附录 99.1

 

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Beam Therapeutics 公布产品线更新和 2023 年第二季度财务业绩

BEAM-101 治疗镰状细胞病的 BEACON 试验进展顺利，预计患者将填补 Sentinel 队列并启动扩张队列

首位患者在 T-ALL/T-LL 的 BEAM-201 第 1/2 期试验中获得同意，预计将于 2023 年第三季度给药

公司将加快开发用于治疗 AATD 的 BEAM-302；该项目现在预计将于 2024 年第一季度首次提交体内肝脏监管申请

截至2023年第二季度末，资本充足，拥有11亿美元的现金、现金等价物和有价证券

马萨诸塞州剑桥，2023年8月8日——通过基础编辑开发精准基因药物的生物技术公司Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）今天公布了2023年第二季度的财务业绩，并提供了其临床和在研进展的最新情况。

Beam首席执行官约翰·埃文斯说：“2023年上半年，整个业务的重点是集中执行，其唯一目标是对患有严重疾病的人的生活产生影响。”“我们对BEACON试验的持续入组进展感到非常满意，现在已经同意了足够多的患者，预计他们既可以填补哨兵队伍，又可以启动扩张队列。此外，BEAM-201 试验现已在多个临床场所开放招生，首位患者已获得同意，预计将在本季度给药。我们还继续加快 BEAM-302 的开发，这是一种潜在的 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者的同类最佳候选产品，现在优先考虑在 2024 年第一季度提交 BEAM-302 监管申请，作为我们的第一个体内项目，预计不久之后将提交 BEAM-301 的监管申请。预计我们在北卡罗来纳州的关键制造能力将达到cGMP，为今年的电池制造和LNP的制造做好准备。最后，Beam拥有充足的资金，可以追求其创新研究平台的下一波增长，从血液学领域使用ESCAPE进行无基因毒性调节，到癌症和免疫学中的下一代异基因细胞疗法，再到越来越多的针对肝脏的全资和合作基础编辑项目。我们相信，我们完全有能力在精准基因医学领域建立行业领先的平台。”

2023 年第二季度业务更新和 2023-2024 年关键预期里程碑

血液学投资组合

•
Beakon 继续推进其 BEACON 1/2 期临床试验，这是一项开放标签、单臂、多中心研究，评估 BEAM-101 对成人严重镰状细胞病 (SCD) 患者的安全性和有效性。
o
Beam 继续同意更多患者参加 BEACON 试验，他们现在都在平行进行 BEAM-101 治疗所需的筛查、输血和动员活动。
o
Beam现在预计，目前同意的患者足以填补哨兵队列（n=3），也足以启动扩张队列。在年底及以后，Beakon试验将继续增加更多患者，总目标为45名接受治疗的患者。
o
在试验中接受治疗的前三名患者将按顺序进行 BEAM-101 治疗，即编辑后的细胞产物在自体骨髓移植中输送，然后将同时对所有后续患者进行治疗。
o
该公司继续预计将在2024年报告来自BEACON试验的多名患者的初步数据。
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Beam继续推进并投资其工程干细胞抗体配对逃避（ESCAPE）调理平台。

 

 

免疫学/肿瘤学产品组合

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Beam 继续推进 BEAM-201，一种经过多重编辑的同种异体 CAR-T 候选产品，用于治疗复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) /T 细胞淋巴细胞淋巴瘤 (T-LL)。BEAM-201 第 1/2 期临床试验的多个研究点现已开放报名。
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首位患者已同意，预计将于2023年第三季度给药。
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Beam还继续投资和推进其下一代异基因策略，旨在提高细胞持久性，扩大细胞疗法在癌症和其他疾病中的效用和可及性。该公司计划在2023年底之前分享有关这些努力的最新情况。

遗传病（体内）投资组合

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Beam继续推进其两种体内基础编辑候选产品，用于治疗糖原储存病1a（GSD1a）的 BEAM-301 和用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 BEAM-302，利用脂质纳米颗粒（LNP）输送到肝脏。
•
为了加快一项最优先项目的临界速度，该公司利用从 BEAM-301 中学到的经验和能力建设来加快 BEAM-302 的开发，现在预计这将是其第一份体内肝脏监管申请，其次是 BEAM-301。
•
该公司预计：
o
在 2024 年第一季度提交监管机构申请，以获准启动 BEAM-302 的临床试验；以及
o
提交监管申请，以获得在 2024 年上半年启动 BEAM-301 临床试验的授权。
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Beam继续通过先导优化推进多个针对肝脏的体内编辑项目，包括其全资项目和合作项目，并推进其向肝脏和其他组织输送基础编辑药物的LNP输送技术。

制造业最新消息

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Beam继续预计，其北卡罗来纳州的制造工厂将在2023年底启动符合良好生产规范的运营。
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Beam现在计划在北卡罗来纳州的工厂生产支持其镰状细胞计划的自体细胞产品，以及支持其肝脏项目 BEAM-302 和 BEAM-301 的LNP产品。

Nature Genetics 最近的临床前出版物表明，碱基编辑比核酸酶编辑更均匀地上调 HbF

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7月，Beam联合创始人刘大卫博士和圣裘德儿童研究医院的合作者Jonathan Yen博士和医学博士米切尔·魏斯博士发表了临床前研究，比较了使用Cas9核酸酶或腺嘌呤碱基编辑器诱导胎儿血红蛋白（HbF）红细胞的CD34+造血干细胞和祖细胞中的五种基因编辑策略。值得注意的是，数据表明，基础编辑可以为强大、均匀地诱导HbF提供策略，从而产生一致、可预测和精确的编辑结果。相反，胎儿血红蛋白基因或 BCL11A 增强剂的核酸酶编辑会产生复杂、不受控制的等位基因分布，诱导胎儿血红蛋白的结果多种多样，包括许多检测到极少或未检测到诱导的细胞。这些数据说明了碱基编辑作用机制的潜在优势，包括创造可预测且一致的基因修饰，在编辑后的细胞中具有特征明确、均匀的生物学效应，而基于核酸酶的敲除通过双链断裂产生的等位基因结果混合物不受控制。

 

 

2023 年第二季度财务业绩

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现金状况：截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为11亿美元，而截至2022年12月31日为11亿美元。
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研发（R&D）费用：2023年第二季度的研发费用为9,760万美元，而2022年第二季度为7,460万美元。
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一般和行政（G&A）费用：2023年第二季度的G&A支出为2470万美元，而2022年第二季度为2410万美元。
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净亏损：2023年第二季度的净亏损为8,280万美元，合每股亏损1.08美元，而2022年第二季度的净亏损为7,200万美元，合每股亏损1.02美元。

现金跑道

Beam预计，截至2023年6月30日，其现金、现金等价物和有价证券将使该公司能够至少在2025年之前为其预期的运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括用于实现上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑的资金，以及对平台进步和制造能力的持续投资。

 

 

关于 Beam疗法

Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于为精准遗传药物建立领先的完全集成平台。为了实现这一愿景，Beam组建了一个包括一套基因编辑和传送技术的平台，并且正在建立内部制造能力。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一项专有技术，旨在在不对 DNA 造成双链断裂的情况下，对靶向基因组序列进行精确、可预测和高效的单碱基改变。这有可能实现广泛的治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam 是一个以价值为导向的组织，致力于为患有严重疾病的患者提供终身治疗，致力于为其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下内容相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括SCD、gsDia、T-ALL/TLL和AATD；我们推进临床试验和计划（包括2023-2024年的预期里程碑）的计划和预期时机；截至6月30日的预计现金、现金等价物和有价证券，2023 年以及我们对此的预期；我们的资本资源是否足以提供资金运营费用和资本支出要求以及此类资源的预计可用期；我们在北卡罗来纳州的制造工厂启动当前符合良好生产规范的运营的预计时机；以及我们通过基础编辑为患者开发终身、治疗性、精准基因药物的能力。每份前瞻性陈述都存在重要的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发候选产品、获得监管部门批准和商业化的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本；我们为我们获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力候选产品；疫情和其他突发卫生事件的潜在影响，包括其对全球供应链的影响；我们的候选产品能否获得启动人体临床研究所必需的监管部门批准的不确定性；对我们的候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和注册以及预计的推进时机可能需要比预期的要长；我们的候选产品可能会出现制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告、截至6月30日的季度10-Q表季度报告中 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下确定的其他风险和不确定性，2023 年，以及随后向证券交易所提交的任何文件中佣金。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。可能导致我们的实际结果存在差异的因素或事件可能会不时出现，我们无法预测所有因素。除非适用法律另有要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

本新闻稿包含指向本新闻稿中未以引用方式纳入的信息的超链接。

联系人：

投资者：

切尔西·李斯特

THRUST 战略

chelcie@thrustsc.com

媒体：

丹·布德威克

1AB

dan@1abmedia.com

 

简明合并资产负债表数据（未经审计）

 

（以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

1,073,016

 

 

$

1,078,134

 

总资产

 

 

1,353,887

 

 

 

1,341,714

 

负债总额

 

 

542,244

 

 

 

608,240

 

股东权益总额

 

 

811,643

 

 

 

733,474

 

 

简明合并运营报表（未经审计）

 

（以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

许可和协作收入

 

$

20,116

 

 

$

16,652

 

 

$

44,324

 

 

$

25,084

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

97,608

 

 

 

74,556

 

 

 

197,254

 

 

 

139,966

 

一般和行政

 

 

24,656

 

 

 

24,062

 

 

 

48,146

 

 

 

43,309

 

运营费用总额

 

 

122,264

 

 

 

98,618

 

 

 

245,400

 

 

 

183,275

 

运营损失

 

 

(102,148

)

 

 

(81,966

)

 

 

(201,076

)

 

 

(158,191

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

衍生负债公允价值的变化

 

 

(900

)

 

 

12,200

 

 

 

4,700

 

 

 

25,800

 

非控股权投资的公允价值变动

 

 

6,148

 

 

 

(4,124

)

 

 

(6,649

)

 

 

(11,809

)

或有对价负债公允价值的变化

 

 

2,171

 

 

 

(120

)

 

 

1,875

 

 

 

332

 

利息和其他收入（支出），净额

 

 

11,953

 

 

 

2,060

 

 

 

21,914

 

 

 

2,704

 

其他收入总额（支出）

 

 

19,372

 

 

 

10,016

 

 

 

21,840

 

 

 

17,027

 

净亏损

 

$

(82,776

)

 

$

(71,950

)

 

$

(179,236

)

 

$

(141,164

)

有价证券的未实现收益（亏损）

 

 

(1,250

)

 

 

(1,481

)

 

 

415

 

 

 

(4,140

)

综合损失

 

$

(84,026

)

 

$

(73,431

)

 

$

(178,821

)

 

$

(145,304

)

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后

 

$

(1.08

)

 

$

(1.02

)

 

$

(2.41

)

 

$

(2.03

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

76,335,175

 

 

 

70,210,227

 

 

 

74,315,721

 

 

 

69,461,207