

)

 

$

(24,573

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.22

)

 

$

(0.44

)

 

$

(0.50

)

 

$

(0.88

)

用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股票

 

 

55,143,805

 

 

 

28,063,387

 

 

 

48,557,347

 

 

 

27,941,560

 

 

 

ATYR PHARMA INC.

 

简明合并资产负债表

 

（以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

 

 

 

现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的投资

 

$

112,000

 

 

$

69,311

 

其他应收账款

 

 

1,287

 

 

 

11,775

 

财产和设备，净额

 

 

5,812

 

 

 

3,059

 

经营租赁、使用权资产

 

 

7,119

 

 

 

7,250

 

融资租赁、使用权资产

 

 

1,894

 

 

 

1,248

 

预付费用和其他资产

 

 

4,635

 

 

 

3,143

 

总资产

 

$

132,747

 

 

$

95,786

 

 

 

 

 

 

 

 

应付账款、应计费用和其他负债

 

$

11,304

 

 

$

12,968

 

经营租赁负债的当前部分

 

 

621

 

 

 

630

 

融资租赁负债的当期部分

 

 

443

 

 

 

264

 

长期经营租赁负债，扣除流动部分

 

 

12,802

 

 

 

9,633

 

长期融资租赁负债，扣除流动部分

 

 

1,525

 

 

 

1,007

 

股东权益总额

 

 

106,052

 

 

 

71,284

 

负债和股东权益总额

 

$

132,747

 

 

$

95,786

 

 

 

5