•在6月举行的欧洲囊性纤维化协会（ECFS）欧洲囊性纤维化会议上，Vertex公布了世界上最大的TRIKAFTA/KAFTRIO研究的中期结果，该研究表明，CF患者的肺功能持续改善，肺部恶化频率降低，肺移植率和死亡率降低。
•美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准在 1 个月至 1 个月的 CF 儿童中使用 KALYDECO
•美国食品药品管理局批准在囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变或对TRIKAFTA有反应的CFTR基因突变的2至5岁儿童使用TRIKAFTA。获得该批准后，大约有900名儿童首次有资格获得TRIKAFTA。Vertex还完成了向EMA、MHRA、加拿大卫生部和澳大利亚治疗用品管理局提交的关于在2至5岁儿童中使用KAFTRIO/TRIKAFTA的监管文件。
潜在的短期发布机会
Vertex正在为以下短期内潜在的新产品发布做准备：
•SCD和TDT中的Exagamglogene autotemcel（exa-cel）：exa-cel是一种精确的非病毒体外CRISPR基因编辑疗法，是与CRISPR Therapeutics合作开发的，是SCD和TDT的潜在功能性治疗方法。
▪ 美国食品药品管理局接受了exa-cel的生物制剂许可申请（BLA），并将SCD的处方药使用费法（PDUFA）的生效日期定为2023年12月8日，TDT的生效日期为2024年3月30日。exa-cel 的 SCD 的 BLA 被授予优先审查
食品药品管理局。美国食品和药物管理局表示，他们计划为exa-cel举行一次咨询委员会会议。在美国，exa-cel被授予快速通道、再生医学高级疗法（RMAT）、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
▪ 与美国食品药品管理局一样，欧盟EMA和英国MHRA对exa-cel的监管申请的审查正在顺利进行中。exa-cel已在欧盟获得优先药物（PRIME）和孤儿药称号。在英国，exa-cel已获得MHRA颁发的创新许可和准入途径下的创新护照。
▪ 在6月举行的2023年欧洲血液学协会（EHA）年度大会上，Vertex公布了截至2022年9月数据发布的SCD和TDT中exa-cel关键试验的积极中期结果。在预先指定的中期分析中，这两项试验都达到了主要和关键次要终点，数据继续显示出具有变革性、一致性和持久性的益处。在EHA上公布的数据是ema和MHRA向exa-cel提交的监管文件的基础。Vertex预计将在未来的医学大会上提供最新的临床数据，这些数据是美国食品药品管理局申请的基础。
▪ 1/2/3 期 CLIMB-111 和 CLIMB-121 研究的给药正在进行中，Vertex 继续在 CLIMB-131 长期随访研究中招募和跟踪患者。
•vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，囊性纤维化中的下一代三联组合。
▪ 2022年第四季度，Vertex完成了关键的SKYLINE 102和SKYLINE 103试验的注册，这些试验评估了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor相对于TRIKAFTA在12岁及以上的CF患者中的疗效和安全性。最近，Vertex还完成了RIDGELINE对6至11岁CF儿童vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的研究的报名。Vertex预计将在2023年底之前完成SKYLINE和RIDGELINE的研究，并在2024年初分享这些研究的结果。
•急性疼痛中的VX-548：Vertex发现了多种选择性小分子Nav1.8抑制剂，目的是创造一种新的止痛药物，这些药物有可能在不受阿片类药物和其他现有药物限制的情况下提供有效的止痛药。
▪ Vertex 继续注册第 3 期关键项目，包括两项腹部成形术和拇囊炎切除术的随机对照试验以及一项单臂安全性和
其主要化合物 VX-548 用于治疗中度至重度急性疼痛的有效性试验。
▪ Vertex预计将在2023年底完成这项关键项目，并在2023年底或2024年初分享这些研究的结果。在美国，VX-548 已获得针对中度至重度急性疼痛的突破性疗法和快速通道称号。
研发管道
Vertex正在提供针对严重疾病的具有潜在变革性的小分子、mRNA、细胞和遗传疗法的多元化产品线。下文总结了临床开发项目的最新和预期进展。
囊性纤维化
Vertex继续为大约5,000名无法单独从CFTR调节剂中受益的患者寻求同类新一代的小分子CFTR调节剂疗法，以及mRNA疗法。
•Vertex 正在与 Moderna 合作开发 CFTR mRNA 疗法 VX-522。这种疗法的目标是通过对肺部细胞进行编程以产生功能性CFTR蛋白来治疗CFTR的根本原因，其目的是治疗大约5,000名不产生任何CFTR蛋白的CFTR患者。Vertex 正在招募患者参加 VX-522 的单次递增剂量 (SAD) 临床试验，该公司预计将在 2023 年完成 SAD 并启动多剂量递增 (MAD) 研究。在美国，美国食品药品管理局已授予 VX-522 快速通道称号。
•与其总体战略一致，Vertex对其所有项目都采用投资组合方法，并正在推进额外的CFTR调节剂，目标是让更多的患者达到汗液氯化物的携带水平。
β地中海贫血和镰状细胞病
•两项针对exa-cel的全球3期研究继续招募并给5至11岁的患者服用TDT或SCD。
•此外，Vertex继续研究临床前资产，为exa-cel提供更温和的调节，这可能会将符合条件的患者群体从32,000名扩大到超过15万名。
急性和神经性疼痛
•针对糖尿病周围神经病变（一种常见的周围神经病变性疼痛）患者 VX-548 的 2 期剂量范围研究已全面注册。
•为期12周的第二阶段 VX-548 研究的给药仍在继续，Vertex预计将在2023年底完成这项研究，并在2023年底或2024年初分享结果。
•与其总体战略一致，Vertex对其所有项目都采用投资组合方法，并正在通过研究和早期疼痛开发阶段来推进额外的Nav1.8抑制剂和Nav1.7抑制剂。
apol1 介导的肾脏疾病 (AMKD)
Vertex 发现了多种具有 APOL1 功能的口服小分子抑制剂，开创了一类针对肾脏疾病潜在遗传驱动因素的新药物。
•Vertex继续为inaxaplin的关键项目招收患者并给药，这是一项针对AMKD患者的单一2/3期临床试验，预计将在2023年完成该研究的2B期剂量范围部分。
•Inaxaplin被美国食品药品管理局授予FSGS突破性疗法称号，AMKD被EMA授予孤儿药和PRIME认证。
1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在评估使用干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞的细胞疗法，以取代在T1D患者体内被破坏的产生胰岛素的内源性胰岛细胞，目标是开发一种潜在的功能性治疗方法。Vertex 有三个使用这些完全分化的细胞的程序。
1.VX-880，具有标准免疫抑制功能的完全分化细胞：Vertex 于 2022 年为 VX-880 建立了概念验证。2023 年 6 月，Vertex 在美国糖尿病协会科学会议 (ADA) 上公布了正在进行的 VX-880 1/2 期研究的最新积极临床数据。这项 1/2 期研究被设计为一项由多部分组成的连续临床试验，旨在评估 VX-880 的安全性和有效性。在 A 部分中，前两名患者接受的 VX-880 细胞剂量是目标剂量的一半。在B部分中，患者接受了全部目标剂量，并错开给药。根据A部分和B部分的结果，Vertex已启动该研究的C部分，同时按全部目标剂量给药，试验地点目前活跃在美国、加拿大、挪威、瑞士、荷兰和法国。
在 ADA 公布的数据中，该研究 A 部分和 B 部分的所有患者均接受 VX-880 移植的胰岛细胞治疗，产生内源性胰岛素（C 肽），血糖控制得到改善，同时减少或消除胰岛素的使用。两名接受了至少一年的随访的患者符合消除严重低血糖事件 (SHE) 和 HbA1c 的主要终点标准
2.VX-264，封装在免疫保护装置中的完全分化的胰岛细胞：VX-264 使用 VX-880 计划中使用的相同干细胞衍生的、完全分化的胰岛，这些胰岛封装在一种新型设备中，旨在保护细胞免受人体免疫系统的侵害，无需进行免疫抑制治疗。Vertex 正在招募和给药 VX-264 患者进行一项 1/2 期临床试验，该试验是一项由多部分组成的连续研究，旨在评估 VX-264 的安全性、耐受性和有效性。该研究的A部分将给患者服用部分剂量的细胞，患者之间错开给药物，B部分将为患者提供完整的目标剂量，并在患者之间错开给药，然后在C部分中转向并行给药。该研究正在美国、加拿大和荷兰招收患者，未来几个月将启动其他全球研究点。A部分的第一位患者已服药。
3.编辑的完全分化细胞：Vertex 的低免疫细胞计划涉及使用 CRISPR/Cas9 对 VX-880 和 VX-264 计划中使用的相同干细胞衍生的、完全分化的胰岛进行基因编辑，以掩盖免疫系统的细胞。这是消除免疫抑制治疗需求的另一种可能途径。该项目正在进入研究阶段。
为了进一步扩大Vertex在细胞疗法制造方面的能力，Vertex和Lonza于2023年6月宣布了一项战略协议，以支持Vertex研究性干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法产品组合的制造。该协议将有助于加速Vertex针对T1D的潜在变革性细胞疗法产品的开发和商业化。
Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
Vertex正在努力通过开发新型的Z-AAT蛋白折叠小分子校正剂来解决α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏的潜在遗传原因，目标是增加血液中功能性AAT的分泌，解决AAT缺乏症的肺部和肝脏方面。
•Vertex 正在招募患者参加一项针对第一代 AAT 校正剂 VX-864 的为期 48 周的 2 期研究，以评估长期治疗对肝脏中聚合物清除的影响，以及由此产生的血浆中功能 AAT (FaaT) 水平。Vertex预计将在2023年完成这项研究的注册。
•此外，Vertex 继续招募健康志愿者服用 VX-634，这是一种后续的小分子 AAT 校正剂。VX-634 是一系列下一波研究分子中的第一个，与之前的 Vertex AAT 校正剂相比，其效力和类药物特性显著提高。Vertex预计将在2023年完成这项研究的注册和给药。
肌肉萎缩症
Vertex还在推进肌肉萎缩症的临床前资产，包括杜兴氏肌营养不良症（DMD）和1型肌强直性营养不良症（DM1）。
对外部创新的投资
作为与CRISPR Therapeutics合作开发T1D低免疫细胞的一部分，Vertex在2023年第二季度实现了研究里程碑，向CRISPR支付了7000万美元的里程碑款项。
非公认会计准则财务指标
在本新闻稿中，Vertex的财务业绩和财务指导是根据美国普遍接受的会计原则（GAAP）和某些非公认会计准则财务指标提供的。特别是，非公认会计准则财务业绩和指导不包括Vertex的税前收入（i）股票薪酬支出，（ii）与公司战略投资公允价值相关的损益，（iii）或有对价公允价值的增加或减少，（iv）收购相关成本，（v）无形资产减值费用以及（vi）其他调整。该公司的非公认会计准则财务业绩还从其所得税准备金中排除了与上述税前收入的非公认会计准则调整相关的估计税收影响以及某些离散项目。这些业绩不应被视为公司公认会计原则业绩的替代品，而是作为根据公认会计原则提供的业绩的补充而提供的。管理层认为，这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的潜在趋势，对于将当前业绩与上期业绩进行比较非常重要，并提供有关公司财务状况的更多信息，公司认为这些信息有助于了解其持续业务。管理层还使用这些非公认会计准则财务指标来制定内部和外部沟通的预算和运营目标，管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非公认会计准则财务指标的计算可能与其他公司使用的计算方法不同。所附财务信息中包含了公认会计准则财务业绩与非公认会计准则财务业绩的对账。
该公司以非公认会计准则为基础，就合并研发、收购的IPR&D和销售和收购费用以及有效税率提供指导。除非另有说明，否则有关GAAP和Non-GAAP合并研发、收购的IPR&D和SG&A支出的指导不包括与未来任何潜在业务发展交易（包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可）相关的估算。该公司没有就其公认会计原则有效税率提供指导，因为它无法合理确定地预测与股票薪酬相关的超额税收优惠的影响以及某些可能存在的离散项目的可能性，这些影响可能是重大的。
Vertex 制药公司
合并收益表
（以百万计，每股金额除外）（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| 产品收入，净额 | $ | 2,493.2 | | | $ | 2,196.2 | | | $ | 4,868.0 | | | $ | 4,293.7 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 成本和支出： | | | | | | | |
| 销售成本 | 308.6 | | | 261.8 | | | 575.5 | | | 507.6 | |
| 研究和开发费用 | 785.7 | | | 600.1 | | | 1,528.3 | | | 1,201.2 | |
| 收购了正在进行的研发费用 | 110.5 | | | 61.9 | | | 457.6 | | | 63.9 | |
| 销售、一般和管理费用 | 262.6 | | | 215.3 | | | 503.7 | | | 430.5 | |
| 或有对价公允价值的变化 | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 成本和支出总额 | 1,466.8 | | | 1,089.9 | | | 3,062.6 | | | 2,146.5 | |
| 运营收入 | 1,026.4 | | | 1,106.3 | | | 1,805.4 | | | 2,147.2 | |
| 利息收入 | 144.7 | | | 10.8 | | | 267.3 | | | 12.4 | |
| 利息支出 | (11.2) | | | (14.6) | | | (22.6) | | | (29.5) | |
| 其他收入（支出），净额 | 1.6 | | | (78.1) | | | 2.9 | | | (150.9) | |
| 所得税准备金前的收入 | 1,161.5 | | | 1,024.4 | | | 2,053.0 | | | 1,979.2 | |
| 所得税准备金 | 245.8 | | | 213.9 | | | 437.5 | | | 406.6 | |
| 净收入 | $ | 915.7 | | | $ | 810.5 | | | $ | 1,615.5 | | | $ | 1,572.6 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股净收益： | | | | | | | |
| 基本 | $ | 3.55 | | | $ | 3.17 | | | $ | 6.27 | | | $ | 6.15 | |
| 稀释 | $ | 3.52 | | | $ | 3.13 | | | $ | 6.21 | | | $ | 6.09 | |
| 每股计算中使用的股份： | | | | | | | |
| 基本 | 257.7 | | | 255.9 | | | 257.6 | | | 255.5 | |
| 稀释 | 260.4 | | | 258.7 | | | 260.3 | | | 258.3 | |
Vertex 制药公司
产品收入
（单位：百万）（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| TRIKAFTA/KAFTR | $ | 2,240.4 | | | $ | 1,893.2 | | | $ | 4,337.1 | | | $ | 3,654.8 | |
| 其他 CF 产品 | 252.8 | | | 303.0 | | | 530.9 | | | 638.9 | |
| 产品收入，净额 | $ | 2,493.2 | | | $ | 2,196.2 | | | $ | 4,868.0 | | | $ | 4,293.7 | |
Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账
（以百万计，百分比除外）（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
GAAP 销售成本 | $ | 308.6 | | | $ | 261.8 | | | $ | 575.5 | | | $ | 507.6 | |
| 股票薪酬支出 | (1.8) | | | (2.4) | | | (3.7) | | | (4.6) | |
非公认会计准则销售成本 | $ | 306.8 | | | $ | 259.4 | | | $ | 571.8 | | | $ | 503.0 | |
| | | | | | | |
| GAAP 研发费用 | $ | 785.7 | | | $ | 600.1 | | | $ | 1,528.3 | | | $ | 1,201.2 | |
| 股票薪酬支出 | (74.5) | | | (69.5) | | | (150.8) | | | (149.9) | |
| 无形资产减值费用 (3) | — | | | (13.0) | | | — | | | (13.0) | |
| 收购相关成本 (4) | (2.8) | | | (2.8) | | | (5.6) | | | (5.6) | |
| 非公认会计准则研发费用 | $ | 708.4 | | | $ | 514.8 | | | $ | 1,371.9 | | | $ | 1,032.7 | |
| | | | | | | |
| 收购了正在进行的研发费用 | $ | 110.5 | | | $ | 61.9 | | | $ | 457.6 | | | $ | 63.9 | |
| | | | | | | |
| GAAP 销售、一般和管理费用 | $ | 262.6 | | | $ | 215.3 | | | $ | 503.7 | | | $ | 430.5 | |
| 股票薪酬支出 | (43.0) | | | (42.0) | | | (87.2) | | | (89.7) | |
| | | | | | | |
| 非公认会计准则销售、一般和管理费用 | $ | 219.6 | | | $ | 173.3 | | | $ | 416.5 | | | $ | 340.8 | |
| | | | | | | |
| 合并非公认会计准则研发、收购的IPR&D和销售和收购费用 | $ | 1,038.5 | | | $ | 750.0 | | | $ | 2,246.0 | | | $ | 1,437.4 | |
| | | | | | | |
| GAAP 其他收入（支出），净额 | $ | 1.6 | | | $ | (78.1) | | | $ | 2.9 | | | $ | (150.9) | |
| 战略投资公允价值减少（增加） | 0.4 | | | 84.2 | | | (6.0) | | | 159.8 | |
| Non-GAAP 其他收入（支出），净额 | $ | 2.0 | | | $ | 6.1 | | | $ | (3.1) | | | $ | 8.9 | |
| | | | | | | |
| GAAP 所得税准备金 | $ | 245.8 | | | $ | 213.9 | | | $ | 437.5 | | | $ | 406.6 | |
| 税收调整 (1) | 23.6 | | | 44.7 | | | 46.3 | | | 100.9 | |
| 非公认会计准则所得税准备金 | $ | 269.4 | | | $ | 258.6 | | | $ | 483.8 | | | $ | 507.5 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| GAAP 有效税率 | 21.2 | % | | 20.9 | % | | 21.3 | % | | 20.5 | % |
| 非公认会计准则有效税率 | 21.0 | % | | 21.8 | % | | 21.1 | % | | 21.6 | % |
Vertex 制药公司
公认会计原则与非公认会计准则财务信息的核对（续）
（以百万计，每股金额除外）（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| GAAP 营业收入 | $ | 1,026.4 | | | $ | 1,106.3 | | | $ | 1,805.4 | | | $ | 2,147.2 | |
| 股票薪酬支出 | 119.3 | | | 113.9 | | | 241.7 | | | 244.2 | |
| 或有对价的公允价值下降 (3) | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 无形资产减值费用 (3) | — | | | 13.0 | | | — | | | 13.0 | |
| 收购相关成本 (4) | 2.8 | | | 2.8 | | | 5.6 | | | 5.6 | |
| 非公认会计准则营业收入 | $ | 1,147.9 | | | $ | 1,186.8 | | | $ | 2,050.2 | | | $ | 2,353.3 | |
| | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| GAAP 净收入 | $ | 915.7 | | | $ | 810.5 | | | $ | 1,615.5 | | | $ | 1,572.6 | |
| | | | | | | |
| 股票薪酬支出 | 119.3 | | | 113.9 | | | 241.7 | | | 244.2 | |
| 战略投资公允价值减少（增加） | 0.4 | | | 84.2 | | | (6.0) | | | 159.8 | |
| 或有对价的公允价值下降 (3) | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 无形资产减值费用 (3) | — | | | 13.0 | | | — | | | 13.0 | |
| 收购相关成本 (4) | 2.8 | | | 2.8 | | | 5.6 | | | 5.6 | |
| 对税前收入的非公认会计准则调整总额 | 121.9 | | | 164.7 | | | 238.8 | | | 365.9 | |
| 税收调整 (1) | (23.6) | | | (44.7) | | | (46.3) | | | (100.9) | |
| 非公认会计准则净收益 | $ | 1,014.0 | | | $ | 930.5 | | | $ | 1,808.0 | | | $ | 1,837.6 | |
| | | | | | | |
| 摊薄后每股普通股净收益： | | | | | | | |
| GAAP | $ | 3.52 | | | $ | 3.13 | | | $ | 6.21 | | | $ | 6.09 | |
| 非公认会计准则 | $ | 3.89 | | | $ | 3.60 | | | $ | 6.95 | | | $ | 7.11 | |
| 摊薄后每股计算中使用的股份： | | | | | | | |
| GAAP 和非 GAAP | 260.4 | | | 258.7 | | | 260.3 | | | 258.3 | |
Vertex 制药公司
简明合并资产负债表
（单位：百万）（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 资产 | | | |
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 11,236.3 | | | $ | 10,778.5 | |
| 应收账款，净额 | 1,556.2 | | | 1,442.2 | |
| 库存 | 603.5 | | | 460.6 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 476.9 | | | 553.5 | |
| 流动资产总额 | 13,872.9 | | | 13,234.8 | |
| 财产和设备，净额 | 1,122.4 | | | 1,108.4 | |
| 商誉和无形资产 | 1,691.6 | | | 1,691.6 | |
| 递延所得税资产 | 1,538.0 | | | 1,246.9 | |
| 经营租赁资产 | 324.3 | | | 347.4 | |
| 长期有价证券 | 1,357.3 | | | 112.2 | |
| 其他长期资产 | 442.7 | | | 409.6 | |
| 总资产 | $ | 20,349.2 | | | $ | 18,150.9 | |
| | | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 应付账款和应计费用 | $ | 2,961.1 | | | $ | 2,430.6 | |
| 其他流动负债 | 391.0 | | | 311.5 | |
| 流动负债总额 | 3,352.1 | | | 2,742.1 | |
| 长期融资租赁负债 | 404.1 | | | 430.8 | |
| 长期经营租赁负债 | 363.5 | | | 379.5 | |
| 其他长期负债 | 759.3 | | | 685.8 | |
| 股东权益 | 15,470.2 | | | 13,912.7 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 20,349.2 | | | $ | 18,150.9 | |
| | | |
| 已发行普通股 | 257.8 | | | 257.0 | |
注释和解释
1：在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，“税收调整” 包括与公司税前收入的非公认会计准则调整相关的估计所得税以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。
2：公司2023年全年合并的GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A支出与非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A费用指导之间的差异主要与4.75亿至5.9亿美元的股票薪酬支出有关。除非另有说明，否则关于合并的GAAP和非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A费用的指导意见不包括与未来任何潜在的业务发展交易（包括合作、资产收购和/或第三方知识产权的许可）相关的估计值。
3：在截至2022年6月30日的三个月中，公司修改了某些收购计划的范围，导致1300万美元的 “无形资产减值费用” 和或有对价的相关公允价值下降。
4：截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中的 “收购相关成本”，与公司收购Exonics相关的成本有关。
注：由于四舍五入，金额可能未足够。
关于 Vertex
Vertex是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物。该公司拥有多种经批准的治疗囊性纤维化（CF）（一种罕见的、危及生命的遗传性疾病）的潜在病因的药物，并且有多个正在进行的CF临床和研究项目。除了 CF 之外，Vertex 还拥有强大的临床研究渠道，可用于其他严重疾病的小分子、mRNA、细胞和遗传疗法（包括基因编辑），对因果人类生物学，包括镰状细胞病、β地中海贫血、apol1 介导的肾脏疾病、急性和神经性疼痛、1 型糖尿病和 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏。
Vertex 于 1989 年在马萨诸塞州剑桥成立，其全球总部现在位于波士顿的创新区，其国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。Vertex一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续13年入选《科学》杂志的杰出雇主榜单，并入选《财富》杂志的100家最佳工作公司之一。如需了解公司最新动态并进一步了解 Vertex 的创新历史，请访问 www.vrtx.com 或在脸书、推特、LinkedIn、YouTube 和 Instagram 上关注我们。
关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为 “2023年全年财务指导” 的部分以及关于 (i) 预计有资格接受我们CF药物治疗的人数持续增长以及扩大无法从CFTFT中受益的患者的治疗选择的声明 R仅是调节者，（ii）公司产品、候选产品和在研项目的预期、开发计划和预期时间表，包括对多个额外短期临床里程碑的预期、研究设计、患者入组、数据可用性、潜在的发布及其时间，（iii）潜在的短期产品商业发布的预期、计划和状态，包括SCD和TDT、vanzacaftor/tezacaftor/deution CF 中的 vacaftor，中度至重度急性疼痛中的 VX-548，(iv)与我们的 exa-cel 监管文件相关的预期，包括美国食品药品管理局计划成立 exa-cel 咨询委员会、我们计划在未来的医学大会上公布最新的 exa-cel 临床数据、对 exa-cel 作为 SCD 和 TDT 功能性治疗的潜在益处的预期，以及我们对 exa-cel 更温和的调理可以扩大符合条件的 exa-cel 患者群体的预期，（v）对我们与 Moderna 合作的期望开发 CFTR mRNA 疗法，并计划完成单剂量递增研究和在 2023 年启动 VX-522 的多重剂量递增研究，(vi) 预计在 2023 年底之前完成 SKYLINE 和 RIDGELINE 研究，并在 2024 年初分享这些研究的结果，(vii) 对我们疼痛计划和产品的潜在益处和目标的期望，预计在 2023 年底完成 VX-548 治疗中度至重度急性疼痛的关键计划，并在 2023 年底或 2024 年初分享这些研究的结果，以及期望完成糖尿病外周患者的 VX-548 研究2023年底出现神经病变，并在2023年底或2024年初分享结果，（viii）对我们AMKD计划的潜在益处的预期，以及我们对inaxaplin的2/3期研究的计划，包括预计在2023年完成该研究的2B期剂量范围部分，（ix）对我们T1D项目进展的预期，包括临床试验设计和激活更多全球临床场所，以及对与隆达战略协议的预期 Za将帮助加速我们细胞疗法的开发和商业化适用于 T1D 的产品，(x) 我们对以下方面的期望
我们的目标以及 AAT 缺乏计划的潜在好处，计划继续在临床试验中推进 VX-864 和 VX-634，包括预计在 2023 年完成 VX-864 研究的注册和在 2023 年完成 VX-634 研究的注册和给药，(xi) 关于我们其他早期研发计划的计划，包括 DMD 和 DM1 等新疾病领域的临床前资产，以及针对疼痛中更温和地调理 exa-cel 和 nav1.7 的资产，以及 (xii) 对我们投资的期望外部创新。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的，但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念，并且存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的事件或业绩存在重大差异。除其他外，这些风险和不确定性包括公司对2023年产品收入、支出和有效税率的预期可能不正确（包括因为公司预期所依据的一个或多个假设可能无法实现），公司可能无法在预期的时间表内获得监管部门对exa-cel的批准，或者外部因素对公司业务或运营的影响可能与公司目前的预期不同或更大，该数据来自临床前测试或临床试验，特别是基于有限数量的患者的临床前测试或临床试验，可能无法表明最终结果或按预期的时间表提供，我们试验的患者入组可能会延迟，公司可能无法从我们与第三方的合作中获得的预期收益，公司开发计划中的数据可能无法及时支持其潜在药物的注册或进一步开发，或者根本不支持其潜在药物的注册或进一步开发，预期的商业发布可能如果有的话，以及Vertex向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度报告和后续季度报告中在 “风险因素” 标题下列出的其他风险，可通过公司网站www.vrtx.com和美国证券交易委员会网站www.sec.gov查阅。您不应过分依赖这些陈述或所提供的科学数据。随着新信息的出现，Vertex不承担任何更新本新闻稿中包含的信息的义务。
电话会议和网络直播
该公司将在美国东部时间下午 4:30 举办电话会议和网络直播。要参加电话会议，请拨打 (833) 630-2124（美国）或+1（412）317-0651（国际），并参考 “Vertex Pharmicals 2023年第二季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播，可通过Vertex网站www.vrtx.com的 “投资者” 部分访问网络直播链接。为确保及时连接，建议参与者在预定的网络直播前至少 15 分钟注册。存档的网络直播将在公司网站上播出。
(VRTX-E)
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