附录 99.1
Amicus Therapeutics 宣布批准并在欧盟推出新的 Pompe 疾病疗法
Pombiliti® (cipaglucosidase alfa) + Opfolda®(miglustat) 现已获欧盟批准用于迟发性庞贝病的成年人 (LOPD)
宾夕法尼亚州费城，2023年6月27日 — Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家专注于开发和商业化 治疗罕见病的新药的全球生物技术公司，今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准Opfolda® (miglustat) 65mg 胶囊，cipaglucosidase alfa 的酶稳定剂，cipaglucosidase alfa 是一种针对迟发性 Pompe 病成人的长期酶替代疗法。Pombiliti®（cipaglucosidase alfa）此前已于2023年3月获得欧盟委员会的批准。庞贝病是 一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。Amicus计划立即在德国推出 Pombiliti + Opfolda，并正在与其他欧洲国家的医疗保健机构开始报销程序。
“迟发的庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病 ，可能对患者及其家人造成毁灭性后果。欧盟委员会批准Pombiliti和Opfolda 是许多致力于改善 庞贝病患者生活的使命的个人和团队所做工作的实现。我们期待为生活在欧盟的所有患有迟发庞贝病的成年人提供这种急需的新疗法。” Amicus Therapeutics, Inc. 执行董事长约翰·克劳利说。
“我们对欧共体 批准Pombiliti和Opfolda感到非常高兴，也感谢世界各地帮助推进这种疗法的庞贝社区。 鉴于该标签的实力以及我们的上市准备情况，我们相信 Pombiliti 和 Opfolda 有可能成为应对这种毁灭性疾病的下一个 护理标准，因为他们表明迟发的 Pompe 病患者有可能得到改善，” Amicus Therapeutics, Inc. 总裁兼首席执行官布拉德利·坎贝尔说。
pombiliti + Opfolda 是一种独特的双组分 疗法。pombiliti（cipaglucosidase alfa）是一种富含 bis-M6P 的 rhGaA 酶，旨在增加肌肉细胞的吸收。进入 细胞后，Pombiliti 可以加工成最活跃、最成熟的形式来分解糖原。Opfolda（miglustat）是一种酶稳定剂 ，旨在稳定血液中的酶。欧盟委员会的批准基于3期关键研究（PROPEL）的临床数据，这是 在LOPD中唯一一项在对照环境中研究ERT-naive和有ERT经验的参与者的现实人群的试验。
慕尼黑大学路德维希-马克西米利安大学神经病学教授Benedikt Schoser教授说：“这一重要的里程碑标志着欧洲LOPD社区开始广泛获得Pombiliti和Opfolda，那里对新治疗选择的医疗需求很高。” “在 临床研究中，Pombiliti和Opfolda在这种具有挑战性的疾病的关键活动能力和呼吸 表现方面表现出具有临床意义和积极的变化。欧盟委员会的批准和适应反映了人们对这种创新疗法 对庞贝病患者具有潜力的希望。”
“庞贝社区非常感谢 Amicus长期以来一直致力于开发一种治疗方案，以满足迟发性 疾病患者持续未得到满足的需求。每个人都应该有其他选择来帮助他们最好地控制自己的病情。” 国际 庞贝协会主席蒂芙尼·豪斯说。
在英国，药品和保健产品 监管局 (MHRA) 的监管部门预计将于2023年第三季度获得批准。美国食品药品监督管理局的 审查正在进行中，该公司预计将于2023年第三季度获得批准。美国食品药品管理局此前曾授予 Pombiliti + Opfolda 的突破性疗法称号 。
关于 pombiliti®+ Opfolda®
Pombiliti + Opfolda 是一种双组分疗法 ，由 cipaglucosidase alfa 组成，cipaglucosidase alfa 是一种富含 bis-M6P 的 rhGaA，可促进通过 M6P 受体进行高亲和力吸收，同时保持 其加工成最活跃形式的酶的能力，以及旨在减少血液中酶活性损失的口服酶稳定剂 miglustat。在临床研究中，Pombiliti + Opfolda与肌肉骨骼和呼吸测量的明显改善 有关。
关于庞贝病
庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病 ，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低或不存在会导致细胞中糖原的积累， 据信这会导致 Pompe 病的临床表现。庞贝病的范围从对心脏功能产生重大影响的迅速恶化的婴儿 形式，到一种进展较慢、主要影响骨骼肌和 进行性呼吸受累的晚发形式。迟发的庞贝病可能很严重，会使人衰弱，全身 会进行性肌肉无力，随着时间的推移而恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
关于 Amicus Therape
Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家全球性的 患者专用生物技术公司，专注于为患有罕见疾病的人发现、开发和提供新的高质量药物。Amicus Therapeutics以非凡的患者为中心，致力于推进和扩大用于罕见病的尖端、 一流或一流药物产品线。欲了解更多信息，请访问该公司的网站 www.amicusrx.com， ，然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注。
重要安全信息
pombiliti (cipaglucosidase alfa) 重要 安全信息
剂量和给药方法： pombiliti 必须与 miglustat 65 mg 硬胶囊联合使用。Pombiliti 的推荐剂量为每隔一周 每隔 20 mg/kg 体重。Pombiliti 输液应在服用 miglustat 胶囊 1 小时后开始。 儿科人群：Pombiliti与miglustat联合治疗对18岁以下儿科患者的安全性和 疗效尚未确定。 没有可用数据。 禁忌症: 对活性物质或任何赋形剂过敏会危及生命。 miglustat 的禁忌症。 过敏反应和输液相关反应 (IAR)： 在输液期间和输注 Pombiliti 之后，一些患者出现了严重的过敏反应和 IAR 。可使用口服抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇 进行预用药，以帮助缓解与先前接受酶替代疗法 (ERT) 治疗时出现的 IAR 相关的体征和症状。 应考虑降低输液率、暂时中断输液、使用口服抗组胺药或退烧药进行对症治疗， 以及适当的复苏措施来控制严重的 IAR。如果出现过敏反应或严重过敏反应，应立即暂停 输液，并应开始适当的药物治疗。应遵守目前急诊治疗过敏反应的医疗标准，心肺复苏设备应随时可用。应仔细考虑在过敏反应或严重过敏反应后重新服用 Pombiliti 的风险 和益处，并提供适当的 复苏措施。 易感患者发生急性心肺衰竭的风险： 患有急性 基础呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损的患者在输液期间可能有心脏 严重恶化或呼吸受损的风险。在 Pombiliti 输液期间，应随时提供适当的医疗支持和监测措施。 免疫复合物相关反应： 据报道，在IgG抗体滴度高的患者 中，出现了与其他 ERT 相关的免疫复合物相关反应，包括严重的皮肤反应和肾病综合征。如果出现与免疫复合物相关的反应，应考虑停用 Pombiliti，并应开始适当的药物治疗。对于每位患者，应重新考虑在免疫复合物相关反应后重新服用Pombiliti的风险 和益处。 女性避孕： 在使用Pombiliti与miglustat联合治疗期间 以及停止治疗后的4周内，有生育潜力的女性必须使用可靠的避孕措施。 怀孕： 不建议在怀孕期间联合使用 pombiliti 和 miglustat 疗法。 母乳喂养： 目前尚不清楚 pombiliti 和 miglustat 是否在人类母乳中分泌 。考虑到母乳喂养对孩子的好处和治疗对 妇女的益处，必须决定是停止母乳喂养，还是停止/禁用Pombiliti 与miglustat疗法联合使用。 安全概况摘要： 仅归因于 Pombiliti 的最常报告的不良反应是寒战 (4.0%)、头晕 (2.6%)、潮红 (2.0%)、嗜睡 (2.0%)、胸部不适 (1.3%)、咳嗽 (1.3%)、输液部位肿胀 (1.3%) 和 疼痛 (1.3%)。报告的仅归因于 Pombiliti 的严重不良反应是荨麻疹（2.0%）、过敏反应（1.3%）、发热（0.7%）、 presoncope（0.7%）、呼吸困难（0.7%）、咽部水肿（0.7%）、喘息（0.7%）和低血压（0.7%）。有关完整列表，请参阅 smPC。
Opfolda (miglustat) 65 毫克硬胶囊重要 安全信息
剂量学和给药方法： Opfolda 必须与 Pombiliti 结合使用。推荐剂量每隔一周口服一次，根据体重而定。 Opfolda 应在 Pombiliti 输液开始前大约 1 小时但不超过 3 小时服用。儿科人群： Opfolda与Pombiliti疗法联合使用对18岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定 。没有可用的数据。禁忌：对活性物质或任何赋形剂过敏。cipaglucosidase alfa 的禁忌症 。食物相互作用：患者在服用 Opfolda 之前应禁食 2 小时，服用 Opfolda 后应禁食 2 小时。女性避孕 ：有生育潜力的女性在使用Opfolda 与 Pombiliti 联合治疗期间以及停止治疗后的 4 周内，必须使用可靠的避孕措施。怀孕：Opfolda 穿过胎盘。不建议在怀孕期间将 Opfolda 与 Pombiliti 疗法联合使用。母乳喂养：目前尚不清楚 Opfolda 和 Pombiliti 是否在人类母乳中分泌 。考虑到母乳喂养对孩子的好处和治疗对女性的好处，必须决定是停止母乳喂养还是停止/禁用Opfolda 与Pombiliti疗法结合。安全概况摘要 ：仅归因于Opfolda 65 mg的最常报告的不良反应是便秘（1.3％）。有关完整列表，请参阅 到 smPC。
前瞻性声明
本 新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”， 包括与一项调查用于治疗庞贝病的AT-GAA的全球第三阶段研究的数据有关的声明， 对这些数据对AT-GAA未来发展和发展的潜在影响，以及对 英国和美国监管程序的期望。无法保证MHRA或FDA会全面批准AT-GAA的两个组成部分，也无法保证何时会获得任何此类批准 。诸如但不限于 “期待”、“相信”、“期望”、“预期”、 “估计”、“打算”、“信心”、“鼓励”、“潜在”、“计划”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 和 “可以” 等词语以及类似的表达方式或词语表示前瞻性声明。本新闻稿中包含的前瞻性陈述 基于管理层当前的预期和信念，这些预期和信念受多种风险、不确定性和因素的影响，包括 一旦在每个地区获得全面批准， 公司将无法成功完成AT-GAA的开发、获得全球监管部门的全面批准或成功制造和商业化。此外，所有前瞻性陈述均受我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中详述的其他风险和不确定性的影响。因此， 实际结果可能与本新闻稿中列出的结果存在重大差异。提醒你不要过分依赖这些 前瞻性陈述，这些陈述仅涉及本文发布的日期。所有前瞻性陈述均受本 警示声明的全部限制，我们没有义务修改本新闻稿以反映本文发布之日之后的事件或情况。
联系人：
投资者：
阿米库斯疗法
安德鲁·福南
投资者关系副总裁
afaughnan@amicusrx.com
+1 (609) 662-3809
媒体：
阿米库斯疗法
戴安娜摩尔
全球企业传播主管
dmoore@amicusrx.com
+1 (609) 662-5079
FOLD—G