Black Diamond Therapeutics 公布了 2023 年第一季度财务业绩并提供
•有望在2023年下半年提供EGFR masterKey抑制剂 BDTX-1535 1期临床试验剂量递增部分的临床更新；剂量扩张队列预计将于2023年开放
•美国食品药品管理局批准英国皇家空军 MasterKey 抑制剂 BDTX-4933 的临床申请；预计将于 2023 年第二季度首次给患者给药
•宣布提名 FGFR 2/3 选择性抑制剂计划的开发候选人 BDTX-4876；该公司将评估该计划的战略替代方案
•截至2023年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.034亿美元；预计足以为2024年第三季度的运营提供资金
马萨诸塞州剑桥市和纽约市，2023年5月9日（GLOBE NEWSWIRE）——Black Diamond Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BDTX）今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司最新情况，该公司正在开发MasterKey疗法，旨在通过靶向基因定义癌症患者的致癌驱动突变家族来克服现有疗法的局限性。
“我们对自 2023 年初以来的执行步伐感到非常满意，因为除了我们最新的计划 BDTX-4876 之外，我们还继续推进我们的管道项目 BDTX-1535 和 BDTX-4933。在三年内获得三次在研新药 (IND) 受理证明了我们在精准肿瘤药物发现和开发方面的广泛专业知识。Black Diamond Therapeutics总裁兼首席执行官戴维·爱泼斯坦博士说，我们相信，随着我们进一步进入黑钻变革性的一年，我们的势头将继续为我们的产品线带来巨大进展。“2023年带来了几个关键转折点，包括我们在非小细胞肺癌（NSCLC）和多形胶质母细胞瘤患者中进行的 BDTX-1535 一期试验剂量递增部分的临床更新 (GBM)、BDTX-4933 的 1 期临床试验的启动，以及今天的宣布我们的成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 2/3 选择性计划的开发候选人提名。我们仍然非常专注于为有需要的患者提供下一代精准药物，尤其是在我们努力在更广泛的致癌突变格局中扩大可寻址的患者群体之际。我们先进的药物设计以及我们对有效靶向肿瘤生长致癌驱动因素使用的共享、激活构象的坚定承诺，都由我们的突变异构理（MAP）药物发现引擎支持，最终由我们的MasterKey疗法实现。”
近期发展和即将到来的里程碑：
BDTX-1535:
•BDTX-1535是一种表皮生长因子受体（EGFR）MasterKey抑制剂，正在开发用于治疗NSCLC和GBM中EGFR masterKey突变呈阳性的肿瘤患者的基因定义癌症。BDTX-1535 是第四代表皮生长因子抑制剂，设计为不可逆转（共价）和脑穿透剂，其独特之处在于它如何靶向因使用第三代表皮生长因子抑制剂治疗表皮生长因子阳性非小细胞肺癌而产生的一系列驱动和耐药突变。
•2023 年 4 月，Black Diamond 在 2023 年 AACR 年会上展示了两张海报，重点介绍了 BDTX-1535 的临床前开发以及正在进行的 1 期临床试验。临床前海报的主要亮点包括概述了对下一代表皮生长因子抑制剂的需求未得到满足，这些抑制剂靶向经典驱动突变，以及在非小细胞肺癌表皮生长因子驱动突变背景下表达的获得性和内在耐药突变，以及以GBM表达的表皮生长因子改变。Black Diamond还概述了其正在进行的1期开放标签多中心临床试验，该试验旨在评估 BDTX-1535 在伴有或没有中枢神经系统疾病的局部晚期或转移性非小细胞肺癌或复发性GBM（rgBM）中的安全性、耐受性、药代动力学、中枢神经系统（CNS）渗透率和初步抗肿瘤活性。
•1期临床试验的注册已于2022年启动，剂量增加仍在进行中。剂量扩张队伍预计将于2023年开放。Black Diamond 仍有望在 2023 年下半年提供 BDTX-1535 的临床最新情况。
BDTX-4933：
•BDTX-4933 被设计为一种大脑穿透剂、口服 MasterKey 抑制剂，可抑制致癌 BRAF I、II 和 III 类以及 RAS 突变，同时还能避免矛盾的激活。
•2023年第一季度，Black Diamond获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请许可。
•2023 年 4 月，Black Diamond 在 2023 年 AACR 年会上展示了一张海报，概述了其表征 RAF、RAS 和 MAPK 途径的方法，以及 BDTX-4933 的设计和临床前开发。根据临床前数据，BDTX-4933 具有潜在的同类最佳特征，可以治疗携带致癌 BRAF I、II、III 和 RAS 突变的癌症患者，无论是否患有脑部疾病。
•Black Diamond预计将在2023年第二季度为患有全类 BRAF 或 RAS 突变的肿瘤患者进行 BDTX-4933 的 1 期临床试验中给第一位患者服药。
Discovery-Stage 管道和 MAP 药物发现引擎：
•今天，Black Diamond宣布为其FGFR计划选择了开发候选人 BDTX-4876。BDTX-4876 对于 FGFR 2 和 3 中的 masterKey 突变和改变具有选择性，同时避免 FGFR 1 和 4。
•Black Diamond计划评估FGFR计划的战略替代方案，因为该计划将更加关注其两个临床阶段资产。
•Black Diamond继续利用其MAP药物发现引擎来推进其发现阶段的产品线，为服务不足的患者提供疗法。
企业：
•2023年3月，公司将药剂博士方妮从临时首席财务官晋升为全职首席财务官，此外他还担任首席商务官。
财务要闻
•现金状况：截至2023年第一季度，Black Diamond的现金、现金等价物和投资约为1.034亿美元，而截至2022年12月31日为1.228亿美元。2023年第一季度用于运营的净现金为2,000万美元，而2022年第一季度为2,860万美元。
•研发费用：2023年第一季度的研发（R&D）支出为1,480万美元，而2022年同期为1780万美元。研发费用的减少主要是由于停止开发 BDTX-189，专注于推进公司的管道项目 BDTX-1535 和 BDTX-4933，导致临床试验活动减少。
•一般和管理费用：2023年第一季度的一般和行政（G&A）支出为680万美元，而2022年同期为790万美元。G&A费用的减少主要是由于法律和其他专业费用的减少。
•净亏损：2023年第一季度的净亏损为2,090万美元，而2022年同期为2550万美元。
财务指导
•截至2023年第一季度，Black Diamond拥有约1.034亿美元的现金、现金等价物和投资，该公司认为这足以为其到2024年第三季度的预期运营费用和资本支出需求提供资金。
关于黑钻疗法
Black Diamond Therapeutics是一家临床阶段的精准肿瘤医学公司，专注于开发针对临床验证靶点中致癌突变家族的MasterKey疗法。Black Diamond 利用对癌症遗传学以及肿瘤蛋白结构和功能的深刻理解，发现和开发创新的MasterKey疗法。该公司的MasterKey疗法旨在克服耐药性，最大限度地减少靶向野生型介导的毒性，并具有大脑穿透性，以满足基因定义癌症患者未得到满足的重大医疗需求。该公司正在推进一项强大的产品线，包括领先的临床阶段项目 BDTX-1535，目标是 EGFR 突变体阳性 NSCLC 和 GBM 中的 MasterKey 突变，以及 BDTX-4933（一项针对实体瘤中英国皇家空军MasterKey突变的项目）以及发现阶段的研究项目。该公司专有的MAP药物发现引擎旨在使Black Diamond能够分析人群层面的基因测序肿瘤数据并验证MasterKey突变。欲了解更多信息，请访问 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陈述
根据1995年《私人证券诉讼改革法》，本新闻稿中包含的关于非历史事实的事项的陈述是 “前瞻性陈述”。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于以下方面的声明：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持续发展和进步，包括正在进行的 1 期临床试验、BDTX-1535 数据更新的预期时间以及启动 BDTX-4933 一期临床试验的时机、FGFR 计划的持续发展、探索 FGFR 计划的战略替代方案、MAP 药物发现引擎的持续开发以及公司预期的现金跑道。本陈述中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中陈述或暗示的业绩存在重大不利差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括其向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中列出的风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日。公司没有义务更新此类声明以反映在声明发布之日之后发生的事件或存在的情况。
黑钻疗法有限公司
简明合并资产负债表数据（未经审计）
（以千计）
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| 3月31日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| （以千计） |
| 现金、现金等价物和投资 | $ | 103,366 | | | $ | 122,807 | |
| 总资产 | $ | 135,582 | | | $ | 156,255 | |
| 累计赤字 | $ | (355,864) | | | $ | (334,989) | |
| 股东权益总额（赤字） | $ | 98,190 | | | $ | 115,695 | |
黑钻疗法有限公司
合并运营报表（未经审计）
（以千计，每股数据除外）
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| 三个月已结束
3月31日 | | |
| 2023 | | 2022 | | | | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 14,753 | | | $ | 17,786 | | | | | |
| 一般和行政 | 6,808 | | | 7,893 | | | | | |
| 运营费用总额 | 21,561 | | | 25,679 | | | | | |
| 运营损失 | (21,561) | | | (25,679) | | | | | |
| 其他收入（支出）： | | | | | | | |
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| 利息收入 | 622 | | | 406 | | | | | |
| 其他收入（支出） | 64 | | | (234) | | | | | |
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| 其他收入（支出）总额，净额 | 686 | | | 172 | | | | | |
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| 净亏损 | $ | (20,875) | | | $ | (25,507) | | | | | |
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.57) | | | $ | (0.70) | | | | | |
| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | 36,483,878 | | 36,271,291 | | | | |
联系人：
Julie Seidel，Stern 投资者关系部
(212) 362-1200
investors@bdtx.com
media@bdtx.com
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