附录 99.1
Editas Medicine 公布2023年第二季度业绩和业务最新情况
有望在 EDIT-301 RUBY 的 SCD 试验中为总共 20 名患者注射,并在年底之前提供临床最新情况
在 TDT 的 EDIT-301 EDITHAL 试验中开始平行患者给药,并有望在年底之前提供临床更新
任命埃里克·卢塞拉为首席财务官,任命琳达·伯克利博士为首席科学官,加强执行团队
马萨诸塞州剑桥,2023年8月2日——临床阶段的基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.(纳斯达克股票代码:EDIT)今天公布了2023年第二季度的财务业绩和业务最新情况。
“在第二季度,我们在战略计划方面继续取得重大进展,特别是我们的 EDIT-301 计划向 BLA 申报推进。我们在6月份分享的令人鼓舞的数据表明,EDIT-301 有可能成为一种临床差异化、一次性、耐用的药物,可以长期为镰状细胞病和β地中海贫血患者提供改变生活的临床益处,特别是推动贫血的早期强劲纠正和胎儿血红蛋白的持续增加。Editas团队很兴奋,并继续推动执行我们的目标。” Editas Medicine总裁兼首席执行官M.B.、M.M.Sc. M.B.、M.M.Sc. Gilmore O'Neill评论道。“我也很高兴欢迎我们的新任首席财务官埃里克·卢切拉和我们的新任首席科学官琳达·伯克利加入Editas的领导团队,他们将利用各自的经验来建立我们的 在活体中 pipeline,推动我们成为商业阶段的组织,改变患有严重疾病的人的生活。”
近期成就与展望
体外血红蛋白病
● | EDIT-301 治疗镰状细胞病 (SCD) |
o | 到年底,Editas Medicine仍有望在RUBY试验中为总共20名SCD患者服药。 |
o | 该公司仍有望在年底之前提供额外的RUBY临床更新。 |
o | 6月,Editas Medicine在德国法兰克福举行的欧洲血液学协会(EHA)混合大会和公司赞助的网络研讨会上做了口头陈述,介绍了RUBY试验的积极初步临床安全性和有效性数据。 |
● | EDIT-301 用于输血依赖型 β 地中海贫血 (TDT) |
o | Editas Medicine 已开始在 TDT 的 EDITHAL 试验中平行给药。 |
o | 该公司仍有望在年底之前提供额外的EDITHAL临床更新。 |
o | 6月,Editas Medicine在公司赞助的网络研讨会上公布了在EDITHAL试验中接受治疗的第一位患者的积极初步临床安全性和有效性数据。 |
其他企业亮点
● | 领导力 |
Erick Lucera 加入 Editas 担任首席财务官
Lucera先生为Editas带来了30多年的生命科学财务、运营和投资经验,包括推动财务决策以及确定并成功建立生物技术领域的战略合作伙伴关系。在加入Editas Medicine之前,Lucera先生最近担任AVEO Pharmicals的首席财务官,在那里他帮助公司从临床阶段的实体,通过美国食品药品管理局的批准和商业推出,扩大到被LG Chem收购。
Linda C. Burkly 加入 Editas 担任首席科学官
作为跨越药物发现和开发价值链的研究领导者,Burkly博士为Editas带来了超过35年的生物技术经验。她的经验涵盖免疫学、神经系统和罕见遗传性疾病等治疗领域。琳达在为批准药物和包括Trogarzo在内的后期临床候选药物的基础做出贡献方面也有着良好的记录®,Tysabri®,以及 Dapirolizumab(第 3 阶段),她的职责包括发明治疗组合物、发现新的途径生物学和治疗组合物的用途、共同撰写 IND 和领导项目团队。在加入Editas Medicine之前,Burkly博士在Biogen的37年任期内担任了越来越多的职务,最近一次是在2014年至2022年期间领导以神经科学为重点的研究团队,担任副总裁兼高级杰出研究员。
● | 制造业 |
Editas Medicine继续提高其内部制造和质量管理能力。该公司正在增加其洁净室产能,并将活动转移到位于马萨诸塞州德文斯的新Azzur工厂,该工厂预计将于2024年完工。这座新设施和产能的增加将支持 EDIT-301 计划的扩展,包括为 RUBY 和 EDITHAL 试验制造临床供应,为公司做好商业准备做好准备。
2023 年第二季度财务业绩
截至2023年6月30日,现金、现金等价物和有价证券为4.8亿美元,而截至2023年3月31日为4.018亿美元。公司预计,到2025年第三季度,现有的现金、现金等价物和有价证券将为运营费用和资本支出提供资金。
● | 在截至2023年6月30日的三个月中,归属于普通股股东的净亏损为4,030万美元,合每股亏损0.56美元,而2022年同期的净亏损为5,350万美元,合每股亏损0.78美元。 |
● | 截至2023年6月30日的三个月,合作和其他研发收入减少了350万美元,至290万美元,而2022年同期为640万美元。下降与Bristol Myers Squibb在2022年第二季度选择加入计划有关,而该计划并未在2023年同期发生。 |
● | 截至2023年6月30日的三个月中,研发费用降至2980万美元,而2022年同期为4,370万美元。减少1,390万美元归因于公司重新调整了战略优先顺序,包括将临床和制造重点放在 EDIT-301 上,以及员工相关成本的降低。 |
● | 一般和管理费用保持相对平稳,在截至2023年6月30日的三个月中,从2022年同期的1,690万美元小幅增加了30万美元至1,720万美元。 |
电话会议
Editas Medicine管理团队将于美国东部时间今天上午8点举办电话会议和网络直播,提供和讨论2023年第二季度的公司最新情况和财务业绩。要接听电话会议,请拨打 1-877-407-0989(国内)或 1-201-389-0921(国际)并询问Editas Medicine财报电话会议。电话会议的网络直播也将在Editas Medicine网站www.editasmedicine.com的 “投资者” 部分播出,重播将在会议结束大约两个小时后播出。
关于埃迪塔斯医学
作为一家临床阶段的基因组编辑公司,Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为适用于全球严重疾病患者的强大治疗渠道。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革、耐用、精准基因组药物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a专利资产以及Broad Institute和哈佛大学的人类药物Cas9专利财产的独家被许可人。如需最新信息和科学演讲,请访问 www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括关于公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时机、进展和结果的声明,包括在年底之前在RUBY试验中给总共20名患者服药、公司收到和提交其临床试验和临床前研究数据的时机,包括年底前RUBY和EDITHAL试验的进一步临床更新、公司候选产品的潜力和预期、时机或可能性监管文件和批准、公司对商业准备状态的期望以及公司对现金跑道的预期。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与计划有重大差异,
由于各种重要因素,这些前瞻性陈述中披露的意图和预期,包括:临床前研究和临床试验(包括RUBY和EDITHAL试验)的启动和完成以及公司候选产品(包括 EDIT-301)的临床开发所固有的不确定性;临床前研究和临床试验结果的可用性和时机;临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果;对监管部门批准进行试验或销售产品的期望,以及是否有足够的资金来满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述,该报告包含在公司最新的10-K表年度报告中,该报告已存档在美国证券交易委员会,也包含在公司将来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本文发布之日的观点,不应以此作为其在后续任何日期的观点。除非法律要求,否则公司明确不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。
EDITAS MEDICINE, INC.
合并运营报表
(金额以千计,股票和每股数据除外)
(未经审计)
| | 三个月已结束 | | 六个月已结束 | ||||||||
| | 6月30日 | | 6月30日 | ||||||||
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | ||||
| | | | | | | | | ||||
合作和其他研发收入 |
| $ | 2,887 |
| $ | 6,362 |
| $ | 12,738 |
| $ | 13,134 |
运营费用: | | | | | | | | | | | | |
研究和开发 | | | 29,779 | | | 43,659 | | | 67,583 | | | 81,635 |
一般和行政 | | | 17,202 | | | 16,937 | | | 40,211 | | | 36,483 |
运营费用总额 | | | 46,981 | | | 60,596 | | | 107,794 | | | 118,118 |
营业亏损 | | | (44,094) | | | (54,234) | | | (95,056) | | | (104,984) |
其他收入,净额: | | | | | | | | | | | | |
其他(支出)收入,净额 | | | (7) | | | 235 | | | (1,590) | | | 1 |
净利息收入 | | | 3,811 | | | 546 | | | 7,320 | | | 1,015 |
其他收入总额,净额 | | | 3,804 | | | 781 | | | 5,730 | | | 1,016 |
净亏损 | | $ | (40,290) | | $ | (53,453) | | $ | (89,326) | | $ | (103,968) |
归属于普通股股东的每股净亏损,基本亏损和摊薄后 | | $ | (0.56) | | $ | (0.78) | | $ | (1.27) | | $ | (1.52) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | | | 71,376,678 | | | 68,640,858 | | | 70,157,204 | | | 68,563,348 |
EDITAS MEDICINE, INC.
部分合并资产负债表项目
(金额以千计)
(未经审计)
|
| 6月30日 |
| 十二月三十一日 | ||
| | 2023 | | 2022 | ||
| | | | | ||
现金、现金等价物和有价证券 | | $ | 480,033 | | $ | 437,371 |
营运资金 | | | 386,465 | | | 296,644 |
总资产 | | | 541,953 | | | 514,321 |
递延收入,扣除流动部分 | | | 60,667 | | | 60,667 |
股东权益总额 | | | 399,917 | | | 360,680 |
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媒体和投资者联系人:
克里斯蒂·巴内特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com