6-K 表格

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美国证券交易委员会

华盛顿特区 20549

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外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

委员会文件编号：001-38757

在 2023 年 8 月份

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武田制药有限公司

（将注册人姓名翻译成英文）

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日本桥本町二丁目1-1

东京都中央区 103-8668

日本

（主要行政办公室地址）

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用复选标记表示注册人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或将提交年度报告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

根据日本《金融商品交易法》，武田药品工业株式会社于2023年8月1日向日本关东地方财政局局董事提交了三个月的季度证券报告。此处附有该报告的英文译本。

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

季度证券报告

（第147个商业学期的第一季度）

截至2023年6月30日的三个月期间

武田制药有限公司

及其子公司

索引

A. 公司信息

一、武田概述

1.主要合并财务数据

（注1）显示的所有金额均四舍五入至最接近的百万日元。

（注2）截至2022年6月30日和2023年6月30日的三个月期间的主要合并财务数据基于根据国际会计准则第34号编制的简明中期合并财务报表。

2.业务概览

在截至2023年6月30日的三个月期间，我们的业务没有发生重大变化。

截至2023年6月30日，武田由193家实体组成，包括175家合并子公司（包括合伙企业）、17家使用权益法核算的关联公司和武田药品有限公司。在截至2023年6月30日的三个月期间，我们的集团公司没有发生重大变化。

二。运营和财务回顾

1.风险因素

在截至2023年6月30日的三个月期间，没有发现任何风险因素，与我们在日本提交的截至2023年3月31日的年度证券报告中报告的内容相比，风险因素也没有重大变化。

2.经营业绩、财务状况和现金流分析

(1) 合并财务业绩（2023年4月1日至6月30日）

在本节中，在将业绩与上一财年同期进行比较时，基于实际汇率的变动金额和百分比变化以 “AER”（根据国际财务报告准则列报）列报，基于固定汇率（非国际财务报告准则衡量标准）的百分比变化以 “CER” 表示。有关 “固定汇率变动” 的定义，请参阅核心业绩（2023年4月1日至6月30日）、核心财务指标的定义和固定汇率变动。

收入

截至2023年6月30日的三个月期间，收入为10.586亿日元（+862亿日元，AER增长8.9％，CER增长3.7％）。增长主要归因于有利的外汇汇率以及我们五个关键业务领域（即胃肠病学（“GI”）、罕见病、血浆衍生疗法（“PDT”）免疫学、肿瘤学和神经科学）的业务势头的增长，但肿瘤学除外，该领域受到仿制药侵蚀和本期某些产品竞争加剧的影响。此外，我们五个关键业务领域以外的收入有所下降，这主要是由于 COVID-19 疫苗的收入贡献减少。

按地理区域划分的收入

以下显示了按地理区域划分的收入：

*1 其他地区包括中东、大洋洲和非洲。

按业务领域划分的收入

以下是按业务领域划分的收入：

在这三个月期间，我们每个业务领域的收入同比变化主要归因于以下产品：

GI

按GI计算，收入为2935亿日元（+232亿日元，AER增长8.6％，CER增长2.7％）。

ENTYVIO（溃疡性结肠炎（“UC”）和克罗恩病（“CD”））的销售额为1,920亿日元（+237亿日元，AER增长14.1％，CER增长7.1％）。在美国的销售额为1,343亿日元（增长164亿日元，年利率增长13.9％）。增长是由于加州大学和哥伦比亚特区一线生物炎症性肠病（“IBD”）人群的需求以及有利的外汇汇率。欧洲和加拿大的销售额为440亿日元（+51亿日元，同比增长13.2％）。增长的主要原因是皮下配方的持续推出、新患者人数的增加以及有利的外汇汇率。

GATTEX/REVESTIVE（治疗短肠综合症）的销售额为271亿日元（+52亿日元，年利率增长23.6％，CER增长17.0％）。增长的主要原因是所有区域的需求增加和有利的外汇汇率。

TAKECAB/VOCINTI（酸相关疾病）的销售额为298亿日元（+22亿日元，AER增长7.9％，CER增长7.6％）。增长主要是由于在中国的销售额增加。

DEXILANT（胃酸倒流病）的销售额为120亿日元（-103亿日元，AER-46.1％，CER-48.8％）。下降的原因是独家经营权的丧失以及美国授权仿制药计划的终止。

罕见疾病

在罕见疾病方面，收入为1,926亿日元（+110亿日元，AER增长6.1％，CER增长2.0％）。

稀有血液学的收入为814亿日元（+22亿日元，AER增长2.8％，CER-1.7％）。

ADVATE（血友病A型）的销售额为338亿日元（+17亿日元，AER增长5.4％，CER增长0.6％）。增长是由于有利的外汇汇率。

FEIBA（血友病A和B）的销售额为119亿日元（+13亿日元，AER+12.5％，CER增长7.2％）。增长的主要原因是美国的出货时机有利以及有利的外汇汇率。

血浆衍生的人凝血因子产品，HEMOFIL（用于血友病A）、IMMUNATE（用于血友病A）和IMMUNINE（用于血友病B）的总销售额为42亿日元（-12亿日元，AER-21.7％，CER-23.3％）。下降的主要原因是成长型市场和新兴市场的销售额下降。

稀有遗传学和其他业务的收入为1113亿日元（+88亿日元，AER增长8.5％，CER增长4.9％）。

TAKHZYRO（用于遗传性血管性水肿）的销售额为413亿日元（+73亿日元，AER增长21.4％，CER增长14.7％）。增长的主要原因是所有区域的需求持续强劲以及有利的外汇汇率。

LIVTENCITY（移植后巨细胞病毒（“CMV”）感染/疾病）的销售额为41亿日元（+18亿日元，AER+83.4％，CER+70.7％）。这一增长主要是由于美国、欧洲和加拿大的患者持续摄取。

FIRAZYR（用于遗传性血管性水肿）的销售额为55亿日元（-12亿日元，AER为-18.3％，CER-20.2％）。下降的主要原因是美国和欧洲失去了独家经营权。

PDT 免疫学

PDT Immunology的收入为1,865亿日元（+447亿日元，AER增长31.5％，CER增长24.3％）。

免疫球蛋白产品的总销售额为1,456亿日元（+338亿日元，AER增长30.2％，CER增长22.5％）。由于全球需求持续强劲，供应增长，尤其是美国，以及有利的外汇汇率，我们的三个全球免疫球蛋白品牌的销售额均实现了两位数的收入增长。其中包括GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG（用于治疗原发性免疫缺陷（“PID”）和多灶性运动神经病（“MMN”）），以及皮下免疫球蛋白疗法（CUVITRU和HYQVIA），与静脉注射疗法相比，它们对患者的益处和给药的便利性正在增长。

包括人源白蛋白和FLEXBUMIN（主要用于血容量不足和低白蛋白血症）在内的白蛋白产品的总销售额为308亿日元（+88亿日元，AER+40.0％，CER+36.0％）。这一增长主要是由中国强劲的白蛋白需求推动的。

肿瘤学

肿瘤学方面，收入为1105亿日元（-70亿日元，AER-6.0％，CER-8.6％）。

VELCADE（治疗多发性骨髓瘤）的销售额为18亿日元（-147亿日元，AER-89.0％，CER-89.8％）。下降的主要原因是从2022年5月开始，美国有多个仿制药进入美国。

ADCETRIS（恶性淋巴瘤）的销售额为271亿日元（+72亿日元，年利率增长35.8％，CER增长35.3％）。增长是由增长和新兴市场的强劲增长带动的。

神经科学

在神经科学领域，收入为1770亿日元（+346亿日元，AER增长24.3％，CER增长17.2％）。

VYVANSE/ELVANSE（注意力缺陷多动障碍（“注意力缺陷多动障碍”）的销售额为1,232亿日元（+232亿日元，AER+23.2％，CER增长16.0％）。增长主要是由于成人市场的增长，包括美国ADDERALL即时释放配方的仿制药短缺以及有利的外汇汇率的影响。

ADDERALL XR（注意力缺陷多动障碍）的销售额为135亿日元（+73亿日元，AER+117.7％，CER+100.8％）。增长的主要原因是美国竞争对手销售的即时释放配方的仿制药短缺，以及有利的外汇汇率。

销售成本

销售成本为3,211亿日元（+282亿日元，AER增长9.6％，CER增长4.6％）。与上一财年同期相比，增长的主要原因是日元贬值以及我们五个关键业务领域的收入增长。与收购夏尔相关的收购库存的公允价值上调所导致的非现金费用减少部分抵消了这一点。

销售、一般和管理 (SG&A) 费用

销售和收购支出为2481亿日元（+166亿日元，AER增长7.2％，CER增长1.9％）。增长主要是由于日元贬值的影响。

研发 (R&D) 费用

研发费用为1,627亿日元（+191亿日元，AER增长13.3％，CER增长6.6％）。增长的主要原因是日元贬值以及包括本期管道开发在内的各种投资的影响。

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失为1,294亿日元（-19亿日元，AER-1.4％，CER-8.1％）。减少的主要原因是与在制研发和上市产品相关的某些资产的减值费用减少，部分被日元贬值导致的摊销费用增加所抵消。

其他营业收入

其他营业收入为43亿日元（-12亿日元，AER-22.4％，CER-22.0％）。

其他运营费用

其他运营支出为329亿日元（+47亿日元，年利率增长16.8％，CER增长10.0％）。增长的主要原因是上市前库存的估值准备金增加，以及注销了与本期登记的合作协议相关的某些资产。

营业利润

由于上述因素，营业利润为1,686亿日元（+181亿日元，年利率增长12.0％，CER增长10.0％）。

净财务费用

净财务支出为331亿日元（+386亿日元，而上一财年同期的净财务收入为55亿日元）。这一变化主要归因于财务收入的减少，这反映了收购先前权益法公司的收益以及上一财年同期记录的其他收入。

使用权益法核算的投资损失份额

使用权益法核算的投资损失份额为4亿日元（-1亿日元，AER为-15.9％，CER-51.6％）。

所得税支出

所得税支出为456亿日元（-48亿日元，AER-9.6％，CER-11.2％）。减少的主要原因是税前利润减少。

该期间的净利润

该期间的净利润为894亿日元（-156亿日元，AER-14.9％，CER-15.4％）。

核心业绩（2023 年 4 月 1 日至 6 月 30 日）

核心财务指标的定义和恒定汇率变化

武田使用核心财务指标的概念来衡量财务业绩。这些指标未由国际财务报告准则（IFRS）定义。

核心收入代表经调整后的收入，不包括与武田核心业务无关的重要项目。

核心营业利润代表经调整后的净利润，不包括所得税支出、使用权益法核算的投资损益份额、财务支出和收入、其他运营费用和收入、收购无形资产的摊销和减值损失以及与武田核心业务无关的其他项目，例如非经常性项目、收购会计影响和交易相关成本。

核心每股收益代表经调整后的净利润，不包括核心营业利润计算中排除的项目的影响，以及其他不寻常、非经常性或与武田持续运营无关的非经营项目（例如公允价值调整和与或有对价相关的估算财务费用）的影响，除以报告期内平均已发行股份（不包括库存股）。

固定汇率（CER）变动使用上一财年同期的相应汇率转换本期的报告或核心业绩，从而消除了同比比较中外汇汇率的影响。

核心运营业绩

核心收入

截至2023年6月30日的三个月期间，核心收入为10.586亿日元（+862亿日元，年利率增长8.9％，CER增长3.7％）。本期或上一财年同期的收入中没有排除与武田核心业务无关的重要项目，因此，这些时期的核心收入与申报收入相同。武田的 Growth and Launch Products*带动了业务势头，总额为4,241亿日元（+799亿日元，年利率+23.2％，CER增长16.2％）。

* 武田的增长和上市产品

GI: ENTYVIO、ALOFISEL

罕见疾病：TAKHZYRO、LIVENCITY

PDT 免疫学：免疫球蛋白产品包括 GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA 和 CUVITRU，

白蛋白产品包括人白蛋白和FLEXBUMIN

肿瘤学：ALUNBRIG、EXIVITY

其他：QDENGA

核心营业利润

本期核心营业利润为3,263亿日元（+73亿日元，AER增长2.3％，CER-2.0％）。按AER计算的增长是由于本期日元贬值，而按CER计算的下降是由于产品组合的变化导致销售成本比率上升以及对研发、数据和技术的投资增加。

核心每股收益

本期核心每股收益为150日元（+5日元，AER+3.5％，CER+0.3％）。

(2) 合并财务状况

与上一财年末相比的变动金额是根据实际汇率列报的。

资产。

截至2023年6月30日，总资产为14,7927亿日元（+8350亿日元）。商誉、无形资产和不动产、厂房和设备的增加（分别为+3,914亿日元、+2444亿日元和+1,041亿日元），主要是由于外币折算的影响。此外，贸易和其他应收账款增加（+1,435亿日元）。现金及现金等价物的减少（-2171亿日元）部分抵消了这些增长。

负债。

截至2023年6月30日，总负债为7,8711亿日元（+2680亿日元）。债券和贷款为4,7471亿日元*（+3,648亿日元），增长的主要原因是外币折算的影响和2023年6月商业票据的发行。贸易和其他应付账款的减少（-2083亿日元）部分抵消了这一增长。

* 截至2023年6月30日，债券的账面金额为40,063亿日元，贷款为7408亿日元。债券和贷款的账面金额明细如下。

债券：

贷款：

2023年4月26日，武田偿还了到期的1,000亿日元银团贷款，并于同日签订了1,000亿日元的新银团贷款，将于2030年4月26日到期。此外，截至2023年6月30日，武田的短期商业票据未偿还金额为1500亿日元。

公平。

截至2023年6月30日，总净资产为6,9217亿日元（+5,670亿日元）。其他权益组成部分的增长（+6,047亿日元）主要是由于日元贬值导致的货币折算调整波动。这一增长被留存收益（-510亿日元）的减少部分抵消，这主要是由于尽管本期录得净利润，但与股息支付相关的减少了1,401亿日元。

合并现金流

与上一财年同期相比的变动金额是根据实际汇率列报的。

来自经营活动的净现金

本期经营活动产生的净现金为924亿日元（+82亿日元）。这一增长主要是由于贸易和其他应付账款和其他金融负债变化的有利影响，以及经非现金项目和其他调整调整后的本期净利润增加。贸易和其他应收账款的变化以及缴纳的所得税增加所产生的不利影响部分抵消了这些影响。

用于投资活动的净现金

用于投资活动的净现金为2665亿日元（+1718亿日元）。这一增长主要是由于与从Nimbus Therapeutics, LLC（Nimbus）收购 TAK-279 相关的无形资产的收购增加，以及与和黄医药（中国）有限公司（HUTCHMED）签订独家许可协议。

用于融资活动的净现金

用于融资活动的净现金为578亿日元（-1579亿日元）。减少的主要原因是本期商业票据提款净增加1,100亿日元。

(3) 研发活动和成果

截至2023年6月30日的三个月期间，研发费用为1,627亿日元。

武田的研发引擎专注于将科学转化为高度创新、改变生活的药物，对患者产生至关重要的影响。武田支持三个领域的专门研发工作：创新生物制药、血浆衍生疗法（“PDT”）和疫苗。Innovative Biopharma的研发引擎是我们研发投资的最大组成部分，它已经产生了令人兴奋的新分子实体（“NME”），这些实体代表了我们核心治疗领域（胃肠道和炎症、神经科学、肿瘤学以及罕见遗传学和血液学）高度未得到满足的医疗需求领域的潜在同类和/或同类首创药物。我们正在通过内部和合作伙伴网络投资新功能和下一代平台，努力利用细胞和基因疗法的潜力。我们正在采用数据和数字技术，以提高创新质量并加快执行速度。

武田的产品线有望支持公司的短期和中长期持续增长。一旦产品获得首次批准，武田研发部门就有能力支持此类批准和批准的地域扩张，包括其他适应症，以及上市后的承诺和潜在的额外配方工作。武田的研发团队与商业职能部门密切合作，以最大限度地提高上市产品的价值，并在其研发战略和产品组合中反映商业见解。

自2023年4月以来研发活动的主要进展如下：

研发管道

胃肠道和炎症

在胃肠道和炎症领域，武田专注于为胃肠道疾病患者提供改变生活的创新疗法，包括肝脏疾病以及其他免疫介导的炎症性疾病。武田正在最大限度地发挥我们围绕ENTYVIO的炎症性肠病（IBD）系列的潜力，包括开发皮下配方和扩展到其他适应症，例如活动性慢性袋炎。武田还通过GATTEX/REVESTIVE和ALOFISEL扩大其地位，后者目前正在进行3期试验，以支持在美国的进一步潜在地域扩张。此外，武田正在推进通过内部发现、合作伙伴关系和业务开发建立的管道，探索炎症性疾病（IBD、乳糜泻、牛皮癣、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮等）、部分肝脏疾病和运动障碍的机会。Fazirsiran（TAK-999）是通过合作伙伴关系添加的例子，也是后期开发阶段的α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的潜在同类首创RNAi。TAK-279 是通过业务开发收购一种具有治疗炎症性疾病潜力的后期口服变构酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制剂的一个例子。

ENTYVIO /通用名：vedolizumab

—2023年4月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了其生物制剂许可申请（BLA）重新提交的生物制剂许可申请（BLA）以供审查，该申请用于在使用ENTYVIO静脉注射（IV）诱导治疗后对中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成年人进行维持治疗。重新提交的内容旨在回应 FDA 在 2019 年 12 月的完整回复信 (CRL) 中的反馈。自收到CRL以来，武田一直与美国食品药品管理局密切合作，以回应该机构的反馈；该重新提交一揽子计划包括为调查Entyvio皮下给药的使用而收集的其他数据。这封信的内容与Entyvio的静脉注射配方、临床安全性和有效性数据以及支持Entyvio SC BLA的关键VISIBLE 1试验的结论无关。VISIBLE 1评估了Entyvio的SC配方作为维持疗法对216名中度至重度活动性UC的成年患者的安全性和有效性，这些患者在第0周和第2周接受了两剂开放标签的vedolizumab静脉注射治疗后，在第6周取得了临床反应。主要终点是第 52 周的临床缓解，其定义为梅奥总分为 ≤2，没有亚分>1。武田预计美国食品和药物管理局将在2023年底做出决定。

神经科学

在 Neuroscience 方面，武田正将其研发投资重点放在需求高度未得到满足的神经系统和神经肌肉疾病的潜在变革性治疗上，并通过内部专业知识和合作伙伴关系来建立其产品线。通过利用疾病生物学理解、转化工具和创新模式的进步，武田主要关注罕见的神经病学，特别是使用一系列orexin-2受体激动剂（TAK-861、danavorexton（TAK-925）等）、使用soticlestat（TAK-935）和中枢神经系统治疗发作性睡病和特发性睡眠增多等睡眠觉醒疾病的潜在研究疗法（中枢神经系统）以及 pabinafusp alfa (TAK-141) 的亨特综合征的躯体症状。此外，武田还进行了有针对性的投资，以研究神经肌肉疾病、神经退行性疾病和运动障碍等定义明确的细分领域。

肿瘤学

在肿瘤学领域，我们渴望通过来自患者的灵感和来自世界各地的创新来治愈癌症。我们专注于：（1）通过上市产品（NINLARO、ADCETRIS和ICLUSIG等）和管道项目，在血液系统恶性肿瘤领域的传统基础上再接再厉；（2）通过上市的肺癌产品（ALUNBRIG 和 EXKIVITY）以及其他领域的开发项目，包括使用呋喹替尼（TAK-113）推进结直肠癌的开发项目；以及（3）推进尖端产品管道专注于先天免疫的力量。

开发代码：TAK-113/通用名：呋喹替尼

—2023年5月，武田和黄医药（中国）有限公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准对呋喹替尼的新药申请（NDA）进行优先审查，呋喹替尼是一种高选择性和有效的血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2和-3抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的转移性结直肠癌（CRC）的成年患者。如果获得批准，呋喹替尼将成为美国批准用于先前治疗的转移性结直肠癌的所有三种血管内皮生长因子受体中的第一种也是唯一一种高度选择性的抑制剂。呋喹替尼的保密协议包括在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的 FRESCO-2 3 期试验的结果，以及在中国进行的 FRESCO 3 期试验的数据。美国食品药品管理局为本保密协议指定的《处方药使用者费用法》（PDUFA）的目标日期为2023年11月30日。

—2023年6月，武田和黄医药（中国）有限公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准了呋喹替尼用于治疗先前接受过转移性结直肠癌治疗的成年患者的上市许可申请（MAA），并接受监管审查。如果获得批准，呋喹替尼将成为欧盟（EU）批准的第一种也是唯一一种高选择性和强效的VEGFR -1、-2和-3抑制剂，用于先前治疗的转移性结直肠癌。呋喹替尼的 MAA 包括 FRESCO-2 3 期试验的结果以及 3 期 FRESCO 试验的数据。

—2023年6月，武田和黄医药（中国）有限公司宣布，评估呋喹替尼治疗过的转移性结直肠癌患者的3期 FRESCO-2 研究结果已在《柳叶刀》上发表。FRESCO-2 是一项在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的全球 3 期多区域临床试验 (MRCT)，研究了呋喹替尼加最佳支持护理 (BSC) 与安慰剂加BSC 治疗之前接受过治疗的转移性 CRC 患者。FRESCO-2 研究达到了其主要和关键次要终点，表明使用呋喹替尼治疗使总存活率 (OS) 和无进展存活率 (PFS) 分别具有统计学意义和临床意义的改善。呋喹替尼在 FRESCO-2 中的安全性与先前报道的呋喹替尼研究一致。

稀有遗传学和血液学

在《稀有遗传学和血液学》中，武田专注于几个医疗需求尚未得到满足的领域。在遗传性血管性水肿方面，武田渴望通过TAKHZYRO等途径改变治疗模式，持续投资生命周期管理项目。在罕见的血液学领域，武田专注于满足当今治疗出血性疾病的需求，包括通过ADVATE和ADYNOVATE/ADYNOVI，以及开发包括用于治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）和先天性血栓性血小板减少性紫癜（ctTP）的阿帕坦酶α/cinaxadamtase alfa（TAK-755）在内的管道资产。此外，武田旨在通过LIVTENCITY重新定义移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病的管理。武田致力于实现我们的愿景，为罕见病患者提供改变生命的药物。

开发代码：TAK-755 /通用名：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa

— 2023 年 5 月，武田宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受了武田的 TAK-755 生物制剂许可申请 (BLA)，这是一种用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜 (ctTP)（一种 ADAMTS13 缺乏症）的酶替代疗法。TAK-755 申请已于 5 月 16 日被 FDA 接受，并已获得优先审查。美国食品药品管理局还授予 ctTP 的 TAK-755 罕见儿科疾病 (RPD) 称号。TAK-755 此前曾在 ctTP 中获得过快速通道称号和孤儿药称号。BLA得到了ctTp首次随机对照试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据提供的全部证据的支持，并得到了一项持续研究的长期安全性和有效性数据的支持。如果获得批准，TAK-755 将是 ctTP 的第一个也是唯一的重组 ADAMTS13 (radamTs13) 替代疗法，ctTP 是一种患者需求大量未得到满足的疾病。武田还在研究免疫介导的 TTP (iTTP) 中 TAK-755 治疗的安全性、疗效和药代动力学。

— 2023 年 6 月，武田公布了一项全球关键的 3 期随机、对照、开放标签、跨界试验的有利中期结果，该试验评估了 ctTP 预防性治疗 TAK-755 替代疗法的安全性和有效性，以及 TAK-755 的药代动力学 (PK) 特性，以及 TAK-755 预防的长期数据

来自国际血栓形成和止血学会（ISTH）2023年大会的3b期延续研究。在这项关键试验中，没有患者在接受 TAK-755 预防性治疗时出现急性 TTP 事件。与血浆疗法相比，TAK-755 还将血小板减少症的发病率降低了 60%（危险比） [HR]0.40；95% 置信区间 [CI]; 0.3-0.7)。在接受 TAK-755 的 12-68 岁患者中，有 10.3% 报告了治疗新发不良事件 (TEAE)，而接受血浆治疗的患者中，这一比例为 50%，这表明了良好的安全性和耐受性，与血浆疗法相比，具有潜在的安全性优势。评估了 36 名 12 岁及以上的 ctTP 患者单次输注（0-168 小时）后 ADAMTS13 的 PK 特征，并将其与血浆疗法进行了比较。与接受血浆治疗的患者相比，接受 TAK-755 的患者的 ADAMTS13 活性水平增加了五倍（TAK-755 的最大活性为 100%，血浆基治疗的活性为 19%），变异性也较低（变异系数为 23.8% 对 56% [简历]，分别是）。此外，3b 期延续研究的中期分析结果评估了 29 名 ctTP 患者的长期预防 TAK-755 的安全性和有效性，结果表明 TAK-755 预防的安全性一直良好，没有开发出中和抗体。TAK-755 预防期间发生的急性 TTP 事件为零，在这项关键研究中，亚急性 TTP 事件和 TTP 表现的发病率与 TAK-755 预防的发病率相当。

ADYNOVATE/ADYNOVI /通用名：抗血友病因子（重组），pegyLated

—2023年6月，武田宣布已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，部分变更ADYNOVATE的生产和销售批准项目，用于剂量和给药。该批准将根据个体患者的临床表现和活动水平调整剂量和给药时间，包括给药量和间隔，从而推动个性化治疗。该批准主要基于在日本境外进行的全球3期延续研究和3期PROPEL研究的结果。

OBIZUR /通用名：Susoctocog Alfa（重组）

—2023年6月，武田宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了Susoctocog Alfa（重组剂）的上市许可申请，用于控制获得性血友病A（AHA）患者的出血。该申请主要基于一项针对日本成人AHA患者的日本2/3期试验，以及一项在日本以外针对非日本成人AHA患者的2/3期试验。

血浆衍生疗法 (PDT)

武田创建了一个专门的PDT业务部门，重点是端到端地管理业务，从血浆采集到制造、研发和商业化。在PDT，我们渴望开发拯救生命的血浆衍生疗法，这些疗法对于患有各种罕见和复杂慢性病的患者至关重要。PDT的专门研发组织负责最大限度地提高现有疗法的价值，确定新的靶向疗法，并优化当前产品制造的效率。在短期内，我们的首要任务是通过综合医疗保健技术寻求新的适应症、地域扩张和增强患者体验，从我们广泛的免疫球蛋白组合（HYQVIA、CUVITRU、GAMMAGARD 和 GAMMAGARD S/D）中创造价值。在我们的血液学和专业护理产品组合中，我们的首要任务是为PROTHROMPLEX（4F-PCC）、FEIBA、CEPROTIN和ARALAST寻找新的适应症和配方开发机会。此外，我们正在开发下一代免疫球蛋白产品，其fsCig含量为20％（TAK-881），IgG Low IgA（TAK-880），并寻求其他早期机会（例如高通量化免疫球蛋白（hSiGG）），这将增加我们在全球分销的20多种治疗产品的多元化商业组合。

HYQVIA /通用名：免疫球蛋白 (IG) 输液 10%（人类）含重组人透明质酸酶用于皮下给药

—2023年4月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充生物制剂许可申请（sbLA），以扩大HYQVIA治疗2-16岁儿童原发性免疫缺陷（PI）的用途。美国食品药品管理局批准HYQVIA用于治疗儿科患者的PI是基于一项关键的、前瞻性、开放标签、非对照的3期临床试验的证据，该试验包括44名年龄在2至16岁之间的PI患者。在为期12个月的试验期内，事实证明，HYQVIA对急性严重细菌感染（ASBI）的发生是有效的，急性严重细菌感染（ASBIs）是主要终点。每年的平均ASBi率为0.04，从统计学上讲，明显降低（单边 99% 的置信区间上限为 0.21，p

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