38613891假的0001640266--12-312023Q2非加速文件管理器43759409http://fasb.org/us-gaap/2023#OperatingExpenseshttp://fasb.org/us-gaap/2023#OperatingExpenses000001640266VYGR：Novartis Pharmaag 会员VYGR：诺华许可协议成员2023-03-310001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 会员VYGR：glucosylceramidasebetaone 计划成员VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 会员VYGR：Discovery Program 女性成员VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 会员VYGR：探索计划三名成员VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 会员VYGR：探索计划一位会员VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 会员VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-02-280001640266VYGR：Neurocrine 合作安排成员2023-01-012023-06-300001640266VYGR：drdinahsah 会员US-GAAP：关联党成员2023-06-300001640266VYGR：Novartis Pharmaag 会员SRT: 最低成员VYGR：诺华许可协议成员2022-03-040001640266VYGR：Novartis Pharmaag 会员SRT: 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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单 10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2023年6月30日


☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从 ______ 到 ______ 的过渡时期

委员会文件编号： 001-37625

Voyager Therapeutics,

（注册人的确切姓名如其章程所示）


特拉华		46-3003182
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

西德尼街 64 号, 剑桥, 马萨诸塞		02139
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(857) 259-5340

（注册人的电话号码，包括区号）

不适用

（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.001美元	VYGR	斯达克全球精选市场

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。



大型加速过滤器	☐	加速过滤器	☐
非加速过滤器	☒	规模较小的申报公司	☒
		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐没有 ☒

截至2023年7月28日，注册人普通股的已发行股票数量，面值为每股0.001美元 43,900,519.

前瞻性陈述

这份10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。

“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“考虑”、“预期”、“目标”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。除其他外，这些前瞻性陈述包括以下方面的陈述：

●

我们计划开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）、基因疗法和我们的专有抗体的候选产品；

●

我们有能力继续开发专有的基因治疗平台技术，包括我们的 TRACER^TM发现平台和我们的载体抗体平台，以及我们的专有抗体；

●

我们识别和优化候选产品和专有的 AAV capsid的能力；

●

我们与我们的合作伙伴 Neurocrine Biosciences, Inc. 或 Neurocrine，以及我们的被许可方辉瑞公司、辉瑞、诺华制药股份公司（Novartis）的战略合作和许可协议，以及来自他们的资助；

●

我们正在进行和计划中的临床前开发工作、相关时间表和研究；

●

我们建立未来合作、战略联盟或期权和许可安排的能力；

●

提交候选产品的申请以及获得和维持监管部门批准的时间和能力，包括为我们的项目提交研究性新药（IND）申请的能力；

●

我们对收入、支出、或有负债、未来收入、现有现金资源和资本需求的估计；

●

我们的知识产权地位以及我们为我们的专有资产获得、维护和执行知识产权保护的能力；

●

我们对候选产品的潜在市场规模以及我们为这些市场提供服务的能力的估计；

●

我们对额外资金的需求以及我们筹集额外资金的计划和能力，包括通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排筹集额外资金；

●

我们的竞争地位以及我们正在追求的迹象中已经或可能出现的竞争产品的成功；

●

包括美国、欧盟和日本等其他重要地区在内的政府法律和法规的影响；以及

●

我们有能力控制成本，并根据我们的战略计划成功确定候选产品渠道和平台开发目标的优先顺序。

这些前瞻性陈述只是预测，我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们发表的前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含了重要因素，特别是 “第一部分，第1A项——风险因素”，以及我们的10-Q表季度报告（如果适用），特别是 “第二部分，第1A项——风险因素”，这些因素可能会导致未来的实际业绩或事件与我们发表的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、战略合作、合资企业或投资的潜在影响。

您应该阅读这份10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q表季度报告附录提交的文件，但要了解我们未来的实际业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

VOYAGER THERAPEUTICS,

表格 10-Q


		页面
第一部分财务信息
第 1 项。	简明合并财务报表（未经审计）	5
	简明的合并资产负债表	5
	简明合并运营报表和综合（亏损）收益	6
	简明的股东权益合并报表	7
	简明的合并现金流量表	8
	未经审计的简明合并财务报表附注	9
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	25
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	44
第 4 项。	控制和程序	44

第二部分。其他信息
第 1 项。	法律诉讼	45
第 1A 项。	风险因素	45
第 6 项。	展品	45
	签名	47

第一部分财务信息

Voyager Therapeutics,

简明合并资产负债表

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	244,293	$	98,959
有价证券，当前		28,453		19,889
关联方合作应收账款		3,350		257
预付费用和其他流动资产		6,080		5,394
流动资产总额		282,176		124,499
财产和设备，净额		17,239		17,857
存款和其他非流动资产		1,593		1,515
经营租赁、使用权资产		14,528		15,485
总资产	$	315,536	$	159,356
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	1,659	$	2,566
应计费用		9,060		7,816
其他流动负债		3,013		2,832
递延收入，当前		31,666		59,377
流动负债总额		45,398		72,591
递延收入，非当期收入		51,383		6,450
其他非流动负债		19,729		21,295
负债总额		116,510		100,336
承付款和意外开支（见附注8）
股东权益：
优先股，$0.001面值： 5,000,000于2023年6月30日和2022年12月31日授权的股票；不截至2023年6月30日和2022年12月31日已发行和流通的股票		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,000于2023年6月30日和2022年12月31日授权的股票； 43,759,409和 38,613,891股份发行的和杰出的分别在 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日		44		38
额外的实收资本		490,791		452,713
累计其他综合亏损		(133)		(219)
累计赤字		(291,676)		(393,512)
股东权益总额		199,026		59,020
负债和股东权益总额	$	315,536	$	159,356

随附的注释是这些精简的 c 不可分割的一部分合并财务报表。

Voyager Therapeutics,

简明合并运营报表和综合（亏损）收益

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022
协作收入	$	4,853	$	712	$	155,333	$	1,371
运营费用：
研究和开发		21,985		12,527		40,553		26,876
一般和行政		8,294		7,552		17,322		15,211
运营费用总额		30,279		20,079		57,875		42,087
营业（亏损）收入		(25,426)		(19,367)		97,458		(40,716)
利息收入		3,274		219		5,138		271
其他收入：		3		61		3		39
其他收入总额，净额		3,277		280		5,141		310
所得税前（亏损）收入		(22,149)		(19,087)		102,599		(40,406)
所得税准备金		59		—		763		—
净（亏损）收入	$	(22,208)	$	(19,087)	$	101,836	$	(40,406)
其他综合（亏损）收入：
可供出售证券的未实现（亏损）净收益		(1)		(141)		86		(226)
其他综合（亏损）收入总额		(1)		(141)		86		(226)
综合（亏损）收入	$	(22,209)	$	(19,228)	$	101,922	$	(40,632)

每股净（亏损）收益，基本	$	(0.51)	$	(0.50)	$	2.42	$	(1.06)
摊薄后每股净（亏损）收益	$	(0.51)	$	(0.50)	$	2.33	$	(1.06)

已发行普通股加权平均值，基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
已发行普通股的加权平均值，摊薄		43,520,137		38,298,426		43,770,999		38,183,192

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics,

股东权益简明合并报表

（金额以千计，股票数据除外）

（未经审计）


						累积的
				额外		其他
	普通股			付费		全面		累积的		股东
	股份	金额		资本		（亏损）收入		赤字		公平

截至2021年12月31日的余额	37,918,395	$	38	$	442,259	$	(138)	$	(347,104)	$	95,055
既得股票期权的行使	11,484		—		12		—		—		12
限制性股票单位的归属	312,090		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,268		—		—		2,268
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(85)		—		(85)
净亏损	—		—		—		—		(21,319)		(21,319)
截至2022年3月31日的余额	38,241,969	$	38	$	444,539	$	(223)	$	(368,423)	$	75,931
既得股票期权的行使	63,012		—		575		—		—		575
限制性股票单位的归属	32,165		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	102,105		—		313		—		—		313
股票薪酬支出	—		—		2,460		—		—		2,460
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(141)		—		(141)
净亏损	—		—		—		—		(19,087)		(19,087)
截至2022年6月30日的余额	38,439,251	$	38	$	447,888	$	(364)	$	(387,510)	$	60,052

截至2022年12月31日的余额	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
既得股票期权的行使	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票单位的归属	374,417		—		—		—		—		—
发行与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售证券的未实现收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
净收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的余额	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961
既得股票期权的行使	198,348		1		1,228		—		—		1,229
限制性股票单位的归属	62,828		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	62,344				418						418
股票薪酬支出	—		—		2,627		—		—		2,627
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(1)		—		(1)
净亏损	—		—		—		—		(22,208)		(22,208)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额	43,759,409	$	44	$	490,791	$	(133)	$	(291,676)	$	199,026

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics,

简明合并现金流量表

（金额以千计）

（未经审计）


	六个月已结束
	6月30日
	2023		2022
经营活动产生的现金流
净收益（亏损）	$	101,836	$	(40,406)
为将净收益（亏损）与经营活动提供的净现金进行对账而进行的调整：
股票薪酬支出		5,230		4,809
折旧		2,161		4,016
有价证券的溢价和折扣的摊销		(25)		2
处置固定资产的损失		124		—
其他非现金物品		—		(2,469)
运营资产和负债的变化：
关联方合作应收账款		(3,093)		581
预付费用和其他流动资产		(686)		6
经营租赁、使用权资产		957		2,556
应付账款		(907)		644
应计费用		1,296		(3,652)
经营租赁负债		(1,385)		(2,647)
其他非流动负债		—		(287)
递延收入		17,222		52,787
经营活动提供的净现金		122,730		15,941
来自投资活动的现金流
购买财产和设备		(1,719)		(1,280)
购买有价证券		(28,453)		(54,848)
出售和到期有价证券的收益		20,000		—
用于投资活动的净现金		(10,172)		(56,128)
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		1,414		587
发行与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股的收益		31,121
根据ESPP购买普通股的收益		319		232
融资活动提供的净现金		32,854		819
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）		145,412		(39,368)
现金、现金等价物和限制性现金，期初		100,474		119,212
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	245,886	$	79,844
现金和非现金活动的补充披露
已发生但尚未支付的资本支出	$	52	$	113

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

VOYAGER THERAPEATICS

未经审计的简明合并财务报表附注

1。业务性质

Voyager Therapeutics, Inc.（“公司”）是一家致力于突破基因疗法和神经病学障碍的生物技术公司。该公司专注于利用其在衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决限制基因疗法和神经病学学科的交付障碍，目标是阻止或减缓疾病进展或降低症状严重程度，从而为患者提供具有临床意义的影响。该公司的基因疗法平台使其能够设计、优化、制造和提供其基于腺相关病毒（“AAV”）的基因疗法，该公司认为这些疗法有可能安全地提供持久疗效。该公司在AAV基因疗法和神经科学领域的专家团队首先识别和选择公司认为AAV基因疗法或其他生物疗法将满足高度未得到满足的医疗需求、得到靶点验证的支持、为人类生物学验证提供有效途径、呈现强大的临床前药理学并提供强大的商业潜力的疾病。然后，公司对AAV载体或其他生物疗法进行设计和优化，以确定靶组织或细胞中的活性、疗效或向靶组织或细胞的递送。

该公司正在鉴定专有的 AAV capsid，即包裹构成载体有效载荷的遗传物质的外层病毒蛋白壳。该公司的团队开发了一种名为TRACER的专有AAV capsid发现平台^TM（通过RNA的细胞类型特异性表达对AAV进行Tropism重定向），它采用定向进化来促进选择具有增强组织递送特性的AAV衣壳，例如更有效地通过血脑屏障（“BBB”）输送。TRACER 发现平台是一个广泛适用的、功能性基于 RNA 的 AAV capsid 发现平台，允许快速 在活体中在包括非人类灵长类动物在内的多个物种中具有细胞特异性转导特性的 AAV 衣壳的进化。该公司认为，通过其TRACER发现平台（“TRACER Capsids”）发现的衣壳有可能显著提高其单剂量基因疗法的疗效和安全性，与传统的衣壳相比，该公司预计单剂量基因疗法将通过全身输液提供。该公司利用TRACER发现平台生成了多个具有强大中枢神经系统（“CNS”）倾向的TRACER Capsids家族，静脉注射后具有强大的中枢神经系统（“CNS”）。该公司在科学会议上公布了数据，表明对大脑内多个区域的强转导，以及跨多个物种的活动。该公司已经为其TRACER Capsid家族确定了一种受体以及该受体的配体。该公司正在进行实验，以评估利用该受体将非病毒性遗传药物穿越BBB的可能性。该公司还初步鉴定了其他TRACER Capsids家族的两种受体，并正在进行确认性实验。

除了在潜在的许可安排中利用TRACER Capsids外，该公司还在推进自己的神经系统疾病候选药物专有产品线，重点是阿尔茨海默氏病。该公司的全资优先产品线项目包括用于肌萎缩性侧索硬化症（“ALS”）的超氧化物歧化酶1（“SOD1”）基因疗法和阿尔茨海默氏病的抗tau抗体。该公司在2023年第一季度确定了抗tau抗体项目的先导开发候选药物，预计将在2024年上半年向美国食品药品监督管理局（“FDA”）提交研究性新药申请（“IND”）。该公司继续评估其SOD1项目的临床前研究数据，并预计将在2023年下半年确定先导开发候选药物。该公司预计将在2025年年中提交其SOD1计划的IND。该公司的产品线还包括四项早期研究计划，旨在开发用于治疗阿尔茨海默氏病、亨廷顿氏病和HER2+转移性乳腺癌脑转移的基因疗法。

除了这些全资项目外，该公司还与Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）合作，积极推进两项临床前阶段的项目：帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的葡萄糖脑苷酶1（“GBA1”）基因疗法项目（“GBA1计划”）和弗里德赖希共济失调的FXN基因疗法项目。该公司还拥有强大的早期研究渠道，包括全资和合作的神经系统疾病基因疗法项目。

该公司有年度净营业亏损的历史。截至2023年6月30日，该公司的累计赤字为美元291.7百万。该公司尚未产生任何产品收入，并已为其提供资金

运营主要通过其股权证券的公开发行和私募以及与赛诺菲Genzyme Corporation（“赛诺菲Genzyme”）、艾伯维生物技术有限公司和艾伯维爱尔兰无限公司的合作、与Neurocrine的持续合作、与辉瑞公司（“辉瑞”）的期权和许可协议以及其期权和许可协议相关的费用、里程碑付款和成本报销进行运营与诺华制药股份公司（“诺华”）达成协议。

截至2023年6月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元272.7百万。根据其目前的运营计划，公司预计，截至2023年6月30日，其现有现金、现金等价物和有价证券 a再加上根据公司与Neurocrine的合作和许可协议，预计将收到的开发费用报销款项，将足以满足公司到2025年计划的运营支出和资本支出要求。

无法保证公司能够按公司可接受的条件获得额外的债务或股权融资，也无法保证公司能够及时或根本从合作合作伙伴那里获得产品收入或收入。公司未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

2。重要会计政策摘要和列报依据

演示基础

随附的未经审计的公司简明合并财务报表是根据美国公认的中期财务报告会计原则（“GAAP”）编制的。因此，它们不包括公认会计原则为完整财务报表所要求的所有信息和脚注。欲了解更多信息，请参阅公司于2023年3月7日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的合并财务报表和脚注。管理层认为，这些中期简明合并财务报表反映了公允列报公司在报告期内的财务状况和经营业绩所必需的所有正常经常性调整。本说明中提及适用指南的任何内容均指财务会计准则委员会（“FASB”）的《会计准则编纂》（“ASC”）和《会计准则更新》（“ASU”）中的权威性美国公认会计原则。

整合原则

未经审计的中期合并财务报表包括公司截至2022年12月31日的财年10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 中附注2中披露的公司及其全资子公司的账目，标题为 “重要会计政策和列报基础摘要”。公司间余额和交易已取消。

估算值的使用

根据公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。公司管理层持续评估其估算值，其中包括但不限于与收入确认、应计费用、股票薪酬支出和所得税相关的估算。公司的估计基于历史经验和其他特定市场的假设或其他相关假设，这些假设在当时情况下是合理的。实际结果可能与这些估计值或假设有所不同。

重要会计政策摘要

如公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告所附注2 “合并财务报表附注” 中的附注2 “重要会计政策摘要和列报基础” 所述，公司的重要会计政策没有变化。

3。公允价值测量

截至2023年6月30日和2022年12月31日，经常按公允价值计量的资产和负债如下：


			报价		意义重大
			处于活动状态		其他		意义重大
			的市场		可观察		无法观察
			相同的资产		输入		输入
资产	总计		（第 1 级）		（第 2 级）		（第 3 级）

2023年6月30日	（以千计）
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	238,434	$	238,434	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		12,754		12,754		—		—
美国政府机构证券		4,317		4,317		—		—
公司债券		1,975		—		1,975		—
商业票据		9,407		—		9,407		—
总计	$	266,887	$	255,505	$	11,382	$	—
2022年12月31日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	91,724	$	91,724	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		19,889		19,889		—		—
总计	$	111,613	$	111,613	$	—	$	—

公司根据相同证券在活跃市场的报价来衡量货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券的公允价值。公司衡量二级证券、商业债券和商业票据的公允价值，其依据是近期在不活跃市场上的证券交易，或者基于类似工具的报价以及从可观察到的市场数据中得出或证实的其他重要投入。

4。现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的有价证券

截至2023年6月30日和2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券包括以下内容：


	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值

	（以千计）
截至2023年6月30日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	238,434	$	—	$	—	$	238,434
有价证券：
美国国库券		12,754		1		(1)		12,754
美国政府机构证券		4,321		—		(4)		4,317
公司债券		1,976		—		(1)		1,975
商业票据		9,407		—		—		9,407
货币市场基金和有价证券总额	$	266,892	$	1	$	(6)	$	266,887
截至2022年12月31日
包含在现金和现金等价物中的货币市场基金	$	91,724		—		—	$	91,724
有价证券：
美国国库券		19,980		—		(91)		19,889
货币市场基金和有价证券总额	$	111,704	$	—	$	(91)	$	111,613

截至2023年6月30日，公司所有有价证券的合同到期日为一年或更少。

每当投资的公允价值低于摊销成本时，公司就会对投资进行审查，并且有证据表明投资的账面金额无法在合理的时间内收回。在这些投资方面，公司评估公允价值下降是否由信用损失或其他因素引起，同时考虑公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券特别相关的不利条件等因素。如果该评估表明存在信用损失，则将预计从证券中收取的现金流的现值与证券的摊销成本基础进行比较。如果预计收取的现金流的现值低于摊销成本基础，则存在信贷损失，并在简明合并资产负债表上记录信贷损失备抵金，但以公允价值低于摊销成本基准的金额为限。任何与信贷无关的减值均在其他综合（亏损）收益中确认。信贷损失准备金的变化在简明合并运营报表中记作一般信用损失支出和管理费用的准备金（或冲销）。当公司认为可供出售证券无法收回时，或者当符合出售意向或要求的标准时，损失将从备抵金中扣除。

该公司持有 $11.2百万和美元19.9截至2023年6月30日和2022年12月31日，分别处于未实现亏损状态的百万有价证券。该公司持有 $7.9截至2023年6月30日，处于未实现收益状况的百万有价证券。没有截至2022年12月31日，有价证券处于未实现收益状态。截至2023年6月30日和2022年12月31日的未实现亏损归因于利率的变化，未实现的亏损不代表信贷损失。公司不打算出售这些证券，在收回摊销成本基础之前被要求出售这些证券的可能性不大。

下表提供了简明合并资产负债表中现金、现金等价物和限制性现金的对账情况，其总和与简明合并现金流量表中显示的相同金额的总和：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
现金和现金等价物	$	244,293	$	98,959
存款和其他非流动资产中包含的限制性现金		1,593		1,515
现金、现金等价物和限制性现金总额	$	245,886	$	100,474

5。应计费用

截至2023年6月30日和2022年12月31日的应计费用包括以下内容：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
员工补偿成本	$	3,731	$	4,559
研究和开发成本		3,335		1,895
专业服务		829		726
应计商品和服务		1,165		636
总计	$	9,060	$	7,816

6。租赁义务

经营租赁

截至2023年6月30日，该公司已将位于马萨诸塞州剑桥市西德尼街64号的办公和实验室空间租约至2026年11月30日，并在2031年1月31日之前租用位于马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的额外实验室和办公空间。

2021 年 9 月，公司与 BioNTech US, Inc.（“BioNTech US”）达成协议，转租公司当时在马萨诸塞州剑桥市西德尼街 75 号租赁的部分办公和实验室空间（“转租协议”）。转租期约为 3.3年份。转租并未解除公司在租赁项下的最初义务，因此公司没有因为转租而调整经营租赁使用权资产，并将转租视为单独的租赁。

2022年6月22日，公司签订了租赁终止协议（“租赁终止协议”），并终止了西德尼街75号办公和实验室空间的租约，立即生效。关于租赁终止协议，公司还签订了转租终止协议（“转租终止协议”），并终止了与BioNTech US的转租协议。公司没有因租赁终止协议或转租终止协议而受到任何终止处罚。公司注销了大约 $ 的相关使用权资产14.5百万美元，经营租赁负债为美元17.0因此，百万美元，收益为美元2.5在截至2022年6月30日的三个月期间，为百万美元。

公司的租赁协议要求公司维持总金额为美元的现金存款或不可撤销的信用证1.5应付给房东的百万美元，作为其履行租约义务的担保。这些金额作为限制性现金入账，包含在随附的简明合并资产负债表中的存款和其他非流动资产。

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司的租赁费用各为美元0.9百万和美元1.8分别为百万美元用于经营租赁。在截至的三个月和六个月中，每个月都结束了

2022年6月30日，公司发生的租赁费用为美元1.4百万和美元2.8分别为百万美元用于经营租赁。截至2023年6月30日，加权平均剩余租期为 5.5年份，用于确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为 7.4%.

下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月根据转租协议产生的营业转租收入：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

营业转租收入	（以千计）
	$	—	$	690	$	—	$	1,380

7。其他负债

截至2023年6月30日和2022年12月31日，其他流动和非流动负债包括以下内容：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千计）
其他流动负债
租赁责任		3,013		2,832
其他流动负债总额	$	3,013	$	2,832

其他非流动负债
租赁责任	$	18,729	$	20,294
其他		1,000		1,001
其他非流动负债总额	$	19,729	$	21,295

8。承诺和意外情况

重要协议

公司的重要协议在2022年12月31日合并财务报表附注9中进行了描述，该报表包含在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，公司与Neurocrine于2019年3月签订的合作协议（“2019年Neurocrine合作协议”）以及2021年10月与辉瑞签订的期权和许可协议（“辉瑞协议”）没有重大变化。因此，截至2023年6月30日，公司对这些协议的会计处理没有变化。公司录得的收入为 $1.6百万和美元0.7在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，根据2019年Neurocrine合作协议，分别为百万美元。公司录得的收入为 $3.6百万和美元1.4在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，根据2019年Neurocrine合作协议，分别为百万美元。在截至2023年6月30日、2023年6月30日或2022年6月30日的三六个月中，公司未确认与辉瑞协议相关的任何合作收入。

2023 年 Neurocrine 合作协议

协议摘要

2023年1月8日，公司与Neurocrine签订了合作和许可协议（“2023年Neurocrine合作协议”），用于研究、开发、制造和商业化针对GBA1计划的基因疗法产品，以及三早期研究项目侧重于旨在治疗中枢神经系统疾病或病症的基因疗法的研究、开发、制造和商业化

与罕见的遗传靶标（“2023 年发现计划” 以及与 GBA1 计划合起来的 “2023 年 Neurocrine 计划”）相关。根据经修订的1976年《Hart-Scott-Rodino反垄断改善法》，2023年Neurocrine合作协议在所有适用的等待期到期后生效，该法于2023年2月21日生效（“Neurocrine生效日期”）。

协作和许可

根据2023年Neurocrine合作协议，该公司和Neurocrine已同意合作实施2023年Neurocrine计划。根据2023年Neurocrine合作协议的条款，在遵守公司根据该协议保留的权利的前提下，自Neurocrine生效之日起，公司根据公司的某些知识产权，向Neurocrine授予了在2023年Neurocrine计划下研究、开发、制造和商业化基因疗法产品（“2023年合作产品”）的独家、含版税、可再许可的全球许可。

根据双方商定的工作计划，在从Neurocrine生效之日起到Neurocrine生效日期三周年之内，经公司和Neurocrine双方书面同意，该期限可以延长（“2023年发现期”），并在与Neurocrine持续合作的联合指导委员会（“JSC”）的监督下，公司负责确定符合目标标准的衣柜，开发候选药物，并开展其他与2023年相关的临床前活动协作产品。根据JSC商定的工作计划和预算，Neurocrine已同意承担公司为每个2023年Neurocrine计划开展临床前开发活动所产生的所有费用。如果公司在此期间或在某些情况下因控制权变更而违反其责任，则Neurocrine有权但没有义务承担公司在2023年Neurocrine计划下的活动。

在公司收到根据GBA1计划开发的候选产品的第一期临床试验的顶线数据后，该公司已获得在美国GBA1计划中共同开发和共同商业化2023年合作产品的选择权（“2023年Co-Co Option”）。如果公司选择行使2023年Co-Co期权，公司和Neurocrine同意签订成本和利润分享安排（“2023年Co-Co协议”），根据该协议，公司和Neurocrine同意在美国共同开发和商业化GBA1计划中的2023年协作产品（“2023年Co-Co产品”），并平均分担GBA1计划在美国的成本、利润和损失，每一方有权或负有责任 50美国 2023 年每款 Co-Co 产品的利润和亏损百分比，特定例外情况除外。双方同意，2023年共同合作协议将赋予公司在事先向Neurocrine发出书面通知后以任何理由终止2023年共同合作协议的权利，并赋予Neurocrine在某些情况下控制权变更后终止或修改2023年共同合作协议的权利。如果公司行使其2023年共同期权，双方还同意，Neurocrine有权获得（除了） 50百分比（利润份额） 50在公司有义务偿还之前的公司利润份额的百分比 50在此类活动之前，Neurocrine产生的与GBA1计划有关的所有开发成本的百分比已从中偿还 50占公司利润份额的百分比。

候选人选择

任何一方均可将其希望提名为开发候选药物的任何基因疗法候选产品通知JSC，其中包括公司衣壳和根据2023年Neurocrine计划正在开发的有效载荷（“合作候选产品”）。在这种情况下，JSC应确定此类提名的合作候选人是否符合某些开发标准。最多会有四在 2023 年探索期内的任何给定时间，根据任何 2023 年 Neurocrine 计划正在对其进行开发的潜在候选发育。如果合作候选人未能满足联合管理委员会制定的标准，并被排除在考虑范围之外，成为开发候选人或被指定为开发候选人，则可以提名新的合作候选人为潜在的开发候选人，以取代失败或成功的协作候选人，但不超过四在 2023 年探索期的任何时候，每个项目的潜在发展候选人都在考虑之中。

制造业

双方已同意，适用的发展计划应规定公司与Neurocrine在2023年探索期内生产与适用的2023年Neurocrine计划相关的合作候选产品的责任分配。根据2023年合作协议，双方还同意，如果公司进行协作候选产品的制造的任何部分，则适用的开发计划应包括公司有义务按照Neurocrine的合理要求，按照公司和Neurocrine共同商定的条款，协助将此类制造责任的技术转让给Neurocrine或第三方合同制造组织。2023 年探索期结束后，Neurocrine 将负责所有合作候选产品和产品的制造。

财务条款

根据2023年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine于2023年2月向公司支付了约美元的预付款136.0百万，大约 $39.0百万美元用于购买 4,395,588公司普通股，价格为美元8.88每股。2023 年合作协议规定，Neurocrine 向 (a) GBA1 计划下的 2023 年合作产品向公司支付的开发里程碑款总额不超过 5 美元985.0百万；以及 (b) 每个三2023 年探索计划，最高金额为美元175.0每个 2023 年探索计划将获得一百万英镑。公司可能有权获得最多不超过一定的商业里程碑补助金二2023 年 GBA1 计划下的协作产品，最高不超过 $950.0每个 2023 年协作产品均为百万英镑一2023 年每个 2023 年探索计划下的 2023 年协作产品，最高不超过 $275.0每个 2023 年探索计划都有 100 万个。

Neurocrine还同意根据2023年协作产品的未来净销售额向公司支付分级特许权使用费。美国境内外净销售额的此类特许权使用费百分比分别从（a）GBA1计划的低两位数至二十位数和较高的个位数至十中期，以及（b）每个 2023 年探索计划的高个位数至十中位数和中等个位数至低两位数。在逐国和2023年Neurocrine计划到2023年Neurocrine计划的基础上，双方已商定特许权使用费将从2023年在该国家首次商业销售协作产品开始，并在 (a) 涵盖2023年协作产品成分或其在该国批准的使用方法的最后一项专利到期、失效或被放弃，(b) 终止十年自2023年合作产品在该国家/地区的首次商业销售起以及（c）该国家/地区的监管独家经营权到期（“2023年特许权使用费期限”）。特许权使用费最多可减少 50%在特定情况下，包括与 2023 年合作产品相关的专利权到期、每个国家/地区的生物仿制药产品获得批准，或者需要向与任何 2023 年合作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，授予Neurocrine的许可应在适用于该国家/地区2023年协作产品的 2023 年特许权使用费期到期后，根据国别和 2023 年协作产品的 2023 年特许权使用费期限到期，自动转换为全额付费、永久、不可撤销的免版税许可。

终止

除非提前终止，否则 2023 年 Neurocrine 合作协议将在 (a) 全球所有 2023 年协作产品的最后到期的 2023 年特许权使用费期限到期或 (b) 任何 2023 年合作协议到期或终止时到期，以较晚者为准。Neurocrine 可以通过至少提供 (a) 来终止 2023 年 Neurocrine 合作协议或在 2023 年 Neurocrine 计划和/或逐国基础上终止 2023 年 Neurocrine 合作协议 180 天如果此类通知是在终止协议适用的任何 2023 年协作产品首次商业销售之前提供的，则提前通知或 (b) 一年如果此类通知是在终止所适用的任何产品的首次商业销售之后发出的，则提前通知。Neurocrine 可以通过向公司提供书面终止通知，终止与给定 2023 年合作产品有关的 2023 年 Neurocrine 合作协议三十天在完成任何临床试验后，如果此类临床试验的结果未能达到适用方案中规定的预先规定的主要终点，或者如果在临床试验期间发现与该类 2023 Collaboration Product 相关的安全性发现 (a) 基本上不可逆转或不可逆转

可在患者中进行监测或 (b) 导致Neurocrine决定根据2023年合作协议将此类2023年合作产品指定为终止产品。

如果Neurocrine质疑该专利权的有效性或可执行性，则公司可以终止与公司特定专利权有关的2023年Neurocrine合作协议。在有治愈期的前提下，如果出现全部或部分重大违规行为，任何一方均可终止 2023 年 Neurocrine 合作协议，但须遵守特定条件。

2023 年 Neurocrine 股票购买协议

在执行2023年Neurocrine合作协议方面，Neurocrine和公司还于2023年1月8日签订了股票购买协议，出售和发行 4,395,588向Neurocrine出售普通股，价格为美元8.88每股，总收购价约为 $39.0百万。根据股票购买协议的条款和条件，公司于2023年2月23日向Neurocrine发行并出售了这些股票。

会计分析

成立之初，公司确定2023年Neurocrine合作协议是根据会计准则编纂主题606（“ASC 606”）与客户签订的合同，鉴于2023年Neurocrine合作协议并不代表2019年Neurocrine合作协议的范围或价格在法律上可强制执行的变更，因此无需进行修改会计。因此，公司决定2023年Neurocrine协议应单独核算。2023 年 Neurocrine 合作协议包括以下履约义务：(i) GBA1 计划的开发和商业化许可，(ii) GBA1 计划的研发服务，以及 (iii) 2023 年每个探索计划的研发服务以及每个计划的开发和商业化许可。GBA1计划的许可证与众不同，因为考虑到受许可证约束的候选产品的开发阶段，Neurocrine可以单独从此类许可证中受益，也可以从业内常见的其他资源中受益。同样，在合同背景下，GBA1计划的研发服务为Neurocrine提供了明显的好处，与许可证分开。2023 年 Discovery Programs 的研发服务没有区别，因为如果没有相应的研究服务，Neurocrine 无法单独从此类许可证中受益，也无法从业内常见的其他资源中受益，这是因为公司在市场上不容易获得的独特而专业的专业知识。GBA1 许可证、GBA1 研发服务以及 2023 年 Discovery Program 的组合许可证和研发服务是不同的，因为 Neurocrine 可以分别从每个计划中受益。

该公司确定了 $143.9由美元组成的百万固定交易价格136.0百万预付费，保费为美元7.9与 $ 相关的百万39.0百万股权投资 4,395,588以发行当日的公允价值计量的股票。公司还有权报销公司在2023年发现期内与每个计划相关的费用。

这些金额可以根据发展计划确定，公司拥有根据商定的计划发展计划支付费用的合同权利。

公司使用最有可能的金额方法来估算费用补偿，并得出结论，这些金额不需要限制。截至 2023 年 6 月 30 日，预计的报销额估计为 $5.9根据截至该日期的预期，已产生的成本百万美元。由于付款的不确定性以及实现发展和监管里程碑的不确定性，在达到某些里程碑时向公司支付的额外对价不包括在交易价格中。

公司已根据每项履约义务的相对独立销售价格为单独的履约义务分配了固定交易价格。履约义务的估计独立销售价格是使用GBA1计划和三个2023年探索计划许可证的估计销售价格制定的，主要使用调整后的市场评估方法，这些方法考虑了折扣、概率加权现金流分析以及实体特定和市场因素。该公司没有分配任何一项

GBA1研发服务绩效义务的固定交易价格，因为此类服务的对价反映了市场价格。

该公司得出结论，与每个计划的成本报销相关的可变对价将分配给每个相应的计划，因为费用报销特别与根据2023年Neurocrine合作协议提供的相应计划服务有关。研究服务的报销按市场费率计算，将固定对价分配给所有履约义务描述了在不考虑与研究报销有关的可变对价的情况下，预计这些债务将获得的估计金额。根据最初的发展计划，截至2023年6月30日，分配给每个计划的与预期费用报销相关的可变对价总额如下：


履约义务	金额
	（以千计）
变量考量
GBA1 计划	$	5,361
2023 探索计划 1		166
2023 探索计划 2		166
2023 探索计划 3		166
总计	$	5,859

根据相对独立的销售价格分配，固定交易价格对单独履约义务的分配如下：


履约义务	金额
	（以千计）
固定对价
GBA1 计划	$	69,459
2023 探索计划 1		24,807
2023 探索计划 2		24,807
2023 探索计划 3		24,807
总计	$	143,880

在向Neurocrine交付GBA1计划的开发和商业化许可证后，公司将分配给GBA1计划的开发和商业化许可的固定交易价格确认为2023年第一季度的合作收入。公司正在确认在服务期内按比例分配给2023年探索计划三项绩效义务的对价，使用基于投入的衡量标准，例如迄今为止产生的成本，估算执行的比例，并在每个报告期结束时重新衡量其完成进度。比例绩效是根据工作计划的成本和时间表估算确定的。

在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元69.5与2023年Neurocrine合作协议相关的百万收入与交付GBA1计划的开发和商业化许可证有关。在截至2023年6月30日的三个月中，公司确认了 $2.2与在此期间提供的研发服务相关的百万美元合作收入以及GBA1计划的相应应收费用报销。在截至2023年6月30日的三个月中，公司确认了 $0.7与分配给的固定交易价格相关的百万收入三2023 年 Discovery Programs，以及在此期间提供的研发服务以及相应的应收费用报销三2023 年探索计划。截至 2023 年 6 月 30 日，有 $73.7与 2023 年 Neurocrine 合作协议相关的递延收入百万美元，其中 $26.1百万被归类为当前和 $47.6根据预期提供服务的期限，在随附的资产负债表中，百万美元被归类为非流动资金。

下表显示了截至2023年6月30日的六个月中，根据2023年Neurocrine合作协议，公司关联方合作应收账款和合同负债余额的变化：


	余额为						余额为
	2022年12月31日		增补		扣除额		2023年6月30日

		(以千计）
关联方合作应收账款	$	-		2,239	$	-	$	2,239
合同负债：
递延收入	$	-		74,420	$	(689)	$	73,731

该公司的支出约为 $0.4获得2023年Neurocrine合作协议的百万美元成本，这些费用只有在交易完成时才支付，因此考虑了与客户签订合同并资本化的增量成本。这些费用记录在预付费用中，并按照分配给履约义务的对价的确认方式，摊销为运营费用。再加上截至2023年6月30日的六个月中确认的合作收入，约为美元0.2获得 2023 年 Neurocrine 合作协议的数百万美元费用已花在支出。

诺华期权和许可协议

协议摘要

2022年3月4日（“诺华生效日期”），公司与诺华签订了期权和许可协议（“诺华协议”）。根据诺华协议，公司已授予诺华期权（“诺华许可期权”），允许诺华许可TRACER Capsids（“诺华许可的Capsids”）专用于某些靶点，以开发和商业化腺相关病毒基因疗法候选药物，包括诺华许可的Capsids和针对此类靶点的有效载荷（“诺华有效载荷”）。

在从诺华生效之日起到其一周年之内，或者如果诺华行使诺华许可期权，则为其三周年，逐个目标（“诺华研究期限”），公司已授予诺华非排他性研究许可，允许诺华评估公司的TRACER Capsids与诺华有效载荷一起在针对目标的项目中的潜在用途三特定基因（“诺华初始靶标”）。支付额外费用后，诺华还可能评估公司的TRACER Capsids的使用情况，最高可达二其他目标（“诺华额外目标”），但须遵守某些条件，包括此类目标不属于公司当前的开发计划（初始诺华目标和额外诺华目标，统称为 “诺华目标”），也不与之具有合理的竞争力。在诺华研究期内（如适用），公司可以自行决定并承担费用，开展进一步的研究活动，以确定额外的TRACER Capsids。如果公司选择这样做，公司已同意滚动向诺华披露此类新TRACER Capsids的性能特征。

在适用的诺华研究期内，诺华最多可以运动三诺华许可选项——或最多五诺华许可选项（如果诺华正在评估诺华的额外目标）——总的来说，前提是诺华只能行使一每个 Novartis Target 都有诺华许可选项。在行使任何诺华许可期权后，公司已同意向诺华授予目标排他性的全球许可，并有权根据公司的某些知识产权，对包含相应诺华有效载荷的产品（“诺华许可产品”）中的适用诺华许可Capsid进行再许可的权利。在行使诺华许可期权后，公司已同意提供某些额外的专业知识，使诺华能够利用诺华许可的Capsid和相应的诺华有效载荷用于诺华授权产品。诺华可以在适用的诺华研究期内，但在行使诺华许可期限后，对公司的衣壳候选人进行额外评估，并有权用任何其他TRACER Capsid代替诺华许可的Capsid。

在遵守上述公司披露义务的前提下，公司和诺华已同意独立开展各自的研究和评估活动，通信由其管理二联盟经理由来自公司和诺华的指定人员组成。

根据诺华协议，诺华对诺华许可产品的开发和商业化承担全部责任并拥有唯一的决策权。诺华必须采取商业上合理的努力来至少开发和获得监管部门的批准一至少在 (a) 美国和 (b) 为每个诺华目标行使诺华许可期权的诺华特许产品三以下国家/地区：英国、法国、德国、意大利、西班牙和日本（均为 “诺华主要市场国家”），但有某些限制。诺华还必须做出商业上合理的努力，在美国将每款诺华许可产品商业化，至少三诺华主要市场国家，诺华或其指定的关联公司或分许可人已获得此类诺华许可产品的监管批准，但须遵守某些限制。

在适用的诺华研究期内，公司已同意向诺华提供质粒，用于生产TRACER Capsids，以根据要求进行评估。公司还向诺华授予了非排他性许可，该许可在行使诺华许可期权时生效，此外还根据诺华许可的 capsid by Novartis 许可的 Capsid，在诺华许可的 capsid 基础上，根据公司的某些专有技术，可以利用包含相应诺华许可产品的适用诺华许可的 Capsid 有效载荷。

根据诺华协议的条款，诺华向公司支付了美元的预付款54.0百万。自 2023 年 3 月 1 日起，诺华行使诺华许可期权，许可该公司的 TRACER Capsid 发现平台生成的新型衣壳用于基因治疗项目二未公开的诺华初始目标。随着诺华的期权行权行权开始二诺华的初始目标，该公司获得了一美元25.02023 年 4 月将获得百万份期权行使费，有资格获得相关的潜在开发、监管和商业里程碑补助金，以及根据包含诺华许可的 Capsid 的诺华许可产品的净销售额获得的中高个位数分级特许权使用费。该二最初获得许可的诺华目标不同于公司内部和合作渠道中的目标。此外，在研究期内，诺华保留扩大协议的权利，以包括许可capsid的选项，有效期最长为二其他 Novartis Target，视供应情况而定，费用为 $18.0每增加一个诺华目标，每增加一百万个。在这种扩张下，公司将有资格获得 $12.5每行使一笔额外诺华目标将收取百万份许可期权行使费，以及每项附加诺华目标未来可能支付的里程碑费用，以及包含诺华特许Capsids的诺华特许产品的分级中高个位数特许权使用费。

诺华选择不为 capsid 发放许可一在适用的诺华许可期权到期之前，诺华协议下的初始诺华目标。因此，公司向诺华授予的与该初始诺华目标相关的非独家研究许可已终止，该初始诺华目标的诺华研究期限已到期，公司不再有资格获得与该初始诺华目标相关的开发、监管和商业里程碑付款或特许权使用费。与该初始诺华目标有关的所有capsid权利已归还给公司。

根据诺华协议的条款，各方拥有该方控制的、在诺华生效日期或之前存在的所有专利或专有技术，或者在诺华生效日期之后由该方单独或代表该方发明、开发、创造、生成或获得的所有专利或专有技术的全部权利、所有权和权益。除某些特定的例外情况外，在诺华协议期限内以及双方根据诺华协议开展活动过程中，由双方或代表双方共同发明或以其他方式开发的任何专利和专有技术将遵循美国专利法规定的发明权。

除某些限制和例外情况外，公司同意 (a) 在诺华研究期内，不代表第三方开展任何旨在开发或商业化任何公司衣壳的内部计划或计划，也不会根据公司对此类衣壳的权利向任何第三方或关联公司授予任何权利或许可，不得利用任何含有衣壳蛋白的治疗产品与旨在对任何人产生治疗作用的有效载荷结合的有效载荷诺华的目标；以及（b）在诺华行使诺华之后许可选项，不得授予任何第三方或关联公司根据公司专利为适用的 Novartis Target 使用任何 Novartis Licensed Capsid 的权利或许可。

除非提前终止，否则诺华协议将在所有国家/地区的所有诺华许可产品的最后到期特许权使用费期到期时到期。在补救期的前提下，如果另一方出现未得到纠正的重大违约行为，任何一方均可在特定条件下终止诺华协议的全部或部分。诺华还可以根据特定条件，因公司破产、违反全球贸易管制法或公司不遵守某些反贿赂或反腐败契约而终止诺华协议，全部或部分终止诺华协议。诺华可以出于任何或无理由全部或部分终止诺华协议九十天'给公司的书面通知。

在诺华因某些原因终止后，公司根据诺华协议向诺华授予的许可将不可撤销且永久有效，如果诺华协议仍然有效，本应由诺华根据此类许可支付的所有里程碑款和特许权使用费将大幅减少。

会计分析

成立之初，公司确定诺华协议是根据ASC 606与客户签订的合同。公司评估了承诺的商品和服务，并确定诺华协议包含三履约义务包括三物质权利，一适用于每个 Novartis 许可证选项。公司得出结论，每项诺华许可期权都提供一项实质性权利，因为每种期权的对价都低于公司在合同范围之外预期获得的金额。最初的承诺不包括行使期权时将交付的标的商品或服务，而是代表有权以规定的行使费行使诺华许可期权给客户带来的价值。在行使诺华许可期权后，在2025年3月4日之前，尽管公司没有义务就任何期权行使进行额外的研究活动，以确定可能用于治疗中枢神经系统或心血管疾病的AAV基因疗法的其他专有帽子，但它已同意继续滚动向诺华披露所有此类capsid候选药物的性能特征（如果有）。诺华可以对此类capsid候选产品进行额外评估，并有权将任何其他的capsid候选产品替换其先前在行使诺华许可期权时选择许可的Novartis Licensed capsid。公司确定，这项承诺使诺华能够评估其先前在行使诺华许可期权时选择许可的诺华许可的Capsid，并有可能将其其他候选capsid替换为其先前选择许可的诺华许可的Capsid（如果可用），这是该安排中的一项额外履约义务（“诺华替代权履行义务”）。该公司得出结论，其他诺华目标的期权不是实质性权利，因为该价格反映了期权的独立销售价格。因此，如果行使，公司将单独核算其他诺华目标的期权。

公司收到了不可退还的预付款 $54.0百万美元作为诺华协议下的对价，该协议代表了最初的交易价格。在行使诺华许可期权或达到某些里程碑时向公司支付的额外对价不包括在交易价格中，因为它们与期权费和里程碑有关，而期权费和里程碑只有在行使期权后才能实现。

公司将交易价格分配给三基于其相对独立销售价格的物质权利。每项重要权利的估计独立销售价格是根据调整后的市场评估方法得出的。该公司得出结论，市场愿意为每个诺华许可期权单独支付同等的金额。公司在考虑（i）下游经济学（包括与每个诺华许可期权相关的期权费、里程碑和特许权使用费）相同以及（ii）可比的市场数据后得出这一结论。该公司确定，诺华替代权履约义务的独立销售价格对于使用相对独立销售价格模型分配交易价格的分配微不足道，因此没有相应地为诺华替代权履约义务分配任何交易价格。这一决定得到了对独立销售价格的定性和定量评估的支持，该评估考虑了识别其他潜在的capsid候选产品的成本以及许可证替代的可能性。因此，根据每种产品的相对独立销售价格三物质权利，分配给单独履约义务的交易价格为美元18.0每项物质权利的百万美元。

分配给每项重要权利的金额被记录为递延收入。

在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元79.0与诺华协议相关的百万美元合作收入。其中 $79.0百万，美元54.0百万归因于行使二诺华许可期权的物质权利和第三项实质性权利的到期，此前已于 2022 年 12 月 31 日推迟。剩下的 $25.0百万代表期权行使费 $25.0百万。这笔款项是公司在2023年第二季度收到的。

与 Touchlight IP 有限公司签订的许可协议

2022年11月3日，公司与Touchlight IP Limited（“Touchlight”）签订了许可协议（“Touchlight许可协议”），授权公司历史上使用某种DNA制备工艺（“受试者DNA制备过程”），并授权对使用受试者DNA制备过程产生的TRACER capsids进行潜在利用。

Touchlight 许可协议的条款包括一次性、不可退还的技术访问费 $5.0百万，在 2022 年第四季度支付。公司记录了 $5.0相应地，在截至2022年12月31日的年度中，将百万美元转为研发费用。

Touchlight许可协议的条款还包括未来的里程碑付款，以及如果公司或其项目合作者或被许可人选择在治疗产品TRACER Capsids中使用TRACER Capsids，则应向Touchlight支付的低个位数特许权使用费，这些特许权使用费是过去使用受试者DNA制备过程创建的。此外，公司有义务向Touchlight支付较低的个位数特许权使用费，以支付公司未来收到的与TRACER Capsids的许可有关的款项，这些款项是根据受试者DNA制备过程的历史使用而创建的，不包括公司任何治疗计划的许可或合作。

在截至2023年3月31日的三个月中，公司录得的收入为美元1.0根据Touchlight许可协议的条款，支付百万美元的研发费用，同时诺华行使诺华许可选项，许可该公司TRACER Capsid发现平台生成的新型衣壳用于基因疗法项目二未公开的诺华初始目标。这笔款项是在2023年第二季度支付给Touchlight的。

其他许可协议

2023年6月28日，该公司与Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo”）就一种潜在的朊病毒病治疗签订了最终许可协议。Sangamo利用其专有的表观遗传学调节平台，开发了锌指转录调节剂，它认为锌指转录调节剂可以特异而有力地阻断朊病毒病的致病驱动因子蛋白的表达。公司有资格获得某些许可费、使用公司capsid进行任何产品的潜在商业销售的特许权使用费，而且，如果prion计划获得Sangamo的许可，则该计划获得的所有许可收入的一部分。公司已根据ASC 606对本许可协议进行了评估，并确定该协议对财务报表无关紧要，所有可变对价均受到完全限制。

其他协议

在截至2016年12月31日的年度中，公司与一家非营利组织签订了研发资金安排，该组织提供高达美元的资金4.0在实现临床和开发里程碑后，向公司提供百万美元的资金。该协议规定，公司应偿还包括终止协议在内的某些情况下收到的款项，并支付不超过一笔款项 2.6所开发的任何产品成功开发和商业化后获得的资金的乘以。在截至2017年12月31日的年度中，公司获得了一笔具有里程碑意义的报酬1.0百万。公司评估了该安排并得出结论，认为这是一项研发融资安排，因为公司很可能会偿还根据该安排收到的款项。结果，$1.0截至2017年12月31日的年度的百万美元在简明合并资产负债表中记为非流动负债。

诉讼

截至2023年6月30日或2022年12月31日，公司尚未参与任何重大法律事务或索赔。截至2023年6月30日或2022年12月31日，公司尚未为任何诉讼负债设立应急储备金。

9。股票薪酬

股票薪酬支出

简明合并运营报表和综合（亏损）收益中确认的所有股票薪酬奖励的薪酬成本总额如下：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千计）
研究和开发	$	690	$	781	$	1,553	$	1,582
一般和行政		1,982		1,709		3,677		3,227
股票薪酬支出总额	$	2,672	$	2,490	$	5,230	$	4,809

简明合并运营报表和综合（亏损）收入中按奖励类型划分的股票薪酬支出如下：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千计）
股票期权	$	1,903	$	1,618	$	3,566	$	3,095
限制性股票奖励和单位		724		842		1,565		1,634
员工股票购买计划奖励		45		30		99		81
股票薪酬支出总额	$	2,672	$	2,490		5,230		4,809

限制性股票单位

截至2023年6月30日的六个月中，公司股权奖励计划下未归属限制性股票单位活动的状况和变化摘要如下：


		加权
		平均值
		授予日期
		公允价值
	单位	每单位
截至2022年12月31日的未归属限制性股票单位	1,112,563	$	5.27
已授予	684,950	$	7.28
既得	(437,245)	$	5.62
被没收	(46,768)	$	4.43
截至2023年6月30日的未归属限制性股票单位	1,313,500	$	6.23

限制性股票单位的股票薪酬基于授予之日公司普通股的公允价值，并在归属期内确认。公司每年授予的限制性股票单位通常等额归属三年。在截至2023年6月30日的六个月中，授予的所有限制性股票单位每年均等额归属三年。与限制相关的股票薪酬支出

库存单位为 $0.7百万和美元1.6截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元。与限制性股票单位相关的股票薪酬支出为 $0.8百万和美元1.6截至2022年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元。

截至2023年6月30日，公司与其未归属限制性股票单位相关的未确认股票薪酬支出为美元6.4百万，预计将在剩余的平均归属期内确认 2.4年份。

股票期权

以下是截至2023年6月30日的六个月的股票期权活动摘要：


		加权		剩余的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		运动		生活	价值
	股份	价格		（以年为单位）	（以千计）
截至 2022 年 12 月 31 日已发行	6,199,571	$	8.12	7.9	$	6,095
已授予	1,663,200	$	8.32
已锻炼	(250,341)	$	5.97
取消或没收	(277,659)	$	9.71
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款	7,334,771	$	8.18	8.0	$	29,875
可于 2023 年 6 月 30 日开始行使	3,300,800	$	9.77	6.7	$	11,634

截至2023年6月30日，该公司与其未归属股票期权相关的未确认股票薪酬支出为美元17.2百万美元，预计将在剩余的加权平均归属期内得到确认 2.8年份。

10。每股净（亏损）收益

下表列出了在计算摊薄后每股净（亏损）收益时未包括的未偿还潜在摊薄证券，因为将其包括在内将具有反稀释作用：


	截至6月30日的三个月		截至6月30日的六个月
	2023	2022	2023	2022
未归属限制性普通股奖励	45,000	137,255	45,000	137,255
未归属的限制性普通股单位	1,313,500	1,031,365	725,876	1,031,365
未偿还的股票期权	7,334,771	6,629,600	6,253,497	6,629,600
总计	8,693,271	7,798,220	7,024,373	7,798,220

基本净（亏损）收入截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，摊薄后的加权平均已发行股票如下：


		截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
		2023		2022		2023		2022


分子：
净（亏损）收入（以千计）	$	(22,208)	$	(19,087)	$	101,836	$	(40,406)
每股基本净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
摊薄后每股净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
普通股期权和限制性股票单位		—		—		1,668,898		—
摊薄后的加权平均流通股数		43,520,137		38,298,426		43,770,999		38,183,192

11。关联方交易

在截至2023年6月30日的六个月中，公司获得了公司前首席科学官黛娜·萨博士的科学顾问委员会和其他科学咨询服务。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，向萨博士支付的服务费用总额为美元184,000和 $383,800，分别是。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，向Sah博士支付的服务费用总额为美元82,425和 $92,325，分别是。在2023年第二季度，公司和Sah博士同意收取$的费用50,000每月获得 Sah 博士的咨询服务。该协议于 2023 年 6 月生效。

在2022年3月开始以总裁兼首席执行官的身份任职之前，公司从医学博士、阿尔弗雷德·桑德洛克博士那里获得了与战略规划、运营和管理相关的咨询服务。因提供服务而向桑德洛克博士支付的费用总额为美元60,000在截至2022年6月30日的六个月中。

根据公司与Neurocrine的每项合作协议，公司和Neurocrine已同意对公司的某些AAV基因疗法候选产品进行研究、开发和商业化活动。Neurocrine的应付金额反映为关联方合作应收账款。截至2023年6月30日，该公司的持股量约为美元0.8与2019年Neurocrine合作协议相关的关联方合作应收账款百万美元。截至2023年6月30日，该公司的持股量约为美元2.2与2023年Neurocrine合作协议相关的关联方合作应收账款百万美元。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。

我们的实际业绩和某些事件发生的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述不能保证未来的业绩，我们的实际运营业绩、财务状况和流动性以及我们运营所在行业的发展可能与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性以及我们运营所在行业的发展与本10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来时期的业绩或发展。

以下信息和任何前瞻性陈述应根据截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项 “风险因素” 中讨论的因素以及10-Q表季度报告第二部分第1A项（如果适用）中包含的因素来考虑，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们发表的前瞻性陈述存在重大差异。在我们未来向美国证券交易委员会提交的文件中，可能会不时发现其他风险因素。

这些前瞻性陈述是根据经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》的安全港条款作出的。这些声明既不是承诺也不是保证。我们提醒读者不要过分依赖我们的任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表发表之日。除非法律和美国证券交易委员会规则特别要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际业绩与前瞻性陈述中规定的结果不同的可能性。

概述

我们是一家致力于突破基因疗法和神经病学障碍的生物技术公司。我们认为，这两个学科的潜力都受到交付挑战的限制；我们正在利用衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决这些限制。我们的基因疗法平台使我们能够设计、优化、制造和提供基于腺相关病毒或 AAV 的基因疗法，我们认为这些疗法有可能安全地提供持久疗效。我们在AAV基因疗法和神经科学领域的专家团队首先识别和选择我们认为AAV基因疗法或其他生物疗法将满足高度未得到满足的医疗需求、得到靶点验证的支持、为人类生物学验证提供有效途径、提供强大的临床前药理学并提供强大的商业潜力的疾病。然后，我们对AAV载体或其他生物疗法进行设计和优化，以确定靶组织或细胞中的活性、疗效或向靶组织或细胞的递送。

我们正在鉴定专有的 AAV capsid，即包裹构成载体有效载荷的遗传物质的外部病毒蛋白壳。我们的团队开发了一个名为 TRACER 的专有的 AAV capsid 发现平台^TM（通过RNA的细胞类型特异性表达对AAV进行Tropism重定向），它采用定向进化来促进选择具有增强组织递送特性的AAV衣壳体，例如更有效地通过血脑屏障（BBB）输送。TRACER 发现平台是一个广泛适用的、功能性基于 RNA 的 AAV capsid 发现平台，允许快速 在活体中在包括非人类灵长类动物在内的多个物种中具有细胞特异性转导特性的 AAV 衣壳的进化。我们相信，我们通过我们的TRACER发现平台（我们称之为TRACER Capsids）发现的衣壳有可能显著提高我们的单剂量基因疗法的疗效和安全性，与传统衣壳相比，我们预计单剂量基因疗法将通过全身输注提供。我们利用TRACER发现平台生成了多个TRACER Capsids家族，这些TRACER Capsids在静脉注射后具有强大的中枢神经系统（CNS）倾向。我们还鉴定了我们其中一个 TRACER Capsid 家族的受体以及该受体的配体。我们正在进行实验，以评估利用该受体将非病毒性遗传药物穿越BBB的可能性。我们还初步鉴定了其他TRACER Capsids家族的两种受体，并正在进行确认性实验。

除了在潜在的许可安排中利用TRACER Capsids外，我们还在推进自己的神经系统疾病候选药物专有产品线，重点是阿尔茨海默氏病（AD）。我们全资拥有的优先管道项目包括超氧化物歧化酶1（SOD1）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的基因疗法以及用于AD的抗tau抗体。我们已经在2023年第一季度确定了抗tau抗体项目的先导开发候选药物，预计将在2024年上半年向美国食品药品监督管理局提交该计划的研究性新药申请（IND）。我们将继续评估SOD1项目的临床前研究数据，预计将在2023年下半年确定先导开发候选药物。我们预计将在2025年中期为我们的SOD1项目提交IND。我们的产品线还包括四项早期研究计划，旨在开发用于治疗AD、亨廷顿舞蹈症和HER2+转移性乳腺癌脑转移的基因疗法。除了这些全资项目外，我们还与Neurocrine合作积极推进两个后来的临床前阶段项目：葡萄糖脑苷酶1或GBA1，帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的基因治疗计划，以及弗里德赖希共济失调的FXN基因疗法项目。

AAV 基因疗法

基因疗法是一种直接改变患者基因表达的方法，以解决疾病的根本原因或主要表现。我们认为，基因疗法的靶向性质可以提供强大的治疗选择，并为这些患者提供有意义和持久的益处。

虽然AAV基因疗法有可能用于多种治疗方法，但我们目前专注于基因替换、基因敲除和矢量化抗体方法。基因置换旨在恢复未表达、表达水平异常低或功能丧失时功能突变的蛋白质的表达。基因敲除或基因沉默旨在减少具有不利影响的病理突变RNA或蛋白质的表达。使用 AAV 对抗体进行矢量化以供输送，能够增加大脑实质和间质液中大抗体的暴露量，否则这些抗体在 BBB 中的穿透率微乎其微

被动给药时。我们的基因治疗方法使用AAV载体，我们认为AAV载体是基因治疗的理想载体，原因有很多：

●

适用性广. AAV 能够将治疗基因转导或转移到多种细胞类型，包括中枢神经系统、心脏和其他组织中的靶细胞。

●

安全.我们认为，已知AAV不会对人类造成任何疾病。

●

不容易集成. AAV 不容易整合到靶细胞的基因组中，我们认为这种特性降低了癌症发生或诱发癌症的可能性。

●

可扩展性. AAV 能够以商业质量和规模制造。

我们认为神经系统疾病非常适合用AAV基因疗法进行治疗，原因如下：

●

经过验证的目标. 许多神经系统、心脏病和其他疾病都是由明确的基因突变引起的，这些基因代表了 AAV 基因治疗的经过基因验证的药物靶点。

●

定向交付. 我们相信，我们的TRACER Capsids可以在较低剂量下显著增强对特定类型细胞和组织的基因疗法传递。

●

持久的表情。在使用AAV载体一次性给药和转移治疗基因后，可以在中枢神经系统和其他组织中实现长期基因表达。由于将药物直接注射到中枢神经系统和其他组织中的重复或持续给药很复杂，因此一次性AAV基因疗法具有显著的优势。

Voyager 基因疗法平台

我们已经建立了一个基因治疗平台，我们认为该平台使我们成为AAV基因疗法和神经系统疾病交汇处的领先公司。我们在AAV基因疗法领域的专家团队首先识别和选择非常适合使用AAV基因疗法进行治疗的疾病。然后，我们设计和优化 AAV 载体，确定用于向靶组织或细胞输送有效载荷的衣壳，包括治疗基因或转基因，以及推动转基因表达的启动子。最后，我们利用既定的给药途径和先进的给药技术，优化我们的 AAV 载体向对目标疾病至关重要的靶细胞的输送。我们认为，优化每个参数是项目整体成功的关键因素。我们预计，我们当前和未来的管道项目将利用我们的基因疗法平台产生的技术进步。

疾病选择

经过内部审查流程，我们确定了开发的渠道计划的优先顺序。该综述根据以下标准评估了每个优先项目所带来的机会：未满足的高医疗需求、靶点验证、有效的人体生物学验证途径、强大的临床前药理学和强大的商业潜力。

矢量工程和优化

AAV 载体的关键成分包括：(a) 衣壳；(b) 治疗基因或转基因；以及 (c) 有效载荷控制元素，包括调节转基因表达的启动子或其他DNA序列。我们已经或打算推进我们的多个临床前项目，使用我们认为最适合我们每个项目的AAV载体来选择领先的临床候选药物，要么使用我们现有的衣壳，要么对第三方覆盖的衣壳序列行使非排他性的全球商业许可，要么通过工程或优化TRACER Capsids。我们还建立了或打算构建设计、筛选和

推进我们的 AAV 载体中的基因序列，包括转基因和有效载荷控制元素，为我们的每个临床前项目创建优化的候选治疗药物。

TRACER 衣壳探索之旅

我们的科学家开发了TRACER，这是一种专有的AAV衣壳发现平台，旨在根据BBB交叉和包括非人类灵长类动物或NHP在内的多个物种的细胞特异性转导特性，为特定的治疗应用选择TRACER Capsids。我们认为，与第一代疗法相比，这些TRACER Capsids可以显著增强对大脑中特定类型细胞的基因输送，剂量更低，而且安全性和耐受性问题可能更少。这些 TRACER Capsids 现已进入表征的后期阶段，可以部署到我们的基因疗法开发项目中。我们将继续使用我们的 TRACER 发现平台开展筛查活动，以识别其他专有的 AAV9 和 AAV5 衍生的 TRACER Capsids，并完善先前鉴定的 TRACER Capsids，以靶向或去靶向多种组织和细胞类型。在美国基因与细胞疗法学会 26^第四2023 年 5 月的年会或 ASGCT 2023 会议，我们公布的数据表明，在旱獭中静脉注射 VCAP-102 TRACER Capsid 后，大脑多个区域的细胞转导率超过 50%，剂量为 2E12 vg/kg。

我们正在积极参与讨论，通过潜在的选择权和许可以及其他安排，向第三方提供TRACER Capsids用于其药物研发计划。我们认为，与我们的TRACER Capsids相关的期权和许可交易有很大的机会。为了最大限度地发挥我们的 TRACER Capsids 在我们自己的计划以及期权和许可交易中的潜力，我们迄今为止保留并预计将保留与此类TRACER Capsids相关的所有权利，但与期权持有者或被许可人的转基因或合作者计划结合使用的特定权利除外。

合作协议

2019 Neurocrine 合作

2019年1月，我们与Neurocrine签订了合作协议，即2019年Neurocrine合作协议，以研究、开发和商业化我们的某些AAV基因疗法产品或2019年合作产品。根据 2019 年 Neurocrine 合作协议，我们同意合作开展四个合作项目，我们统称为 2019 年 Neurocrine 计划：用于治疗帕金森氏病的 nbib-1817（VY-AADC）计划，或 VY-AADC 计划、弗里德赖希共济失调治疗计划或 FA 计划，包括开发 VY-FXN01 候选产品，以及其他未公开的项目项目，或 2019 年探索计划。2021 年 8 月，与 VY-AADC 计划有关的合作终止。根据FA计划，我们和Neurocrine目前正在开发一种用于治疗弗里德赖希共济失调的基因疗法。弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经退行性疾病，导致腿部和手臂协调不良、行走能力逐渐丧失、全身无力、失去知觉、脊柱侧弯、糖尿病和心肌病以及视力、听力和言语障碍。联合指导委员会在2019年探索计划下批准的两个目标的制定正在进行中。

根据2019年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine已向我们支付了1.15亿美元的预付款。关于2019年Neurocrine合作协议，Neurocrine还向我们支付了5,000万美元，作为购买4,179,728股普通股的股权的对价。2019 年 Neurocrine 合作协议规定，Neurocrine 根据 (a) VY-AADC 计划向我们支付的 2019 年合作产品的开发里程碑款项总额不超过 1.7 亿美元，鉴于 2019 年 Neurocrine 合作协议已部分终止，我们不再有资格获得这笔款项；(b) FA 计划最高为 1.95 亿美元，以及 (c) 2019 年两个 Discovery 计划各不超过 1.300 亿美元 2019 年探索计划每人一百万美元。我们可能有权获得高达2.75亿美元的商业里程碑付款总额，但2019年所有Neurocrine计划的商业里程碑付款总额上限为11亿美元。

Neurocrine还同意根据2019年协作产品的未来净销售额向我们支付特许权使用费。对于美国境内外的净销售额，此类特许权使用费百分比（如适用），VY-AADC 计划的特许权使用费百分比分别为 (a)，从十几岁中期到三十岁，低到二十岁，我们不再有资格获得

鉴于2019年Neurocrine合作协议的部分终止；（b）FA计划，分别从低青少年到高青少年，从高个位数到青少年；（c）每个2019年探索计划，分别从高个位数到青少年，从中个位数到低青少年。按国别和逐项计划计算，特许权使用费将在2019年合作产品的首次商业销售时开始，并于 (x) 涵盖2019年合作产品或其在该国家/地区使用方法的最后一项专利到期，(y) 自2019年合作产品在该国家/地区首次商业销售之日起10年以及 (z) 该国家/地区的监管独家权到期或2019年特许权使用费期限，以较晚者为准。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2019年合作产品相关的专利权到期、生物仿制药产品在给定国家的批准或要求向与任何2019年合作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，授予Neurocrine的许可证应在适用于该国家/地区此类2019年协作产品的2019年特许权使用费到期后，按国别和逐项产品自动转换为全额支付、无特许权使用费、永久、不可撤销的独家许可。

2023 Neurocrine 合作

2023 年 1 月 8 日，我们与 Neurocrine 签订了第二份合作协议，即 2023 年 Neurocrine 合作协议，用于研究、开发、制造和商业化针对编码 glucosylceramidase β 1 或 GBA1 的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与 GBA1 相关的疾病，即 GBA1 计划，以及三个专注于研究开发的新项目，，旨在治疗中枢神经系统疾病的基因疗法的制造和商业化或与罕见遗传靶点或2023年发现计划相关的疾病，以及与GBA1计划合计与2023年神经分泌计划相关的疾病。

根据2023年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine于2023年2月向我们支付了约1.36亿美元的预付款和约3,900万美元的预付款，用于以每股8.88美元的价格购买4,395,588股普通股。2023年合作协议还规定，Neurocrine为2023年Neurocrine计划下的基因疗法产品或（a）GBA1计划下的2023年合作产品支付的总开发里程碑款项，最高为9.85亿美元；（b）2023年三个发现计划中每个2023年发现计划每项最高为1.75亿美元。根据GBA1计划，我们可能有权获得最多两个2023年协作产品的商业里程碑付款，每个2023年协作产品最高为9.5亿美元，以及每个2023年探索计划下的一款2023年合作产品，每个2023年探索计划下的最高为2.75亿美元的2023年合作产品。

在经修订的1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》规定的适用等待期到期后，2023年Neurocrine合作协议于2023年2月21日生效。2023 年 2 月 23 日，我们收到了预付款，根据适用的股票购买协议，我们的普通股已发行并出售给 Neurocrine。

许可协议

2021年10月，我们与辉瑞签订了期权和许可协议，或辉瑞协议，根据该协议，我们授予辉瑞选择权，允许某些TRACER Capsids获得独家许可或辉瑞许可期权，以开发和商业化某些由衣壳和特定的辉瑞转基因组成的AAV候选基因或辉瑞转基因。自2022年9月30日起，辉瑞对特定辉瑞Transgene的衣壳行使了辉瑞许可期权，用于治疗一种罕见的神经系统疾病。关于对一种罕见的神经系统疾病行使辉瑞许可期权，我们授予辉瑞全球独家许可，根据我们的某些知识产权，有权利用衣壳候选药物开发和商业化罕见神经系统疾病产品，并加入相应的辉瑞Transgene或辉瑞许可的CNS产品。辉瑞没有行使许可用于潜在治疗心血管疾病的衣壳的选择权。因此，根据辉瑞协议的条款，辉瑞对心血管疾病行使辉瑞许可期权的权利已终止，该心血管疾病的衣壳的所有权利已归我们所有。

根据辉瑞协议的条款，辉瑞已向我们支付了3000万美元的预付款和1000万美元的款项，用于行使一种罕见的神经系统疾病的辉瑞许可期权。对于第一款达到适用里程碑的辉瑞许可CNS产品，我们还有资格获得总额高达1.15亿美元的特定开发、监管和商业化里程碑付款。在辉瑞许可的CNS产品基础上，我们还有资格获得 (a) 每种辉瑞许可的CNS产品总额最高为1.75亿美元的特定销售里程碑付款，以及 (b) 每种辉瑞许可的CNS产品年净销售额的中高个位数百分比分级增加特许权使用费。在惯常情况下，特许权使用费可能会减少，包括专利申请到期、某些第三方许可的付款以及生物仿制药市场渗透率，但须遵守规定的限制。有关辉瑞协议的进一步描述，请参阅我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表附注9。

2022年3月，我们与合作伙伴诺华签订了期权和许可协议，或诺华协议。根据诺华协议，我们已授予诺华许可TRACER Capsids或诺华许可的Capsids的选择权或诺华许可的Capsids独家使用某些靶标，用于开发和商业化某些腺相关病毒基因疗法候选药物，包括诺华许可的衣壳和针对该靶点的有效载荷或诺华有效载荷。自 2023 年 3 月 1 日起，诺华行使诺华许可期权，许可使用我们的 TRACER Capsid 发现平台生成的新型衣壳，用于针对两个未公开靶标的基因治疗项目。在适用的诺华许可期权到期之前，诺华选择不根据诺华协议为第三个目标发放上衣壳的许可。与该目标有关的所有上衣权利都已归我们所有。有关诺华协议的进一步描述，请参阅注8， 承付款和或有开支，以及我们在本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表，标题为 “—诺华期权和许可协议”。

2022年11月，我们与Touchlight IP Limited（Touchlight）签订了许可协议或Touchlight许可协议，授权我们在历史上使用特定的DNA制备工艺或受试者DNA制备工艺，并授权对使用受试者DNA制备工艺创建的TRACER Capsids进行潜在利用。

我们的管道概述

我们利用我们的 TRACER 发现平台和其他基因疗法平台、我们在专有抗体方面的专业知识以及我们的矢量化抗体平台，组建了一系列专有的 AAV 基因疗法以及被动和矢量化有效载荷，用于治疗我们认为医疗需求很高的神经系统疾病和其他疾病。根据疾病的不同，我们正在寻求开发使用基因替代或基因沉默方法的AAV基因疗法，以及使用被动给药或矢量化递送方法的抗体。我们的目标是通过显著增加或减少靶向组织中相关蛋白质的表达，解决特定疾病的根本原因或主要表现。

下表汇总了我们的项目渠道，全部处于临床前开发阶段：

全资项目

用于治疗 AD 的抗 Tau 抗体项目

疾病概述

我们正在开发专有抗体，这些抗体可以选择性地靶向和减少病理性tau的传播，用于治疗tauopathes，我们的主要适应症是AD。tau病理学的传播与AD的疾病进展和认知能力下降密切相关，AD影响了美国约600万人，是社会的医疗保健负担越来越大。最近，抗淀粉样蛋白抗体已获准用于治疗AD，但仍有大量医疗需求未得到满足。

我们的治疗方法

长期以来，我们一直专注于开发专有和互补的方法来阻断 tau 病理的进展，tau 病理被认为是 AD 和其他牛皮病的核心。减少有毒的 tau 聚集体可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。我们正在探索抗tau抗体的被动给药。我们的抗tau抗体具有差异化的特性，包括改善对tau蛋白特定区域的靶向，与第一代方法相比，可以提供更好的特征。我们认为，我们的靶向 C 末端的抗体与其他方法有很大的区别。此外，我们认为，在IND申请获得批准后，利用人类tau的正电子发射断层扫描（PET）成像以及测量血浆和脑脊液生物标志物的临床评估有可能使人类生物学证明的有效和加速演示成为可能。

临床前研究

在2022年8月的阿尔茨海默氏症协会国际会议上，我们公布了我们专有的抗tau抗体的数据，这些抗体以高亲和力靶向中结构域和C端，在小鼠模型的临床前研究中表现出良好的生物物理特征和强劲的活性。在 P301S 种子繁殖 tauotha 小鼠模型中，我们的 C 末端靶向抗 tau 抗体阻断了丝状 tau 的播种/繁殖

显示诱发的 tau 病理显著减少。2023 年 3 月，我们在 AD/PD 2023 会议上公布了新数据，重点介绍了导致选择主要候选药物 VY-TAU01 的差异化特征。

计划状态

2023年1月，我们选择了一种领先的人源化抗tau候选抗体来推进抗AD。主要候选药物 VY-TAU01 的目标是 C 末端域。VY-TAU01 之所以被选中，是因为其亲和力、选择性和生物物理特性。2023 年 4 月，我们收到了美国食品药品管理局针对 VY-TAU01 的临床前书面反馈。合同制造商的工艺开发和制造已经启动，我们预计将在2023年下半年启动一项良好的实验室实践（GLP）毒理学研究，以便在2024年上半年提交IND。

治疗AD 的早期研究项目

在2023年第一季度，我们宣布了一项早期研究计划，研究一种靶向tau的基因疗法用于治疗AD。该程序将 siRNA tau 击倒有效载荷与静脉注射的 TRACER Capsid 相结合。

2023 年 8 月，我们宣布了一项早期研究计划，研究一种靶向抗淀粉样蛋白的基因疗法，用于治疗 AD。该程序将矢量化的抗淀粉样蛋白抗体与静脉注射的TRACER Capsid相结合。

用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 SOD1 基因沉默计划

疾病概述

我们正在开发一种基因疗法，利用BBB-perenant、CNS-tropic TRACER Capsid通过基因沉默方法治疗由SOD1突变引起的肌萎缩性侧索硬化症。SOD1肌萎缩性侧索硬化症通常在诊断后大约三年内致命，影响美国约800名患者、欧盟约1,000名患者和日本约500名患者。人们认为，肌萎缩性侧索硬化症患者的SOD1突变会导致有毒的功能增益，从而导致整个脊髓、脑干和大脑皮层上运动神经元的运动神经元退化。

我们的治疗方法

我们认为，通过静脉注射具有矢量化siRNA的AAV基因疗法来提供载体化高强效小干扰RNA（siRNA）的治疗药物可以广泛抑制SOD1，从而减缓SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者功能能力的下降。我们认为，一项证明脑脊液和血浆中神经丝轻链中SOD1减少的1期临床试验将分别提供靶点参与和运动神经元流失减弱的证据。

临床前研究

在 2022 年 5 月的美国基因与细胞疗法学会第 25 届年会或 ASGCT 2022 年会议上，我们公布了临床前数据，表明在使用小鼠 bbb-penterant 衣壳静脉注射矢量化 siRNA 后，SOD1-ALS 小鼠模型的运动性能、体重和存活率都有显著改善。

计划状态

我们已经发现了一种强效而特异的矢量化siRNA转基因，在小鼠模型中使用BBB-perentant衣壳输送时，它可以显著延长寿命和运动功能。我们将继续评估该项目的临床前研究数据，现在预计将在2023年下半年确定先导开发候选药物。我们预计将在2025年中期提交该计划的IND。

其他早期研究项目

2023年1月，我们宣布启动一项最新的亨廷顿舞蹈症治疗早期研究计划。更新的基因疗法项目利用了疾病生物学的最新见解，将静脉注射 TRACER Capsid 与矢量化 siRNA 相结合，可以特异性击倒 mHTT 和 MSH3。 2023年4月在克罗地亚杜布罗夫尼克举行的第18届亨廷顿舞蹈病治疗年度会议上，公布了针对mHTT的siRNA选择和矢量化的早期数据。

我们全资拥有的早期研究项目还包括一项探索针对HER2的矢量化抗体的项目，该抗体用于治疗HER2+转移性乳腺癌引起的脑转移。临床前数据表明，我们针对HER2的矢量化抗体可抑制增殖并促进抗体依赖性细胞毒性，这种过程会招募自然杀伤细胞、巨噬细胞和/或称为小胶质细胞的大脑驻留先天免疫细胞来消灭肿瘤细胞。

合作计划

用于治疗帕金森氏病的 GBA1 基因替代计划（2023 年 Neurocrine 合作）

疾病概述

我们正在开发一种基因疗法，利用 bbb-perenant、CNS-tropic TRACER Capsid，通过基因替代方法治疗与 GBA1 突变相关的疾病。我们这种基因疗法的主要适应症是伴有 GBA1 突变的帕金森氏病。编码溶酶体葡萄糖脑苷酶（Gcase）的基因 GBA1 的突变是帕金森氏病等突触核蛋白病的最常见遗传危险因素。帕金森氏病是最常见的神经退行性疾病之一，影响了美国约一百万名患者和全球超过1,000万名患者。多达10％的帕金森氏病患者有GBA1突变，这些突变会使帕金森氏病的风险增加约20倍。GBA1 突变会降低 Gcase 的活性，导致 Gcase 底物的积累，这些底物与 α-突触核蛋白聚集体有关，α-突触核蛋白聚集体被认为对神经元有毒。

我们的治疗方法

我们认为，恢复 Gcase 活性可能会减弱疾病进展，并可能减缓神经变性。我们预计通过静脉注射 AAV 基因疗法输送 GBA1，从而能够广泛分布到多个受影响的大脑区域，从而避免采用更具侵入性的方法。我们认为，测量作为脑脊液生物标志物的葡萄糖鞘氨醇等Gcase底物可能有助于生物学证明的有效临床演示。在携带GBA1突变的帕金森氏病患者的脑脊液中，这种Gcase酶的底物会升高，我们预计，如果我们的基因疗法恢复大脑中的Gcase酶表达，底物水平将恢复正常。这种基因疗法在特发性帕金森氏病中也可能有潜在的用处，有证据表明，即使没有GBA1突变，帕金森病患者的黑质中Gcase活性也会丧失，还有一般的溶酶体功能障碍的证据。

临床前研究

在ASGCT 2022年会议上，我们公布了临床前数据，表明中枢神经系统靶点参与和GBA1功能丧失小鼠模型中与治疗相关的Gcase水平的递送，以及静脉给药后三个月或更长时间的持续表达。在AD/PD 2023会议上，我们公布了来自其他小鼠功效研究的新数据，这些数据表明，三种潜在的开发候选药物均显示出几种功效生物标志物的显著改善。我们在ASGCT 2023会议上公布了数据，总结了小鼠的发现以及一项非人类灵长类动物研究的其他数据，该研究表明，与受帕金森氏病影响的大脑putamen和黑质区域的传统AAV9相比，使用两种新型的BBB-perentia AAV衣壳通过单次静脉注射报告转基因显著改善。

计划状态

根据2023年Neurocrine合作协议，我们正在开发针对编码GBA1的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与GBA1相关的疾病。GBA1 计划目前处于临床前开发阶段。我们和Neurocrine正在确定一种主要候选药物，该候选药物将由TRACER Capsid、启动子和转基因组成。如果我们和Neurocrine成功确定了该项目的先导开发候选药物，我们计划完成IND授权研究，以评估其安全性和有效性。

弗里德赖希的共济失调计划：VY-FXN01（2019 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经退行性疾病，导致腿部和手臂协调不良、行走能力逐渐丧失、全身无力、感觉丧失、脊柱侧弯、糖尿病和心肌病以及视力、听力和言语受损。典型的发病年龄为10至12岁，预期寿命严重缩短，患者通常在35至45岁之间死于神经系统和心脏并发症。根据弗里德赖希共济失调研究联盟的数据，美国大约有6,400名患者患有这种疾病。尽管弗里德赖希共济失调的一种治疗方法最近已获得美国食品药品管理局的批准，但仍有大量需求未得到满足。

弗里德赖希的共济失调患者的FXN基因突变会减少frataxin蛋白的产生，导致感官通路退化和各种使人衰弱的症状。弗里德赖希的共济失调是一种常染色体隐性遗传疾病，这意味着一个人必须从父母双方那里获得有缺陷的FXN基因拷贝才能患上这种疾病。一份健康的 FXN 基因拷贝，或正常 frataxin 蛋白水平的 50%，就足以预防该疾病的表型。因此，我们认为，通过AAV基因疗法将FXN蛋白水平恢复到正常水平的至少50％可能会使治疗取得成功。

我们的治疗方法

我们正在寻求开发一种AAV基因疗法方法，我们相信该方法将通过静脉注射将FXN基因的功能性版本传递到感官通路中。我们认为这种方法有可能改善弗里德赖希共济失调患者的平衡、行走能力、感官能力、协调能力、力量和功能能力。大多数弗里德赖希的共济失调患者产生的frataxin蛋白水平很低，尽管该蛋白不足以预防该疾病，但会使患者的免疫系统暴露于frataxin。这降低了AAV基因疗法表达的FXN蛋白触发有害免疫反应的可能性。

临床前研究

我们最初对非人类灵长类动物进行了临床前研究，在鞘内注射后，在脊柱区域的目标感觉神经节或神经元簇内实现了很高的FXN表达水平。最近，我们通过静脉注射对非人类灵长类动物进行了临床前研究，并在感觉神经节和心脏内达到了目标 FXN 表达水平。平均而言，使用AAV载体在大脑中观察到的FXN表达水平高于对照正常人脑组织中存在的FXN水平。在小脑齿状核中也观察到FXN的表达，这是中枢神经系统中另一个经常受到弗里德赖希共济失调影响的区域，通常被认为很难在治疗上靶向。

我们的计划状态

作为 2019 年 Neurocrine 合作协议的一部分，我们正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前处于临床前开发阶段。我们和Neurocrine正在确定由衣壳、启动子和FXN转基因组成的主要候选药物，并正在评估TRACER Capsids在该计划中的潜在用途。我们正在完成 AAV 衣壳生物分布实验，以确认静脉注射后可有效转导非人类灵长类动物疾病靶组织的衣壳血清型

注射。如果我们和Neurocrine成功确定了该项目的开发牵头候选人，我们计划完成IND授权研究，以评估其安全性和有效性。

累计赤字

我们有遭受重大损失的历史。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为2.917亿美元。在可预见的将来，我们预计将继续产生巨额支出和营业损失。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的支出将大幅增加，因为我们：

●

开展临床前开发活动，启动与我们的tau抗体计划和SOD1 ALS基因疗法计划相关的GLP毒理学研究和临床试验；

●

继续投资我们的基因疗法平台，通过继续开发我们的专有抗体和载体抗体平台，优化衣壳工程和有效载荷开发、制造、给药和输送技术；

●

增加我们对TRACER发现平台的投资和支持，以促进AAV衣壳的选择，并扩大我们的投资，在中枢神经系统和其他具有特定治疗应用细胞特异性转导特性的组织中发现具有广泛倾向性的TRACER Capsids；

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增加我们对TRACER Capsids受体鉴定和相关举措的投资，以利用这些受体进行进一步的新衣壳发现和非病毒遗传药物的交付；

●

在我们的战略合作下进行联合研发，以研究、开发和商业化我们的某些在研项目，包括根据2019年Neurocrine合作协议制定的FA计划，以及根据我们的2023年Neurocrine合作协议开展的GBA1基因疗法计划；

●

启动其他临床前研究和临床试验，并继续研究和开发我们的其他项目；

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继续我们的工艺研发活动，建立我们的研究级和商业制造能力；

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使用我们的AAV基因疗法确定其他需要治疗的疾病，并开发其他项目或候选产品；

●

为成功完成临床开发的任何候选产品寻求市场和监管部门的批准；

●

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；

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识别、获取或许可其他候选产品和技术；

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扩大我们的运营、财务和管理系统及人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化工作以及我们作为上市公司的运营的人员；

●

随着我们扩大临床试验和商业化工作，增加我们的产品责任和临床试验保险覆盖范围；以及

●

继续作为上市公司运营。

财务运营概述

收入

迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品销售中产生任何收入。在截至2023年6月30日的三个月中，我们确认了来自2023年Neurocrine合作协议的290万美元合作收入、来自2019年Neurocrine合作协议的160万美元合作收入以及30万美元的其他合作收入。在截至2023年6月30日的六个月中，我们确认了来自诺华协议的7,900万美元合作收入、2023年Neurocrine合作协议的7,240万美元合作收入、来自2019年Neurocrine合作协议的360万美元合作收入以及30万美元的其他合作收入。

有关我们与合作相关的收入确认政策的更多信息以及对2023年Neurocrine合作协议和诺华协议关键条款的描述，请参阅注8， 承付款和或有开支，这是我们在本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表。

在可预见的将来，我们预计我们的大部分收入将来自2019年Neurocrine合作协议和2023年Neurocrine合作协议、辉瑞协议、诺华协议以及我们未来可能达成的任何其他战略合作和外包许可安排。如果我们的开发工作取得成功，我们也可能从产品销售中获得收入。

开支

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的项目发现工作以及我们的项目、基因治疗平台、专有抗体和载体抗体平台的开发，其中包括：

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员工-相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；

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资助代表我们进行研发、临床前活动、制造和生产设计的第三方进行的研究的成本；

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购买用于设计、开发和制造临床前研究材料的实验室用品和非资本设备的成本；

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顾问费；

●

设施成本，包括租金、折旧和维护费用；

●

保障和保护与我们的研发活动相关的知识产权的成本；以及

●

维护费用我们的第三方许可协议下的许可。

研究和开发费用在发生时记为支出。某些活动（例如制造、临床前研究和临床试验）的成本通常是在使用供应商和合作者提供给我们的信息和数据对完成特定任务的进展进行评估的基础上确认的。

研发活动是我们商业模式的核心。我们正处于候选产品的开发初期阶段。在截至2023年6月30日的六个月中，我们的研发费用与去年同期相比有所增加。随着我们开发计划的进展以及我们确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，我们预计研发成本将继续增加。但是，目前，我们无法合理估计或知道

完成候选产品开发所需工作的性质、时间和估计成本。

由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额。在以下情况下，我们的支出将增加：

●

FDA、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们重新设计或修改试验或研究，或者在目前预期的试验或研究之外进行试验或研究；

●

在获得监管部门批准以启动我们计划中的临床项目方面存在任何延迟；或

●

在患者注册或完成我们的临床试验或开发我们的候选产品方面存在任何延迟.

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务、会计、业务发展、法律和人力资源职能人员的工资和其他相关成本，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包括在研发费用中的公司设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

在截至2023年6月30日的六个月中，我们的一般和管理费用与去年同期相比有所增加。随着我们的开发计划的进展以及我们确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，我们将继续预计一般和管理费用将增加，以支持这些额外的研发活动。

其他收入，净额

截至2023年6月30日的六个月中，其他净收入主要包括我们的有价证券的利息收入。

关键会计政策与估计

我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来表现非常重要。我们之所以将这些政策称为关键，是因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计。在截至2023年6月30日的六个月中，我们的关键会计政策没有变化，与我们在截至2022年12月31日的财年的10-K表年度报告中确定的政策相比没有变化。重要的是，下文对我们经营业绩的讨论必须与2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中披露的关键会计政策一起阅读。

运营结果

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的比较

下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的经营业绩，以及这些项目的美元变化：


	三个月已结束
	6月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
协作收入	$	4,853	$	712	$	4,141
运营费用：
研究和开发		21,985		12,527		9,458
一般和行政		8,294		7,552		742
运营费用总额		30,279		20,079		10,200
其他收入，净额：
利息收入		3,274		219		3,055
其他收入		3		61		(58)
其他收入总额，净额		3,277		280		2,997
所得税前净亏损	$	(22,149)	$	(19,087)	$	(3,062)

协作收入

截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，合作收入分别为490万美元和70万美元。合作收入增加的原因是，在截至2023年6月30日的三个月中，我们确认了与2023年Neurocrine合作协议相关的290万美元收入、与2019年Neurocrine合作协议相关的160万美元收入以及30万美元的其他合作收入。在截至2022年6月30日的三个月中，合作收入完全与2019年Neurocrine合作协议的研究服务和费用报销有关。

研发费用

研发费用增加了950万美元，从截至2022年6月30日的三个月的1,250万美元增加到截至2023年6月30日的三个月的2,200万美元。下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月的研发费用，以及这些项目的美元变化：


	三个月已结束
	6月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
员工和顾问	$	9,888	$	6,924	$	2,964
外部研究和开发		8,555		2,794		5,761
设施和其他		1,608		1,022		586
专业费用		1,934		1,787		147
研发费用总额	$	21,985	$	12,527	$	9,458

截至2023年6月30日的三个月中，研发费用的增加主要归因于以下原因：

●

与截至2022年6月30日的三个月相比，与截至2022年6月30日的三个月相比，与研发职能部门的人数增加相关的员工和顾问相关成本约为300万美元；

●

与项目相关支出增加相关的外部研发费用约为580万美元，主要用于治疗AD和肌萎缩性侧索硬化症的抗tau抗体；以及

●

在截至2022年6月30日的三个月中，增加的设施和其他成本约为50万美元，主要与西德尼街75号终止租约相关的收益有关。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了70万美元，从截至2022年6月30日的三个月的760万美元增加到截至2023年6月30日的三个月的830万美元。一般和管理费用的增加主要归因于以下方面：

●

与截至2022年6月30日的三个月相比，与截至2022年6月30日的三个月相比，与一般和管理职能的员工人数增加相关的薪酬成本和股票薪酬约为20万美元；

●

约40万美元用于增加的设施和其他成本，主要与2022年第二季度西德尼街75号终止租约相关的收益有关；以及

●

大约10万美元用于增加的法律和专利费用。

其他收入，净额

在截至2023年6月30日的三个月中，其他收入净额约为330万美元，而截至2022年6月30日的三个月中确认的收入为30万美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月，其他净收入与有价证券余额的利息收入有关。与截至2022年6月30日的三个月相比，截至2023年6月30日的三个月中，现金余额增加和利率上升，导致增长所致。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的比较

下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的经营业绩，以及这些项目的美元变化：


	六个月已结束
	6月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
协作收入	$	155,333	$	1,371	$	153,962
运营费用：
研究和开发		40,553		26,876		13,677
一般和行政		17,322		15,211		2,111
运营费用总额		57,875		42,087		15,788
其他收入，净额：
利息收入		5,138		271		4,867
其他收入		3		39		(36)
其他收入总额，净额		5,141		310		4,831
所得税前净收益（亏损）	$	102,599	$	(40,406)	$	143,005

协作收入

截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，合作收入分别为1.553亿美元和140万美元。合作收入的增加是由于在截至2023年6月30日的六个月中确认了7,900万美元的收入，这与诺华决定行使两个诺华许可期权以及第三个诺华许可期权的到期有关。此外，在截至2023年6月30日的六个月中，我们确认了与2023年Neurocrine合作协议相关的7,240万美元收入，与2019年Neurocrine合作协议相关的360万美元收入以及30万美元的其他合作收入。在截至2022年6月30日的六个月中，合作收入完全与2019年Neurocrine合作协议的研究服务和费用报销有关。

研发费用

研发费用增加了1,370万美元，从截至2022年6月30日的六个月的2690万美元增加到截至2023年6月30日的六个月的4,060万美元。下表汇总了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的研发费用，以及这些项目的美元变化：


	六个月已结束
	6月30日
	2023		2022		改变

	（以千计）
员工和顾问	$	20,016	$	13,567	$	6,449
外部研究和开发		13,388		4,595		8,793
设施和其他		3,203		4,626		(1,423)
专业费用		3,946		4,088		(142)
研发费用总额	$	40,553	$	26,876	$	13,677

截至2023年6月30日的六个月中，研发费用的增加主要归因于以下原因：

●

与去年同期相比，与上一年同期相比，与研发职能部门的人数增加相关的员工和顾问相关费用约为640万美元；

●

外部研发费用约为880万美元，这与项目相关支出增加，主要用于AD和ALS的抗tau抗体，以及Touchlight与诺华行使两个诺华许可期权相关的费用；以及

●

部分被约150万美元的设施和其他成本减少所抵消，这主要与2022年第二季度终止西德尼街75号办公和实验室空间的租约有关。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了210万美元，从截至2023年6月30日的六个月的1,520万美元增加到截至2023年6月30日的六个月的1,730万美元。一般和管理费用的增加主要归因于以下方面：

●

与去年同期相比，薪酬成本增加和股票薪酬约为160万美元，这与一般和管理职能的员工人数增加有关；

●

约70万美元用于增加的法律和专利费用；以及

●

被设施和其他成本减少的约20万美元所抵消，这主要与2022年第二季度终止西德尼街75号办公和实验室空间的租约有关。

其他收入，净额

截至2023年6月30日的六个月中，其他收入净额约为510万美元，而截至2022年6月30日的六个月中确认的收入为30万美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，其他净收入主要与有价证券余额的利息收入有关。这一增长是由于截至2023年6月30日的六个月中，与截至2022年6月30日的六个月相比，现金余额增加和利率上升。

流动性和资本资源

流动性来源

我们主要通过可赎回可转换优先股的私募配售、普通股的公开发行、战略合作以及期权和许可安排，包括我们的2019年Neurocrine合作协议和2023年Neurocrine合作协议、我们分别根据辉瑞协议和诺华协议与辉瑞和诺华的持续期权和许可安排以及我们之前的合作协议为我们的运营提供资金。

截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.727亿美元。根据我们目前的运营计划，我们预计，截至2023年6月30日，我们的现有现金、现金等价物和有价证券， a再加上根据我们与Neurocrine的合作和许可协议，预计将收到的开发费用报销款项，这将使我们能够满足到2025年计划的运营支出和资本支出要求。

现金流

下表提供了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的现金流信息：


	六个月已结束
	6月30日
	2023		2022

	（以千计）
提供（用于）的净现金来源：
经营活动	$	122,730	$	15,941
投资活动		(10,172)		(56,128)
筹资活动		32,854		819
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）	$	145,412	$	(39,368)

经营活动提供的净现金

在截至2023年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金为1.227亿美元，而在截至2022年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金为1,590万美元。增长的主要原因是截至2023年6月30日的六个月中，我们的净收入为1.016亿美元，而截至2022年6月30日的六个月中，我们的净亏损为4,040万美元。

用于投资活动的净现金

在截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为1,020万美元，而截至2022年6月30日的六个月中为5,610万美元。这一变化主要是由于在截至2022年6月30日的六个月中，与截至2023年6月30日的六个月相比，有价证券的购买量有所增加。

融资活动提供的净现金

在截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为3,290万美元，这得益于与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益。

资金需求

在此期间，我们的开支增加了六个几个月已结束 6 月 30 日，2023 年，相比之下六个截至2022年6月30日的几个月，随着我们的开发计划的进展和员工人数的增加。我们预计，随着我们继续研究和开发、对候选产品进行临床试验并寻求上市批准，以及我们继续签订或开展与合作协议有关的活动，我们的支出将继续增加。此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们预计将产生与项目销售、营销、制造和分销相关的巨额费用，前提是此类销售、营销和分销不是潜在合作者的责任。此外，我们预计与上市公司运营、执行财务报表控制、满足监管和质量标准、满足医疗保健合规要求以及维持产品、临床试验以及董事和高级管理人员责任保险覆盖范围相关的成本将增加。我们还预计，由于总体经济中存在的通货膨胀状况，商品和服务成本以及支付给员工的薪酬水平将增加。因此，我们将需要为我们的持续运营筹集大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或进行业务发展交易，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的任何商业化努力。

根据我们目前的运营计划，我们预计，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，以及根据我们与Neurocrine的合作和许可协议预计将收到的开发成本补偿金额，将使我们能够在2025年之前满足计划的运营支出和资本支出要求。我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括:

●

范围，我们产品的产品发现、临床前研究和临床试验的进展、结果和成本候选人们;

●

这我们的研发计划的范围、进展、成果、成本、优先顺序和数量；

●

我们的战略合作以及期权和许可协议以及我们未来可能达成的任何类似安排的进展和现状，包括我们负责的任何研发成本，以及我们从合作合作伙伴或许可方那里收到的任何未来里程碑付款和特许权使用费；

●

根据我们可能加入的任何合作或许可协议（例如Touchlight许可协议），我们有义务在多大程度上补偿临床前开发和临床试验费用，或者里程碑的实现或发生的其他触发里程碑和特许权使用费支付的进展；

●

对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

我们以优惠条件（如果有）为我们的候选产品建立和维持合作、分销或其他营销安排的能力；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔辩护的成本和时间；

●

我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术，包括与此类候选产品或技术相关的任何知识产权，收购或投资其他业务，或向我们的候选产品、capsid或其他技术进行向外许可；

●

提高我们的制造能力和确保商业前生产安排的成本和商业化生产；

●

我们或我们的合作者从我们未来获得营销批准的任何候选产品中销售的产品水平；

●

作为上市公司运营和维持充足的产品、临床试验以及董事和高级管理人员责任保险的成本；以及

●

建立或建立的成本销售、制造、营销、分销和其他商业化合同如果我们获得监管部门批准来推销我们的候选产品，则有能力。

确定潜在候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们可能永远不会生成获得营销批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。我们的产品收入（如果有）以及根据我们的合作协议支付的任何商业里程碑付款或特许权使用费，将来自可能在很多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资和业务发展交易来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得足够的额外融资。

在此之前，如果有的话，由于我们可以创造足以实现持续盈利能力的产品收入，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排的组合来为我们的现金需求提供资金。除了我们有权从合作伙伴和许可方那里获得的用于偿还某些研发费用、潜在期权行使、实现特定监管和商业里程碑以及根据我们的合作支付的特许权使用费以及期权和许可协议（如适用）的金额外，我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股票或股票挂钩证券（包括可转换债务）筹集额外资金，则我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们作为普通股持有者的现有股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包含限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、获得额外资本、收购或剥离业务、进行资本支出或申报分红。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或期权和许可协议筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。

合同义务

我们在正常业务过程中与临床研究组织、合同制造组织和机构签订知识产权许可协议。通常，我们可以在提前 30 到 90 天书面通知后随时取消这些合同。

我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款，这取决于使用协议许可的知识产权开发产品，并取决于临床试验或监管部门批准里程碑的实现。根据适用协议的条款，我们可能还需要支付年度维护费或最低应付金额，从低四位数到低五位数不等。在某些情况下，如果获得批准，我们还有义务使用适用协议许可的知识产权，根据产品的销售向许可方支付特许权使用费。

我们还有不可取消的经营租赁承诺，这源于我们在马萨诸塞州剑桥和列克星敦的设施租赁办公和实验室空间。欲了解更多信息，请参阅本10-Q季度报告中其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注6。

资产负债表外安排

根据适用的美国证券交易委员会规则，在本报告所述期间，我们没有任何资产负债表外安排，目前也没有。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

我们面临与利率变化相关的市场风险。我们的政策要求我们投资高质量的发行人，限制我们对任何个人发行人的敞口，并确保足够的流动性。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，以货币市场基金和有价证券的形式进行，投资于美国国债。由于我们的投资组合期限短，而且我们的投资风险状况较低，因此利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。

我们目前不面临与外币汇率变动相关的市场风险；但是，我们将来可能会与位于亚洲和欧洲的供应商签订合同，届时可能会受到外币汇率波动的影响。

通货膨胀通常会增加我们的劳动力、商品和服务成本，从而影响我们。我们认为，在截至2023年6月30日的六个月中，通货膨胀不会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。

第 4 项。控制和程序

管理层对披露控制和程序的评估

我们维持《交易法》第13a-15（e）条或第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序”，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告。我们的披露控制和程序包括但不限于控制和其他程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。

截至2023年6月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。我们的首席执行官兼首席财务官根据上述评估得出结论，截至2023年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

我们将继续审查和记录我们的披露控制和程序，并可能不时做出更改，旨在提高其有效性并确保我们的系统随着业务而发展。

财务报告内部控制的变化

在截至2023年6月30日的六个月中，我们对财务报告的内部控制没有变化，如《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条所定义的那样，对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响，或者有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

在正常业务过程中，我们不时参与与知识产权、商业安排和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。尽管无法确定任何此类事项的结果，但截至2023年6月30日，我们尚未参与任何重大未决诉讼。据我们所知，政府没有进行任何重大诉讼，也没有计划对我们提起任何重大诉讼。我们不是任何重大诉讼的当事方，在这些诉讼中，我们的任何董事、高级管理层成员或关联公司要么是对我们或我们的子公司不利的一方，要么对我们或我们的子公司具有不利的重大利益。

第 1A 项。风险因素

我们面临着许多风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和未来前景产生不利影响，包括我们在2023年3月7日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中确定的风险。

第 6 项。展品

作为本季度报告的一部分提交或提供的证物列在附录索引中，该索引以引用方式纳入此处。

展品索引

以引用方式纳入以下内容：

展览
没有。

描述

表格或
日程安排

展览
没有。

备案
与... 约会
秒

美国证券交易委员会文件
数字

已归档
在此附上

10.1

注册人与杰奎琳·法希·桑德尔之间的雇佣协议，自2023年7月5日起生效。

8-K

10.1

07/10/2023

001-37625

31.1

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席执行官进行认证。

31.2

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席财务官进行认证。

32.1+

根据《交易法》第13a-14 (b) 条或第15d-14 (b) 条以及《美国法典》第 18 条第 1350 条对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS

行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。

101.SCH

内联 XBRL 分类扩展架构文档。

101.CAL

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。

101.DEF

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。

101.LAB

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档.

101.PRE

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。

104

封面页交互式数据文件 — 封面页交互式数据文件不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中

+	本文附录32.1中提供的认证被视为与本10-Q表季度报告一起提供，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，除非注册人以引用方式特别将其纳入，否则不被视为 “提交”。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。


日期：2023 年 8 月 3 日	VOYAGER THERAPEUTICS,

	来自：	/s/Alfred Sandrock，医学博士，博士
		阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		首席执行官、总裁兼董事
		（首席执行官）

	来自：	/s/Peter P. Pfreundschuh
		Peter P. Pfreundschuh
		首席财务官
		（首席财务和会计官）