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Warrants Excise Price Five 会2023-01-012023-06-300001281895RCKT：普通股成员可以行使认股权证2022-12-310001281895RCKT：普通股成员可以行使认股权证2023-01-012023-06-300001281895RCKT: Public Warrants成员美国通用会计准则：普通股成员2023-06-300001281895美国通用会计准则：普通股成员RCKT: 私人认股权证会员2023-06-300001281895美国通用会计准则：普通股成员RCKT: 预先资助的认股权证会员2023-06-300001281895RCKT: Public Warrants成员2023-06-300001281895RCKT: 新泽西州租赁协议成员2023-01-012023-06-300001281895rckt: AAV 当前良好制造规范 cGMP 会员2023-01-012023-06-300001281895RCKT: 新泽西州租赁协议成员2023-06-300001281895RCKT: 新泽西州租赁协议成员2022-12-310001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2023-06-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2018-06-070001281895RCKT：帝国大厦租赁协议修正案成员2023-06-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议修正案成员2023-01-012023-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-01-012023-06-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2023-01-012023-06-300001281895RCKT：帝国大厦租赁协议成员2022-12-310001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2022-01-012022-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2022-04-012022-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：其他流动资产成员2023-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-06-300001281895rckt: Hopewell 会员RCKT: inoTeklexington 马萨诸塞州租赁协议成员2023-06-300001281895US-GAAP：租赁持有量和租赁持有量改善成员2023-06-300001281895US-GAAP：租赁持有量和租赁持有量改善成员2022-12-310001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-09-192022-09-190001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 会员US-GAAP：Warrant 会员2022-12-012022-12-010001281895美国通用会计准则：普通股成员rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：员工股权会员rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895美国通用会计准则：普通股成员rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-010001281895rckt: 衍生负债会员rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 会员RCKT：认股权证被归类为股票会员2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 会员2022-12-010001281895rckt: LadicirmGrant 会员2019-04-300001281895rckt: LadicirmGrant 会员2023-06-300001281895rckt: LadicirmGrant 会员2023-01-012023-06-300001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员RCKT: 执行官成员的配偶2020-10-012020-10-310001281895US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员RCKT: 执行官成员的配偶2023-01-012023-06-30xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票rckt: Programxbrli: pureutr: sqftRCKT: 租赁协议rckt: Milestone

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单 10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2023年6月30日

要么

☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从 ________ 到 ________ 的过渡时期

委员会档案编号： 001-36829

火箭制药公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）

特拉华		04-3475813
（公司或组织的州或其他司法管辖区）		（美国国税局雇主识别号）

锡达布鲁克大道 9 号, 克兰伯里, 新泽西		08512
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(609) 659-8001

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：

每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元	RCKT	纳斯达克全球市场

用复选标记表明注册人 (1) 在过去的12个月中（或注册人被要求提交此类报告的较短时间）内是否提交了 1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天内是否受此类申报要求的约束。是的 ☒没有 ☐

用复选标记表示注册人在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ☒没有 ☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人还是较小的申报公司。请参阅《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人” 和 “小型申报公司” 的定义。

大型加速过滤器 ☒	加速过滤器 ☐

非加速过滤器 ☐	规模较小的申报公司 ☐
	新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第 13 (a) 条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒

截至 2023 年 8 月 4 日，有 80,525,531 股普通股，每股面值0.01美元，已流通。

		页面
	第一部分 — 财务信息
第 1 项。	财务报表
	截至2023年6月30日（未经审计）和2022年12月31日的合并资产负债表	4

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并运营报表（未经审计）	5

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并综合亏损表（未经审计）	6

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并股东权益表（未经审计）	7

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并现金流量表（未经审计）	9

	合并财务报表附注（未经审计）	10
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	23
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	38
第 4 项。	控制和程序	39
	第二部分 — 其他信息
第 1 项。	法律诉讼	40
第 1A 项。	风险因素	40
第 2 项。	未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券	40
第 3 项。	优先证券违约	40
第 4 项。	矿山安全披露	40
第 5 项。	其他信息	40
第 6 项。	展品	41
签名		42

索引

关于前瞻性陈述的警示声明

这份截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及假设，如果这些陈述没有实现或被证明不正确，可能会导致我们的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款发表此类前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以用 “目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“考虑”、“继续”、“可以”、“设计”、“估计”、“期望”、“未来”、“打算”、“可能”、“可能”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该” 等词语来识别前瞻性陈述、” “战略”、“目标”、“将”、“将” 或这些词语或其他类似术语的否定词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：

•

联邦、州和非美国监管要求，包括美国食品药品监督管理局 (“FDA”) 对我们当前或未来任何其他候选产品的监管；

•

向美国食品和药物管理局提交监管文件以及获得和维持美国食品和药物管理局或其他监管机构对我们的候选产品的批准或与采取其他行动的时机和能力；

•

我们的竞争对手的活动，包括关于竞争产品发布时间、定价和折扣的决定；

•

我们的临床试验以及批准候选产品所需的其他测试的安全性和有效性结果是否提供了数据，以保证临床试验的进展、潜在的监管部门批准或我们的任何候选产品的进一步开发；

•

我们有能力开发、收购和推进候选产品，招收足够数量的患者参与并成功完成临床研究，以及在目前预期的时间范围内申请此类候选产品并获得监管部门批准的能力，或者根本不是；

•

我们为我们的候选产品和任何其他未来的候选产品建立关键合作和供应商关系的能力；

•

我们发展我们的销售和营销能力或与第三方签订协议以销售和营销我们的任何候选产品的能力；

•

我们获得额外资金以开展我们计划中的研发工作的能力；

•

我们收购更多业务、组建战略联盟或创建合资企业的能力，以及我们从此类收购、联盟或合资企业中受益的能力；

•

我们成功开发和商业化我们可能获得许可的任何技术或可能收购的产品的能力；

•

发展我们的 AAV 项目的直接制造能力；

•

我们能够在我们目前或将来开展业务的非美国司法管辖区成功运营，包括遵守适用的监管要求和法律；

•

我们获得和执行专利以保护我们的候选产品的能力，以及我们成功保护自己免受不可预见的第三方侵权索赔的能力；

•

我们的业务和运营所在市场的预期趋势和挑战；

•

我们对资本需求的估计；以及

•

我们有能力获得额外融资，并在必要时筹集资金，为运营提供资金或寻求商机。

我们提醒您，上述清单可能不包含本10-Q表季度报告中的所有前瞻性陈述。

本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件或未来财务业绩的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。我们在本10-Q表季度报告中包含的警示性陈述中纳入了重要因素，特别是我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告中的引用的 “风险因素” 部分，这些因素可能会导致实际业绩或事件与我们发表的前瞻性陈述存在重大差异。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或参与的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。

你应该完整阅读这份10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q 季度报告的附录提交的文件，前提是我们未来的实际业绩、业绩或成就可能与我们的预期有重大差异。除非法律要求，否则我们没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述，即使将来有新信息可用。

这份10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务和某些疾病市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和患病率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性和实际事件的影响，或者情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编写的报告、研究和类似数据中获得了该行业、业务、市场和其他数据。本季度报告包含本文所述某些文件中包含的某些条款的摘要，但请参阅实际文件以获取完整信息。所有摘要全部由实际文件限定。除非另有说明，否则本季度报告中提及 “我们”、“我们” 或 “公司” 以及类似术语均指的是 Rocket Pharmicals, Inc.

索引

第一部分 — 财务信息

第 1 项。

财务报表

火箭制药公司

合并资产负债表

(以千美元计，股票和每股金额除外)

	6 月 30 日,			十二月三十一日
	2023			2022
	（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	45,076		$	140,517
投资		261,964			215,877
预付费用和其他流动资产		5,034			7,666
流动资产总额		312,074			364,060
财产和设备，净额		32,986			29,009
善意		39,154			39,154
无形资产		25,724			25,724
限制性现金		1,362			1,340
存款		542			608
投资		-			43,276
经营租赁使用权资产		4,345			1,972
融资租赁使用权资产		45,594			46,664
总资产	$	461,781		$	551,807
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计费用	$	31,353		$	36,660
经营租赁负债，当前		1,233			773
融资租赁负债，当前		1,760			1,736
流动负债总额		34,346			39,169
经营租赁负债，非流动		3,074			1,088
融资租赁负债，非当期		19,319			19,269
其他负债		2,072			2,595
负债总额		58,811			62,121
承付款和或有开支（注12）

股东权益：
优先股，$0.01 面值，已授权 5,000,000股份：
A系列可转换优先股； 300,000被指定为A系列的股票； 0已发行股票和已发行股份		-			-
B系列可转换优先股； 300,000被指定为B系列的股票； 0已发行股票和已发行股份		-			-
普通股，$0.01 面值， 120,000,000授权股份； 80,521,415和 79,123,312已发行的股票和 80,518,844和 79,120,741分别为 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的已发行股票		805			791
库存股，按成本计算， 2,571 截至2023年6月30日和2022年12月31日的普通股		(47	)		(47	)
额外的实收资本		1,240,745			1,203,074
累计其他综合亏损		(722	)		(357	)
累计赤字		(837,811	)		(713,775	)
股东权益总额		402,970			489,686
负债和股东权益总额	$	461,781		$	551,807

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药公司

合并运营报表

（以千美元计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

	截至6月30日的三个月						截至6月30日的六个月
	2023			2022			2023			2022
收入	$	-		$	-		$	-		$	-

运营费用：
研究和开发		51,383			41,356			97,754			72,150
一般和行政		17,374			12,854			33,197			24,624
运营费用总额		68,757			54,210			130,951			96,774
运营损失		(68,757	)		(54,210	)		(130,951	)		(96,774	)
利息支出		(468	)		(465	)		(936	)		(928	)
利息和其他收入，净额		846			669			2,754			1,291
投资折扣的增加和溢价的摊销，净额		2,678			(396	)		5,097			(973	)
净亏损	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损	$	(0.82	)	$	(0.83	)	$	(1.55	)	$	(1.50	)
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股		80,472,362			65,476,531			79,965,755			64,995,797

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药公司

综合亏损合并报表

（以千计）

（未经审计）

	截至6月30日的三个月						截至6月30日的六个月
	2023			2022			2023			2022
净亏损	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
其他综合损失
未实现的投资亏损净额		(639	)		(136	)		(367	)		(604	)
综合损失总额	$	(66,340	)	$	(54,538	)	$	(124,403	)	$	(97,988	)

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药公司

股东权益合并报表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月

（除股票金额外，以千计）

（未经审计）

											累积的
								额外			其他						总计
	普通股				财政部			付费			全面			累积的			股东
	股份		金额		股票			资本			收入/（损失）			赤字			公平
截至12月31日的余额， 2022		79,123,312	$	791	$	(47	)	$	1,203,074		$	(357	)	$	(713,775	)	$	489,686
根据行使股票期权发行普通股		88,429		1		-			1,113			-			-			1,114
根据限制性股票单位的归属发行普通股		126,060		1		-			(1	)		-			-			-
根据行使认股权证发行普通股		126,093		1		-			6			-			-			7
根据市场发行计划发行普通股，扣除发行成本		948,300		10		-			17,212			-			-			17,222
未实现的投资综合收益		-		-		-			-			267			-			267
基于股票的薪酬		-		-		-			8,915			-			-			8,915
净亏损		-		-		-			-			-			(58,335	)		(58,335	)
余额为 3月31日 2023		80,412,194	$	804	$	(47	)	$	1,230,319		$	(90	)	$	(772,110	)	$	458,876
根据行使股票期权发行普通股		48,088		-		-			182			-			-			182
根据限制性股票单位的归属发行普通股		61,133		1		-			(1	)		-			-			-
未实现的投资综合亏损		-		-		-			-			(632	)		-			(632	)
基于股票的薪酬		-		-		-			10,245			-			-			10,245
净亏损		-		-		-			-			-			(65,701	)		(65,701	)
截至6月30日的余额， 2023		80,521,415	$	805	$	(47	)	$	1,240,745		$	(722	)	$	(837,811	)	$	402,970

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药公司

股东权益合并报表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月

（除股票金额外，以千计）

（未经审计）

									累积的
							额外		其他						总计
	普通股				财政部		付费		全面			累积的			股东
	股份		金额		股票		资本		（损失）			赤字			公平
截至2021年12月31日的余额		64,505,889	$	645	$	-	$	946,152	$	(161	)	$	(491,912	)	$	454,724
根据行使股票期权和限制性股票单位发行普通股		16,168		-		-		76		-			-			76
未实现的投资综合亏损		-		-		-		-		(468	)		-			(468	)
基于股票的薪酬		-		-		-		6,270		-			-			6,270
净亏损		-		-		-		-		-			(42,982	)		(42,982	)
截至2022年3月31日的余额		64,522,057	$	645	$	-	$	952,498	$	(629	)	$	(534,894	)	$	417,620
根据行使股票期权发行普通股		2,387		-		-		3		-			-			3
根据市场发行计划发行普通股，扣除发行成本		1,313,450		13		-		17,229		-			-			17,242
未实现的投资综合亏损		-		-		-		-		(136	)		-			(136	)
基于股票的薪酬		-		-		-		7,369		-			-			7,369
净亏损		-		-		-		-		-			(54,402	)		(54,402	)
余额为 6 月 30 日, 2022		65,837,894	$	658	$	-	$	977,099	$	(765	)	$	(589,296	)	$	387,696

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药公司

现金流合并报表

（以千计）

（未经审计）

	截至6月30日的六个月
	2023			2022
经营活动：
净亏损	$	(124,036	)	$	(97,384	)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
财产和设备的折旧和摊销		2,327			1,798
融资租赁使用权资产的摊销		1,077			1,070
记下财产和设备，净额		-			177
基于股票的薪酬		19,160			13,639
溢价摊销和投资折扣的增加，净额		(4,831	)		977
运营资产和负债的变化：
预付费用和其他资产		2,698			(1,084	)
应付账款和应计费用		(4,477	)		2,548
经营租赁负债		102			(64	)
融资租赁负债		74			90
其他负债		(523	)		(29	)
用于经营活动的净现金		(108,429	)		(78,262	)
投资活动：
购买投资		(168,930	)		(143,023	)
投资到期所得收益		170,585			163,669
为获得使用权资产而支付的款项		(36	)		-
购买财产和设备		(7,134	)		(4,852	)
投资活动提供的（用于）净现金		(5,515	)		15,794
筹资活动：
根据股票期权的行使发行普通股		1,296			79
行使认股权证		7			-
根据市场发行计划发行普通股，扣除发行成本		17,222			17,243
融资活动提供的净现金		18,525			17,322
现金、现金等价物和限制性现金的净变动		(95,419	)		(45,146	)
期初现金、现金等价物和限制性现金		141,857			234,037
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	46,438		$	188,891

非现金融资和投资活动的补充披露：
应计购置的财产和设备，期末余额	$	1,265		$	405
未实现的投资损失	$	(365	)	$	(604	)

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

索引

火箭制药有限公司

合并财务报表附注

（千美元，股票和每股数据除外）

（未经审计）

业务性质

Rocket Pharmicals, Inc.（“Rocket” 或 “公司”）是一家临床阶段、多平台的生物技术公司，专注于为罕见和毁灭性疾病开发首个、唯一和最好的同类基因疗法，具有直接的靶向作用机制和明确的临床终点。该公司有三临床阶段的体外慢病毒载体（“LV”）程序。其中包括范可尼贫血（“FA”）（一种减少血细胞产生或促进缺陷血细胞生成的骨髓遗传缺陷）、导致免疫系统故障的遗传性疾病 Leukocyte 粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）（一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传疾病）的计划在慢性非球形细胞性溶血性贫血中。其中，第二阶段的FA计划和第1/2阶段的LAD-I计划都在2022年公布了数据，美国（“美国”）和欧洲（“欧盟”）的监管文件预计将在2023年提交。针对不太常见的 FA 亚型 C 和 G 的基因治疗计划的其他工作正在进行中。在美国，该公司还有针对达农病的临床阶段体内腺相关病毒（“AAV”）项目，达农病是一种多器官溶酶体相关疾病，可导致心脏衰竭导致过早死亡。此外，该公司还有一项针对Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV载体计划，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量逐渐丧失、严重右心室扩张、发育不良、心肌纤维脂肪置换以及心律失常和猝死倾向高。由于该公司收购了Renovacor Inc.（“Renovacor”）（见注释14 “收购 Renovacor”），公司得以使用基于重组AAV9的基因疗法，该疗法旨在减缓或阻断BAG3扩张型心肌病（“DCM”）的进展，这是最常见的心肌病形式，其特征是心肌病壁逐渐变薄心脏导致心室扩大，无法抽血。根据特许权使用许可协议，公司对所有这些候选产品拥有全球商业化和开发权。

风险和流动性

自成立以来，公司没有产生任何收入，也蒙受了损失。公司的运营存在某些风险和不确定性，包括候选药物开发的不确定性、技术不确定性、专利和专有权的不确定性、没有商业制造经验、营销或销售能力或经验、对关键人员的依赖、遵守政府法规以及需要获得额外融资。目前正在开发的候选药物在商业化之前需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。

该公司的候选产品处于开发和临床阶段。无法保证公司的研发能够成功完成，无法保证公司的知识产权得到充分保护，开发的任何产品都将获得必要的政府批准，也无法保证任何批准的产品在商业上都具有可行性。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）能从产品销售中获得可观的收入。该公司在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

公司的合并财务报表是在正常业务过程中运营连续性、资产变现和负债偿还的基础上编制的。该公司的运营现金流为负，累计赤字为$837.8截至2023年6月30日，百万人。截至2023年6月30日，该公司的资金为美元307.0百万现金、现金等价物和投资。公司预计，这些资源将足以为公司2025年上半年的运营费用和资本支出需求提供资金。

2022年2月28日，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就一项市场发行计划签订了销售协议（“销售协议”），根据该计划，公司可以自行决定不时发行和出售面值 $ 股普通股0.01每股，总发行价最高为 $200百万（“股票”）通过Cowen作为其销售代理。截至 2023 年 6 月 30 日，公司已售出 4.2百万股普通股，净收益为美元63.8 百万根据市场发行计划（见附注8 “股东权益”），包括 0.9百万股，净收益为 $17.2在截至2023年6月30日的六个月中，有百万美元。

从长远来看，公司未来的生存能力取决于其从运营活动中产生现金或筹集额外资金为其运营提供资金的能力。公司未能在需要时筹集资金，可能会对其财务状况和推行业务战略的能力产生负面影响。

索引

3.	列报基础、合并原则和重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表应与公司截至2022年12月31日的合并财务报表一起阅读，这些报表包含在2023年2月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告（“2022年10-K表格”）中。未经审计的中期合并财务报表是在与经审计的年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些调整反映了公司截至2023年6月30日的合并财务状况以及2023年6月30日三个月和六个月的经营业绩和现金流所必需的所有调整，其中仅包括正常的经常性调整。这些合并附注中披露的与2023年6月30日和2022年6月30日和6个月个月相关的财务数据和其他信息未经审计。截至2023年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度以及任何其他过渡期或任何未来年度或时期的预期业绩。

重要会计政策

在编制截至2023年6月30日的三个月和六个月的合并财务报表时使用的重要会计政策与2022年10-K表合并财务报表附注3中披露的政策一致，其中也列出了大多数重要政策。

整合原则

合并财务报表代表公司及其子公司的账目合并，符合美国普遍接受的会计原则（“U.S. GAAP”）。在合并过程中，所有公司间往来账户均已清除。

估算值的使用

根据美国公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响在财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于商誉和无形资产减值、应计研发（“研发”）费用、股权交易估值和股票奖励。估计值和假设的变化反映在已知期间报告的结果中。实际结果可能与这些估计值不同。

现金、现金等价物和限制性现金

现金、现金等价物和限制性现金包括银行存款、存款证和金融机构的货币市场账户。现金等价物由于其短期性质而按接近公允价值的成本持有，公司认为其信用风险敞口不大。公司将自购买之日起到期日为三个月或更短的所有高流动性投资视为现金等价物。公司的现金和现金等价物账户有时可能超过联邦保险限额。公司在这些账户中没有遭受任何损失。

限制性现金包括抵押银行签发的与公司经营租赁有关的信用证的存款（更多披露见附注12 “承诺和意外开支”），以及为支持公司公司信用卡的银行签发的信用证提供抵押的存款。现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容：

	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
现金和现金等价物	$	45,076	$	140,517
限制性现金		1,362		1,340
	$	46,438	$	141,857

信用风险和资产负债表外风险的集中

使公司面临信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及可供出售的证券。公司与高质量的金融机构保持现金和现金等价物余额，因此，公司认为此类基金的信用风险最小。该公司的有价证券包括美国国债、商业票据以及公司和机构债券。公司的投资政策限制了公司可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资至少为AA+/AA1评级，从而降低信用风险敞口。

索引

投资

投资包括美国国债、商业票据以及公司和机构债券。管理层在收购这些证券时确定这些证券的适当分类，并在每个资产负债表日期评估此类分类的适当性。公司根据财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则编纂法（“ASC”）320 “投资——债务和股权证券” 将其投资归类为可供出售。投资按公允价值入账，未实现损益作为股东权益中累计其他综合收益（亏损）的一部分和综合亏损总额的一部分计入合并综合亏损报表，直至实现为止。已实现的收益和亏损在特定基础上计入投资收益。该公司估算了存在未实现亏损时投资的预期信贷损失。与信贷相关的未实现亏损在公司的合并运营报表中确认，与信贷无关的未实现亏损在累计其他综合收益（亏损）中确认。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，有不与信贷相关的未实现损失。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，投资未实现的净亏损为$0.6百万和美元0.4分别是百万。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，投资未实现的净亏损为美元0.1百万和 $0.6分别是百万。

无形资产

在相关研发工作完成或放弃之前，与在建研项目（“IPR&D”）项目相关的无形资产被认为是无限期的。如果开发完成（通常是在获得监管部门批准销售产品时发生的），则相关资产将被视为有限寿命，然后根据当时各自的估计使用寿命进行摊销。被确定为公允价值下降的IPR&D无形资产向下调整，支出在合并运营报表的研发费用中确认。这些IPR&D无形资产至少每年测试一次，或者在发生可能表明潜在减值的触发事件时，根据研发活动的进展、资产预计开发的变化以及监管环境和未来商业市场的变化等指标。

公允价值测量

公司必须披露按公允价值报告的所有资产和负债的信息，以便能够评估确定报告的公允价值时使用的投入。FASB ASC 820（公允价值衡量和披露）建立了使用的输入层次结构（如果有）。可观察的输入是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。不可观察的投入是反映公司对市场参与者在定价资产或负债时将使用的投入的假设的输入，是根据当时可用的最佳信息制定的。公允价值层次结构仅适用于用于确定投资报告的公允价值的估值输入，不能衡量投资信贷质量。公允价值层次结构的三个层次如下所述：

•

第 1 级 — 基于活跃市场中公司在衡量日期有能力获得的相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。

•

第 2 级 — 基于非活跃市场中类似资产或负债的报价进行估值，无论是直接还是间接的。

•

第 3 级 — 需要反映公司自身假设的估值，这些假设对公允价值计量具有重要意义且不可观察。

如果估值基于市场上不太可观察或不可观察的模型或输入，那么公允价值的确定需要更多的判断。因此，对于归类为第 3 级的工具，公司在确定公允价值时行使的判断力最大。金融工具在公允价值层次结构中的等级基于对公允价值计量具有重要意义的任何投入的最低水平。由于大多数金融工具的短期性质，公司金融工具（包括现金和现金等价物、限制性现金、存款、应付账款和应计费用）的公允价值接近其各自的账面价值。

认股证

根据ASC主题480，区分负债与权益（“ASC 480”）和/或ASC主题815，衍生品和套期保值（“ASC 815”），公司将股票认股权证记为权益工具、负债或衍生负债，具体取决于认股权证协议的具体条款。在行使、终止、重新分类或以其他方式结算之前，负债分类的认股权证按每个报告期的估计公允价值入账。负债分类认股权证估计公允价值的变化包含在公司合并运营报表中的利息和其他收入中。

索引

股票薪酬

公司根据授予日奖励的公允价值来衡量为换取股权工具奖励而获得的员工和非雇员服务的薪酬支出。这笔费用在裁决的必要服务期内按直线方式确认，没收在发生时予以确认。

公司在其合并运营报表中对股票薪酬支出的分类方式与奖励获得者工资成本和服务的分类方式或奖励接受者的服务付款的分类方式相同。

所得税

2022年5月，公司收到了纽约市财政部的通知，内容涉及对截至2018年12月31日至2020年12月31日的纳税期的纽约生物技术抵免进行审计，该审计已于2023年6月30日结清。

最近的会计声明

最近没有任何会计声明对公司产生影响，也没有对合并财务报表产生重大影响。

金融工具的公允价值

经常性按公允价值计量的项目是公司的投资。下表列出了公司在公允价值层次结构中按等级定期按公允价值计量的金融工具：

	截至的公允价值测量
	2023 年 6 月 30 日使用：
	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
资产：
现金等价物：
货币市场共同基金	$	17,173	$	-	$	-	$	17,173
公司债券		-		3,480		-		3,480
美国国库证券		3,620		-		-		3,620
		20,793		3,480		-		24,273

投资：
商业票据		-		5,002		-		5,002
美国国库证券		188,971		-		-		188,971
公司债券		-		58,040		-		58,040
机构债券		-		9,951		-		9,951
		188,971		72,993		-		261,964

总资产	$	209,764	$	76,473	$	-	$	286,237

负债：
认股权证责任	$	-	$	-	$	1,012	$	1,012
负债总额	$	-	$	-	$	1,012	$	1,012

	截至的公允价值测量
	2022 年 12 月 31 日使用：
	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
资产：
现金等价物：
货币市场共同基金	$	90,527	$	-	$	-	$	90,527
商业票据		-		3,899		-		3,899
美国国库证券		3,848		-		-		3,848
公司债券		-		8,618		-		8,618
		94,375		12,517		-		106,892

投资：
商业票据		-		1,151		-		1,151
美国国库证券		189,444		-		-		189,444
公司债券		-		60,905		-		60,905
机构债券		-		7,653		-		7,653
		189,444		69,709		-		259,153

总资产	$	283,819	$	82,226	$	-	$	366,045

负债：
认股权证责任	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512
负债总额	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512

索引

该公司将其货币市场共同基金和美国国债归类为公允价值层次结构下的一级资产，因为这些资产是使用活跃市场的报价进行估值的，没有进行任何估值调整。公司将其商业票据和公司与机构债券归类为二级资产，因为这些资产不是在活跃的市场上交易的，而是通过第三方定价服务根据类似资产的报价进行估值的。

公司的认股权证负债作为合并资产负债表中其他负债的一部分记录在合并资产负债表中，使用不可观察的投入（第 3 级）定期按公允价值计量，其对账情况如下：

	认股权证责任
余额，2022 年 12 月 31 日	$	1,512
公允价值调整		(500	)
余额，2023 年 6 月 30 日	$	1,012

公司使用Black-Scholes模型对每个报告期的认股权证负债（见附注10 “认股权证”）进行估值，合并运营报表中确认了公允价值的变化。认股权证负债的估计公允价值是使用第三级输入确定的。期权定价模型固有的假设与预期股价波动、预期寿命、无风险利率和股息收益率有关。考虑到认股权证的预期剩余寿命，该公司根据同行群体的历史波动率估算了其普通股的预期波动率。无风险利率基于估值日的美国国债零息票收益率曲线，其到期日与认股权证的预期剩余寿命相似。假设认股权证的预期寿命等于其剩余的合同期限。股息率基于历史利率，公司预计历史利率将保持在零.

认股权证负债的公允价值是根据以下假设估算的：

	6月30日 2023			十二月三十一日 2022
股票价格	$	19.87		$	18.39
行使价格	$	65.23		$	65.23
预期波动率		67.91	%		71.25	%
无风险利率		4.97	%		4.14	%
预期股息收益率		-			-
预期寿命（年）		1.82			2.39
每份权证的公允价值	$	1.64		$	2.45

财产和设备，净额

该公司的财产和设备包括以下内容：

	6月30日			十二月三十一日
	2023			2022
实验室设备	$	24,723		$	21,905
机械和设备		11,714			11,326
计算机设备		244			244
家具和固定装置		2,535			2,135
租赁权改进		3,289			589
内部使用软件		1,903			1,903
		44,408			38,102
减去：累计折旧和摊销		(11,422	)		(9,093	)
	$	32,986		$	29,009

索引

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了 $1.2百万和美元2.3折旧和摊销费用分别为百万美元。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了美元1.0百万和美元1.8 折旧和摊销费用分别为百万美元。

无形资产和商誉

该公司的无限期生命无形资产包括收购的IPR&D资产和收购Renovacor后获得的老鼠群落模型。

截至2023年6月30日和2022年12月31日的无形资产汇总如下：

	格罗斯携带价值		累计摊销		无形的资产，净额
正在进行的研究与开发	$	25,150	$	-	$	25,150
小鼠群落模型		574		-		574
无形资产总额	$	25,724	$	-	$	25,724

无形资产的总账面价值是由于收购了Renovacor（见附注14 “收购Renovacor”）。

Goodwill的账面价值为美元39.2截至2023年6月30日，百万美元，包括美元8.3收购 Renovacor（见附注 14 “收购 Renovacor”）所致百万。

应付账款和应计费用

截至2023年6月30日2022年12月31日，公司的应付账款和应计费用包括以下内容：

	6 月 30 日,		十二月三十一日
	2023		2022
研究和开发	$	20,329	$	19,100
员工薪酬		6,013		10,006
财产和设备		1,265		2,095
专业费用		2,034		1,436
收购相关费用		-		1,153
应付的政府补助金		597		597
其他		1,115		2,273
	$	31,353	$	36,660

股东权益

市场销售计划

二月 28, 2022,公司与Cowen就一项市场发行计划签订了销售协议，根据该协议，公司可以随时自行决定通过作为销售代理的Cowen发售和出售股份。根据销售协议要发行和出售的股份（如果有）将根据公司表格S-上的上架登记声明进行发售和出售3.该公司于2月向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件 28, 2022与根据销售协议要约和出售股份有关。公司将向Cowen支付现金佣金 3.0%根据销售协议出售股票的总收益。公司向Cowen提供了惯常的赔偿和供款权。公司向Cowen偿还了与销售协议有关的某些费用。直到 2023 年 6 月 30 日，该公司出售了 4.2市场发行计划下的百万股股票，总收益为 $65.8百万，减去佣金2.0百万美元，净收益为美元63.8百万。在截至2023年6月30日的六个月中，该公司出售了 0.9市场发行计划下的百万股股票，总收益为 $17.8百万，减去佣金0.6百万美元，净收益为美元17.2百万。

索引

股票薪酬

股票期权估值

公司在Black-Scholes定价模型中用来确定授予员工、非雇员和董事的股票期权的公允价值的加权平均假设如下：

	六已结束月 6 月 30 日,
	2023			2022
无风险利率		3.96	%		2.32	%
预期期限（以年为单位）		5.84			5.79
预期波动率		73.42	%		73.26	%
预期股息收益率		-			-
行使价格	$	20.20		$	15.93
普通股的公允价值	$	20.20		$	15.93

下表汇总了截至2023年6月30日的六个月的股票期权活动：

				加权		加权
				平均值		平均值		聚合
	的数量			运动		合同的		固有的
	股份			价格		期限（年）		价值
截至12月31日的未偿还款项， 2022		13,138,870		$	14.52		5.46	$	118,767
已授予		2,142,111			20.36		6.73
已锻炼		(136,517	)		9.50				1,334
取消或没收		(269,314	)		32.45
截至目前为止表现出色 6 月 30 日, 2023		14,875,150		$	15.08		5.67	$	120,465

截至目前已归属和可行使的期权 6 月 30 日, 2023		11,205,612		$	12.91		4.51	$	116,486
截至目前尚未归属的期权 6 月 30 日, 2023		3,669,538		$	21.71		9.23	$	3,979

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，每股授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为美元13.46还有 $10.32，分别地。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，归属期权的总公允价值为美元19.9百万和美元20.8分别是百万。

限制性股票单位 (“RSU”)

下表汇总了截至2023年6月30日的六个月中公司 RSU 的活动：

				加权
				平均值
	的数量			授予日期
	股份			公允价值
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未归属		992,874		$	16.49
已授予		887,637			19.91
既得⁽¹⁾		(187,297	)		16.63
被没收		(38,455	)		18.33
截至 2023 年 6 月 30 日尚未归属		1,654,759		$	18.27

(1) 已发行的普通股扣除了 104与税收有关的股票。

索引

股票薪酬费用

奖励类型确认的股票薪酬支出如下：

	三个月已结束 6月30日				六已结束月 6 月 30 日,
	2023		2022		2023		2022
股票期权	$	7,455	$	6,677	$	14,440	$	12,638
限制性库存单位		2,790		692		4,720		1,001
股票薪酬支出总额	$	10,245	$	7,369	$	19,160	$	13,639

股票型合并运营报表中包含的薪酬支出和综合亏损如下：

	三个月已结束 6月30日				六个月已结束 6月30日
	2023		2022		2023		2022
研究和开发	$	4,638	$	2,889	$	8,457	$	5,207
一般和行政		5,607		4,480		10,703		8,432
股票薪酬支出总额	$	10,245	$	7,369	$	19,160	$	13,639

截至 2023 年 6 月 30 日，该公司的总收入为 $70.5与股票期权和RSU补助金相关的百万未确认的股票薪酬支出，预计将在加权平均期内确认 1.45年份。

10.

认股证

截至2023年6月30日未偿还的认股权证摘要如下：

行使价格	杰出	拨款/就职日期	到期日期
57.11	603,386	2020年12月21日	2030年12月21日
33.63	301,291	2021年8月9日	2031年8月9日
22.51	153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
22.51	153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
65.23	617,050	2022年12月1日	2025年4月23日
65.23	760,086	2022年12月1日	2026年12月1日
总计	2,588,123

下表汇总了截至2023年6月30日的六个月中购买普通股的认股权证的变化：

	的数量
	认股权证
	杰出而且			行使价格
	可锻炼			每股
截至2022年12月31日的余额		2,721,267
已授予		-		$	-
已锻炼		(126,093	)		0.06
已过期		(7,051	)	$	24.42
截至2023年6月30日的余额		2,588,123

假定的 Renovacor 公开认股

在收购 Renovacor 的同时（见附注 14 “收购 Renovacor”），Rocket 承担了收购前的公开认股权证（“公开认股权证”），这些认股权证已转换为具有购买权的火箭认股权证 760,086的 Rocket 普通股，行使价为 $65.23每股。

公司认定公共认股权证符合所有股票分类标准。因此，合并完成后，公共认股权证被记录为额外实收资本的一部分 $3.4百万。

假定 Renovacor 私人认股权

在收购 Renovacor 的同时（见附注 14 “收购 Renovacor”），Rocket 承担了收购前的私人认股权证（“私人认股权证”），这些认股权证转换为具有购买权的火箭认股权证 617,050的 Rocket 普通股，行使价为 $65.23每股。

索引

公司认定私募认股权证不符合所有股票分类标准。因此，公司在其合并资产负债表中将私募认股权证归类为衍生负债。公司在每个报告期末衡量认股权证的公允价值，并在公司本期经营业绩中确认与上一期间相比公允价值的变化。有关认股权证负债公允价值计量的讨论，见附注4。

假定 Renovacor 预先出资认股

在收购 Renovacor 的同时（见附注 14 “收购 Renovacor”），Rocket 承担了预先注资的认股权证（“预融资认股权证”），已转换为具有购买权的火箭认股权证 126,093的 Rocket 普通股，行使价为 $0.06每股。这些认股权证于 2023 年 1 月行使。

11.

每股净亏损

归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损的计算方法如下：

	截至6月30日的三个月						截至6月30日的六个月
	2023			2022			2023			2022
分子：
净亏损归属于普通股股东	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
分母：
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股		80,472,362			65,476,531			79,965,755			64,995,797
每股净亏损归属于普通股股东-基本版和稀释版	$	(0.82	)	$	(0.83	)	$	(1.55	)	$	(1.50	)

公司将根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股，排除在所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算之外，因为将其包括在内会产生反稀释作用：

	截至 6 月 30 日的三个月和六个月
	2023		2022
普通股可行使的认股权证		2,588,123		1,218,038
可转换为普通股的限制性股票单位		1,654,759		527,304
购买普通股的期权		14,875,150		12,526,751
		19,118,032		14,272,093

12.

承付款和或有开支

公司在开始时就确定安排是否为租赁。运营和财务租赁在公司的合并资产负债表中列报为租赁、流动租赁负债和长期租赁负债中的使用权资产。公司的某些租赁协议包含续订选项；但是，除非确定公司在租约开始时或触发事件发生时合理地确定续订租约，否则公司不承认续订期内的使用权资产或租赁负债。由于公司的租赁没有提供隐含利率，公司使用公司对类似期限债务的抵押借款利率的估计，估算了计算租赁付款现值时的增量借款利率。该公司使用了基于生物技术行业同类公司的长期借贷成本的增量借款利率。由于公司选择将每个租赁部分及其相关的非租赁部分作为单一的合并租赁组成部分进行核算，因此所有合同对价都分配给了合并租赁部分。公司的一些租赁协议包含租金上涨条款（包括基于指数的租金上涨）。对于经营租赁，公司根据租赁安排的固定组成部分以直线方式确认最低租金费用。从租赁开始之日起，公司将在租赁期限内摊销这笔费用。可变租赁组成部分表示本质上不是固定的，与指数或利率无关的金额，被确认为已产生的金额。

融资租赁

该公司在新泽西州克兰伯里租用了一座设施，包括 103,720平方英尺的空间，包括办公室、工艺开发、研究和开发实验室的区域，以及 50,000平方英尺专用于AAV当前良好生产规范（“cGMP”）制造设施，以支持公司的管道（此类租约，经修订的 “新泽西州租赁协议”）。新泽西州租赁协议有一个 15-从 2019 年 9 月 1 日起为期一年，可以选择续订二连续五年续订条款。

新泽西州租赁协议的预计租金支付额为 $1.2每年百万，按月分期支付，具体取决于租赁空间的性质，每年基本租金上涨幅度为 3%。租约下的总承付额估计约为 $29.3超过一百万 15-租赁期限。公司支付了$的现金保证金0.3 百万美元与新泽西州租赁协议有关，截至2023年6月30日和2022年12月31日，该协议已反映在合并资产负债表中的存款中。

索引

经营租赁

2018 年 6 月 7 日，公司签订了三年纽约帝国大厦办公空间租赁协议（“ESB租赁协议”）。关于ESB租赁协议，公司以美元开立了不可撤销的备用信用证（“Empire LOC”）0.9百万。2021 年 3 月 26 日，公司签订了 ESB 租赁协议第 1 号修正案（“ESB 租赁修正案”），将租赁协议的期限延长至 2024年6月30日，减少了未来的租金支付，并将帝国控制权减少到美元0.8百万。Empire LOC是公司租约的保证金，房东是受益人，到期 2024年8月29日.

该公司的存款证为美元0.8 百万美元，银行作为帝国LOC的抵押品，截至2023年6月30日和2022年12月31日，帝国LOC在合并资产负债表中被归类为限制性现金的一部分。

2018 年 1 月 4 日，与与 Inotek 进行反向合并，该公司为位于马萨诸塞州列克星敦的Inotek前总部签订了经营租约，租期结束于 2023年2月28日。2018年7月，公司签署了转租马萨诸塞州列克星敦部分空间的协议，并于2018年9月签署了转租马萨诸塞州列克星敦剩余部分空间的协议。根据转租协议协议获得的租金收入总计 $0.1百万和美元0.2截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月分别为百万。在合并经营报表中，租金收入是从租金支出中扣除的。$的保证金0.22023年4月向公司退还了100万美元，反映在截至2023年6月30日的现金和现金等价物余额中。

2022年11月15日，公司签订了一份租赁协议，租赁期限至 2024年10月31日，用于西班牙马德里的实验室空间。租赁于 2023 年 4 月 1 日开始，公司确认了使用权资产和相应的租赁负债约为 $0.2分别是百万。

2022年12月1日，在收购Renovacor时（见附注14 “Renovacor收购”），该公司收购了位于新泽西州霍普韦尔和马萨诸塞州剑桥的设施空间的 Renovacor 运营租约，剩余租赁期约为 10.25 和 1.3分别是几年。截至2023年6月30日，所有租赁的租赁开始日期均已到期，公司确认的使用权资产总额为 $3.8百万，相应的租赁负债总额为 $3.6租约开始之日为百万美元。公司打算在剩余的租赁条款内转租这两个场所。

运营租赁成本为 $0.4 百万和美元0.7截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元。运营租赁成本为 $0.2百万和美元0.4截至2022年6月30日的三个月和六个月中分别为百万美元。

租金支出为 $0.5 百万和美元1.0截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元。租金支出为 $0.4百万和美元0.7截至2022年6月30日的三个月和六个月中，分别为百万美元。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司运营和融资租赁的限制性现金余额总额为美元0.8百万.

	六个月已结束
租赁成本	2023年6月30日
运营租赁成本	$	742
融资租赁成本
使用权资产的摊销		1,077
租赁负债的利息		936
总租赁成本	$	2,755

下表汇总了截至2023年6月30日按未贴现现金流计算的公司运营和融资租赁负债的未来租赁付款以及与运营和融资租赁负债的对账情况：

截至12月31日的财政年度	2023年6月30日
2023 （六个月）		643
2024		903
2025		538
2026		545
2027		506
此后		2,941
租赁付款总额	$	6,076
减去：利息		(1,769	)
经营租赁负债总额	$	4,307

索引

截至12月31日的财政年度，	2023年6月30日
2023 （六个月）		874
2024		1,791
2025		1,856
2026		1,912
2027		1,969
此后		43,031
租赁付款总额	$	51,433
减去：利息		(30,354	)
融资租赁负债总额	$	21,079

租赁	2023年6月30日
运营使用权资产	$	4,345

经营性当期租赁负债		1,233
经营性非流动租赁负债		3,074
经营租赁负债总额	$	4,307

为使用权资产融资	$	45,594

为当前租赁负债融资		1,760
为非流动租赁负债融资		19,319
融资租赁负债总额	$	21,079

其他信息
为计量租赁负债所含金额支付的现金：
来自经营租赁的运营现金流	$	582
来自融资租赁的现金流	$	862
加权平均剩余租赁期限-经营租赁	7.9年份
加权平均剩余租赁期限-融资租赁	21.2年份
加权平均折扣率——经营租赁		8.25	%
加权平均贴现率-融资租赁		8.96	%

诉讼

在正常业务活动过程中，公司可能会不时面临各种法律诉讼和索赔。尽管无法确定地预测诉讼和索赔的结果，但公司认为自己不是任何其他索赔或诉讼的当事方，如果确定这些索赔或诉讼的结果对公司不利，则可以合理地预期这些索赔或诉讼的结果会对其业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源的转移以及其他因素，诉讼都可能对公司产生不利影响。

赔偿安排

根据其章程和特拉华州法律的允许，公司对公司的董事、高级职员、雇员或代理人或以这些身份任职的任何人负有赔偿义务。公司未来可能需要支付的最大潜在付款金额是无限的。该公司的保险可以减少其货币敞口，并使其能够收回未来支付的任何金额中的部分。因此，公司认为这些赔偿承诺的估计公允价值微乎其微。

在整个正常业务过程中，公司与供应商签订了协议，这些供应商提供公司运营业务所需的商品和服务。在某些情况下，供应商协议包含要求公司赔偿供应商因使用供应商的商品和/或服务而造成的某些损害的措辞。公司有保险，允许其收回未来可能因这些赔偿而产生的任何金额的一部分。因此，公司认为这些赔偿承诺的估计公允价值微乎其微。

索引

13.	与知识产权相关的协议

该公司直接或通过其子公司Spaccepter Seven, LLC拥有各种许可、研究和合作安排。这些交易主要导致获得知识产权，该知识产权处于临床前阶段，尚未经过安全性或可行性测试。在所有情况下，公司均未收购有形资产、流程、协议或操作系统。截至收购之日，公司将收购的知识产权用于支出，其基础是从他人那里购买用于研发活动的无形资产的成本在未来没有其他用途。

14.	收购 Renovacor

2022 年 9 月 19 日，公司与特拉华州的一家公司 Renovacor 签订了合并协议和计划（“合并协议”），根据该协议和计划，公司于 2022 年 12 月 1 日收购了 Renovacor（“Renovacor 收购”）。 2022 年 12 月 1 日，根据合并协议的条款，(i) Merger Sub I 与公司合并并并入公司（“第一次合并”），(ii) 公司，作为第一次合并中幸存的公司与合并子二合并， Merger Sub II 在第二次合并中幸存下来。根据合并协议的条款和条件，在Renovacor 收购结束时，Renovacor 在首次合并生效前夕已发行的每股普通股被取消并转换为获得权 0.1763公司普通股已全额支付且不可征税股（“交换比率”），该公式是根据合并协议中规定的交换公式确定的，该公式可根据收盘时Renovacor的净现金水平进行调整。在2022年12月1日市场开盘之前，Renovacor 股票已停止在纽约证券交易所交易，收购完成后，Renovacor 的已发行普通股转换为 3,391,976火箭普通股的股票。

收购 Renovacor 的总对价为 $72.3百万，包括 $62.4百万美元为已发行普通股，美元2.7 股权薪酬中归因于合并前服务期的部分为百万美元，以及7.2百万用于假冒认股权证。对价是基于收购 (i) 之日的估计公允价值 3,391,976Renovacor 普通股已发行普通股的已发行普通股，(ii) 待收购的员工股票期权的估计公允价值 367,852公司的普通股，（iii） 28,798为员工授予时间限制性股票而发行的普通股，以及（iv）收购认股权证 1,503,229普通股（见附注10 “认股权证”）。

收购 Renovacor 的总对价为 $72.3百万包括以下内容：

	股份		价值		总计
股票对价		3,391,976	$	18.39	$	62,378
现金对价⁽¹⁾		-				29
股票期权		367,852				2,163
赋予时间的 RSU		28,798				512
假定认股证⁽²⁾		1,503,229				7,183
全部对价		5,291,855			$	72,265

(1) 代表代替部分股份而支付的对价。

(2) 假设 Renovacor 认股权证为 $7,183用 $5,671 归类为权益和 $1,512归类为负债。

的收购已使用收购会计方法记账为企业合并，该方法要求收购的资产和假设的负债按收购之日的公允价值进行确认，并且的公允价值确认收购的IPR的公允价值在成功完成或放弃相关的研发工作之前，研发资产被归类为无限期资产。

初步的收购价格分配导致以下金额根据收购之日收购的资产和承担的负债进行分配，这些金额汇总如下：

营运资金⁽¹⁾	$	(5,210	)
现金和现金等价物		42,755
财产和设备		1,414
经营租赁使用权资产		1,161
其他非流动资产		113
IPR&D		25,150
其他无形资产		574
经营租赁责任		(970	)
递延所得税负债		(1,061	)
收购的净资产		63,926
善意		8,339
购买对价	$	72,265

(1) 包括其他应收账款、预付费用、应付账款和应计负债。

索引

分配给收购的IPR&D的公允价值基于Renovacor针对BAG3-DCM 的最先进的基于AAV的基因疗法的预期税后现金流的现值。预期税后现金流的现值是通过估算完成商业上可行产品的税后成本、估算未来收入和持续生产费用以及将由此产生的净现金流折现值来确定的。根据不同开发阶段的评估概率，降低了所使用的成本和收入预测。在主要市场获得监管部门批准或停止开发之前，收购的IPR&D将作为无限期的无形资产入账。

收购价格超过分配给已收购的可识别资产和承担负债的金额的公允价值的部分代表商誉金额8.3收购产生的数百万美元。收购中记录的商誉主要归因于公司投资组合和研究能力的扩大、递延税款和员工队伍的集结。此次收购产生的商誉已在公司的合并资产负债表中记录为非流动资产，未摊销，但需要每年接受减值审查。

15.

CIRM 补助金

LAD-1 CIRM Grant

2019 年 4 月 30 日，加州再生医学研究所（“CIRM”）向公司颁发了高达美元的奖励7.5获得 CLIN2 拨款的数百万美元，用于支持其基于 LV 的 RP-L201 基因疗法的临床开发。这笔赠款的收益将用于资助在美国临床中心加州大学洛杉矶分校（“加州大学洛杉矶分校”）美泰儿童医院就诊的1/2期患者的临床试验费用以及制成药品，该医院由首席研究员唐纳德·科恩医学博士、加州大学洛杉矶分校微生物学教授、免疫学和分子遗传学、儿科（血液学/肿瘤学）、分子和医学药理学成员领导加州大学洛杉矶分校的 Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心。截至 2023 年 6 月 30 日，公司已收到 $5.9来自 CIRM 的 RP-L201 补助金总额为百万美元。没有截至2023年6月30日的六个月中，还实现了其他里程碑。

16.

关联方交易

2020年10月，公司与公司一名执行官的配偶签订了信息技术咨询服务的咨询协议。作为根据协议提供的服务的交换，公司授予 10,000归属于 a 的限制性库存单位三年时期。

17.	401 (k) 储蓄计划

根据1986年《美国国税法》第401（k）条，公司制定了固定缴款储蓄计划（“计划”）。该计划几乎涵盖所有符合最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者在税前基础上推迟部分年度薪酬。公司对本计划的缴款可由公司董事会自行决定。公司选出了安全港比赛 4员工向本计划缴款的百分比，但须遵守某些限制。截至2023年6月 30日的三个月和六个月中，该公司的对等捐款为美元0.3百万和美元0.6分别是百万。截至2022年6月30日的三个月和六个月中，公司的对等捐款为美元0.3百万和美元0.5分别是百万。

索引

第 2 项。

管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

您应该阅读以下对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及包含在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告和10-K表年度报告（“2022年10-K表格”）的其他地方的合并财务报表和相关附注。本讨论包含基于当前计划、期望和信念的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性。由于各种因素，包括但不限于 2022表格10-K和本10-Q表季度报告中讨论的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在准备这份 MD&A 时，我们假设读者可以访问并阅读我们的 2022 年 10-K 表格中的 MD&A。除非另有说明，否则本季度报告在10-Q 表中提及 “我们”、“我们” 或 “公司” 以及类似术语均指Rocket Pharmicals, Inc.

我们是一家临床阶段、多平台的生物技术公司，专注于为罕见和毁灭性疾病开发首个、唯一和同类最佳的基因疗法，具有直接针对靶向的作用机制和明确的临床终点。我们有三个临床阶段活体外慢病毒载体（“LV”）程序。其中包括针对范可尼贫血（“FA”）（一种减少血细胞产生或促进缺陷血细胞生成的骨髓遗传缺陷）、白细胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）（一种导致免疫系统出现故障的遗传性疾病）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）（一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传）导致慢性非球形细胞性溶血性贫血的疾病。其中，第二阶段的FA计划和第1/2阶段的LAD-I计划都在2022年公布了数据，美国（“美国”）和欧洲（“欧盟”）的监管文件预计将在2023年提交。针对不太常见的 FA 亚型 C 和 G 的基因治疗计划的其他工作正在进行中。在美国，我们也处于临床阶段在活体中针对达农病的腺相关病毒（“AAV”）计划，达农病是一种多器官溶酶体相关疾病，可导致因心力衰竭而过早死亡。达能项目目前正在进行第一阶段试验。此外，我们还有一项针对Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV载体计划，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量进行性减退、严重右心室扩张、发育不良、心肌纤维脂肪置换以及心律失常和猝死倾向高。该项目，也称为Pegasus，已获得美国食品药品管理局的IND批准，我们正在启动一项第一阶段的研究。结果是在我们收购 Renovacor, Inc.（“Renovacor”）后，我们现在能够使用基于 Aav9 的重组基因疗法，该疗法旨在减缓或阻止 BAG3 扩张型心肌病（“DCM”）的进展，这是最常见的心肌病形式，其特征是心脏壁逐渐变薄，导致无法抽血血。根据许可协议，我们对所有这些候选产品拥有全球商业化和开发权。

自 2021 年 12 月起，决定不再进行 Rocket 赞助的 RP-L401 临床评估；该项目已退还给学术创新者。尽管我们认为基因疗法可能对患有这种疾病的患者有益，但我们选择将可用资源集中用于推进 RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201 RP-L301 和 BAG3-DCM，这是基于迄今为止令人信服的临床数据以及这些严重的儿童和成年期疾病的治疗进展潜力。

最近的事态发展

市场销售计划

2022年2月28日，我们与Cowen就一项市场发行计划签订了销售协议，根据该协议，我们可以不时通过作为销售代理的Cowen自行决定发行和出售股票。根据销售协议要发行和出售的股票（如果有）将根据我们在S-3表格上的上架注册声明进行发售和出售。我们于2022年2月28日向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，内容涉及根据销售协议要约和出售股份。根据销售协议，我们将向Cowen支付相当于出售股票总收益的3.0％的现金佣金。我们还同意向 Cowen 提供惯常的赔偿和缴款权。我们向 Cowen 偿还了与销售协议相关的某些费用。截至2023年6月30日，我们在市场发行计划下出售了420万股股票，总收益为6,580万美元，减去200万美元的佣金，净收益为6,380万美元。在截至2023年6月30日的六个月中，我们根据市场发行计划出售了90万股股票，总收益为1780万美元，减去60万美元的佣金，净收益为1720万美元。

收购 Renovacor

2022年9月19日，我们与特拉华州的一家公司Renovacor签订了协议和合并计划（“合并协议”），根据该协议我们收购了Renovacor（“Renovacor 收购”）。对Renovacor的收购已于2022年12月1日结束。根据合并协议的条款和条件，Renovacor的每股普通股，面值为每股0.0001美元，在Renovacor收购生效前夕发行的每股面值为0.0001美元，均被取消并转换为获得0.1763（“交换比率”）的全额支付和不可评估的普通股的权利，该普通股是根据合并协议中规定的交换公式确定的。我们共发行了与收购Renovacor相关的3,391,976股普通股，并产生了约130万美元的收购相关成本。

索引

基因疗法概述

基因由脱氧核糖核酸（“DNA”）序列组成，这些序列为在所有活生物体中发挥广泛生理功能的蛋白质提供了密码。尽管基因代代相传，但在此过程中可能会发生遗传变化，也称为突变。这些变化可能导致蛋白质产生不足或功能下降或功能异常的改变蛋白质的产生，这反过来又可能导致疾病。

基因疗法是一种治疗方法，其中向患者施用分离的基因序列或DNA片段，最常见的目的是治疗由基因突变引起的遗传性疾病。目前许多遗传病的可用疗法侧重于给药大蛋白质或酶，通常仅针对疾病的症状。基因疗法旨在通过将基因序列的功能拷贝直接输送到患者的细胞中，从而解决基因缺失或功能失调的致病影响，从而为治愈遗传性疾病提供潜力，而不仅仅是解决症状。

我们正在使用经过改良的非致病性病毒来开发我们的基因疗法。病毒特别适合作为运载工具，因为它们擅长穿透细胞和在细胞内输送遗传物质。在创建我们的病毒传递载体时，病毒（致病）基因被去除，取而代之的是缺失或突变基因的功能形式，而缺失或突变基因是患者遗传病的原因。缺失或突变基因的功能形式称为治疗基因，或 “转基因”。插入转基因的过程称为 “转导”。一旦通过用转基因替换病毒基因来修饰病毒，修改后的病毒就被称为 “病毒载体”。病毒载体将转基因输送到靶向组织或器官（例如患者骨髓内的细胞）。我们有两种类型的病毒载体正在开发中，LV 和 AAV。我们相信我们基于 LV 和 AAV 的项目有可能为患者提供持久（持久）的显著治疗益处。

基因疗法可以通过 (1) 提供活体外（体外），在这种情况下，提取患者的细胞，然后在受控、安全的实验室环境中将载体输送到这些细胞，然后将经过修饰的细胞重新插入患者体内，或 (2) 在活体中（体内），在这种情况下，载体直接注射到患者体内，要么静脉注射（“IV”），要么直接注射到靶点的特定组织中，目的是将转基因输送到靶细胞。

我们认为，科学进步、临床进步以及对基因疗法的更广泛监管接受为推进基因疗法产品创造了一个充满希望的环境，因为这些产品旨在恢复细胞功能和改善临床结果，在许多情况下，这包括预防早期死亡。近年来，美国食品药品管理局批准了几种基因疗法，这表明基因疗法产品有监管前进的途径。

管道概述

下图显示了我们项目和候选产品的当前开发阶段：

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心血管项目

达农病

达农病（“DD”）是一种多器官溶酶体相关疾病，可导致心力衰竭导致过早死亡。DD 是由编码溶酶体相关膜蛋白 2（“LAMP-2”）的基因突变引起的，溶酶体相关膜蛋白 2（“”）是自噬的介质。这种突变会导致自噬液泡的积累，主要是在心肌和骨骼肌中。男性患者通常需要进行心脏移植，通常在十几岁或二十多岁时死于进行性心力衰竭。除了严重的心肌病外，其他与 DD 相关的表现可能包括骨骼肌无力和智力障碍。目前尚无治疗DD的特定疗法，据信通常用于治疗充血性心力衰竭（“CHF”）的药物不会改变终末期 CHF 的进展。终末期CHF患者可以接受心脏移植，目前只有少数患者可以接受心脏移植，与严重的短期和长期并发症有关，并且不能长期治愈该疾病。RP-A501 正在临床试验中在活体中DD 疗法，据估计，在美国和欧盟，DD 的患病率为 15,000 至 30,000 名患者。

DD 是一种以进行性心肌病为特征的 X 连锁显性、单基因罕见遗传性疾病，即使在可进行心脏移植的环境中，这种疾病在男性中也几乎普遍致命。DD 在生命早期主要影响男性，其特征是没有 LAMP2B 在心脏和其他组织中的表达。DD 的临床前模型表明，AAV 介导的心脏转导会导致心脏的重组 LAMP2B心脏功能的表达和改善。

我们目前有一个针对 DD、RP-A501 的 AAV 计划。我们已经在 RP-A501 1 期临床试验中治疗了七名患者，该试验招收了成人/老年青少年和儿科男性 DD 患者。这个包括第一组评估15岁或以上（n=3）成人/老年青少年患者的低剂量（6.7e13 基因组拷贝 (gc) /千克（kg）），第二组评估15岁或以上（n=2）成人/老年青少年患者的更高剂量（1.1e14 gc/kg），以及低剂量水平（6.7e13 gc/kg）的儿科队列 c/kg; n=2)。

如前所述，一名接受高剂量队列（1.1e14 gc/kg剂量）治疗的患者患有进行性心力衰竭，并在治疗后的第五个月接受了心脏移植手术。这位患者的病情比其他四名在低剂量和高剂量组接受治疗的成年/老年青少年患者更为晚期，超声心动图的基线左心室射血分数（35％）降低以及治疗前左心室充血压力显著升高就证明了这一点。患者的临床病程是 DD 进展的特征。移植后患者情况良好。

根据在低剂量队列中观察到的初步疗效，为了缓解在高剂量队列（血栓性微血管病（“TMA”）中观察到的补体介导的安全问题，并与美国食品药品管理局达成一致，我们将重点关注低剂量（6.7e13 gc/kg），在本试验中我们将不再服用1.1e14 gc/kg或更高的剂量。已经实施了其他安全措施，这些措施反映在更新的试验方案中。这些措施包括排除终末期心力衰竭患者，以及完善的免疫调节方案，包括短暂的 B 细胞和 T 细胞介导抑制，重点是防止补体激活，同时还可以降低类固醇剂量和更早的类固醇逐渐减少，所有免疫抑制疗法在 RP-A501 给药 2-3 个月后就停止了。

我们正在I期临床研究中进行各种疗效评估，以衡量患者受益的前景。这些评估包括以下内容：

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纽约心脏协会（“NYHA”）功能分类是最常用的心力衰竭分类系统。NYHA II 类是指患者的身体活动受到轻微限制，休息舒适，而普通的体育锻炼会导致疲劳、心慌和/或呼吸困难。I 类是指患者对体育锻炼没有限制，普通的体育锻炼不会导致过度疲劳、心慌和/或呼吸困难。III 级和 IV 级被认为是更严重或晚期的心力衰竭。

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脑钠肽（“BNP”）是一种基于血液的评估，也是心力衰竭的关键标志物，对心力衰竭和心肌病具有预后意义。BNP 升高与心力衰竭恶化和心血管疾病预后不佳密切相关。

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高灵敏度肌钙蛋白I（“hstNI”）是一种基于血液的评估，也是心脏损伤的关键标志物，在DD患者中，肌钙蛋白I（与BNP一样）经常升高，并且已证明在晚期疾病患者中明显升高。

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超声心动图测量的心脏厚度，最值得注意的是左心室质量（“LVM”）和最大左心室壁厚度（“MLVWT”），表明了心脏中存在的肥大程度。

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堪萨斯城心血管问卷（“KCCQ”）是一项经过验证的患者报告的结果评估，旨在衡量患者对心力衰竭症状的看法、疾病对身体和社交功能的影响，以及心力衰竭对整体健康状况和生活质量的影响。评估分数从 0（健康状况非常差）到 100（健康状况良好）不等。KCCQ 分数的变化为 +/-5 分被认为是有意义的，并且已被证明与结果相关。

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通过苏木精和伊红（“H&E”）组织学和电子显微镜对心内膜肌活检进行组织学检查用于检测与DD相关的组织错乱的证据，包括自噬液泡的存在和肌原纤维结构的破坏，每种都是DD相关心肌损伤的特征。

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心内膜活检样本中的 LAMP2B 基因表达是通过免疫组织化学和 Western blot 测量的，证实了 RP-A501 治疗后 DD 心脏组织中存在 LAMP2B 蛋白。

索引

2022年9月，我们在美国心力衰竭协会（“HFSA”）会议上公布了正在进行的 RP-A501 1 期试验的中期数据，包括儿科队列的最新安全性和初始疗效参数以及低剂量和高剂量成人/老年青少年（15 岁及以上的患者；n=5）（数据截止日期为 2022 年 9 月 27 日）。这些数据也于2022年11月在第75届美国心脏协会（“AHA”）年会上公布。在这些演讲中，我们提供了跨群组的增量安全更新。如前所述，在 6.7e13 gc/kg 剂量水平下，RP-A501 的耐受性总体良好，在成人/老年青少年和儿科低剂量人群中均未观察到意想不到和严重的药品相关不良事件或严重不良事件。在两个剂量下观察到的所有不良反应都是可逆的，未观察到持续的后遗症，随访时间为成人/老年青少年的治疗后2-3年，儿科队列为6-11个月。停止皮质类固醇治疗后，任何早期的转氨酶和肌酐激酶升高均恢复到基线或降低， DD 相关骨骼肌病的任何短暂加重都会消失。2022 年 9 月在 HFSA 和 2022 年 11 月在 AHA 上公布的最新安全数据再次证实，在低剂量下，RP-A501 的耐受性总体良好，儿科和成人/老年青少年群体的安全状况可控。

在儿科队列中，据报道，在RP-A501后进行了6个月和9个月的随访后，两名患者的NYHA类别（从II类到I类）均有所改善。在成人/年龄较大的青少年群体中，观察到三名患者（两名低剂量和一名高剂量）的NYHA类（从II到I）有所改善，他们密切监测了免疫调节和NYHA类别的稳定，在一名没有密切监测免疫调节方案的低剂量成年患者身上。在随访6个月和9个月的儿科患者中，观察到BNP（心力衰竭的关键标志）有了显著改善（降低），这些评估的水平低于基线值的50％。在随访6个月和9个月时，两位儿科患者均观察到心肌损伤的关键标志hstNI有所改善（降低），这些评估的水平低于基线值的20％。在成人/老年青少年组中，观察到三名低剂量患者和一名高剂量患者的hstNI降低，至少在一次评估中发现的这四名患者的基线水平下降了50％以上，并且在 24-36个月的随访中持续下降。在至少一项评估中，发现三名低剂量患者和一名高剂量患者的BNP至少比基线值下降了25％。在最近的评估中，在两名成人/老年青少年患者中，BNP水平略高于基线；但是，这两名患者的基线BNP水平要么在正常范围内，要么略有升高。在密切监测免疫调节（两个低剂量和一次高剂量）的成人/老年青少年队列患者中，左心室后壁厚有所改善（与治疗前基线相比减少了约15-25％），四名患者的左心室肿块减少了，其中包括低剂量队列中免疫调节未受到密切监测的患者。严重和进行性壁厚增厚是达农病肥厚型心肌病的特征，也是导致男性患者过早死亡的主要原因。在成人/年龄较大的青少年群组的五名患者以及儿科队列中的两名患者中，观察到免疫组织化学持续表达心脏 LAMP2B 基因的证据，在标准 H&E 和电子显微镜下，液泡和心脏组织结构在两个剂量水平上都有定性改善。在 24 个月的随访中，在接受密切监测的免疫调节方案的所有三名成年/老年青少年患者中，均观察到免疫组织化学持续的心脏 LAMP2B 基因表达。重要的是，遗传校正（心肌载体拷贝数（“vcN”）和 LAMP2 蛋白表达伴随着自噬液泡相对于总心肌面积的相对面积减少，在四名成人/老年青少年队列患者（其中三名患者中至少减少了50％）中，这一比例与基线相比下降了至少20％。在治疗后6个月可评估该参数的一名儿科队列患者中，液泡面积也显著减少（基线> 50%）。除了 NYHA Class 中发现的改善外，通过 the KCCQ 报告的三名密切监测免疫调节的成年/老年青少年患者以及两名儿科队列患者的生活质量（“QOL”）也有所改善；初始儿科患者的基线分数为 50，在最近的 9 个月评估中为 93；基线时的 KCCQ 分数为第二位儿科患者为52岁，在为期3个月的初步评估中为81岁。

2022 年 12 月 22 日，我们宣布了与 FDA 就 RP-A501 举行的第一阶段末会议的最新情况。会议期间，我们与美国食品药品管理局一起审查了阳性的1期数据集，并提出了一项研究设计和终点，用于正在研究的基因疗法的临床开发。在与美国食品药品管理局讨论后，根据美国食品药品管理局承认在DD中执行随机对照试验所面临的挑战，我们预计将使用具有强大自然历史比较器的单臂开放标签试验设计。美国食品药品管理局还表示愿意考虑使用基于生物标志物的复合物终点作为衡量患者益处的指标，该终点由功能和生活质量评估提供支持。我们期待继续与美国食品药品管理局就我们提议的关键试验的设计进行对话，包括讨论该研究的适当外部控制以及支持加快批准的适当终点。我们现在正在与美国食品药品管理局讨论一项试验设计，该设计将允许对两名使用我们内部cGMP AAV设施生产的药物进行治疗的儿科患者进行评估，这是一项规模适中的全球关键研究的初始组成部分。

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2023 年 1 月 9 日，我们在第 41 届摩根大通医疗保健年度会议上公布了 RP-A501 I 期研究的其他积极疗效更新。提供的数据包括另外几个月的随访，这表明关键生物标志物、超声心动图和功能测量得到了进一步改善。下表提供了这些更新的摘要。我们还提供了额外的自然史比较数据，显示，在关键生物标志物（BNP）和功能测量（NYHA Class）方面，I期患者的病程与未经治疗的患者的病程明显不同。此外，成人/老年青少年的高剂量和低剂量组在治疗后 2-3 年以及儿科队列的 8 至 13 个月时，RP-A501 的耐受性仍然良好。在儿科队列中，未观察到明显的即时或延迟毒性、明显的骨骼肌病或晚期转氨酶升高。

在 RP-A501 第 1 阶段研究中，观察到关键生物标志物、回声发现和功能测量结果有所改善或稳定

深绿色 = 改进；浅绿色 = 变化最小（稳定）

不包括 Ph1 试用中使用 EF 进阶高级 HF 的 pt 1007

¹患者 1008 超声心动图参数为 M9 就诊（M12 待定）。

²1002 NYHA 患者被描述为 M30 就诊（M36 待定）。

³显示了 M24 就诊的患者 1005 KCCQ 分数（M30 待定）。

除了这些临床更新外，我们还提供了有关我们内部生产活动的最新信息。我们已经成功生产了 2 批 cGMP RP-A501，其规格优于 Phase I 材料，无论是滴度还是满颗粒，还是空颗粒。我们相信，我们内部制造的产品质量的提高将允许用较低的病毒颗粒进行全剂量给药，从而有可能进一步优化 rp-a501.furtherMore，美国食品药品管理局同意通过商业化以及我们的可比性方法和效力测定继续使用基于 HEK-293 细胞的工艺。

2023 年 5 月，我们在 ASGCT 第 26 届年会上公布了先前披露的 RP-A501 I 期研究结果。截至最近一次提取日期，所有六名仍在随访的患者继续显示出改善或稳定的迹象。

正在进行的1期DD试验的结果是所有心脏病最全面的研究基因疗法数据集之一。RP-A501 的耐受性总体良好，有证据表明具有持久的治疗活性，随访时间长达九个月的儿科患者和四名成人/老年青少年患者，随访时间长达 36 个月。所有接受密切监测的免疫调节方案的成年/老年青少年和儿科患者在组织、实验室和成像生物标志物方面都表现出改善，NYHA等级（从II到I）和KCCQ评分都有所改善，随访时间为6至36个月。

预期里程碑

2023 年 2 月 7 日，我们宣布 RP-A501 获得了 FDA 的 RMAT 称号，2023 年 5 月 31 日，我们获得了 EMA 的 PRIME 称号。正在与美国食品药品管理局就 DD 中的 RP-A501 进行高度合作的对话令我们感到非常鼓舞，并准备在与该机构就拟议研究设计的关键组成部分达成协议之前启动这项全球研究。

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Plakophilin-2 致心律失常的心肌病 (PKP2-ACM)

心律失常性心肌病（“ACM”）是一种遗传性心脏疾病，其特征是心律失常和猝死倾向高、心肌质量逐渐减退、严重右心室扩张、发育异常和心肌纤维脂肪置换。最常见的是，心肌病最初表现为右心室自由壁，因此该疾病被称为致心律失常的右心室发育不良/心肌病 (ARVD/ARVC)。但是，由于还观察到左显性和双心室形式，这导致了最近使用ACM一词。PKP2 基因的突变是家族性 ACM 最常见的基因鉴定病因。PKP2 编码蛋白 Plakophilin-2，该蛋白是 desmosome 的成分，桥体是一种参与细胞粘附的细胞间复合物。PKP2 还参与心肌细胞之间钙信号的转录调节。PKP2 突变的患者通常为杂合体，心肌中 PKP2 的表达降低。平均表现为35岁，患者患心室心律失常、结构性心室异常和心源性猝死（“SCD”）的终身风险非常高。

目前尚无可用的特定药物疗法已被证明对ACM非常有效，目前的治疗方案遵循标准的心室心律失常和心肌病指南，其中涉及生活方式的改变（即运动限制），包括β受体阻滞剂、抗心律失常药和利尿剂等药物治疗。这些疗法的使用受心肌病的心律失常负担和严重程度驱使。这些疗法不会改变病程，通常只提供症状和/或姑息支持。诊断后，很大一部分患者接受植入式心脏除颤器（“ICD”），用于心室心律失常和SCD的初级或二级预防。值得注意的是，ICD 不能治愈，突破性危及生命的心律失常可能会持续存在，持续存在死亡风险；此外，ICD 并不能阻止发展为终末期心力衰竭。ICD 解雇虽然可以挽救生命，但却是身体和情感上的创伤事件。病情发展为终末期心力衰竭的患者可以考虑接受心脏移植，心脏移植虽然可以治愈潜在疾病，但本身与显著的发病率和死亡率有关。因此，该人群的医疗需求未得到满足。据估计，PKP2-ACM 在美国和欧盟的患病率为 50,000 人。

我们目前有一个针对 PKP2-ACM、RP-A601 的腺相关病毒载体计划，它是一种表达 pkp2a 的重组 aavrh.74 载体。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因的杂合致病突变引起，导致心肌中 PKP2 的表达降低。一种在病程早期解决疾病根本原因（PKP2缺乏）的基因疗法可以缓解早期的电重塑，降低与ACM相关的危及生命的心律失常和SCD的风险，从而可能阻碍不可逆转的心脏结构变化的发展。预计预防突触发作、危及生命的心律失常、SCD、ICD 休克以及由此产生的焦虑、不适和住院将极大地改善生活质量和生存益处。此外，这种方法可以使患者无需终身服用多种心律失常和心力衰竭药物，这些药物对 PKP2-ACM 没有特异性，并且与自身的副作用有关，使患者有机会在没有运动限制的情况下生活，减少对心律失常、心悸、 ICD 冲击和进展为终末期心力衰竭的担忧。

2023 年 5 月，我们在美国基因与细胞疗法学会 26 上公布了 RP-A601 的临床前疗效日期^t^h年度会议。赞助商 RP-A601 进行的非临床研究表明在改变 pkp2 驱动的 ACM 的自然历史方面有功效。100% 接受研究药物治疗的 PKP2 cKO 动物的存活时间延长到测得的最长时间点（5 个月），心肌扩张和纤维脂肪替代/纤维化减少，左心室功能得以保持，心律失常表型得到缓解。未经治疗的 PKP2 ckO 小鼠的平均存活率约为一个月。

预期里程碑

我们已经在代表 PKP2-ACM 的动物模型中实现了 RP-A601 的临床前概念验证，完成了药理学和 GLP 毒理学研究，生产了 GMP 药品，并开发了一种适当的效力测定来支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我们宣布获得 FDA 批准 IND，2023 年 6 月 8 日，我们宣布获得 FDA 快速通道和孤儿药认证。我们正在启动第一阶段的研究。

BAG3 扩张型心肌病

扩张型心肌病（“DCM”）是最常见的心肌病形式，其特征是心脏壁逐渐变薄，导致心室扩大，无法抽血。在20-50％的DCM患者中可以识别出DCM的家族关系，其中多达40％的家族患者具有可识别的遗传病因。BAG3基因（bcl-2相关athanogene 3）的突变是在家族性DCM中观察到的更常见的致病遗传变异之一，这些变异具有很强的渗透性，在BAG3基因中具有致病遗传变异的人中，约有80％在40岁以上患上DCM。BAG3 蛋白与多种细胞功能有关，包括心脏收缩力、蛋白质质量控制（作为辅助伴侣）、心肌细胞结构支持和抗细胞凋亡。BAG3 相关的扩张型心肌病 (BAG3-DCM) 会导致发病早，心力衰竭进展迅速，死亡率和发病率显著。我们估计 BAG3 的患病率-在美国，相关的 DCM 多达 30,000 人。

索引

目前，BAG3突变的DCM患者接受心力衰竭护理标准治疗，包括血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂、neprilysin 抑制剂、β-肾上腺素能受体拮抗剂或β受体拮抗剂、醛固酮拮抗剂和/或利尿剂，以及某些生活方式的改变，不解决疾病的根本原因。符合特定参数的患者也可以接受植入式心律复律除颤器、心脏再同步设备或两者的组合。目前尚无直接针对BAG3相关DCM潜在机制的疗法，与与BAG3变异无关的DCM患者相比，被诊断患有BAG3相关DCM的患者进展到终末期心力衰竭和死亡的速度似乎更快。例如，大约 19% 的 BAG3-DCM 患者需要机械心脏支持、心脏移植，或者在诊断后 12 个月内出现与心力衰竭相关的死亡，几乎是分期相似的非 bag3dcm 患者的两倍。

2022 年 12 月，我们完成了对Renovacor的收购，这为Rocket提供了Renovacor最先进的项目，这是一种基于AAV9的重组基因疗法，旨在提供功能齐全的BAG3基因，以提高心肌细胞中的BAG3蛋白水平，减缓或阻止 BAG3-DCM 的进展。AAV9-BAG3 的初步概念验证已在对 bag3-Knockout 小鼠模型的研究中得到证实，这些研究表明，与未经治疗的敲除小鼠相比，经过治疗的小鼠的射出分数有所提高，在注射 4 周和 6 周的时间点，射血分数与步行测试对照组相当。

预期里程碑

我们正在评估该计划的最佳发展途径，并计划在 2024 年提交 BAG3-DCM 的IND。

血液学项目

范科尼贫血补充组 A (FANCA)

FA 是一种罕见且危及生命的 DNA 修复障碍，通常源于单个 FA 基因的突变。据估计，有60％至70％的病例源于Fanconi-A（“FANCA”）基因的突变，而Fanconi-A（“FANCA”）基因是我们计划的重点。FA 会导致骨髓衰竭、发育异常、髓系白血病和其他恶性肿瘤，通常发生在生命的早期和几十年中。骨髓发育不良是一种不再产生任何或很少的红细胞和白细胞和血小板的骨髓，导致感染和出血，是足协早期发病和死亡的最常见原因，发病率中位数在10岁之前。白血病是死亡的第二常见原因，最终发生在大约 20% 的患者身上。实体器官恶性肿瘤，例如头颈癌，也可能发生，尽管在生命的最初二到三十年发生率较低。

尽管异体（捐赠者介导）造血干细胞移植（“HSCT”）（目前最常用的FA疗法）的改善使该疾病的血液学校正变得更加频繁，但 HSCT 与急性和长期风险有关，包括移植相关死亡、移植物抗宿主病（“GVHD”），异基因移植有时是致命的副作用其特征是胃肠道溃疡疼痛、肝毒性和皮疹，以及后续癌症的风险增加。我们在 FA 中的基因疗法项目旨在在生命的早期使用患者自己的干细胞进行毒性最小的血液学矫正。我们认为，开发一种广泛适用的自体基因疗法可以为这些患者带来变革。

我们的每个血液学项目都利用第三代自失活的左心室来纠正患者造血干细胞的缺陷，造血干细胞是骨髓中发现的能够在患者一生中产生血细胞的细胞。造血干细胞基因编码的缺陷可能导致严重的、可能危及生命的贫血，即患者的血液缺乏足够正常运作的红细胞，无法将氧气输送到全身。干细胞缺陷还可能导致白细胞严重减少，可能危及生命，从而容易感染和导致血液凝固的血小板，从而导致严重且可能危及生命的出血发作。FA 患者的遗传缺陷会阻碍骨髓血细胞内基因和染色体的正常修复，这通常会导致急性髓系白血病（“AML”）的发展，这是一种血液癌，以及骨髓衰竭和先天性缺陷。据估计，FA患者的平均寿命为30至40年。据估计，美国和欧盟的 FA 患病率总共约为 4,000 名患者。鉴于非疾病患者的疗效，据信美国和欧盟每年可获得的市场机会总共为400至500名患者。

我们目前有一个针对 FA 的基于 ex-vivo LV 的项目，即 RP-L102。RP-L102 是我们领先的基于 LV 的项目，我们从西班牙马德里领先的研究机构 Centro de Investigaciones Energéticas、Medioambientales y Tecnológicas （“CIEMAT”）获得许可。RP-L102 目前正在斯坦福大学大学医学院（“斯坦福”）、明尼苏达大学、伦敦大奥蒙德街医院（“GOSH”）和西班牙的尼诺耶稣儿童医院（“HNJ”）的治疗足协患者的第二期注册支持临床试验中进行研究。该试验共招收了来自美国和欧盟的十名患者。在斯坦福大学进行的美国 1 期研究中，又有两名患者接受了治疗，因此在火箭赞助的临床试验中，共有12名患者接受了 RP-L102。患者接受单次静脉输注 RP-L102，该输注利用新鲜细胞和 “Process B”，后者采用了改良的干细胞富集工艺、转导增强剂以及商业级载体和最终药物。

索引

我们正在进行的2期研究的主要终点是治疗后至少一年的时间点，骨髓干细胞对DNA损伤剂 mitomycin-C 的耐药性。根据与 FDA 和 EMA 达成的协议，植入导致骨髓修复超过 10% 的丝裂霉素-C 耐药阈值可以支持上市申请获得批准。

2022 年 10 月，我们在欧洲细胞与基因疗法学会 29 上公布了 RP-L102 的数据^第四年会，包括在ASGCT 2022年会议上公布的临床活动结果。我们还透露，在我们的 FA 第 2 期试验中，至少有三名患者中至少有一人随访时间不到 12 个月，其植入的初步证据（如血液和骨髓中的骨髓 mitomycin-C 耐药性和 VCN 所示），其水平与有长期渐进植入和表型校正证据的五名患者相当。RP-L102我们还透露，在这项试验中，有植入证据的首批五名患者中有一名在给药 RP-L102 大约 22 个月后出现了 T 细胞淋巴细胞淋巴瘤。淋巴瘤的手术活检显示，在血液和骨髓中伴随的VCN分别为0.26和0.42的关头，基因标记可以忽略不计（VCN为0.003）。这些发现最终表明，淋巴瘤不是由LV介导的插入引起的，因为肿瘤中基本上没有基因标记（非常低但可检测到的VCN可能是肿瘤标本中血细胞的结果）。FA 是一种癌症易感综合征，10 岁以下的患者可能会患上癌症。重要的是，患者耐受了淋巴瘤诱导化疗，没有出现明显的并发症，目前处于完全缓解状态。基因校正造血细胞的存在可能导致该患者对化疗的总体耐受性。

2022 年 12 月，我们在第 64 届大会上公布了 RP-L102 的阳性临床数据^第四ASH年会。RP-L102 对 10 名可评估的患者中至少有 6 名进行了表型校正，随访时间不超过 12 个月，骨髓衍生的集落形成细胞对 MMC 的耐药性增加、伴随的遗传校正和血液学稳定就证明了这一点。第七名患者显示出遗传校正逐渐增加的证据，外周血和骨髓VCN就证明了这一点，最近出现了MMC耐药性，随访36个月后可能出现血液学稳定性指标。根据一项试验方案，主要终点已经达到，在该方案中，统计学和临床意义要求至少有五名患者在两个或更多时间点达到比基线高出至少10％的MMC耐药性，同时有遗传校正和临床稳定的证据。RP-L102 的安全性非常好，这种治疗在没有任何细胞毒性调理的情况下进行，耐受性良好。没有观察到与 RP-L102 相关的骨髓发育异常、克隆优势或插入诱变的迹象。

2023 年 5 月，我们在 ASGCT 第 26 届年会上公布了 RP-L102 的最新临床数据。截至数据截止日期（2023年4月17日），RP-L102 对12名可评估患者中的8名进行了持续的基因校正，并对12名可评估的患者中有7名进行了全面的表型校正，随访时间≥12个月，骨髓（BM）衍生的集落形成细胞中对丝裂霉素-C（MMC）的耐药性增加和血液学稳定就证明了这一点。RP-L102 的安全性仍然非常好，没有与 RP-L102 相关的骨髓发育异常、克隆显性或插入诱变的迹象。在七名有表型、遗传和血液学植入证据的患者中，每人都观察到了多克隆整合模式。关键试验的注册和治疗已经完成。

预期里程碑

基于我们关键的 FA 第 2 阶段研究中定义的主要终点的实现，我们已经启动了 FDA 关于治疗 FA 的 RP-L102 生物制剂许可证申请（“BLA”）申请计划的对话，并预计在 2023 年第四季度提交此类申请。

白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)

LAD-I 是一种罕见的白细胞粘附和迁移常染色体隐性遗传疾病，是由编码 Beta-2 整合素成分 CD18 的 ITGB2 基因突变引起的。CD18的缺乏会导致中性粒细胞（抗感染白细胞的一个子集）离开血管进入需要这些细胞来对抗感染的组织的能力受损。与许多罕见疾病一样，很难确认发病率的准确估计；但是，迄今已报告了数百例病例。据信，大多数LAD-I患者患有严重的疾病。在未接受异基因造血干细胞移植的患者中，严重的 LAD-I 以反复发作、危及生命的感染和大量婴儿死亡率而引人注目。据报道，在没有异基因HCST的情况下，两岁时重度LAD-I的死亡率为60％至75％。

我们目前有一个前-活体以 LAD-I、RP-L201 为目标的节目。RP-L201 是我们从 CIEMAT 获得许可的临床项目。我们与加州大学洛杉矶分校合作，领导了LAD-I项目的美国临床开发工作。加州大学洛杉矶分校及其Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心是 LAD-I注册临床试验的美国领先临床研究中心，HNJ和GOSH分别是西班牙和伦敦的主要临床研究中心。这项研究已获得加州再生医学研究所（“CIRM”）颁发的660万美元的 CLIN2 拨款，用于支持 LAD-I 基因疗法的临床开发。

索引

迄今为止，开放标签、单臂、支持注册的 RP-L201 第 1/2 期临床试验已经治疗了九名严重的 LAD-I 患者，以评估 RP-L201 的安全性和耐受性。第一位患者于 2019 年第三季度在加州大学洛杉矶分校接受了 RP-L201 治疗。该研究的第一阶段和第二阶段的注册现已完成；在美国和欧洲的 3 个研究中心已有 9 名患者接受了 RP-L201。

2022年5月，我们在ASGCT的第25届年会上公布了更新的数据。该报告包括所有九名接受治疗的患者的输液后三至二十四个月随访的疗效和安全性中期数据，以及总体存活数据，包括截至2022年3月9日截止日期输液后至少随访12个月的七名患者的存活数据。所有年龄在三个月至九岁的患者，在超过10％的中性粒细胞（范围：20％-87％，中位数：56％）上均表现出持续的CD18恢复和表达。根据Kaplan-Meier的估计，一年后，整个队列中没有异基因造血干细胞移植的总存活率为100％。截止数据时，所有九名患者都活着且临床稳定。与治疗前相比，所有患者的全因住院率和严重感染率均在统计学上显著降低。已经显示出可以消除 Lad-i 相关皮疹和恢复伤口修复能力的证据，以及持续的表型校正。RP-L201 的耐受性在所有没有 rp-l201 相关不良事件的患者中都非常有利。此前已披露了与包括白消安调理在内的其他研究程序相关的不良事件，这些不良事件与这些药物和程序的耐受性特征一致。

2022 年 12 月，我们在第 64 届大会上公布了积极的临床数据^第四ASH年会。该演讲包括先前披露的所有患者在 RP-L201 输液 3 到 24 个月后随访的收入数据，以及输液 12 个月或更长时间后七名患者的总存活率数据。根据Kaplan Meier的估计，我们观察到，输液后12个月的总存活率为100％，所有九名LAD-I患者的住院、感染和炎症相关住院人数以及长期住院时间均在统计学上显著降低，可用随访时间为3至24个月。数据还显示了与Lad-i相关的皮疹消退和伤口修复能力恢复的证据。迄今为止，RP-L201 的安全性在所有没有与 rp-l201 相关的严重不良事件事件的患者中都非常有利。

2023 年 5 月在 ASGCT 26^第四年会上，我们公布了所有 9 名患者在输液后 12 个月内总存活率为 100% 的所有 24 个月随访的最新顶线数据。所有患者继续表现出与 LAD-I 相关的皮疹消退和伤口修复能力恢复的证据，随访时间为 12-36 个月，RP-L201 的安全性仍然非常好。没有观察到具有复制能力的慢病毒的证据。插入位点分析表明，整个群组中存在高度的多克隆整合模式。

预期里程碑

BLA 向 FDA 提交了 RP-L201 申请，预计将于 2024 年下半年获得批准。

丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)

红细胞 PKD 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由编码红细胞（“RBC”）糖酵解途径成分的丙酮酸激酶 L/R（“PKLR”）基因突变引起。PKD 的特征是慢性非球形溶血性贫血，在这种疾病中，红细胞不呈现正常的球形并被分解，导致向细胞输送氧气的能力降低，贫血的严重程度可能从轻度（无症状）到可能导致儿童死亡或需要经常终身输血红细胞的严重形式不等。儿科人群是 PKD 患者中最常见、受影响最严重的亚组，PKD 通常会导致脾肿大（脾脏异常肿大）、黄疸和慢性铁超负荷，这可能是慢性溶血和用于治疗该疾病的红细胞输血造成的。据信贫血严重程度的变异部分源于可能影响 PKLR 基因的大量不同突变。据估计，美国和欧盟白人人口的发病率在每百万人中有3.2至51例之间。行业估计表明，尽管缺少美国食品药品管理局批准的分子靶向疗法，但美国和欧盟至少已诊断出2,500例病例。市场研究表明，将基因疗法应用于更广泛的人群可以将市场机会从每年大约250名患者增加到500名。

我们目前有一个前-活体针对 PKD、RP-L301 的基于 LV 的节目。RP-L301 是一项临床阶段项目，我们已获得 CIEMAT 的许可。启动全球 1 期研究的 RP-L301 新药已于 2019 年 10 月获得批准。该计划已被授予美国和EMA孤儿药疾病称号。

这项全球1期开放标签、单臂临床试验预计将在美国和欧洲招收四到五名成人和儿科PKD患者。该试验将由两个队列组成，用于评估儿科（8-17 岁）和成人人群中的 RP-L301。该试验旨在评估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性，在对儿科患者进行评估之前，将在成人队列中进行初步安全性评估。斯坦福大学将成为美国成人和儿科患者的牵头机构，HNJ将成为欧洲儿科的牵头机构，希门尼斯迪亚兹基金会大学医院将成为欧洲成人患者的牵头机构。2020 年 7 月，我们在 RP-L301 临床试验中治疗了第一位患者。

索引

2022 年 12 月，我们在第 64 届大会上公布了积极的临床数据^第四ASH年会。该报告包括来自两名患有严重贫血的成年患者的最新阳性数据。在输液后24个月时，两名患者均具有强大而持续的疗效，这体现在血红蛋白正常化（基线水平在7.0-7.5 g/dL范围内）、溶血参数的改善、对红细胞输血的独立性以及生活质量的改善都以轶事和正式的生活质量评估记录为证。安全性表现似乎非常有利，两名成年患者在输液后的24个月内均未发生与 rp-L301 相关的严重不良事件。在RP-L301后12个月内，两名成年患者的外周血和骨髓插入部位分析显示出高度的多克隆模式，没有插入诱变的证据。

2023 年 5 月，我们在 ASGCT 第 26 届年会（数据截止日期为 2023 年 5 月 3 日）上公布了积极的最新临床数据，其中包括两名接受治疗的成年患者长达 30 个月的随访以及首位接受 RP-L301 治疗的儿科患者的早期临床数据。两名成年患者在输液后长达30个月内均观察到强劲而持续的疗效，血红蛋白正常化（从的基线预治疗水平在7.0-7.5 g/dL范围内）、溶血参数改善以及红细胞输血独立性就证明了这一点。此外，两名成年患者都报告说，通过正式的生活质量评估，生活质量有所改善，生活质量有所改善。安全性表现继续显得非常有利，两名成年患者均未发生与RP-L301相关的严重不良事件。在RP-L301后的24个月内，两名成年患者的外周血和骨髓插入部位分析显示出高度的多克隆模式，没有插入诱变的证据。首例儿科患者的早期结果显示，在成人队列中，初步的安全性和有效性。首次输注 RP-L301 的儿科患者耐受性良好，在 +15 天完成了植入，输液后不到一个月就出院了，没有与 rp-l301 相关的严重不良事件和早期疗效迹象。植入后没有红细胞输血要求。第一阶段研究已完成成人和儿科入组。

预期里程碑

PKD 成人和儿科队列的注册已在 1 期研究中完成。 2023 年 5 月 23 日，基于在 1 期接受治疗的患者中观察到的强劲疗效，我们宣布获得 FDA 的 PR-L301 RMAT 称号。2023 年 7 月，我们获得了 EMA 颁发的 PRIME 称号。二期关键试验预计将于2023年第四季度启动。

cGMP 制造

我们位于新泽西州克兰伯里的103,720平方英尺的制造工厂已扩大规模，为计划在DD进行的第二阶段关键研究生产AAV药物。该设施还设有用于研发和质量的实验室空间。我们与美国食品药品管理局就化学、制造和控制要求达成了谅解，以便在我们的内部工厂开始AAV cGMP的生产，以及DD第二阶段关键试验的效力测定计划。为了在2022年进一步加强我们的制造和商业能力，我们任命了业内经验最丰富的细胞和基因疗法技术运营和制造领导者之一Mayo Pujols为我们的首席技术官。

策略

我们力求通过开发和商业化具有潜在治疗作用的同类首创基因疗法，为患有毁灭性、治疗不足的罕见儿科疾病的患者带来希望和救济。为了实现这些目标，我们打算发展成为一家完全整合的生物技术公司。在短期和中期，我们打算开发我们的同类首创候选产品，这些候选产品针对的是具有大量未满足需求的毁灭性疾病，开发专有的内部分析和制造能力，并继续开始我们目前计划中的项目的注册试验。在等待有利数据的中长期内，我们预计将为的其余临床项目提交BLA，并建立我们的基因治疗平台并扩大我们的产品线，以瞄准我们认为可能与我们的基因治疗技术兼容的其他适应症。此外，在此期间，我们相信，我们目前计划的计划将有资格获得美国食品和药物管理局提供的优先审查凭证，以加快审查。我们组建了一支在细胞和基因疗法、罕见病药物开发和产品批准方面具有专业知识的领导和研究团队。

我们认为，我们的竞争优势在于我们基于疾病的选择方法，这是一种严格的流程，有明确的标准来识别目标疾病。我们认为，这种资产开发方法使我们作为基因疗法公司与众不同，并有可能为我们提供先发优势。

财务概览

自成立以来，我们几乎将所有资源都用于公司组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购或发现候选产品以及保护相关的知识产权，为我们的候选产品进行发现、研发活动以及潜在的商业化规划。我们没有任何获准销售的商品，也没有从商品销售中产生任何收入。从成立到2023年6月30日，我们通过股权和可转换债务融资从投资者那里筹集了约8.528亿美元的净现金收益，为运营活动提供资金。

索引

收入

迄今为止，我们尚未从任何来源产生任何收入，包括来自产品销售的收入，我们预计在不久的将来也不会从产品销售中产生任何收入。如果我们对候选产品的开发工作取得成功并获得监管部门的批准或与第三方签订许可协议，那么我们将来可能会从产品销售中获得收入。

运营费用

研究和开发费用

我们的研发计划费用主要包括开发候选产品所产生的外部成本。这些费用包括：

•

根据与代表我们开展研发活动（包括工艺开发、临床前和临床活动）的研究机构和顾问签订的协议产生的费用；

•

与工艺开发、临床前和临床材料生产有关的成本，包括支付给合同制造商的费用和用于内部制造过程的制造投入成本；

•

支持流程开发和监管活动的顾问；以及

•

与许可开发和商业化我们的候选产品组合的权利相关的成本。

我们根据与计划活动一致的合同付款时间表、所发生工作的发票以及与第三方产生的成本相对应的里程碑来确认外部开发成本。将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记为预付费用。

我们的直接研发费用是针对候选产品逐个项目跟踪的，主要包括外部成本，例如与我们的临床前研究、工艺开发、制造和临床开发活动相关的研究合作和第三方制造协议。我们按项目划分的直接研发费用还包括根据许可协议产生的费用。我们的人员、非计划和未分配的计划支出包括与我们的内部研发组织开展的活动相关的成本，通常会使多个项目受益。这些成本不是由候选产品单独分配的，主要包括：

•

我们从事研发活动的科学人员的工资和人事相关成本，包括福利、差旅和股票薪酬；

•

设施和其他费用，包括设施的租金和维护费用以及折旧费用；以及

•

用于内部研发活动的实验室用品和设备。

我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如向研究人员、顾问、实验室和合同研究组织（“CRO”）支付的与我们临床研究相关的费用，以及与购买和制造临床研究材料相关的成本。我们分配与特定项目直接相关的工资和福利成本。我们不分配与人事相关的全权奖金或股票薪酬成本、与我们的一般发现平台改进相关的成本、折旧或其他间接成本，这些成本被单独归类为其他研发费用。

下表列出了2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日三个月和六个月按项目以及支出类型和性质追踪的研发费用。

	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2023		2022		2023		2022
直接费用：
达农病 (AAV) RP-A501	$	6,993	$	9,568	$	13,396	$	15,942
白细胞粘附缺陷 (LV) RP-L201		7,299		7,044		13,140		10,095
范科尼贫血 (LV) RP-L102		6,740		4,557		13,288		9,087
丙酮酸激酶缺乏症 (LV) RP-L301		1,288		632		1,587		1,486
婴儿恶性石骨病 (LV) RP-L401⁽¹⁾		-		-		-		190
其他候选产品		5,021		3,776		8,460		7,030
直接支出总额		27,341		25,577		49,871		43,830
未分配的费用
员工薪酬	$	11,687	$	6,964	$	22,897	$	12,511
股票薪酬支出		4,638		2,889		8,457		5,207
折旧和摊销费用		1,183		1,060		2,320		1,887
实验室和相关费用		4,137		1,291		9,239		2,518
专业费用		933		629		1,918		1,190
其他开支		1,464		2,946		3,052		5,007
其他研究和开发费用总额		24,042		15,779		47,883		28,320
研发费用总额	$	51,383	$	41,356	$	97,754	$	72,150

(1) 自 2021 年 12 月起，决定不再进行 Rocket 赞助的 RP-L401 临床评估；该项目已退还给学术创新者。完成这项研究的费用是在 2022 年产生的。

索引

我们无法确定完成当前或未来候选产品临床研究的持续时间和成本，也无法确定我们是否、何时或在多大程度上将从任何获得监管部门批准的候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品可能永远无法成功获得监管部门的批准。临床研究和候选产品开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：

•

我们正在进行的以及任何临床研究和其他研发活动的范围、进展速度和费用；

•

未来的临床研究结果；

•

临床研究注册率的不确定性；

•

修改监管批准标准；以及

•

任何监管部门批准的时间和收到。

我们预计，随着我们的项目进入后期开发阶段以及我们进行更多的临床试验，我们将继续投资与开发候选产品相关的研发活动，包括对制造业的投资，在可预见的将来，研发费用将增加。进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，候选产品的成功开发也非常不确定。因此，我们无法确定研发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们将在何时以及在多大程度上从任何候选产品的商业化和销售中获得收入。

我们未来的研发费用将取决于我们候选产品的临床成功，以及对此类候选产品的商业潜力的持续评估。此外，我们无法非常确定地预测未来哪些候选产品可能受到合作的约束，此类安排何时会得到保障（如果有的话），以及此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本要求。随着我们寻求进一步开发候选产品，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。

我们的候选产品的成功开发和商业化尚不确定。这是由于与产品开发和商业化相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

•

我们的临床试验和其他研发活动的范围、进展、结果和成本；

•

我们的候选产品与替代疗法（包括任何标准的护理）相比的功效和潜在优势；

•

我们的候选产品的市场接受度；

•

获取、维护、辩护和执行专利索赔和其他知识产权；

•

重大且不断变化的政府法规；以及

•

任何营销批准的时间、收据和条款。

在我们可能开发的候选产品的开发方面，任何这些变量的结果发生变化都可能意味着与候选产品的开发相关的成本和时机发生重大变化。例如，如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们进行超出我们目前为完成可能开发的任何候选产品的临床开发而设想的临床试验或其他测试，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到严重延迟，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成候选产品的临床开发。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括员工的工资和相关福利成本，包括我们从事高管、运营、财务、法律、业务发展和人力资源职能的员工的股票薪酬和差旅费。此外，其他重要的一般和管理费用包括法律、咨询、投资者和公共关系、审计和税务服务的专业费用，以及其他用于一般和行政活动的设施、保险和其他用品的租金和维护费用。我们预计，在可预见的将来，一般和管理费用将增加，这是因为预计员工人数将增加，以支持我们的候选产品的持续发展。我们还预计，随着我们继续作为一家复杂性越来越高的上市公司运营，我们将继续承担更多的会计、审计、法律、监管、合规以及董事和高级管理人员保险费用以及投资者和公共关系费用。

索引

利息支出

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的利息支出与我们在新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关。

利息和其他收入

与投资和现金等价物所得利息以及认股权证负债公允价值减少相关的利息和其他收入。

关键会计政策与重要判断和估计

与2022年10-K表中披露的相比，在截至2023年6月30日的三个月中，我们在编制合并财务报表时的重要会计政策和估算没有重大变化。

索引

运营结果

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月比较

	截至6月30日的三个月
	2023			2022			改变
运营费用：
研究和开发	$	51,383		$	41,356		$	10,027
一般和行政		17,374			12,854			4,520
运营费用总额		68,757			54,210			14,547
运营损失		(68,757	)		(54,210	)		(14,547	)
利息支出		(468	)		(465	)		(3	)
利息和其他收入，净额		846			669			177
投资折扣的增加和溢价摊销——净额		2,678			(396	)		3,074
其他收入（支出）总额，净额		3,056			(192	)		3,248
净亏损	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(11,299	)

研究和开发费用

与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，研发费用增加了1,000万美元，达到5140万美元。研发费用的增加主要是由研发人员增加、临床试验成本增加270万美元、非现金股票薪酬支出170万美元导致薪酬和福利成本增加570万美元所致。

一般和管理费用

与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，G&A支出增加了450万美元，达到1740万美元。G&A支出的增加主要是由商业准备相关费用增加130万美元、G&A员工人数增加导致的80万美元薪酬和福利以及110万美元的非现金股票薪酬支出增加所致。

其他收入（支出），净额

与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，其他收入增加了320万美元，达到310万美元。其他收入的增加主要是由于的折扣增加和投资溢价摊销净额增加了310万美元，利息和其他收入净额增加了20万美元。利息和其他收入净额增加20万美元的主要原因是利率提高了30万美元，部分被认股权证负债公允价值增加的20万美元所抵消。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月比较

	截至6月30日的六个月
	2023			2022			改变
运营费用：
研究和开发	$	97,754		$	72,150		$	25,604
一般和行政		33,197			24,624			8,573
运营费用总额		130,951			96,774			34,177
运营损失		(130,951	)		(96,774	)		(34,177	)
利息支出		(936	)		(928	)		(8	)
利息和其他收入，净额		2,754			1,291			1,463
投资折扣的增加和溢价摊销——净额		5,097			(973	)		6,070
其他收入（支出）总额，净额		6,915			(610	)		7,525
净亏损	$	(124,036	)	$	(97,384	)	$	(26,652	)

研究和开发费用

与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，研发费用增加了2560万美元，达到9,780万美元。研发费用的增加主要是由于薪酬和福利成本增加了1,230万美元，这是由于研发人员增加，临床试验成本增加了340万美元，非现金股票薪酬支出增加了320万美元，制造和开发成本增加了160万美元，直接材料增加了140万美元，实验室用品增加了140万美元。

索引

一般和管理费用

与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，G&A支出增加了860万美元，达到3,320万美元。G&A支出的增加主要是由于商业准备相关费用增加了240万美元，G&A员工人数增加导致的薪酬和福利增加了160万美元，非现金股票薪酬支出增加了230万美元。

其他收入（支出），净额

与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，其他收入增加了750万美元，达到690万美元。其他收入的增加主要是由于的折扣增加以及投资溢价摊销净额为610万美元，利息和其他收入净额增加150万美元。利息和其他收入净额增加了150万美元，这是由于利率提高了110万美元，认股权证负债的公允价值减少了50万美元。

流动性和资本资源

自成立以来，我们没有产生任何收入，也蒙受了损失。公司的运营存在某些风险和不确定性，包括药物候选药物开发的不确定性、技术不确定性、专利和专有权的不确定性、没有商业制造经验、营销或销售能力或经验、对关键人员的依赖、遵守政府法规以及需要获得额外融资。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。

我们的候选药物正处于开发和临床阶段。无法保证我们的研发将成功完成，无法保证我们的知识产权将得到充分的保护，无法保证开发的任何产品都将获得必要的政府批准，也无法保证任何批准的产品在商业上都具有可行性。即使我们的产品开发工作取得了成功，也不确定我们何时能从产品销售中获得可观的收入。我们的经营环境是技术日新月异，来自制药和生物技术公司的激烈竞争。

我们的合并财务报表是在正常业务过程中运营连续性、资产变现和负债清偿的基础上编制的。自成立以来，Rocket 的运营每年都出现净亏损和负现金流。在截至2023年6月30日的六个月中，Rocket的净亏损为1.24亿美元，截至2022年12月31日的年度净亏损为2.219亿美元。我们的运营现金流为负，截至2023年6月30日和2022年12月31日，我们的累计赤字分别为8.378亿美元和7.138亿美元。截至2023年6月30日，我们有3.07亿美元的现金、现金等价物和投资。我们预计，这些资源将足以为2025年上半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们主要通过出售股权为我们的运营提供资金。

从长远来看，我们未来的生存能力取决于我们从运营活动中产生现金或筹集额外资金为我们的运营提供资金的能力。如果我们通过发行股票证券来筹集额外资金，我们的股东将面临稀释。我们未来签订的任何债务融资都可能对我们施加额外的契约，限制我们的运营，包括限制我们产生留置权或额外债务、支付股息、回购普通股、进行某些投资以及参与某些合并、合并或资产出售交易的能力。我们筹集的任何债务融资或额外股权可能包含对我们或我们的股东不利的条款。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。

现金流

	截至6月30日的六个月
	2023			2022
用于经营活动的净现金	$	(108,429	)	$	(78,262	)
投资活动提供的（用于）净现金		(5,515	)		15,794
融资活动提供的净现金		18,525			17,322
现金、现金等价物和限制性现金净减少	$	(95,419	)	$	(45,146	)

索引

经营活动

在截至2023年6月30日的六个月中，经营活动使用了1.084亿美元的现金及现金等价物，主要是由于我们的净亏损为1.24亿美元，被1,770万美元的净非现金费用所抵消，其中包括1,920万美元的非现金股票薪酬支出、340万美元的折旧和摊销费用，部分被480万美元的投资折扣增加所抵消。截至2023年6月30日的六个月中，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用减少450万美元，预付费用减少270万美元，其他负债减少50万美元。

在截至2022年6月30日的六个月中，经营活动使用了7,830万美元的现金，主要是由于我们的净亏损9,740万美元被1,770万美元的非现金净费用所抵消，其中包括1,360万美元的非现金股票薪酬支出、1.0美元的投资溢价摊销以及280万美元的折旧和摊销费用。截至2022年6月30日的六个月中，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用增加250万美元，预付费用增加110万美元。

投资活动

在截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为550万美元，主要来自投资到期的1.706亿美元收益，被购买的1.689亿美元投资以及购买710万美元的财产和设备所抵消。

在截至2022年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为1,580万美元，主要来自投资到期的1.637亿美元收益，被购买的1.430亿美元投资以及购买490万美元的财产和设备所抵消。

融资活动

在截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1,850万美元，主要包括通过我们上市融资机制出售股票所得的1,720万美元收益和行使股票期权的130万美元。

在截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1730万美元，主要包括发行与市场发行计划相关的普通股所得的1,720万美元收益。

合同义务和承诺

有关合同义务和承诺的信息可以在本10-Q表季度报告中未经审计的合并财务报表附注12中找到。我们没有任何资产负债表外安排，这些安排对我们的财务状况或经营业绩具有重大意义或合理可能变得重要。

最近发布的会计公告

最近没有对公司产生影响或对合并财务报表产生重大影响的会计声明。

第 3 项。

关于市场风险的定量和定性披露

我们的市场风险敞口主要局限于我们的现金、现金等价物和有价证券。我们投资美国国债、商业票据以及公司和机构债券，截至2023年6月30日，这些债券被归类为可供出售。我们与高质量的金融机构保持现金和现金等价物余额，因此，我们认为此类基金的信用风险最小。我们的投资政策限制了我们可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资至少为AA+/AA1评级，从而降低信用风险敞口。

根据市场利率下降100个基点的假设，风险敏感型金融工具的未来收益和公允价值的潜在损失并不重要，尽管的实际影响可能与假设的分析存在重大差异。虽然我们认为我们的现金、现金等价物和有价证券不包含过高的风险，但我们无法绝对保证我们的投资将来不会受到市值不利变化的影响。此外，我们在一家或多家金融机构持有超过联邦保险限额的大量现金、现金等价物和有价证券。鉴于金融机构的潜在不稳定性，我们无法保证这些存款不会蒙受损失。我们不使用利率套期保值协议或其他利率衍生工具。

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第 4 项。

控制和程序

评估披露控制和程序

截至本 10-Q 表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官和主要财务和会计官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性。根据对截至2023年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼临时首席财务和会计官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保我们在根据 Exchange Act 提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和临时首席财务和会计官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。

内部控制的固有局限性

由于其固有的局限性，对财务报告的内部控制可能无法防止或发现错报。因此，即使是那些被确定为有效的制度，也只能为财务报表的编制和列报提供合理的保证。对未来时期任何有效性评估的预测都可能因条件变化而导致控制不足，或者遵守政策或程序的程度可能恶化。

财务报告内部控制的变化

在本报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制没有任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

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第二部分 — 其他信息

第 1 项。

法律诉讼

在正常业务活动过程中，公司可能会不时面临各种法律诉讼和索赔。尽管无法确定地预测诉讼和索赔的结果，但公司认为自己不是任何其他索赔或诉讼的当事方，如果确定这些索赔或诉讼的结果对公司不利，则可以合理地预期这些索赔或诉讼的结果会对其业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移和其他因素，诉讼都可能对公司产生不利影响。

第 1A 项。

风险因素

我们的重大风险因素已在 2022 年 10-K 表第 1A 项中披露。与先前在此类文件中披露的风险因素相比，没有重大变化。

第 2 项。

未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券

没有。

第 3 项。

优先证券违约

没有。

第 4 项。

矿山安全披露

不适用。

第 5 项。

其他信息

在截至2023年6月30日的三个月中，我们的董事或高级管理人员均未通过或终止 “规则10b5-1交易安排” 或 “非规则10b5-1交易安排”，因为每个术语的定义见第 408(a)的法规 S-K.

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第 6 项。

展品

展览数字		展品描述
2.1		Inotek Pharmicals Corporation、Rocket Pharmicals, Ltd. 和 Rome Merger Sub 之间截至2017年9月12日的合并和重组协议和计划（参照公司于2017年9月13日向美国证券交易委员会提交的表格8-K（001-36829）最新报告（001-36829）附录2.1纳入）
2.2		Rocket Pharmicals、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc.和Zebrafish Merger Sub II, LLC于2022年9月19日签署的协议和合并计划（参照公司于2022年9月20日向美国证券交易委员会提交的当前表8-K（001-36829）报告的附录2.1）。
3.1		Rocket Pharmicals, Inc. 第七份经修订和重述的公司注册证书，自2015年2月23日起生效（参照公司于2015年3月31日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告（001-36829）附录3.1纳入）
3.2		自2018年1月4日起生效的第七份经修订和重述的注册人公司注册证书的修正证书（反向股票拆分）（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表（001-36829）最新报告附录3.1）
3.3		注册人第七份经修订和重述的公司注册证书修正证书（名称变更），自2018年1月4日起生效（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录 3.2 纳入）
3.4		自2018年6月25日起生效的第七份经修订和重述的注册人公司注册证书的修正证书（解密董事会）（参见2019年6月25日向美国证券交易委员会提交的公司8-K表最新报告（001-36829）附录3.1
3.5		Rocket Pharmicals, Inc. 的修订和重述章程，自2018年3月29日起生效（参照公司于2018年4月4日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录3.2纳入）
10.1*		遣散费和控制权变更政策，自2023年2月14日起生效。
31.1*		根据根据 2002 年 Sarbanes-Oxley 法案第 302 条通过的 1934 年《证券交易法》第 13a-14 (a) 条或第 15d-14 (a) 条对首席执行官进行认证
31.2*		根据根据 2002 年 Sarbanes-Oxley 法案第 302 条通过的 1934 年《证券交易法》第 13a-14 (a) 条或第 15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证
32.1**		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18节第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证
101.INS		内联 XBRL 实例文档-实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。
101.SCH		内联 XBRL 分类扩展架构文档。
101.CAL		内联 XBRL 分类扩展计算文档。
101.DEF		内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。
101.LAB		内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。
101.PRE		内联 XBRL 分类扩展演示文稿链接文档。
104		封面交互式数据文件（封面页 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中）

随函提交。

**	就经修订的1934年 1934年《证券交易法》第18条而言，本文附录32.1中提供的证明被视为随本10-Q表季度报告一起提供，除非注册人特别以引用方式将其纳入，否则不会被视为 “已提交”

索引

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

	火箭制药有限公司

2023年8月9日	来自：	/s/Gaurav Shah，医学博士
		高拉夫·沙阿，医学博士
		首席执行官兼董事
		（首席执行官）

2023年8月9日	来自：	/s/John Militello
		约翰·米利特洛
		财务副总裁、高级财务总监兼财务主管
		（临时首席财务官兼首席会计官）