道格·英格拉姆总裁兼首席执行官 Sarepta Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SRPT）2023 年 6 月 22 日附录 99.1

本演示包含 “前瞻性陈述”。任何不是历史事实陈述的陈述都可能被视为前瞻性陈述。诸如 “相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“将”、“可能”、“打算”、“准备”、“看”、“潜力”、“可能” 等词语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与我们的未来运营、业务计划、优先事项、研发计划有关的陈述；ELEVIDYS的潜在收益和风险；对ELEVIDYS的预期需求；我们对三种批准的寡核苷酸疗法2023年全年净产品收入为9.25亿美元的指导；我们对ELEVIDYS将对销售产生一些蚕食性影响的预期；ELEVIDYS的潜在成功推出；ELEVIDYS 的目标是阻止原本不可逆转的肌肉损伤由杜兴引起；我们认为我们已经实现了确保医疗保健系统成本低于 ELEVIDYS 潜在收益的目标；相信几乎所有输入 ELEVIDYS 都将享受法定折扣；我们的成本效益分析；潜在的付款人预算影响；美国食品药品管理局的理解，如果 EMBARK 的宣读符合其目标，美国食品药品管理局打算考虑扩大医疗保健系统的无年龄限制标签，美国食品药品管理局将以最快的速度完成这项工作；以及预期的计划和里程碑，包括我们期望 EMBARK 如果该研究实现其目标，将成为我们的确认性研究，以及可能扩大标签范围；我们计划在 embark 之后尽快提交 BLA 补充剂并扩大标签以取消基于流动状态的任何年龄限制或限制；如果试验成功，我们的目标是扩大ELEVIDYS标签，以治疗多达95％的杜兴人群，如果成功，我们将开始多项试验除了 ENVISION 之外，探索先前存在的抗体的清除情况。由于此类风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述所陈述或暗示的结果存在重大差异。已知的风险因素包括：美国食品药品管理局可能不批准用于扩大 ELEVIDYS 批准标签的补充剂；持续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证；我们可能无法及时或根本遵守美国食品药品管理局的所有要求；美国食品和药物管理局和其他监管机构的法规和监管决定可能对我们的业务以及我们的候选产品的开发以及我们的财务和合同义务产生的影响；我们的依赖某些制造商生产我们的产品和候选产品，包括我们无法准确预测产品需求和及时确保制造能力以满足产品需求，可能会损害产品成功支持各种计划的可用性；我们的数据可能不足以获得监管部门的批准；如果杜兴和LGMD患者的实际人数少于预期，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响；我们在报销方面面临不确定性政策；临床前和临床试验的成功，尤其是基于少量患者样本的试验，并不能确保以后的临床试验取得成功，未来的研究结果可能与过去的阳性结果或咨询委员会的建议不一致，或者可能无法满足监管部门对候选产品安全性和有效性的批准要求；我们的临床试验的开始和完成以及结果的公布可能会由于多种原因而被推迟或阻碍，包括被否认获准继续进行我们的临床试验或暂停临床试验的监管机构，在识别、招募、招募和留住患者参与临床试验方面的挑战，以及进行临床试验所需的候选产品或其他材料的供应数量或质量不足；我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果，即使我们认为从我们的临床试验中收集的数据候选产品呈阳性，这些数据可能不足以支持美国食品药品管理局或其他全球监管机构的批准；我们可能无法执行我们的商业计划，包括实现预期或计划中的监管里程碑和时间表、研究和临床开发计划，以及将候选产品推向市场，原因有很多，其中许多可能超出我们的控制范围，包括公司财务和其他资源可能受到限制，可能无法预料或解决的生产限制在 a及时做出监管、法院或机构决定，例如美国专利商标局关于涵盖我们候选产品的专利的决定；以及我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表年度报告、10-Q 表年度报告以及公司提交的其他 SEC 文件中在 “风险因素” 标题下确定的风险，我们鼓励您查看这些文件。上述任何风险都可能对公司的业务、经营业绩和萨雷普塔普通股的交易价格产生重大不利影响。有关萨雷普塔面临的风险和不确定性的详细描述，建议您查看萨雷普塔向美国证券交易委员会提交的文件。我们提醒投资者不要过分依赖本演示文稿中包含的前瞻性陈述。除非法律要求，否则Sarepta不承担任何义务根据本文发布之日之后的事件或情况公开更新其前瞻性陈述。前瞻性陈述

Duchenne1-3 Bushby K、Finkel R、Birnkrant DJ 等人的疾病进展Lancet Neurol。2010；9:77-93。Emery AEH。《柳叶刀》。2002；359:687-695。Landfeldt E、Lindgren P、Bell CF 等。神经病学。2014；83 (6): 529-536。EARLY MABLATORY 5 到 7 年运动延迟小腿肿大脚趾行走仰起身、爬楼梯更难 8 到 11 年行走能力丧失增加兼职轮椅使用早起行动不便全职轮椅使用上肢功能丧失增加青少年早期非卧床呼吸障碍经常需要通气支持增加无法进行日常生活活动增加心脏功能障碍心力衰竭晚期非流动性青少年到二十多岁死亡

萨雷普塔是杜兴研究和商业化领域公认的领导者…。

患者之旅

PMO 患者旅程咨询授权协调输液诊断处方根据基因分型测试确认 DMD 诊断与 DMD 专家讨论 MD 撰写处方并提交注册表首次输液启动准入/报销工作即确定事先授权标准确定输液地点选项并确定护理地点（医院或家庭）报销专业药房或机构提交索赔和手术账单重新身份验证启动重新授权流程导致事先授权到期

基因疗法患者之旅... …更为复杂，在此过程中需要让众多利益相关者参与咨询屏幕推荐授权协调输液监控诊断后续处方采购报销根据基因分型测试确认治疗方案，包括基因疗法现场治疗 HCP 处方可用的基因疗法现场订购和接收基因疗法产品 Treading HCP 进行输液前测试，然后输液，输液期间的不良事件监测根据批准的产品标签对患者进行监测标签参考具有基因疗法知识/经验的 ped-neuro 订购筛查测试，包括抗体检测（如产品标签中所述）网站进行福利调查并获得付款人的事先授权患者长期随访在现场或当地提供者治疗 HCP 基因疗法的存储和处理，包括在药房进行输液准备站点提交索赔和手术账单

《市场准入与健康政策杂志》评估delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）基因疗法对美国杜兴氏肌营养不良症患者的价值

健康福利净成本生产力了解传染恐惧疾病严重程度的价值希望的价值 RealofOptionValue Caregiver Impact Equity scientifical pillover 评估创新疗法的整体方法适用于杜兴纳进一步讨论 Duchenne N/A 对 Duchenne Lakdawalla 等人的适用性定义医疗保健中的价值要素——健康经济学方法：ISPOR 特别工作组报告 [3]，《健康价值》，第 21 卷，第 2 期，2018 年，第 131-139 页。ISSN 1098-3015，https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007。保险价值

成本效益分析显示，与仅标准治疗相比，ELEVIDYS在治疗杜兴纳方面的价值在500万至1300万美元之间，ELEVIDYS有可能达到…

成本效益分析显示，与仅标准治疗相比，ELEVIDYS在治疗杜兴纳方面的价值在500万至1300万美元之间，ELEVIDYS有可能达到… Elevidys的价格为320万美元，低于成本效益范围

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道格·英格拉姆总裁兼首席执行官 Sarepta Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SRPT）2023年6月22日