krys-20230630
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Krishkrishnan 会员2023-01-012023-06-300001711279KRYS: Krishkrishnan 会员2023-04-012023-06-300001711279KRYS: Krishkrishnan 销售计划会员KRYS: Krishkrishnan 会员2023-04-012023-06-300001711279KRYS: Krishkrishnan 会员2023-06-300001711279KRYS: sumakrishnan 会员2023-01-012023-06-300001711279KRYS: sumakrishnan 会员2023-04-012023-06-300001711279KRYS: Krishkrishnan 会员KRYS: sumakrishnan 销售计划会员2023-04-012023-06-300001711279KRYS: sumakrishnan 会员2023-06-30

美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________________________
表单 10-Q
_____________________________________________________
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年6月30日
要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内              到                    
委员会文件编号： 001-38210
_____________________________________________________
克里斯塔尔生物技术有限公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________

特拉华82-1080209
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（美国国税局雇主
识别码）
沃顿街 2100 号, 701 套房
匹兹堡, 宾夕法尼亚州15203
（主要行政办公室地址和邮政编码）
(412) 586-5830
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
_____________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易
符号		注册的每个交易所的名称
普通股KRYS
纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的☒没有 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒没有 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☒加速过滤器☐
非加速过滤器☐规模较小的申报公司☐
新兴成长型公司 ☐
如果是新兴成长型公司，请用勾号注明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第 13 (a) 条规定的任何新的或修订的财务会计准则。 ☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒
截至 2023 年 7 月 31 日，有 27,994,177注册人已发行和流通的普通股。


克里斯塔尔生物技术有限公司
目录
  页号
第一部分财务信息
  
  
第 1 项。
财务报表
  
 
截至2023年6月30日和2022年12月31日的简明合并资产负债表（未经审计）
 
3
 
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表和综合亏损（未经审计）
 
4
 
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并股东权益表（未经审计）
 
5
 
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六个月的简明合并现金流量表（未经审计）
 
6
 
简明合并财务报表附注（未经审计）
 
7
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
 
20
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
 
33
第 4 项。
控制和程序
 
33
  
第二部分。其他信息
 
   
第 1 项。
法律诉讼
 
34
第 1A 项。
风险因素
 
34
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
 
47
第 3 项。
优先证券违约
 
47
第 4 项。
矿山安全披露
 
47
第 5 项。
其他信息
 
47
第 6 项。
展品
 
48
   
签名
 
49

2

第一部分财务信息
第 1 项。财务报表

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股数据除外）6月30日
2023		十二月三十一日
2022
资产
流动资产
现金和现金等价物$275,875 $161,900 
短期投资201,642 217,271 
预付费用和其他流动资产6,487 4,608 
流动资产总额484,004 383,779 
财产和设备，净额163,737 161,684 
长期投资28,410 4,621 
使用权资产7,590 8,042 
其他非流动资产285 324 
总资产$684,026 $558,450 
负债和股东权益
流动负债
应付账款$4,446 $3,981 
租赁负债的当期部分1,529 1,561 
应计费用和其他流动负债17,923 23,305 
流动负债总额23,898 28,847 
租赁责任7,014 7,372 
负债总额30,912 36,219 
承付款和或有开支（注6）
股东权益
普通股；$0.00001面值； 80,000,000于2023年6月30日和2022年12月31日授权的股票； 27,974,916截至2023年6月30日已发行和流通的股票；以及 25,763,743截至2022年12月31日已发行和流通的股票
— — 
额外的实收资本1,012,616 803,718 
累计其他综合亏损(236)(728)
累计赤字(359,266)(280,759)
股东权益总额653,114 522,231 
负债和股东权益总额$684,026 $558,450 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）

 三个月已结束
6月30日		六个月已结束
6月30日
（以千计，股票和每股数据除外）2023202220232022
开支
研究和开发$12,144 $10,890 $24,432 $20,204 
一般和行政25,904 17,863 49,939 33,771 
诉讼和解— — 12,500 25,000 
运营费用总额38,048 28,753 86,871 78,975 
运营损失(38,048)(28,753)(86,871)(78,975)
其他收入
利息和其他收入，净额4,838 645 8,364 902 
净亏损$(33,210)$(28,108)(78,507)(78,073)
可供出售证券的未实现收益（亏损）和货币折算调整(82)(348)492 (1,382)
综合损失$(33,292)$(28,456)$(78,015)$(79,455)
每股普通股净亏损：
基本版和稀释版		$(1.25)$(1.10)$(3.00)$(3.08)
已发行普通股的加权平均值：
基本版和稀释版		26,656,883 25,545,167 26,187,161 25,331,000 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并股东权益表
（未经审计）
 普通股额外付费累积其他综合版累积的总计
股东
（以千计，股票除外）股份金额资本（损失）赤字公平
截至2023年1月1日的余额25,763,743 $— $803,718 $(728)$(280,759)$522,231 
普通股发行量，净额42,021 — 2,208 — — 2,208 
因纳税而交出的股票(9,551)— (749)— — (749)
股票薪酬支出— — 10,599 — — 10,599 
投资和其他方面的未实现收益— — — 574 — 574 
净亏损— — — — (45,297)(45,297)
截至2023年3月31日的余额25,796,213 $— $815,776 $(154)$(326,056)$489,566 
普通股发行量，净额2,178,703 — 185,397 — — 185,397 
因税收和没收而交出的股票— — — — — — 
股票薪酬支出— — 11,443 — — 11,443 
投资和其他未实现（亏损）— — — (82)— (82)
净亏损— — — — (33,210)(33,210)
截至2023年6月30日的余额
27,974,916 $— $1,012,616 $(236)$(359,266)$653,114 
 普通股额外付费累积其他综合版 累积的总计
股东
（以千计，股票除外）股份金额资本（损失）赤字公平
截至2022年1月1日的余额25,207,985 $— $734,523 $(163)$(140,784)$593,576 
普通股发行量，净额1,475 — 55 — — 55 
因税收和没收而交出的股票(10,379)— (649)— — (649)
股票薪酬支出— — 6,571 — — 6,571 
投资和其他未实现（亏损）— — — (1,034)— (1,034)
净亏损— — — — (49,965)(49,965)
截至2022年3月31日的余额25,199,081 $— $740,500 $(1,197)$(190,749)$548,554 
普通股发行量，净额472,706 — 30,748 — — 30,748 
因税收和没收而交出的股票(7,500)— — — — — 
股票薪酬支出— — 8,335 — — 8,335 
投资和其他未实现（亏损）— — — (348)— (348)
净亏损— — — — (28,108)(28,108)
截至2022年6月30日的余额
25,664,287 $— $779,583 $(1,545)$(218,857)$559,181 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
 六个月已结束
6月30日
（以千计）20232022
经营活动
净亏损$(78,507)$(78,073)
为将净亏损与经营活动中使用的净现金进行对账而进行的调整
折旧和摊销1,743 1,991 
股票薪酬支出21,768 14,619 
其他，净额(2,371)(166)
经营资产和负债的变化
预付费用和其他流动资产(1,524)848 
其他非流动资产110 15 
租赁责任(380)(286)
应付账款481 24 
应计费用和其他流动负债(1,666)2,476 
（用于）经营活动的净现金(60,346)(58,552)
投资活动
购买财产和设备(8,171)(33,706)
购买投资(319,969)(147,255)
投资到期所得收益315,746 86,829 
用于投资活动的净现金(12,394)(94,132)
融资活动
普通股发行量，净额187,492 30,807 
与结算限制性股票奖励有关的已缴税款(749)(649)
融资活动提供的净现金186,743 30,158 
汇率变动对现金和现金等价物的影响(28)— 
现金和现金等价物的净增加（减少）113,975 (122,526)
期初的现金和现金等价物161,900 341,246 
期末的现金和现金等价物$275,875 $218,720 
非现金投资和融资活动的补充披露
应付账款和应计费用中包括的未付财产和设备购置$10,998 $22,234 
使用权资产的初步确认$— $1,394 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6

克里斯塔尔生物技术有限公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1.    组织
Krystal Biotech, Inc.（“公司” 或 “我们” 或其他类似代词）于2016年4月开始运营。2017年3月，该公司从加利福尼亚州的一家有限责任公司转为特拉华州的C型公司，并将其名称从Krystal Biotech LLC更名为Krystal Biotech, Inc.。2018年6月，该公司在澳大利亚成立了一家全资子公司，目的是在澳大利亚进行临床前和临床研究。2019年4月，该公司在特拉华州成立了全资子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune Aesthetics”），目的是对美容皮肤状况进行临床前和临床研究。2022年1月、2022年8月和2022年12月，公司分别在瑞士、荷兰和法国成立了全资子公司，目的是在欧洲建立初始业务，开发和商业化Krystal的产品线。
我们是一家处于商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗医疗需求高度未得到满足的疾病的遗传药物。我们的方法利用我们的专利平台，该平台基于工程化的单纯疱疹病毒-1（“HSV-1”）载体，向多器官系统中感兴趣的细胞提供治疗性转基因。然后，细胞自身的机制会转录和转化转基因来治疗该疾病。我们为医疗保健专业人员办公室或患者家中的非侵入性或微创给药途径制定载体。我们的创新技术平台由两个内部商业规模的现行良好生产规范 (“CGMP”) 制造设施提供支持。
2023年5月19日，该公司获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准，其首款候选药物VYJUVEK™（“VYJUVEK”）用于治疗六个月及以上患者的营养不良性大疱性表皮松解症（“DEB”）。此外，该公司还获得了罕见儿科疾病优先审核券。VYJUVEK经批准后开始上市，该公司预计将在2023年第三季度开始从VYJUVEK产品销售中获得收入。
流动性
截至2023年6月30日，该公司的累计赤字为美元359.3百万。随着公司继续蒙受亏损，向盈利的过渡取决于VYJUVEK的成功商业化，以及其其他候选产品的成功开发、批准和商业化，以及是否达到足以支持公司成本结构的收入水平。公司可能永远无法实现盈利，除非实现盈利，否则公司将继续需要筹集额外资金或从其他来源获得融资。管理层打算通过其手头现金和现金等价物、出售股权、债务融资为未来的运营提供资金，还可能通过与战略合作伙伴或其他来源的安排寻求额外资本。如果有的话，也无法保证会以公司可接受的条件提供额外资金。
公司面临生物技术行业公司常见的风险，包括但不限于候选产品在临床和临床前研究中的失败、竞争对手开发竞争候选产品或其他技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及候选产品的商业化能力。该公司预计，在其主导产品VYJUVEK可能获得全球监管部门批准之前，将花费巨额成本来扩大其商业化能力。该公司认为，其现金、现金等价物和短期投资约为美元477.5截至2023年6月30日，百万美元将足以让公司在本10-Q表季度报告发布之日起的至少未来12个月内为其计划运营提供资金。
2.    重要会计政策摘要
演示基础
随附的中期简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（“GAAP”）编制的。管理层认为，所有调整，包括公允列报公司财务状况和中期经营业绩所必需的所有正常经常性调整，均反映在中期简明合并财务报表中。在合并过程中，所有公司间余额和交易均已清除。
过渡期的经营业绩不一定代表全年预期的运营业绩。这些未经审计的中期简明合并财务报表应一并阅读
7

公司经审计的合并财务报表及其附注包含在公司于2023年2月27日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出影响简明合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计值存在重大差异。管理层在制定编制这些财务报表时使用的估计数和假设时考虑了许多因素。管理层必须在此过程中运用重要的判断力。此外，其他因素可能会影响估计，包括预期的业务和运营变化、与制定估算时使用的假设相关的敏感度和波动性，以及历史趋势是否会代表未来趋势。估算过程通常可以得出对未来最终结果的一系列潜在合理的估计，管理层必须选择在该合理估计范围内的金额。估算值用于以下领域：股票薪酬支出、应计费用和递延所得税计算中包含的估值补贴。
细分市场和地理信息
运营部门被定义为企业的组成部分，在决定如何分配资源和评估绩效时，有单独的离散信息可供首席运营决策者或决策小组进行评估。公司和公司首席运营决策者审视公司的运营并管理其业务 一运营部门，即开发和商业化药品的业务。 
信用风险和资产负债表外风险的集中度
可能使公司面临信用风险的金融工具包括现金、现金等价物和投资。该公司的政策是将其现金、现金等价物和投资投资于货币市场基金、公司债券、商业票据、美国政府机构证券和其他各种银行存款账户。与公司投资有关的协议的交易对手由信誉良好的金融机构组成。如果金融机构违约，公司将面临信用风险，前提是简明合并资产负债表上记录的金额超过了保险限额。公司在这些账户中没有遭受任何信用损失，也不认为这些基金面临任何重大的信用风险。公司没有具有资产负债表外亏损风险的金融工具。
现金、现金等价物和投资
现金和现金等价物包括货币市场基金和银行存款。现金等价物被定义为购买当日原始到期日不超过90天的短期、高流动性投资。
期限少于一年的投资在简明合并资产负债表上被归类为短期投资，包括商业票据、公司债券和美国政府机构证券。期限超过一年的投资在简明合并资产负债表上被归类为长期投资，包括公司债券和政府机构证券。在简明的合并资产负债表上，投资的应计利息也被归类为短期投资。
由于我们的整个投资组合被认为可用于当前业务，因此我们将所有投资归类为可供出售证券。可供出售证券按公允价值计值，未实现损益在累计其他综合亏损中报告，累计其他综合亏损是简明合并资产负债表中股东权益的单独组成部分。购买时产生的任何溢价均摊销至最早的赎回日，购买时产生的任何折扣均累积至到期。保费和折扣的摊销和增加记入合并运营报表中的利息和其他净收入。
金融工具的公允价值
公允价值被定义为在衡量日市场参与者之间在有序交易中出售资产或为转移负债而支付的价格。有三级层次结构，根据可靠性和首选用途对用于确定公允价值的输入进行优先级排序，如下所示：
•第 1 级— 基于活跃市场相同资产或负债的报价进行估值。
8

•第 2 级— 估值基于活跃市场中类似资产和负债的报价、不活跃市场中相同或相似资产或负债的报价，或者可以观察到或可以由可观察的市场数据证实的其他投入。
•第 3 级— 基于既对公允价值计量重要又不可观察的输入进行估值。
如果估值基于的模型或投入在市场上不太容易观察或不可观察，则公允价值的确定需要更多的判断。因此，对于归类为三级的工具，公司在确定公允价值时行使的判断力最大。金融工具在公允价值层次结构中的等级基于对公允价值衡量有重要意义的所有投入中的最低水平。
在本报告所述期间，公司使用的估值方法没有发生重大变化。在所列的任何时间段内，第 1 级、第 2 级和第 3 级之间均未发生任何转移。
公司简明合并财务报表中包含的包括现金及现金等价物、投资、预付费用和其他流动资产、应付账款、应计费用和其他流动负债在内的金融工具的账面金额，近似公允价值，主要是由于其到期日短。
我们的可供出售、短期和长期投资包括商业票据、公司债券和美国政府机构证券，被视为二级金融工具。二级金融资产的公允价值是使用市场上可观察到的投入确定的，或者可以主要从可观察到的市场数据中得出或得到证实，例如类似证券的定价、最近执行的交易、带有收益率曲线的现金流模型和基准证券。此外，二级金融工具的估值是通过与同类金融工具和模型进行比较来估值的，这些工具和模型使用易于观察的市场数据作为基础。
库存
当认为未来可能实现商业化时，公司将与产品相关的库存成本资本化，并且有望实现未来的经济收益。这些成本包括原材料、与制造相关的成本、包括库存补偿在内的人员成本、设施成本、运输和运费以及其他间接管理费用。在2023年5月获得美国食品药品管理局批准VYJUVEK之前，该公司将与临床和商业前用途库存相关的成本直接计入研发费用。美国食品药品管理局批准VYJUVEK后，该公司开始资本化与待售的商业化产品、待售生产过程以及用于制造库存的原材料相关的库存。
公司使用先进先出（“FIFO”）基准，按成本较低和可变现净值对库存进行估值。在确定减值期间，公司调整任何超额、过时或无法销售的库存的可变现净值。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，有 不库存减值调整。截至2023年6月30日，该公司的收入为美元1.1公司简明合并资产负债表上的预付费用和其他流动资产中包括原材料和在制品的百万份库存。
财产和设备，净额
财产和设备净额按成本减去累计折旧列报。未改善或延长相关资产寿命的保养和维修按发生记作运营费用，而重大增建和改善的费用则记作资本。处置后，相关成本和累计折旧将从账目中扣除，由此产生的任何损益均计入经营业绩。 在相应资产的估计使用寿命内使用直线法记录折旧，如下所示：
建筑物和建筑物改进
7 - 47年份
计算机设备和软件
3 - 7年份
制造设备
3 - 20年份
实验室设备
3 - 15年份
家具和固定装置
3 - 7年份
租赁权改进使用寿命或剩余租赁寿命中较小者
公司持续审查其财产和设备的估计使用寿命。在评估使用寿命时，公司会考虑资产在多长时间内保持功能有效性，该技术是否继续具有相关性，并考虑其他竞争和经济因素。如果评估表明资产的使用期限将比先前预期的要短或长，则调整资产的使用寿命，从而导致估计值发生变化。
9

估计值的变化是通过将资产的当前账面价值按修订后的剩余使用寿命折旧来考虑的。
在建工程直到资产投入使用后才进行折旧。
长期资产减值
当事件或情况变化表明长期资产的账面价值可能无法收回时，公司会评估长期资产的潜在减值。每当事件和情况表明（“触发事件”）资产的账面净值可能无法从其使用和最终处置产生的估计未贴现未来现金流中收回时，我们就会审查长期资产的账面净值的可收回性。如果发生触发事件且未贴现的预期未来现金流低于账面净值，我们确认的减值损失等于账面净值超过资产公允价值的金额。待处置的长期资产按账面金额或公允价值减去出售成本中较低者列报。该公司有 不在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，它发现了任何触发事件或确认了任何减值损失。
租赁
公司根据财务会计准则委员会（“FASB”）《会计准则编纂法》（ASC，主题842）对其租赁协议进行核算， 租赁。使用权租赁资产表示在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表对租赁产生的租赁付款的承诺。使用权租赁资产和债务根据租赁期内剩余租赁付款的现值进行确认。由于公司现有的租赁协议没有提供隐含利率，而且公司没有任何外部借款，因此公司在确定租赁付款的现值时根据租赁开始时获得的信息使用了估计的增量借款利率。经营租赁费用在租赁期限内按直线法确认。可变租赁费用在发生付款义务的期间确认。此外，公司还选择了会计政策，将初始期限为十二个月或更短的租赁排除在简明合并资产负债表之外，并将其运营租赁的租赁和非租赁部分作为单一组成部分入账。
对于租赁安排，如果确定公司对在建资产拥有控制权，因此在施工期间被视为该资产的会计所有者，则公司在简明合并资产负债表上记录在建工程资产和相应的财务债务。施工完成后，将进行评估，以确定租约是否符合特定的售后回租标准。如果确定符合售后回租标准，公司将从简明的合并资产负债表中删除资产和相关财务债务，并根据对指导方针的评估，将租赁视为运营租赁或融资租赁。如果施工完成后，该项目不符合 “售后回租” 标准，则租赁将被视为融资义务，资产投入使用后，公司将在资产的估计使用寿命内对资产进行折旧，用于财务报告。
研究和开发费用
研发费用记入开展研发活动所产生的费用中。这些成本包括员工薪酬成本、设施和管理费用、临床前和临床活动、临床制造成本、合同管理服务、监管和其他相关成本。
公司根据与制造公司正在进行的临床前和临床研究中使用的材料的研究机构和制造组织签订的合同提供的服务来估算合同研究和制造费用。将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作资本化。资本化金额在交付相关货物或提供服务时记作支出。
在累积服务费时，公司估计了提供服务的时间段以及每个时期要花费的精力。这些估算基于与第三方服务提供商的沟通，以及公司使用每个资产负债表日期可用的信息对应计费用的估算。如果服务的实际执行时间或工作量与估计值不同，公司将相应地调整应计额。
股票薪酬支出
公司适用财务会计准则委员会的公允价值确认条款，ASC Topic 718， 补偿—股票补偿（“ASC 718”），以考虑股票薪酬。与授予的股权奖励相关的补偿成本基于授予之日奖励的估计公允价值。
10

ASC 718要求根据授予日的公允价值在合并运营报表中确认所有股票付款，包括股票期权和限制性股票的授予。股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位的薪酬支出根据授予日的公允价值（通常是归属期限）按直线确认。基于绩效的限制性股票单位的薪酬支出根据可能在奖励服务期内归属的奖励予以确认。管理层按季度估计，在最终达到绩效标准之前，可能归属的基于绩效的限制性股票单位数量。
公司使用Black-Scholes期权定价模型估算其股票期权的公允价值，该模型需要输入主观假设，包括：（i）预期的股价波动；（ii）预期的奖励期限；（iii）无风险利率；以及（iv）预期股息。
该公司使用自己的历史数据估算股价波动。公司股票期权的预期期限是使用 “简化” 方法估算的，在这种方法中，预期期限等于归属期限和期权原始合同期限的算术平均值。无风险利率以美国国债为基础，到期日与相关奖励的预期期限相称。该公司从未支付过股息，预计在可预见的将来也不会支付股息。公司对发生的没收情况进行核算。财务报表中确认的股票薪酬支出以服务条件预期得到满足的奖励为基础。
综合损失
综合亏损定义为非所有者来源的交易在一段时间内权益的变化。可供出售证券的未实现损益是其他综合收益或亏损的一部分，扣除税款。我们在与可供出售证券销售已实现收益相关的简明合并运营报表中记录从其他综合损益重新分类为利息和其他收益。
公司每季度审查其证券，以确定是否发生了非暂时的减值。公司确定，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，除了暂时的减值外，没有其他减值。
最近的会计公告
财务会计准则委员会不时发布新的会计公告，公司自规定的生效日期起采用这些公告。最近通过的会计公告没有对公司的简明合并财务报表产生重大影响，最近发布的预计会对公司的简明合并财务报表产生重大影响的会计公告。
3.    归属于普通股股东的每股净亏损
归属于普通股股东的每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行股票的加权平均值，不考虑普通股等价物。归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股和普通股等价物的加权平均数。普通股等价物包括行使股票期权和授予限制性股票奖励时可发行的普通股。曾经有 3,274,066和 3,686,862截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日分别以股票期权和未归属限制性股票奖励的形式发行的普通股等价物，这些股票已排除在摊薄后的每股普通股净亏损的计算之外，因为它们的影响对所列所有时期都具有反稀释作用。
三个月已结束
6月30日		六个月已结束
6月30日
（以千计，股票和每股数据除外）2023202220232022
分子： 
净亏损$(33,210)$(28,108)$(78,507)$(78,073)
分母：
加权平均值基本值和
摊薄后的普通股
26,656,883 25,545,167 26,187,161 25,331,000 
每股基本和摊薄后的净亏损
普通股份		$(1.25)$(1.10)$(3.00)$(3.08)

11

4.    公允价值工具
下表分别显示了截至2023年6月30日和2022年12月31日按重要投资类别分列的公司现金、现金等价物和可供出售证券（以千计）：
 2023年6月30日
 摊销成本格罗斯
未实现
收益		格罗斯
未实现
损失		聚合博览会
价值		现金和现金
等价物
短期
可销售
证券 (1)
长期
可销售
证券 (2)
第 1 级：       
现金和现金等价物$275,875 $— $— $275,875 $275,875 $— $— 
小计275,875 — — 275,875 275,875 — — 
第 2 级：
商业票据62,089 18 (21)62,086 — 62,086 — 
公司债券58,880 47 (122)58,805 — 47,716 11,089 
美国政府机构证券109,268 179 (286)109,161 — 91,840 17,321 
小计230,237 244 (429)230,052 — 201,642 28,410 
总计$506,112 $244 $(429)$505,927 $275,875 $201,642 $28,410 
 2022年12月31日
 摊销成本格罗斯
未实现
收益		格罗斯
未实现
损失		聚合博览会
价值		现金和现金
等价物
短期
可销售
证券 (1)
长期
可销售
证券 (2)
第 1 级：       
现金和现金等价物$161,900 $— $— $161,900 $161,900 $— $— 
小计161,900 — — 161,900 161,900 — — 
第 2 级：
商业票据63,624 5 (23)63,606 — 63,606 — 
公司债券82,241 13 (419)81,835 — 77,214 4,621 
美国政府机构证券76,683 161 (393)76,451 — 76,451 — 
小计222,548 179 (835)221,892 — 217,271 4,621 
总计$384,448 $179 $(835)$383,792 $161,900 $217,271 $4,621 
(1)该公司的短期有价证券到期于 一年或更少。
(2)该公司的长期有价证券的到期日介于 一年和 两年.
有关公司公允价值衡量标准的更多讨论，请参阅这些未经审计的简明合并财务报表附注2。
12

5.    资产负债表组成部分
财产和设备，净额
财产和设备，净额包括以下各项（以千计）：
 6月30日
2023		十二月三十一日
2022
在建工程$97,759 $131,331 
建筑和建筑物改进33,984 — 
租赁权改进24,597 24,217 
制造设备12,323 9,783 
实验室设备2,285 2,089 
家具和固定装置1,460 957 
计算机设备和软件473 100 
财产和设备总额172,881 168,477 
累计折旧(9,144)(6,793)
财产和设备，净额$163,737 $161,684 
折旧费用为 $1.2百万和美元2.3截至2023年6月30日的三个月和六个月为百万美元494千和 $956截至2022年6月30日的三个月和六个月分别为千人。
2023年3月27日，该公司获得了其第二个商业规模的CGMP设施ASTRA的永久占用许可，这使公司得以开始使用该建筑的某些部分。因此，在2023年上半年，与ASTRA相关的某些资产从在建工程重新分类为租赁权改善、制造设备、建筑物和建筑物改造、家具和固定装置或计算机设备和软件。该公司在截至2023年6月30日的三个月中将ASTRA的额外部分投入使用，因为已确定其他资产已准备就绪，可以用于预期用途。由于某些建筑物改善尚未完成，某些资格认证活动仍在进行中，公司将继续持有施工中的剩余资产，直到验证完成并且资产已准备好用于预期用途。该设施的验证预计将于2023年完成。
应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
 6月30日
2023		十二月三十一日
2022
应计施工正在进行中7,518 11,452 
应计工资和福利4,428 6,781 
应计的专业费用3,721 3,397 
应计的临床前和临床费用1,582 1,365 
其他流动负债652 267 
应计税款22 43 
总计$17,923 $23,305 
6.    承付款和或有开支
与合同研究组织和合同制造组织签订的协议
公司在正常业务过程中与合同研究组织（“CRO”）、合同制造组织（“CMO”）和其他第三方就临床前研究、临床试验、测试和制造服务签订了各种协议。与CMO的协议主要涉及我们的细胞和病毒库的制造，以及我们的无菌凝胶的制造，该凝胶与内部生产的载体混合，作为VYJUVEK最终药物产品的一部分。与第三方签订的协议还可能包括研发咨询活动、临床试验协议、我们的临床前、临床阶段或商业前阶段的存储、包装、标签和/或测试
13

产品。根据其中某些合同，公司有义务支付里程碑式的款项。在任何协议有效期内，公司还可能负责支付项目管理服务的月度服务费。截至2023年6月30日，这些协议下的剩余承诺估计约为美元3.0百万。根据这些协议，公司承担的研发费用为 $1.1百万和美元3.1截至2023年6月30日的三个月和六个月为百万美元1.2百万和美元3.0截至2022年6月30日的三轮和六期分别为百万美元。
ASTRA 合同义务
该公司已与多家第三方签订合同，以完成我们第二个CGMP设施ASTRA的内部装修。这些合同通常要求在达到某些里程碑后支付服务费或材料费。截至2023年6月30日，预计剩余的承诺为美元10.6百万美元，主要与该设施的剩余建筑物改善和某些资格认证活动有关。该公司已将迄今为止与ASTRA持续扩建相关的成本包括在建工程中，但已投入使用的设施的资产除外。
截至2023年6月30日，与ASTRA施工经理Whiting-Turner承包公司（“Whiting-Turner”）签订的《施工合同标准格式》和相应的《施工合同一般条件》（“协议”）中定义的大致完工尚未实现。Whiting-Turner根据协议所做的工作是完成ASTRA设施建设所必需的工作的一部分，因此，Whiting-Turner根据协议基本完成工作的日期可能不等同于ASTRA部分的投入使用日期或ASTRA设施全部完工的日期。
法律诉讼
2020年5月，PerifaceGen, Inc.（“ProphigaGen”）向美国宾夕法尼亚州西区地方法院对该公司提起诉讼，指控其违反合同和盗用商业秘密。2022年4月27日，公司与Propheriagen签订了最终和解协议，该公司向ProphaGen支付了预付款 $25.02022年4月28日的百万美元用于：（i）解除与PerifaceGen的商业秘密诉讼中的所有索赔；（ii）收购某些Periphagen资产，以及（iii）Perizagen授予皮肤病学应用许可证。根据和解协议，公司于2023年6月15日向ProphaGen额外支付了1美元12.5美国食品药品管理局批准VYJUVEK后数百万美元。和解协议要求公司支付 三额外 $12.5达到美元时支付的百万美元或有里程碑款项100.0百万累计销售额，美元200.0累计销售总额为百万美元和 $300.0累计销售总额为百万美元。根据和解协议的定义，累计销售额应包括公司及其关联公司和被许可方销售公司产品的所有收入，如公司在其年度10-K表文件中报告的那样。如果实现所有里程碑，则解决争议、收购某些资产和向PeriphaGen授予许可证的总对价将为$75.0百万，其中 $37.5已经支付了百万美元。
公司记录了以下方面的结算付款 零和 $12.5截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元，以及 零和 $25.0截至2022年6月30日的三个月和六个月中，截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的简明合并运营报表中的诉讼和解费用分别为百万美元。根据ASC 450，截至2023年6月30日，公司尚未记录剩余的或有里程碑付款的应计款项。
该公司做到了 不t 在截至2023年6月30日的三个月和六个月内收到保险收益并收到 零和 $768在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，分别为千人。这笔报销已作为我们的律师费的抵消额入账，这些费用包含在简明合并运营报表的一般和管理费用中，以及简明合并现金流量表的运营活动中。
7.    租赁
截至2023年6月30日，公司运营租赁中租赁期超过12个月的未来最低承诺额如下（以千计）：
14

 正在运营
租赁
2023 年（剩余六个月）$828 
20241,539 
20251,277 
20261,277 
20271,300 
此后10,763 
未来的最低经营租赁付款额$16,984 
减去：利息(8,441)
租赁负债的现值$8,543 
与租赁相关的补充简明合并资产负债表信息如下：
 6月30日
2023		2022年12月31日
经营租赁：  
使用权资产$7,590 $8,042 
租赁负债的当期部分1,529 1,561 
租赁责任7,014 7,372 
租赁负债总额$8,543 $8,933 
加权平均剩余租期，以年为单位12.312.5
加权平均折扣率9.4 %9.4 %

公司租赁费用的组成部分如下：
 三个月已结束
6月30日		六个月已结束
6月30日
2023202220232022
租赁成本：
运营租赁费用$440 $391 $902 $800 
可变租赁费用29 71 88 120 
租赁费用总额$469 $462 $990 $920 
8.    资本化
自动柜员机计划
2020年12月31日，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就市场股票发行计划（“2020 年自动柜员机计划”）签订了销售协议，根据该计划，公司不时通过作为代理人和/或委托人的Cowen发行和出售其面值为$的普通股0.0001每股，总发行价格不超过 $150.0百万（“配售股份”）。配售股份的发行和出售是根据公司于2020年5月4日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的S-3表格上的有效 “上架” 注册声明（“2020年上架登记声明”）进行的。在截至2022年6月30日的六个月中，公司发行并出售 434,782加权平均价格为 $ 的配售股票69.00每股净收益为 $29.1扣除大约 $的销售佣金后的百万美元900千。
公司的2020年货架注册声明已于2023年5月4日到期，公司制定了一项新的市场股票发行计划，其条款与2020年自动柜员机计划（“新自动柜员机计划”）基本相同。因此，2023年5月8日，公司与Cowen签订了新的销售协议，发行和出售总发行价不超过美元的公司普通股150.0不时出现百万股（“新配售股份”），根据这些股份，Cowen将担任公司的代理人和/或委托人。新配股将根据公司于2023年4月6日向美国证券交易委员会提交的S-3表格上的有效上架登记声明以及2023年5月8日向美国证券交易委员会提交的与新配售股份有关的招股说明书补充文件进行发行和出售。本季度内
15

已于 2023 年 6 月 30 日结束， 不普通股是根据新的自动柜员机计划发行的，产生了 $150.0根据新的自动柜员机计划，可供发行数百万美元。
2023 年私募发行
2023年5月22日和2023年5月23日，该公司出售了 1,720,100和 9,629普通股分别以美元的价格向某些机构投资者进行私募配售92.50每股净收益总额为美元160.0百万。此外，公司与投资者签订了注册权协议（“注册权协议”），要求公司向美国证券交易委员会提交注册声明 60自注册权协议签订之日起，注册转售私募中发行的普通股的天数。2023 年 7 月 18 日，公司在 S-3ASR 表格上向美国证券交易委员会提交了转售注册声明，该声明自提交之日起生效。
9.    股票薪酬
2017年，公司通过了2017年IPO股票计划（“计划”），该计划管理向员工、某些非雇员顾问和董事发行股票期权和限制性股票。最初，公司保留了保留 900根据本计划发行的千股股票，激励性股票期权的初始次级限额为 900千股。根据本计划，可供发行的股票数量每年增加一次，金额等于 四截至上一日历年最后一天已发行股票总额的百分比。激励性股票期权的次级限额不受上调的影响。公司历来向其员工授予股票期权和限制性股票奖励。2023年2月，公司开始向某些员工发行限制性股票单位和基于绩效的限制性股票单位。
股票期权
授予员工和非雇员的期权比例高于 四年授予公司董事的期限和股票期权按比例归属 一-年至 三-年期。股票期权的寿命为 十年.
公司授予了 101,680和 389,280在截至2023年6月30日的三个月和六个月内向公司员工、非雇员和董事提供的股票期权；以及 589,500和 1,769,000在截至2022年6月30日的三个月和六个月内，分别向公司的员工、非雇员和董事发放。
下表汇总了公司的股票期权活动：
 股票
选项
杰出		加权-
平均的
运动
价格		加权-
平均的
剩余的
合同的
寿命（年）
聚合
固有的
价值
（以千计）(1)
截至 2022 年 12 月 31 日已发行3,582,181 $61.15 8.7$64,880 
已授予389,280 $88.74 
已锻炼(490,995)$56.41 
取消或没收(250,800)$63.14 
已过期— $— 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款3,229,666 $65.04 8.4$169,121 
可于 2023 年 6 月 30 日开始行使778,737 $55.83 7.5$47,952 
(1)总内在价值代表2023年6月30日我们普通股的收盘价与未偿还的价内期权的行使价之间的差额。
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，行使的股票期权的总内在价值（公允市场价值超过行使价的金额）为美元26.7百万和美元27.9分别为百万美元，在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，分别为美元704千和 $739分别为千。
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，授予员工、非雇员和董事的每股期权的加权平均授予日公允价值为美元72.95和 $61.06，在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，分别为美元42.90和 $43.03，分别地。
有 $98.2与员工、非雇员和董事期权奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认 2.6截至2023年6月30日的年份。
16

公司在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表中记录了与发行股票期权奖励相关的股票薪酬支出如下（以千计）：
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
 2023202220232022
研究和开发$2,472 $1,995 $4,825 $3,363 
一般和行政6,978 5,776 14,086 10,357 
股票薪酬总额$9,450 $7,771 $18,911 $13,720 
期权的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes估值模型估算的，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，采用以下加权平均假设：
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
 2023202220232022
预期的股价波动75 %78 %75 %78 %
预计奖励期限（年）5.96.26.16.2
无风险利率3.84 %2.92 %4.00 %2.17 %
加权平均行使价$108.30$61.51$88.74$62.19
没收率— %— %— %— %
股息收益率— %— %— %— %
限制性股票奖励
授予员工的限制性股票奖励（“RSA”）按比例归属 四-年期。公司授予 零在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，各向公司员工发放RSA。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属登记册系统管理人66,600 $78.89 
已授予— $— 
既得(12,649)$78.89 
已退还税款(9,551)$78.89 
截至2023年6月30日的非归属登记册系统管理人
$44,400 $78.89 
有 $2.9与员工 RSA 相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认1.7截至2023年6月30日的年份。
公司在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表中记录了与RSA相关的股票薪酬支出如下（以千计）：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
一般和行政$436 $418 $868 $899 
股票薪酬总额$436 $418 $868 $899 
17

限制性股票单位
授予员工的限制性股票单位（“RSU”）按比例归属于 四年时期。 公司授予了 零和 186,900在截至2023年6月30日的三个月和六个月内向公司员工发放限制性股票，以及 零分别在截至2022年6月30日的三个月和六个月内，限制性股票。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属限制性股份— 
已授予186,900 $81.91 
既得— 
投降或没收(14,200)$81.91 
截至2023年6月30日的非归属限制性股票单位
172,700 $81.91 
有 $13.0与员工 RSU 奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认3.7截至2023年6月30日的年份。
公司在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表中记录了与限制性股票单位相关的股票薪酬支出如下（以千计）：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
研究和开发$391 $— $534 $— 
一般和行政441 — 627 — 
股票薪酬总额$832 $— $1,161 $— 
基于绩效的限制性股票单位
授予员工的基于绩效的限制性股票单位（“PSU”）将在两年内按比例归属，具体取决于归属日期之前的持续服务以及公司董事会薪酬委员会确定的特定监管和商业绩效标准的实现情况。绩效标准将在颁发PSU奖项的当年年底之前完成。每个PSU代表在归属后获得一股公司普通股的权利。公司根据PSU奖励的公允价值确认股票薪酬支出，该奖励与服务期内可能归属的奖励部分有关。管理层按季度估计，在最终达到绩效标准之前，可能归属的PSU数量。截至2023年6月30日，该公司估计 100获得 PSU 的百分比将有资格归属。
公司授予了 零和 60,000在截至2023年6月30日的三个月和六个月内向公司员工发放PSU，以及 零在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，PSU。
股票数量加权平均值
授予日期
公允价值
截至2022年12月31日的非归属PSU— 
已授予60,000 $81.91 
既得— 
投降或没收— 
截至2023年6月30日的非归属PSU
60,000 $81.91 
有 $4.1与员工 PSU 奖励相关的未确认股票薪酬支出百万美元，预计将在加权平均期内确认1.7截至2023年6月30日的年份。
18

公司在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表中记录了与PSU相关的股票薪酬支出如下（以千计）：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2023202220232022
一般和行政$613 $— $828 $— 
股票薪酬总额$613 $— $828 $— 
根据该计划，剩余可供授予的股份为 1,126,321，激励性股票期权的次级限额为 4,282，截至 2023 年 6 月 30 日。
美国食品药品管理局于2023年5月19日批准VYJUVEK后，公司开始将与制造VYJUVEK的工作相关的劳动力成本分配相关的股票薪酬资本化。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司的资本为美元112数千美元的预付费用和其他流动资产。
从历史上看，公司将与制造设施建设工作相关的股票薪酬部分资本化。曾经有 零和 $162在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，以财产和设备为资本的股票薪酬和美元146千和 $287在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，资本分别为千美元。
10.    后续事件
公司对资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易进行评估，以确定需要确认或披露的事项。公司得出结论，除下文所述外，没有发生需要在简明合并财务报表中确认或披露的后续事件。
公司首席商务官安德鲁·奥斯（Andrew Orth）通知公司，他将辞职，他在公司的最后一天是2023年8月2日。

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的经审计的财务报表和相关附注一起阅读。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，可以用 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将” 或类似表达方式以及这些表达方式的否定词来识别条款。这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。其中一些因素包括但不限于：
•我们候选产品的研发活动、临床前研究和临床试验的启动、时间、成本、进展和结果；
•监管申请和批准的时间、范围或结果，包括美国食品药品监督管理局（“FDA”）的最终审批以及其他监管部门对我们候选产品的批准时间；
•我们获得美国食品药品管理局某些加速药或孤儿药认定的能力；
•我们对美国食品药品管理局批准的产品VYJUVEK的潜在市场机会的估计发生了变化TM （beremagene geperpavec-svdt）（未经批准也称为 “B-VEC”），以及我们的候选产品；
•我们筹集资金为我们的运营提供资金的能力；
•与我们的候选产品研发计划相关的成本增加；
•我们一般和管理费用的增加；
•与我们成功开发和商业化候选产品的能力相关的风险；
•我们识别和开发新候选产品的能力；
•我们识别、招聘和留住关键人员的能力；
•与我们的营销和制造能力及战略相关的风险；
•我们的业务、候选产品和技术的商业模式和战略计划；
•建立医疗事务和商业组织的成本，包括为我们的任何候选产品商业化而组建一支销售队伍的成本；
•总体而言，我们的候选产品和基因疗法的市场接受率和临床效用率和程度；
•我们的竞争地位和竞争疗法的成功；
•我们的知识产权地位以及我们保护和执行知识产权的能力；
•我们的财务业绩；
•我们建立和维持合作的能力；
•我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；
•我们成功避免或解决可能针对我们的任何诉讼、知识产权或其他索赔的能力；
20

•全球经济状况，包括最近通货膨胀和利率的上升以及最近的银行倒闭；以及
•法律法规变化的影响。

前瞻性陈述受多种风险、不确定性和假设的影响，包括本10-Q表季度报告第二部分第1A项，（ii）截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中的 “风险因素” 中描述的风险、不确定性和假设，（iii）2023年5月19日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的8-K表附录99.2以及（iv）其他我们不时与美国证券交易委员会做的事情。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营，新的风险不时出现。我们的管理层无法预测所有风险，也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与我们可能发表的任何前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。鉴于这些风险、不确定性和假设，本10-Q表季度报告中讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，实际业绩可能与前瞻性陈述中预期或暗示的业绩存在重大不利差异。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日我们管理层的信念和假设。您应该完整阅读本季度报告，并了解我们未来的实际业绩可能与我们的预期存在重大差异。
除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务公开更新这些前瞻性陈述，也没有义务更新实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因。
在本10-Q表格中，除非上下文另有要求，否则所有提及 “Krystal”、“公司”、“我们”、“我们的”、“我们” 或类似术语均指Krystal Biotech, Inc. 及其合并子公司。本文档中提供的 Web 链接仅为方便起见，并不是指向所引用网站的有效超链接。所引用网站上的任何内容均不得被视为以引用方式纳入本10-Q表季度报告。
概述
我们是一家处于商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗医疗需求高度未得到满足的疾病的遗传药物。我们的方法利用我们的专利平台，该平台基于工程化的单纯疱疹病毒-1（“HSV-1”）载体，向多器官系统中感兴趣的细胞提供治疗性转基因。然后，细胞自身的机制会转录和转化转基因来治疗该疾病。我们为医疗保健专业人员办公室或患者家中的非侵入性或微创给药途径制定载体。我们的创新技术平台由两个内部商业规模的CGMP制造设施提供支持。

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我们的美国 FDA 批准的产品
VYJUVEK
2023年5月19日，美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准了VYJUVEK，这是有史以来第一种可重复服用的基因疗法，用于治疗六个月以上患有营养不良性大疱性表皮松解症（“DEB”）的患者，这是一种罕见而严重的单基因疾病，会影响皮肤和粘膜组织，由一种叫做基因的一个或多个突变引起 COL7A1。VYJUVEK 是一种可重复使用的外用凝胶，含有我们的新载体，旨在提供两份副本 COL7A1转基因到患者的皮肤细胞中产生 COL7 蛋白。VYJUVEK是美国食品药品管理局批准的第一种也是唯一一种用于治疗隐性和显性DEB的药物，可以由医疗保健专业人员在医疗保健专业人员环境中或在家中给药。我们拥有开发、制造和商业化VYJUVEK和我们所有候选管道的全球独家权利。
美国食品药品管理局批准后立即开始商业化，包括：（i）接受患者起始表格；（ii）努力支持医生的教育和使用；（iii）通过Krystal Connect为患者获得治疗提供便利TM，我们的个性化支持计划。通过Krystal Connect，我们一直在接受医疗保健专业人员提交的患者起始表，并且我们正在与付款人合作，通过事先授权和医疗例外情况获得保险授权。截至2023年6月30日，该公司收到了121份患者起始表格，其中30份是为DEB占主导地位的患者生成的。展望未来，我们打算在VYJUVEK获得批准后的前三个季度的季度报告中报告提交给Krystal Connect的患者起始表的数量，然后从2024年第一季度开始过渡到报告接受治疗的患者人数。
2023年7月，我们收到了欧洲药品管理局（“EMA”）儿科委员会对B-VEC治疗DEB的儿科调查计划的积极评价，无需进行其他研究。我们计划在2023年下半年向EMA提交市场授权申请，并预计可能在2024年下半年在欧盟推出。
2023年7月，日本药品和医疗厅正式接受了B-VEC的开放标签延期研究，我们打算在2023年下半年在日本启动B-VEC的开放标签延期研究，并于2024年在日本申请批准。
管道亮点和最新进展
呼吸系统
KB407 是我们新载体的吸入（雾化）配方，旨在提供两份全长囊性纤维化跨膜电导调节剂（“CFTR”）转基因，用于治疗囊性纤维化（“CF”），囊性纤维化（“CF”）是一种由CFTR蛋白缺失或突变引起的严重罕见肺部疾病。2023 年 7 月 3 日，我们宣布，我们在 KB407 的 1 期临床试验（“CORAL-1/US”）中为第一位患者配药，用于治疗 CF，无论患者的潜在基因型如何，我们预计将于 2024 年公布 1 期研究的数据。第一阶段研究的详细信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，NCT标识符 NCT05504837。在我们计划在澳大利亚（CORAL-AU）进行的1期临床研究（CORAL-AU）方面，我们面临着疫情、后勤和招募方面的挑战，而且，由于我们在CORAL-AU研究启动之前成功启动了CORAL-1/US研究，因此我们已经终止了在澳大利亚的研究，专注于完全在美国完成1期研究。该公司正在评估 KB407 的 CORAL-1/US 第一阶段 CORAL-1/US 研究中使用 Aerogen Solo® 雾化器系统和 Aerogen® Ultra。
KB408 是我们新载体的吸入（雾化）配方，旨在输送两个编码正常人类 alpha-1 抗胰蛋白酶蛋白的 SERPINA1 转基因拷贝，用于治疗 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）。我们在 2021 年 10 月 19 日至 22 日举行的欧洲基因与细胞疗法学会虚拟大会上公布了 KB408 的临床前药理学数据。我们计划在 2023 年下半年提交 KB408 的研究性新药（“IND”）申请，用于治疗 AATD 患者。
肿瘤学
2023年7月26日，我们宣布将研发渠道扩展到肿瘤学，利用我们在皮肤和肺组织方面的经验，将增强免疫力的细胞因子局部输送到肿瘤微环境。我们的主要肿瘤候选产品 KB707 是一种经过改良的 HSV-1 载体，旨在将编码人类 IL-12 和 IL-2 的基因输送到肿瘤微环境，促进全身免疫介导的肿瘤清除。KB707 靶向可通过肿瘤内注射或吸入获得的实体瘤，我们打算将这两种给药途径推进临床研究。
美国食品药品管理局已接受我们的IND申请，即在一项治疗局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤患者的临床试验中评估肿瘤内注射 KB707。美国食品药品管理局还授予了 KB707 快速通道称号
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在治疗抗PD-1复发/难治性局部晚期或转移性黑色素瘤患者时延缓疾病进展。第 1 期研究的详细信息可以在 www.clinicaltrials.gov 的 NCT 标识符 NCT05970497 下找到。我们预计将在2023年下半年给第一位患者服药。我们计划在 2023 年下半年提交对现有的 KB707 IND 的修正案，允许我们在一项治疗患者肺部肿瘤的临床试验中评估吸入（雾化）KB707。我们预计将在 2024 年上半年给第一位患者注射吸入 KB707。
皮肤科
KB105 是一种外用凝胶，含有我们的新载体，旨在提供两份副本 TGM1用于治疗 TGM1-ARCI 的转基因，这是一种由 TGM1 蛋白缺失或突变引起的严重罕见皮肤病。2021 年 7 月，我们公布了 1/2 期试验的完整数据，这是一项随机安慰剂对照研究，显示重复局部给药 KB105 的耐受性仍然良好，没有不良事件或免疫反应证据。第 1/2 期研究的详细信息可在 www.clinicaltrials.gov 上找到 NCT 标识符 NCT04047732。在启动针对儿科患者的2期研究之前，我们正在与美国食品药品管理局合作，确保我们在关键试验的临床终点上保持一致。因此，我们现在打算在 2024 年开始 KB105 第 2 期研究。
KB104 是我们新载体的外用凝胶配方，旨在提供两份副本 SPINK5用于治疗 Netherton 综合征的转基因，这是一种由 SPINK5 蛋白缺失或突变引起的使人衰弱的常染色体隐性遗传性皮肤病。美国食品药品管理局已授予 KB104 罕见儿科称号，用于治疗 Netherton 综合症。随着我们不断评估不断扩大的产品线组合的优先级，我们现在预计将提交 IND 申请，并在 2024 年底启动一项治疗 Netherton 综合征患者的 KB104 临床试验。
美学
我们还利用我们平台的能力，通过我们的全资子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune”）在美容医学的背景下向皮肤细胞输送感兴趣的蛋白质。KB301 是我们的新型皮内注射载体的溶液配方，旨在提供两份皮内注射载体 COL3A1transgene 用于解决因细胞外基质（包括 III 型胶原蛋白）水平下降或受损而导致的衰老或皮肤受损迹象。2023 年 4 月，Jeune 在 KB301 第 1 期第 3 组研究中治疗了第一位受试者，以改善静息时的横向角线。第 1 期、第 3 组研究作为一项开放标签研究在单一中心进行，旨在评估多达 20 名受试者的两种不同剂量的 KB301。根据第一阶段的安全性、疗效和耐久性研究，静息时外侧角线（“LCL”）的改善被选为 KB301 的靶标适应症，该研究评估了脸颊下部和上部（包括外侧角区域）的 KB301。KB301 治疗后，将对受试者进行为期三个月的随访，Jeune 计划在 2023 年下半年公布这项研究的结果。完成这项研究后，Jeune 计划在 LCL 中启动 KB301 的第二阶段研究。第一阶段研究的详细信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，位于NCT标识符（NCT04540900）下。
Jeune 还有其他几种处于临床前开发阶段的美容遗传医学候选产品。
业务亮点和近期发展
2023年5月，公司签订了证券购买协议，以每股92.50美元的价格向某些合格的机构买家以每股92.50美元的价格出售其1,729,729股普通股。PIPE融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group, LLC牵头，布雷德韦尔有限责任公司和弗雷泽生命科学公司也参与其中。PIPE的净收益为1.6亿美元。
COVID-19 更新
迄今为止，COVID-19 疫情对我们在美国的业务和临床试验的影响微乎其微。在美国以外，我们在澳大利亚的临床试验启动过程中遇到了与疫情相关的延迟。我们将密切关注未来公共卫生危机可能对我们的临床试验产生的任何潜在影响。有关更多信息，请参阅第 1A 项中的 “COVID-19 疫情或类似的公共卫生危机对我们的运营和第三方合作伙伴运营的影响可能会导致我们候选产品的开发工作中断，并对我们的业务产生不利影响”。风险因素” 见我们于2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
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财务概览
收入
2023年5月19日，我们获得美国食品药品管理局批准VYJUVEK用于治疗六个月或以上患者的DEB。截至 2023 年 6 月 30 日，我们尚未通过销售产品或其他来源产生任何收入。VYJUVEK经批准后开始上市，我们预计将在2023年第三季度开始从VYJUVEK产品销售中获得收入。我们的未来收入将因季度而波动，原因有很多，包括任何此类销售的时机和金额不确定。
销售商品的成本
如上所述，我们预计将在2023年第三季度为VYJUVEK产品销售创造收入和销售成本。由于美国食品药品管理局批准的时机以及公司的生产时间表，与为商业发布生产的VYJUVEK库存相关的大部分成本以前都记作了研发费用。公司预计，先前支出的库存将对公司的毛利率产生有利影响。该公司仍在评估先前支出库存对未来销售成本的影响。
研究和开发费用
研发费用主要包括推进我们的临床前和临床候选药物所产生的成本，其中包括：
•根据与合同制造组织、合同研究组织、顾问和其他开展临床前活动的供应商达成的协议产生的费用；
•获取、开发和制造临床试验材料和实验室用品的成本；
•设施成本、折旧和其他费用，包括设施和其他用品的租金和维护的直接费用；以及
•工资相关费用，包括股票薪酬支出。
我们将内部研发成本计入运营费用。我们根据供应商向我们提供的对特定任务（例如药物制造、填充/表面处理和稳定性测试）完成进度的评估，为研发活动（例如临床前和临床材料的制造）支付第三方费用。
我们预计，随着我们继续生产临床前和临床材料，管理候选产品的临床试验，寻求监管部门的批准，扩大我们的产品组合，我们的研发费用将增加。在短期内，我们预计，随着我们恢复 KB105 1/2 期临床试验的给药，继续进行 1 期、第 3 组研究，启动 KB301 的 2 期试验，继续 KB407 的 1 期试验，启动 KB707 的 1 期试验，启动 KB104 的 1 期试验，以及为我们的其他候选产品承担临床前费用，我们的研发费用将增加。由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法确定临床试验的持续时间、成本和时间，因此，完成临床试验的实际成本可能会超过预期成本。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括工资和其他相关成本，包括我们担任行政、商业、业务发展和其他管理职能的人员的股票薪酬。一般和管理费用还包括与公司和知识产权相关的法律费用、咨询和会计服务、设施相关成本以及与获得和维护专利相关的费用。其他一般和管理费用包括差旅费。
我们预计，未来我们的一般和管理费用将增加，以支持我们候选产品的持续研发以及我们的商业和运营目标。这些增加可能包括保险费用的增加、与雇用额外人员有关的费用以及向外部顾问、律师和会计师支付的费用以及其他费用。此外，我们预计，由于我们为商业运营做准备，我们将继续增加工资和人事成本以及其他费用。
ASTRA 资本支出
2021年3月，我们完成了对为容纳我们的第二个CGMP设施ASTRA而建造的建筑物的购买，我们目前正在完成该设施的内部装修。公司投入了一部分
24

的ASTRA在截至2023年6月30日的三个月和六个月内投入使用，因为已确定某些资产已准备就绪，可以用于预期用途。2023年3月27日，公司获得了ASTRA的永久居住许可，允许公司开始使用建筑物的某些部分。由于某些建筑物改善和某些资格认证活动仍在进行中，公司将继续持有施工中的剩余资产，直到验证完成并且资产已准备好用于预期用途。该设施的验证预计将于2023年完成。
利息和其他收入
利息和其他收入主要包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的收入。
关键会计政策以及重大判断和估计
在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的关键会计政策、重大判断和估计没有发生重大变化，我们在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中对财务状况和经营业绩的讨论和分析中披露了这些政策、重大判断和估计。
25

运营结果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月
 
截至6月30日的三个月
 
 20232022改变
（以千计）（未经审计） 
开支   
研究和开发$12,144 $10,890 $1,254 
一般和行政25,904 17,863 8,041 
运营费用总额38,048 28,753 9,295 
运营损失(38,048)(28,753)(9,295)
其他收入 
利息和其他收入，净额4,838 645 4,193 
净亏损$(33,210)$(28,108)$(5,102)
研究与开发费用
研究在截至2023年6月30日的三个月中，开发支出增加了130万美元 截至2022年6月30日的三个月。增长的主要原因是薪资相关支出增加了230万美元，这主要是由支持整体增长的员工人数增加所推动的，其中包括股票薪酬增加86.8万美元，折旧增加64.4万美元，以及其他研发费用增加18.8万美元，其中包括设施和许可及监管费的增加，但被外包研发成本的减少所抵消。临床前、临床和商业前制造费用减少了180万美元，部分抵消了这一增长，这是由于美国食品药品管理局批准后与VYJUVEK的制造相关的成本记录为库存，以及为公司产品计划生产而购买的原材料和实验室用品的收入在一段时间内减少。
研发费用主要包括与我们的候选产品和临床前项目的临床前和临床开发相关的费用。与我们的候选产品或开发计划相关的直接研发费用包括我们内部资源开展研发活动的薪酬相关费用、支付给外部顾问、合同研究组织的费用或支持我们临床试验的费用。分配给我们的候选产品或计划的间接研发费用包括实验室用品和软件费用。我们的研发费用中有很大一部分没有分配给单个候选产品和临床前项目，因为某些费用会使多个候选产品和临床前项目受益。例如，我们不会将与股票补偿、临床前或临床开发产品的制造相关的成本或与设施和设备相关的成本分配给个别候选产品和临床前项目。


26

下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，我们按候选产品或项目分列的研发费用以及按类型分列的未分配费用：
截至6月30日的三个月
（以千计）20232022改变
VYJUVEK$2,130$1,730$400
KB10510 90 (80)
KB407442 535 (93)
KB30177 160 (83)
KB707943 — 943
其他皮肤病学项目6 68 (62)
其他呼吸项目309 535 (226)
其他美学项目1 57 (56)
其他研究项目131 233 (102)
其他开发计划194 141 53
基于股票的薪酬2,863 1,995 868
其他未分配的制造费用(1)
3,536 4,369 (833)
其他未分配的费用(2)
1,502 977 525
研发费用$12,144$10,890$1,254
(1)未分配的制造费用包括分摊的商业前制造成本，主要与原材料、合同制造、合同测试、工艺开发、质量控制和质量保证活动以及其他支持在我们的临床前和临床开发计划中开发多种候选产品的制造成本有关。
(2)其他未分配的费用包括租金、仓储、折旧和其他设施相关成本，我们不分配给单个候选产品。
如上所述，研发费用增加了 截至2023年6月30日的三个月中，为130万美元 截至2022年6月30日的三个月。由于OLE临床试验成本、许可和监管成本的增加以及分配的研发费用增加，VYJUVEK的支出增加了40万美元。KB707 项目的支出增加了94.3万美元，这主要是由于支持持续研究的内部资源和其他与薪资相关的成本增加，以及合同研究费用的增加。股票薪酬增加了86.8万美元，这是由于内部资源增加以支持整体研发增长。此外，其他未分配支出增加了52.5万美元，主要与折旧费用的增加有关。这些增长被其他未分配制造费用减少83.3万美元所抵消，这是由于美国食品药品管理局批准将VYJUVEK的制造成本记录为库存后，与制造VYJUVEK有关的成本，以及为公司产品计划生产而购买的原材料收入在一段时间内减少。
一般和管理费用
与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，一般和管理费用增加了800万美元。一般和管理支出增加的主要原因是与薪资相关的费用增加了约590万美元，这主要是由我们的商业和其他行政职能部门增加员工人数以支持整体增长和商业化准备所致，其中包括股票薪酬增加230万美元，法律和专业成本增加52.5万美元，因准备商业化和推出VYJUVEK而导致的成本增加，包括信息技术的增加基础设施成本为64.3万美元，软件相关成本增加41.1万美元，营销成本增加40.4万美元，差旅相关成本增加27.4万美元，其他一般和管理费用增加16.5万美元。这些增长被业务开发成本减少的30.7万美元部分抵消。
利息和其他收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，利息和其他收入分别为480万美元和64.5万美元，包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的利息和股息收入。与前一时期相比，利息和股息收入的增加是投资活动增加和利率更优惠的结果。
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月
 截至6月30日的六个月 
 20232022改变
（以千计）（未经审计） 
开支   
研究和开发$24,432 $20,204 $4,228 
一般和行政49,939 33,771 16,168 
诉讼和解12,500 25,000 (12,500)
运营费用总额86,871 78,975 7,896 
运营损失(86,871)(78,975)(7,896)
其他收入 
利息和其他收入，净额8,364 902 7,462 
净亏损$(78,507)$(78,073)$(434)
研究与开发费用
研究而且开发费用也增加了 420 万美元在截至2023年6月30日的六个月中，与六个月相比截至2022年6月30日的几个月。增长的主要原因是薪资相关支出增加了470万美元，这主要是由于为支持整体增长而增加的员工人数，其中包括股票薪酬增加200万美元，折旧增加130万美元，以及其他研发费用增加110万美元，主要是由于设施费用、许可证和监管费用。这些增长被临床前、临床和商业前制造费用减少290万美元部分抵消，这是由于美国食品药品管理局批准后与VYJUVEK的制造相关的成本记录为库存，以及为公司产品计划生产而购买的原材料和实验室用品的收入在一段时间内减少了。
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们按候选产品或项目分列的研发费用以及按类型分列的未分配费用：
截至6月30日的六个月
（以千计）20232022改变
VYJUVEK4,520 3,332 $1,188
KB105243 106 137
KB407819 931 (112)
KB301329 382 (53)
KB7071,408 — 1,408
其他皮肤病学项目14 67 (53)
其他呼吸项目419 397 22
其他美学项目14 67 (53)
其他研究项目258 440 (182)
其他开发计划529 286 243
基于股票的薪酬5,359 3,363 1,996
其他未分配的制造费用(1)
7,456 8,972 (1,516)
其他未分配的费用(2)
3,064 1,861 1,203
研发费用$24,432$20,204$4,228
(1)未分配的制造费用包括分摊的商业前制造成本，主要与原材料、合同制造、合同测试、工艺开发、质量控制和质量保证活动以及其他支持在我们的临床前和临床开发计划中开发多种候选产品的制造成本有关。
(2)其他未分配的费用包括租金、仓储、折旧和其他设施相关成本，我们不分配给单个候选产品。
28

如上所述，研发费用增加了420万美元在截至2023年6月30日的六个月中，与六个月相比截至2022年6月30日的几个月。VYJUVEK的支出增加了120万美元，这是由于支持预批准活动的工资相关费用、临床试验成本、许可和监管成本以及分配的研发费用增加。由于我们的研发渠道扩大到肿瘤学，KB707 支出增加了140万美元，这主要是由于薪资相关成本的增加和合同研究成本的增加。股票薪酬增加了200万美元，这是由于内部资源增加以支持整体研发增长。此外，其他未分配支出增加了120万美元，主要与折旧费用的增加有关。这些增长被其他未分配制造费用减少150万美元所抵消，这是由于美国食品药品管理局批准将VYJUVEK的制造成本记录为库存后，与制造VYJUVEK有关的成本增加，也由于为公司产品的计划生产而购买的原材料收入在一段时间内减少。
一般和管理费用
一般和管理费用增加了1,620万美元 六截至 2023 年 6 月 30 日的月份，与 六截至2022年6月30日的几个月。一般和管理支出增加的主要原因是与薪资相关的支出增加了约1,290万美元，这主要是由我们的商业和其他管理职能部门增加员工人数以支持整体增长和商业化准备所致，其中包括股票薪酬增加520万美元，因准备商业化和推出VYJUVEK而增加的成本，包括营销成本增加130万美元，信息技术基础设施成本增加1.1美元百万美元，软件相关费用增加66.4万美元，与差旅相关的费用增加50.5万美元，其他一般和管理费用增加55.7万美元，主要包括会议费用和公用事业费的增加。这些增长被业务发展成本减少51.7万美元和医疗事务费用减少39.7万美元部分抵消。
诉讼和解
的诉讼和解 六截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的月份分别为1,250万美元和2,500万美元，包括与与Propheragen的诉讼和解相关的金额。有关更多信息，请参阅本表格10-Q中包含的简明合并财务报表附注6中的 “法律诉讼”。
利息和其他收入
的利息和其他收入 六截至2023年6月30日和2022年6月30日的月份分别为840万美元和90.2万美元，包括从我们的现金、现金等价物和投资中获得的利息和股息收入。与前一时期相比，利息和股息收入的增加是投资活动增加和利率更优惠的结果。
流动性和资本资源
概述
截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资余额约为4.775亿美元。自运营开始以来，我们已经蒙受了营业损失。截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3,320万美元和7,850万美元，在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为2,810万美元和7,810万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.593亿美元。我们认为，截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资将足以使我们能够自本10-Q表季度报告提交之日起为运营提供至少12个月的资金。
随着我们继续蒙受损失，向盈利的过渡取决于我们候选产品的成功开发、批准和商业化，以及收入水平是否足以支持我们的成本结构。此外，我们预计与满足监管和质量标准、维持产品和临床试验以及围绕当前和未来的候选产品进一步开展工作相关的成本将增加。我们可能永远无法实现盈利，除非我们实现盈利，否则我们将继续需要筹集额外资金或从其他来源获得融资。
与临床试验相关的成本可能是不可预测的，因此无法保证我们有足够的资金来资助我们的 VYJUVEK 商业化、我们对 KB105、KB407、KB301 的持续临床研究，或者我们计划中的其他候选产品的临床和临床前研究，或者我们的运营。此外，我们预计最早要到2023年第三季度才会产生任何产品收入。在我们建设内部载体制造能力的同时，我们的一些制造活动将外包给第三方。此外，我们目前利用第三方合同研究组织来开展一些临床开发活动。在我们寻求获得监管部门对候选产品的批准时，我们预计在为产品销售、营销、商业制造、包装、标签和分销做准备时，将继续产生大量的制造和商业化费用。
29

此外，根据我们与Propheragen的和解协议，我们在美国食品药品管理局批准VYJUVEK后支付了1,250万美元，在累计销售总额达到1亿美元、累积销售总额达到2亿美元和累计总销售额达到3亿美元后，我们将被要求再支付三笔1,250万美元的或有里程碑付款。我们的资金可能不足以使我们能够为VYJUVEK、KB105、KB407、KB301、KB707 或任何其他候选产品进行关键临床试验，寻求上市批准或商业推出。因此，为了获得这些或任何其他候选产品的上市批准和商业化，我们可能需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源获得更多资金。如果有的话，我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资。我们未能在需要时筹集资金可能会对我们的财务状况和推行业务战略的能力产生负面影响。
运营资本要求
我们对资本的主要用途是，而且我们预计在不久的将来将继续用于薪酬和相关费用、临床前和临床材料的制造成本、第三方临床试验研发服务、实验室和相关用品、商业化前成本、法律和其他监管费用、向外围Agen支付的和解金额以及一般管理费用。为了完成我们的任何候选产品获得监管部门批准的过程，并建立我们认为将候选产品商业化所必需的销售、制造、营销和分销基础设施，如果获得批准，我们可能需要大量的额外资金。
我们对运营资本需求的预测基于可能被证明不正确的假设，而且我们可能会比预期的更快地使用所有可用资本资源。由于与药品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计运营资本需求的确切金额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•将我们的主导产品VYJUVEK商业化和销售所需的成本；
•我们为VYJUVEK进行OLE研究的费用；
•我们当前候选产品的临床试验进展、时间和成本；
•VYJUVEK的制造进度、时间和成本以及商业销售VYJUVEK获得的收入；
•持续开发和提交当前和未来候选产品的IND申请；
•我们未来可能开展的任何候选产品的药物发现、实验室测试、制造、临床前研究和临床试验的启动、范围、进展、时间、成本和结果（如果有）；
•维护我们自己的商业规模 CGMP 生产设施的成本；
•寻求监管部门批准的结果、时间和成本；
•与第三方制造商的制造工艺开发和评估相关的成本；
•如果获得批准，我们的候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式医疗、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者将由政府当局、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销；
•如果我们获得可能开发的此类候选产品的营销批准，则我们当前和未来候选产品的商业化活动成本，包括建立产品销售、医疗事务、营销、分销和制造能力的成本和时间；
•在获得营销批准（如果有）的前提下，我们当前和未来的候选产品的商业销售所获得的收入；
•我们可能建立的任何未来合作、许可、咨询或其他安排的条款和时间；
•我们可能被要求支付或可能收到的与任何专利或其他知识产权的许可、申请、起诉、维护、辩护和执行相关的款项的金额和时间，包括根据我们的许可协议我们有义务支付的里程碑和特许权使用费以及专利申请费；
•我们目前的许可协议仍然有效，以及我们在这些协议下实现的里程碑；
•我们以优惠条件（如果有）建立和维持合作和许可的能力；以及
•我们在多大程度上获得或授予其他候选产品和技术的许可。
30

我们可能需要获得大量额外资金才能获得监管部门的批准并将我们的候选产品商业化。如果我们通过出售普通股、可转换证券或其他股权证券筹集额外资金，则我们现有股东的所有权利益可能会被大幅摊薄，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资（如果有）将导致固定还款义务增加，并可能涉及包含限制性契约的协议，这些协议限制了我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能被迫大幅推迟、缩减或停止候选产品的开发或商业化，在比原本可取的更早阶段寻找合作者，并以可能不利的条件放弃或许可我们对候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化的候选产品。
现金的来源和用途
下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的现金来源和用途（以千计）：
 截至6月30日的六个月
20232022
（未经审计）
用于经营活动的净现金(60,346)(58,552)
用于投资活动的净现金(12,394)(94,132)
融资活动提供的净现金186,743 30,158 
汇率变动对现金和现金等价物的影响(28)— 
现金净增加（减少）$113,975 $(122,526)
经营活动
截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为6,030万美元，主要包括经非现金项目调整后的净亏损7,850万美元，主要包括2180万美元的股票薪酬支出、170万美元的折旧和摊销以及240万美元的其他调整，以及净营运资金增加约300万美元所使用的现金。
截至2022年6月30日的六个月中，经营活动中使用的净现金为5,860万美元，主要包括经非现金项目调整后的净亏损7,810万美元，主要包括折旧和摊销以及1,640万美元的股票薪酬支出，包括运营资产和负债净变动带来的约310万美元的增加。
投资活动
截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为1,240万美元，主要包括短期投资到期所得的3.157亿美元收益，部分被用于扩建我们的ASTRA设施、改善新办公空间的租赁权益以及购买计算机和实验室设备的3.2亿美元支出以及购买短期和长期投资的3.2亿美元所抵消。
截至2022年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为9,410万美元，主要包括建造我们的ASTRA设施、租赁权改善新办公空间以及购买计算机和实验室设备的3,370万美元支出，1.473亿美元用于购买短期和长期投资，部分被短期投资到期所得的8,680万美元收益所抵消。
融资活动
截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1.867亿美元，主要包括私募股权发行所得的1.6亿美元收益和行使股票期权的2770万美元收益，部分被用于支付既得限制性股票奖励的员工税预扣款的74.9万美元所抵消。
截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为3,020万美元，主要包括从我们的自动柜员机计划和行使股票期权中获得的3,080万美元的收益，抵消了用于结算既得限制性股票奖励的员工税预扣款的64.9万美元。在这六个月里
31

截至2022年6月30日，公司以每股69.00美元的加权平均价格发行和出售了434,782股普通股，扣除承销折扣和佣金约90万美元后，净收益为2910万美元。在截至2022年6月30日的六个月中，公司从行使股票期权中获得了170万美元的收益。
32

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
关于市场风险的定性和定量披露
截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资为4.775亿美元，主要包括货币市场、银行存款、商业票据、公司债券和美国政府机构证券。对这些金融工具的投资是根据投资政策进行的，该政策规定了我们可以考虑投资的证券的类别、配置和评级。我们投资活动的主要目标是保留本金，同时在不显著增加风险的情况下最大限度地提高我们获得的收入。我们投资的某些金融工具可能会受到市场风险的影响。这意味着现行利率的变化可能会导致工具的价值波动。例如，如果我们购买以固定利率发行的证券，而现行利率随后上升，则该证券的价值可能会下降。为了最大限度地降低这种风险，我们打算维持一个投资组合，其中可能包括现金、现金等价物以及可供出售的各种证券的短期和长期投资证券，其中可能包括货币市场基金、政府和非政府债务证券以及商业票据，所有这些证券的到期日各不相同。根据我们目前的投资组合，我们认为利率立即变动不会对我们的经营业绩或财务状况产生重大影响。
我们不会出于投机交易目的持有或发行衍生品、衍生商品工具或其他金融工具。此外，我们认为我们的现金、现金等价物和短期投资不存在违约或流动性不足的重大风险。尽管我们认为我们的现金、现金等价物和短期投资不包含过大的风险，但我们无法绝对保证我们在未来的投资不会受到市值的不利变动的影响。我们的现金、现金等价物以及短期和长期投资按公允价值入账。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们的首席执行官和首席会计官在公司管理层其他成员的参与下，评估了截至本季度报告所涉期末公司 “披露控制和程序”（该术语的定义见经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）下第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，以及我们的首席执行官和我们的首席执行官和我们的首席会计官得出结论，根据我们的披露控制和程序，我们的披露控制和程序是有效的根据《交易法》第13a-15条或第15d-15条 (b) 款的要求对这些控制和程序进行评估。
财务报告内部控制的变化

在2023年第二季度，我们在企业资源规划软件Microsoft Dynamics D365（“Dynamics”）中完成了库存模块的实施，这是我们在为VYJUVEK的商业发布做准备时升级系统和流程的计划的一部分。我们预计，这一附加模块的实施将使支持我们的制造、库存和商业流程的许多会计和报告控制自动化，从而加强我们的内部控制。随着每个受影响领域的流程和程序的发展，管理层将继续评估和监测我们的内部控制措施。

除上述讨论外，在截至2023年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
33

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼
本表格10-Q第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注6中 “法律诉讼” 标题下提供的信息以引用方式纳入本项目。
第 1A 项。风险因素。
有许多风险和不确定性可能会对我们的业务经营业绩和财务状况产生重大影响。以下风险因素反映了美国食品药品管理局于2023年5月19日批准VYJUVEK后我们业务风险的重大变化，应与 “风险因素摘要” 和 “项目1A” 一起进行审查。风险因素” 见我们于2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告，以及2023年5月19日向美国证券交易委员会提交的8-K表附录99.2。除下文所述外，我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告和2023年5月19日向美国证券交易委员会提交的8-K表附录99.2中包含的风险因素保持不变。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自成立以来，我们已经蒙受了净亏损。我们预计在可预见的将来会蒙受损失，并且可能永远无法实现或维持盈利。
自成立以来，我们的运营出现了经常性亏损和负现金流，截至2023年6月30日，我们的累计赤字为3.593亿美元。我们实现盈利能力取决于我们能否成功完成候选产品的开发并获得商业化所需的监管部门批准。迄今为止，我们已将所有精力投入到基因疗法平台、候选产品和制造基础设施的研发上。在可预见的将来，我们预计将继续产生巨额支出和营业损失。我们蒙受的净亏损可能因季度而大幅波动。我们预计，如果我们：
•将我们的主导产品VYJUVEK商业化、制造和销售；
•继续我们的研究和候选产品的临床开发，包括我们目前的临床试验和计划中的未来试验；
•对我们的某些候选产品启动临床试验，对我们将来可能追求的任何其他候选产品启动临床前研究；
•为我们的候选产品在美国、欧盟和其他主要地区的监管部门批准做好准备；
•继续运营我们的内部商业规模的CGMP制造工厂ANCORIS，并在我们的第二个CGMP制造工厂ASTRA完成建成和运营；
•为临床试验或潜在商业销售制造材料；
•进一步发展我们的基因疗法候选产品组合；
•进一步建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准的任何候选产品商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及
•获取或许可其他候选产品和技术，
为了实现并保持盈利，我们必须为VYJUVEK或任何其他已上市的候选产品开发和维护商业规模的制造工艺。如果我们被要求停止开发任何候选产品，如果我们的任何候选产品没有获得监管部门的批准，如果我们没有获得候选产品的针对性适应症，或者如果我们的任何候选产品如果获得批准，未能获得足够的市场接受度以满足任何迹象，那么我们的盈利能力可能会推迟很多年，我们的业务前景和财务状况可能会受到重大不利影响。此外，如果我们决定利用我们当前任何候选产品的成功来开发其他产品机会，那么我们可能无法在这些努力中取得成功。在任何此类情况下，我们的业务都将受到重大不利影响。
34

我们目前有一种经美国食品药品管理局批准的产品VYJUVEK，还有几种候选产品处于临床试验阶段。但是，我们绝不能开发、收购或许可其他候选产品。我们可能永远不会从VYJUVEK或任何其他未来可能获得监管部门批准的候选产品中创造收入，这些收入足够可观或规模足以实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下跌也可能导致股东损失全部或部分投资。
由于与药品和生物开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够实现盈利。如果美国食品药品管理局、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的研究之外进行研究，或者在完成临床试验或候选产品的开发方面出现任何延迟，我们的支出可能会增加，候选产品的开发收入和市售产品的盈利能力可能会延迟。
我们可能需要筹集额外资金，以扩大VYJUVEK的营销和分销能力，并获得其他候选产品的批准。此类资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法获得。未能在需要时获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些产品开发工作或其他运营。
为了完成我们的候选产品获得监管部门批准的过程，并继续建设我们认为成功实现VYJUVEK商业化所必需的销售、营销和分销基础设施，我们可能需要大量的额外资金。我们预计将产生与VYJUVEK的销售、医疗事务、营销、制造和分销相关的巨额费用。我们还预计，我们可能需要额外的资金来完成候选产品的开发，并将任何获得监管部门批准的其他产品商业化。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
•VYJUVEK创造收入的能力；
•VYJUVEK的产品销售、医疗事务、营销、制造和分销的成本；
•我们针对 KB105 的 1/2 期临床试验的进展、时间、结果和费用；
•我们针对 KB301 的 2 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•我们针对 KB407 的 1 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•我们计划的 KB707 第 1 期临床试验的进展、时机、结果和费用；
•KB104、KB408 和其他候选产品的持续开发和IND申请的提交；
•我们未来可能开发的任何其他候选产品（如果有）的药物发现、实验室测试、制造、临床前研究和临床试验的启动、范围、进展、时间、成本和结果；
•建造和维护我们自己的商业规模CGMP生产设施的成本；
•寻求监管部门批准的结果、时间和成本；
•必要时与第三方制造商的制造工艺开发和评估相关的成本；
•如果我们获得任何当前和未来候选产品的上市批准，则未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、营销、制造和分销；
•如果获得批准，我们的候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式医疗、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者将由政府当局、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销；
•在获得营销批准（如果有）的前提下，我们当前和未来的候选产品的商业销售所获得的收入；
•我们可能建立的任何未来合作、许可、咨询或其他安排的条款和时间；
•在任何专利或其他知识产权的许可、申请、起诉、维护、辩护和执行方面，我们可能需要支付或可能收到的任何款项的金额和时间，包括根据我们的许可协议，我们有义务支付的里程碑和特许权使用费以及专利申请费（如果有）；
•我们当前的许可协议（如果有）仍然有效，以及我们在这些协议下实现的里程碑；
•我们以优惠条件（如果有）建立和维持合作和许可的能力；以及
•我们在多大程度上获得或授予其他候选产品和技术的许可。
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识别潜在候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现我们正在开发的候选产品或未来候选产品的产品销售所需的必要数据或结果。在我们有另一款候选产品获得上市批准之前，收入（如果有）将来自VYJUVEK。因此，我们可能需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。此外，任何融资条款都可能对股东的持股或权利产生不利影响，而我们发行额外证券，无论是股权还是债务，或此类发行的可能性，都可能导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。现有股东可能不同意我们的融资计划或此类融资的条款。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得足够的额外融资。额外融资的条款可能会受到总体市场状况、市场对我们批准的候选产品和产品的看法以及增长潜力以及普通股每股市场价格等因素的影响。
我们有限的运营历史可能使您难以评估我们迄今为止业务的成功，也难以评估我们未来的可行性。
我们于 2016 年开始运营。迄今为止，我们在开发候选产品方面的努力仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、开发我们的载体平台和相关技术、确定潜在的基因疗法候选产品、进行临床前研究和临床试验、扩大我们的制造能力以及获得美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准。因此，如果我们有更多开发基因疗法产品的经验，您对我们未来的成功、表现或生存能力所做的任何预测都可能不那么准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续因季度和逐年波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够开展商业活动的公司。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况和延误，在这样的过渡中可能无法成功。因此，您不应依赖任何特定季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
与我们的业务相关的风险
我们在很大程度上依赖于VYJUVEK的商业成功
迄今为止，我们已经投入了大量精力和财政资源来研究和开发我们的候选产品。我们的短期前景，包括我们开发候选产品和创造收入的能力，以及我们未来的增长，在很大程度上取决于VYJUVEK的商业成功。
尽管我们在2023年5月19日获得了美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准，但我们无法保证我们会在任何其他司法管辖区获得监管部门的批准，这将对我们的经营业绩产生不利影响。此外，VYJUVEK的成功商业化将取决于许多因素，包括这些 “风险因素” 中确定的风险，以及 “风险因素摘要” 和 “项目1A”。风险因素” 见我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。其中一个或多个因素（其中许多是我们无法控制的）可能会导致严重延迟或无法成功将VYJUVEK商业化。
我们作为商业公司的经验有限，VYJUVEK或任何未来批准的产品的销售、营销和分销可能不成功或不如预期。
我们最近获得了美国食品药品管理局对VYJUVEK的批准，并且我们已经开始在美国商业上推出VYJUVEK。作为一家公司，我们以前没有将药物商业化的经验。我们的商业化努力能否成功难以预测，这取决于我们业务计划的有效执行，除其他外，包括我们内部销售、营销和分销能力的持续发展以及我们应对发展和管理此类能力所涉及的巨额费用和风险的能力。例如，我们的商业发布可能无法按计划或预期进行，这可能要求我们调整或修改我们的商业计划并产生巨额费用。此外，鉴于我们缺乏产品商业化经验，我们没有成功进行商业发布的记录。如果我们未能成功实现目标和执行我们的商业计划，或者如果我们的商业化努力没有按计划发展，我们可能无法成功商业化VYJUVEK和任何未来批准的产品，我们可能需要大量的额外资本和财务资源，我们可能无法盈利，我们可能无法与行业中更成熟的公司竞争。

36

如果我们无法扩大我们的营销和分销能力，也无法与第三方合作营销和销售VYJUVEK或我们获得营销批准的未来候选产品，我们可能无法产生足够的产品收入。
为了成功地将我们的开发活动可能产生的任何产品商业化，我们需要继续扩大我们的营销和分销能力，无论是自己还是与他人合作。我们的营销和分销工作的发展现在和将来都既昂贵又耗时，可能会推迟任何进一步的产品发布。我们无法确定我们能否成功发展这种能力。我们可能会与其他实体就VYJUVEK或任何未来批准的候选产品进行合作，以利用其已建立的营销和分销能力。但是，如果有的话，我们可能无法以优惠的条件签订此类协议。如果未来的合作者没有投入足够的资源来将VYJUVEK或任何未来的候选产品商业化，或者我们无法自行开发必要的能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多目前拥有广泛、经验丰富且资金充足的销售、分销和营销业务的公司竞争，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。如果获得批准，我们在寻找第三方以协助我们完成VYJUVEK和任何未来候选产品的销售和营销工作时也面临竞争。

VYJUVEK的市场以及我们获得市场批准的任何未来候选产品的市场可能小于我们的预期。

我们的研究和产品开发重点是针对使人衰弱的疾病患者的遗传药物。我们的市场机会估计基于各种因素，包括我们对患有这些疾病的人数的估计、我们批准的产品标签的潜在范围、有可能从VYJUVEK或任何候选产品的治疗中受益的患有这些疾病的人群、各种定价情景以及我们对特定国家报销政策的理解。这些估计基于许多假设，可能被证明是不正确的，新的研究可能会降低这些疾病的估计发病率或患病率。对于罕见适应症（例如我们目前正在研究的适应症），估算市场机会可能特别具有挑战性，因为流行病学数据通常比更普遍的适应症更为有限，可能需要额外的假设来评估潜在的患者群体。例如，随着我们开始在美国将VYJUVEK商业化，更多地了解市场动态，并与监管机构就其他潜在的上市批准进行接触，我们对产品最初潜在市场机会的看法将变得更加完善。事实证明，美国和国际上的潜在患者群体可能低于预期，或者患者可能不适合使用我们的产品进行治疗，所有这些都将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。如果我们无法成功地将VYJUVEK或任何具有吸引力市场机会的未来候选产品商业化，那么我们未来的产品收入可能会低于预期，我们的业务可能会受到影响。
我们的产品可能会引起不良的副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在获得任何潜在的上市批准后造成重大的负面后果。
过去，在使用其他载体的基因疗法试验中，曾出现过几种明显的不良副作用。基因疗法仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，可能会产生其他不良副作用。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分具有持续的生物活性，接触基因疗法产品后，也存在延迟发生不良事件的风险。
除了候选产品引起的副作用外，给药过程或相关程序也可能导致不良副作用。如果发生任何此类不良事件，我们的临床试验可能会暂停或终止。如果将来我们无法证明此类不良事件是由给药程序或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有靶向适应症的候选产品。即使我们可以证明任何严重的不良事件都与产品无关，但此类事件也可能影响患者招募或入组患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止对候选产品的任何临床试验，则此类候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或取消。任何此类事件都可能损害我们开发候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果候选产品获得上市批准，美国食品药品管理局可能会要求我们通过批准后的安全监测计划，以确保益处大于其风险，其中可能包括概述该产品分发给患者的风险的药物指南以及与医疗保健从业人员的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的产品或候选产品引起的不良副作用，可能会产生一些潜在的重大负面后果，包括：
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•监管机构可以暂停或撤回对此类产品的批准；
•监管机构可能要求在标签上贴上额外警告；
•我们可能被要求改变产品或候选产品的给药方式或进行额外的临床试验；
•我们可能会被起诉并对患者造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一个都可能使我们无法获得或维持市场对我们的产品或候选产品的认可，并可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
即使在监管部门批准后，我们的候选产品仍将受到监管监督。我们将继续承担与监管合规相关的费用，并面临与不遵守或更改适用法律法规相关的风险，这可能会导致我们的产品失去批准。
VYJUVEK是我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品，以及未来获得监管部门批准的任何其他候选产品，将继续遵守制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息的持续监管要求。我们获得的候选产品的任何监管部门批准也可能受到批准后安全监测计划的约束，对产品可能销售的批准指定用途的限制或批准条件，或者包含可能昂贵的上市后测试的要求，包括4期临床试验，以及监测产品的质量、安全性和有效性的监测。例如，经批准的生物制剂许可证申请（“BLA”）的持有人有义务监测和报告不良事件以及产品不符合BLA中规格的任何故障。经批准的BLA的持有人还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，才能对批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。广告和促销材料必须符合 FDA 的规定，除其他可能适用的联邦和州法律外，还必须接受美国食品和药物管理局的审查。
此外，产品制造商及其设施必须支付用户费，并接受美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确定是否符合CGMP要求以及遵守BLA或国外营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现经批准的产品存在以前未知的问题，例如意想不到的严重性或频率的不良事件，或者产品生产设施出现问题，或者监管机构不同意该产品的推广、营销或标签，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求召回或退出市场或暂停生产。
如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
•发出警告信，声称我们违法；
•寻求禁令或处以行政、民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管部门的批准；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待处理的BLA或类似的国外营销申请（或其任何补充）；
•限制产品的营销或制造；
•扣押或扣押该产品或以其他方式要求将该产品撤出市场；
•拒绝准许候选产品的进口或出口；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能要求我们花费大量时间和资源进行回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将经批准的产品和候选产品商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
美国食品和药物管理局的政策以及同等外国监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布其他政府法规，以防止、限制或推迟监管部门对候选产品的批准。我们无法预测未来在美国或国外的立法或行政行动可能产生政府监管的可能性、性质或范围。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法维持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
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虽然我们已经获得了 VYJUVEK、KB105 和 KB407 的孤儿药称号，但它可能无法有效保护我们免受竞争，而且我们可能无法为未来的候选产品获得孤儿药称号。如果我们的竞争对手能够获得与我们面前的候选产品相同且适应症相同的产品的孤儿药独家经营权，那么我们可能在很长一段时间内无法让竞争产品获得相关监管机构的批准。
2017年11月2日，美国食品药品管理局批准了我们的主导产品VYJUVEK的孤儿药称号，用于治疗DEB。2018年4月16日，欧盟委员会授予VYJUVEK孤儿药产品称号（“OMPD”）。2018 年 8 月 7 日，美国食品药品管理局批准了我们的候选产品 KB105 的孤儿药称号，该产品目前正在临床开发中，用于治疗 TGM1-ARCI 患者；2019 年 10 月 10 日，欧盟委员会授予 KB105 的 OMPD。2020 年 8 月 17 日，美国食品药品管理局授予我们的候选产品 KB407（目前正在临床开发中）的孤儿药称号，用于治疗囊性纤维化；2023 年 1 月 13 日，欧盟委员会授予 KB407 的 OMPD。包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将用于相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据1983年《孤儿药法》，如果候选产品旨在治疗一种罕见疾病或病症，美国食品药品管理局可以将其指定为孤儿药，这种疾病或病症通常被定义为在美国的患者人数少于20万，或者在美国的患者人数超过20万，没有理由期望开发该药物的成本会从在美国的销售中收回。在欧盟，欧盟委员会根据欧洲药品管理局孤儿药品委员会的建议，授予孤儿药称号，以促进开发用于诊断、预防或治疗危及生命或长期使人衰弱的疾病的产品，影响欧盟每10,000人中不超过5人。此外，对于用于诊断、预防或治疗危及生命、严重衰弱或严重慢性疾病的产品，如果没有激励措施，该药物在欧盟的销售不太可能足以证明开发该药物或生物产品的必要投资是合理的，则授予孤儿称号。
通常，如果具有孤儿药名称的候选产品获得其具有此类称号的适应症的首次上市批准，则该产品有权获得一段销售独家期，这使FDA或EMA无法批准在该上市独家期内构成相同药物治疗相同适应症的产品的另一份上市申请，除非在有限的情况下。如果其他赞助商在我们之前获得此类批准（无论我们的孤儿药名称如何），我们都将被禁止在适用的独家经营期内获得我们产品的上市批准。美国的适用期限为七年，欧盟的适用期为10年。如果产品不再符合孤儿药指定标准，或者该产品的利润足以使市场排他性不再合理，则欧盟的独家经营期可以缩短到六年。如果任何监管机构确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证产品数量足以满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药的独家经营权可能会被撤销。
尽管我们已经获得了 VYJUVEK、KB105 和 KB407 的孤儿药独家经营权，但这种独家经营权可能无法有效保护产品或候选产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的疾病。在美国，即使孤儿药获得批准，如果FDA得出结论，后一种药物不是同一种药物，或者在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，FDA也可能随后批准另一种用于相同疾病的药物。在欧盟，如果符合以下条件，则可以向具有相同孤儿适应症的类似药品授予上市许可：
•第二个申请人可以在申请中证明其药品虽然与已经批准的孤儿药产品一样，但更安全、更有效或在其他方面具有临床优势；
•原始孤儿药产品的上市许可持有人同意第二份孤儿药产品申请；或
•原始孤儿药品上市许可的持有人无法提供足够数量的孤儿药品。
美国食品药品管理局的突破性疗法称号、再生医学高级疗法称号、Fast Track 称号或罕见儿科疾病称号，即使我们的任何候选产品获得批准，也可能无法加快开发、监管审查或批准流程，也不会增加我们的任何候选产品在美国获得上市批准的可能性。
RMAT/PRIME 疗法候选产品被定义为单独使用或与一种或多种其他药物联合使用，用于治疗严重或危及生命的疾病的候选产品。被美国食品药品管理局指定为RMAT疗法的药物有资格获得加速批准，并增加与FDA的互动和沟通，以加快开发和审查流程。如果药物或生物制剂用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该生物制剂表明有可能满足这种疾病未得到满足的医疗需求，则生物制剂赞助商可以申请美国食品药品管理局的快速通道称号。即使获得了 Fast Track 称号，我们也可能无法体验到更快的速度
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与传统的FDA程序相比，开发流程、审查或批准。此外，如果美国食品药品管理局认为Fast Track的指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，它可能会撤回该称号。许多获得快速通道称号的生物制剂都未能获得批准。获得 “罕见儿科疾病” 药物或生物制剂批准的赞助商可能有资格获得代金券，该代金券可以兑换以获得对其他产品的后续营销申请的优先审核。经VYJUVEK批准，美国食品药品管理局向我们发放了罕见的儿科优先审查券。此外，我们还获得了 KB105、KB104 和 KB407 的 “罕见儿科疾病” 称号，这可能使我们有资格获得罕见的儿科优先审查券。
无法保证我们会获得任何其他候选产品的RMAT、PRIME或突破性疗法或Fast Track称号，收到候选产品的这些指定可能不会加快开发流程、审查或批准，也不能保证最终获得美国食品药品管理局的批准。此外，尽管我们已获得 KB105、KB104 和 KB407 的罕见儿科疾病称号，但后续的上市申请可能无法更快地获得审查或批准。
在快速技术变革的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手有可能在我们面前获得监管部门的批准，或者开发出比我们的更先进或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们成功商业化和营销候选产品的能力产生不利影响。
我们知道，目前有几家公司和机构正在开发治疗DEB和囊性纤维化的替代自体或姑息性基因疗法。我们的许多潜在竞争对手，无论是单独还是与其战略合作伙伴一起，都拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更大的研发、临床、营销和制造组织。生物技术和制药行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。如果竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会就会减少或消失。竞争对手的产品也可能比我们获得批准更快或更早地获得美国食品药品管理局或其他监管机构的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使VYJUVEK或任何未来的候选产品变得不经济或过时，我们可能无法成功地向竞争对手推销VYJUVEK或任何未来的候选产品。
将来，即使我们比竞争对手更快地将候选产品商业化，我们也可能面临来自成本较低的生物仿制药的竞争。
此外，由于我们的专利权到期或成功质疑，我们可能会面临与竞争对手产品相关的专利有效性和/或范围的诉讼。竞争对手产品的供应可能会限制我们可能开发和商业化的任何候选产品的需求以及我们能够收取的价格。
如果成功对我们提起任何产品责任诉讼，我们可能会承担巨额责任，并可能被要求限制我们的产品或候选产品的商业化。
我们面临着与销售经批准的产品、使用经批准的产品和候选产品以及测试我们的候选产品有关的产品责任诉讼的固有风险。产品责任索赔可能由参加我们临床试验的参与者、患者、医疗保健提供者或其他使用或管理我们批准的产品和候选产品的人提起。如果我们无法成功地为自己辩护免受任何此类索赔，我们可能会承担巨额责任。无论其案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
•对我们批准产品的需求减少；
•损害我们的声誉；
•临床试验参与者的退出；
•终止临床试验地点或整个试验计划；
•加强监管审查；
•巨额诉讼费用；
•向患者或其他索赔人提供大量金钱赔偿或与患者或其他索赔人达成高昂的和解；
•已批准产品的产品召回或其可能使用的适应症发生变化；
•收入损失；
•从我们的业务运营中转移管理和科学资源；以及
•无法将我们的候选产品商业化。
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关于我们批准的产品以及将来获准商业销售的任何候选产品，我们现在和将来都高度依赖医生和患者对我们的看法以及我们产品的安全性和质量。如果我们受到负面宣传，我们可能会受到不利影响。如果我们的任何产品或其他公司分销的任何类似产品被证明或声称对患者有害，我们也可能受到不利影响。由于我们依赖消费者的看法，任何负面宣传都可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们的产品责任保险可能不足以涵盖我们可能承担的所有责任。既然VYJUVEK已获得美国食品药品管理局的批准，以及我们开始将候选产品商业化，我们可能需要增加保险范围。保险变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本维持或获得足够的保险，以保护我们免受可能对我们的业务产生重大不利影响的损失。成功的产品责任索赔或对我们提起的一系列索赔，特别是如果判决超过我们可能拥有的任何保险范围，可能会减少我们的现金资源，对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
与制造相关的风险
延迟获得生产候选产品所需的工艺和设施的监管部门批准，或者我们的制造过程中断，可能会延迟或干扰我们的产品开发和商业化工作。
在我们开始商业化生产候选产品之前，我们必须通过美国食品药品管理局对制造设施的预批准检查。还必须从相应的欧盟监管机构获得生产许可。我们获得此类批准所需的时间范围尚不确定。为了获得批准，我们需要确保我们所有的流程、方法和设备都符合CGMP，并对供应商、合同实验室和供应商进行广泛的审计。如果发现我们的任何供应商、合同实验室或供应商不符合CGMP，则在我们与这些第三方合作纠正违规行为或努力寻找合适的替代供应商时，我们可能会遇到制造延误或中断。CGMP 要求管理制造过程的质量控制以及文件政策和程序。为了遵守CGMP，我们将有义务在生产、记录保存和质量控制上花费时间、金钱和精力，以确保产品符合适用的规格和其他要求。如果我们未能遵守这些要求，我们将受到可能的监管行动，并且可能不允许销售我们可能开发的任何候选产品。
此外，用于生产VYJUVEK和我们的候选产品的制造过程既复杂又新颖。VYJUVEK和我们的候选产品的生产所需的加工步骤比大多数化学药品所需的加工步骤更为复杂。此外，与化学药物不同，像我们这样的生物制剂的物理和化学特性通常无法完全表征。因此，对成品的分析可能不足以确保产品能以预期的方式发挥作用。因此，我们采用多个步骤来控制我们的制造过程，以确保该过程行之有效，并确保VYJUVEK和我们的候选产品严格且始终符合该流程。制造过程中的问题，即使是与正常过程的微小偏差，也可能导致产品缺陷或制造故障，从而导致批次故障、产品召回、产品责任索赔或库存不足。在获得足够数量和质量的临床级材料时，我们可能会遇到问题，这些材料符合FDA、EMA或其他适用的标准或规格，同时生产产量和成本保持一致且可接受。
尽管我们已经为VYJUVEK和我们的候选产品建立了自己的制造工厂，但我们也可能利用第三方来进行产品制造。因此，我们面临着这些第三方可能无法令人满意的表现的风险。
我们可能会保持第三方制造能力，以提供多种供应来源。我们使用第三方来制造无菌凝胶，该凝胶与我们内部生产的VYJUVEK载体混合在一起。如果任何第三方制造商未能成功履行其合同职责，未能在预期的截止日期之前完成生产，或者如果我们与任何第三方制造商之间存在分歧，我们可能无法为商业或监管目的生产我们的产品。在这种情况下，我们可能需要找到适当的替代第三方关系，这种关系可能不容易获得，也无法以可接受的条件进行，这将导致额外的延误或增加支出，从而对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们或第三方制造商未能遵守适用的CGMP法规，FDA和外国监管机构可以实施监管制裁，包括拒绝批准待处理的新候选产品申请，或者暂停或撤销先前存在的批准。此类事件可能会导致我们的业务、财务状况、经营业绩和潜在客户受到重大损害。
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我们的制造过程中的任何污染、原材料短缺或我们的任何主要供应商未能交付必要的组件，都可能导致我们的临床开发或营销计划延迟。
鉴于生物制剂制造的性质，存在污染的风险。任何污染都可能对我们按计划生产VYJUVEK或我们的候选产品的能力产生重大不利影响，因此可能损害我们的运营业绩并造成声誉损害。
我们的制造过程中所需的一些原材料来自生物来源。此类原材料很难采购，可能会受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在生产我们的候选产品时使用生物衍生物质可能会对商业制造或临床材料的生产产生不利影响或中断，这可能会对我们的开发时间表以及我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大和不利影响。

与我们的产品或候选产品的商业化相关的风险
如果我们无法扩大我们的市场开发能力，也无法与第三方签订营销和销售VYJUVEK或我们的候选产品的协议，我们可能无法产生任何产品收入。
为了成功地将VYJUVEK和任何其他经批准的候选产品商业化，我们扩大了促进市场准入和提高知名度的能力。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何产品商业化，我们需要进一步扩大我们的市场开发组织，无论是我们自己还是与第三方合作。我们自己的市场开发团队的开发既昂贵又耗时，可能会延迟任何产品的发布。此外，我们无法确定我们能否成功地发展这种能力。我们可能会与第三方就我们的任何候选产品签订合作协议，以利用其既定的营销和分销能力，但如果有的话，我们可能无法以优惠条件签订此类协议。如果未来的任何合作者没有投入足够的资源来将我们的产品商业化，或者我们无法自己开发必要的能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多公司竞争，这些公司目前拥有广泛、经验丰富且资金充足的医疗事务、营销和销售业务，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。在寻找第三方来协助我们完成候选产品的销售和营销工作时，我们也面临着竞争。如果没有有效的内部团队或第三方的支持来履行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
我们教育医学界和第三方付款人了解VYJUVEK或我们的候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们产品的复杂性和独特性，此类工作可能需要比通常需要的更多的资源。如果我们的任何候选产品获得批准，但未能获得医生、患者或第三方付款人的市场认可，我们将无法从此类产品中获得可观的收入，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果VYJUVEK或我们的候选产品的市场机会比我们想象的要小，我们的产品收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
迄今为止，我们的研究和产品开发工作主要集中在 VYJUVEK for DEB 上。我们对患有这种疾病的人数以及有可能从VYJUVEK治疗中受益的这种疾病患者群体的理解均基于已发表文献中的估计。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能会降低这种疾病的估计发病率或患病率。美国、欧盟和其他地方的患者人数可能低于预期，或者这些患者可能不适合接受VYJUVEK的治疗，或者可能变得越来越难以识别和获得，所有这些都将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
此外，有几个因素可能导致接受VYJUVEK治疗的实际患者人数少于潜在的市场。其中包括在许多不发达的市场中，新疗法缺乏广泛供应和报销有限。此外，由于不可逆转的细胞损伤，在治疗之前疾病进展的严重程度可能会降低基因疗法所带来的治疗益处。最后，某些患者的免疫系统可能会阻止某些基因疗法产品成功输送到靶组织，从而限制治疗结果。
如果获得批准，与基因检测相关的道德、法律和社会问题可能会减少对VYJUVEK和我们的候选产品的需求.
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我们预计，在接受某些基因疗法之前，患者可能需要接受基因检测。基因检测引起了人们对基因检测所提供信息的适当利用和保密性的担忧。为评估一个人患慢性病的可能性而进行的基因检测已将公众的注意力集中在保护遗传信息隐私的必要性上。例如，有人担心，保险公司和雇主可能会利用这些测试来根据遗传信息进行歧视，从而阻碍消费者接受基因检测。还有人对基因检测的准确性表示担忧。这可能导致政府当局限制基因检测或要求对基因检测进行额外监管，特别是对尚无已知治愈方法的疾病。如果获得批准，这些情况中的任何一种都可能减少对VYJUVEK和我们的候选产品的需求。
即使我们获得并维持美国食品药品管理局对候选产品的批准，我们也可能永远无法在美国以外获得批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。
美国食品和药物管理局对候选产品的批准并不能确保该候选产品获得其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，而一个外国监管机构的批准并不能确保获得其他国外监管机构或美国食品和药物管理局的批准。在美国以外的VYJUVEK或其他未来候选产品的销售将受到外国有关临床试验和上市批准的监管要求的约束。即使美国食品和药物管理局批准候选产品的上市许可，国外的类似监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造和销售。批准程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期，包括额外的临床前研究或临床试验，也可能与美国的要求和行政审查期不同，也可能更加繁琐。在美国以外的许多国家/地区，候选产品必须获得报销批准，然后才能获准在该国家/地区销售。在某些情况下，我们打算为候选产品收取的价格如果获得批准，也需要获得批准。根据欧洲药品管理局的意见从欧盟委员会获得上市许可申请是一个漫长而昂贵的过程。即使候选产品获得批准，美国食品药品管理局或欧盟委员会（视情况而定）也可能限制该产品的上市适应症，要求在产品标签上发出大量警告，或者要求将昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。美国和欧盟以外国家的监管机构也有批准候选产品的要求，在这些国家/地区销售之前，我们必须遵守这些要求。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来严重的延误、困难和成本，并可能延迟或阻止我们的候选产品在某些国家的推出。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不被其他国家的监管机构接受。此外，监管部门对我们任何候选产品的批准都可能被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将减少，我们充分发挥候选产品市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到不利影响。
与我们的业务运营相关的风险
我们的员工人数和基础设施显著增长，在管理这一增长方面可能遇到困难。如果我们无法管理运营规模和复杂性的预期增长，我们的业绩可能会受到影响。
随着我们开发自己的制造工厂，建设销售、营销和分销基础设施，我们认为这是VYJUVEK商业化所必需的，并加大研发力度，我们经历了人员和设施、基础设施和开销的大幅扩张时期。VYJUVEK的商业化以及我们对其他候选产品的持续开发将继续带来大量的资本要求，并增加管理层成员的责任，包括需要识别、招聘、维护和整合新人员。我们未来的财务表现和有效竞争能力将在某种程度上取决于我们有效管理增长的能力。如果我们成功执行业务战略，我们将需要扩大我们的管理、运营、财务和其他系统和资源，以管理我们的运营，继续我们的研发活动并建立商业基础设施，以支持任何获准销售的候选产品的商业化。未来的增长将给管理层成员带来显著的额外责任。我们目前的管理、财务、开发人员、系统和设施可能不足以支持未来的增长。我们需要有效管理我们的运营、增长和候选产品，这要求我们继续开发更强大的业务流程，改善我们在每个领域的系统和程序，并吸引和留住足够数量的人才员工。我们可能无法更大规模地成功完成这些任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和增长目标。
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我们可能直接或间接地受到联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法以及健康信息隐私和安全法的约束。如果我们无法遵守或没有完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
经美国食品药品管理局批准VYJUVEK后，我们的运营直接或间接地通过处方者、客户和购买者受各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法以及《医生支付阳光法案》和法规。除其他外，这些法律会影响我们的销售、营销和教育计划。此外，我们受联邦政府和开展业务的州以及其他司法管辖区的患者隐私法的约束。影响我们运营的法律包括但不限于：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体故意和故意直接或间接、公开或秘密地以现金或实物形式索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以换取购买、推荐、租赁或提供根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助计划）可报销的物品或服务。该法规被解释为一方面适用于药品制造商之间的安排，另一方面适用于处方者、购买者和处方经理之间的安排。《患者保护和平价医疗法案》（“PPACA”）修订了联邦《反回扣法规》的意图要求，以澄清个人或实体不必实际了解该法规或违反该法规的具体意图；
•联邦民事和刑事虚假索赔法以及民事罚款法，除其他外，禁止个人或实体故意提出或促使人们提出虚假或欺诈性的医疗保险、医疗补助或其他政府付款人的付款或批准索赔。PPACA规定，根据联邦《虚假索赔法》（“FCA”），因违反反回扣法规而产生的物品或服务索赔是虚假索赔。针对药品制造商的案件支持这样的观点，即某些营销行为，包括标签外促销，可能涉及 FCA；
•联邦医疗保健欺诈法规对执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健问题有关的虚假陈述规定了刑事和民事责任；
•经经济和临床健康健康信息技术法（“HITECH”）修订的1996年《健康保险便携性和问责法》（“HIPAA”）及其实施条例，并经HIPAA最终综合规则《HIPAA隐私、安全、执法和违规修改》再次修订；
•HITECH 和《遗传信息非歧视法》下的通知规则；对 HIPAA 的其他修改，于 2013 年 1 月发布，该修正案在未经健康计划、医疗保健信息交换所和医疗保健提供者等受该规则约束的实体（例如健康计划、医疗保健信息交换所和医疗保健提供者）的适当授权的情况下对个人身份健康信息的隐私、安全和传输施加了某些要求；
•联邦透明度法，包括联邦《医生支付阳光法》，要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付费的药物、器械、生物制剂和医疗用品制造商每年向CMS报告与以下内容有关的信息：（i）向医生和教学医院支付的款项或其他 “价值转移”；（ii）医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
•州和外国法律等同于上述每项联邦法律、要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者付款和其他价值转移或营销支出有关的信息的州法律，以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州法律，其中许多法律在很大程度上存在差异，效果可能不一样，从而使某些情况下（例如特定疾病州）的合规工作复杂化；以及
•在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上存在重大差异，而且通常不被 HIPAA 所取代，从而使合规工作复杂化。
由于这些法律的范围广泛，以及可用的法定例外情况和安全港的范围很窄，根据其中一项或多项此类法律，我们的某些业务活动可能会受到质疑。如果发现我们的运营违反了上述任何法律或任何其他适用于我们的政府法规，我们可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被禁止参与医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划、监禁以及削减或重组我们的运营，任何处罚都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。
通常，为了避免英国金融行为管理局规定的三倍赔偿和处罚的威胁，医疗保健提供者会在不承认责任的情况下以和解方式解决指控。任何此类和解都可能对我们的业务、财务运营和声誉产生重大影响。
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努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规，需要付出高昂的代价。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来的法规、法规或涉及适用的欺诈和滥用行为或其他医疗保健法律和法规的判例法。
监管机构或法院尚未对其中许多法律进行充分解释，而且其条款有多种解释，这增加了我们被发现违反这些法律的风险。任何因违反这些法律而对我们提起的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们承担巨额的法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及需要建立和维护强大且可扩展的系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区，这增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。

与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法为我们批准的产品和候选产品、我们可能开发的任何未来候选产品和/或我们的载体平台获得和维持足够的美国和外国专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可以开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术，以及我们成功将VYJUVEK、我们目前的候选产品、我们可能开发的任何未来候选产品以及我们的平台技术可能实现商业化的能力负面影响受影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否在美国和其他国家获得和维持专利保护，涉及我们批准的产品、当前的候选产品、我们正在研发的其他候选产品以及与我们的矢量平台相关的当前和未来创新。专利申请过程昂贵、耗时且复杂；我们可能无法以合理的成本或及时的方式提交、起诉、维护和/或执行所有必要或理想的专利申请和已颁发的专利。
即使我们获得了我们目前正在寻求的专利，它们也可能无法以能够为我们提供我们想要的全面保护的形式发行，它们可能不会阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争，和/或它们可能无法以其他方式为我们提供竞争优势。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利。例如，无法保证我们的现有专利或我们获得的任何其他专利会阻止第三方开发竞争技术。此外，我们的专利财产不妨碍第三方拥有可能干扰我们使用我们平台的自由（包括皮肤病学或肺部适应症）的知识产权。即使假设专利是根据我们待处理的和未来的专利申请颁发的，但美国和外国司法管辖区专利法或对专利法的解释的变化也可能会降低我们专利的价值或缩小其保护范围。
我们也可能不知道可能与我们自己的技术类似的所有第三方知识产权。科学文献中关于发现的出版往往落后于其实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到最早的优先权日期后18个月才公布，或者在某些情况下，要等到专利颁发后才公布。因此，无法确定我们是第一个开发任何拥有的专利或待处理的专利申请中声称的特定技术的人，或者我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家，申请、起诉和捍卫我们的每种候选产品以及与我们的载体平台相关的当前和未来创新的专利，费用将高得令人望而却步，而且美国以外一些国家的知识产权的范围可能与美国最终授予的知识产权的范围不同。因此，在某些情况下，我们可能没有机会在美国以外的某些司法管辖区获得某些技术的专利保护。此外，一些外国法律对知识产权的保护程度与美国联邦和州法律的保护程度不同。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实践我们的发明，即使在我们寻求专利保护的司法管辖区也是如此。竞争对手可能会在我们尚未寻求和获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，竞争对手可能会将其他侵权产品出口到我们有专利保护的地区，但执法力度不如美国那么严格。这些产品可能与我们批准的产品和候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术有关的知识产权保护
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产品。这些国家在行使权利方面的此类挑战可能使我们难以制止对专利的侵犯（如果被追究和获得），或者在总体上侵犯我们的所有权的情况下销售竞争产品。在外国司法管辖区执行我们当前和未来的专利权的诉讼可能会导致高昂的成本，并可能转移我们对业务其他方面的努力和注意力；可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险；可能使未来的任何专利申请，包括延续申请和分案申请，面临不发放的风险；并可能促使第三方对我们提出索赔。在我们提起的任何诉讼中，我们可能不会胜诉，而且裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内执行由我们开发的知识产权产生的任何知识产权的努力可能不足以在这些外国司法管辖区获得显著的商业优势。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们（以及未来任何潜在合作者的能力）开发、制造、营销和销售VYJUVEK和我们的候选产品，以及自由使用我们的专有技术（例如，在不侵犯他人权利和知识产权的情况下）。许多公司和机构已经提交了并将继续提交与基因疗法各个方面相关的专利申请。由于专利申请可能需要很多年才能发布，申请后可能保密18个月或更长时间，并且可以在颁发前进行修改，因此可能有一些申请正在审批，这可能会导致第三方声称VYJUVEK或我们的任何候选产品（如果获得批准）的制造、使用、销售或进口侵犯了已颁发的专利。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛而复杂的诉讼。我们可能成为与VYJUVEK或我们的候选产品或相关技术有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括干扰诉讼、授权后审查质疑以及美国专利商标局的各方间审查。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称我们的疗法、制造方法、配方或给药方法受其专利保护。此外，我们可能会面临来自没有相关产品收入的非执业实体的专利侵权索赔，因此我们的专利组合可能对他们没有威慑作用。
第三方有可能选择向我们提起诉讼，以强制执行或以其他方式对我们主张其专利或其他知识产权。即使我们认为此类主张毫无根据，具有管辖权的法院也可以认定这些第三方专利是有效的、可执行的和被侵权的，如果获得批准，这可能会对我们将VYJUVEK或我们的任何候选产品商业化的能力产生重大和不利影响。为了成功地在联邦法院质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻有效性推定。由于这一负担很高，要求我们提供明确而令人信服的证据，证明任何此类美国专利主张的无效，因此无法保证具有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。在这种假设情况下，无法保证具有管辖权的法院会认定我们的产品、候选产品或技术不会侵犯第三方专利。
专利和其他类型的知识产权诉讼可能涉及复杂的事实和法律问题，其结果尚不确定。如果我们被发现或认为存在侵犯第三方有效且可执行的知识产权的风险，我们可能被要求（或可能选择）从该第三方获得许可，以继续开发、制造和销售我们批准的产品、候选产品和技术。但是，如果有的话，我们可能无法以商业上合理的条件获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，而且，这可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。我们可能被迫停止开发、制造和商业化侵权产品或技术，包括法院命令。如果我们被发现故意侵犯了专利或其他知识产权，我们也可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍的赔偿金和律师费。认定侵权行为可能会使我们无法制造和商业化我们的产品和技术，或者迫使我们停止部分或全部业务运营。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业机密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的负面影响。

与我们的普通股所有权相关的风险

我们的普通股价格可能波动且波动幅度很大，这可能会给普通股持有者造成巨额损失。
我们的普通股价格一直波动很大，而且可能还会继续波动。整个股票市场，特别是生物制药或制药公司的市场，都经历了极大的波动，这种波动往往与这些公司的经营业绩无关。由于这种波动，您可能无法出售自己的
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普通股等于或高于您为此支付的价格。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
•我们成功将 VYJUVEK 商业化的能力
•我们成功进行和进行临床试验的能力；
•我们的候选产品或竞争对手产品的临床试验结果；
•我们的候选产品获得监管部门批准的能力，以及我们成功将任何经批准的候选产品商业化的能力；
•竞争产品或技术的成功；
•合作的开始或终止；
•美国和其他国家的监管或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
•关键人员的招聘或离开;
•与VYJUVEK或我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平；
•我们努力发现、开发、收购或许可其他候选产品的结果；
•对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们无法为任何经批准的产品制造足够的产品供应，或者无法以可接受的价格生产充足的产品供应；
•与所有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
•医疗保健支付系统结构的变化；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•一般经济、工业和市场状况；以及
•本 “风险因素” 部分以及 “风险因素摘要” 和 “第 1A 项” 中描述的其他因素。风险因素” 见我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
公司首席商务官安德鲁·奥斯（Andrew Orth）通知公司，他将辞职，他在公司的最后一天是2023年8月2日。
内幕交易安排
开启 2023年6月12日, 克里希·克里希南，我们的 首席执行官兼董事会主席，通过了一项规则 10b5-1 交易安排也就是旨在满足规则的肯定性辩护条件 10b5-1(c) 根据《交易法》，最多可出售 100,000在2024年9月11日之前持有我们的普通股。
开启 2023年6月12日, 苏玛·克里希南，我们的 研发总裁兼董事会成员，通过了一项规则 10b5-1. 交易安排是旨在满足规则 10b5 的肯定性辩护条件-1 (c) 根据《交易法》，用于出售最多 100,000在2024年9月11日之前持有我们的普通股。

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第 6 项。展品
展览
数字		  
   
10.1
Krystal Biotech, Inc.及其签名页上列出的机构投资者之间的证券购买协议，日期为2023年5月21日（参照公司于2023年5月22日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录10.1纳入）。
10.2
Krystal Biotech, Inc.及其签名页上列出的机构投资者之间的注册权协议，日期为2023年5月21日（参照公司于2023年5月22日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告的附录10.2纳入）。
31.1 
首席执行官根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对定期报告进行认证。
   
31.2 
首席会计官根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对定期报告进行认证。
   
32.1 
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席会计官进行认证。
   
101 
内联 XBRL（可扩展业务报告语言）。截至2023年6月30日的10-Q表季度报告中的以下材料采用Inline XBRL格式：（i）Krystal Biotech, Inc. 的合并资产负债表，（ii）Krystal Biotech, Inc. 的合并运营报表，（iii）Krystal Biotech, Inc. 的综合收益/（亏损）报表，（iv）Krystal Biotech, Inc. 的合并收益/（亏损）报表，（iv）Krystal Biotech, Inc., Inc.，(v) Krystal Biotech, Inc. 的合并现金流量表以及 (vi) Krystal Biotech, Inc. 合并财务报表附注。实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中。
   
104 
封面页交互式数据文件——封面 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 中。


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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
    克里斯塔尔生物技术有限公司
    （注册人）
   
日期：2023 年 8 月 7 日
 来自： /s/Krish S. Krishnan
    Krish S. Krishnan
    总裁兼首席执行官
（首席执行官）
     
   
 来自： /s/Kathryn A. Romano
    凯瑟琳·A·罗曼诺
    首席会计官
    （首席财务和会计官员）

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