附录 99.2

ProQR 公布 2023 年第二季度运营和财务业绩

●	撤资 sepofarsen 和 ultevursen 眼科项目支持 ProQR 对 Axiomer® RNA 编辑平台技术的战略重点以及产品线的持续发展

●	截至2023年6月30日，1.29亿欧元的现金及现金等价物为2026年年中提供了跑道

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2023 年 8 月 3 日 — ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（ProQR），一家致力于通过基于其专有Axiomer的变革性RNA疗法改变生活的公司^®RNA编辑技术平台今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务和经营业绩，并提供了业务最新情况。

ProQR首席执行官丹尼尔·德布尔说：“随着我们继续推进Axiomer RNA编辑平台技术和产品线，最初重点是肝源性疾病，我们非常高兴地宣布将我们的sepofarsen和ultevursen项目撤资给Théa，他们将继续为罕见遗传性眼病患者开发这些项目。”“在接下来的几个季度中，我们预计将公布和发布更多的临床前数据，包括我们的前两个管道项目，即针对胆汁淤积性疾病患者的 AX-0810 和针对心血管风险患者的 AX-1412。除了我们为该平台提供的临床前概念验证数据、与领先的知识产权地位礼来公司的合作伙伴关系以及到2026年中期的现金跑道外，ProQR完全有能力执行我们的战略。”

最近的进展

●8月，ProQR宣布将把其后期眼科资产sepofarsen和ultevursen剥离给Théa。根据协议条款，ProQR将获得1,25万欧元的首期付款，还有资格获得高达1.35亿欧元的进一步开发、监管和商业付款，以及根据美国和欧盟的商业销售额获得高达青少年百分比的额外收入。该交易预计将于2023年第三季度完成，但须满足惯例成交条件。

●7月，ProQR在波士顿举行的RNA编辑峰会上概述了其Axiomer RNA编辑平台。该演讲描述了ProQR为制定有效的策略来使用化学修饰和寡核苷酸设计提高ADAR的RNA编辑产量所做的持续努力。另外还强调了Axiomer平台在多个器官中的潜力，以及其对肝源性疾病治疗的适用性，包括来自临床前模型的数据。

预计即将举行的活动

●在接下来的几个季度中，在科学会议上展示各种平台更新，包括肝脏NHP数据，以及与正在进行的发现工作和管道计划相关的研究。

●继续执行与礼来公司的现有合作伙伴关系。

●ProQR可以有选择地建立新的合作伙伴关系，其中可能包括多目标发现联盟，类似于公司与礼来公司的合作伙伴关系，或者特定计划的产品联盟。

●proQR 有望在 2024 年底/2025 年初将靶向 NTCP 的 AX-0810 和靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推进临床开发。

财务要闻

2023年6月30日，ProQR持有的现金及现金等价物为1.286亿欧元，而2022年12月31日为9,480万欧元。截至2023年6月30日的三个月期间，用于经营活动的净现金为1,030万欧元，而去年同期为1,480万欧元。

截至2023年6月30日的季度研发成本为590万欧元，而去年同期为1140万欧元。

截至2023年6月30日的季度一般和管理成本为410万欧元，而截至2022年6月30日的季度为540万欧元。

截至2023年6月30日的三个月期间，净亏损为800万欧元，摊薄每股亏损0.10欧元，而去年同期为1,350万欧元，摊薄每股亏损0.19欧元。有关截至2023年6月30日的更多财务信息，请参阅本新闻稿末尾显示的财务报表。

关于 Axiomer®

ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 碱基编辑技术^®，这有可能开发出一类治疗不同类型疾病的新药物。轴向体^®“编辑寡核苷酸”（eonS）使用人类细胞中存在的名为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和有针对性的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer^®eonS 旨在招募和引导内源表达的 adAR 将 RNA 中的腺苷 (A) 转化为肌苷 (I)（肌苷被翻译为鸟苷（G）——将具有致病突变的 RNA 校正为正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于胆道闭锁 (BA) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC)

胆汁淤积症是指由于胆管功能障碍导致肝脏中胆汁酸过多和毒性积聚的一组疾病。这会导致肝损伤和一系列使人衰弱的症状。如果不进行治疗，肝损伤可能会发展到各个阶段，最终导致肝衰竭和肝脏恶性肿瘤风险升高，从而影响预期寿命。胆汁淤积性疾病仍然是肝移植的主要原因。目前尚无针对成人原发性硬化性胆管炎 (PSC) 和儿科胆道闭锁 (BA) 的批准疗法。据估计，在北美和欧洲，分别有 80,000 和 20,000 人患有 PSC 和 BA。

关于针对 NTCP 的 AX-0810

肝细胞中存在的大多数胆汁酸源于肠肝再摄取周期。负责肝脏从门静脉循环中摄取胆汁酸的关键转运蛋白是肝脏中表达的钠（Na+）-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP，SLC10A1 基因）。AX-0810 旨在在 SLC10A1 RNA 中引入一种在人类遗传学中发现的功能丧失变体，以防止肝脏通过 NTCP 重新摄取胆汁酸。基于其作用机制，AX-0810 有可能成为主要治疗其他胆汁淤积性疾病 PSC 和 BA 的疾病改善疗法。

关于心血管疾病

心血管疾病（CvD）是一组影响心脏和血管的健康状况，例如动脉粥样硬化，可导致心脏病发作、心力衰竭和中风等严重问题。心血管疾病是世界上造成残疾和死亡的主要原因。每年约有1800万人死于心血管疾病，占全球死亡人数的三分之一。尽管有降脂疗法和高血压药物，但预计在未来几年内，心血管疾病的风险仍将迅速增加。

关于 AX-1412 瞄准 B4GALT1

基于基因的稀有 β-1,4-半乳糖基转移酶 1 (B4GALT1）众所周知，误义变异（p.asn352ser）会导致 B4GALT1 蛋白功能丧失，并显示出与冠状动脉疾病减少有关。这些有益作用是由载脂蛋白B100和纤维蛋白原的低半乳糖基化介导的，而载脂蛋白B100和纤维蛋白原是心血管疾病风险增加的已知独立驱动因素。AX-1412 引入了一种保护性变体 B4GALT1RNA 用于解决患心血管疾病的剩余残留风险。ProQR 打算将靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推进到早期的临床概念验证阶段，然后将寻求与该计划合作。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 技术^®，它使用细胞自己的名为ADAR的编辑机制在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并有可能为需求未得到满足的罕见和流行病产生一类新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大产品线，同时考虑到患者和亲人。

要了解有关 ProQR 的更多信息，请访问 www.proqr.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常用 “预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 等术语表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们的业务、临床前模型数据、我们的初始产品线目标、我们的Axiomer平台、sepofarsen和ultevursen的撤资和进一步发展以及撤资产生的潜在付款和收益、撤资的预期时机以及我们的技术和候选产品的潜力、与礼来公司的合作以及公司（“礼来”）及其预期收益，以及我们的财务状况和现金-跑道。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们在20-F表上提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括 Théa 将开展的临床开发活动以及 sepofarsen 和 ultevursen 的成功市场准入条件、我们和我们的合作伙伴的临床前研究和临床试验以及其他开发活动的成本、时机和结果，他们的运营和活动可能会放缓或停止，以及全球市场供应和物流压力；我们的临床前和临床项目启动的可能性以及按提供的时间表执行，以及依赖我们的合同研究组织以及及时招收受试者和患者的可预测性来推进我们的临床试验并维持自己的运营；我们依赖合同制造商提供研发材料以及合同制造商供应中断的风险；未来的数据有可能改变早期临床试验的初步和初步结果；启动申请或许可所需的监管审查期限和结果的不可预测性并继续推进和推进我们的临床项目；确保、维持和实现与合作伙伴合作的预期收益的能力，包括与礼来公司的合作；知识产权可能受到损害、无法获得知识产权以及获得知识产权的成本；在研发中生成新数据时可能出现的安全性或有效性问题；以及一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方的诉讼和纠纷相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除非法律要求，否则即使将来有新信息，我们也没有义务更新这些前瞻性陈述。

ProQR Therapeutics N.

投资者联系人：Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.comor

汉斯·维茨图姆
生命科学顾问
T: +1 617 430 7578
hans@lifesciadvisors.com

媒体联系人：罗伯特·斯坦尼斯拉罗

FTI 咨询

T: +1 212 850 5657
robert.stanislaro@fticonsulting.com

财务表

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并财务状况表


	6月30日	十二月三十一日
	2023	2022
	€1,000	€1,000
资产
流动资产
现金和现金等价物	128,562	94,775
预付款和其他应收账款	2,187	59,078
其他税收	400	607

流动资产总额	131,149	154,460

不动产、厂房和设备	16,220	16,240
对金融资产的投资	621	621

总资产	147,990	171,321

权益和负债
公平
归属于本公司所有者的权益	51,790	67,064
非控股权益	(290)	(384)
权益总额	51,500	66,680

流动负债
借款	2,920	2,500
租赁负债	1,334	1,387
衍生金融工具	372	1,263
贸易应付账款	119	392
社会保险和其他税	1,064	1,118
递延收益	13,137	5,641
其他流动负债	4,030	8,687

流动负债总额	22,976	20,988

借款	3,575	4,271
租赁负债	13,700	13,813
递延收益	56,239	65,569

负债总额	96,490	104,641

权益和负债总额	147,990	171,321

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并损益表和OCI

（千欧元，股票和每股数据除外）


	三个月的期限		为期六个月
	已于 6 月 30 日结束		已于 6 月 30 日结束
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
收入	1,205	930	1,860	2,060

其他收入	38	99	80	200

研究和开发成本	(5,909)	(11,449)	(11,969)	(24,816)
一般费用和管理费用	(4,145)	(5,412)	(8,171)	(10,320)
总运营成本	(10,054)	(16,861)	(20,140)	(35,136)

运营结果	(8,811)	(15,832)	(18,200)	(32,876)
财务收入和支出	470	1,163	(74)	342
与同事相关的结果	—	—	—	(8)
与通过损益计量的以公允价值计量的金融负债相关的业绩	221	62	891	3,826
取消确认金融负债的结果	101	1,144	509	1,144

企业所得税前的业绩	(8,019)	(13,463)	(16,874)	(27,572)
所得税	42	(20)	42	(27)

该期间的结果	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
其他综合收益（对外业务的外汇差额）	7	689	(212)	911

综合收入总额	(7,970)	(12,794)	(17,044)	(26,688)

结果归因于
公司所有者	(7,993)	(13,700)	(16,926)	(27,808)
非控股权益	16	217	94	209
	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
归因于的综合收益总额
公司所有者	(7,986)	(13,011)	(17,138)	(26,897)
非控股权益	16	217	94	209
	(7,970)	(12,794)	(17,044)	(26,688)

分享信息
加权平均已发行股票数量¹	80,939,392	71,362,088	80,913,751	71,359,642

归属于公司所有者的每股收益（每股欧元）
每股基本亏损¹	(0.10)	(0.19)	(0.21)	(0.39)
摊薄后的每股亏损¹	(0.10)	(0.19)	(0.21)	(0.39)

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并权益变动表



	归属于公司所有者
	数字的股份	分享资本	分享高级	股权结算员工好处储备	选项保费可兑换贷款	翻译储备	累积的赤字	总计	非- 控制利益	总计公平
		€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
2022 年 1 月 1 日的余额	74,865,381	2,995	398,309	28,443	1,426	430	(316,890)	114,713	(604)	114,109
该期间的结果	—	—	—	—	—	—	(27,808)	(27,808)	209	(27,599)
其他综合收入	—	—	—	—	—	911	—	911	—	911
确认基于股份的付款	—	—	—	1,921	—	—	—	1,921	—	1,921
国库股份转让	(71,283)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期权已失效	—	—	—	(380)	—	—	380	—	—	—
行使的股票期权	71,283	—	33	(256)	—	—	256	33	—	33

截至2022年6月30日的余额	74,865,381	2,995	398,342	29,728	1,426	1,341	(344,062)	89,770	(395)	89,375

2023 年 1 月 1 日的余额	84,246,967	3,370	412,540	29,052	—	1,212	(379,110)	67,064	(384)	66,680
该期间的结果	—	—	—	—	—	—	(16,926)	(16,926)	94	(16,832)
其他综合收入	—	—	—	—	—	(212)	—	(212)	—	(212)
确认基于股份的付款	—	—	—	1,860	—	—	—	1,860	—	1,860
国库股份转让	(122,584)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期权已失效	—	—	—	(3,873)	—	—	3,873	—	—	—
已行使股票期权/已归属限制性股份	122,584	—	4.00	(231)	—	—	231	4	—	4

截至 2023 年 6 月 30 日的余额	84,246,967	3,370	412,544	26,808	—	1,000	(391,932)	51,790	(290)	51,500

PROQR 疗法 N.V.
未经审计的简明合并现金流量表


	三个月的期限		为期六个月
	已于 6 月 30 日结束		已于 6 月 30 日结束
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
来自经营活动的现金流
净结果	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
对以下各项的调整：
— 折旧	594	591	1,143	1,161
— 基于股份的薪酬	765	738	1,860	1,921
— 财务收入和支出	(470)	(1,163)	74	(342)
— 与员工相关的结果	—	—	—	8
— 与通过损益计量的以公允价值计量的金融负债相关的业绩	(221)	(62)	(891)	(3,826)
— 取消确认金融负债的结果	(101)	(1,144)	(509)	(1,144)
— 所得税支出	—	20	—	27

营运资金的变化	(3,622)	916	48,668	(3,035)
现金（用于）/来自运营的现金	(11,032)	(13,587)	33,513	(32,829)

已缴纳的企业所得税	—	(20)	—	(27)
收到的利息	685	—	865	—
支付的利息	—	(1,237)	—	(2,455)

经营活动产生的净现金（用于）/产生的净现金	(10,347)	(14,844)	34,378	(35,311)

来自投资活动的现金流
购置不动产、厂房和设备	(294)	(231)	(430)	(475)
不动产、厂房和设备的销售	—	—	47	—

用于投资活动的净现金	(294)	(231)	(383)	(475)

来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益	4	—	4	33
偿还租赁负债	(647)	(357)	(906)	(933)

用于融资活动的净现金	(643)	(357)	(902)	(900)

现金及现金等价物净额（减少）/增加	(11,284)	(15,432)	33,093	(36,686)

货币效应现金和现金等价物	860	4,222	694	5,564
期初的现金和现金等价物	138,986	167,612	94,775	187,524

期末的现金和现金等价物	128,562	156,402	128,562	156,402