EX-99.2

2023 年 7 月公司介绍附录 99.2

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为自身免疫性疾病患者开发并推出首款治疗性靶向细胞疗法

利用细胞疗法在自身免疫领域的多年经验启动 CABA-201 临床试验 Cabaletta®：寻求治疗各种自身免疫性疾病 CARTA — 用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞；CAART — 嵌合自抗体受体 T 细胞；IND — 研究性新药；SLE — 系统性红斑狼疮；DM — 皮肤肌炎；asys — 抗合成酶综合征；IMNM — 免疫介导的坏死性肌病 Mackensen、Andreas 等 “用于难治性系统性红斑狼疮的抗 CD19 CAR T 细胞疗法。”《自然医学》（2022）：1-9。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。戴振宇等 “用于T细胞疗法的新型全人类抗CD19 car的开发和功能表征。”《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。假设在队列中未观察到剂量限制毒性，并且在试验中不间断地进行注册。用有效的设计推进系统性红斑狼疮和肌炎试验 — 包括起始剂量和平行队列 1.0 x 106 个细胞/千克 CABA-201 的初始剂量与学术 SLE1 和 myositis2 研究中使用的剂量相同 — 1) LN 和 2) 非肾性 SLE 的系统性红斑狼疮研究；1) DM、2) ASYS 和 3) IMNM CABA-201 是专门为患有以下疾病的患者设计的自身免疫性疾病 Fully 人类 CD19 粘合剂含有大约 20 名肿瘤患者的数据 — 临床安全性概况支持自身免疫的进一步评估 Same 4-1BB共刺激结构域和学术 SLE1 和肌炎研究中使用的类似 CD19 粘合剂亲和力3 2 有可能治愈各种自身免疫性疾病，其中 B 细胞起着启动或维持疾病的作用 desCaartes™ 在粘膜寻常型天疱疮中对 DSG3-CAART 的试验 iVIG、环磷酰胺和氟达拉宾进行预处理 MuscaArtes™ 在 musk 重症肌无力试验 — 利用 DSG3-CAART 经验中的见解，于 22 年第 4 季度启动；获得 FDA 快速通道称号和孤儿药称号CARTA Strategy | CABA-201 (4-1BB CD19-CAR T) 将在系统性红斑狼疮和肌炎第 1/2 期研究中进行评估 CAART Strategy | DSG3-CAART 和 Musk-caart 临床研究评估联合疗法初始 CABA-201 3 个月的临床疗效和耐受性数据 1H244

一个 CABA™ 平台，两个应对自身免疫性疾病的策略使用细胞疗法来优化自身免疫性疾病的临床结果的互补策略 Mackensen、Andreas 等“抗CD19 CAR T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮。” 自然医学 (2022)：1-9。穆勒、法比安等“难治性抗合成酶综合征中的CD19靶向CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。Ellebrecht、Christoph T. 等。“重新设计嵌合抗原受体 T 细胞，用于自身免疫性疾病的靶向治疗。”Science 353.6295 (2016)：179-184。用于自身免疫的全人抗 CD19 靶向域 CARTA 嵌合抗原受体 T 细胞 CAART 嵌合抗体受体 T 细胞 CABA-201 4-1BB 共刺激结构域和 cd3-zeta 信号域 DSG3-CAART 有可能 “重置免疫系统”，通过普遍短暂的 B 细胞消耗和健康 B 细胞的再种群，1,2 在自身免疫性疾病中明确的致病性自身抗体，永久性抗原特异性 B 细胞耗尽可能提供优雅的生物制剂disease3 自身抗原靶向域 4-1BB 共刺激域和 cd3-zeta 信号域

数十种自身免疫性疾病可能有机会治愈或治疗* CABA™ 平台可能适用于一系列自身免疫性疾病 pemphigus vulgaris1,2,3 Pemphigus Foliaceus1,2,3 表皮松解大疱性天疱疮1,2,3 狼疮肾炎3,4 膜性肾病 1,2,3 Goodpasture 综合征1,2,3,4 重症肌无力1,2,3,5 多发性硬化症6 神经脊髓炎 optica3 CIDP（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病）1.2 抗 nmdar 脑炎3,6 Lambert-Eaton Syndrome5 系统性红斑狼疮3,4,5,6类风湿性关节炎2,3,4 肌炎5 系统性硬化症6 ANCA 相关性血管炎3,4,5 免疫性血小板减少性紫癜3 血栓性血小板减少性紫斑1,2,3 抗磷脂综合征4,5 自身免疫溶血性贫血3 1 型糖尿病3,6 Graves病3,5 桥本氏病5 说明性清单自身免疫性疾病，其中 B 细胞可能在引发或维持疾病方面发挥作用，并且可能有机会使用 CAART 或 CARTA 方法进行治愈或治疗。粗体显示的疾病表示正在进行或计划由卡巴莱塔或英加的谢特·科内奇尼教授发起的临床研究。“IgG4介导的自身免疫性疾病的最新情况：新的见解和新的家庭成员。”自身免疫评论 (2020)：102646。Huijbers、Maartje G. 等“IgG4介导的自身免疫性疾病：抗体介导的疾病的利基市场。”《纽约科学院年鉴》1413.1 (2018)：92。Ludwig， Ralf J.，等“自身抗体诱发的病理机制。”《免疫学前沿》8 (2017)：603。Suurmond、Jolien 和 Betty Diamond。“系统性自身免疫性疾病中的自身抗体：特异性和致病性。”《临床调查杂志》125.6 (2015)：2194-2202。Xiao、Ze Xiu、Joseph S. Miller 和宋国正。“自身免疫性疾病中自身抗体的最新进展。”自身免疫评论 (2020)：102743。Hampe，Christiane S. “自身免疫性疾病中的 B 细胞。” Scientifica 2012 (2012)。皮肤科肾脏病学神经病学风湿病学血液学内分泌学

针对可能治愈的自身免疫性疾病的管道正在单独的肌炎和系统性红斑狼疮临床试验中进行评估。CABA-201其他 CAART 候选药物包括 PLA2R 膜性肾病处于临床前阶段的 PLA2R-CAART、粘膜性寻常型天疱疮处于发现阶段的 DSG3/1-CAART 和 2 个处于发现阶段的未公开靶标。目前正在 1 期试验中进行评估。CABA™ 平台适应症计划发现临床前 1/2 期 2/3 期 CARTA 嵌合抗原受体 T 细胞用于自身免疫性肌炎（IIM，特发性炎性肌病）1 皮肌炎 CABA-201 4-1BB CD19-CAR T 抗合成酶综合征免疫介导坏死性肌病 CARTA 嵌合抗原受体 T 细胞用于自身免疫系统性红斑狼疮 LE) 1 狼疮肾炎 CABA-201 4-1BB CD19-CAR T 非肾性 SLE 多种未公开适应症 CAART2 嵌合自身抗体受体 T 细胞粘膜寻常型天疱疮 DSG3-CAART3 muskMyasthenia Gravis musk-caart3 IND 已通关 IND 已清除

用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞 CABA-201

在... SLE 中有 4-1BB CD19-CAR T7 的新临床数据 — 系统性红斑狼疮；SLEDAI-2K — 系统性红斑狼疮疾病活动指数 2000 Mackensen、Andreas 等“用于难治性系统性红斑狼疮的抗CD19 CAR T细胞疗法。”Nature Medicine (2022)：1-9。Taubmann，J.，等“OP0141 CAR-T 细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的长期安全性和有效性——来自前七名患者的数据。”（2023）：93-94。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T 细胞。”《柳叶刀》（2023）。Taubmann、Jule 等“在几种B细胞消耗抗体失效后，使用靶向CD19的CAR-T细胞进行抗合成酶综合征的救援治疗。”风湿病学（英格兰牛津）（2023）：kead330。Pecher、Ann-Christin 等“靶向CD19的CAR T细胞治疗与抗合成酶综合征相关的肌炎和间质性肺病。”JAMA 329.24 (2023)：2154-2162。伯格曼、克里斯蒂娜等“AB0816 使用靶向 CD19 的 car-T 细胞治疗严重弥漫性系统性硬化症 (Ssc) 患者。”（2023）：1621-1621。这些研究中使用的结构的设计与 CABA-201 类似，共有 4-1BB 共刺激结构域，但结构不同。9 与主要研究者的独家转化研究合作伙伴关系为 Cabaletta 的 CD19 临床策略提供了依据 Cabaletta 的 CD19 临床策略学术数据：自身免疫性患者的免疫系统重置1-6 在 CD19-CAR T 治疗后 3 个月内临床疾病活性得到强劲改善 CD19+ B 细胞消耗在 7 个月内恢复健康 B 细胞 CD19-CAR T 疗法的安全数据临床系统性红斑狼疮反应最长可达 24 个月未报告复发2 7 系统性红斑狼疮患者1,2 3 抗合成酶综合征患者 3-5 1 系统性硬化症患者 6 SLE (N=5) 1 SLEDAI-2K 肌炎 (N=1) 2 总改善分数

Cabaletta 的 CD19 粘合剂在体外和体内活性与 FMC631,2 相似（学术研究中使用的粘合剂3,4）CABA-201：靶向 CD19 的 CAR T 疗法治疗自身免疫性疾病 SLE — 系统性红斑狼疮；IT — 研究者发起的试验；Flu/Cy — 氟达拉宾/环磷酰胺；CRS — 细胞因子释放综合征；ICS — 细胞因子释放综合征；ICS ANS — 免疫效应细胞相关神经毒性综合征 Peng、Binghao J 等“CABA-201 的临床前特异性和活性，这是一种全人类 4-1BB ，含有 CD19 CAR T 疗法，用于治疗耐药性自身免疫性疾病。”海报发表于：美国学会基因与细胞疗法第26届年会；2023年5月19日；加利福尼亚州洛杉矶。戴振宇等“用于T细胞疗法的新型全人类抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征。”《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。麦肯森、安德烈亚斯等“用于难治性系统性红斑狼疮的抗 CD19 CAR T 细胞疗法。”《自然医学》（2022）：1-9。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。作为 CT120 的一部分，南京 IASO Biotherapeutics, Ltd. (IASO Bio) 正在开发的双 CD19xCD22 CAR T 候选产品。全人类抗 CD19 粘合剂 4-1BB 共刺激域 CD3-zeta 信号域 CABA-201 体外和体内生物活性与 FMC631 相似学术研究中使用的相同的共刺激域 CD19-CAR 在肿瘤学中使用获得许可的 CD19 粘合剂构建 IASO 报告的临床数据 5 全人类粘合剂评估为双CAR 与 CD22 粘合剂结合使用标准 Flu/Cy 预处理数据中国理工学院的日期 B 细胞白血病和淋巴瘤安全数据支持自身免疫发育 CABA-201 体外 CABA-201 CD19学术研究中使用的活页夹3,4

大约 66K 美国患有 IIM 亚型并有 B 细胞受累的患者；通常很严重，治疗选择有限 Myositis：有充分的科学依据和沉重的疾病负担 Lundberg、Ingrid E. 等“特发性炎症性肌病。”《自然评论》疾病 Primers 7.1 (2021)：86。Kronzer、Vanessa L. 等“皮肌炎的发病率、患病率和死亡率：一项基于人群的队列研究。”关节炎护理与研究 75.2 (2023)：348-355。Badshah、Aliena 等“表现为间质性肺病的抗合成酶综合征：病例报告。”《医学案例报告杂志》13.1（2019）：1-6。Coffey、Caitryn 等“以人群为基础的队列中抗合成酶综合征的发病率和恶性肿瘤风险（1998-2019）” [抽象]。关节炎 Rheumatol。2021；73（补编 9）。Shelly、Shahar 等“明尼苏达州奥尔姆斯特德县成人中免疫介导的坏死性肌病的发病率和患病率。”Muscle & Nerve 65.5 (2022)：541-546。 ~6K U.S. pts5 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM) ~17K 美国 pts3,4 抗合成酶综合征 (ASYs) ~43K 美国 pts2 皮肤肌炎 (DM) 基于潜在免疫机制和临床特征的关键肌炎亚型1 潜在的表现和亚型患病率 1 有 B 细胞受累的自身免疫性疾病 2 功能和生活质量的沉重负担1 特发性炎症性肌病（IIM 或肌炎）是一组以炎症和肌肉无力为特征的自身免疫性疾病。通常，在成年中期发病，更常见于女性症状可能包括虚弱、疲劳、疼痛、呼吸急促和吞咽困难治疗的主要是含有类固醇保护剂（即甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、利妥昔单抗）的糖皮质激素，以及越来越多地使用 iViG（静脉注射免疫球蛋白）许多患者的疾病仍然是难治性疗法具有潜在的长期副作用肺间质导致的高死亡率疾病 (ILD)、心血管疾病和/或恶性肿瘤 CABA-201

CABA-201 将在活动性肌炎患者中进行评估，包括 DM、ASYS 和 IMNM 针对肌炎 DM — 皮肤肌炎；ASYS — 抗合成酶综合征；IMNM — 免疫介导的坏死性肌病受试者在单剂量之前将接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预适应方案治疗 CABA-201。CABA-201麦肯森、安德烈亚斯等“用于难治性系统性红斑狼疮的抗CD19 CAR T细胞疗法。”Nature Medicine (2022)：1-9。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。CABA-201 第 1/2 期研究开放标签试验旨在评估活性特发性炎症肌病（IIM 或肌炎）受试者中的 CABA-201 CABA-201 关键纳入标准年龄 ≥ 18 至 ≤ 65 岁尽管以前或目前使用标准护理治疗但仍有活动性疾病活动的证据关键排除标准癌症相关肌炎严重的肺部或心脏损伤在大约 6 个月内使用 B 细胞消耗剂治疗大约 3 个月的平行队列筛查 CABA-201 输液监测下一篇患者研究终点和目标主要目标：输液后 28 天内活动性肌炎受试者 CABA-201 的安全性和耐受性关键次要目标包括 CABA-201 对：肌炎临床疾病活动；肌炎血清学；以及药代动力学/药效学 1x106 细胞/kg1 的剂量相当于最近学术研究中使用的含有 4-1bbB 的 CD19-CAR T 的剂量 2,3 asys (N = 6) IMNM (N = 6) DM (N = 6) 团队在评估新细胞疗法的多项临床研究中的执行记录一致自身免疫性疾病患者的候选人

美国有多达 32 万名系统性红斑狼疮患者，大约 40% 患有 LN，他们面临肾衰竭和死亡的风险增加 SLE 和狼疮性肾炎：临床需求高未得到满足 Helmick CG、Felson DT、Lawrence S、Gabriel S、Hirsch R、Kwoh CK、Liang MH、Kremers HM、Mayes MD、Merkel PA、Pillemer SR、 Reveille JD、Stone JH；全国关节炎数据工作组。美国关节炎和其他风湿病患病率的估计值。第一部分风湿性关节炎。2008 年 1 月；58 (1): 15-25。Tian，J.，Zhang，D.，Yao，X.，Huang，Y.，& Lu， Q. (2023)。系统性红斑狼疮的全球流行病学：一项全面的系统分析和建模研究。《风湿病年鉴》，82（3），351-356。Hoover PJ，Costenbader KH从美国风湿病学家的角度对狼疮性肾炎的流行病学和治疗的见解。Kidney Int. 2016 年 9 月；90 (3): 487-92。M.J. Lewis 和 A.S. Jawad（2017）。种族和遗传血统对系统性红斑狼疮的流行病学、临床特征和预后的影响。风湿病学，56 (suppl_1)，i67-i77。Hahn、B.H.、Mcmahon、M.A.、Wilkinson、A.、Wallace、W. D.、Daikh、D.I.、Fitzgerald、J.D.、... 和 Grossman，J.M.（2012）。美国风湿病学会关于狼疮性肾炎筛查、治疗、和管理的指南。关节炎护理与研究，64 (6)，797-808。CABA-201 在 LN 诊断后 10 年内：终末期肾脏疾病：17% 3 死亡率：12% 5 目前的疗法包括类固醇、免疫抑制剂和生物制剂3 许多患者进展和/或复发出现不良反应的巨大风险需要长期给药 SLE 是一种慢性自身免疫性疾病，在美国影响大约 160-320K1 患者和全球超过 300 万人2 可能出现危及生命的并发症对有色人种的年轻女性造成不成比例的影响3,3 4 尽管目前的疗法需要，但仍有大量需求未得到满足慢性给药会带来重大治疗相关风险狼疮肾炎 (LN) 是系统性红斑狼疮的严重并发症，影响了大约 40% 的系统性红斑狼疮患者3 皮肤和粘膜肾脏心脏关节、肌肉和骨骼免疫系统异常血液神经系统肺部潜在的系统性红斑狼疮表现

CABA-201 将在有或没有肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮患者中进行评估 CABA-201 的第 1/2 期研究设计 — 系统性红斑狼疮；EULAR — 欧洲抗风湿病联盟；ACR — 美国风湿病学受试者在单剂量 CABA-201 之前将接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预适应方案治疗。麦肯森、安德烈亚斯等“用于难治性系统性红斑狼疮的抗CD19 CAR T细胞疗法。”《自然医学》（2022）：1-9。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。CABA-201 第 1/2 期研究开放标签试验旨在评估活性 SLE 受试者中的 CABA-201 关键纳入标准年龄 ≥ 18 至 ≤ 65 岁根据 2019 年 EULAR/ACR 分类标准临床系统性红斑狼疮 ANA 滴度或抗 dsDNA 抗体阳性疾病活性关键排除标准 6 个月内使用 B 细胞消耗剂治疗 3 个月内使用生物制剂治疗多个团队执行记录一致评估新型细胞疗法的临床研究 CABA-201 个自身免疫性疾病患者的候选人快速通道指定 SLE 伴有狼疮性肾炎 (N = 6) 没有肾脏受累的系统性红斑狼疮 (N = 6) 平行队列筛查 CABA-201 输液监测下一个患者研究终点和目标主要目标：在输液后 28 天内没有肾脏受累的系统性红斑狼疮受试者 CABA-201 的安全性和耐受性关键次要目标包括 CABA-201 对：系统性红斑狼疮临床疾病活动的影响，还有系统性红斑狼疮血清学，以及药代动力学/药效学剂量 1x106 个细胞/kg1 相当于最近的学术研究中使用的含有 4-1bB 的 CD19-CAR T 的剂量2,3

我们的候选产品、people 和合作伙伴关系在整合独特见解的同时加快了进展。加快自身免疫性疾病 SLE — 系统性红斑狼疮 Peng、Binghao J 等人的开发 CABA-201“ CABA-201 的临床前特异性和活性，这是一种全人类 4-1BB，含有 CD19 CAR T 疗法，用于治疗耐药性自身免疫性疾病。”海报发表于：美国学会基因与细胞疗法第26届年会；2023年5月19日；加利福尼亚州洛杉矶。戴振宇等 “用于T细胞疗法的新型全人类抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征。”《细胞生理学杂志》236.8 (2021)：5832-5847。麦肯森、安德烈亚斯等“用于难治性系统性红斑狼疮的抗 CD19 CAR T 细胞疗法。”《自然医学》（2022）：1-9。Müller、Fabian 等“难治性抗合成酶综合征中靶向CD19的CAR T细胞。”《柳叶刀》（2023）。合作伙伴关系 — 独家转化研究合作伙伴关系提供了早期可行的见解科学和临床数据共享极大地影响了我们的时间表以及临床策略和设计 CABA-201 CABA-201 的高效临床试验设计促进了快速和广泛的开发计划产品 — 具有 4-1BB co-stim 结构域的候选药物；与学术 CD19-CAR T1-4 相似的多种自身免疫性疾病的高效临床试验设计 CABA-201 基于使用情况完全的人体粘合剂临床耐受性概况 ~20肿瘤学患者 4-1BB 共同刺激域与学术性 CD19-CAR T 研究中使用的域相同 1,2 人物 — 自 2018 年以来一直专注于自身免疫性疾病的潜在治疗性细胞疗法深入对自身免疫性患者后勤复杂的细胞治疗计划的了解和经验来自美国食品药品管理局先前讨论的临床设计的新见解以及 4 份及时提交和批准的 IND 申报在美国十几个研究点的记录在自身免疫患者中实施复杂的细胞疗法后勤工作有经验开发过去 65 年内获得美国食品药品管理局批准的两款系统性红斑狼疮产品 1 2 3

嵌合自身抗体受体 T 细胞 DSG3-CAART 和 musk-caart

目前的治疗需要广泛的免疫抑制与安全风险和短暂疗效相关的寻常型天疱疮概述和当前治疗格局图片来源：D @nderm。http://www.vgrd.org/archive/cases/2004/pv/DSCN4996%20copy.JPG Joly、Pascal 等。 “一线利妥昔单抗联合短期泼尼松对比单独使用泼尼松治疗天疱疮（Ritux 3）：一项前瞻性、多中心、平行组、开放标签的随机试验。”《柳叶刀》389.10083 (2017)：2031-2040。 Werth、Victoria P. 等。“寻常型天疱疮患者的利妥昔单抗与吗替麦考酚酯。”新英格兰医学杂志（2021）。利妥昔单抗标签，2020 年 8 月修订版。库什纳、Carolyn J. 等。“与利妥昔单抗治疗天疱疮后完全缓解相关的因素。”JAMA 皮肤科（2019）。托尼、汉斯-彼得等。“利妥昔单抗治疗对不同自身免疫性疾病患者的安全性和临床结果：来自国家注册机构（GRAID）的经验。”关节炎研究与治疗 13.3 (2011)：1-14。CROT = 非全身治疗时无病变8周以上 mucosal PV1 (25%) 相关抗体 Anti-dsg3 + Anti-dsg1 临床症状粘膜疼痛水泡（口、鼻、喉、食道、眼睛、生殖器、直肠）鼻孔和皮肤上有水泡美国疾病患病率 3,250 至 4,750 9,750 至 14,250 皮肤 PV2 (75%) DSG3-CAART 暂时缓解广泛免疫抑制3,6 利妥昔单抗加类固醇 (~3,500 mg/年) 4 有效性适中且耐受性差 8 周以上 6 16 周以上 4,5% 的患者未能达到任何 8 周或 16 周以上没有病变或药物未实现在 1 年内复发约 30%，2 年内复发 > 50% 6 Safety 风险 22% 年度严重不良事件 (SAE) 发生率4 4-9% 3,4,5 每年 PV 严重感染风险 ~ 1.9% 终身发生致命感染的风险7

迄今为止，耐受性良好，但是在粘膜 PV 患者身上进行的 iViG & Cy 正在进行的 Descaartes™ 研究中，持续性只略有增加 Volkov J 等人“寻常型天疱疮患者输注 DSG3-CAART 后使用和不使用联合预适应疗法后的相关发现（Descaartes 研究）。”海报发表于：美国学会第26届基因与细胞疗法年会；2023年5月18日；加利福尼亚州洛杉矶。* 2000M、25B、50B 至 7.5B 和 10B 到 15B 是指在给药队列 A1 到 A6m（M — 数百万；B — 数十亿）中为患者注入的 DSG3-CAART 细胞数量。Fast Track 指定队列组合（预治疗）剂量* A1 — A4 — 20M 到 2.5B A5 — 5 到 7.5B a6m — 最高 15B p4 iVig/ 环磷酰胺 (Cy) 2.5B p4F iVig/Cy/Fludarabine (Flu) 2.5B 主要目标：确定 DSG3-CAART 的最大耐受剂量：不良事件，包括 dod 限制毒性 (DLT)，在输液后 3 个月内与 DSG3-CAART 有关 DSG3-CAART desCaartes™ 研究 DSG3-CAART 正在进行的开放标签 1 期研究旨在确定最大耐受剂量并评估 DSG3-CAART Fast Track 指定的安全性孤儿药名称 * 在 B 细胞恶性肿瘤的 CD19-CAR T 研究中观察到的持久性范围 * DSG3-CAART Peak Persistence1 组合队列 (P4F)，目前正在注册并旨在评估改善 DSG3-CAART 植入和持久性的能力

正在评估研究时间表基于 descaartes™ 研究的新数据，musk-caart 重症肌无力的高度未得到满足的需求 musk-caart™ 研究正在进行的开放标签研究旨在确定最大耐受剂量并评估 musk-caart Part Cohort 的安全性受试者 A — 单药剂量递增7 剂量从 500M 增加，每个 2 (+4) 设计 A1-A3 2 (+4) 队列 A — 适应性组合队列7 组合队列8，从每个队列 A2 剂量 A4+ 2 (+4) 开始 — 扩展受试者在最终选定剂量 B 下入组 musk-caart igG4-利妥昔单抗未完全消灭利妥昔单抗后显性疾病自身抗体滴度下降1,2 致病性 B 细胞并在复发期间持续存在3 循环抗马斯克抗体滴度可能比 PV4,5,6 中的抗 dsg3 抗体低约 90% 1 2 研究终点和目标主要终点：不良事件，包括 DLT 次要和三级目标：CAART 扩张/持续性，对血清抗麝香抗体滴度的影响，使用伴随全身用药，对临床症状的影响，制造成功率令人信服的生物学依据，类似于 PV差异化市场机会美国 MG 总患病率 50,000 至 80,000 名患者 musk+ MG 占总人群的 6-7.5% 与 achR+ MG 相比，musk+ 疾病通常更为严重，治疗选择有限 musk+ 疾病发病时间较早，7:1 女性* 500M 是指给药队列 A1（M — 数百万）患者输入 musk-Caart 细胞的数量。Hain、Berit 等。“使用利妥昔单抗成功治疗了musK抗体——MG阳性。”Muscle & Nerve。33.4 (2006)：575-580。伊拉，伊莎贝尔等。“抗ACHR和抗马斯克阳性重症肌无力患者对利妥昔单抗的持续反应。”《神经免疫学杂志 201》（2008）：90-94。姜若怡等“在重症肌无力复发期间，单细胞库追踪可识别出耐利妥昔单抗的B细胞。”JCI insight 5.14 (2020)。马修斯、伊恩等 “肌肉特异性受体酪氨酸激酶自身抗体——一种新的免疫沉淀试验。”Clinica chimica acta 348.1-2 (2004)：95-99。麦康维尔、约翰等“血清阴性重症肌无力中musK抗体的检测和表征。”《神经病学年鉴》55.4 (2004)：580-584。Marino、Mariapaola 等。“在马斯克阳性重症肌无力中，利妥昔单抗长期诱导特异性（但不是总量）IgG4降低。”《免疫学前沿》11 (2020)：613。在研究的A部分中，共有6名受试者需要接受最终选定的剂量。队列 A3 和 A4 将在队列 A2 的耐受性良好且优先录入 A4 后同时入学。快速通道认证孤儿药认定

公司摘要

三阶段方法允许有效地分配资本，同时利用经验丰富的合作伙伴制造战略目前正在签约 Musk-Caart 候选产品。第 3 阶段：商业化和规模化数据门控、分阶段投资第 1 阶段：宾夕法尼亚大学第 2 阶段：cdMOS 和 CABA Process 细胞处理能力通过宾夕法尼亚大学合作伙伴关系 SOP 获得保障，此前用于开发多个临床阶段 CAR T 产品，具有商业支持能力的经临床载体验证的载体和细胞加工CDMO 租赁然后进行工程和建造 Cabaletta 拥有的制造设施，和/或建立战略合作伙伴关系，以快速可靠地扩大制造规模，利用合作伙伴的制造能力专业知识 2021 — 2019 — 1 1

董事会 Cabaletta Bio 领导团队 Anup Marda 首席财务官阿伦·达斯，医学博士，首席商务官 David J. Chang，医学博士，M.P.，FACR 首席医学官玛莎·奥康纳首席人力资源官迈克尔·杰拉德总法律顾问史蒂芬·尼希特伯格，医学博士总裁、首席合规官兼董事长 Heather Harte-Hall 首席合规官萨米克·巴苏，医学博士警官 Gwendolyn Binder，科学与技术科学顾问委员会主席 Gwendolyn Binder 博士在评估新型细胞疗法候选药物方面的运营成功记录临床前、临床、制造和监管领域的自身免疫艾米·佩恩，医学博士，博士联合创始人兼联席主席 Michael C. Milone，医学博士，联合创始人兼联席主席 Carl June，医学博士 Jay Siegel，医学博士 Steven Nichtberger，医学博士 Richard Henriques，M.B.A. Scott Brun，医学博士 Mark Simon，M.B.. Catherine Bollard，医学博士 Drew Weissman，医学博士，伊恩·麦金尼斯博士，FRCP，FRSE，FMedSci Georg Schett，医学博士 Shawn Tomasello， M.B.A.

2023 年 7 月公司简报