附录 99.1

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Fulcrum Therapeutics 公布最近的业务亮点和财务业绩

2023 年第二季度

― 洛斯马匹莫德治疗面部肌萎缩症 (FSHD) 的 3 期 REACH 关键试验的筛查已结束 ―

 

― 预计将在2024年第四季度公布REACH的收入数据 ―

 

― 继续与美国食品药品监督管理局 (FDA) 互动，以解决镰状细胞病 (SCD) 中 FTX-6058 的临床搁置问题 ―

― Alan A. Musso 被任命为首席财务官 ―

― 电话会议和网络直播定于美国东部时间今天上午 8:00 举行 ―

 

马萨诸塞州剑桥——2023年8月3日——专注于改善基因定义罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics, Inc.®（以下简称 “公司”）（纳斯达克股票代码：FULC）今天公布了2023年第二季度的财务业绩，并提供了业务最新情况。

 

Fulcrum总裁兼首席执行官亚历克斯·萨皮尔说：“我们对2023年上半年的持续进展感到鼓舞，并期待继续执行临床项目的关键优先事项。”“我们结束了对losmapimod的3期REACH试验的筛查，我们预计将在2024年第四季度公布顶线数据。这标志着一个关键的里程碑，使我们离可能提供第一种经美国食品药品管理局批准的FSHD治疗疗法又近了一步。同时，我们将继续与美国食品药品管理局努力合作，尽快解决 FTX-6058 的临床搁置问题。”

 

近期业务亮点

 

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在美国、加拿大和欧洲的研究点评估FSHD中的losmapimod的REACH3期关键试验中，筛查已结束。Fulcrum预计将在2023年第三季度完成招生，并预计将在2024年第四季度公布收入数据。
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Fulcrum与FSHD Society合作，宣布启动Project Mercury，这是一个新的全球联盟，旨在通过团结和动员FSHD社区的多个部门，包括倡导者、患者、行业领导者、研究人员和临床医生，来加快FSHD新疗法的交付。Fulcrum 是 “水星计划” 的全球持续赞助商。
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目前正在与 FDA 进行互动，以解决 FTX-6058 的临床搁置问题。
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获得 CAMP4 Therapeutics Corp. (CAMP4) 的全球独家许可，以收购 CAMP4 在 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA) 方面的临床前研究计划产生的知识产权。根据协议条款，Fulcrum将推进针对DBA潜在治疗目标的新型治疗药物的发现、开发和商业化。
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亚历克斯·萨皮尔被任命为总裁兼首席执行官兼Fulcrum董事会成员，自2023年7月1日起生效。Robert J. Gould 博士已从临时首席执行官兼总裁的职位过渡，并将继续担任董事会成员。此外，古尔德博士将担任科学和技术委员会主席。
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艾伦·穆索自2023年8月7日起被任命为首席财务官。

2023 年第二季度财务业绩

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现金状况：截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.782亿美元，而截至2022年12月31日为2.029亿美元。
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协作收入：2023年第二季度的合作收入为90万美元，而2022年第二季度为190万美元。
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研发费用：2023年第二季度的研发费用为1780万美元，而2022年第二季度为2,500万美元。减少720万美元主要与2022年第二季度实现的500万美元里程碑有关，这要归功于葛兰素史克集团在REACH启动时以及临床搁置导致的 FTX-6058 成本降低。
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并购费用：2023年第二季度的一般和管理费用为1,030万美元，而2022年第二季度为1,110万美元。减少80万美元的主要原因是专业服务费用减少。
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净亏损：2023年第二季度的净亏损为2380万美元，而2022年第二季度的净亏损为3,410万美元。

 

财务指导

Fulcrum预计，到2025年中期，其现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营支出和资本支出需求提供资金。

 

电话会议和网络直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 将于美国东部时间今天上午8点举办电话会议和网络直播，回顾第二季度和2023年最近的业务亮点和财务业绩。个人可以通过点击链接注册参加电话会议 这里。注册后，参与者将收到拨入详细信息和一个允许他们访问通话的唯一密码。网络直播将通过 Fulcrum 网站 www.fulcrumtx.com 的 “投资者关系” 部分或点击 这里。网络直播结束后，存档的重播也将持续90天。

关于 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于在医疗需求高度未得到满足的地区改善基因定义的罕见疾病患者的生活。Fulcrum 的两个主要临床开发项目是用于治疗面肩部肌营养不良症 (FSHD) 的小分子 losmapimod 和 FTX-6058，一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子，用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病，该项目目前处于美国食品药品监督管理局发布的全面临床暂停阶段。该公司的专有产品引擎FulcrumSeek可以识别出可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问 www.fulcrumtx.com 然后在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 FTX-6058
FTX-6058 是一种正在研究的胚胎外胚发育 (EED) 口服小分子抑制剂，是使用 Fulcrum 的专有发现引擎 FulcrumSeek 发现的。抑制 EED 会导致包括 BCL11A 在内的关键胎儿珠蛋白抑制因子的强效下调，从而导致胎儿血红蛋白 (HbF) 增加。FTX-6058 正在开发用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病。SCD 中的初始数据显示了概念验证，并实现了与潜在患者总体益处相关的绝对HbF升高水平。截止到 2023 年 3 月的数据截止日期，在接触长达三个月且未报告严重治疗紧急不良事件的 SCD 患者中，FTX-6058 的耐受性总体良好。FTX-6058 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 快速通道称号和用于治疗 SCD 的孤儿药称号。FTX-6058 目前处于美国食品药品管理局发布的全面临床搁置状态。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种由六溴二苯基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，它是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内输送氧气。这种突变的结果是氧气输送效率降低，形成了镰状的红细胞。这些镰状细胞的灵活性远不如健康细胞，可以阻塞血管或破坏细胞。SCD患者通常会遭受严重的临床后果，可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短。

关于 Losmapimod
Losmapimod 是一种选择性的 p38α/β 丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制剂。在Fulcrum发现p38α/β抑制剂在减少DUX4表达中的作用并对已知化合物进行了广泛审查之后，Fulcrum独家获得葛兰素史克的losmapimod许可。2b 期 redux4 试验报告的结果表明，疾病进展缓慢

功能改善，包括对上肢力量的积极影响以及支持losmapimod有可能成为FSHD治疗变革性疗法的功能措施。尽管洛斯马匹莫德以前从未在肌肉萎缩症中被探索过，但在其他多种适应症的临床试验中，已对3600多名受试者进行了评估，没有洛斯马莫德的安全信号。Losmapimod已获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道称号和用于治疗FSHD的孤儿药称号。洛斯马匹莫德目前正在一项针对FSHD（NCT05397470）患者的3期多中心随机、双盲、安慰剂对照、为期48周的平行组研究中进行评估。

关于 FSHD
FSHD 是一种严重、罕见、进行性和使人衰弱的疾病，目前尚无批准的治疗方法。其特征是骨骼肌脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要累及面部、肩胛骨和肩膀、上臂和腹部。对患者的影响包括持续和积累的肌肉和功能丧失，影响他们进行日常生活活动的能力、上肢功能丧失、活动能力和独立性丧失以及慢性疼痛。FSHD 是最常见的肌肉萎缩症形式之一，据估计，仅在美国就有16,000至38,000名患者。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于 Fulcrum 临床试验的明示或暗示声明，包括 REACH 的注册完成和收入数据的时机；Fulcrum 为 Fulcrum 提供美国食品药品管理局批准的 FSHD 疗法的能力；Fulcrum 根据其最近的许可协议开展的活动有 CAMP4；还有 Fulcrum 的现金跑道；等等。FTX-6058“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中陈述或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与解决 FTX-6058 的临床搁置和回应 FDA 的要求相关的风险；Fulcrum 能够继续在临床试验中推进其候选产品；在预期或根本没有时间表内启动和注册临床试验；获得和维持美国食品药品管理局和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制 losmapimod 临床前研究和/或早期临床试验中发现的阳性结果、FTX-6058（如果恢复）和任何其他候选产品；获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；管理开支；管理高管和员工流失，包括整合新的首席执行官和首席财务官；以及筹集实现其业务目标所需的大量额外资金等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Fulcrum的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩有所不同，请参阅Fulcrum最近向美国证券交易委员会提交的文件中的 “风险因素” 部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了Fulcrum截至本文发布之日的观点，不应将其视为Fulcrum在本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。Fulcrum预计，随后的事件和事态发展将导致Fulcrum的观点发生变化。但是，尽管Fulcrum可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulcrum明确表示不承担任何这样做的义务。

 

Fulcrum Therapeutics,

精选合并资产负债表数据

（以千计）

（未经审计）

 

 

 

6月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

278,164

 

 

$

202,921

 

营运资金 (1)

 

 

268,143

 

 

 

190,794

 

总资产

 

 

300,332

 

 

 

226,685

 

股东权益总额

 

 

275,428

 

 

 

198,942

 

(1) Fulcrum 将营运资金定义为流动资产减去流动负债。

Fulcrum Therapeutics,

合并运营报表

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）

 

 

 

三个月已结束
6月30日

 

 

六个月已结束
6月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

协作收入

 

$

880

 

 

$

1,882

 

 

$

1,175

 

 

$

4,474

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

17,849

 

 

 

25,019

 

 

 

34,564

 

 

 

42,850

 

一般和行政

 

 

10,323

 

 

 

11,098

 

 

 

21,843

 

 

 

21,857

 

运营费用总额

 

 

28,172

 

 

 

36,117

 

 

 

56,407

 

 

 

64,707

 

运营损失

 

 

(27,292

)

 

 

(34,235

)

 

 

(55,232

)

 

 

(60,233

)

其他收入，净额

 

 

3,509

 

 

 

165

 

 

 

6,670

 

 

 

235

 

净亏损

 

$

(23,783

)

 

$

(34,070

)

 

$

(48,562

)

 

$

(59,998

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.38

)

 

$

(0.83

)

 

$

(0.80

)

 

$

(1.47

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

61,794

 

 

 

40,890

 

 

 

60,764

 

 

 

40,768

 

 

联系人：

 

投资者：
克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顾问有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608

媒体：
迪·史密斯
企业传播执行总监
Fulcrum Therapeutics,
dsmith@fulcrumtx.com
202-746-1324