附录 99.1

BridgeBio Pharma 公布2023年第二季度财务业绩和业务最新情况

-宣布了针对转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者acoramidis的3期Attribute-cm研究的持续积极结果，包括在主要终点观察到的具有高度统计学意义的结果，胜率为1.8 (p

-在内分泌学会2023年年会（ENDO 2023）上，公布了 PROPEL2 第 5 组的最新六个月结果，这是一项针对软骨发育不全儿童的因菲格拉替尼的 2 期试验，显示出潜在的同类最佳疗效和良好的耐受性，年化身高速度 (AHV) 的平均增长率为 3.38 厘米/年，没有与治疗相关的不良事件

-给第一位参与者给药了 FORTIFY，这是一项针对肢腰肌营养不良症 2I/R9 型（LGMD2I/R9）患者 BBP-418 的全球 3 期研究，并与 FDA 会面，讨论使用糖基化 α-dystroglycan (αDG) 水平作为替代终点的问题；根据这次会议，该公司认为有可能在美国加速批准 BBP-418

-分享了在ENDO 2023上长期延长对常染色体显性1型低钙血症（ADH1）患者的encaleet2期研究的18个月数据，包括对快速和持续治疗效果的观察；3期CALIBRATE注册试验仍在进行中，预计将在2024年上半年公布顶线结果

-用于治疗先天性肾上腺皮质增生 (CAH) 的 BBP-631 1/2 期试验继续取得进展，计划在 2023 年底之前进行更新

-三个主要的 KRAS 项目正在推进，计划于 2023 年申请同类首创直接 KRASG12C (ON) 抑制剂 BBO-8520 的研究性新药 (IND) 申请，最近还选出了 pi3kα: RAS breaker 的临床候选药物，打算在 2024 年提交 IND 申请

-本季度末有3.53亿美元的现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金，以及5000万美元的股权证券投资，为2024年下半年铺平了道路

加利福尼亚州帕洛阿尔托——2023年8月3日——专注于遗传病和癌症的商业阶段生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）（BridgeBio或公司）今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了公司运营的最新情况。

BridgeBio创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士说：“我们将永远感谢ATTR-CM社区中医生和患者的支持，这帮助Attrite-cm研究得以最终读出。”“有了这些数据，再加上可能在未来24个月内再产生三个关键读数的渠道，我们认为我们已经具备了为我们在大型和小型市场所服务的患者构建可持续引擎的要素。”

BridgeBio 的主要项目：

•
Acoramidis (AG10) — 用于转甲状腺素淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 的转甲状腺素 (TTR) 稳定剂：

 

 

o
2023年7月，该公司公布了Attribute-cm的顶线结果，这是其针对ATTR-CM患者的acoramidis的3期试验。主要终点分析具有很高的统计学意义，胜率为 1.8 (p
o
在死亡率、发病率、功能和生活质量的所有衡量标准中，都观察到具有临床意义且一致的治疗效果。
o
观察到的治疗存活率为81％，而安慰剂存活率为74％（绝对风险降低6.43％；相对风险降低25％）。
o
具有高度统计学意义的相对风险降低 50% (p
o
在他法米迪直接加入的比较探索性事后分析中，尽管患者人数很少，但与安慰剂+他法米迪相比，acoramidis的血清TTR水平增加了42％，nt-proBNP的中位数改善了92％。
o
Acoramidis 耐受性良好，未发现潜在临床问题的安全信号。
o
BridgeBio计划在2023年底之前向美国食品药品管理局提交阿科拉米迪的保密协议，并在2024年向全球其他监管机构提交上市许可申请。
o
Attribute-cm试验结果的详细信息将在2023年8月底在阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会年会上公布，欧洲心脏病学会是全球首屈一指的心脏病学大会之一。
•
低剂量 infigratinib — 用于软骨发育不全和软骨发育不全的 FGFR1-3 抑制剂：
o
2023年6月，该公司在ENDO 2023上公布了其针对软骨发育不全儿童的英菲格拉替尼的第二期试验 PROPEL2 第5组的六个月最新结果；数据显示，年化身高速度（AHV）显著而强劲地提高，12名儿童的年化身高速度（AHV）的平均变化为+3.38 cm/年。
o
在第5组中，有83％的儿童对英菲格拉替尼有反应，其定义是比基线AHV增加至少25％。响应者AHV与基线相比的平均变化为+4.08 cm/年。
o
根据上半身和下半身分段的比例来衡量，观察到比例性改善的早期但令人鼓舞的趋势。
o
在六个月时，英菲格拉替尼作为每日单次口服疗法的耐受性良好，在第5组的所有患者中，没有评估为与治疗相关的不良事件。
o
该公司已开始招收儿童参加第三阶段注册试验。
o
根据盲目市场研究，BridgeBio认为，如果获得批准，英菲格拉替尼有可能占据相当大的市场份额。
•
BBP-418 — 2I/R9 型 limb-girdle 肌肉萎缩症 (LGMD2I/R9) 的糖基化底物：
o
该公司与美国食品药品管理局会面，讨论使用糖基化αDG水平作为替代终点的问题。根据本次会议，该公司认为有可能在美国寻求加速批准 BBP-418。
o
该公司已为第一位参与者注射了 FORTIFY，这是其针对 LGMD2I/R9 患者 BBP-418 的全球 3 期研究。
o
FORTIFY包括一项为期12个月的中期分析，重点是糖基化αDG水平的变化；该分析的顶线数据预计将在2024年底/2025年初公布。

 

 

o
糖基化 αDG 的缺乏是 LGMD2I/R9 的因果分子驱动因素。在正在进行的 2 期研究中，接受 BBP-418 治疗的患者的糖基化 αDG 水平快速持续升高，同时肌酸激酶持续下降，动态和临床功能测量比基线有所改善。
o
BBP-418 在美国和欧盟的潜在可寻址人群为 7,000 名患者。
o
目前没有针对LGMD2I/R9的疾病改善疗法。
•
Encaleet — 用于常染色体显性显性低钙血症 1 型 (ADH1) 的钙敏感受体 (casR) 抑制剂：
o
该公司在ENDO 2023上公布了长期延长encaleet对ADH1患者的2期研究的18个月数据，包括对快速和持续治疗效果的观察。此外，该公司还分享了其基因检测计划的初步发现，强调ADH1可能是非手术性甲状旁腺功能减退症的最常见表现。
o
种群遗传学分析估计，在美国和欧盟，大约有25,000名CasR的功能增益变异携带者，CasR是ADH1的根本原因。
o
该公司预计将在2024年上半年共享来自CALIBRATE的顶线数据，这是一项针对ADH1的encaleret的第三阶段注册试验。
o
如果获得批准，encaleret 可能是第一种专门用于治疗 ADH1 的疗法。
•
BBP-631 — 先天性肾上腺皮质增生症 (CAH) 的 AAV5 候选基因疗法：
o
针对 CAH 的 BBP-631 的 1/2 期基因疗法试验继续取得进展，该公司计划在 2023 年底之前提供最新情况。
o
CAH 是最常见的遗传病之一，可能通过腺相关病毒 (AAV) 基因疗法解决，据估计，美国和欧盟有超过75,000例病例。
•
RAS 癌症产品组合：
o
BridgeBio继续开发其RAS系列的三个主要项目：
▪
BBO-8520，一种正在研究的下一代小分子直接 KRASG12C (ON) 抑制剂候选物，旨在直接结合和抑制其 ON（GTP 绑定）和 OFF（GDP 绑定）构象中的 KRASG12C，该构象仍有望在 2023 年提交 IND 申请并进入临床。
▪
PI3Kα: RAS breaker 计划，旨在通过一种新颖且可能广泛的作用机制阻断 RAS 驱动的 PI3Kα 激活的研究性小分子，不仅靶向 PI3Kα 突变肿瘤和 RAS 突变肿瘤，还可能靶向 RTK 激活 RAS 信号传导驱动的其他肿瘤。该公司已经选择了一种开发候选药物，预计将在2024年提交IND申请，作为BridgeBio产品组合中的第二种研究性RAS癌症疗法。
▪
该公司的 pan-KRAS 计划针对多个 KRAS 突变体，包括 KRASG12D 和 KRASG12V，这些突变体存在于很大比例的结直肠、胰腺、

 

 

和非小细胞肺癌肿瘤。该项目的开发候选人计划于2023年底或2024年初进行选择。

近期公司动态：

•
与Burjeel Holdings合作开展 “NADER” 项目（罕见疾病需求评估和治疗药物开发—— “nader” 在阿拉伯语中意为 “罕见”）：签署了一项初步的、不具约束力的合作协议，确立了彻底改变阿拉伯联合酋长国和该地区罕见病早期诊断和治疗领域的共同意图。
•
为公司Canavan疾病基因疗法项目共享的最新令人鼓舞的临床和生物标志物数据：提供了来自六名参与者的令人鼓舞的积极数据。CanaSpire是该公司针对Canavan病治疗的研究性静脉注射（IV）腺相关病毒血清型9（AAV9）基因疗法 BBP-812 的1/2期临床试验。根据公司自然历史研究的结果和科学文献报告，治疗后，CanaSpire参与者的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平与Canavan病较轻的人的水平一致。在所有参与者的尿液、脑脊液（CSF）和大脑中测得NAA持续减少，在最早给药的参与者中，已经观察到NAA持续减少了一年以上。

 

2023 年第二季度财务业绩：

 

现金、现金等价物、有价证券和短期限制现金

 

截至2023年6月30日，现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金总额为3.532亿美元，而截至2022年12月31日为4.662亿美元。现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金净减少1.13亿美元，主要归因于运营活动中使用的净现金为2.577亿美元，但被截至2023年6月30日的六个月中后续公开发行获得的1.44亿美元净收益所抵消。

 

收入

 

截至2023年6月30日的三个月和六个月中，收入分别为160万美元和350万美元，而去年同期为7,370万美元和7,540万美元。截至2023年6月30日的三个月和六个月中，收入主要包括Navire-BMS许可协议下的服务收入分别为150万美元和320万美元。截至2022年6月30日的三个月和六个月的收入主要包括7,020万美元的许可收入和Navire-BMS许可协议下的320万美元服务收入。

 

运营成本和费用

 

截至2023年6月30日的三个月和六个月中，运营成本和支出分别为1.477亿美元和2.757亿美元，而去年同期为1.539亿美元和3.293亿美元。与同期相比，截至2023年6月30日的三个月和六个月的运营成本和支出总体有所下降，这主要是由于公司重新调整其研发计划的优先顺序导致的研究、开发和其他（研发）费用减少；全公司范围内精简成本导致的销售、一般和管理费用；以及自2022年第一季度启动大多数重组计划以来的重组、减值和相关费用。

 

 

由于公司减少了运营成本和支出，公司于2022年第一季度开始的重组计划的影响将继续显现。截至2023年6月30日的三个月和六个月中，重组、减值和相关费用分别为350万美元和690万美元。这些费用主要包括清盘、退出费用以及遣散费和与员工相关的费用。去年同期的重组、减值和相关费用分别为840万美元和3,110万美元。这些费用主要包括长期资产的减值和注销、遣散费和员工相关费用以及退出和其他相关成本。公司仍然致力于评估各种重组方案，旨在推动业务流程的运营变革。这些替代方案包括加强商业化努力、提高效率和节省成本。

 

截至2023年6月30日的三个月，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为2720万美元，其中1,320万美元包含在研发、开发和其他（研发）费用中，1,400万美元包含在销售、一般和管理费用中。截至2022年6月30日的三个月，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为2,830万美元，其中1,430万美元包含在研发、开发和其他（研发）费用中，1400万美元包含在销售、一般和管理费用中。

 

截至2023年6月30日的六个月中，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为5,070万美元，其中2,500万美元包含在研发、开发和其他（研发）费用中，2570万美元包含在销售、一般和管理费用中。截至2022年6月30日的六个月中，运营成本和支出中包含的股票薪酬支出为5,260万美元，其中2,290万美元包含在研发、开发和其他（研发）费用中，2,850万美元包含在销售、一般和管理费用中，120万美元包含在重组、减值和相关费用中。


BridgeBio首席财务官CFA博士 Brian Stephenson说：“继我们最近公布的第三阶段Attribe-cm数据之后，我们将继续探索多种选择，为acoramidis的推出提供充足的资源，同时优化资本成本，包括合作伙伴关系、特许权使用费交易和股权融资。”“我们预计，从现在起到商业发布的前12个月，3亿至3.5亿美元的投资将支持acoramidis。再加上我们在未来24个月内发布的一系列关键数据，为患者和投资者提供了有意义的价值创造的机会。”

 

 

 

 

BRIDGEBIO 制药公司

简明合并运营报表

（以千计，股票和每股金额除外）

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

收入

 

$

1,641

 

 

$

73,746

 

 

$

3,467

 

 

$

75,440

 

运营成本和支出：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究、开发及其他

 

 

108,087

 

 

 

109,100

 

 

 

201,599

 

 

 

218,097

 

销售、一般和管理

 

 

36,122

 

 

 

36,426

 

 

 

67,230

 

 

 

80,139

 

重组、减值和相关费用

 

 

3,531

 

 

 

8,396

 

 

 

6,900

 

 

 

31,058

 

运营成本和支出总额

 

 

147,740

 

 

 

153,922

 

 

 

275,729

 

 

 

329,294

 

运营损失

 

 

(146,099

)

 

 

(80,176

)

 

 

(272,262

)

 

 

(253,854

)

其他收入（支出），净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,514

 

 

 

766

 

 

 

8,667

 

 

 

1,033

 

利息支出

 

 

(20,594

)

 

 

(20,279

)

 

 

(40,715

)

 

 

(40,623

)

出售优先审查凭证所得收益，净额

 

 

—

 

 

 

107,946

 

 

 

—

 

 

 

107,946

 

其他收入（支出），净额

 

 

1,476

 

 

 

(10,816

)

 

 

875

 

 

 

(18,391

)

其他收入（支出）总额，净额

 

 

(14,604

)

 

 

77,617

 

 

 

(31,173

)

 

 

49,965

 

净亏损

 

 

(160,703

)

 

 

(2,559

)

 

 

(303,435

)

 

 

(203,889

)

归属于可赎回可转换货币的净亏损（收益）
非控股权益和非控股权益

 

 

2,804

 

 

 

(7,297

)

 

 

5,380

 

 

 

(2,364

)

归属于普通股股东的净亏损
的 BridgeB

 

$

(157,899

)

 

$

(9,856

)

 

$

(298,055

)

 

$

(206,253

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.98

)

 

$

(0.07

)

 

$

(1.90

)

 

$

(1.41

)

用于计算净值的加权平均份额
每股亏损，基本亏损和摊薄后亏损

 

 

160,535,435

 

 

 

146,684,804

 

 

 

156,645,838

 

 

 

146,285,694

 

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

股票薪酬

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

研究、开发及其他

 

$

13,229

 

 

$

14,352

 

 

$

25,008

 

 

$

22,909

 

销售、一般和管理

 

 

13,947

 

 

 

13,953

 

 

 

25,645

 

 

 

28,505

 

重组、减值和相关费用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,172

 

股票薪酬总额

 

$

27,176

 

 

$

28,305

 

 

$

50,653

 

 

$

52,586

 

 

 

 

 

 

 

BRIDGEBIO 制药公司

简明合并资产负债表

（以千计）

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

资产

 

（未经审计）

 

 

(1)

 

现金和现金等价物以及有价证券

 

$

333,307

 

 

$

428,269

 

投资股权证券

 

 

50,487

 

 

 

43,653

 

许可和合作协议应收账款

 

 

8,614

 

 

 

17,079

 

短期限制性现金

 

 

19,930

 

 

 

37,930

 

预付费用和其他流动资产

 

 

20,546

 

 

 

21,922

 

财产和设备，净额

 

 

13,047

 

 

 

14,569

 

经营租赁使用权资产

 

 

9,814

 

 

 

10,678

 

无形资产，净额

 

 

27,515

 

 

 

28,712

 

其他资产

 

 

20,401

 

 

 

20,224

 

总资产

 

$

503,661

 

 

$

623,036

 

负债、可赎回的可转换非控股权益和股东赤字

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

3,874

 

 

$

11,558

 

应计负债和其他负债

 

 

102,470

 

 

 

106,195

 

经营租赁负债

 

 

14,692

 

 

 

15,949

 

2029 注意事项

 

 

735,940

 

 

 

734,988

 

2027 注意事项

 

 

542,501

 

 

 

541,634

 

定期贷款

 

 

440,496

 

 

 

430,993

 

其他长期负债

 

 

13,326

 

 

 

26,643

 

可赎回的可转换非控股权益

 

 

333

 

 

 

(1,589

)

BridgeBio 股东总赤字

 

 

(1,362,023

)

 

 

(1,254,617

)

非控股权益

 

 

12,052

 

 

 

11,282

 

总负债、可赎回的可转换非控股权益和股东赤字

 

$

503,661

 

 

$

623,036

 

 

(1)

截至2022年12月31日止年度的简明合并财务报表源自截至该日的经审计的合并财务报表。

 

 

 

 

 

BRIDGEBIO 制药公司

简明合并现金流量表

（以千计）

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(303,435

)

 

$

(203,889

)

为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：

 

 

 

 

 

 

基于股票的薪酬

 

 

49,085

 

 

 

52,409

 

折旧和摊销

 

 

3,270

 

 

 

3,466

 

非现金租赁费用

 

 

2,024

 

 

 

2,889

 

定期贷款的实物支付利息的应计

 

 

6,742

 

 

 

—

 

PellePharm 分拆合并造成的损失

 

 

1,241

 

 

 

—

 

股票证券投资所得（收益）亏损，净额

 

 

(2,399

)

 

 

23,228

 

根据许可协议发行的股票的公允价值

 

 

—

 

 

 

4,567

 

债务增加

 

 

4,580

 

 

 

4,383

 

认股权证的公允价值调整

 

 

(222

)

 

 

1,390

 

出售某些资产造成的损失

 

 

—

 

 

 

6,261

 

长期资产的减值

 

 

—

 

 

 

12,653

 

出售优先审核凭证所得收益，不包括交易成本

 

 

—

 

 

 

(110,000

)

确认许可和合作协议应收账款所得收益

 

 

—

 

 

 

(12,500

)

其他非现金调整

 

 

(328

)

 

 

853

 

运营资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

许可和合作协议应收账款

 

 

8,466

 

 

 

2,993

 

预付费用和其他流动资产

 

 

1,057

 

 

 

(3,021

)

其他资产

 

 

32

 

 

 

8,691

 

应付账款

 

 

(4,098

)

 

 

(3,090

)

应计薪酬和福利

 

 

(11,071

)

 

 

(9,402

)

应计研发负债

 

 

(11,322

)

 

 

5,953

 

经营租赁负债

 

 

(2,443

)

 

 

(3,348

)

递延收入

 

 

(3,184

)

 

 

16,641

 

应计专业负债和其他负债

 

 

4,330

 

 

 

7,785

 

用于经营活动的净现金

 

 

(257,675

)

 

 

(191,088

)

投资活动：

 

 

 

 

 

 

购买有价证券

 

 

(19,754

)

 

 

(119,611

)

有价证券的到期日

 

 

41,550

 

 

 

293,919

 

购买股权证券投资

 

 

(71,504

)

 

 

(10,930

)

出售股权证券投资

 

 

67,068

 

 

 

9,708

 

PellePharm的分拆导致的现金及现金等价物减少

 

 

(503

)

 

 

—

 

支付无形资产

 

 

—

 

 

 

(1,500

)

出售优先审查券的收益

 

 

—

 

 

 

110,000

 

出售某些资产的收益

 

 

—

 

 

 

10,000

 

购买财产和设备

 

 

(440

)

 

 

(3,261

)

投资活动提供的净现金

 

 

16,417

 

 

 

288,325

 

筹资活动：

 

 

 

 

 

 

通过后续发行发行普通股所得的收益，净额

 

 

144,049

 

 

 

—

 

偿还定期贷款

 

 

—

 

 

 

(20,486

)

根据ESPP发行的BridgeBio普通股的收益

 

 

1,809

 

 

 

966

 

回购股份以支付预扣税

 

 

(1,715

)

 

 

(476

)

与定期贷款相关的发行成本

 

 

—

 

 

 

(1,120

)

股票期权行使的收益，扣除回购

 

 

312

 

 

 

160

 

其他筹资活动

 

 

4,563

 

 

 

—

 

由（用于）融资活动提供的净现金

 

 

149,018

 

 

 

(20,956

)

现金、现金等价物和限制性现金净增加（减少）

 

 

(92,240

)

 

 

76,281

 

期初现金、现金等价物和限制性现金

 

 

416,884

 

 

 

396,365

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

324,644

 

 

$

472,646

 

 

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

现金流信息的补充披露：

 

 

 

 

 

 

支付利息的现金

 

$

28,738

 

 

$

25,435

 

非现金投资和融资信息的补充披露：

 

 

 

 

 

 

定期贷款本金中加上实物支付的利息

 

$

—

 

 

$

5,075

 

未付财产和设备

 

$

131

 

 

$

73

 

来自非控股权益的（向）转账

 

$

(5,940

)

 

$

1,456

 

现金、现金等价物和限制性现金的对账：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

302,438

 

 

$

470,098

 

短期限制性现金

 

 

19,930

 

 

 

—

 

限制性现金 — 包含在 “预付费用和其他流动资产” 中

 

 

—

 

 

 

140

 

限制性现金 — 包含在 “其他资产” 中

 

 

2,276

 

 

 

2,408

 

期末现金总额、现金等价物和限制性现金显示在
简明合并现金流量表

 

$

324,644

 

 

$

472,646

 

 

 

 

 

 

关于 BridgeBio 制药公司

BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，旨在发现、创造、测试和提供具有明显遗传驱动因素的变革性药物，以治疗患有遗传病和癌症的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其团队由经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者组成，致力于应用遗传医学的进步尽快为患者提供帮助。欲了解更多信息，请访问 bridgebio然后关注我们 领英和 推特.

BridgeBio 制药公司前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实、根据经修订的1933年《证券法》（《证券法》）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第21E条的含义被视为具有前瞻性的陈述，这些陈述通常使用诸如 “预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算” 之类的词语来识别可能”、“计划”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“步入正轨”、“遗迹” 以及此类词语或类似表达方式的变体。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中关于前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括与临床和治疗、我们的项目和候选产品的市场潜力有关的陈述，包括库马尔博士引述中关于我们的数据、产品线和潜在产品发布的声明；我们临床开发计划的时机和成功，包括我们正在进行和计划中的针对ATTR-CM患者的acoramidis临床试验的进展，我们计划在2023年底之前向美国食品药品管理局提交新的acoramidis保密协议，我们计划中的营销授权申请以及其他监管机构 2024 年，计划在欧洲心脏病学会年会上公布 Attribute-cm 试验的顶线结果细节，以及我们的 acoramidis 临床试验数据的可用性；我们在 LGMD2I/R9 中 BBP-418 的临床试验数据的可用性、在美国 LGMD2I/R9 中寻求加速批准途径的潜力和机会，以及潜力美国和欧盟可寻址的 BBP-418 人群；infigratinib 的潜力 BBP-418软骨发育不全有可能产生同类最佳疗效，安全性良好，如果获得批准，根据盲目市场研究，将占据相当大的市场份额；该公司发现ADH1可能是非手术甲状旁腺功能减退的最常见表现，encaliret 的 ADH1 注册试验的时机和状态，CALIBRATE 公布顶线数据的时机和状态 2024年上半年，以及encaleret（如果获得批准）的成功，包括其成为第一种疗法的潜力特别用于治疗 ADH1；我们正在进行的 CAH BBP-631 第 1/2 期试验的延续和进展，计划在 2023 年底之前更新；RAS 特许经营权的持续开发、时机、进展和成功，包括计划在 2023 年申请同类首创直接 KRASG12C (ON) 抑制剂 BBO-8520 的临床试验申请，打算在 2024 年提交 PI3Kα: RAS breaker 的选定开发候选药物的IND BridgeBio 产品组合中的疗法，以及计划中的开发候选药物选择对于2023年底或2024年初的Pan-KRAS计划；我们的预期现金跑道；支持我们计划运营所需的预期金额，包括acoramidis的潜在商业推出，以及潜在的额外资金来源和可用性，反映了我们目前对计划、意图、预期和战略的看法，这些看法基于我们目前掌握的信息以及我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映或建议的计划、意图、期望和战略是合理的，但我们无法保证这些计划、意图、期望或战略会得到实现或实现。此外，实际结果可能

 

 

与前瞻性陈述中描述的内容存在重大差异，将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们的临床前研究和临床试验的初始和持续数据，尽管正在进行中，但我们的候选产品旨在治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管文件，批准和/或销售和未来与美国食品药品管理局或其他监管机构互动，讨论我们的候选产品的潜在注册途径、美国食品药品管理局或其他监管机构不同意我们的监管批准策略、我们申报的组成部分，例如临床试验设计、行为和方法，或者提交的数据是否充足，我们合作的持续成功，公司通过我们的信贷额度或潜在的合作伙伴关系、特许权使用费交易和股权融资获得额外资金的能力、潜在的波动性在我们的股价中，COVID-19 造成的任何影响的不确定性，例如监管审查延迟、制造和供应链中断、对医疗保健系统的不利影响和全球经济的中断、当前的宏观经济和地缘政治事件（包括乌克兰敌对行动造成的条件变化、通货膨胀率上升和利率上升）对业务运营和预期的影响，以及我们在截至年度的10-K表年度报告中风险因素部分列出的风险2022 年 12 月 31 日以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营，在这种环境中，不时会出现新的风险。这些前瞻性陈述基于我们管理层截至本新闻稿发布之日的当前预期和信念，并存在某些风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与前瞻性陈述中描述的业绩存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

 

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