研究结果测量结果表明，血浆 lyso-GB3在研究期间，浓度保持稳定，从基线（19.36 nM ±3.35）到第52周（22.23 ±3.60 nM），平均变化（±SE）为3.01 nM（0.94）。在为期52周的治疗期间，平均绝对表皮生长因子值保持稳定，与基线相比平均变化为-1.27 mL/min/1.73 m2(1.39)。研究结束时，总人群的平均值 (SE) eGFR 斜率为 -2.92 (1.05) ml/min/1.73 m2/year 表示稳定性。
在使用生活质量 EQ-5D-5L 问卷对参与者进行调查后，答复表明，在为期 52 周的研究期间，患者对自己健康状况的看法保持较高且稳定，基线和第 52 周的总体健康平均值 (SE) 分数分别为 78.3 (3.1) 和 82.1 (2.9)，以 0 到 100 的量表计算。使用简短的疼痛清单或问卷，大约75％的研究参与者在第52周的平均疼痛严重程度有所改善或没有变化（与基线相比）。在研究期间，简短的BPI干扰项目也保持稳定。疼痛相关结果表明，疼痛没有增加和/或复发。研究期间未报告任何Fabry临床事件。
第 I/II 期研究
十六名天真的成年 Fabry 患者（9 名男性，7 名女性）完成了我们对 PRX-102 的 I/II 期临床试验，每组属于三个给药组之一，分别是 0.2 mg/kg、1 mg/kg 和 2 mg/kg。每位患者每两周接受一次 PRX-102 静脉输注，持续 12 周，六个月零十二个月后进行疗效随访。在一项为期 60 个月的开放标签延期研究中，大多数完成试验的患者都选择继续接受 PRX-102，根据该研究，所有患者都改为接受 1 mg/kg 的药物，这是我们选择的剂量 平衡和 桥梁研究。
对参加I/II期研究的成年有症状、ERT-naive Fabry病患者进行了Gb评估3肾脏活检和血浆 lyso-GB 的水平3通过定量BLISS方法进行浓缩。对14名患者进行了活检。平均千兆位数减少 ≥ 50% 的结果3在接受 PRX-102 治疗的 14 名患者中，有 11 名（78.6%）证实了从基线到第 6 个月每个肾脏 PTC 的内含物。总体结果表明，PRX-102 到达了受影响的组织并减少了肾脏 Gb3内含物负担和 lyso-GB3 在流通中。发现两种法布里病生物标志物（肾脏Gb降低）之间存在很高的相关性3 内含物和血浆 lyso-GB 的还原3超过六个月的治疗。
记录了来自11名患者的24个月数据，这些患者完成了接替I/II期研究的12个月的长期开放标签延期试验。没有继续参加延期试验的患者包括：已经怀孕或计划怀孕因此无法根据研究方案继续怀孕的女性患者；以及转移到临床研究无法提供治疗的地点的患者。
结果显示 lyso-GB3水平比基线下降了约 90%。肾功能保持稳定，基线和24个月的平均表皮生长因子水平分别为108.02和107.20，年表皮生长因子斜率适中，为-2.1。注意到评估的所有胃肠道症状，包括腹痛的严重程度和频率以及腹泻的频率，都有所改善。包括LVM、LVMI和EF在内的心脏参数保持稳定，未发现心脏纤维化发展。总之，根据美因茨严重程度评分指数（MSSI）的衡量，疾病严重程度改善了40％以上，该评分汇总了疾病严重程度的不同要素，包括神经系统、肾脏和心血管参数。此外，注意到MSSI的每个参数都有所改进。
大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，性质为短暂性的。在治疗的前12个月中，16名患者中只有三名（少于19％）形成了ADA，其中两名患者（少于13％）具有中和抗体。但是，重要的是，经过12个月的治疗，这三名患者的ADA均呈阴性。ADA 阳性效应对 PRX-102 的安全性、有效性或持续生物标志物减少没有观察到影响。
与 Chiesi Farmaceutici 签订商业化协议
我们已经与 Chiesi 签订了两份用于治疗 Fabry 病的 PRX-102 的独家全球许可和供应协议。这些协议为Protalix带来了巨大的收入潜力。根据协议，Protalix Ltd.已收到5,000万美元的预付款和4,500万美元的开发成本补偿，并有权获得约10亿美元的潜在里程碑付款和15％-35％（美国除外）和15％-40％（美国）的分级特许权使用费。在截至2023年6月30日的季度中，我们获得了2,000万美元的净收益，这是美国食品药品管理局批准Elfabrio为成年Fabry患者支付的里程碑式款项。
2017 年 10 月 19 日，Protalix Ltd. 和 Chiesi 签订了 Chiesi（美国除外）协议，根据该协议，Chiesi 获得了美国以外所有市场的独家许可，可以将 PRX-102 商业化。根据Chiesi（美国除外）协议，Chiesi向Protalix Ltd.支付了与协议执行有关的2,500万美元的预付款，Protalix Ltd.有权额外支付总额高达2,500万美元的开发成本，上限为每年1,000万美元。Protalix Ltd. 还有资格在监管和商业方面获得最高不超过3.2亿美元的额外付款
