附录 99.1

Travere Therapeutics 公布了 2023 年第二季度财务业绩

•2023年第二季度收到了417份新的FILSPARI™（sparsentan）患者起始表，这反映了肾脏科医生和IgA肾病（iGaN）患者的持续强劲需求

•2023年第二季度，FILSPARI的产品净销售总额为350万美元；自获得批准以来的前四个半月为650万美元

•公司在经典高胱氨酸尿症（HCU）中pegtibatinase的1/2期COMPOSE研究中报告了第6组的积极结果；3期研究预计将于年底启动

•最近宣布同意以高达4.45亿美元的价格出售胆汁酸产品组合，推进通过管道提供新治疗标准的战略并加强财务基础；交易预计将于2023年第三季度完成

•2023年第二季度的总收入为5,970万美元，其中包括5,700万美元的产品净销售额和270万美元的许可和协作收入

•截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为4.913亿美元

圣地亚哥，2023年8月3日——Travere Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天公布了其2023年第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

Travere Therapeutics总裁兼首席执行官埃里克·杜贝博士说：“我们对FILSPARI在iGan上线的最初几个月感到非常满意，并对我们从患者和处方者那里得到的积极反馈感到鼓舞。”“我们已经全面部署了销售队伍，启动了患者和处方者支持系统，并通过参与大型医疗会议和地方层面，继续提高医疗保健专业人员对FILSPARI的认识。在衡量需求和准入方面，这是我们衡量早期启动成功的两个关键指标，我们看到患者起步形式强劲增长，我们通过付款人参与工作的良好进展，继续推动符合条件的患者更广泛地获得FILSPARI。发布后，我们继续在整个管道中执行。值得注意的是，我们完全有能力与美国食品药品管理局接触，以评估FSGS中sparsentan的潜在监管前进方向，继pegtibatinase项目最近取得令人兴奋的结果之后，我们正在努力在今年晚些时候启动一项关键研究。此外，我们很高兴最近签订了出售胆汁酸产品组合的协议，这将使我们能够进一步将精力集中在提供新的治疗标准上，并巩固我们的财务基础。”

截至2023年6月30日的季度财务业绩

2023年第二季度的产品净销售额为5,700万美元，而2022年同期为5,100万美元。在截至2023年6月30日的六个月中，产品净销售额为1.073亿美元，而2022年同期为9,740万美元。增长主要归因于FILSPARI持续推出的销售额。

2023年第二季度的研发（R&D）支出为6,940万美元，而2022年同期为5,970万美元。在截至2023年6月30日的六个月中，研发费用为1.293亿美元，而2022年同期为1.163亿美元。差异在很大程度上归因于公司pegtibatinase临床项目的持续发展，包括临床试验费用和制造，以及员工人数的增加。经非公认会计准则调整后，2023年第二季度的研发费用为6,240万美元，而2022年同期为5,440万美元。

2023年第二季度的销售、一般和管理（SG&A）支出为7,400万美元，而2022年同期为5300万美元。在截至2023年6月30日的六个月中，销售和收购支出为1.463亿美元，而2022年同期为9,980万美元。差异在很大程度上归因于FILSPARI现场团队和支持人员的入职，以及2023年2月FILSPARI加速批准后的启动相关活动。经非公认会计准则调整后，2023年第二季度的销售和收购支出为5,560万美元，而2022年同期为3,750万美元。

2023年第二季度其他净收入总额为200万美元，而2022年同期其他支出总净额为150万美元。差额主要归因于该期间利息收入的增加。

2023年第二季度的净亏损为8,560万美元，合每股基本股亏损1.13美元，而2022年同期的净亏损为6,700万美元，合每股基本股亏损1.05美元。在截至2023年6月30日的六个月中，净亏损为1.720亿美元，而2022年同期为1.430亿美元。经非公认会计准则调整后，2023年第二季度的净亏损为5,820万美元，合每股基本股亏损0.77美元，而2022年同期的净亏损为4,130万美元，合每股基本股亏损0.65美元。

截至2023年6月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为4.913亿美元。

节目更新

FILSPARI™ (sparsentan) — iGan

•2023年2月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准FILSPARI减少原发性IgAn有快速疾病进展风险的成年人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐的比例（UPCR）≥1.5 g/g。FILSPARI 已于 2023 年 2 月 27 日当周上市。正在进行的推出的商业进展带来了：

•第二季度收到了417份新的患者起始表（PSF）；自FILSPARI加速批准以来的前四个半月中，共收到563份PSF。

•第二季度产品净销售额为350万美元，自推出以来产品净销售总额为650万美元。

•在第60届ERA大会上，该公司提交了九份摘要，包括正在进行的评估FILSPARI与iGaN活跃比较器的3期PROTECT研究的中期分析，以及对英国RadaR Registry的新分析，该研究根据iGan的蛋白尿减少估算了肾衰竭或死亡的延迟，该研究被指定为2023年ERA十大最佳摘要之一。

•该公司及其合作者CSL Vifor预计，人用药品委员会（CHMP）将在年底前后批准sparsentan用于欧洲治疗iGaN的有条件上市许可（CMA）申请发表审查意见。如果获得批准，sparsentan将在欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得CMA。

•该公司预计将在2023年第三季度末或第四季度初公布正在进行的第三阶段PROTECT研究中为期两年的确认性终点的业绩，该研究旨在支持iGaN中sparsentan的传统批准。

Sparsentan-FSGS

•该公司仍有望与监管机构接触，探索在美国治疗局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）的sparsentan补充新药申请（sndA）的潜在前进道路。该公司还计划与其合作者CSL Vifor合作，以确定sparsentan在治疗FSGS时是否可能出现后续变异的sparsentan CMA 关于在 IgA 肾病中使用 sparsentan 的 CMA 待处理申请的复审决定。

pegtibatinase (TVT-058) — HCU

•2023年5月，该公司报告了1/2期COMPOSE研究第6组的积极结果，显示使用2.5mg/kg的pegtibatinase治疗可使同型半胱氨酸（thcY）总量快速持续降低，thcY比基线平均相对减少67.1％。在第 6 周至第 12 周内，所有患者的平均四氢大麻酚含量均低于临床上有意义的阈值 100uM，并且平均四氢大麻酚保持在 100 μM 的阈值以下。一些患者的四氢大麻酚含量低于50 μM，其中包括一名基线时四氢大麻酚水平较低的患者，实现了四氢大麻酚的正常化。COMPOSE的其他详细研究结果将于8月29日至9月1日在以色列耶路撒冷举行的先天代谢错误研究学会年度研讨会（SSIEM）上公布。

•继第6组取得积极结果后，公司正在与监管机构就一项潜在的关键3期临床试验的设计进行接触。这项关键研究预计将以减少四氢大麻酚作为支持注册的主要终点，预计将于2023年底启动。

胆汁酸产品组合 — Cholbam® 和 Chenodal®

•2023年7月，该公司宣布已与Mirum Pharmicals签订最终协议，出售其胆汁酸产品组合，其中包括Cholbam（胆酸）和Chenodal（chenodal），这两种药物用于治疗需求旺盛环境中的罕见疾病。

•根据最终协议的条款，Mirum将以高达4.45亿美元的价格收购Travere的胆汁酸产品组合，其中包括2.1亿美元的预付款和高达2.35亿美元的潜在销售里程碑付款。该交易预计将于2023年第三季度完成，但须经监管部门批准和惯例成交条件。

电话会议信息

Travere Therapeutics将于今天，即美国东部时间2023年8月3日星期四下午 4:30 举办电话会议和网络直播，讨论公司最新情况以及2023年第二季度的财务业绩。要参加电话会议，请在美国东部时间下午 4:30 前不久拨打 +1 (888) 394-8218（美国）或 +1 (323) 794-2551（国际），确认码 2448893。网络直播可以在Travere网站的投资者页面ir.travere.com/events-presentsents上观看。网络直播结束后，电话会议的存档版本将在公司网站上公布，为期30天。

非公认会计准则财务指标的使用

为了补充Travere根据美国公认会计原则（GAAP）提出的财务业绩和指导，公司在本新闻稿和随附表格中使用了某些非公认会计准则调整后的财务指标。公司认为，这些非公认会计准则财务指标有助于了解其过去的财务业绩和未来的潜在业绩。它们不应单独考虑，也不能作为可比的公认会计原则指标的替代品，应与根据以下规定编制的合并财务报表一起阅读

GAAP。Travere的管理层经常在内部使用这些补充的非公认会计准则财务指标来了解、管理和评估其业务并做出运营决策。此外，Travere认为，使用这些非公认会计准则指标增强了投资者比较不同时期业绩的能力，并提高了公司在做出运营决策时使用的关键财务指标的透明度。

投资者应注意，这些非公认会计准则财务指标不是根据任何全面的会计规则或原则编制的，也没有反映根据公认会计原则确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意，这些非公认会计准则财务指标没有公认会计原则规定的标准化含义，因此对投资者的用处有限。此外，出于非公认会计准则财务指标的目的，公司将来可能会不时排除其他项目，或者停止排除其历来排除的项目；由于非标准化定义，公司在本新闻稿和随附表格中使用的非公认会计准则财务指标的计算方式可能与公司竞争对手和其他公司使用的类似标题的衡量标准不同，因此可能无法直接比较。

如本新闻稿所用，(i) 历史非公认会计准则净亏损衡量标准不包括股票薪酬支出、摊销和折旧费用、与业务合并相关的或有对价和所得税的重估（如适用）；（ii）历史非公认会计准则销售和收购支出指标不包括股票薪酬支出以及摊销和折旧支出（如适用）；（iii）历史非公认会计准则销售和收购支出（如适用）；（iii）历史非公认会计准则销售和收购支出（如适用）；（iii）历史上的非公认会计准则销售和收购支出不包括股票薪酬支出以及摊销和折旧费用；（iii）历史上的非公认会计准则销售和收购费用支出衡量标准不包括基于股票的研发费用（如适用）补偿费用，以及摊销和折旧费用。

关于特拉弗疗法

在 Travere Therapeutics，我们一生难得。我们是一家生物制药公司，每天齐心协力，帮助各种背景的患者、家属和护理人员在罕见疾病的生活中度过难关。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗方案——这就是为什么我们的全球团队与罕见病界合作，确定、开发和提供改变生活的疗法的原因。在追求这一使命的过程中，我们不断寻求了解罕见患者的不同视角，勇敢地开辟新的道路，改变他们的生活，为现在和明天带来希望。欲了解更多信息，请访问 travere.com

关于 FILSPARI（sparsentan）

FILSPARI（sparsentan）是一种每天一次的口服药物，旨在选择性地靶向IgAn（内皮素-1和血管紧张素II）疾病进展中的两种关键途径，也是唯一一种获准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。FILSPARI 是一种处方药，用于减少原发性 IgAn 有快速疾病进展风险的成年人的蛋白尿，通常为 UPCR ≥ 1.5 g/g。

FILSPARI (sparsentan) 美国适应症

FILSPARI 是一种内皮素和血管紧张素 II 受体拮抗剂，可减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 的成年人的蛋白尿，通常为 UPCR ≥ 1.5 g/g。

该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。目前尚不确定FILSPARI能否减缓IgAn患者的肾功能下降。该适应症的持续批准可能取决于确认性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FILSPARI (sparsentan) 重要安全信息

盒装警告：肝毒性和胚胎胎儿毒性

由于存在肝毒性和出生缺陷的风险，FILSPARI只能通过名为FILSPARI REMS的限制性计划获得。根据FILSPARI REMS，处方者、患者和药房必须注册该计划。

肝毒性

一些内皮素受体拮抗剂 (ERA) 导致氨基转移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在临床研究中，在接受FilsPari治疗的患者中，观察到多达2.5％的转氨酶（ALT或AST）升高至少为正常上限（ULN）的3倍，包括确认再次挑战的病例。

在开始治疗之前测量转氨酶和胆红素，在最初的 12 个月内每月测量一次转氨酶和胆红素，然后在治疗期间每 3 个月测量一次。中断治疗并密切监测氨基转移酶升高超过正常上限 (ULN) 3倍的患者。

对于基线时氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者，通常应避免使用FILSPARI，因为肝毒性监测可能更加困难，而且这些患者发生严重肝毒性的风险可能增加。

胚胎-胎儿毒性

如果孕妇根据动物数据使用 FILSPARI，可能会导致严重的出生缺陷。因此，在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后一个月都需要进行妊娠试验。可能怀孕的患者必须在开始治疗之前、治疗期间以及停止使用FILSPARI治疗后的一个月内使用有效的避孕措施。

禁忌症：怀孕的患者禁用FILSPARI。不要将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂 (ARB)、内皮素受体拮抗剂 (ERA) 或阿利吉仑共同给药。

警告和注意事项

•肝毒性：

肝毒性：已观察到 ALT 或 AST 的升高至少 3 倍 ULN。为了降低潜在的严重肝毒性的风险，请在开始治疗之前测量血清氨基转移酶水平和总胆红素，在最初的12个月中每月测量一次，然后在治疗期间每3个月测量一次。

建议出现肝毒性症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、厌食、黄疸、尿深、发烧或瘙痒）的患者立即停止使用 FILSPARI 进行治疗并就医。如果在治疗期间的任何时候氨基转移酶水平异常，请中断 FILSPARI 并按照建议进行监测。

只有当肝酶水平和胆红素恢复到治疗前值时，并且仅在没有出现肝毒性临床症状的患者中，才考虑重新启动FILSPARI。

在药物启动之前，避免对氨基转移酶升高（>3x ULN）的患者开始服用 FILSPARI。

•胚胎-胎儿毒性：FILSPARI 可能对胎儿造成伤害。告知可能怀孕的患者对胎儿的潜在风险。进行妊娠试验，并建议可能怀孕的患者在停用FILSPARI治疗之前、期间和之后一个月使用有效的避孕药具。

•FILSPARI REMS：FILSPARI 只能通过名为 FILSPARI REMS 的 REMS 下的受限程序获得。

重要要求包括：

—处方者必须通过注册并完成培训获得 FILSPARI REMS 的认证。

—所有患者在开始治疗之前都必须注册FILSPARI REMS，并遵守监测要求。

—配发 FILSPARI 的药房必须获得 FILSPARI REMS 认证，并且只能向获准接受 FILSPARI 的患者发放。

更多信息可在 www.filsparirems.com 或 1-833-513-1325 上查阅。

请在此处查看 FILSPARI 的完整处方信息

前瞻性陈述

本新闻稿包含 “前瞻性陈述”，该术语在1995年《私人证券诉讼改革法》中定义。在不限制上述内容的情况下，这些陈述通常用 “步入正轨”、“定位”、“期待”、“将”、“可能”、“可能”、“可能”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“潜在” 或类似表达方式来识别。此外，我们的战略、意图或计划的表达也是前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于提及：FILSPARI发布的持续进展；FILSPARI最终成为iGaN患者未来基础治疗的潜力；其他开发和监管里程碑的时机和成就；公司全年产品线的推进；对正在进行的PROTECT研究未来开展的期望以及顶线eGFR终点分析的时机；提及疗效、安全性和耐受性 sparsentan 的个人资料基于PROTECT Study中期分析的初步数据；公司与监管机构合作探索向FSGS提交sparsentan的潜在途径的计划和时机；公司可能在2023年底之前启动一项针对HCU患者的pegtibatinase关键3期试验；以及公司在预期的时间表内成功完成胆汁酸产品组合的销售，以成功实现业务过渡给收购方，并获得潜在的基于销售的里程碑销售所得的款项。此类前瞻性陈述基于当前的预期，涉及固有的风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变任何风险和不确定性，并可能导致实际结果和结果与当前预期存在重大差异的因素。不能保证任何前瞻性陈述。可能导致实际业绩与前瞻性陈述中显示的业绩存在重大差异的因素包括与监管审查和批准程序相关的风险和不确定性，包括美国的传统和H小节加速批准途径和欧盟的CMA途径，以及与公司总体业务和财务相关的风险和不确定性、其商业产品的成功以及与公司临床前和临床阶段相关的风险和不确定性管道。具体而言，公司面临与市场对其商业产品的接受度相关的风险，包括与竞争疗法相比的疗效、安全性、价格、报销和收益，以及与成功开发和执行包括FILSPARI在内的此类产品的商业战略相关的风险。公司在临床前和临床阶段产品线方面面临的风险和不确定性包括公司的临床候选药物无法被发现安全或有效的风险，以及当前或预期的未来临床试验将无法按计划进行的风险。具体而言，公司面临的风险是，对iGaN中sparsentan的第三阶段PROTECT研究无法证明斯帕生坦是安全或有效的，也无法作为按计划进一步批准sparsentan的基础；FSGS对sparsentan的第三阶段DUPLECT研究的结果可能无法作为FSGS批准sparsentan的依据；sparsentan不会得到进一步批准的风险出于功效、安全性、监管或其他原因；对于公司的每项计划，与注册相关的风险罕见疾病的临床试验以及正在进行或计划中的临床试验可能因安全、监管、项目评估或其他原因而无法成功或可能被推迟或放弃的风险。无法保证公司能够根据DUPLEX研究的结果确定可能向FSGS提交sparsentan的途径，也无法保证FDA和/或EMA会支持在FSGS中申请sparsentan，也无法保证sparsentan会获得FSGS的批准。无法保证美国食品药品管理局会批准sparsentan作为iGaN的传统批准。也无法保证公司能够与监管机构就HCU的pegtibatinase关键计划的设计或最终继续实施该计划达成一致。公司还面临着这样的风险：其现金跑道不会像预期的那样延长，也无法筹集完成任何或全部候选产品的开发所需的额外资金，包括宏观经济状况；与公司依赖承包商进行临床药物供应和商业制造有关的风险；与专利保护和独家经营期以及第三方知识产权有关的不确定性；与监管互动相关的风险；风险以及与竞争产品有关的不确定性，包括当前和未来可能与公司某些产品的仿制药竞争，以及可能限制对公司产品需求的技术变革。关于出售公司胆汁酸产品组合的提议，公司面临的风险是出售不会在计划的时间表上或按计划完成

所有这些都是由于延迟或未能获得监管部门的批准或出于任何其他原因；可能发生任何可能导致拟议交易购买协议终止的事件、变更或其他情况或条件；无论拟议交易是否完成，都会产生巨额交易成本；与拟议交易有关的潜在诉讼；拟议交易的中断可能损害公司业务，包括当前的计划和运营；因宣布或完成拟议交易而导致的潜在不良反应或业务关系变化；以及公司无法根据收购协议获得部分或全部潜在的基于销售的里程碑付款的风险。公司还面临与全球和宏观经济状况相关的额外风险，包括健康流行病和流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造业务可能中断相关的风险。提醒你不要过分依赖这些前瞻性陈述，因为有一些重要因素可能会导致实际业绩与前瞻性陈述中的业绩存在重大差异，其中许多是我们无法控制的。公司没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。投资者可以参阅关于风险和不确定性的全面讨论，包括在 “风险因素” 标题下，如公司最新的10-K表格、10-Q表格以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中所述。

注：为了与本年度的列报方式保持一致，对以往各期作了某些调整/重新分类。

注：为了与本年度的列报方式保持一致，对以往各期作了某些调整/重新分类。

注：为了与本年度的列报方式保持一致，对以往各期作了某些调整/重新分类。