rna-20230630
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目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________________________
表单 10-Q
_____________________________________________________
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
截至的季度期间 2023年6月30日
要么
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
委员会档案编号 001-39321
_____________________________________________________
Avidity 生物科学公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________
特拉华46-1336960
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（国税局雇主
证件号）
科学中心大道 10578 号, 125 号套房
圣地亚哥, 加利福尼亚
92121
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(858) 401-7900
（注册人的电话号码，包括区号）
_____________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.0001美元RNA纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器x加速过滤器o
非加速过滤器o规模较小的申报公司o
新兴成长型公司o
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o没有 x
截至 2023 年 7 月 24 日，注册人已经 74,096,207已发行普通股。

目录
Avidity 生物科学公司
表格 10-Q
目录
第一部分 — 财务信息
第 1 项。
简明财务报表（未经审计）
3
简明资产负债表（未经审计）
3
简明运营报表和综合亏损表（未经审计）
4
股东权益简明表（未经审计）
5
简明现金流量表（未经审计）
7
简明财务报表附注（未经审计）
8
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
17
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
26
第 4 项。
控制和程序
26
第二部分 — 其他信息
第 1 项。
法律诉讼
27
第 1A 项。
风险因素
27
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
27
第 3 项。
优先证券违约
27
第 4 项。
矿山安全披露
27
第 5 项。
其他信息
27
第 6 项。
展品
29
签名
30
2
目录
第一部分-财务信息
第 1 项。简明财务报表（未经审计）
Avidity 生物科学公司
简明资产负债表
（以千计，面值除外）
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物$153,880 $340,396 
有价证券422,623 270,331 
预付费和其他资产18,031 12,215 
流动资产总额594,534 622,942 
财产和设备，净额7,776 6,254 
限制性现金295 251 
使用权资产7,755 8,755 
其他资产424 598 
总资产$610,784 $638,800 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债$31,756 $32,572 
应计补偿6,527 11,190 
租赁负债，流动部分3,151 3,105 
递延收入，当期部分3,810 5,041 
流动负债总额45,244 51,908 
租赁负债，扣除流动部分6,362 7,582 
递延收入，扣除流动部分— 1,235 
负债总额51,606 60,725 
承付款和或有开支（注7）
股东权益：
普通股，$0.0001面值；授权股份 — 400,000；已发行和流通股票 – 74,070和 69,768分别在 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日
7 7 
额外的实收资本1,019,800 939,310 
累计其他综合亏损(2,666)(2,698)
累计赤字(457,963)(358,544)
股东权益总额559,178 578,075 
负债和股东权益总额$610,784 $638,800 
参见随附的注释。
3
目录
Avidity 生物科学公司
简明的运营报表和综合亏损
（以千计，每股数据除外）
（未经审计）
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
协作收入$2,316 $2,178 $4,549 $3,973 
运营费用：
研究和开发42,672 39,789 90,437 67,477 
一般和行政12,278 8,688 24,342 17,255 
运营费用总额54,950 48,477 114,779 84,732 
运营损失(52,634)(46,299)(110,230)(80,759)
其他收入（支出）：
利息收入5,771 611 11,287 861 
其他费用(162)(2)(476)(27)
其他收入总额5,609 609 10,811 834 
净亏损(47,025)(45,690)(99,419)(79,925)
其他综合损失：
有价证券的未实现（亏损）净收益(1,137)(960)32 (2,799)
综合损失$(48,162)$(46,650)$(99,387)$(82,724)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.66)$(0.92)$(1.40)$(1.63)
加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票71,39049,92770,91449,091
参见随附的注释。
4
目录
Avidity 生物科学公司
股东权益简明表
（以千计）
（未经审计）
普通股额外
付费
资本		累积的
其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
行使股票期权时发行普通股102— 520 — — 520 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本408
943— 22,441 — — 22,441 
基于股票的薪酬—— 9,104 — — 9,104 
净亏损—— — — (52,394)(52,394)
其他综合收入—— — 1,169 — 1,169 
截至2023年3月31日的余额70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 
行使股票期权时发行普通股12— 7 — — 7 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本977
3,164— 38,106 — — 38,106 
根据员工股票购买计划发行普通股81— 859 — — 859 
基于股票的薪酬—— 9,453 — — 9,453 
净亏损—— — — (47,025)(47,025)
其他综合损失—— — (1,137)— (1,137)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额74,070$7 $1,019,800 $(2,666)$(457,963)$559,178 

参见随附的注释。





5
目录
Avidity 生物科学公司
股东权益简明表
（以千计）
（未经审计）
普通股额外
付费
资本		累积的
其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2021年12月31日的余额47,754$5 $566,161 $(187)$(184,549)$381,430 
行使股票期权时发行普通股7— 10 — — 10 
授予早期行使期权—— 1 — — 1 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本745
1,520— 24,103 — — 24,103 
基于股票的薪酬—— 6,238 — — 6,238 
净亏损—— — — (34,235)(34,235)
其他综合损失—— — (1,839)— (1,839)
截至2022年3月31日的余额49,281$5 $596,513 $(2,026)$(218,784)$375,708 
行使股票期权时发行普通股5— 4 — — 4 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本1,184
2,746— 38,281 — — 38,281 
根据员工股票购买计划发行普通股49— 499 — — 499 
授予早期行使期权—— 1 — — 1 
基于股票的薪酬—— 6,508 — — 6,508 
净亏损—— — — (45,690)(45,690)
其他综合损失—— — (960)— (960)
截至2022年6月30日的余额52,081$5 $641,806 $(2,986)$(264,474)$374,351 
参见随附的注释。
6
目录
Avidity 生物科学公司
简明的现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至6月30日的六个月
20232022
来自经营活动的现金流
净亏损$(99,419)$(79,925)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧920 636 
股票薪酬支出18,557 12,746 
有价证券溢价和折扣的摊销，净额(5,071)223 
非现金运营租赁成本1,420 1,379 
运营资产和负债的变化：
预付费和其他资产(5,642)(251)
应付账款和应计负债(816)6,582 
应计补偿(4,663)(4,253)
经营租赁负债(1,594)(251)
递延收入(2,466)(2,006)
用于经营活动的净现金(98,774)(65,120)
来自投资活动的现金流
有价证券的到期日128,215 21,525 
购买有价证券(275,404)(212,564)
购买财产和设备(2,442)(2,080)
用于投资活动的净现金(149,631)(193,119)
来自融资活动的现金流量
在公开发行中发行普通股的收益，扣除发行成本60,547 62,384 
根据员工激励股权计划发行普通股的收益1,386 513 
融资活动提供的净现金61,933 62,897 
现金、现金等价物和限制性现金净减少(186,472)(195,342)
期初现金、现金等价物和限制性现金340,647 320,699 
期末现金、现金等价物和限制性现金$154,175 $125,357 
参见随附的注释。
7
目录
Avidity 生物科学公司
未经审计的简明财务报表附注
1.    业务描述和陈述依据
业务描述
Avidity Biosciences, Inc.（公司或Avidity）是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。该公司专有的AOC平台旨在将单克隆抗体的特异性与RNA疗法的精度相结合，以靶向此类疗法以前无法治愈的疾病的根本原因。
流动性
2020年6月16日，公司完成了首次公开募股（IPO），此后已在公开市场筹集了额外资金，详见附注8（股东权益）。
迄今为止，公司已将其所有资源用于组织和配备公司、业务规划、筹集资金、开发其专有的AOC平台、确定潜在的候选产品、建立其知识产权组合、进行研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和行政支持。此外，该公司的经营历史有限，自成立以来一直蒙受营业亏损，预计随着候选产品和开发计划的继续开发，在可预见的将来，它将继续出现净亏损。截至2023年6月30日，该公司的累计赤字为美元458.0百万美元以及现金、现金等价物和有价证券576.5百万。
公司认为，自本10-Q表格提交之日起，现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为公司的运营提供至少12个月的资金。公司计划通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他类似安排，为其未来的现金需求提供资金。如果公司无法获得足够的额外资金，它可能被迫削减支出，延长与供应商的付款期限，尽可能清算资产，和/或推迟或缩小其计划开发计划的范围。这些行为中的任何一项都可能对公司的业务、经营业绩和未来前景造成重大损害。
演示基础
随附的未经审计的中期简明财务报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）和美国证券交易委员会（SEC）与10-Q表季度报告相关的规章制度编制的。根据这些细则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的年度财务报表中的某些信息和附注披露已被压缩或省略。未经审计的中期简明财务报表反映了管理层认为公允报报期业绩所必需的所有调整。所有这些调整都是正常和反复出现的性质。这些未经审计的中期简明财务报表中列出的经营业绩不一定代表未来任何时期的预期业绩。这些未经审计的中期简明财务报表应与公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的截至2022年12月31日的经审计的财务报表及其附注一起阅读。
无关紧要的期外调整
在截至2023年6月30日的三个月中，公司发现对研发费用进行了非实质性的调整，这影响了公司先前发布的季度和年度财务报表。因此，公司记录了期外调整，使截至2023年6月30日的三个月的研发费用减少了美元6.8百万，其中 $3.6与 2023 年之前的时期相关的百万美元和 $3.2百万美元与截至2023年3月31日的三个月有关。

8
目录
2.    重要会计政策摘要
估算值的使用
公司的简明财务报表是根据公认会计原则编制的，公认会计原则要求公司做出估算和假设，影响报告的资产、负债、收入和支出金额以及简明财务报表和随附附注中对或有资产和负债的披露。公司简明财务报表中最重要的估计与收入确认、股票薪酬和应计研发成本有关。尽管这些估计是基于公司对时事和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设存在重大差异。
重要会计政策摘要
公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告 “附注2——重要会计政策摘要” 中讨论了公司的重要会计政策。在截至2023年6月30日的六个月中，这些政策没有发生重大变化。
有价证券
该公司的有价证券主要包括美国政府和公司债务证券。公司将其有价证券归类为可供出售证券，并在简明资产负债表中按估计公允价值记录此类资产，未实现损益（如果有）在简明的运营报表和综合亏损表中列为其他综合收益（亏损）的一部分，作为股东权益的单独组成部分列报。公司将剩余到期日超过一年的有价证券归类为流动资产，因为此类有价证券可用于为公司的当前业务提供资金。已实现的收益和亏损按特定的识别方法计算并记录为利息收入。曾经有 不报告期内已实现的收益和亏损。
在每个资产负债表日，公司都会评估处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，以确定是否应在净收益（亏损）中确认未实现亏损或任何潜在的信贷损失。对于处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，公司在收回摊销成本基础之前，首先评估是否打算出售或更有可能需要出售该证券。如果满足有关出售意向或要求的任一标准，则该证券的摊销成本基础将通过净收益（亏损）减记为公允价值。对于不符合上述标准的可供出售证券，公司将评估公允价值的下降是否是由信贷损失或其他因素造成的。在进行评估时，公司考虑了减值的严重程度、利率的任何变化、基础信用评级和预期的复苏等因素。未实现亏损中与信贷相关的部分以及随后的任何改善均作为备抵记入利息收入。曾经有 不在报告所述期间确认的减值或信用损失。
为了识别和衡量减值，公司将适用的应计利息从公司可供出售证券的公允价值和摊销成本基础中排除。可供出售证券的应计应收利息记入资产负债表上的预付资产和其他资产。公司在会计政策中选择（1）不计量应计应收利息的信用损失备抵金，以及（2）及时注销任何无法收回的应计应收利息，以此作为利息收入的逆转，公司认为这属于其确定不收取应计利息的时期。
有关更多信息，请参阅附注4（有价证券）。
信用风险的集中度
可能使公司面临大量信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。公司在联邦保险金融机构中持有的存款超过了联邦保险限额。公司制定了有关批准投资、信贷质量、多元化、流动性和投资到期日的指导方针，旨在维护安全和流动性。该公司的账目没有遭受任何损失，并且
9
目录
认为，由于持有这些存款的存款机构的财务状况，其现金余额不会面临重大风险。
预付资产和其他资产
（以千计）6月30日
2023		十二月三十一日
2022
应收账款$1,183 $2,364 
预付资产10,9908,340
其他资产5,8581,511
预付资产和其他资产总额$18,031 $12,215 
应付账款和应计负债
（以千计）6月30日
2023		十二月三十一日
2022
应付账款$5,653 $4,637 
应计非临床负债19,93022,535
应计临床负债6,1735,400
应付账款和应计负债总额$31,756 $32,572 
研发成本和应计费用
研发成本在发生时记为支出，包括与研发人员相关的工资、福利和股票薪酬、第三方研发费用、许可费、实验室用品、设施、管理费用和顾问。用于未来研发活动的商品和服务的不可退还的预付款在公司收到货物期间或提供服务时资本化并记为支出。
该公司已与研究机构、临床研究组织、临床制造组织和其他公司签订了各种研发合同。这些活动的付款以个别协议的条款为基础，可能与所产生的成本模式不同，在履约之前支付的款项作为预付资产和其他资产或应计负债反映在随附的合并资产负债表中。公司记录了正在进行的研发活动产生的估计成本的应计费用。在评估应计负债的充足性时，公司会分析服务的进度，包括活动的阶段或完成、收到的发票和合同成本。在任何报告期结束时，在确定预付余额或应计余额时，可以做出重要的判断和估计。实际业绩可能与公司的估计有所不同。
如果公司从收购的合同权利中获得未来经济利益存在不确定性，则收购许可技术合同权利的预付款和里程碑款项在发生时支出。其中某些合同权利可能要求公司在启动关键试验并获得美国食品药品监督管理局批准后支付额外的里程碑款项，预计金额不会超过美元10.9百万。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，并根据需要回购或没收的已发行普通股的加权平均数进行调整。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将净亏损除以使用国库股票和假设转换法确定的期间已发行的普通股和摊薄型普通股等价物的加权平均数。在报告的所有期内，用于计算基本和摊薄后已发行股票的股票数量没有差异，因为纳入普通股等价证券会产生反摊薄作用。
10
目录
未包含在摊薄后每股净亏损计算中的普通股等价证券如下（以普通股等价股为单位；以千计），因为这样做会产生反摊薄作用：
6月30日
20232022
普通股期权10,9788,636
限制性库存单位635—
员工股票购买计划股票待发行94
总计11,6228,640
最近发布的会计公告
财务会计准则委员会（FASB）或公司自指定生效日期起通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。除非另有讨论，否则公司认为，最近发布的尚未生效的标准在通过后不会对其财务状况或经营业绩产生重大影响。
最近通过的会计公告
2016年6月，FASB发布了会计准则更新（ASU 2016-13），《金融工具——信贷损失：衡量金融工具信贷损失》。ASU 2016-13要求实体衡量和确认按摊销成本持有的金融资产的预期信用损失，取代已发生的损失减值方法，并制定与信用风险相关的额外披露。亚利桑那州立大学2016-13年度在评估可供出售债务证券时也取消了 “非临时” 减值的概念，而是专注于确定任何减值是否是信用损失或其他因素造成的。实体将确认可供出售债务证券的信贷损失备抵金，而不是会降低投资成本基础的非临时减值。该公司于 2023 年 1 月 1 日采用了 ASU 2016-13。新准则的采用并未对公司的简明财务报表产生重大影响。
3.    公允价值测量
公司根据其投资和报告服务提供商的一项或多项估值来确定其有价证券的公允价值。投资服务提供商使用分层证券定价模型对证券进行估值，该模型主要依赖于行业认可的估值服务机构提供的估值。此类估值可能基于以下几点：
•第 1 级-相同资产或负债在活跃市场上的报价。
•第 2 级 — 可观察的输入，例如活跃市场中类似资产或负债的报价、相同或相似资产或负债不活跃的市场报价，或者其他可观察到的或可以由可观察到的市场数据证实的输入。
•第 3 级——由很少或根本没有市场活动支持且对确定资产或负债公允价值具有重要意义的不可观察的输入，包括定价模型、贴现现金流方法和类似技术。
11
目录
下表汇总了公司以公允价值（千计）计量的现金等价物和有价证券：
使用公允价值测量
截至2023年6月30日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
有价证券：
美国国债$405,384 $405,384 $— $— 
美国政府机构证券4,976 — 4,976 — 
可转让的存款证7,786 — 7,786 — 
公司债务证券4,477 — 4,477 — 
总计$422,623 $405,384 $17,239 $— 
使用公允价值测量
截至2022年12月31日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
现金等价物：
美国国债$2,498 $2,498 $— $— 
有价证券：
美国国债244,945 244,945 — — 
美国政府机构证券4,966 — 4,966 — 
可转让的存款证4,346 — 4,346 — 
公司债务证券16,074 — 16,074 — 
总计$272,829 $247,443 $25,386 $— 
4.    有价证券
该公司的有价证券由高流动性的有价债务证券组成，被归类为可供出售并按公允价值列报。下表汇总了公司的有价证券（以千计）：
截至2023年6月30日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$326,395 $3 $(1,624)$324,774 
美国政府机构证券
1 或更少
5,000 — (24)4,976 
可转让的存款证
1 或更少
5,630 — (30)5,600 
公司债务证券
1 或更少
4,525 — (48)4,477 
美国国债
1 - 2
81,534 — (924)80,610 
可转让的存款证
1 - 2
2,205 — (19)2,186 
总计$425,289 $3 $(2,669)$422,623 
12
目录
截至2022年12月31日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$230,349 $1 $(2,283)$228,067 
美国政府机构证券
1 或更少
5,000 — (34)4,966 
可转让的存款证
1 或更少
3,911 1 (57)3,855 
公司债务证券
1 或更少
16,360 — (286)16,074 
美国国债
1 - 2
16,919 — (41)16,878 
可转让的存款证
1 - 2
490 1 — 491 
总计$273,029 $3 $(2,701)$270,331 
公司有价证券的未实现亏损为美元2.7截至2023年6月30日，百万美元0.6其中百万股的持续未实现亏损超过12个月，这是由于利率上升导致这些证券的市值下降造成的。由于公允价值的下降归因于利率的变化而不是信贷质量的变化，也由于公司不打算出售投资，而且公司被要求在收回摊销成本基础（可能是到期）之前出售投资的可能性不大，因此 不截至2023年6月30日和2022年12月31日的信贷损失准备金。
可供出售证券的应计应收利息为美元1.4百万和美元1.3截至2023年6月30日和2022年12月31日，分别为百万人。我们有 不t 注销了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三六个月的任何应计应收利息。
5.    合作、许可和研究协议
与 Eli Lilly 及其公司签订研究合作和许可协议
2019年4月，公司与礼来公司（礼来）签订了研究合作和许可协议（礼来协议），用于在全球范围内发现、开发针对免疫学和其他特定适应症的AOC产品，并将其商业化。在礼来协议方面，公司确认的收入为美元2.3百万和美元2.1截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月分别为百万美元，以及美元4.5百万和美元3.8截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，分别为百万美元。与《礼来协议》相关的合作应收账款为 $1.1百万和美元2.1截至2023年6月30日和2022年12月31日，分别为百万美元，包含在简明资产负债表上的预付资产和其他资产中。
与 myoKardia, Inc. 签订研究协议
2020年12月，该公司与MyoKardia, Inc.（MyoKardia）签订了研究合作（MyoKardia协议）， Bristol Myers Squibb的全资子公司，将利用MyoKardia的遗传心肌病平台，包括其新的靶点发现引擎和专有的心脏病模型等方面，展示AOC在心脏组织中的潜在用途。根据MyoKardia协议，公司在每个报告期内确认了微不足道的收入。截至 2023 年 6 月 30 日，从合作和研究服务协议中获得的资金总额为 $41.3百万。 递延收入期末余额的对账情况如下（以千计）：
截至2022年12月31日的余额$6,276 
已确认的收入在期初计入余额(2,466)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额$3,810 
13
目录
6.    财产和设备，净额
财产和设备包括以下内容（以千计）：
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
实验室设备$9,486 $7,217 
计算机和软件127 116 
办公室家具和设备1,954 1,792 
租赁权改进249 249 
财产和设备，毛额11,816 9,374 
减去累计折旧(4,040)(3,120)
财产和设备总额，净额$7,776 $6,254 
与财产和设备相关的折旧费用为美元0.5百万和美元0.3截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月分别为百万美元，以及美元0.9百万和美元0.6截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，分别为百万美元。
7.    承付款和或有开支
诉讼
当可能发生负债并且可以合理估计金额时，将记录因索赔、评估、诉讼、罚款、罚款和其他来源而产生的意外损失负债。有 不针对公司的未决索赔或诉讼，如果作出不利裁决，管理层认为将对公司产生重大不利影响。
合同义务
公司在正常业务过程中签订合同研究服务、合同制造服务、专业服务以及其他用于运营目的的服务和产品的合同。这些合同可能包括某些条款，可能要求为提前终止合同付款。任何此类解雇补助金的金额将根据终止时间和合同的具体条款而有所不同。
8.    股东权益
经修订和重述的公司注册证书
2020年6月16日，公司的公司注册证书经过修改和重申，以授权 400,000,000普通股和 40,000,000未指定优先股的股票，每股面值为美元0.0001每股。曾经有 不在简明财务报表中列出的期内流通的优先股。
普通股
2021年7月2日，公司与Cowen and Company, LLC（销售代理）签订了销售协议（2021年销售协议），根据该协议，公司可以不时出售其总发行价不超过美元的普通股150.0通过销售代理获得数百万美元。根据2021年销售协议出售的公司普通股是根据公司在S-3表格上的上架注册声明进行的，该声明在2021年7月2日提交时自动生效（上架登记声明）。在截至2022年6月30日的六个月中，该公司出售了 4,266,311根据2021年销售协议持有的普通股股份，获得的净收益为美元62.4百万，扣除与发行相关的交易成本和佣金后。
2022年11月8日，公司与销售代理签订了销售协议（2022年销售协议），其条款与2021年销售协议基本相似。根据2022年销售协议，公司可能会不时出售其总发行价上涨的普通股
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到 $200.0通过销售代理获得数百万美元。普通股的出售（如果有）将按出售时的现行市场价格进行，或与销售代理商另行商定。根据2022年销售协议，公司没有义务出售任何普通股，销售代理也没有义务买入或卖出任何普通股。签订 2022 年销售协议后，2021 年的销售协议即告终止。在截至2023年6月30日的六个月中，该公司出售了 4,107,810根据2022年销售协议持有的普通股股份，获得的净收益为美元60.5百万，扣除与发行相关的交易成本和佣金后。
2022 年 12 月 15 日，公司完成了公开发行 13,800,000其普通股的公开发行价格为美元17.25每股。此次发行的净收益为 $223.8百万美元，扣除承保折扣、佣金和发行成本后14.3百万。本次发行中出售的股票是根据公司的上架注册声明注册的。
股票期权
员工和非雇员奖励的股票期权活动及相关信息如下（以千计，每股数据除外）：
的数量
选项		加权-
平均值
运动
每人价格
分享
截至 2022 年 12 月 31 日已发行9,352$15.28 
已授予2,03221.12 
已锻炼(114)4.60 
被没收/已过期(292)19.74 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款10,978$16.35 
限制性股票单位奖励
在截至2023年6月30日的六个月中，根据2020年激励奖励计划和2022年就业激励激励奖励计划，公司向公司员工发放了限制性股票单位（RSU）。限制性股票单位按授予之日公司股票的市场价格进行估值。RSU 每年按比例归还一次 四年服务期，并在归属之日以普通股支付。限制性股票单位的薪酬支出按直线方式确认 四年服务期限。没收按其发生的时期记录在案。
下表汇总了截至2023年6月30日的六个月RSU活动（以千计，每股数据除外）：
股票数量加权平均拨款日期公允价值
截至 2022 年 12 月 31 日未归属— $— 
已授予669 21.60 
既得— — 
被没收(34)22.47 
截至 2023 年 6 月 30 日未归投资
635 $21.55 
员工股票购买计划
该公司发布了 81,005和 48,760截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，员工股票购买计划（ESPP）下的普通股。该公司的未偿负债为 $0.1截至2023年6月30日的百万美元，包含在简明资产负债表上的应付账款和应计负债中，用于员工向ESPP缴纳待发行股票的缴款
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在当前发行期结束时。截至2023年6月30日， 467,023普通股可在ESPP下发行。
股票薪酬支出
Black-Scholes模型中用于确定股票期权授予公允价值的假设如下：
选项特别是
截至6月30日的六个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
无风险利率
3.5% - 4.0%
1.5% - 3.4%
5.4%2.2%
预期波动率
81% - 82%
85%76%79%
预期期限（以年为单位）
5.5 - 6.1
5.5 - 6.1
0.50.5
预期股息收益率—%—%—%—%
无风险利率。公司股票奖励的无风险利率假设基于美国国债零息债券的利率，其到期日与奖励的预期期限相似。
预期波动率。股票期权的预期波动率是根据可比上市公司普通股的平均历史波动率和公司自身的波动率估算的。可比公司的规模和生命周期阶段是根据其规模和阶段来选择的。在获得足够数量的有关其自身股价波动的历史信息之前，公司将继续采用这一流程。在2023年之前，该公司仅使用同行集团公司来确定预期的波动性。
预期期限。公司的有限期权行使历史并不能为估计预期期限提供合理的依据，因此公司使用简化的方法估算了股票期权的预期寿命，即预期寿命等于期权归属期限和原始合同期限的平均值。根据ESPP，员工购买股票的预期寿命为六个月，以符合 六个月ESPP 发行期。
预期的股息收益率。公司的预期股息收益率假设为 零因为它从未支付过股息, 而且目前也无意在将来这样做.
股票期权和RSU奖励以及根据ESPP可购买的股票的股票薪酬支出分配如下（以千计）：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
研发费用$5,442 $3,531 $10,714 $6,797 
一般和管理费用4,011 2,977 7,843 5,949 
股票薪酬支出总额$9,453 $6,508 $18,557 $12,746 
截至2023年6月30日，与未偿还的定期期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬成本为美元75.0百万和美元12.3分别为百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.6年和 3.6分别是几年。截至2023年6月30日，与ESPP下的股票购买权相关的未确认补偿成本为美元0.4百万，预计将在加权平均期内得到确认 0.5年份。
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明财务报表及其相关附注以及我们经审计的财务报表及其附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，两者均包含在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，2023 年 2 月 28 日。
关于前瞻性陈述的警示说明
本季度报告包含经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们未来的运营业绩和财务状况、业务战略和计划、研发计划、解决已完成的1/2期MARINA临床试验部分临床暂停的时间和可能性、我们正在和计划中的候选产品临床前研究和临床试验的预期时间、成本、设计和实施、监管申请和批准的时间和可能性的声明对于我们的候选产品来说，成功的时机和可能性、管理层对未来运营的计划和目标、预期的产品开发工作的未来业绩、通货膨胀压力以及俄罗斯和乌克兰之间对我们业务的持续敌意都是前瞻性陈述。在某些情况下，你可以用 “可能”、“将”、“应该”、“可以”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 等术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述只是预测。这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日，受许多风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险、不确定性和假设。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。我们的专有AOC平台旨在将单克隆抗体（mAB）的特异性与RNA疗法的精度相结合，以靶向此类疗法以前无法治愈的疾病的根本原因。我们不断发展和扩大的产品线有三个临床开发项目。AOC 1001 旨在治疗 1 型肌强直性营养不良症（DM1）患者，目前正处于第 1/2 阶段开发阶段，MARINA 已完工TM试验和正在进行的 MARINA 开放标签延期研究，即 MARINA-OLETM。AOC 1020 旨在治疗患有 facioscapulohumeral 肌营养不良症（FSHD）的人，目前正在 FORTITUDE™ 试验中处于第 1/2 期开发阶段。AOC 1044 专为 Duchenne 肌营养不良症患者设计，目前正在 EXPLORE44™ 试验中处于第 1/2 阶段的开发阶段。AOC 1044 专为具有易受外显子 44 跳过或 DMD44 的突变的人而设计，也是我们正在为 DMD 开发的多个 AOC 中的第一个。AOC 1001和AOC 1020均被美国食品药品管理局和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿称号，并被美国食品药品管理局授予快速通道称号。此外，AOC 1044 已被美国食品和药物管理局授予快速通道称号。
2023年4月，我们报告了来自MARINA试验的AOC 1001的顶级数据。MARINA试验结束时，有38名参与者以1 mg/kg、2 mg/kg或4 mg/kg AOC 1001的剂量入组。MARINA试验的结果表明：
•多功能评估的方向性改进，包括肌强直度、力量和活动能力的测量：
◦Myotonia 是通过视频手部张开时间 (vHot) 测量的，是 DM1 的标志，在这种情况下，关键肌群的松弛受损
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◦力量的衡量标准包括定量肌肉测试（QMT）总分，该分数基于上半身和下半身的六个肌肉群
◦机动性是通过 10 米步行跑测试 (10mWrt) 和 Timed Up and Go 测试来评估的
◦MARINA 中使用的终点测量了该疾病的重要方面，与正在进行的 END-DM1 自然史研究中使用的终点相对应
•在接受 AOC 1001 治疗的参与者中，DMPK 减少和拼接发生了有意义的变化
•在 AOC 1001 剂量为 2 mg/kg 和 4mg/kg 时，剪接变化随后对功能测量进行定向改进
•AOC 1001 对 DM1 中受影响的一千多个基因进行了广泛的剪接改进，证实了细胞核中的活性
•AOC 1001 具有良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。
2023年5月，我们宣布，美国食品药品管理局放松了下文讨论的对AOC 1001的部分临床冻结，使我们能够将大约12名参与者的剂量从2 mg/kg增加到4 mg/kg，从而将MARINA-OLE研究中接受4 mg/kg AOC 1001的参与者人数增加一倍。鉴于所需的给药间隔和相应的参与者给药时间表，我们正在进行剂量增加，我们预计需要几个月的时间才能完成。美国食品药品管理局还允许新参与者以2 mg/kg的剂量注册AOC 1001。
正如先前披露的那样，2022年9月，美国食品药品管理局在审查了我们提供的与MARINA试验的单一参与者中报告的严重不良事件（SAE）相关的信息后，对MARINA项目的新参与者的注册进行了部分临床暂停。调查人员将SAE归类为与毒品有关的。我们在多位独立专家的帮助下进行了彻底的分析，得出的结论是，参与者很可能经历了极其罕见的神经系统事件，包括丘脑外侧膝状核区域的双侧缺血以及随后的出血转化。该事件位于外侧膝状核中的位置和事件的双侧性质使该事件极为罕见。经过这项广泛的调查，我们无法确定与AOC 1001的任何成分、AOC平台、转铁蛋白受体递送机制或DMPK减少的合理生物学联系。
随着三款AOC候选产品处于临床开发阶段，我们计划在未来12个月内报告多项正在进行的试验的数据。我们预计 AOC 1044 EXPLORE44 试验中健康志愿者部分的结果将于 2023 年第四季度公布。在2024年上半年，我们计划首次提供AOC 1001 MARINA-OLE试验的数据，并计划对AOC 1020 FORTITUDE试验中大约一半的研究参与者进行初步评估。
在我们继续推动RNA革命的同时，我们将继续推进和扩大我们的内部发现渠道，增加了用于治疗骨骼肌和心脏病学疾病的新研发候选药物。除了我们自己的内部研究项目外，我们还继续通过合作和合作伙伴关系，包括免疫学、心脏和肌肉以外的其他特定适应症方面的项目，探索我们AOC平台的全部潜力。
自 2012 年成立以来，我们已将所有资源投入到公司组织和人员配备、业务规划、筹集资金、开发我们专有的AOC平台、确定潜在的候选产品、建立我们的知识产权组合、开展研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和行政支持。我们没有从产品销售中获得任何收入。2020 年 6 月，我们完成了首次公开募股（IPO），此后通过额外的公开募股、销售协议以及合作和研究服务协议筹集了资金。有关自成立以来筹集的资金以及我们未来资本要求的更多信息，请参阅 “流动性和资本资源”。
自成立以来，我们每年都出现营业亏损。截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，我们的净亏损分别为1.74亿美元和1.18亿美元，在截至2023年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为9,940万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为4.58亿美元。我们预计，随着我们进行正在进行和计划中的临床前研究和临床试验，继续我们的研发活动，利用第三方来制造我们的候选产品和相关原材料，雇用更多人员并保护我们的知识产权，我们的支出和营业亏损将大幅增加。我们的净亏损可能因季度和逐年而大幅波动，这取决于我们的临床前研究和临床试验的时机、我们在其他研发活动上的支出以及任何合作和服务收入的产生。
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根据我们目前的运营计划，我们认为，自提交本10-Q表格之日起，我们现有的5.765亿美元现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营提供至少12个月的资金。虽然我们可能会根据当前和/或未来的合作协议创造收入，但在我们成功完成开发并获得监管部门批准一个或多个候选产品的之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资或其他资本来源（包括潜在的合作、许可和其他类似安排）为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和推销的候选产品的权利。
与 Eli Lilly 及其公司签订研究合作和许可协议
2019 年 4 月，我们与礼来公司（Lilly and Lilly and Company）签订了研究合作和许可协议，即《礼来协议》，旨在在全球范围内发现、开发和商业化免疫学和其他特定适应症领域的 AOC 产品。根据礼来协议，我们和礼来公司将合作开展此类产品的临床前研究和发现活动，由礼来公司负责为此类活动的费用提供资金。礼来公司还将自费领导所有这些产品的临床开发、监管批准和商业化。我们向礼来公司授予了独家的、全球性的、有特许权使用费的许可，并有权使用我们的技术来研究、开发、制造和销售含有针对多达六个 mRNA 靶点的 AOC 的产品。我们保留使用我们的技术来履行协议规定的义务以及用于礼来未授予的所有目的的权利。礼来公司在2019年向我们支付了2,000万美元的预付许可费，我们有资格为每个目标获得高达6,000万美元的开发里程碑补助金，每个目标获得高达1.4亿美元的监管里程碑补助金，以及每个目标最高2.05亿美元的商业化里程碑补助金。我们有资格就许可产品的全球年净销售额从礼来公司获得从中等个位数到低两位数不等的分级特许权使用费，但生物仿制药产品的市场准入、许可产品的专利覆盖范围的丧失以及为在该地区实现许可产品商业化所需的额外权利而向第三方支付的款项将受到特定和上限的削减。
运营结果的组成部分
收入
迄今为止，我们的收入来自根据礼来协议和其他许可和研究合作协议收到的款项。在可预见的将来，我们可能会通过礼来协议下的服务报销以及我们当前和/或未来的合作协议下的预付款和里程碑付款相结合来创造收入。除非我们的候选产品已通过临床开发和监管部门批准（如果有的话）取得进展，否则我们预计不会从产品的销售中获得任何收入。我们预计，由于与此类服务和里程碑相关的付款时间和金额，以及我们的任何产品获得批准和成功商业化的程度，我们产生的任何收入（如果有的话）将在每个季度之间波动。如果我们未能完成候选产品的临床前和临床开发或获得监管部门的批准，我们未来创造收入的能力以及我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。
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运营费用
研究和开发
研发费用包括与我们的研发活动相关的外部和内部成本，包括我们的发现和研究工作以及候选产品的临床前和临床开发。我们的研发费用包括：
•外部成本，包括在与第三方的安排下产生的费用，例如合同研究组织、合同制造商、顾问和我们的科学顾问；以及
•内部成本，包括；
◦与员工相关的费用，包括工资、福利和股票薪酬；
◦实验室用品以及获取、开发和制造临床前研究材料的成本；以及
◦设施、信息技术和折旧，包括设施租金和维护的直接支出和分配费用以及租赁地改良和设备的折旧。
研究与开发费用，包括根据礼来协议偿还的费用，在发生时记作支出，此类款项的偿还被确认为收入。在提供服务或收到货物时，我们将用于未来研发活动的商品和服务的不可退还的预付款记作支出。
在任何时候，我们都在开发多个项目。我们的内部资源、员工和基础设施不与任何一项研究或药物发现计划直接相关，通常部署在多个项目中。
我们预计，在可预见的将来，随着我们继续开展持续的研发活动，将临床前研究计划推向临床开发，包括开展支持IND的研究，以及进行临床试验，我们的研发费用将增加。进行获得监管部门批准所需的临床前研究和临床试验的过程既昂贵又耗时。对于我们的任何候选产品，我们可能永远无法成功获得市场批准。
与研发活动相关的时间表和成本不确定，每个候选产品和开发计划可能会有很大差异，而且难以预测。我们预计，在我们确定合作者的资源或专业知识对给定项目有利的范围内，我们将根据临床前和临床结果、监管发展、对每个项目的商业潜力的持续评估以及我们维持或开展新合作的能力，决定应开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。将来，我们将需要筹集大量额外资金。此外，我们无法预测哪些发展计划可能受到未来合作的影响，此类安排何时会得到保障（如果有的话），也无法预测此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本需求。
我们的开发成本可能会因以下因素而有很大差异：
•临床、临床前和IND支持研究的数量和范围；
•我们正在进行的1/2期MARINA临床试验部分临床暂停的时机和可能性得到解决；
•每位患者的试验费用；
•需要批准的试验数目；
•试验所包括的地点数目；
•进行审判的国家；
•注册符合条件的患者所需的时间长度；
•参与试验的患者人数；
•患者接受的剂量数量；
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•患者的退学率或停药率；
•监管机构要求的潜在额外安全监测；
•患者参与试验和随访的持续时间；
•制造我们的候选产品的成本和时间；
•我们的候选产品的开发阶段；以及
•我们的候选产品的功效和安全性概况。
一般和行政
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括担任行政、财务、会计、法律、业务发展和支持职能的员工的工资、福利和股票薪酬。其他一般和管理费用包括未包括在研发费用中的分配设施、信息技术和折旧相关成本，以及审计、税收、知识产权和法律服务的专业费用。与提交和申请专利申请有关的费用被确认为发生的一般和管理费用，因为此类开支的可收回性尚不确定。
我们预计，在可预见的将来，我们的一般和管理费用将增加，以支持我们增加的研发活动和其他公司活动。
其他收入（费用）
其他收入（支出）主要包括我们的现金、现金等价物和有价证券所赚取的利息。
运营结果
截至2023年6月30日的三个月和六个月与2022年6月30日的比较
下表汇总了我们在所述期间的经营业绩（以千计）：
截至6月30日的三个月改变截至6月30日的六个月改变
2023202220232022
收入$2,316 $2,178 $138 $4,549 $3,973 $576 
研究和开发费用42,672 39,789 2,883 90,437 67,477 22,960 
一般和管理费用12,278 8,688 3,590 24,342 17,255 7,087 
其他收入5,609 609 5,000 10,811 834 9,977 
收入
截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，收入分别增长了10万美元和60万美元，这主要是由于根据礼来公司协议向礼来公司收取的直接应计费用的增加。
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研究和开发费用
下表说明了我们在报告所述期间的研发支出的组成部分（以千计）：
截至6月30日的三个月改变截至6月30日的六个月改变
2023202220232022
外部成本：
AOC 1001$4,216 $3,310 $906 $11,176 $7,403 $3,773 
AOC 10201,501 3,231 (1,730)9,117 5,463 3,654 
AOC 10445,156 2,348 2,808 7,692 5,245 2,447 
其他节目1,511 6,157 (4,646)4,988 9,034 (4,046)
未分配8,360 9,080 (720)14,991 11,564 3,427 
外部费用总额20,744 24,126 (3,382)47,964 38,709 9,255 
内部成本：
与员工相关的费用16,996 10,991 6,005 32,974 21,173 11,801 
设施、实验室用品和其他4,932 4,672 260 9,499 7,595 1,904 
研发费用总额$42,672 $39,789 $2,883 $90,437 $67,477 $22,960 
在截至2023年6月30日的三个月中，我们记录了期外调整，使截至2023年6月30日的外部研发费用和应计临床负债减少了680万美元，其中360万美元与2023年之前的时期有关，320万美元与截至2023年3月31日的三个月有关。在截至2023年6月30日的三个月中，研发费用增加了290万美元。不包括调整，研发费用增加了970万美元，这主要是由于人事成本增加，包括工资和福利增加410万美元和股票薪酬增加190万美元。同样，在截至2023年6月30日的六个月中，研发成本增加了2300万美元。不包括调整，研发费用增加了2660万美元，这主要是由于与临床试验和临床前研究进展相关的外部成本增加了1,290万美元，以及人事成本增加，包括工资和福利增加了790万美元，股票薪酬增加了390万美元。
一般和管理费用
在截至2023年6月30日的三个月中，一般和管理费用与2022年同期相比增加了360万美元，这主要是由于人事成本增加，包括股票薪酬增加了100万美元，工资和福利增加了80万美元，以及为支持我们扩大业务而增加的150万美元的专业费用。同样，截至2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用与2022年同期相比增加了710万美元，这主要是由于人事成本增加，包括股票薪酬增加了190万美元，工资和福利增加了160万美元，以及支持我们扩大业务的专业费用增加了290万美元。
其他收入
由于有价证券投资的利息收入增加，截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，其他收入分别增加了500万美元和1,000万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
2020年6月，我们完成了18,720,000股普通股的首次公开募股，包括行使承销商以每股18.00美元的价格购买额外股票的选择权。我们的汇总
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此次发行的净收益为2.741亿美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本。2021年8月，我们完成了920万股普通股的公开发行，公开发行价格为每股18.00美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，净收益总额为1.551亿美元。
2021年7月，我们与Cowen and Company, LLC（销售代理）签订了销售协议（2021年销售协议），根据该协议，我们可以不时通过销售代理出售总发行价不超过1.5亿美元的普通股。截至2022年11月终止，我们已根据2021年销售协议出售了8,552,361股普通股，扣除与发行相关的交易成本和佣金后，净收益为1.406亿美元。
2022 年 11 月 8 日，我们与销售代理签订了新的销售协议（2022 年销售协议），其条款与上述 2021 年销售协议基本相似。根据2022年销售协议，我们可能会不时通过销售代理出售总发行价不超过2亿美元的普通股。签订 2022 年销售协议后，2021 年的销售协议即告终止。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们根据2022年销售协议出售了3,164,349股和4,107,810股普通股，扣除与发行相关的交易成本和佣金后，净收益分别为3,810万美元和6,050万美元。
2022 年 12 月 15 日，我们完成了 13,800,000 股普通股的公开发行，公开发行价格为每股 17.25 美元，扣除承保折扣、佣金和发行成本后，总净收益为 2.238 亿美元。
自我们成立至2023年6月30日以来，为我们的运营筹集的其他重要资金来源包括出售和发行可转换优先股和可转换票据的总收益1.316亿美元，以及合作和研究服务协议下的4,130万美元资金。
未来资本要求
截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为5.765亿美元。根据我们目前的运营计划，我们认为，自提交本10-Q表格之日起，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营提供至少12个月的资金。但是，我们对财务资源将足以支持运营的时间段的预测是一项前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，实际业绩可能会有重大差异。我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期的更快地耗尽资本资源。此外，在临床试验中进行临床前研究和测试候选产品的过程非常昂贵，而且这些研究和试验的进展时间和费用尚不确定。
我们未来的资本需求难以预测，将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们正在进行或将来可能选择进行的候选产品的类型、数量、范围、进展、扩展、结果、成本和时间、临床前研究和临床试验，包括部分临床搁置的任何解决对我们已完成的1/2期MARINA临床试验的影响；
•我们的候选产品和商业制造的成本和时间（如果有任何候选产品获得批准）；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•建立和维持合作、许可证和其他类似安排的条款和时间；
•获取、维护和执行我们的专利和其他知识产权的成本；
•随着我们的临床前和临床活动的增加，与雇用更多人员和顾问相关的成本；
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•里程碑或根据礼来协议或任何未来合作协议向我们支付的其他款项的时间和金额；
•如果任何候选产品获得批准，建立或确保销售和营销能力的成本和时机；
•我们有能力获得足够的市场认可、承保范围和第三方付款人的充足报销，以及为任何经批准的产品获得足够的市场份额和收入；以及
•与我们可能许可或收购的任何产品或技术相关的成本。
尽管根据我们当前和/或未来的合作协议，我们可能会创造收入，但在我们成功完成一项或多项候选产品的开发并获得监管部门的批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括当前和潜在的合作、许可和其他类似安排，为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。此外，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划，我们也可能会出于有利的市场条件或战略考虑寻求额外的资本。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
现金流
下表汇总了我们在所述期间的现金流量（以千计）：
截至6月30日的六个月改变
20232022
提供的净现金（用于）：
经营活动$(98,774)$(65,120)$(33,654)
投资活动(149,631)(193,119)43,488 
筹资活动61,93362,897(964)
现金、现金等价物和限制性现金净减少$(186,472)$(195,342)$8,870 
经营活动
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金分别为9,880万美元和6,510万美元，主要包括用于资助我们与AOC 1001、AOC 1044、AOC 1020和其他计划开发相关的运营的现金。如上文 “运营业绩” 所述，增加的原因是研发费用以及一般和管理费用增加。
投资活动
在截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为1.496亿美元，主要包括用于购买有价证券的2.754亿美元，这是由于投资于2022年12月出售普通股所得的2.238亿美元，以及240万美元用于购买不动产和设备，由1.282亿美元的有价证券到期收益所抵消。截至2022年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为1.931亿美元，其中包括购买有价证券的2.126亿美元和购买不动产和设备的210万美元，被有价证券到期收益的2150万美元所抵消。
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融资活动
截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为6190万美元，主要包括根据2022年销售协议出售普通股的净收益。截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为6,290万美元，主要包括根据2021年销售协议出售普通股的净收益。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）编制的。这些简明财务报表的编制要求我们做出影响报告的资产、负债、收入和支出金额的估算和判断。我们会持续评估这些估计和判断。我们的估计基于历史经验以及我们认为在这种情况下合理的各种假设。这些估计和假设构成了对资产和负债账面价值以及收入和支出记录做出判断的基础，而这些判断从其他来源不容易看出。实际结果可能与这些估计值存在重大差异。截至2023年6月30日，我们的关键会计估算与2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——关键会计政策和估计” 中披露的估算没有重大变化。
合同义务和承诺
截至2023年6月30日，我们在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中报告的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——合同义务和承诺” 中报告的合同义务没有发生任何重大变化。
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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
截至2023年6月30日，我们的市场风险与2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中的 “市场风险定量和定性披露” 中所述的没有重大变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在向美国证券交易委员会提交的定期和最新报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理而非绝对的保证。为了达到合理的保证水平，管理层必须运用自己的判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。此外，任何控制系统的设计也在一定程度上基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标；随着时间的推移，由于条件的变化，控制可能会变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统存在固有的局限性，因错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2023年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生重大影响，或者有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们目前没有受到任何重大法律诉讼。我们可能会不时参与法律诉讼或在正常业务过程中遭受索赔。无论结果如何，由于辩护和和解费用、资源转移和其他因素，此类诉讼或索赔都可能对我们产生不利影响，并且无法保证会获得有利的结果。
第 1A 项。风险因素
除了我们于2023年5月9日向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告中报告的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告中报告的情况外，我们认为我们于2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的年度报告第一部分第1A项中列出的风险因素没有任何重大变化。此类报告中描述的风险因素并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道的因素、我们目前认为不重要的因素或不是我们特有的因素，例如总体经济状况，也可能对我们的业务或财务状况产生重大不利影响。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
股权证券的未注册销售
没有。
所得款项的用途
截至2023年6月30日，我们已将首次公开募股中约2.741亿美元的净收益全部用于一般公司用途，包括按照2020年6月11日首次公开募股招股说明书中描述的此类收益的计划用途推进我们的开发计划。
发行人回购股票证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易安排
我们的高管（定义见第16a—1（f）条）和董事可能会不时签订第10b5-1条或非规则10b5-1的交易安排（每个此类术语的定义见S-K法规第408项）。在此期间
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截至2023年6月30日的三个月，我们的高级管理人员和董事就10b5-1的交易安排采取了以下行动：
行动日期交易安排待售股份总数到期日期
规则 10b5-1非规则 10b5-1
莎拉·博伊斯（总裁、首席执行官兼董事）
采用6/9/2023X636,00012/31/2024
迈克尔·麦克莱恩（首席财务官兼首席商务官）
采用5/23/2023X254,2456/30/2024
亚瑟·莱文博士（杰出科学家和战略领袖；董事）(1)
采用5/26/2023X
258,323(2)
12/31/2024
____________________
(1)包括莱文博士直接拥有的股份和莱文博士通过可撤销信托控制的股份。
(2)截至本文发布之日，此类证券的数量尚无法确定，但根据本10b5-1计划所涵盖的普通股的未来奖励而增加。
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第 6 项。展品
展览
数字		展品描述以引用方式纳入已归档
在此附上
表单日期数字
3.1
经修订和重述的公司注册证书
8-K6/16/20203.1
3.2
经修订和重述的章程
8-K6/16/20203.2
4.1
普通股证书表格
S-15/22/20204.1
10.1#
经修订和重述的非雇员董事薪酬计划
10-Q5/9/202310.1
31.1
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc. 首席执行官进行认证。
X
31.2
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc. 的首席财务官进行认证。
X
32.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证。
X
32.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官进行认证。
X
101.INS行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。X
101.SCH内联 XBRL 分类扩展架构文档X
101.CAL内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档X
101.DEF内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档X
101.LAB内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档X
101.PRE内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档X
104封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）X
# 表示管理合同或补偿计划。
*该认证被视为不是为了《交易法》第18条的目的而提交的，也不是以其他方式受该节责任的约束，也不得视为以提及方式纳入了根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
Avidity 生物科学公司
日期：2023 年 8 月 8 日
来自：/s/莎拉·博伊斯
莎拉·博伊斯
总裁、首席执行官兼董事
（首席执行官）

日期：2023 年 8 月 8 日
来自：/s/ 迈克尔·麦克莱恩
迈克尔·麦克莱恩
首席财务官兼首席商务官
（首席财务和会计官）
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