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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________
表单 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年6月30日
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
适用于从到的过渡期。
委员会档案编号 001-38042
_____________________________________
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________
特拉华46-0408024
（公司或组织的州或其他司法管辖区）（美国国税局雇主识别号）
177 东科罗拉多大道, 700 套房
帕萨迪纳, 加利福尼亚91105
(626) 304-3400
（主要行政办公室的地址和电话号码）
以前的名称、以前的地址和以前的财政年度（如果自上次报告以来发生了变化）：N/A
_____________________________________
根据《交易法》第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元
ARWR
纳斯达克全球精选市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器
x加速文件管理器
o
非加速文件管理器
o
规模较小的申报公司
o
新兴成长型公司
o
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o没有 x
截至2023年7月31日，注册人已发行普通股的数量为 107,192,901.


页数
第一部分 — 财务信息
第 1 项。财务报表
1
合并资产负债表
1
合并运营报表和综合亏损报表
2
股东权益合并报表
3
合并现金流量表
4
合并财务报表附注
5
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
25
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
35
第 4 项。控制和程序
35
第二部分 — 其他信息
36
第 1 项。法律诉讼
36
第 1A 项。风险因素
36
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
36
第 3 项。优先证券违约
36
第 4 项。矿山安全披露
36
第 5 项。其他信息
36
第 6 项。展品
37
签名
38


第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
Arrowhead Pharmicals, In
合并资产负债表
（以千计，每股金额除外）
2023年6月30日
2022年9月30日
（未经审计）
资产
流动资产：
现金、现金等价物和限制性现金$105,334 $108,005 
应收账款1,247 1,410 
短期投资346,369 268,391 
预付费用10,053 7,289 
其他流动资产7,162 20,204 
流动资产总额470,165 405,299 
财产和设备，净额231,369 110,297 
无形资产，净额10,687 11,962 
长期投资42,758 105,872 
使用权资产40,667 58,291 
其他资产210 218 
总资产$795,856 $691,939 
负债、非控股权益和股东权益
流动负债：
应付账款$7,874 $2,868 
应计费用38,191 46,856 
应计工资和福利4,434 12,251 
租赁负债2,823 2,776 
递延收入16,905 74,099 
流动负债总额70,227 138,850 
长期负债：
租赁负债，扣除流动部分79,911 78,800 
递延收入，扣除流动部分— 55,950 
与出售未来特许权使用费有关的责任263,064 — 
其他负债669 — 
长期负债总额343,644 134,750 
承付款和或有开支（注7）
非控股权益和股东权益：
普通股，$0.001面值：
已授权 290,000和 145,000股票；已发行和流通股份 107,102和 105,960股份
199 198 
额外的实收资本1,281,393 1,219,213 
累计其他综合亏损(411)(136)
累计赤字(916,351)(820,755)
Arrowhead Pharmicals, Inc. 股东权益364,830 398,520 
非控股权益17,155 19,819 
非控股权益和股东权益总额381,985 418,339 
总负债、非控股权益和股东权益$795,856 $691,939 
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
1

Arrowhead Pharmicals, In
合并运营报表和综合亏损报表
（以千计，每股金额除外）
（未经审计）
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
2023202220232022
收入$15,825 $32,412 $224,638 $211,656 
运营费用：
研究和开发94,757 72,180 253,333 213,930 
一般和行政23,771 33,141 67,977 92,403 
运营费用总额118,528 105,321 321,310 306,333 
营业亏损(102,703)(72,909)(96,672)(94,677)
其他收入（支出）：
利息收入4,172 1,240 11,414 3,450 
利息支出(5,158)— (13,064)— 
其他，净额306 (377)821 675 
其他（亏损）收入总额(680)863 (829)4,125 
所得税、支出和非控股权益前的亏损(103,383)(72,046)(97,501)(90,552)
所得税支出742 — 759 — 
包括非控股权益在内的净亏损(104,125)(72,046)(98,260)(90,552)
归属于非控股权益的净亏损，扣除税款(1,179)— (2,664)— 
归属于Arrowhead Pharmicals, Inc. 的净亏损$(102,946)$(72,046)$(95,596)$(90,552)
归属于Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股净亏损：
基本$(0.96)$(0.68)$(0.90)$(0.86)
稀释$(0.96)$(0.68)$(0.90)$(0.86)
用于计算的加权平均份额
基本107,004 105,753 106,597 105,273 
稀释107,004 105,753 106,597 105,273 
扣除税款的其他综合亏损：
外币折算调整(79)(33)(275)(71)
综合损失$(104,204)$(72,079)$(98,535)$(90,623)
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
2

Arrowhead Pharmicals, In
股东权益合并报表
（以千计）
（未经审计）
常见
股票
金额 ($)
额外
付费
资本
累积的
其他
全面
损失
累积的
赤字
非-
控股权益		总计
2022 年 9 月 30 日的余额105,960 $198 $1,219,213 $(136)$(820,755)$19,819 $418,339 
基于股票的薪酬— — 19,390 — — — 19,390 
行使股票期权82 — 576 — — — 576 
普通股——限制性股票单位归属98 1 (1)— — — — 
外币折算调整— — — (122)— — (122)
对合资企业的兴趣— — — — — (486)(486)
截至2022年12月31日的三个月的净亏损
— — — — (41,325)— (41,325)
截至2022年12月31日的余额106,140 $199 $1,239,178 $(258)$(862,080)$19,333 $396,372 
基于股票的薪酬— — 20,612 — — — 20,612 
行使股票期权64 — 520 — — — 520 
普通股——限制性股票单位归属665 — — — — — — 
外币折算调整— — — (74)— — (74)
对合资企业的兴趣— — — — — (999)(999)
截至2023年3月31日的三个月的净收益
— — — — 48,675 — 48,675 
截至2023年3月31日的余额106,869 $199 $1,260,310 $(332)$(813,405)$18,334 $465,106 
基于股票的薪酬— — 19,947 — — — 19,947 
行使股票期权198 — 1,136 — — — 1,136 
普通股——限制性股票单位归属35 — — — — — — 
外币折算调整— — — (79)— — (79)
对合资企业的兴趣— — — — — (1,179)(1,179)
截至2023年6月30日的三个月净亏损
— — — — (102,946)— (102,946)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额107,102 $199 $1,281,393 $(411)$(916,351)$17,155 $381,985 
常见
股票
金额 ($)
额外
付费
资本
累积的
其他
全面
损失
累积的
赤字
非-
控股权益		总计
截至2021年9月30日的余额104,327 $197 $1,053,386 $(69)$(644,692)$— $408,822 
基于股票的薪酬— — 24,504 — — — 24,504 
行使股票期权208 — 2,145 — — — 2,145 
普通股——限制性股票单位归属263 — — — — — — 
外币折算调整— — — (39)— — (39)
截至2021年12月31日的三个月的净亏损
— — — — (62,872)— (62,872)
截至2021年12月31日的余额104,798 $197 $1,080,035 $(108)$(707,564)$— $372,560 
基于股票的薪酬— — 33,802 — — — 33,802 
行使股票期权237 — 1,537 — — — 1,537 
普通股——限制性股票单位归属667 1 (1)— — — — 
外币折算调整— — — 1 — — 1 
对合资企业的兴趣— — — — — — — 
截至2022年3月31日的三个月的净收入
— — — — 44,366 — 44,366 
截至2022年3月31日的余额105,702 $198 $1,115,373 $(107)$(663,198)$— $452,266 
基于股票的薪酬— — 33,391 — — — 33,391 
行使股票期权53 — 599 — — — 599 
普通股——限制性股票单位归属40 — — — — — — 
外币折算调整— — — (33)— — (33)
对合资企业的兴趣— — 39,750 — — 20,250 60,000 
截至2022年6月30日的三个月净亏损
— — — — (72,046)— (72,046)
截至2022年6月30日的余额105,795 $198 $1,189,113 $(140)$(735,244)$20,250 $474,177 
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
3

Arrowhead Pharmicals, In
合并现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至6月30日的九个月
20232022
来自经营活动的现金流：
净亏损$(98,260)$(90,552)
为调节净亏损与经营活动产生的净现金流而进行的调整
基于股票的薪酬59,949 91,697 
折旧和摊销8,634 7,761 
票据溢价/折扣摊销（增加）(1,030)2,013 
与出售未来特许权使用费有关的负债的非现金利息支出13,064 — 
有价证券的未实现亏损— 5,755 
运营资产和负债的变化：
应收账款164 10,016 
预付费用和其他流动资产27,913 (8,867)
应付账款5,001 (3,563)
应计费用(32,082)1,713 
递延收入(113,144)(87,100)
经营租赁负债1,158 3,733 
用于经营活动的净现金(128,633)(67,394)
来自投资活动的现金流：
购买财产和设备(112,830)(20,066)
购买投资(233,984)(223,391)
投资到期所得收益220,150 201,595 
用于投资活动的净现金(126,664)(41,862)
来自融资活动的现金流量:
行使股票期权的收益2,232 4,331 
出售未来特许权使用费的收益250,000 — 
投资合资企业的收益— 60,000 
额外租户改善补贴所得收益669 — 
融资活动提供的净现金252,901 64,331 
现金、现金等价物和限制性现金净减少(2,396)(44,925)
汇率对现金、现金等价物和限制性现金的影响(275)(70)
现金、现金等价物和限制性现金：
经期开始108,005 184,434 
期末$105,334 $139,439 
补充披露：
支付的利息$— $— 
已退还所得税（已付款）$— $— 
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
4

Arrowhead Pharmicals, In
合并财务报表附注
（未经审计）
注意事项 1。 组织和重要会计政策
总体和最新进展
Arrowhead Pharmicals, Inc. 及其子公司（以下统称为 “公司”）主要致力于开发通过抑制致难治性疾病的基因来治疗难治性疾病的药物。该公司的疗法使用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式，触发RNA干扰机制，诱导快速、深层和持久地敲除靶基因。RNA 干扰（“RNaI”）是存在于活细胞中的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。该公司基于RNAI的疗法可能会利用这种自然的基因沉默途径来靶向和关闭特定的致病基因。
下表显示了公司目前的渠道：
治疗区姓名舞台产品权利
心脏代谢ARO-APOC3第 2b 阶段和第 3 阶段箭头
ARO-ANG3第 2b 阶段箭头
奥尔帕西兰第 3 阶段Amgen
肺部ARO-ENAC2临床前箭头
ARO-RAGE第 1/2 阶段箭头
ARO-MUC5AC第 1/2a 阶段箭头
ARO-MMP7第 1/2a 阶段箭头
肝脏
GSK-4532990（前身为 ARO-HSD）
第 2 阶段葛兰素史克
法齐尔西兰第 3 阶段武田和箭头
JNJ-3989第 2 阶段詹森
HZN-457（前身为 ARO-XDH）第 1 阶段地平线
ARO-C3第 1/2 阶段箭头
ARO-PNPLA3（前身为 JNJ-75220795）第 1 阶段箭头
肌肉ARO-DUX4临床前箭头
中枢神经系统 (CNS)
ARO-SOD1临床前箭头
该公司在加利福尼亚州圣地亚哥和威斯康星州麦迪逊市设有实验室设施，其研发活动，包括开发RNai疗法，均在那里进行。公司的主要执行办公室位于加利福尼亚州帕萨迪纳。
在2023财年的前三个季度，公司继续开发和推进其产品线和合作伙伴候选人。最近的一些重要进展包括：
•2023年6月1日举办了研发（R&D）日，讨论了公司RNAi Therapeutics产品线的进展，会上讨论了以下更新：
◦ARO-RAGE 表现出持续的剂量反应，单次吸入剂量为 184 mg，平均击倒率为 90%，最大击倒率为 95%；
◦脂肪递送平台在非人类灵长类动物中实现了超过90％的单剂量靶基因沉默，持续时间为六个月；
◦改进的肝二聚体平台实现了与非人类灵长类动物单体混合物相等或更好的击倒两个靶基因，其持续时间比单体混合物更长；
◦TriM™ 平台现在有可能应对多种细胞类型，包括肝脏、实体瘤、肺部、中枢神经系统、骨骼肌和脂肪；
◦宣布该公司在实现 “25分之20” 的目标方面取得了进展，该目标旨在将其利用专有的靶向RNAi分子（TriM™）平台的RNAi疗法产品线扩大到总计
5

2025 年有 20 种处于临床阶段或已上市的产品；
•提供了红杉对α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病患者正在研究的RNAi疗法 Fazirsiran 的 2 期研究的最新数据，其中包括：
◦Fazirsiran 以剂量依赖性的方式降低了血清 Z-AAT 浓度；
◦Fazirsiran 显著降低了肝脏 Z-AAT；
◦Fazirsiran 持续减轻肝球负担；
◦Fazirsiran治疗减少了肝脏炎症的组织学体征;
◦在接受Fazirsiran治疗的合并患者中，有50％的METAVIR肝纤维化至少改善了一个百分点，而安慰剂组的这一比例为38％；
◦迄今为止，Fazirsiran 的耐受性良好；
◦随着时间的推移，Fazirsiran和安慰剂的肺功能测试结果（FEV1和DLCO）都保持稳定，没有明显的剂量依赖性影响；
◦在2023年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上，在题为 “Fazirsiran减少肝脏Z-alpha-1抗胰蛋白酶合成，减轻球体负担并改善α-1抗胰蛋白酶缺乏的成年人肝病的组织学测量：一项随机安慰剂对照的2期研究” 的口头陈述中公布了更新的2期临床数据；
•提供了正在进行的 ARO-ANG3 2 期 GATEWAY 临床研究的中期数据，其中包括：
◦低密度脂蛋白C的平均减少量为48.1％（200mg）和44.0％（300mg）；
◦使用 ARO-ANG3 抑制 ANPTL3 还会降低 HDL-C、非 HDL-C 和甘油三酯，这与已公布的人类遗传数据一致；
◦安全性和耐受性；
•完成了评估 ARO-APOC3 治疗家族性乳糜微粒血症综合征的 3 期 PALISADE 临床试验的注册；
•在正在进行的针对正常健康志愿者的1/2期研究的第1部分中宣布了ARO-RAGE给药的中期结果，其中包括：
◦在第 1 天和第 29 天接种两剂后，血清中测得的可溶性 RAGE (sRage) 降低；
◦在第二次给药 92 mg 剂量后，药理效果持续至少 6 周，后续随访仍在进行中；
◦单剂量后第31天，在支气管肺泡灌洗液（BALF）中测得的sRAGE降低；
◦单剂后观察到血清sRAGE减少；
◦合并后的安慰剂组的BALF平均sRage增加8％，血清平均减少1％；
◦安全性和耐受性；
•扩展的 TriMTM该平台将包括针对中枢神经系统输送的优化鞘内给药，分布在整个大脑和所有相关的脑细胞类型中。使用这个新交付平台的第一个开发候选开发者是 ARO-SOD1。2023年6月，该公司提交了临床试验申请（CTA），以批准启动1期临床研究。在临床前研究中，ARO-SOD1 在人类 SOD1 中单次鞘内注射剂量后，脊髓组织 mRNA 的击倒率达到 95% 对非人灵长类动物进行单次鞘内注射三个月后，转基因大鼠的脊髓组织mRNA抑制率保持在80％以上；
•给武田的法齐尔西兰3期REDWOOD临床研究中的第一位患者服药，该研究用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的肝脏疾病，触发了1美元40.0在2023财年第三季度向公司支付的百万美元里程碑式付款；
•给葛兰素史克的 GSK4532990 2b 期试验（前身为 ARO-HSD）中的第一位患者服药，这是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的研究性 RNAi 疗法，触发 $30.0在2023财年第三季度向公司支付的百万美元里程碑式付款；
6

•宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 ARO-APOC3 快速通道资格，用于降低家族性乳糜微血症综合征 (FCS) 成年患者的甘油三酯。ARO-APOC3 此前曾被美国食品药品管理局和欧盟授予孤儿药称号；
•公布了 AROC3-1001 第 1 部分的中期结果，这是一项正在进行的 ARO-C3 第 1/2 期临床研究，其中包括：
◦血清 C3 的剂量依赖性降低，测试的最高剂量时平均降低 88%；
◦AH50的剂量依赖性降低，AH50是替代补体途径溶血活性的标志，测试的最高剂量时平均降低 91%；
◦支持每季度一次或更少频繁的皮下剂量给药的药理作用持续时间;
◦安全性和耐受性；
•收到了詹森的通知，称其决定自愿终止公司与詹森之间的研究合作和期权协议（“詹森合作协议”）。2023 年 4 月 7 日生效的 Janssen 合作协议终止后，公司重新获得了 ARO-PNPLA3（前身为 JNJ-75220795）的全部版权。ARO-PNPLA3 正处于 1 期临床试验，目前该公司正在开发中；
•在多达 56 名健康志愿者和多达 21 名患者中开始给药 ARO-MMP7-1001 (NCT05537025)，这是一项旨在评估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1/2a 期临床研究，旨在减少作为特发性肺纤维化 (IPF) 潜在治疗方法的基质金属蛋白酶 7 (MMP7) 的表达使用 IPF；
•招募了第一名受试者参加了 1 期随机、安慰剂对照试验，该试验旨在评估开发阶段药物 HZN-457（以前称为 ARO-XDH）的安全耐受性、药代动力学和药效学，该药物已获得 Horizon 的许可，触发 $15.0在2023财年第二季度向公司支付了百万笔里程碑式的款项；
•在安进对奥尔帕西兰的三期试验中注册了第一位受试者，触发了 $25.0在2023财年第二季度向公司支付了百万笔里程碑式的款项；
•2022 年 11 月 9 日与 Royalty Pharma Investments 2019 ICAV（“Royalty Pharma”）签订了特许权使用费购买协议（“特许权使用费药品协议”），根据该协议，Royalty Pharma 支付了 $250.0预付百万美元（见第一部分附注11——与出售合并财务报表票据未来特许权使用费相关的负债，“第 1 项。财务报表。”);
•公布了红杉对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病患者进行的Fazirsiran2期研究的最终结果，其中：
◦在接受法齐尔西兰治疗的患者中，有50％观察到纤维化消退；
◦观察到肝脏中Z-AAT积累量的中位数减少了94％，组织学球负荷平均减少了68％；
◦在Fazirsiran和安慰剂组之间，治疗突发不良事件通常很平衡；
◦结果与先前发表在《新英格兰医学杂志》上的 AROAAT-2002 开放标签研究一致。
合并和列报基础
中期合并财务报表包括Arrowhead Pharmicals, Inc.及其子公司（全资子公司和以公司为主要受益人的可变权益实体）的账目。子公司是指Arrowhead Madison, Inc.、Visirna Therapeutics, Inc.（“Visirna”）和Arrowhead Australia Pty Ltd。对于公司拥有或风险敞口低于100％的子公司，公司在其合并运营报表中记录的归属于非控股权益的净亏损等于相应非控股方在该实体中保留的经济或所有权权益的百分比。
中期合并财务报表是根据美国公认的会计原则（“GAAP”）编制的。此处包含的公司的财务数据未经审计。管理层认为，所有正常经常性质的重大调整均已作出，以公平地呈现公司的
7

截至2023年6月30日的财务状况以及所列期间的经营业绩和现金流。所有公司间往来业务和余额均已清除。上期的某些金额已重新分类，以符合本期的列报方式。
随附的中期合并财务报表和相关附注中省略了某些通常包含在根据公认会计原则编制的年度财务报表中，但中期报告不需要的某些财务信息。我们敦促读者查看公司截至2022年9月30日的10-K表年度报告，以获取更完整的描述和讨论。截至2023年6月30日的九个月的经营业绩和现金流不一定代表截至2023年9月30日的财年的预期业绩。
流动性
该公司的主要融资来源是出售证券、许可和合作协议的收入以及未来某些特许权使用费的出售。自公司成立以来，研发活动需要大量资本投资，预计未来将继续需要大量现金支出，尤其是在公司的候选药物渠道和员工人数均大幅增加的情况下。此外，随着公司的产品线进入后期临床试验，以及公司计划提高其内部制造能力，将需要大量资本投资。
截至2023年6月30日，该公司的股价为美元105.3百万现金及现金等价物（包括美元）7.3百万限制性现金），美元346.4百万美元的短期投资和 $42.8百万美元的长期投资，为运营提供资金。在截至2023年6月30日的九个月中，公司的现金及现金等价物和投资余额增加了美元12.2百万这主要是由于 $250.0从Royalty Pharma收到的百万美元预付款（注11）和美元110.0来自公司合作和许可协议的百万美元里程碑式付款，部分被用于为其运营提供资金的现金所抵消。
总的来说，公司有资格获得高达 $3.4数十亿美元的开发、监管和销售里程碑，并可能从其许可和合作协议的净销售额中获得各种特许权使用费，但须遵守这些协议的条款和条件。注释2中进一步讨论了这些合作协议的收入确认。
重要会计政策摘要
公司在截至2022年9月30日的财年的最新10-K表年度报告中披露的重要会计政策没有变化。
最近的会计公告
除了公司最近发布的截至2022年9月30日的财年10-K表年度报告中披露的声明外，最近没有任何会计声明对本10-Q表季度报告产生重大影响。
注意事项 2。 合作和许可协议
下表汇总了已确认的收入：
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
2023202220232022
（以千计）
葛兰素史克$277 $— $29,600 $120,000 
地平线1,539 6,666 23,206 21,251 
武田14,009 25,507 146,477 67,100 
詹森— 239 355 3,305 
Amgen— — 25,000 — 
总计$15,825 $32,412 $224,638 $211,656 
下表汇总了与公司相关的应收账款和合同负债余额
8

合作和许可协议：
2023年6月30日2022年9月30日
（以千计）
应收账款中包含的应收款$1,539 $6,174 
合同负债包含在递延收入中$16,905 $130,049 
葛兰素史克知识产权（第 3 号）有限公司（“葛兰素史克”）
2021 年 11 月 22 日，葛兰素史克与公司签订了独家许可协议（“GSK 许可协议”）。根据葛兰素史克许可协议，葛兰素史克已获得 GSK-4532990（前身为 ARO-HSD）的独家许可。除大中华区外，独家许可适用于全球各地。该公司完成了 GSK-4532990 的第 1/2 期研究，葛兰素史克全权负责 GSK-4532990 在其领土上的所有临床开发和商业化。根据协议条款，公司已收到预付款 $120.0百万并额外认可了美元30.0第二阶段试验开始时为数百万。公司还有资格获得$的额外付款100.0在成功完成第 2 阶段试验读数并在 3 期试验中为首位患者给药后，达到了百万人。此外，如果第三阶段试验结果为正面，并且潜在的新药在主要市场获得监管部门的批准，则该协议规定向公司支付高达美元的商业里程碑款项190.0首次商业销售时为百万美元，最多 $590.0百万美元与销售相关的里程碑付款。公司还有资格获得净产品销售额的分级特许权使用费，范围在十到百分之二十之间。
在葛兰素史克许可协议签订之初，公司确定了一项不同的履约义务。公司确定关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括公司完成第1/2阶段研究（“葛兰素史克研发服务”）的责任。由于葛兰素史克研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司认为这些交付品是一个不同的组合，因此是一项绩效义务。除了由公司负责的葛兰素史克研发服务外，葛兰素史克还将负责管理其领土内的未来临床开发和商业化。
公司确定初始交易价格总额为 $120.0百万，包括在 2022 年 1 月收取的预付款。迄今为止，公司已将任何未来的估计里程碑或特许权使用费排除在该交易价格中。公司已分配了总额 $120.0初始交易价格为百万美元，低于其 GSK-4532990 许可证和相关葛兰素史克研发服务的一项明确履约义务。由于公司已完成与本协议相关的履约义务，预付款 $120.0在截至2022年3月31日的六个月中，一百万美元已得到完全认可。此外，葛兰素史克在2023年3月的2期试验中给第一位患者服药，触发了1美元30.0在2023财年第三季度向公司支付了百万美元的里程碑式付款。曾经有 不截至2023年6月30日记录的合同资产和负债。
Horizon Therapeutics Ireland DA
2021年6月18日，Horizon与公司签订了合作和许可协议（“Horizon许可协议”）。根据Horizon许可协议的条款，Horizon获得了 HZN-457 的全球独家许可，这是一种由Horizon开发的临床阶段药物，可作为痛风失控患者的潜在治疗方法。该公司在 HZN-457 的临床前开发阶段开展了所有活动，Horizon 现在全权负责的临床开发和商业化。公司收到了 $40.02021 年 7 月的预付款（百万美元）以及额外的 $15.0在 Horizon 于 2023 年 1 月启动 1 期临床试验后，将获得一百万美元，并且有资格获得高达 $645.0百万英镑是其他潜在的开发、监管和销售里程碑。公司还有资格获得净产品销售额中低至中等范围的特许权使用费。
在《Horizon 许可协议》签订之初，公司确定了一项不同的履约义务。公司确定关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括公司在 HZN-457（“Horizon 研发服务”）临床前开发阶段开展所有活动的责任。由于这些 Horizon 研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司确定这些交付成果代表了 一不同的捆绑包，因此， 一履约义务。除了由公司负责的 Horizon 研发服务外，Horizon 还负责管理 HZN-457 的未来临床开发和商业化。
公司确定初始交易价格总额为 $40.0百万，包括预付款。迄今为止，公司已将任何未来的估计里程碑或特许权使用费排除在该交易价格中。公司分配了总额 $40.0其初始交易价格为百万美元 一HZN-457 许可证和相关的 Horizon 研发服务的明确履约义务。在这段时间内，收入是按直线确认的
9

完成 Horizon 研发服务。该公司认为直线基础是适当的，因为在履行履约义务的过程中，其努力是均匀地花费的。此外，Horizon 于 2022 年 12 月在一项第一期随机、安慰剂对照试验中招募了第一位受试者，该试验旨在评估 HZN-457 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，触发了 $15.0在2023财年第二季度向公司支付了百万美元的里程碑式款项。有 $1.5记录为应收账款的合同资产百万美元和美元0截至2023年6月30日的合同负债。
武田药品株式会社（“武田”）
2020年10月7日，武田与公司签订了独家许可和共同出资协议（“武田许可协议”）。根据武田许可协议，武田和公司将共同开发其Fazirsiran项目，这是该公司第二代皮下给药的RNAi候选药物，正在开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的肝病。在美国境内，如果获得批准，Fazirsiran将在50/50的利润分享结构下共同商业化。在美国以外，武田将领导全球商业化战略，并获得Fazirsiran商业化的独家许可，而该公司将有资格获得以下分级特许权使用费 20% 至 25占净销售额的百分比。公司收到了 $300.02021 年 1 月，100万美元作为预付款，确认了额外的美元40.0在武田于2023年3月启动3期临床研究后获得百万美元，并有资格获得高达美元的潜在开发、监管和商业里程碑527.5百万。
在武田许可协议签订之初，该公司确定 一明确的履约义务。该公司确定，关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括公司有责任完成红杉研究的初始部分，完成正在进行的第二阶段 AROAAT2002 研究，以及确保Fazirsiran药物产品的某些生产完成并交付给武田（“武田研发服务”）。由于这些武田研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司确定这些交付成果代表着 一不同的捆绑包，因此， 一履约义务。除了由公司负责的武田研发服务外，武田还将负责管理美国以外的未来临床开发和商业化。在美国国内，公司还将参与共同开发和共同商业化工作，并将与武田共同资助这些工作，这是美国境内50/50利润分享结构的一部分。公司将包括共同开发和共同商业化在内的合作活动视为Topic 808中的一个独立记账单位，因此，这些共同资助金额酌情记作研发费用或一般和管理费用。
公司已分配了总额 $300.0百万美元的初始交易价格是其Fazirsiran许可证和相关的武田研发服务的一项独特履约义务的初始交易价格。收入使用比例绩效方法进行确认（基于正在进行的红杉和 AROAAT2002 临床研究的实际患者就诊量与估计完成的总就诊次数）。该公司此前预计这些临床试验将延长至2025年9月，以证明研究的开放标签延期（OLE）部分的长期安全性和有效性；但是，武田现在打算启动一项新的OLE研究，供参与这些2期研究的患者使用，该研究最早将在2023财年第四季度启动。根据这些新信息，参加红杉和 AROAAT2002 研究的患者预计将在 2023 年 6 月至 2024 年 6 月期间完成第 2 期研究就诊，从而缩短公司的履约义务。因此，自2023财年第二季度起，公司更改了对收入确认的估计，以更好地反映这一新估计的业绩期。这些估算变化的影响使收入加速了美元61.4百万，或 $0.58截至2023年6月30日的三个月和九个月中每个月（摊薄）的每股（摊薄）。有 $16.9百万合同负债记为递延收入，其中 $16.9截至2023年6月30日，百万被归类为流动资金。
2023 年 3 月，武田对法齐尔西兰的 REDWOD 3 期临床研究中的第一位患者给药，触发了 1 美元40.0在2023财年第三季度向公司支付了百万美元的里程碑式付款。该公司还记录了 $1.4截至2023年6月30日，应计费用为百万美元，主要由共同开发和共同商业化活动推动。
詹森制药有限公司（“詹森”）
2018年10月3日，强生旗下詹森制药公司旗下的詹森与公司签订了许可协议（“詹森许可协议”）和詹森合作协议。公司还与强生的风险投资部门JJDC, Inc.（“JJDC”）签订了股票购买协议（“JJDC股票购买协议”）。
根据詹森许可协议，詹森获得了公司 JNJ-3989（ARO-HBV）计划的全球独家许可，该公司的第三代皮下给药 RNAi 候选药物是
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作为慢性乙型肝炎病毒感染患者的潜在疗法而开发。除了公司负责完成的 JNJ-3989（ARO-HBV）的1/2期研究外，詹森还全权负责 JNJ-3989（ARO-HBV）的临床开发和商业化。根据 Janssen 许可协议的条款，公司已收到 $175.0百万作为预付款，$75.0百万美元，形式是JJDC根据JJDC股票购买协议对公司普通股进行股权投资，以及总额为美元的里程碑和期权付款73.0百万，公司最多可获得美元0.8为 Janssen 许可协议支付了数十亿美元的开发和销售里程碑款项。根据詹森许可协议，公司还有资格获得不超过十几岁的产品销售的分级特许权使用费。
2021 年 5 月，詹森行使了 JNJ-75220795 (ARO-JNJ1) 的期权权，结果是 $10.0向公司支付百万里程碑式的款项。这个 $10.0截至 2021 年 9 月 30 日，百万里程碑付款已全部确认。根据詹森合作协议，该公司对 JNJ-75220795 (ARO-JNJ1)、ARO-JNJ2 和 ARO-JNJ3 进行了发现、优化和临床前研发。公司花费的所有成本和劳动时间均完全由詹森出资。2023 年 4 月 7 日，詹森自愿终止了《詹森合作协议》。终止后，公司重新获得了 ARO-PNPLA3（前身为 JNJ-75220795）的全部权利，这是詹森行使选择权的唯一候选人。
在詹森许可协议签订之初，公司确定关键交付成果包括许可和某些研发服务，包括公司有责任完成 JNJ-3989（ARO-HBV）的第 1/2 阶段研究，以及公司有责任确保 JNJ-3989（ARO-HBV）药物产品的某些生产完成并交付给詹森（“詹森研发服务”）。由于这些 Janssen 研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司认为这些交付品是一个不同的组合，因此是一项绩效义务。
该公司确定交易价格总额约为 $252.7百万，其中包括预付款，JJDC为其对公司的股权投资支付的溢价，两美元25.0与 JNJ-3989（ARO-HBV）相关的百万笔里程碑款项，以及为可报销的詹森研发服务支付的预计款项。公司已分配了总额 $252.7与 JNJ-3989（ARO-HBV）许可证和相关的 Janssen 研发服务的一项明确履约义务相比，初始交易价格为百万美元。截至2021年9月30日，公司确认了该交易的全部价格，因为其履约义务已基本完成。未来里程碑和实现的特许权使用费将在获得时全部予以确认。曾经有 不截至2023年6月30日记录的合同资产和负债。
安进公司（“安进”）
2016 年 9 月 28 日，安进和公司签订了 二合作和许可协议以及普通股购买协议.根据第二份合作和许可协议（“奥尔帕西兰协议”），安进获得了该公司新颖的RNaI Olpasiran计划的全球独家许可。这些 RNaI 分子旨在减少脂蛋白 (a) 升高，脂蛋白是经基因验证的动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危险因素。根据第一份合作和许可协议（“第一份合作和许可协议” 或 “ARO-AMG1 协议”），安进获得了 ARO-AMG1 全球独家许可的选择权，这是一种针对未公开的基因验证心血管靶标的 RNaI 疗法。根据这两项协议，安进完全负责临床开发和商业化。
根据奥尔帕西兰协议和 ARO-AMG1 协议，公司已收到美元35.0百万美元的预付款和 $21.5百万美元，以安进对公司普通股的股权投资的形式出售。此外，该公司还额外获得了一美元55.0百万里程碑付款；$10.02018 年 9 月 Amgen 启动第一阶段研究后， $20.0在 2020 年 7 月启动第 2 期临床研究时获得的百万美元，以及 $25.0在 2022 年 12 月的第 3 阶段试验中首次注册受试者后，已达百万人。公司已基本完成了《奥尔帕西兰协议》和《ARO-AMG1 协议》规定的履约义务。曾经有 不截至2023年6月30日记录的合同资产和负债。
2022 年 11 月，Royalty Pharma 与公司签订了《特许权医药协议》。作为特许权医药协议项下付款的对价，Royalty Pharma有权获得安进根据奥尔帕西兰协议本应向公司支付的所有特许权使用费。公司仍然有资格获得最多额外的 $535.0安进和Royalty Pharma应支付的剩余开发、监管和销售里程碑款为数百万美元。参见注释 11。
与 Visirna Therapeutics, Inc.（“Visirna”）签订的合资和许可协议
2022年4月25日，Visirna与公司签订了许可协议（“Visirna许可协议”），根据该协议，Visirna获得了开发、制造和商业化公司四件产品的独家许可
11

大中华区（包括中华人民共和国、香港、澳门和台湾）基于RNAI的研究性心脏代谢药物。根据与Visirna许可协议同时签订的股票购买协议（“Visirna SPA”），公司收购了Visirna的多数股权，作为Visirna许可协议的部分对价。在Visirna SPA的领导下，隶属于Vivo Capital的实体还收购了Visirna的少数股权，以换取美元60.0百万美元的前期资金用于支持Visirna的运营。作为Visirna许可协议的进一步考虑，公司还有资格获得商业销售的潜在特许权使用费。
在截至2023年6月30日的九个月中，公司根据Visirna许可协议所设想的双方之间的临床供应协议进行了制造和开发工作。公司收到了 $0.9百万美元作为这项制造和开发工作的对价，还有 不截至2023年6月30日记录的合同资产和负债。
12

注意事项 3。 财产和设备
下表汇总了公司的主要财产和设备类别：
2023年6月30日2022年9月30日
（以千计）
计算机、软件、办公设备和家具$2,198 $2,182 
土地2,996 2,996 
研究设备50,472 38,283 
租赁权改进96,344 42,017 
在建工程118,279 56,373 
270,289 141,851 
减去：累计折旧和摊销(38,920)(31,554)
财产和设备，净额$231,369 $110,297 
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，财产和设备的折旧和摊销费用为美元2.9百万和美元2.2分别为百万。截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，财产和设备的折旧和摊销费用为美元7.4百万和美元6.5分别是百万。
在截至2023年6月30日的九个月中，在建工程的增加主要是由于威斯康星州维罗纳的制造、实验室和办公设施的持续发展，以及加利福尼亚州圣地亚哥的新实验室和办公设施的持续发展。2023年5月，公司完成了圣地亚哥工厂的开发，截至2023年6月30日，在建工程被重新归类为租赁权改善。参见注释 7。

13

注意事项 4。 投资
该公司的投资包括以下内容：
截至2023年6月30日
（以千计）
调整后的基准格罗斯
未实现收益		格罗斯
未实现的亏损		公允价值
短期投资（一年内到期）
持有至到期债务证券$346,369 $— $(4,204)$342,165 
持有至到期存款证— — — — 
短期投资总额$346,369 $— $(4,204)$342,165 
长期投资（一至三年内到期）
持有至到期债务证券$42,758 $— $(294)$42,464 
长期投资总额$42,758 $— $(294)$42,464 
截至2022年9月30日
（以千计）
调整后的基准格罗斯
未实现收益		格罗斯
未实现的亏损		公允价值
短期投资（一年内到期）
持有至到期债务证券$218,391 $— $(3,661)$214,730 
持有至到期存款证50,000 — — 50,000 
短期投资总额$268,391 $— $(3,661)$264,730 
长期投资（一至三年内到期）
持有至到期债务证券$105,872 $— $(5,569)$100,303 
长期投资总额$105,872 $— $(5,569)$100,303 
14

注意事项 5。 无形资产
需要摊销的无形资产包括专利和作为2015年3月诺华RNai资产收购的一部分资本化的许可协议。 下表列出了无形资产的组成部分：
总账面金额累计摊销减值净账面金额有用的生命
（以千计）（以年为单位）
截至2023年6月30日
专利$21,728 $12,933 $— $8,795 14
执照3,129 1,237 — 1,892 21
无形资产总额，净额$24,857 $14,170 $— $10,687 
截至2022年9月30日
专利$21,728 $11,770 $— $9,958 14
执照3,129 1,125 — 2,004 21
无形资产总额，净额$24,857 $12,895 $— $11,962 
每年对无形资产进行减值审查，如果存在潜在的减值指标，则更频繁地进行审查。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，没有发现任何减值指标。
有明确使用寿命的无形资产在其使用寿命期间按直线法摊销。无形资产摊销费用为美元0.4截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，每个月为百万美元，美元1.3百万，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，每个月。预计任何具有确定使用寿命的无形资产都没有剩余价值。
下表显示了截至2023年6月30日与无形资产相关的预计未来摊销费用：
摊销费用
截至9月30日的一年， （以千计）
2023 年（剩余部分）$425 
20241,700 
20251,700 
20261,700 
20271,700 
此后3,462 
总计$10,687 

15

注意事项 6。 股东权益
下表汇总了公司的普通股和优先股：
股份
面值已授权已发行杰出
（以千计）
截至2023年6月30日
普通股$0.001 290,000 107,102 107,102 
优先股$0.001 5,000 — — 
截至2022年9月30日
普通股$0.001 145,000 105,960 105,960 
优先股$0.001 5,000 — — 
2023年3月16日，公司股东批准增加法定普通股面值 0.001每股，来自 145,000,000到 290,000,000。经修订和重述的公司注册证书的修正案已于2023年4月27日提交。
分别截至2023年6月30日和2022年9月30日， 12,914,571和 14,000,392普通股保留在行使期权和归属根据公司2004年股权激励计划、2013年激励计划和2021年激励计划授予或可供授予的限制性股票单位时发行，也用于根据纳斯达克上市规则第5635（c）（4）条向新员工发放的激励补助金。
2022 年 12 月 2 日，公司签订了公开市场销售协议（“公开市场销售协议”），根据该协议，公司可以不时以不超过美元的价格出售250,000,000在市场发行（“自动柜员机发行”）中，通过杰富瑞有限责任公司作为销售代理和/或委托人购买公司普通股。根据公开市场销售协议，公司无需出售股票。公司将向Jefferies LLC支付高达的佣金 3.0根据公开市场销售协议出售所有普通股所得总收益的百分比。除非另有终止，否则自动柜员机发行应在 (i) 出售受销售协议约束的所有普通股以及 (ii) 其中允许的销售协议终止时终止，以较早者为准。公司和杰富瑞集团可以在事先通知后随时终止公开市场销售协议。截至2023年6月30日， 不股票已根据公开市场销售协议发行。
注意事项 7。 承付款和意外开支
诉讼
在正常业务过程中，公司可能会不时受到各种索赔和法律诉讼。如果认为任何索赔、主张或未主张的索赔或法律程序造成的潜在损失是可能的，并且金额可以合理估计，则公司将为估计的损失承担责任。曾经有 不截至2023年6月30日记录的或有负债。
承诺
2021 年 12 月 20 日，公司完成了 13威斯康星州维罗纳市维罗纳科技园的英亩土地，正在开发成大约 160,000平方英尺的药品制造设施和大约 140,000平方英尺的实验室和办公设施，将支持公司的工艺开发和分析活动。截至2023年6月30日，该公司的支出已为美元102.7百万，并打算再花一美元160.0百万到美元180.0百万用于完成设施的建造。作为此次收购的一部分，该公司与维罗纳市签订了开发协议，在增税区内进行某些基础设施改善，最高将获得$的补偿16.0维罗纳市将从开发物业产生的未来增税收入中获得百万美元。维罗纳市根据增税融资计划将支付的资金总额无法保证，将取决于开发物业产生的未来税收收入。公司还将获得高达 $2.5威斯康星州经济发展公司（WEDC）提供的数百万可退还的威斯康星州所得税抵免，以激励投资当地社区和创造新的就业机会。
技术许可承诺
公司已获得第三方许可，有权将某些技术用于其研究和开发活动，以及使用这些许可技术可能开发的任何产品。这些协议和其他类似协议
16

协议通常要求公司支付里程碑和特许权使用费。例如，随着研发过程进入开发的各个阶段，例如临床候选人进入临床试验或进入临床试验时，根据保密协议和/或某些销售水平里程碑，可能需要支付里程碑付款。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和九个月中，该公司做到了 不达到任何里程碑。
注意事项 8。 租赁
2021 年 11 月 19 日，公司签订了一份协议 15-年租约为 144,000位于加利福尼亚州圣地亚哥的办公和研发实验室空间平方英尺。这个新设施可容纳更多的人员，以满足其不断扩大的当前和未来候选药物管线。租赁付款从2023年4月19日（租金开始日期）开始，约为$119.0比初始值高出一百万 15-任期一年。该公司还估计，每年的运营费用约为 $3.0租约的第一年为百万美元，这些付款将在最初的整个租约期间持续支付 15-年期限。该公司预计将支付大约 $32.0百万美元用于租赁物业改善，扣除租户改善补贴。根据租约，在初始租约到期后的十二个月内 15-年期，公司可以选择将租约延长至 一额外 十年期限，基本租金每年都有一定增长。
此外，租赁协议授予公司获得由出租人资助的额外租户改善补贴（“ATIA”）的权利。ATIA 的最大金额为 $7.2百万，截至 2023 年 6 月 30 日，该公司已收到大约 $0.7百万，已作为其他负债记录在其合并资产负债表上。公司将通过每月等额付款来偿还ATIA，包括 7从租金开始之日起，基本期限内的年利率百分比。利息从出租人首次支付 ATIA 之日开始累计。
其他重要租约
加利福尼亚州帕萨迪纳: 公司租赁 49,000位于科罗拉多大道177号的办公空间的平方英尺办公空间来自177 Colorado Owner, LLC，租约将于2027年4月30日到期。租约包含续订选项 一的任期 五年.
加利福尼亚州圣地亚哥: 该公司从Halozyme, Inc.转租了空间，用于加利福尼亚州圣地亚哥的额外研发空间。本次转租的期限从2020年4月1日开始，到2023年1月14日结束。2022年12月23日，公司签订了新的 六个月与11404和11408索伦托谷所有者（德国）有限责任公司签订的租赁协议，将于2023年1月15日生效。租约于2023年7月15日到期。
威斯康星麦迪逊：公司租赁办公和实验室设施的空间，该空间将于 2031 年 9 月 30 日到期。租约包含续订选项 二的条款 五年。考虑到根据2019年和2020年租赁协议修正案增加的额外租金平方英尺后，公司目前共租赁了 111,000平方英尺。
租赁资产和负债的组成部分及其在公司合并资产负债表上的分类如下：
租赁资产和负债分类2023年6月30日2022年9月30日
（以千计）
经营租赁资产使用权资产$40,667 $58,291 
当期经营租赁负债租赁负债2,823 2,776 
非流动经营租赁负债租赁负债，扣除流动部分79,911 78,800 
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
租赁成本分类2023202220232022
（以千计）
运营租赁成本研究和开发$3,323 $2,974 $7,735 $4,757 
一般和管理费用509 448 1,542 1,288 
可变租赁成本 (1)
研究和开发257 179 627 519 
一般和管理费用— — — — 
总计 $4,089 $3,601 $9,904 $6,564 
17

(1) 可变租赁成本主要与公司运营租赁相关的运营费用有关。
有 $0.6百万和美元0.2在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，短期租赁成本分别为百万美元。有 $1.2百万和美元0.7在截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，短期租赁成本分别为百万美元。
下表显示了截至2023年6月30日按未贴现方式支付的经营租赁负债：
年金额
（以千计）
2023 年（财年的剩余时间）$1,143 
20248,094 
202511,800 
202612,148 
202711,320 
2028 及以后102,812 
总计$147,317 
减去估算的利息$(64,583)
经营租赁负债总额（包括流动部分）$82,734 
补充现金流和其他与租赁相关的信息如下：
截至6月30日的九个月
20232022
为计量租赁负债所含金额支付的现金：
来自运营租赁的运营现金流（千美元）4,430 3,398 
6月30日
20232022
加权平均剩余租赁期限（以年为单位）13.47.3
加权平均折扣率8.0 %8.5 %
18

注意事项 9。 股票薪酬
公司有三项计划提供基于股权的薪酬。根据2004年的股权激励计划（“2004 年计划”）和 2013 年的激励计划（“2013 年计划”）， 68,555和 3,440,076自2023年6月30日起，公司普通股的股票分别留作向员工和董事授予股票期权和限制性股票奖励。
2021 年 3 月 18 日，公司董事会批准了 Arrowhead Pharmicals, Inc. 2021 年激励计划（“2021 年计划”），该计划授权 8,000,000可用于授予股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票、绩效奖励、现金奖励和其他可转换为公司普通股或以其他方式基于公司普通股的奖励的股票（须进行某些调整）。根据2021年计划授权的最大股票数量将 (i) 减少2021年1月1日之后根据2013年计划获得奖励的任何股份，以及 (ii) 增加截至2021年1月1日根据2013年计划获得未偿还奖励的任何股份，这些股票在2021年1月1日之后被取消、到期、没收或以其他方式未根据此类奖励发行（由于被投标或扣留支付行使价的结果除外）或与任何此类裁决相关的预扣税）或以现金结算。截至2023年6月30日，预留待发行的股票总数为 6,186,644股票，其中包括 197,596根据2013年计划被没收的股份，以及 1,977,114股票已根据2021年计划授予。
此外，还有 712,454为期权预留的股票和 746,175根据纳斯达克上市规则第5635（c）（4）条，作为向公司股票薪酬计划之外的新员工发放的激励补助金，为限制性股票单位预留的股票。
下表汇总了已发放的奖项：
截至2023年6月30日
2004 年计划2013 年计划2021 年计划激励奖总计
授予和杰出奖项：
选项68,555 1,550,951 33,838 712,454 2,365,798 
限制性库存单位— 1,889,125 1,686,766 746,175 4,322,066 
总计68,555 3,440,076 1,720,604 1,458,629 6,687,864 
下表汇总了运营费用中包含的股票薪酬支出：
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
2023202220232022
（以千计）
研究和开发8,982 8,098 26,129 23,958 
一般和行政10,965 25,292 33,820 67,739 
总计$19,947 $33,390 $59,949 $91,697 
股票期权奖励
下表汇总了截至2023年6月30日的九个月的股票期权活动：
股份加权-
平均值
运动
价格
每股		加权-
平均值
剩余的
合同的
期限（年）		聚合
固有的
价值
2022 年 9 月 30 日已上线
2,721,384$20.73 
已授予32,15133.03 
已取消或已过期(43,936)62.31 
已锻炼(343,801)6.48 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款
2,365,798$22.20 4.4年份$43,813,599 
可于 2023 年 6 月 30 日开始行使
2,188,690$20.28 4.2年份$43,480,339 
总内在价值表示标的股票的市场价格超过期权行使价的金额。截至2023年6月30日的三个月内行使的期权的总内在价值以及
19

2022 年是 $6.5百万和美元1.6分别为百万。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，行使的期权的总内在价值为美元10.1百万和美元24.9分别是百万。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，与未偿还的股票期权相关的股票薪酬支出为美元2.1百万和美元2.6分别为百万。截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，与股票期权相关的股票薪酬支出为美元6.7百万和美元8.3分别是百万。
截至2023年6月30日，所有未偿还的未归属股票期权的税前薪酬支出为美元5.3在加权平均期内，百万美元将在公司的经营业绩中确认 12月。
每项股票期权奖励的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估算的。Black-Scholes期权估值模型是为估算交易期权的公允价值而开发的，这些期权没有归属限制，可以完全转让。每种股票期权公允价值的确定受授予之日公司股价以及对许多高度复杂和主观变量的假设的影响。由于公司的员工股票期权具有与交易期权显著不同的特征，而且由于主观投入假设的变化会对公允价值估计产生重大影响，因此现有模型不一定能为员工股票期权的公允价值提供可靠的单一衡量标准。
下表提供了根据Back-Scholes期权定价模型计算这些股票期权的授予日公允价值时使用的假设：
截至6月30日的九个月
2023
2022 (5)
预期股息收益率(1)
— 不适用
无风险利率(2)
3.69 %不适用
预期波动率(3)
86.4 %不适用
预期期限（以年为单位）(4)
6.25不适用
每股授予期权的加权平均授予日公允价值$24.80 不适用
(1) 股息收益率为 零因为公司目前不支付股息。
(2) 无风险利率基于授予时有效的等值条款的美国国债收益率。
(3) 波动率是根据公司普通股价格的波动率平均值估算的。
（4）根据历史行权模式和归属后的终止行为，预期期限代表授予的股票期权预计未偿还的期限。
(5) 在截至2022年6月30日的九个月中，没有授予任何期权。
限制性股票单位
限制性股票单位（“RSU”），包括基于市场的、基于时间和基于绩效的奖励，是根据公司的2013年和2021年计划发放的，也是公司基于股票的薪酬计划之外的激励补助金。归属时，每份未偿还的限制性股票将兑换成公司的一股普通股。RSU 奖励通常取决于服务要求的满足或服务要求和某些绩效目标的实现情况。
下表汇总了公司限制性股票单位的活动：
的数量
RSU		加权-
平均值
格兰特
日期
公允价值
每股
2022 年 9 月 30 日已上线
4,069,431$62.96 
已授予1,144,59434.27 
既得(798,271)53.72 
被没收(93,688)54.58 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款
4,322,066$57.45 
限制性股票的公允价值是根据授予日公司普通股的收盘价确定的，同时考虑了获得奖励的服务和/或绩效条件的可能性。
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，该公司的收入为美元17.8百万和美元33.7百万的开支
20

分别与 RSU 有关。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的九个月中，该公司的收入为美元53.2百万和美元83.4与限制性股票单位相关的支出分别为百万美元。截至 2023 年 6 月 30 日，有 $131.6预计将在加权平均期内确认的与限制性单位相关的未确认薪酬成本总额中的百万美元 2.3年份。

21

注意 10。 公允价值测量
公司采用公允价值层次结构，对用于衡量公允价值的估值技术的投入进行优先排序。金融工具的公允价值是指在衡量日期使用退出价格在市场参与者之间有序交易中出售资产或为转移负债而获得的金额。因此，当市场可观测数据不容易获得时，公司自己的假设将用于反映市场参与者在衡量日期对资产或负债进行定价时应使用的假设。
合并资产负债表上按公允价值记录的资产和负债根据与用于衡量其公允价值的投入相关的判断水平和市场价格可观测性水平进行了分类，如下所示：

第 1 级截至报告日，活跃市场中相同资产或负债的未调整报价可用。
Level 2 定价输入不是活跃市场的报价，其依据如下：
• 活跃市场中类似资产或负债的报价；
• 非活跃市场中相同或相似资产或负债的报价；或
• 截至报告日可直接或间接观察到的输入。
第三级定价投入是不可观察的，对整体公允价值衡量具有重要意义，公允价值的确定需要管理层的重大判断或估计。
在某些情况下，用于衡量公允价值的投入可能属于公允价值层次结构的不同级别。在这种情况下，整个公允价值衡量标准所属的公允价值层次结构中的级别是根据对整个公允价值衡量至关重要的最低层次输入确定的。因此，三级公允价值衡量可能包括可观察（1 级或 2 级）和不可观察（级别 3）的输入。公司评估特定投入对整个公允价值计量的重要性需要判断和考虑资产或负债的特定因素。
公司使用的价格和投入是截至计量之日的最新价格和投入，包括在市场中断期间。在市场混乱时期，许多工具观察价格和投入的能力可能会降低。这种情况可能会导致乐器从 1 级重新分类为 2 级，或者从 2 级重新归类为 3 级。公司在事件的实际发生日期或导致转让的情况变化时确认级别之间的转移。根据第三级衡量标准，截至2023年6月30日和2022年9月30日，公司没有任何金融资产或金融负债。
下表定期列出了按公允价值计量的公司资产和负债的信息，并指出了公司使用的估值技术的公允价值层次结构：
2023年6月30日
第 1 级第 2 级第 3 级总计
（以千计）
金融资产：
美国政府债券$27,092 $— $— $27,092 
市政证券— 7,033 — 7,033 
商业票据— 62,755 — 62,755 
公司债务证券— 287,749 — 287,749 
存款证明— — — — 
货币市场工具49,199 — — 49,199 
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2022年9月30日
第 1 级第 2 级第 3 级总计
（以千计）
美国政府债券$1,973 $— $— $1,973 
商业票据— 41,727 — 41,727 
公司债务证券— 271,333 — 271,333 
存款证明50,000 — — 50,000 
货币市场工具39,262 — — 39,262 
注意 11。 与出售未来特许权使用费有关的责任
2022 年 11 月 9 日，公司与 Royalty Pharma 签订了《特许权医药协议》，根据该协议，Royalty Pharma 同意支付高达 $410.0向公司提供百万美元现金，以支付公司未来在Olpasiran的特许权使用费。Olpasiran是一种小型干扰RNA（siRNA），最初由公司开发，并于2016年根据奥尔帕西兰协议许可给安进。
根据特许权医药协议，Royalty Pharma支付了美元250.0预付一百万美元，并同意最多额外支付 $160.0如果发生以下里程碑事件，一次性里程碑付款总额为百万美元：(i) $50.0Olpasiran Olpasiran 的 OCEAN 3 期临床试验注册完成后，数百万美元，(ii) $50.0在获得美国食品药品管理局批准的奥尔帕西兰的批准后（降低已确定的心血管疾病和 Lp (a) 升高的成年人发生心肌梗塞、紧急冠状动脉血运重建或冠心病死亡的风险），以及 (iii) 美元60.0在 Royalty Pharma 收到至少 1 美元后获得 100 万美元70.0在任何一个日历年内，根据《特许权使用费药品协议》支付的百万笔特许权使用费。
作为根据特许权使用费药品协议支付上述款项的对价，Royalty Pharma有权获得安进根据奥尔帕西兰协议本应向公司支付的所有特许权使用费。公司仍然有资格获得安进根据奥尔帕西兰协议可能支付的任何里程碑款项。
公司评估了特许权医药协议的条款，并根据相关会计指导得出结论，公司将该交易视为债务和资金250.0来自Royalty Pharma的百万美元被记录为与其合并资产负债表上出售未来特许权使用费有关的负债。公司没有义务偿还根据特许权使用费制药协议获得的这笔预付资金。使用有效利率法，该负债在预期还款期限内摊销。有效利率是根据能够在安排的预期寿命内全额偿还债务的利率计算的。在协议期限内，利率可能会有所不同，具体取决于多种因素，包括预测净收入的金额和时间，这会影响还款时机和最终还款金额。公司将使用预期方法，根据其当前的收入预测定期评估有效利率。在截至2023年6月30日的三个月和九个月中，公司确认的非现金利息支出为美元5.2百万和美元13.1合并运营报表和综合亏损分别为百万美元。
注意 12。 每股收益
下表显示了截至九个月的基本和摊薄后每股收益的计算
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2023 年 6 月 30 日和 2022 年 6 月 30 日。
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
2023202220232022
（以千计，每股金额除外）
分子：
净亏损$(102,946)$(72,046)$(95,596)$(90,552)
分母：
已发行基本股的加权平均值107,004 105,753 106,597 105,273 
稀释性证券的影响— — — — 
加权平均摊薄后已发行股票107,004 105,753 106,597 105,273 
每股基本收益$(0.96)$(0.68)$(0.90)$(0.86)
摊薄后的每股收益$(0.96)$(0.68)$(0.90)$(0.86)
可能具有稀释作用的证券，约为 3,467,000和 4,024,000在截至2023年6月30日的三个月和九个月中，普通股的摊薄后每股收益分别被排除在计算之外，因为它们的影响本来是反稀释的。

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
前瞻性陈述
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的某些前瞻性陈述，我们打算使此类前瞻性陈述受由此建立的安全港的约束。为此，除历史信息外，本10-Q表季度报告中包含的任何陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制上述内容的概括性的前提下，诸如 “可能”、“将”、“期望”、“相信”、“预期”、“打算”、“计划”、“项目”、“可以”、“估计”、“目标”、“预测” 或 “继续” 等词语或这些词语或其他变体或类似术语的否定词旨在识别前瞻性陈述。此外，任何提及公司未来财务业绩预测、业务趋势或未来事件或情况的其他描述的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于公司临床前研究和临床试验及其研发计划的启动、时间、进展和结果的陈述；对公司已经或可能达成的伙伴关系、许可和/或合作安排以及其他战略安排和交易的潜在收益的预期；其对未来里程碑、特许权使用费或其他付款的金额和时间的信念和期望可能归因于或来自现有协议下的第三方；以及其对未来收入、研发支出、资本要求和向第三方支付的款项的估计。
此处包含的前瞻性陈述基于当前的预期 公司’s基于可用信息的管理涉及许多风险和不确定性，所有这些风险和不确定性都难以或无法准确预测，其中许多风险和不确定性是公司无法控制的。因此，公司的实际业绩和某些事件发生的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或显示的业绩存在重大差异。前瞻性陈述不能保证未来的业绩，公司的实际经营业绩、财务状况和现金流可能存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于 “第 1 项” 中更详细讨论的因素。商业” 和 “第 1A 项。第一部分的 “风险因素” 和 “第 7 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析”，见公司最新的10-K表年度报告第二部分。读者应仔细阅读这些风险，以及公司不时向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的其他文件中描述的其他风险。鉴于此处包含的前瞻性信息固有的重大风险和不确定性，包含此类信息不应被视为公司或任何其他人对将取得此类结果的陈述，并提醒读者不要过分依赖此类前瞻性信息。此处发表的声明截至向美国证券交易委员会提交本10-Q表季度报告之日，不应作为依据。除非法律要求，否则公司无意修改此处包含的前瞻性陈述以反映本文发布之日之后的事件或情况或反映意外事件的发生。
概述
该公司开发通过抑制致难治性疾病的基因来治疗难治性疾病的药物。该公司的疗法使用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式，触发RNaI机制，诱导快速、深层和持久地敲除靶基因。RNaI 是存在于活细胞中的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。基于 RNAI 的疗法可以利用这种自然的基因沉默途径来靶向和关闭特定的致病基因。
该公司将其资源集中在专门利用其在跨多个治疗领域的多种动物模型中的高水平药理活性的疗法上。该公司认为 TRiMTM与上一代和竞争技术相比，支持的疗法具有多种潜在优势，包括：简化制造和降低成本；多种给药途径，包括皮下注射和吸入给药；能够靶向多种组织类型，包括肝脏、肺部、肌肉、中枢神经系统等；以及有可能提高安全性并降低细胞内积聚的风险，因为来自更小、更简单的分子的代谢物更少。
该公司的渠道包括：
•高甘油三酯血症-ARO-APOC3
•血脂异常-ARO-ANG3
•心血管疾病——Olpasiran（前身为 AMG 890 或 ARO-LPA，向安进外许可）
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•囊性纤维化-ARO-ENAC2
•粘液阻塞性或炎症性肺部疾病-ARO-MUC5AC 和 ARO-RAGE
•特发性肺纤维化-ARO-MMP7
•非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)-GSK-4532990（前身为 ARO-HSD，已超越葛兰素史克的许可）
•Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)-Fazirsiran（前身为 ARO-AAT，与武田合作）
•慢性乙型肝炎病毒-JNJ-3989（前身为 ARO-HBV，已向詹森许可）
•不受控制的痛风——HZN-457（前身为 ARO-XDH，已向 Horizon 授权）
•补体介导的疾病-ARO-C3
•非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)-ARO-PNPLA3（以前是 JNJ-75220795 或 ARO-JNJ1）
•Facioscapulohumeral型肌营养不良症-ARO-DUX4
•肌萎缩侧索硬化症 “ALS” (CNS)-ARO-SOD1
该公司在加利福尼亚州圣地亚哥和威斯康星州麦迪逊市设有实验室设施，其研发活动，包括开发RNai疗法，均在那里进行。公司的主要执行办公室位于加利福尼亚州帕萨迪纳。
该公司继续为未来的临床试验开发其他候选临床药物。临床候选药物在内部进行测试，并在外部实验室通过GLP毒理学研究进行测试。用于此类研究和临床试验的药物材料要么由内部制造，要么承包给第三方制造商。公司聘请第三方合同研究组织（CRO）来管理临床试验，并在临床试验管理的各个方面与此类组织合作，包括计划设计、患者招募和随访。这些与临床试验的准备和管理有关的外部费用被称为 “候选成本”。随着临床候选药物在临床开发中的进展，候选药物的成本将增加。
2023财年前三个季度业务亮点
2023财年前三个季度的最新主要进展包括以下内容：
•2023年6月1日举办了研发（R&D）日，讨论了公司RNAi Therapeutics产品线的进展，会上讨论了以下更新：
◦ARO-RAGE 表现出持续的剂量反应，单次吸入剂量为 184 mg，平均击倒率为 90%，最大击倒率为 95%；
◦脂肪递送平台在非人类灵长类动物中实现了超过90％的单剂量靶基因沉默，持续时间为六个月；
◦改进的肝二聚体平台实现了与非人类灵长类动物单体混合物相等或更好的击倒两个靶基因，其持续时间比单体混合物更长；
◦TriM™ 平台现在有可能应对多种细胞类型，包括肝脏、实体瘤、肺部、中枢神经系统、骨骼肌和脂肪；
◦宣布公司在实现 “25分之20” 的目标方面取得了进展，即在2025年将其利用专有的靶向RNAi分子（TriM™）平台的RNAi疗法产品线扩大到总共20种临床阶段或上市产品；
•提供了红杉对α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病患者正在研究的RNAi疗法 Fazirsiran 的 2 期研究的最新数据，其中包括：
◦Fazirsiran 以剂量依赖性的方式降低了血清 Z-AAT 浓度；
◦Fazirsiran 显著降低了肝脏 Z-AAT；
◦Fazirsiran 持续减轻肝球负担；
◦Fazirsiran治疗减少了肝脏炎症的组织学体征;
◦在接受Fazirsiran治疗的合并患者中，有50％的METAVIR肝纤维化至少改善了一个百分点，而安慰剂组的这一比例为38％；
◦迄今为止，Fazirsiran 的耐受性良好；
◦随着时间的推移，Fazirsiran和安慰剂的肺功能测试结果（FEV1和DLCO）都保持稳定，没有明显的剂量依赖性影响；
◦更新的2期临床数据已在欧洲肝脏研究协会公布
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(EASL) 2023年国会发表口头报告，标题为 “Fazirsiran减少肝脏Z-alpha-1抗胰蛋白酶合成，减轻球体负担，改善α-1抗胰蛋白酶缺乏的成年人肝病的组织学测量：一项随机安慰剂对照的2期研究”；
•提供了正在进行的 ARO-ANG3 2 期 GATEWAY 临床研究的中期数据，其中包括：
◦低密度脂蛋白C的平均减少量为48.1％（200mg）和44.0％（300mg）；
◦使用 ARO-ANG3 抑制 ANPTL3 还会降低 HDL-C、非 HDL-C 和甘油三酯，这与已公布的人类遗传数据一致；
◦安全性和耐受性；
•完成了评估 ARO-APOC3 治疗家族性乳糜微粒血症综合征的 3 期 PALISADE 临床试验的注册；
•获得股东批准，将授权普通股从1.45亿股增加到2.9亿股，为公司提供更大的灵活性，可以为各种一般公司用途发行普通股；
•在正在进行的针对正常健康志愿者的1/2期研究的第1部分中宣布了ARO-RAGE给药的中期结果，其中包括：
◦在第 1 天和第 29 天接种两剂后，血清中测得的可溶性 RAGE (sRage) 降低；
◦在第二次给药 92 mg 剂量后，药理效果持续至少 6 周，后续随访仍在进行中；
◦单剂量后第31天，在支气管肺泡灌洗液（BALF）中测得的sRAGE降低；
◦单剂后观察到血清sRAGE减少；
◦合并后的安慰剂组的BALF平均sRage增加8％，血清平均减少1％；
◦安全性和耐受性；
•扩展的 TriMTM该平台将包括针对中枢神经系统输送的优化鞘内给药，分布在整个大脑和所有相关的脑细胞类型中。使用这个新交付平台的第一个开发候选开发者是 ARO-SOD1。2023年6月，该公司提交了临床试验申请（CTA），以批准启动1期临床研究。在临床前研究中，ARO-SOD1 在人类 SOD1 中单次鞘内注射剂量后，脊髓组织 mRNA 的击倒率达到 95% 对非人灵长类动物进行单次鞘内注射三个月后，转基因大鼠的脊髓组织mRNA抑制率保持在80％以上；
•我给它服用了他是武田REDWOOD对Fazirsiran用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝脏疾病的3期REDWOOD临床研究的第一位患者，这笔款项已于2023财年第三季度向公司支付了4000万美元的里程碑式付款；
•在葛兰素史克针对 GSK4532990（前身为ARO-HSD）的 2b 期试验（前身为ARO-HSD）中给第一位患者服药，这是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的研究性RNAi疗法，这笔款项已于2023财年第三季度向该公司支付了3000万美元的里程碑式付款；
•宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 ARO-APOC3 快速通道资格，用于降低家族性乳糜微血症综合征 (FCS) 成年患者的甘油三酯。ARO-APOC3 此前曾被美国食品药品管理局和欧盟授予孤儿药称号；
•公布了 AROC3-1001 第 1 部分的中期结果，这是一项正在进行的 ARO-C3 第 1/2 期临床研究，其中包括：
◦血清 C3 的剂量依赖性降低，测试的最高剂量时平均降低 88%；
◦AH50的剂量依赖性降低，AH50是替代补体途径溶血活性的标志，测试的最高剂量时平均降低 91%；
◦支持每季度一次或更少频繁的皮下剂量给药的药理作用持续时间;
◦安全性和耐受性；
•收到 Janssen 关于其决定自愿终止 Janssen 合作协议的通知
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在公司和詹森之间。2023 年 4 月 7 日生效的 Janssen 合作协议终止后，公司重新获得了 ARO-PNPLA3（前身为 JNJ-75220795）的全部版权。ARO-PNPLA3 正处于 1 期临床试验阶段，目前正由公司开发；
•在多达 56 名健康志愿者和多达 21 名患者中开始给药 ARO-MMP7-1001 (NCT05537025)，这是一项旨在评估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1/2a 期临床研究，旨在减少作为特发性肺纤维化 (IPF) 潜在治疗方法的基质金属蛋白酶 7 (MMP7) 的表达使用 IPF；
•第一位受试者参加了一项1期随机安慰剂对照试验，该试验旨在评估开发阶段药物 HZN-457（前身为ARO-XDH）的安全耐受性、药代动力学和药效学，该药物已向Horizon发放许可，触发了向公司支付的1,500万美元的里程碑式付款，该款项已在2023财年第二季度支付；
•安进对Olpasiran的3期试验招收了第一位受试者，该试验触发了向公司支付的2500万美元的里程碑式付款，该款项已于2023财年第二季度支付；
•2022年11月9日签订了《特许权使用费医药协议》，根据该协议，Royalty Pharma预先支付了2.5亿美元（见附注11——与出售第一部分合并财务报表票据的未来特许权使用费相关的责任，“第1项。财务报表。”);
•公布了SEQUOIA针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病患者的法齐尔西兰2期研究的主要结果，其中；
◦在接受法齐尔西兰治疗的患者中，有50％观察到纤维化消退；
◦观察到肝脏中Z-AAT积累量的中位数减少了94％，组织学球负荷平均减少了68％；
◦在Fazirsiran和安慰剂组之间，治疗突发不良事件通常很平衡；
◦结果与先前发表在《新英格兰医学杂志》上的 AROAAT-2002 开放标签研究一致。
截至2023年6月30日的三个月，净亏损为1.029亿美元，而截至2022年6月30日的三个月净亏损为7,200万美元。截至2023年6月30日的九个月中，净亏损为9,560万美元，而截至2022年6月30日的九个月净亏损为9,060万美元。截至2023年6月30日的三个月，每股净亏损——摊薄后为0.96美元，而截至2022年6月30日的三个月为0.68美元。截至2023年6月30日的九个月中，每股净亏损——摊薄后为0.90美元，而截至2022年6月30日的九个月为0.86美元。
截至2023年6月30日的三个月和九个月中，净亏损的变化反映了研发费用的增加，随着公司候选产品线的扩大和临床试验阶段的进展，研发费用继续增加。
截至2023年6月30日，公司拥有1.053亿美元的现金、现金等价物和限制性现金、3.464亿美元的短期投资、4,280万美元的长期投资和7.959亿美元的总资产，而截至2022年9月30日，现金、现金等价物和限制性现金、2.684亿美元的短期投资、1.059亿美元的长期投资和6.919亿美元的总资产。根据公司目前的现金和投资资源以及运营计划，公司预计至少有足够的流动性为未来十二个月的运营提供资金。
关键会计估计
截至2022年9月30日财年的最新10-K表年度报告中披露的公司关键会计估算没有重大变化，但附注2——第一部分合并财务报表附注的合作和许可协议 “第1项” 中描述的武田收入确认除外。财务报表。”
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操作结果
以下数据汇总了公司在以下所述期间的经营业绩：
截至6月30日的三个月截至6月30日的九个月
2023202220232022
（以千计，每股金额除外）
收入$15,825 $32,412 $224,638 $211,656 
营业亏损 $(102,703)$(72,909)$(96,672)$(94,677)
归属于Arrowhead Pharmicals, Inc. 的净亏损$(102,946)$(72,046)$(95,596)$(90,552)
摊薄后每股净亏损$(0.96)$(0.68)$(0.90)$(0.86)
收入
截至2023年6月30日的三个月中，总收入下降至1,580万美元，比2022年同期下降51.2％。截至2023年6月30日的九个月中，总收入增至2.246亿美元，比2022年同期增长6.1％。这些变化主要是由与葛兰素史克、Horizon、武田和安进许可协议相关的收入确认推动的，如下所述。公司已根据财务会计准则委员会主题808对每份协议进行了评估—合作安排和话题 606-来自客户的合同收入。参见第一部分附注2 — 合并财务报表的合作和许可协议，“第 1 项。财务报表”，了解有关根据合作和许可协议确认的收入的更多信息。
葛兰素史克
在葛兰素史克许可协议签订之初，公司确定了一项不同的履约义务。公司确定关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括公司完成第1/2阶段研究（“葛兰素史克研发服务”）的责任。由于葛兰素史克研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司认为这些交付品是一个不同的组合，因此是一项绩效义务。除了由公司负责的葛兰素史克研发服务外，葛兰素史克还将负责管理其领土内的未来临床开发和商业化。
公司确定，初始交易价格总额为1.2亿美元，其中包括2022年1月收取的预付款（见第一部分附注2——合并财务报表的合作和许可协议，“第1项”。财务报表”（有关根据葛兰素史克许可协议确认的收入的更多信息）。迄今为止，公司已将任何未来估计的里程碑或特许权使用费排除在此交易价格中。该公司已将总额为1.2亿美元的初始交易价格分配给其 GSK-4532990 许可证和相关的葛兰素史克研发服务的一项单独履约义务。由于公司已完成与本协议相关的履约义务，在截至2022年3月31日的六个月中，1.2亿美元的预付款已全部确认。此外，葛兰素史克在2023年3月的2b期试验中为第一位患者注射了药物，触发了向该公司支付的3000万美元里程碑式的款项，该款项已于2023财年第三季度支付。
地平线
2021年6月18日，Horizon与公司签订了Horizon许可协议。在Horizon许可协议之初，公司确定了一项不同的履约义务。公司确定，关键交付成果包括许可和某些研发服务，包括公司有责任在 HZN-457（“Horizon R&D Services”）的临床前开发阶段开展所有活动。由于这些Horizon R&D Services的专业性和独特性质及其与许可证的直接关系，公司确定这些可交付成果是一个不同的捆绑包，因此是一项履约义务。除了公司负责的 Horizon 研发服务之外，Horizon 还负责管理 HZN-457 的未来临床开发和商业化。
公司确定，初始交易价格总额为4,000万美元，其中包括预付款（见第一部分 “第1项” 合并财务报表附注2——合作和许可协议）。财务报表”（有关根据Horizon许可协议确认的收入的更多信息）。迄今为止，公司已将任何未来估计的里程碑或特许权使用费排除在此交易价格中。该公司将 4,000 万美元的初始交易总价分配给 HZN-457 许可证和相关的 Horizon R&D Services 的一项独特履约义务。在完成Horizon R&D Services的时限内，收入是按直线确认的。该公司认为直线基础是适当的，因为在履行履约义务的过程中，其努力是均匀地花费的。此外，Horizon 于 2022 年 12 月在第一阶段注册了第一门科目
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旨在评估 HZN-457 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机安慰剂对照试验，引发了向公司支付的1,500万美元里程碑式付款，该款项已于2023财年第二季度支付。
武田
2020年10月7日，武田和公司签订了武田许可协议。在武田许可协议签订之初，公司确定了一项不同的履约义务。该公司确定，关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括公司有责任完成红杉研究的初始部分，完成正在进行的第二阶段 AROAAT2002 研究，以及确保Fazirsiran药物产品的某些生产完成并交付给武田（“武田研发服务”）。由于这些武田研发服务的专业性和独特性以及它们与许可证的直接关系，公司认为这些交付品是一个不同的组合，因此是一项绩效义务。除了由公司负责的武田研发服务外，武田还将负责管理美国以外的未来临床开发和商业化。在美国国内，公司还将参与共同开发和共同商业化工作，并将与武田共同资助这些工作，这是美国境内50/50利润分享结构的一部分。公司将包括共同开发和共同商业化在内的合作活动视为Topic 808中的一个独立记账单位，因此，这些共同资助金额酌情记作研发费用或一般和管理费用。
该公司已将总额为3亿美元的初始交易价格分配给了Fazirsiran许可证和相关的武田研发服务的一项单独履约义务。收入采用比例绩效方法进行确认（基于正在进行的红杉和 AROAAT2002 临床研究的实际患者就诊量与估计总就诊次数）。参见第一部分附注2 — 合并财务报表的合作和许可协议，“第 1 项。财务报表”，了解有关根据武田许可协议确认的收入的更多信息。该公司此前预计这些临床试验将延长至2025年9月，以证明研究的开放标签延期（OLE）部分的长期安全性和有效性；但是，武田现在打算启动一项新的OLE研究，供参与这些于2023年7月启动的2期研究的患者使用。根据这些新信息，参加红杉和 AROAAT2002 研究的患者预计将在 2023 年 6 月至 2024 年 6 月期间完成第 2 期研究就诊，从而缩短公司的履约义务。因此，自2023财年第二季度起，公司更改了对收入确认的估计，以更好地反映这些新估计的比例业绩期。这些估计变化的影响导致截至2023年6月30日的三个月和九个月中，每个月的收入加速增长了6140万美元，合每股0.58美元（摊薄）。截至2023年6月30日，有1,690万美元的合同负债记录为递延收入，被归类为流动收入。
2023年3月，武田在Fazirsiran的REDWOOD三期临床研究中给第一位患者服药，触发了向该公司支付的4000万美元里程碑式的款项，该款项已于2023财年第三季度支付。
安进公司（“安进”）
2016年9月28日，安进与公司签订了两份合作和许可协议以及一份普通股购买协议。根据Olpasiran协议，安进获得了该公司新颖的RNAi Olpasiran计划的全球独家许可。Olpasiran 旨在减少脂蛋白 (a) 升高，脂蛋白 (a) 是经基因验证的动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危险因素。安进全权负责临床开发和商业化。公司已基本完成了《奥尔帕西兰协议》规定的履约义务。
此外，在2022年11月，Royalty Pharma与公司签订了《特许权医药协议》。作为特许权医药协议项下付款的对价，Royalty Pharma有权获得安进根据奥尔帕西兰协议本应向公司支付的所有特许权使用费。公司仍然有资格获得安进根据奥尔帕西兰协议可能支付的任何里程碑款项。
2022年12月，安进在Olpasiran的第三阶段试验中注册了第一个受试者，该试验触发了向公司支付的2500万美元里程碑式付款，该款项已于2023财年第二季度支付。此外，公司还有资格从安进和Royalty Pharma获得高达5.35亿美元的开发、监管和销售里程碑款项。

30

运营费用
以下分析详细介绍了运营费用，并讨论了公司在主要支出类别中的支出。为便于比较，下表显示了截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和九个月的金额。
研发（R&D）费用
研发费用与公司的研发发现工作和相关的候选成本有关，主要由与临床用品制造、毒性/功效研究和临床试验费用相关的外包成本组成。内部成本主要与公司位于加利福尼亚州圣地亚哥和威斯康星州麦迪逊市的研究机构的发现业务有关，包括设施成本和实验室相关费用。公司不单独跟踪单个研发项目或单个候选药物的研发费用。公司以跨职能的方式跨项目运营，不单独分配设施相关成本、候选成本、发现成本、补偿费用、折旧和摊销费用以及与研发活动相关的其他费用。
下表详细列出了所示期间的研究与开发费用：
（以千计）三个月已结束
2023年6月30日
% 的
费用
类别
三个月已结束
2022年6月30日
% 的
费用
类别
增加（减少）
$%
候选人费用$41,209 44 %$31,732 44 %$9,477 30 %
研发发现成本20,253 21 %15,081 21 %5,172 34 %
工资16,632 18 %11,243 16 %5,389 48 %
相关设施4,810 5 %3,827 5 %983 26 %
研发费用总额，不包括非现金支出$82,904 88 %$61,883 86 %$21,021 34 %
股票补偿8,982 9 %8,098 11 %884 11 %
折旧和摊销2,871 3 %2,200 3 %671 31 %
研发费用总额$94,757 100 %$72,181 100 %$22,576 31 %
（以千计）九个月已结束
2023年6月30日
% 的
费用
类别
九个月已结束
2022年6月30日
% 的
费用
类别
增加（减少）
$%
候选人费用$110,079 43 %$101,789 47 %$8,290 8 %
研发发现成本50,377 20 %40,347 19 %10,030 25 %
工资47,725 19 %33,641 16 %14,084 42 %
相关设施11,601 5 %7,644 4 %3,957 52 %
研发费用总额，不包括非现金支出$219,782 87 %$183,421 86 %$36,361 20 %
股票补偿26,129 10 %23,958 11 %2,171 9 %
折旧和摊销7,422 3 %6,551 3 %871 13 %
研发费用总额$253,333 100 %$213,930 100 %$39,403 18 %
与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，候选人费用增加了950万美元，增长了30％，在截至2023年6月30日的九个月中，候选人费用增加了830万美元，增长了8％。这一增长主要是由于公司的候选产品线进一步进入和通过临床试验，这导致外包的临床试验、毒性研究和制造成本增加。
与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，研发发现成本增加了520万美元，增长了34％，在截至2023年6月30日的九个月中，研发发现成本增加了1,000万美元，增长了25％。这一增长归因于公司发现工作的增加以及对新治疗领域和组织类型的持续发展。
工资和股票薪酬支出包括公司研发人员的工资、奖金、工资税、相关福利和股票薪酬。在截至2023年6月30日的九个月中，薪资和股票补偿支出的增加主要是由于公司扩大了候选人渠道以及年度薪资增长，研发人员人数也有所增加。股票补偿费用基于以下各项的估值
31

授予员工和董事的股票期权和限制性股票单位。
设施相关费用包括公司位于加利福尼亚州圣地亚哥和威斯康星州麦迪逊市的研发设施的租赁成本。与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，设施相关成本增加了100万美元，增长了26％，在截至2023年6月30日的九个月中，与设施相关的成本增加了400万美元，增长了52％。这一增长主要是由于公司扩大发现工作以寻找新的候选药物，租赁费用增加。
折旧和摊销费用是一种非现金支出，与实验室设备的折旧和设施的租赁权改善有关。
该公司预计，随着候选药物渠道的增加和进入后期临床试验，再加上商品和服务以及劳动力市场面临的通货膨胀压力，这些研发费用将继续增加。
一般和管理费用
下表详细列出了公司在指定期间的一般和管理费用：
（以千计）三个月已结束
2023年6月30日		% 的
费用
类别		三个月已结束
2022年6月30日		% 的
费用
类别		增加（减少）
$%
工资$5,063 21 %$3,175 10 %$1,888 59 %
专业、外部服务及其他 5,987 25 %3,568 11 %2,419 68 %
相关设施1,352 6 %703 2 %649 92 %
一般和管理费用总额，不包括非现金支出$12,402 52 %$7,446 23 %$4,956 67 %
股票补偿10,965 46 %25,292 76 %(14,327)(57)%
折旧和摊销404 2 %403 1 %1 — %
一般和管理费用总额$23,771 100 %$33,141 100 %$(9,370)(28)%
（以千计）九个月已结束
2023年6月30日		% 的
费用
类别		九个月已结束
2022年6月30日		% 的
费用
类别		增加（减少）
$%
工资$14,275 21 %$10,365 11 %$3,910 38 %
专业、外部服务及其他 15,293 22 %11,004 12 %4,289 39 %
相关设施3,377 5 %2,085 2 %1,292 62 %
一般和管理费用总额，不包括非现金支出$32,945 48 %$23,454 25 %$9,491 40 %
股票补偿33,820 50 %67,739 73 %(33,919)(50)%
折旧和摊销1,212 2 %1,210 2 %2 — %
一般和管理费用总额$67,977 100 %$92,403 100 %$(24,426)(26)%
与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，工资支出增加了190万美元，增长了59％，在截至2023年6月30日的九个月中，工资支出增加了390万美元，增长了38％。这一增长是由年薪增长和支持公司增长所需的员工人数增加共同推动的。
专业、外部服务和其他费用包括法律、咨询、专利费用、商业保险费用、其他外部服务、差旅、通信和技术费用。与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，这笔支出增加了240万美元，增长了68％，在截至2023年6月30日的九个月中，这笔支出增加了430万美元，增长了39％。增加的主要原因是与软件实施相关的咨询费用和支持增加员工的管理费用。
设施相关费用主要包括公司位于加利福尼亚州帕萨迪纳的公司总部的租金成本和其他与设施相关的成本。折旧和摊销费用是一项非现金支出，主要与公司总部租赁权改善的摊销有关。
与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月中，股票薪酬支出是一项非现金支出，减少了1,430万美元，下降了57％，在截至2023年6月30日的九个月中，减少了3,390万美元，下降了50％。减少的主要原因是已确认的薪酬成本减少以及与未达到最低绩效目标的绩效奖励相关的确认薪酬成本被逆转。的公允价值
32

基于市场条件的奖励在服务期内按比例支出, 没有根据实际成绩进行调整。
除了上述股票薪酬成本外，公司预计，随着候选人渠道的增加和进入后期临床试验的进展，以及商品和服务以及劳动力市场的通货膨胀压力，这些一般和管理费用将继续增加。
其他收入（亏损）
其他收入（亏损）主要与利息收入和支出有关。与2022年同期相比，截至2023年6月30日的三个月和九个月中，其他收入分别减少了150万美元和500万美元。下降的主要原因是与出售未来特许权使用费相关的负债的利息支出，但利率提高导致的投资收益率提高以及公司在2023财年前三个季度获得的各种信贷所抵消。
33

流动性和资本资源
该公司历来通过出售其股权证券、许可和合作协议的收入以及出售某些未来的特许权使用费来为其运营提供资金。自公司成立以来，研发活动一直需要大量的资本投资，随着公司的产品线不断扩大并进入后期临床试验，预计将继续需要大量的现金支出。此外，该公司扩大了其在威斯康星州维罗纳的设施，并开始签订在加利福尼亚州圣地亚哥增建设施的租赁协议。这些扩张中的每一项都旨在提高公司的内部制造和发现能力，每项扩张都需要大量的资本投资。
截至2023年6月30日，该公司的现金、现金等价物和限制性现金减少至1.053亿美元，而截至2022年9月30日的1.08亿美元。截至2023年6月30日，投资于短期固定收益证券的现金为3.464亿美元，而截至2022年9月30日为2.684亿美元。截至2023年6月30日，投资于长期固定收益证券的现金为4,280万美元，而截至2022年9月30日为1.059亿美元。2022年12月2日，公司签订了公开市场销售协议，根据该协议，公司可能不时通过作为销售代理和/或委托人的杰富瑞有限责任公司在市场发行中出售高达2.5亿美元的公司普通股。截至2023年6月30日，尚未根据公开市场销售协议发行任何股票。该公司认为，其当前的财务资源足以为其运营提供至少未来十二个月的资金。
下表汇总了现金流量：
截至6月30日的九个月
20232022
（以千计）
现金流来自：
经营活动$(128,633)$(67,394)
投资活动(126,664)(41,862)
筹资活动252,901 64,331 
现金、现金等价物和限制性现金净减少$(2,396)$(44,925)
期末现金、现金等价物和限制性现金$105,334 $139,439 
在截至2023年6月30日的九个月中，运营活动使用的现金流为1.286亿美元，这主要是由于与公司研发计划相关的持续支出以及一般和管理费用，但从合作和许可协议中获得的1.1亿美元部分抵消了这一点（见第一部分第1项附注2——合并财务报表中的合作和许可协议。财务报表”）。用于投资活动的现金为1.267亿美元，主要与资本支出、1.128亿美元的在建工程和2.34亿美元的投资购买有关，但被2.202亿美元的投资到期日所抵消。2.529亿美元的融资活动提供的现金主要与Royalty Pharma支付的2.5亿美元以及从股票期权行使中获得的现金有关。 见第一部分附注11——与出售合并财务报表票据未来特许权使用费相关的负债，“第1项。财务报表。”
在截至2022年6月30日的九个月中，运营活动使用的现金流为6,740万美元，这主要是由于从葛兰素史克收到了1.2亿美元的预付款，但被与公司研发计划相关的持续支出以及一般和管理费用所抵消。用于投资活动的现金为4190万美元，主要与购买2,010万美元的不动产和设备以及2180万美元的投资净购买量和到期日有关。融资活动提供的6,430万美元现金与公司合资企业Visirna的成立有关，以及从股票期权行使中获得的现金。
2021年12月20日，公司完成了对威斯康星州维罗纳维罗纳维罗纳科技园13英亩土地的购买，该园正在开发成为一个占地约16万平方英尺的药物生产设施和一个约14万平方英尺的实验室和办公设施，将支持公司的工艺开发和分析活动。该公司已支出1.027亿美元，并打算再花费1.6亿至1.8亿美元，用手头现金完成设施的建设。作为此次土地购买的一部分，该公司与维罗纳市签订了开发协议，在增税区内进行某些基础设施改善，预计维罗纳市将通过开发物业产生的未来增税收入补偿高达1,600万美元。维罗纳市根据增税融资计划预计支付的资金总额无法保证，将取决于已开发物业产生的未来税收收入。该公司还预计将获得高达250万美元的可退还威斯康星州所得税
34

威斯康星州经济发展公司（WEDC）的信贷作为对当地社区投资和创造新就业机会的激励措施。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
没有实质性变化 公司’s其截至2022年9月30日止年度的10-K表年度报告第7A项所述的市场风险敞口。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
公司维持披露控制和程序，旨在确保在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告根据《交易法》提交的报告中要求披露的信息，并收集此类信息并酌情传达给其管理层，包括其首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。
根据《交易法》第13a-15（b）条的要求，公司在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本10-Q表季度报告所涵盖的季度末公司披露控制和程序的设计和运作有效性进行了评估。基于上述情况，公司首席执行官兼首席财务官得出结论，公司的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在公司最近一个财季中，公司对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理可能对公司财务报告的内部控制产生重大影响的变化。公司定期评估其控制和程序，改进既定控制和程序的设计和有效性，并补救在此过程中可能发现的任何缺陷。


35

第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼
公司可能会不时参与日常法律诉讼以及在其正常业务过程中出现的要求、索赔和威胁诉讼。诉讼可能代价高昂并会干扰正常的业务运营。此外，无法肯定地预测法律诉讼的结果，特别是复杂的法律诉讼的结果。公司在截至2022年9月30日的10-K表年度报告第一部分第3项中披露的法律诉讼没有重大进展。
第 1A 项。风险因素
该公司’的业务、经营业绩和财务状况受到各种风险的影响。这些风险在本10-Q表季度报告的其他地方和公司中都有描述’向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括该公司’s 截至2022年9月30日止年度的10-K表年度报告。与公司确定的风险因素相比，没有重大变化’s 截至2022年9月30日止年度的10-K表年度报告。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
(c) 交易计划
在截至2023年6月30日的季度中，没有董事或高管 采用要么 终止任何规则 10b5-1 交易安排或非规则 10b5-1 交易安排。

36

第 6 项。展品
展览
数字		文件描述
3.1
经修订和重述的公司注册证书（以引用方式纳入公司于2016年4月6日提交的8-K表附录3.3）
3.2
Arrowhead Pharmicals, Inc. 经修订和重述的公司注册证书修正证书. （以引用方式纳入公司于2023年5月2日提交的10-Q表附录3.2）
3.3
经第二次修订和重述的 Arrowhead Pharmicals, Inc. 章程，于 2023 年 1 月 24 日修订（以引用方式纳入公司于2023年5月2日提交的10-Q表附录3.3）
31.1*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的 1934 年《证券交易法》第 13a-14 (a) 条对首席执行官进行认证
31.2*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的 1934 年《证券交易法》第 13a-14 (a) 条对首席财务官进行认证
32.1**
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官进行认证
32.2**
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席财务官进行认证
101.INS*内联 XBRL 实例文档
101.SCH*内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL*内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101.LAB*内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE*内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
101.DEF*内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
104*本10-Q表季度报告的封面采用Inline XBRL格式（包含在附录101中）
_________________
*随函提交。
**随函提供。

37

签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促成本10-Q表季度报告由下列签署人经正式授权代表其签署。
日期：2023 年 8 月 7 日
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
来自：//Kenneth A. Myszkowski
肯尼思·A·米什科夫斯基
首席财务官
（首席财务官兼正式授权人员）
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