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证券交易委员会
华盛顿特区 20549
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表单 10-Q
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（Mark One）
| | | | | |
| x | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间 2023年6月30日
或者
| | | | | |
| o | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 _________________ 到 _______________ 的过渡期内
委员会档案编号： 001-39567
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C4 Therapeutics, Inc.
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
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| | | | | |
| 特拉华 | 47-5617627 |
（州或其他司法管辖区 公司或组织） | （美国国税局雇主 证件号） |
490 阿森纳路, 120 套房 沃特敦, MA | 02472 |
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号： (617) 231-0700
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根据该法第12（b）条注册的证券：
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| 每个班级的标题 | | 交易
符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，每股面值0.0001美元 | | CCCC | | 纳斯达克全球精选市场 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的☒没有 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒没有 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
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| 大型加速过滤器 | o | | 加速过滤器 | o | |
| 非加速过滤器 | x | | 规模较小的申报公司 | x | |
| | | 新兴成长型公司 | o | |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ o没有 x
截至 2023 年 7 月 31 日，注册人已经 49,190,855普通股，每股面值0.0001美元，已发行。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告或10-Q表季度报告，包括标题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分，包含基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前可用的信息的明示或暗示的前瞻性陈述。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关，涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。本 10-Q 表中的前瞻性陈述可能包括但不限于以下方面的陈述：
•我们的研发计划以及我们当前和未来的临床前研究和临床试验的启动、时间、进展、结果、安全性和有效性以及成本，包括关于启动、扩大和完成研究或试验的时机、试验结果公布的时间以及我们的研发计划的声明；
•我们有能力为我们的业务获得必要的资金，以完成候选产品的进一步开发、制造和商业化；
•我们获得和维持任何当前或未来候选产品的监管批准的能力；
•我们预计在多长时间内我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将足以为我们的运营支出和资本支出需求提供资金；
•我们识别和开发用于治疗其他疾病适应症的候选产品的能力；
•我们的候选产品的潜在属性和优势；
•我们可能开发的任何候选产品的市场接受率和临床效用的率和程度；
•我们的候选产品的定价和报销（如果获得批准），包括我们的产品在获得批准后降低定价的可能性，前提是这些候选产品随后需要根据2022年《通货膨胀降低法》或其他适用法律与医疗补助服务中心进行强制性价格谈判；
•竞争对我们当前或未来的任何候选产品的影响，以及我们行业中当前和未来竞争对手的创新的影响；
•我们的业务战略计划的实施、我们可能开发的任何候选产品以及我们的 TORPEDO® (T目标 或者有针对性的 P腐烂E在 Degrader O优化器） 平台;
•我们的第三方战略合作者继续开展与候选产品相关的研究、开发和制造活动的能力和意愿，包括我们根据与霍夫曼拉罗氏有限公司和霍夫曼拉罗氏公司、罗氏、Biogen、Biogen、Calico Life Sciences, LLC、Calico、Calico、Betta Pharmicals Co.，或签订新的合作协议；
•我们能够为涵盖候选产品的知识产权建立和维护的保护范围；
•对我们未来支出、收入、资本需求以及额外融资需求的估算；
•任何健康疫情对我们的业务、制造、临床试验、研究项目、供应链、监管审查、医疗保健系统或整个全球经济的最终影响以及与其直接或间接影响相关的风险；
•未来与第三方就我们的候选产品的制造、开发和商业化达成的协议（如果获得批准）；
•我们的候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场提供服务的能力；
•我们的财务业绩；
•美国和国外的监管发展；
•我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力及其充分履约的能力；
•已经或可能推出的竞争疗法的成功；
•我们吸引和留住关键科学或管理人员的能力；
•与我们的竞争对手和行业相关的发展；以及
•其他风险和不确定性，包括第二部分第 1A 项（本表 10-Q 中的风险因素）中讨论的风险和不确定性。
在某些情况下，前瞻性陈述可以通过 “意愿”、“可能”、“可能”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 等术语来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述只是预测。您不应过分依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，在某些情况下，这些因素超出了我们的控制范围，可能会对业绩产生重大影响。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括 “风险因素” 部分中列出的因素以及本10-Q表中其他地方列出的因素。如果出现其中一种或多种风险或不确定性，或者如果我们的基本假设被证明不正确，则实际事件或结果可能与前瞻性陈述所表达或暗示的事件或结果存在显著差异。任何前瞻性陈述都不是对未来业绩的承诺或保证。
本10-Q表格中的前瞻性陈述代表了我们截至本10-Q表格发布之日的观点。我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的看法发生变化。但是，尽管我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但除非适用法律要求，否则我们目前无意这样做。因此，截至本10-Q表发布之日之后的任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。
风险因素摘要
我们实施业务战略的能力受到许多风险的影响，在做出投资决定之前，您应该意识到这些风险。本表格10-Q中的第二部分第1A项——风险因素对这些风险进行了更全面的描述。这些风险包括，除其他外：
•我们是一家处于临床阶段的生物制药公司，经营历史有限，自成立以来蒙受了重大损失。迄今为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续承担巨额支出和不断增加的营业亏损，并且可能永远无法实现或维持盈利。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为7,070万美元和5,900万美元。
•我们将需要大量额外资金来实现我们的业务目标并继续我们的运营。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究或产品开发计划或未来的商业化工作。
•我们基于TORPEDO平台发现和开发候选产品的方法尚未得到证实，因此很难预测成功开发任何产品的时间、成本和可能性。
•虽然我们是一家处于临床阶段的公司，已经开始对我们的三种候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品仍在临床前开发中。此外，我们从未完成过任何候选产品的临床试验。如果我们无法推进候选产品的临床开发、开发、获得监管部门的批准和/或商业化，或者我们在做任何这些事情时遇到重大延误，我们的业务可能会受到损害。
•我们无法确定临床前测试和临床试验的及时完成或结果。此外，临床前研究的结果可能无法预测临床试验的结果，我们开始的任何早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。
•我们的临床前研究和临床试验可能无法充分证明我们任何候选产品的安全性和有效性，这将阻止、延迟或需要额外的研究或分析才能继续进行我们当前和未来的候选产品的开发、监管批准和商业化。
•我们与罗氏和Betta Pharma签订了持续的合作协议，并与Biogen和Calico签订了合作协议，后者的研究期限分别于2023年6月30日和2023年3月13日到期。将来，我们还可能寻求与第三方进行更多合作，以开发和/或商业化我们的某些候选产品。但是，我们可能永远无法意识到这些现有或潜在的合作安排下的全部潜在好处。
•我们面临激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化针对相同适应症和/或患者群体的产品。
•我们依赖第三方来制造用于临床前和临床测试的候选产品，如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们也将依赖第三方进行商业制造，并有望继续依赖第三方进行商业制造。这种对第三方的依赖可能会增加我们无法及时或以可接受的成本或质量提供足够数量的候选产品的风险。
•如果我们无法为候选产品获得所需的市场批准、商业化、制造、获得和维持专利保护或获得市场的认可，或者如果我们在此方面遇到重大延误，我们的业务将受到重大损害，我们从产品销售中获得收入的能力将受到重大损害。
•如果我们无法获得和维持对我们的技术和产品的专利保护，或者所获得的专利保护范围不够广泛或不可执行，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的类似或相同的技术、候选产品和产品，而我们成功将我们的技术、候选产品和产品商业化的能力可能会受到损害。
关于公司推荐的注释
除非上下文另有要求，否则本表格10-Q中 “C4 Therapeutics”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 等术语指的是C4 Therapeutics, Inc.及其合并子公司。
关于商标的说明
我们拥有或拥有与业务运营相关的各种商标、服务商标和商品名称，包括我们的公司名称、C4 Therapeutics、我们的徽标、我们的 TORPEDO 技术平台的名称以及 BIDAC 和 MONODAC 蛋白降解剂候选产品的名称。本 10-Q 表格还可能包含第三方的商标、服务商标和商品名称，它们是其各自所有者的财产。我们在本招股说明书中使用或展示第三方商标、服务标志、商品名称或产品无意也不意味着与我们有关系、认可或赞助。仅为方便起见，本招股说明书中提及的商标、服务商标和商品名称可能不出现 ®, TM要么 军士长符号，但省略此类提及并不意味着我们不会在适用法律的最大范围内维护我们的权利或这些商标、服务标志和商品名称的适用所有者的权利。
目录
| | | | | | | | |
| | 页面 |
第一部分 | 财务信息 | |
第 1 项。 | 财务报表（未经审计） | 1 |
| 简明合并资产负债表 | 1 |
| 简明合并运营报表和综合亏损 | 2 |
| 简明合并股东权益表 | 3 |
| 简明合并现金流量表 | 5 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 7 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 19 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 25 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 26 |
第二部分。 | 其他信息 | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 27 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 27 |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 70 |
第 3 项。 | 优先证券违约 | 70 |
第 4 项。 | 矿山安全披露 | 70 |
第 5 项。 | 其他信息 | 70 |
第 6 项。 | 展品 | 71 |
| 签名 | 73 |
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
C4 Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| | 6月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 44,881 | | | $ | 29,754 | |
| 有价证券，当前 | 222,404 | | | 246,399 | |
| 应收账款 | 1,028 | | | 1,473 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 6,074 | | | 9,931 | |
| 流动资产总额 | 274,387 | | | 287,557 | |
| 有价证券，非流通 | 19,415 | | | 60,962 | |
| 财产和设备，净额 | 7,572 | | | 7,400 | |
| 使用权资产 | 67,067 | | | 70,116 | |
| 限制性现金 | 3,279 | | | 3,279 | |
| 其他资产 | 3,288 | | | 1,526 | |
| 总资产 | $ | 375,008 | | | $ | 430,840 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 2,247 | | | $ | 1,172 | |
| 应计费用和其他流动负债 | 16,729 | | | 19,769 | |
| 递延收入，当前 | 13,971 | | | 16,618 | |
| 经营租赁负债，当前 | 4,956 | | | 4,700 | |
长期债务-关联方、当期债务和扣除折扣后的债务 | 10,335 | | | 2,287 | |
| 流动负债总额 | 48,238 | | | 44,546 | |
| 扣除当期后的递延收入 | 24,647 | | | 16,895 | |
| 扣除当期后的经营租赁负债 | 68,416 | | | 70,970 | |
长期债务-关联方，扣除流动和折扣 | — | | | 9,195 | |
| 负债总额 | 141,301 | | | 141,606 | |
承付款和意外开支（见附注11） | | | |
| 股东权益： | | | |
优先股，面值为美元0.0001每股； 10,000,000授权股份，以及 不分别截至2023年6月30日和2022年12月31日已发行或流通的股票 | — | | | — | |
普通股，面值为美元0.0001每股； 150,000,000授权股份，以及 49,065,098和 48,966,216截至2023年6月30日和2022年12月31日分别已发行和流通的股票 | 5 | | | 5 | |
| 额外的实收资本 | 702,068 | | | 689,256 | |
累计其他综合亏损 | (1,774) | | | (4,137) | |
| 累计赤字 | (466,592) | | | (395,890) | |
| 股东权益总额 | 233,707 | | | 289,234 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 375,008 | | | $ | 430,840 | |
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
C4 Therapeutics, Inc.
简明合并运营报表和综合亏损报表
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 来自合作协议的收入 | $ | 2,664 | | | $ | 13,834 | | | $ | 6,423 | | | $ | 21,488 | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | 29,926 | | | 31,323 | | | 58,968 | | | 57,526 | |
| 一般和行政 | 10,306 | | | 9,895 | | | 21,251 | | | 22,715 | |
| 运营费用总额 | 40,232 | | | 41,218 | | | 80,219 | | | 80,241 | |
| 运营损失 | (37,568) | | | (27,384) | | | (73,796) | | | (58,753) | |
其他收入（支出），净额： | | | | | | | |
| 利息支出和长期债务摊销-关联方 | (600) | | | (534) | | | (1,206) | | | (1,061) | |
| 利息和其他收入，净额 | 2,246 | | | 506 | | | 4,300 | | | 782 | |
其他收入（支出）总额，净额 | 1,646 | | | (28) | | | 3,094 | | | (279) | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 净亏损 | $ | (35,922) | | | $ | (27,412) | | | $ | (70,702) | | | $ | (59,032) | |
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损 | $ | (0.73) | | | $ | (0.56) | | | (1.44) | | | (1.21) | |
| 计算出的每股净亏损中使用的加权平均股数-基本和摊薄后 | 49,063,631 | | | 48,823,698 | | | 49,048,062 | | | 48,779,508 | |
| | | | | | | | |
其他综合损失： | | | | | | | |
| 有价证券的未实现收益（亏损） | 696 | | | (931) | | | 2,363 | | | (3,806) | |
| 综合损失 | $ | (35,226) | | | $ | (28,343) | | | $ | (68,339) | | | $ | (62,838) | |
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
C4 Therapeutics, Inc.
股东权益简明合并报表
（以千计，股票金额除外）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
其他
全面
损失 | | 累积的
赤字 | | 总计
股东
公平 |
| | 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2022年12月31日的余额 | 48,966,216 | | | $ | 5 | | | $ | 689,256 | | | (4,137) | | | $ | (395,890) | | | $ | 289,234 | |
| 行使股票期权时发行普通股 | 11,759 | | | — | | | 56 | | | — | | | — | | | 56 | |
| 归属限制性股票单位后发行普通股，扣除因预扣税而回购的股份 | 48,730 | | | — | | | (94) | | | — | | | — | | | (94) | |
| 根据2020年ESPP发行普通股 | 20,748 | | | — | | | 104 | | | — | | | — | | | 104 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 6,251 | | | — | | | — | | | 6,251 | |
| 净有价证券未实现亏损的变化 | — | | | — | | | — | | | 1,667 | | | — | | | 1,667 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (34,780) | | | (34,780) | |
| 其他 | 5,056 | | | — | | | 32 | | | — | | | — | | | 32 | |
| 截至2023年3月31日的余额 | 49,052,509 | | | 5 | | | 695,605 | | | (2,470) | | | (430,670) | | | 262,470 | |
| 行使股票期权和发行股票单位 | 1,337 | | | — | | | 2 | | | — | | | — | | | 2 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 6,425 | | | — | | | — | | | 6,425 | |
| 净有价证券未实现亏损的变化 | — | | | — | | | — | | | 696 | | | — | | | 696 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (35,922) | | | (35,922) | |
| 其他 | 11,252 | | | — | | | 36 | | | — | | | — | | | 36 | |
| 截至2023年6月30日的余额 | 49,065,098 | | | $ | 5 | | | $ | 702,068 | | | $ | (1,774) | | | $ | (466,592) | | | $ | 233,707 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
C4 Therapeutics, Inc.
简明合并股东权益表——续
（以千计，股票金额除外）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
其他
全面
收入（亏损） | | 累积的
赤字 | | 总计
股东
公平 |
| | 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2021年12月31日的余额 | 48,688,875 | | | $ | 5 | | | $ | 658,091 | | | $ | (775) | | | $ | (267,715) | | | $ | 389,606 | |
| 行使股票期权时发行普通股 | 52,707 | | | — | | | 260 | | | — | | | — | | | 260 | |
| 根据2020年ESPP发行普通股 | 8,028 | | | — | | | 220 | | | — | | | — | | | 220 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 8,879 | | | — | | | — | | | 8,879 | |
| 有价证券未实现亏损的变化 | — | | | — | | | — | | | (2,875) | | | — | | | (2,875) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (31,620) | | | (31,620) | |
| 其他 | 1,880 | | | — | | | 59 | | | — | | | — | | | 59 | |
| 截至 2022 年 3 月 31 日的余额 | 48,751,490 | | | 5 | | | 667,509 | | | (3,650) | | | (299,335) | | | 364,529 | |
| 行使股票期权和发行股票单位 | 124,677 | | | — | | | 259 | | | — | | | — | | | 259 | |
| 基于股票的薪酬 | — | | | — | | | 8,109 | | | — | | | — | | | 8,109 | |
| 有价证券未实现亏损的变化 | — | | | — | | | — | | | (931) | | | — | | | (931) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (27,412) | | | (27,412) | |
| 其他 | 1,485 | | | — | | | 39 | | | — | | | — | | | 39 | |
| 截至2022年6月30日的余额 | 48,877,652 | | | $ | 5 | | | $ | 675,916 | | | $ | (4,581) | | | $ | (326,747) | | | $ | 344,593 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
C4 Therapeutics, Inc.
简明合并现金流量表
（以千计）
（未经审计） | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的六个月 |
| | 2023 | | 2022 |
| 用于经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (70,702) | | | $ | (59,032) | |
| 为将净亏损与经营活动中使用的现金进行核对而进行的调整： | | | |
| 股票薪酬支出 | 12,676 | | | 17,086 | |
| 折旧和摊销费用 | 1,003 | | | 740 | |
| 减少使用权资产的账面金额 | 3,048 | | | 2,890 | |
| 有价证券溢价（折扣）的净摊销（增加） | (1,724) | | | 1,082 | |
| 债务折扣摊销-关联方 | 354 | | | 354 | |
| 其他 | 68 | | | — | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 应收账款 | 445 | | | 4,007 | |
| 预付费用和其他流动和长期资产 | 2,096 | | | 1,722 | |
| 应付账款 | 941 | | | (564) | |
| 应计费用和其他流动负债 | (3,133) | | | (87) | |
| 经营租赁责任 | (2,299) | | | (983) | |
| 递延收入 | 5,105 | | | (16,006) | |
| 用于经营活动的净现金 | (52,122) | | | (48,791) | |
| 由（用于）投资活动提供的现金流： | | | |
| 有价证券到期的收益 | 129,708 | | | 138,057 | |
| 购买有价证券 | (60,078) | | | (108,132) | |
| 购置财产和设备，净额 | (951) | | | (701) | |
| 投资活动提供的净现金 | 68,679 | | | 29,224 | |
| 融资活动提供的现金流（用于）： | | | |
| 偿还长期债务-关联方 | (1,500) | | | — | |
| 回购用于预扣税的普通股的款项 | (94) | | | — | |
| 行使股票期权的收益 | 58 | | | 519 | |
| 其他 | 106 | | | 220 | |
| 融资活动提供的（用于）净现金 | (1,430) | | | 739 | |
| | | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净变动 | 15,127 | | | (18,828) | |
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | 33,033 | | | 79,403 | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 48,160 | | | $ | 60,575 | |
| | | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的对账： | | | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 48,160 | | | $ | 60,575 | |
| 减去：限制性现金 | (3,279) | | | (3,279) | |
| 期末的现金和现金等价物 | $ | 44,881 | | | $ | 57,296 | |
C4 Therapeutics, Inc.
简明合并现金流量表——续
（以千计）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 现金流信息的补充披露： | | | |
| 支付利息的现金——关联方 | $ | 852 | | | $ | 828 | |
| 为租赁支付的现金 | $ | 4,271 | | | $ | 2,996 | |
| | | | |
| 非现金投资和融资活动的补充披露： | | | |
| 应付账款和应计费用中的资本支出 | $ | 223 | | | $ | 3,270 | |
| 因获得使用权资产而产生的经营租赁负债 | $ | — | | | $ | 44,067 | |
| | | |
| | | |
见未经审计的简明合并财务报表的附注。
C4 THERAPEUTICS, INC.
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注意事项 1。 业务性质和列报基础
C4 Therapeutics, Inc. 或连同其子公司是一家临床阶段的生物制药公司，专门从事临床阶段的生物制药公司 到靶向蛋白降解的进展 科学开发新一代小分子药物来改变疾病的治疗方式。该公司利用其专有技术平台 TORPEDO (T目标 或者有针对性的 P腐烂E在 Degrader Optimizer），用于高效设计和优化 小分子利用人体的天然蛋白质回收系统快速降解致病蛋白的药物，有可能克服耐药性、不可克服的药物靶点和改善患者的预后。该公司利用其TORPEDO平台将多个靶向肿瘤学项目推进到该诊所，同时扩大其研究平台，为难以治疗的疾病提供下一波药物。该公司于2015年10月7日在特拉华州注册成立，总部位于马萨诸塞州沃特敦。
流动性和资本资源
自成立以来，公司的主要活动一直集中在研发活动、建立公司的知识产权、招聘和留住人员以及筹集资金以支持这些活动上。迄今为止，公司主要通过出售可赎回可转换优先股、通过合作协议公开发行公司普通股和债务融资获得的收益为其运营提供资金。
自成立以来，公司经常蒙受损失，包括净亏损美元70.7百万和美元59.0截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，分别为百万美元。此外，截至2023年6月30日，该公司的累计赤字为美元466.6百万。迄今为止，该公司尚未从产品销售中获得任何收入，因为其候选产品均未获得商业化批准。该公司预计，在可预见的将来，将继续产生营业亏损。
该公司预计其现金、现金等价物和有价证券为美元286.7截至2023年6月30日，百万美元将足以为其自这些简明合并财务报表发布之日起至少未来十二个月的运营提供资金。因此，浓缩 合并财务报表是在假设公司将继续作为持续经营企业的基础上编制的，并考虑在正常业务过程中变现资产和偿还负债和承诺。
风险和不确定性
公司面临其他生命科学公司在早期发展阶段所面临的共同风险，包括但不限于筹集额外资金的能力、产品开发和商业化、竞争对手开发新技术创新的不确定性、对关键人员的依赖、产品的市场接受度、缺乏营销和销售历史、产品责任、专有技术和知识产权的保护以及遵守美国食品药品监督管理局或美国食品药品监督管理局或其他政府规定的不确定性法规。如果公司未能成功将其项目推进到人体临床试验并通过人体临床试验，也没有直接或通过与其他公司的合作将其任何候选产品商业化，则公司可能无法产生产品收入或实现盈利。无法保证公司的研发工作会取得成功，无法保证公司的知识产权将获得足够的保护，开发的任何产品都将获得必要的政府监管部门批准，也无法保证任何经批准的产品将具有商业可行性。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。该公司在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。
注意事项 2。 重要会计政策摘要
列报和合并的基础
随附的未经审计的中期简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（U.S. GAAP）、证券交易委员会（SEC）关于中期财务报告的适用规则和条例，以及10-Q表和S-X条例第10条的说明编制的。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。这些简明的合并财务报表包括C4 Therapeutics, Inc.及其子公司C4T Securities Corporation的账目。在合并中，所有公司间余额和交易均已清除。
未经审计的中期财务信息
随附的截至2023年6月30日的简明合并资产负债表、截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营和综合亏损报表、截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并股东权益表，以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的简明合并现金流量表以及相关的中期披露未经审计。这些未经审计的简明合并财务报表包括所有必要的调整，仅包括正常的经常性调整，以便根据美国公认会计原则公允地陈述财务状况以及中期公司的运营业绩和现金流。中期业绩不一定代表全年或任何后续中期的经营业绩或现金流。随附的简明合并财务报表应与公司截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读，这些报表包含在公司于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。
估计数的使用
根据美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响截至简明合并财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出金额。公司的估计和假设基于可用的历史经验以及其认为在当时情况下合理的各种因素。这一过程可能导致实际结果与编制简明合并财务报表时使用的估计数额存在重大差异，前提是这些结果与历史经验不同或者其他假设不基本准确，即使这些假设在作出时是合理的。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于公司研发合作安排下确认的收入金额和时间、预付和应计研发费用、用于衡量租赁负债的增量借款利率以及股票期权公允估值中使用的估计波动率。公司持续评估估算值；但是，实际结果可能与这些估计存在重大差异。
重要会计政策
公司的重要会计政策在截至2022年12月31日的经审计的简明合并财务报表中披露，这些报表包含在公司于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。自这些简明合并财务报表发布之日起，公司的重要会计政策没有发生任何重大变化。
注意事项 3。 公允价值测量
下表定期显示有关公司按公允价值计量的金融资产的信息，并显示了截至2023年6月30日用于确定此类公允价值的公允价值层次结构（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 公允价值 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 39,009 | | | $ | 39,009 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 公司债务证券 | 5,622 | | | — | | | 5,622 | | | — | |
| | | | | | | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | 175,855 | | | — | | | 175,855 | | | — | |
| 美国政府债务证券 | 55,083 | | | — | | | 55,083 | | | — | |
| 美国国债 | 10,881 | | | — | | | 10,881 | | | — | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 286,450 | | | $ | 39,009 | | | $ | 247,441 | | | $ | — | |
在截至2023年6月30日的六个月中，没有公允价值水平之间的转移。
下表按公允价值层次结构中按层次列出了公司金融资产的公允价值
2022 年 12 月 31 日（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 公允价值 | | 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 28,705 | | | $ | 28,705 | | | $ | — | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| 美国国债 | 799 | | | — | | | 799 | | | — | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | 234,327 | | | — | | | 234,327 | | | — | |
| 美国政府债务证券 | 47,641 | | | — | | | 47,641 | | | — | |
| 美国国债 | 25,393 | | | — | | | 25,393 | | | — | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 336,865 | | | $ | 28,705 | | | $ | 308,160 | | | $ | — | |
公司将其货币市场基金（根据活跃市场的报价进行估值，不进行估值调整）归类为公允价值层次结构中的一级资产。
有价证券包括美国国库证券、美国政府债务证券和公司债务证券，根据ASC 320，所有这些证券均被归类为可供出售， 投资—债务和股权证券。有价证券被归类为公允价值层次结构的第二级，因为定价投入不是活跃市场的报价，活跃市场的报价在报告日可以直接或间接观察，而且公允价值是定期使用模型或其他估值方法确定的。
注意事项 4。 有价证券
截至2023年6月30日，有价证券包括以下证券（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 摊销
成本 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 公平
价值 |
| 有价证券，当前： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | $ | 164,192 | | | $ | 20 | | | $ | (963) | | | $ | 163,249 | |
| 美国政府债务证券 | 48,856 | | | — | | | (582) | | | 48,274 | |
| 美国国债 | 10,914 | | | — | | | (33) | | | 10,881 | |
| 有价证券，非流动： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | 12,722 | | | — | | | (116) | | | 12,606 | |
| 美国政府债务证券 | 6,909 | | | — | | | (100) | | | 6,809 | |
| | | | | | | |
| 流动和非流动有价证券总额 | $ | 243,593 | | | $ | 20 | | | $ | (1,794) | | | $ | 241,819 | |
截至2022年12月31日，有价证券包括以下几种（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 摊销
成本 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 公平
价值 |
| 有价证券，当前： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | $ | 183,270 | | | $ | 2 | | | $ | (2,068) | | | $ | 181,204 | |
| 美国政府债务证券 | 40,986 | | | — | | | (1,184) | | | 39,802 | |
| 美国国债 | 25,650 | | | — | | | (257) | | | 25,393 | |
| 有价证券，非流动： | | | | | | | |
| 公司债务证券 | 53,592 | | | 2 | | | (471) | | | 53,123 | |
| 美国政府债务证券 | 8,000 | | | — | | | (161) | | | 7,839 | |
| | | | | | | |
| 流动和非流动有价证券总额 | $ | 311,498 | | | $ | 4 | | | $ | (4,141) | | | $ | 307,361 | |
归类为流动的有价证券的到期日少于一年，被归类为可供出售。归类为非流动的有价证券是：（i）到期日超过一年，（ii）不打算在未来十二个月内清算的有价证券，尽管这些资金可供使用，因此是
归类为可供出售。截至2023年6月30日，没有可供出售的债务证券或者2022年12月31日的剩余到期日超过五年。
基于历史经验、市场数据、发行人特定因素和当前经济状况等因素，公司做到了 不在 2023 年 6 月 30 日记录信用损失备抵金，以及 2022年12月31日，与这些证券有关。
注意事项 5。 财产和设备
财产和设备包括以下各项（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| | 6月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 财产和设备： | | | |
| 实验室设备 | $ | 8,490 | | | $ | 8,757 | |
| 租赁权改进 | 4,766 | | | 4,682 | |
| 家具和固定装置 | 1,181 | | | 1,181 | |
| 办公设备 | 621 | | | 529 | |
| 在建工程 | 208 | | | 183 | |
| 计算机设备 | 98 | | | 191 | |
| 财产和设备总额 | 15,364 | | | 15,523 | |
| 减去：累计折旧 | (7,792) | | | (8,123) | |
| 财产和设备总额，净额 | $ | 7,572 | | | $ | 7,400 | |
与财产和设备相关的折旧费用如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 折旧费用 | $ | 458 | | | $ | 435 | | | $ | 1,003 | | | $ | 740 | |
注意事项 6。 租赁
公司以不可取消的经营租约租赁租赁办公和实验室空间。此外，该公司还转租了部分办公和实验室空间。在截至2023年6月30日的六个月中，公司的租赁或转租没有重大变化。欲了解更多信息，请阅读注释 6， 租赁，适用于公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的简明合并财务报表。
注意事项 7。 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| | 6月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 应计费用和其他流动负债： | | | |
| 应计研究和开发 | $ | 10,168 | | | $ | 9,824 | |
| 应计薪酬和福利 | 4,235 | | | 6,831 | |
| 应计的专业费用 | 870 | | | 1,062 | |
| 其他 | 1,456 | | | 2,052 | |
| 应计费用和其他流动负债总额 | $ | 16,729 | | | $ | 19,769 | |
注意事项 8。 合作和许可协议
罗氏合作和许可协议
2016年3月，公司与罗氏签订了许可协议，该协议于2016年6月进行了修订，并于2017年3月进行了进一步修订。公司和罗氏于2018年12月修订并重申了该协议（经修订）。本经修订和重述的协议称为《罗氏协议》。根据罗氏协议，公司和罗氏同意使用公司专有的TORPEDO平台合作研究、开发、制造和商业化靶向结合降解药物，用于治疗癌症和其他疾病
适应症。根据罗氏协议，公司可以选择使用某些共同开发权，在这种情况下，公司将从面向该目标的产品未来销售中获得更高的特许权使用费率。此外，如果公司选择获得某些共同详情权，它还有权获得某些商业化成本的报销。签订罗氏协议后，公司获得了额外的预付对价 $40.0百万来自罗氏。
2020年11月，公司签署了进一步的修正案，其效果是规定双方将发展到 五潜在目标，罗氏保留其针对这些目标的产品的许可和商业化的选择权。2020年11月的修正案还提供了一种机制，通过该机制，公司和罗氏可以共同同意通过签订共同目标终止协议逐个目标终止罗氏协议。签订共同目标终止协议后，《罗氏协议》规定，支持使用抑制作为行动方式的产品的专有知识和其他知识产权的所有权利和责任归还给罗氏，支持以降解作为行动方式的产品的专有知识和其他知识产权的所有权利和责任归还给公司。为了支持这种权利分配，罗氏向公司提供了根据共同目标终止协议分配给一方的专利和专有技术的永久不可撤销、全额付款、排他性（即使是授予许可证的一方）、可再许可（包括多层）许可。随着与罗氏的研究活动随着时间的推移而不断发展和演变，现在有 三双方将继续就这些目标进行合作，罗氏保留其许可和商业化针对这些目标的产品的选择权 三目标。
根据罗氏协议，公司每年获得的研究计划补助金为美元1.0百万表示最多 三年对于每个活跃的研究计划。对于某些目标，罗氏必须向公司支付$的费用2.0百万和美元3.0在目标进入先导系列鉴定成就和良好实验室实践毒理学研究阶段后，分别获得百万美元。最后，对期权行使费进行了调整，根据该调整，在行使时已通过标准良好实验室规范（GLP）毒理学研究取得进展的目标现在的期权行使费为美元7.0百万到美元12.0百万美元，那些在第一阶段试验中取得进展的期权行使费为美元20.0百万。对于罗氏行使的每项目标期权，公司都有资格获得里程碑式的补助金，金额从美元不等260.0百万到美元275.0在相应产品实现某些开发和商业里程碑的前提下，根据知识产权覆盖范围进行某些削减和排除。罗氏还必须向公司支付高达 $150.0在针对目标的产品的净销售额达到规定的净销售水平后，基于销售额的一次性里程碑付款为每个目标支付百万美元。最后，罗氏必须向公司支付分级特许权使用费，从罗氏行使期权后出售的产品的净销售额的中间个位数到十个百分比不等，但会有一定的削减。对于公司行使共同开发权的产品的销售，适用的特许权使用费率将以较低的个位数百分比提高。
该合作由一个联合研究委员会管理。在罗氏对特定目标行使期权之前，公司拥有对联合研究委员会的控制权，此后罗氏将接管联合研究委员会的控制权。罗氏至少可以在几种情景下逐个目标或逐个产品终止《罗氏协议》 90提前几天发出书面通知。
罗氏协议会计
在开始时，公司在《罗氏协议》中确定了十二项履约义务，代表的是 六然后，合作中包含了潜在的研发目标以及罗氏为每项目标持有的期权权 六目标。使用公司知识产权开展研发活动和参与联合研究委员会的非排他性免版税许可被确定为承诺的服务。但是，该公司确定研发许可证和研发服务没有区别，因此确定参与联合研究委员会在数量和质量上都无关紧要。
罗氏协议的总交易价格根据其相对独立销售价格分配给履约义务。分配的交易价格通过以下两种方式之一确认为合作协议的收入：
•研发目标：在使用输入法提供研发服务时，公司确认交易价格中分配给每项研发绩效义务的部分，与迄今为止每个研究开发目标产生的成本与为履行与上述研发目标相关的基本义务而产生和预期产生的总成本成比例。控制权的移交发生在此期间，管理层认为，这是衡量履行业绩义务进展情况的最佳标准。
•期权权：在罗氏选择行使或选择不行使期权以许可和商业化基础研发目标期间，分配给期权权利的交易价格得到确认，期权权被视为实质性权利。
下表汇总了截至2023年6月30日该安排下已确定的履约义务的总交易价格分配情况，以及截至2023年6月30日未偿还的交易价格金额（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 交易
价格
已分配 | | 交易
价格
不满意 |
| 履约义务： | | | |
| 研究和开发目标 | $ | 61,074 | | | $ | 25,029 | |
| 期权权利 | 6,748 | | | 2,502 | |
| 总计 | $ | 67,822 | | | $ | 27,531 | |
尚未收到的应付给公司的款项记为应收账款，尚未确认为收入的已收款项在公司简明合并资产负债表上记为递延收入。
Betta Pharma 合作研究和许可协议
2023 年 5 月 29 日，公司与 Betta Pharma 签订了合作和许可协议，即 Betta Pharma 合作许可协议 关于 CFT8919 在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾或被许可领土的开发和商业化，公司在被许可领土或 C4T 领土以外的世界其他地区保留 CFT8919 的权利。
根据Betta 许可协议的条款，公司根据公司的某些知识产权授予 Betta Pharma 独家许可，允许其在被许可地区开发、制造和商业化用于人类所有用途的 CFT8919。Betta Pharma负责被许可方地区的所有开发、监管批准、制造和商业化成本，除非Betta Pharma在被许可方区域担任公司代理参与公司赞助的全球试验。作为合作的一部分，Betta Pharma 预付了现金 $10.0百万，并已同意补偿 $357.0里程碑付款总额为百万美元，外加 CFT8919 在被许可方地区净销售额的分级特许权使用费。Betta Pharma向公司支付的特许权使用费从低到中两位数的百分比不等，但在某些情况下，如Betta许可协议所述，可能会有所降低。此外, 作为合作的一部分, 公司已同意向Betta Pharma支付高达$的里程碑式付款40.0在公司获得美国食品药品管理局批准的 CFT8919 新药申请后，数百万美元，里程碑金额基于Betta Pharma注册的预期临床试验中患者的百分比以及批准的疗法。此外，公司已同意向Betta Pharma支付Betta Pharma在C4T地区的 CFT8919 净销售额的分级特许权使用费，在较低的个位数百分比区间内，但在某些情况下可能会有所减少，如Betta 许可协议所述。
在执行贝达许可协议时，公司、Betta Pharma和Betta Pharma的关联公司（贝达投资（香港）有限公司或Betta Investment）签订了日期为股票购买协议 2023年5月29日，或贝达股票购买协议，以及贝达投资同意购买的斗鱼许可协议或贝达协议 5,567,928公司普通股或股份，总购买价格约为 $25.0百万，或 $4.49每股，这代表 25比截至斗鱼股票购买协议生效之日前两个交易日的60个交易日交易量加权平均收盘价的溢价百分比。根据斗鱼股票购买协议进行平仓须遵守惯例成交条件，以及斗鱼许可协议的持续生效，以及中华人民共和国商务部、中华人民共和国国家发展和改革委员会以及中华人民共和国国家外汇管理局或其当地同行收到的企业境外投资证书的持续生效。截至目前，尚未根据Betta股票购买协议进行交易 2023年6月30日.
合作是 m由联合指导委员会管理，该委员会由Betta Pharma和公司的代表组成。CFT8919 第 1 阶段试验的剂量递增阶段完成后，为方便起见，Betta Pharma 至少可以终止 Betta 协议 90提前几天发出书面通知。在某些情况下，各方还有各种终止权，包括但不限于监管安全停工、专利质疑或另一方的重大违规行为，但须遵守某些条件。
斗鱼协议会计
该公司预计将确认Betta协议下的收入来自一种安排，即许可协议。Betta协议将包括以下活动：（1）知识产权许可，（2）临床制造供应协议，（3）制造技术转让，以及（4）商业制造供应协议。截至2023年6月30日，目前的总交易价格为美元10.0百万，由美元组成10.0百万美元预付现金对价。与Betta协议相关的收入确认预计将在根据临床制造供应协议交付临床供应时开始，该协议截至2023年6月30日尚未执行。截至 2023 年 6 月 30 日，该公司已收取全额资金10.0来自斗鱼的百万预付款。
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中， 不收入已根据Betta协议进行确认。已收到或应付给公司的款项尚未确认为收入的款项记入公司简明合并资产负债表的递延收入。
Biogen 合作研究和许可协议
2018年12月，公司与Biogen签订了合作研究和许可协议，即Biogen协议。2020年2月，公司和Biogen修订了《Biogen协议》，以进一步明确Biogen对靶结合部分（即分子的一部分）的所有权，以及针对或绑定合作靶标的任何相关知识产权。该修正案进一步规定，Biogen许可公司有权在需要时使用这些Biogen靶标绑定部分和任何相关知识产权，以开展Biogen协议所设想的研发活动。根据Biogen协议的条款，公司和Biogen同意合作开展研究活动，通过依赖靶蛋白降解或TPD作为作用模式的药物开发阿尔茨海默氏病和帕金森氏病等神经系统疾病的新疗法，所有这些药物都是使用公司的降解剂技术创造的。根据Biogen协议的条款，该公司参与开发TPD疗法，该疗法使用降解剂技术最多可达 五一段时间内的目标蛋白 54几个月，将于 2023 年 6 月结束。在逐个目标的基础上，在成功完成规定的目标评估期后，Biogen对每个目标的持续开发承担全部权利和责任。截至2023年6月30日，《生物健协议》的研究期限已经到期，但按照《生物健协议》的设想，针对提名目标的某些研究活动将再持续一段时间。
作为交换 Biogen 的非独家研究许可证以及 $45.0百万美元不可退还的预付款，公司已授予开发、商业化和制造与每个目标相关的产品的许可证（前提是不取消协议），为药物发现提供初步研究服务，为其知识产权提供了非排他性研究和商业许可，并加入了联合指导委员会或Biogen JSC。公司还有义务根据Biogen的选择参与其他潜在目标或沙盒活动的早期研究活动，但不得超过最高金额；为这些服务所做的任何工作均由Biogen报销，Biogen向公司报销某些全职等值费用或全职员工费用。截至2021年8月31日，公司在沙盒活动下的义务已完成。对于任何目标，在达到候选开发标准后，在进行任何支持IND的研究之前，Biogen将承担与Biogen协议下正在开发的任何降解剂以及所有含有该降解剂的产品有关的进一步活动的所有成本和费用，并拥有唯一的自由裁量权和决策权。Biogen 还必须向公司支付高达 $35.0开发里程碑中每个目标的百万美元和 $26.0对于实现一定净销售水平的第一个产品，每目标一次性支付的销售额为百万美元。此外，Biogen必须按许可产品的全球净销售额向公司支付特许权使用费。所有里程碑和基于销售的付款都是在公司达到该目标联合研究计划中规定的标准之后支付的，届时Biogen将控制与商业化目标相关的产品；这些款项的接收取决于Biogen进一步开发针对商业化目标的产品，无需公司进行任何额外的研发工作。
合作由Biogen控制的Biogen股份公司管理，至少在某些情况下，Biogen可能会逐个目标或逐个产品终止Biogen协议 90提前几天发出书面通知。
Biogen 协议会计
根据Biogen协议，公司确认来自两类服务的收入：（i）研发服务和（ii）沙盒活动，即发现型研究服务。
•研发服务：公司确定 一Biogen协议之初的履约义务，即综合履约义务，包括 (1) 许可证，(2) 所有人的目标评估阶段的研究活动 五目标, 以及 (3) 每个目标的联合研究计划阶段.该公司确定许可证和研究活动与许可证和研究活动没有区别
另一个原因是，如果公司不开展研究活动，许可证的价值有限。参与Biogen JSC以监督与Biogen许可协议相关的研究活动和技术转让被确定在数量和质量上都无关紧要，因此不在履约义务范围内。公司确认分配给该履约义务的交易价格，因为研发服务是使用输入法提供的，与迄今为止为履行与上述研发目标相关的基本义务而产生和预计将来产生的成本与每个研发目标相关的成本成正比。控制权的移交发生在这段时间内，管理层认为，这是衡量履行履约义务进展情况的最佳衡量标准。
•沙盒活动：Biogen可以选择为沙盒活动提供资金，以换取按市场价格计算的对价，公司将根据Biogen的选择进行发现型研究，以开发其他潜在靶标，这些靶标可用作最初提名的靶标或 二Biogen 协议下的其他目标。根据该选项获得的收入在提供服务时予以确认，不包括在分配给上述履约义务的交易价格中。公司将因沙盒活动获得的全职员工报销认列为每季度产生的收入。如上所述，沙盒活动已于 2021 年 8 月 31 日全面结束。
截至2023年6月30日，Biogen协议的总交易价格为美元55.0百万美元用于研究与开发服务的绩效义务和 $6.6分配的交易价格中有百万美元仍未得到满足。按照《生物健协议》的设想，关于提名目标的某些研究活动将在2023年6月研究期结束后持续一段时间。
尚未收到的应付给公司的款项记为应收账款，尚未确认为收入的已收款项记入公司简明合并资产负债表的递延收入。
Calico 合作和许可协议
2017年3月，公司与Calico签订了合作和许可协议，即《Calico协议》，根据该协议，公司和Calico同意合作开发和商业化治疗包括癌症在内的衰老疾病的小分子蛋白降解剂 五-截至 2022 年 3 月的年期。2021年8月，公司向Calico提供了延期期权，Calico于2021年9月行使了该期权，产生了美元1.0一百万美元的延期补助金，用于将某个项目的研究期限延长至多一年 一-截止于 2023 年 3 月的年期。此外，根据研究阶段，Calico按特定的市场费率向公司偿还了多笔全职员工的费用。截至2023年3月13日，印花布协议的研究期限已到期，公司与该协议相关的研究活动已基本完成。
根据Calico协议，Calico预先支付了美元5.0百万美元和某些年度付款总额为美元5.0截至2020年6月30日，支付了目标启动费，并根据研究阶段的不同，按规定的市场费率向公司偿还了多笔全职员工的费用。对于每个目标，公司有资格获得最多 $132.0数百万美元的潜在开发和商业里程碑补助金，用于销售合作产生的所有产品。Calico还必须向公司支付最高$的费用65.0为第一款达到一定净销售水平的产品支付了百万美元的一次性销售额。此外，Calico必须根据全球产品净销售额，按许可产品逐个位数的百分比向公司支付特许权使用费。所有里程碑和基于销售的付款都是在公司达到该目标联合研究计划中规定的标准之后支付的，届时Calico将控制与商业化目标相关的产品；公司能否收到这些款项取决于Calico进一步制定商业化产品的目标，公司无需进行任何额外的研发工作。
截至2023年6月30日，印花布协议的总交易价格为美元13.0为研发服务履约义务分配了百万美元，交易价格已全部分配并得到满足。
尚未收到的应付给公司的款项在公司简明合并资产负债表上记为应收账款。
合作协议确认的收入摘要
简明合并运营和综合亏损报表中截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合作协议收入如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 来自合作协议的收入： | | | | | | | |
| 罗氏协议 | $ | 160 | | | $ | 2,550 | | | $ | 513 | | | $ | 3,673 | |
| Biogen 协议 | 2,504 | | | 9,534 | | | 4,840 | | | 14,250 | |
| 印花布协议 | — | | | 1,750 | | | 1,070 | | | 3,565 | |
| 合作协议的总收入 | $ | 2,664 | | | $ | 13,834 | | | $ | 6,423 | | | $ | 21,488 | |
截至2023年6月30日，与合作和许可协议相关的财务信息包括公司简明合并资产负债表中的以下内容（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 账户
应收款 | | 递延收入，
当前 | | 递延收入，
电流之网 | | 递延收入，
总计 |
| 补充信息： | | | | | | | |
| 罗氏协议 | $ | 500 | | | $ | 5,718 | | | $ | 16,314 | | | $ | 22,032 | |
| Biogen 协议 | — | | | 6,586 | | | — | | | 6,586 | |
| 印花布协议 | 528 | | | — | | | — | | | — | |
| 斗鱼协议 | — | | | 1,667 | | | 8,333 | | | 10,000 | |
| 总计 | $ | 1,028 | | | $ | 13,971 | | | $ | 24,647 | | | $ | 38,618 | |
截至2022年12月31日，公司简明合并资产负债表中与合作和许可协议相关的财务信息包括以下内容（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 账户
应收款 | | 递延收入，
当前 | | 递延收入，
电流之网 | | 递延收入，
总计 |
| 补充信息： | | | | | | | |
| 罗氏协议 | $ | 417 | | | $ | 4,649 | | | $ | 16,895 | | | $ | 21,544 | |
| Biogen 协议 | — | | | 11,427 | | | — | | | 11,427 | |
| 印花布协议 | 1,056 | | | 542 | | | — | | | 542 | |
| 总计 | $ | 1,473 | | | $ | 16,618 | | | $ | 16,895 | | | $ | 33,513 | |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，与合作和许可协议相关的补充财务信息为（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 在本期初已计入合同负债的已确认收入 | $ | 2,664 | | | $ | 12,122 | | | $ | 5,895 | | | $ | 18,488 | |
| 从以往各期全部或部分履行的履约义务中确认的收入 | $ | — | | | $ | 503 | | | $ | — | | | $ | 518 | |
截至2023年6月30日，分配给罗氏协议、Biogen协议和Betta协议下部分未履行的履约义务的交易价格总额为美元44.1百万。
注意事项 9。 长期债务——关联方
长期债务 — 关联方包括以下各项（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
定期贷款 — 关联方，扣除未摊销的债务发行成本和美元债务折扣665和 $1,018分别在 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日 | $ | 10,335 | | | $ | 11,482 | |
| 减去：当前部分 | 10,335 | | | 2,287 | |
| 长期债务总额 — 关联方，扣除流动和贴现后的债务 | — | | | 9,195 | |
2020年6月5日，在完成B轮融资的同时，公司与Perceptive Advisors LLC或Perceptive的子公司Perceptive Credit Holdings III, LP签订了信贷协议或信贷协议，规定本金借款总额不超过美元20.0百万，分两批发售，每笔美元12.5百万和美元7.5百万。Perceptive被视为公司的关联方，因为在信贷协议签订之初，Perceptive对公司普通股的所有权。
2020年6月，公司削减了第一笔款项12.5百万，即截至2023年6月30日未偿还的定期贷款。公司选择不提取已于2021年6月30日到期的第二批资金。定期贷款按浮动利率计息，使用伦敦银行同业拆借利率中的较大者或 1.75%，加上 9.50%。利率是 14.68% 截至2023年6月30日，定期贷款由公司几乎所有资产的留置权担保。
2023年5月17日，公司签订了信贷协议修正案，根据该修正案，公司及其贷款机构同意用受纽约联邦储备银行监管的SOFR取代伦敦银行同业拆借利率基准。由于金融行为监管局计划于2023年6月30日逐步取消伦敦银行同业拆借利率，公司修订了其信贷协议。SOFR利率的使用将从2023年7月1日起生效，届时修订后的信贷协议将使用SOFR plus按浮动利率计息 9.50%.
信贷协议要求公司维持最低总现金余额为美元3.0在一个或多个受控账户中存入百万美元，并包含各种正面和负面约定，限制了其进行特定类型交易的能力。
公司被要求在2022年12月5日之前仅支付定期贷款的利息。2023 年，公司开始每月支付的本金等于 2.0定期贷款的百分比，加上利息。这些付款将持续到2024年6月5日或到期日，届时未偿本金和未付利息余额将到期。如果公司在到期日之前还清了定期贷款，则需要支付预付费，即 $0.1截至2023年6月30日，百万人。
下表包含截至2023年6月30日截至2023年12月31日和2024年12月31日的年度中长期债务的预期未来最低还款额（以千计）：
| | | | | |
| 未贴现的最低长期债务还款额： | |
| 2023 年（截至 12 月 31 日的六个月） | $ | 1,500 | |
| 2024 | 9,500 | |
| 未贴现的最低长期债务还款总额 | $ | 11,000 | |
2023年7月，根据信贷协议的条款，公司支付预付款的义务被取消，因此，公司选择在2023年7月26日偿还定期贷款的剩余未偿本金余额。
在偿还定期贷款的未偿余额方面，我们和子公司几乎所有资产的留置权都将发放。
注意事项 10。 基于股票的薪酬
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的股票薪酬支出在公司的简明合并运营和综合亏损表中归类如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 股票薪酬支出： | | | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 2,644 | | | $ | 3,776 | | | $ | 5,227 | | | $ | 7,388 | |
| 一般和行政 | 3,781 | | | 4,372 | | | 7,449 | | | 9,698 | |
| 股票薪酬支出总额 | $ | 6,425 | | | $ | 8,148 | | | $ | 12,676 | | | $ | 17,086 | |
股票期权
在截至2023年6月30日的六个月中，公司授予了购买股票期权 2,127,180加权平均行使价为美元的普通股5.51每股，加权平均授予日期公允价值为美元4.07每股。截至2023年6月30日，与未偿还股票期权相关的未确认薪酬成本为美元48.5百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.6年份。
基于绩效的限制性股票单位
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司没有授予任何基于绩效的限制性股票单位或PSU。 60,776在截至2023年6月30日的六个月中，PSU在各自达到基于绩效的归属标准后归属。归属后，每个 PSU 都会自动转换为 一公司普通股的份额。公司间接回购 12,046通过净股结算获得其普通股，作为归属PSU时产生的员工税收预扣义务的对价，这些税款以现金汇给适用的税务机关。截至2023年6月30日，与基于绩效的归属标准的未偿还PSU相关的未确认薪酬成本为美元8.8百万。
基于时间的限制性股票单位
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司向其员工发行了受限性股票单位（RSU）的限制，这些单位受限于基于时间的归属条件。这些限制性股票在授予日使用标的股票的授予日市场价格进行估值。归属后，每个 RSU 会自动转换为 一公司普通股的份额。
下表汇总了截至2023年6月30日的六个月中公司RSU的活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股份 | | 加权平均值
授予日期
公允价值 |
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 | — | | | $ | — | |
| 已发行 | 724,500 | | | 5.68 | |
| 既得 | — | | | — | |
| 被没收 | (37,360) | | | $ | 5.67 | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的未偿还款项 | 687,140 | | | $ | 5.68 | |
截至 2023 年 6 月 30 日，与未偿还的 RSU 相关的未确认薪酬成本为 $3.5百万，预计将在加权平均期内得到确认 3.6年份。
注意 11。 承付款和意外开支
法律诉讼
公司目前不是任何重大法律诉讼的当事方。在每个报告日，公司都会根据涉及意外开支会计的权威指导方针的规定，评估潜在损失金额或潜在损失范围是否可能且是否可以合理估计。公司承担的费用是与此类法律诉讼相关的费用。
注意事项 12。 每股亏损
在公司报告归属于普通股股东的净亏损期间，潜在的稀释性证券被排除在摊薄后的每股净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反稀释的。因此，用于计算基本和摊薄后每股净亏损的已发行普通股的加权平均数是相同的。就每股摊薄净亏损计算而言，已满足业绩或市场归属条件的股票期权和限制性股票单位被视为普通股等价物，而截至2023年6月30日业绩或市场归属条件未得到满足的限制性股票单位不被视为普通股等价物。 公司在计算所述期间的摊薄后每股净亏损时排除了根据期末未偿还金额列报的以下潜在普通股，因为将其包括在内会产生反摊薄效应：
| | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日， |
| | 2023 | | 2022 |
| 抗稀释普通股等价物： | | | |
| 购买普通股的期权 | 7,929,853 | | | 7,055,913 | |
| | | |
| 反稀释普通股等价物总额 | 7,929,853 | | | 7,055,913 | |
基本和摊薄后每股亏损的计算方法是将净亏损除以截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的加权平均已发行普通股（以千计，股票和每股数据除外）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 分子： | | | | | | | |
| 净亏损 | $ | (35,922) | | | $ | (27,412) | | | $ | (70,702) | | | $ | (59,032) | |
| 分母： | | | | | | | |
| 计算出的每股净亏损中使用的加权平均股数-基本和摊薄后 | 49,063,631 | | | 48,823,698 | | | 49,048,062 | | | 48,779,508 | |
| 每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损 | $ | (0.73) | | | $ | (0.56) | | | $ | (1.44) | | | $ | (1.21) | |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本10-Q表季度报告的其他地方出现的未经审计的中期简明合并财务报表和相关附注以及我们经审计的简明合并财务报表和附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析（包含在我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中）中的其他部分一起阅读。正如标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分所讨论的那样，以下讨论和分析包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及如果这些陈述从未实现或被证明不正确，则可能导致我们的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异的假设。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于下文确定的因素，以及本10-Q表季度报告第二部分、第1A项和截至2022年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中讨论的因素。
业务概述
我们是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于推进靶向蛋白质降解科学，开发新一代小分子药物，改变疾病的治疗方式。我们利用我们的专有技术平台TORPEDO（面向目标的蛋白质降解优化器）来高效设计和优化小分子药物，这些药物利用人体的天然蛋白质回收系统来快速降解致病蛋白，从而有可能克服耐药性、药物不可磨灭的靶点并改善患者预后。我们正在利用我们的TORPEDO平台将多个靶向肿瘤学项目推进到诊所，同时扩大该平台，为难以治疗的疾病提供下一波药物，并最终改善患者的治疗选择。
我们最先进的候选产品 CFT7455 是一种口服生物可利用的 monoDAC 降解剂，名为 IKZF1 和 IKZF3，目前正在临床开发用于多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。美国食品药品监督管理局（FDA）授予了 CFT7455 孤儿药称号，用于治疗 MM。我们于 2022 年 4 月公布了该临床试验的 A 组的初步临床数据。我们将继续招募患者参加正在进行的1/2期临床试验的1期升级部分。
我们的下一个最先进的候选产品 CFT8634 是一种名为 BRD9 的蛋白质靶点的口服生物可利用的 bidAC 降解剂，目前正在临床开发中，用于滑膜肉瘤和 smarcb1-NULL 实体瘤。2022 年 3 月，美国食品药品管理局授予 CFT8634 孤儿药称号，用于治疗软组织肉瘤。2022年5月，我们启动了该候选产品的首次人体1/2期临床试验。2023年1月，我们分享了来自1/2期试验初始剂量递增队伍的初始PK和PD数据，这些数据显示了剂量成比例的暴露、很强的口服生物利用度以及BRD9的深度降解。我们将继续招募患者参加正在进行的1/2期临床试验的1期剂量递增部分。
我们还在开发 CFT1946，这是一种口服生物可利用的 biDAC 降解剂，专门针对 BRAF V600 突变靶点具有强效和选择性，用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌或 NSCLC、结直肠癌或 CRC 以及其他含有这种突变的恶性肿瘤。2023 年 1 月，我们启动了 CFT1946 的首次人体 1/2 期临床试验，用于治疗 BRAF V600 突变实体瘤，包括非小细胞肺癌、结直肠癌和黑色素瘤，并继续招收患者参加该试验的 1 期剂量递增部分。
此外，我们正在开发 CFT8919，这是一种口服生物可利用的、变构的、突变选择性的 biDAC 降解剂，表皮生长因子受体（EGFR），在 NSCLC 中有 L858R 突变。2023 年 5 月，我们与 Betta Pharmicals, Co., Ltd. 或 Betta Pharma 签订了在大中华区（包括香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾）开发和商业化 CFT8919 的独家许可协议。此外，在 2023 年 6 月，美国食品药品管理局批准了 CFT8919 的研究性新药（IND）申请。在Betta Pharma在大中华区的1期剂量递增试验完成后，C4T预计将在大中华区以外启动临床试验活动。
除了这些最初的候选产品外，我们还针对我们自己的专有产品线以及我们与罗氏合作开发的管道开发新的降解剂，针对临床验证和目前不可用药的靶标，进一步实现产品线的多元化。
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品的销售中获得任何收入。迄今为止，我们的收入是通过研究合作和许可协议产生的。我们在每份协议的预期绩效期内确认收入。我们预计，未来几年的收入将主要来自我们目前的合作协议和任何其他协议。
我们将来可能开展的合作。迄今为止，我们尚未根据任何现有合作协议收到任何特许权使用费。
有关我们与 F. Hoffman-La Roche Ltd. 和 Hoffman-La Roche Inc.、Roche、Biogen、Biogen、Calico Life Sciences LLC、Calico 和 Betta Pharma 的合作协议的描述，请参阅注释 8， 合作和许可协议，适用于本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表。
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动（包括我们的发现工作）和开发候选产品所产生的成本，包括：
•从事研发职能的人员的工资、福利和其他相关成本，包括股票薪酬支出；
•根据与第三方的协议产生的费用，包括合同研究组织和其他代表我们开展研究、临床前和临床活动的第三方，以及生产用于我们的临床前和临床试验的候选产品的第三方；
•外部顾问的费用，包括他们的费用和相关的差旅费；
•实验室用品和为临床前研究和临床试验购置材料的成本；
•设施相关费用，包括设备的直接折旧成本、设施租赁和维护的分配费用以及其他运营成本；以及
•第三方许可费。
我们将研发费用记作已发生的费用。外部开发活动的成本是在使用供应商提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行评估的基础上确认的。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与产生的成本模式不同，并在我们的简明合并财务报表中作为预付或应计的研发费用反映在我们的简明合并财务报表中。将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作预付费用，在相关商品交付或服务提供时记作费用。
我们预计，与计划中的临床前和临床开发活动相关的研发费用将继续大幅增加。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括我们的行政、财务、法律、业务发展和管理职能人员的工资和其他相关成本，包括股票薪酬。一般和管理费用还包括与公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；保险费用；差旅费；以及设施相关费用，包括直接折旧成本和设施租金和维护的分配费用以及其他运营成本。
我们预计，未来我们的一般和管理费用可能会增加，以支持更多的研发活动。这些增长可能包括与雇用额外人员有关的成本增加；向外部顾问、律师和会计师支付的费用；以及投资者和公共关系成本。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出），净额主要包括以下内容：
•利息支出和长期债务摊销，附注9对此进行了更详细的讨论， 长期债务——关联方, 适用于本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表；以及
•我们的现金、现金等价物和有价证券赚取的利息收入以及有价证券折扣的增加。
操作结果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的比较
收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，我们的合作和许可协议收入包括以下收入（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 来自合作协议的收入： | | | | | | | |
| 罗氏协议 | $ | 160 | | | $ | 2,550 | | | $ | 513 | | | $ | 3,673 | |
| Biogen 协议 | 2,504 | | | 9,534 | | | 4,840 | | | 14,250 | |
| 印花布协议 | — | | | 1,750 | | | 1,070 | | | 3,565 | |
| 合作协议的总收入 | $ | 2,664 | | | $ | 13,834 | | | $ | 6,423 | | | $ | 21,488 | |
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，收入减少了1,120万美元，这主要是由于：
•根据生物健协议确认的收入减少700万美元，这是由于我们将在2023年6月研究期结束后的一段时间内对提名目标进行额外的研究活动，所有这些都按照《生物健协议》的设想；
•罗氏协议下确认的收入减少了240万美元，这是由于我们在2022年6月完成了提名目标的研究活动；以及
•由于截至2023年3月31日，履约义务和交易价格已完全满足，根据Calico协议确认的收入减少了180万美元。
与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，收入减少了1,510万美元，这主要是由于《生物健协议》下确认的收入减少了940万美元，这是由于我们将在2023年6月研究期结束后的一段时间内对提名目标进行额外的研究活动，所有这些都按照《生物健协议》的设想。
研究和开发费用
下表汇总了我们在2023年6月30日和2022年6月30日和6个月的研发费用（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 研究与开发费用： | | | | | | | |
| 人事费用 | 10,531 | | | $ | 10,642 | | | $ | 20,911 | | | $ | 21,553 | |
| 临床前开发和发现费用 | $ | 7,729 | | | 10,513 | | | 16,341 | | | 20,708 | |
| | | | | | | |
| 临床费用 | 4,558 | | | 2,766 | | | 7,587 | | | 3,575 | |
| 专业费用 | 2,200 | | | 1,577 | | | 4,610 | | | 3,232 | |
| 知识产权和其他费用 | 4,908 | | | 5,825 | | | 9,519 | | | 8,458 | |
| | | | | | | |
| 研发费用总额 | $ | 29,926 | | | $ | 31,323 | | | $ | 58,968 | | | $ | 57,526 | |
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，研发费用减少了140万美元，这主要是由于更多项目进入临床阶段，临床前费用减少了280万美元，这主要被正在进行的 CFT7455、CFT8634 和 CFT1946 1/2期临床试验导致的180万美元临床费用增加所抵消。
与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，研发费用增加了140万美元，这主要是由于
•由于正在进行 CFT7455、CFT8634 和 CFT1946 的第 1/2 期临床试验，临床费用增加了 400 万美元；
•专业费用增加140万美元；以及
•a 知识产权和其他支出增加了110万美元。
随着项目向诊所的过渡，支持IND的活动减少，成本减少了440万美元，这抵消了这一点。
一般和管理费用
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的一般和管理费用（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 一般和管理费用： | | | | | | | |
| 人事费用 | $ | 7,381 | | | $ | 7,877 | | | $ | 15,065 | | | $ | 16,426 | |
| 专业费用和其他费用 | 2,925 | | | 2,018 | | | 6,186 | | | 6,289 | |
| 一般和管理费用总额 | $ | 10,306 | | | $ | 9,895 | | | $ | 21,251 | | | $ | 22,715 | |
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，一般和管理费用增加了40万美元，这主要是由专业费用和其他费用增加90万美元所抵消，但由于我们的普通股市场价格与2022年相比下跌导致2023年授予的股票期权的估值降低，以及PSU在2022年归属，导致2023年授予的股票期权的估值降低
与截至2022年6月30日的六个月相比，在截至2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用减少了150万美元，这主要是由于我们的普通股市场价格与2022年相比下跌，以及2022年PSU的归属，2023年授予的股票期权的估值降低了140万美元。
其他收入（支出），净额
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的其他收入（支出）（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 其他收入（支出），净额： | | | | | | | |
| 利息和其他收入，净额 | 2,246 | | | 506 | | | $ | 4,300 | | | $ | 782 | |
| 利息支出和长期债务摊销-关联方 | (600) | | | (534) | | | (1,206) | | | (1,061) | |
| 其他收入（支出）总额，净额 | $ | 1,646 | | | $ | (28) | | | $ | 3,094 | | | $ | (279) | |
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月中，其他收入（支出）净增长了160万美元，这主要是由于在截至2023年6月30日的三个月中，我们的投资所得利息增加170万美元。
与截至2022年6月30日的六个月相比，截至2023年6月30日的六个月中，其他收入（支出）净增长了340万美元，这主要是由于在截至2023年6月30日的六个月中，我们的投资所得利息增加350万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们蒙受了巨大的营业损失。随着我们推进临床前项目和候选产品的临床开发，我们预计在可预见的将来将产生巨额支出和营业损失。我们目前没有任何经批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售优先股、公开发行普通股以及合作伙伴的付款。截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券约为2.867亿美元。
现金流
下表汇总了我们在报告所述期间的现金来源和用途（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净变动： | | | |
| 用于经营活动的净现金 | $ | (52,122) | | | $ | (48,791) | |
| 投资活动提供的净现金 | 68,679 | | | 29,224 | |
| 融资活动提供的（用于）净现金 | (1,430) | | | 739 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净变动总额 | $ | 15,127 | | | $ | (18,828) | |
经营活动
截至2023年6月30日的六个月中，经营活动中使用的净现金主要来自以下现金用途：
•净亏损7,070万美元；
•应计费用和其他流动负债变动310万美元；以及
•我们的经营租赁负债变动为230万美元。
这些被以下因素抵消：
•1,540万美元的非现金支出，主要包括1,270万美元的股票薪酬支出；
•与Betta协议相关的分配交易价格导致的递延收入变动为510万美元，但仍未得到满足，但被根据我们的合作协议确认收入所抵消；以及
•预付费用和其他流动和长期资产的变动为210万美元。
截至2022年6月30日的六个月中，经营活动中使用的净现金主要来自以下现金用途：
•净亏损5,900万美元；
•由于根据我们的合作协议确认了收入，递延收入变动为1,600万美元；以及
•经营租赁负债变动100万美元。
这些被以下因素抵消：
•非现金支出为2220万美元，主要包括1710万美元的股票薪酬支出；
•应收账款变动400万美元；以及
•预付费用和其他流动和长期资产变动170万美元。
投资活动
截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金主要由扣除买入后的6,960万美元的有价证券到期日推动。
截至2022年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金主要由扣除买入后的2,990万美元的有价证券到期日推动。
筹资活动
截至2023年6月30日的六个月中，用于融资活动的净现金主要来自定期贷款本金支付的150万美元。
截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金主要归因于行使股票期权所产生的50万美元。
资金需求
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，随着我们通过临床开发推进临床前项目和候选产品，我们预计在可预见的将来，我们将继续承担巨额支出和不断增加的营业亏损。此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的成本。
具体而言，我们预计，如果我们：
•继续我们正在进行的首次人体试验 1/2 期试验，并针对我们的其他候选产品启动和进行计划中的首次人体试验 1/2 期试验；
•推动其他候选产品进入临床前和临床开发；
•继续投资我们的专有TORPEDO平台；
•推进、扩大、维护和保护我们的知识产权组合；
•雇用更多的临床、监管、质量和科学人员；
•增加运营、财务和管理信息系统及人员，以支持我们正在进行的研究、产品开发、未来可能的商业化工作、上市公司的运营以及一般和管理职位；
•为成功完成临床试验的任何候选产品寻求上市批准；以及
•最终建立销售、营销和分销基础设施，扩大外部制造能力，将我们可能获得营销批准的任何产品商业化。
由于我们的候选产品的开发和商业化存在许多风险和不确定性，我们无法估计与当前和预期的临床前和临床开发相关的资本和运营成本增加的金额。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•我们的主要候选产品正在进行和计划中的首次人体1/2期试验的进展、成本和结果，以及这些主要候选产品的任何未来临床开发；
•我们的其他候选产品和开发项目的临床前和临床开发的范围、进展、成本和结果；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
•我们与第三方合作伙伴现有和未来任何合作的进展和成功，包括在实现里程碑后，我们是否从现有合作合作伙伴那里获得额外的研究支持或里程碑式的付款；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权相关的索赔进行辩护的成本和时间；
•我们愿意并有能力以优惠条件（如果有）与其他生物技术或制药公司建立额外的合作安排，以开发或商业化当前或未来其他候选产品；
•我们获得营销批准的任何候选产品的未来商业化活动（包括产品制造、营销、销售和分销）的成本和时间；以及
•从我们获得营销批准的候选产品的商业销售中获得的收入（如果有）。
由于上述预期支出，我们将需要获得大量额外资金，以支持我们的持续运营和执行我们的长期业务计划。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过股票发行、债务发行、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来满足我们的现金需求。尽管通过与罗氏、Calico、Biogen和Betta Pharma的合作，我们可能会在未来获得潜在的里程碑和特许权使用费，但截至2023年6月30日，我们没有任何承诺的外部资金来源。在执行贝达许可协议时，我们、贝达药业和贝达药业的关联公司（贝达投资（香港）有限公司或贝达投资）签订了股票购买协议或贝达股票购买协议，以及贝达许可协议或贝达协议，根据该协议，贝达投资同意购买5,567,928份
我们的普通股或股票，总购买价格约为2500万美元，合每股4.49美元，比截至Betta股票购买协议生效前两个交易日的60个交易日交易量加权平均收盘价高出25％。根据斗鱼股票购买协议进行平仓须遵守惯例成交条件，以及斗鱼许可协议的持续生效，以及中华人民共和国商务部、中华人民共和国国家发展和改革委员会以及中华人民共和国国家外汇管理局或其当地同行收到的企业境外投资证书的持续生效。截至2023年6月30日，Betta股票购买协议下的交易尚未发生。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本无法获得足够的额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和推销的候选产品的权利。
如果我们通过出售股权证券（包括通过向Betta Investment发行股票）筹集额外资金，则每位投资者的所有权权益将被稀释，我们可能发行的任何证券的条款都可能包括清算或其他对普通股持有人权利产生不利影响的优惠。优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包含限制或限制我们采取具体行动（例如进行收购、资本支出或申报分红）能力的契约。
如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。
场内股票计划
2021年11月，我们在S-3表格或注册声明上向美国证券交易委员会提交了自动生效的注册声明，该声明登记了未指定数量的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或其任何组合的单位的发行、发行和出售。同时，我们与作为销售代理的Cowen and Company, LLC签订了股权分配协议，规定根据注册声明和相关招股说明书以及与注册声明或自动柜员机计划一起提交的任何招股说明书补充文件，不时发行和出售高达2亿美元的普通股。截至2023年6月30日，尚未根据自动柜员机计划进行任何销售。
合同义务
我们在正常业务过程中与合同制造组织、合同研究组织和其他供应商签订合同，以协助我们开展研发活动以及用于运营目的的其他服务和产品。这些合同通常规定在通知后终止，因此是可取消的合同，不包括在合同义务和承诺表中。
在截至2023年6月30日的六个月中，除了附注6中披露的最低租金承诺外， 租赁，以及注释9， 长期债务——关联方, 在本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表中，我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中描述的合同义务和承诺没有重大变化。
关键会计政策和估算值的使用
我们的关键会计政策是在编制未经审计的简明合并财务报表时需要做出最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与合作收入确认、研发费用确认、租赁负债衡量和股票薪酬有关的会计政策。2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，我们现有的关键会计政策没有发生重大变化。
资产负债表外安排
根据美国证券交易委员会适用法规的定义，我们尚未达成任何资产负债表外安排。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临与利率变化相关的市场风险。 我们的有价证券存在利率风险，如果市场利率上升，其价值可能会下降。截至2023年6月30日，我们的有价证券为2.418亿美元，其中包括公司债务证券、美国政府债务证券和美国国债。我们的有价证券本质上是短期证券，加权平均到期日为0.5年。因此，虽然这些
利息赚取工具存在一定程度的利率风险，利息收入的历史波动对公司来说并不大。
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序
截至2023年6月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了经修订的1934年《证券交易法》或交易法第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的披露控制和程序的有效性。《交易法》中定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。
根据对截至2023年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们不断寻求提高内部控制的效率和有效性。这使得整个公司的流程都得到了完善。在截至2023年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有任何变化，这些变化对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响，或者有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
对财务报告有效性的固有限制
包括我们的财务报告内部控制制度在内的任何财务报告内部控制制度的有效性都受到固有的限制，包括在设计、实施、运作和评估控制和程序时行使判断力，以及无法完全消除不当行为。因此，任何财务报告内部控制系统，包括我们的系统，无论设计和运作多么良好，都只能提供合理而非绝对的保证。此外，对未来时期任何成效评估的预测都可能受到以下风险的影响：由于条件的变化，控制可能变得不足，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。我们打算继续根据业务需要或适当监测和升级内部控制措施，但无法保证此类改进足以为我们提供对财务报告的有效内部控制。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们可能会不时卷入我们正常业务过程中出现的法律诉讼。截至本10-Q表季度报告发布之日，我们尚未参与任何重大法律事务或索赔。
第 1A 项。风险因素。
投资我们的普通股涉及高度的风险。在就我们的证券做出投资决定之前，您应仔细考虑下述风险以及本10-Q表季度报告中的所有其他信息，包括标题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分、我们的简明合并财务报表和相关附注，以及我们于2023年2月23日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告。下文描述的风险和不确定性以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括我们的10-K表年度报告，可能不是我们面临的唯一风险和不确定性。 下述任何事件或事态发展的发生，如果实际发生，都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景。结果，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失对我们普通股的全部或部分投资。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们是一家处于临床阶段的生物制药公司，自成立以来已经蒙受了重大损失。我们预计至少在未来几年内将蒙受亏损，并且可能永远无法实现或维持盈利。
我们是一家处于临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为7,070万美元和59.0美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为4.666亿美元。迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，而是主要通过出售我们的股权为我们的运营提供资金，包括普通股的公开发行、合作收益和债务融资。我们仍处于候选产品的开发初期阶段。因此，我们预计，如果有的话，我们还需要几年的时间才能有候选产品准备好接受监管部门的批准和商业化。我们可能永远无法在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远无法产生足以实现盈利的收入。为了实现并保持盈利，我们必须成功地开发能产生可观收入的产品，获得上市批准和商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括但不限于成功完成候选产品的临床前研究和临床试验，发现其他候选产品，与第三方建立开展临床试验的安排，采购临床和商业规模的制造，为我们的候选产品获得上市许可，制造、营销和销售任何我们可能获得上市批准的产品，确定要开发的合作者我们确定候选产品或对现有候选产品进行其他用途，并成功完成合作伙伴候选产品的开发。
我们预计，至少在未来几年中，将继续产生巨额支出并增加营业亏损。我们预计，如果我们：
•启动、进行并成功完成候选产品的首次人体临床试验和后期临床试验，并扩大专有研发组合的范围；
•利用我们的 TORPEDO 平台识别其他候选产品，然后将其推进到临床前和临床开发中；
•扩展我们的 TORPEDO 平台的能力；
•为成功完成临床试验的任何候选产品寻求上市批准；
•最终建立销售、营销和分销基础设施，扩大外部制造能力，将我们预计获得营销批准的任何产品商业化；
•推进、扩大、维护和保护我们的知识产权组合；
•雇用更多人员，包括在临床开发、监管、质量、科学以及一般和行政职位等领域；以及
•增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括人员，以支持我们正在进行的研发和未来可能的商业化工作。
此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、保险、投资者关系和其他费用。
如果美国食品药品管理局、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的试验之外进行试验，或者如果我们在为任何候选产品的临床试验建立适当的生产安排或完成临床试验或临床开发方面遇到任何延迟，我们的费用可能会增加到超出我们的预期。
由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时（如果有）能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或增加季度或每年的盈利能力。我们未能实现和保持盈利将压低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值或普通股价值的下降也可能导致您损失全部或部分投资。
如果我们开发的一个或多个候选产品获准进行商业销售，我们预计将产生与这些经批准的候选产品的商业化相关的巨额成本。即使我们能够通过销售任何经批准的产品获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外资金才能继续运营。
我们需要大量 额外资金用于实现我们的业务目标并继续我们的运营。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究或产品开发计划或未来的商业化工作。
我们预计，与正在进行的活动相关的支出将大幅增加，尤其是在我们准备和启动、进行和完成正在进行和计划中的候选产品的人体首次1/2期临床试验，推进我们的TORPEDO平台并继续开展研发活动，扩大我们的专有研发组合，启动和继续进行当前和未来的临床前项目的临床试验，并可能为其寻求上市批准时。此外，如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发计划或任何未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券约为2.867亿美元。我们认为，这些资金，加上Betta Investment预计将根据Betta Investment为购买我们的普通股而投资的资金，以及根据现有合作协议（不包括某些里程碑付款）预计将收到的未来付款，足以为我们现有的运营计划提供到2025年下半年的资金。我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比目前预期的更快地耗尽当前的资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•我们正在进行的和计划中的候选产品首次人体1/2期临床试验的时间安排、进展、成本和结果，以及这些候选产品的未来任何临床开发；
•临床前和临床开发阶段项目以及我们的其他候选产品和开发计划的范围、进展、成本和结果；
•我们追求的其他候选产品的数量和开发要求；
•我们与罗氏和Betta Pharma的持续合作取得成功，包括Betta Investment根据贝达股票购买协议成功完成了对我们普通股的购买；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•我们已获得或预计将获得营销批准的任何候选产品的未来商业化活动（包括产品制造、营销、销售和分销）的成本和时间；
•从我们获得营销批准的候选产品的商业销售中获得的收入（如果有）以及获得任何此类收入的时间；
•我们在临床前研究、临床试验和/或供应链中遇到的任何延误或中断，包括由于任何全球健康流行病（例如最近的 COVID-19 疫情）而造成的延误；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权相关的索赔进行辩护的成本和时间；以及
•我们有能力以优惠条件（如果有）与其他生物技术或制药公司建立合作安排，以开发或商业化我们的候选产品或访问我们的TORPEDO平台。
我们目前的现金、现金等价物和有价证券不足以让我们通过监管部门批准为任何候选产品提供资金。因此，我们将需要筹集大量额外资金，以完成候选产品的开发和商业化。确定潜在候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们可能永远不会生成获得营销批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自我们预计在几年内不会上市（如果有的话）的产品的销售。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本无法获得足够的额外资金。此外，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划，我们也可能会出于有利的市场条件或战略考虑寻求额外的资本。
如果我们开发的一个或多个候选产品获准进行商业销售，我们预计将产生与这些经批准的候选产品的商业化相关的巨额成本。即使我们能够通过销售任何经批准的产品获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外资金才能继续运营。
我们仍处于开发生命周期的早期，这可能使您难以评估我们迄今为止的业务成功和评估我们未来的可行性。
我们于2015年底开始运营，迄今为止我们的活动仅限于组织和为公司配备人员、业务规划、筹集资金、开展发现和研究活动、提交专利申请、确定潜在候选产品、开发和推进我们的TORPEDO平台、进行临床前研究、与第三方就初始批量候选产品的生产做出安排以及准备和进行早期临床试验。尽管我们有几项正在进行的临床试验，但我们所有其他候选产品仍处于临床前开发或发现阶段。我们尚未证明我们有能力成功完成任何临床试验、获得上市批准、直接或通过第三方生产商业规模的产品或开展产品成功商业化所必需的销售、营销和分销活动。因此，如果我们的运营历史更长，或者我们过去已经成功完成了部分或全部此类活动，那么你对我们未来的成功或生存能力所做的任何预测都可能不如预期的那么准确。
此外，作为一家生物制药公司，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误以及其他已知和未知的挑战。我们需要在某个时候从一家专注于研发的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司，而我们可能无法成功实现这种过渡。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应将任何季度或年度期间的业绩作为未来经营业绩的指标。
筹集额外资金可能会稀释我们的股东，限制我们的运营或要求我们放弃对技术或产品候选人的权利。
在我们可以从产品销售中获得可观收入之前，我们期望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排相结合来为我们的现金需求提供资金。尽管通过与Biogen、Roche和Calico的合作，我们未来可能会收到潜在的付款，但我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，您的所有权权益将被稀释，我们未来可能发行的任何证券的条款都可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优先权。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包含限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行收购、资本支出或申报分红。
如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。
与发现和开发我们的候选产品相关的风险
我们基于我们的TORPEDO平台发现和开发用于靶向蛋白降解的候选产品的方法尚未得到证实，这使得很难预测开发任何产品的时间、成本和成功开发的可能性。
使用靶向蛋白质降解来治疗疾病是一种新的治疗方式。我们未来的成功取决于这种新型治疗方法的成功开发。很少有使用靶向蛋白质降解的小分子候选产品，例如通过我们的TORPEDO平台开发的候选产品，经过人体测试，而且通过我们的TORPEDO平台开发的候选产品均未在美国或欧洲获得批准。开发这些类型的治疗产品的可行性所依据的数据既是初步的，也是有限的。如果其他靶向蛋白质降解剂的开发者得出任何不利的教训，我们的候选产品的开发就有可能受到重大影响。利用泛素蛋白酶体途径降解蛋白质靶标的小分子的发现和开发在很大程度上受到对泛素-蛋白酶体系统特定成分（包括E3连接酶及其参与靶蛋白泛素化的必需辅助蛋白）的功能、生物化学和结构生物学的复杂性和有限理解，以及促进蛋白质与蛋白质相互作用的工程化合物的挑战。
构成我们在TORPEDO平台下开发降解剂候选产品的基础的科学研究仍在进行中，支持开发TORPEDO平台衍生治疗方法的可行性的科学证据既是初步的，也是有限的。此外，某些癌症患者对经批准的抑制致病蛋白的药物表现出固有的初级耐药性，而其他患者则对这些抑制剂产生了获得性的继发耐药性。尽管我们认为我们的候选产品可能有能力降解对目前上市的致病酶抑制剂产生耐药性的特定突变，但患者对我们候选产品的任何固有的初级或获得性继发耐药性，或者构成我们努力基础的科学研究被证明相互矛盾，都将阻碍或削弱其临床益处。
虽然我们正在进行多项临床试验，但目前，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。因此，我们才刚刚开始评估我们的主要候选产品在患者中的安全性，我们还没有评估任何其他早期候选产品在人体中的安全性。尽管我们的一些早期候选产品在动物研究中取得了可观察的结果，但它们对动物的影响的安全数据集有限。此外，这些候选产品可能无法在人体中表现出相同的化学和药理特性，并且可能以不可预见的、无效的或有害的方式与人类生物系统相互作用。因此，使用我们当前或未来的任何候选产品进行治疗可能会产生我们目前无法预测的不良影响。
此外，像我们这样的新型候选产品的监管审批过程可能比其他知名度更高或经过广泛研究的候选产品更昂贵且花费更长的时间。尽管其他公司也在开发基于靶向蛋白降解的疗法，但目前没有监管机构批准任何此类性质的疗法。因此，我们更难预测开发候选产品的时间和成本，也无法预测我们的TORPEDO平台或任何类似或竞争性蛋白质降解平台的应用是否会导致候选产品的开发进入市场批准。我们未来遇到的任何与我们的TORPEDO平台或我们的任何研究项目相关的开发问题都可能导致重大延误或意想不到的成本，或者可能阻碍商业上可行的产品的开发。这些因素中的任何一个都可能阻碍我们完成临床前研究或可能启动的任何临床试验，也无法将我们可能在及时或有利可图的基础上开发的任何候选产品商业化（如果有的话）。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，尽管我们已经开始对某些候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品仍处于临床前开发或发现阶段。如果我们无法推进我们的候选产品的临床开发、开发、获得监管部门的批准和商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到重大损害。
我们是一家处于临床阶段的生物技术公司，虽然我们已经开始对三种候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品目前都处于临床前开发或发现阶段。因此，他们失败的风险很高。我们已将大量精力和财务资源投入到构建我们的TORPEDO平台以及确定和进行当前候选产品（包括我们的先导项目）的临床前开发上。我们从产品销售中获得收入的能力将在很大程度上取决于我们一种或多种候选产品的成功开发和最终商业化，而我们预计这种收入将在几年内不会出现。我们的候选产品的成功将取决于多个因素，包括以下因素：
•我们的财政和其他资源的充足性；
•成功启动和完成临床前研究；
•成功提交和批准IND，启动临床试验；
•成功注册患者，进行和完成临床试验；
•相关监管机构发出的上市批准的收据和相关条款；
•为我们的候选产品获得和维护专利或商业秘密保护和监管排他性；
•与第三方制造商就我们的候选产品的临床和商业供应做出适当的安排；
•开发达到预期治疗特性且适合其预期适应症的候选产品；
•建立销售、营销和分销能力，并在获得批准后，单独或与他人合作启动我们产品的商业销售；
•如果获得批准，患者、医学界和第三方付款人会接受我们的产品；
•获得和维持第三方保险和充足的报销；
•为我们的产品建立持续可接受的安全状况，并在获得批准后保持该安全状况；
•与其他疗法有效竞争；以及
•我们的第三方合作合作伙伴在及时开发我们的候选产品的市场中完成上述任何任务方面的技能和成功。
如果我们不能及时成功实现其中一个或多个因素，或者根本无法成功实现候选产品的商业化，我们可能会遇到严重的延误或无法成功商业化，这可能会对我们的业务造成重大损害。此外，如果我们没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
作为一家公司，我们在完成临床前研究以提交IND、提交IND或开始、注册和进行临床试验方面的经验相对有限。
作为一家公司，我们在完成支持IND的临床前研究方面的经验来自于我们在开始三种候选产品的临床开发方面的工作。尽管这项工作取得了重大进展，但迄今为止，作为一家公司，我们在启动、注册和开展临床试验方面的经验仍然相对有限。部分原因是，尽管我们继续在这一领域取得进展，但我们无法确定我们的临床前研究能否按时完成，我们能否及时提交IND，我们提交的任何IND是否会及时获得美国食品药品管理局的批准，或者我们计划的临床试验是否会开始、注册或按时完成（如果有的话）。此外，尽管这是我们目前的预期，但我们可能会在支持IND的研究中遇到制造延迟或其他延迟，或者我们可能会确定有必要进行更多的支持IND的研究。此外，我们无法确定提交IND是否会导致FDA允许我们开始临床试验，或者一旦开始，就不会出现导致我们暂停或终止临床试验的问题。此外，即使适用的监管机构同意我们IND中规定的临床试验的设计和实施，我们也无法保证这些监管机构将来不会改变其要求。这些注意事项适用于上述IND，也适用于我们可能作为现有IND修正案或将来作为新IND的一部分提交的新临床试验。如果未能按我们预期的时间表提交IND，或者未能获得监管部门对临床试验的批准，都可能使我们无法及时完成临床试验或产品商业化（如果有的话）。
此外，大规模临床试验将需要大量额外的财务和管理资源，并依赖第三方临床研究人员、首席研究员和顾问。依赖第三方临床研究人员、CRO和顾问可能会导致我们遇到我们无法控制的延迟，对于目前正在临床开发的每种候选产品，我们都聘请了CRO来领导我们的首次人体1/2期临床试验。依赖第三方进行临床前研究或临床试验会使我们面临风险，即他们可能无法充分遵守研究或试验方案，也无法按照我们计划提交给监管机构的任何研究或试验的要求遵守良好的实验室规范或良好临床实践或GCP。我们也可能无法及时或根本无法找到足够的研究人员、CRO和顾问并与之签订合同，而且我们也可能在临床试验开始后确定需要更改CRO。如果我们的其他候选产品有必要，如果没有当前或潜在的未来CRO，就无法保证我们能够按我们能够及时或完全接受的条款进行谈判并签订适当的合同安排。
我们的临床前研究和临床试验可能无法充分证明我们的任何候选产品的安全性和有效性，这将阻碍或延迟开发、监管批准和商业化。此外，临床前研究的结果可能无法预测后期研究或试验的未来结果，临床试验的初步成功可能并不表示这些试验完成时或后期临床试验中获得的结果。
在获得监管部门批准我们的任何候选产品的商业销售之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验，证明我们的候选产品在每种靶向适应症中既安全又有效。临床前和临床测试非常昂贵，可能需要很多年才能完成。此外，这些活动的结果本质上是不确定的。在临床前研究和临床试验过程中，任何时候都可能发生故障，而且由于我们的许多候选产品处于开发的早期阶段，并且从未在人体中进行过测试，因此失败的风险很高。此外，由于靶向蛋白降解剂是一类相对较新的候选产品，因此该类别的其他开发人员在临床前或临床测试中看到的任何失败或不良结果都可能对我们项目的成功产生重大影响。我们可能永远无法成功开发适销对路的产品。
我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果也可能无法预测后期临床试验的结果。临床前和临床数据通常容易受到不同的解释和分析的影响，许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司仍未能获得其产品的上市批准。尽管候选产品可能在临床前研究和早期临床试验中显示出令人鼓舞的结果，但在随后的临床试验中，它们可能不有效或不安全。我们正在进行和计划中的首次人体候选产品1/2期临床试验的剂量递增部分的结果可能无法预测这些候选产品或任何其他候选产品的进一步临床试验的结果，也可能不足以使我们进入1/2期临床试验的2期部分。对动物进行测试的条件与对人类的测试不同，因此，动物研究的结果可能无法准确预测人类的体验。
进入临床前研究和临床试验的候选产品失败通常会导致极高的流失率。尽管已成功通过临床前研究和/或初步临床试验，但处于临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性。同样，早期、规模较小的临床试验可能无法预测大规模关键临床试验的最终安全性或有效性。特别是，在我们计划对这些试验设计进行早期临床试验的患者人数很少，这可能使这些试验的结果对后期临床试验结果的预测性降低。尽管在先前的试验中取得了可喜的结果，但由于疗效不足、疗效持久性不足或不可接受的安全问题，生物制药行业的许多公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。大多数开始临床前研究和临床试验的候选产品从未被批准为可销售的产品。我们在临床开发中遇到的任何这种性质的挫折都可能对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景造成重大损害。
此外，我们预计，我们的候选产品的第一批临床试验将是开放标签研究，在这种研究中，患者和研究者都知道患者正在接受研究候选产品还是现有的批准药物或安慰剂。我们正在进行的首次人体临床试验就是如此，对于我们目前预计将进入临床开发的其他候选产品的首次人体临床试验，情况也将如此。最常见的是，开放标签临床试验仅测试研究候选产品，有时会在不同的剂量水平下进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能会夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者知道他们何时正在接受治疗。此外，开放标签临床试验可能受到 “研究者偏见” 的影响，即评估和审查临床试验生理结果的人员知道哪些患者接受了治疗，并且鉴于这些知识，可能会更有利地解释接受治疗组的信息。
我们可能进行的任何临床前研究或临床试验可能无法证明获得监管部门批准以推销我们的候选产品所必需的安全性和有效性。如果我们正在进行或未来的临床前研究或临床试验的结果在候选产品的安全性和有效性方面尚无定论，如果我们未达到具有统计学和临床意义的临床终点，或者存在与候选产品相关的安全问题，则我们可能无法或延迟获得这些候选产品的上市批准。在某些情况下，由于多种因素，包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体规模和类型的差异、临床试验方案的变化和遵守情况的变化以及临床试验参与者的退学率，同一候选产品的不同临床前研究和临床试验试验之间的安全性或有效性结果可能存在显著差异。
虽然我们已经开始对三种最先进的候选产品进行临床试验，但我们尚未启动任何其他候选产品的临床试验。与所有药物一样，使用我们的候选产品可能会产生与靶向毒性、脱靶毒性或其他机制相关的副作用
药物毒性，包括基于化学物质的毒性。我们的临床试验结果可能显示这种性质的副作用的严重程度和流行率很高，令人无法接受。如果观察到不可接受的毒性水平，或者如果我们的候选产品具有其他意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，修改剂量水平和/或剂量表或其他方面的开发计划，或者将开发限制在更狭窄的用途或亚群中，从风险收益的角度来看，不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易被接受。例如，由于观察到安全信号，我们之前在正在进行的 CFT7455 第 1/2 期临床试验中修改了给药时间表，因为我们将继续推进这项临床试验。此外，如果我们观察到不可接受的副作用水平，或者如果其他类似靶向蛋白降解剂的开发者发现其候选药物的副作用严重程度或普遍存在不可接受，我们的试验可能会暂停或终止，美国食品药品管理局或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的候选产品用于任何或所有靶向适应症。与药物相关的副作用也可能影响患者招募或入组患者完成正在进行的试验的能力，或者导致潜在的产品责任索赔。许多最初在治疗癌症的早期测试中显示出前景的化合物后来被发现会产生副作用，从而阻碍该化合物的进一步开发。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
随着更多患者数据的出现，从已公布或发布的临床试验的中期收入和初步数据中得出的结论和分析可能会发生变化。此外，我们提供的所有临时数据仍需接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时发布临床试验的中期或顶线初步数据。随着患者入组的持续和越来越多的患者数据的出现，我们可能进行的临床试验的中期数据存在风险，即一项或多项临床结果可能会发生重大变化。此外，初步或顶线数据也仍受审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据与我们先前宣布或发布的初步数据有所不同，甚至可能在实质性方面有所不同。因此，在获得最终数据之前，应谨慎查看临时和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的声誉、业务、财务状况、经营业绩和前景。
药物开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。在完成候选产品的开发和商业化方面，我们可能会产生意想不到的成本或延迟，或者最终无法完成。
尽管我们已经开始对三种最先进的候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品目前仍处于临床前开发或发现阶段，我们所有候选产品的失败风险仍然很高。我们无法预测我们的任何候选产品何时或是否会被证明对人体有效或安全，或者将获得市场批准。在获得监管机构批准销售任何候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体中的安全性和有效性。在我们开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，以支持我们计划在美国的IND或其他司法管辖区的类似应用。我们无法确定临床前研究的及时启动、完成或结果，除了我们的三种最先进的候选产品已获美国食品药品管理局批准我们对候选药物进行首次人体研究的IND外，我们无法预测美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构是否会允许我们开始拟议的临床试验，或者我们的临床前研究的结果最终是否会支持我们任何候选产品的进一步开发。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能注册和完成，而且时间和结果不确定。一项或多项临床试验的失败可能发生在过程的任何阶段。在临床试验期间或临床试验的结果中，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们获得上市批准或将候选产品商业化的能力，包括：
•延迟与监管机构就临床试验设计达成共识或未能达成共识，或者无法得出可接受的临床前结果以进入人体临床试验；
•我们的候选产品或进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不足，包括由于我们或与我们签约履行某些职能的第三方在测试、验证、制造和向临床场所交付候选产品时出现延迟；
•延迟与潜在试验机构或 CRO 就可接受的临床试验合同或临床试验协议达成协议或未能达成协议；
•监管机构或IRB未能授权我们或我们的研究人员在未来的试验地点开始临床试验或进行临床试验；
•难以设计临床试验，难以为尚未得到充分研究且对疾病的自然历史和病程知之甚少的疾病选择终点；
•选择某些可能需要长时间临床观察或分析所得数据的临床终点；
•我们的候选产品临床试验所需的患者人数可能比我们预期的要多，这些临床试验的注册人数可能比我们预期的要慢，参与者退出这些临床试验的速度可能高于我们的预期，或者无法返回接受治疗后的随访，或者我们可能无法招募合适的患者参与我们的临床试验；
•我们的候选产品可能有不良副作用或其他意想不到的特征，导致我们或我们的研究人员、监管机构或IRB暂停或终止我们的临床试验；
•出于各种原因，包括发现参与者面临不可接受的健康风险，我们可能不得不暂停或终止对我们的候选产品的临床试验；
•与我们签订合同的第三方可能未能及时或根本不遵守监管要求或履行其对我们的合同义务；
•监管机构或IRB要求我们或我们的研究人员出于各种原因暂停或终止临床试验，包括不遵守监管要求或不可接受的安全风险；
•对我们的候选产品的临床试验可能会产生阴性或不确定的结果，我们可能会决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验， 根据剂量水平和/或剂量表或其他方式修改我们的开发计划，或放弃产品开发计划；
•我们的候选产品的临床试验成本可能高于我们的预期；
•人员短缺，包括但不限于我们进行临床试验的机构缺乏经过适当培训或有经验的临床研究助理或医务人员，或者这些机构缺乏足够的支持人员参与现场承包和激活，可能会导致延误或给我们的临床试验的及时和高效进行带来其他挑战；
•监管机构因严重的不良事件、对某类候选产品的担忧或对我们的临床试验运营、试验场地或生产设施进行检查后实施临床暂停；以及
•与候选产品相关的严重不良事件的发生，这些不良事件被认为超过其潜在益处；以及
•任何全球健康流行病造成的干扰，例如最近的 COVID-19 疫情，这可能会增加我们遇到此类困难的可能性，或者导致启动、注册、进行或完成我们计划的临床试验的其他延迟。
由于美国或其他司法管辖区的监管政策不断变化，我们的临床开发项目也可能会遇到挑战。例如，在2021年，美国食品药品管理局肿瘤卓越中心启动了Optimus项目，该计划旨在改革肿瘤药物开发中的剂量选择，该计划仍在实施中。如果美国食品药品管理局认为我们没有充分确定候选产品的选定剂量可以最大限度地提高疗效、安全性和耐受性，则FDA可能会要求我们进行额外的临床试验或生成与剂量相关的其他信息，这可能会显著延迟和/或增加我们临床开发计划的费用。
如果我们需要在目前考虑的范围之外对我们的候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们无法成功注册或完成候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不是阳性或仅呈中度阳性，或者存在与我们的候选产品相关的安全问题，我们可以：
•延迟为我们的候选产品获得营销批准（如果有的话）；
•对于未达到预期或期望的广泛适应症或患者群体，请获得批准；
•使用包含重大使用或分销限制或安全警告的标签获得批准；
•必须进行额外的临床试验以支持上市批准；
•让监管机构撤回或暂停批准，或以风险评估和缓解策略（REMS）的形式限制候选产品的分销；
•受其他上市后测试要求或产品管理方式变更的约束；或
•在获得市场批准后，将我们的产品从市场上撤出。
如果我们在临床前研究或临床试验或获得上市批准方面遇到延迟，我们的产品开发成本也将增加。尽管我们已经开始对三种最先进的候选产品进行临床试验，但我们不知道我们的其他临床前研究或临床试验是否会按计划开始、是否需要重组或按计划完成，或者根本不知道。临床前研究或临床试验的重大延误还可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的期限，或者可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，削弱我们成功将候选产品商业化的能力，这可能会损害我们的业务、经营业绩、财务状况和前景。
此外，癌症疗法有时被描述为一线、二线或三线。美国食品药品管理局通常批准新的肿瘤疗法最初仅用于三线或以后的用途，即在其他两种或两种以上治疗失败后使用。当癌症发现得足够早时，一线疗法，通常是全身性抗癌疗法（例如化疗）、手术、放射疗法或三者的组合，有时足以治愈癌症或延长寿命，而无法治愈。如果先前的治疗被证明无效，则对患者进行二线和三线疗法。我们正在进行和计划中的早期临床试验将针对先前接受过一种或多种治疗的患者，我们预计我们最初将寻求监管部门批准我们的主要候选产品作为二线或三线疗法。随后，对于那些被证明足够有益的产品（如果有的话），我们预计有可能作为一线疗法寻求批准，但是我们开发的任何候选产品，即使被批准用于二线或三线治疗，也可能无法获准用于一线治疗，在寻求和/或获得任何一线治疗批准之前，我们可能需要进行额外的临床试验。
靶向蛋白质降解是一种新模式，继续吸引现有和新兴生物技术和制药公司的浓厚兴趣。因此，我们面临激烈的竞争，这可能会导致其他人发现、开发或商业化针对相同适应症和/或患者群体的产品，或者比我们更成功。
生物技术和制药行业的特点是技术飞速发展、竞争激烈和高度重视专有产品。我们面临并将继续面临来自使用蛋白质降解、抗体疗法、抑制性核酸、免疫疗法、基因编辑或基因疗法开发平台的第三方的竞争，以及来自专注于更传统治疗方式（例如小分子抑制剂）的公司的竞争。我们面临和将要面临的竞争可能来自多个来源，包括大型制药、专业制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。
靶向蛋白质降解是一种新兴的治疗方式，有可能提供改善患者预后的疗法。因此，许多生物技术和制药公司已经在努力开发基于降解的疗法，进入这一领域的公司数量持续增加。我们知道有几家生物技术公司正在开发基于嵌合小分子进行靶向蛋白质降解的候选产品，包括Arvinas, Inc.、Astellas Pharma Inc.、BiotheryX, Inc.、Captor Therapeutics, Inc.、Cullgen Inc.、Foghorn Therapeutics, Inc.、Frontier Medicines Corporations、Haisco Pharmaceutics, Inc.、Kymera Therapeutics, Inc.、Monte Rosa Therapeutics, Inc., Inc.、PhoreMost, Ltd.、Plexium, Inc.、Proteovant Therapeutics, Inc.、Salarius Pharmicals, Inc.、Seed Therapeutics, Inc. 和 Vividion TherapeuticsInc.（拜耳股份公司的子公司）。此外，几家大型制药公司和学术机构也披露了该领域的投资和研究，包括安进、阿斯利康公司、百时美施贵宝公司（及其子公司Celgene Corporation）、葛兰素史克公司、基因泰克公司和诺华国际股份公司。除了来自其他蛋白质降解疗法的竞争外，我们开发的任何产品也可能面临来自其他类型疗法的竞争，例如小分子、抗体、T细胞或基因疗法。例如，据我们了解，Adaptimmune Limited和葛兰素史克公司目前正在开发滑膜肉瘤患者的疗法。
我们的许多现有或潜在竞争对手，无论是单独还是与其合作伙伴，在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管部门批准和销售批准的产品方面都比我们拥有更多的财务资源和专业知识。这些竞争对手还与我们竞争，招聘和留住合格的科学和管理人员，建立临床试验场地和临床试验患者登记，以及获取与我们的候选产品相辅相成或必需的技术。制药和生物技术行业的兼并和收购可能会导致更多的资源集中在少数竞争对手中，其规模可能难以与之竞争。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。如果我们，我们的商业机会可能会减少或消失
竞争对手开发的产品并将其商业化，这些产品比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜。我们的竞争对手的候选产品获得美国食品药品管理局或其他监管部门批准的速度也可能比我们获得批准的速度更快，这可能会导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他寻求鼓励使用仿制药的第三方付款人的影响。目前市场上有针对我们正在追求的某些适应症的仿制药，预计未来几年还会有其他产品在仿制基础上上市。如果我们的候选产品获得批准，我们预计它们的定价将比竞争对手的仿制产品高得多。
我们使用净营业亏损结转和研发税收抵免结转的能力可能受到限制。
截至2022年12月31日，我们的联邦净营业亏损结转为1.716亿美元，美国各州净营业亏损结转总额为2.736亿美元，其中部分将在2041年之前的不同日期到期。根据现行法律，从2017年之后的纳税年度产生的联邦净营业亏损（如果有）不会到期，可以无限期结转，但我们在2020年12月31日之后的纳税年度中扣除此类联邦净营业亏损的能力将仅限于净营业亏损结转额或公司调整后应纳税所得额的80％（受经修订的1986年《美国国税法》第382条的约束）中较小的一个。《冠状病毒援助、救济、经济安全法》或《CARES法案》暂时允许我们将2018年、2019年和2020年产生的净营业亏损结转到前五年。目前尚不确定各州将如何回应《CARES法案》或任何新颁布的联邦税法。此外，在州一级，可能会暂停或限制净营业亏损的使用，这可能会加速或永久增加所欠的州税。
截至2022年12月31日，我们还分别有910万美元和290万美元的美国联邦和州研发税收抵免结转额，这些结转将在2041年之前的不同日期到期。这些税收抵免结转可能到期，未使用，无法抵消我们未来的所得税负债。
此外，根据经修订的1986年《美国国税法》第382和383条或该法以及州法律的相应规定，如果一家公司经历 “所有权变更”，通常定义为三年内股权所有权按价值计算的变化超过50％，则公司能够利用其交易前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消其变更后的收入或税收可能有限。2021 年，我们完成了一项关于从成立到 2020 年 12 月 31 日的所有权变更的研究，得出的结论是，我们经历了《守则》第 382 条所定义的所有权变更。但是，没有有限或过期未使用的净营业亏损结转。我们尚未更新该研究，以评估在2022年至2023年期间是否发生了所有权变更。我们可能还经历了其他尚未发现的所有权变更，这些变更可能导致我们的净营业亏损和税收抵免结转在使用前到期，随后我们的股票所有权可能会发生变化，其中一些是我们无法控制的。因此，如果我们获得净应纳税所得额并确定所有权已经发生变更，并且我们使用历史净营业亏损和税收抵免结转的能力受到重大限制，这将有效地增加我们未来的纳税义务，从而损害我们未来的经营业绩。
如果在我们可能开发的任何候选产品的过程中发现了严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征，我们可能需要修改、放弃或限制我们对这些候选产品的进一步临床开发。
尽管我们已经开始对三种最先进的候选产品进行临床试验，但我们所有其他候选产品目前仍处于临床前或发现阶段，这意味着我们还没有在人体临床试验中评估任何其他候选产品。无法预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会被证明对人类是安全的。无法保证通过我们的TORPEDO平台开发的任何候选产品都不会造成不良副作用，这种副作用可能在临床前或临床开发期间随时出现。
通过我们的TORPEDO平台开发的候选产品或任何候选蛋白质降解产品中的潜在风险是，健康的蛋白质或未被降解的蛋白质会被降解，或者靶蛋白的降解本身可能导致不良事件、不良副作用或意想不到的特征。使用通过我们的 TORPEDO 平台开发的候选产品进行治疗后，还存在延迟不良反应的潜在风险。
如果我们开发的任何候选产品与严重的不良事件或不良副作用有关，或者具有其他意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，修改剂量水平和/或剂量表或其他方面的开发计划，或者将开发限制在不良事件、不良副作用或其他特征不那么普遍、不太严重或风险收益更容易被接受的某些用途或亚群
视角。任何此类事件的发生都将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。许多候选产品最初在治疗癌症或其他疾病的早期测试中表现出希望，后来被发现会产生副作用，阻碍候选产品的进一步临床开发或限制其在市场上的竞争力。例如，单一药物BRAF抑制剂可导致一种称为角膜癌的继发性恶性肿瘤，这是一种皮肤癌，是由抑制剂结合后BRAF的矛盾激活引起的。
如果我们在临床试验中招收患者时遇到延误或困难，我们提交和获得必要上市批准的时间表可能会被延迟或阻止。
如果我们无法按照美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构的要求找到并注册足够数量的符合条件的患者参与这些试验，我们可能无法为我们的候选产品启动临床试验。我们分别在 2021 年 6 月、2022 年 5 月和 2022 年 12 月将三种最先进的候选产品 CFT7455、CFT8634 和 CFT1946 推向了首次人体临床试验。尽管我们相信我们将能够在每项临床试验中招收足够数量的患者，但我们无法确定地预测招募患者参加试验会有多困难，其中一些试验的适应症很少见。事实证明，我们识别和招募符合条件的患者参加候选产品临床试验的能力可能会受到限制，或者我们注册这些试验的速度可能比我们预期的要慢。此外，我们的一些竞争对手正在对与我们的候选产品具有相同适应症的候选产品进行临床试验，因此，有资格参加我们临床试验的患者可能会选择报名参加竞争对手候选产品的临床试验。临床试验的患者入组还受到其他因素的影响，包括：
•正在调查的疾病的严重程度；
•有关审判的资格标准；
•临床试验中提供的候选产品的感知风险和收益；
•为促进及时注册临床试验所做的努力；
•医生的患者转诊做法；
•临床试验场所是否有适当和充足的人员配备；
•临床试验方案下所需程序的范围和侵入性给患者带来负担，其中一些程序可能不方便和/或不舒服；
•在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；
•潜在患者临床试验地点的距离和可用性；以及
•任何全球健康流行病的影响，例如最近的 COVID-19 疫情，都可能影响临床试验的进行，包括减缓潜在的注册人数或减少符合临床试验条件的患者人数，或者干扰患者返回临床试验现场进行所需监测、手术或随访的能力。
我们无法为计划中的临床试验招收足够数量的患者，或者我们无法及时招收足够数量的患者，这将导致严重的延迟，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。临床试验的注册延迟也可能导致候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。
我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品或适应症，却未能利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于针对特定适应症确定的研究项目和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品的机会，或者放弃寻找后来被证明具有更大商业潜力的其他适应症。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，保留该候选产品的唯一开发和商业化权对我们来说更有利。
我们或我们的合作伙伴可能会与其他药物联合开发我们的候选产品。如果美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物，撤销他们对这些其他药物的批准，或者如果我们选择与候选产品组合评估的药物出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得批准或推销我们的候选产品。
根据我们许多候选产品的研究设计，一旦从我们的首次人体试验 1/2 期临床试验的剂量递增部分中确定了推荐剂量，我们通常会计划将该临床试验的一部分与一种或多种其他药物联合进行。我们没有开发或获得上市许可，也没有生产或销售任何我们可能与候选产品联合研究的目前批准的药物。如果美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构撤销对我们打算与候选产品联合交付的一个或多个药物的批准，我们将无法将我们的候选产品与这些被撤销的药物联合销售。
如果这些药物出现安全性或有效性问题，我们可能会遇到严重的监管延误，美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构可能会要求我们重新设计或终止某些临床试验。如果我们使用的药物被取代为我们为候选产品选择的适应症的护理标准，则美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构可能会要求我们进行额外的临床试验。此外，如果生产或其他问题导致我们决定与候选产品组合的药物供应短缺，我们可能无法在当前的时间表内完成候选产品的临床开发，或者根本无法完成候选产品的临床开发。
即使我们的候选产品获得上市批准或商业化以与其他现有药物联合使用，我们仍将面临风险，即美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构可能撤销对与我们的候选产品组合使用的药物的批准，或者这些现有药物可能出现安全性、有效性、制造或供应问题。
联合疗法通常用于治疗癌症，如果我们选择开发任何其他候选产品用于与其他药物联合使用或用于癌症以外的适应症，我们将面临类似的风险。这可能会导致我们自己的产品退出市场或在商业上不太成功。
我们寻找或发现其他潜在候选产品的努力可能不会成功。
虽然我们四个最先进的项目都集中在肿瘤学靶点上，但我们战略的一个关键要素是应用我们的TORPEDO平台来开发针对广泛的靶点和新治疗领域的候选产品，例如神经变性、衰老疾病和传染病。我们正在开展的治疗发现活动可能无法成功确定可用于治疗癌症或其他疾病的候选产品。我们的研究项目最初可能在识别潜在候选产品方面显示出希望，但由于多种原因未能为临床开发提供候选产品，包括：
•经进一步研究，潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用或其他特征，表明它们不太可能是获得上市批准或获得市场认可的药物；
•潜在候选产品可能无法有效治疗其靶向疾病；或
•随着时间的推移，由于护理标准的提高，潜在候选产品的目标适应症的市场规模可能会缩小，以至于没有必要进一步开发。
确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源。我们可能会选择将精力和资源集中在最终被证明不成功的潜在候选产品上。如果我们无法为临床前和临床开发找到合适的候选产品，我们将无法在未来从产品的销售中获得收入，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股价产生不利影响。
如果我们没有在我们宣布和预期的时间范围内实现预期的开发目标，我们的产品的商业化可能会被推迟，因此，我们的股价可能会下跌。
我们可能会不时估计实现各种科学、临床、监管和其他产品开发目标的预期时间，我们有时将其称为里程碑。这些里程碑可能包括临床前研究和临床试验的开始或完成以及监管文件的提交。我们可能会不时公开宣布其中一些里程碑的预期时间。这些里程碑中的每一个现在和将来都基于许多假设。与我们的估计相比，这些里程碑的实际时间可能相差很大，在某些情况下是由于我们无法控制的原因。如果我们没有达到公开宣布的这些里程碑，或者根本没有达到这些里程碑，我们的
收入可能低于预期，或者我们产品的商业化可能会延迟或永远无法实现，因此，我们的股价可能会下跌。
与依赖第三方相关的风险
我们预计将依靠第三方来进行未来的临床试验，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在最后期限之前完成此类试验。
我们目前依靠CRO来进行临床试验，因为我们目前不打算独立对我们的任何候选产品进行临床试验。此外，我们必须与第三方研究机构签订合同，以进行我们的临床试验。正如我们依靠 Betta Pharma 以高效和有效的方式在大中华区开发 CFT8919 一样，我们将来也可能依赖其他第三方合作伙伴，在特定的时间表内在不同地区开发一种或多种产品。我们与这些 CRO、网站和其他第三方的协议可能会因各种原因而终止，包括第三方未能履行协议。如果我们需要达成替代安排，或者如果我们需要像过去那样为正在进行的临床试验更换CRO，我们的临床开发活动可能会出现延迟。
我们对CRO进行研发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但并不能免除我们对如何开展这些活动的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每项临床试验都按照适用 IND 中的总体研究计划和协议进行。此外，美国食品和药物管理局要求遵守开展、记录和报告临床试验结果的标准（通常称为GCP），以确保数据和报告的结果可信和准确，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。GCP合规性不仅延伸到临床研究的赞助者，还延伸到第三方，包括CRO和参与临床研究的研究机构。同样，世界各地的其他监管机构也要求遵守类似的标准，这些标准也适用于临床试验发起人和其他第三方，例如CRO和临床试验场所。
此外，这些CRO或网站可能与其他实体有关系，其中一些实体可能是我们的同行或竞争对手。如果与我们合作的CRO或站点未能成功履行合同职责，在预期的最后期限之前完成或根据监管要求或我们规定的协议进行临床试验，我们将无法或可能延迟获得候选产品的上市许可，也无法或可能延迟获得候选产品的成功商业化。
药品的制造很复杂，由于各种原因，可能会出现产品延迟或丢失。我们与第三方签订合同，生产用于临床前测试和临床试验的候选产品，并有望继续这样做，以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了风险，即我们没有足够数量的候选产品或产品，或者我们无法以可接受的成本或质量或在适当的时间获得我们想要或需要的数量，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化工作。
我们不拥有或经营任何制造设施，目前也没有建立任何制造设施的计划。我们依赖并预计将继续依赖CMO来生产药物和成品。这种对第三方的依赖可能会增加我们的候选产品或产品数量不足，或者我们无法以可接受的成本或质量获得我们想要或要求的数量的风险，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化工作，包括需要进行预先批准的检查或对制造场所进行检查，而美国食品和药物管理局在审查期内由于任何原因无法完成所需的检查。
我们可能无法与首席营销官达成协议，也无法按照可接受的条件达成协议。即使我们能够与首席营销官达成协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括：
•依赖第三方来实现监管、合规、质量保证和制造成功；
•第三方 CMO 可能违反制造协议；
•由于监管问题、财务破产、不遵守适用法律或其他原因，首席营销官可能暂时或永久停止提供我们所需的服务或完全关闭业务；
•可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及
•在对我们来说代价高昂或不方便的时候，第三方可能会终止或不续订协议，或者首席营销官无法在我们需要时为我们提供制造工位。
对于我们的候选产品，我们只有有限的技术转让协议，而且这些现有安排不适用于商业供应。我们根据采购订单购买许多关键材料。结果，
对于我们的候选产品和其他材料，我们没有长期的承诺安排。如果我们预计我们的任何候选产品将获得或获得上市批准，则需要与一个或多个第三方签订或已经签订商业生产协议。
第三方制造商可能无法遵守美国以外的当前良好生产规范、cGMP、法规或类似的监管要求。我们的一些分子非常有效，在没有额外的安全数据的情况下，它们会受到很高的职业暴露波段或OEB。这些指定的 OEB 规定了在生产我们的候选产品时必须采取的密封措施和其他预防措施，对于具有高 OEB 名称的分子，用于限制有资格制造我们分子的 CMO 的数量。我们或我们的首席营销官未能遵守适用法规，包括我们的 CMO 能够使用我们的高强度材料及与此相关的安全协议，都可能导致我们受到制裁，包括临床搁置、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、许可证吊销、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，任何一项都可能受到严重制裁对我们产品的供应产生不利影响。
我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争，争夺进入制造设施的机会。因此，我们可能无法优先或根本无法获得使用这些设施的权限。根据cGMP法规运营且可能有能力为我们生产的制造商数量有限，尤其是在某些情况下，考虑到我们化合物的效力或OEB。
我们现有或未来的制造商的任何性能失败或性能延迟都可能延迟临床开发或上市授权。例如，过去，与我们合作的首席营销官在我们的 CFT7455 候选产品的制造流程中出现了机械问题。尽管这个问题最终并没有推迟我们提交 CFT7455 IND 的时机，但将来，我们可能会遇到一个制造问题，这将对我们的候选产品的开发产生重大影响，而这种性质的事件的发生在很大程度上将超出我们的控制范围。我们目前没有为药物或药品的冗余供应或第二来源作出安排。如果我们目前的首席营销官无法按约定履行职责，我们可能需要更换他们。尽管我们已经确定了几家潜在的替代供应商，他们可以生产部分或全部候选产品，但在我们选择和认证替代制造商时，更换供应商可能会导致我们的运营出现大量额外成本和延误，但我们可以选择的供应商可能会受到限制，特别是对于具有较高OEB名称的化合物，或者我们可能无法与替代制造商就制造工作条款达成协议。
我们当前和预期的未来在生产候选产品或产品方面依赖他人可能会对我们未来的利润率以及我们在及时和具有竞争力的基础上将任何获得营销批准的产品进行商业化的能力产生不利影响。
此外，我们目前依赖单一来源供应商来提供我们的临床前和临床试验供应链的一部分。如果我们当前或未来的供应商，无论是原材料、药物物质还是药物产品，都无法为我们的临床前研究和临床试验提供足够的材料，那么在寻找和认证新的供应商或制造商时，我们的开发工作可能会延迟。
我们所依赖的第三方制造商可能会将自己的专有流程纳入我们的候选产品制造流程。我们对第三方专有制造流程的控制和监督有限。如果第三方制造商修改其工艺，这些修改可能会对我们的制造产生负面影响，包括需要增加生产周期或更换制造商的产品丢失或故障，这两者都可能显著增加我们候选产品的成本并大大延迟其生产。
随着我们的候选产品通过临床前研究和临床试验向批准和商业化迈进，我们预计产品开发和制造过程的各个方面将不断发展，以优化流程和结果。其中一些产品和制造工艺变更可能涉及第三方专有技术的使用，这可能导致我们需要从第三方获得许可。此外，这些类型的变更可能需要我们对监管申请进行修改，这可能会进一步推迟任何候选产品使用修改后的制造工艺的时间范围。
此外，在我们将候选产品推进到后期临床试验并计划候选产品的潜在商业化时，我们可能会认为有必要或适当引进更多药物产品和/或药物物质的供应商，这可能会导致候选产品的生产流程发生变化，并可能需要我们向监管机构提供更多信息。如果我们要为候选产品引入更多的 CMO，我们可能还需要证明分析可比性和/或进行额外的桥接性研究或试验，所有这些都需要额外的时间和费用。
我们与第三方有合作关系，根据这些合作关系，我们参与某些候选产品的研究、开发和商业化。如果这些合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。此外，这些合作可能会影响我们的知识产权。
此前，我们进行了以下合作，其中涉及我们的研究项目：
•2015 年 12 月与罗氏签订了合作协议，我们在 2018 年 12 月对该协议进行了修改和重申，并于 2020 年 11 月进行了进一步修订，并在 2021 年 11 月更新了包含的目标；
•2017年3月与Calico签订了合作协议，该协议于2021年9月延长，其中一个项目的研究期限于2023年3月到期；以及
•2018年12月与Biogen签订了合作协议，该协议于2020年2月进行了修订，根据《生物健协议》的设想，关于提名目标的某些研究活动将在2023年6月研究期结束后持续一段时间。
根据这些合作协议，我们通常负责根据合作伙伴选择的靶点，利用我们的TORPEDO平台开发候选药物。此外，这些协议规定，我们的合作伙伴拥有为其选定和保留的目标开发降解剂的专有权利。因此，我们不允许单独或与其他合作伙伴一起追求具有潜在利益的目标，而该目标受这些限制的约束。
此外，如果我们的合作没有带来产品的成功开发和商业化，或者如果我们的合作者终止了与我们的协议或选择不在合作中开展项目，那么我们将来可能不会根据该合作或该已终止的计划获得任何研究资金或里程碑或特许权使用费。如果发生这种情况，我们可能会决定放弃该计划或自行推进该计划，这将要求我们在未来为该计划投入更多资源。此外，如果我们的合作者一般终止了与我们的协议（为了方便起见，允许他们在提前90至270天通知的情况下终止与我们的协议），或者终止与特定目标有关的协议，或者与我们在特定时间内仍未解决的重大违反协议有关的协议，我们可能会发现吸引新的合作者更加困难，我们的发展计划可能会被推迟，或者商业和金融界对我们的看法可能会被推迟受到不利影响。与产品开发、营销有关的所有风险 本报告中描述的批准和商业化适用于我们合作者的活动。
我们的合作者也可能无法正确获取、维护、执行或捍卫我们的许可程序产生的知识产权或专有权利，或者可能以可能危及或使我们的专有信息失效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息。例如，根据适用的合作安排，Roche、Biogen和Calico对特定许可程序的某些知识产权拥有第一执行权，罗氏也有第一权利捍卫这些知识产权，尽管如果我们的合作者不这样做，我们可能有权承担这些知识产权的执法和辩护，但我们的执行能力可能会受到他们的行为的影响。此外，如果任何许可程序后来归还给我们，我们保护与该程序相关的任何知识产权或其他专有权利的能力将受到我们的合作者在程序恢复之前提交的知识产权申请或采取的其他措施的影响。此外，我们的合作者可能拥有或共同拥有涵盖我们与他们合作产生的产品的知识产权，在适用的情况下，我们将没有将合作知识产权商业化的专有权利。
将来，我们可能会组建或寻求合作或战略联盟或达成其他许可安排，但我们可能无法意识到这些合作、联盟或许可安排的好处。
2023 年 5 月，我们与 Betta Pharma 签订了 Betta 许可协议，根据该协议，我们正在进行合作 关于 CFT8919 在大中华区的开发和商业化，同时保留在世界其他地区开发和商业化 CFT8919 的权利。同样，将来，w我们可能会与第三方建立或寻求战略联盟、创建合资企业或其他合作关系，或者签订其他许可协议，我们认为这些安排将补充或增强我们在候选产品和未来可能开发的任何候选产品方面的开发和商业化努力。在我们可能达成的任何其他合作安排中，我们可能的合作者包括大中型制药公司和生物技术公司。但是，我们可能无法签订这种性质的合作协议，或者任何潜在的新合作安排的条款都可能不利。
例如，我们可能会寻求达成合作安排，在 MM 或其他适应症中推进 CFT7455 候选产品，或者我们可能会形成或寻求形成合作安排，使我们在特定地理区域开发和商业化候选产品，就像我们在 CFT8919 以及我们与 Betta Pharma 的合作中所做的那样。此外，我们可能会寻求签订合作协议，使其他合作协议成为可能
公司将访问并利用我们的 TORPEDO 平台，针对我们的合作伙伴选择的目标开发药物。这些关系中的任何一种都可能要求我们承担非经常性费用和其他费用，增加短期和长期支出，发行稀释现有股东或扰乱我们的管理和业务的证券。
此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临激烈的竞争，这类交易的谈判过程既耗时、复杂又昂贵。此外，我们可能无法成功为候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排，因为他们可能被认为处于合作开发阶段还为时过早，第三方可能不认为我们的候选产品具有证明安全性和有效性以及获得上市批准的必要潜力。此外，我们现有的合作伙伴可能会决定收购开发靶向蛋白降解剂或针对我们的候选产品所针对的靶标或适应症的其他公司或与之合作，这可能会对我们的业务前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。
因此，如果我们签订额外的合作协议和战略合作伙伴关系或许可我们的候选产品，如果我们无法成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法从这些交易中获得好处。
与我们的候选产品商业化相关的风险
即使我们的任何候选产品获得上市批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所必需的市场接受程度。
如果我们的任何候选产品获得上市批准，则可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场认可。例如，当前的癌症治疗方法，例如化疗和放射治疗，在医学界已经很成熟，医生可能会继续依赖这些治疗方法。如果我们的候选产品没有获得足够的接受度，我们可能无法从产品销售中获得可观的收入，也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准进行商业销售，其市场接受程度将取决于多种因素，包括：
•与替代疗法相比的疗效和潜在优势；
•任何副作用的患病率和严重程度，尤其是与替代疗法相比；
•我们以有竞争力的价格提供产品销售的能力，政府机构要求我们就产品的定价进行谈判的能力，以及这些强制性谈判的时机；
•与替代疗法相比，给药的便利性和易用性；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿以及治疗这些患者的医生开这些疗法的意愿；
•营销、销售和分销支持的实力；
•第三方保险的可用性和足够的报销；
•任何上市批准的时间与其他产品批准相关的时间；
•患者权益团体的支持；以及
•对将我们的产品与其他药物一起使用的任何限制。
作为一家公司，我们目前没有营销和销售组织，也没有营销产品的经验。如果我们无法建立营销和销售能力，也无法与第三方签订协议来营销和销售我们的候选产品，如果获得批准，我们可能无法产生产品收入。
作为一家公司，我们目前没有销售、营销或分销能力，也没有营销产品的经验。我们打算建立内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的资本支出、管理资源和时间。我们必须与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。
如果我们无法或决定不建立内部销售、营销和分销能力，如果获得批准，我们将与第三方销售、营销和分销合作者就我们产品的销售和营销达成安排。但是，无法保证我们能够以优惠的条件建立或维持此类安排，或者如果有的话，或者如果我们有能力的话，这些第三方安排将提供有效的销售队伍或营销和分销能力。我们获得的任何收入都将取决于以下方面的努力
这些第三方，这可能不会成功。我们可能几乎无法控制这些第三方的营销和销售工作，我们的产品销售收入可能低于我们自己将候选产品商业化的收入。在寻找第三方来协助我们完成候选产品的销售和营销工作时，我们也面临着竞争。
无法保证我们能够发展内部销售和分销能力，也无法保证我们能够与第三方合作者建立或维持关系，从而在美国或海外将任何产品商业化。
我们的候选产品的市场机会可能相对较小，因为我们预计它们最初将仅适用于没有资格获得其他批准治疗或先前治疗失败的患者。此外，我们对目标患者群体患病率的估计可能不准确。
我们的候选产品可能靶向癌症，但癌症疗法有时被描述为一线、二线、三线或后续疗法，美国食品药品管理局通常最初只批准用于特定用途的新疗法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗有时足以治愈癌症或在无法治愈的情况下延长寿命。每当一线治疗（通常是化疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子、免疫疗法、激素疗法、放射治疗、手术、其他靶向疗法或这些疗法的组合）被证明不成功时，就可以进行二线治疗。二线疗法通常包括更多的化疗、放疗、抗体药物、肿瘤靶向的小分子或三者的组合。三线疗法可以包括化疗、抗体药物和小分子肿瘤靶向疗法、更具侵入性的手术形式和新技术。我们预计，在大多数情况下，我们的候选产品将作为二线或三线疗法获得批准，用于复发或难治性癌症患者。随后，对于那些被证明足够安全和有益的候选产品（如果有的话），我们预计会寻求批准为二线疗法，也可能被批准为一线疗法，但不能保证我们的任何候选产品，即使被批准为二线或三线或后续疗法，随后也会被批准用于较早的疗法。此外，在早期治疗领域的候选产品获得任何批准之前，我们可能必须进行额外的临床试验。
我们对目标癌症患者人数、可能对肿瘤进行基因测序的人数，以及能够接受特定疗法并有可能从我们的候选产品治疗中受益的癌症患者群体的预测都是基于我们的合理信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确或过时的。此外，新疗法可能会改变我们所针对的癌症的估计发病率或患病率。因此，即使我们的候选产品获得二线或三线疗法的批准，可能有资格使用我们的候选产品进行治疗的患者人数也可能远低于预期。此外，我们还没有进行市场研究，以确定如果每种肿瘤类型都有不同的批准疗法，治疗医生会如何期望开出获准用于多种肿瘤类型的产品。
即使我们或 Betta Pharma 获得任何候选产品的上市批准，我们的产品也可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的约束，所有这些都会影响我们的业务。CFT8919
管理新药产品上市许可、定价、覆盖范围和报销的法规因国家而异。当前和未来的立法可能会对批准要求进行重大修改，这可能会带来额外的成本并导致获得批准的延迟。有些国家要求批准药品的销售价格才能上市。在许多国家，定价审查期从获得营销或产品许可批准后开始。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。在一些国外市场，处方药的定价即使在获得初步批准后仍受政府的持续控制。因此，我们或者（就CFT8919 而言，Betta Pharma）可能会在特定国家/地区获得候选产品的上市批准，但随后将受到价格法规的约束，这些法规可能会将该产品的商业发布推迟很长时间，这将对我们在该国销售该产品所能产生的收入（如果有的话）产生负面影响。因此，即使我们的候选产品获得上市批准，不利的定价限制也可能阻碍我们收回对一个或多个候选产品的投资的能力。
我们，就CFT8919 而言，Betta Pharma成功将任何候选产品商业化的能力也将部分取决于政府医疗保健计划、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供多少保险和足够的报销。政府机构和第三方付款人，例如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物的费用并确定报销水平。
美国医疗保健行业和其他地方的主要趋势是控制成本。作为2022年《降低通货膨胀法》（通常称为IRA）的一部分，由CMS管理的医疗保险药品价格谈判计划，如果我们的产品被选中进行谈判，则可能适用于我们的产品，如果产品获得批准，这可能会大大减少我们可以从产品中获得的收入。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。政府当局和第三方付款人越来越多地要求制药公司向他们提供标价的预先确定的折扣，并对医疗产品的价格提出质疑。我们商业化的任何产品都可能无法获得保险和赔偿，即使这些产品可用，报销水平也可能不令人满意。补偿可能会影响我们获得上市批准的任何候选产品的需求或价格。为我们的产品获得和维持承保范围和充足的报销可能很困难。我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明与其他疗法相比的承保范围和报销水平或报销水平是合理的。此外，根据IRA的要求，如果获得批准，我们可能需要与Medicare就候选产品的定价进行谈判，这些谈判价格将在产品批准九年后生效。如果没有承保范围和足够的报销，或者报销仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将任何我们获得上市批准的候选产品商业化。
新批准的药物在获得保险和报销方面可能会出现重大延迟。此外，覆盖范围可能比美国食品药品管理局或美国以外类似监管机构批准该药物的目的更为有限。此外，获得保险和报销的资格并不意味着药品将在所有情况下获得报酬，也不意味着药品的费用将涵盖我们的费用，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。新药的临时报销水平（如果适用）也可能不足以支付我们的费用，也可能无法永久化。报销率可能因药物的使用及其使用的临床环境而异，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可以纳入其他服务的现有报销额中。政府医疗保健计划或私人支付者要求的强制性折扣或回扣，以及未来放松目前限制从可能以低于美国的价格出售药品的国家进口药品的法律，药品的净价格可能会降低。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品保险和补偿政策。因此，我们产品的承保范围和报销可能因付款人而异。确定付款人是否会为产品提供保险的过程可能与设定付款人为产品支付的赔偿费率的过程是分开的。一个付款人决定为产品提供保险，并不能保证其他付款人也会为该产品提供保险和报销。第三方付款人也可以将承保范围限制在经批准的清单或处方集中的特定产品上，其中可能不包括特定适应症的所有美国食品药品管理局批准的产品。第三方付款人通常依赖医疗保险保险政策和付款限制来制定自己的报销政策。对于我们开发的任何经批准的产品，我们无法立即从政府资助和私人付款人那里获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生不利影响。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，如果或当我们商业销售我们可能开发的任何产品时，我们将面临更大的风险。如果我们无法成功地为自己辩护，免受有关我们的候选产品或产品造成伤害的索赔，我们将承担巨额责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
•对我们可能开发的任何候选产品或产品的需求减少；
•终止临床试验；
•撤回已批准药物的上市许可、产品召回、批准限制或 “黑匣子” 警告或禁忌症；
•临床试验参与者的退出；
•为相关诉讼进行辩护的巨额费用和/或增加的产品责任保险费用；
•向试验参与者或患者提供巨额金钱奖励；
•收入损失；
•损害我们的声誉和严重的负面媒体关注；
•减少我们管理层执行业务战略的资源；以及
•无法将我们可能开发的任何产品商业化。
我们目前维持产品责任保险，以支持我们的临床开发活动。随着我们扩大临床试验范围以及候选产品是否开始商业化，我们可能需要购买额外的产品责任保险。保险越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以支付可能产生的任何责任的金额维持保险。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法获得和维持对我们的技术、候选产品和产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛或不可执行，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的类似或相同的技术、候选产品和产品，那么我们成功将我们的技术、候选产品和产品商业化的能力可能会受到损害，或者我们可能无法在市场上进行有效的竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议相结合来保护我们的知识产权，防止他人利用我们的平台技术、我们的候选药物产品、我们可能开发的任何未来候选药物及其使用或制造。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在美国和其他国家获得和维护与我们的专有技术、候选产品和产品有关的专利和其他专有保护的能力。我们寻求通过在美国和国外提交与我们的新技术和候选产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。第三方对我们机密专有信息的任何披露或盗用都可能使竞争对手能够迅速复制或超越我们的技术成就，从而削弱我们在市场上的竞争地位。此外，我们拥有、共同拥有或许可的专利申请可能无法在美国或其他外国颁发专利。
专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉和维护所有必要或理想的专利申请。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护专利和专利申请，涵盖我们从第三方许可的或我们许可给合作者的技术。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式起诉和执行这些专利和申请。
生物制药行业的专利地位通常非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，并且一直是许多诉讼的主题。此外，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。科学文献中关于发现的出版往往落后于实际发现，在美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请18个月后才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们是否是第一个在我们拥有、共同拥有或许可的专利或待处理的专利申请中提出发明的人，还是我们是第一批为这些发明申请专利保护的发明人。因此，我们或合作者的专利权的发放、范围、有效性、可执行性和商业价值都非常不确定。我们正在申请和未来的专利申请可能不会导致专利的颁发，以保护我们的技术、候选产品或产品的全部或部分，也不会有效阻止他人将竞争技术、候选产品和产品商业化。美国和其他国家的专利法或对专利或其他法律的解释的变化可能会降低我们的专利和潜在申请的价值，缩小我们的专利保护范围，或者导致我们被要求向第三方支付特许权使用费。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护范围或强度受到威胁，则可能会阻止公司与我们合作对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。
我们拥有、共同拥有和许可的专利财产主要由专利申请组成，其中许多处于起诉的初期阶段。即使我们自有、共同拥有和许可的专利申请作为专利发行，也不得以能够为我们提供任何有意义的保护、防止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发放。我们的竞争对手可以通过开发类似或替代技术、候选产品或以非侵权方式开发产品，从而规避我们拥有、共同拥有或许可的专利。
专利的发明性、范围、有效性或可执行性尚无定论，我们拥有、共同拥有和许可的专利或我们的合作者获得的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。这些挑战可能会导致独家经营权或运营自由的丧失，或者导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化相似或相同的技术、候选产品和产品的能力，或者限制我们的技术、候选产品和产品的专利保护期限。考虑到开发所需的时间,
对新候选产品的测试和监管审查，保护我们的候选药物的专利可能会在商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有、共同拥有和许可的专利组合，或我们的合作者的专利组合，可能无法为我们提供足够的权利，使我们无法将其他人排除在与我们相似或相同产品的商业化之外。
专利法或专利判例的变化可能会降低我们专利的总体价值，或者增加第三方对我们专利的质疑，从而削弱我们保护候选产品的能力。
专利改革立法可能会增加我们的专利申请的起诉以及我们已颁发的专利的执法或辩护的不确定性和成本。2011年9月16日，Leahy-Smith America Invents 法案或 Leahy-Smith 法案签署成为法律，并对美国专利法进行了多项重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼的条款。美国专利商标局（USPTO）制定了新的法规和程序来管理《莱希·史密斯法案》，与《莱希·史密斯法案》相关的许多实质性专利法变更，包括首次发明人到申请条款，已于2013年3月16日生效。Leahy-Smith 法案及其实施可能会增加起诉我们的专利申请以及执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。Leahy-Smith 法案的先申请条款要求我们在从发明到提交专利申请期间迅速采取行动，因为始终存在第三方提交可能阻碍我们专利申请的专利申请的风险。但是，即使我们打算立即采取行动，情况也可能使我们无法立即就我们的发明提交或起诉专利申请。Leahy-Smith 法案还扩大了符合现有技术的披露范围，这可能会影响我们获得发明专利保护的能力。
Leahy-Smith法案首次规定了新的程序, 第三方可根据该程序对美国已颁发的专利提出质疑, 包括授予后审查, 各方之间复审和衍生程序，所有这些都是美国专利商标局进行的对抗性程序。自《莱希-史密斯法案》生效以来，一些第三方一直在使用此类行动来寻求和实现取消竞争对手对已颁发专利的部分或全部索赔。根据 Leahy-Smith 法案，对于优先权日期为 2013 年 3 月 16 日或以后的专利（我们所有的专利申请都是如此），第三方可以在自专利发布之日起的九个月窗口期内随时提交授予后审查申请。此外，对于优先权日期为 2013 年 3 月 16 日或更晚的专利，第三方可以提起申请 各方之间在提交拨款后审查申请的九个月期限到期后进行审查。可以基于任何质疑理由提起拨款后的复审程序，而 各方之间只有根据已公布的现有技术提出质疑，才能提起复审程序。根据适用法律，美国专利商标局对此类对抗诉讼的审查标准是在不假定美国专利的有效性的情况下进行的，如果第三方通过向美国联邦法院提起的诉讼寻求使专利无效，则适用该标准。美国专利商标局于2018年11月11日发布了一项最终规则，宣布它现在将使用美国联邦法院目前使用的相同索赔结构（即所用词语的简单和普通含义）来解释这些美国专利商标局诉讼中的专利主张。由于这种监管格局，如果我们的任何专利在美国专利商标局的这种性质的诉讼中受到第三方的质疑，则无法保证我们会成功地为受到质疑的专利辩护，这可能会导致我们在受质疑的专利下部分或全部失去权利。
由于这项立法，我们或我们合作者的专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值非常不确定，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
我们可能会卷入保护或执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权的诉讼，这可能代价高昂、耗时且不成功。
竞争对手可能侵犯我们颁发的专利、我们的许可人或合作者的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出侵权索赔，这可能既昂贵、耗时又不可预测。我们对被认为的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些各方对我们提出反诉，指控我们侵犯了他们的专利。此外，在专利侵权诉讼中，法院可能会裁定我们或我们的许可人或合作者的专利全部或部分无效或不可执行，对专利的主张进行狭义的解释，或者以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼程序中的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临被或实际失效、不可执行或狭义解释的风险。即使我们成功维护了我们的专利，法院也可能不会给予足以补偿我们损失的补救措施。此外，我们可能没有足够的财务或其他资源来寻求对被认为的侵权者充分执行我们的专利，这可能会对我们产品的盈利能力产生重大和不利影响。
我们可能需要向第三方许可知识产权，而这种性质的许可可能不可用，也可能无法以商业上合理的条件提供。
第三方可能拥有知识产权，包括专利权，这些知识产权对开发或制造我们的产品或我们合作者的产品很重要或必要。因此，我们可能需要使用第三方的专利或专有技术来将我们自己的技术或产品或我们合作者的技术或产品商业化，在这种情况下，我们或我们的合作者将需要获得该第三方的许可。该知识产权的许可可能不可用，也可能无法以商业上合理的条件提供，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
许可和获取第三方知识产权是一种竞争做法。可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能正在寻求许可或收购我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权的策略，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模和现金资源更大，或者临床开发和商业化能力更强。我们可能无法成功完成此类谈判，也无法最终获得我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，并可能对我们业务的成功产生不利影响。
我们的商业成功取决于我们和合作伙伴在不侵犯第三方专有权利的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及使用我们的专有技术的能力和能力。生物制药行业存在大量的知识产权诉讼，以及质疑专利的行政程序，包括复审、授予后审查、 各方之间 美国专利商标局和外国司法管辖区的异议程序和其他类似程序的审查、推导程序或干预程序。
我们可能会成为未来与我们的候选产品和技术有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括推导、复审、授予后审查， 埋葬 部分 美国专利商标局的审查或干预诉讼。第三方可以根据现有专利或未来可能授予的专利，对我们提出侵权索赔。随着生物制药行业的扩张和越来越多的专利的颁发，我们的候选产品可能引发侵犯他人专利权的索赔的风险越来越大。可能有我们目前不知道的第三方专利，这些专利涉及与我们的候选药物的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法。由于专利申请可能需要很多年才能发布，因此目前可能有待处理的专利申请，这些申请稍后可能会导致我们的候选产品可能侵犯已颁发的专利。此外，第三方将来可能会获得专利，并声称我们的候选产品或对我们技术的使用侵犯了这些专利。
如果有管辖权的法院裁定我们侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要获得相应的第三方知识产权持有者的许可，才能继续开发和营销我们的候选产品、产品和技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术。我们可能被迫停止将侵权技术或产品的商业化，包括通过法院命令。此外，如果我们被发现故意侵犯了专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。发现侵权行为可能会阻止我们将候选产品商业化或迫使我们停止部分业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业机密可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
许多其他公司以及大学和其他组织在与我们的产品相同的领域申请并获得了专利，这些专利是靶向蛋白降解剂或我们的平台技术，这些专利申请将来可能会对我们或我们的合作者提起诉讼，这可能会对我们的业务成功产生不利影响，如果成功，可能会导致昂贵的诉讼，从而影响我们产品的盈利能力和/或禁止销售或使用我们的产品。
我们的 monoDAC 和 biDAC 候选产品是可降解特定蛋白质的小分子药物。许多公司和机构在这一大致领域申请了专利并颁发了专利，例如Accutar Biotechnology, Inc.、Amgen Inc.、Araxes Pharma, LLC.、Arvinas, Inc.、Astellas Pharma Inc.、Arzeneca PLC、Arigen Discovery Theologies, Ltd.、拜耳公司（及其子公司 Vividion Therapeutics, Inc.），百济神州公司Ltd.、BiotheryX, Inc.、勃林格英格翰国际有限公司、布里斯托尔迈尔斯施贵宝公司（及其子公司 Celgene Corporation）、Captor Therapeutics Inc.、Cullgen Inc.、Dana-Farber Cancer
研究所及其蛋白质降解中心、Dialectic Therapeutics, Inc.、Foghorn Therapeutics, Inc.、Frontier Medicines Corporatis、Glaxosmith Pharmicals, Inc.、Hinova Pharmicals, Inc.、Janssen Biotech, Inc.、Kymera Therapeutics, Inc.、Monte Rosa Therapeutics, Inc.、Norix Therapeutics, Inc.、Otsuka Pharmicals, Inc. Ltd.、Prelude Therapeutics, Inc.、Proteovant Therapeutics, Inc.、Roche AG、Salarius Pharmicals Inc.、Seed Therapeutics, Inc.、四川海思科药业有限公司、密歇根大学医学院、Vertex Pharmicals, Inc. 等如果这些公司、机构或其他未列入这份名单的公司或机构断言其一项专利被我们可能开发或使用或制造的任何候选产品或产品侵犯，我们或我们的合作者可能会陷入昂贵的诉讼，这可能会对我们的业务前景、财务状况和经营业绩产生不利影响，需要花费大量时间来分散我们的管理团队成员和全体员工的注意力。此外，如果这种性质的诉讼成功，可能会对我们产品的盈利能力产生重大和不利影响，或者禁止其销售。我们可能不知道目前或将来可能正在审理的专利索赔可能会影响我们的业务或产品。专利申请通常在申请后的六到十八个月内公布，在已经待处理的申请中提出的新权利要求有时在一段时间内不对公众（包括我们）可见。此外，即使在专利申请公开之后，我们也可能尚未看到该专利申请，因此可能不知道已提交和已公布的专利申请的主张或范围。因此，我们无法保证在我们一般技术领域执业的第三方不会提出或没有提出涵盖我们一种或多种候选产品或产品或其使用或制造方法的专利主张。如果发生这种情况，我们或我们的合作者（如适用）可能不得不采取措施试图使适用的专利或申请无效，在这种性质的情况下，我们或我们的合作者可能选择不这样做，或者我们的尝试可能不会成功。例如，2023年5月1日，我们向美国专利商标局提交了一份申请，要求对美国专利号为11,414,416（称为'416专利）进行授权后审查，该专利涉及治疗BRD9相关疾病的化合物。我们挑战'416专利的努力可能会成功，也可能不会成功。如果我们确定需要获得第三方专利或专利申请的许可，我们可能会发现许可证可能无法以合理的条件获得，或者根本无法获得，这可能会阻止我们或我们的合作者销售产品或使用我们的专有技术。
我们的产品受1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（在美国也称为Hatch-Waxman法案）的约束，这可能会增加与试图销售我们产品的仿制药公司提起诉讼的风险，并可能导致我们失去专利保护。
由于我们的临床候选药物是药物分子，将由美国食品药品管理局药物评估与研究中心审查，因此在商业化后，它们将在美国受迄今修订的Hatch-Waxman法案的专利诉讼程序的约束，该法允许仿制药公司向美国食品药品管理局提交缩写的新药申请（ANDA），以获得批准销售我们药物的仿制药，仅使用生物等效性数据。根据Hatch-Waxman法案，我们将在FDA的 “经批准的具有治疗等效性评估的药物产品” 汇编中列出涵盖我们药品或其各自使用方法的专利，有时也被称为FDA的橙皮书。
对于可能提交给FDA以便在橙皮书中列出的专利，有详细的规则和要求。如果我们的候选产品包含一项或多项符合在橙皮书中列出的要求，则我们可能无法获得涵盖候选产品的专利。即使我们提交了要在橙皮书中列出的专利，美国食品药品管理局也可能拒绝将该专利列入名单，或者仿制药制造商可能会对该上市提出质疑。如果我们的一个候选产品获得批准，而涵盖该候选产品的专利未在橙皮书中列出，那么就任何未上市的专利而言，仿制药制造商无需事先通知我们向美国食品和药物管理局提交的任何ANDA即可获得销售该候选产品的仿制版本的许可。
目前，在美国，美国食品和药物管理局可能授予新的化学实体（NCE）五年的数据排他性，这些药物不含活性成分，已在任何其他新药申请或保密协议中获得美国食品药品管理局的批准。我们预计我们所有的产品都将符合NCE的资格；但是，在FDA审查该药物的上市申请之前，它不会对NCE状态进行评估。仿制药公司可以在我们任何被指定为NCE的药品获得批准四年后向FDA提交ANDA。仿制药公司提交的ANDA被视为专利侵权的技术行为。仿制药公司可以证明它将等到我们列出的专利的自然到期日才能销售我们产品的仿制版本，或者可以证明我们列出的一项或多项专利无效、不可执行或未被侵权。如果仿制药制造商选择后者，我们将有45天的时间对仿制药公司提起专利侵权诉讼。如果我们这样做，那很可能会对我们列出的橙皮书中的一项或多项专利提出质疑，理由是仿制药制造商认为我们列出的专利无效、不可执行或未被侵权。如果提起诉讼，在我们收到仿制药制造商的认证通知后的30个月内，或者主审法院根据双方的某些行为可能下令的更短或更长时间，或者法院裁定我们主张的专利主张无效、不可执行或未被侵权的最终裁决之前，FDA不得对仿制药的ANDA进行最终批准。如果我们没有正确列出我们的
橙皮书中的相关专利，或者如果我们未能及时根据ANDA对仿制药公司的认证提起诉讼，或者如果我们在由此产生的专利诉讼中没有获胜，我们可能会失去从基于药品专利保护的专有市场中受益的能力，我们可能会发现医生会转向开处方和配发我们药品的仿制药版本。此外，即使我们在橙皮书中正确列出我们的相关专利，及时提起诉讼，并在诉讼中获胜，普通诉讼也可能给我们带来沉重的代价，无论是在律师费、员工时间和长期干扰方面。此外，不止一家仿制药公司试图同时销售创新者的药物是很常见的，因此，我们可能会同时面临仿制药制造商提起的多起诉讼的代价和分散注意力。我们还可能确定，有必要以允许仿制药公司在我们的专利到期之前进入我们的市场的方式解决此类诉讼，或者以对我们专利的强度、有效性或可执行性产生不利影响的方式解决此类诉讼。
美国联邦贸易委员会或其他国家的相应机构根据其开展或解决与药品有关的专利诉讼的方式，对许多制药公司进行了严格审查。实际上，某些审查导致了违反反垄断的指控，有时会导致罚款或权利丧失。我们无法确定我们不会也受到这种性质的审查，也无法确定这种性质的审查的结果是否对我们有利，也无法确定任何此类性质的审查都不会导致罚款或处罚。
在过去的几年中，美国联邦贸易委员会（FTC）在联邦法院提起了多项诉讼，质疑创新公司与仿制药公司之间达成的反竞争的ANDA诉讼和解协议。举个例子，联邦贸易委员会采取了激进的立场，认为任何有价值的东西都是付款，无论是否付款。根据他们的方针，如果作为专利和解的一部分，创新者同意在授予第一家质疑橙皮书上市的创新药物专利的180天期限内不推出或推迟其授权仿制药的上市，或者就延迟进入而不付费进行谈判，则联邦贸易委员会可能会认为这是不可接受的反向付款。制药行业的公司争辩说，这类协议是药物创新者为应对风险而达成的理性商业决策，因此，如果和解的条款在专利的排他性可能的范围内，则这些和解协议应免受反垄断攻击。2013年，美国最高法院以五比三的裁决作出 联邦贸易委员会诉 Actavis, Inc.驳回了制药业和联邦贸易委员会关于所谓反向付款的论点。相反，最高法院认为，涉及用对价换取延迟入境的 “反向付款” 和解是否需要接受反竞争分析：（a）对竞争可能产生真正的不利影响；（b）付款的理由；（c）专利权人造成反竞争损害的能力；（d）付款金额是否可以替代专利的弱点；以及（e）) 对大额不合理付款承担的反垄断责任并不能阻止诉讼当事人例如，允许仿制药在品牌药物的专利到期之前进入市场，无需专利权人向仿制药制造商付款，从而解决他们的诉讼。此外，反向付款是否合理取决于反向付款的规模、相对于专利权人未来预期诉讼费用的规模，以及与反向付款可能构成付款的其他服务的独立性（如前所述） Actavis），以及缺乏任何其他令人信服的理由。相反，最高法院认为，反向付款和解可能违反反垄断法，并受标准的反垄断理性规则分析的约束，并有责任证明协议对联邦贸易委员会来说是非法的。在作出这一裁决时，最高法院将这种理性分析规则的结构留给了下级法院。
如果我们面临药品专利诉讼，包括与仿制药公司的Hatch-Waxman诉讼，我们可能会面临联邦贸易委员会这种性质的质疑，该挑战可能会影响我们结案的方式或能力，即使我们强烈不同意联邦贸易委员会的立场，我们也可能面临巨额费用或罚款。我们根据《哈奇-瓦克斯曼法案》与仿制药公司达成的任何诉讼和解也可能受到第三方付款人的质疑，例如保险公司、直接购买者或其他认为自己受到和解不利影响的人。这类后续诉讼可能是集体诉讼，可能代价高昂且可能持续多年。如果我们面临这种性质的诉讼，我们可能无法成功驳回这些索赔，因此我们可能会面临巨额付款义务，而我们可能无法全部或部分履行这些义务。
根据美国1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》，我们可能无法获得专利期限延长，因此，我们的候选产品如果获得批准，可能无法在足够的时间内获得专利保护。
在美国，1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许在每种产品一项专利的正常到期后延长一个专利期限，最长为五年，如果与治疗方法专利有关，则仅限于批准的适应症。专利期限延期的长度通常计算为临床试验期的一半加上美国食品药品管理局审查保密协议期间的整个时间，减去我们在这些期间的任何延迟时间。专利期限的延期也限制为自药品批准之日起不超过十四年。因此，如果我们选择并获得专利期限延长
申请并颁发的专利，如果有的话，我们可能无法从可能的专利期限延期中获得全部好处。我们也可能根本无法获得专利期限延期，例如，我们未能在适用期限内申请，未能在相关专利到期之前申请，或者其他未能满足众多适用要求中的任何一项。此外，如果美国食品药品管理局批准的先前产品的活性成分需要经过监管审查和批准，则美国食品药品管理局批准的产品的监管审查期可能无法作为延长专利期限的依据。此外，适用当局，包括美国的FDA和USPTO以及其他国家的任何同等监管机构，可能不同意我们对是否存在这种性质的延期的评估，可能会拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够在我们的专利到期后通过参考我们的临床和临床前数据来获得竞争产品的批准，并比原本更早地推出他们的产品。如果发生这种情况，可能会对我们创造产品收入的能力产生不利影响。
在欧洲，补充保护证书可将专利期限延长至五年，以补偿监管审查期间损失的专利期限，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，则该期限可以延长至五年半。尽管欧洲所有国家都必须提供补充保护证书，但欧洲国家之间没有统一的立法，因此，药物开发商必须逐国申请补充保护证书。因此，公司可能需要花费大量资源在所有相关国家申请和获得这些证书，并且可能在部分国家（但不是全部）国家获得这些证书（如果有的话）。
削弱美国和外国法院的专利法和执法可能会影响我们保护市场的能力。
美国最高法院在过去几年中对专利案件发表了意见，许多人认为这些意见可能会削弱美国的专利保护，要么缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，认为某些类型的创新不可申请专利，要么以其他方式使专利更容易在法庭上宣告无效。此外，最近有人提议进一步修改美国和其他国家的专利法，这些修改如果获得通过，可能会影响我们为专有技术获得专利保护的能力或执行专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家的相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。
一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国那样，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大困难。如果我们在保护我们的知识产权方面遇到此类困难，或者因其他原因无法有效保护我们在外国司法管辖区的知识产权，我们的商业前景可能会受到严重损害。例如，我们可以成为外国异议程序（例如欧洲专利局的异议程序）的当事方，也可以成为外国法院的专利诉讼和其他诉讼的当事方。如果是这样，启动和继续此类诉讼所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响。外国对抗性诉讼的费用也可能很高，在许多外国司法管辖区，败诉方必须支付胜诉方的律师费。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们、我们的员工、顾问或承包商盗用了适用第三方的知识产权或声称拥有我们认为自己的知识产权的所有权。
我们雇用以前在大学以及其他生物技术或制药公司工作的人员，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。我们已经从合作者、潜在被许可方和其他第三方那里收到了机密和专有信息，这些信息可能受到合同保密和非使用义务的约束。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作中不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些员工或我们使用或披露了任何此类员工的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们可能还会声称前雇主或其他第三方对我们的专利拥有所有权。可能需要提起诉讼来抗辩这些索赔。我们可能无法成功为这些索赔进行辩护，如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如宝贵知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功了，诉讼也可能导致巨额成本和声誉损失，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将由此产生的任何知识产权转让给我们，但我们可能无法成功地与实际上开发我们认为是我们自己的知识产权的各方签订的协议。这种性质的转让协议可能不是自动执行的，也可能被违反，我们可能是
被迫对第三方提出索赔或为他们可能向我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此外，员工或承包商可以创造一项发明，但不能将其告知我们，在这种情况下，我们可能会失去该发明的好处，员工或承包商可能会离开其他地方开发该发明。
知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，分散我们的员工对正常职责的注意力。
即使得到有利于我们的解决，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员对正常职责的注意力。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。这种性质的诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业损失，减少可用于开发活动或未来任何销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受这种性质的诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财务资源。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
获得和维持专利保护取决于政府专利局规定的各种程序、文件、费用支付和其他要求的遵守情况，如果我们不遵守这些要求，对我们专利的保护可能会减少或取消。
在专利申请和由此产生的任何专利的生命周期内，任何已发布专利的定期维护费都应分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利局。美国专利商标局和国外专利局要求在专利申请过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他要求。尽管在许多情况下，无意中失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到纠正，但在某些情况下，不合规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利或专利权的部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行动作出回应、未支付费用以及未能适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生不利影响。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的某些候选技术和产品寻求专利外，我们还依靠商业秘密，包括未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们试图保护这些商业秘密，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。这些协议可能无法有效防止机密信息的披露，也不会导致知识产权有效转让给我们，也可能无法在未经授权披露机密信息或其他违反协议的情况下提供适当的补救措施。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。在这种情况下，我们无法对该第三方主张任何商业秘密权利。尽管做出了这些努力，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或盗用商业秘密的指控既困难、昂贵又耗时，而且这种性质的争议的结果本质上是不可预测的。为了寻求强制执行和确定我们的所有权范围，可能需要进行昂贵而耗时的诉讼，而我们未能获得或维持商业秘密保护可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。此外，美国以外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。2016年《保护商业秘密法》是一项美国联邦法律，允许商业秘密的所有者在商业秘密被盗用时向联邦法院提起诉讼。国会通过这项法律是为了加强商业秘密所有者的权利，他们的宝贵资产在未经授权的情况下被没收。如果我们的任何商业机密是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们就无权阻止他们或他们向其传达这些秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位就会受到损害。
对于我们的某些专利，我们只有有限的地理保护，我们可能无法保护我们在世界各地的知识产权。
在世界所有国家申请、起诉、维护和捍卫涵盖我们的候选产品的专利将非常昂贵。因此，我们在美国以外的一些国家的知识产权可能不如我们在美国可能得到的保护那么广泛。如果我们有这些内部许可机会，那么涵盖我们在全球所有国家的候选产品的许可专利可能同样昂贵得令人望而却步。此外，即使仅在我们开发或商业化候选产品的司法管辖区，专利的许可或申请、起诉、维护和辩护也可能过于昂贵或不切实际。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护或许可专利的司法管辖区使用我们和我们的许可方的技术来开发自己的产品，此外，他们可能会将其他侵权产品出口到我们和我们的许可方受专利保护的地区，但执法力度不如美国或欧盟。这些产品可能会与我们的候选产品竞争，我们或我们的许可方的专利或其他知识产权可能不足以有效或不足以阻止它们竞争。
此外，我们可能会决定在国家和地区专利申请尚待审理期间放弃这些申请。每项国家或地区专利的授予程序都是一项独立的程序，可能导致申请可能被相关专利局驳回，而实质上相似的申请则由其他人批准。例如，与其他国家相比，中国对专利性的详细描述要求更高。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会质疑我们或我们的许可方专利的范围、有效性或可执行性，要求我们或我们的许可方参与复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他程序。仿制药制造商可能会开发、寻求批准和推出我们产品的仿制版本。同样常见的是，根据国家的不同，相同的候选产品或技术的专利保护范围可能会有所不同。
一些司法管辖区的法律对知识产权的保护程度与美国和欧盟的法律或法规的保护程度不同，许多公司在保护和捍卫这些管辖区的所有权方面遇到了重大困难。此外，某些国家，尤其是某些发展中国家的法律制度不利于执行专利、商业秘密或其他形式的知识产权，这可能使我们很难阻止某些司法管辖区的竞争对手销售竞争产品，从而普遍侵犯我们的所有权。
在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，并可能使我们或我们的许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会增加我们或我们的许可人的专利申请无法签发的风险，或者可能促使第三方对我们提出索赔。在我们提起的任何诉讼中，我们不得胜诉，而对方可能会获得损害赔偿或其他补救措施，这可能具有商业意义。如果我们胜诉，则判给我们的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内行使知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。此外，尽管我们打算在预期的重要市场中保护我们的知识产权，但我们无法确保我们能够在我们可能希望销售候选产品的所有司法管辖区启动或维持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能不足，这可能会对我们在所有预期的重要国外市场成功将候选产品商业化的能力产生不利影响。如果我们或我们的许可方在保护这些司法管辖区对我们的业务至关重要的知识产权方面遇到困难或以其他方式无法有效保护这些权利，那么这些权利的价值可能会降低，我们可能会在这些司法管辖区面临额外的竞争。
在某些司法管辖区，强制许可法迫使专利所有者向第三方授予许可。此外，一些国家限制针对政府机构或政府承包商的专利可执行性。在这些国家，专利所有者可能有有限的补救措施，这可能会严重降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可方被迫根据与我们的业务相关的专利向第三方授予许可，或者如果我们或我们的许可方被禁止对第三方执行专利权，则我们在这些司法管辖区的竞争地位可能会受到严重损害。
与监管事宜相关的风险
获得美国食品药品管理局和外国监管机构的监管批准漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法获得候选产品的上市批准，我们的业务将受到严重损害。
获得美国食品药品管理局和外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但在临床试验开始后通常需要很多年时间，并且取决于许多因素，包括
监管机构的实质性酌处权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准标准、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的上市许可，而且我们现有的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何候选产品（独立开发或与我们的合作伙伴合作）都可能无法获得上市批准。
我们的候选产品可能无法获得或保留上市许可，原因有很多，包括以下几点：
•FDA 或外国监管机构（此处均称为卫生机构）可能不同意我们临床试验的设计或实施；
•我们可能无法以令卫生当局满意的方式证明候选产品的拟议适应症是安全有效的，或者其强度、身份或质量符合卫生当局的标准；
•临床试验的结果可能不符合卫生当局要求批准的统计学意义水平；
•我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
•卫生当局可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
•从我们的候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持向美国食品药品管理局提交保密协议或以其他方式向外国监管机构提交保密协议，或在美国或任何其他国家或司法管辖区获得上市批准；
•卫生当局可能会发现与我们签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造流程或设施存在缺陷或未能获得批准；以及
•卫生当局的批准标准、政策或法规可能会发生重大变化，使我们的临床数据不足以获得批准。
这种漫长的药物开发过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能导致我们未能获得监管部门的批准，无法销售任何候选产品，这将严重损害我们的业务、经营业绩和前景。美国食品和药物管理局和其他卫生机构在批准过程中以及在决定何时或是否获得监管部门批准时（包括在加速批准方面）方面拥有很大的自由裁量权。即使我们认为从候选产品的临床试验中收集的数据令人鼓舞，但这些数据可能不足以支持美国食品药品管理局或任何其他卫生机构的批准。
此外，即使我们获得了批准，监管机构也可能批准我们的任何候选产品的适应症比我们要求的更少或更有限，可能不批准我们打算为产品收取的价格，可能根据昂贵的上市后临床试验的表现批准我们的任何候选产品，或者可能批准标签不包括该候选产品成功商业化所必需或理想的标签声明的候选产品。上述任何情况都可能严重损害我们候选产品的商业前景。
即使我们在美国的任何候选产品获得了美国食品药品管理局的批准，我们也可能永远无法在任何其他司法管辖区获得批准或将其商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。
为了在任何特定的司法管辖区销售任何产品，我们必须在安全性和有效性的基础上逐个国家制定并遵守许多不同的监管要求。
美国食品和药物管理局的批准并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准。但是，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们在其他司法管辖区获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管部门批准并不能保证任何其他国家的监管部门批准。
批准程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证，以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并且需要额外的临床前研究或临床试验，这可能既昂贵又耗时。各国的监管要求可能差异很大，可能会延迟或阻止我们的产品在这些国家的推出。我们没有任何候选产品获准在任何司法管辖区（包括国际市场）销售，而且作为一家公司，我们没有在国际市场上获得监管部门批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或者未能获得和维持所需的批准，或者如果监管
国际市场的批准被推迟，我们的目标市场将减少，我们充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力的能力将无法实现。
即使我们获得了监管部门对任何候选产品的批准，我们仍将受到持续的监管义务和持续的监管审查，这可能会导致大量额外开支，如果我们未能遵守监管要求或在候选产品方面遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。
如果我们的任何候选产品获得批准，它们将受到制造、标签、包装、存储、广告、促销、抽样、记录保存、上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息的持续监管要求的约束，包括美国联邦和州的要求以及类似的外国监管机构的要求。此外，我们可能需要对难以进行或完成的特殊人群进行批准后的研究。对于我们在批准后进行的任何临床试验，我们还必须继续遵守cGMP和GCP的要求。
制造商和制造商的设施必须遵守FDA和类似的外国监管机构的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规和适用的产品跟踪和追踪要求。因此，我们和我们的首席营销官将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况以及对任何保密协议、其他营销申请和先前对检查意见的回应中所作承诺的遵守情况。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在包括制造、生产和质量控制在内的所有监管合规领域花费时间、金钱和精力。
我们获得的任何候选产品获得的监管批准都可能受到该产品可能上市的已批准指定用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能昂贵的上市后测试的要求，包括为监测候选产品的安全性和有效性而进行的 4 期临床试验和监测。美国食品药品管理局还可能要求将REMS计划作为批准我们的候选产品的条件，这可能需要长期患者随访、用药指南、医生沟通计划或其他确保安全使用的要素，例如限制性分发方法、患者登记和其他风险最小化工具。类似的外国监管机构也可能有类似于REMS的计划。此外，如果 FDA 或类似的外国监管机构批准了我们的候选产品，我们将必须遵守要求，包括提交安全和其他上市后信息以及报告和注册。
如果不遵守监管要求和标准，或者产品进入市场后出现问题，FDA可能会下达同意令或撤回批准。稍后发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者我们的第三方CMO或制造过程中的不良事件，或者不遵守监管要求，可能会导致修改批准的标签以添加新的安全信息；进行上市后研究或临床试验以评估新的安全风险；或者在REMS计划下实施分销限制或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：
•限制我们产品的营销或制造、产品退出市场或自愿或强制召回产品；
•罚款、警告信或暂停临床试验；
•食品和药物管理局拒绝批准我们提交的待处理申请或对已批准申请的补充，或暂停或撤销许可证批准；
•产品扣押或扣留或拒绝允许进口或出口我们的候选产品；以及
•禁令或施加民事或刑事处罚。
美国食品和药物管理局严格监管投放市场的产品的营销、标签、广告和促销。产品只能根据批准的适应症和批准标签的规定进行推广。美国食品和药物管理局和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律和法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会承担重大责任。但是，医生可以在独立的医学判断中开出合法可用的产品用于标签外用途。美国食品药品管理局不监管医生在选择治疗方法时的行为，但美国食品和药物管理局确实限制了制造商就其产品的标签外使用问题进行沟通。美国食品和药物管理局和类似的外国监管机构的政策可能会发生变化，并且可能会颁布其他政府法规，以防止、限制或推迟监管部门对我们候选产品的批准。我们无法预测未来在美国或国外的立法或行政行动可能产生政府监管的可能性、性质或范围。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者我们无法
保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，也可能无法实现或维持盈利。
即使我们的任何候选产品获得美国食品药品管理局的突破疗法认证，也可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们的 CFT7455 和 CFT8634 候选产品以及部分或全部未来的候选产品寻求突破疗法称号。突破疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，初步临床证据表明，该药物在一个或多个具有临床意义的终点（例如在临床开发初期观察到的实质性治疗效果）上可能比现有疗法表现出实质性改进。对于已被指定为突破性疗法的候选产品，FDA与试验发起人之间的互动和沟通有助于确定最有效的临床开发途径，同时最大限度地减少接受无效对照方案的患者人数。被美国食品药品管理局指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得其他快速批准计划，包括加速批准。
是否被指定为突破性疗法由美国食品药品管理局自行决定。因此，即使我们认为我们的候选产品符合突破性疗法的指定标准，美国食品药品管理局也可能不同意，而是决定不作出这样的指定。无论如何，尽管Breakthrough Therapy的认证旨在加快获得该称号的药物的开发和审查，但与根据非快速美国食品药品管理局审查程序考虑批准的候选产品相比，获得突破疗法认证可能不会加快开发过程、审查或批准，也不能确保候选产品最终获得美国食品药品管理局的批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破疗法资格，美国食品药品管理局稍后也可能会决定该产品不再符合资格条件。因此，尽管我们打算为我们的主要候选产品以及未来用于治疗各种癌症的部分或全部候选产品寻求突破疗法称号，但无法保证我们会获得突破疗法称号。
即使我们的一个或所有主要候选产品或任何其他当前或未来的候选产品获得美国食品药品管理局的快速通道认证，也可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
在不同时间，我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道称号。如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出有可能满足该疾病未得到满足的医疗需求，则药物赞助商可以为特定适应症申请FDA快速通道称号。我们可能会为我们的一个或所有主要候选产品和/或我们未来的某些候选产品寻求快速通道称号，但无法保证美国食品和药物管理局会授予我们任何拟议的候选产品这一地位，只有在多次申请后，我们才能成功获得美国食品药品管理局对候选产品的快速通道称号。根据美国食品和药物管理局提供的政策和程序，Fast Track开发产品的赞助商提交的营销申请可能有资格获得优先审查，但获得快速通道指定并不能保证获得FDA的任何此类资格或最终的上市批准。美国食品和药物管理局有广泛的自由裁量权是否授予快速通道称号，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得该称号，也无法保证美国食品和药物管理局会决定授予该称号。即使我们确实获得了快速通道称号，尽管Fast Track指定旨在加快获得此类称号的药物的开发和审查，但与传统的FDA程序相比，我们的开发流程、审查或批准可能无法更快，获得Fast Track称号并不能保证FDA的最终批准。此外，如果美国食品和药物管理局认为快速通道指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，它可能会撤回该称号。此外，美国食品和药物管理局可以随时撤回任何快速通道的指定。
我们已经获得了 CFT7455 和 CFT8634 的孤儿药称号，如果我们决定为任何其他当前或未来的候选产品寻求孤儿药称号，我们可能无法成功或可能无法维持与孤儿药指定相关的好处，包括获得补充市场独家经营权的可能性。
2021 年 8 月，美国食品药品管理局授予 CFT7455 孤儿药称号，用于治疗 MM，2022 年 3 月，美国食品药品管理局授予 CFT8634 孤儿药称号，用于治疗软组织肉瘤。我们可能会为一种或多种其他当前或未来的候选产品寻求孤儿药称号。包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将用于相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，美国食品药品管理局可以为一种用于治疗罕见疾病或病症的药物授予孤儿药称号，罕见疾病或病症的定义是美国患者人数少于20万的疾病或病症，或者在美国患者人数超过20万的疾病或病症，前提是没有理由期望在美国开发和提供该药物的成本将从在美国的销售中收回
毒品。在美国，获得孤儿药称号使一方有权获得经济激励，例如获得临床试验费用补助金的机会、税收优惠和用户费用减免。美国食品药品管理局授予孤儿药称号后，FDA将公开披露该药物的仿制标识及其潜在的孤儿用途。尽管孤儿药指定旨在促进罕见疾病或疾病的药物开发，但孤儿药指定并不能在监管审查和批准过程中带来任何好处，也不会缩短监管审查和批准过程的持续时间。此外，虽然获得孤儿药指定可能会导致美国食品和药物管理局放弃在儿科人群中进行研究的任何义务，但这种豁免可能不适用于肿瘤药物
如果获得孤儿药称号的产品随后首次获得美国食品药品管理局对该疾病的特定活性成分的批准，则该产品有权获得孤儿药独家经营权，这意味着美国食品药品管理局不得批准任何其他申请，包括保密协议，在七年内针对相同适应症销售相同药物的申请，除非在有限情况下，例如显示出对孤儿药独家产品的临床优越性或如果 FDA 发现孤儿药独家经营权的持有者尚未表明它可以确保有足够数量的孤儿药来满足患有该药物所针对的疾病或病症的患者的需求。因此，即使我们的一个候选产品获得了孤儿药独家经营权，美国食品药品管理局仍然可以批准其他含有不同活性成分的药物用于治疗相同的适应症或疾病。此外，如果我们无法生产足够的产品供应，美国食品药品管理局可以放弃孤儿药的独家经营权。
在有医学上合理的基础使用其他孤儿适应症中，我们还可能为我们的其他主要候选产品和/或部分或全部其他当前或未来的候选产品寻求孤儿药称号。即使我们获得了孤儿药称号，但如果我们寻求批准的适应症范围超过孤儿指定适应症，则在美国的独家销售权可能会受到限制；如果美国食品药品管理局后来确定指定申请存在重大缺陷，或者如果我们无法通过制造商确保该产品有足够的数量来满足罕见疾病或疾病患者的需求，则独家销售权可能会丧失。此外，即使我们为其他候选产品寻求孤儿药称号，我们也可能永远不会获得这些认证。例如，美国食品药品管理局对适用于组织不可知疗法的孤儿药称号的监管考虑因素表示担忧，美国食品和药物管理局可能会以某种方式解释FDCA及其孤儿药法规，如果我们的候选产品获得批准，则限制或阻碍我们获得靶向适应症的孤儿药称号或孤儿药独家经营权。
在适用的情况下，我们可能会根据美国食品药品管理局的加速批准途径，寻求我们的候选产品的批准。这种途径可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得营销批准的可能性。
我们计划寻求加快批准我们的主要候选产品，并可能在适用的情况下使用美国食品和药物管理局的加速批准途径寻求未来候选产品的批准。如果产品可以治疗严重或危及生命的疾病，并且通常比现有疗法具有有意义的优势，则可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对有合理可能预测临床益处的替代终点产生影响，或者对可以比不可逆的发病率或死亡率（IMM）更早测量的临床终点产生影响，后者可以合理地预测对IMM或其他临床益处的影响。根据《食品药品综合改革法》（通常称为FDORA），允许美国食品和药物管理局酌情要求在获得加速批准的产品获得批准之前或批准之日后的指定时间内进行一项或多项批准后的确认性研究。FDORA还要求赞助商每180天向美国食品和药物管理局发送有关这些研究状况的最新信息，包括实现招生目标的进展，FDA必须立即公开发布这些信息。FDORA还赋予美国食品药品管理局更大的权力，如果发起人未能及时开展此类活动，向美国食品药品管理局发送必要的最新信息，或者此类批准后研究未能证实该药物的预期临床益处，则可以加快撤回加速批准；并对未能进行尽职调查进行任何批准后确认性研究或及时向该机构提交进展报告的公司采取行动，例如处以罚款。此外，美国食品和药物管理局通常要求对获得加速批准的产品的宣传材料进行预先批准，这可能会对该产品的商业发布时间产生不利影响。因此，即使我们寻求对任何候选产品使用加速批准途径，我们也可能无法获得加速批准，即使我们这样做了，该产品的开发或监管审查或批准流程也可能无法加快。此外，获得加速批准并不能保证产品的加速批准最终会转化为传统批准。
美国食品和药物管理局可能会在书面请求中确定儿科信息将对我们获得批准的候选产品有益，并要求我们进行儿科研究。我们可能会选择不进行这些研究，或者
如果我们选择进行这些研究，我们可能无法完成这些研究，或者这些研究生成的数据可能无法被 FDA 接受。
《食品、药品和化妆品法》（FDC Act）第505（A）条为对儿童药物进行研究的药品制造商提供了激励措施。该法律被称为 “儿科专有性条款”，为根据美国食品和药物管理局的书面要求对新药和目前上市的药物进行可接受的儿科研究的药品制造商额外提供六个月的非专利专有权。因此，如果我们收到美国食品药品管理局的儿科研究书面申请，进行了儿科临床研究，并在法定时限内提交了被美国食品药品管理局接受的报告，那么除了所有其他类型的专利和非专利专有权之外，我们还可获得另外六个月的监管专有权，适用于我们批准的所有含有授予儿科专有权的活性成分的药物产品。但是，即使我们收到了美国食品药品管理局对我们的一种或多种药物进行儿科研究的书面申请，我们也可能决定不或无法进行符合 FDC 法案第 505 (A) 条的儿科研究，或者我们可能为此目的进行不被美国食品药品管理局接受的研究。如果出现这种情况，我们将不会再获得为期六个月的监管排他性延期。
我们与客户、医疗保健提供商和第三方付款人的关系正在或将受到外国、联邦和州医疗欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们无法遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临严厉的处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供商和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、首席调查员、顾问、客户和第三方付款人的安排使我们受到各种联邦和州的欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法的约束，如果我们获得上市批准，这些法律可能会限制我们研究、销售、营销和分销候选产品的业务或财务安排和关系。特别是，我们的候选产品的研究以及医疗保健产品和服务的推广、销售和营销以及医疗保健行业的某些业务安排受制于广泛的法律，旨在：（i）防止欺诈、回扣、自私和其他滥用行为，（ii）保障健康信息的安全和隐私，（iii）提高医生、教学医院和药品、医疗器械制造商之间财务关系的透明度生物制品。这些法律法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、结构和佣金、某些客户激励计划和其他业务或财务安排。参见标题为” 的部分商业—其他医疗保健法” 和”商业—医疗改革” 在我们的 2022 年年度报告中。
确保我们与第三方的业务安排和做法符合适用的医疗保健法律和法规可能会很昂贵。政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合涉及适用的欺诈和滥用行为的现行或未来的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律和法规。如果发现我们的业务违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、撤销、监禁、禁止参与政府资助的医疗保健计划，如医疗保险和医疗补助，以及额外的举报要求和监督，如果我们受企业诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控、合同损害赔偿和声誉损失危害，以及削减或重组我们的业务。不断变化的合规环境以及需要建立和维护强大且可扩展的系统以遵守具有不同合规或报告要求的多个司法管辖区，这增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。
如果发现我们预计与之开展业务的医生或其他提供者或实体不遵守适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。即使得到有利于我们的解决，与医疗保健法律法规相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员对正常职责的注意力。此外，可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，则可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。这种性质的诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业损失，减少可用于开发、制造、销售、营销或分销活动的资源。与适用的医疗保健法律和法规有关的诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响。
我们的候选产品在美国和国外的成功商业化将部分取决于包括政府机构和私人健康保险公司在内的第三方付款人在多大程度上提供保险和足够的报销水平，以及实施对我们的候选产品有利的定价政策。如果我们的候选产品获得批准，未能获得或维持保险和足够的报销，可能会限制我们推销这些产品的能力并降低我们创收的能力。
对于我们可能获得监管部门批准的任何产品，其承保范围和报销状态都存在重大不确定性。在美国和其他国家，因病情接受治疗的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。第三方付款人，包括政府医疗保健计划（例如美国的Medicare、Medicaid或TRICARE）、管理式医疗服务提供商、私人健康保险公司、健康维护组织和其他组织，对我们产品的承保范围和报销充足性对于大多数患者能够负担医疗服务和药品（例如我们的候选产品）至关重要。第三方付款人决定他们将为哪些药物支付费用并确定报销水平。参见标题为” 的部分承保范围和报销” 在我们的 2022 年年度报告中。
我们成功将候选产品商业化的能力将在一定程度上取决于第三方付款人将在多大程度上为我们的产品和相关治疗提供保险和充足的报销。此外，付款人决定为产品提供保险并不意味着适当的报销率将获得批准。如果没有承保范围和足够的报销，或者仅适用于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们确定或维持足以实现足够的投资回报的定价。一旦获得批准，第三方付款人决定不承保或不单独报销我们的医疗产品或使用我们产品的疗法，可能会降低医生对我们产品的使用率。
我们无法确定美国和其他国家的承保范围和报销是否适用于我们当前或未来的候选产品，或者使用我们当前或未来的候选产品的任何程序，并且任何可能提供的报销可能不够或将来可能会减少或取消。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品保险和报销政策。因此，我们产品的承保范围和报销可能因付款人而异。确定付款人是否将为产品提供保险的过程可能与设定付款人将为该产品支付的赔偿费率的过程是分开的。一位付款人决定为产品提供保险并不能保证其他付款人也会为该产品提供保险和赔偿。第三方付款人还可以将承保范围限制在批准清单或处方集上的特定产品上，其中可能不包括美国食品药品管理局批准的所有特定适应症的产品。在美国，有关新药报销的主要决定通常由美国卫生与公共服务部（HHS）下属的医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）做出。CMS将决定我们的产品是否以及在多大程度上将获得医疗保险的承保和报销，私人付款人往往在很大程度上效仿CMS。付款人在确定赔偿时考虑的因素取决于产品是否：
•其健康计划下的承保福利；
•安全、有效且在医学上必要；
•适合特定患者；
•具有成本效益；以及
•既不是实验性的，也不是研究性的。
我们无法确定候选产品的承保范围和报销是否可用，也无法准确估计候选产品的潜在收入，也无法确保我们可能开发的任何产品都能获得承保和报销。
此外，美国和国外的第三方付款人越来越多地努力限制或降低医疗成本，这可能会导致付款人组织限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们的候选产品提供保险或提供足够的付款。为了确保任何可能获准销售的产品的保险和报销，除了获得美国食品药品管理局或类似监管批准所需的费用外，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益。此外，我们可能还需要为购买者、私人健康计划或政府医疗保健计划提供折扣。尽管如此，我们的候选产品可能不被视为医学上必需或不具成本效益。如果第三方付款人认为某一产品与其他可用疗法相比不具有成本效益，则在获得批准后，他们可能无法将该产品作为其计划下的福利提供保险，或者
他们确实如此，付款水平可能不足以让公司出售其产品以获利。我们预计，由于可能出售我们的任何候选产品，我们都将面临来自第三方付款人的定价压力。
最后，在一些外国，药品的拟议定价必须获得批准才能合法上市。各国对药品定价的要求差异很大。例如，欧盟国家或欧盟成员国可以限制其国家健康保险体系提供报销的药品范围，也可以控制人用药品的价格。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能需要完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与当前可用的疗法进行比较。欧盟成员国可以批准药品的具体价格，也可以改为采用直接或间接控制将药品投放市场的公司的盈利能力的制度。欧盟成员国之间的态度存在分歧。例如，在法国，有效的市场准入将得到与医院达成的协议的支持，产品可能会由社会保障基金报销。药品的价格是与健康产品经济委员会谈判的。无法保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家会为我们的任何候选产品提供优惠的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品不遵循美国的价格结构，一般而言，欧盟的价格往往大大低于美国的价格。
已颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们推进临床项目、获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，已经出现了许多立法和监管变化以及医疗保健系统的拟议变更，我们预计将继续如此，这些变化可能会影响我们未来的运营业绩。特别是，美国联邦和州两级已经采取了许多旨在降低医疗成本和提高医疗质量的举措，并将继续出台。美国各州也越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。参见标题为” 的部分商业—医疗改革” 在我们的 2022 年年度报告中。
我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制州和联邦政府对特定医疗保健产品和服务的承保范围，并可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额。这可能会导致对我们开发的任何候选产品的需求减少，或者可能导致额外的定价压力。
在美国以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。美国以外的价格控制法规可能会对给定市场的盈利能力产生重大影响，如果这些法律发生变化，则会带来进一步的不确定性。
我们无法预测美国或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生政府监管的可能性、性质或范围。如果我们或我们可能聘用的任何第三方进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或这些第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
如果我们从我们赞助的临床试验中获得可识别的患者健康信息，根据美国和其他司法管辖区适用的隐私法，我们可能面临潜在的责任。
大多数医疗保健提供者，包括我们可能从中获取患者健康信息的某些研究机构，都必须遵守经《经济和临床健康健康信息技术法》修订的 1966 年《健康保险便携性和问责法》（HIPAA）颁布的隐私和安全法规。根据事实和情况，如果我们以未经 HIPAA 授权或允许的方式获取、使用或披露 HIPAA 覆盖的实体保存的个人身份健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。此外，我们可能会受到州法律的约束，该法律要求在个人信息泄露时通知受影响的个人和州监管机构，个人信息比HIPAA保护的健康信息更广泛。
全球数据保护格局正在迅速变化，我们可能受或将受到许多联邦、州和外国法律法规以及监管指南的约束或影响，这些法律和法规管理个人数据的收集、使用、披露、传输、安全和处理，例如我们在临床试验中收集的有关参与者和医疗保健提供者的信息。在可预见的将来，实施标准和执法实践可能仍不确定，这可能会给我们的业务带来不确定性，影响我们或我们的服务提供商
在某些司法管辖区运营或收集、存储、转移、使用和共享个人数据的能力，会导致我们承担责任或收取额外的合规费用或其他费用。如果我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或自我监管标准，都可能导致负面宣传、转移管理时间和精力，以及政府实体或其他方面对我们提起诉讼。
在美国，2018 年《加州消费者隐私法》（CCPA）于 2020 年 1 月生效。CCPA为消费者提供了新的数据隐私权，为公司提供了新的运营要求，包括对处理消费者或家庭某些个人数据的实体规定了更高的隐私和安全义务。这些要求可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。CCPA 赋予加州居民更大的访问和删除其个人信息、选择退出某些个人信息共享以及接收有关如何使用其个人信息的详细信息的权利。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼。尽管目前有受 HIPAA 和临床试验法规约束的受保护健康信息的例外情况，但 CCPA 可能会影响我们的某些业务活动。
此外，加州一项新的投票倡议，即《加州隐私权法》（CPRA）已于2020年11月获得通过。CPRA 于 2023 年 1 月 1 日生效，对立法所涵盖的公司规定了额外的义务，并对 CCPA 进行了重大修改，包括扩大了消费者对某些敏感个人信息的权利。CPRA还成立了一个新的国家机构，该机构将有权实施和执行CCPA和CPRA。CCPA和CPRA的影响可能很大，可能需要我们修改我们的数据收集或处理做法和政策，并承担大量成本和开支，以遵守并增加我们面临监管执法和/或诉讼的潜在风险。
此外，弗吉尼亚州于2021年3月2日颁布了《消费者数据保护法》（CDPA），该法案于2023年1月1日生效。此外，2021年7月8日，科罗拉多州州长签署了《科罗拉多州隐私法》（CPA），使之成为法律。2022年3月24日，犹他州州长签署了《犹他州消费者隐私法》（UCPA），使之成为法律，该法将于2023年12月31日生效。最后，2022年5月，康涅狄格州州长拉蒙特签署了《康涅狄格州数据隐私法》（CTDPA），使之成为法律。UCPA和CTDPA在很大程度上借鉴了弗吉尼亚州和科罗拉多州的前身。
随着CTDPA的出台，康涅狄格州成为第五个颁布全面隐私法的州，但其他州很可能会效仿，许多州已经提出了法案。此类拟议立法如果颁布，可能会增加复杂性，进一步改变要求、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响战略和以前有用的数据的可用性方面投入更多资源，并可能导致合规成本增加和/或商业惯例和政策的变化。该国不同州存在全面的隐私法，这将使我们的合规义务变得更加复杂和昂贵，并可能增加我们因违规行为受到执法行动或以其他方式承担责任的可能性。
隐私和数据保护法的数量和复杂性不断增加，以及全球法律或法规的其他变化，尤其是与加强对某些类型的敏感数据（例如医疗保健数据或临床试验中的其他个人信息）的保护相关的法律或法规的变化，可能会导致政府对我们的执法行动和严厉处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营业绩产生重大不利影响。
在美国以外，我们还面临着严格的隐私和数据保护法的挑战。例如，欧洲经济区（EEA）的立法者采纳了欧盟或欧盟、通用数据保护条例（GDPR）（于2018年5月25日生效）和欧盟GDPR，以及转化为英国法律的英国 GDPR（统称为 GDPR）。GDPR 对个人数据的控制者和处理者施加了更严格的数据保护合规要求，包括对 “特殊类别数据” 的特殊保护，其中包括位于欧洲经济区和英国的数据主体的健康、生物识别和遗传信息，并对违规行为规定了更严厉的处罚。此外，GDPR为欧洲经济区成员国提供了制定补充性国家法律的广泛权利，例如与健康、遗传和生物识别数据处理有关的法律，这可能会进一步限制我们使用和共享此类数据的能力，或者可能导致我们的成本增加，并损害我们的业务和财务状况。GDPR 规定了可能适用于我们业务的新合规义务，这可能会导致我们改变业务惯例，并增加对违规行为的罚款（包括可能对最严重的违规行为处以最高2000万欧元（根据英国 GDPR 为1750万英镑）和上一财政年度全球年营业额的 4% 的罚款，以及任何个人根据 GDPR 第 82 条要求赔偿经济或非经济损失的权利）。除了此类罚款外，我们还可能受到诉讼和/或负面宣传，这可能会对我们的声誉和业务产生重大不利影响。
GDPR还赋予数据主体和消费者协会私人诉讼权，可以向监管机构提出投诉，寻求司法补救措施，并就因违反GDPR而造成的损害获得赔偿。此外，GDPR 还包括对跨境数据传输的限制。GDPR 可能会增加我们的
在处理受 GDPR 约束的情况下，我们处理的个人数据所承担的责任和责任。此外，我们可能需要建立其他机制来确保符合 GDPR，包括各个国家实施的 GDPR 要求。
由于GDPR的实施，我们需要采取多项措施来确保遵守数据保护制度。GDPR 要求我们告知数据主体我们如何处理他们的个人数据以及他们如何行使自己的权利，确保我们有处理个人数据的有效法律依据（如果这是同意，则获得同意的要求具有更高的门槛），并任命一名数据保护官员，负责大规模处理敏感的个人数据（即健康数据）。此外，GDPR 在整个欧洲经济区和英国引入了强制性数据泄露通知要求，要求我们保留处理活动的记录并在存在高风险处理的情况下记录数据保护影响评估，在我们与服务提供商签订合同时要求我们承担额外义务，要求采取适当的技术和组织措施来保护个人数据，并要求我们采取适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审计。我们正在采取措施，以适当和适用的方式遵守 GDPR，但这是一个持续的合规流程。遵守GDPR将是一个严格且耗时的过程，可能会增加我们的经商成本或要求我们改变业务惯例。如果我们遵守GDPR或其他适用的欧盟和英国法律法规的努力不成功或被认为不成功，则可能会对我们在欧盟和/或英国的业务产生不利影响。
值得注意的是，GDPR对将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国或其他未被视为提供 “充分” 隐私保护的地区施加了严格的规定。过去，美国的公司能够依靠欧盟-美国、英国-美国和瑞士-美国隐私盾框架来使从欧盟和英国向美国的数据传输合法化。2020 年 7 月，欧盟法院（CJEU）在 C-311/18 号案件（数据保护专员诉爱尔兰Facebook和马克西米利安·施雷姆斯，或 施雷姆斯二世）宣布欧盟-美国隐私盾无效，理由是隐私盾未能为传输到美国的欧盟个人数据提供足够的保护。CJEU在同一项决定中认为欧盟委员会或欧盟委员会发布的标准合同条款（SCC）是有效的。但是，欧盟法院裁定，根据SCC进行的传输需要根据具体情况进行评估，以确保接收国的法律提供与欧盟一样 “基本等同” 的保护来保护传输的个人数据，并要求企业在不符合该标准时采取补充措施。欧洲数据保护委员会随后于2021年6月发布的指导方针描述了这些补充措施必须是什么，并指出，如果在没有补充措施的情况下，无法提供同等的保护，企业应避免或停止传输个人数据。2021年6月4日，欧盟委员会发布了SCC的新版本，旨在解决CJEU发现的问题 施雷姆斯二世决定并提供有关各方在实施新的SCC时必须进行的移交评估的进一步细节。但是，人们仍然担心SCC和其他机制是否会面临更多挑战。同样，瑞士数据保护机构确定，瑞士-美国隐私盾框架不再是瑞士-美国数据传输的有效机制，还对SCC作为从瑞士传输个人数据的机制的有效性提出了质疑。尽管SCC为欧盟-美国数据流提供了隐私盾认证的替代方案，但该决定（以及随后发布的某些监管指南）使人们对欧盟-美国数据流的总体合法性产生了怀疑。任何无法根据数据保护法将个人数据从欧盟传输到美国的行为都可能阻碍我们进行审判的能力，并可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。英国不受欧盟委员会新的SCC的约束，但已经发布了自己的传输机制，即《国际数据传输协议》或《国际数据传输附录》，允许从英国进行传输。2022年3月25日，欧盟委员会和美国宣布已就新的 “跨大西洋数据隐私框架” 达成政治协议，该框架将取代已失效的隐私盾。2022年12月13日，欧盟委员会发布了关于跨大西洋数据隐私框架的充分性决定草案。
此外，欧洲经济区成员国已通过国家法律来实施可能部分偏离GDPR的GDPR。此外，欧洲经济区成员国的主管当局对GDPR义务的解释可能因国家/地区而略有不同，因此我们预计在欧洲经济区不会在统一的法律环境中运作。
在美国和欧洲以外，我们有CRO或以其他方式开展业务的许多司法管辖区也在考虑和/或已经颁布了全面的数据保护立法。此外，英国在其《数据改革法案》中宣布了改革该国数据保护法律框架的计划，但这些计划已被搁置。但是，根据GDPR、适用的欧洲经济区成员国和英国隐私法，我们可能会因我们为遵守这些法律而采取的任何措施承担责任、费用、成本和其他运营损失。
在我们监控欧洲经济区或英国个人行为（即进行临床试验）的司法管辖区，我们可能会受到当地数据保护机构的监督。在提供我们的服务方面，我们依赖许多第三方，其中一些第三方在我们的网站上处理欧洲经济区和/或英国个人的个人数据
代表。我们与每家此类提供商签订或打算签订合同安排，根据合同安排，他们有义务仅根据我们的指示处理个人数据，并进行或打算进行尽职调查，以确保他们有足够的技术和组织安全措施。
此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因检测法可能直接适用于我们和/或我们合作者的业务，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。我们或我们的合作者可能获得健康信息的患者，以及可能与我们共享这些信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露这些信息能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源，以确保持续遵守适用的隐私和数据安全法。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，也可能花费大量时间进行辩护，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。
如果我们或第三方 CMO、CRO 或其他承包商或顾问未能遵守适用的联邦、州/省或地方监管要求，我们可能会受到一系列监管行动，这些行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选疗法的能力，并可能损害或阻止我们能够商业化的任何受影响疗法的销售，或者可能大幅增加开发、商业化和营销我们的疗法的成本和支出。任何威胁或实际的政府执法行动也可能引起负面宣传，要求我们投入大量资源，否则这些资源本可用于业务的其他方面。越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全漏洞或声誉受损。
此外，我们受上述每项医疗保健法律的州和外国同等法律的约束，其中一些法律的范围可能更广，无论付款人是谁，都可能适用。
如果我们或我们的第三方制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者承担的费用可能会对我们的业务成功产生不利影响。
我们受许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。我们的研发活动涉及使用生物和危险材料以及生产危险废物。我们通常与第三方签订合同，以处置这些材料和废物。我们无法消除这些材料受到污染或伤害的风险，这可能会导致我们的商业化工作、研发工作和业务运营中断，导致昂贵的清理成本高昂的环境损害，以及根据管理这些材料和特定废物的使用、储存、处理和处置的适用法律和法规承担的责任。尽管我们认为我们的第三方 CMO 在处理和处置这些材料时使用的安全程序通常符合这些法律法规规定的标准，但我们无法保证情况确实如此，也无法消除这些材料意外污染或伤害的风险。发生此类性质的事件时，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任，此类责任可能超出我们的资源，州、联邦或其他适用当局可能会限制我们对某些材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律和法规很复杂，经常变化，而且往往变得更加严格。我们无法预测任何此类性质的变化的影响，也无法确定我们未来的合规情况。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会影响我们的研究、开发或生产工作。不遵守这些法律和法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
尽管我们保留了工伤补偿保险来支付我们的成本和开支，但我们可能因使用危险材料或其他与工作相关的伤害而导致员工受伤，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们不承保特定的生物废物或危险废物保险、工人补偿或财产和意外伤害及一般责任保险单，这些保险包括因生物或危险废物暴露或污染而造成的损害和罚款的保险。
我们受美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法律和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能因违规行为而面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们受出口管制和进口法律和法规的约束，包括《美国出口管理条例》、美国海关条例、美国财政部外国资产管制办公室管理的各种经济和贸易制裁条例、经修订的 1977 年《美国反海外腐败法》、《美国法典》第 18 篇第 201 节中所载的美国国内贿赂法规、《美国旅行法》、2001 年《美国爱国者法》和其他州
以及我们开展活动所在国家的反贿赂和反洗钱法。反腐败法律的解释很宽泛，禁止公司及其员工、代理人、承包商和其他合作者直接或间接授权、承诺、向公共或私营部门的收款人提供不当付款或其他任何有价值的东西。将来，我们可能会聘请第三方在美国境外进行临床试验，在我们进入商业化阶段后在国外销售我们的产品和/或获得必要的许可、执照、专利注册和其他监管批准。我们还可能与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和雇员进行直接或间接的互动。即使我们没有明确授权或实际了解我们的员工、代理商、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动，我们也可能被追究责任。任何违反上述法律法规的行为都可能导致巨额的民事和刑事罚款和处罚、监禁、失去出口或进口特权、取消资格、税收重新评估、违约和欺诈诉讼、声誉损害以及其他后果。
与员工事务、管理增长和运营事务相关的风险
我们高度依赖我们的关键人员，并预计会招聘新的关键人员。如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们可能无法成功实施我们的业务战略。
我们在竞争激烈的生物技术和制药行业的竞争能力取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学、医务人员、销售和营销人员以及其他人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医务人员，包括我们的总裁兼首席执行官、首席科学官、首席医学官、首席财务官、首席法务官、首席人事官和首席商务官。失去我们的任何执行官、其他关键员工以及其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发延迟，并损害我们的业务。尽管如果我们整合新任命的官员和经理，例如我们的新任首席医疗官，我们预计将进入有序的过渡过程，但我们面临着与管理层过渡有关的各种风险和不确定性，包括将管理层的注意力从业务问题上转移开、未能留住其他关键人员或机构知识流失。
我们在马萨诸塞州沃特敦的工厂开展业务。马萨诸塞州地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部。我们市场上对熟练人才的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件或根本无法雇用和留住高素质人员的能力。美国移民和工作许可法律法规的变化，包括限制科学和专业人才流动的法律和法规，可能会受到政治力量和经济活动水平的重大影响。如果移民或签证法律法规的立法或行政变更损害了我们的招聘流程和目标或涉及非美国公民人员的项目，我们的业务可能会受到重大不利影响。
为了鼓励有价值的员工留在我们公司，除了薪资和现金激励外，我们还提供股票期权和其他股权奖励，这些奖励会随着时间的推移或里程碑的实现而归属。随着时间的推移，股权奖励对员工的价值可能会受到我们无法控制的股价变动的重大影响，而且在任何时候都可能不足以抵消其他公司更有利可图的报价。根据里程碑的成就授予的股权奖励可能也是如此。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止他们在我们的工作。尽管我们与高管员工签订了雇佣协议，但这些雇佣协议规定了随意就业，这意味着我们的任何高管员工都可以随时离职，无论是否发出通知。我们的成功还取决于我们能否继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员，以及初级、中级和高级科学、医疗、一般和行政人员。
此外，我们还有科学和临床顾问，协助我们制定开发和临床策略。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体签订了承诺，或者与其他实体签订了咨询或咨询合同，这可能会限制我们的可用性。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成协议，协助这些公司开发可能与我们的竞争的产品或技术。
我们将需要扩大组织规模，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
我们预计员工人数和业务范围将显著增长，尤其是在药物开发、制造、监管事务领域，如果我们的候选产品获得或预计将获得营销批准，则包括销售、营销和分销领域。将来，我们可能需要扩大总务和管理团队的规模，以支持我们的业务增长、公司阶段和/或成为上市公司的要求。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续
实施和改善我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。未来的增长将给管理层成员带来显著的额外责任，包括：
•识别、招聘、整合、维护和激励其他员工；
•有效管理我们的内部开发工作，包括我们的主要候选产品和我们开发的任何其他候选产品的临床和FDA审查流程，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及
•改善我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。
我们未来的财务业绩以及我们进入临床开发以及如果获得批准，将我们的主要候选产品和我们开发的任何其他候选产品商业化的能力，将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。由于我们的财务资源有限，而且我们的管理团队在管理具有这种预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理业务的扩张或招聘和培训额外的合格人员。我们的业务扩张可能会导致巨额成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的行为都可能延迟我们业务计划的执行或中断我们的运营。此外，我们的中国和印度CRO的研究还使我们面临各种风险，包括监管、经济和政治不稳定、潜在的不利税收、进出口政策、外汇和通货膨胀率的波动、国际和国内敌对行动、恐怖主义、自然灾害和流行病。
我们的内部计算机系统或我们的任何合作者、供应商、承包商或顾问的内部计算机系统可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到重大干扰，并可能损害我们的声誉或使我们承担责任，并对我们的业务和财务业绩产生不利影响。
我们的内部计算机系统以及任何合作者、供应商、承包商或顾问的内部计算机系统都容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的损坏。尽管迄今为止，我们尚未遇到任何此类重大系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生这种性质的事件并导致我们的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营受到重大干扰，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失还是其他类似的中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据的丢失可能会导致我们的上市批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者机密或专有信息被不当泄露，我们可能会承担责任，我们的竞争地位可能会受到损害，候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟。此外，对于我们存储的第三方信息，我们可能有数据安全义务。未经授权访问或使用任何此类性质的第三方数据或信息可能会导致罚款或其他处罚，这可能会影响我们与这些第三方的关系和我们的运营。
对我们的平台、系统和网络的任何实际或感知的安全漏洞都可能损害我们的声誉和品牌，使我们面临诉讼风险和可能的责任，并要求我们花费大量资金和其他资源来应对和缓解安全漏洞造成的问题。我们维持充足的网络犯罪和责任保险的能力可能会降低。一些司法管辖区已颁布法律，要求公司将涉及某些类型个人数据的数据安全漏洞通知个人，我们与某些合作伙伴签订的协议要求我们在发生安全事件时通知他们。这些类型的强制性披露代价高昂，可能导致负面宣传，并可能导致我们的合作伙伴对我们的数据安全措施的有效性失去信心。这些事件中的任何一个都可能损害我们的声誉或使我们承担责任，并对我们的业务和财务业绩产生重大和不利影响。尽管我们维持网络责任保险，但我们无法确定其承保范围是否足以支付实际产生的责任，也无法确定保险是否会继续以经济合理的条件向我们提供，或者根本不提供。
我们的员工、独立承包商、供应商、首席调查员、首席财务官和顾问可能参与不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易法。
我们的员工、独立承包商、供应商、首席调查员、CRO、CMO 和顾问可能参与欺诈行为或其他非法活动的风险。除其他外，这些当事人的不当行为可能包括：
•故意、鲁莽或疏忽的行为或披露违反研究和试验协议或 FDA 或类似外国监管机构规定的未经授权的活动；
•在美国和国外违反医疗欺诈和滥用法律和法规的行为；
•违反与我们的普通股交易有关的美国联邦证券法；以及
•未能准确报告财务信息或数据。
特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规规范了广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。其他形式的不当行为可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，或者在我们的临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，这可能会导致监管制裁并严重损害我们的声誉。我们通过了适用于我们所有员工的商业行为和道德准则以及其他公司治理和合规文件、政策和章程。但是，并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为。此外，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受因不遵守这些法律或法规而产生的政府调查或其他行动或诉讼。此外，即使没有发生欺诈或其他不当行为，我们也面临有人指控欺诈或其他不当行为的风险。如果对我们提起任何此类性质的诉讼，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，则这些行为可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同赔偿、声誉损害、利润和未来收入减少和/或削减我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务产生不利影响前景，财务状况和经营业绩。
与我们的普通股相关的风险
如果我们决定在将来筹集更多资金，您的投资就会被稀释。
我们将来可能会选择通过出售股票或其他可转换为股票的证券来筹集额外资金，具体取决于市场状况、战略考虑和运营要求。如果我们以这种方式筹集额外资金，我们的股东将被稀释。未来发行普通股或其他股权证券，或者认为可能发生这种性质的出售，可能会对普通股的交易价格产生不利影响，并削弱我们通过未来发行股票或股权证券筹集资金的能力。无法预测未来普通股的销售或未来出售的普通股的可用性将对我们普通股的交易价格产生什么影响（如果有的话）。
我们不知道我们的普通股能否维持活跃、流动性和有序的交易市场，也不知道普通股的市场价格会是多少，因此，你可能很难出售我们的普通股。
在我们首次公开募股之前，我们的普通股没有公开交易市场。尽管我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，但我们股票的活跃交易市场可能无法维持。如果我们的普通股交易不活跃，您可能无法快速或以市场价格出售您的股票。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能损害我们以普通股作为对价建立战略合作伙伴关系或收购公司或产品的能力。
如果证券或行业分析师不发布或停止发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的股票发表负面或误导性意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们的普通股交易市场正在并将继续受到行业或证券分析师发布的关于我们、我们的业务或目标蛋白质降解领域的研究和报告的影响。我们无法控制这些分析师。无法保证现有分析师会继续提供研究报道，也无法保证新的分析师会开始提供报道。尽管我们已经获得了分析师的报道，但如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、知识产权或股票表现发表负面或误导性意见，或者如果我们的临床前研究、未来的临床试验和运营结果未能达到其中任何一位分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位报道分析师停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下跌。
我们的普通股价格可能会波动很大，波动很大，这可能会给普通股的购买者带来巨额损失。
我们普通股的交易价格一直波动不定，并且可能继续波动，并且会因各种因素而出现大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。总体而言，股票市场，尤其是小型生物制药公司的市场，经历了极大的波动，这种波动通常与之无关
特定公司的经营业绩。由于这种波动，您可能无法以或高于收购普通股的价格出售普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
•竞争产品或技术的成功程度或标准护理方案的变化；
•我们的候选产品或竞争对手的候选产品的临床前研究和临床试验结果；
•我们临床开发活动的时间和进展；
•美国和其他国家的监管或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
•关键人员的招聘或离开;
•与我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平以及我们持有的现金、现金等价物和有价证券的价值；
•我们发现、开发、收购或许可其他技术或候选产品的努力的结果；
•对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
•医疗保健支付系统结构的变化；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•公共卫生危机、流行病和流行病的影响，例如最近的 COVID-19 疫情；
•总体经济、工业和市场状况；以及
•本 “风险因素” 部分中描述的其他因素。
如果上述任何因素被认为可能对我们的业务、前景或运营产生负面影响，或者如果我们的经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们的普通股价格可能会大幅下跌。过去，在公司证券市场价格波动一段时间之后，通常会对该公司提起证券集体诉讼。如果对我们提起这种性质的诉讼，可能会导致我们为这些索赔辩护承担巨额费用，并转移管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。此外，由于这种性质的诉讼，我们的董事和高级管理人员责任保险费用可能会增加，在要求我们的保险公司向我们提供任何保险之前，我们的保险免赔额可能会很大。
我们在使用已筹集的资金方面有广泛的自由裁量权，可能无法有效使用我们的资本。
我们的管理层在使用先前融资（包括首次和后续公开募股）的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，并且所得款项的使用方式可能不会改善我们的经营业绩或提高普通股的价值。我们的管理层未能有效使用这些资金可能会导致财务损失，从而对我们的业务产生不利影响，导致我们的普通股价格下跌并推迟候选产品的开发。在使用之前，我们可能会将融资活动的净收益以不产生收入或损失价值的方式进行投资。
我们的执行官、董事和主要股东将有能力控制或重大影响提交股东批准的事项。
我们的执行官和董事，加上通过向美国证券交易委员会提交的文件报告说，他们总共拥有我们已发行普通股的5％以上的股东，实益地拥有我们很大一部分的股份。因此，我们的执行官和董事，加上超过5％的股东，有能力通过这种所有权地位控制我们。因此，这些股东如果共同行动，将继续控制提交给股东批准的事项以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择共同行动，他们将控制董事的选举以及对我们全部或几乎全部资产的任何合并、合并或出售的批准。这种所有权控制的集中可能会：
•延迟、推迟或防止控制权变更；
•巩固我们的管理层和董事会的地位；或
•阻碍其他股东可能希望的涉及我们的合并、合并、收购或其他业务合并。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们现任管理层的企图。
我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程包含可能推迟或阻止股东可能认为有利的公司控制权变更或董事会变更的条款。其中一些规定包括：
•董事会分为三类，错开任期三年，其结果是并非所有董事会成员都将同时当选；
•禁止通过书面同意采取股东行动，其结果是所有股东行动都必须在我们的股东会议上采取；
•要求只有董事会根据当时在任的多数董事的赞成票批准的决议采取行动，才能召开股东特别会议；
•关于股东提案和董事会选举提名的提前通知要求；
•要求股东不得将我们的董事会成员免职，除非有正当理由，除法律要求的任何其他投票外，经当时有权在董事选举中投票的所有有表决权的已发行股份中获得不少于三分之二的批准；
•要求通过股东行动修改任何章程或修改公司注册证书的具体条款，必须获得不少于我们有表决权股票所有已发行股份的三分之二的批准；以及
•董事会在未经股东批准的情况下根据董事会确定的条件发行优先股的权力，以及哪种优先股可能包括优先于普通股持有者权利的权利。
此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州一般公司法》第203条规定的约束，该条款可能禁止与拥有我们已发行有表决权股票15％或以上的股东进行某些业务合并。这些反收购条款以及我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购方更难获得对董事会的控制权或发起遭到当时董事会反对的行动，也可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约或代理竞赛。这些规定还可能阻碍代理竞赛，使你和其他股东更难选举你选择的董事，或者促使我们采取你想要的其他公司行动。控制权变更交易或董事会变更的任何延迟或阻止都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
作为上市公司运营，我们将继续承担额外成本，我们的管理层将被要求在新的合规举措和公司治理实践上投入大量时间。
作为一家上市公司，我们将继续承担作为私营公司未发生的巨额法律、会计和其他费用。2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（Sarbanes-Oxley）、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克股票市场有限责任公司的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理惯例。我们的管理层和其他人员为这些合规举措投入了大量时间。此外，这些规章制度增加了我们的法律和财务合规及保险成本，使某些活动更加耗时和昂贵。例如，这些规章制度使我们更难获得董事和高管责任保险，这反过来又可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
我们会不断评估这些规章制度，无法总是预测或估计我们可能产生的额外成本金额或这些费用的发生时间。这些规则和条例也常常受到不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏具体性，因此，随着监管和理事机构提供新的指导，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而变化。这可能导致合规问题持续存在不确定性，并导致披露和治理做法的持续修订所必需的成本增加。
根据萨班斯-奥克斯利法案第404条或第404条，我们的管理层必须提交一份关于我们对财务报告的内部控制的报告。但是，作为 “规模较小的申报公司”，我们无需包括
在我们不再是一家规模较小的申报公司之前，我们的独立注册会计师事务所发布的财务报告内部控制证明报告。截至2022年12月31日的财政年度结束时，我们有资格成为经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》中定义的 “非加速申报人” 和 “小型申报公司”。我们遵守第 404 条要求我们承担大量会计费用并花费大量的管理精力。
我们将需要继续提供内部资源，可能聘请外部顾问，并通过一项详细的工作计划来评估和记录对财务报告的内部控制是否充分，继续采取措施酌情改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按文件规定运作，并实施持续报告和改进财务报告内部控制的程序。尽管我们做出了努力，但我们有可能在规定的时限内或根本得出结论，即我们对财务报告的内部控制是按照第404条的要求有效的。此外，我们无法向您保证，我们过去采取或将来将要采取的措施将防止未来在财务报告内部控制中出现重大弱点或重大缺陷。如果我们在未来发现一个或多个重大弱点，则可能会导致金融市场产生不利反应，并限制我们未来的资本市场准入，因为我们对简明合并财务报表的可靠性失去信心。
我们经修订和重述的章程将特定法院指定为股东可能提起的某些诉讼的专属法庭，这可能会限制我们的股东为与我们的争议获得有利的司法论坛的能力。
根据我们经修订和重述的章程，除非我们以书面形式同意选择替代法庭，否则特拉华州大法官是就以下问题提出州法律索赔的唯一和独家法庭：(i) 代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；(ii) 主张我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员违反对我们或我们的股东所承担的信托义务的任何诉讼；(iii) 根据《特拉华州通用公司法》或我们经修订和重述的任何条款提出索赔的任何诉讼公司注册证书或经修订和重述的章程；(iv) 为解释、适用、执行或确定我们经修订和重述的公司注册证书或经修订和重述的章程的有效性而采取的任何行动；或 (v) 任何主张受内政原则管辖的索赔的行动。我们在经修订和重述的章程中将该条款称为《特拉华州论坛条款》。特拉华州论坛条款不适用于经修订的1933年《证券法》、《证券法》、经修订的1934年《交易法》或《交易法》所产生的任何诉讼理由。
我们经修订和重述的章程进一步规定，除非我们书面同意选择替代法庭，否则美国马萨诸塞特区地方法院应是解决任何主张根据《证券法》提起的诉讼理由的投诉的唯一和专属机构，因为我们的总部位于马萨诸塞州沃特敦。我们在经修订和重述的章程中将该条款称为《联邦论坛条款》。此外，我们经修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式收购我们股本股份的任何权益的个人或实体均被视为已注意到并同意特拉华州论坛条款和联邦论坛条款。
我们修订和重述的章程中的《特拉华州论坛条款》和《联邦论坛条款》可能会给提起任何此类索赔的股东带来额外的诉讼费用。此外，这些法庭选择条款可能会限制我们的股东在他们认为有利于解决与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷的司法论坛上提出索赔的能力，并可能阻碍对我们和我们的董事、高级管理人员和员工提起诉讼，尽管诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，尽管特拉华州最高法院在2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据《证券法》向联邦法院提出索赔的联邦法庭选择条款 “在表面上有效”，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款尚不确定。如果发现联邦论坛条款不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东征收额外的诉讼费用。特拉华州大法官法院和美国马萨诸塞特区地方法院也可能得出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑提起诉讼的股东可能所在的法院或以其他方式选择提起诉讼的法院，此类判决对我们的有利程度或多或少于我们的股东。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的资本存量支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您的唯一收益来源。
我们从未申报或支付过股本的现金分红。我们目前打算保留未来的所有收益（如果有），为我们的业务增长和发展提供资金。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源。
不稳定的市场状况以及经济和市场状况的低迷可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，全球金融危机造成了资本和信贷市场的极度波动和混乱。同样，与最近的 COVID-19 疫情相关的巨大波动导致了资本和信贷市场的严重不稳定和中断。最近几个月，我们观察到美国和国外的经济不确定性增加。我们的运营可能会受到市场经济和政治变化的不利影响，包括通货膨胀率上升、利率上升、供应链中断、衰退、贸易限制、关税提高或潜在的新关税，以及美国实施的经济禁运。严重或长期的经济衰退可能会给我们的业务带来各种风险，包括对候选产品的需求疲软，还可能影响我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力（如果有的话）。我们的总体业务战略可能会受到任何此类性质的经济衰退、动荡的商业环境或持续的不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化或没有改善，则可能使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本高昂和稀释，或者根本无法获得。
未能及时以优惠条件获得任何必要的融资可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生不利影响，并可能要求我们推迟、修改或放弃临床开发计划。此外，我们当前的一家或多家服务提供商、制造商和其他合作伙伴有可能无法度过这些经济困难时期，这可能会直接影响我们按时按预算实现运营目标的能力。
从历史上看，证券集体诉讼通常是在公司证券市场价格下跌后对公司提起的。这种风险对我们来说尤其重要，因为生物技术和制药公司近年来经历了严重的股价波动。如果我们被起诉，可能会导致巨额成本，转移管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。
影响金融服务行业的不利事态发展，例如涉及金融机构或交易对手的流动性、违约或不履约的实际事件或担忧，可能会对公司当前和预计的业务运营及其财务状况和经营业绩产生不利影响。
涉及流动性有限、违约、不履约或其他影响金融服务行业或金融服务行业其他公司的不利事态发展的实际事件，或者对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传闻，过去和将来都可能导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，加州金融保护与创新部关闭了硅谷银行（SVB），该部任命联邦存款保险公司（FDIC）为接管人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp. 分别进入破产管理阶段。尽管财政部、美联储和联邦存款保险公司的一份声明表明，SVB的所有存款人在关闭仅一个工作日后即可获得所有资金，包括未投保存款账户中持有的资金，信贷协议、信用证和与SVB、Signature Bank或联邦存款保险公司接管的任何其他金融机构签订的某些其他金融工具的借款人可能无法获得未提取的款项下。尽管这些银行关闭都没有给公司带来重大风险，但如果我们的任何贷款人或任何此类工具的交易对手被置于破产管理之下，我们可能无法获得这些机构持有的资金。此外，如果我们的任何合作伙伴、供应商或其他与我们开展业务的各方无法根据此类工具或与此类金融机构的贷款安排获得资金，则这些方向我们偿还债务或签订要求向我们支付额外款项的新商业安排的能力可能会受到不利影响。在这方面，整个金融服务行业的流动性问题仍然存在不确定性。过去也曾发生过类似的影响，例如在2008-2010年金融危机期间。
通货膨胀和利率的快速上升导致先前发行的政府证券的交易价值下降，利率低于当前市场利率。尽管财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会宣布了一项计划，向由金融机构持有的某些此类政府证券担保的金融机构提供高达250亿美元的贷款，以降低出售此类工具可能造成损失的风险，但对客户提款的广泛要求或金融机构对即时流动性的其他流动性需求可能超过该计划的能力。此外，无法保证如果其他银行或金融机构关闭，美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会将来会提供获得未保险资金的机会，也无法保证它们会及时这样做。
我们会根据我们认为必要或适当的方式定期评估我们的银行和其他关系，包括确保我们在这些关系中实现适当的多元化。尽管如此，影响公司、与公司直接签订信贷协议或安排的金融机构或整个金融服务行业或整个经济的因素可能会严重影响我们获得足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本的资金来源和其他信贷安排。除其他外，这些因素可能包括诸如流动性限制或失灵、履行各种类型的金融、信贷或流动性协议或安排下的义务的能力、金融服务行业或金融市场的混乱或不稳定，或对金融服务行业公司前景的担忧或负面期望等事件。这些因素可能涉及与公司有财务或业务关系的金融机构或金融服务行业公司，但也可能包括涉及金融市场或整个金融服务行业的因素。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
近期未注册证券的销售
没有。
我们首次公开发行普通股所得款项的使用
2020年10月，美国证券交易委员会宣布我们在S-1表格上的注册声明（编号333-248719）生效，根据该声明，我们在扣除承销折扣和发行后，以每股19.00美元的公开发行价格发行和出售了共计11,040,000股普通股（包括承销商行使超额配股权出售的股份），总净现金收益为1.912亿美元成本。未直接或间接向 (i) 我们的任何高级管理人员或董事或其同事，(ii) 任何拥有我们任何类别股权证券10％或以上的人员或 (iii) 我们的任何关联公司支付此类费用。
11,04万股股票的销售和发行于2020年10月6日结束。Jefferies LLC、Evercore Group L.C.、BMO Capital Markets Corp. 和瑞银证券有限责任公司担任本次发行的联合账面管理人。
与根据与我们的S-1表格注册声明有关的第424（b）条向美国证券交易委员会提交的最终招股说明书中描述的相比，我们的首次公开募股收益的计划用途没有重大变化。
购买公司股权证券的股份
没有。
第 3 项。优先证券违约。
没有。
第 4 项。矿山安全披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
没有。
第 6 项。展品。
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展览 数字 | | 描述 | 表单 | 文件 数字 | 的日期 备案 | 展览 数字 | 已归档 在此附上 |
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| 3.1 | | 第五次修订和重述的注册人公司注册证书 | 8-K | 001-39567 | 10/06/2020 | 3.3 | |
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| 3.2 | | 第二次修订和重述的注册人章程 | S-1 | 333-248719 | 09/10/2020 | 3.5 | |
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| 4.1 | | 经修订和重述了注册人、其认股权证持有人及其某些股东之间的投资者权利协议 | S-1 | 333-248719 | 09/10/2020 | 4.2 | |
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| 10.1† | | C4 Therapeutics, Inc. 与 Betta Pharmicals Co., Ltd. 签订于 2023 年 5 月 29 日的《许可与合作协议》 | 8-K | 001-39567 | 05/30/2023 | 10.1 | |
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| 10.2 | | C4 Therapeutics, Inc.、贝达制药有限公司和贝达投资（香港）有限公司之间的股票购买协议，日期为2023年5月29日。 | 8-K | 001-39567 | 05/30/2023 | 10.2 | |
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| 31.1 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 | | | | | X |
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| 31.2 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 | | | | | X |
| | | | | | | |
| 32.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 | | | | | X |
| | | | | | | |
| 32.2* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 | | | | | X |
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| 101.INS | | XBRL 实例文档-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中 | | | | | |
| | | | | | | |
| 101.SCH | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 | | | | | |
| | | | | | | |
| 101.CAL | | 内联 XBRL 分类计算链接库文档 | | | | | |
| | | | | | | |
| 101.DEF | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 | | | | | |
| | | | | | | |
| 101.LAB | | 内联 XBRL 分类标签 Linkbase 文档 | | | | | |
| | | | | | | |
| 101.PRE | | 内联 XBRL 分类法演示链接库文档 | | | | | |
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展览 数字 | | 描述 | 表单 | 文件 数字 | 的日期 备案 | 展览 数字 | 已归档 在此附上 |
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| 104 | | 封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） | | | | | |
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*附录32.1和32.2附录随函提供，根据《交易法》第18条，不应被视为 “提交”，也不应以其他方式受该节的责任约束，除非该文件中另有说明，否则此类附录也不得被视为以提及方式纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何注册声明或其他文件中。
†根据美国证券交易委员会的规定，本展品的某些部分（用星号表示）将被省略。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| | | | | | | | |
| | C4 THERAPEUTICS, INC. |
| | |
日期：2023 年 8 月 8 日 | 来自： | /s/ 安德鲁 ·J· 赫希 |
| | 安德鲁·J·赫希 |
| | 总裁兼首席执行官（首席执行官） |
| | |
日期：2023 年 8 月 8 日 | 来自： | /s/ 劳伦 ·A· 怀特 |
| | 劳伦·A·怀特 |
| | 首席财务官兼财务主管（首席财务和首席会计官） |