Larimar Therapeutics 获得 FDA 许可，可以在 CTI-1601 的 2 期 Friedreich 共济失调试验中进行 50 毫克队列并启动开放标签延期试验

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2023年7月25日——专注于开发复杂罕见病治疗方法的临床阶段生物技术公司 Larimar Therapeutics, Inc.（“Larimar”）（纳斯达克股票代码：LRMR）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司对弗里德赖希共济失调（FA）患者进行为期四周的安慰剂对照的第二阶段剂量探索试验）进入50毫克的队列，参与者将在最初的14天内每天服药，然后每隔一天给参与者服药，直到第28天。CTI-1601此外，Larimar的开放标签延期（OLE）试验也已获美国食品药品管理局批准启动。OLE 的参与者每天将获得 25 毫克 CTI-1601。CTI-1601 是一种新型的蛋白质替代疗法，旨在将 frataxin 输送到 frataxin 水平低的 FA 患者的线粒体。

Larimar获准将其2期试验推进到50毫克队列并启动其OLE试验，此前美国食品药品管理局审查了Larimar对其部分临床暂停的完整反应，其中包括来自2期试验已完成的25毫克队列的非盲安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）数据。来自已完成的 25 mg 队列（n = 13）的数据表明，在第 14 天（试验每日给药的最后一天），CTI-1601 的耐受性总体良好，与安慰剂相比，所有被评估的组织（皮肤和颊细胞）中的frataxin（FXN）水平比基线有所增加。2 期和 OLE 试验的剂量进一步增加以及其他评估 CTI-1601 的美国临床试验的启动取决于美国食品药品管理局根据部分临床暂停情况对 2 期试验的 50 mg 队列结果的审查。

Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon医学博士说：“在我们的2期试验中获得进入50毫克队列的许可并启动OLE试验是 CTI-1601 开发的关键步骤，这可能是第一种提高FA患者frataxin水平的疗法。”“鉴于目前的治疗方法无法解决弗里德赖希共济失调背后的弗雷他辛缺乏症，我们认为 CTI-1601 有可能改善这种毁灭性疾病的治疗模式。我们现在期待在2024年上半年获得2期试验50毫克队列的数据，这将有助于我们进一步描述 CTI-1601 的安全性和PK特征，以及它以剂量依赖性的方式提高弗拉他辛水平的能力，如我们之前的1期研究所示。”

在 2 期剂量探索试验中完成治疗或之前完成过 CTI-1601 临床试验的参与者有资格筛查 Larimar 的 OLE 试验。OLE 试验的参与者每天将接受皮下注射 25 毫克 CTI-1601。该试验预计将于2024年第一季度开始，中期数据预计将在2024年第四季度发布。

Ben-Maimon博士继续说：“我们很高兴获准开始我们的OLE试验，并期待着2024年第四季度该研究的重要中期数据。除了努力推进我们在美国的OLE和2期试验外，我们还开始与美国以外的监管机构和研究人员接触，准备扩大临床规模

计划到其他地区。由于大约 75% 的 FA 患者居住在美国境外，建立全球临床试验能力对于解决足协界未得到满足的紧迫需求非常重要。”

CTI-1601 已获得 FA 的孤儿药（美国和欧洲）、罕见儿科疾病（美国）、Fast Track（美国）和 PRIME（欧洲）称号。

网络直播和电话会议

Larimar将于今天，即美国东部时间2023年7月25日上午8点主持电话会议和网络直播。要访问网络直播，请访问这里 链接到活动。要通过电话参加，请拨打 1-877-407-9716（国内）或 1-201-493-6779（国际）并参考会议编号 13740205 或点击这个 链接并申请回电。直播活动结束后，存档的网络直播将在”活动和演讲” Larimar 网站的页面。直播活动结束后，存档的网络直播将持续90天。

关于第 2 阶段试验

2 期试验是一项为期四周的安慰剂对照剂量探索试验，旨在进一步表征 CTI-1601 的安全性、药代动力学和药效学特征。符合条件的参与者包括年满18岁的FA非门诊和非行走者。参加每组试验的参与者以 2:1 的比例随机分配，在最初的 14 天内每天通过皮下注射接种 CTI-1601 或安慰剂，然后每隔一天直到第 28 天。该审判目前包括两个队列。第 1 组包括 13 名参与者（9 名接受积极治疗，4 名接受安慰剂），并评估了 25 毫克剂量的 CTI-1601。正在启动的第 2 组将包括 12-15 名参与者，以 2:1 随机分配 CTI-1601 或安慰剂，并将评估 50 毫克剂量的 CTI-1601。关键终点包括安全性评估、药代动力学评估以及外周组织中frataxin水平和其他药效学标志物（例如脂质谱和基因表达数据）的测量。有关试用版的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov在标识符下： NCT05579691.

关于 Open Label 延期试用版

开放标签延期试验是一项多中心研究，旨在招收先前已完成 CTI-1601 临床试验的 FA 患者。该试验的参与者将每天接受皮下注射 25 毫克 CTI-1601，注射剂由护理人员自行注射或给药。开放标签延期试验的安全性和药效学目标是评估长期皮下给药 CTI-1601 的安全性、耐受性和药代动力学，以及外周组织中frataxin水平和其他药效学标志物（例如脂质谱和基因表达数据）的测量。其他目标包括评估长期皮下给药 CTI-1601 对临床功能测量的影响。试验期间收集的数据将与来自弗里德赖希共济失调临床结果测量研究（FACOMS）数据库参与者的一组匹配的未经治疗的患者进行比较。

关于 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar 的先导化合物 CTI-1601 正在开发中，可作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于拉里玛管理层的信念和假设以及管理层目前掌握的信息。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于 Larimar 开发和商业化 CTI-1601 和其他计划中的候选产品的能力、Larimar 计划中的研发工作，包括其 CTI-1601 临床试验和总体开发计划的时机，以及与 Larimar 的业务战略、筹集资金的能力、资本使用、运营业绩和财务状况以及未来运营计划和目标有关的其他事项。

在某些情况下，你可以用 “可能”、“将”、“可以”、“将”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“持续” 或这些术语或其他类似术语的负面词来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括 Larimar 产品开发活动的成功、成本和时机、非临床研究和临床试验，包括 CTI-1601 临床里程碑以及就部分临床暂停与美国食品药品管理局的持续互动；初步的临床试验结果可能与最终的临床试验结果不同；CTI-1601 的早期非临床和临床数据以及测试可能无法预测以后的临床试验的结果或成功以及评估；潜在的影响Larimar 未来的临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及总体经济状况的公共卫生危机；Larimar 和第三方制造商 Larimar 参与、优化和扩展 CTI-1601 制造流程的能力；Larimar 获得 CTI-1601 和未来候选产品的监管部门批准的能力；Larimar 有能力单独或与潜在的未来合作者一起发展销售和营销能力，以及成功商业化任何经批准的产品候选人；Larimar 为开展产品开发活动筹集必要资金的能力；以及 Larimar 向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于 Larimar 的定期报告，包括 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表最新报告，已提交或提供给美国证券交易委员会，网址为 www.sec.gov。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测，对此尚无法确定。因此，前瞻性陈述可能不准确。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar没有义务以任何理由更新任何前瞻性陈述。

投资者联系人：

乔伊斯·阿莱尔

生命科学顾问

jallaire@lifesciadvisors.com

(212) 915-2569

公司联系人：

迈克尔·切拉诺

首席财务官

mcelano@larimartx.com

(484) 414-2715